附錄 99.1
TransCode Therapeutics公佈2023年第三季度業績；提供業務最新情況
波士頓 ——2023年11月14日——承諾使用RNA療法更有效地治療癌症的RNA腫瘤公司TransCode Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：RNAZ）今天公佈了截至2023年9月30日的第三季度財務業績以及最近的業務進展。
TransCode聯合創始人、總裁兼首席執行官邁克爾·達德利表示：“在2023年第三季度，我們在非常困難的生物技術市場成功完成了後續公開募股，同時我們繼續對我們的主要候選療法， 一種治療轉移性疾病的RNA靶向治療候選藥物進行臨牀研究。”“在我們的 0 期臨牀試驗中，我們很高興能在晚期實體瘤的癌症患者 中為我們的第一位患者注射 TTX-MC138 劑量，該患者正在進一步招募中。
TransCode聯合創始人兼首席技術官 Zdravka Medarova博士評論説：“我們還宣佈，我們的主要 候選藥物在多形膠質母細胞瘤（GBM）中提供令人鼓舞的臨牀前數據。此外，我們公佈了一項臨牀前研究的結果，該結果表明，抑制乳腺癌細胞中 TTX-MC138 的治療靶點microRNA-10b 會損害癌症幹細胞產生新腫瘤和轉移的能力。我們認為這些 發現很重要，因為眾所周知，癌症幹細胞在癌症發作、轉移、復發、 和抗藥性中起着至關重要的作用。因此，我們認為，使用 TTX-MC138 抑制這些細胞的腫瘤產生能力 有可能改善復發且對治療有抗藥性的乳腺癌患者的預後。”
近期業務亮點
| · | 7月，該公司宣佈 對其主要候選治療藥物 TTX-MC138 在非人類靈長類動物中的臨牀前研究結果，該研究有效激活了靶標， 顯示出良好的藥代動力學和組織分佈。在這項研究中，向非人類靈長類動物（n = 4）注射了微量的 放射標記的 TTX-MC138，並通過正電子發射斷層掃描-磁共振成像（PET-MRI）進行成像，以確定候選療法的藥代動力學 和組織分佈。此外，放射標記的 TTX-MC138 在微劑量注射後的藥效學活性是通過使用 qRT-PCR 測量其靶點 mirna-10b 的抑制作用來確定的。TTX-MC138 表現出較長的循環 半衰期，組織分佈與肝臟清除率一致。重要的是，即使是微劑量，候選治療藥物也表現出 持久的活性，並顯著抑制了miRNA-10b，而miRNA-10b已知是許多癌症轉移進展的驅動因素。 |
| · | 8月，該公司在其首次人體0期臨牀研究中給了第一位患者 給藥。 0 期試驗是一項開放標籤、單中心、 微劑量研究，旨在證明 晚期實體瘤受試者將放射標記版本的 TTX-MC138 輸送給經放射線照相證實的轉移。初步數據顯示，在先前由氟脱氧葡萄糖（FDG）/正電子發射斷層掃描 （PET）（FDG/PET）確定的轉移病變區域進行無創成像，檢測到與 TTX-MC138 積累一致的放射性 。此外，放射標記的 TTX-MC138 的藥代動力學行為與非臨牀 IND 支持研究的預期一致。患者耐受劑量，未報告不良反應。代謝物分析表明， 完好無損的放射標記的 TTX-MC138 的循環時間超過 20 小時，相當於藥物代謝和藥代動力學 (DMPK) 建模 預測的血液循環，並且血液中分析的候選藥物與人造候選藥物的循環相同，這表明 在 vivo穩定性。對第一位患者數據的完整分析正在進行中，並將包含在所有參與研究的患者的最終報告 中。 |
| · | 9 月，該公司 公佈了在攜帶人類膠質母細胞瘤 (GBM) 腫瘤的小鼠模型中進行的 TTX-MC138 臨牀前研究結果。在這項 研究中，候選治療藥物被輸送到腦腫瘤中，在那裏它有效地與靶標接合。在 TransCode 報告的研究中， 小鼠接受了 TTX-MC138 治療，並通過磁共振成像 (MRI) 成像，以確定候選療法是否能送達腫瘤。此外，TTX-MC138 的藥效學活性是通過使用 qRT-PCR 測量 miRNA-10b 的抑制作用來確定的 。TTX-MC138 通過靜脈注射並在腫瘤中有效積累。重要的是， 候選治療藥物顯示出持久的活性並顯著抑制了miRNA-10b，miRNA-10b已知是 膠質母細胞瘤腫瘤進展的驅動因素。 |
| · | 此外， 該公司在9月份完成了總計16,863,000股普通股（或預先注資的 認股權證代替該股票）的承銷公開發行，包括部分行使承銷商的超額配股權。每股普通股 （或預籌認股權證）以每股0.51美元的公開發行價格出售（包括每股0.01美元 的預融資認股權證行使價）。本次發行中的所有股票和預先注資的認股權證均由該公司出售。在扣除承保折扣和佣金以及其他發行費用之前，此次發行的總收益 約為850萬美元。 |
計劃中的里程碑
TransCode 繼續推進 其產品組合的目標包括：
| · | TTX-MC138 |
| o | 招收更多 名患者參加首次人體 0 期臨牀試驗，該試驗旨在證明向晚期實體瘤轉移病變遞放射標記的 TTX-MC138 的可量化證據；測量重要器官和其他組織中的藥代動力學和生物分佈； 有可能根據 0 期微劑量結果為未來的試驗提供治療劑量水平；並有可能更廣泛地驗證 TTX 管道的交付，這可能會開闢更多之前由於挑戰而無法藥物治療的相關 RNA 靶標 通過 RNA 傳輸。 |
| ○ | 向 FDA 提交 TTX-MC138 一期臨牀試驗的在研新藥 (IND) 申請。 |
| · | 臨牀前出版物 在活體中支持胰腺 腺癌的候選治療藥物 TTX-RIGA 和 TTX-SIPDL1 以及 TTX-MC138 的研究。 |
| · | 繼續與潛在戰略合作伙伴討論在多個治療領域的合作伙伴關係，包括CRISPR和使用TransCode的TTX交付平臺進行細胞內 蛋白質輸送。 |
| · | 在其他腫瘤適應症中 申請 TTX-MC138 的孤兒藥稱號。 |
2023 年第三季度財務摘要
| · | 截至2023年9月30日，現金 約為750萬美元，而截至2022年12月31日的現金約為500萬美元。 |
| · | 2023年第三季度的研究 和開發費用約為330萬美元，而2022年第三季度的研究和開發費用約為300萬美元。 |
| · | 2023年第三季度的一般 和管理費用約為200萬美元，而2022年第三季度約為190萬美元。 |
| · | 截至2023年9月30日的三個月， 的營業虧損約為530萬美元，而去年同期的營業虧損約為430萬美元。 |
財務指導
TransCode預計，截至2023年9月30日 其約750萬美元的現金足以為2024年1月之前的計劃運營提供資金，但不足以為其財務 報表發佈之日起整整12個月提供資金。
關於 TransCode Ther
TransCode是一家核糖核酸腫瘤學 公司，其成立之初是堅信使用核糖核酸療法可以更有效地治療癌症。該公司利用其氧化鐵納米顆粒遞送 平臺創建了一系列候選藥物，旨在靶向各種腫瘤類型，目的是顯著 改善患者的預後。該公司的主要候選治療藥物 TTX-MC138 專注於治療轉移性癌症，據信轉移性癌症約佔全球每年超過900萬例癌症死亡人數的90％。該公司的另一款 候選藥物TTX-SiPdl1專注於通過靶向一種名為程序性死亡配體1（PD-L1）的蛋白質來治療腫瘤。transCode 還有三個與癌症無關的程序：TTX-RIGA，一種基於 RNA 的視黃酸誘導基因激動劑，我設計的目的是推動腫瘤微環境中的免疫 反應；TTX-CRISPR，一種基於 CRISPR/Cas9 的治療平臺，用於修復或消除腫瘤細胞內致癌 基因；以及 ttx-mRNA，一種基於 CRISPR/Cas9 的治療平臺，用於修復或消除腫瘤細胞內致癌 基因；以及 ttx-mRNA，一種基於 CRISPR/Cas9 的治療平臺，用於修復或消除腫瘤細胞內致癌 基因；基於 NA 的癌症疫苗開發平臺，旨在激活對腫瘤細胞的細胞毒性免疫 反應。
前瞻性陳述
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性 陳述”，包括但不限於有關財務狀況和財務指導的 陳述，包括現金跑道指導、關於TransCode候選療法預期 臨牀結果的聲明、有關RNA療法治療癌症可能性的聲明、關於預期 監管文件時間和結果的聲明和臨牀試驗，包括 TTX-MC138 的首次人體研究 0 期、關於繼續推進 TransCode 產品組合的計劃里程碑和目標的聲明，包括監管機構申報和提交報告的時間安排 和出版物、關於與潛在戰略合作伙伴討論的聲明以及有關 TransCode 開發計劃和 TTX 總體技術平臺的聲明。本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於 管理層當前對未來事件的預期，並受到許多風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致 實際業績與此類前瞻性陳述中列出或暗示的業績存在重大不利差異。這些風險 和不確定性包括但不限於：與TransCode的財務狀況及其獲得額外資金以支持其業務活動的需求相關的風險，包括TransCode持續經營的能力； 與藥物發現和開發相關的風險；我們計劃的臨牀試驗結果 與我們的臨牀前研究或預期不一致的風險；與時機和結果相關的風險 TransCode 計劃提交的 監管文件中的一部分；與之相關的風險TransCode計劃對其候選產品進行臨牀試驗； 與獲得、維護和保護知識產權相關的風險；與TransCode對侵權者強制執行 專利和捍衞其專利組合免受第三方挑戰的能力相關的風險；開發類似用途產品的其他 公司的競爭風險；與全球經濟和政治發展相關的風險 。有關這些風險和不確定性以及其他 重要因素的討論，其中任何一個都可能導致TransCode的實際業績與 前瞻性陳述中包含或暗示的有所不同，請參閲TransCode截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告中標題為 “風險因素” 的部分，以及對任何 後續TransCode中潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論向證券交易委員會提交代碼文件。本新聞稿中的所有信息均為截至 發佈之日；除非法律要求，否則TransCode沒有義務更新這些信息。
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TransCode Thareutics
艾倫·弗雷德曼，投資者關係副總裁
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