附錄 99.1

PASSAGE BIO報告了2023年第四季度和全年財務業績，並提供了最近的業務亮點

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持續的勢頭 uplift-D 試用版 PBFT02 用於治療具有顆粒蛋白突變 (GRN) 的額瞼痴呆 (FTD) 患者，臨牀試驗地點擴展到歐洲，七個全球研究中心現已啟用

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探索 PBFT02 的新適應症，包括成人神經退行性疾病 FTD-c9orf72、肌萎縮性側索硬化 (ALS) 和阿爾茨海默氏病

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2023年底，穩健的資產負債表足以提供有意義的臨牀數據；現金流將持續到2025年第四季度

費城——2024年3月4日——專注於改善神經退行性疾病患者生活的臨牀階段基因藥物公司Passage Bio, Inc.（納斯達克股票代碼：PASG）今天公佈了截至2023年12月31日的第四季度和年度的財務業績，並提供了最近的業務亮點。

“2023年，我們宣佈了來自FTD隊列1中三名患者的令人鼓舞的數據，從而實現了一個重要的里程碑-GRN程序。這些數據表明，即使在最低劑量（劑量 1）下，PBFT02 也能夠將腦脊液programulin提高到超生理水平，並將 PBFT02 定位為潛在的同類最佳FTD治療方法GRN。我們的全球uplift-D研究繼續保持強勁勢頭，我們很高興地宣佈啟動我們在歐洲的第一個臨牀試驗基地，以進一步加強招募工作。Passage Bio總裁兼首席執行官Will Chou醫學博士説，我們有望在今年上半年完成對1號隊列患者的給藥，並在2024年下半年分享來自1號隊列患者的6個月額外安全和生物標誌物數據。“在這些令人鼓舞的數據和支持progranulin在神經變性中的作用的其他證據的鼓舞下，我們對將 PBFT02 的應用擴展到FTD之外持樂觀態度-GRN 並進入具有重大未滿足需求的新適應症，包括FTD-c9orf72、肌萎縮性側索硬化症和阿爾茨海默病。我們熱切地預計，在我們強勁的資產負債表的支持下，2024年將出現富含催化劑，這將使我們更接近改善神經退行性疾病的患者預後。”

近期亮點

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評估 PBFT02 治療帶顆粒蛋白突變 (GRN) 的額瞼痴呆 (FTD) 的全球 1/2 期 uplift-D 臨牀試驗持續保持勢頭，其標誌是兩個新的試驗場所的激活並擴展到歐洲：來自隊列 1 中前三名患者的初步數據顯示，在治療後六個月內（n=1），在最低測試劑量，即劑量 1 下，腦脊液programulin水平升高至超生理水平）。此外，在接受增強型類固醇免疫抑制方案的患者中，PBFT02 的 1 劑量總體耐受性仍然良好。該公司預計將在2024年上半年完成隊列1患者的給藥，並在2024年下半年報告6個月的安全性和生物標誌物數據。在正面數據之後，多個 GRN+巴西、加拿大、美國和歐洲的七個臨牀試驗地點已經確定了患者，並正在評估其是否符合資格。

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將 PBFT02 擴展到其他成人神經退行性適應症：為了迴應 FTD 中 PBFT02 令人鼓舞的初步數據GRN還有證據支持progranulin在神經變性中的作用，該公司目前正在評估 PBFT02 在其他適應症中的治療潛力，包括FTD-c9orf72、肌萎縮性側索硬化症和阿爾茨海默病。該公司正在為監管討論做準備，並預計將獲得有關治療FTD-的臨牀路徑的監管反饋c9orf72以及 2024 年下半年出現 PBFT02 的 ALS 患者。

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穩健的資產負債表以支持運營：該公司決定將資源集中在探索其他適應症的 PBFT02 上，同時為轉基因1神經節苷脂症、克拉伯病和變色性白質營養不良症的臨牀階段兒科項目尋求潛在的許可外包機會，這為2025年第四季度提供了充足的現金流以完成關鍵的價值轉折里程碑。

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任命凱瑟琳·博思威克為首席財務官，自2024年3月1日起生效：博思威克女士曾擔任公司高級副總裁、財務和臨時首席財務官，擁有25年的製藥和生物技術戰略財務領導經驗。

預計即將到來的里程碑：

FTD-GRN

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開始為隊列 2 FTD-進行給藥GRN2024 年上半年的患者

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在 2024 年下半年報告來自隊列 1 患者的 6 個月安全性和生物標誌物數據

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公佈 2025 年上半年 1 組患者的 12 個月隨訪數據

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在 2025 年上半年報告 2 隊列患者的初步安全性和生物標誌物數據

FTD-c9orf72 和 ALS

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獲取有關治療FTD的途徑的監管反饋-c9orf72以及 2024 年下半年出現 PBFT02 的 ALS 患者

第四季度和2023年全年財務業績

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現金狀況：截至2023年12月31日，現金、現金等價物和有價證券為1.143億美元，而截至2022年12月31日為1.896億美元。該公司預計，當前的現金、現金等價物和有價證券將為2025年第四季度的運營提供資金。

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研發（R&D）費用：截至2023年12月31日的季度研發費用為1,210萬美元，截至2023年12月31日止年度的研發費用為6,140萬美元，而截至2022年同期的季度和年度的研發費用分別為1,770萬美元和8,610萬美元。

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一般和管理（G&A）費用：截至2023年12月31日的季度併購支出為630萬美元，截至2023年12月31日的年度為4,160萬美元，而截至2022年同期的季度和年度的併購支出分別為1,060萬美元和4,930萬美元。

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淨虧損：截至2023年12月31日的季度淨虧損為1,680萬美元，合每股基本虧損0.30美元，截至2023年12月31日的季度淨虧損為1.021億美元，合每股基本虧損1.86美元，而截至2022年12月31日的季度淨虧損為2710萬美元，基本和攤薄後每股虧損0.50美元，合每股虧損1.361億美元，合每股基本虧損2.50美元截至2022年12月31日止年度的攤薄後股份。

Passage Bio

Passage Bio（納斯達克股票代碼：PASG）是一家臨牀階段的基因藥物公司，其使命是改善神經退行性疾病患者的生活。我們的主要重點是開發和推進尖端的一次性療法，旨在針對這些疾病的潛在病理。Passage Bio的主要候選產品 PBFT02 旨在通過提高程序蛋白水平來恢復溶酶體功能和減緩疾病進展來治療神經退行性疾病，包括額葉痴呆。

要了解有關Passagebio的更多信息以及我們對保護患者和家屬免受神經退行性疾病損失的堅定承諾，請訪問：www.passagebio.com。

前瞻性陳述本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指並根據其安全港條款作出的 “前瞻性陳述”，包括但不限於：我們對預期里程碑的時間和執行的期望，包括臨牀試驗的進展和此類試驗的臨牀數據的可用性；我們對合作者和合作夥伴執行關鍵舉措能力的期望；我們對製造計劃和戰略的期望；我們的對現金流的預期；我們對與 PBGM01、PBKR03 和 PBML04 相關的潛在許可機會的預期；以及我們的候選產品治療各自靶向中樞神經系統疾病的能力。這些前瞻性陳述可能伴有 “目標”、“預測”、“相信”、“可能”、“估計”、“預期”、“預測”、“目標”、“打算”、“可能”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“可能”、“可能”、“將” 等詞語以及其他具有類似含義的詞語和術語。這些陳述涉及風險和不確定性，可能導致實際結果與此類陳述中反映的結果存在重大差異，包括：我們開發候選產品並獲得監管部門批准的能力；臨牀前研究和臨牀試驗的時間和結果；與臨牀試驗相關的風險，包括我們充分管理臨牀活動的能力；臨牀試驗期間獲得的其他數據或分析可能產生的意外問題，監管機構可能需要更多信息或進一步的研究，或者可能無法批准或可能推遲批准我們的候選藥物；不良安全事件的發生；臨牀前研究或臨牀試驗的陽性結果可能無法在後續試驗中複製或早期臨牀試驗的成功可能無法預測後期臨牀試驗的結果；未能保護和執行我們的知識產權和其他專有權利；我們依賴合作者和其他第三方開發和製造候選產品；以及其他方面我們無法完全控制的業務；與當前和潛在延誤、停工或供應鏈中斷相關的風險；以及公司不時向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件以及向美國證券交易委員會（SEC）提交的其他報告中 “風險因素” 部分描述的其他風險和不確定性。Passage Bio沒有義務公開更新可能不時發表的任何前瞻性陳述，無論是書面還是口頭陳述，無論是由於新信息、未來發展還是其他原因。

Passage Bio, Inc.

資產負債表

	十二月三十一日
（以千計，股票和每股數據除外）	2023		2022
資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	21,709	$	34,601
有價證券		92,585		155,009
預付費用和其他流動資產		923		926
預付費研發		2,742		6,508
流動資產總額		117,959		197,044
財產和設備，淨額		15,295		22,515
使用權資產-經營租賃		16,858		19,723
其他資產		433		4,267
總資產	$	150,545	$	243,549
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款	$	1,298	$	4,065
應計費用和其他流動負債		11,670		11,011
經營租賃負債		3,373		3,275
流動負債總額		16,341		18,351
經營租賃負債——非流動		22,921		23,832
負債總額		39,262		42,183

股東權益：
優先股，面值0.0001美元：已授權1,000萬股；截至2023年12月31日和2022年12月31日均未發行和流通股票		—		—
普通股，面值0.0001美元：授權3億股；截至2023年12月31日已發行和流通的54,944,130股以及截至2022年12月31日已發行和流通的54,614,690股		5		5
額外的實收資本		705,789		694,733
累計其他綜合收益（虧損）		(43)		(966)
累計赤字		(594,468)		(492,406)
股東權益總額		111,283		201,366
負債和股東權益總額	$	150,545	$	243,549

Passage Bio, Inc.

運營報表和綜合損失報表


	截至12月31日的年度
（以千計，股票和每股數據除外）	2023		2022
運營費用：
研究和開發	$	61,419	$	86,053
收購了過程中的研究和開發		—		3,000
一般和行政		41,580		49,341
長期資產的減值		5,390		—
運營損失		(108,389)		(138,394)
其他收入（支出），淨額		6,327		2,269
淨虧損	$	(102,062)	$	(136,125)
每股信息：
普通股每股淨虧損，基本和攤薄後	$	(1.86)	$	(2.50)
已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值		54,743,490		54,429,023
綜合損失：
淨虧損	$	(102,062)	$	(136,125)
有價證券的未實現收益（虧損）		923		(553)
綜合損失	$	(101,139)	$	(136,678)

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投資者：

斯圖爾特·亨

通道生物

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shenderson@passagebio.com

媒體：

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