關於前瞻性陳述的説明

本10—K表格年報及本年報中以引用方式納入的資料包含前瞻性陳述，涉及若干風險及不確定性，其中許多風險及不確定性超出我們的控制範圍。雖然我們的前瞻性陳述反映了我們管理層的誠信判斷，但這些陳述只能基於我們目前已知的事實和因素。因此，這些前瞻性陳述固有地受到風險和不確定性的影響，實際結果和結果可能與前瞻性陳述中討論的結果和結果存在重大差異，原因包括下文標題下所述的因素， “風險因素。”

在本年度報告和我們與美國證券交易委員會（SEC）的其他報告中， “美國證券交易委員會”），例如，可能包括關於:

在某些情況下，您可以通過以下術語識別前瞻性陳述： “期待，” “相信，” “繼續，” “可以，” “估計，” “期望，” “希望，” “意向，” “可能,” “計劃，” “潛力，” “預測，” “項目，” “尋找，” “應該，” “將要,” “會不會”或這些術語的否定，以及表達未來事件或結果不確定性的類似表達。此外，聲明， “我們相信”而類似的聲明反映了我們對有關問題的信念和意見。這些聲明包括，但不限於，標題下的聲明， “商業，” “風險因素”和“管理’對財務狀況和經營成果的討論和分析，”以及本年報表格10—K的其他部分。我們將在以下標題下更詳細地討論與本年報表格10—K中前瞻性陳述相關的許多風險， “風險因素。”此外，我們在一個競爭激烈和快速變化的環境中運營。新的風險不時出現。我們的管理層無法預測所有風險，也無法評估所有因素對我們業務的影響，或任何因素或因素組合可能導致實際結果與我們可能作出的任何前瞻性陳述中所載的結果有重大差異的程度。你應該知道，標題下討論的任何事件的發生， “風險因素”以及本報告其他地方可能會嚴重損害我們的業務、經營業績和財務狀況，如果發生任何這些事件，我們普通股的交易價格可能會下跌，您可能會損失您所持有的我們普通股的全部或部分價值，.

本報告中的警示性聲明適用於所有相關的前瞻性聲明，無論它們可能出現在本年度報告的10-K表格中。我們敦促您不要過度依賴這些前瞻性陳述，這些前瞻性陳述僅在本年度報告以Form 10-K格式發佈之日發表。對於所有前瞻性陳述，我們要求《1995年私人證券訴訟改革法》中包含的前瞻性陳述的安全港的保護。除非法律要求，否則我們沒有義務公開更新我們的前瞻性陳述，或更新實際結果可能與任何前瞻性陳述中預期的結果大不相同的原因，無論是由於新信息、未來事件或其他原因。

本10—K表格的年度報告還包含有關我們行業、業務和候選產品市場的估計、預測和其他信息，以及我們管理層準備的市場研究、估計和預測數據。基於估計、預測、預測、市場研究或類似方法的資料固有地受不確定性影響，而實際事件或情況可能與本資料所反映的事件及情況有重大差異。除非另有明確説明，我們從市場研究公司和其他第三方編制的報告、研究調查、研究和類似數據、行業、醫療和一般出版物、政府數據和類似來源中獲得了該行業、業務、市場和其他數據。如本年報表格10—K所用，除非上下文指明或另有要求， “伊頓公學，” “我們公司，” “我們,” “我們,”和“我們的”參見伊頓製藥公司，特拉華州的一家公司

您應閲讀以下內容以及有關本公司、普通股和財務報表的更詳細信息，以及本報告其他地方或通過引用納入的這些報表的附註。證券交易委員會允許我們 “通過引用併入”我們向美國證券交易委員會提交的信息，這意味着我們可以通過向您介紹這些文件向您披露重要信息。以引用方式納入的資料被視為本報告的一部分，.

第一部分

項目1.業務

關於伊頓

伊頓是一家創新的製藥公司，專注於開發和商業化罕見疾病的治療方法。該公司目前有四種商業罕見病產品，ALKINDI SPRINKLE ®用於治療腎上腺皮質功能不全；用於治療N—乙酰穀氨酸鹽引起的高氨血癥的葡糖酸。e（"NAGS"）缺乏症無水甜菜鹼用於治療高胱氨酸尿症；和尼替鬆用於治療遺傳性酪氨酸血癥1型（HT—1）。該公司還有三種處於後期開發階段的其他候選產品：ET—400、ET—600和ZENEO ®氫化可的鬆自動注射器。

ALKINDI SPRINKLE ®（氫化可的鬆顆粒）—該產品於2020年9月獲得FDA批准，作為17歲以下兒童腎上腺皮質功能不全（“AI”）的替代療法。該產品是第一個也是唯一一個FDA批准的顆粒氫化可的鬆製劑，旨在幫助提供準確的劑量為新生兒和兒童腎上腺功能不全。我們於2020年3月獲得該產品的美國營銷權，並於2020年12月推出ALKINDI SPRINKLE ®，銷售團隊針對兒科內分泌科醫生。我們相信，目前美國約有10，000名兒童患有人工智能。ALKINDI SPRINKLE ®受三項已發佈專利的保護，這些專利有效期為2034年。

葡糖酸片—我們的葡糖酸產品是FDA批准的Carbaglu ®仿製藥。我們的產品被批准用於治療由於NAGS缺乏症引起的急性和慢性高氨血癥。我們於二零二一年十月取得該產品的營銷權，並於二零二一年十二月推出該產品。我們用我們的內部銷售隊伍來推銷產品。

無水甜菜鹼口服溶液—我們的無水甜菜鹼產品是FDA批准的Cystadane ®的仿製藥，用於治療高胱氨酸尿症，這是一種罕見的遺傳性疾病，估計影響不到2，000名美國患者。我們於二零二二年九月收購該產品，並於二零二三年五月推出該產品。

Nitisinone—我們的Nitisinone產品是FDA批准的Orfadin ®仿製藥，用於治療1型酪氨酸血癥，這是一種極罕見的遺傳性疾病，估計在美國影響不到500名患者。我們於二零二三年十月收購該產品，並於二零二四年二月推出該產品。

ET—400—伊頓預計將在2024年提交該產品的新藥申請，這可能會使該產品在2025年獲得批准和上市。

ET—600—伊頓預計將在2025年提交尿崩症產品的新藥申請，這可能會允許該產品在2026年初獲得批准和上市。

ZENEO ®氫化可的鬆自動注射器—我們的ZENEO ®氫化可的鬆自動注射器候選產品是正在開發的用於治療腎上腺危象的專利無針自動注射器。我們預計將於2025年提交該產品的新藥申請（“NDA”），這可能會在2026年獲得FDA批准。

伊頓製藥

產品概述

目標和優勢

我們的目標是成為一家領先的盈利製藥公司，專注於開發罕見疾病的治療方法並將其商業化。我們相信，我們在製藥行業中是獨一無二的，因為我們有能力通過開發和監管過程識別、獲取和推進產品。我們最大的競爭優勢是：

銷售和市場營銷

我們目前通過我們的內部基礎設施和銷售團隊，以我們自己的品牌將四種孤兒產品商業化。根據適用法律，我們在美國銷售和銷售我們的ALKINDISPLE®、卡谷酸、甜菜鹼無水和尼替鬆。這些產品通過專業藥店分發給患者，這些藥店支持客户服務和報銷活動。

研究與開發

我們目前有9名高級員工，支持我們的產品研發(R&D)優先事項和戰略。此外，我們利用外部資源進行各種產品開發活動，包括我們的產品開發合作伙伴為某些候選產品提供的資源，以及通過使用按服務收費模式的合同實驗室服務。我們的研發重點包括：

製造業和供應商

我們依靠第三方合同製造組織(“CMO”)來生產我們的產品。我們的大多數成品製造合作伙伴都位於美國或歐洲。我們尋求與在質量和FDA合規方面具有悠久歷史的CMO合作。所有產品均按照現行良好製造流程(“GMP”)生產，我們的內部質量體系要求我們在產品商業化之前與所有制造商簽訂質量協議並進行審核。我們選擇依賴外部製造商，大大減少了投資於我們業務的資本額，並使我們能夠靈活地追求超出單一設施特定能力的廣泛機會。

知識產權

我們的成功在一定程度上取決於我們獲得專利、保護商業祕密、在不侵犯他人專有權的情況下運營的能力，以及防止他人侵犯我們專有權的能力。我們的政策是尋求通過提交與我們的專有技術、發明和改進有關的美國和外國專利申請來保護我們的專有地位，這些專利申請對我們的業務發展非常重要。我們還依靠我們的商業祕密、技術訣竅和持續的技術創新來發展和保持我們的專有地位。我們大力保護我們的知識產權，以維護我們的權利，並從我們的技術投資中獲益。然而，我們的業務不依賴於任何單一的專利、商標或合同。

Alkindi Sinkle®受到三項專利的保護，這些專利一直持續到2034年。ET-400受已發佈的專利保護，專利有效期至2043年，還有其他與該產品和ET-600相關的專利申請正在接受美國專利商標局(USPTO)的審查。2021年6月，我們從Crosject獲得了Zeneo®氫化可的鬆自動注射器在美國的營銷權。我們打算在情況允許的情況下為我們內部開發的產品尋求專利保護。

政府監管

FDA和聯邦、州和地方司法管轄區的類似監管機構對藥品的開發、製造和營銷提出了實質性要求。這些機構監管我們藥品的研究、測試、製造、質量、控制、儲存、分銷、營銷和銷售。此外，在美國，我們必須遵守FDA制定的規章制度，要求提交數據，表明我們的產品是安全有效的，並根據GMP規定生產。如果我們不遵守適用的要求，我們可能會被罰款，政府可能會拒絕批准我們的營銷申請，或者允許我們製造或營銷我們的產品，我們可能會受到刑事起訴。我們以及我們的製造商和合同研究機構(“CRO”)也可能受到其他外國、聯邦、州和當地法律的監管，包括但不限於美國《職業安全與健康法案》、《資源保護和回收法案》、《清潔空氣法》、《進出口和海關法規》以及其他國家的法律法規。美國政府增加了針對國內和國際營銷做法的執法活動。因此，製藥公司必須確保它們遵守《反海外腐敗法》和聯邦醫療欺詐和濫用法律，包括《虛假索賠法》。

FDA市場審批流程

新藥在美國上市前所需採取的步驟一般包括：

測試和批准過程需要大量的時間、精力和財力，我們不能確定是否會及時批准任何批准。候選藥物的臨牀前開發可能需要幾年時間才能完成，但不能保證基於這些研究的IND將變得有效，甚至允許臨牀測試開始。儘管我們的幾個候選藥品使用了在美國以其他劑型商業銷售的活性藥物成分，但我們需要在我們正在開發的配方和劑型中確定這些活性成分的安全性和有效性。

臨牀研究是根據協議進行的，其中詳細説明瞭研究的目標、哪些類型的患者可以進入研究、測試和程序的時間表、藥物、劑量和研究的長度，以及用於監測安全性的參數和要評估的療效標準。作為IND過程的一部分，每項臨牀研究的方案和任何後續的方案修正案必須提交給FDA。

臨牀試驗通常分三個階段進行。第一階段臨牀試驗是在一小羣健康志願者中進行的，以評估各種給藥方案的安全性和藥代動力學。在確定安全劑量後，在第二階段臨牀試驗中，該藥物被用於目標疾病或狀況的有限患者羣體，以確定可能的不良事件和安全風險，並對候選產品在治療目標疾病或狀況方面的療效進行初步評估。第三階段臨牀試驗通常是多中心的雙盲對照試驗，涉及更多的受試者，以儘可能充分地評估藥物的安全性和有效性，確定候選產品的總體風險-效益，併為產品的標籤提供足夠的信息。

臨牀試驗必須按照FDA當前的良好臨牀實踐(“GCP”)要求進行。如果FDA認為臨牀研究沒有按照FDA的要求進行，或者參與者面臨不可接受的健康風險，FDA可以在任何時候下令暫時或永久停止臨牀研究，或施加其他制裁。IRB通常必須在IRB監督的研究地點批准臨牀試驗設計和患者知情同意，並可能因未能遵守IRB的要求而暫時或永久停止研究，或可能施加其他條件。此外，一些臨牀研究由臨牀研究贊助商組織的一個獨立的合格專家小組監督，該小組被稱為數據安全監測委員會或委員會。該小組根據對研究中某些數據的訪問情況，建議試驗是否可以在指定的檢查點進行。臨牀研究贊助商還可以根據不斷變化的業務目標和/或競爭環境暫停或終止臨牀試驗。

隨着候選產品通過臨牀測試階段，製造過程將進一步定義、細化、控制和驗證。FDA要求的控制和驗證水平隨着臨牀研究的進展而增加。我們和我們生產候選產品所依賴的第三方製造商及其各自的成分(包括活性藥物成分(“原料藥”))必須遵守藥品的製造、包裝和標籤符合GMP的要求。為了符合GMP要求，製造商必須繼續花費時間、金錢和精力來滿足與人員、設施、設備、生產設備和工藝、標籤和包裝、質量控制、記錄保存和其他要求有關的要求。

根據所有適用的法規要求完成所有要求的測試後，候選產品的詳細信息將以保密協議的形式提交給FDA，請求批准針對一個或多個適應症銷售該產品，並支付使用費，除非放棄。NDA包括從相關的非臨牀和臨牀研究中獲得的所有相關數據，包括陰性或不明確的結果以及陽性發現，以及有關化學、製造、對照和擬議標籤等的詳細信息。為了支持上市批准，提交的數據必須在質量和數量上足夠，以確定候選產品的安全性和有效性，使FDA滿意。

如果NDA提交的申請被接受，FDA將開始對NDA進行深入審查。根據處方藥使用費法案(“PDUFA”)，FDA的目標是在提交後10個月內完成初步審查並對申請人做出迴應，除非申請涉及未得到滿足的醫療需求，或涉及嚴重或危及生命的適應症，在這種情況下，目標可能是在提交NDA後6個月內。但是，如果FDA要求或NDA贊助商以其他方式提供關於NDA中已經提供的信息的補充信息或澄清，則PDUFA項下的審查過程和目標答覆日期可被延長。在審查保密協議期間，FDA可以將申請提交給諮詢委員會進行審查、評估和建議，以確定是否應該批准申請。FDA不受諮詢委員會建議的約束，但它通常會遵循這樣的建議。來自臨牀研究的數據並不總是決定性的，FDA和/或它任命的任何諮詢委員會可能會以不同於申請人的方式解釋數據。

在FDA評估NDA並檢查將生產藥品和/或其API的生產設施後，FDA將批准藥品的商業銷售，並提供特定適應症的處方信息，或發佈完整回覆函（“PRL”），表明申請尚未準備好批准，並説明必須滿足的條件，以確保NDA的批准。如果PRL要求額外數據，申請人隨後提交了這些數據，FDA最終可能會決定NDA不符合其批准標準。FDA還可以批准NDA，並制定風險評估和緩解策略（“REMS”）計劃以緩解風險，其中可能包括藥物指南、醫生溝通計劃或確保安全使用的要素，如限制分銷方法、患者登記和其他風險最小化工具。FDA還可以以變更擬議標籤、制定適當的控制措施和規範，或承諾進行上市後檢測等為條件批准。此類上市後測試可能包括4期臨牀試驗和監測，以進一步評估和監測產品批准後的安全性和有效性。

如果FDA批准了我們的候選產品，我們將被要求遵守批准後的監管要求，包括記錄保存要求和不良反應和生產問題的報告，以及更新的安全性和有效性信息。此外，質量控制和生產程序在批准後必須繼續符合GMP，FDA定期檢查生產設施，以評估符合GMP，其中規定了廣泛的程序，實質性和記錄保存要求。如果我們試圖對已批准的產品進行某些變更，例如某些製造變更，我們將需要FDA的審查和批准，然後才能實施變更。例如，如果我們改變了產品或API的製造商，FDA可能會要求新制造商提供穩定性或其他數據。這些數據的生成需要時間和成本，生成這些數據的延遲可能會導致我們滿足商業需求的能力中斷（如果有的話）。雖然醫生可能會將產品用於未經FDA批准的適應症，但我們可能不會為未經批准的適應症貼上標籤或促銷產品。獲得FDA對新適應症的批准類似於原始適應症的批准過程，除其他外，還需要提交充分和良好控制的研究數據，以證明產品在新適應症中的安全性和有效性。即使進行了此類研究，FDA也可能不會及時批准任何變更，或根本不會批准任何變更。

FDA還可能要求進行上市後測試或第四階段測試，以及風險最小化行動計劃和監督，以監測獲批產品的影響，或對獲批產品設置條件，否則可能會限制產品的分銷或使用。

第505(B)(2)條新藥申請

我們打算通過505（b）（2）監管途徑提交某些候選產品的申請。作為FDA批准新適應症或先前批准產品的新配方的替代途徑，公司可以提交第505（b）（2）節NDA，而不是“獨立”或“完整”NDA。《聯邦食品、藥品和化粧品法案》（FDCA）第505（b）（2）條是1984年《藥品價格競爭和專利期限恢復法案》（也稱為哈奇—韋克斯曼修正案）的一部分。第505（b）（2）條允許提交保密協議，其中至少部分需要批准的信息來自非由申請人或為申請人進行的研究，申請人尚未獲得參考權。可以允許遵循505（b）（2）途徑獲得批准的產品的一些示例是具有新劑型、規格、給藥途徑、配方或適應症的藥物。

Hatch—Waxman修正案允許申請人依賴某些已發表的針對已批准產品進行的非臨牀或臨牀研究，或FDA對此類研究的先前審查得出的結論。FDA可能會要求公司進行額外的研究或測量，以支持批准產品的任何變更。FDA隨後可以批准新產品用於參考產品已批准的所有或部分標籤適應症，以及第505（b）（2）條申請支持的任何新適應症。雖然允許引用非由申請人生成或申請人沒有引用權的非臨牀和臨牀數據，但與新產品生產和質量相關的所有開發、工藝、穩定性、鑑定和驗證數據必須包含在根據第505（b）（2）節提交的NDA中。

如果第505（b）（2）條申請人依賴FDA關於已批准產品的研究的結論，申請人必須提供專利號，並向FDA證明其認為並盡其所知，以下情況之一：（i）所需的專利信息尚未提交；（ii）所列專利已經過期；（iii）所列專利尚未屆滿，但將於某特定日期屆滿，並在專利屆滿後尋求批准；或（iv）所列專利無效或不會被新產品侵犯。第505（b）（2）條的申請也將不會獲得批准，直到任何非專利獨佔權，例如獲得新化學實體批准的獨佔權，在橙皮書中列出的參考產品到期。如果沒有完成上述的橙皮書認證，第505條第（b）款第（2）款申請人可能會在產品的開發上投入大量的時間和費用，但在產品商業化之前，會受到重大延誤和專利訴訟。

第505條（j）新藥申請

505（j）途徑用於與獲批產品在治療上等同的候選產品。505（j）途徑的基本前提是，可將分類為治療等效的候選產品替代獲批產品，完全預期替代產品在相同條件下給藥時將產生與獲批產品相同的臨牀效果和安全性特徵。使用505（j）途徑的候選產品需要簡短的新藥申請（"ANDA"），這依賴於FDA的發現，即先前批准的候選藥物是安全有效的。ANDA通常必須包含信息，以表明候選產品在API、使用條件、給藥途徑、劑型、規格和標籤方面與獲批產品相同，但存在某些允許差異，並且是獲批藥物的生物等效性。505（j）途徑通常不需要任何臨牀試驗，除了生物等效性試驗。雖然505（j）途徑通常比505（b）（2）途徑更短且更便宜，但505（b）（2）途徑在候選產品特性方面允許更大的靈活性。

其他美國醫保法和合規性要求

在美國分銷的產品也受聯邦政府和我們開展業務所在州的額外醫療保健法規和執法的約束。適用的聯邦和州醫療保健法律和法規包括以下內容：

由於這些法律的廣泛性以及可用的法定例外和監管安全港的狹窄性，我們的部分業務活動可能會受到一項或多項此類法律的挑戰。如果發現我們的業務違反了上述任何聯邦或州法律或適用於我們的任何其他政府法規，我們可能會受到處罰，包括重大的刑事、民事和行政處罰、損害賠償、罰款、剝奪財產、監禁、禁止參與政府醫療保健計劃，誠信監督和報告義務，以解決不遵守這些法律的指控，以及削減或重組我們的業務。

報銷

我們的產品在美國的銷售可能部分取決於產品成本將在多大程度上由第三方支付方支付和報銷，如政府醫療計劃、商業保險和管理的醫療保健組織。這些第三方支付者對醫療產品和服務的價格提出了越來越多的挑戰。此外，控制醫療保健費用已成為聯邦和州政府的優先事項，藥品價格一直是這一努力的重點。美國政府、州立法機構和外國政府對實施成本控制方案表現出極大的興趣，包括價格控制、限制報銷和要求仿製藥替代品。採取價格控制及成本控制措施，以及在現有控制及措施的司法管轄區採取更具限制性的政策，可能會進一步限制我們的淨收入及業績。如果這些第三方付款人不認為我們的產品與其他可用療法相比具有成本效益，則他們可能不會在批准後將我們的產品作為其計劃中的一項福利支付給他們，或者，如果他們這樣做，支付水平可能不足以讓我們在盈利的基礎上銷售我們的產品。

2003年的《聯邦醫療保險處方藥、改進和現代化法案》(以下簡稱《MMA》)對聯邦醫療保險受益人的處方藥的分銷和定價提出了新的要求，其中包括大幅擴大聯邦醫療保險D部分下的處方藥福利。D部分計劃包括獨立的處方藥福利計劃和處方藥覆蓋範圍，作為Medicare Advantage計劃的補充。與聯邦醫療保險A部分和B部分不同，D部分的覆蓋範圍不是標準化的。D部分處方藥計劃發起人不需要為所有D部分藥物支付費用，每個藥物計劃可以制定自己的藥物處方，確定它將涵蓋哪些藥物以及級別或級別。然而，D部分處方藥處方必須包括每個治療類別和涵蓋的D部分藥物類別的藥物，儘管不一定包括每個類別或類別的所有藥物。D部分處方藥計劃使用的任何處方都必須由藥房和治療委員會開發和審查。政府支付處方藥的部分費用可能會增加對我們獲得上市批准的產品的需求。然而，D部分處方藥計劃涵蓋的我們產品的任何協商價格都可能低於我們可能獲得的價格。此外，雖然MMA只適用於聯邦醫療保險受益人的藥品福利，但私人第三方支付者在設定自己的支付率時往往遵循聯邦醫療保險覆蓋政策和支付限制。MMA造成的任何付款減少都可能導致非政府支付者付款的類似減少。

減少對我們產品的第三方報銷或第三方付款人決定不承保我們的產品可能會減少醫生對產品的使用，並對我們的銷售、運營結果和財務狀況產生實質性的不利影響。

醫療改革

在美國和一些外國司法管轄區，我們預計醫療保健系統已經並將繼續進行多項立法和監管改革，這些改革可能會阻止或推遲醫藥產品的上市審批，限制或監管審批後的活動，並影響我們銷售候選產品的盈利能力。在美國和其他地方的政策制定者和付款人中，推動醫療體系改革的興趣重大，其既定目標是控制醫療成本、提高質量和擴大准入。在美國，製藥業一直是這些努力的重點，並受到重大立法倡議的重大影響。

2010年3月，時任總裁·奧巴馬簽署了經《醫療與教育和解法案》(統稱為《醫療改革法》)修訂的《患者保護和平價醫療法案》，其中包括對製造商的藥品樣品以及與醫生和教學醫院的財務關係提出了報告要求，提高了製造商在醫療補助藥品返點計劃下應支付的醫療補助最低退款，將返點計劃擴大到參加醫療補助管理的醫療機構的個人，對某些品牌處方藥的製造商設定了年費，並建立了聯邦醫療保險D部分覆蓋缺口折扣計劃。

《醫療改革法》的一些條款尚未實施，《醫療改革法》的某些方面受到了司法和國會的挑戰。此外，國會還考慮了廢除或廢除並取代全部或部分《醫療改革法》的立法。雖然國會尚未通過全面廢除立法，但兩項影響醫療改革法下某些税收實施的法案已經簽署成為法律，並於2019年1月生效。《2017年減税和就業法案》(《税法》)包括一項條款，該條款廢除了《醫療改革法》對某些未能在一年的全部或部分時間內保持合格醫療保險的個人的税基分擔責任支付，這通常被稱為“個人強制醫保”。2018年兩黨預算法修訂了醫療改革法，將參加聯邦醫療保險D部分的製藥商所欠的銷售點折扣從50%提高到70%，並縮小了大多數聯邦醫療保險藥物計劃的覆蓋缺口，通常被稱為“甜甜圈洞”。

此外，自《醫療改革法》頒佈以來，美國還提出並通過了其他立法修改，包括：

●2011年8月，總裁·奧巴馬簽署了《2011年預算控制法案》，其中包括創建了赤字削減聯合特別委員會，向國會建議在2013年至2021年期間至少削減1.2萬億美元的赤字。赤字削減聯合特別委員會沒有實現有針對性的赤字削減，這引發了立法自動削減到幾個政府項目。這包括對醫療保險提供者的醫療保險支付總額的削減，每一財年最高可減少2%，由於隨後的立法修訂，除非國會採取額外行動，否則將一直有效到2030年。這些削減於2013年4月生效，由於隨後對法規進行了立法修訂，除非國會採取進一步行動，否則這些削減將一直有效到2030年。

●於2017年4月13日發佈了一項最終規則，該規則賦予各州在個人和小團體市場為保險公司設定基準方面的更大靈活性，這可能會放寬醫療改革法對通過此類市場銷售的保險計劃所要求的基本健康福利。

●於2018年5月30日簽署成為法律的《審判權利法》。除其他事項外，該法律還為某些患者提供了一個聯邦框架，允許他們獲得某些已完成第一階段臨牀試驗並正在進行調查以獲得FDA批准的研究用新藥產品。在某些情況下，符合條件的患者可以在不參加臨牀試驗和根據FDA擴大准入計劃獲得FDA許可的情況下尋求治療。根據《試用權法案》，製藥商沒有義務將其藥品提供給符合條件的患者。

2019年5月23日，CMS發佈了一項最終規則，允許Medicare Advantage Plans選擇從2020年1月1日開始對Part B藥物使用階梯療法。

此外，鑑於處方藥和生物製品價格上漲，美國政府加強了對藥品定價做法的審查。這種審查導致了最近的幾次美國國會調查，並提出並頒佈了聯邦和州立法，旨在提高產品定價的透明度，降低醫療保險下處方藥的成本，審查定價與製造商和患者計劃之間的關係，並改革政府計劃的產品報銷方法。2021年7月，拜登總統簽署了一項行政命令，確認政府的政策：（i）支持降低處方藥和生物製劑價格的立法改革，包括允許醫療保險談判藥品價格、實施通脹上限，以及支持低成本仿製藥和生物仿製藥的開發和進入市場；及（ii）支持制定公共健康保險方案。除其他事項外，該行政命令還指示美國衞生與公眾服務部（“HHS”）提供一份關於打擊處方藥定價過高、加強國內藥品供應鏈、降低聯邦政府為藥品支付的價格以及解決該行業價格欺詐的行動報告。並指示FDA與提議根據2003年《醫療保險處方藥、改進和現代化法案》以及FDA的實施條例制定第804條進口計劃的州和印第安部落合作。FDA於2020年9月24日發佈了此類實施條例，該條例於2020年11月30日生效，為各州制定和提交加拿大藥品進口計劃提供了指導。2020年9月25日，CMS表示，根據該規則由各州進口的藥物將不符合《社會保障法》第1927條的聯邦退税資格，製造商將不會出於“最佳價格”或平均製造商價格的目的報告這些藥物。由於這些藥物不被視為涵蓋的門診藥物，CMS進一步表示，它不會公佈這些藥物的全國平均藥物採購成本。如果實施，從加拿大進口藥物可能會對我們任何候選產品的價格產生重大不利影響。此外，2020年11月30日，HHS發佈了一項法規，取消了藥品製造商直接或通過藥房福利經理向D部分下的計劃贊助商降價的安全港保護，除非法律要求降價。該規則還為銷售點反映的降價創造了一個新的安全港，以及藥房福利經理和製造商之間的某些固定費用安排的安全港。根據法院命令，上述安全港的拆除和增加被推遲，最近的立法規定暫停執行該規則，直到2032年1月1日。儘管這些和其他擬議措施中的一些措施可能需要通過額外立法授權才能生效，拜登政府可能會推翻或以其他方式改變這些措施，但拜登政府和國會都表示將繼續尋求新的立法措施來控制藥品成本。

2022年8月，拜登總統簽署了《減少通貨膨脹法案》（“IRA”），該法案規定：（i）政府為選定的高成本醫療保險D部分制定或談判價格。（從2026年開始）和Medicare Part B藥物（從2028年開始）超過9年（適用於小分子藥物）或13年（生物製品）從FDA批准，（二）製造商將支付醫療保險B部分和D部分藥物的回扣，當價格上漲速度超過2022年開始的通貨膨脹速度時，醫療保險D部分和2023年開始，醫療保險B部分藥物，以及（iii）醫療保險D部分重新設計，取代了目前的覆蓋缺口條款，並從2025年開始為醫療保險受益人設立了2，000美元的自付限額費用上限，製造商負責10%的費用，達到該上限後的20%。預計監管當局將通過即將採取的行動來執行《愛爾蘭共和國共和

2023年8月，拜登政府公佈了首批受醫療保險藥品價格談判計劃約束的十種藥品。此外，預計將於2024年3月簽署一項新的醫療保險製造商折扣計劃協議，該協議將從2025年開始改變我們對醫療保險中所有藥品的折扣義務，少數例外。醫療保險藥品價格談判計劃目前受到法律挑戰，因此，該計劃的結果仍然不確定。由於退休協議對我們的業務及製藥行業的全面影響仍然不確定，我們將繼續評估退休協議對我們的業務、營運及財務狀況及業績的影響。

在國家一級，立法機關越來越多地通過立法和實施條例，以控制藥品和生物製品的定價，包括價格或病人報銷限制、折扣、對某些產品准入和銷售成本披露的限制和透明度措施，在某些情況下，還旨在鼓勵從其他國家進口和大宗採購。我們預計，各州將繼續尋求削減成本，這可能集中在管理式護理按人頭支付，補充回扣和/或處方管理。

我們預計，已經採取和未來可能採取的醫療改革措施可能會導致更嚴格的覆蓋標準，並對我們獲得批准的任何產品的價格造成額外的下行壓力，並可能嚴重損害我們未來的收入。聯邦醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致私人第三方支付者支付的類似減少。

外國、聯邦和州各級已經並可能繼續提出旨在擴大醫療保健可獲得性並控制或降低醫療保健成本的立法和監管建議。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻止我們創造收入、實現盈利或將我們的產品商業化。這些改革可能會對我們可能成功開發並獲得監管批准的候選產品的預期收入產生不利影響，並可能影響我們的整體財務狀況和開發候選產品的能力。

員工

我們目前有30名全職員工，其中9名從事研發活動，16名從事銷售及市場推廣業務，5名從事一般企業及策略工作。我們定期根據需要使用外部顧問，包括醫療顧問。

公司和其他信息

我們於2017年4月根據特拉華州法律註冊成立。我們的主要行政辦公室位於21925 W。菲爾德公園路，套房235，鹿公園，伊利諾伊州，60010，我們的電話號碼是（847）787—7361。我們的公司網站地址是www.example.com，我們定期在該網站上發佈新聞稿的副本，以及我們向SEC提交的報告的鏈接，這些報告在以電子方式提交或提供給SEC後，在合理可行的範圍內免費提供。感興趣的人可以在我們的網站上訂閲電子郵件提醒，當我們發佈新聞稿、向SEC提交報告或向我們的網站發佈某些其他信息時，這些提醒會自動發送。我們網站上包含或可通過我們網站訪問的信息不屬於本年度10—K表格報告或我們向SEC提交的其他文件的一部分。

我們擁有兩個美國聯邦商標申請和未註冊商標，包括我們的公司名稱。本年報所指的所有其他商標或商號均為其各自擁有人的財產。僅為方便起見，本年報中提及的商標及商品名稱不含符號®及™，但該等提及不應解釋為任何表示其各自擁有人不會在適用法律下最大程度上主張其權利。

風險因素摘要

您應仔細考慮本年報第14頁開始的10—K表格年報標題為“風險因素”一節中列出的風險，包括但不限於以下各項：

第1A項。風險因素

我們在一個動態和快速變化的環境中運營，其中涉及許多風險和不確定性。某些因素可能會對我們的業務、財務狀況和經營結果產生實質性的不利影響，您應該仔細考慮。因此，在評估我們的業務時，我們鼓勵您在本Form 10-K年度報告和我們提交給美國證券交易委員會的其他公開文件中包含的其他信息之外，考慮以下對風險因素的整體討論。我們目前沒有預料到或我們目前認為無關緊要的其他事件也可能影響我們的經營結果和財務狀況。

與我們的業務相關的風險

我們可能需要擴大組織的規模，在管理這種增長時，.

隨着我們的發展和商業化計劃和戰略的發展，我們可能需要擴大我們的員工和顧問/承包商基礎的規模。未來的增長將給管理層成員帶來重大的額外責任，包括需要確定、徵聘、維持、激勵和整合更多的僱員。此外，我們的管理層可能不得不將不成比例的注意力從我們的日常活動上轉移，並投入大量時間管理這些增長活動。我們未來的財務表現、我們將候選產品和任何其他候選產品商業化的能力，以及我們有效競爭的能力，部分取決於我們有效管理未來增長的能力。

我們專注於罕見疾病，這可能會帶來額外的風險和挑戰，包括我們產品和候選產品的目標患者人羣可能很小。

由於我們專注於開發治療罕見疾病的藥物，我們可能會為候選產品尋求孤兒藥、突破性療法或快速通道指定。監管當局在決定是否批准此類指定方面往往擁有廣泛的酌處權。我們不能保證我們的候選產品將獲得FDA的孤兒藥狀態或其他監管機構的等同名稱。即使我們目前和潛在的未來候選產品被指定為孤兒藥，由於與開發藥品相關的不確定性，我們可能不是第一個獲得任何特定孤兒適應症上市批准的公司。此外，即使我們為現有或未來的候選產品獲得了孤兒藥的排他性，這種排他性可能無法有效地保護產品免受競爭。

我們也不能保證我們將獲得突破性治療、快速通道或同等的指定，這些指定提供了某些潛在的好處，例如更頻繁地與適用的監管機構開會討論開發計劃，就高效的藥物開發計劃提供密集的指導，以及潛在的滾動審查或優先審查的資格。即使我們成功地為我們的候選產品獲得了任何此類指定，此類指定也可能不會導致更快的開發或監管審查或批准，也不會增加我們的產品候選獲得上市批准的可能性。我們可能無法獲得或維護我們的候選產品的這些稱號，而我們的競爭對手可能會為他們的候選產品獲得這些稱號，這可能會影響我們開發和商業化我們的產品和候選產品的能力，或者與這些競爭對手競爭，這可能會對我們的業務、財務狀況或運營結果產生不利影響。

鑑於患有我們針對的疾病的患者數量較少，我們繼續成功識別患有這些罕見疾病的患者，對於我們的增長和盈利能力至關重要。我們對患有這些疾病的人數，以及有可能從我們的產品和候選產品治療中受益的這些疾病患者的子集的預測，都基於我們的信念和估計。這些估計來自各種來源，包括科學文獻、診所調查、患者基金會或市場研究，可能被證明是不正確的。此外，新的研究可能會改變這些疾病的估計發病率或流行率。患者人數可能比預期的要少。此外，我們每種產品和候選產品的潛在可尋址患者人羣可能有限，或可能無法接受我們的產品和候選產品的治療，並且新患者可能越來越難以識別或接觸。此外，即使我們的產品和候選產品獲得了可觀的市場份額，由於潛在目標人羣很少，我們可能難以保持盈利或產生足夠的收入增長來維持我們的業務。

如果產品責任訴訟針對我們，我們可能承擔重大責任，並可能要求限制我們候選產品的商業化.

我們面臨着潛在的產品責任風險，因為我們的批准產品的商業化和我們的新候選產品的臨牀測試，如果我們將我們的現有候選產品或任何其他未來產品商業化，將面臨更大的風險。例如，如果我們的批准產品或我們開發的任何產品（包括我們的任何候選產品）或我們在產品中使用的任何材料據稱造成傷害或在產品測試、製造、營銷或銷售過程中被發現不適合，我們可能會被起訴。任何此類產品責任索賠可能包括製造缺陷、設計缺陷、未能警告產品固有危險、疏忽、嚴格責任和違反保證的指控。在美國，也可以根據州消費者保護法提出索賠要求。如果我們不能成功地為自己的產品責任索賠辯護，我們可能會承擔重大責任或被要求限制我們的候選產品的商業化。即使成功的防禦也需要大量的財政和管理資源。無論案情或最終結果如何，責任索賠可能導致：

我們提供產品責任保險，我們認為足以滿足我們目前的預期產品銷售、臨牀測試和產品開發水平。我們無法以可接受的成本獲得並保留足夠的產品責任保險，以防範潛在的產品責任索賠，這可能會阻止或阻礙我們批准的產品或我們開發的其他產品的商業化。儘管我們將努力獲得並維持我們認為足夠的保險金額，但任何針對我們提出的索賠都可能導致法院判決或和解的金額不在我們的保險範圍內，或超出我們的保險範圍。我們的保險單也有各種例外，我們可能會受到產品責任索賠的影響，而我們沒有承保範圍。我們可能需要支付任何超出我們的承保範圍限制或不在我們的保險覆蓋範圍內的法院裁決或和解協議中達成的任何金額，並且我們可能沒有或能夠獲得足夠的資本來支付這些金額。

我們未來可能會收購企業或產品，或者結成戰略聯盟，但我們可能沒有意識到這些收購的好處.

我們可能會收購更多的業務或產品，與第三方結成戰略聯盟或建立合資企業，我們認為這些將補充或擴大我們現有的業務。如果我們收購具有前景的市場或技術的業務，如果我們不能成功地將它們與我們現有的運營和公司文化相結合，我們可能無法實現收購這些業務的好處。我們可能會在開發、製造和營銷因戰略聯盟或收購而產生的任何新產品時遇到許多困難，這些新產品會推遲或阻止我們實現預期的好處或增強我們的業務。我們不能向您保證，在任何此類收購之後，我們將實現預期的協同效應，以證明交易是合理的。

我們嚴重依賴信息技術，該技術的任何故障、不足、中斷或安全漏洞，包括任何網絡安全事件，都可能損害我們有效運營業務的能力。

IT系統嚴重中斷或信息安全遭到破壞可能會對我們的業務造成不利影響。儘管採取了安全措施，但我們的內部計算機系統以及與我們簽約的第三方的計算機系統很容易受到網絡攻擊、計算機病毒、未經授權的訪問、自然災害、恐怖主義、戰爭以及電信和電氣故障的破壞。我們依賴於由第三方開發、提供和/或維護的技術，這些技術可能會使我們容易受到“供應鏈”式的網絡攻擊。系統故障、事故或安全漏洞可能會導致我們的運營中斷，並導致我們的產品開發、臨牀活動和業務運營的實質性中斷，此外還可能需要花費大量資源進行補救。尤其是網絡安全攻擊正在演變，包括但不限於惡意軟件、試圖未經授權訪問數據和其他電子安全漏洞，這些漏洞可能導致系統中斷、挪用我們的機密或其他受保護的信息以及損壞數據。產品開發或臨牀試驗數據的丟失、被盜或破壞可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們的開發計劃和候選產品的開發可能會被推遲。任何技術服務中斷或對我們系統的破壞都可能對我們的業務運營產生不利影響和/或導致個人數據、機密信息或知識產權的損失。此類事件需要向政府當局和/或監管機構披露，任何事件都可能導致我們的財務、法律、商業和聲譽損害。我們維持網絡責任保險；然而，該保險可能不足以覆蓋因我們的系統中斷或被破壞而可能導致的財務、法律、商業或聲譽損失。

基於人工智能的軟件正越來越多地被用於生物製藥和醫療保健行業。與許多發展中的技術一樣，基於人工智能的軟件也帶來了風險和挑戰。例如，算法可能有缺陷，數據集可能不足、質量較差或包含有偏見的信息；數據科學家、工程師和最終用户的不適當或有爭議的數據做法可能會損害結果。如果基於人工智能的應用程序幫助產生的分析有缺陷或不準確，我們可能會受到競爭損害、潛在的法律責任以及品牌或聲譽損害。此外，使用基於人工智能的軟件可能會導致機密信息的泄露，這可能會影響我們實現知識產權利益的能力。

銷售任何候選產品的假冒產品，以及未經授權銷售任何候選產品，都可能對我們的收入、業務和運營結果產生不利影響，並損害我們的品牌和聲譽。.

我們目前已獲批准的產品或我們的新候選產品可能會受到來自假冒藥品的競爭，假冒藥品是以相同或非常相似的品牌名稱銷售的藥品和/或外觀與正品相似，但在沒有適當許可證或批准的情況下銷售的藥品。這些產品轉移了正品的銷售，往往成本較低，質量往往較低（例如，含有不同的成分或配方），並有可能損害正品質量和有效性的聲譽。為我們的候選產品獲得監管部門的批准是一個複雜而漫長的過程。如果在等待監管部門批准的期間，開始非法銷售假冒產品，消費者可能會購買此類假冒產品，這可能會對我們的收入、業務和經營業績造成不利影響。此外，如果非法銷售假冒產品對消費者造成不良副作用，我們可能會與此類事件導致的任何負面宣傳有關。儘管全球各地的藥品監管、控制和執法系統在監管假冒藥品方面越來越活躍，但我們可能無法阻止第三方製造、銷售或聲稱銷售與我們現有產品或新候選產品競爭的假冒產品。這種銷售也可能在我們不知情的情況下發生。假冒產品或未經授權銷售的存在及任何生產或銷售增加可能對我們的收入、品牌聲譽、業務及經營業績造成負面影響。

與產品開發、監管審批、製造和商業化相關的風險

我們完全依賴於當前已獲批准的產品和我們的新產品候選產品的成功。如果我們不能從我們批准的產品和新的候選產品中創造收入，我們創造股東價值的能力將受到限制。.

我們可能不會成功地獲得FDA或類似的外國監管機構的接受來開始我們的臨牀試驗。如果我們沒有獲得這樣的認可，我們預計開始任何候選產品的臨牀計劃的時間將被延長，這種延長將增加我們的費用，並增加我們對額外資本的需求。此外，不能保證我們的臨牀試驗將會成功，也不能保證我們將繼續臨牀開發，以支持FDA或類似的外國監管機構對任何適應症的額外產品批准。我們注意到，大多數候選產品從未達到臨牀開發階段，即使是那些確實開始臨牀開發的產品，成功完成臨牀開發並獲得監管部門批准的機會也很小。因此，我們的業務在很大程度上完全取決於我們候選產品的成功開發、監管批准和商業化，而這可能永遠不會發生。

我們面臨來自其他生物技術和製藥公司的競爭，如果我們不能有效競爭，我們的經營業績將受到影響。.

生物技術和製藥行業競爭激烈，並受到快速和重大技術變革的影響。我們在許多司法管轄區都有現有的競爭對手和潛在的新競爭對手，其中許多司法管轄區已經或將擁有比我們更大的知名度、商業基礎設施和財務、技術和人才資源。老牌競爭對手可能會投入巨資快速發現和開發新的化合物，這些化合物可能會使我們的任何候選產品過時或不經濟。此外，生物技術和製藥行業的合併和收購可能會導致更多的資源集中在我們數量較少的競爭對手身上，潛在地減少或消除我們的商業機會。此外，這些潛在的競爭對手可能會在我們之前進入市場，他們的產品可能會設計成繞過我們未決的專利申請和我們可能獲得的任何專利。它們還可能挑戰、縮小或使任何已授予的專利或我們的專利申請無效，而這些專利和專利申請可能無法為我們的候選產品提供足夠的保護。任何與批准產品競爭的新產品可能需要在功效、成本、便利性、耐受性和安全性方面表現出令人信服的優勢，才能在商業上取得成功。其他競爭因素，包括仿製藥的競爭，可能會迫使我們降低價格，或者可能導致銷量下降。此外，其他公司開發的新產品可能會成為我們候選產品的競爭對手。如果我們不能有效地與當前和未來的競爭對手競爭，我們的業務就不會增長，我們的財務狀況和運營將受到影響。

我們面臨着激烈的競爭，這可能導致其他人比我們的候選產品更早或更成功地發現、開發和商業化產品。.

新藥的開發和商業化競爭激烈。在我們目前的候選產品方面，我們面臨着(來自世界各地的主要製藥公司、專業製藥公司和生物技術公司的)競爭，未來我們可能尋求開發或商業化的任何候選產品也將面臨競爭。我們直接與專注於505(B)(2)和仿製藥的公司競爭，以及將資源致力於這些適應症的新型療法的公司。這些競爭對手中的許多人都試圖為我們的目標適應症開發產品。我們面臨的風險是，我們的競爭對手將使用我們打算追求的相同的505(B)(2)途徑開發出與之競爭的產品。我們的商業模式是專注於我們認為監管審批時間更短、成本更低的候選產品。我們的競爭對手也可以利用這些特性來開發和獲得競爭產品的營銷批准。此外，在FDA批准我們沒有專利保護的候選產品後，我們的競爭對手可能會尋求根據505(J)途徑開發競爭產品，505(J)途徑是用於監管批准非專利候選產品的簡化途徑。因此，我們可能會發現，我們沒有專利保護的候選產品的市場機會相對較小，這是因為進入門檻較低，在我們的產品獲得批准後相對較短的時間內可能會出現仿製藥競爭。隨着這些領域新藥和療法的激增，隨着新技術的出現，我們預計將面臨越來越激烈的競爭。我們成功開發和商業化的任何候選產品都將與現有產品和未來可能推出的新產品展開競爭。

我們已經批准了所有的適應症的產品。這些獲批產品中有許多是成熟的治療方法，並被醫生、患者和第三方支付者廣泛接受。這可能使我們難以實現以候選產品替代現有產品的業務策略。此外，如果我們能夠提供優於我們競爭對手提供的現有產品的優勢，這些競爭對手可能會以模仿我們候選產品所提供的優勢的方式重新配製其藥物。如下文所述，我們的許多候選產品不符合FDCA下的專利保護或市場和數據獨佔條款。因此，我們的商業運營面臨重大的直接競爭，我們的競爭對手可能會開發與我們類似的產品，可能比我們正在開發的產品更安全、更有效、更方便或成本更低，或會使我們的候選產品過時或失去競爭力。我們未能成功競爭可能對我們的業務、經營業績及股價造成負面影響。

我們的競爭對手獲得FDA或其他監管機構的類似產品批准的速度可能比我們獲得批准的速度更快，我們的競爭對手這樣做的風險可能導致我們開發候選藥物而不披露候選藥物的某些信息.

FDCA為NDA、505（b）（2）NDA或現有NDA或505（b）（2）NDA的補充提供了三年的市場獨家經營權，如果FDA認為由申請人進行或申辦的新臨牀研究（生物利用度研究除外）對申請的批准至關重要（例如，現有藥物的新適應症、劑量、規格或劑型）。我們的許多競爭對手擁有比我們更多的資金、製造、營銷、藥物開發、技術和人力資源。因此，我們的許多競爭對手有能力比我們更快地將候選產品推向市場，並且根據候選產品的性質，如果他們的產品符合FDCA的市場和數據獨佔條款，他們可能會大幅推遲我們的候選產品進入市場。為了保持任何競爭優勢，我們有時會決定尋求一種候選產品，我們不會披露API、劑量或參比藥物，直到我們相信公開披露這些信息不會對任何競爭優勢造成重大影響，在某些情況下，這可能會遲至我們收到FDA的上市批准。我們的業務目前取決於我們以保留我們感知的競爭優勢的方式將我們的候選產品推向市場的能力，而該競爭優勢的任何損失都可能對我們的業務、經營業績和股價產生負面影響。

如果我們無法為候選產品獲得任何所需的監管批准，我們將無法將候選產品商業化，我們產生收入的能力將受到限制.

我們可能需要成功完成候選產品的臨牀試驗，然後才能申請上市批准。即使我們完成了任何此類臨牀試驗，也不能保證上市批准。任何該等臨牀試驗均可能不成功，這將對我們的業務造成重大損害。即使此類初步臨牀試驗成功，我們可能需要進行額外的臨牀試驗，以確定我們候選產品的安全性和有效性，然後才能向FDA或類似的外國監管機構提交NDA或外國等同產品以獲得我們候選產品的上市批准。

我們的成功取決於獲得監管部門的批准，而該等監管部門的批准並不確定，並面臨多項風險，包括以下各項：

由於上述原因或任何其他原因，我們的候選產品未能獲得監管部門的批准，將阻止我們的候選產品商業化，我們產生足夠收入的能力將受到重大損害。我們不能保證監管機構會同意我們對我們打算在未來進行的臨牀試驗結果的評估，也不能保證這些試驗會取得成功。FDA和其他監管機構在批准過程中有很大的自由裁量權，可能拒絕接受任何申請，或可能決定我們的數據不足以獲得批准，並需要進行額外的臨牀試驗或臨牀前或其他研究。此外，對臨牀前和臨牀試驗數據的不同解讀可能會延遲、限制或阻止監管部門對我們候選產品的批准。

獲得監管批准的過程成本高昂，如果獲得批准，通常需要多年時間，並且可能會根據（其中包括）所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性、尋求監管批准的司法管轄區以及監管機構的重大酌情權而有很大差異。開發期間監管批准政策的變更、其他法規或法規的變更或頒佈、或對提交產品申請的監管審查變更，可能會導致申請的批准或拒絕延遲。在一個司法管轄區獲得監管批准並不一定意味着候選產品將在我們可能尋求批准的所有司法管轄區獲得監管批准，但未能在一個司法管轄區獲得批准可能會對我們在其他司法管轄區尋求批准的能力產生負面影響。未能就我們的候選產品獲得監管部門的市場批准將阻礙我們將候選產品商業化，而我們產生足夠收入的能力將受到重大損害。

如果FDA沒有得出結論認為我們的候選產品滿足505（b）（2）監管批准途徑的要求，或者如果第505（b）（2）條規定的任何候選產品的批准要求不符合我們的預期，我們的候選產品的批准途徑可能需要更長的時間，成本明顯高於預期，遇到的併發症和風險明顯高於預期，而且在任何情況下都可能不會成功.

我們打算通過505（b）（2）監管途徑為我們的大多數候選產品尋求FDA批准。1984年的《藥品價格競爭和專利期限恢復法案》（英語：Drug Price Competition and Patent Terms Restoration Act of 1984），也被稱為哈奇—韋克斯曼法案（Hatch—Waxman Act），在FDCA中增加了第505（b）（2）條。第505（b）（2）條允許提交保密協議，其中至少有部分需要批准的信息來自於並非由申請人或為申請人進行的研究。如果FDA不允許我們按照預期的方式為我們的候選產品尋求505（b）（2）監管途徑，我們可能需要進行額外的臨牀試驗，提供額外的數據和信息，並滿足額外的監管批准標準。如果出現這種情況，我們候選產品獲得FDA批准所需的時間和財政資源可能會大幅增加。此外，未能遵循505（b）（2）監管途徑可能導致新的競爭產品比我們的候選產品更快地進入市場，這可能對我們的競爭地位和前景造成重大不利影響。即使我們被允許為候選產品尋求505（b）（2）監管途徑，我們也不能向您保證，我們將獲得該候選產品的商業化所需或及時的批准。例如，我們正在開發一種獲得專利的注射用戊烯茶鹼治療候選藥物，我們相信它將滿足505（b）（2）調控途徑的要求。然而，根據2018年3月與FDA舉行的IND前會議，討論了該產品的臨牀和監管途徑，我們決定無限期暫停該候選產品的所有進一步開發活動，原因是FDA要求的臨牀試驗成本非常高。

儘管FDA根據第505（b）（2）條批准了許多產品，但在過去幾年中，一些製藥公司和其他公司反對FDA對第505（b）（2）條的解釋，以允許依賴FDA先前的安全性和有效性研究結果。如果FDA改變其對第505（b）（2）條的解釋，或者FDA的解釋在法庭上被成功質疑，這可能會延遲甚至阻止FDA批准我們提交的任何第505（b）（2）條的申請。此外，我們希望我們的競爭對手將向FDA提交公民請願書，試圖説服FDA，我們的候選產品或支持其批准的臨牀研究存在缺陷。我們競爭對手的此類行動可能會延遲甚至阻止FDA批准我們根據第505（b）（2）條提交的任何保密協議。

此外，FDA最近通過了對三年排他性條款的解釋，即505（b）（2）申請可以通過排他性被阻止，即使不依賴於先前批准的具有排他性的藥物（或關於該藥物的任何安全性或有效性信息）。根據FDA的新解釋，即使我們的505（b）（2）申請沒有將先前批准的藥品確定為上市藥物或依賴其任何安全性或有效性數據，也可能會因授予與我們的產品共享某些創新功能的藥品而被阻止批准。如果我們的候選產品未能獲得監管部門的批准，將嚴重限制我們產生足夠收入的能力，如果我們認為理想的所有適應症和標籤聲明未能獲得此類批准，則可能會減少我們的潛在收入。

根據第505（b）（2）條提交的保密協議會使我們面臨專利侵權訴訟的風險，該訴訟將延遲或阻止對我們候選產品的審查或批准.

505（b）（2）申請將使我們能夠參考已發表的文獻或FDA先前對品牌參考藥物的安全性和有效性的研究結果。對於根據FDCA第505（b）（2）條提交的NDA，專利證書和Hatch—Waxman法案的相關條款適用。根據哈奇—韋克斯曼法案，在通過此類保密協議尋求藥物批准時，申請人必須向FDA列出每一項專利，其權利要求涵蓋申請人的產品。在藥物獲得批准後，該藥物申請中列出的每一項專利隨後在FDA的批准藥品與治療等效性評估中公佈，通常稱為橘書。而橘子書中列出的藥物又可以被潛在的仿製藥競爭對手引用，以支持ANDA的批准。ANDA規定銷售與上市藥物具有相同活性成分、相同規格和劑型且已證明與上市藥物具有生物等效性的藥品。除生物等效性試驗要求外，ANDA申請人無需進行或提交臨牀前或臨牀試驗結果，以證明其製劑的安全性或有效性。以這種方式批准的藥物通常被稱為上市藥物的“仿製藥等同物”，通常可以由藥劑師根據為原始上市藥物編寫的處方進行替代。

ANDA申請人必須向FDA證明FDA的橘書中列出的已批准產品的任何專利。具體而言，申請人必須證明：（i）所需專利信息尚未提交；（ii）所列專利已經過期；（iii）所列專利尚未過期，但將在特定日期到期，並在專利到期後尋求批准；或（iv）所列專利無效或不會被新產品侵犯。ANDA申請人還可以選擇提交第viii節聲明，證明其擬議的ANDA標籤不包含（或刻出）關於專利使用方法的任何語言，而不是證明列出的使用方法專利。如果申請人不對所列專利提出異議，則ANDA申請將不會獲得批准，直到所有所列專利聲稱引用的產品都已過期。

證明新產品不會侵犯已獲批准產品的上市專利，或該等專利無效或不可強制執行，稱為第IV段證明。如果ANDA申請人已向FDA提供了第IV段認證，則一旦ANDA被FDA接受備案，申請人還必須向NDA和專利持有人發送第IV段認證的通知。專利法和專利權人可以根據第四段證明的通知提起專利侵權訴訟。根據哈奇—韋克斯曼法案，505（b）（2）申請所引用的專利的持有人在收到第IV段證明的通知後，可以提起專利侵權訴訟。在專利所有人收到通知後45天內，對505（b）（2）申請人的申請人提起專利侵權訴訟，將觸發FDA批准505（b）（2）NDA的能力一次性、自動、30個月的暫停，除非專利訴訟的解決有利於第IV段申請人或專利在此之前到期。因此，我們可能會在開發一個或多個候選產品時投入大量時間和費用，但在該等候選產品可能被商業化（如果有的話）之前，我們可能會受到重大延誤和專利訴訟。

此外，505（b）（2）申請將在任何非專利獨佔權（例如獲得橙色手冊中所列新化學實體批准的獨佔權）到期之前才獲得批准。FDA還可能要求我們進行一項或多項額外的臨牀研究或測量，以支持品牌參考藥物的變更，這可能會耗費時間，並可能大大推遲我們對此類候選產品的監管批准。FDA還可能拒絕我們未來提交的505（b）（2）申請，並要求我們根據FDCA第505（b）（1）條提交此類申請，這將要求我們提供大量數據，以確定藥物在擬議用途中的安全性和有效性，這可能導致延誤，而且成本更高和耗時。除其他外，這些因素可能會限制我們成功將候選產品商業化的能力。

生產品牌參考藥物的公司通常會對ANDA或505（b）（2）申請人提起訴訟，這些申請人尋求監管部門批准生產和銷售其品牌產品的仿製藥和重新配製形式。這些公司經常聲稱專利侵權或其他侵犯知識產權的行為，作為對ANDA或505（b）（2）申請人提起訴訟的依據。同樣，專利持有人可以對目前正在營銷和銷售其批准的仿製藥或重新配方產品的公司提起專利侵權訴訟。強制執行或捍衞知識產權的訴訟通常很複雜，往往涉及鉅額費用，並可能延遲或阻止我們候選產品的推出或銷售。如果專利在特定司法管轄區被認定為有效並且被我們的候選產品侵權，除非我們能夠從專利持有人那裏獲得許可，否則我們將被要求停止在該司法管轄區銷售，並且可能需要放棄或銷燬在該司法管轄區的現有庫存。在某些情況下，我們也可能使用我們的商業判斷，並決定營銷和銷售我們已批准的產品，儘管專利侵權指控尚未最終得到法院的解決，這被稱為“風險上市”。這樣做所涉及的風險可能是巨大的，因為專利所有人因侵權而獲得的補救措施除其他外可能包括以專利所有人損失的利潤而不一定以侵權人賺取的利潤來衡量的損害賠償。在故意侵權的情況下，其定義是主觀的，這種損害賠償可以增加到三倍。此外，由於生物等效產品和在較小程度上505（b）（2）產品通常涉及折扣定價，專利品牌產品通常實現比生物等效產品和在較小程度上505（b）（2）產品高得多的利潤率，導致與侵權者賺取的任何利潤相比不成比例的損害。專利訴訟中的不利決定可能對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響，並可能導致我們普通股的市值下跌。

即使我們的其他候選產品獲得了監管部門的批准，我們也可能無法成功地將這些產品商業化，而且我們從這些銷售中獲得的收入(如果有的話)可能是有限的.

如果被批准上市，我們候選產品的商業成功將取決於每種產品是否被醫學界接受，包括醫生、患者和醫療保健支付者。我們的任何候選產品的市場接受度將取決於許多因素，包括：

如果我們的任何候選產品獲得批准，但沒有達到醫生、醫療保健支付者和患者足夠接受的水平，我們可能無法產生足夠的收入，我們可能無法實現或維持盈利。我們教育醫療界和第三方付款人瞭解我們的候選產品的好處的努力可能需要大量資源，而且可能永遠不會成功。

此外，即使我們的候選產品獲得了監管部門的批准，任何審批的時間或範圍也可能會禁止或降低我們成功將我們的候選產品商業化的能力。例如，如果審批過程太長，我們可能會錯過預期的市場機會，並使其他公司有能力開發競爭產品或建立市場主導地位。我們最終獲得的任何監管批准都可能是有限的，或者受到限制或批准後的承諾，從而使我們的候選產品在商業上不可行。例如，監管機構可能會批准我們的任何候選產品的適應症少於或超過我們要求的範圍，可能不會批准我們打算對任何候選產品收取的價格，可能會根據昂貴的上市後臨牀試驗的表現而批准，或者可能批准我們的任何候選產品的標籤不包括該適應症成功商業化所必需或需要的標籤聲明。此外，FDA或類似的外國監管機構可能會對批准施加條件，或者要求風險管理計劃或REMS，以確保藥物的安全使用。如果FDA得出結論認為需要REMS，如果需要，FDA將不會在沒有批准的REMS的情況下批准NDA。REMS可以包括藥物指南、醫生溝通計劃或確保安全使用的要素，如受限分配方法、患者登記和其他風險最小化工具。FDA還可能要求在出現新的安全信息時，對批准的產品進行REMS。批准或營銷方面的任何這些限制都可能限制我們候選產品的商業推廣、分銷、處方或分發。此外，如果產品不符合監管標準或在產品最初上市後出現問題，產品審批可能會被撤回。上述任何一種情況都可能對我們的候選產品的商業成功造成實質性損害。

我們受到持續義務和持續監管審查的約束，這可能會導致大量額外費用。此外，我們的候選產品可能會受到標籤和其他限制並退出市場，如果我們沒有遵守監管要求，或者如果我們的候選產品遇到了意想不到的問題，我們可能會受到懲罰.

FDA或國外同類機構仍可能對我們的產品的指定用途或批准條件施加重大限制，或對可能昂貴且耗時的批准後研究(包括第四階段臨牀試驗)和上市後監測以監測安全性和有效性提出持續要求。我們的候選產品還將受到有關製造、標籤、包裝、儲存、分銷、安全監控、廣告、促銷、記錄和不良事件報告以及其他上市後信息的持續監管要求的約束。這些要求包括向FDA註冊，以及我們在批准後進行的任何臨牀試驗繼續遵守現行的GCP規定。此外，藥品製造商及其設施要接受FDA和其他監管機構的持續審查和定期檢查，以確保符合與質量控制、質量保證和相應記錄和文件保存有關的GMP要求。

FDA有權要求將REMS作為NDA的一部分或在批准後進行，這可能會對批准的藥物的分發或使用施加進一步的要求或限制，例如將處方限制在某些經過專門培訓的醫生或醫療中心，將治療限制在滿足某些安全使用標準的患者，或要求患者測試、監測和/或登記註冊。

對於我們或任何未來合作伙伴的銷售和營銷活動，廣告和促銷材料必須符合FDA的規定，以及美國其他適用的聯邦、州和當地法律以及其他國家/地區的類似法律要求。在美國，向醫生分發產品樣品必須符合美國處方藥營銷法的要求。申請持有人必須獲得FDA的批准才能更改產品和製造，具體取決於更改的性質。我們還可能通過我們的客户和合作夥伴直接或間接地受到各種欺詐和濫用法律的約束，包括但不限於美國反回扣法規、美國虛假申報法和類似的州法律，這些法律除其他外，會影響我們擬議的銷售、營銷和科學/教育資助計劃。如果我們參加了美國醫療補助藥品退税計劃、美國退伍軍人事務部的聯邦供應時間表或其他政府藥品計劃，我們將受到有關報告和付款義務的複雜法律法規的約束。所有這些活動還可能受到美國聯邦和州消費者保護以及不正當競爭法律的約束。在其他國家的許多這樣的領域也存在類似的要求。

此外，如果我們的任何候選產品被批准用於特定的適應症，我們的產品標籤、廣告和促銷將受到監管要求和持續的監管審查的約束。FDA嚴格監管有關處方藥的促銷聲明。特別是，產品不得用於未經FDA批准的用途，如該產品批准的標籤所反映的那樣。然而，公司可能會分享與FDA批准的產品標籤一致的真實且不具誤導性的信息。如果我們的候選產品獲得了市場批准，醫生仍然可以合法地以與批准的標籤不一致的方式向他們的患者開出我們的產品。如果我們被發現推廣了這種標籤外的使用，我們可能會受到重大責任和政府罰款。FDA和其他機構積極執行禁止推廣標籤外用途的法律和法規，被發現不當推廣標籤外用途的公司可能會受到重大制裁。聯邦政府已對涉嫌不當促銷的公司處以鉅額民事和刑事罰款，並禁止幾家公司從事標籤外促銷。FDA還要求公司簽訂永久禁令的同意法令，根據這些法令，特定的促銷行為將被改變或限制。

如果我們或我們的監管機構發現產品存在以前未知的問題，例如未預料到的嚴重程度或頻率的不良事件、生產該產品的設施存在問題，或者我們或我們的製造商未能遵守適用的監管要求，我們可能會受到以下行政或司法制裁：

上述任何事件或處罰的發生都可能抑制我們將候選產品商業化並創造收入的能力。不利的監管行動，無論是批准前還是批准後，也可能導致產品責任索賠，並增加我們的產品責任敞口。

獲得外國監管批准和遵守外國監管要求可能會給我們帶來重大延誤、困難和成本，並可能推遲或阻止我們的產品在某些國家/地區推出。如果我們未能遵守國際市場的監管要求和/或獲得適用的營銷批准，我們的目標市場將會減少，我們充分發揮我們候選產品的市場潛力的能力將受到損害。

顯著的附加標籤或警告要求或對我們產品可用性的限制可能會抑制受影響產品的銷售。

不同司法管轄區可能尋求對我們產品的可用性採取重大額外的產品標籤或警告要求或限制，這些要求或限制與我們產品的內容或預期的不良健康後果有關。聯邦法律可能會先發制人，阻止州或地方強加額外標籤或警告要求的部分或全部嘗試。如果根據當前或未來的環境或健康法律或法規，這些類型的要求適用於我們的產品，它們可能會抑制我們產品的銷售。此外，如果我們未能在合規截止日期前滿足任何此類新要求，我們的產品可能會被視為品牌錯誤或標籤錯誤，並可能受到執法行動的影響，或者我們可能面臨指控誤導性標籤或產品推廣的私人訴訟。

當前和未來的立法可能會增加我們獲得候選產品上市批准和商業化的難度和成本，並影響我們可能獲得的價格。.

在美國和一些外國司法管轄區，有關醫療保健系統的立法和監管變更以及擬議的變更可能會阻止或推遲我們的候選產品的上市審批，限制或規範審批後的活動，並影響我們銷售候選產品的盈利能力。已經提出了立法和監管建議，以擴大批准後的要求，並限制藥品的銷售和促銷活動。我們不知道是否會頒佈更多的立法變化，或者FDA的法規、指南或解釋是否會改變，或者這些變化對我們的候選產品的上市批准(如果有)可能會產生什麼影響。此外，美國國會對FDA審批過程的更嚴格審查可能會顯著推遲或阻止上市審批，並使我們受到更嚴格的產品標籤和上市後測試和其他要求的影響。有關立法和法規改革的更多信息，請參見項目1.商業--醫療改革部分。

在美國，《醫療保險現代化法案》（“MMA”）改變了醫療保險覆蓋和支付藥品的方式。該立法擴大了老年人購買藥品的醫療保險覆蓋範圍，並引入了基於藥品平均銷售價格的新報銷方法。此外，這項立法授權醫療保險D部分處方藥計劃使用處方藥，他們可以限制任何治療類別將涵蓋的藥物數量。由於這項立法和擴大聯邦對藥品的覆蓋範圍，我們預計將有額外的壓力來控制和降低成本。這些降低成本的舉措和本法規的其他條款可能會降低我們為候選產品獲得的覆蓋範圍和價格，並可能嚴重損害我們的業務。雖然MMA僅適用於醫療保險受益人的藥品福利，但私人支付者通常遵循醫療保險覆蓋政策和支付限制來設定自己的報銷率，並且MMA導致的任何報銷減少都可能導致私人支付者支付的類似減少。

2010年3月，《患者保護和負擔得起的醫療法案》（由《醫療保健和教育和解法案》修訂，統稱為《醫療保健改革法》）頒佈，這大大改變了政府和私人保險公司為醫療保健提供資金的方式，並對美國製藥業產生了重大影響。《醫療改革法》，除其他外，對製造商施加了與藥品樣品和與醫生和教學醫院的財務關係有關的報告要求，提高了製造商根據醫療補助藥品回扣計劃欠下的最低醫療補助回扣，並將回扣計劃擴大到註冊在醫療補助管理護理組織的個人，對某些品牌處方藥的製造商制定了年費，並建立了醫療保險D部分覆蓋缺口折扣計劃。

《醫改法》的部分條款尚未實施，《醫改法》的某些方面也受到司法和國會的質疑，以及特朗普政府近期試圖廢除或取代《醫改法》的某些方面。自2017年1月以來，前總統特朗普簽署了兩項行政命令和其他指令，旨在推遲、規避或放鬆醫療改革法規定的某些要求。與此同時，國會考慮了廢除或廢除和取代全部或部分《醫療改革法》的立法。雖然國會尚未通過全面的廢除立法，但兩項影響《保健改革法》規定的某些税收實施的法案已簽署成為法律。《税法》包括一項條款，自2019年1月1日起廢除了《醫療改革法》對某些未能在全年或部分時間內保持合格醫療保險的個人實施的基於税收的分擔責任支付，這通常被稱為“個人授權”。2018年1月22日，前總統特朗普簽署了一項關於2018財年撥款的持續決議，該決議推遲了某些醫療改革法規定的費用的實施，包括對某些高成本僱主贊助的保險計劃徵收的所謂"凱迪拉克"税，根據市場份額對某些醫療保險提供商徵收的年費，以及非免税醫療器械的醫療器械消費税。2018年兩黨預算法案，除其他事項外，修訂了醫療改革法，從2019年1月1日生效，將參與醫療保險D部分的製藥商所欠的銷售點折扣從50%提高到70%，並縮小了大多數醫療保險藥物計劃的覆蓋差距，通常被稱為“甜甜圈”。2018年12月14日，德克薩斯州聯邦地方法院法官裁定《醫療改革法》整體違憲，因為國會廢除了“個人授權”作為税法的一部分。2021年6月，美國最高法院推翻了2018年德克薩斯州聯邦地方法院的判決。目前尚不清楚後續上訴，以及其他廢除和取代醫療改革的努力將如何影響我們的業務。我們無法預測現行法律及法規的變動對我們業務的影響。然而，任何降低我們可能獲得監管部門批准的產品報銷的變更，或給我們帶來行政和財務負擔的變更，都可能對我們的業務造成不利影響。

此外，自《醫療改革法》頒佈以來，美國還提出並通過了其他立法改革。這些變化包括，除其他外，每個財政年度向提供者支付的醫療保險費用總額減少高達2%。我們預計未來將採取額外的州和聯邦醫療改革措施，這可能會改變或完全取代現有的醫療融資結構。任何這些改革措施都可能限制聯邦和州政府為醫療保健產品和服務支付的金額，這可能導致對我們可能開發的任何此類候選產品的需求減少，或對我們的業務造成額外的定價壓力。

此外，鑑於處方藥和生物製品的成本不斷上升，美國政府加強了對藥品定價做法的審查。這樣的審查導致了最近的幾次國會調查，並提出並通過了聯邦和州立法，旨在提高產品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府計劃的產品報銷方法。例如，特朗普政府發佈了一份降低藥品價格和降低藥品自付成本的《藍圖》，其中包含了增加藥品製造商競爭、增加某些聯邦醫療保健計劃的談判力、激勵製造商降低產品標價以及降低消費者支付的藥品自付成本的額外建議。2019年1月31日，美國衞生與公眾服務部監察長辦公室提議修改聯邦反回扣法令折扣安全港，以降低消費者的藥品成本，如果最終敲定，將影響製造商向Medicare Part D計劃、Medicaid管理型護理組織和與這些組織合作的藥房福利經理支付的折扣。雖然其中一些措施和其他擬議的措施可能需要額外授權才能生效，但國會和政府官員都表示，他們將繼續尋求新的立法和/或行政措施來控制藥品成本。

FDA或類似監管機構的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規，以阻止、限制或推遲對我們候選產品的監管批准。例如，2016年12月，21^ST《世紀治癒法》簽署成為法律。21世紀^ST《世紀治療法案》等旨在使藥品和生物製品的監管現代化，並刺激創新，但該法案尚未完全實施，其最終實施情況也不明朗。此外，特朗普政府已經採取了幾項行政行動，包括髮布一些行政命令，這可能會對FDA從事常規監管和監督活動的能力造成重大負擔，或者以其他方式大幅推遲，例如通過制定規則、發佈指導意見以及審查和批准營銷申請來實施法規。如果這些行政行動限制了FDA在正常過程中參與監督和執行活動的能力，我們的業務可能會受到負面影響。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或新要求或政策的採用，或者如果我們無法保持監管合規性，我們的候選產品可能會失去可能已獲得的任何監管批准，我們可能無法實現或保持盈利，這將對我們的業務產生不利影響。

如果我們以違反醫療欺詐和濫用法律的方式推銷我們現有的經批准的產品或我們的任何新產品候選產品，或者如果我們違反政府價格報告法，我們可能會受到民事或刑事處罰。.

FDA執行法律和法規，要求藥品的促銷與批准的處方信息一致。雖然醫生可能會開出經批准的產品作所謂的“非標籤”用途，但製藥公司以與其經批准的標籤不一致的方式推廣其產品是違法的，任何從事這類行為的公司均可負上重大責任。同樣，歐盟和其他外國司法管轄區的行業法規禁止公司從事標籤外促銷活動，各國的監管機構對違反法規的行為進行民事處罰。雖然我們打算確保我們的宣傳材料與我們的標籤一致，但監管機構可能不同意我們的評估，並可能發出無標題的信件、警告信或提起其他民事或刑事執法程序。除了FDA對藥品營銷的限制外，近年來還適用了其他幾種類型的州和聯邦醫療保健欺詐和濫用法律，以限制製藥行業的某些營銷行為。這些法律包括美國反回扣法規、美國虛假索賠法案和類似的州法律。由於這些法律的範圍很廣，而它們的例外情況和避風港的範圍很窄，我們的一些商業活動可能會受到其中一項或多項法律的挑戰。

除其他外，美國反回扣法規禁止故意提供、支付、索取或接受報酬，以誘使或作為回報，購買、租賃、訂購或安排購買、租賃或訂購任何醫療保健項目或服務，醫療補助或其他聯邦資助的醫療保健計劃下可報銷。該法規已廣泛解釋為適用於製藥商與處方者、購買者、處方管理者和其他人之間的安排。雖然有幾項法定例外和監管安全港保護某些共同活動免受起訴，但例外和安全港的定義很窄，涉及旨在誘導處方、購買或推薦的報酬的做法，如果不符合例外或安全港的條件，則可能會受到審查。未能滿足特定適用的法定例外或監管安全港的所有要求，並不使行為本身根據聯邦反回扣法規是非法的。相反，有關安排的合法性將根據對所有事實和情況的累積審查，逐案評估。在所有情況下，我們的做法可能並不符合所有的安全港保護標準，免受反回扣責任。此外，最近的保健改革立法加強了這些法律。例如，《醫療改革法》修改了美國《反回扣法》和其他刑事醫療欺詐法規的意圖要求；個人或實體不再需要實際瞭解法規或違反法規的具體意圖，就可以實施違法行為。此外，《醫療改革法》規定，政府可以主張，包括因違反《美國反回扣法》而產生的物品或服務在內的索賠構成《美國虛假索賠法》所指的虛假或欺詐性索賠。聯邦虛假索賠法禁止任何人故意提出，或導致提出，虛假索賠支付聯邦政府，或故意作出，或導致作出，虛假陳述，以獲得虛假索賠支付。

在過去幾年中，幾家製藥公司和其他醫療保健公司因各種被指控的促銷和營銷活動而被起訴，例如：被指控向開處方者提供免費旅行、免費商品、虛假諮詢費和贈款以及其他金錢利益；向定價服務部門報告誇大的平均批發價格，然後聯邦計劃用來設定報銷率；參與標籤外促銷，導致索賠提交給醫療保險或醫療補助用於非覆蓋範圍，標籤外用途；並提交誇大的最佳價格信息給醫療補助回扣計劃，以減少醫療補助回扣的責任。大多數州也有類似於美國反回扣法令和美國虛假索賠法案的法規或條例，這些法規適用於醫療補助和其他州計劃下報銷的項目和服務，或者在幾個州，無論付款人是誰。根據這些聯邦和州法律的制裁可能包括重大的行政、刑事和民事罰款，排除製造商的產品根據政府計劃報銷，罰款和監禁。由於這些聯邦和州反回扣法律的廣泛性，以及該領域可能會發生額外的法律或監管變化，我們未來的業務活動，包括我們的銷售和營銷實踐和/或我們未來與醫生和醫療界的關係可能會受到反回扣法律的挑戰，這可能會對我們造成傷害。

我們完全依賴第三方來生產我們的獲批產品和新候選產品，如果這些第三方未能獲得FDA或類似的外國監管機構的生產批准，未能向我們提供足夠數量的候選產品，或未能以可接受的質量水平或價格提供，我們的候選產品的商業化可能會停止、延遲或降低利潤.

我們目前沒有，也不計劃獲得，在我們的候選產品中生產API的能力或基礎設施，用於臨牀試驗或商業產品（如有）。此外，我們沒有能力將任何候選產品封裝為成品製劑進行商業分銷。因此，如果我們的任何候選產品獲得商業化批准，我們將有義務依賴合同製造商。雖然我們與合同製造商就臨牀和商業供應訂立了若干協議，但不能保證我們將能夠維持這些關係，或以有利的條件聘用額外合同製造商，以臨牀或商業供應我們的任何候選產品。

我們的合同製造商用於生產我們的候選產品的設施必須得到FDA或類似的外國監管機構的批准，檢查將在我們向FDA或其他相關監管機構提交保密協議後進行。我們不會控制有效藥物物質和成品的生產過程，並將完全依賴於我們的合同製造合作伙伴遵守GMP。這些GMP法規涵蓋了與我們的候選產品有關的製造、測試、質量控制和記錄保存的方方面面。如果我們的合同製造商不能成功地生產符合我們的規格和FDA或其他機構嚴格監管要求的材料，他們將無法確保或保持對其製造設施的監管批准。如果FDA或類似的外國監管機構不批准這些設施用於生產我們的候選產品，或者如果它在未來撤回任何此類批准，我們可能需要尋找替代製造設施，這將嚴重影響我們開發、獲得監管機構批准或營銷我們的候選產品的能力(如果獲得批准)。

我們的合同製造商將接受FDA和相應的州和外國機構的持續定期突擊檢查，以符合GMP和類似的監管要求。我們將無法控制我們的合同製造商遵守這些法規和標準的情況。我們的任何合約製造商未能遵守適用法規，可能導致我們受到制裁，包括罰款、禁令、民事處罰、未能批准銷售我們的任何候選產品、延遲、暫停或撤回批准、經營限制和刑事起訴，其中任何情況都可能對我們的業務造成重大不利影響。此外，我們將無法控制我們的合約製造商維持足夠質量控制、質量保證和合格人員的能力。我們的合同製造商未能遵守或維持任何這些標準，可能會對我們開發、獲得監管部門批准或營銷任何候選產品的能力造成不利影響。

如果由於任何原因，這些第三方不能或不願履行，我們可能無法終止與他們的協議，我們可能無法找到替代製造商或配方商或與他們達成有利協議，我們無法確定任何該等第三方將具有滿足未來要求的生產能力。如果這些生產商或任何其他成品生產商在其原料藥或成品的各自生產工藝中遇到任何重大困難，或應停止與我們的業務往來，我們的任何候選產品的供應可能會出現重大中斷，或可能根本無法創建候選產品的供應。如果我們遇到製造問題，我們生產充足供應任何候選產品的能力可能會受到負面影響。我們無法協調第三方製造合作伙伴的努力，或第三方製造合作伙伴缺乏可用能力，可能會削弱我們以所需水平供應任何候選產品的能力。由於我們需要滿足重要的監管要求，以符合新的散裝或成品製造商的資格，如果我們面臨這些或其他困難與我們目前的生產合作夥伴，如果我們決定將任何候選產品的生產轉移到一個或多個替代製造商，與困難。

任何製造問題或失去合同製造商可能會擾亂我們的運營，並導致銷售額下降。此外，我們依賴第三方提供生產潛在產品所需的原材料。對供應商的任何依賴都可能涉及若干風險，包括可能無法獲得關鍵材料，以及對生產成本、交貨時間表、可靠性和質量的控制減少。因供應商問題而對合約製造商造成的任何意外中斷均可能會延遲我們任何已批准產品或正在開發的候選產品的出貨，增加我們的銷售成本並導致銷售損失。

我們不能保證我們未來的製造和供應合作伙伴能夠隨着時間的推移降低我們任何候選產品的商業規模製造成本。如果我們任何候選產品的商業規模製造成本高於預期，這些成本可能會對我們的經營業績造成重大影響。為了降低成本，我們可能需要開發和實施流程改進。然而，為此，我們將需要不時通知監管機構或向監管機構提交意見，而有關改進或須經該等監管機構批准。我們不能肯定我們會收到這些必要的批准，或者這些批准會及時獲得。我們也不能保證我們將能夠提高和優化我們的商業製造過程中的產量。如果我們不能提高和優化產出，我們可能無法隨着時間的推移降低成本。

我們可能無法與我們希望與之合作的第三方訂立協議，如果我們能夠訂立協議，我們可能無法以商業上合理的條款訂立協議，這可能會導致我們的開發和商業化計劃發生更改或延遲.

我們在尋求合適的第三方協助我們進行業務營運方面面臨重大競爭。我們能否達成最終協議，除其他外，將視乎我們對第三方的資源和專業知識的評估、擬議協議的條款和條件，以及擬議各方對多項因素的評估。這些因素可能包括臨牀試驗的設計或結果、獲得FDA或美國以外類似監管機構批准的可能性、候選產品的潛在市場、候選產品的製造和交付給患者的成本和複雜性、競爭產品的潛力、我們對技術所有權的不確定性、如果對這種擁有權提出挑戰，而不考慮挑戰的利弊以及一般的行業和市場條件，則可能存在這種挑戰。潛在的第三方還可能考慮替代產品候選或技術，用於類似適應症，可能可供合作，以及此類合作是否會比與我們就候選產品的合作更具吸引力。我們可能建立的任何安排的條款也可能對我們不利。

與第三方達成的協議很複雜，而且談判和記錄耗時。此外，大型製藥公司近期進行了大量業務合併，導致未來潛在第三方協助我們開展業務運營的數量減少。我們可能無法及時、以可接受的條件或根本無法達成協議。如果我們無法做到這一點，我們可能不得不縮減候選產品的開發，減少或延遲其開發計劃，延遲其潛在的商業化或縮小任何銷售或營銷活動的範圍，或增加我們的開支並自費進行開發或商業化活動。如果我們選擇增加開支，為自己的發展或商業化活動提供資金，我們可能需要獲得額外的資本，而這些資本可能無法以可接受的條件提供，或根本無法獲得。如果我們沒有足夠的資金，我們可能無法進一步開發我們的候選產品或將其推向市場併產生產品收益。

此外，我們未來簽訂的任何協議可能不會成功。我們安排的成功將在很大程度上取決於我們的第三方合作者的努力和活動。合作者通常在決定他們將應用於這些合作的努力和資源方面有很大的自由裁量權。協議各方之間關於臨牀開發和商業化事宜的分歧可能導致開發過程或適用候選產品商業化的延遲，在某些情況下可能導致協議終止。如果雙方都沒有最終決策權，這些分歧就很難解決。與製藥或生物技術公司和其他第三方的合作經常被另一方終止或允許終止。任何此類終止或到期將對我們的財務造成不利影響，並可能損害我們的商業聲譽。

我們可能需要依賴第三方為我們未來的候選產品進行臨牀試驗。如果這些第三方未能成功履行其合同職責或在預期期限內完成，我們可能無法獲得監管部門的批准或將我們的任何候選產品商業化，我們的業務將受到重大損害.

我們已與第三方CRO簽訂協議，以開展和管理我們的臨牀項目，包括與臨牀研究中心簽訂合同以進行我們的臨牀研究。我們計劃在執行候選產品的臨牀研究時高度依賴這些各方，並將僅控制其活動的某些方面。儘管如此，我們將負責確保我們的每項研究均按照適用的方案、法律、監管和科學標準進行，我們對CRO和臨牀研究中心的依賴不會免除我們的監管責任。我們和CRO將被要求遵守GCP，即FDA和類似的外國監管機構對任何處於臨牀開發中的產品實施的法規和指南。FDA及其外國等同機構通過定期檢查試驗申辦者、主要研究者和試驗中心來執行這些GCP法規。如果我們或我們的CRO未能遵守適用的GCP，我們的臨牀試驗中生成的臨牀數據可能被視為不可靠，FDA或類似的外國監管機構可能要求我們在批准我們的上市申請之前進行額外的臨牀試驗。我們無法向您保證，FDA或其他監管機構在檢查後將確定我們的任何臨牀試驗符合GCP。此外，我們的臨牀試驗必須使用根據GMP法規生產的產品進行，並且需要大量的試驗對象。我們或我們的CRO或臨牀研究中心未能遵守這些法規，可能要求我們重複臨牀試驗，這將延遲監管批准程序，並可能使我們面臨執法行動，最高可達民事和刑事處罰。

雖然我們打算與CRO協商設計候選產品的臨牀試驗，但我們預計CRO將管理在合同臨牀中心進行的所有臨牀試驗。因此，我們的藥物開發計劃的許多重要方面將超出我們的直接控制。此外，CRO和臨牀研究中心可能不履行與我們的安排或遵守監管要求的所有義務。如果CRO或臨牀研究中心未能以令人滿意的方式進行臨牀試驗，違反其對我們的義務或未能遵守監管要求，我們針對受試者適應症的任何候選產品的開發和商業化可能會被推遲，或者我們的開發計劃會受到重大且不可逆轉的損害。我們無法控制這些CRO和臨牀研究中心將用於我們的項目或我們的任何候選產品的資源數量和時間。如果我們無法依賴CRO收集的臨牀數據，我們可能需要重複、延長臨牀試驗的持續時間或擴大臨牀試驗的規模，這可能會顯著推遲商業化並需要顯著增加的支出。

如果我們與這些第三方CRO或臨牀研究中心的任何關係終止，我們可能無法與替代CRO或臨牀研究中心達成協議。如果CRO未能成功履行其合同職責或義務，或在預期期限內完成，如果需要更換，或者由於未能遵守我們的臨牀方案、監管要求或其他原因，其獲得的臨牀數據的質量或準確性受到影響，則任何此類臨牀試驗可能會被延長、延遲或終止，我們可能無法獲得監管部門的批准或成功地將我們的候選產品商業化。因此，我們的財務業績和任何候選產品的商業前景都會受到損害，我們的成本可能會增加，我們的創收能力可能會被推遲。

我們在正常業務過程中訂立多項合約，部分或全部合約可能要求我們向合約另一方作出賠償。如果我們必須根據這些賠償條款履行，可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生不利影響。.

在正常業務過程中，我們可能定期簽訂商業、服務、合作、許可、諮詢和其他包含賠償條款的協議。就我們的商業協議而言，供應商通常要求賠償可能因產品的生產、使用或消費而引起的任何第三方產品責任索賠，以及聲稱第三方侵犯任何專利或其他知識產權的行為。倘吾等根據彌償條文承擔的責任超出適用保險範圍，或倘吾等被拒絕投保，吾等的業務、財務狀況及經營業績可能受到不利影響。同樣，如果我們依賴第三方向我們提供賠償，而該方被拒絕投保，或賠償責任超出適用的保險範圍且沒有其他資產可供賠償，我們的業務、財務狀況和經營業績可能會受到不利影響。

終止或暫停或延遲開始或完成我們的任何候選產品的任何適應症的任何必要研究，可能導致我們的成本增加，延遲或限制我們的收入能力，並對我們的商業前景造成不利影響.

臨牀研究的開始和完成可能會因多種原因而延遲，包括與以下方面有關的延遲：

如果我們在測試或批准方面出現延誤，或者如果我們需要進行比計劃更多或更大的臨牀研究，我們的任何候選產品的產品開發成本都會增加。此外，監管要求和政策可能發生變化，我們可能需要修訂研究方案以反映這些變化。修正案可能要求我們向FDA、類似的外國監管機構和IRB重新提交研究方案進行復審，這可能會影響研究的成本、時間或成功完成。如果我們在完成時遇到延遲，或者我們、FDA或其他監管機構、IRB或其他審查實體，或我們的任何臨牀研究中心暫停或終止我們對任何候選產品的任何臨牀研究，其商業前景可能會受到重大損害，我們產生足夠產品收入的能力將被延遲。任何延遲完成我們的臨牀試驗將增加我們的成本，減慢我們的開發和審批過程，並危及我們產生足夠收入的能力。任何此類事件都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。此外，許多導致或導致臨牀研究終止或暫停，或延遲開始或完成臨牀研究的因素也可能最終導致我們候選產品的監管批准被拒絕。此外，如果一項或多項臨牀研究被推遲，我們的競爭對手可能會在我們之前將產品推向市場，我們任何候選產品的商業可行性都可能會大幅降低。

臨牀藥物開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，早期研究和試驗的結果可能無法預測未來的試驗結果.

候選藥物的臨牀測試費用昂貴，可能需要多年才能完成，其結果本質上是不確定的。臨牀試驗過程中的任何時候都可能發生失敗。臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能無法預測後期臨牀試驗的結果。我們無法向您保證FDA或類似的外國監管機構將像我們一樣查看結果，或者我們任何候選產品的未來試驗將取得積極的結果。在臨牀試驗後期階段的候選產品可能無法顯示預期的安全性和有效性特徵，儘管已經通過臨牀前研究和初步臨牀試驗取得進展。生物製藥行業的許多公司由於缺乏療效或不良的安全性，在先進的臨牀試驗中遭受了重大挫折，儘管在早期的試驗中取得了令人鼓舞的結果。我們候選產品的任何未來臨牀試驗結果可能不會成功。

此外，許多因素可能導致我們的任何候選產品缺乏有利的安全性和有效性結果。例如，由於不同的臨牀試驗機構特徵（如當地護理標準、評價期和手術技術的差異）以及患者特徵（包括人口因素和健康狀況），此類試驗可能導致變異性增加。

我們可能需要為新產品候選進行臨牀試驗，我們可能會延遲商業化或未能在這些試驗中取得成功。此外，任何臨牀試驗的結果可能無法預測未來的試驗結果。臨牀前試驗和早期臨牀試驗的陽性結果並不能保證以後的臨牀試驗成功。許多製藥公司在臨牀前測試和早期臨牀試驗取得了可喜的結果後，在包括第三階段在內的臨牀試驗中遭遇了重大挫折。這些挫折包括在後來的臨牀試驗中觀察到的負面安全性和有效性，包括以前未報告的不良事件。

3期臨牀試驗往往產生不理想的結果，即使以前的臨牀試驗是成功的。此外，即使我們相信臨牀試驗是成功的，FDA或外國監管機構的臨牀試驗結果也可能不滿意。FDA或適用的外國監管機構可以暫停我們的一項或全部臨牀試驗，或要求我們進行額外的臨牀、非臨牀、生產、驗證或藥品質量研究，並在考慮或重新考慮我們可能提交的任何NDA或類似的外國監管申請之前提交這些數據。根據這些額外研究的範圍，我們提交的任何申請的批准可能會被嚴重延遲，或者可能需要我們花費比我們現有的更多資源。FDA或適用的外國監管機構可能認為我們進行的其他研究不足以提供監管批准。

如果出現上述任何結果，我們可能無法獲得候選產品的批准。

我們受與數據隱私相關的廣泛法律和法規的約束，我們未能遵守這些法律和法規可能會損害我們的業務。

我們受聯邦政府和我們開展業務所在州的數據隱私和安全法律法規的約束。HIPAA及其各自的實施條例，包括2013年1月25日發佈的最終綜合規則，規範我們對個人數據的處理，包括收集、訪問、使用、分析、修改、存儲、傳輸、安全漏洞通知、銷燬和處置個人數據。我們目前和/或將來可能遵守這些法律和法規的外國和州法律版本。例如，在歐盟，個人健康數據的收集和使用受GDPR管轄。GDPR範圍廣泛，對個人數據相關個人的同意、向個人提供的信息、個人數據的安全性和保密性、數據泄露通知以及在處理個人數據時使用第三方處理器提出了多項要求。GDPR還對個人數據從歐盟轉移到美國實施了嚴格的規則，提供了執法權力，並對違規行為處以鉅額罰款。GDPR要求不僅適用於第三方交易，也適用於公司內部的信息傳輸，包括員工信息。

在美國，有許多隱私法可能適用於我們的活動，以及一系列州和聯邦級別的執法機構，可以根據一般消費者保護法審查公司的隱私和數據安全問題。州和聯邦兩級也正在考慮或實施新的法律。例如，2018年加州消費者隱私法（2020年1月1日生效），經2020年加州隱私權和執行法案修訂（2023年1月1日生效）（“CCPA”）要求處理加州居民信息的公司（“消費者”，定義見CCPA）具體披露其數據收集、使用和披露做法，為消費者提供個人數據隱私權，包括允許消費者限制其敏感個人信息的使用，對所涵蓋的企業施加新的運營要求，施加數據保留限制，為數據泄露提供私人訴訟權，創建法定賠償框架，並創建一個新的州機構，加利福尼亞隱私保護局，它被授予執行和執行《全面預防犯罪法》的權力。雖然CCPA對臨牀試驗數據的豁免有限，但CCPA和其他類似法律可能會影響我們未來的業務活動，具體取決於我們的收入增長、我們處理的消費者數據量以及這些法律的解釋方式。此外，另有四個州頒佈了隱私法，這可能會增加我們的潛在責任，並對我們未來的業務產生不利影響。特別是，弗吉尼亞州消費者數據保護法（“VCDPA”）於2023年1月1日生效；科羅拉多州隱私法（“CPA”）和康涅狄格州數據隱私法（“CTDPA”）將於2023年7月1日生效；猶他州消費者隱私法（“UCPA”）將於2023年12月31日生效。雖然這些法規包含了許多與CCPA類似的概念，但在其範圍、應用和執行方面也存在一些關鍵差異，這些差異將影響受監管企業如何收集和處理個人敏感數據、進行數據保護評估、將個人數據傳輸給關聯公司以及迴應消費者權利要求。其他州正在考慮類似的立法，聯邦一級也採取了廣泛的立法措施。此類擬議立法，如果頒佈，可能會增加額外的複雜性、要求、限制和潛在的法律風險，需要在合規計劃、影響策略和以前有用的數據的可用性方面投入額外的資源，並可能導致合規成本增加和/或業務慣例和政策的改變。美國不同州的全面隱私法的存在使我們的合規義務更加複雜和昂貴，並可能增加我們可能受到執法行動或以其他方式承擔不合規責任的可能性。

此外，根據HIPAA頒佈的法規對某些醫療保健提供者、健康計劃和醫療保健信息交換所（被稱為受保護實體）及其業務夥伴實施了隱私、安全和違約通知義務，這些業務夥伴涉及為這些受保護實體或代表這些受保護實體及其受保護分包商創建、接收、維護或傳輸個人可識別健康信息。HIPAA制定了隱私和安全標準，限制個人身份健康信息和受保護健康信息的使用和披露，並要求實施行政、物理和技術保障措施，以保護PII的隱私，並確保電子PII的機密性、完整性和可用性。大多數醫療保健提供者，包括我們從其獲取患者健康信息的研究機構，均須遵守根據HIPAA頒佈的隱私和安全法規。我們不認為我們目前是HIPAA下的受保實體或業務聯營公司，因此不直接受其要求或處罰的約束。然而，任何人都可以根據《殘疾人保護法》的刑事條款直接或根據協助和教唆或共謀原則被起訴。因此，根據事實和情況，如果我們故意從不符合HIPAA關於披露個人可識別健康信息的要求的健康提供者或研究機構接收個人可識別健康信息，我們可能面臨重大刑事處罰。

隱私和數據保護的全球立法和監管環境繼續演變，實施標準和執法做法在可預見的未來可能仍然不確定。這種演變可能會給我們的業務帶來不確定性、導致責任或對我們造成額外成本。遵守這些法律、法規和標準的成本很高，今後可能會繼續增加。

隱私法的解釋和應用可能與我們的實踐不一致。我們未能遵守聯邦、州或外國法律或自律標準的任何缺陷都可能導致負面宣傳、轉移管理時間和精力以及政府實體或其他人對我們提起訴訟。在許多司法管轄區，執法行動和不遵守規定的後果正在增加。隨着我們繼續向其他外國國家和司法管轄區擴張，我們可能會受到可能影響我們開展業務方式的其他法律和法規的約束。

除了與執法活動和潛在合同責任相關的風險外，我們在聯邦和州一級不斷努力遵守不斷變化的法律和法規的努力可能代價高昂，需要不斷修改我們的政策、程序和系統。此外，我們的第三方協作者、服務提供商、承包商或顧問未能遵守與數據隱私或安全相關的適用法律、法規或合同義務，可能會導致政府實體或其他人對我們提起訴訟。

我們也可能會發布關於我們收集、處理、使用和披露個人信息和/或其他機密信息的隱私政策和其他文檔。雖然我們努力遵守適用的法規、我們公佈的政策和其他文檔，但我們有時可能未能做到這一點，或者可能被視為未能做到這一點。儘管我們作出了努力，但如果我們的員工或供應商未能遵守我們公佈的政策和文件，我們可能無法成功實現合規。這些失敗可能會使我們面臨潛在的國際，地方，州和聯邦行動，如果他們被發現是欺騙，不公平，或歪曲我們的實際做法。聲稱我們侵犯了個人隱私權或未能遵守數據保護法或適用的隱私聲明，即使我們沒有被認定為負責任，也可能會花費昂貴和耗時，並可能導致不利的宣傳，從而損害我們的業務。我們還面臨着與這些法律和個人信息整體保護相關的消費者集體訴訟的威脅。即使我們沒有確定違反這些法律，政府對這些問題的調查通常需要花費大量資源，併產生負面宣傳，這可能會損害我們的聲譽和業務、財務狀況、經營業績或前景。

與我們的知識產權有關的風險

我們將依賴於我們已收購的某些藥物化合物的權利。我們對這些藥物化合物沒有完全的控制權，我們對這些化合物的任何權利的喪失都可能阻止我們銷售我們的產品.

我們的某些藥物化合物和潛在候選產品依賴於第三方的分配和許可。我們使用我們被轉讓的藥物化合物的權利須待談判、延續及遵守該等轉讓及許可證的條款後。此外，根據這些協議，任何相關專利可繼續由轉讓人或許可人控制。我們開發和商業化候選產品的權利受知識產權的有效性所限。任何已轉讓或許可的專利或抗辯或聲稱這些專利無效的任何要求的執行，往往受轉讓人或許可人的控制或合作。我們可能會對我們所收購知識產權的原所有人提起法律訴訟，而該等法律訴訟的不利結果可能會損害我們的業務，因為它可能會阻止該等公司或機構繼續轉讓我們可能需要的知識產權以經營我們的業務。

此外，我們實施任何專利和專利申請中所主張的發明的權利受我們的轉讓人和許可人遵守這些協議的條款而不終止這些協議的約束。如果我們嚴重違反協議的某些條款或條件，或在某些其他情況下，轉讓人或許可人可能終止這些協議。我們在該等協議項下的權利須視乎我們繼續遵守協議條款而定，包括支付特許權使用費及協議項下應付的其他款項而定。終止這些協議可能會阻止我們銷售我們的部分或全部產品。由於我們的產品和專利的複雜性，確定轉讓或許可的範圍以及相關的版税義務可能很困難，並可能導致我們與轉讓人或許可人之間的糾紛。這種爭議的不利解決可能導致根據協議支付的特許權使用費增加。如果轉讓人或許可人認為我們沒有支付協議規定的到期使用費，或沒有遵守協議的條款，轉讓人或許可人可以試圖撤銷協議。如果這種嘗試成功，我們可能會被禁止生產和銷售我們的部分或全部產品。

保護我們的知識產權可能是困難和昂貴的，我們無法確保這些權利得到保護.

我們的商業成功在一定程度上取決於為我們的技術、產品和工藝獲得和維護專利保護，成功地捍衞這些專利免受第三方挑戰，併成功地對抗第三方競爭對手。與我們當前和潛在產品有關的所有權將受到保護，不被第三方未經授權的使用，僅限於這些權利被有效和可執行的專利所涵蓋或作為商業祕密有效地保存。我們擁有或授權給我們的專利可能無法提供針對競爭對手的保護，我們現在或以後提交或授權給我們的未決專利申請可能不會導致專利被授予。

我們的專利或專利申請，或授權給我們的專利或專利申請，如果發佈，可能會被質疑，無效或規避，並且根據其授予的權利可能不會為我們提供專利保護或競爭優勢，以對抗具有類似技術的競爭對手。此外，我們的競爭對手可能會獨立開發類似的技術或複製我們開發的任何技術。由於潛在產品的開發、測試和監管審查需要很長的時間，在我們的任何產品商業化之前，任何相關專利都可能在商業化後很短的時間內到期或保留，從而降低了專利的任何優勢，這可能會對我們保護未來產品開發的能力產生不利影響，因此，我們的經營業績和財務狀況。

如果我們不能保持我們的專有技術和其他機密信息的機密性，我們獲得專利保護的能力和我們保護我們擁有的有價值信息的能力可能受到威脅。訴訟可能是必要的，以維護侵權索賠，執行授予我們的專利，保護我們擁有的商業祕密或專有技術，或確定他人所有權的範圍和有效性。此外，干涉、派生、授權後異議和類似程序可能是確定我們專利和專利申請中的發明權利所必需的。訴訟或類似程序可能導致我們付出大量成本及分散我們的努力，並可能對我們的業務、財務狀況及經營業績造成重大不利影響。我們的這些努力可能不會成功。

此外，如果我們或我們的一個許可合作伙伴對第三方提起法律訴訟以強制執行涵蓋任何候選產品的專利，被告可以反訴涵蓋任何其他候選產品的專利無效和/或不可執行。在美國的專利訴訟中，被告反訴聲稱無效和/或不可撤銷是很常見的。有效性質疑的理由包括指稱未能滿足若干法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、顯而易見性或無法執行。不可撤銷性斷言的理由包括指控與專利起訴有關的人在起訴期間向USPTO隱瞞了相關信息，或發表了誤導性聲明。第三方也可以向美國或國外的行政機構提出類似的要求，甚至在訴訟範圍之外。這類機制包括複審、授予後複審和外國法域的同等程序，例如，反對訴訟。該等程序可能導致我們的專利或我們的許可人的專利被撤銷或修改，使其不再涵蓋候選產品或競爭產品。在法律上認定無效和不可撤銷的結果是不可預測的。例如，關於有效性，我們不能確定不存在無效的現有技術，我們和專利審查員在起訴時都不知道。如果被告以無效和/或不可撤銷的法律主張獲勝，我們將失去任何候選產品的至少部分，甚至全部專利保護。該等喪失專利保護將對我們的業務造成重大不利影響。

我們還依靠我們的專業知識、商業祕密和持續的技術創新來發展和保持我們的專利地位。然而，技術訣竅和商業祕密很難得到保護。雖然我們要求並繼續打算要求員工、學術合作者、顧問和其他承包商簽訂保密協議，但我們可能無法充分保護我們的商業祕密或其他專有或許可信息。我們無法保證這些協議不會被違反，我們將對任何違約行為採取足夠的補救措施，或者我們的商業祕密不會以其他方式被競爭對手所知或獨立發現。如果我們的員工、顧問或承包商在為我們工作時使用他人擁有的知識產權，則可能會就相關或由此產生的專有技術和發明的權利產生爭議。

我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權.

在世界各地所有國家和司法管轄區申請、起訴和捍衞候選產品的專利將非常昂貴，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能比在美國提供的知識產權更廣泛。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。

競爭對手可能會在我們沒有或我們沒有尋求和獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，並且可能會將其他侵權產品出口到我們有專利保護的地區，但執法力度不如美國。這些產品可能與我們的產品競爭，我們的專利或其他知識產權可能不有效或不足以阻止它們競爭。即使我們在特定司法管轄區尋求並獲得已發佈的專利，我們的專利聲明或其他知識產權可能不足以阻止第三方的競爭。

此外，一些國家的法律對知識產權的保護程度不如美國法律。在某些外國司法管轄區，許多公司在保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。一些國家的法律制度，特別是發展中國家的法律制度，不支持專利和其他知識產權保護的執行，特別是與生物技術有關的專利和其他知識產權保護。這可能會使我們很難阻止侵犯我們的專利(如果獲得)或挪用我們的其他知識產權。例如，許多外國國家都有強制許可法，根據這些法律，專利權人必須向第三方授予許可。此外，許多國家限制專利對包括政府機構或政府承包商在內的第三方的可執行性。在這些國家，專利可能提供有限的好處，甚至沒有好處。專利保護最終必須在逐個國家的基礎上尋求，這是一個昂貴和耗時的過程，結果不確定。因此，我們可以選擇不在某些國家尋求專利保護，我們也不會在這些國家享受專利保護的好處。

此外，在外國司法管轄區強制執行我們或我們許可人或合作伙伴的專利權的訴訟程序可能會導致鉅額成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移出去，可能會使我們的許可內專利或我們未來可能擁有的任何專利面臨被無效或狹義解釋的風險，可能會使我們擁有的或許可內的專利申請面臨無法發放的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，而且所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地執行我們的知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。

如果我們不能為我們的候選產品或我們的技術獲得或保持專利保護或商業祕密保護，第三方可能會使用我們的專有信息，這可能會削弱我們在市場上的競爭能力，並對我們創造收入和實現盈利的能力產生不利影響。

我們還可以依靠我們可能開發的商標來將我們的產品與競爭對手的產品區分開來。我們不能保證我們或我們的業務合作伙伴提交的任何商標申請都會得到批准。第三方也可以反對此類商標申請，或以其他方式挑戰我們對商標的使用。如果我們使用的商標被成功挑戰，我們可能會被迫重新塑造我們的產品品牌，這可能會導致品牌認知度的下降，並可能需要我們投入資源來廣告和營銷新品牌。此外，我們不能保證競爭對手不會侵犯我們使用的商標，也不能保證我們有足夠的資源來執行這些商標。

美國專利法或此類法律解釋的變化可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護產品的能力.

與其他生物技術公司一樣，我們的成功在很大程度上依賴於知識產權，特別是專利。在生物技術行業獲得和實施專利既涉及技術上的複雜性，也涉及法律上的複雜性，因此，這是昂貴、耗時和固有的不確定因素。此外，2011年9月16日，《萊希-史密斯美國發明法》(“AIA”)簽署成為法律。AIA包括對美國專利法的一些重大修改，包括影響專利申請起訴方式的條款，也可能影響專利訴訟。

AIA帶來的一項重要變化是，自2013年3月16日起，美國轉變為在要求同一發明的不同當事人提交兩項或更多專利申請時，決定哪一方應被授予專利的“先到案”制度。因此，在該日期之後但在我們之前向美國專利商標局提交專利申請的第三方可以被授予涵蓋我們的發明的專利，即使我們在第三方做出發明之前就已經做出了發明。這將要求我們認識到從發明到專利申請的提交時間。

AIA引入的其他一些變化包括限制專利權人可以提起專利侵權訴訟的範圍，以及為第三方提供在USPTO挑戰任何已發佈專利的機會。這適用於我們所有的美國專利，即使是在2013年3月16日之前發佈的專利。由於與美國聯邦法院的證據標準相比，在USPTO訴訟中宣佈專利權利要求無效所需的證據標準較低，因此第三方可能會在USPTO程序中提供足以使USPTO裁定權利要求無效的證據，即使相同的證據如果首先在地區法院訴訟中提交將不足以使權利要求無效。因此，第三方可能試圖使用美國專利商標局的程序來宣佈我們的專利主張無效，而如果第三方在地區法院訴訟中首先作為被告提出質疑，我們的專利主張就不會無效。

根據美國國會、聯邦法院、USPTO或外國司法管轄區類似機構的決定，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，從而削弱我們獲得新專利或強制執行我們現有的授權內專利和我們未來可能獲得的專利的能力。

我們的候選產品可能會侵犯他人的知識產權，這可能會增加我們的成本，延遲或阻礙我們的開發和商業化努力。.

我們的成功部分取決於避免侵犯他人的專利技術。製藥行業的特點是專利和其他知識產權訴訟頻繁。由於專利之間術語的差異、數據庫不完整以及難以評估專利權利要求的含義等原因，專利檢索不完善，因此很難識別可能與我們的專利技術相關的第三方專利權。此外，由於專利申請在申請公佈之前是保密的，我們不能確定我們是第一個發明或申請保護我們的專利或專利申請中所述發明的人。也可能有已發佈的專利和專利申請聲稱我們可能需要許可的主題，以研究、開發或商業化我們的任何候選產品，我們不知道該等專利和專利申請是否可以在商業上合理的條款下獲得許可，或根本不知道。第三方聲稱的任何專利侵權索賠都將耗時，並且可能：

第三方可能擁有專有權利，這可能會阻止我們的任何候選產品進入市場。任何針對我們的專利相關法律訴訟要求損害賠償，並試圖禁止與我們的任何候選產品或我們的工藝有關的商業活動，都可能使我們承擔潛在的損害賠償責任，並要求我們獲得許可證，才能繼續製造或銷售我們的任何候選產品或任何未來的候選產品。我們無法預測我們是否會在任何此類訴訟中獲勝，也無法預測這些專利所需的任何許可是否會以商業上可接受的條款提供，如果有的話。此外，如果有必要，我們不能確定是否可以重新設計我們的候選產品或任何未來的候選產品或流程，以避免侵權。因此，在司法或行政訴訟中的不利裁決，或未能獲得必要的許可證，可能會阻止我們開發和商業化我們的任何候選產品或未來的候選產品，這可能會損害我們的業務、財務狀況和經營業績。

我們預計，還有其他公司，包括大型製藥公司，在與我們建議的候選產品競爭的領域開展工作，這些領域已經或可能導致提交可能被認為與我們的活動有關的專利申請。如果我們要在法庭上挑戰這些或任何已發佈的美國專利的有效性，我們將需要克服附在每一項已發佈的美國專利上的法定有效性推定。這意味着，為了勝訴，我們必須就專利權利要求的無效性提出明確和令人信服的證據。如果我們要在USPTO的專利審判和上訴委員會的行政審判中對這些或任何已頒發的美國專利的有效性提出質疑，我們將必須證明這些權利要求是不可專利的，因為有大量的證據。不能保證陪審團和/或法院會在侵權、有效性或可執行性問題上做出有利於我們的裁決。

其他人可能聲稱擁有我們知識產權的所有權權益，這可能會使我們面臨訴訟，並對我們的前景產生不利影響.

第三方可能要求我們或我們的許可人的一項或多項專利或其他專有或知識產權的所有權權益。第三方可以對我們提起法律訴訟，尋求金錢賠償和/或禁止受影響的產品或產品的臨牀測試、製造和營銷。我們不能保證第三方不會主張任何此類專利或知識產權的權利或利益。如果我們捲入任何訴訟，可能會消耗我們很大一部分資源，並導致我們的技術和管理人員大量分心。如果這些行動中的任何一項成功，除了任何潛在的損害賠償責任外，我們還可能被要求獲得許可證，以繼續製造或銷售受影響的產品，在這種情況下，我們可能被要求支付鉅額版税或授予我們的專利交叉許可。但是，我們不能向您保證，任何此類許可證都將以可接受的條款提供(如果有的話)。最終，我們可能會被阻止將候選產品商業化，或者由於專利侵權或侵犯其他知識產權的指控而被迫停止某些方面的業務運營。此外，知識產權訴訟的結果受到不確定因素的影響，這些不確定因素事先無法充分量化，包括證人的舉止和可信度以及任何敵方的身份。在知識產權案件中尤其如此，這些案件可能取決於專家就專家可能合理地不同意的技術事實所作的證詞。

我們可能會受到這樣的指控：我們錯誤地從競爭對手那裏僱傭了一名員工，或者我們或我們的員工錯誤地使用或泄露了他們前僱主的機密信息或商業祕密。.

正如我們行業的常見做法一樣，我們將僱用以前受僱於其他製藥公司的個人，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。儘管目前沒有針對我們的索賠懸而未決，但我們未來可能會受到以下指控的影響：我們的員工或潛在員工對其前僱主負有持續的義務(例如競業禁止或競標義務)，或者我們的員工或我們無意或以其他方式使用或泄露其前僱主的商業祕密或其他專有信息。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。即使我們成功地對這些索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層的注意力。

與持有我們的普通股相關的風險

一個活躍、流動和有序的股票交易市場可能不會繼續發展或持續下去。.

我們的普通股在納斯達克全球市場上市。然而，交易量一直有限，隨着時間的推移，我們普通股的更活躍的公開市場可能不會發展或維持。本公司普通股的市價可能會有很大的波動。我們的股票價格可能會因我們經營業績的變化而變化，也可能會因其他因素而變化，包括我們行業內公司的特定因素，其中許多因素超出了我們的控制範圍。我們的股票可能比其他上市公司的股票流動性差，我們的股票的供求可能出現失衡。因此，我們的股價可能會經歷重大波動，未必反映我們預期表現的價值。此外，我們的普通股在公開市場上的銷售，或認為這種銷售可能發生，可能會對我們的普通股的價格產生負面影響。因此，您可能無法在短時間內出售您持有的我們普通股股份，或可能根本無法出售，我們普通股的每股價格可能會大幅波動。

未來的融資可能會稀釋我們現有的股東’所有權，可能壓低我們普通股的市價，並對我們的經營產生其他不利影響.

我們有一份有效的S—3表格登記聲明（“貨架登記”），允許我們出售普通股，優先股，債務證券，購買任何這些證券的權證，購買任何這些證券的認購權，購買任何這些證券，和/或在一個或多個產品中由上述一個或多個組成的單位，總金額為1億美元（包括2020年10月普通股發行募集的2250萬美元）。根據貨架登記發行額外的普通股股份，或發行可轉換為普通股或其他股票掛鈎證券或可行使的證券，包括優先股、認股權證、債務證券或單位，將稀釋我們普通股股東的所有權利益，並可能壓低我們普通股的市場價格，並削弱我們通過出售股票籌集資本的能力，額外的股權證券。倘本公司透過發行債務證券籌集額外資金，該等債務證券的權利將優先於本公司普通股的權利，而發行債務證券的條款可能會對本公司的營運造成重大限制，包括對本公司資產的留置權。如果我們通過合作和許可協議籌集額外資金，我們可能會被要求放棄對我們的技術或候選產品的部分權利，或以不利於我們的條款授予許可。

本公司普通股股份的交易價格可能會繼續波動，購買本公司普通股的買家可能會蒙受重大損失。

本公司普通股的交易價格過去曾大幅波動，而且很可能會波動。一般的股票市場，特別是早期上市公司，經歷了極端的價格和成交量波動，這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不相稱。整體股票市場一直（尤其是我們股份的市價）會受到波動影響，不論是否由於我們的經營業績及財務狀況而有所波動。我們在納斯達克全球市場的股票市價可能會因多項因素而波動，其中部分因素超出我們的控制範圍，包括但不限於：

這些因素和任何相應的價格波動可能會對我們股票的市場價格產生重大不利影響，並導致我們的投資者蒙受重大損失。在過去，在市場波動之後，上市公司股東經常提起證券集體訴訟。如果我們捲入證券訴訟，可能會給我們帶來鉅額成本，並將我們管理層的資源和注意力從我們的業務上轉移出去。

我們是一家“規模較小的報告公司”我們也不能確定，適用於規模較小的報告公司的降低披露要求是否會降低我們的普通股對投資者的吸引力。

根據1934年的證券交易法，我們是一家“較小的報告公司”。作為一家較小的報告公司，我們被允許並計劃依賴於適用於其他非較小報告公司的上市公司的某些披露要求的豁免。這些豁免包括但不限於，在我們的註冊報表和Form 10-K年度報告中僅提交兩年的經審計財務報表，在此類註冊報表和年度報告中提供選定的財務數據，以及減少高管薪酬的披露義務。由於我們降低了披露要求，我們向股東提供的信息將不同於其他上市公司的可用信息。我們無法預測，如果我們依賴這些豁免，投資者是否會發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股可能會出現不那麼活躍的交易市場，我們的股價可能會更加波動。

如果我們不能保持有效的財務報告內部控制制度，我們可能無法準確地報告我們的財務結果或防止舞弊。因此，股東可能會對我們的財務和其他公開報告失去信心，這將損害我們的業務和我們普通股的交易價格.

對財務報告的有效內部控制對於我們提供可靠的財務報告是必要的，並與適當的披露控制和程序一起旨在防止欺詐。任何未能實施所需的新的或改進的控制措施，或在執行過程中遇到的困難，都可能導致我們無法履行我們的報告義務。此外，我們根據《薩班斯-奧克斯利法案》第404條進行的任何測試，或在需要時由我們的獨立註冊會計師事務所隨後進行的測試，可能會揭示我們在財務報告內部控制方面的缺陷，這些缺陷被認為是實質性的弱點，或者可能需要對我們的合併財務報表進行前瞻性或追溯性的更改，或者發現需要進一步關注或改進的其他領域。較差的內部控制也可能導致投資者對我們報告的財務信息失去信心，這可能會對我們普通股的交易價格產生負面影響。還有一種風險是，我們或我們的獨立註冊會計師事務所(如果未來適用)都無法在規定的時間框架內得出結論，即對財務報告的內部控制是有效的，符合第404條的要求。這可能會導致金融市場因對我們財務報表的可靠性失去信心而產生不利反應。

我們過去沒有支付過股息，目前也沒有支付股息的計劃，因此任何回報都將限於我們股票的價值。

我們計劃將我們所有的收益進行再投資，在我們有收益的範圍內，以支付運營成本，並在其他方面變得更具競爭力。在可預見的未來，我們不打算就我們的證券支付任何現金股息。我們不能向您保證，我們將在任何時候產生足夠的盈餘現金，作為股息分配給我們普通股的持有者。因此，您不應期望從我們的普通股中獲得現金股利，因此，股東的任何回報將僅限於其股票的增值。

如果股票研究分析師不發表關於我們業務的研究或報告，或者如果他們發表不利評論或下調我們的股票評級，我們的股票價格可能會下跌。.

我們股票的交易市場將在一定程度上依賴於股票研究分析師發佈的關於我們和我們業務的研究和報告，如果有的話。我們對這些分析師沒有控制權，他們也沒有承諾要寫關於我們的研究報告。如果沒有發佈關於我們或我們業務的研究報告，或者如果一個或多個股票研究分析師下調了我們的股票評級，或者如果這些分析師發佈了其他不利的評論或停止發佈關於我們或我們業務的報告，我們的股票價格可能會下跌。

我們使用我們的淨營業虧損結轉和某些其他税務屬性的能力可能是有限的。

根據税法，在2017年12月31日之後的納税年度產生的聯邦NOL可以無限期結轉，但在2017年12月31日之前開始的納税年度產生的聯邦NOL的可抵扣性有限。我們在GA，IL，MN，TN和FL提交了2022年。只有GA和FL符合税法。“不，不，不。MN符合2018年至2022年税法中80%的應課税收入限制部分，2023年有70%的限制，但不符合無限期結轉部分。MN NOL將過期，如果不使用。此外，根據經修訂的1986年《國內税收法典》第382條和第383條，以及州法律的相應條款，如果公司經歷了“所有權變更”，通常定義為超過50%的變更，（按價值）在三年期間內的股權所有權，公司使用其變動前NOL結轉，或NOL的能力，而其他變動前税收屬性（如研究税收抵免），以抵銷變動後收入可能會受到限制。我們正在進行一項研究，以確定我們是否觸發了任何“所有權變更”限制。我們亦可能會因股權的後續變動而在未來發生股權變動，其中部分變動可能超出我們的控制範圍。因此，如果我們賺取淨應課税收入，我們使用所有權變更前NOL結轉來抵銷美國聯邦應課税收入的能力可能會受到限制，這可能會導致我們未來的税務責任增加。此外，在州一級，可能會有暫停或以其他方式限制使用NOLs的期間，這可能會加速或永久增加欠付的州税。

假設我們的普通股市場繼續發展，我們現有股東在公開市場上出售大量普通股，可能會導致我們的股價下跌。

我們現有股東在公開市場出售大量普通股，或認為這些出售可能發生，可能壓低我們普通股的市場價格，並可能損害我們通過出售額外股本證券籌集資本的能力。我們無法預測此類銷售可能對我們普通股的現行市價產生的影響。

截至2024年3月5日，我們共有25，688，062股普通股流通在外，除董事和某些高級職員持有的股份外，所有這些股份均符合公開市場銷售的條件，但在某些情況下須遵守規則144的要求，包括數量限制和銷售方式要求。

根據經修訂的《1933年證券法》（“證券法”），我們的若干證券持有人有權享有有關其股份登記的權利。根據《證券法》登記這些股份將導致股份在《證券法》下不受限制地自由交易。這些股東出售證券的行為可能對我們普通股的交易價格產生重大不利影響。

我們可能面臨更高的證券集體訴訟風險.

從歷史上看，證券集體訴訟通常是在一家公司的證券市場價格下跌後對其提起的。這一風險與我們特別相關，因為生物技術和製藥公司近年來經歷了大幅的股價波動。如果我們被起訴，可能會導致鉅額成本，並轉移管理層的注意力和資源，這可能會損害我們的業務。

我們的章程文件和特拉華州法律可能會阻止股東認為有利的收購.

我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的法律和特拉華州法律的適用條款可能會推遲或阻止涉及我們控制權的實際或潛在變化或管理層變化的交易，包括股東可能因其股票獲得溢價的交易，或者我們的股東可能認為符合其最佳利益的交易。我們修訂和重述的公司註冊證書和修訂和重述的章程中的規定：

此外，特拉華州公司法第203條可能會限制我們與實益擁有我們已發行有表決權股票15%或更多的人進行任何業務合併的能力，除非滿足某些條件。這一限制在收購股份後三年內有效。這些規定可能會加強我們的管理團隊，並可能剝奪我們的股東以高於現行價格的溢價將其股票出售給潛在收購者的機會。這種可能無法獲得控制權溢價的情況可能會降低我們普通股的價格。

我們修改和重述的公司註冊證書指定特拉華州衡平法院為我們股東可能提起的某些訴訟的唯一和獨家論壇，這可能會限制我們的股東’有能力就與我們或我們的董事、高級管理人員或股東的糾紛獲得有利的司法論壇.

我們修訂和重述的公司註冊證書中的條款規定，特拉華州衡平法院將在法律允許的最大範圍內，成為以下事項的唯一和獨家論壇：

此外，除非我們書面同意選擇替代法院，否則美國聯邦地區法院應是解決根據證券法提出訴訟理由的任何投訴的唯一法院。但是，法院可以裁定本規定不可強制執行。

所有權部分由我們的高管和董事，以及我們的前母公司，哈羅健康公司，可能會限制我們的股東’影響公司事務的能力.

我們的董事和執行人員實益擁有我們約14.9%的普通股。此外，Harrow Health，Inc.截至2024年3月5日，我們的前母公司Harrow（“Harrow”）持有我們約7. 7%的已發行普通股。因此，這些各方共同可以重大影響（儘管不是獨立決定）需要提交給股東批准的事項的結果，包括與董事會選舉有關的決定以及公司任何擬議合併或合併的結果。這些利益可能與我們其他股東的利益不一致。此外，該等人士（尤其是哈羅）持有的重大權益可能會阻礙第三方尋求收購我們的控制權，這可能會對我們股份的市場價格造成不利影響。

作為我們公司的股東，您將被視為已通知並同意我們修訂和重述的公司註冊證書中有關選擇論壇的條款，但不會被視為放棄我們遵守聯邦證券法及其相關規則和法規。本公司經修訂和重述的公司註冊證書中的法院條款的選擇可能會限制本公司股東就與本公司或本公司任何董事、高級管理人員或其他員工的爭議獲得有利的司法法院的能力，這可能會阻礙有關此類索賠的訴訟。或者，如果法院發現我們重申的章程中包含的法院選擇條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會在其他司法管轄區因解決此類訴訟而產生額外費用，這可能會損害我們的業務、經營成果和財務狀況。

項目1B。未解決的員工意見

沒有。

項目1C。網絡安全

風險管理和戰略

管理網絡安全風險對於支持我們的願景、實現我們的戰略以及安全運營我們的業務至關重要。我們認識到評估、識別和管理與網絡安全威脅相關的重大風險的重要性。我們識別和評估網絡安全威脅的重大風險的流程與涵蓋公司所有風險的更廣泛的整體風險評估流程同時運作。作為此流程的一部分，適當的人員與第三方主題專家合作，收集見解，以識別和評估與網絡安全威脅相關的重大風險、其嚴重性和潛在緩解措施。此外，我們為所有人員提供有關網絡安全威脅的定期培訓，該等培訓適合於相關公司人員的角色、職責和訪問權限。我們的政策要求所有員工報告任何真實或可疑的網絡安全事件。

我們有一個網絡安全風險評估流程，其中包括以下活動：

作為上述流程的一部分，我們聘請第三方服務提供24小時、365天的監控、升級和響應網絡事件。除了就最佳實踐提供諮詢外，我們還利用第三方專家安全公司通過滲透測試對我們的安全控制進行獨立評估。這些評價測試了安全控制的設計和操作效果。

我們的流程還解決了與我們使用第三方服務提供商相關的網絡安全威脅的重大風險，包括我們的供應鏈中的供應商、我們的產品開發合作伙伴或那些可以訪問敏感數據或我們的系統的供應商。第三方風險包含在我們更廣泛的整體風險評估過程中，並在選擇和監督我們的第三方服務提供商時考慮網絡安全因素。

治理

我們的董事會與審計委員會協調，監督我們的風險管理計劃，包括與網絡安全威脅相關的風險管理。我們的董事會和審計委員會定期收到有關我們網絡安全風險管理實踐、不斷演變的標準、第三方漏洞評估和信息安全問題的最新進展。董事會及審核委員會每年與高級管理層（包括首席執行官（“首席執行官”）及首席財務官（“首席財務官”）討論我們監察網絡安全威脅的方法。

高級管理層在整個組織內協同工作，實施旨在保護我們的信息系統免受網絡安全威脅的計劃，並根據我們的事件響應和恢復計劃應對任何網絡安全事件。跨職能團隊負責應對網絡安全威脅，並通過團隊內部及與第三方專家的溝通應對網絡安全事件，以瞭解和監控網絡安全威脅和事件的預防、檢測、緩解和補救，並在適當時向董事會和審核委員會報告該等事件。

截至本表格10—K日期，我們不知道有任何網絡安全事件對公司造成重大影響或合理可能對公司造成重大影響，包括我們的業務、策略、經營業績或財務狀況。有關與網絡安全事件相關的風險的進一步討論，請參閲本表格10—K第I部分第1A項下標題為“我們嚴重依賴信息技術，該技術的任何故障、不足、中斷或安全漏洞，包括任何網絡安全事件，都可能損害我們有效運營業務的能力。"

項目2.財產

我們為伊頓製藥公司進行所有行政管理活動。位於21925 W的5，507平方英尺租賃辦公空間。菲爾德公園路，套房235，鹿公園，伊利諾伊州60010。該設施的租約於2025年3月到期。

我們認為現有的設施適合及足夠應付現時的需要。

項目3.法律訴訟

沒有。

項目4.礦山安全信息披露

不適用。

第II部

項目5.註冊人普通股市場、相關股東事項和發行人購買股權證券

市場信息

我們的普通股在納斯達克全球市場上市，代碼為“ETON”。我們普通股於2023年12月29日（2023年最後一個交易日）在納斯達克全球市場的收盤價為每股4.38美元。

紀錄保持者

截至2024年3月5日，我們有六個普通股的記錄持有人。股東的實際人數大於記錄持有人的人數，包括實際擁有人，但其股份由經紀人和其他代名人持有的股東。這一記錄持有人人數也不包括其股份可能由其他實體以信託方式持有的股東。2024年3月5日，我們普通股的每股收盤價為4.38美元。

分紅

我們從未宣佈或支付過普通股的現金股息。我們目前打算保留任何未來的收益，並預計在可預見的未來不會支付任何股息。未來任何派發現金股息的決定將由我們的董事會酌情決定，並受適用法律的制約，並將取決於一系列因素，包括我們的財務狀況、經營結果、資本要求、合同限制、一般業務條件以及我們的董事會可能認為相關的任何其他因素。

購買股票和證券

沒有。

第六項。[已保留]

項目7.管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析

你應該閲讀下面的討論和分析，以及我們的財務報表和相關的註釋，這些報表包括在“項目8.財務報表和補充數據”在這份Form 10-K年度報告中。以下討論包含涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述。有關前瞻性陳述的完整討論，請參閲上文題為“前瞻性陳述。”由於各種因素，包括標題下陳述的因素，我們的實際結果可能與任何前瞻性陳述中明示或暗示的結果大不相同。“第1A項。風險因素。”

概述

我們是一家創新的製藥公司，專注於開發罕見疾病的治療方法並將其商業化。自2017年我們公司成立以來，我們利用我們在業務開發、監管和產品開發方面的專業知識，組裝了多樣化的罕見疾病產品組合。

經營成果

到目前為止，我們已經實現了收入，我們的神經學產品組合在2021年出售，我們的EM-100產品的許可安排已出售給博世健康，並分別於2019年12月、2020年12月和2021年12月推出了我們的Biogen®、Alkindi Screinkle®和Carglumic產品。我們還實現了以下收入：2022年將我們的醫院產品組合出售給Dr.Reddy‘s實驗室S.A.(“Dr.Reddy’s”)，2023年5月推出我們的甜菜鹼無水和產品系列，2023年6月將我們的神經學產品版税流出售給Azity，以及2024年2月推出我們的Nitisinone產品。我們預計在2024年及以後，我們商業化產品的銷量將成功增長，並將更多候選產品商業化。

截至2023年12月31日的年度與截至2022年12月31日的年度比較

2023年的淨收入為3160萬美元，其中包括2023年6月將我們的神經學產品版税流出售給Azity的550萬美元的許可收入。2022年的淨收入為2,130萬美元，其中包括1,000萬美元的許可收入，其中包括Azity推出唑尼沙胺時獲得的500萬美元和向雷迪醫生銷售的醫院產品的500萬美元。2023年淨產品收入為2,610萬美元，比2022年的1,130萬美元增加了1,490萬美元，主要是由於ALKINDI Sprint®和Carglumic酸的增長。

我們2023年的毛利潤為2,110萬美元，高於2022年的1,430萬美元，這主要是由於ALKINDI Sinkle®和Carglumic的增長，以及將我們的神經學產品特許權使用費流出售給Azity。

截至2023年及2022年12月31日止年度，我們分別產生3，300，000元及4，000元的研發開支，以及分別產生1，890，000元及1，860，000元的一般及行政開支。研發減少70萬美元是由2022年銷售的醫院產品開發推動的，因此2023年不再出現。G & A費用增加30萬美元主要是由於增加了人員以支持我們不斷增長的業務。截至2023年及2022年12月31日止年度，我們分別錄得淨虧損900萬元及900萬元。

一般和行政費用

G & A開支主要包括員工薪酬開支、銷售及廣告/促銷開支、法律及專業費用、商業保險及FDA與獲批產品有關的費用。我們預計，我們的G & A開支將增加以支持我們的業務增長，特別是在銷售和市場推廣活動以及額外的人員方面。

研究和開發費用

我們目前有9名員工支持我們的整體產品開發職能。我們在研發方面的大部分支出都用於與我們簽約的第三方，以開發和測試我們的產品，以及開發合作伙伴里程碑式付款。

截至二零二二年十二月三十一日止年度與截至二零二一年十二月三十一日止年度比較

2022年的淨收入為2130萬美元，其中包括1000萬美元的授權收入，其中包括Azurity在推出Zonisamine時的500萬美元，以及向Dr. Reddy's銷售我們的醫院產品所帶來的500萬美元。2021年的淨收入為2180萬美元，其中包括1900萬美元的授權收入，包括銷售給Azurity的神經學產品的1700萬美元。

二零二二年毛利為14. 3百萬元，較二零二一年的19. 0百萬元下降，主要由於授權收入減少所致。

截至2022年及2021年12月31日止年度，我們分別產生4，000，000美元及6，200，000美元的研發費用，以及分別產生1，860，000美元及1，430，000美元的G & A費用。研發減少220萬美元，乃由於二零二一年我們多項開發中的產品的里程碑式付款，而二零二二年並無再次出現。G & A費用增加430萬美元，主要是由於增加人員以及增加銷售和營銷計劃，以支持我們不斷增長的業務。截至二零二二年及二零二一年十二月三十一日止年度，我們分別錄得淨虧損9，000，000元及2，000，000元。

一般和行政費用

G & A開支主要包括僱員補償開支、銷售及廣告/促銷開支、法律及專業費用、商業保險及FDA費用。我們預計我們的G & A開支將增加以支持我們的業務增長。

研究和開發費用

我們有八名員工支持我們的整體產品開發職能。我們在研發方面的大部分支出都用於與我們簽約的第三方，以開發和測試我們的產品，以及開發合作伙伴里程碑式的付款。我們於二零二一年五月關閉內部研發設施。

流動性與資本資源

截至2023年12月31日，我們的總資產為3170萬美元，現金及現金等價物為2140萬美元，營運資金為1060萬美元。我們相信，我們現有的資金和來自我們獲批產品的收入將足夠我們未來至少十二個月的運營。然而，我們對產品開發開支、行政開支及營運資金需求的預測可能不準確，或我們的增長速度可能比我們預期更快或更大，其中任何一種情況都可能導致資本資源的消耗速度比預期更快，並可能要求我們在預期之前尋求額外融資以支持我們的營運。

現金流

下表載列我們截至二零二三年、二零二二年及二零二一年十二月三十一日止年度的現金流量概要（以千計）：

經營活動提供的現金增加主要是由於收入增加。2023年的投資活動包括尼替鬆的許可費，而2022年及2021年的投資活動主要分別包括甜菜鹼及香瓜氨酸的許可費。融資活動所用現金增加主要是由於按計劃向SWK Holdings支付未償還貸款所致。財務報表的附加附註見附註5—債務。

關鍵會計政策

我們的財務報表是根據美國公認會計原則（“公認會計原則”）編制的。編制財務報表及相關披露要求我們作出影響財務報表中資產、負債、成本及開支呈報金額的估計及判斷。吾等根據過往經驗、已知趨勢及事件以及吾等認為在有關情況下屬合理的各種其他因素作出估計，其結果構成對無法從其他來源顯而易見的資產及負債賬面值作出判斷的基礎。我們持續評估我們的估計和假設。根據不同假設或條件，我們的實際業績可能與該等估計有所不同。

雖然我們的主要會計政策在本文所載的財務報表附註3中有更詳細的描述，但我們相信以下會計政策對我們編制財務報表所用的判斷和估計最為關鍵。

與客户合同的收入確認

我們根據《會計準則法典》（“ASC”）第606章—客户合同收入對與客户的合同進行會計處理。ASC 606適用於與客户簽訂的所有合同，但屬於其他標準範圍的合同除外。根據ASC 606，實體於其客户取得承諾貨品或服務的控制權時確認收入，金額應反映實體預期為交換該等貨品或服務而收取的代價。為確定實體確定屬於ASC 606範圍內的安排的收入確認，實體執行以下五個步驟：（i）識別與客户的合同；（ii）識別合同中的履約義務；（iii）確定交易價格；（iv）將交易價格分配給合同中的履約義務；（iii）將交易價格分配給合同中的履約義務；（iv）將交易價格分配給合同中的履約義務；（iii）將交易價格分配給合同中的履約義務；（iii）將交易價格分配給合同中的履約義務；（iv）將交易價格分配給合同中的履約義務；（iii）將交易價格分配給合同中的履約義務；（iii）將交易價格分配給合同中的履約義務；（iv）將交易價格分配給合同中的履約義務；（iii）將交易價格分配給合同中的履約義務；（iv）將交易價格分配給合同中的履約義務；（iii）將交易價格分配給合同中的履約義務；（iii）將交易價格分配給合同中的履約義務；（iv）將交易價格分配給合同中的履約義務；（iii）將及（v）在實體履行履約義務時確認收入。

在合同開始時，一旦我們確定合同屬於ASC 606的範圍，我們評估每個合同中承諾的商品或服務，並確定那些屬於履約義務的商品或服務，並評估每個承諾的商品或服務是否是獨特的。我們隨後將於履約責任達成時（或當）分配至相關履約責任的交易價格金額確認為收益。包括可由客户酌情行使的額外商品或服務權利的安排一般被視為期權。我們評估該等購股權是否為客户提供重大權利，如有，則被視為履約責任。就會計目的而言，行使重大權利按合約修訂入賬。

當（或當）各項履約責任於某時間點或隨時間達成時，我們將分配至各履約責任的交易價格金額確認為收益，倘隨時間推移，則根據使用輸出或輸入法。在確認收入前收到的任何款項將記錄為遞延收入。預期於結算日後十二個月內確認為收入的金額將分類為資產負債表內遞延收入的流動部分。預計在資產負債表日後十二個月內不確認為收入的金額，扣除當期部分後列為長期遞延收入。

里程碑付款 —如果商業合同安排包括開發和監管里程碑付款，我們將評估里程碑條件是否已達到，以及在確認相關收入前是否可能不會發生重大收入轉回。不屬於我們或被許可人控制範圍的里程碑式付款，例如監管部門的批准，在收到這些批准之前，通常不可能實現。

版税—對於包括基於銷售額的特許權使用費的安排，包括基於銷售額的里程碑付款，這是客户—供應商關係的結果，並且許可被視為特許權使用費相關的主要項目，我們將在以下兩者中的較晚者確認收入：（i）相關銷售發生時，或（ii）獲分配部分或全部專利權費的履約責任已履行或部分履行。

重要的融資組成部分—在釐定交易價格時，倘持牌人付款至將承諾貨品或服務轉讓予持牌人之間的預期期間超過一年，吾等將就金錢時間價值的影響作出調整。

該公司向提供訂單履行和庫存存儲/分銷服務的藥房分銷商客户銷售其ALKINDI SPRINKLE ®、糖醛酸、無水甜菜鹼和Nitisone產品。本公司可能會在美國向藥品批發分銷商銷售產品，然後再向醫院和其他最終用户客户銷售產品。銷售予批發商乃根據採購訂單進行，惟須受總協議條款規限，個別付運代表每份採購訂單下的履約責任。本公司使用第三方物流（“第三方物流”）供應商處理及履行訂單，並已斷定其為向批發商銷售的主要負責人，原因是其控制獲得所提供的第三方物流供應商服務的途徑及指導第三方物流供應商活動。本公司對批發商並無重大責任以產生即時銷售。

對於ALKINDI SPRINKLE ®、葡糖酸、無水甜菜鹼和Nitisone產品，公司按最初的產品價目表價格計費，該價格受患者共付援助和潛在的州醫療補助補償的抵消，這些補償被記錄為銷售/發貨當日淨收入的減少。最初向批發商開具發票的售價須有即時付款的折扣，其後當批發商按協商折扣價向若干團體採購組織（“團體採購組織”）的成員及政府計劃銷售產品時，須給予退款。由於產品的保質期和公司漫長的退貨期，可能有一個相當長的時間之間的產品發貨和當它發出退回產品的信用。

本公司於收到每份採購訂單時估計交易價格，並計及因上述所有因素而導致的最初向批發商╱分銷商開具發票的售價預期下降。本公司已經制定了未來退貨和退款的估計，以及它支付的其他折扣和費用的影響，儘管ALKINDI SPRINKLE ®，葡糖酸，無水甜菜鹼和尼替尼酮銷售不受退貨的影響。當估計交易價格的該等調整時，本公司會作出足夠的減少，以確保在最終調整金額已知時，收入很可能不會出現重大撥回。

該公司將ALKINDI SPRINKLE ®、葡糖酸、無水甜菜鹼和Nitisone庫存存儲在其藥房分銷商客户地點，並在庫存被提取和運輸以滿足特定患者訂單時記錄銷售。本公司於產品交付至批發商地點時確認銷售予批發商之收入及銷售成本。屆時，批發商在取得所有權時控制產品，承擔失去所有權的風險，並有可強制執行責任向本公司付款。他們也有能力直接銷售產品給他們的客户的條件和價格，他們談判。雖然批發商有產品退貨權，但本公司不認為他們有很大的動機退貨產品。

於確認產品銷售收入後，產品退貨、退款、分銷費、即時付款折扣、州醫療補助及醫療補助費的估計信貸金額計入銷售儲備、應計負債及應收賬款淨額。本公司監察銷售後的實際產品退貨、退款、折扣及費用。倘該等金額最終與其估計不同，其將對該等撥備作出調整，以增加或減少調整期間的產品銷售收入及盈利。

基於股票的薪酬

本公司根據ASC 718補償—股票補償的規定對基於股票的補償進行核算。ASC 718的指導要求公司在授予日期估計基於股票的薪酬獎勵的公允價值，並記錄相關服務期的費用，這些服務期通常是股權獎勵的歸屬期。補償費用在顧問和非僱員提供服務的期間內確認，直至服務完成。於服務完成前的各財務報告期末，該等獎勵的公平值乃使用本公司普通股當時的公平值及柏力克—舒爾斯期權定價模型（“BSM”）中的更新假設輸入值重新計量。

本公司使用BSM估計基於股票的期權獎勵的公允價值。BSM要求輸入主觀假設，包括預期股價波動、預期期限的計算、沒收及相關普通股於授出日期的公平值等。無風險利率乃根據剩餘年期與購股權或認股權證的預期年期相若的零息美國政府債券的隱含收益率釐定。對於股票期權的BSM估值，假設普通股股息為零。授出購股權之預期年期乃根據購股權之歸屬期及合約年期釐定。預期波動率基於公司首次公開募股後的歷史波動率，我們認為這是在當前條件下估計預期未來波動率的最準確基礎。我們會對發生的損失進行核算。

研究和開發費用

研發費用包括內部研發活動和外部承包服務。內部研發活動開支包括薪金、福利、股票薪酬及其他支持研發業務的成本。外部承包服務包括產品開發工作，包括某些產品許可人里程碑付款、臨牀試驗活動、製造和控制相關活動以及監管費用。研發開支於產生時計入營運。我們根據所提供的服務檢討及計提研發開支，並依賴於每個項目完成階段適用的該等成本估計。於任何報告期末釐定應計結餘時會作出重大判斷及估計。實際結果可能與我們的估計不同。

為尚未獲得FDA批准的產品的技術許可而支付的前期付款和里程碑付款在產生期間作為研發支出。日後收取的用於研發活動的貨品或服務不可退還預付款項記錄為預付開支，並於相關貨品交付或服務提供時支銷。

表外交易

我們沒有任何資產負債表外交易。

第7A項。關於市場風險的定量和定性披露

我們投資活動的主要目的是保存資本。我們不使用對衝合約或類似工具。我們面臨若干市場風險，主要與現金及現金等價物的利率風險以及持有我們資本並投資資金的機構的財務可行性有關的風險。我們通過投資短期、流動性高、評級高的工具來管理這些風險。截至2023年12月31日，我們的現金等價物僅包括銀行的現金存款。我們不時會在短期貨幣市場或美國國債中進行現金投資。吾等相信，於當前利率環境及吾等所持投資資金之期限較短之情況下，吾等並無承受任何重大利率風險。利率下降會減少我們的投資收入，但不會對我們的財務狀況或經營業績造成重大影響。我們現時並無面對外匯風險。

伊頓製藥公司

資產負債表

(單位為千，不包括每股和每股金額)

附註是這些財務報表不可分割的一部分。

伊頓製藥公司

營運説明書

(以千為單位，每股除外)

附註是這些財務報表不可分割的一部分。

伊頓製藥公司

股東權益表

(單位為千，不包括份額)

附註是這些財務報表不可分割的一部分。

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現金流量表

(單位：千)

附註是這些財務報表不可分割的一部分。