Attribute-cm 第 3 階段業績 2023 年 7 月 17 日 1

前瞻性陳述和免責聲明 2 電話會議上的演示文稿可能包含前瞻性陳述。在電話會議上發表或發表的陳述可能包括非歷史事實，根據經修訂的1933年《證券法》第27A條、 和經修訂的1934年《證券交易法》第21E條的含義被視為前瞻性的陳述。諸如 “相信”、“預期”、“計劃”、“期望”、“打算”、“將”、“可能”、“可能”、“潛力”、“應該”、“可以”、“目標”、“估計”、“預測”、“繼續” 之類的詞語或這些術語或其他類似術語的否定詞語都旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都必須包含這些識別詞。我們打算將這些 前瞻性陳述納入《證券法》第27A條和《交易法》第21E條中關於前瞻性陳述的安全港條款。這些前瞻性陳述，包括與我們的項目和候選產品的臨牀、治療和市場潛力有關的陳述 ，包括我們針對轉甲狀腺素澱粉樣心肌病患者的阿科拉米迪斯臨牀開發計劃、 臨牀開發計劃的時機和成功、我們正在進行和計劃中的針對轉甲狀腺素澱粉樣心肌病患者的acoramidis臨牀試驗的進展，包括我們計劃在2023年底之前向美國食品藥品管理局提交新的保密協議，我們計劃與 進行互動監管機構、阿科拉米迪斯臨牀試驗數據的可用性以及這些事件發生的時機，反映了我們目前對計劃、意圖、期望和戰略的看法，這些看法基於 我們目前獲得的信息以及我們所做的假設。此類陳述反映了公司對未來事件的當前看法，受已知和未知風險的影響，包括業務、監管、 經濟和競爭風險、公司的不確定性、突發事件和假設，包括但不限於開發治療產品所固有的風險，以及公司向美國證券交易委員會提交的最新10-K表年度報告 “風險因素” 標題下描述的風險和不確定性（“SEC”）以及隨後的文件中由公司與美國證券交易委員會共同製作，可在美國證券交易委員會的網站 www.sec.gov 上查閲。鑑於這些風險和不確定性，其中許多風險和不確定性是公司無法控制的，因此前瞻性陳述中提及的事件或情況，無論是明示還是暗示，都可能不會發生。實際結果可能與預期結果不同 ，差異可能很大。提醒您不要過分依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅反映了截至電話會議之日公司目前的信念和期望。 除非法律要求，否則如果有新信息、未來發展或其他情況，公司不打算或負責更新或修改電話會議上發表或發表的任何前瞻性陳述。對於正在研究的候選產品的治療用途， 沒有陳述候選產品的安全性或有效性。電話會議上傳達的某些信息可能與或基於從第三方來源獲得的 研究、出版物、調查和其他數據以及公司自己的內部估計和研究。儘管公司認為截至電話會議之日，這些第三方來源是可靠的，但它並沒有 獨立驗證，也沒有對從第三方來源獲得的任何信息的充分性、公平性、準確性或完整性做出任何陳述。此外，電話會議上要傳達的某些信息涉及 個假設和侷限性，無法保證這些假設的準確性或可靠性。最後，此類研究尚未得到任何獨立來源的證實。此類信息自 通話之日起提供，如有更改，恕不另行通知。公司尚未核實，也不會核實本演示文稿的任何部分，公司對電話會議上傳達的信息的準確性或 完整性或電話會議演示中遺漏的任何信息的存在、實質或重要性不作任何明示或暗示的陳述或保證。對於任何個人或實體因本文件或相關陳述中包含或遺漏的任何內容而遭受或蒙受的任何損失或損害 （無論是否可預見），公司不承擔任何和所有責任，並且明確免除此類責任。

討論話題問答環節 5 簡介與概述 1 Neil Kumar，博士首席執行官 Attribute-cm Phase 3 Topline 結果 2 Jonathan Fox，醫學博士，Cardiorenal 下一步首席醫學官 3 Uma Sinha，博士首席科學官商業發佈計劃 4 Matt Outten， MBA 首席商務官 3

4 4 衷心感謝患者和家屬、倡導者、醫生、 臨牀研究人員和合作研究合作伙伴（acoramidis for ATTR-CM）

ATTR-CM Idea 第 3 階段軟骨發育不全創意階段 3 lgmd2i Idea ADH1 Idea Phase 3 CAH Idea Program 上下文 5

Acoramidis 旨在實現最大穩定性並保留原生 TTR = Transthyretin；ATTR-CM = TTR 澱粉樣心肌病。1Hammarstrom，P 等人，PNAS。2002；99:16427-16432。2Damy，T. 等人，Eur J Heart Fail。2021；23 (2): 277-285。3Coelho，T. 等人，《神經病學》。2012；79:785 —792。4Berk，JL 等人， JAMA。2013；310:2658-2667。5Adams，DA. 等人，N Engl J Med. 2018；379:22-31。7Richardson SJ 等人Front Encorinol。2015；5:1-9。6 設計目標理由最大化 TTR 穩定/最小化毒性單體保留循環原生 TTR 不穩定性與疾病嚴重程度之間的強基因型/表型相關性 1 ttr 穩定性和臨牀結果的劑量依賴性改善 與 ATTR-PN3-6 TTR 的臨牀益處程度相關的劑量依賴性改善在整個進化過程中 TTR 是一種豐富的血漿蛋白，更新速度相對 ATTR-CM2需要持續的代謝能量消耗 1 2 我們計劃憑藉下一代、更強效的 TTR 穩定劑 acoramidis 進入 ATTR-CM 市場

Acoramidis 是下一代穩定劑，它採用多種策略來最大限度地提高效力 7 Native TTR 作為四聚體在血液中循環。解離成單體會引發發病機制單體聚集，從而導致疾病 Acoramidis 旨在模仿保護性 T119M 突變。Acoramidis 看到更多的靶標 （優越的遊離分數），結合更多的靶標（優於 kd2），並將靶標粘合得更強（庚結合模式）。1,2 疾病機制治療假設 ~130 個已知的破壞穩定的突變 protectiveT119m 突變 7 Acoramidis 是一種正在研究的分子。監管機構尚未確定安全性和有效性。1Data on File。2Miller，M. 等人J Med Chem。2018；61:7862-7876。

支持更強大的 TTR 穩定性的數據 8 在臨牀濃度下接近完成 TTR 穩定2血清 TTR 快速、持久地增加 TTR 是天然四聚體穩定性的體內標誌物 Ttro1 中與 TTR 的卓越結合 Tfamidis 20 mg Tafamidis 80 mg Acoramidis hcl 800 mg 22% 30% 39% ATTR-ACT 第 12 個月 Data3 Attribute-cm 12 KTafamidis cal/mol -15 -12 -9 -6 -3 0 3 -15 -12 -9 -6 -3 0 3 有利不利 Acoramidis Tafamidis △G △H-T△S DSMO TAF 16µM 26µM Acoramidis 10µM 27% 57% 66% ~ 100%%血清穩定百分比增加 TTR 1Miller、M. 等人J Med Chem. 2018；61:7862-7876。2Ji、A.X. 等美國心臟協會科學會議，2019 年。3由 Damy、T. 等人估計，Eur J Heart Fail。2021；23 (2): 277-285。4bridgeBio A 部分新聞稿，2021 年 12 月 27 日。注意：直接的交叉研究比較可能會暗示誤導性的相似之處或差異。顯示的值是方向性的，未報告可靠的比較分析。

存活率和發病率前所未有且持續的益處在主要終點:p 值 80%) 上實現 統計學意義，與安慰劑的分離具有臨牀意義 81% 30個月 與安慰劑相比，絕對存活率為 6.4%，相對風險降低 25% 一流的 CVH 數據：CVH 累積頻率的事件發生率大幅降低 50% (p