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ELEVIDYS第四季度的初步產品淨收入預計為1.313億美元，2023年全年為2.04億美元，大大超過市場預期

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預計2023年第四季度和全年基於RNA的初步PMO淨產品收入總額將分別為2.343億美元和9.45億美元，超過2023年全年預期的9.25億美元

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2023 年年底的初步現金、現金等價物、限制性現金和投資餘額約為 17 億美元

馬薩諸塞州劍橋，2024年1月8日——罕見病精準遺傳醫學領域的領導者Sarepta Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：SRPT）今天公佈了截至2023年12月31日的初步*第四季度和全年淨產品收入和手頭現金，這是其今天在加利福尼亞州舊金山舉行的第42屆摩根大通醫療年度會議上的發言的一部分。

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預計ELEVIDYS第四季度和2023年全年淨產品收入將分別約為1.313億美元和2.04億美元。Sarepta 的預期淨產品收入不包括協作收入。

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預計薩雷普塔基於RNA的PMO第四季度和2023年全年淨產品收入將分別約為2.343億美元和9.45億美元。Sarepta 的預期淨產品收入不包括協作收入。

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截至2023年12月31日，該公司的初步現金、現金等價物、限制性現金和投資約為17億美元。

Sarepta Therapeutics總裁兼首席執行官道格·英格拉姆表示：“對於薩雷普塔和我們服務的患者來説，2023年是重要的一年，第一種治療杜興氏的基因療法ELEVIDYS的批准、推出和表現以及我們的PMO、EXONDYS、VYONDYS和AMONDYS的持續表現都突顯了這一點。”“我們的初步財務業績總計超過11.45億美元的淨產品收入，其中包括僅前兩個季度的ELEVIDYS就超過2億美元，這反映了我們團隊執行和兑現對患者的承諾的能力。”

*這些初步選定的財務業績未經審計，可能進行調整。薩雷普塔將在2024年2月下旬報告其最終和完整的第四季度和2023年全年財務業績。這個

公司尚未完成截至2023年12月31日的季度或年度的財務結算程序，其實際業績可能與這些初步財務業績存在重大差異。

ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）是一種基於腺相關病毒（AAV）的單劑量基因轉移療法，用於靜脈輸注，旨在通過輸送縮短的轉基因來解決杜興氏肌營養不良症（DMD）的潛在遺傳原因——肌萎縮素基因的突變或變化導致肌萎縮蛋白蛋白的缺乏用於在骨骼肌中靶向產生 ELEVIDYS 微營養不良蛋白。ELEVIDYS是一次性輸液，適用於治療年齡在4至5歲之間患有DMD基因突變的杜氏肌營養不良症的非卧牀兒科患者，根據在接受ELEVIDYS治療的患者骨骼肌中觀察到的ELEVIDYS微肌營養不良蛋白的表達，在加速批准中獲得批准。該適應症的持續批准可能取決於確認性試驗中對臨牀益處的驗證。ELEVIDYS 已達到完整的安全性和有效性法定標準，因此不被視為研究或實驗性的。

除了作為上市後確認性研究的 SRP-9001-301 研究EMBARK外，ELEVIDYS還接受了三項臨牀研究的評估：SRP-9001-101、SRP-9001-102 和 SRP-9001-103。加速批准主要基於 SRP-9001-102 和 SRP-9001-103 的數據。

ELEVIDYS 禁用於 DMD 基因中 8 外顯子和/或 9 外顯子缺失的患者。

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使用ELEVIDYS已觀察到急性嚴重肝損傷。給藥 ELEVIDYS 可能會導致肝酶（例如 GGT、GLDH、ALT、AST）或總膽紅素升高，通常在 8 周內出現。

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已有肝損傷、慢性肝病或急性肝病（例如急性肝病毒感染）的患者發生急性嚴重肝損傷的風險可能更高。推遲對急性肝病患者的ELEVIDYS給藥，直到得到解決或得到控制。

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在給藥 ELEVIDYS 之前，在 ELEVIDYS 輸液後的前 3 個月內，每週進行肝酶測試並監測肝功能（臨牀檢查、GGT 和總膽紅素）。如果有臨牀指示，請繼續監測，直到結果不明顯（臨牀檢查正常、GGT 和總膽紅素水平恢復到接近基線水平）。

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建議在輸液 ELEVIDYS 之前和之後對患者進行全身性皮質類固醇治療。必要時調整皮質類固醇治療方案。如果懷疑急性嚴重肝損傷，建議諮詢專科醫生。

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在臨牀試驗中，對於DMD基因中涉及外顯子8和/或外顯子9的缺失突變的患者，在ELEVIDYS輸注約1個月後，已觀察到免疫介導的肌炎。觀察到嚴重肌肉無力的症狀，包括吞嚥困難、呼吸困難和低聲音。

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在外顯子1至17和外顯子59至71之間出現DMD基因突變的患者進行ELEVIDYS治療的數據有限。這些區域缺失的患者可能有發生嚴重免疫介導的肌炎反應的風險。

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如果患者出現任何原因不明的肌肉疼痛、壓痛或虛弱，包括吞嚥困難、呼吸困難或低音症，應立即聯繫醫生，因為這些可能是肌炎的症狀。考慮額外的免疫調節治療（免疫抑制劑） [例如，鈣調神經蛋白抑制劑]除皮質類固醇外），以患者的臨牀表現和病史為依據（如果出現這些症狀）。

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在臨牀試驗中，已觀察到輸注 ELEVIDYS 後出現急性嚴重心肌炎和肌鈣蛋白-I 升高。

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在 ELEVIDYS 輸液前監測肌鈣蛋白-I，在輸液後的第一個月內每週監測一次，如果有臨牀指示，則繼續監測。在出現心臟症狀（例如胸痛或呼吸急促）的情況下，可能需要進行更頻繁的監測。

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在基於AAV載體的基因療法中，先前存在的抗AAV抗體可能會阻礙轉基因表達達到所需的治療水平。使用ELEVIDYS治療後，所有受試者都出現了抗aavrh74抗體。

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在給藥 ELEVIDYS 之前，對抗aavrh74總結合抗體的存在進行基線測試。

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不建議抗AAVRH74總結合抗體滴度升高大於或等於 1:400 的患者使用 ELEVIDYS。

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臨牀研究中報告的最常見的不良反應（發生率 ≥ 5%）是嘔吐、噁心、肝功能檢查增加、發熱和血小板減少。

EXONDYS 51（eteplirsen）使用Sarepta專有的二酰亞磷酸嗎啡低聚物（PMO）化學和外顯子跳躍技術與肌萎縮素前mRNA的外顯子51結合，從而導致在適合外顯子51跳過的基因突變患者的mRNA處理過程中排除或 “跳過” 該外顯子。外顯子跳躍旨在允許產生內部截斷的肌營養不良蛋白蛋白。

EXONDYS 51適用於經證實的肌萎縮蛋白基因突變且可跳過外顯子51的患者，用於治療杜興氏肌肉萎縮症。

根據在一些接受EXONDYS 51治療的患者中觀察到的骨骼肌肉中肌營養不良蛋白產量的增加，該適應症在加速批准後獲得批准。繼續獲得批准可能取決於確認性試驗的臨牀益處的驗證。

EXONDYS 51 已達到完整的安全性和有效性法定標準，因此不被視為研究或實驗性的。

接受EXONDYS 51治療的患者出現過敏反應、支氣管痙攣、胸痛、咳嗽、心動過速和蕁麻疹。如果發生超敏反應，應開始適當的藥物治療，並考慮減緩輸液速度或中斷 EXONDYS 51 治療。

使用EXONDYS 51 30 mg或每週靜脈（IV）輸注50mg/kg/kg的杜興患者（N=8）的不良反應比安慰劑（N=4）（研究1，24周）高出至少25％（EXONDYS 51，安慰劑）：平衡障礙（38％，0％）和接觸性皮炎（25％，0％）。最常見的不良反應是平衡障礙和嘔吐。由於患者數量很少，它們所代表的粗略頻率可能無法反映實踐中觀察到的頻率。不建議使用 EXONDYS 51 每週一次的 50 mg/kg 給藥方案。

在作為臨牀開發計劃的一部分進行並在批准後持續進行的觀察性研究中發現了以下不良反應。

在開放標籤的觀察性研究中，163名患者接受了至少一劑靜脈注射的EXONDYS 51，劑量介於0.5 mg/kg（推薦劑量的0.017倍）和50 mg/kg（推薦劑量的1.7倍）之間。所有患者均為男性，經基因證實的杜興氏肌肉萎縮症。入學時的年齡為6個月至19歲。大多數（85%）患者是白種人。

在超過10％的研究人羣中，觀察性臨牀研究（N=163）中最常見的不良反應是頭痛、咳嗽、皮疹和嘔吐。

VYONDYS 53（golodirsen）使用Sarepta專有的二酰亞磷酸嗎啡低聚物（PMO）化學和外顯子跳躍技術，與肌萎縮素前mRNA的53外顯子結合，從而在適合外顯子53跳過的基因突變患者的mRNA處理過程中排除或 “跳過” 該外顯子。外顯子跳躍旨在允許產生內部截斷的肌營養不良蛋白蛋白。

VYONDYS 53適用於經證實的肌營養不良蛋白基因突變且可跳過外顯子53的患者，用於治療杜興氏肌營養不良症。

基於在接受VYONDYS 53治療的患者中觀察到的骨骼肌肉中肌營養不良蛋白產量的增加，該適應症在加速批准下獲得批准。繼續獲得批准可能取決於確認性試驗的臨牀益處的驗證。

VYONDYS 53 已達到完整的安全性和有效性法定標準，因此不被視為研究或實驗性的。

在接受VYONDYS 53治療的患者中出現了超敏反應，包括皮疹、發熱、瘙癢、蕁麻疹、皮炎和皮膚去角質，其中一些需要治療。如果發生超敏反應，應開始適當的藥物治療，並考慮減緩輸液速度或中斷VYONDYS 53治療。

在接受golodirsen治療的動物中觀察到腎臟毒性。儘管在VYONDYS 53的臨牀研究中未觀察到腎臟毒性，但VYONDYS 53的臨牀經驗有限，並且在給予某些反義寡核苷酸後已觀察到腎臟毒性，包括可能致命的腎小球腎炎。應監測服用 VYONDYS 53 的患者的腎臟功能。由於骨骼肌質量減少會影響肌酐測量，肌酐可能不是衡量DMD患者腎功能的可靠指標。在開始使用 VYONDYS 53 之前，應測量血清胱抑素 C、尿液量尺和尿蛋白與肌酐的比例。在啟動 VYONDYS 53 之前，還可以考慮使用外源過濾標誌物測量腎小球過濾率。在治療期間，每月監測尿液量尺，每三個月監測一次血清胱抑素C和尿蛋白與肌酐的比例。只有預計不含排泄物VYONDYS 53的尿液才能用於監測尿液蛋白。可以使用輸液前在VYONDYS 53輸液當天獲得的尿液，或最近一次輸液後至少 48 小時獲得的尿液。或者，使用不使用試劑派洛爾紅的實驗室檢測，因為該試劑有可能與尿液中排泄的任何VYONDYS 53發生交叉反應，從而導致尿蛋白假陽性結果。

如果檢測到血清胱抑素 C 持續升高或蛋白尿，請諮詢兒科腎臟科醫生進行進一步評估。

在至少20％的接受治療的患者中觀察到且高於安慰劑的不良反應是（VYONDYS 53，安慰劑）：頭痛（41％，10％），發熱（41％，14％），跌倒（29％，19％），腹痛（27％，10％），鼻咽炎（27％，14％），咳嗽（27％，19％），嘔吐（27％，19％），和噁心（20％，10％）。

在接受VYONDYS 53治療的患者中，發生頻率超過5％且頻率高於安慰劑的其他不良反應包括：給藥部位疼痛、背痛、疼痛、腹瀉、頭暈、韌帶扭傷、挫傷、流感、口咽痛、鼻炎、皮膚磨損、耳部感染、季節性過敏、骨折心動過速、導管部位相關反應、便祕以及。

AMONDYS 45（casimersen）使用Sarepta專有的二酰亞磷酸嗎啡低聚物（PMO）化學和外顯子跳躍技術與肌萎縮素前mRNA的45外顯子結合，從而在適合外顯子45跳過的基因突變患者的mRNA處理過程中排除或 “跳過” 該外顯子。外顯子跳躍旨在允許產生內部截斷的肌營養不良蛋白蛋白。

AMONDYS 45適用於經證實的肌萎縮蛋白基因突變且可跳過45外顯子的患者，用於治療杜興氏肌營養不良症。

基於在接受AMONDYS 45治療的患者中觀察到的骨骼肌肉中肌營養不良蛋白產量的增加，該適應症在加速批准下獲得批准。繼續獲得批准可能取決於確認性試驗的臨牀益處的驗證。

AMONDYS 45符合安全性和有效性的完整法定標準，因此不被視為研究或實驗性的。

已知對卡西默森或任何非活性成分過敏。曾發生過包括血管性水腫和過敏反應在內的超敏反應。

超敏反應：接受AMONDYS 45治療的患者出現過敏反應，包括血管性水腫和過敏反應。如果出現超敏反應，應採取適當的藥物治療，並考慮減緩輸液、中斷或停止AMONDYS 45的輸液和監測，直到病情緩解。

腎臟毒性：在接受卡西默森治療的動物中觀察到腎臟毒性。儘管腎臟毒性是

在AMONDYS 45的臨牀研究中未觀察到腎毒性，包括可能致命的腎小球腎炎，在給予某些反義寡核苷酸後已觀察到腎臟毒性。應監測服用AMONDYS 45的患者的腎臟功能。由於骨骼肌質量減少會影響肌酐測量，肌酐可能不是衡量DMD患者腎功能的可靠指標。在開始使用AMONDYS 45之前，應測量血清胱抑素C、尿液量尺和尿蛋白與肌酐的比例。在開始使用AMONDYS 45之前，還可以考慮使用外源過濾標誌物測量腎小球過濾率。治療期間，每月監測尿液量尺，每三個月監測一次血清胱抑素C和尿蛋白肌酐比例（UPCR）。只有預計沒有排泄物AMONDYS 45的尿液才能用於監測尿液蛋白。可以使用輸液前在AMONDYS 45輸液當天獲得的尿液，或最近一次輸液後至少 48 小時獲得的尿液。或者，使用不使用試劑派洛爾紅的實驗室檢測，因為該試劑有可能與尿液中排泄的任何AMONDYS 45發生交叉反應，從而導致尿蛋白假陽性結果。

如果檢測到血清胱抑素 C 持續升高或蛋白尿，請諮詢兒科腎臟科醫生進行進一步評估。

不良反應：在接受AMONDYS 45治療的患者中，至少有20％的不良反應發生頻率比安慰劑組高5％：上呼吸道感染（65％，55％）、咳嗽（33％，26％）、發熱（33％，23％）、頭痛（32％，19％）、關節痛（21％，10％）和口服咽痛（21％，7％）。

在接受AMONDYS 45治療的患者中，至少有10％出現的其他不良反應比安慰劑組高出至少5％：耳痛、噁心、耳部感染、創傷後疼痛以及頭暈和頭暈。

薩雷普塔正在執行一項緊急任務：為摧毀生命和縮短未來的罕見疾病設計精準遺傳醫學。我們在杜興氏肌營養不良症（DMD）和肢節型肌營養不良症（LGMD）領域處於領導地位，目前我們有40多個項目處於不同的開發階段。我們龐大的產品線由我們在基因治療、RNA 和基因編輯領域的多平臺精準遺傳醫學引擎驅動。欲瞭解更多信息，請訪問 www.sarepta.com 或在推特、LinkedIn、Instagram 和 Facebook 上關注我們。

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