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美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，郵編：20549
_____________________________________
表格10-Q
_____________________________________
(標記一)
x根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告
截至本季度末2023年12月31日
o根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告
對於從日本到日本的過渡期，日本將繼續向日本過渡。
佣金文件編號001-38042
_____________________________________
箭頭製藥公司。
(註冊人的確切姓名載於其章程)
_____________________________________
特拉華州46-0408024
(註冊成立或組織的國家或其他司法管轄區)(國際税務局僱主身分證號碼)
科羅拉多大道177號, 套房700
帕薩迪納, 加利福尼亞91105
(626) 304-3400
(主要執行機構的地址和電話)
前姓名、前地址和前財政年度，如果自上次報告以來發生了變化：不適用
_____________________________________
根據《交易法》第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題交易代碼註冊的每個交易所的名稱
普通股，每股票面價值0.001美元
ARW
納斯達克全球精選市場
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。是x不是o
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。是x不是o
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速文件服務器
x加速文件管理器
o
非加速文件管理器
o
較小的報告公司
o
新興成長型公司
o
如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。o
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是o不是x
截至2024年1月31日，註冊人的普通股流通股數量為123,896,914.


頁面
第一部分-財務信息
項目1.財務報表
1
合併資產負債表
1
合併經營報表和全面虧損
2
股東權益合併報表
3
合併現金流量表
4
合併財務報表附註
5
項目2.管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析
20
項目3.關於市場風險的定量和定性披露
25
項目4.控制和程序
26
第二部分--其他資料
27
項目1.法律程序
27
第1A項。風險因素
27
第二項股權證券的未經登記的銷售和收益的使用
27
項目3.高級證券違約
27
項目4.礦山安全披露
27
項目5.其他信息
27
項目6.展品
28
簽名
29


第一部分財務信息
項目1.編制財務報表
箭頭製藥公司。
合併資產負債表
(以千為單位，每股除外)
2023年12月31日2023年9月30日
(未經審計)
資產
流動資產：
現金、現金等價物和限制性現金$58,215 $110,891 
可供出售的證券，按公允價值計算162,064 292,735 
預付費用10,516 8,813 
其他流動資產7,104 7,082 
流動資產總額237,899 419,521 
財產、廠房和設備、淨值333,411 290,262 
無形資產，淨額9,837 10,262 
使用權資產44,907 45,297 
其他資產232 210 
總資產$626,286 $765,552 
負債、非控股權益和股東權益
流動負債：
應付帳款$4,460 $35,866 
應計費用46,604 39,763 
應計薪資和福利8,777 17,963 
租賃負債3,421 10,563 
遞延收入— 866 
其他負債461 435 
流動負債總額63,723 105,456 
長期負債：
租賃負債，扣除當期部分115,157 104,608 
與出售未來特許權使用費有關的責任273,692 268,326 
長期負債總額388,849 372,934 
承付款和或有事項(附註7)
非控股權益和股東權益：
普通股，$0.001面值：
授權290,000已發行和已發行的股份107,500和107,312股票
200 200 
額外實收資本1,320,356 1,300,395 
累計其他綜合損失(1,255)(3,222)
累計赤字(1,158,894)(1,026,030)
總箭頭製藥公司股東權益160,407 271,343 
非控股權益13,307 15,819 
總非控股權益和股東權益173,714 287,162 
總負債、非控股權益與股東權益$626,286 $765,552 
附註是這些未經審計的綜合財務報表的組成部分。
1

箭頭製藥公司。
合併經營報表和全面虧損
(以千為單位，每股除外)
(未經審計)
截至12月31日的三個月，
20232022
收入$3,551 $62,546 
運營費用：
研發116,491 83,695 
一般和行政23,605 20,985 
總運營費用140,096 104,680 
營業虧損(136,545)(42,134)
其他收入(支出)：
利息收入2,802 2,682 
利息支出(5,367)(2,849)
其他，淨額421 507 
其他(費用)收入總額(2,144)340 
所得税(福利)費用和非控制利息前的虧損(138,689)(41,794)
所得税(福利)費用(3,313)17 
包括非控股權益在內的淨虧損$(135,376)$(41,811)
可歸因於非控股權益的税後淨虧損(2,512)(486)
箭頭製藥公司的淨虧損。$(132,864)$(41,325)
箭頭製藥公司每股淨虧損：
基本信息$(1.24)$(0.39)
稀釋$(1.24)$(0.39)
計算中使用的加權平均份額
基本信息107,415 106,039 
稀釋107,415 106,039 
其他綜合虧損，税後淨額：
可供出售證券未實現虧損變動1,909 — 
外幣折算調整58 (122)
綜合損失$(133,409)$(41,933)
附註是這些未經審計的綜合財務報表的組成部分。
2

箭頭製藥公司。
股東權益合併報表
(單位：千)
(未經審計)
普普通通
庫存
金額(美元)
其他內容
已繳費
資本
累計
其他
全面
損失
累計
赤字
非-
控股權		總計
2023年9月30日的餘額107,312 $200 $1,300,395 $(3,222)$(1,026,030)$15,819 $287,162 
基於股票的薪酬— — 19,694 — — — 19,694 
股票期權的行使34 — 267 — — — 267 
普通股-限制性股票單位歸屬154 — — — — — — 
外幣折算調整— — — 58 — — 58 
可供出售證券未實現虧損變動— — — 1,909 — — 1,909 
淨虧損— — — — (132,864)(2,512)(135,376)
2023年12月31日的餘額107,500 $200 $1,320,356 $(1,255)$(1,158,894)$13,307 $173,714 

普普通通
庫存
金額(美元)
其他內容
已繳費
資本
累計
其他
全面
損失
累計
赤字
非-
控股權		總計
2022年9月30日的餘額105,960 $198 $1,219,213 $(136)$(820,755)$19,819 $418,339 
基於股票的薪酬— — 19,390 — — — 19,390 
股票期權的行使82 — 576 — — — 576 
普通股-限制性股票單位歸屬98 1 (1)— — — — 
外幣折算調整— — — (122)— — (122)
淨虧損— — — — (41,325)(486)(41,811)
2022年12月31日的餘額106,140 $199 $1,239,178 $(258)$(862,080)$19,333 $396,372 
附註是這些未經審計的綜合財務報表的組成部分。
3

箭頭製藥公司。
合併現金流量表
(單位：千)
(未經審計)
截至12月31日的三個月，
20232022
經營活動的現金流：
淨虧損$(135,376)$(41,811)
將淨虧損調整為經營活動現金流量淨額
基於股票的薪酬19,694 19,390 
折舊及攤銷4,263 2,689 
票據溢價/折價攤銷(累加)(835)690 
已實現的投資收益(80)— 
與出售未來特許權使用費有關的負債的非現金利息支出5,367 2,849 
經營性資產和負債變動情況：
應收賬款— (38,157)
預付費用和其他流動資產(1,748)10,529 
應付帳款(12,463)(2,072)
應計費用408 (7,203)
遞延收入(866)(22,979)
經營租賃，淨額3,796 559 
用於經營活動的現金淨額(117,840)(75,516)
投資活動產生的現金流：
購置財產和設備(68,656)(38,911)
購買投資— (111,199)
銷售收益和投資到期日133,495 69,416 
投資活動提供(用於)的現金淨額64,839 (80,694)
融資活動的現金流：
行使股票期權所得收益267 576 
出售未來特許權使用費的收益— 250,000 
融資活動提供的現金淨額267 250,576 
現金、現金等價物和限制性現金淨(減)增(52,734)94,366 
匯率對現金、現金等價物和限制性現金的影響58 (122)
現金、現金等價物和受限現金：
期初110,891 108,005 
期末$58,215 $202,249 
補充披露現金流量：
支付的利息$— $— 
已退還的所得税(已繳)$(999)$— 
補充披露非現金投資活動：
計入應計費用的資本支出
$11,290 $14,044 
附註是這些未經審計的綜合財務報表的組成部分。
4

箭頭製藥公司。
合併財務報表附註
(未經審計)
注1。組織和重要會計政策
總體發展和近期發展
Arrowhead Pharmaceuticals，Inc.及其子公司（以下統稱為“公司”）主要從事通過沉默導致疑難雜症的基因來治療疑難雜症的藥物開發。利用廣泛的RNA化學組合和有效的遞送模式，該公司的療法觸發RNA幹擾機制，以誘導靶基因的快速、深入和持久的敲除。RNA幹擾（“RNAi”）是存在於活細胞中的抑制特定基因表達的機制，從而影響特定蛋白質的產生。該公司的基於RNAi的療法可以利用這種基因沉默的天然途徑來靶向和關閉特定的致病基因。
下表列出了該公司目前的流水線：
治療區域名字舞臺產品權利
心臟代謝
Plozasiran(ARO-APOC3)
兩個2b期和一個3期箭頭
佐達西蘭(ARO-ANG3)
兩個階段2b箭頭
奧爾帕西蘭第三階段安進
肺ARO-BRONE
階段1/2a
箭頭
ARO-MUC5AC階段1/2a箭頭
ARO-MMP7
階段1/2a
箭頭
肝葛蘭素史克-45329902b期葛蘭素史克
Fazirsiran第三階段武田和箭頭
JNJ-3989第二階段葛蘭素史克
ARO-C3
階段1/2a
箭頭
ARO-PNPLA3
階段1
箭頭
ARO-CFB階段1/2a箭頭
肌肉
ARO-DUX4階段1/2a箭頭
ARO-DM1階段1/2a箭頭
中樞神經系統(CNS)
五花八門臨牀前箭頭
該公司在加利福尼亞州和威斯康星州經營實驗室設施，其研究和開發活動，包括RNAi療法的開發，都是在那裏進行的。該公司的主要執行辦事處設在加利福尼亞州的帕薩迪納。
在2024財年第一季度，該公司繼續開發和推進其流水線和合作候選人。最近的幾個重要發展包括：
•申請批准啟動ARO-CFB的1/2a期臨牀試驗，作為補體介導的腎臟疾病的潛在治療方法；
•申請批准啟動ARO-DM1的1/2a期臨牀試驗，作為治療1型強直性肌營養不良症(DM1)的潛在療法，1型肌營養不良症是最常見的成人型肌營養不良症；以及
•與葛蘭素史克訂立經修訂及重新簽署的許可協議，根據該協議，葛蘭素史克獲得全球獨家許可，以開發及商業化JNJ-3989(前身為ARO-乙肝)。JNJ-3989此前已授權給Janssen製藥公司。
總結和陳述的依據
中期合併財務報表包括箭頭製藥公司的賬目。及其附屬公司（本公司為主要受益人之全資附屬公司及可變權益實體）。子公司指Arrowhead Madison，Inc.，Visirna Therapeutics，Inc.（“Visirna”）和Arrowhead Australia Pty Ltd.
5

就本公司擁有或承擔少於100%經濟利益的附屬公司而言，本公司於其綜合經營報表中記錄非控股權益應佔虧損淨額，相等於各非控股方於該實體保留的經濟或所有權權益的百分比。
中期綜合財務報表乃根據美國公認會計原則（“GAAP”）編制。本報告所載本公司財務數據未經審計。管理層認為，所有正常經常性的重大調整均已作出，以公允列報公司於2023年12月31日的財務狀況以及所列報期間的經營業績和現金流量。所有公司間交易及結餘已對銷。
根據公認會計原則編制的年度財務報表中通常包含的某些財務信息，但不需要用於中期報告目的，已從隨附的中期合併財務報表和相關附註中刪除。請讀者查閲公司截至2023年9月30日的10-K表格年度報告，以獲得更完整的描述和討論。截至2023年12月31日止三個月的經營業績和現金流並不一定代表截至2024年9月30日止財政年度的預期業績。
流動性
該公司的主要融資來源是通過出售其股權證券、許可和合作協議的收入以及出售某些未來特許權使用費。自公司成立以來，研究和開發活動需要大量的資本投資，預計未來將繼續需要大量的現金支出，特別是隨着公司候選藥物的管道及其員工人數都有所擴大。此外，隨着公司的管道成熟到後期臨牀試驗階段，將需要大量的資本投資。
截至2023年12月31日，該公司擁有58.2百萬現金、現金等價物和限制性現金(美元6.9百萬受限制現金)和美元162.1 可供出售債務證券，為營運提供資金。截至2023年12月31日止三個月，本公司的現金、現金等價物及受限制現金及投資結餘減少$183.3這主要是由於與公司的研究和開發計劃以及一般和行政費用和資本支出有關的持續費用。於截至2022年12月31日止三個月，本公司已收到$250.0 Royalty Pharma的預付款項（附註11）。
於2024年1月2日，本公司與Jefferies LLC，BofA Securities，Inc.，及Cowen and Company，LLC，作為數家承銷商的代表。本公司發行 15,790,000普通股，價格為$28.50每股投資者支付的總購買價為200萬美元，450.0 本公司已收取所得款項淨額$429.0 扣除顧問費及發售費用後，
總體而言，該公司有資格獲得最高$2.8在開發、監管和銷售里程碑方面，該公司可能會從其許可和合作協議中獲得淨銷售額的各種特許權使用費，但須受這些協議的條款和條件的限制。這些合作協議的收入確認將在附註2中進一步討論。
重要會計政策摘要
該公司在截至2023年9月30日的財政年度的Form 10-K年度報告中披露的重大會計政策沒有變化。
所得税的不確定性
該公司記錄的所得税優惠為#美元。3.3百萬美元和美元0截至2023年、2023年和2022年12月31日的三個月。所得税優惠主要是由於公司與訴訟時效到期相關的不確定税務狀況的離散變化。
近期會計公告
2023年12月，財務會計準則委員會(FASB)發佈了ASU 2023-09，所得税(專題740)：所得税披露的改進，完善所得税披露要求。根據ASU，各實體必須每年(1)披露費率對賬中的具體類別，(2)為達到數量閾值的對賬項目提供補充信息。本ASU將於2025年10月1日起對本公司生效。該公司預計，應用這一ASU不會對其合併財務報表和相關披露產生任何實質性影響。
6

注2.協作和許可協議
下表提供了已確認收入的摘要：
截至12月31日的三個月，
20232022
(單位：千)
葛蘭素史克$2,685 $(677)
地平線— 21,667 
武田866 16,312 
詹森— 244 
安進— 25,000 
總計$3,551 $62,546 
下表彙總了與公司協作和許可協議相關的應收賬款和合同負債餘額：
2023年12月31日2023年9月30日
(單位：千)
包含在應收賬款中的應收款$— $— 
包括在遞延收入中的合同負債$— $866 
葛蘭素史克知識產權(第3號)有限公司(“葛蘭素史克”)
葛蘭素史克許可協議
於2021年11月22日，葛蘭素史克與本公司訂立獨家許可協議(“GSK許可協議”)。根據GSK許可協議，GSK已獲得GSK-4532990(前身為ARO-HSD)的獨家許可。獨家授權是全球範圍內的，除了偉大的中國。葛蘭素史克完全負責其領土內葛蘭素史克-4532990的所有臨牀開發和商業化。葛蘭素史克在2023年3月給2b期試驗中的第一名患者開了藥，並支付了1美元30.02023財年第三季度向公司支付了100萬美元的里程碑式付款。
該公司有資格獲得額外的$100.0在實現第三階段試驗中的第一個患者劑量後，達到100萬。此外，如果第三階段試驗結果積極，並且潛在的新藥在主要市場獲得監管部門的批准，該交易將向該公司支付高達美元的商業里程碑付款190.0第一次商業銷售為100萬美元，最高可達590.0銷售相關的里程碑式付款為百萬美元。該公司還有資格獲得產品淨銷售額的分級版税，範圍在十幾歲到20%之間。
葛蘭素史克-乙肝協議
2023年12月11日，該公司與葛蘭素史克簽訂了經修訂和重新簽署的許可協議(“GSK-乙肝協議”)，根據該協議，葛蘭素史克獲得了開發和商業化JNJ-3989(前身為ARO-乙肝病毒)的全球獨家許可，JNJ-3989是該公司正在開發的第三代皮下給藥RNAi治療候選藥物，正在開發中，用於治療慢性乙肝病毒感染患者。JNJ-3989此前曾於2018年10月授權給Janssen。
根據葛蘭素史克-乙肝協議的條款，該公司收到了$2.72023年12月，在簽署經修訂的GSK-乙肝協議時，達到1.5億美元。該公司有資格獲得最高$832.5根據葛蘭素史克-乙肝協議，開發和銷售里程碑付款為2000萬美元。
有幾個不是截至2023年12月31日記錄的合同資產和負債。
Horizon Treateutics愛爾蘭DAC(Horizon)
於二零二一年六月，Horizon與本公司訂立合作及許可協議（“Horizon許可協議”）。根據Horizon許可協議的條款，Horizon獲得了HZN-457的全球獨家許可，HZN-457是Horizon正在開發的一種臨牀階段藥物，可用於治療不受控制的痛風患者。
在Horizon許可協議開始時，該公司確定一明確的履約義務。該公司確定，關鍵交付成果包括許可證和某些研發服務，包括該公司在HZN-457開發的臨牀前階段開展所有活動的責任（“Horizon研發服務”）。公司收到了$40.0 於2021年7月支付100萬美元預付款。確認收入
7

在完成Horizon研發服務的時間框架內以直線法計算，於2023年第一季度結束。此外，該公司還收到了額外的$15.0 Horizon於2023年1月啟動1期臨牀試驗後，
2023年10月6日，安進完成了對Horizon的收購，隨後通知公司安進打算終止HZN-457許可證。Horizon行使其權利終止Horizon許可協議，該協議於二零二三年十二月二十一日生效。
武田藥業有限公司(“武田”)
2020年10月，武田與本公司訂立獨家許可及共同出資協議（“武田許可協議”）。根據武田許可協議，武田和本公司將共同開發本公司的Fazirsiran項目（以前稱為TAK-999和ARO-AAT），這是本公司正在開發的第二代皮下注射RNAi治療候選藥物，用於治療與α-1抗胰蛋白酶缺乏症相關的肝臟疾病。在美國境內，如果獲得批准，favorsiran將根據一項協議共同商業化。 50/50利潤分成結構。在美國以外，武田獲得了將fazirsiran商業化的獨家許可證，並將領導全球商業化戰略，而該公司將有資格獲得20%至25%關於淨銷售額。
在武田許可協議開始時，該公司確定了一明確的履約義務。該公司確定，關鍵交付內容包括許可證和某些研發服務，其中包括公司完成紅杉研究的初始部分、完成正在進行的第二階段AROAAT2002研究以及確保法西蘭藥物產品的某些生產完成並交付武田的責任(“武田研發服務”)。由於武田研發服務的專業性和獨特性，以及它們與許可證的直接關係，公司確定這些交付內容代表一不同的束，因此，一履行義務。除了武田公司負責的研發服務之外，武田公司還將負責管理未來在美國以外的臨牀開發和商業化。在美國，該公司還將參與共同開發和共同商業化的努力，並將與武田共同資助這些努力，作為美國境內50/50利潤分享結構的一部分。該公司認為，合作活動，包括共同開發和共同商業化，是主題808中的一個單獨的記賬單位，因此，這些共同供資金額被適當地記錄為研究和開發費用或一般和行政費用。
根據武田許可協議的條款，該公司收到了$300.01000萬美元作為2021年1月的預付款和額外的美元40.0武田在2023年3月啟動了對fazirsiran的Redwood 3期臨牀研究，並有資格獲得最高$527.51億美元用於額外的潛在開發、監管和商業里程碑。
公司已經分配了總計$300.02000萬美元的初始交易價格一對fazirsiran許可證和相關武田研發服務的明確履行義務。收入是使用輸入法確認的(基於正在進行的Sequoia和AROAAT2002臨牀研究中實際完成的患者就診與估計完成的總就診人數)。該公司此前預計這些臨牀試驗將延長到2025年9月，以證明研究的開放標籤擴展(OLE)部分的長期安全性和有效性；然而，2023年8月，武田啟動了第三階段OLE研究，在2023年12月31日之前結束了Sequoia和AROAAT2002研究中患者的第二階段研究訪問。因此，該公司調整了2023財年的收入確認估計，以與修訂後的業績期間保持一致，從而使收入增加了1美元。70.52000萬美元，或美元0.66稀釋後每股，截至2023年9月30日的年度。剩餘的$0.9在截至2023年12月31日的三個月中，確認了1.8億美元的遞延收入。截至2023年12月31日，沒有進一步的合同責任.
該公司還記錄了$11.1截至2023年12月31日的應計費用為美元，主要由共同開發和共同商業化活動推動。
Janssen Pharmaceuticals，Inc.（“楊森”）
2023年4月7日，揚森自願終止了與公司的合作協議，公司重新獲得了ARO-PNPLA3(前身為JNJ-75220795)的全部權利。ARO-PNPLA3處於第一階段臨牀試驗，目前正在由該公司開發。
此外，如上所述，本公司於2023年12月11日簽訂了GSK-乙肝協議，據此，GSK獲得了JNJ-3989(前身為ARO-乙肝)的獨家許可證。JNJ-3989此前曾於2018年10月授權給Janssen。
8

Amgen Inc.（“安進”）
2016年9月，安進與本公司達成協議， 二合作和許可協議以及普通股購買協議。根據第二份合作和許可協議（下稱“奧帕希蘭協議”），安進獲得了公司新型RNAi奧帕希蘭（之前稱為AMG- 890或ARO-LPA）項目的全球獨家許可。這些RNAi分子被設計用於降低升高的脂蛋白（a），這是動脈粥樣硬化性心血管疾病的經遺傳驗證的獨立風險因素。根據Olpasiran協議，安進全權負責臨牀開發和商業化。
根據Olpasiran協議，該公司已收到$35.0 百萬美元的預付款和21.5 2000萬美元，以安進公司普通股股權投資的形式。此外，該公司還收到了額外的$55.0 里程碑付款百萬美元10.0 安進於2018年9月啟動1期研究後， $20.0 2020年7月啟動2期臨牀研究後，25.02022年12月，其第一個受試者在第三階段試驗中註冊時達到100萬人。本公司已基本完成其在Olpasiran協議下的履約義務。有幾個不是截至2023年12月31日記錄的合同資產和負債。
於二零二二年十一月，Royalty Pharma與本公司訂立Royalty Pharma協議。作為支付特許權使用費協議項下款項的對價，特許權使用費協議項下的款項有權收取安進公司根據奧帕西蘭協議應向本公司支付的所有特許權使用費。公司仍有資格獲得最多額外的$535.0 Amgen和Royalty Pharma應支付的剩餘開發、監管和銷售里程碑付款為200萬美元。見附註11。
Visirna Therapeutics，Inc.（“Visirna”）
於2022年4月，本公司與其附屬公司Visirna訂立許可協議（“Visirna許可協議”），據此，Visirna獲得獨家許可，可於大中華區（包括中華人民共和國、香港、澳門及臺灣）開發、生產及商業化本公司四種基於RNAi的研究性心臟代謝藥物。
公司還根據Visirna許可協議所設想的雙方之間的臨牀供應協議進行製造和開發工作。公司收到$85,989及$749,262作為截至2023年及2022年12月31日止三個月的製造及開發工作的代價。有 不是截至2023年12月31日記錄的合同資產和負債。
9

注3.資產負債表賬户
物業、廠房及設備
下表概述了公司的主要財產、廠房和設備類別：
2023年12月31日2023年9月30日
(單位：千)
土地$2,996 $2,996 
建房71,797 — 
研究設備59,956 56,509 
傢俱2,761 1,540 
計算機和軟件883 700 
租賃權改進103,893 103,813 
在建工程136,914 166,655 
379,200 332,213 
減去：累計折舊和攤銷(45,789)(41,951)
財產、廠房和設備、淨值$333,411 $290,262 
截至2023年及2022年12月31日止三個月，物業及設備的折舊及攤銷開支為$3.81000萬美元和300萬美元2.3分別為100萬美元。
截至2023年12月31日，該公司完成了其位於威斯康星州維羅納的一個實驗室和辦公設施的擴建，從而將正在進行的相關建設重新歸類為建築。此外，公司開始對新建成的設施進行折舊。39年句號。
應計費用
應計費用包括以下內容：
2023年12月31日2023年9月30日
(單位：千)
應計研究與開發費用
$18,106 $16,125 
應計研發費用；共同開發
11,104 5,895 
應計資本支出
11,290 14,044 
其他
6,104 3,699 
應計費用總額
$46,604 $39,763 

10

注4.投資
該公司的投資包括：
截至2023年12月31日
(單位：千)
調整後的基準毛收入
未實現收益		毛收入
未實現虧損		公允價值
可供出售的債務證券$163,119 $— $(1,055)$162,064 
當期投資總額$163,119 $— $(1,055)$162,064 
截至2023年9月30日
(單位：千)
調整後的基準毛收入
未實現收益		毛收入
未實現虧損		公允價值
可供出售的債務證券$295,699 $— $(2,964)$292,735 
當期投資總額$295,699 $— $(2,964)$292,735 
本公司已確定，截至2023年12月31日、2023年12月31日和2022年12月31日，處於未實現虧損狀態的可供出售債務證券沒有任何信用損失減值。
11

注5.無形資產
需要攤銷的無形資產包括專利和作為2015年3月諾華RNAi資產收購的一部分資本化的許可協議。下表列出了無形資產的組成部分：
總賬面金額累計攤銷減損賬面淨額有用的壽命
(單位：千)(單位：年)
截至2023年12月31日
專利$21,728 $13,709 $— $8,019 14
許可證3,129 1,311 — 1,818 21
無形資產總額，淨額$24,857 $15,020 $— $9,837 
截至2023年9月30日
專利$21,728 $13,321 $— $8,407 14
許可證3,129 1,274 — 1,855 21
無形資產總額，淨額$24,857 $14,595 $— $10,262 
無形資產每年進行減值審查，如果存在潛在的減值指標，則更頻繁地進行審查。截至2023年12月31日、2023年12月31日和2022年12月31日的三個月內，沒有發現任何減值指標。
具有一定使用年限的無形資產在其使用年限內按直線攤銷。無形資產攤銷費用為#美元。0.4在截至2023年12月31日和2022年12月31日的三個月中，每個月都有100萬美元。具有確定使用年限的無形資產預計都不會有剩餘價值。
下表列出了截至2023年12月31日與無形資產相關的預計未來攤銷費用：
攤銷費用
截至九月三十日止的年度：(單位：千)
2024年(剩餘部分)$1,275 
20251,700 
20261,700 
20271,700 
20281,700 
此後1,762 
總計$9,837 

12

注6.股東權益
下表彙總了公司普通股和優先股的股份：
股票
面值授權已發佈傑出的
(單位：千)
截至2023年12月31日
普通股$0.001 290,000 107,500 107,500 
優先股$0.001 5,000 — — 
截至2023年9月30日
普通股$0.001 290,000 107,312 107,312 
優先股$0.001 5,000 — — 
分別截至2023年12月31日和2023年9月30日，12,559,380和12,709,837普通股股份被保留用於在行使根據公司2004年股權激勵計劃、2013年激勵計劃和2021年激勵計劃授予或可授予的期權和限制性股票單位歸屬時發行，以及根據納斯達克上市規則第5635（c）（4）條向新員工提供獎勵。
於2024年1月2日，本公司與Jefferies LLC，BofA Securities，Inc.，及Cowen and Company，LLC，作為數家承銷商的代表。本公司發行 15,790,000普通股，發行價為$28.50每股投資者支付的總購買價為200萬美元，450.0 本公司已收取所得款項淨額$429.0 扣除顧問費及發售費用後，
於2022年12月2日，本公司訂立公開市場銷售協議（“公開市場銷售協議”），據此，本公司可不時出售最多$250,000,000通過Jefferies LLC（作為銷售代理和/或委託人）在市場發售（“ATM發售”）中購買公司普通股。本公司毋須根據公開市場銷售協議出售股份。本公司將向Jefferies LLC支付高達 3.0根據《公開市場銷售協議》出售普通股所獲得的總收益總額的百分比。除非以其他方式終止，自動櫃員機發售將於(I)出售所有受銷售協議規限的普通股股份及(Ii)銷售協議所允許的銷售協議終止時終止。本公司和傑富瑞均可在事先通知的情況下隨時終止公開市場銷售協議。截至2023年12月31日，不是股份已根據公開市場銷售協議發行。
注7.承付款和或有事項
訴訟
本公司於日常業務過程中可能不時面對各種索償及法律訴訟。倘任何申索（不論是否提出申索）或法律程序可能導致潛在損失，且金額可合理估計，則本公司將就估計損失計提負債。有 不是截至2023年12月31日和2023年9月30日記錄的或有負債。
承付款
該公司在威斯康星州維羅納的維羅納科技園擁有土地，該科技園正在開發為大約160,000一平方英尺的藥品生產設施和一個大約 140,000平方英尺的實驗室和辦公設施，將支持公司的製造工藝開發和分析活動。截至2023年12月31日，本公司已發生224.7億美元，並打算花費額外的美元60.0百萬至美元73.0100萬元，完成設施建設。
注8.租契
加利福尼亞州帕薩迪納公司租賃 49,000位於177 East Colorado Blvd.的辦公空間。其公司總部位於177 Colorado Owner，LLC，租約將於2027年4月30日到期。該租約包含續約選擇權， 一其他內容五年制學期。
加利福尼亞州聖地亞哥公司租賃 144,000位於加利福尼亞州聖地亞哥霍伊特公園10102號的辦公和研發實驗室空間為平方英尺，租約將於2038年4月30日到期。根據租約，在初始合同期滿後12個月內15年期，本公司可選擇延長租約至 一
13

其他內容十年租期，基本租金每年有一定的增長。
租賃協議授予本公司獲得額外租户改善津貼（“ATIA”）的權利，該津貼由出租人提供，最高金額為美元。7.2百萬美元，受7年利率為基準期的%。此外，於2023年9月25日，本公司執行租賃的第一次修訂，授予第二個ATIA，最高金額為$23.6百萬美元，利率為 9年利率為基準期的%。公司已收到$30.8萬 自2023年12月31日起從出租人那裏獲得的ATIA。因此，本公司重新計量其租賃負債和使用權資產，以反映這些額外津貼和相關增加的租賃付款。本公司進一步斷定，該等ATIA對租約的分類並無影響。
該公司此前在加利福尼亞州聖地亞哥轉租了額外的研發空間，轉租於2023財年結束。
威斯康星州麥迪遜：公司租賃辦公室和實驗室設施的空間，該空間將於2031年9月30日到期。租約包含續訂的選項 二條款五年.在計入根據2019年和2020年租賃協議修訂增加的額外租賃平方英尺後，本公司目前租賃了總計 115,000平方英尺。
租賃資產和負債的組成部分及其在本公司綜合資產負債表中的分類如下：
租賃資產和負債分類2023年12月31日2023年9月30日
(單位：千)
經營性租賃資產使用權資產$44,907 $45,297 
流動經營租賃負債租賃負債3,421 10,563 
非流動經營租賃負債租賃負債，扣除當期部分115,157 104,608 
截至12月31日的三個月，
租賃費分類20232022
經營租賃成本研發$2,994 $2,069 
一般和行政費用476 533 
可變租賃成本(1)
研發779 210 
一般和行政費用— — 
總計$4,249 $2,812 
(1)變動租賃成本主要與與本公司經營租賃相關的經營費用有關。
有一塊錢0及$0.1在截至2023年12月31日和2022年12月31日的三個月內，短期租賃成本分別為1.1億歐元。
下表列出了截至2023年12月31日未貼現的經營租賃負債到期日：
年金額
(單位：千)
2024年(本財年剩餘時間)$9,044 
202515,356 
202615,696 
202714,869 
202813,511 
2029年及其後128,356 
總計$196,832 
扣除計入的利息$(78,254)
經營租賃負債總額(包括當期部分)$118,578 
14

與租賃有關的補充現金流量和其他信息如下：
截至12月31日的三個月，
20232022
(單位：千)
計入租賃負債的數額收到的現金：
來自經營租賃的經營現金流$3,099 $— 
用經修訂的經營租賃負債換取的使用權資產$64 $— 
為計量租賃負債所包括的金額支付的現金：
來自經營租賃的經營現金流$2,080 $1,331 
十二月三十一日，
20232022
加權平均剩餘租賃年限(年)13.36.9
加權平均貼現率8.0 %8.5 %
15

注9.基於股票的薪酬
該公司有三個計劃，規定了基於股權的薪酬。根據2004年股權激勵計劃(“2004年計劃”)和2013年激勵計劃(“2013年計劃”)，0和3,363,299自2023年12月31日起，公司普通股分別預留用於向員工和董事授予股票期權和限制性股票獎勵。
2021年3月18日，公司董事會批准了《箭頭製藥股份有限公司2021年激勵計劃》(《2021年計劃》)，授權8,000,000可用於授予股票期權、股票增值權、限制性和非限制性股票、業績獎勵、現金獎勵和其他可轉換為或以公司普通股股份為基礎的其他獎勵的股票(須經某些調整)。根據2021年計劃授權的最大股份數量將(I)減去2021年1月1日之後根據2013年計劃作出的獎勵的任何股份，以及(Ii)增加截至2021年1月1日的任何根據2013年計劃的未償還獎勵的股份，這些股份在2021年1月1日之後被註銷、到期、沒收或以其他方式不是根據該等獎勵發行的(但由於被投標或扣繳與任何該等獎勵相關的行使價或預扣税款)或以現金結算。截至2023年12月31日，可供發行的股票總數為5,774,487股票，其中包括158,678和77,014分別根據2013年和2021年計劃被沒收的股票，以及2,411,054股票已根據2021年計劃授予。
此外，還有691,245為期權和期權保留的股份684,900為根據納斯達克上市規則第5635(C)(4)條授予本公司股權薪酬計劃以外的新員工作為激勵而發行的限制性股票單位預留股份。
下表列出了尚未頒發的獎項摘要：
截至2023年12月31日
2004年計劃2013年計劃2021年計劃誘因獎總計
已授予和未頒發的獎項：
選項— 1,476,799 32,151 691,245 2,200,195 
限制性股票單位— 1,886,500 2,013,298 684,900 4,584,698 
總計— 3,363,299 2,045,449 1,376,145 6,784,893 
下表彙總了包括在運營費用中的基於股票的薪酬支出：
截至12月31日的三個月，
20232022
研發7,823 8,402 
一般和行政9,862 10,987 
總計$17,685 $19,389 
股票期權獎
下表彙總了截至2023年12月31日的三個月的股票期權活動：
股票加權的-
平均值
鍛鍊
價格
每股		加權的-
平均值
剩餘
合同
期限(年)		集料
固有的
價值
截至2023年9月30日未償還
2,263,477$22.68 
授與—— 
已取消或已過期(29,457)61.11 
已鍛鍊(33,825)8.30 
截至2023年12月31日未償還債務
2,200,195$22.46 4.1年份$31,862,157 
可於2023年12月31日行使
2,118,298$21.72 3.9年份$31,840,866 
總內在價值代表標的股票的市場價格超過期權行權價格的金額。在截至2023年12月31日的三個月內行使的期權的內在價值總額
16

2022年是$0.6百萬美元和美元2.3分別為100萬美元。
截至2023年12月31日和2022年12月31日的三個月，與未償還股票期權相關的基於股票的薪酬支出為$1.5百萬美元和美元2.4分別為100萬美元。
截至2023年12月31日，所有未償還未歸屬股票期權的税前補償支出為$1.4百萬美元將在公司的經營業績中確認，加權平均期間為5月份。
每個股票期權獎勵的公允價值是在授予之日使用布萊克-斯科爾斯期權定價模型估計的。布萊克-斯科爾斯期權定價模型是為了估計交易期權的公允價值而開發的，這些期權沒有歸屬限制，可以完全轉讓。每個股票期權的公允價值的確定受到公司在授予股票之日的股價以及關於一些高度複雜和主觀變量的假設的影響。由於該公司的員工股票期權具有與交易期權顯著不同的特徵，而且主觀投入假設的變化可能對公允價值估計產生重大影響，因此現有模型不一定提供衡量其員工股票期權公允價值的可靠單一衡量標準。截至2023年12月31日止三個月內並無授予任何期權及2022.
Visirna ESOP：2023年10月1日，公司子公司Visirna授予7,500,000從員工股票期權計劃(“Visirna ESOP”)向其員工提供股票期權，該計劃授權20,000,000待發行的股票。Visirna員工持股計劃由Visirna獨立管理，包括估值過程。截至2023年12月31日的三個月，與Visirna ESOP相關的基於股票的薪酬支出為$2.0百萬美元。
限售股單位
限制性股票單位(“RSU”)，包括基於市場、基於時間和基於業績的獎勵，已根據本公司2013年和2021年計劃授予，並作為本公司基於股權的薪酬計劃以外的獎勵授予。在歸屬時，每個已發行的RSU將交換為公司普通股的一股。RSU獎勵通常取決於服務要求的滿足或服務要求的滿足和某些績效目標的實現。
下表彙總了公司RSU的活動：
數量
RSU		加權的-
平均值
格蘭特
日期
公允價值
每股
截至2023年9月30日未償還
4,241,640$58.43 
授與511,29029.48 
既得(153,457)47.76 
被沒收(14,775)51.21 
截至2023年12月31日未償還債務
4,584,698$55.58 
受限制股份單位的公平值乃根據本公司普通股於授出日期的收市價釐定，並考慮達成獎勵的服務及╱或表現條件的可能性。
截至2023年及2022年12月31日止三個月，本公司錄得$16.2百萬美元和美元17.0與RSU相關的費用分別為100萬美元。截至2023年12月31日，91.9 與受限制股份單位相關的未確認補償成本總額的百萬美元，預計將在 1.5好幾年了。
17

注10.公允價值計量
本公司採用公允價值層次結構，對用於計量公允價值的估值技術的投入進行優先排序。本公司用於計量公允價值的估值技術和投入以及公允價值層次的三個級別(級別1、級別2和級別3)的定義在截至2023年9月30日的年度報告Form 10-K的附註10-綜合財務報表附註10-合併財務報表附註的公允價值計量“第15項.證物和財務報表附表”中披露。
該公司使用的價格和投入在計量之日是最新的，包括在市場混亂期間。在市場混亂時期，許多工具觀察價格和投入的能力可能會降低。這種情況可能會導致票據從1級重新分類為2級，或從2級重新分類為3級。公司確認在發生事件的實際日期或導致轉移的情況發生變化時進行級別之間的轉移。於2023年12月31日及2023年9月30日，根據第3級計量，本公司並無任何金融資產或金融負債。
下表列出了公司按公允價值經常性計量的資產和負債的信息，並顯示了公司採用的估值技術的公允價值等級：
2023年12月31日
1級2級3級總計
(單位：千)
可供出售的債務證券
美國政府債券$10,859 $— $— $10,859 
市政證券— 7,153 — 7,153 
商業票據— — — — 
公司債務證券— 144,052 — 144,052 
可供出售的債務證券總額10,859 151,205 — 162,064 
貨幣市場工具6,489 — — 6,489 
金融資產總額$17,348 $151,205 $— $168,553 
2023年9月30日
1級2級3級總計
(單位：千)
可供出售的債務證券
美國政府債券$31,553 $— $— $31,553 
市政證券— 7,093 — 7,093 
商業票據— 22,205 — 22,205 
公司債務證券— 231,884 — 231,884 
可供出售的債務證券總額31,553 261,182 — 292,735 
貨幣市場工具347 — — 347 
金融資產總額$31,900 $261,182 $— $293,082 
注11.與出售未來特許權使用費有關的責任
於2022年11月，本公司與Royalty Pharma訂立了Royalty Pharma協議，根據該協議，Royalty Pharma同意支付最多$410.05,000,000元現金予本公司，作為本公司未來於olpasiran的特許權使用費權益的代價，olpasiran是一種小型幹擾RNA(SiRNA)，最初由本公司開發，並於2016年9月根據Olpasiran協議授權給安進。
根據特許權使用費製藥協議，特許權使用費製藥公司支付了$250.0一百萬美元的預付款，並同意額外支付至多$160.0如果發生下列里程碑事件，應支付的一次性里程碑付款總額為2000萬美元：(I)$50.0Opasiran的海洋第三階段臨牀試驗完成註冊後，(Ii)$50.0在收到FDA批准的奧帕西蘭批准的適應症(降低心梗風險、緊急冠脈血管重建術或患有心血管疾病並升高的成人冠心病死亡風險)後
18

LP(A))，及(Iii)元60.0在Royalty Pharma收到至少美元后70.0在任何一個日曆年，根據特許權使用費製藥協議支付的特許權使用費為2000萬美元。
作為根據特許權使用費醫藥協議支付上述金額的代價，特許權使用費製藥公司有權收取安進根據Olpasiran協議應支付給本公司的所有特許權使用費。本公司仍有資格獲得安進根據Olpasiran協議可能支付的任何里程碑式付款。
本公司已評估特許權使用費醫藥協議的條款，並根據相關會計準則得出結論，本公司將交易記為債務和資金#美元。250.0Royalty Pharma的1000萬美元被記錄為與在其合併資產負債表上銷售未來特許權使用費有關的負債。本公司沒有義務償還根據特許權使用費醫藥協議收到的這筆預付資金。這項負債使用有效利率方法在預期還款期內攤銷。實際利率是根據使債務能夠在安排的預期期限內得到全額償還的利率計算的。利率在協議期限內可能會有所不同，這取決於多個因素，包括影響還款時機和最終還款金額的預測淨收入的金額和時間。本公司將根據其目前的收入預測，採用前瞻性方法定期評估實際利率。截至2023年、2023年及2022年12月31日止三個月，本公司確認非現金利息支出為$5.41000萬美元和300萬美元2.8綜合經營報表和全面虧損分別為3.8億歐元和2.8億歐元。
注12.每股收益
下表列出了截至2023年12月31日、2023年12月31日和2022年12月31日的三個月的基本每股收益和稀釋後每股收益的計算。
截至12月31日的三個月，
20232022
(以千為單位，每股除外)
分子：
箭頭製藥公司的淨虧損。$(132,864)$(41,325)
分母：
加權平均基本流通股107,415 106,039 
稀釋證券的影響— — 
加權平均稀釋後流通股107,415 106,039 
基本每股收益$(1.24)$(0.39)
稀釋後每股收益$(1.24)$(0.39)
具有潛在稀釋作用的證券，大約3,544,000和3,327,000普通股分別不包括在截至2023年12月31日、2023年12月31日和2022年12月31日的三個月的稀釋後每股收益的計算中，因為它們的影響將是反稀釋的。
19

第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析
前瞻性陳述
這份關於Form 10-Q的季度報告包含符合1933年證券法第27A條(修訂本)和1934年證券交易法第21E條(修訂本)的某些前瞻性陳述，我們希望這些前瞻性陳述受到由此產生的安全港的約束。為此目的，本季度報告中包含的除歷史信息以外的任何10-Q表陳述均可被視為前瞻性陳述。在不限制前述一般性的情況下，諸如“可能”、“將”、“期望”、“相信”、“期望”等詞語， “目標”、“努力”、“努力”、“打算”、“計劃”、“項目”、“可能”、“估計”、“目標”、“預測”或“繼續”或這些詞語的否定或其其他變體或類似術語旨在識別前瞻性陳述。此外，任何提及我們未來財務業績預測、業務趨勢或對未來事件或情況的其他描述的陳述都是前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於有關我們的臨牀前研究和臨牀試驗、我們的研究和開發計劃以及我們的“20 in 25”流水線目標的啟動、時間、進度和結果的陳述；我們對合作夥伴關係、許可和/或合作安排以及我們已經達成或未來可能達成的其他戰略安排和交易的潛在好處的預期；我們對未來里程碑、特許權使用費或根據現有協議支付給第三方的其他款項的金額和時間的信念和預期；以及我們對未來收入、研發費用、資本要求和向第三方支付的估計。

本文中包含的前瞻性陳述是基於我們管理層基於現有信息的當前預期，涉及許多風險和不確定性，所有這些風險和不確定性都很難或不可能準確預測，而且許多風險和不確定性超出了我們的控制範圍。因此，我們的實際結果和某些事件的時間可能與任何前瞻性陳述中討論、預測、預期或表明的結果大不相同。前瞻性陳述不是對未來業績的保證，我們的實際運營結果、財務狀況和現金流可能會有很大不同。可能引起或促成這種差異的因素包括但不限於，在“項目1.業務和”中更詳細討論的那些因素“第1A項。我們最新的10-K年報第I部分的“風險因素”和第II部分的“管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析”。讀者應仔細閲讀這些風險，以及我們不時提交給美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的其他文件中描述的其他風險。鑑於本文中包含的前瞻性信息所固有的重大風險和不確定性，包含此類信息不應被視為我們或任何其他人表示將會取得這樣的結果，敬請讀者不要過度依賴此類前瞻性信息。本文中的陳述是截至美國證券交易委員會以10-Q表格形式提交本季度報告的日期，在任何後續日期都不應被依賴。除非法律另有要求，否則我們無意修改本文中包含的前瞻性陳述，以反映本新聞稿日期之後的事件或情況，或反映意外事件的發生。
概述
該公司開發了通過沉默導致疾病的基因來治療難治性疾病的藥物。該公司的療法利用廣泛的RNA化學組合和高效的輸送方式，觸發RNAi幹擾機制，導致目標基因的快速、深入和持久的敲除。RNAi是存在於活細胞中的一種機制，它抑制特定基因的表達，從而影響特定蛋白質的產生。基於RNAi的療法可能利用這種基因沉默的自然途徑來靶向並關閉特定的致病基因。
該公司將其資源集中在治療上，這些治療只在跨越幾個治療領域的多個動物模型中利用其高水平的藥理活性。該公司認為TrimTM與前一代和與之競爭的技術相比，使能療法提供了幾個潛在的優勢，包括：簡化製造和降低成本；多種給藥途徑，包括皮下注射和吸入給藥；能夠靶向多種組織類型，包括肝、肺、中樞神經系統、肌肉和脂肪組織；以及提高安全性和降低細胞內積聚風險的可能性，因為更小、更簡單的分子產生的代謝物更少。
該公司的臨牀流水線包括：
•高甘油三酯血癥-Plozasiran(原ARO-APOC3)；
•血脂異常-佐達西蘭(原ARO-ANG3)；
•心血管疾病-奧帕西蘭(前AMG 890或ARO-LPA，授權給安進)；
20

•粘液阻塞性或炎症性肺疾病-ARO-MUC5AC和ARO-RAGE；
•特發性肺纖維化-ARO-MMP 7;
•非酒精性脂肪性肝炎（NASH）- GSK-4532990（前身為ARO-HSD，許可給GSK）;
•α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）-favorisiran（原ARO-AAT，與武田合作）;
•慢性乙型肝炎病毒- JNJ-3989（原ARO-HBV，許可證授予GSK）;
•補體介導的疾病- ARO-C3;
•非酒精性脂肪性肝炎（NASH）-ARO-PNPLA 3（原JNJ-75220795或ARO-JNJ 1）;
•面肩肱型肌營養不良症-ARO-DUX 4;
•肌強直性肌營養不良蛋白激酶（DMPK）-ARO-DM 1;和
•補體因子B（CFB）的肝臟表達- ARO-CFB。
該公司在加利福尼亞州和威斯康星州經營實驗室設施，其研究和開發活動，包括RNAi療法的開發，都是在那裏進行的。該公司的主要執行辦事處設在加利福尼亞州的帕薩迪納。
公司將繼續為未來的臨牀試驗開發其他臨牀候選藥物。臨牀候選藥物在內部進行檢測，並在外部實驗室通過GLP毒理學研究進行檢測。用於此類研究和臨牀試驗的藥物材料要麼在內部生產，要麼承包給第三方生產商。公司聘請第三方合同研究組織（CRO）管理臨牀試驗，並在臨牀試驗管理的各個方面與這些組織合作，包括計劃設計，患者招募和隨訪。這些與臨牀試驗的準備和管理有關的外部費用被稱為“候選人費用”。隨着臨牀候選人通過臨牀開發取得進展，候選人成本將增加。
2024財年第一季度業務亮點
2024財年第一季度的主要近期發展包括以下內容：
•與傑富瑞有限責任公司、美國銀行證券公司簽訂承銷協議，及Cowen and Company，LLC，作為數家承銷商的代表。公司以每股28.50美元的價格發行了15，790，000股普通股。投資者支付的總購買價格為4.50億美元，扣除諮詢費和發行費用後，公司收到的淨收益為4.29億美元;
•申請批准啟動ARO-CFB的1/2a期臨牀試驗，作為補體介導的腎臟疾病的潛在治療方法；
•申請批准啟動ARO-DM1的1/2a期臨牀試驗，作為治療1型強直性肌營養不良症(DM1)的潛在療法，1型肌營養不良症是最常見的成人型肌營養不良症；以及
•與葛蘭素史克訂立經修訂及重新簽署的許可協議，根據該協議，葛蘭素史克獲得全球獨家許可，以開發及商業化JNJ-3989(前身為ARO-乙肝)。JNJ-3989此前已授權給Janssen製藥公司。
截至2023年12月31日止三個月的淨虧損為1. 329億元，而截至2022年12月31日止三個月則為4，130萬元。截至2023年12月31日止三個月的每股攤薄淨虧損為1. 24美元，而截至2022年12月31日止三個月為0. 39美元。
截至2023年12月31日止三個月的淨虧損變動是由於收入減少和研發費用增加的綜合影響，隨着公司候選人管道的擴大和臨牀試驗階段的進展，研發費用持續增加。
截至2023年12月31日，公司擁有5820萬美元的現金、現金等價物和受限制現金，1.621億美元的可供出售證券和6.263億美元的總資產，而現金、現金等價物和受限制現金為1.109億美元，截至2023年9月30日，可供出售證券為2.927億美元，總資產為7.656億美元。根據公司目前的現金和投資資源、運營計劃，並考慮到2024年1月股票發行的4.29億美元淨收益，公司預計至少在未來12個月內將有足夠的流動性為運營提供資金。
關鍵會計估計
在截至2023年9月30日的財政年度的Form 10-K年度報告中披露的公司的關鍵會計估計沒有重大變化。
21

行動的結果
以下數據彙總了該公司在下列時期的經營結果：
截至12月31日的三個月，
20232022
(以千為單位，每股除外)
收入
$3,551 $62,546 
營業虧損$(136,545)$(42,134)
箭頭製藥公司的淨虧損。$(132,864)$(41,325)
每股淨虧損-稀釋後$(1.24)$(0.39)
收入
截至2023年12月31日的三個月的總收入減少了5900萬美元，比2022年同期減少了94.3%。截至2023年12月31日的三個月的收入主要來自與葛蘭素史克和武田相關的收入確認，如下所述。
本公司已根據FASB主題808對每項協議進行評估-協作安排和主題606-來自客户的合同收入。關於根據協作和許可協議確認的收入的更多信息，見第一部分“項目1.財務報表”的附註2--合併財務報表的合作和許可協議。
葛蘭素史克：2023年12月11日，葛蘭素史克與該公司簽訂了葛蘭素史克乙肝病毒協議。根據葛蘭素史克-乙肝協議，葛蘭素史克獲得了開發和商業化JNJ-3989(前身為ARO-乙肝)的全球獨家許可證。JNJ-3989此前曾於2018年10月授權給Janssen。根據葛蘭素史克-乙肝協議的條款，公司在簽署葛蘭素史克-乙肝協議時，於2023年12月收到270萬美元。
武田：2020年10月，武田與本公司簽訂武田許可協議。該公司已將總計300.0美元的初始交易價格分配給其針對fazirsiran許可證和相關武田研發服務的一項獨特的履約義務。收入是使用輸入法確認的(基於正在進行的Sequoia和AROAAT2002臨牀研究中實際完成的患者就診與估計完成的總就診人數)。該公司此前預計這些臨牀試驗將延長到2025年9月，以證明研究的開放標籤擴展(OLE)部分的長期安全性和有效性；然而，2023年8月，武田啟動了第三階段OLE研究，在2023年12月31日之前結束了Sequoia和AROAAT2002研究中患者的第二階段研究訪問。因此，公司調整了2023財年的收入確認估計，以與修訂的業績期間保持一致，並在截至2023年12月31日的三個月確認了剩餘的90萬美元遞延收入。該公司在截至2022年12月31日的三個月中確認了1630萬美元的收入。
地平線/安進：在截至2022年12月31日的三個月中，Horizon在2021年7月收到的4000萬美元預付款中記錄了670萬美元的收入，這筆款項在完成Horizon研發服務的時間框架內以直線方式確認，截至2023年第一季度。Horizon還於2022年12月將第一名受試者納入第一階段隨機安慰劑對照試驗，以評估HZN-457的安全性、耐受性、藥代動力學和藥效學，引發了向該公司支付1500萬美元的里程碑式付款，並於2023財年第二季度支付。此外，安進公司在其olpasiran第三階段試驗中招募了第一個受試者，這引發了向該公司支付2500萬美元的里程碑式付款，這筆付款於2023財年第二季度支付。2023年10月6日，Amgen，Inc.完成了對Horizon的收購，並隨後通知該公司打算終止HZN-457許可證。Horizon為方便行使了終止Horizon許可協議的權利，該協議於2023年12月21日生效。

22

運營費用
下面的分析詳細説明瞭運營費用，並討論了公司在主要費用類別中的支出。為便於比較，下表列出了截至2023年12月31日、2023年12月31日和2022年12月31日止三個月的數額。
研發(R&D)費用
研發費用與公司的研發發現工作和相關的候選成本有關，主要包括與臨牀用品製造、毒性/療效研究和臨牀試驗費用有關的外包成本。內部成本主要涉及該公司在加利福尼亞州和威斯康星州的研究設施的發現業務，包括設施成本和與實驗室相關的費用。該公司沒有單獨跟蹤單個研發項目或單個候選藥物的研發費用。該公司以跨職能的方式跨項目運營，不單獨分配與設施相關的成本、候選人成本、發現成本、補償費用、折舊和攤銷費用以及與研發活動相關的其他費用。
下表提供了所示期間的研究和開發費用的詳細情況：
(單位：千)截至三個月
2023年12月31日
的百分比
費用
類別
截至三個月
2022年12月31日
的百分比
費用
類別
增加(減少)
$%
候選人費用$45,274 39 %$42,284 51 %$2,990 7 %
研發發現成本29,222 25 %12,693 15 %16,529 130 %
工資22,595 19 %14,689 17 %7,906 54 %
相關設施6,542 6 %3,341 4 %3,201 96 %
研究和開發費用總額，不包括非現金費用$103,633 89 %$73,007 87 %$30,626 42 %
股票薪酬9,007 8 %8,402 10 %605 7 %
折舊及攤銷3,851 3 %2,286 3 %1,565 68 %
研究與開發費用總額$116,491 100 %$83,695 100 %$32,796 39 %
截至2023年12月31日止三個月，候選人成本較2022年同期增加300萬美元，增幅為7%。這一增長主要是由於該公司的候選人管道進入和通過臨牀試驗的額外進展，這導致更高的製造，外包臨牀試驗和毒性研究成本。
截至2023年12月31日的三個月，研發發現成本與2022年同期相比增加了1650萬美元，即130%。這一增長主要是由於公司的發現工作的增長以及在新的治療領域和組織類型方面的持續進步，特別是由於勞動力的增加以及與CNS研究和實驗室用品相關的成本上升。
工資及股票報酬費用包括公司研發人員的工資、獎金、工資税、相關福利和股票報酬。截至2023年12月31日止三個月的薪金及股票薪酬開支增加，主要是由於除年度薪金增加外，本公司已擴大候選人管道，導致研發員工人數增加。股票薪酬開支乃根據授予僱員及董事的股票期權及限制性股票單位的估值計算。
設施相關費用包括公司在加利福尼亞州聖地亞哥和威斯康星州麥迪遜的研發設施的租賃費用。截至2023年12月31日止三個月，與2022年同期相比，設施相關成本增加320萬美元或96%。這一增長主要是由於在加利福尼亞州聖地亞哥的額外租賃費用，因為公司擴大了發現工作，以確定新的候選藥物。
截至2023年12月31日的三個月，非現金費用折舊和攤銷費用與2022年同期相比增加了160萬美元，增幅為68%。增加主要由於聖地亞哥設施的開發完成導致租賃改善增加。此外，截至2023年12月31日，公司完成了位於威斯康星州維羅納的一個實驗室和辦公設施的建設，並開始折舊。
該公司預計，除了商品和服務以及勞動力市場的通脹壓力外，隨着候選藥物的增加和後期臨牀試驗的進展，這些研發費用將繼續增加。
23

一般和行政費用
下表提供了公司在所示期間的一般和行政費用的詳細情況：
(單位：千)截至三個月
2023年12月31日		的百分比
費用
類別		截至三個月
2022年12月31日		的百分比
費用
類別		增加(減少)
$%
工資$6,259 27 %$4,207 20 %$2,052 49 %
專業、外部服務和其他5,222 22 %4,383 21 %839 19 %
相關設施1,025 4 %1,005 5 %20 2 %
一般和行政費用總額，不包括非現金費用$12,506 53 %$9,595 46 %$2,911 30 %
股票薪酬10,687 45 %10,987 52 %(300)(3)%
折舊及攤銷412 2 %403 2 %9 2 %
一般及行政費用合計$23,605 100 %$20,985 100 %$2,620 12 %
截至2023年12月31日的三個月，工資支出比2022年同期增加了210萬美元，增幅為49%。這一增長是由年度加薪和支持公司增長所需的員工人數增加共同推動的。
專業、外部服務和其他費用包括法律、諮詢、專利費用、商業保險費用、其他外部服務、差旅以及通信和技術費用。與2022年同期相比，截至2023年12月31日的三個月，這項支出增加了80萬美元，增幅為19%。增加的主要原因是與新專利申請和知識產權事務有關的法律服務。
設施相關費用主要包括公司位於加利福尼亞州帕薩迪納市的公司總部的租金成本和其他設施相關成本。
股票薪酬支出是一種非現金支出，是基於授予員工的股票期權和限制性股票單位的估值。
折舊和攤銷費用是一項非現金費用，主要與公司總部租賃改進的攤銷有關。
該公司預計，除了商品和服務以及勞動力市場的通脹壓力外，隨着候選藥物的增加和後期臨牀試驗的進展，這些一般和行政費用將繼續增加。
其他收入(費用)
其他收入(費用)主要與利息收入和費用有關。與2022年同期相比，截至2023年12月31日的三個月，其他支出增加了250萬美元。增加的主要原因是與出售未來特許權使用費有關的負債的非現金利息支出。
24

流動資金和資本資源
該公司歷來通過出售其股權證券、來自許可和合作協議的收入以及出售某些未來的特許權使用費來為其運營提供資金。自公司成立以來，研究和開發活動一直需要大量的資本投資，隨着公司的渠道繼續擴大和成熟，進入後期臨牀試驗，預計將繼續需要大量的現金支出。此外，該公司還擴大了其在威斯康星州維羅納的設施，並在加利福尼亞州聖地亞哥租用了更多設施。每一次擴建都是為了提高公司的內部製造和發現能力，需要大量的資本投資。
截至2023年12月31日，公司的現金、現金等價物和限制性現金從2023年9月30日的1.109億美元減少到5820萬美元。截至2023年12月31日，投資於可供出售債務證券的現金為1.621億美元，而2023年9月30日為2.927億美元。
2022年12月2日，本公司簽訂了公開市場銷售協議，根據該協議，本公司可不時通過Jefferies LLC在市場發售中作為銷售代理和/或委託人出售最多2.5億美元的本公司普通股。截至2023年12月31日，未根據《公開市場銷售協議》發行任何股份。
2024年1月2日，該公司作為幾家承銷商的代表與Jefferies LLC、美國銀行證券公司和Cowen and Company LLC簽訂了承銷協議。該公司發行了15,790,000股普通股，發行價為每股28.50美元。投資者支付的總收購價格為4.5億美元，扣除諮詢費和發售費用後，公司獲得淨收益4.29億美元。
該公司相信，其目前的財務資源足以為其至少未來12個月的運營提供資金。
下表為現金流摘要：
截至12月31日的三個月，
20232022
(單位：千)
現金流來自：
經營活動$(117,840)$(75,516)
投資活動64,839 (80,694)
融資活動267 250,576 
現金、現金等價物和限制性現金淨(減)增$(52,734)$94,366 
期末現金、現金等價物和限制性現金$58,215 $202,249 
在截至2023年12月31日的三個月內，經營活動使用的現金流為1.178億美元，這主要是由於與公司研發計劃相關的持續費用以及一般和行政費用。投資活動提供的現金為6480萬美元，主要與1.335億美元的投資銷售和到期日有關，但被資本支出6870萬美元在建項目抵銷。融資活動提供的現金30萬美元主要與行使股票期權收到的現金有關。
在截至2022年12月31日的三個月中，經營活動使用的現金流為7550萬美元，這主要是由於與公司研發計劃相關的持續費用以及一般和行政費用，但從GSK和Horizon收到的600萬美元部分抵消了這一影響。用於投資活動的現金為8070萬美元，主要用於資本支出，主要是在建工程3890萬美元和投資1.112億美元，但被6940萬美元的淨銷售額和投資到期日部分抵銷。融資活動提供的2.506億美元現金主要與Royalty Pharma支付的2.50億美元以及行使股票期權所收到的現金有關。 見附註11--與出售合併財務報表附註的未來特許權使用費有關的負債，“項目1.財務報表”。
第三項：加強對市場風險的定量和定性披露
沒有發生實質性的變化。公司’s對其截至2023年9月30日止年度的10-K表格年度報告第7A項所述的市場風險敞口。
25

項目4.管理控制和程序
信息披露控制和程序的評估
公司擁有披露控制和程序，旨在確保根據交易所法案提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告，並積累這些信息並酌情傳達給管理層，包括首席執行官和首席財務官，以便及時做出有關需要披露的決定。在設計和評估披露控制和程序時，管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證，管理層必須在評估可能的控制和程序的成本效益關係時應用其判斷。
根據交易法第13a-15(B)條的要求，公司在包括首席執行官和首席財務官在內的管理層的監督和參與下，對截至本季度末本季度報告Form 10-Q所涵蓋的公司披露控制和程序的設計和操作的有效性進行了評估。基於上述，公司首席執行官和首席財務官得出結論，公司的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化
在本公司最近一個財政季度內，本公司財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理地可能對本公司財務報告內部控制產生重大影響的變化。本公司定期評估其控制和程序，並在既定控制和程序的設計和有效性以及在此過程中可能發現的任何缺陷的補救方面做出改進。


26

第二部分--其他資料
項目1.開展法律訴訟
本公司可能不時涉及日常法律程序，以及在其正常業務過程中出現的索償、索賠和威脅訴訟。訴訟的費用可能很高，而且會對正常的商業運營造成幹擾。此外，法律程序的結果，特別是複雜的法律程序，不能有任何確定性地預測。本公司於截至2023年9月30日止年度的Form 10-K年報第I部分第3項披露的法律程序並無重大進展。
項目1A.評估各種風險因素
“公司”(The Company)’S的業務、經營成果和財務狀況都受到各種風險的影響。這些風險在本季度報告Form 10-Q和公司的其他部分進行了描述’S向美國證券交易委員會提交的其他文件，包括公司’S截至2023年9月30日的Form 10-K年報。本公司確定的風險因素沒有發生重大變化’S截至2023年9月30日的Form 10-K年報。
第二項禁止股權證券的未登記銷售和所得資金的使用
沒有。
第三項優先證券的債務違約
沒有。
項目4.披露煤礦安全情況
不適用。
第5項：包括其他信息
(C)營運計劃
在截至2023年12月31日的季度內，沒有董事或官員通過或已終止任何規則10b5-1交易安排或非規則10b5-1交易安排。

27

項目6.所有展品
展品
數		文檔描述
3.1
修訂和重新簽署的公司註冊證書(引用自公司於2016年4月6日提交的8-K表格附件3.3)
3.2
修訂後的《箭頭製藥公司註冊證書》修訂證書. (引用自公司於2023年5月2日提交的10-Q表格的附件3.2)
3.3
第二次修訂和重新修訂的箭頭製藥公司章程，於2023年1月24日修訂(引用自公司於2023年5月2日提交的10-Q表格的附件3.3)
10.1*,†
修訂和重新簽署的許可協議，日期為2023年12月11日，由箭頭製藥公司和葛蘭素史克知識產權(第三號)有限公司簽署
31.1*
根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)條對首席執行官的認證
31.2*
根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)條對首席財務官的證明
32.1**
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18編第1350條對首席執行官的證明
32.2**
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18編第1350條對首席財務官的證明
101.INS*內聯XBRL實例文檔
101.Sch*內聯XBRL分類擴展架構文檔
101.卡爾*內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔
101.實驗所*內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔
101.前期*內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔
101.定義*內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔
104*本季度報告的封面為Form 10-Q，格式為內聯XBRL(包含在附件101中)
_________________
*現提交本局。
**隨信提供。
† 本展品的某些部分通過用星號標記的方式進行了編輯，因為所標識的部分(I)不是重要的，並且(Ii)被公司視為私人或機密。

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簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本表格10-Q的季度報告由正式授權的以下籤署人代表註冊人簽署。
日期：2024年2月6日
箭頭製藥公司。
發信人：/S/肯尼思·A·米什科夫斯基
肯尼斯·A·米什科夫斯基
首席財務官
(首席財務官和正式授權的官員)
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