ixo-VEC 第 2 階段初始 LUNA 安全性 和療效數據 Q1'24 附錄 99.1

前瞻性陳述 中包含的陳述 以及任何有關未來可能發生的事項、事件、統計數據或臨牀或財務業績的隨附陳述均為1995年《私人 證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”。此類聲明包括但不限於與Adverum Biotechnologies, Inc.（“Adverum”）候選產品相關的計劃和里程碑、工藝開發和 製造、臨牀研究和試驗、監管文件、Adverum候選產品的治療和商業潛力以及Adverum為牽頭項目提供資金的充足資源的聲明，所有這些都基於Adverum根據當前條件做出的某些 假設，預期的未來發展和其他因素 Adverum 認為是適當的在這種情況下。Adverum 不得及時或根本完成這些計劃或這些產品、臨牀開發、 工藝開發、製造或監管目標，也不得以其他方式實現其前瞻性陳述中披露的意圖或實現預期或預測，並且您不應過分依賴這些前瞻性陳述 。由於各種風險和不確定性，實際結果和事件發生時間可能與此類前瞻性陳述中的預期存在重大差異，其中包括但不限於 Adverum的資源不足以讓Adverum進行或繼續計劃中的開發計劃和計劃中的臨牀試驗；隨着更多 患者數據的出現，Adverum臨牀試驗的初步或中期數據可能發生變化的風險，延遲入組的風險 Adverum 臨牀研究或用於此類臨牀研究的產品的製造、產品開發 和監管批准程序中固有的風險和不確定性、Adverum 無法成功開發、製造或商業化其任何候選產品的風險，以及 Adverum 延遲獲得或未能獲得所需的 監管批准的風險。Adverum面臨的其他風險和不確定性在 “風險因素” 標題下以及Adverum的證券交易委員會（SEC）文件和報告的其他地方列出，包括 Adverum於2023年11月9日向美國證券交易委員會提交的截至2023年9月30日的季度10-Q表季度報告。本文件中包含的所有前瞻性陳述僅代表其發表之日。除非法律要求，否則，Adverum 沒有義務更新此類陳述以反映其發表之日後發生的事件或存在的情況。本文件包含有關Adverum的行業、業務和某些藥物市場的估計、預測和其他信息，包括有關這些市場的估計規模、其預計增長率和 某些疾病發病率的數據，並且任何隨附的演示文稿均可包含 。基於估計、預測、預測或類似方法的信息本質上會受到不確定性的影響，實際金額可能與該信息所反映的金額存在重大差異。除非 另有明確説明，否則，Adverum 從第三方、行業、醫學和一般出版物、政府數據和相似可靠的 來源編制的報告、研究和類似數據中獲取了這些行業、業務、市場和其他數據，但此類信息的準確性或完整性不受 Adverum 的保證，也不應被解釋為陳述。本文檔還包含 跨審比較，任何隨附的演示文稿都可能包含。交叉試驗比較不是正面交鋒的臨牀試驗，本質上是有限的，可能表明結局存在誤導性的相似或差異。正面比較的結果可能與此處列出的 有顯著差異。

aav2.7m8 衣殼啟動子 Avlibercept （抗血管內皮生長因子）Aav2.7m8 衣殼通過定向進化設計，可增強轉導，攜帶抗血管內皮生長因子蛋白 aflibercept 的編碼序列 Avlibercept 一次性注射 ixo-vec 後，轉導的視網膜細胞成為 持續產生 aflibercept 的來源 OPTIC 2x1011 vg/eye 參與者無需補充劑即可持續產生 OPTIC 2x1011 vg/eye 參與者三年內抗血管內皮生長因子注射來自FIH OPTIC研究的長期數據顯示，通過為期3年的IVT注射ixo-vec ixo-vec IVT基因療法的持續療效持續提供Aflibercept，用於長期 namD 管理和維持視力 IVT：玻璃體內；FIH：人體首創的格里沙寧、R 等Molecular Ther 2019；27 (1)、118-129；Khanani AM 等人《柳葉刀》電子臨牀醫學。2024；Regillo CD。AAO 2023 年年會。加利福尼亞州舊金山 BCVA (ETDRS) 基準：75 年第 3 年 BCVA (ETDRS)：80

顯著的臨牀活性 每年需要注射超過 9 次抗血管內皮生長因子的患者的治療負擔降低 90% 以上 85% 和 68% 的患者在 2E11 和 6E10 劑量時在 6 個月內保持免疫注射視力：兩次劑量均保持 BCVA 解剖學終點：兩劑均顯示出穩定的 CST 改善了安全狀況和有希望的預防措施：有希望的局部預防選擇已確定：Ozurdex + 二氟潑尼酯滴劑導致超過 90% 的患者無炎症或 輕微炎症（0 或 0.5+ AC 細胞）根據實驗方案，炎症（主要是交流細胞）對局部皮質類固醇有反應；沒有與 ixo-VEC 相關的關鍵要點：潛在的同類最佳活性、更高的安全性以及有前景的預防 用於關鍵計劃對正在進行的試驗進行初步分析，結果可能會改變。

展望濕性AMD治療的未來 是導致當今65歲以上患者失明的主要原因明天現實世界中的視力喪失3,4 一次並進行了門診 IVT 終身視力保護直接和間接的醫療系統儲蓄 1Bright Focus Foundation。與年齡相關的黃斑變性 變性：事實與數據。2Wong WL 等。2020年和2040年與年齡相關的黃斑變性全球患病率和疾病負擔預測：系統評價和薈萃分析。《柳葉刀全球健康》。2014；2:106 —16。 3Holz FG 等人Br J Othalmol 2015；99 (2)：220—226。4Khanani A，等人。Ophthal。Retina 2020 年 2 月；4 (2): 122-123. 5cms/企業數據與分析辦公室 (OEDA)，2022年1月。Nguyen X. Nguyen、T. Anders Olsen、Steven H. Sheingold 和 Nancy Delew。醫療保險B部分藥物：支出和使用趨勢，2008-2021年。華盛頓特區：美國衞生與公共服務部負責規劃和評估的助理部長辦公室。2023 年 6 月。6）2021 年；基於 國土安全部和企業抗血管內皮生長因子收入報告。7Gangnon RE 等人（2015）JAMA Ophthalmol；133 (2)：125—132。Rasmussen A. 等人，（2017）Eye 31，978—980（2017）。Wong TY 等人（2020）Retina。40、599-611 Zarranz-Ventura J 等 等（2014 年）。眼科；121（10）：1966—1975年。150萬名患者美國1,2 高達 42% 的患者在初次診斷後的2-3年內出現雙側疾病7 ~20萬例新發病例。1,2 13% 的醫療保險 B 部分由於視力喪失而花費了5 139億美元6 終身注射給全球2000萬人帶來負擔。1,2 終身體外靜脈注射基因療法的潛力

IXO-VEC 可以通過單次注射在 時間內保持視力 SoC 曲線以 CATT、HARBOR 和 7UP 延長至 5 年為基礎，以 5-10 年為模型。資料來源：Weng CY、Singh RP、Gillies MC、Regillo CD。優化新生血管年齡相關 黃斑變性患者的視覺結果：持續抗血管內皮生長因子治療的潛在價值。眼科手術激光成像視網膜。2023 年 11 月；54 (11): 654-659，*基於 OPTIC 結果 Khanani 等人描繪了潛在的 ixo-VEC 曲線《柳葉刀電子臨牀醫學》 ——《柳葉刀探索科學》2024。**Boulanger-Scemama E 等人雷珠單抗治療滲出性年齡相關性黃斑變性：一項為期五年的研究，旨在研究現實生活中對隨訪的依從性。J Fr Ophtalmol. 2015; 38:620 —7。ixo-vec* 真實世界證據多年視力（與基線相比的字母變化）説明性長期視力結果 SoC 持續穩定的阿伐西普水平（在 OPTIC 中顯示了 4.5 年）Ixo-vec 推注和治療不足 導致抗血管內皮生長因子水平波動漏注射漏注射在 5 年內高達 57% 停止抗血管內皮生長因子注射漏注射率高達 57%

濕式 AMD 治療的演變和 潛在的未來進展減輕治療負擔在開始治療時獲得視力激光光凝過去的未來的 Verteporfin 光動力療法 (PDT) 第二代 4-16 周 TKI Axpaxli EYP-1901 CLS-AX ~6 個月 基因療法 ixo-VEC 4D-150 ABBV-RGX-314 ≥ 3 年預防嚴重視力喪失第一代 4-8 周 + 延長耐久性 + 保持和/或視力增強 TKI = 酪氨酸激酶抑制劑；作為試驗的一部分，需要先注射 1-3 次 aflibercept 設計。

OPTIC 數據表明， 可能減少注射次數最佳，視力保持 3 年，Aflibercept 長達 4.5 年 *白內障手術 Khanani 等人《柳葉刀》電子臨牀醫學 —《柳葉刀探索科學》。2024 年；Regillo CD。AAO 2023 年年會。加利福尼亞州舊金山 OPTIC 關鍵要點在最長的濕式 AMD IVT 基因療法數據集中，aflibercept 水平達到 4.5 年顯示耐久性最高 3 年免注射百分比最大年化注射率降低 2E11 劑量耐受性良好 通過 3 年的隨訪，53% 的患者在 3 年內沒有注射

皮質類固醇預防 補充注射標準二氟潑尼酯 22 周 ± 潑尼鬆口服 10 周 Ozurdex IVT + 二氟潑尼酯 4 周後 ± 潑尼鬆口服 10 周隨機 2:1 局部與局部 + 口服 CST 從 BL 升高超過 75 μm 獲得 CRC 證實 BCVA 中丟失 ≥ 10 個字母新發/惡化的 IRF 或 SRF 或 namD LUNA 針對先前接受過濕性 AMD 多中心治療患者的新發/惡化的 平行組 2 期研究導致的威脅視力的出血，雙重掩碼，隨機， 平行組 2 期研究關鍵納入標準：已證實對抗血管內皮生長因子療法的反應以及對繼發於namD的CNV的積極治療（在進入後4個月內至少接受2次注射），研究眼球BCVA範圍在 25 — 83 ETDRS信件研究時間表和所描述的箭頭長度不符合研究初期修訂的協議，該協議旨在將二氟潑尼酯納入第4周以後的二氟潑尼酯治療方案，以匹配二氟潑尼酯療法的逐漸減少。長期延期在第五年結束 篩查期 2x1011 vg/eye (n=30) 6x1010 vg/eye (n=30) 第 52 周：主要終點第 26 周：中期分析第 1 天：IVT ixo-vec 隨機分配 Aflibercept IVT 2mg 五年：EXT 完成皮質類固醇預防（劑量後 21 周）

LUNA 研究處置（截至 2023 年 11 月 15 日）參與者處置隨機分配並給藥 ixo-VEC 的受試者數量 60 完成第 14 周的參與者人數 54 完成第 26 周的參與者人數 26 服用 ixo-vec 後停止服藥的參與者人數 2 停藥原因（與 ixo-VEC 無關）死亡（腹部腸繫膜腫塊、多器官衰竭和敗血性休克 — 與研究藥物無關）不良事件（痴呆）— 與研究藥物無關) 1 1 一年內至少注射過一次抗血管內皮生長因子藥物的患者在篩查阿佛西普之前，貝伐珠單抗雷尼珠單抗法裏西單抗其他 43 (72%) 15 (25%) 15 (25%) 10 (17%) 1 (2%) 安全結果、AH aflibercept 水平、BCVA 和 CST 截至2023年11月15日。 補充抗血管內皮生長因子數據有效期至 2024 年 1 月 2 日。當所有參與者完成為期26周的研究訪問後，將進行預先指定的中期分析

LUNA 人口統計學和基線 特徵人口統計學和基線特徵 ixo-vec 6E10 vg/eye N = 30 ixo-vec 2E11 vg/eye N = 30 LUNA 總數 N = 60 OPTIC N = 30 平均年齡、年份 (SD) 75.4 (7.4) 76.6 (7.8) 79.0 (7.3) 女，n (%) 16 (53%) 18 (60%) 34 (53%) 18 (60%) 34 (53%) 7%) 15 (50%) 種族，n (%) 亞裔白人 27 (90%) 2 (7%) 28 (93%) 2 (7%) 55 (92%) 4 (7%) 30 (100%) 0 自研究眼中診斷出 namD 以來的平均年份 (SD) 2.9 (2.8) 2.8 (2.9) 3.7 (2.8) 第 1 天 (SD) 之前一年的平均年化抗血管內皮生長因子注射 10.0 0 (1.6) 9.7 (2.5) 9.9 (2.1) 9.9 (1.9) 平均值 BCVA，ETDRS 字母 (SD) 72.9 (8.8) 71.8 (6.4) 72.3 (7.7) 65.4 (7.2) 平均值 CST，mm (SD) 360.6 (112.0) 340.5 (119.3) 350.6 (115.2) 397.0 (137.3) Phakic 鏡頭狀態，n (%) 11 (37%) 11 (37%) 22 (37%) 22 (37%)%) 10 (33.3%) 數據截止：2023 年 11 月 15 日

6E10 和 2E11 的注射量大幅減少，OPTIC 91% 90% 85% 86% 95% 94% 94% 之前的平均年化注射量平均值 IXO-VEC 後的年化注射量數據截止日期：2024 年 1 月 2 日 OPTIC 2E11 LUNA 2E11 LUNA 6E10

6E10 和 2E11 的注射自由率令人信服，OPTIC 91% 90% 85% 86% 95% 94% 的平均先前年化注射平均值 IXO-VEC 後的年化注射率 OPTIC 2E11 LUNA 2E11 LUNA 6E10 免注射 86% 87% 免注射 87% 85% 免費注射 80% 73% 數據截取： 02Jan2024

在ixo-vec數據截止之前，需要平均每年注射超過9次的患者，兩種劑量的抗血管內皮生長因子治療負擔降低了93％ 數據截止日期：2024年1月2日。在接受補充注射的部分患者中，兩種劑量的年化注射量減少了71％。ixo-vec 9 名參與者 1 次注射 6 名超過 1 次注射的參與者年化抗血管內皮生長因子減少 93% 75% 無注射 -1 年 26 14 18 22 10 8 6 6 4 30 34 38 42 48 52 研究周

30 30 29 30 30 29 28 23 20 13 30 30 28 30 30 30 29 28 23 20 12 30 30 30 29 29 26 21 15 12 LUNA 的視覺和解剖學結果證實 OPTIC 中觀測到的活動從基線到上次就診的平均CST變化，μm (CI) 隨時間推移的平均最佳校正視力 (BCVA) 劑量平均值 中心子場厚度 (CST) 從基線到基線的變化上次訪問，信件（CI）+0.5（-2.2，3.3）6E10 vg/eye -1.7（-4.5，1.2）2E11 vg/eye N -7.9（-30.9，15.0）6E10 vg/eye -16.4（-31.5，-1.3）2E11 vg/eye 30 30 30 29 26 21 15 12 N N +0.2（-4.6，5.0）2E11 vg/eye OPTIC (n=15) 數據截圖：15Nov20323。LUNA 95% CI；光學 90% CI。LUNA 和 OPTIC 的研究訪問節奏不同 -92.9（-153.32，-32.55）2E11 vg/eye OPTIC（N = 15）

22 22 22 21 21 18 18 13 8 6 26 25 26 26 26 26 26 25 25 24 20 18 12 無補充注射患者保持穩定的視覺和解剖學控制平均從基線到上次就診的CST變化，μm（95% CI）補充注射免費參與者隨時間推移的平均BCVA變化，按劑量平均BCVA從基線到上次就診的變化，字母（95% CI）CI) +2.7 (0.0, 5.4) 6x1010 vg/eye -1.2 (-4.1, 1.7) 2x1011 vg/eye -2.8 (-19.7, 14.2) 6x1010 vg/eye -14.8 (-32.1, 2.4) 2x1011 vg/eye 22 22 21 21 1813 8 6 26 24 26 26 26 25 24 20 18 11 數據截取：15Nov2023 N N N N N N N

在LUNA中觀察到兩種劑量的阿弗西普水中沒有最低的水性幽默 aflibercept的臨牀益處閾值演示 ixo-vec 治療益處數據截止日期：2023 年 11 月 15 日。LUNA 第 14 周繪製了 30 名個人參與者中 26 名參與者中的 26 人的 aflibercept 水平。在 2E11 和 6E10 劑量中，有 4 個樣本 的含水量為 afibercept 水平（ELISA 分析 BLOQ:

Ozurdex + Difluprenate 眼藥水 被確定為潛在的 “前進” 方案 ixo-vec 耐受性良好，炎症對協議定義的局部皮質類固醇有反應無 ixo-vec 相關 SAE；Ixo-vec 相關不良反應均為輕度至中度 No 鞏膜外炎、血管炎、視網膜炎、脈絡膜炎、血管閉塞或低血壓最常見的 IXO-VEC 相關不良反應是與劑量相關的前部炎症（主要是 AC 細胞）和前色素變化；與 OPTIC 2E11 一致，局部 預防方案前景看好 Ozurdex + 二氟潑尼酯與OPTIC 2E11相比，該方案導致超過90％的患者無炎症或輕微炎症（0或0.5+AC細胞）優化預防可改善炎症特徵， 單獨使用局部類固醇（± 口服）可控制口服皮質類固醇未顯示出增效益數據截止日期：2023年11月15日。OPTIC：Khanani 等人。《柳葉刀》電子臨牀醫學 —《柳葉刀探索》 科學。2024 年 LUNA 初步安全摘要

Ozurdex + Difluprenate 眼藥水 被確定為潛在的 “前進” 療法數據截止日期：2023年11月15日。細胞等級由裂隙燈評估，等級類別基於葡萄膜炎命名法標準化（SUN）和國家眼科研究所對白血 細胞的分數。沒有受試者的細胞超過 2+。* 混合色素和非色素細胞；pc，色素細胞。1.包括對4名個體患者的預後數據削減後的審查。LUNA 玻璃體細胞熱圖中的第二位患者從第 4 周開始雙眼有 0.5+ 的玻璃體細胞 ，雙眼在第 18 周均已消退 LUNA 的初步數據證實，眼部炎症主要位於前房，輕度至中度，對局部皮質類固醇有反應1 LUNA 前腔 細胞 LUNA 玻璃體細胞分級量表

Ozurdex + Difluprednate 滴眼液 被確定為潛在的 “前進” 方案 LUNA 的初步數據證實，眼部炎症主要位於前房，輕度至中度，對局部皮質類固醇有反應1 LUNA 前房細胞 LUNA 玻璃體細胞分級量表數據截止日期：2023 年 11 月 15 日。細胞等級由裂隙燈評估，等級類別基於葡萄膜炎命名法標準化（SUN）和國家眼科研究所白細胞分數。沒有受試者超過 2+。* 混合色素和非色素細胞；pc，色素細胞。1.包括對4名個體患者的預後數據削減後的審查。從第 4 周開始，difluprenate 隊列中的第二位患者雙眼有 0.5+ 個玻璃體細胞， 雙眼在第 18 周消退

添加二氟潑尼酯的益處 Ozurdex 未觀察到口服潑尼鬆的益處 IXO-VEC IVT 基因療法的初步安全性分析預防：2023 年 11 月 15 日 N=1 N=1 N=1 N=1 協議修訂後在第 4 周後添加二氟潑尼酯滴眼液 N=1 AC：前 腔細胞。100% 色素細胞排除在分析。Ozurdex單體組織的一名參與者對局部皮質類固醇有反應的3+個AC細胞進行了單次就診。研究初期對方案進行了修訂，在第4周後納入了二氟潑尼酯， 與二氟潑尼酯治療方案的逐漸減量相匹配。不包括一名參與者中因葡萄球菌引起的4+個以上的AC細胞。表皮病+眼內炎後AC tap（與ixo-VEC無關）。*包括一名在計劃外就診期間，在單個 時間點接受了含有 2 個以上交流電池的 Ozurdex + 二氟潑尼酯的受試者。細胞等級由裂隙燈評估，等級類別基於白細胞葡萄膜炎命名法標準化（SUN）標準

將二氟潑尼酯添加到 Ozurdex 的益處口服潑尼鬆沒有益處 ixo-VEC IVT 基因療法的初步安全性分析預防：2023 年 11 月 15 日 N=1 N=1 N=1 N=2 N=1 協議經修訂，在第 4 周後添加二氟潑尼酯滴眼液 N=1 AC：前房細胞。 100% 色素細胞排除在分析範圍之外。Ozurdex單獨組的一名參與者對局部皮質類固醇有反應的3+個AC細胞進行了單次就診。研究初期對方案進行了修訂，在第4周後加入了二氟潑尼酯，以匹配二氟潑尼酯治療方案中的錐度 。不包括一名參與者中因葡萄球菌引起的4+個以上的AC細胞。表皮病+眼內炎後AC tap（與ixo-VEC無關）。*包括一名在計劃外就診期間在單一時間點 接受了含有 2 個以上交流電池的 Ozurdex + 二氟潑尼酯的受試者。細胞等級由裂隙燈評估，等級類別基於白細胞葡萄膜炎命名法標準化（SUN）標準

Ozurdex + Difluprenate 滴眼液 被確定為潛在的 “前進” 方案 LUNA 的優化預防與 OPTIC 2E11 相比，炎症特徵得到改善 OZURDEX + difluprenate 導致超過 90% 的患者無炎症或輕微炎症（0 或 0.5+ AC 細胞）LUNA 的安全性結果得到改善，OPTIC 的療效凸顯了 IVT 潛在的有利益處/風險狀況用於濕性 AMD 的 ixo-vec 基因療法數據截止日期：2023 年 11 月 15 日。細胞等級由裂隙燈評估，等級 類別基於葡萄膜炎命名法（SUN）和國家眼科研究所的白細胞分數。沒有受試者超過2+。* 混合色素和非色素細胞；pc，色素細胞。主要初步學習 OPTIC 2E11 前房細胞 LUNA 前房細胞分級量表

兩次 ixo-vec 劑量下的平均眼壓均穩定 按劑量 N 30 30 30 30 28 29 26 21 15 12 數據截取：2023 年 11 月 15 日 30 30 29 30 30 30 29 29 29 29 28 23 20 13 2x1011 vg/eye 6x1010 vg/eye N

30 30 29 30 30 29 28 23 20 13 30 30 28 30 30 30 29 28 23 20 12 30 30 30 29 29 26 21 15 12 LUNA 的視覺和解剖學結果證實 OPTIC 中觀測到的活動平均值 CST (μm) 從基線到上次就診 (CI) 從基線到上次就診的平均值 (BCVA) 隨時間推移的平均值 中央子場厚度 (CST) 按劑量 N 平均值 BCVA（字母）從基線到上次就診的變化 (CI) +0.5 (-2.2, 3.3) 6E10 vg/eye -1.7 (-4.5, 1.2) 2E11 vg/eye N -7.9 (-30.9, 15.0) 6E10 vg/eye -16.4 (-31.5, -1.3) 2E11 vg/eye 30 30 29 26 21 15 12 N +0.2 (-4.6, 5.0) 2E11 vg/eye 30 30 29 26 21 15 N N +0.2 (-4.6, 5.0)2E11 vg/eye OPTIC (n=15) 數據截圖：15Nov20323。月亮 95% 置信區間；光學 90% 置信區間LUNA 和 OPTIC 的研究訪問節奏不同 -92.9（-153.32，-32.55）2E11 vg/eye OPTIC（N = 15）

維持解剖學控制， 在基線 CST >300 mm 的參與者中，從基準到上次就診的平均 CST 變化，μm (95% CI) 3.4 (-11.1, 17.9) BL ≤300 μm 27 27 27 27 27 24 23 18 14 N -24.9 (-45.8, -4.0) BL >300 μm N 數據截取：2023 年 11 月 15 日 CST 亞組 ≤300 mm CST 的基準基準特徵 >300 mm 平均CST，mm (SD) 270 (19) 417 (119) 一位參與者在第 4 周和第 26 周缺少 CST 測量值 33 31 33 31 30 21 17 10

N 解剖學控制得以維持 基線 CST >300 mm 的 LUNA 和 OPTIC 參與者的 CST 從基線到上次就診的平均變化，μm (95% CI) N 數據截取：2023 年 11 月 15 日亞組 CST 的基線特徵 >300 mm LUNA 平均值 CST， mm (SD) 417 (119) OPTIC 平均值 CST，mm (SD) 429 (175) 從基線到第 28 周的 OPTIC 平均值 CST 變化，μm m (95% CI) -80.5 (-164.6, 3.5) BL >300 μm -24.9 (-45.8, -4.0) BL >300 μm 33 31 33 31 30 21 17 10 13 13 13 13 13 13 13 13 12 12 11 13 在第 4 周和第 26 周缺少基準 CST 測量結果

在ixo-vec數據截止之前，需要平均每年注射超過9次的患者，兩種劑量的抗血管內皮生長因子治療負擔降低了93％ 數據截止日期：2024年1月2日。在接受補充注射的部分患者中，兩種劑量的年化注射量減少了71％。ixo-vec 9 名參與者 1 次注射 6 名超過 1 次注射的參與者年化抗血管內皮生長因子減少 93% 75% 無注射 -1 年 26 14 18 22 10 8 6 6 4 30 34 38 42 48 52 研究周

數據截止日期：2024年1月2日。在IXO-VEC之前的一年中，參與者 的平均年化注射量超過9次。ixo-vec 100% 免注射先前接受雙特異性抗體法西單抗的 10 名患者中 10 名在單次 IVT ixo-vec 出院 34 周 -1 年 26 14 18 22 10 8 6 4 30 34 38 42 48 52 52 研究周

早期的 LUNA 數據支持 IXO-VEC OPTIC 的優點 收益風險概況顯示，ixo-VEC 2E11 具有良好的耐受性，耐久性可達 4.5 年 LUNA 的初步數據可能表明：與 OPTIC 2E11 相比， 治療負擔可能持續降低，基於視力 (BCVA) 和解剖學終點 (CST) 的確診活性 Ozurdex + 二氟潑尼酯正在出現與 OPTIC LUNA 相比，安全性更高的首選預防措施初步 數據表明 “向前邁進” 的預防方案P3 為 2 劑量 LUNA 26週中期分析預計在 2024 年中期繼續進行 FDA 和 EMA 的正式和非正式相互作用預計在 2015 年下半年啟動第 3 階段預計將邁向第 3 階段的下一步行動

謝謝！我們特別感謝： LUNA 研究人員、研究協調員和研究小組 LUNA 參與者及其家人 OPTIC 參與者及其家屬我們的科學顧問和主要意見領袖 Adverum 團隊成員，沒有他們，開創性研究就不可能進行 。