附錄 99.1
Korro 報告 2023 年全年財務業績並重點介紹近期進展
| - | 的監管申請已步入正軌人類首創預計將在 2024 年下半年對 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 患者進行 KRRO-110 的研究 |
| - | 通過非人類靈長類動物 (NHP) 中的多個靶標生成從頭蛋白變體，展示了 Korros RNA 編輯平臺的多功能性 |
| - | 臨牀前小鼠模型顯示，在肝臟中使用galNAC偶聯物進行皮下給藥 的編輯效果超過50％ |
| - | 2023 年底，資產負債表強勁，達到 166 美元百萬現金和現金等價物， 包括 117 美元2023 年 11 月成功完成的私人融資的百萬美元收益 |
| - | 現金流將持續到 2026 年，這使得能夠對 KRRO-110 和 其他候選人進展情況進行關鍵讀取 |
馬薩諸塞州劍橋，2024年3月26日，Korro Bio, Inc.（Korro）（納斯達克股票代碼：KRRO）， 一家專注於為罕見和高度流行疾病開發新型基因藥物的生物製藥公司，今天公佈了截至2023年12月31日的全年財務業績，並重申了其最近的進展和 預期的里程碑。
去年對我們來説是了不起的一年，我們實現了多個重要的里程碑，包括選擇 KRRO-110 作為開發候選者，這可能是 一流的Korro首席執行官兼總裁拉姆·艾亞爾博士説，這將為AATD提供治療，成為上市公司，並完成 1.17億美元的融資。2024年有了一個良好的開端，有望成為我們變革性的一年。我們預計全年將有多個里程碑，包括在 2024 年下半年提交 KRRO-110 監管報告、我們的管道項目的進一步進展以及平臺創新的擴展。我們致力於為有需要的患者提供潛在的疾病改善 療法，加上我們堅信RNA編輯在這些治療選擇的開發中起着至關重要的作用，這使我們能夠對患者的生活產生有意義的影響。
管道和業務更新：
| | 提名 KRRO-110 作為可能 AATD 治療的首個開發候選藥物。KRRO-110 是 Korros 平臺推出的第一款 RNA 編輯寡核苷酸候選產品，名為 “寡核苷酸促進編輯” (OPERA)。TM）。KRRO-110 旨在採用一種內源性酶，即作用於核糖核酸的腺苷脱氨酶 (ADAR)，以編輯 SERPINA1 RNA 的 A 變體，修復氨基酸密碼子，恢復正常 α-1 抗胰蛋白酶 (AAT) 蛋白的分泌。這種內源性蛋白的修復有可能清除肝細胞內部的蛋白 聚集體，從而為肝功能創造潛在的臨牀差異化益處，並通過提供足夠量的正常 AAT 蛋白來保持肺功能。 |
| | 報告了 KRRO-110 的臨牀前數據，這些數據可能支持持續 開發 一流的用於 AATD 患者的治療。臨牀前數據顯示，在臨牀前人類轉基因 PiZ 小鼠模型中，人類 (MZ) 原代肝細胞沒有可檢測到的旁觀者編輯，並且在臨牀前人類轉基因 PiZ 小鼠模型中單劑量後分泌約 50μM 的功能性 AAT 蛋白，其耐久性是基於 AAT 蛋白的增加和彈性蛋白酶活性的抑制。 |
| | 先進的 OPERA 平臺可生成用於 RNA 脱氨或 CHORD 的差異化定製高保真寡核苷酸TM。在專有算法的幫助下，Korro開發了具有增強功能的ChordS 在活體中效力和耐久性。在臨牀前小鼠模型中，使用GalNAC偶聯物並皮下注射到肝臟，Korro使用ChordS實現了 超過50％的編輯。 |
| | 在多個靶標中展示了從小鼠向 NHP 轉化為 NHP 的 RNA 編輯效率。在其單劑量的AATD 計劃中，Korro已顯示使用旨在編輯和創建替代寡核苷酸的NHPs的編輯量超過40％ 從頭再來 NHP 中的 AAT 蛋白以短暫的方式變異。此外，Korro 演示了 的創建 從頭再來一種未公開的轉錄因子的蛋白質變體，導致NHP的下游活性持續超過21天，這表明有可能延長轉錄因子的半衰期， 增強其功能。 |
| | 資產負債表強勁，現金流將持續到2026年。預計在 2026 年之前，約 1.661 億美元的現金和現金等價物將為運營和多個可能創造價值的里程碑提供資金，包括通過潛在的中期臨牀報告推進 KRRO-110 的進展、通過公司產品線開發更多候選產品，以及證明 OPERA 對其他組織類型的適用性。 |
| | 擴大了董事會，任命了兩名獨立董事。增加了 行業資深人士雷切爾·邁耶斯博士，在Alnylam任職期間擁有數十年RNA療法開發經驗，以及經營大型和小型生物技術公司的行業資深人士和金融專家蒂姆·皮爾森，他們都為 Korros董事會帶來了獨特的視角和深厚的專業知識。 |
即將到來的里程碑：
| | AATD 的 KRRO-110 監管文件有望在 2024 年下半年提交。 |
| | 預計將在 2025 年下半年 AATD 中 KRRO-110 的中期臨牀讀數。 |
2023 年全年財務業績：
現金狀況：截至2023年12月31日，現金、現金等價物和短期投資為1.661億美元，而截至2022年12月31日為5,520萬美元 。Korro預計，其現金、現金等價物和短期投資將為2026年的運營提供資金。
研究和 開發（研發）費用：截至2023年12月31日止年度的研發費用為5,720萬美元，而截至2022年12月31日止年度的研發費用為4,220萬美元。研發費用的增加主要是由於 KRRO-110 AATD 計劃的臨牀前活動以及與其管道和平臺發展相關的費用所推動的。
一般與行政（G&A）費用：截至2023年12月31日的年度併購支出為2730萬美元，而截至2022年12月31日止年度的併購支出為1,680萬美元。增長的主要原因是與合併相關的人員成本，以及為支持不斷增長的研發職能而增加的人員和設施成本。
淨虧損：截至2023年12月31日的財年，科羅斯的淨虧損為8,120萬美元，而截至2022年12月31日止年度的淨虧損為5,800萬美元。
關於 Korro
Korro 是一家生物製藥公司，專注於使用其專有的 RNA 編輯平臺為罕見和高度流行的疾病開發一類新的基因藥物。Korro正在生成一系列差異化程序，旨在利用人體的天然RNA編輯過程來實現精確而短暫的單鹼基編輯。通過編輯 RNA 而不是 DNA，Korro 通過提供更高的精度和可調性來擴大基因藥物的覆蓋範圍，這有可能提高特異性和改善長期耐受性。Korro希望使用基於寡核苷酸的方法，利用其專有平臺、前所未有的交付方式、製造知識和已獲批准的寡核苷酸藥物的既定監管途徑，將其 藥物帶給患者。Korro 總部設在馬薩諸塞州劍橋 。欲瞭解更多信息，請訪問 korrobio.com。
前瞻性陳述
本新聞稿中的某些陳述可能構成經修訂的1995年《私人證券訴訟改革 法案》所指的前瞻性陳述。前瞻性陳述包括但不限於關於 Korro 對未來的預期、希望、信念、意圖或戰略的明示或暗示陳述，包括但不限於以下方面的明示 或暗示陳述：Korro計劃在 AATD 中提交 KRRO-110 監管文件以及任何中期數據讀取；Krro-110s 的現金跑道；Krro-110s 推進其產品線的能力以及 RNA 編輯技術在開發治療方案中的作用；KRRO-110 的潛力作為 一流的AATD 的候選藥物； 和 OPERA 的益處；等等。此外，任何涉及未來事件或情況的預測、預測或其他描述的陳述，包括任何基本假設，均為前瞻性陳述。 預測、相信、繼續、可能、估計、期望、打算、可能、計劃、可能、潛力、 預測、計劃、應該、努力、將、目標、承諾等詞語可以識別前瞻性陳述，但這些 詞的缺失並不意味着該陳述不具有前瞻性。前瞻性陳述基於當前的預期和假設，這些預期和假設雖然被認為是合理的，但本質上是不確定的。 可能會不時出現新的風險和不確定性，因此不可能預測所有的風險和不確定性。可能導致實際結果與當前預期存在重大差異的因素包括但不限於管理層無法控制的各種因素，包括 生物製藥開發固有的風險；與臨牀前研究和臨牀試驗相關的風險；以及與獲得監管部門批准和保護知識產權 財產相關的其他風險；以及與總體經濟狀況相關的風險；無法認識到最近完成的合併的預期收益，這些收益可能會受到影響由，除其他外，競爭、Korro增長和 盈利增長的能力、維持與客户和供應商的關係以及留住關鍵員工的能力；與合併有關的成本；Korro可能受到其他經濟、業務和/或競爭因素不利影響的可能性；Korro在向美國證券交易委員會提交的文件中不時提出的其他 風險和不確定性，包括第1A項。Korros於本文發佈之日 向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告中的風險因素，可以由其向美國證券交易委員會提交的其他文件進行修改或補充。本新聞稿中的任何內容均不應被視為任何人對本新聞稿中提出的前瞻性陳述將實現或此類前瞻性陳述的任何預期結果將實現的陳述。您不應過分依賴本新聞稿中的前瞻性陳述，這些陳述僅代表其發表之日，並且參照此處的警示性聲明，其全部符合條件 。除非另有要求
法律，Korro 不承擔或接受任何義務公開發布任何前瞻性陳述的任何更新或修訂，以反映其預期或任何此類陳述所依據的事件、 條件或情況的任何變化。本新聞稿並未旨在概述投資Korro的所有條件、風險和其他屬性。
Korro 聯繫信息
投資者
IR@korrobio.com
媒體
格倫·西爾弗
FINN 合作伙伴
Glenn.silver@finnpartners.com
Korro Bio, Inc.
簡明合併運營報表
（以千計，股票和每股金額除外）
（未經審計）
| 年份已結束 十二月三十一日 |
||||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| 運營費用： |
||||||||
| 研究和開發 |
$ | 57,250 | $ | 42,201 | ||||
| 一般和行政 |
27,284 | 16,797 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 運營費用總額 |
84,534 | 58,998 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 運營損失 |
(84,534 | ) | (58,998 | ) | ||||
| 其他收入： |
||||||||
| 其他收入，淨額 |
3,389 | 976 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 其他收入總額，淨額 |
3,389 | 976 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 所得税準備金前的虧損 |
(81,145 | ) | (58,022 | ) | ||||
| 所得税準備金 |
27 | 10 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 淨虧損 |
$ | (81,172 | ) | $ | (58,032 | ) | ||
|
|
|
|
|
|||||
| 其他綜合收入 |
||||||||
| 的未實現增益可供出售投資 |
| 2 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 綜合損失 |
$ | (81,172 | ) | $ | (58,030 | ) | ||
|
|
|
|
|
|||||
| 基本和攤薄後的每股淨虧損 |
$ | (53.08 | ) | $ | (227.42 | ) | ||
|
|
|
|
|
|||||
| 用於計算基本和攤薄後每股淨虧損的加權平均股數 |
1,529,321 | 255,175 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
Korro Bio, Inc.
簡明的合併資產負債表數據
（以千計）
（未經審計）
| 十二月三十一日 | ||||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| 現金、現金等價物和投資 |
$ | 166,150 | $ | 55,248 | ||||
| 營運資金 (1) |
153,245 | 48,382 | ||||||
| 總資產 |
221,663 | 73,742 | ||||||
| 負債總額 |
51,752 | 8,910 | ||||||
| 股東權益總額（赤字） |
169,911 | (99,031 | ) | |||||
| (1) | 營運資金定義為流動資產減去流動負債。 |