附錄 99.1
Cabaletta Bio 宣佈 FDA 授予 用於治療系統性硬化症的 CABA-201 孤兒藥稱號
費城，2024 年 3 月 20 日 Cabaletta Bio, Inc.（納斯達克股票代碼：CABA）是一家專注於開發和推出首批針對自身免疫性疾病患者的治療性靶向細胞療法的臨牀階段生物技術公司，今天宣佈，美國食品藥品監督管理局 (FDA) 已授予 CABA-201 孤兒藥稱號 (ODD) 包含 4-1BB全人類 CD19-CAR T 細胞研究療法，用於治療系統性硬化症 (SSc)。CABA-201 正在開發中，它是一種潛在的治療由 B 細胞驅動的自身免疫性疾病。RESET（恢復自我耐受）臨牀試驗計劃包括四項 1/2 期試驗，旨在評估針對 多種自身免疫性疾病的 CABA-201，包括 1/2 期 reset-SSC審判。
被診斷患有系統性硬化症的患者 是一種罕見且危及生命的慢性自身免疫性疾病，其特徵是進行性皮膚和內臟器官纖維化，他們面臨的治療選擇有限，因為目前的療法效果不大，並且專注於 治療與該疾病相關的併發症。Cabaletta首席醫學官David J. Chang醫學博士説，由於患者在診斷後的平均存活時間為12年，因此對以消除疾病根源為重點的新治療方案仍有大量未得到滿足的需求， 患者受到進一步的器官損傷。根據 B 細胞的作用以及最近公佈的 CD19-CAR T 療法在系統性硬化症中的臨牀數據，我們認為 CABA-201 可能會改變系統性硬化的治療方法。孤兒藥認定是對罕見疾病研究療法的重要認可， 在我們為系統性硬化症患者開發 CABA-201 的過程中為我們提供了潛在的寶貴益處。
美國食品和藥物管理局向旨在治療或預防影響不到20萬人的罕見疾病或病症的藥物或生物製劑授予孤兒藥稱號。這一稱號使Cabaletta有資格獲得某些激勵措施，其中可能包括臨牀試驗支出的部分税收抵免、免除用户費以及可能獲得七年營銷獨家經營權的資格。
關於 RESET-SSC試用
reset-SSC該試驗是一項針對兩個平行隊列中 ssC 受試者的 CABA-201 的 1/2 期開放標籤研究。重度皮膚隊列將包括六名嚴重皮膚受累的患者，器官隊列將包括六名無論皮膚受累是否符合肺部、 心臟或腎臟受累標準的患者。受試者將一次性注射 CABA-201，劑量為 1 x 106cells/kg，然後是氟達拉濱和環磷酰胺的標準預處理方案。關鍵納入標準包括年齡在18至70歲之間（含）的患者、有明顯皮膚受累的證據、 肺部、腎臟或心臟受累以及儘管使用了免疫抑制劑但仍有明顯器官受累。關鍵排除標準包括對另一種風濕性自身免疫性疾病的初步診斷、在 六個月內使用 B 細胞消耗劑進行治療或在三個月內使用生物製劑進行治療。作為 Cabalettas CARTA（用於自身免疫的嵌合抗原受體 T 細胞）策略的一部分，該試驗旨在評估 CABA-201 暫時但完全消除 B 細胞的潛在能力，從而有可能通過重置免疫系統實現持久緩解。