附錄 99.1

SANGAMO THERAPEUTICS宣佈戰略更新和報告

2023 年第三季度財務業績

•宣佈在向專注於神經病學的基因組醫學公司的戰略轉型方面取得更多進展。

•將資源集中在治療神經系統疾病的專有表觀遺傳學調節療法和新型AAV衣殼遞送技術上。

•在法布里病的1/2期STAAR研究中，共給25名患者服藥，令人鼓舞的臨牀數據繼續浮出水面。推遲對第 3 階段規劃的額外投資，直到合作伙伴或第 3 階段的試驗資金到位為止。

•積極尋找CAR-Treg細胞療法項目的合作伙伴或直接投資者。推遲新的投資，直到合作伙伴或外部投資得到保障。

•宣佈計劃關閉布里斯班總部，重組業務，並裁減約40％的美國員工。

•重組、裁員和其他潛在的成本削減預計將使年度運營支出減少約50％，從而節省成本。

•電話會議和網絡直播定於美國東部時間11月2日星期四上午 8:30 舉行。

加利福尼亞州布里斯班，2023年11月1日——基因組藥物公司Sangamo Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：SGMO）今天公佈了最近的業務亮點，包括其戰略轉型的進展以及相應的業務重組和裁員，並公佈了2023年第三季度財務業績。

“2020年，我們分享了更新後的公司戰略，該戰略旨在最大限度地發揮我們專有的基因組編輯和交付技術的潛力，並專注於我們認為可以應用該技術成為同類首創或同類最佳的領域。Sangamo首席執行官桑迪·麥克雷説，在當今充滿挑戰的經濟環境中，精簡桑加莫產品線的過程已經加快，我們不得不做出艱難的決定，推遲進一步的投資，尋求合作伙伴或直接投資我們的Fabry基因療法和CAR-Treg細胞療法項目。“當我們努力在臨牀項目中釋放價值時，這些價值目前尚未反映在Sangamo的框架中，我們計劃盡一切努力將這些重要資產交到各方手中，並有辦法將其推廣到患者手中。同時，我們將繼續推進我們前景光明的神經系統疾病表觀遺傳學調控計劃，並希望很快分享我們的衣殼輸送能力的突破，我們相信這可能會為我們的編輯能力解決許多其他高價值和未解決的疾病打開大門。我們將繼續尋找籌集額外資金的方法，以加強我們的財務基礎。”

今天宣佈的重組是朝着簡化Sangamo組織邁出的又一步，重點是我們治療神經系統疾病的表觀遺傳學調節療法和我們的新型AAV衣殼輸送技術。除了目前的承諾外，Sangamo正在推遲對其Fabry和Car-Treg計劃的新投資，並正在積極尋找這兩個項目的合作伙伴或直接投資者。此外，Sangamo預計將於2024年初關閉其位於加利福尼亞州布里斯班的工廠，以節省現金資源，並將從2024年1月1日起將其總部遷至加利福尼亞州里士滿的工廠。由於這次重組，Sangamo正在裁員約40％，即約162個職位。

在重組方面，執行副總裁兼首席運營官D. Mark McClung和高級副總裁兼首席科學官傑森·豐特諾將於2024年1月2日離開公司。在一個精簡和更有針對性的組織背景下，我們正在取消他們的角色。在他離職之前，馬克將繼續領導我們在Fabry和Car-Treg項目中尋找合作伙伴和投資者。現任神經科學副總裁的艾米·普勒和現任基因組工程設計與技術副總裁的格雷戈裏·戴維斯分別被任命為研究主管和技術主管，自2023年11月17日起生效。

重組和裁員，加上其他潛在的成本削減，預計將使我們的非公認會計準則年度運營支出從2023年的約2.4億美元至2.6億美元減少到2024年的約1.15億美元至1.35億美元，下降約50％。桑加莫預計，2023年第四季度將產生約800萬至1000萬美元的一次性重組成本。桑加莫認為，截至2023年9月30日，其現金、現金等價物和有價證券，加上重組、裁員和其他潛在成本削減帶來的預期成本節約，將足以為其2024年第三季度的計劃運營提供資金。

麥克雷博士繼續説：“我感謝我們所有員工對Sangamo使命的承諾以及我們尋求服務的患者，特別感謝所有即將離任的人做出的重要貢獻。此外，我要親自感謝馬克為桑加莫帶來的智慧、坦率和領導能力。他一直是一位值得信賴的同事，我們將深深地懷念他。我還要感謝傑森的奉獻精神、激情和領導能力。他留下了深厚的科學遺產，我們將永遠感激不已。”

近期業務亮點

節目亮點

神經病學表觀遺傳學監管計劃——Nav1.7的IND支持活動取得了進展；在Prion 2023上提供了最新的臨牀前數據；在歐洲基因與細胞療法學會（ESGCT）提供了鋅指激活劑的臨牀前數據；在識別新的、可能具有變革性的AAV遞送衣殼方面取得了重大進展。

•Nav1.7計劃治療慢性神經病理性疼痛的IND支持活動取得了進展。繼續預計該項目將在2024年提交IND。

•在2023年10月的朊病毒2023會議上提供了朊病毒病項目的數據，在動物模型中顯示，Sangamo的鋅指抑制劑可顯著減少大腦中朊蛋白的表達，延長壽命並限制毒性朊病毒聚集體的形成。

•2023 年 10 月在 ESGCT 上發表口頭演講，表明我們的鋅指激活劑可以設計用於恢復 SCN2A 在體外和體內的正常基因和蛋白質表達，從而有可能解決自閉症譜系障礙和智力障礙等神經發育障礙。

•在ESGCT上提供了有關由鋅指轉錄激活劑介導的Shank3基因激活的數據，該激活是費蘭-麥克德米德綜合症的潛在治療方法。

•繼續推進工程AAV衣殼的鑑定和選擇，通過鞘內和靜脈注射增強中樞神經系統的輸送。預計在2024年初共享我們衣殼開發工作中的非人類靈長類動物數據。

Fabry Disease——在第1/2期STAAR研究中，共給藥25名患者；迄今為止所有給藥的患者在治療時間最長的患者中持續升高的α-Gal A水平持續升高達三年；獲得了美國食品藥品管理局頒發的再生醫學高級療法（RMAT）稱號；在1/2期研究中招收了足夠多的患者，據信可以對安全性和有效性進行初步評估；推遲3期規劃投資，並積極尋求合作伙伴和投資。

•在評估我們用於治療法布瑞氏病的全資基因治療產品isaralgagene civaparvovec的1/2期研究的劑量擴展階段又給三名患者給藥，迄今為止共給藥25名患者，其中包括14名計劃中的3期劑量為5x1013 vg/kg。

•迄今為止給藥的所有患者繼續表現出持續的α-GAL A水平升高，12名患者進行了至少一年的隨訪，接受治療時間最長的患者進行了三年的隨訪。

•所有11名退出酶替代療法（ERT）的患者均保持停止ERT的狀態，對於退出時間最長的患者，持續時間長達24個月。

•接受治療的患者繼續報告他們的生活質量有所改善，有些人甚至超過了他們在ERT上獲得的益處。

•isaralgagene civaparvovec獲得了美國食品藥品管理局的RMAT認證，該藥物旨在加快對旨在解決嚴重病情患者未滿足需求的新療法的審查。美國食品藥品管理局此前已授予isaralgagene civaparvovec兩種孤兒藥和快速通道名稱。

•在成功招收了足夠多被認為可以對1/2期研究的療效和安全性進行初步評估的患者之後，停止了1/2期STAAR研究的進一步篩查和入組。

•預計將在2024年上半年完成其餘入組患者的給藥。

•預計在2024年初的醫學會議上公佈最新的1/2期臨牀數據。

•推遲對第三階段規劃的額外投資，直到獲得合作伙伴關係或第三階段試驗融資為止。

CAR-Tregs — 獲得歐洲監管機構批准了STEADFAST第1/2期研究的加速給藥方案；為第二劑隊列中的第一位患者進行了給藥；成功生產了第三和新的第四劑量水平的候選產品；在ESGCT上提供了最新的臨牀前數據；尋求合作伙伴或對CAR-Tregs的直接投資。

•在評估 TX200 的第 1/2 期 STEADFAST 研究第二組中，為第一位患者給藥。是我們的全資自體 car-Treg 細胞療法，用於治療從活體捐贈者那裏獲得 HLA-A2 不匹配腎臟的患者。

•迄今為止給藥的所有四名患者中，候選產品的耐受性仍然良好。

•與先前批准的研究方案中的三個隊列相比，已獲得歐洲監管機構對加速劑量遞增協議的所有必要監管和倫理批准，該協議可以使各隊列的劑量更快地推進，並允許新的、最高的第四劑量隊列。新的第四批隊列劑量將比第一組起始劑量高18倍。

•完成了第三組患者劑量的製造，該患者最近接受了腎臟移植手術。預計將在2023年第四季度對第五名患者進行給藥，尚待安全監督委員會的批准。

•完成了第四批也是最高劑量隊列中第一位患者的劑量製造，該患者最近接受了腎臟移植手術。預計將在2024年1月對第六名患者進行給藥，尚待安全監督委員會的批准——與先前批准的研究方案相比，這將使給藥計劃加快18個月。

•在ESGCT上提交了臨牀前數據，表明自體mog-car-Tregs有可能為多發性硬化症提供長期治療選擇，並更新了動物模型數據，表明了IL23R-car-Tregs在克羅恩病潛在治療中的前景。

•積極尋找潛在的合作伙伴或對CAR-Treg細胞療法計劃的直接外部投資。預計將在2024年第一季度提供這些工作的最新情況。

•推遲新的投資，直到合作伙伴或外部投資得到保障。

A型血友病（輝瑞）——3期AFFINE試驗已完成給藥；關鍵數據預計將於2024年中期公佈；BLA和MAA的提交預計將於2024年下半年提交。

•輝瑞告訴我們，giroctogene fitelparvovec的3期AFFINE試驗的給藥已經完成。giroctogene fitelparvovec是我們與輝瑞共同開發的針對中重度至重度A型血友病患者的研究性基因療法

•預計將在2024年中期發佈關鍵讀數，輝瑞預計，如果關鍵讀數支持，BLA和MAA將在2024年下半年提交。

•預計將在2023年12月11日舉行的第65屆美國血液學會年會和博覽會上口頭介紹輝瑞對giroctogene fitelparvovec的1/2期ALTA研究的最新數據。

2023 年第三季度財務業績

截至2023年9月30日的第三季度的合併淨虧損為1.042億美元，合每股虧損0.59美元，而2022年同期的淨虧損為5,320萬美元，合每股虧損0.34美元，這主要是由於我們的股價和相關市值持續下跌、開始採取行動尋求外部融資和重新確定某些研究的優先次序所致，以及與4,480萬美元長期資產減值相關的非現金費用發展方案, 以及生物技術行業股票價值的持續下降.

收入

截至2023年9月30日的第三季度收入為940萬美元，而2022年同期為2650萬美元。

收入減少1,710萬美元，主要是由於我們與諾華和Biogen的合作協議的終止，與這些合作相關的收入分別減少了960萬美元和910萬美元

2023年6月的協議，以及與Kite的合作協議相關的收入減少了140萬美元，這反映了本季度合作活動的減少。與我們的其他許可協議相關的收入增加的300萬美元部分抵消了這些下降。

GAAP 和非 GAAP 運營費用

截至2023年9月30日的第三季度按公認會計原則計算的總運營支出為1.158億美元，而2022年同期為8,130萬美元。如上所述，截至2023年9月30日的第三季度GAAP運營支出包括與4,480萬美元長期資產減值相關的非現金費用。截至2023年9月30日的第三季度，不包括減值費用和股票薪酬支出在內的非公認會計準則運營支出為6,480萬美元，而2022年同期為7,350萬美元。

按非公認會計準則計算，總運營支出減少的主要原因是薪酬和其他人員成本降低，這主要是由於2023年4月宣佈的業務重組和相應裁員導致員工人數減少，以及某些研發計劃的延期和重新確定優先順序導致的製造和實驗室供應費用減少。隨着我們推進臨牀和臨牀前產品線，設施和基礎設施相關成本的增加以及外部開支的增加，部分抵消了這些下降。

現金、現金等價物和有價證券

截至2023年9月30日，現金、現金等價物和有價證券為1.321億美元，而截至2022年12月31日為3.075億美元。截至2023年9月30日，自2023年1月1日以來，我們已通過市場發行計劃籌集了約1,510萬美元的淨收益。我們認為，截至2023年9月30日，我們的可用現金、現金等價物和有價證券，加上重組、裁員和其他潛在成本削減帶來的預期成本節約，將足以為2024年第三季度的計劃運營提供資金。

2023年更新的財務指導

•據估計，2023年全年的GAAP運營支出，包括商譽減值、無限期無形資產和長期資產以及股票薪酬支出，約在4.22億美元至4.42億美元之間，反映了第三季度記錄的額外非現金減值費用。先前於2023年8月8日發佈的GAAP運營費用指導在約3.78億美元至3.98億美元之間。

•我們繼續估計，非公認會計準則運營支出約在2.4億美元至2.6億美元之間，與2023年4月26日的最後一次更新相比保持不變。估計的非公認會計準則運營支出不包括3,810萬美元的商譽減值、5,130萬美元的無限期無形資產減值、6,520萬美元的長期資產減值和2,800萬美元的股票薪酬支出。

即將舉行的活動

桑加莫計劃參加以下活動：

投資者會議

•Truist Securities 生物製藥研討會，2023 年 11 月 8 日至 9 日

•傑富瑞倫敦醫療保健會議，2023年11月14日至16日

• EvercoreISI HealthConx，2023 年 11 月 28 日至 30 日

這些投資者會議的可用網絡直播的訪問鏈接將在Sangamo網站的 “投資者和媒體” 部分的 “活動” 下提供。活動結束後，可在Sangamo網站上的 “演示文稿” 下找到可用材料。

電話會議將討論2023年第三季度業績

桑加莫管理團隊將在明天，即2023年11月2日星期四美國東部時間上午8點30分的電話會議上討論這些結果。

參與者應使用此鏈接註冊並訪問通話。雖然不是必需的，但建議您在活動開始前 10 分鐘加入。註冊後，參與者可以選擇使用提供的號碼和唯一密碼撥入通話，也可以使用撥出選項立即連接手機。

最新的公司簡報可在 “投資者和媒體” 部分的 “演示文稿” 下找到。

訪問網絡直播的鏈接也可以在Sangamo網站的 “投資者和媒體” 部分的 “活動” 下找到。電話會議結束後將提供重播，可通過同一鏈接訪問。

關於桑加莫療法

Sangamo Therapeutics是一家臨牀階段的生物製藥公司，擁有強大的基因組藥物產品線。Sangamo利用突破性的科學，包括我們專有的鋅指基因組工程技術和製造專業知識，旨在為患有現有治療選擇不足或目前不存在的疾病的患者創造新的基因組藥物。要了解更多信息，請訪問www.sangamo.com並通過領英和推特聯繫我們。

前瞻性陳述

本新聞稿包含有關我們當前預期的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於與以下內容有關的陳述：我們的候選產品的治療和商業潛力、Sangamo及其合作者在篩查、註冊和給藥患者以及進行我們正在進行的和未來的潛在臨牀試驗以及提供臨牀試驗的臨牀數據的預期計劃和時間表，包括對我們1/2期STAAR研究中給藥結論的預期、STEADFAST研究中患者給藥的準備和計劃、潛在的臨牀試驗數據研究時間表的加快及其數據的可得性，我們的候選產品有望進入後期開發階段，包括Sangamo計劃尋找潛在合作伙伴或額外融資以繼續進行isaralgagene civaparvovec未來可能的3期試驗及其時機、提供3期AFFINE試驗數據以及提交giroctocogene fitelparvovevec的BLA和MAA申請的時間表 c，對我們臨牀前神經病學項目進展的期望，包括數據的公佈來自和預計提交的與此類計劃相關的IND文件、為我們的CAR-Treg計劃尋找合作伙伴或投資者的計劃、對我們的戰略優先事項和重組的預期，包括關閉布里斯班工廠的計劃以及與此類重組相關的預期費用和成本節約、未來潛在的成本削減、我們的預期現金跑道、與GAAP和非GAAP總運營支出、減值和股票薪酬相關的2023年財務指導、減值和股票薪酬以及我們的參與行業的計劃和投資者會議和其他非歷史事實的聲明。這些陳述不能保證未來的表現，並且存在某些難以預測的風險和不確定性。可能導致實際業績差異的因素包括但不限於與Sangamo執行當前設想的戰略優先事項和重組能力相關的風險和不確定性；與重組相關的實際費用高於預期或與重組相關的估計費用所依據的假設發生變化；Sangamo實現與重組相關的預計成本節約和進一步減少運營支出的能力；意想不到的後果影響桑加莫業務的重組；我們缺乏資本資源來全面開發、獲得監管部門批准和商業化我們的候選產品，包括我們獲得及時或根本啟動isaralgagene civaparvovec可能的三期試驗所需的資金的能力；我們需要大量額外資金來執行我們的運營計劃並繼續作為持續經營企業運營；我們的臨牀前項目利用鋅指的潛力治療神經系統健康障礙的技術；影響宏觀經濟因素或財務挑戰，包括持續的海外衝突、當前或潛在的未來銀行倒閉、通貨膨脹和利率上升對全球商業環境、醫療保健系統以及Sangamo及其合作者的業務和運營造成的財務挑戰，包括臨牀試驗的啟動和運營；研發過程，包括臨牀試驗的註冊、運作和結果以及臨牀數據的呈現；臨牀試驗延遲、暫停和擱置的影響臨牀試驗時間表和候選產品的商業化；臨牀試驗結果的時間不確定和不可預測性，包括3期AFFINE試驗的治療效果對患者無法持續的風險，以及STAAR第1/2期研究的最新初步臨牀數據中觀察到的治療效果對患者無法持久的風險，以及該研究的最終臨牀試驗數據無法驗證isaralgagene civapare的安全性和有效性的風險 vovec，還有

退出ERT的患者將不接受ERT；多個監管機構對候選產品的監管審批程序不可預測；依賴早期臨牀試驗的結果，這些結果不一定能預測未來的臨牀試驗結果，包括我們的候選產品的任何3期試驗的結果；技術開發可能使Sangamo不使用技術；我們對合作者的依賴以及我們可能無法獲得更多合作以及我們的實現能力預期的未來財務業績。

無法保證我們和我們的合作者能夠開發出商業上可行的產品。由於上述風險和不確定性以及Sangamo及其合作者的運營和業務環境中存在的其他風險和不確定性，實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預測存在重大差異。我們的證券交易委員會（SEC）的文件和報告對這些風險和不確定性進行了更全面的描述，包括截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告，以及我們向美國證券交易委員會提交的截至2023年9月30日的季度10-Q表季度報告以及Sangamo不時向美國證券交易委員會提交的未來文件和報告。本公告中包含的前瞻性陳述自該日起作出，除非適用法律要求，否則我們沒有義務更新此類信息。

非公認會計準則財務指標

為了補充我們根據公認會計原則提出的財務業績和指導，我們列報了非公認會計準則運營費用，其中不包括股票薪酬支出和商譽減值、無限期無形資產和長期資產的GAAP運營費用。我們認為，如果將這項非公認會計準則財務指標與我們根據公認會計原則編制的財務信息一起考慮，可以增強投資者和分析師對我們不同時期的業績和前瞻性指導進行有意義的比較的能力，並確定我們業務的經營趨勢。我們之所以排除了股票薪酬支出，是因為它是一種非現金支出，由於與本報告所述期間的經營業績沒有直接或直接關係的變化，不同時期可能有很大差異，而且我們排除了商譽、無限期無形資產和長期資產的減值，以便於對我們當前的經營業績進行更有意義的評估並與其他時期的經營業績進行比較。該非公認會計準則財務指標是對根據公認會計原則編制的財務業績指標的補充，不能替代或優於這些指標。我們鼓勵投資者仔細考慮我們在公認會計原則下的業績以及我們的補充非公認會計準則財務信息，以更全面地瞭解我們的業務。

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露易絲·威爾基

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