附錄 99.1
Cassava Sciences報告2023年全年財務業績和公司最新情況
得克薩斯州奧斯汀,2024年2月28日(GLOBE NEWSWIRE)——專注於阿爾茨海默氏病的生物技術公司木薯科學公司(納斯達克股票代碼:SAVA)今天公佈了截至2023年12月31日的全年財務和經營業績,並介紹了公司最新情況。
總裁兼首席執行官雷米·巴比爾説:“我認為阿爾茨海默氏病是醫學領域最後的重大前沿之一。”“我很清楚這些患者需要新的、更簡化的治療方案。在2024年及以後,我們將繼續努力為阿爾茨海默氏病患者的生活帶來有意義的改變。我相信,我們治療阿爾茨海默氏症的三期計劃將在2024年達到重要的里程碑,特別是在輕度疾病患者中。”
Simufilam是Cassava Sciences為擬議的阿爾茨海默氏病痴呆症治療而開發的候選研究藥物。
2023年全年的淨虧損為9,720萬美元,合每股虧損2.32美元,而2022年的淨虧損為7,620萬美元,合每股虧損1.90美元。2023年全年運營中使用的淨現金為8,200萬美元,與先前的指導一致。2024年上半年的運營現金使用量預計為3500萬至4,500萬美元,這主要是由我們在阿爾茨海默氏病臨牀項目的支出推動的。2024年,截至2024年2月26日,公司通過行使普通股認股權證籌集了約2180萬美元的總收益。
首席財務官埃裏克·肖恩表示:“隨着3期臨牀研究的患者篩查和入組工作現已完成,我們預計,由於我們的3期項目支出減少,我們的研發費用將在2024年略有減少。”“我們還預計,開放標籤研究入學人數的增加以及我們其他業務部分支出的增加將部分抵消第三階段計劃成本的下降。”
2023 年全年財務業績
最近的公司亮點包括以下內容:
三期臨牀計劃的現狀
背景-我們的三期計劃包括兩項針對輕度至中度阿爾茨海默氏病痴呆患者的simufilam的全球性、雙盲、隨機、安慰劑對照研究。
第 3 階段試驗— 2021年秋季,我們宣佈啟動兩項針對阿茲海默氏病的simufilam的關鍵性3期研究。我們的第一項名為RETHINK-ALZ的3期研究旨在評估每天兩次的西穆菲拉姆100毫克片劑與52周內配套安慰劑的安全性和有效性(NCT04994483)。我們的第二項名為REFOCUS-ALZ的3期研究旨在評估在76周內每天兩次口服西穆菲拉姆100毫克和50毫克片劑與配套安慰劑的安全性和有效性(NCT05026177)。臨牀地點位於美國、加拿大、波多黎各、澳大利亞和韓國。Premier Research International是支持我們開展3期臨牀計劃的臨牀研究組織(CRO)。
參賽標準— 潛在患者必須滿足的標準才能納入3期研究,包括16至27的MMSE分數;臨牀痴呆評級(CDR)——全球評分為0.5、1或2;血漿p-tau181升高或先前通過PET或腦脊液顯示阿爾茨海默氏症神經病理學證據;以及其他納入/排除資格標準。
患者入組— 2023年11月,我們宣佈完成兩項3期研究的患者入組。在這些研究中,大約有1,900名患者被隨機分組,在為期52周的研究(RETHINK-ALZ)中,約有800名患者被隨機分組,在為期76周的研究(REFOCUS-ALZ)中,大約有1,100名患者被隨機分組。
初步基線特徵(所有數字均為近似值) — 兩項研究的患者平均年齡均為74歲。70%(70%)的患者以輕度阿爾茨海默氏病(MMSE 20-27)進入研究,其餘患者以中度疾病(MMSE 16-19)進入研究。兩項研究的平均MMSE分數均為22。兩項研究的ADAS-Cog平均分數均為25。兩項研究的平均ADCS-ADL分數均為65。
患者完成情況 — 超過340名患者已經完成了為期52周的RETHINK-ALZ研究。超過215名患者完成了為期76周的REFOCUS-ALZ研究,總共完成了超過555名患者。
功效結果— 療效終點是認知量表ADAS-CoG12和功能量表ADCS-ADL和iADR,後者是ADAS-Cog和ADCS-ADL分數的組合。由於研究參與者的分佈在數量上偏向輕度患者,我們預計將主要依賴輕度患者來評估藥物的安全性和有效性。
第 3 階段功效結果— 來自我們 3 期計劃的所有療效數據均處於失明狀態。沒有計劃對療效結果進行中期分析。我們預計,大約在2024年年底,我們為期52周的研究(RETHINK-ALZ)的頂線數據將公佈。我們預計,大約在2025年年中期,我們為期76周的研究(REFOCUS-ALZ)的頂線數據將公佈。
統計分析計劃— 我們已開始與美國食品藥品監督管理局(FDA)進行討論,以最終確定統計分析計劃(SAP),這是一份正式文件,定義了我們的獨立生物統計學家將對我們在3期試驗中收集的療效數據進行的詳細分析。SAP包括深入的技術細節和描述,涉及預期的臨牀試驗分析、將要使用的統計方法和模型、正在分析的羣體、將要分析的數據變量、如何解釋缺失數據、將包含在統計模型中的協變量的描述以及其他統計因素,所有這些都將在解盲任何療效結果之前進行前瞻性定義、記錄和最終確定。
開放標籤擴展研究— 2022年10月,我們宣佈啟動第三階段計劃的開放標籤延期研究。該研究旨在為成功完成simufilam的3期研究並符合其他入學標準的阿爾茨海默氏症患者提供長達一年的免費口服simufilam的機會。這項研究的患者入組始於2022年11月。迄今為止,已有500多名患者進入了開放標籤延期研究。
SavadX 最新動態
SavaDx 是一項早期項目,專注於從少量血液樣本中檢測阿爾茨海默氏病的存在。與 SavadX 相關的開發活動佔我們研究預算的不到1%。我們與第三方合作,繼續評估使用質譜法檢測FLNA或其他感興趣的蛋白質的情況。這些評估生成的數據和信息仍在審查之中,以確定是否存在潛在的知識產權。
內部調查結果
從2021年8月開始,某些個人公開指控公司及其某些員工和第三方合作者參與了與simufilam開發有關的研究不當行為,後來被揭露為公司證券的賣空者。這些指控部分涉及紐約城市大學(CUNY)根據與公司簽訂的研究合同進行的研究。公司認真對待研究不當行為的指控。因此,公司董事會聘請了奧裏克·赫靈頓和薩特克利夫律師事務所來調查這些指控。調查可以訪問公司的人員、通信、文件、數據和信息,法律顧問得到了具有相關經驗和知識的技術專家的協助。調查沒有發現任何證據可以證實有關公司或其員工參與或知道研究不當行為的指控。
關於 Simufilam
Simufilam是木薯科學的專有口服候選藥物。這種在研藥物與大腦中改變的filamin A蛋白結合並恢復其正常形狀和功能。通過靶向改變後的菲拉明A,simufilam可以幫助阿爾茨海默氏症患者獲得更好的健康結果。Cassava Sciences擁有其研究候選產品和相關技術的全球獨家權利,不對任何第三方承擔特許權使用費。
關於 Cassava Sciences, Inc.
Cassava Sciences是一家臨牀階段的生物技術公司,總部位於德克薩斯州奧斯汀。我們的使命是檢測和治療神經退行性疾病,例如阿爾茨海默氏病。我們的新科學的基礎是穩定大腦中的關鍵蛋白質,但不去除這種蛋白質。
欲瞭解更多信息,請訪問:https://www.CassavaSciences.com
欲瞭解更多信息,請聯繫:
埃裏克·肖恩,首席財務官
(512) 501-2450 或 ESchoen@CassavaSciences.com
關於前瞻性陳述的警示説明:
本新聞稿包含前瞻性陳述,包括根據1995年《私人證券訴訟改革法》的安全港條款作出的陳述,其中可能包括但不限於以下方面的陳述:我們正在進行的針對阿爾茨海默氏病患者的simufilam第三階段計劃的設計、範圍、進行、延續、完成、預期目的或未來結果;預期里程碑的時機;我們第三階段計劃的臨牀數據是否適合支持申報保密協議;包括ARIA在內的第三階段計劃的臨時核磁共振成像安全數據;我們的SAP的最終定稿; 阿爾茨海默病痴呆患者的治療;simufilam對阿爾茨海默氏病痴呆患者的安全性或有效性;未來時期的預期現金使用情況;我們的員工就simufilam、藥物作用和阿爾茨海默氏病的治療發表的評論;以及我們的候選產品的潛在益處(如果有)。這些陳述可以用 “預期”、“相信”、“可能”、“期望”、“預測”、“打算”、“可能”、“計劃”、“可能”、“潛在”、“將來” 等詞語以及其他具有類似含義的詞語和術語來識別。
此類聲明主要基於我們目前對未來事件的預期和預測。此類聲明僅代表截至本新聞發佈之日,並受許多風險、不確定性和假設的影響,包括但不限於與按預期時間進行或完成臨牀研究的能力、證明候選產品的特異性、安全性、有效性或潛在健康益處的能力相關的風險, simufilam對輕度阿爾茨海默病患者有明顯的青睞能力; simufilam在我們的開放標籤臨牀試驗中的明顯安全性或耐受性;我們目前對3期研究臨牀數據發佈時間的預期; 三期研究的任何預期臨牀結果;阿爾茨海默病痴呆患者的治療;simufilam對阿爾茨海默氏病痴呆患者的安全性或有效性, 我們的員工就simufilam、藥物效應和阿爾茨海默氏病治療發表的評論;我們的候選產品的潛在益處(如果有),包括截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告以及將向美國證券交易委員會提交的未來報告中題為 “風險因素” 的部分中描述的那些好處。 上述內容列出了許多可能導致任何前瞻性陳述中實際業績與預期不同的因素,但不是全部。 鑑於這些風險、不確定性和假設,本新聞稿中討論的前瞻性陳述和事件本質上是不確定的,可能不會發生,實際結果可能與前瞻性陳述中的預期或暗示存在重大和不利的差異。因此,您不應依賴前瞻性陳述來預測未來事件。除非法律要求,否則我們不打算或承擔任何更新或修改本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述的責任。有關這些風險和其他與我們業務相關的風險的更多信息,投資者應查閲我們向美國證券交易委員會提交的文件,這些文件可在美國證券交易委員會的網站上查閲 www.sec.gov.
我們所有正在開發的製藥資產均為研究候選產品。它們尚未被任何司法管轄區的任何監管機構批准用於任何醫學適應症,並且尚未在任何患者羣體中確定其安全性、有效性或其他理想屬性(如果有)。因此,我們的候選產品均未在世界任何地方獲得批准或出售。
我們早期臨牀試驗的臨牀結果可能無法預示後期或更大規模臨牀試驗的未來結果,也不能確保監管部門的批准。您不應過分依賴這些陳述或我們提供或發佈的任何科學數據。
我們從事新藥發現、開發和商業化的業務。我們的研發活動漫長、複雜、昂貴且風險很高。普通股持有人應仔細閲讀我們的10-K表年度報告的全部內容,包括其中的風險因素。由於風險是藥物發現、開發和商業化過程的基礎,因此請注意,除非您準備好承受所投資資金的全部損失,否則不要投資我們的公開交易證券。
— 財務表格如下 —
簡明合併運營報表 | |||||||||||||||
(未經審計,以千計,每股金額除外) | |||||||||||||||
截至12月31日的三個月 | 截至12月31日的財年 | ||||||||||||||
2023 | 2022 | 2023 | 2022 | ||||||||||||
運營費用 | |||||||||||||||
研究與開發,扣除補助金償還額 | $ | 18,731 | $ | 17,652 | $ | 89,423 | $ | 68,032 | |||||||
一般和行政 | 4,058 | 3,285 | 16,534 | 11,988 | |||||||||||
運營費用總額 | 22,789 | 20,937 | 105,957 | 80,020 | |||||||||||
營業虧損 | (22,789 | ) | (20,937 | ) | (105,957 | ) | (80,020 | ) | |||||||
利息收入 | 1,579 | 1,554 | 7,833 | 2,777 | |||||||||||
其他收入,淨額 | 291 | 249 | 907 | 997 | |||||||||||
淨虧損 | $ | (20,919 | ) | $ | (19,134 | ) | $ | (97,217 | ) | $ | (76,246 | ) | |||
基本和攤薄後的每股淨虧損 | $ | (0.50 | ) | $ | (0.47 | ) | $ | (2.32 | ) | $ | (1.90 | ) | |||
用於計算基本和攤薄後每股淨虧損的加權平均股數 | 42,188 | 40,775 | 41,932 | 40,202 | |||||||||||
簡明的合併資產負債表 | |||||||||||||||
(未經審計,以千計) | |||||||||||||||
截至12月31日的財年 | |||||||||||||||
2023 | 2022 | ||||||||||||||
資產 | |||||||||||||||
流動資產 | |||||||||||||||
現金和現金等價物 | $ | 121,136 | $ | 201,015 | |||||||||||
預付費用和其他流動資產 | 8,497 | 10,211 | |||||||||||||
流動資產總額 | 129,633 | 211,226 | |||||||||||||
財產和設備,淨額 | 21,854 | 22,864 | |||||||||||||
經營租賃使用權資產 | — | 122 | |||||||||||||
無形資產,淨額 | 176 | 622 | |||||||||||||
總資產 | $ | 151,663 | $ | 234,834 | |||||||||||
負債和股東權益 | |||||||||||||||
流動負債 | |||||||||||||||
應付賬款和其他應計費用 | $ | 10,573 | $ | 4,017 | |||||||||||
應計開發費用 | 3,037 | 2,280 | |||||||||||||
應計薪酬和福利 | 200 | 170 | |||||||||||||
經營租賃負債,當前 | — | 104 | |||||||||||||
其他應計負債 | 385 | 492 | |||||||||||||
流動負債總額 | 14,195 | 7,063 | |||||||||||||
經營租賃負債,非流動 | — | 35 | |||||||||||||
其他非流動負債 | — | 197 | |||||||||||||
負債總額 | 14,195 | 7,295 | |||||||||||||
股東權益 | |||||||||||||||
普通股和額外的實收資本 | 518,237 | 511,091 | |||||||||||||
累計赤字 | (380,769 | ) | (283,552 | ) | |||||||||||
股東權益總額 | 137,468 | 227,539 | |||||||||||||
負債和股東權益總額 | $ | 151,663 | $ | 234,834 |