附錄 99.1
CLENE 公佈了 2023 年全年財務業績
以及最近的運營亮點
|
● |
啟動了與美國食品藥品管理局關於加快CNM-au8批准途徑的討論®用於治療肌萎縮性側索硬化症，目標是在2024年提交保密協議 | |
|
● |
發佈了HEALEY ALS平臺試驗開放標籤延期的長期數據，其中CNM-Au8顯示，與安慰劑相比，76周血漿神經絲輕鏈（nFL）水平在統計學上顯著降低（隨機分組18個月，p=0.023），並且使用保持等級的結構失效時間模型分析，長期全因死亡風險降低了60％（>18個月，p=0.0167） | |
|
● |
與歷史上ALS疾病進展對照組相比，接受CNM-Au8治療的擴大准入計劃（EAP）參與者（n=220）顯示出具有統計學意義的生存益處（p=0.0001），全因死亡風險降低 57％-68％ | |
| ● | 報告了來自2期VISIONARY-MS試驗的更多長期數據，在該試驗中，CNM-au8治療與視力改善有關，以雙眼低對比度字母敏鋭度（LCLA）來衡量，在隨機分組後的35個月內，與基線相比，p | |
| ● | 在《納米生物技術雜誌》上發佈了描述CNM-au8大腦靶標參與度的同行評審出版物 | |
| ● | 宣佈在《SMALL》雜誌上發表經過同行評審的文章，該出版物描述了CNM-Au8的催化神經保護作用機制 | |
| ● | 截至2023年12月31日，現金、現金等價物和有價證券為3500萬美元，其中包括2023年6月完成的公開發行所得的4,000萬美元總收益，該公開發行可能通過未來的認股權證行使提供高達1.35億美元的額外資本 |
鹽湖城，2024年3月13日——Clene Inc.（納斯達克股票代碼：CLNN）（及其子公司 “Clene”）及其全資子公司Clene Nanomedicine Inc.，這是一家處於臨牀階段的生物製藥公司，專注於改善線粒體健康和保護神經元功能，以治療神經退行性疾病，包括肌萎縮性側索硬化（ALS）和多發性硬化硬化症（MS）今天公佈了其2023年全年財務業績，並提供了肌萎縮性側索硬化症和多發性硬化症臨牀項目的最新運營亮點
Clene總裁兼首席執行官羅布·埃瑟靈頓表示：“在2024年，我們將繼續推進與美國食品藥品監督管理局（FDA）的監管討論，我們預計這將包括有關生物標誌物的新數據，以及肌萎縮性側索硬化症患者的其他臨牀功能和存活數據。”“在去年第四季度與美國食品藥品管理局進行了初步討論之後，我們對支持加快CNM-au8批准途徑申請所需的額外數據有了清晰的瞭解®。我們相信，我們可以提供更多的支持性證據，以推進與美國食品藥品管理局的討論，有可能在今年晚些時候提交保密協議。”
2023年第四季度及近期經營亮點
CNM-Au8，一種金納米晶懸浮液，用於治療 ALS
|
● |
2023年10月，Clene與哥倫比亞大學和Synapticure合作，獲得了美國國立衞生研究院（NIH）下屬的國家神經系統疾病和中風研究所（NINDS）為期四年的資助，總額為4510萬美元，用於支持該公司在ALS中的研究藥物CNM-au8的新EAP。 | |
| ● | 2023年12月，Clene報告了正在進行的HEALEY ALS平臺試驗開放標籤擴展的新數據。CNM-Au8 30 mg治療表明，與安慰劑相比，與安慰劑相比，76周（隨機分組後18個月，p=0.023）的參與者血漿nFl水平在統計學上顯著降低，與最初使用保持等級的結構失效時間模型（RPSFTM）隨機分配到安慰劑的受試者相比，最初隨機分配到CNM-Au8 30 mg的參與者的長期全因死亡風險（>18個月，p=0.0167）降低了60％。此外，根據基線nFl水平，CNM-Au8 30 mg治療在延遲最高風險參與者的發病時間方面具有更大的整體治療效果。這些生物標誌物和來自長期開放標籤延期的存活數據共同強化了治療效果的證據，這些證據與最初的雙盲第二階段分析中觀察到的延遲事件發生時間結果一致。 | |
| ● | 2023年12月，Clene宣佈與美國食品藥品管理局會面，討論CNM-Au8治療肌萎縮性側索硬化症的監管路徑，並探討在加速批准途徑下加快NDA申請的可能性。美國食品和藥物管理局確定，2023年早些時候提交的第二階段計劃中關於減少生物標誌物nFL的初步發現不足以支持當時的加速批准。Clene目前正在準備有關肌萎縮性側索硬化症患者nFL生物標誌物和改善臨牀結果的補充數據，以解決美國食品藥品管理局的問題，包括延長存活時間。克萊恩計劃向美國食品藥品管理局提交更多數據，以推進2024年CNM-au8的加速批准討論。 | |
| ● | 2024年2月，Clene報告了對接受CNM-Au8 30 mg治療的EAP參與者的合併存活分析的數據，該數據與來自PRO-ACT和ALS/MND自然歷史聯盟的兩個獨立數據集進行了比較。EAP數據集由256名ALS參與者組成，其中220名EAP參與者擁有所有基準值可供匹配。在兩項獨立分析中，觀察到接受CNM-au8治療的EAP參與者與歷史ALS生存對照組（未接受CNM-Au8治療的參與者）相比具有統計學意義的生存益處（p=0.0001）：與PRO-ACT匹配對照組相比，全因死亡風險降低了57％。 |
cnm-AU8 用於治療多發性硬化症
|
● |
2024年1月，Clene報告説，對患者的VISIONARY-MS試驗的長期開放標籤延長至35個月後，具有統計學意義的臨牀改善。根據LCLA（對多發性硬化症患者視覺功能的評估）的測量，CNM-au8治療顯示，與基線相比，隨機分組後的35個月內視力持續改善（p | |
|
● |
2024年2月，Clene報告説，與原始基線相比，在VISIONARY-MS試驗的長期開放標籤延期的35個月中，以修改後的多發性硬化症功能複合材料（mmSFC）量表（p=0.018）衡量的全球神經系統功能在統計學上取得了顯著的改善。 |
出版物
|
● |
2023年12月，克萊恩宣佈發表一篇經過同行評審的文章，描述了CNM-au8的大腦目標參與情況。這篇題為 “研究性納米藥物CNM-au8在REPAIR 2期臨牀試驗中大腦靶標參與帕金森氏病和多發性硬化症的證據” 的論文發表在 納米生物技術雜誌, a 施普林格自然該期刊介紹醫學和生物學領域的重大進展，重點是它們與納米尺度科學的接口。本出版物描述了成功的2期REPAIR臨牀研究的結果，該研究測量了使用CNM-Au8治療的多發性硬化症和帕金森氏病中腦能量代謝物的變化。這些研究表明，在每天口服CNM-Au8給藥12周後，大腦NAD+/NADH比率的主要終點比基線顯著增加。(p | |
| ● | Clene宣佈發表一篇科學論文，描述其研究藥物CNM-au8的催化作用機制®在 小，一本以納米技術為重點的頂級期刊，涉及材料科學、化學、物理、工程、醫學和生物學的界面。該出版物名為 “支撐金納米催化劑生物能量代謝調節功能的機制”，由南卡羅來納大學的首席研究人員和克萊恩共同撰寫。該出版物可通過開放獲取獲取，網址為 https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/smll.202304082。 |
2023 年全年財務業績
截至2023年12月31日，克萊恩的現金、現金等價物和有價證券總額為3500萬美元，而截至2022年12月31日為2330萬美元。克萊恩預計，截至2023年12月31日，其資源將足以為其2024年第四季度的運營提供資金。
截至2023年12月31日的財年，研發費用為2670萬美元，而2022年同期為3,190萬美元。同比下降主要與HEALEY ALS平臺試驗以及第二階段RESCUE-ALS、REPAIR-MS、REPAIR-PD和VISIONARY-MS試驗相關的支出減少有關，這是由於每項試驗的盲期結束，以及2022年使用我們的CNM-ZNAG資產治療 COVID-19 的試驗的完成，但與正在進行的兩項EAP和VISIONARY的長期延期相關的支出增加部分抵消 ARY-MS試驗以及股票薪酬支出增加。
截至2023年12月31日的財年，一般和管理費用為1,440萬美元，而2022年同期為1,690萬美元。同比下降主要歸因於保險費、人員開支、律師費、公共和投資者關係費以及股票薪酬的降低，但部分被財務和會計費用的增加所抵消。
克萊恩報告稱，截至2023年12月31日的年度淨虧損為4,950萬美元，合每股虧損0.47美元，而2022年同期的淨虧損為2990萬美元，合每股虧損0.46美元。
關於 Clene
Clene Inc.（納斯達克股票代碼：CLNN）（及其子公司 “Clene”）及其全資子公司Clene Nanomedicine Inc. 是一家處於臨牀後期階段的生物製藥公司，專注於改善線粒體健康和保護神經元功能，以治療神經退行性疾病，包括肌萎縮性側索硬化、帕金森氏病和多發性硬化。CNM-AU8®是一種正在研究的同類首創療法，它通過一種靶向線粒體功能和NAD途徑的機制來改善中樞神經系統細胞的存活率和功能，同時減少氧化應激。cnm-au8®是 Clene Nanomedicine, Inc. 的聯邦註冊商標。該公司總部位於猶他州鹽湖城，在馬裏蘭州開展研發和製造業務。欲瞭解更多信息，請訪問 www.clene.com 或在 X（前身為 Twitter）和 LinkedIn 上關注我們。
關於 cnm-au8®
cnm-AU8 是一種金納米晶的口服懸浮液，旨在通過增加能量產生和利用來恢復神經元的健康和功能。CNM-AU8的催化活性納米晶體驅動關鍵的細胞能量產生反應，通過提高神經元和神經膠質對疾病相關壓力的抵禦能力，實現神經保護和重髓鞘化。cnm-au8®是 Clene Nanomedicine Inc. 的聯邦註冊商標。
前瞻性陳述
本新聞稿包含經修訂的1934年《證券交易法》第21E條和經修訂的1933年《證券法》第27A條所指的 “前瞻性陳述”，旨在涵蓋這些法律制定的 “安全港” 條款。Clene的前瞻性陳述包括但不限於有關我們或我們的管理團隊對未來運營的期望、希望、信念、意圖或戰略的陳述。此外，任何涉及未來事件或情況的預測、預測或其他描述的陳述，包括任何基本假設，均為前瞻性陳述。“預期”、“相信”、“考慮”、“繼續”、“可能”、“估計”、“打算”、“可能”、“可能”、“計劃”、“可能”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“將” 和類似的表述可以識別前瞻性陳述，但這些詞語的缺失並不意味着陳述不是前瞻性的。這些前瞻性陳述代表了我們截至本新聞稿發佈之日的觀點，涉及許多判斷、風險和不確定性。我們預計，隨後的事件和事態發展將導致我們的觀點發生變化。除非適用的證券法另有要求，否則我們沒有義務更新前瞻性陳述以反映前瞻性陳述發表之日後的事件或情況，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因造成的。因此，不應依賴前瞻性陳述來代表我們以後的任何日期的觀點。由於許多已知和未知的風險和不確定性，我們的實際業績或業績可能與這些前瞻性陳述所表達或暗示的業績或表現存在重大差異。一些可能導致實際結果不同的因素包括：我們的候選藥物的臨牀試驗可能無法證明安全性和有效性令監管機構滿意，或者可能無法產生積極的結果，這可能會導致我們在完成候選藥物的開發和商業化方面承擔額外費用或出現延誤或最終無法完成候選藥物的開發和商業化；政府監管或與製藥和生物技術行業相關的做法的變化，包括潛在的醫療改革，可能會減少對候選藥物的需求，或者使我們的候選藥物更難以獲得監管部門的批准並將其商業化；我們在很大程度上依賴候選藥物的成功商業化，而這種商業化可能無法實現或可能出現重大延遲；我們的運營歷史有限，這可能使評估我們當前的業務和預測我們的未來表現變得困難；我們持續經營的能力需要我們獲得足夠的資金為我們的運營提供資金，這可能無法以可接受的條件提供，或者根本無法提供，如果在需要時未能獲得這筆必要的資金，可能會迫使我們推遲、限制、減少或終止我們的藥物研發或商業化工作；以及我們最新的10-K表年度報告和隨後的10-Q表季度報告中的 “風險因素” 中列出的其他風險和不確定性。此外，“我們相信” 的陳述和類似的陳述反映了我們對相關主題的信念和觀點。這些聲明基於截至本新聞稿發佈之日我們獲得的信息，儘管我們認為此類信息構成了此類聲明的合理依據，但此類信息可能有限或不完整，不應將我們的聲明理解為表明我們已對所有可能可用的相關信息進行了詳盡的調查或審查。這些陳述本質上是不確定的，提醒您不要過分依賴這些陳述。本新聞稿中的所有信息均截至本新聞稿發佈之日。此處引用的任何網站中包含的信息不是，也不得被視為本新聞稿的一部分或併入本新聞稿。
|
媒體聯繫人 |
投資者聯繫人 |
|
伊格納西奧·格雷羅-羅斯，博士，或大衞·舒爾 |
凱文·加德納 |
|
魯索夥伴有限責任公司 |
生命科學顧問 |
| Ignacio.guerrero-ros@russopartnersllc.com |
kgardner@lifesciadvisors.com |
|
David.schull@russopartnersllc.com |
617-283-2856 |
| (858) 717-2310 |
CLENE INC.
合併運營報表和綜合虧損報表
（以千計，股票和每股金額除外）
（已審計）
截至12月31日的財年 |
||||||||
2023 |
2022 |
|||||||
收入： |
||||||||
產品收入 |
$ | 498 | $ | 329 | ||||
特許權使用費收入 |
156 | 144 | ||||||
總收入 |
654 | 473 | ||||||
運營費用： |
||||||||
收入成本 |
121 | 26 | ||||||
研究和開發 |
26,655 | 31,920 | ||||||
一般和行政 |
14,418 | 16,936 | ||||||
運營費用總額 |
41,194 | 48,882 | ||||||
運營損失 |
(40,540 | ) | (48,409 | ) | ||||
其他收入（支出），淨額： |
||||||||
利息收入 |
1,389 | 225 | ||||||
利息支出 |
(4,558 | ) | (3,296 | ) | ||||
終止租約後的收益 |
— | 420 | ||||||
承諾分攤費用 |
(402 | ) | — | |||||
普通股認股權證負債的發行成本 |
(333 | ) | — | |||||
首次發行股票的虧損 |
(14,840 | ) | — | |||||
普通股認股權證負債公允價值的變化 |
6,337 | 169 | ||||||
Clene Nanomedicine 或有收益負債的公允價值變動 |
2,189 | 15,836 | ||||||
初始股東或有收益負債的公允價值變動 |
281 | 2,026 | ||||||
研發税收抵免和無限制補助金 |
963 | 3,079 | ||||||
其他收入，淨額 |
10 | 32 | ||||||
其他收入（支出）總額，淨額 |
(8,964 | ) | 18,491 | |||||
所得税前淨虧損 |
(49,504 | ) | (29,918 | ) | ||||
所得税優惠 |
— | — | ||||||
淨虧損 |
(49,504 | ) | (29,918 | ) | ||||
其他綜合損失： |
||||||||
可供出售證券的未實現收益（虧損） |
16 | (14 | ) | |||||
外幣折算調整 |
(20 | ) | (16 | ) | ||||
其他綜合損失總額 |
(4 | ) | (30 | ) | ||||
綜合損失 |
$ | (49,508 | ) | $ | (29,948 | ) | ||
每股淨虧損——基本虧損和攤薄後 |
$ | (0.47 | ) | $ | (0.46 | ) | ||
加權平均普通股用於計算每股基本虧損和攤薄後的淨虧損 |
104,938,819 | 65,204,663 | ||||||
CLENE INC.
合併資產負債表
（以千計，股票和每股金額除外）
（已審計）
十二月三十一日 |
十二月三十一日 |
|||||||
2023 |
2022 |
|||||||
資產 |
||||||||
流動資產： |
||||||||
現金和現金等價物 |
$ | 28,821 | $ | 18,332 | ||||
有價證券 |
6,179 | 4,983 | ||||||
應收賬款 |
143 | 189 | ||||||
庫存 |
37 | 43 | ||||||
預付費用和其他流動資產 |
3,672 | 5,648 | ||||||
流動資產總額 |
38,852 | 29,195 | ||||||
限制性現金 |
58 | 58 | ||||||
經營租賃使用權資產 |
4,168 | 4,602 | ||||||
財產和設備，淨額 |
9,263 | 10,638 | ||||||
總資產 |
$ | 52,341 | $ | 44,493 | ||||
負債和股東權益 |
||||||||
流動負債： |
||||||||
應付賬款 |
$ | 1,504 | $ | 3,014 | ||||
應計負債 |
3,720 | 3,863 | ||||||
經營租賃債務，流動部分 |
576 | 488 | ||||||
融資租賃債務，流動部分 |
27 | 74 | ||||||
應付票據，本期部分 |
14,627 | 6,418 | ||||||
可轉換應付票據，流動部分 |
4,876 | — | ||||||
流動負債總額 |
25,330 | 13,857 | ||||||
經營租賃債務，減去流動部分 |
4,903 | 5,557 | ||||||
減去流動部分的融資租賃債務 |
— | 34 | ||||||
應付票據，扣除流動部分 |
1,894 | 9,483 | ||||||
可轉換應付票據，扣除當期部分 |
5,258 | 9,770 | ||||||
普通股認股權證負債 |
1,481 | — | ||||||
Clene Nanomedicine 或有收益負債 |
75 | 2,264 | ||||||
初始股東或有收益負債 |
10 | 291 | ||||||
負債總額 |
38,951 | 41,256 | ||||||
承付款和意外開支 |
||||||||
股東權益： |
||||||||
普通股，面值0.0001美元：分別於2023年12月31日和2022年12月31日授權的3億股和1.5億股股票；截至2023年12月31日和2022年12月31日分別已發行和流通的128,422,851股和74,759,591股股票 |
13 | 7 | ||||||
額外的實收資本 |
255,901 | 196,246 | ||||||
累計赤字 |
(242,723 | ) | (193,219 | ) | ||||
累計其他綜合收益 |
199 | 203 | ||||||
股東權益總額 |
13,390 | 3,237 | ||||||
負債總額和股東權益 |
$ | 52,341 | $ | 44,493 | ||||