Axsome Therapeutics公佈CRESCENDO發作性睡病患者調查結果，顯示接受治療的1型發作性睡病患者的需求未得到滿足

77% 的 1 型發作性睡病患者儘管接受了治療，但仍會出現猝倒發作

根據愛普沃斯睡眠量表（ESS）的評估，64％的1型發作性睡病患者儘管接受了治療，但仍會出現白天過度嗜睡

根據不列顛哥倫比亞省認知申訴清單（BC-CCI）的評估，接受治療的1型發作性睡病患者中有74％表現出認知障礙

分別有45％和57％的1型發作性睡病患者經歷抑鬱和焦慮

紐約，2024年3月25日（環球新聞專線）——開發和提供中樞神經系統（CNS）疾病管理新療法的生物製藥公司Axsome Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：AXSM）今天公佈了CRESCENDO（描述患者對發作性睡病未滿足需求的看法）對1型發作性睡病（NT1，即，發作性睡病（伴有猝死）正在接受治療，儘管目前正在接受治療，但表現出持續症狀的發生率很高，患者負擔沉重。CRESCENDO是與Narcolepsy Network合作開展的，Narcolepsy Network是一家為發作性睡病、特發性睡眠障礙和相關睡眠障礙患者提供服務的全國性非營利性患者支持組織。

CRESCENDO的調查包括203名被診斷為NT1的成年患者，他們共有超過2600年的睡眠障礙生活經驗，以瞭解他們的經歷和旅程，測量包括治療期間的認知障礙在內的疾病症狀，並評估疾病負擔、合併症以及患者面臨的未滿足的需求和挑戰。為了量化發作性睡病患者體驗的關鍵要素，CRESCENDO使用了患者報告的衡量標準和經過驗證的量表，包括用於評估日間過度嗜睡（EDS）的愛普沃斯睡眠量表（ESS）和不列顛哥倫比亞省認知投訴清單（BC-CCI）來評估認知功能。

所有參與調查的患者目前都在接受NT1的治療。最常見的治療方法是覺醒促進劑（約佔受訪患者的53％）、氧合物（47％）和興奮劑（42％）。

“發作性睡病是一種使人衰弱且無法治癒的孤兒神經系統疾病。它最麻煩的症狀是白天嗜睡，這會損害社交和職業功能，並可能導致潛在的危險睡眠發作。賓夕法尼亞州費城託馬斯·傑斐遜大學精神病學、神經病學和醫學教授兼傑斐遜睡眠障礙中心醫學主任卡爾·多格拉姆吉博士説，其其他症狀包括癱瘓、強烈情緒導致肌肉控制突然失去控制的發作、睡眠麻痺、與睡眠相關的幻覺以及夜間睡眠中斷。“不幸的是，發作性睡病沒有得到醫學界的充分認識和診斷，其疾病負擔也沒有得到廣泛瞭解或讚賞，這就是為什麼CRESCENDO調查在提高人們對發作性睡病及其對患者生活的影響的認識以及讓成千上萬患有這種虛弱性疾病的人有發言權方面向前邁出了重要的一步。”

儘管接受了治療，但大多數發作性睡病患者仍然出現症狀。77％的患者報告了在目前的治療方案中出現崩潰。儘管目前正在接受治療，但使用ESS（分數>10）評估的EDS仍在64％的患者中觀察到。使用BC-CCI（分數≥5）進行評估，在74％的患者中觀察到認知障礙。分別有大約45％和57％的患者經歷了抑鬱和焦慮。

Axsome計劃在即將舉行的科學會議上公佈CRESCENDO調查的詳細結果。

CRESCENDO調查的主要發現

患者人口統計

目前的治療方法和合並症

治療期間發作性睡病症狀的患病率

Cataplexy 對日常生活的影響

行為時間

關於發作性睡病

發作性睡病是一種嚴重且使人衰弱的孤兒神經系統疾病，可導致睡眠-覺醒週期失調，臨牀特徵為白天過度嗜睡、猝倒、催眠幻覺、睡眠麻痺和夜間睡眠中斷。大多數發作性睡病患者報告了與其病情相關的認知障礙。據估計，70% 的發作性睡病患者會出現崩潰，是患者清醒時肌肉張力突然下降或喪失，通常是由笑聲、恐懼、憤怒、壓力或興奮等強烈情緒引發的。發作性睡病會干擾認知、心理和社會功能，增加工作和駕駛相關事故的風險，並導致死亡率高1.5倍。

關於發作性睡病網絡

發作性睡病網絡是一個 501 (c) (3)，由成員領導的社區組織，總部設在美國，致力於教育、賦權和聯繫受發作性睡病、特發性睡眠過度失調和相關睡眠障礙影響的人。從宣傳、教育、宣傳和支持的角度來看，Narcolepsy Network通過分享臨牀更新和研究、舉辦教育網絡研討會、為支持團體提供便利以及提供宣傳機會來提供計劃和資源。發作性睡病網絡與業界合作，確保以中立和公正的方式與患者社區互動。-中立聲明（narcolepsynetwork.org）

關於 Axsome Therapeutics,

Axsome Therapeutics, Inc. 是一家生物製藥公司，開發和提供治療選擇有限的中樞神經系統 (CNS) 疾病的新療法。通過開發具有新作用機制的治療方案，我們正在改變治療中樞神經系統疾病的方法。在 Axsome，我們致力於開發能夠顯著改善患者生活併為醫生提供新治療選擇的產品。欲瞭解更多信息，請訪問公司的網站 axsome.com。公司偶爾可能會在公司網站上傳播非公開的材料信息。

前瞻性陳述

本新聞稿中討論的某些事項是 “前瞻性陳述”。在某些情況下，我們可能會使用 “預測”、“相信”、“潛在”、“繼續”、“估計”、“預期”、“預期”、“計劃”、“打算”、“可能”、“可能”、“可能”、“將”、“應該” 等術語來識別這些前瞻性陳述。特別是，公司關於趨勢和潛在未來業績的陳述就是此類前瞻性陳述的示例。前瞻性陳述包括風險和不確定性，包括但不限於我們的 Sunosi® 和 Auvelity® 產品的持續商業成功，以及我們為獲得與 solriamfetol 和/或 AXS-05 相關的任何其他適應症所做的努力的成功、時間和成本；我們當前候選產品的臨牀試驗和預期臨牀試驗的成功、時機和成本，包括有關啟動時間、註冊速度和完成試驗的聲明（包括我們的為我們的披露提供全額資金的能力臨牀試驗，假設我們目前預計的收入或支出沒有實質性變化）、無效分析和中期結果的收到（這些結果不一定表示我們正在進行的臨牀試驗的最終結果和/或數據讀出），以及支持我們當前任何候選產品提交新藥申請（“保密協議”）所需的研究數量或類型或結果的性質；我們為繼續開發我們的產品而資助更多臨牀試驗的能力候選人；獲得的時間和我們的能力並維持美國食品藥品監督管理局（“FDA”）或其他監管機構對我們的候選產品的批准或其他行動，包括關於提交任何保密協議時間的聲明；根據我們對MOMENTUM臨牀試驗的特別協議評估，美國食品藥品監督管理局在完整回覆信中確定的問題是否會影響公司針對有或沒有先兆的成人偏頭痛急性治療的 AXS-07 保密協議的潛在批准性；公司成功捍衞其知識的能力所有權或以公司可接受的成本（如果有）獲得必要的許可；公司的研發計劃和合作的成功實施；公司許可協議的成功；市場對公司產品和候選產品（如果獲得批准）的接受；公司的預期資本要求，包括Sunosi和Auvelity持續商業化以及公司商業推出其他產品所需的資本金額候選人（如果獲得批准），以及對公司預期現金流的潛在影響；地緣政治衝突或全球疫情以及其他不在公司控制範圍內的因素，包括總體經濟狀況和監管發展，引起或與之相關的不可預見的情況或其他正常業務運營中斷。本文討論的因素可能導致實際結果和發展與此類聲明所表達或暗示的結果和事態發展存在重大差異。前瞻性陳述僅在本新聞稿發佈之日作出，公司沒有義務公開更新此類前瞻性陳述以反映隨後的事件或情況。

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