— 在 30 個月時在 nt-probnP (p
的次要終點
上觀察到具有高度統計學意義且具有臨牀意義的治療益處
— 在他法米迪直接參與的比較探索性事後分析中，儘管患者人數很少，但與安慰劑+他法米迪相比，acoramidis 的血清 TTR 水平增加了 42%，nt-proBNP 中位數提高了 92%
— 公司打算在 2023 年底之前向美國食品藥品監督管理局提交新藥申請 (NDA)；最新的
演講已被歐洲心臟病學會年會接受
加利福尼亞州帕洛阿爾託，2023 年 7 月 17 日（GLOBE NEWSWIRE）—BridgeBio Pharma, Inc.
（納斯達克股票代碼：BBIO）（“BridgeBio” 或 “公司”）是一家專注於遺傳病和癌症的商業階段生物製藥公司。今天，除了參與的敬業醫生和勇敢的患者外，該公司還報告了Attribute-cm的積極結果，Attribute-cm是其在轉甲狀腺素澱粉樣心肌病（ATTR-CM）中的阿科拉米迪的3期研究。Attribute-cm 旨在研究 acoramidis 的療效和安全性，acoramidis 是一種正在研究的下一代
口服給藥、高效的小分子轉甲狀腺素 (TTR) 穩定劑。BridgeBio 將舉辦 投資者將於美國東部時間2023年7月17日上午8點致電討論這些業績。
南卡羅來納醫科大學醫學和心臟病學教授、Attribute-cm指導委員會聯席主席丹尼爾·賈奇博士説：“Attribute-cm研究的出色結果為患有轉甲狀腺素澱粉樣心肌病（ATTR-CM）的患者帶來了新的希望。”“存活率、住院治療和其他
衡量疾病嚴重程度的持續且具有臨牀意義的益處確實非常引人注目。”
“ATTR-CM 是人們越來越認識的心力衰竭病因。BridgeBio的Attribe-cm試驗的結果非常令人興奮
，給澱粉樣變性患者及其親人帶來了很大的希望。” 澱粉樣變性支持小組主席穆裏爾·芬克爾説。澱粉樣變性支持小組是一個致力於為澱粉樣變性患者和護理人員提供支持的非營利組織。
臨牀試驗的主要結果包括：
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勝率為 1.8 (p
) 證明瞭主要終點在統計學上高度顯著的改善（按順序排列的分層分析：全因死亡率，然後
心血管相關住院頻率，然後從 NT-proBNP 的基線變化，然後在 6 分鐘步行距離內從基線變化） |
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治療後存活率為81％（而安慰劑的存活率為74％），這開始接近沒有ATTR-CM的預期壽命的精算模型（已記錄在案
，該人羣中為85％）。絕對風險降低幅度為 6.43%，相對風險降低幅度為 25%。
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具有高度統計學意義的相對風險降低 50% (p
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該公司在30個月時持續觀察到其他測得的發病率、生活質量和功能指標的治療效果具有統計學意義：
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o
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腦利鈉肽 (nt-proBNP) 的 N 末端激素與基線相比的變化 (p
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阿科拉米迪合理藥物設計的一個關鍵目標是在臨牀達到的血液濃度下最大限度地提高TTR的穩定性。多條
線證據表明，最大限度地提高穩定性可以改善ATTR患者的益處：
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歷史 ATTR 基因型/表型數據以及與化合物
雜合子和普通非變異種羣中致病變異相關的反等位基因、反式抑制變異的疾病保護特性
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在之前發佈的 ATTR-ACT 試驗中，80mg tafamidis 與 20mg tafamidis 的表現優於 20mg tafamidis
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ATTR-polyneuropathy 臨牀試驗的結果
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BridgeBio通過acoramidis最大限度地提高TTR穩定性的設計策略是表鏡化 T119M
反式等位基因、反式抑制劑救援突變的高穩定分子機制。先前的臨牀前和臨牀研究表明，acoramidis的穩定性大約是已上市的穩定劑的兩倍。
在Attribute-cm試驗的安慰劑和acoramidis組服用至少12個月後，允許使用他法米迪，這使得
公司有機會以探索性的事後方式分析以血清TTR和NT-proBNP衡量的穩定劑性能差異，儘管患者人數很少。30個月的調查結果是：
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與他法米迪相比，Acoramidis的血清TTR水平提高了42％
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與安慰劑 + 他法米迪相比，Acoramidis 的 nt-proBNP 中位數提高了 92%
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無法對阿科拉米迪和他法米迪的潛在有效性或安全性進行比較，因為這些是探索性分析，而且
研究不是為正面比較而設計的。
BridgeBio Cardiorenal總裁兼首席醫學官喬納森·福克斯醫學博士表示：“我們衷心感謝積極參與Attribe-cm和
繼續為這項關鍵研究做出貢獻的患者、他們的護理人員、研究人員和研究人員。”“Attribute-cm
研究的積極而一致的發現令我們感到非常鼓舞，這些發現證實了我們的立場，即高效的TTR穩定有可能對患者的生活產生深遠影響。我們期待向衞生當局提供數據，以便儘快將阿科拉米迪帶給患者
。”
該公司打算在2023年底之前向美國食品藥品管理局提交保密協議，隨後將在2024年向其他市場提交監管文件。這種
活動將與起訴BridgeBio產品組合的其餘部分同時進行，BridgeBio產品組合的其餘部分與acoramidis一樣，由從源頭上針對已描述的疾病的藥物組成。Acoramidis 的知識產權保護至少在 2039 年之前。
網絡直播信息
BridgeBio將於美國東部時間2023年7月17日上午8點舉辦投資者電話會議和同期網絡直播，討論ATTR-CM患者
acoramidis的3期Attribute-cm研究結果。可以從BridgeBio網站的活動日曆頁面訪問網絡直播的鏈接，網址為 https://investor.bridgebio.com/。
電話會議和網絡直播的重播將在公司網站上存檔，並將在活動結束後的至少 30 天內播出。
關於 BridgeBio 製藥公司
BridgeBio Pharma, Inc.（BridgeBio）是一家處於商業階段
的生物製藥公司，旨在發現、創造、測試和提供具有明顯遺傳驅動因素的變革性藥物，用於治療患有遺傳病和癌症的患者。BridgeBio的開發項目範圍從
早期科學到高級臨牀試驗。BridgeBio成立於2015年，其團隊由經驗豐富的藥物發現者、開發人員和創新者組成，致力於應用遺傳醫學的進步儘快為患者提供幫助。有關
的更多信息，請訪問 bridgebio.com 然後在領英和推特上關注我們。
BridgeBio 製藥公司前瞻性陳述
本新聞稿包含前瞻性陳述。本新聞稿中的陳述可能包括非歷史事實，
根據經修訂的1933年《證券法》（《證券法》）第27A條和經修訂的1934年《證券交易法》（《交易法》）第21E條的含義被視為前瞻性的陳述，這些陳述通常通過
使用 “預期”、“相信”、“估計”、“期望” 等詞語來識別” “打算”、“可能”、“計劃”、“項目”、“尋求”、“應該”、“繼續”、“將” 以及此類詞語或類似表達方式的變體。我們希望
將這些前瞻性陳述納入《證券法》第27A條和《交易法》第21E條中關於前瞻性陳述的安全港條款。這些前瞻性陳述，包括與我們的項目和候選產品的臨牀、治療
和市場潛力有關的陳述，包括我們針對轉甲狀腺素澱粉樣心肌病患者的阿科拉米迪斯臨牀開發計劃、臨牀開發計劃的時機和成功、我們正在進行和計劃中的針對轉甲狀腺素澱粉樣心肌病患者的acoramidis臨牀試驗的進展
，包括我們計劃在2023年底之前向美國食品藥品管理局提交新的保密協議，我們計劃與美國食品藥品管理局進行互動監管機構、我們的 acoramidis 臨牀試驗數據的可用性以及這些事件發生的時機，反映了我們目前對計劃、意圖、期望和戰略的看法，這些看法基於我們目前掌握的信息以及我們所做的
假設。儘管我們認為這些前瞻性陳述中反映或建議的計劃、意圖、期望和戰略是合理的，但我們無法保證計劃、意圖、期望
或戰略會得到實現或實現。此外，實際結果可能與前瞻性陳述中描述的結果存在重大差異，並將受到許多風險、不確定性和假設的影響，包括但不限於
來自我們臨牀試驗的初始和持續數據不代表最終數據、正在進行和計劃中的臨牀試驗的設計和成功、臨牀試驗的註冊困難、在我們的臨牀試驗中可能遇到的不良事件、美國食品藥品管理局或其他監管機構不同意經我們的監管部門批准戰略、我們申報的組成部分，例如臨牀試驗設計、行為和方法，或提交的數據是否充足
，全球 COVID-19 疫情造成的潛在不利影響，例如監管審查延遲、製造和供應鏈中斷、對醫療保健系統的不利影響和全球經濟的中斷、
當前宏觀經濟和地緣政治事件的影響，包括 COVID-19 疫情導致的狀況變化、烏克蘭的敵對行動、通貨膨脹率上升和利率上升，開啟我們的整體業務運營和預期，以及
我們截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告以及我們向美國證券交易委員會提交的其他文件的 “風險因素” 部分中列出的風險。此外，我們在競爭激烈且瞬息萬變的環境中運營，在這種環境中，不時會出現新的風險。這些前瞻性陳述基於我們管理層截至本新聞稿發佈之日的當前預期和信念，並受某些風險
和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際業績與前瞻性陳述中描述的業績存在重大差異。除非適用法律要求，否則我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是
是由於新信息、未來事件還是其他原因。
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