nbix-20230930
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美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表單 10-Q
（Mark One）
☒根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告
在截至的季度期間 2023年9月30日
要麼
☐根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告
在過渡期內           到           
委員會檔案編號： 0-22705
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NEUROCRINE 生物科學公司
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
特拉華
（州或其他司法管轄區
公司或組織）
12780 埃爾卡米諾雷亞爾
聖地亞哥, 加州
（主要行政辦公室地址）
33-0525145
（國税局僱主
證件號）
92130
（郵政編碼）
(858) 617-7600
（註冊人的電話號碼，包括區號）
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題交易符號註冊的每個交易所的名稱
普通股，面值0.001美元NBIX納斯達克全球精選市場
用複選標記表明註冊人 (1) 在過去的12個月內（或註冊人需要提交此類報告的較短期限）是否提交了1934年《證券交易法》第13或15（d）條要求提交的所有報告，並且（2）在過去的90天中是否受此類申報要求的約束：是的☒ 沒有 ☐
用勾號指明註冊人是否在過去 12 個月（或在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規 405（本章第 232.405 節）要求提交的所有交互式數據文件。是的☒沒有 ☐
用複選標記表明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報人”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義：
大型加速過濾器☒ 加速申報人 ☐ 非加速申報人 ☐ 較小的申報公司 ☐新興成長型公司 ☐
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。 ☐
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的 ☐沒有 ☒
註冊人的已發行普通股數量為，面值每股0.001美元 98,251,923截至 2023 年 10 月 25 日。


NEUROCRINE 生物科學公司
目錄
 頁面
第一部分財務信息
3
 
第 1 項。財務報表
3
  
簡明合併資產負債表
3
  
簡明合併損益表和綜合收益表
4
簡明合併股東權益表
5
簡明合併現金流量表
6
簡明合併財務報表附註
7
  
第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
18
  
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
24
  
第 4 項。控制和程序
25
  
第二部分。其他信息
26
第 1 項。法律訴訟
26
  
第 1A 項。風險因素
26
第 5 項。其他信息
52
  
第 6 項。展品
53
  
簽名
54


2

第一部分財務信息
第 1 項。財務報表
NEUROCRINE 生物科學公司
簡明的合併資產負債表
（未經審計）
（以百萬計，股票數據除外）9月30日
2023		十二月三十一日
2022
資產
流動資產：
現金和現金等價物$293.7 $262.9 
可供出售的債務證券801.4 726.4 
應收賬款417.8 350.0 
庫存
28.8 35.1 
其他流動資產108.2 79.1 
流動資產總額1,649.9 1,453.5 
遞延所得税資產383.2 305.9 
可供出售的債務證券454.7 299.4 
使用權資產80.8 87.0 
股權證券投資132.8 102.1 
財產和設備，淨額68.8 58.6 
無形資產，淨額34.9 37.2 
其他資產43.1 25.0 
總資產$2,848.2 $2,368.7 
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款和應計負債$503.0 $347.6 
可轉換優先票據169.9 169.4 
其他流動負債18.7 20.7 
流動負債總額691.6 537.7 
非流動經營租賃負債85.9 93.5 
其他長期負債68.6 29.7 
負債總額846.1 660.9 
股東權益：
優先股，$0.001面值； 5.0已授權百萬股； 不已發行和流通股份
— — 
普通股，$0.001面值； 220.0已授權百萬股； 98.2百萬和 96.5分別發行和流通百萬股
0.1 0.1 
額外的實收資本2,308.5 2,122.4 
累計其他綜合虧損(1.7)(7.9)
累計赤字(304.8)(406.8)
股東權益總額2,002.1 1,707.8 
負債和股東權益總額$2,848.2 $2,368.7 
參見簡明合併財務報表的附註。

3

NEUROCRINE 生物科學公司
簡明合併收益表
和綜合收入
（未經審計）
三個月已結束
9月30日		九個月已結束
9月30日
（以百萬計，每股數據除外）2023202220232022
收入：
產品淨銷售額$491.8 $379.3 $1,353.4 $1,036.3 
協作收入7.0 8.6 18.5 40.4 
總收入498.8 387.9 1,371.9 1,076.7 
運營費用：
收入成本11.2 6.1 31.2 15.5 
研究和開發142.2 107.7 427.5 345.8 
收購了正在進行的研發— — 143.9 — 
銷售、一般和管理204.2 186.3 668.7 569.8 
運營費用總額357.6 300.1 1,271.3 931.1 
營業收入141.2 87.8 100.6 145.6 
其他收入（支出）：
利息支出(1.1)(1.2)(3.5)(6.0)
股權證券投資的未實現（虧損）收益(40.1)11.1 (0.6)23.6 
可轉換優先票據的清算虧損— — — (70.0)
投資收入及其他，淨額15.6 0.2 37.4 2.8 
其他（支出）收入總額，淨額
(25.6)10.1 33.3 (49.6)
所得税準備金前的收入115.6 97.9 133.9 96.0 
所得税準備金32.5 29.4 31.9 30.5 
淨收入83.1 68.5 102.0 65.5 
扣除税款的外幣折算調整(1.4)— 0.7 — 
可供出售債務證券的未實現收益（虧損），扣除税款
0.8 (1.8)5.5 (12.3)
綜合收入$82.5 $66.7 $108.2 $53.2 
每股收益：
基本$0.85 $0.72 $1.05 $0.69 
稀釋$0.82 $0.69 $1.01 $0.67 
加權平均已發行股數：
基本97.995.897.595.6
稀釋101.199.0100.698.3
參見簡明合併財務報表的附註。

4

NEUROCRINE 生物科學公司
簡明的股東權益合併報表
（未經審計）
累計其他綜合收益（虧損）
普通股額外的實收資本累計赤字
（單位：百萬）股份$總計
截至2023年6月30日的餘額
97.6 $0.1 $2,241.9 $(1.1)$(387.9)$1,853.0 
淨收入— — — — 83.1 83.1 
扣除税款的其他綜合虧損— — — (0.6)— (0.6)
股票薪酬支出— — 47.8 — — 47.8 
根據股票計劃發行普通股0.6 — 18.8 — — 18.8 
截至2023年9月30日的餘額
98.2 $0.1 $2,308.5 $(1.7)$(304.8)$2,002.1 
截至2022年6月30日的餘額
95.6 $0.1 $1,999.8 $(12.2)$(564.3)$1,423.4 
淨收入— — — — 68.5 68.5 
扣除税款的其他綜合虧損— — — (1.8)— (1.8)
股票薪酬支出— — 43.1 — — 43.1 
根據股票計劃發行普通股0.5 — 11.4 — — 11.4 
截至2022年9月30日的餘額
96.1 $0.1 $2,054.3 $(14.0)$(495.8)$1,544.6 
截至2022年12月31日的餘額
96.5 $0.1 $2,122.4 $(7.9)$(406.8)$1,707.8 
淨收入— — — — 102.0 102.0 
其他綜合收益，扣除税款— — — 6.2 — 6.2 
股票薪酬支出— — 156.2 — — 156.2 
根據股票計劃發行普通股1.7 — 29.9 — — 29.9 
截至 2023 年 9 月 30 日的餘額
98.2 $0.1 $2,308.5 $(1.7)$(304.8)$2,002.1 
截至2021年12月31日的餘額
94.9 $0.1 $2,011.4 $(1.7)$(635.8)$1,374.0 
淨收入— — — — 65.5 65.5 
扣除税款的其他綜合虧損— — — (12.3)— (12.3)
由於採用亞利桑那州立大學而產生的累積效應調整 2020-06— — (106.8)— 74.5 (32.3)
股票薪酬支出— — 129.6 — — 129.6 
根據股票計劃發行普通股1.2 — 20.1 — — 20.1 
2022 年 9 月 30 日的餘額
96.1 $0.1 $2,054.3 $(14.0)$(495.8)$1,544.6 
參見簡明合併財務報表的附註。

5

NEUROCRINE 生物科學公司
簡明的合併現金流量表
（未經審計）
九個月已結束
9月30日
（單位：百萬）20232022
來自經營活動的現金流：
淨收入$102.0 $65.5 
為核對淨收益與經營活動淨現金而進行的調整：
股票薪酬支出156.2 129.6 
折舊12.9 11.2 
債務發行成本的攤銷0.6 1.0 
無形資產的攤銷2.7 — 
股權證券投資公允價值的變化0.6 (23.6)
遞延所得税(77.3)5.6 
可轉換優先票據的清算虧損— 70.0 
其他(13.2)3.0 
經營資產和負債的變化：
應收賬款(67.9)(115.7)
庫存6.3 (6.5)
應付賬款和應計負債147.3 77.0 
其他資產和負債，淨額(3.8)(20.7)
來自經營活動的現金流266.4 196.4 
來自投資活動的現金流：
購買可供出售的債務證券(892.7)(387.9)
可供出售的債務證券的銷售和到期日681.6 348.8 
購買股權證券投資(31.3)(7.7)
資本支出(22.9)(14.7)
來自投資活動的現金流(265.3)(61.5)
來自融資活動的現金流：
根據福利計劃發行普通股29.9 20.1 
回購可轉換優先票據— (279.0)
來自融資活動的現金流29.9 (258.9)
現金、現金等價物和限制性現金的變化31.0 (124.0)
期初現金、現金等價物和限制性現金270.7 344.0 
期末現金、現金等價物和限制性現金$301.7 $220.0 
補充披露：
非現金資本支出$0.9 $0.7 
通過經營租賃獲得的使用權資產$1.8 $— 
支付利息的現金$1.9 $4.6 
為所得税支付的現金$5.0 $4.3 
參見簡明合併財務報表的附註。

6

NEUROCRINE 生物科學公司
簡明合併財務報表附註
（未經審計）
1. 組織和重要會計政策
演示基礎。隨附的未經審計的簡明合併財務報表是根據美國普遍接受的中期財務信息會計原則（GAAP）以及美國證券交易委員會（SEC）在第S-X條例10-Q表和第10-01條上的指示編制的。因此，它們不包括GAAP要求的完整財務報表的所有信息和披露。管理層認為，簡明合併財務報表包括所有必要的調整，這些調整屬於正常和經常性質，以公允列報我們的財務狀況以及本報告所述期間的經營業績和現金流量。隨附的未經審計的簡明合併財務報表包括Neurocrine Biosciences和我們的全資子公司的賬目。在合併中，所有重要的公司間餘額和交易均已清除。
這些財務報表應與截至2022年12月31日止年度的經審計的合併財務報表及其附註一起閲讀，這些附註包含在我們向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告或2022年10-K表中。本報告所示過渡期的經營業績不一定代表任何其他過渡期或全年的預期業績。截至2022年12月31日的簡明合併資產負債表來自截至該日的經審計的財務報表，但不包括GAAP要求的完整財務報表的所有信息和腳註。
除下文所述外，我們在2022年10-K表格中披露的重大會計政策沒有重大變化。
戰略投資。根據公允價值期權，我們對某些股權投資進行核算，或通過權益會計方法，我們有能力對被投資者的運營和財務政策施加重大影響（但不能控制權）。在評估我們是否行使重大影響力時，我們會考慮此類投資的性質和規模、我們擁有的投票權和保護權、對被投資方治理的任何參與以及其他相關因素，例如合作關係或其他業務關係的存在。對上市公司的此類投資目前屬於公允價值層次結構的第一級，按公允價值計值，此類投資公允價值的任何變動均計入收益。
最近通過的會計聲明。
華碩2022-03。 在 2022 年 6 月， 財務會計準則委員會（FASB）發佈了《會計準則更新》，或ASU，2022-03年，《受合同銷售限制的權益證券的公允價值衡量》，其中澄清了對出售股權證券的合同限制不被視為股權證券記賬單位的一部分，因此在衡量公允價值時不予考慮。亞利桑那州立大學還澄清説，作為單獨的記賬單位，實體不能承認和衡量合同銷售限制，並對受此類限制的股權證券提出了某些披露要求。亞利桑那州立大學2022-03年的修正案應前瞻性地適用，修正案通過後的任何調整均應計入收益並在通過之日披露。我們於2023年1月1日採用了亞利桑那州立大學2022-03年，對我們的簡明合併財務報表沒有重大影響。
2. 合作和許可協議
Heptares 治療有限公司，或 Heptares。我們與Heptares簽訂了合作和許可協議，該協議於2021年12月生效，旨在開發和商業化某些含有亞型選擇性毒素M1、M4或雙M1/M4受體激動劑的化合物，我們擁有在全球範圍內開發、製造和商業化的專有權利，日本除外，日本除外，Heptares保留開發、製造和商業化由M1受體激動劑組成的所有化合物的權利，但有某些例外情況。對於Heptares保留的此類權利，我們保留選擇加入利潤分享安排的權利，根據該安排，我們和Heptares將平等分享此類化合物在日本的營業利潤和虧損。在特定條件下，我們可以選擇在開始針對此類化合物的首次概念驗證II期臨牀試驗之前，或者在我們從Heptares收到此類化合物的此類臨牀試驗的主要數據之後，對每種此類化合物行使此類選擇權。我們負責任何協作產品的所有開發、製造和商業化成本。

7

根據協議，我們向Heptares支付了美元100.0預付100萬英鎊，包括某些與交易相關的成本，在2021年作為在制研發或知識產權研發（IPR&D）列為支出。我們將這筆交易算作資產收購，因為所收購的資產並不構成業務。
由於美國食品藥品監督管理局（FDA）於 2022 年 6 月接受了我們用於治療精神分裂症的 NBI-1117568 的研究性新藥申請，我們向 Heptares 支付了里程碑式的美元30.0百萬美元，這筆支出在2022年第二季度被列為研發或研發。
根據協議條款，Heptares可能有權獲得不超過$的潛在未來付款2.6在實現某些基於事件的里程碑後獲得十億美元，並且有權獲得任何協作產品未來淨銷售額的特許權使用費。
除非提前終止，否則該協議將在逐個許可的產品和國別的基礎上繼續有效，直到此類許可產品的特許權使用費在該國到期之日為止。在逐項許可產品和逐國許可產品的基礎上，特許權使用費將從許可產品的首次商業銷售開始，並在以下兩者中較晚的日期終止：（i）涵蓋此類許可產品的最後一項專利在該國到期，（ii）自此類許可產品首次商業銷售之日起若干年，以及（iii）此類許可產品的監管專有權在該國到期，以較晚者為準。
我們可能會在以下時間全部終止協議，也可以終止與一個或多個目標相關的協議 180在研究合作期內及以後向Heptares發出幾天的書面通知 90在研究合作期限到期後幾天向Heptares發出書面通知。在研究合作期限到期後，如果我們在日本境外沒有針對適用目標類別內的特定化合物或許可產品進行任何材料開發活動，則Heptares可以在不少於目標的基礎上終止協議。 365天內不要開始任何此類活動 120收到書面通知的天數。任何一方均可在特定條件下終止協議，(i) 在另一方發生重大違約的情況下，有補救期限；(ii) 另一方質疑某些知識產權的有效性或可執行性，但須遵守糾正期；或 (iii) 另一方破產或採取與破產有關的某些行動。
武田製藥有限公司，或武田。2020年，我們與武田簽訂了獨家許可協議，根據該協議，我們獲得了開發和商業化某些早期至中期精神藥物化合物的專有權，包括luvadaxistat、NBI-1065845、NBI-1065846 和 四非臨牀階段的化合物。Luvadaxistat 和 四非臨牀階段的化合物均被指定為特許權使用費產品。NBI-1065845 和 NBI-1065846 目前均被指定為利潤分享產品。我們負責任何特許權使用費產品的所有制造、開發和商業化成本。對於 NBI-1065845 和 NBI-1065846，我們和武田將平均分攤營業利潤和虧損。武田保留選擇退出利潤分享安排的權利，根據該安排，武田將有權在這些化合物的某些基於事件的里程碑實現後獲得潛在的未來付款，並獲得此類化合物未來淨銷售的特許權使用費（以代替平均分享營業利潤和虧損）。武田可以選擇在此類化合物的第二期臨牀試驗完成後立即對此類化合物行使此類選擇退出權，或者在與我們將開展的開發和商業化活動相關的某些情況下，在該化合物的三期臨牀試驗開始之前。
根據協議，我們向武田支付了美元120.0百萬美元的預付款，包括某些交易相關成本，已在2020年作為知識產權與開發支出記作支出。我們將這筆交易算作資產收購，因為所收購的資產並不構成業務。
2022年7月，我們批准了用於治療重度抑鬱症的 NBI-1070770 臨牀試驗申請，我們向武田支付了里程碑式的美元5.0百萬美元，這在2022年第三季度被列為研發支出。
根據協議條款，武田可能有權獲得不超過美元的潛在未來付款1.9在完成某些基於活動的里程碑後獲得十億美元，並且將有權獲得任何包含特許權使用費的產品的未來淨銷售額的特許權使用費。
除非提前終止，否則本協議將在逐個許可產品和逐個國家/地區的基礎上繼續使用，直到 (i) 對於任何特許權使用費產品，特許權使用費期限在該國家/地區到期；(ii) 對於任何利潤分享產品，只要我們繼續開發、製造或商業化此類許可產品，該協議將持續到期。 在逐項許可產品和逐國許可產品的基礎上，特許權使用費的支付將從含特許權使用費產品的首次商業銷售開始，並在以下較晚者終止：(i) 涵蓋此類特許權使用費產品的最後一項專利在該國到期；(ii) 自該國家/地區首次商業銷售此類特許權使用費產品之日起若干年；(iii) 此類特許權使用費產品的監管專有權期滿（以較晚者為準）國家。

8

我們可能會在以下時間全部終止協議，或者在美國、日本、歐盟和英國的一個或多個（但不是全部），或者共同終止主要市場 六個月'向武田發出的書面通知（i）在首次商業銷售的第一個許可產品進行首次商業銷售之前的所有許可產品，或（ii）關於協議中定義的一個或多個給定目標類別中的所有許可產品，在首次商業銷售該目標類別的第一個許可產品之前。我們可能會在以下時間全部終止協議，也可以在一個或多個（但不是全部）主要市場終止協議 12(i) 就首次商業銷售的第一個許可產品首次商業銷售後向武田發出數月的書面通知，或 (ii) 在首次商業銷售該目標類別的第一個許可產品首次商業銷售之後向武田發出書面通知，或者 (ii) 在首次商業銷售該目標類別的第一個許可產品之後向武田發出書面通知。武田可以在特定條件下終止協議，(i) 如果我們質疑武田某些知識產權的有效性或可執行性，或 (ii) 在逐個目標類別的基礎上，如果我們在指定的連續時間內沒有對該目標類別內的任何許可產品進行任何材料開發或商業化活動。在糾正期限內，任何一方均可在出現任何重大違規行為時終止協議，僅終止與此類重大違規相關的許可產品的目標類別，或在發生與所有許可產品相關的任何重大違規行為時全部終止協議。
Idorsia Pharmicals Ltd.，或 Idorsia。2020 年，我們與 Idorsia 簽訂了合作和許可協議，根據該協議，我們獲得了 NBI-827104 的全球版權。是一種強效、選擇性、口服活性和穿透大腦的 T 型鈣通道阻滯劑，正在臨牀開發中，用於治療罕見的兒童癲癇和其他潛在適應症，包括特發性震顫。我們負責任何協作產品的所有制造、開發和商業化成本。
根據協議，我們向Idorsia支付了$45.0預付了百萬美元，這筆費用在2020年作為知識產權與開發支出。我們將這筆交易算作資產收購，因為所收購的資產並不構成業務。根據協議條款，Idorsia可能有權獲得不超過$的未來付款1.7在實現某些基於事件的里程碑後獲得十億美元，並且有權獲得任何協作產品未來淨銷售額的特許權使用費。
我們可能會在以下時間全部終止協議，也可以終止與特定化合物或候選開發相關的協議 90提前幾天向伊多西亞發出書面通知。此外，如果一方犯下重大違規行為且未能在內部糾正此類重大違規行為 90在收到書面通知幾天後，非違約方可以在向違約方發出書面通知後立即完全終止協議。
Xenon Pharmicals Inc. 或 Xenon。 2019 年，我們與 Xenon 簽訂了合作和許可協議，以識別、研究和開發鈉通道抑制劑，包括 NBI-921352 和 三臨牀前候選藥物，我們擁有開發和商業化的專有權。我們負責任何協作產品的所有開發和製造成本，但某些例外情況除外。
根據協議，我們支付了 Xenon $50.0預付百萬美元，包括購買大約 1.4百萬股氙氣普通股（按美元計）14.196每股）。我們將這筆交易算作資產收購，因為所收購的資產並不構成業務。購買的股票以公允價值入賬 $14.1在考慮了計量日期Xenon的股價以及適用於該股票的某些轉讓限制後，為百萬美元。剩下的 $36.22019年，包括某些交易相關成本在內的收購價格中有100萬美元作為知識產權和開發費用記作支出。
2021 年 9 月，歐盟批准了我們用於治療成人局灶性發作性癲癇的 NBI-921352 臨牀試驗申請，我們向 Xenon 支付了監管里程碑 $10.0百萬，包括購買的大約 0.3百萬股氙氣普通股（按美元計）19.9755每股）。購買的股票以公允價值入賬 $4.6在考慮了計量日期Xenon的股價以及適用於該股票的某些轉讓限制後，為百萬美元。剩下的 $5.42021年，這筆里程碑款項中有100萬美元用於研發。
與美國食品和藥物管理局接受我們修訂後的KAYAK有關TM 研究協議 2022年1月，我們向Xenon支付了監管里程碑的美元15.0百萬，包括購買的大約 0.3百萬股氙氣普通股（按美元計）31.855每股）。購買的股票以公允價值入賬 $7.7在考慮了Xenon在測量日期的股價之後，達到了百萬美元.剩下的 $7.32022年第一季度，這筆里程碑款項中有100萬美元作為研發支出。

9

根據協議條款, Xenon可能有權獲得不超過$的未來付款1.7在實現某些基於事件的里程碑後獲得十億美元，並且有權獲得任何協作產品未來淨銷售額的特許權使用費。Xenon保留選擇在主要指標中共同開發一種產品的權利，根據該產品，Xenon將獲得的此類產品未來在美國的淨銷售額所得的特許權使用費將增加中個位數的百分比，我們和Xenon將在適用指標中平均分攤此類產品的開發成本，除非此類開發成本僅與美國境外此類產品的監管批准有關。
除非提前終止，否則該協議將在逐個許可的產品和逐個國家/地區的基礎上繼續使用，直到此類產品在該國家/地區的特許權使用費期限到期。在特定許可產品和國家/地區的特許權使用費到期後，我們獲得的有關此類產品和國家/地區的許可證將全額支付、免版税、永久且不可撤銷。我們可能會在以下時間終止協議 90向Xenon發出數天的書面通知，前提是除非我們採取商業上合理的努力完成某些特定的臨牀研究，否則此類單方面終止對某些產品無效。如果發生全部或部分重大違約，任何一方均可終止協議，但須遵守特定條件。
Voyager Therapeutics, Inc. 或 Voyager。
2019 年 Voyager 協議。2019年，我們與Voyager簽訂了合作和許可協議，即《2019年旅行者協議》，根據該協議，我們保留開發和商業化弗裏德賴希共濟失調計劃的某些權利，以及 二未公開的節目。我們負責承擔《2019年旅行者協議》下任何合作產品的所有開發和商業化成本，但須遵守Voyager保留的某些共同開發和共同商業化權利。
關於2019年旅行者協議，我們向旅行者支付了美元165.0預付百萬美元，包括購買大約 4.2百萬股 Voyager 普通股（按美元計）11.9625每股），或 2019 年購買的股份，受某些轉讓、實益所有權和投票限制，期限最長為 三年從 2023 年《旅行者協議》生效之日起（定義見下文）。我們將這筆交易算作資產收購，因為所收購的資產並不構成業務。2019年購買的股票的公允價值為美元54.7在考慮了Voyager的股價和在計量日期適用於股票的某些轉讓限制後，為百萬美元。剩下的美元113.12019年，包括某些交易相關成本在內的收購價格中有100萬美元作為知識產權和開發費用記作支出。此外，我們還向 Voyager 支付了 $5.0預付了數百萬美元，這筆費用在2019年作為知識產權與開發部支出，用於收購弗裏德賴希共濟失調計劃的美國境外版權。
根據2019年旅行者協議的條款，Voyager可能有權獲得不超過$的未來付款1.3在實現某些基於活動的里程碑後，將獲得數十億美元，並有權獲得任何合作產品未來淨銷售額的特許權使用費，但須遵守Voyager保留的某些共同開發和共同商業化權利。
除非提前終止，否則2019年Voyager協議將持續有效，直到協議下任何合作產品的最後到期特許權使用費期限到期，或者2019年Voyager協議規定的Voyager行使的任何共同開發和共同商業化權的最後期限到期或終止。我們可能會在以下時間終止 2019 年 Voyager 協議 180在 2019 年 Voyager 協議下的任何合作產品首次商業銷售之前或之後向 Voyager 發出數天的書面通知 一年如果此類通知是在根據2019年Voyager協議首次商業銷售任何協作產品之後提供的，則在通知之日之後。
2023 年旅行者協議。2023年第一季度，我們與Voyager簽訂了合作和許可協議，即《2023年旅行者協議》，根據該協議，我們獲得了針對編碼葡萄糖神經酰胺酶β1（GBA1）的基因的基因治療產品的全球版權，用於治療帕金森氏病和其他與GBA1計劃相關的疾病，以及 三針對罕見中樞神經系統（CNS）靶標的基因治療計劃，每個項目均由 Voyager 的下一代 TRACER 支持TMcapsids。對於受GBA1計劃約束的合作產品，我們負責任何此類產品的所有開發和商業化成本，包括在美國，Voyager保留某些共同開發和共同商業化權利。在Voyager收到每種產品的第一階段臨牀試驗的收入數據後，Voyager可以選擇行使此類權利，根據該權利，我們和Voyager將平等分享此類產品在美國的營業利潤和虧損（取而代之的是，Voyager有權在某些基於事件的里程碑在美國獲得潛在的未來付款，並根據此類產品在美國的未來淨銷售額獲得特許權使用費）這樣的產品。無論Voyager是否選擇行使此類權利，在美國境外實現某些基於事件的里程碑後，Voyager都有權獲得潛在的未來付款，並有權根據美國境外任何此類產品的未來淨銷售額獲得特許權使用費。關於受以下條件約束的協作產品 三針對稀有中樞神經系統靶標的基因治療計劃，我們負責任何此類產品的所有開發和商業化成本。

10

根據 2023 年《旅行者協議》，我們向旅行者支付了 $175.0預付百萬美元，包括購買大約 4.4百萬股 Voyager 普通股（按美元計）8.88每股），或 2023 年購買的股份，受某些轉讓、實益所有權和投票限制，期限最長為 三年從 2023 年《旅行者協議》生效之日起。此外，作為合作的一部分，Neurocrine首席科學官裘德·奧尼亞博士被任命為Voyager董事會成員，初始任期將於2024年屆滿。Onyia 先生（或我們指定的其他個人）將每年被提名參選 Voyager 董事會成員，最長任期為 10自 2023 年《旅行者協議》生效之日起數年。我們將這筆交易算作資產收購，因為所收購的資產並不構成業務。在我們購買了2023年購買的股票後，我們對Voyager的戰略投資受權益會計法的約束，此後，連同2019年購買的股份，我們擁有大約 19.9旅行者有表決權的百分比。我們選擇公允價值期權來考慮我們對Voyager的戰略投資，因為我們認為這可以提高未來報告日投資公允價值的透明度。2023年購買的股票的公允價值為美元31.3在考慮了Voyager在測量日期的股價之後，達到了百萬美元。剩下的 $143.9由於該許可證未來沒有可預見的替代用途，包括某些交易相關成本在內的數百萬美元在2023年第一季度作為知識產權和開發費用記作支出。我們確認了未實現的虧損 $31.72023年第三季度為百萬美元，未實現收益為美元9.62023年前九個月我們對旅行者的戰略投資為百萬美元。截至2023年9月30日，我們對Voyager的戰略投資的公允價值（1級）為美元66.5百萬。
根據2023 Voyager協議的條款，Voyager可能有權獲得高達美元的潛在未來付款6.1在實現某些基於活動的里程碑後，將獲得數十億美元，並有權獲得任何合作產品未來淨銷售額的特許權使用費，但須遵守Voyager保留的某些共同開發和共同商業化權利。
除非提前終止，否則2023年旅行者協議將持續有效，直到2023年旅行者協議下任何合作產品的最後到期特許權使用費期限到期，或者2023年旅行者協議中規定的旅行者行使的任何共同開發和共同商業化權的最後期限到期或終止。我們可能會在以下時間終止 2023 年 Voyager 協議 180在 2023 年 Voyager 協議下的任何合作產品首次商業銷售之前或之後提前幾天向 Voyager 發出書面通知 一年如果此類通知是在2023 Voyager協議下的任何協作產品首次商業銷售之後提供的，則在通知之日之後。
BIAL — Portela & Ca, S.A. 或 BIAL。2017 年，我們獲得了 BIAL 頒發的商業化和銷售 ONGENTYS 的許可®（opicapone）在美國和加拿大。我們於2020年9月在美國推出了ONGENTYS，作為經美國食品藥品管理局批准的左旋多巴/卡比多巴的附加療法，用於治療出現運動波動的帕金森氏病患者。
2023年第一季度，我們向BIAL提供了終止在美國和加拿大商業化和銷售ONGENTYS的許可協議的書面通知。終止預計將於2023年12月生效。
三菱田邊製藥公司，簡稱 MTPC。2015年，我們在日本和其他特定亞洲市場的許可權超過了MTPC。2020年12月，我們與MTPC簽訂了商業供應協議，根據該協議，我們向MTPC提供用於此類市場商業用途的纈苯那嗪藥品。MTPC負責該市場中纈苯那嗪的所有開發、製造和商業化成本。
2022年6月，MTPC 推出了 DYSVAL®（纈苯那嗪）在日本用於治療遲發性運動障礙。與MTPC在日本首次商業銷售DYSVAL有關, 我們確認的里程碑收入為美元20.02022年第二季度達到百萬美元。此外，我們還根據MTPC對DYSVAL的淨銷售額按階梯百分比率獲得特許權使用費。
根據我們與MTPC的許可協議條款，我們可能有權獲得不超過美元的潛在未來付款30.0在實現某些基於銷售的里程碑後獲得百萬美元，並且有權在較長的時間內按階梯百分比獲得未來MTPC的纈苯那嗪淨銷售額的特許權使用費 10相關專利權的年限或有效期。MTPC 可以在以下時間終止協議 180幾天前給我們的書面通知。在這種情況下，所有未經許可的產品權利都將歸還給我們。
AbbVie Inc. 或 AbbVie。2010年，我們將elagolix的全球版權授權外包給了艾伯維。艾伯維負責elagolix的所有開發和商業化成本。
2018 年 8 月，艾伯維推出了 ORILISSA® （elagolix片劑）在美國，用於治療與子宮內膜異位相關的中度至重度疼痛。2020 年 6 月，艾伯維推出了 ORIAHNN® （elagolix、雌二醇和醋酸諾瑞酮膠囊和 elagolix 膠囊）在美國，用於治療與絕經前婦女子宮肌瘤相關的大量月經出血。我們將根據艾伯維的elagolix淨銷售額和確認的elagolix特許權使用費收入按階梯百分比率獲得特許權使用費4.2百萬和美元6.12023年第三季度和 2022年第三季度分別為百萬美元和美元12.0百萬和美元15.52023年和2022年的前九個月分別為百萬人。

11

根據我們與AbbVie的許可協議條款，我們可能有權獲得不超過$的未來付款366.0在完成某些基於活動的里程碑後獲得百萬美元，並且有權在較長時間內按階梯百分比獲得艾伯維未來elagolix淨銷售額的特許權使用費 10相關專利權的年限或有效期。艾伯維可以在以下時間終止協議 180幾天前給我們的書面通知。在這種情況下，所有未經許可的產品權利都將歸還給我們。
3. 債務證券
下表按主要證券類型和合同到期日彙總了可供出售債務證券的攤銷成本、累計其他綜合收益（虧損）和公允價值中確認的未實現損益。
9月30日
2023		十二月三十一日
2022
（單位：百萬）合同的
成熟度		攤銷
成本		未實現
獲得		未實現
損失		公平
價值		攤銷
成本		未實現
獲得		未實現
損失		公平
價值
商業票據0 到 1 年$137.4 $— $— $137.4 $156.2 $— $(0.2)$156.0 
公司債務證券0 到 1 年306.6 — (1.9)304.7 296.2 — (3.2)293.0 
政府資助實體的證券0 到 1 年360.8 — (1.5)359.3 283.4 — (6.0)277.4 
$804.8 $— $(3.4)$801.4 $735.8 $— $(9.4)$726.4 
公司債務證券1 到 3 年$341.3 $0.1 $(3.1)$338.3 $259.5 $0.2 $(4.3)$255.4 
政府資助實體的證券1 到 3 年117.3 — (0.9)116.4 45.0 — (1.0)44.0 
$458.6 $0.1 $(4.0)$454.7 $304.5 $0.2 $(5.3)$299.4 
我們的可供出售債務證券投資的未實現虧損主要是由於利率的變化。這些投資具有很高的信貸質量，我們不打算出售這些投資，在收回攤銷成本基礎之前，我們不太可能被要求出售這些投資。截至2023年9月30日或2022年12月31日，未確認任何信貸損失備抵金。
下表按主要證券類型和持續虧損時間長短列出了截至2023年9月30日處於未實現虧損狀況的可供出售的債務證券。
少於 12 個月12 個月或更長時間總計
（單位：百萬）公平
價值		未實現
損失		公平
價值		未實現
損失		公平
價值		未實現
損失
公司債務證券$386.0 $(2.8)$224.4 $(2.2)$610.4 $(5.0)
政府資助實體的證券$375.7 $(1.2)$93.5 $(1.2)$469.2 $(2.4)
下表顯示了截至2022年12月31日處於未實現虧損狀況的可供出售的債務證券，按主要證券類型和處於持續虧損狀態的時間長短彙總。
少於 12 個月12 個月或更長時間總計
（單位：百萬）公平
價值		未實現
損失		公平
價值		未實現
損失		公平
價值		未實現
損失
商業票據$32.1 $(0.2)$— $— $32.1 $(0.2)
公司債務證券$199.5 $(1.9)$299.1 $(5.6)$498.6 $(7.5)
政府資助實體的證券$107.7 $(2.5)$198.4 $(4.5)$306.1 $(7.0)
可供出售的債務證券的應計利息應收賬款總額為美元8.1百萬和美元4.7截至2023年9月30日和2022年12月31日，分別為百萬人。我們不計入應計利息應收賬款的信用損失備抵金。為了確定和衡量減值的目的，應計利息不包括在債務證券的公允價值和攤銷成本基礎上。與減值債務證券相關的無法收回的應計利息應收賬款在確定減值後將沖銷為利息收入。 沒有應計利息應收賬款在2023年或2022年的前九個月被註銷。

12

4. 公允價值測量
公允價值層次結構由以下三個層次組成：
第 1 級 — 相同資產或負債在活躍市場的報價（未經調整）。
第 2 級 — 活躍市場中類似資產或負債的報價、非活躍市場中相同或相似資產或負債的報價，或基本上在資產或負債的整個期限內可以直接或間接觀察到的投入。
第 3 級 — 不可觀察的輸入反映了我們自己對假設的假設，在衡量之日資產或負債的市場活動很少（如果有的話）時，市場參與者將使用這些假設來對資產或負債進行定價。
下表彙總了定期按公允價值計量的金融資產。
9月30日
2023		十二月三十一日
2022
公平
價值		練級公平
價值		練級
（單位：百萬）第 1 級第 2 級第 1 級第 2 級
現金和貨幣市場基金$293.7 $293.7 $— $262.9 $262.9 $— 
限制性現金8.0 8.0 — 7.8 7.8 — 
商業票據137.4 — 137.4 156.0 — 156.0 
公司債務證券643.0 — 643.0 548.4 — 548.4 
政府資助實體的證券475.7 — 475.7 321.4 — 321.4 
股權證券投資132.8 132.8 — 102.1 102.1 — 
$1,690.6 $434.5 $1,256.1 $1,398.6 $372.8 $1,025.8 
5. 庫存
庫存包括以下內容：
（單位：百萬）9月30日
2023		十二月三十一日
2022
原材料$9.1 $12.0 
工作正在進行中9.3 5.6 
成品10.4 17.5 
庫存總額
$28.8 $35.1 
6. 商譽和無形資產
下表顯示了商譽賬面金額的變化。在我們簡明的合併資產負債表中，商譽包含在其他資產中。
（單位：百萬）金額
截至2022年12月31日的餘額
$5.4 
外幣折算調整0.1 
截至2023年9月30日的餘額
$5.5 
下表顯示了截至2023年9月30日我們確認的無形資產的相關信息。
（以百萬美元計）有用生活總賬面金額累計攤銷網
賬面金額
已開發產品版權10年份$34.7 $3.2 $31.5 
收購IPR&D無限期$3.4 $— 3.4 
無形資產總額，淨額$34.9 

13

下表顯示了截至2023年9月30日我們有限壽命無形資產的大致未來年度攤銷費用。
（單位：百萬）金額
2023 年（還剩 3 個月）
$0.9 
2024
$3.4 
2025
$3.4 
2026
$3.4 
2027
$3.4 
此後$17.0 
7. 現金、現金等價物和限制性現金
下表提供了簡明合併資產負債表中報告的現金和現金等價物以及限制性現金的對賬情況，這些對賬總額與簡明合併現金流量表中顯示的相同金額的總和。
（單位：百萬）9月30日
2023		9月30日
2022
現金和現金等價物$293.7 $212.2 
限制性現金包含在其他資產中8.0 7.8 
現金、現金等價物和限制性現金總額$301.7 $220.0 
8. 應付賬款和應計負債
應付賬款和應計負債包括以下內容：
（單位：百萬）9月30日
2023		十二月三十一日
2022
銷售回扣和儲備金$184.0 $131.9 
應繳所得税72.7 9.0 
應計員工相關費用68.6 72.8 
目前的品牌處方藥費用44.5 27.5 
應計開發成本39.5 39.1 
應付賬款和其他應計負債93.8 67.3 
應付賬款和應計負債總額$503.0 $347.6 
9. 租賃
我們已經開始的運營租約的期限從2025年到2031年到期，包括辦公空間和研發實驗室，包括我們的公司總部。其中某些租賃協議包含我們可以選擇的續訂條款。由於我們在相關租賃開始時無法合理確定是否會行使任何續訂期權，因此此類期權未被認定為我們的經營租賃使用權或ROU、資產或經營租賃負債的一部分。
關於我們的經營租約，以代替現金保證金，北卡羅來納州富國銀行代表我們簽發信用證，這些信用證由總額為美元的存款擔保7.8百萬。
下表列出了已開始運營租賃的補充經營租賃信息。
九個月已結束
9月30日
（以百萬計，加權平均數據除外）20232022
運營租賃成本$12.3 $12.5 
轉租收入(0.3)— 
淨運營租賃成本$12.0 $12.5 
為計量經營租賃負債所含金額支付的現金$13.4 $12.2 
9月30日
2023		9月30日
2022
剩餘租賃期限的加權平均值
7.2年份8.1年份
加權平均折扣率5.4 %5.3 %

14

下表顯示了截至2023年9月30日運營租賃和轉租收入項下未來不可取消的最低租賃付款額的大致值。
（單位：百萬）
正在運營
租賃 (1)
轉租
收入
2023 年（還剩 3 個月）
$4.5 $(0.4)
2024
18.5 (1.7)
2025
17.0 (1.7)
2026
15.7 (1.7)
2027
16.0 (1.7)
此後54.4 (6.0)
經營租賃付款總額（轉租收入）126.1 $(13.2)
減少累積利息22.4 
經營租賃負債總額103.7 
減去其他流動負債中包含的流動經營租賃負債17.8 
非流動經營租賃負債$85.9 
_________________________
(1) 上表中列出的金額不包括美元17.22024 年為百萬美元33.32025 年為百萬美元41.92026 年為百萬美元43.22027 年為百萬美元和436.5此後，尚未開始運營租賃下的大約不可取消的未來最低租賃付款額為百萬美元。
新的校園設施。 2022年2月8日，我們簽訂了位於加利福尼亞州聖地亞哥的新四棟校園設施的租賃協議。該校園設施由辦公空間和研發實驗室組成，建成後將作為我們的新公司總部。根據租賃條款，我們還獲得了 六年可以選擇建造第五棟建築，也可以選擇將來購買整個校園。
根據租賃條款，在逐棟建築物的基礎上，基本租金將受 10 個月相應租約開始日期之後的租金減免期。租金減免期過後，每月基本租金將為 $6每平方英尺，視每年遞增而定 3初始時為% 13.6 年租賃期限，我們可以選擇續訂哪個期限 二的附加條款 五年每。
校園設施的建設分階段進行，與辦公空間有關的第一階段施工計劃於2023年底前完成。出於會計目的，本租約的開始時間將根據每棟建築物的入住準備情況確定。我們將逐一確認租賃負債和相應的使用權資產，並在滿足該條件時啟動租賃費用確認。
當我們準備佔用新的校園設施時，當我們確定租賃容量過剩時，我們會轉租某些現有的租賃場所。其中某些轉租包含租賃和非租賃部分。轉租收入在租賃期內按直線計算被確認為對運營費用的抵消。與非租賃部分相關的收入在運營費用中確認，以減少我們在總租方面產生的成本。
10. 可轉換優先票據
2017年5月2日，我們完成了美元的私募配售517.5本金總額為百萬 2.252024年5月15日到期的固定利率可轉換優先票據或2024年票據的百分比，並就2024年票據簽訂了2017年契約。2024年票據的利息每半年在每年的5月15日和11月15日到期一次。
2020 年，我們回購了美元136.22024年票據本金總額為百萬美元，總回購價為美元186.9百萬現金，從而確認了一美元18.4百萬的滅火損失。2022年，我們回購了美元210.82024年票據本金總額為百萬美元，總回購價為美元279.0百萬現金，從而確認了一美元70.02022年第二季度的滅火損失為百萬美元。
下表顯示了截至2023年9月30日的2024年票據的摘要。
校長
金額		未攤銷的發行成本淨負載
金額		公允價值
（單位：百萬）金額練級
2024 年注意事項$170.4 $(0.5)$169.9 $252.5 第 2 級

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下表顯示了截至2022年12月31日的2024年票據的摘要。
校長
金額		未攤銷的發行成本淨負載
金額		公允價值
（單位：百萬）金額練級
2024 年注意事項$170.4 $(1.0)$169.4 $268.0 第 2 級
下表彙總了2024年票據的利息支出。
三個月已結束
9月30日		九個月已結束
9月30日
（單位：百萬）2023202220232022
優惠券利息$0.9 $1.0 $2.9 $5.0 
債務折扣和發行成本的攤銷0.2 0.2 0.6 1.0 
利息支出總額$1.1 $1.2 $3.5 $6.0 
2024年票據的初始轉換率為每美元13.1711股普通股，在某些情況下可能會進行調整（如2017年契約所規定）1,000本金金額等於初始轉換價格約為 $75.92每股，反映的轉換溢價約為 42.5比收盤價美元高出百分比53.282017年4月26日我們普通股的每股。
如果我們上次公佈的普通股銷售價格（定義見2017年契約）至少為，我們可能會將2024年票據的全部或部分兑換為現金 130當時有效的轉換價格的百分比（等於 $98.70截至 2023 年 9 月 30 日），至少 20任何期間的交易日（無論是否連續） 30連續交易日時段在我們提供贖回通知之日之前的交易日結束，包括在內。
只有在以下情況下，2024年票據的持有人可以在2024年5月15日之前的工作日營業結束前的任何時間轉換2024年票據：
(i)在任何日曆季度（且僅在該日曆季度內），前提是我們上次報告的普通股銷售價格至少為20一段時間內的交易日（無論是否連續）30在前一個日曆季度的最後一個交易日結束的連續交易日大於130轉換價格的百分比（等於 $98.70截至2023年9月30日）在每個適用的交易日；
(ii)在五任何一個工作日之後立即生效五每美元的交易價格（定義見2017年契約）的連續交易日（計量週期）1,000計量期內每個交易日的2024年票據的本金少於98我們上次報告的普通股銷售價格的產品百分比以及每個此類交易日的轉換率；
(iii)在特定的公司事件發生時，包括合併或出售我們的全部或幾乎所有資產；或
(iv)如果我們致電2024年票據進行兑換，則直至贖回日期前一個工作日營業結束。
由於上文（i）中描述的條件轉換功能已於2023年9月30日觸發，因此2024年票據的持有人可以在自2023年10月1日起至2023年12月29日營業結束時結束的時間內隨時轉換2024年票據。在2024年1月15日或之後，直到2024年5月15日之前的預定交易日營業結束之前，2024年票據的持有人可以隨時轉換2024年票據。
轉換後，持有人將以現金形式獲得2024年票據的本金和任何轉換溢價，這些溢價是根據每張票據的每股成交量加權平均價格計算得出的 30觀察期內連續交易日（詳見2017年契約），現金或普通股均可。
如果我們發生根本性變化（定義見2017年契約），但須遵守某些條件，2024年票據的持有人可能會要求我們以等於回購價格以現金回購其2024年票據的全部或部分股票 100待回購的2024年票據本金的百分比，加上截至但不包括基本變更回購日的應計和未付利息。此外，如果在2024年1月15日之前發生基本面改革（定義見2017年契約），則在某些情況下，我們將提高選擇根據整體基本變化轉換票據的持有人的轉換率。

16

2024年票據是我們的一般無抵押債務，在支付權中將我們的所有債務置於優先地位，這些債務的支付權明確從屬於2024年票據，在償付權上等於我們的無抵押債務。2024年票據不包含任何財務或運營契約，也不包含對我們支付股息、發行其他債務或發行或回購證券的任何限制。2017年契約包含與2024年票據有關的慣常違約事件，包括某些違約事件下的違約事件， 1002024年票據的本金百分比以及應計和未付利息將自動到期和應付。
11. 每股收益
每股收益的計算方法如下：
三個月已結束
9月30日		九個月已結束
9月30日
（以百萬計，每股數據除外）2023202220232022
淨收益-基本收入和攤薄後收入$83.1 $68.5 $102.0 $65.5 
加權平均已發行股數：
基本97.9 95.8 97.5 95.6 
稀釋性證券的影響：
股票期權1.8 1.9 1.7 1.7 
限制性股票0.7 0.8 0.7 0.5 
2024 年注意事項0.6 0.6 0.6 0.5 
稀釋101.1 99.0 100.6 98.3 
每股收益，基本$0.85 $0.72 $1.05 $0.69 
每股收益，攤薄$0.82 $0.69 $1.01 $0.67 
股票不包括在攤薄後的每股金額中，因為它們的影響本來是反稀釋的4.4 4.9 5.2 5.5 

17

第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
以下管理層對財務狀況和經營業績的討論與分析部分包含前瞻性陳述，其中涉及風險和不確定性。由於各種因素，包括第二部分第1A項 “風險因素” 中列出的因素，我們的實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預期存在重大差異。中期財務報表和本管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析應與截至2022年12月31日止年度的財務報表及其附註以及相關的管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析一起閲讀，這些討論和分析載於我們截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告和截至2023年6月30日止六個月的10-Q表季度報告中。
概述
Neurocrine Biosciences是一家專注於神經科學的生物製藥公司，其目的很簡單：減輕需求旺盛但選擇很少的人的痛苦。我們致力於為未得到治療的神經系統、神經內分泌和神經精神疾病患者發現和開發改變生活的治療方法。該公司的多元化產品組合包括美國食品藥品監督管理局（FDA）批准的遲發性運動障礙、與亨廷頓氏病、帕金森氏病、子宮內膜異位症*和子宮肌瘤*相關的舞蹈病的治療方法，以及多個治療領域的多元化高級臨牀階段項目組合。三十年來，我們運用對神經科學以及大腦和身體系統之間相互聯繫的獨特見解來治療複雜的疾病，我們將繼續不懈地尋找減輕使人衰弱的疾病和失調負擔的藥物。（*與 AbbVie Inc. 或 AbbVie 合作）
我們推出了 INGREZZA®（纈苯那嗪）於2017年5月在美國上市，成為美國食品藥品管理局批准的第一種用於治療遲發性運動障礙的藥物，並於2023年8月用於治療與亨廷頓氏病相關的舞蹈病的成年人。INGREZZA 產品淨銷售額幾乎佔我們產品淨銷售總額的全部。
我們的合作伙伴三菱田邊製藥公司（MTPC）推出了 DYSVAL®（纈苯那嗪）將於2022年6月在日本用於治療遲發性運動障礙。我們按階梯百分比收取DYSVAL的MTPC淨銷售額的特許權使用費。
我們的合作伙伴 AbbVie 推出了 ORILISSA®（elagolix片劑）於2018年8月在美國上市，用於治療與子宮內膜異位相關的中度至重度疼痛，並推出了ORIAHNN®（elagolix、雌二醇和醋酸萘替酮膠囊和elagolix膠囊）於2020年6月在美國上市，用於治療與絕經前女性子宮肌瘤相關的大量月經出血。我們將根據艾伯維對elagolix的淨銷售額按階梯百分比率獲得特許權使用費。
業務亮點
•2023年第一季度，我們向BIAL提供了終止ONGENTYS商業化和銷售許可協議的書面通知®（opicapone）是美國和加拿大批准的針對帕金森氏病患者的輔助療法。我們確定ONGENTYS的持續商業化是不可持續的。終止預計將於2023年12月生效。我們打算與BIAL合作，確保ONGENTYS商業化的有序過渡，並確保患者能夠持續獲得ONGENTYS。
•2023年8月，美國食品藥品管理局批准INGREZZA用於治療與亨廷頓氏病相關的舞蹈病的成年人。
管道亮點
•擴大與Voyager Therapeutics Inc.（Voyager）的戰略合作伙伴關係，以推進多個基因治療計劃，每個項目都由旅行者的下一代TRACER提供支持TMcapsids，用於治療神經系統疾病。與該協議相關的預付費用總額為1.75億美元，其中包括交易當日價值3,130萬美元的股權投資，剩餘的1.439億美元的收購價格（包括適用的交易成本）在2023年第一季度作為在建研發支出支出。
•2023 年 9 月，我們宣佈美國食品藥品管理局批准了我們的 INGREZZA 口服顆粒劑的新藥申請，這是一種用於口服給藥的 INGREZZA 膠囊的新撒料配方。該機構將《處方藥使用者費用法》的目標行動日期定為2024年4月30日。
•2023年9月，我們公佈了針對因21-羥化酶缺乏（21-OHD）導致的典型先天性腎上腺皮質增生（CAH）成人的crinecerfont的III期Cahtalyst™ 臨牀研究的積極數據。該研究達到了其主要和重要的關鍵次要終點。

18

•2023年10月，我們公佈了CaHTalyst三期臨牀研究的積極數據，該研究針對因21-羥化酶缺乏（21-OHD）導致的CAH的兒科crinecerfont。該研究達到了其主要和關鍵次要終點。
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的經營業績
收入
按銷售產品劃分的產品淨銷售額。
 三個月已結束
9月30日		九個月已結束
9月30日
(以百萬計）
2023202220232022
英格雷扎 $485.7 $376.4 $1,335.8 $1,028.6 
其他6.1 2.9 17.6 7.7 
產品淨銷售總額$491.8 $379.3 $1,353.4 $1,036.3 
與去年同期相比，產品淨銷售總額的增長主要反映了處方需求增加和商業活動增加導致INGREZZA淨產品銷售額的增加。
按類別劃分的合作收入。
 三個月已結束
9月30日		九個月已結束
9月30日
(以百萬計）
2023202220232022
特許權使用費收入$5.6 $6.1 $14.6 $15.5 
里程碑收入— — — 20.0 
其他
1.4 2.5 3.9 4.9 
合作收入總額$7.0 $8.6 $18.5 $40.4 
合作收入主要包括艾伯維對elagolix的淨銷售額按階梯百分比率獲得的特許權使用費，以及從2022年6月開始的DYSVAL的MTPC淨銷售額。2022年前九個月的里程碑收入反映了與MTPC於2022年6月在日本首次商業銷售DYSVAL相關的2,000萬美元里程碑的實現。
運營費用
收入成本。
 三個月已結束
9月30日		九個月已結束
9月30日
(以百萬計）
2023202220232022
收入成本$11.2 $6.1 $31.2 $15.5 
與去年同期相比，收入成本的增加主要反映了與我們收購的無形資產相關的攤銷成本增加、報廢儲備的增加、產品銷售的增加以及我們在與MTPC合作下供應纈苯那嗪藥物產品相關的製造成本增加。

19

按類別進行研究和開發。
我們通過向發現、研發計劃和業務發展機會投入大量資源來支持我們的藥物發現和開發工作。費用根據發生時的計劃狀態反映在適用的開發階段中。因此, 同一個方案可以反映在同一報告期的不同發展階段.對於我們的一些項目，研發活動是我們合作安排的一部分。
三個月已結束
9月30日		九個月已結束
9月30日
（單位：百萬）2023202220232022
後期階段$24.2 $18.1 $82.2 $48.2 
早期階段25.4 18.1 77.9 56.4 
研究和發現28.4 13.5 74.9 45.2 
里程碑0.3 5.0 0.3 42.7 
工資和福利52.2 41.6 157.4 119.7 
設施和其他11.7 11.4 34.8 33.6 
研究和開發總額$142.2 $107.7 $427.5 $345.8 
後期階段。 包括在第二階段註冊研究和所有後續活動中為候選產品產生的費用。
與去年同期相比，後期支出主要反映了我們對CAH和作為精神分裂症輔助治療的纈苯那嗪三期計劃的投資增加。
早期階段. 包括相關監管機構通過二期非註冊研究批准在研新藥申請後為候選產品產生的費用。
與去年同期相比，早期支出主要反映了對我們針對精神分裂症 NBI-1117568 的第二階段計劃以及我們推進的精神病學第二階段計劃的投資。
研究與發現。 包括在相關監管機構批准研究性新藥申請之前產生的費用。
與去年同期相比，研究和發現費用主要反映了對我們臨牀前開發項目的投資增加，包括我們的基因療法、毒素和 VMAT2 項目。
里程碑。包括與我們的合作安排相關的里程碑費用。
截至2022年9月30日的九個月的里程碑支出主要反映了與我們在2022年7月批准用於治療重度抑鬱症的 NBI-1070770 臨牀試驗申請相關的500萬美元支出、與美國食品藥品管理局於2022年6月接受我們用於治療精神分裂症的 NBI-1117568 研究性新藥申請相關的3,000萬美元支出以及與美國食品藥品管理局接受我們修訂後的KAY相關的730萬美元費用 AKTM2022年1月的研究協議。
工資和福利。包括與參與研發活動的員工相關的工資和工資、工資税、福利和股票薪酬所產生的成本。基於股票的薪酬可能會根據我們無法控制的因素（例如股票補助金髮放之日的股價）而在不同時期之間波動。
與去年同期相比，2023年前九個月的工資和福利支出主要反映了員工人數的增加以及非現金股票薪酬支出增加1,120萬美元，這主要是由與2023年第二季度股權授予協議條款變更相關的增量費用推動的。
收購了在制研究與開發（IPR&D）。
 三個月已結束
9月30日		九個月已結束
9月30日
(以百萬計）
2023202220232022
收購了正在進行的研發$— $— $143.9 $— 
在2023年第一季度，我們確認了1.439億美元的知識產權研發支出，這與我們根據擴大與Voyager的戰略合作伙伴關係支付的預付費用有關。

20

銷售、一般和管理或 SG&A。
 三個月已結束
9月30日		九個月已結束
9月30日
(以百萬計）
2023202220232022
銷售、一般和管理$204.2 $186.3 $668.7 $569.8 
與去年同期相比，2023年前九個月的銷售和收購支出主要反映了對我們商業計劃的持續投資，包括我們的品牌直接面向消費者的INGREZZA廣告活動和2022年4月擴大銷售隊伍的部署，員工人數增加導致的工資和福利支出增加，以及非現金股票薪酬支出增加1,540萬美元，這主要是由與第二季度股權授予協議條款變更相關的增量費用推動的 2023。
其他（費用）收入，淨額。
三個月已結束
9月30日		九個月已結束
9月30日
（單位：百萬）2023202220232022
利息支出$(1.1)$(1.2)$(3.5)$(6.0)
股權證券投資的未實現（虧損）收益(40.1)11.1 (0.6)23.6 
可轉換優先票據的清算虧損— — — (70.0)
投資收入及其他，淨額15.6 0.2 37.4 2.8 
其他（支出）收入總額，淨額$(25.6)$10.1 $33.3 $(49.6)
列報的所有時期的其他（支出）淨收入反映了我們在Voyager和Xenon Pharmicals Inc（Xenon）的股票投資公允價值的週期性波動。此外，與去年同期相比，2023年前九個月其他（支出）收入淨額的變化主要反映了我們債務證券投資利息收入的增加以及與2022年第二季度可轉換優先票據回購相關的債務清償費用的減少。
所得税準備金。
三個月已結束
9月30日		九個月已結束
9月30日
（單位：百萬）2023202220232022
所得税準備金$32.5 $29.4 $31.9 $30.5 
2023年第三季度和前九個月的有效税率與聯邦和州法定税率不同，這主要是由於研究活動產生的抵免、某些不可扣除的費用、州有效税率變化的影響以及未記錄税收優惠的外國司法管轄區發生的損失，因為管理層無法得出此類損失的税收優惠很可能在未來實現的結論。在去年同期內，有效税率與聯邦和州法定税率有所不同，這主要是由於研究活動產生的抵免額和某些不可扣除的費用，包括2022年第二季度回購我們的可轉換優先票據時支付的溢價。
淨收入。
三個月已結束
9月30日		九個月已結束
9月30日
（單位：百萬）2023202220232022
淨收入$83.1 $68.5 $102.0 $65.5 
與去年同期相比，2023年前九個月的淨收入主要反映了INGREZZA淨產品銷售額的增加，與2022年第二季度可轉換優先票據回購相關的債務清償費用的減少，以及與我們的合作相關的里程碑支出的減少，但部分被我們在2023年第一季度擴大與Voyager的戰略合作伙伴關係以及對商業計劃的持續投資和擴大所產生的預付款增加所抵消臨牀投資組合。

21

流動性和資本資源
流動性來源
我們認為，我們現有的資本資源、預期的INGREZZA產品淨銷售所產生的資金和投資收益將足以滿足我們目前和預計的至少未來12個月的資金需求。但是，我們無法保證我們現有的資本資源和預期收入足以按計劃進行和完成所有研發計劃或商業化活動。只要條件有利，我們可能會尋求進入公共或私募股權市場，或者尋求機會在未來獲得額外的債務融資。我們還可能通過戰略聯盟或其他籌資機制尋求額外資金。但是，我們無法保證按照我們可接受的條件提供充足的資金。
有關我們財務狀況的信息。
（單位：百萬）9月30日
2023		十二月三十一日
2022
現金、現金等價物和有價證券總額
$1,549.8 $1,288.7 
營運資金：
流動資產總額$1,649.9 $1,453.5 
減去流動負債總額691.6 537.7 
營運資金總額$958.3 $915.8 
有關我們現金流的信息。
九個月已結束
9月30日
（單位：百萬）20232022
來自經營活動的現金流$266.4 $196.4 
來自投資活動的現金流(265.3)(61.5)
來自融資活動的現金流29.9 (258.9)
現金、現金等價物和限制性現金的變化$31.0 $(124.0)
經營活動產生的現金流。 與去年同期相比，來自經營活動的現金流主要反映了INGREZZA產品淨銷售額的增加、與我們的合作相關的里程碑付款減少、銷售回扣的支付時間以及由於美國國税局對某些加州納税人的救災準備而延期繳納的所得税，但由於我們擴大與Voyager的戰略合作伙伴關係而增加的預付款、淨產品銷售額增加以及對商業的持續投資，部分抵消了這些現金流的增加舉措和擴大的臨牀產品組合。
來自投資活動的現金流。 投資活動產生的現金流的週期性波動主要反映了與我們的債務證券投資的購買、銷售和到期日相關的時間差異以及投資組合的變化。
本報告所述期間來自投資活動的現金流還反映了2023年第一季度對Voyager的3,130萬美元股票投資和2022年第一季度對氙氣的770萬美元股權投資。
來自融資活動的現金流。 來自融資活動的現金流反映了我們在所有報告期內發行普通股的收益。
截至2022年9月30日的九個月中，來自融資活動的現金流還反映了2022年第二季度回購了我們的可轉換優先票據本金總額2.108億美元，總回購價為2.790億美元的現金。

22

物質現金需求
在製藥行業，成功完成所有階段的研發和商業化候選產品可能需要大量的時間和資本資源，而最終所需的時間和支出無法準確估計，因為候選產品的類型、複雜性、新穎性和預期用途會有很大差異。
執行業務戰略所需的資金存在許多不確定性，如果我們的某些業務領域出現不可預見的困難，我們可能需要投入大量支出。特別是，我們未來的資本要求將取決於許多因素，包括：
•INGREZZA、ORILISSA、ORIAHNN 和/或 DYSVAL 的商業成功；
•我們的研究和臨牀開發計劃持續取得科學進展；
•我們研發計劃的規模和複雜性；
•臨牀前測試和臨牀試驗的進展；
•獲得監管部門批准所涉及的時間和成本；
•商業化活動和安排的成本，包括我們的廣告活動；
•我們的候選產品的製造成本；
•提交和進行專利申請、執行專利索賠或參與幹預程序或其他專利訴訟所涉及的費用；
•相互競爭的技術和市場發展；以及
•與未來任何訴訟有關的事態發展。
除了上述因素外，我們還有重要的未來資本要求，包括：
外部業務發展。 除了獨立開發和銷售產品外，我們還可能不時簽訂合作和許可協議或收購企業，以增強我們的藥物開發和商業能力。就我們現有的合作和許可協議而言，在實現某些里程碑後，我們可能需要支付高達170億美元的未來款項。
有關我們重要合作和許可協議的更多信息，請參閲簡明合併財務報表附註2。
租賃。 我們已經開始的運營租約的期限從2025年到2031年到期，包括辦公空間和研發實驗室，包括我們的公司總部。
2022年2月8日，我們簽訂了位於加利福尼亞州聖地亞哥的新四棟校園設施的租賃協議。該校園設施由辦公空間和研發實驗室組成，建成後將作為我們的新公司總部。根據租約條款，我們還獲得了建造第五棟大樓的六年期期權，以及將來購買整個校園的選擇權。校園設施的建設分階段進行，與辦公空間有關的第一階段施工計劃於2023年底前完成。
有關我們租賃的更多信息，包括我們在不可取消的運營租賃下的大致未來最低租賃付款額，請參閲簡明合併財務報表附註9。
可轉換優先票據。 2017年5月2日，我們完成了本金總額為5.175億美元的私募配售，即2024年5月15日到期的2.25％的固定利率可轉換優先票據或2024年票據。2020年，我們回購了2024年票據的總本金1.362億美元，現金回購總額為1.869億美元。2022年，我們回購了2024年票據的總本金額為2.108億美元，現金回購總額為2.790億美元。截至2023年9月30日，2024年票據的本金總額為1.704億美元仍未償還。
根據我們的選擇，在某些情況下，我們可能會贖回2024年票據的全部或任何部分。此外，由於2024年票據的有條件轉換功能已於2023年9月30日啟動，因此2024年票據的持有人可以在自2023年10月1日起至2023年12月29日營業結束時結束的時間內隨時轉換2024年票據。
關於2024年票據，除非提前轉換、贖回或回購，否則我們將需要在2023年和2024年支付190萬美元的利息，並在2024年票據到期時支付總額1.704億美元的未償本金。

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2024年票據不包含任何財務或運營契約，也不包含對我們支付股息、發行其他債務或發行或回購證券的任何限制。2024年票據有一些慣常的違約事件，包括在某些違約事件中，2024年票據的100％本金以及應計和未付利息將到期應付。
有關2024年票據的更多信息，請參閲簡明合併財務報表附註10。
關鍵會計政策與估計
正如我們在截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告中披露的那樣，我們的關鍵會計政策沒有變化。
利率風險
我們維持多元化的投資組合，包括期限不超過三年的低風險、投資級債務證券，包括對商業票據、政府擔保實體的證券和受利率風險影響的公司債券的投資。我們投資活動的主要目標是保持本金和維持流動性。如果利率在2023年9月30日發生1％的不利變化，則不會對截至該日我們投資組合的公允價值產生實質性影響。
前瞻性陳述
本10-Q表季度報告包含涉及許多風險和不確定性的前瞻性陳述。儘管我們的前瞻性陳述反映了管理層的真誠判斷，但這些陳述只能基於我們目前已知的事實和因素。因此，這些前瞻性陳述本質上受風險和不確定性的影響，實際結果和結果可能與前瞻性陳述中討論的結果和結果存在重大差異。
前瞻性陳述可以通過使用 “相信”、“期望”、“希望”、“可能”、“將”、“計劃”、“打算”、“估計”、“可能”、“應該”、“將”、“繼續”、“尋求”、“形式” 或 “預期” 等前瞻性詞語或其他類似詞語（包括在否定詞中的用法）來識別，也可以通過對未來的討論來識別諸如新產品的開發、技術改進、可能的立法變化以及其他非歷史陳述等事項。這些陳述包括但不限於標題為 “風險因素”、“管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 以及本報告其他章節下的陳述。你應該意識到，第二部分標題為 “第1A項” 的標題下討論的任何事件的發生。風險因素” 和本報告中的其他內容可能會嚴重損害我們的業務、經營業績和財務狀況，如果發生任何此類事件，我們普通股的交易價格可能會下跌，您可能會損失我們普通股的全部或部分價值。
本報告中作出的警示性陳述旨在適用於所有相關的前瞻性陳述，無論這些陳述可能出現在本報告中。我們敦促您不要過分依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅代表截至本報告發布之日。除非法律要求，否則即使將來有新的信息，我們也沒有義務更新我們的前瞻性陳述。
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
關於我們的市場風險敞口和管理的討論載於本10-Q表季度報告的第一部分第2項，標題為 “利率風險”。

24

第 4 項控制和程序
我們維持披露控制和程序，旨在確保在美國證券交易委員會規則和表格規定的時間表內記錄、處理、彙總和報告經修訂的《1934年交易法》要求在報告中披露的信息，並收集此類信息並將其傳達給我們的管理層，包括酌情傳達給我們的管理層，包括首席執行官和首席財務官，以便及時就所需的披露做出決定。在設計和評估披露控制和程序時，管理層認識到，任何控制措施和程序，無論設計和運作多好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證，在達到合理的保證水平時，管理層必須運用其判斷來評估可能的控制和程序的成本效益關係。
根據美國證券交易委員會第13a-15（b）條的要求，我們在包括首席執行官和首席財務官在內的管理層的監督和參與下，對截至本報告所涉季度末披露控制和程序的設計和運作的有效性進行了評估。基於上述情況，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化
我們還在包括首席執行官和首席財務官在內的管理層的監督和參與下，對我們在上一財季發生的財務報告內部控制的任何變化進行了評估，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響或合理可能產生重大影響。我們的評估沒有發現，在截至2023年9月30日的季度中，我們的財務報告（定義見1934年《證券交易法》第13a-15（f）條和第15d-15（f）條）的內部控制發生了重大變化，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生了重大影響。

25

第二部分。其他信息
第 1 項。法律訴訟
在2021年、2022年和2023年期間，我們收到了來自（i）梯瓦製藥開發有限公司、（ii）Lupin Limited、（iii）水晶製藥（蘇州）有限公司的通知。Ltd.、（iv）Sandoz Inc.和（v）Zydus Pharmicals（美國）公司，兩家公司都向美國食品藥品管理局提交了簡短的新藥申請（ANDA），尋求批准INGREZZA的仿製版本。這些公司表示，各自的ANDA均包含一份第四段專利認證，聲稱我們涉及INGREZZA的某些專利無效和/或不會因製造、使用或銷售ANDA提交的藥物而受到侵犯。
我們在2021、2022年和2023年向美國特拉華特區地方法院提起訴訟，針對（i）梯瓦製藥公司、梯瓦製藥開發有限公司、梯瓦製藥美國公司和梯瓦製藥工業有限公司（實體已解散），統稱為 “梯瓦”，（ii）盧平有限公司、魯平製藥公司、盧平公司和盧平亞特蘭蒂斯控股有限公司，（iii）水晶製藥（蘇州）有限公司、水晶製藥有限公司、(iv) Sandoz Inc.、Sandoz Inc.、Sandoz International GmbH（實體已解散）和山德士股份公司（實體已解散）以及（v）Zydus Pharmicals（美國）有限公司、Zydus Worldwide DMCC、Zydus Lifesciences Limited（前身為卡迪拉醫療有限公司 d/b/a Zydus Cadila）和Zydus Healthcare（美國）有限責任公司（實體已解散）。Sandoz Inc.參與了針對晶體制藥（蘇州）有限公司和晶華製藥有限公司的訴訟，這些案件已被駁回。對梯瓦製藥公司、梯瓦製藥開發有限公司、梯瓦製藥美國公司和梯瓦製藥工業有限公司提起的訴訟已被駁回。其餘案件已合併到美國特拉華特區地方法院，審判目前定於2024年1月2日進行。
我們還在2021、2022年和2023年向美國新澤西特區地方法院提起訴訟，對Zydus Pharmicals（美國）公司、Zydus Worldwide DMCC、Zydus Lifesciences Limited（前身為Cadila Healthcare Limited d/b/a Zydus Cadila）和Zydus Healthcare（美國）有限責任公司提起訴訟，這些案件被駁回，轉而繼續起訴特拉華州針對同一實體的訴訟。
我們也可能不時受到其他法律訴訟或在正常業務過程中提出的索賠。我們目前認為，針對我們的任何索賠或訴訟無論是個人還是總體而言，都不可能對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。但是，鑑於訴訟固有的不可預測性，我們無法預測這些問題的結果。
第 1A 項。風險因素
以下信息列出了風險因素，這些風險因素可能導致我們的實際業績與我們在本10-Q表季度報告中以及我們可能不時做出的前瞻性陳述中包含的前瞻性陳述存在重大差異。如果實際發生以下任何風險，我們的業務、經營業績、前景或財務狀況可能會受到損害。我們目前不知道或我們目前認為不重要的其他風險也可能影響我們的業務運營。下文用星號 (*) 列出的風險因素包含對截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告中列出的風險因素的變化。
摘要風險因素
我們面臨與業務相關的風險和不確定性，其中許多風險和不確定性是我們無法控制的。 特別是，與我們的業務相關的風險包括：
•如果將來獲得批准，我們可能無法繼續成功地將INGREZZA或我們的任何其他產品或任何候選產品商業化。
•如果醫生和患者不繼續接受INGREZZA或不接受我們的任何其他產品，或者我們的銷售和營銷工作無效，我們可能無法產生足夠的收入。
•政府和第三方付款人可能會對我們的產品實施額外的銷售和藥品定價控制，進一步限制我們產品的承保範圍和/或報銷，或者做出對我們的產品狀況產生不利影響的政府補償決定，這可能會對我們的產品收入產生負面影響，並影響或延遲持續的盈利能力。
•我們的業務可能會受到健康流行病或流行病影響的不利影響，這也可能對第三方製造商、合同研究機構、CRO或我們所依賴的其他第三方的運營造成重大幹擾。
•我們面臨激烈的競爭，如果我們無法有效競爭，對我們產品的需求可能會減少。

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•由於我們的候選產品的開發受到很大程度的技術不確定性的影響，因此我們可能無法成功開發任何候選產品。
•我們的臨牀試驗可能由於安全或其他原因而延遲，或者未能證明我們的候選產品的安全性和有效性，這可能會阻礙或嚴重延遲其監管部門的批准。
•由於俄羅斯和烏克蘭之間的衝突，我們計劃的幾個臨牀試驗場所受到了影響，不再可用。
•我們依賴當前的合作者來開發和商業化我們的幾種產品和候選產品，並且可能需要進行未來的合作來開發和商業化我們的某些候選產品。
•使用我們批准的產品或合作者的產品可能會產生副作用或不良事件。
•我們最近擴大了組織規模，需要繼續擴大我們的組織規模。我們在管理增長方面可能會遇到困難，這可能會對我們的經營業績產生不利影響。
•如果我們無法留住和招聘合格的科學家和其他員工，或者如果我們的任何主要高級管理人員停止在我們工作，則可能會延遲我們的開發工作或影響我們對INGREZZA或任何其他產品的商業化，或美國食品藥品管理局未來批准的任何候選產品。
•我們目前沒有製造能力。如果INGREZZA或我們任何其他產品的第三方製造商或我們的任何候選產品未能為我們的問題投入足夠的時間和資源，或者他們的表現不合格，我們的臨牀試驗和產品推出可能會延遲，我們的成本可能會增加。
•我們目前依賴數量有限的第三方供應商。這些供應商的流失，或者INGREZZA或我們任何其他產品的供應延遲或出現問題，可能會對我們成功將INGREZZA或任何其他產品商業化的能力產生重大不利影響。
•我們向第三方許可了一些核心技術和候選藥物。如果我們違背了這些許可證規定的任何義務，或者違反了這些許可證的條款，我們可能會失去對這些技術和候選藥物的權利，或者被迫支付賠償金。
•如果我們無法保護我們的知識產權，我們的競爭對手可能會根據我們的發現開發和銷售產品，這可能會減少對我們產品的需求。
•醫療改革、藥品定價措施和其他立法舉措可能會對我們的業務產生不利影響。
•我們的負債和負債可能會限制可用於運營的現金流，使我們面臨可能對我們的業務、財務狀況和經營業績產生不利影響的風險。
•我們有虧損的歷史，預計在可預見的將來會增加支出，我們可能無法維持盈利。
•我們的客户非常集中，因此失去重要客户可能會損害我們的業務。
•如果我們無法籌集額外資金，我們將來可能無法完成候選產品的開發或建立商業和製造能力。
與我們公司相關的風險
*如果將來獲得批准，我們可能無法繼續成功地將INGREZZA或我們的任何其他產品或任何候選產品商業化。
我們能否創造符合預期的INGREZZA收入最終取決於我們繼續成功地將INGREZZA商業化並確保足夠的第三方補償的能力。我們在藥品營銷和銷售方面的經驗始於2017年獲得INGREZZA的批准，當時我們僱用了銷售隊伍，建立了分銷和報銷能力，所有這些都是成功將我們當前和未來的產品商業化所必需的。在過去的四年中，我們繼續投資於我們的商業基礎設施和分銷能力，包括擴大我們的專業銷售隊伍，我們在2021年第三季度宣佈擴張，並於2022年4月完成。儘管我們的團隊成員和顧問具有營銷和銷售藥品的經驗，但在管理人員和基礎設施的快速增長方面，我們可能面臨困難，並且無法保證我們將能夠維持必要的人員、系統、安排和能力，以繼續成功地將INGREZZA或我們的任何其他產品或美國食品藥品管理局批准的任何候選產品商業化。

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此外，我們的業務已經並將繼續受到健康流行病或流行病的不利影響。在該國部分地區，一些醫院、社區心理健康機構和其他醫療機構的政策繼續限制我們的銷售代表、醫療事務人員和患者進入此類機構。隨着社區或地區努力應對疫情，這些政策可能會不時發生變化。這些機構還可能面臨人員短缺，這影響了他們看病和進行必要篩查的能力。此外，許多醫療保健從業人員已採用遠程醫療進行患者互動，這可能會影響醫療保健從業人員篩查和診斷與亨廷頓氏病相關的遲發性運動障礙或舞蹈病的能力。
*如果醫生和患者不繼續接受INGREZZA或不接受我們的任何其他產品，或者我們的銷售和營銷工作無效，我們可能無法產生足夠的收入。
INGREZZA或我們的任何其他產品的商業成功將取決於醫學界和患者對這些產品的安全有效認可。
INGREZZA或我們的任何其他產品的市場接受度可能會受到多種因素的影響，包括：
•獲得其他適應症上市批准的時間；
•產品的安全性和有效性；
•我們產品的定價；
•醫療保健付款人保險的可用性以及產品的充足報銷；
•公眾對我們可能開發的任何產品的看法；
•針對我們目標市場的現有競爭對手產品的成功或同等或優質產品的出現；以及
•產品的成本效益。
如果醫學界、患者和付款人不繼續認為我們的產品安全、有效、卓越和/或具有成本效益，我們可能無法創造足夠的收入。
*政府和第三方付款人可能會對我們的產品實施銷售和藥品定價控制，或限制我們產品的承保範圍和/或報銷，或就我們的產品狀態實施政策和/或做出決定 這可能會限制我們的產品收入並延遲持續的盈利能力。
我們能否繼續成功地將INGREZZA或我們的任何其他產品商業化，將部分取決於這些產品和相關治療的承保範圍和充足報銷的範圍。政府和第三方付款人通過各種手段持續努力控制或降低醫療保健成本和處方藥價格，這可能會影響我們的收入。這些付款人的努力可能會降低我們未來可能開發和銷售的任何產品的價格。
假設我們由第三方付款人獲得給定產品的保險，則由此產生的報銷率可能不夠，或者可能需要共同付款，而患者認為這高得令人無法接受。為治療其病情開處方藥的患者及其處方醫生通常依靠第三方付款人來報銷與處方藥相關的全部或部分費用。除非提供保險並且報銷足以支付我們產品的全部或很大一部分自付費用，否則患者不太可能使用我們的產品。保險決策可能取決於臨牀和經濟標準，當更成熟或成本更低的治療替代品已經可用或隨後問世時，這些標準不利於新藥產品，無論這些替代品是否獲得美國食品藥品管理局的批准。付款人對競爭對手產品的承保決定也可能會影響我們產品的承保範圍。
政府當局和其他第三方付款人正在開發越來越複雜的方法來控制醫療費用，例如限制特定藥物的承保範圍和報銷金額。此外，美國的第三方付款人對藥品的承保和報銷沒有統一的政策要求。因此，藥品的承保範圍和報銷可能因付款人而異。因此，承保範圍的確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，這將要求我們分別向每位付款人提供使用我們產品的科學和臨牀支持，而不能保證能夠持續適用承保範圍和足夠的補償，也無法保證在第一時間獲得承保範圍和足夠的補償。此外，政府官員、媒體和其他人關於醫療保健成本和藥品定價的溝通可能會對我們的股價產生負面影響，即使此類溝通最終不會影響我們產品的承保或報銷決定。

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在獲得新批准的藥物或適應症的保險和報銷方面也可能會出現重大延遲，而且承保範圍可能比FDA或類似的外國監管機構批准該藥物的用途更為有限。此外，獲得保險和報銷的資格並不意味着在任何情況下都將以涵蓋我們包括研究、開發、製造、銷售和分銷在內的費率支付藥品。此外，我們與藥品福利經理的回扣協議也可能受到修改，要求我們支付更大的回扣金額或修改處方狀況，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。即使我們獲得監管部門批准的一種或多種產品獲得了優惠的承保範圍和報銷地位，將來也可能會實施不太優惠的承保政策和報銷標準。例如，政府當局可能會做出對我們某一產品的狀態產生不利影響的決定，這可能會影響該產品的資格和/或政府補償金額。
作為藥品製造商，我們受各種聯邦法規和法規的約束，要求報告價格數據，隨後向某些購買者/付款人提供優惠，包括州醫療補助計劃。聯邦機構向製造商發佈與法律法規解釋相關的指導方針，該指南已發生變化，可能會隨着時間的推移而發生變化或更新。在解釋這些法律、法規和指南時，製造商可以做出合理的假設來填補空白，這些合理的假設可能需要在發佈其他機構指南時進行更新。
如果不提供保險和賠償，或者補償僅限於有限的水平，我們可能無法成功地將INGREZZA或我們的任何其他產品，或任何其他我們獲得市場批准的候選產品進行商業化。對於我們開發的任何經批准的產品，我們無法立即從政府資助和私人付款人那裏獲得保險和有利可圖的報銷率，這可能會對我們的經營業績、籌集產品商業化所需資金的能力和整體財務狀況產生重大不利影響。此外，我們目前的大部分收入來自聯邦醫療保健計劃的付款人，包括醫療保險和醫療補助。因此，政府報銷政策的變化、政府對任何產品價格的談判、付款減少和/或我們暫停或禁止參與聯邦醫療保健計劃可能會對我們的業務產生重大不利影響。
此外，在 COVID-19 疫情期間，在公共和私人保險公司遠程醫療服務的覆蓋範圍和報銷範圍空前擴大的推動下，醫生遠程醫療服務的使用迅速增加。遠程醫療對進行全面體檢的能力施加的限制可能會影響提供者篩查運動障礙的能力，從而減少被診斷和/或治療的患者。
*我們面臨激烈的競爭，如果我們無法有效競爭，對我們產品的需求可能會減少。
生物技術和製藥行業受到迅速而激烈的技術變革的影響。在開發和營銷我們的產品和候選產品的過程中，我們面臨並將繼續面臨來自學術機構、政府機構、研究機構以及生物技術和製藥公司的競爭。
除其他外，競爭還可能源於：
•其他藥物開發技術;
•預防或減少疾病發病率的方法，包括疫苗；以及
•新的小分子或其他類別的治療藥物。
其他人的開發（包括仿製藥等效物的開發）可能會使我們的候選產品或技術過時或失去競爭力。
我們正在商業化研究或開發用於治療多種疾病的產品，包括子宮內膜異位症、遲發性運動障礙、與亨廷頓氏病相關的舞蹈病、子宮肌瘤、典型的先天性腎上腺增生、疼痛、帕金森氏病和其他神經病學、神經內分泌學和神經精神病學相關疾病和障礙，我們的產品和候選產品有許多競爭對手。如果我們競爭對手的一個或多個產品或計劃取得成功（包括開發仿製藥等效物），我們產品的市場可能會減少或消失。

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•INGREZZA 與 AUSTEDO 競爭®（deutetrabenazine）由梯瓦製藥工業公司銷售，用於治療成人遲發性運動障礙和與亨廷頓氏病相關的舞蹈病。2023年2月推出了每日一次的AUSTEDO（AUSTEDO XR）劑量。此外，還有許多用於治療標籤外的遲發性運動障礙的市售藥物，例如XENAZINE®（丁苯那嗪）和仿製藥物，以及各種抗精神病藥物（例如氯氮平）、抗膽鹼藥、苯二氮卓類藥物（標籤外）和肉毒毒素。此外，其他公司還有幾項針對亨廷頓氏病的臨牀開發項目。
•ORILISSA和ORIAHNN分別與幾種經美國食品藥品管理局批准的用於治療子宮內膜異位症、子宮肌瘤、不孕症和中樞性早熟的產品競爭。此外，還有來自手術幹預的競爭，包括子宮切除術和消融術。除了這些選擇之外，還有許多臨牀開發項目是未來的潛在競爭對手。最後，有許多藥物用於治療疾病症狀（與子宮內膜異位症或子宮肌瘤直接對比），這些藥物也可能起到競爭作用：口服避孕藥、非甾體抗炎藥和其他止痛藥，包括阿片類藥物。
•對於CAH，高劑量的皮質類固醇是當前的治療標準，既可以糾正內源性皮質醇缺乏症，也可以降低過多的促腎上腺皮質激素水平。僅在美國，就有二十多家公司生產類固醇類產品。此外，其他公司還有幾項針對CAH的臨牀開發項目。
•我們將來可能用於癲癇的研究性治療方法可能會與其他幾家公司正在推行的眾多經批准的抗癲癇藥物和處於開發階段的計劃競爭。常用的抗癲癇藥物包括苯妥英、左乙拉西坦、brivaracetam、cenobamate、卡馬西平、氯巴贊、拉莫三嗪、丙戊酸鹽、奧卡西平、託吡酯、拉考沙胺、派拉帕尼和大麻二酚等。目前尚無經美國食品藥品管理局批准的專門用於早期嬰兒癲癇性腦病 SCN8A-DEE 的治療方法；但是，這些患者羣體目前使用許多不同的抗癲癇藥物。
•我們將來可能用於精神分裂症、快感缺失和抑鬱症的研究性療法可能會與其他公司正在實施的幾個處於開發階段的項目競爭。目前，沒有經美國食品藥品管理局批准的專門用於快感缺陷或與精神分裂症（CIAS）相關的認知障礙的治療方法；但是，目前有許多不同的抗精神病藥物用於這些患者羣體。
•將來，我們可能用於神經病學、神經內分泌學和神經精神病學的研究性療法可能會與其他幾家公司正在推行的眾多批准產品和處於開發階段的計劃競爭。
與我們相比，我們的許多競爭對手和潛在競爭對手的實力要大得多：
•資本資源；
•銷售和營銷經驗；
•研究與開發資源，包括人員和技術；
•監管經驗；
•臨牀前研究和臨牀測試經驗；
•製造、營銷和分銷經驗；以及
•生產設施。
此外，某些疾病或療法的競爭加劇可能使我們更難招募或招募患者參與類似疾病或療法的臨牀試驗。
由於我們的候選產品的開發受到很大程度的技術不確定性的影響，因此我們可能無法成功開發任何候選產品。
只有少數研究和開發項目最終產生了商業上成功的藥物。
由於多種原因，在開發初期看似有希望的潛在產品可能無法進入市場。這些原因包括潛在產品可能會：
•在臨牀前研究或臨牀試驗中被發現無效或造成有害副作用；
•未能及時或根本沒有獲得必要的監管批准；

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•因第三方的專有權利而被禁止商業化；
•難以大規模製造；或
•商業化不經濟或未能獲得市場認可。
如果我們的任何候選產品遇到任何潛在問題，我們可能永遠無法成功推銷該候選產品。
*我們的臨牀試驗可能由於安全或其他原因而延遲，或者未能證明我們的候選產品的安全性和有效性，這可能會阻礙或嚴重延遲其監管部門的批准。
在獲得監管部門批准銷售我們的任何潛在產品之前，我們必須對這些候選產品進行廣泛的臨牀前和臨牀測試，以證明其對人類的安全性和有效性。臨牀試驗既昂貴又耗時，可能需要數年才能完成，而且結果不確定。
在候選產品的臨牀試驗中，我們面臨的風險是：
•美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構可能不允許為我們的候選藥物啟動人體臨牀研究所需的IND或外國同等申請，或者FDA可能要求進行額外的臨牀前研究作為啟動I期臨牀研究的條件，或額外的臨牀研究以從I期進展到II期，或從II期進展到III期，或從II期進展到III期，或獲得NDA批准；
•候選產品可能不像其他競爭產品候選產品一樣有效或有效；
•我們可能會發現候選產品可能會造成有害的副作用，或者所需的毒理學或其他研究的結果可能不被美國食品和藥物管理局接受；
•臨牀試驗結果可能無法複製先前試驗的結果；
•美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構可能要求使用可能對治療效果不敏感的新終點或實驗性終點；
•我們或美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構可能會暫停試驗；
•結果可能不具有統計學意義；
•臨牀部位啟動或患者招募和入組可能比預期的慢或更難；
•美國食品和藥物管理局不得接受來自美國以外的任何試驗或試驗場所的數據；
•患者可能會退出試驗；
•可能發生不可預見的中斷或延誤，原因是人為或自然災害、公共衞生流行病或流行病或其他業務中斷，包括 COVID-19 疫情和俄羅斯與烏克蘭之間的衝突；以及
•監管要求可能會改變。
這些風險和不確定性會影響我們的所有臨牀項目，上述任何臨牀、監管或運營事件都可能改變我們計劃的臨牀和監管活動。此外，上述任何事件都可能導致項目暫停和/或無法申請必要的監管部門批准。
此外，晚期臨牀試驗通常是針對病情最晚期的患者進行的。在治療過程中，這些患者可能會死亡或遭受其他不良醫療影響，其原因可能與正在測試的藥物無關，但仍可能對臨牀試驗的進行、完成和結果產生不利影響。在完成候選產品的臨牀試驗方面出現任何失敗或重大延誤都可能嚴重損害我們的業務。
即使臨牀試驗成功完成，我們也無法保證 FDA 或外國監管機構會像我們一樣解釋結果，在我們提交候選產品供批准之前，可能需要進行更多試驗。如果試驗結果不能令美國食品藥品管理局或外國監管機構對上市申請的支持感到滿意，則我們的候選產品的批准可能會被嚴重延遲，或者我們可能需要花費大量額外資源來進行額外的試驗，以支持我們的候選產品的潛在批准。

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*由於俄羅斯和烏克蘭之間的衝突，我們計劃的幾個臨牀試驗場所受到影響並無法使用。
2022年2月，俄羅斯開始對烏克蘭進行軍事入侵。我們曾計劃在俄羅斯和烏克蘭進行臨牀試驗，但尚未有患者入組。該地區持續的地緣政治動盪和持續的軍事行動，加上對俄羅斯的制裁不斷擴大，導致我們暫停了在俄羅斯和烏克蘭的所有計劃臨牀試驗活動。要完全及時地取代我們計劃在烏克蘭和俄羅斯開展的臨牀試驗活動，替代臨牀試驗場所一直很難獲得。我們計劃中的纈苯那嗪和luvadaxistat臨牀開發時間表已被嚴重推遲，這增加了我們的開發成本，推遲了此類候選產品的開發和/或監管批准程序，並可能危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。
*我們依賴當前的合作者來開發和商業化我們的幾種產品和候選產品，並且可能需要進行未來的合作來開發和商業化我們的某些候選產品。
我們依賴當前的合作者來開發和商業化我們的幾種產品和候選產品，並且可能需要進行未來的合作來開發和商業化我們的某些候選產品。例如，我們依賴艾伯維來製造和商業化奧裏利薩和奧瑞安，也依賴艾伯維來持續開發elagolix。我們與MTPC合作，在日本實現DYSVAL的商業化，並在其他特定亞洲市場繼續開發和商業化用於運動障礙的纈苯那嗪。此外，我們與Xenon Pharmicals, Inc.合作開發 NBI-921352，與伊多西亞製藥有限公司合作開發 NBI-827104，與武田製藥有限公司合作開發 luvadaxistat，NBI-1065845 和 NBI-1065846，Heptares Therapeutics Limited合作開發 NBI-1117568，與Voyager Therapeutics, Inc.合作開發基因治療產品。
我們當前和未來的合作和許可可能會使我們面臨許多風險，包括：
•戰略合作者可以出售、轉讓或剝離與我們的合作產品或候選產品相關的資產或計劃；
•我們可能需要花費大量的業務、財務和管理資源；
•我們可能需要承擔大量的實際或或有負債；
•我們可能無法控制我們的戰略合作者為我們的產品或候選產品的開發或商業化投入的資源數量和時間；
•我們可能無法影響我們的戰略合作者關於合作產品和候選產品的開發和合作的決策，因此，我們的合作伙伴可能無法以符合我們最大利益的方式進行或優先考慮這些合作產品和候選產品的開發和商業化；
•戰略合作者可能選擇適應症或設計臨牀試驗，但可能不如我們這樣做那麼成功；
•戰略合作者可能無法及時開展合作活動、提供足夠的資金、終止臨牀試驗或放棄候選產品、重複或進行新的臨牀試驗，或要求新版本的候選產品進行臨牀測試；
•戰略合作者不得尋求戰略合作安排所產生的產品的進一步開發和商業化，也不得選擇終止研發計劃；
•我們與戰略合作伙伴之間可能會出現分歧或爭議，導致延誤或代價高昂的訴訟或仲裁，從而轉移管理層的注意力並消耗資源；
•戰略合作者可能會遇到財務困難；
•戰略合作者可能無法妥善維護、執行或捍衞我們的知識產權，或者可能以危害或使我們的專有信息失效或使我們面臨潛在訴訟的方式使用我們的專有信息；
•戰略合作者可能會終止該安排或允許其到期，這將推遲開發和商業化，並可能增加開發和商業化我們的產品或候選產品的成本；以及
•戰略合作者可以單獨或與其他人一起開發可能與我們的產品或候選產品。

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如果出現任何這些問題，可能會延遲和/或負面影響候選藥物的開發和商業化，並最終影響我們的產品收入的產生。
*我們可能無法成功地將ONGENTYS商業化。
2020年4月，我們獲得美國食品藥品管理局批准，將ONGENTYS作為左旋多巴/多巴脱羧酶抑制劑的輔助療法，用於成年帕金森氏病患者。2020年9月，我們利用現有商業基礎設施啟動了ONGENTYS的商業銷售。ONGENTYS的成功商業化面臨許多風險，包括許多我們無法控制的因素。我們可能無法説服付款人為ONGENTYS報銷；如果不提供保險或報銷不足，患者可能不願使用ONGENTYS。在2023年第一季度，我們發出了終止ONGENTYS商業化許可證的通知。終止預計將於2023年12月生效。
使用我們批准的產品或合作者的產品可能會產生副作用或不良事件。
與大多數藥品一樣，使用我們批准的產品或合作者的產品可能會產生副作用或不良事件，這些副作用或不良事件的嚴重程度可能有所不同（從輕微的不良反應到死亡）和頻率（罕見或普遍）。隨時可能觀察到與使用我們或合作者的產品相關的副作用或不良事件，包括在產品商業化之後，任何此類副作用或不良事件的報告都可能對我們或合作者的產品的需求產生負面影響，或影響我們或我們的合作者維持對此類產品的監管批准的能力。與使用我們批准的產品或合作者的產品相關的副作用或其他安全問題可能會要求我們或我們的合作者修改或停止這些產品的商業化，或者使我們面臨產品責任訴訟，這將損害我們的業務。監管機構可能會要求我們或我們的合作者就我們未計劃或預期的產品的安全性和有效性進行更多研究。此外，無法保證我們或我們的合作者會及時或永遠以令美國食品和藥物管理局或任何監管機構滿意的方式解決與任何產品相關的不良事件相關的任何問題，這可能會損害我們的業務、前景和財務狀況。
*我們最近擴大了組織規模，需要繼續擴大組織規模。我們在管理增長方面可能會遇到困難，這可能會對我們的經營業績產生不利影響。
截至 2023 年 9 月 30 日，我們有大約 1,400 名全職員工。儘管我們大幅擴大了組織規模，但我們可能需要增加額外的合格人員和資源，尤其是在最近銷售隊伍規模擴大的情況下。我們目前的基礎設施可能不足以支持我們的開發和商業化努力以及預期的增長。未來的增長將給我們的組織帶來顯著的額外責任，包括需要識別、招聘、維持和整合更多員工，以及創建和擴展新的流程和程序，而且可能成本高昂，並且會佔用我們經營業務其他方面的時間，包括候選產品的開發和商業化。
我們未來的財務業績以及將INGREZZA和我們的任何其他產品或未來獲得監管部門批准的任何候選產品商業化的能力，將部分取決於我們有效管理未來任何增長的能力。特別是，在我們將INGREZZA商業化時，我們將需要支持銷售隊伍的培訓和持續活動，並可能需要繼續擴大管理、運營、財務和其他資源的員工基礎。為此，我們必須能夠成功：
•有效管理我們的開發工作；
•整合額外的管理、行政和製造人員；
•進一步發展我們的營銷和銷售組織；
•在競爭日益激烈、通貨膨脹的市場中，以適當的條件向我們的員工提供報酬；
•吸引和留住員工；以及
•維持足夠的行政、會計和管理信息系統和控制。
我們可能無法完成這些任務或成功管理我們的運營，因此，可能無法實現我們的研究、開發和商業化目標。我們未能實現這些目標中的任何一個都可能損害我們的財務業績和前景。

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*如果我們無法留住和招聘合格的科學家和其他員工，或者如果我們的任何主要高級管理人員停止在我們工作，則可能會延遲我們的開發工作或影響我們對INGREZZA或任何其他產品的商業化，或美國食品藥品管理局未來批准的任何候選產品。
我們高度依賴我們的主要管理人員、商業和科學人員。這些人的流失都可能阻礙我們目標的實現，包括INGREZZA或我們的任何其他產品，或美國食品藥品管理局未來批准的任何候選產品的成功商業化。此外，招聘和留住合格的科研人員來開展未來的研發工作，以及具有營銷和銷售藥品經驗的人員，對於我們的成功至關重要。鑑於生物技術、製藥和醫療保健公司、大學和非營利研究機構相互競爭，尋找經驗豐富的科學家和具有營銷和銷售醫藥產品經驗的個人，我們可能無法以可接受的條件吸引和留住人員。鑑於最近我們的人員和基礎設施的快速增長以及這些變化對我們企業文化的明顯影響，我們可能會面臨特定的留存挑戰。此外，我們依靠大量顧問來協助我們制定研發戰略和商業化戰略。我們的顧問可能對其他實體有承諾，或者與其他實體簽訂諮詢或諮詢協議，這可能會限制他們向我們提供的服務。
*我們目前沒有製造能力。如果INGREZZA或我們任何其他產品的第三方製造商或我們的任何候選產品未能為我們的問題投入足夠的時間和資源，或者他們的表現不合格，我們的臨牀試驗和產品推出可能會延遲，我們的成本可能會增加。
我們過去曾使用並打算繼續利用第三方製造商來生產我們在臨牀試驗和產品商業化中使用的藥物化合物。我們在為商業目的製造產品方面經驗有限，目前沒有任何製造設施。建立內部商業製造能力將需要大量的時間和資源，我們可能無法及時或成功地建立此類能力。因此，我們依賴並將繼續依賴幾家合同製造商來生產所有用於開發和商業目的的產品，包括INGREZZA。如果我們無法獲得或留住第三方製造商，我們將無法開發或商業化我們的產品，包括INGREZZA。我們用於臨牀試驗和商業目的的產品的製造受特定的 FDA 法規的約束，包括現行的《良好生產規範》法規。我們的第三方製造商現在或將來可能不遵守有關為臨牀試驗和商業目的製造我們的產品的 FDA 法規或其他監管要求。我們對合同製造商的依賴也使我們面臨以下風險：
•合同製造商在實現批量生產、質量控制或質量保證方面可能遇到困難，還可能缺乏合格人員或開展業務所需的材料和原料。因此，我們的合同製造商可能無法滿足我們的臨牀計劃，也無法在需要時充分生產商業數量的產品；
•切換製造商可能很困難，因為潛在製造商的數量有限。我們可能很難或不可能以可接受的條件快速找到替代製造商，或者根本無法找到替代製造商；
•我們的合同製造商可能無法按約定行事，也不得在成功生產、儲存或分銷我們的產品所需的時間內繼續從事合同製造業務；以及
•藥品製造商必須接受美國食品藥品監督管理局、美國緝毒局和其他機構的持續突擊檢查，以確保嚴格遵守cGMP和其他政府法規以及相應的外國標準。我們無法控制第三方製造商對這些法規和標準的遵守情況。
我們目前依賴第三方製造我們的產品，可能會降低我們銷售INGREZZA或任何其他產品的利潤率（如果有），或者我們未來的產品，以及我們及時和有競爭力的開發和交付產品的能力。

34

*我們目前依賴數量有限的第三方供應商。這些供應商的流失，或者INGREZZA或我們任何其他產品的供應延遲或出現問題，可能會對我們成功將INGREZZA或任何其他產品商業化的能力產生重大不利影響。
製藥產品的製造需要大量的專業知識和資本投資，包括制定必要的過程控制措施，以持續生產足夠數量的活性藥物成分（API）、成品和包裝，同時重複滿足詳細的產品規格。藥品製造商可能在生產中遇到困難，例如生產成本和產量、過程控制、質量控制和質量保證方面的困難，包括通過經過驗證的測試方法測試穩定性、雜質和雜質水平及其他產品規格，遵守嚴格執行的美國、州和非美國法規，以及人為或自然災害、流行病或流行病或其他業務中斷造成的中斷或延誤。我們依賴數量有限的供應商來生產和包裝INGREZZA及其API。如果我們的INGREZZA第三方供應商遇到這些或任何其他製造、質量或合規性問題，我們可能無法滿足INGREZZA的商業需求，這可能會對我們成功商業化INGREZZA的能力產生重大不利影響。
此外，如果我們的供應商出於任何原因未能或拒絕向我們提供INGREZZA或其API，則需要大量的時間和費用來認證新供應商。FDA 和類似的國際監管機構必須批准藥品中使用的活性和非活性藥物成分以及某些包裝材料的製造商。供應商的流失可能要求我們獲得監管許可，並承擔與原料藥或產品製造工藝轉讓相關的驗證和其他費用。如果延遲對新供應商或設施進行資格認證，或者新供應商無法滿足FDA或類似國際監管機構的批准要求，則INGREZZA可能會出現短缺，這可能會對我們成功實現INGREZZA商業化的能力產生重大不利影響。
我們賴以開展臨牀試驗的獨立臨牀研究人員和合同研究組織可能不勤奮、謹慎或及時，也可能在試驗中犯錯誤。
我們依靠獨立臨牀研究人員和CRO根據他們與我們達成的協議進行臨牀試驗。調查人員不是我們的員工，我們無法控制他們為我們的計劃投入資源的數量或時間。如果我們的獨立研究人員未能為我們的藥物開發計劃投入足夠的時間和資源，或者他們的表現不合格或不符合良好臨牀實踐，則可能會延遲或阻礙我們的監管申請的批准和新療法的推出。我們與之簽訂的臨牀試驗執行合同的CRO在試驗的進行以及隨後的數據收集和分析中起着重要作用。CRO 未能履行其義務可能會對我們產品的臨牀開發產生不利影響。此外，這些獨立調查人員和CRO還可能與其他商業實體有關係，其中一些商業實體可能與我們競爭。如果獨立調查人員和首席投資官以我們的代價幫助我們的競爭對手，可能會損害我們的競爭地位。
我們現在和將來都無法訪問有關我們許可給 AbbVie 的產品和候選產品的所有信息。
我們現在和將來都不會獲得有關elagolix的所有信息，包括有關商業化計劃、醫學信息策略、臨牀試驗設計和執行、臨牀試驗的安全報告、安全報告、監管事務、工藝開發、製造和艾伯維已知的其他領域的潛在重要信息。此外，根據我們與 AbbVie 的協議，我們有保密義務。因此，我們讓股東瞭解elagolix狀況的能力將受到艾伯維向我們通報情況和允許我們向公眾披露此類信息的程度的限制。如果AbbVie未能隨時向我們通報與elagolix相關的商業化工作，或獲得其許可的其他候選產品的臨牀開發或監管批准路徑狀況，我們可能會做出在充分知情的情況下本來不會做出的運營和/或投資決策，這可能會對我們的業務和運營產生重大不利影響。

35

*我們對INGREZZA承擔持續的義務和持續的監管審查。此外，我們的其他候選產品如果獲得批准，可能會受到標籤和其他上市後要求和限制的約束。
我們的任何候選產品的監管批准都可能受到該產品可能上市的批准指定用途的限制或批准條件的約束，或者包含可能昂貴的上市後測試（包括IV期臨牀試驗）的要求，以及監測候選產品的安全性和有效性的監測。例如，美國食品和藥物管理局於2017年4月批准INGREZZA用於遲發性運動障礙，2023年8月批准INGREZZA用於與亨廷頓氏病相關的舞蹈病，我們受某些上市後要求和承諾的約束。此外，對於INGREZZA以及FDA或類似外國監管機構批准的任何候選產品，該產品的製造工藝、標籤、包裝、分銷、不良事件報告、存儲、廣告、促銷和記錄保存將受到廣泛而持續的監管要求的約束。這些要求包括提交安全性和其他上市後信息和報告、註冊以及我們在批准後進行的任何臨牀試驗繼續遵守良好臨牀規範。不遵守這些現行監管要求，或者事後發現產品存在以前未知的問題，包括意想不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或者我們的第三方製造商或製造過程中的不良事件，可能會導致：
•對產品營銷或製造的限制、產品標籤的變更、產品退出市場或自願或強制性產品召回；
•罰款、警告或無題信件或暫停臨牀試驗；
•美國食品和藥物管理局拒絕批准待處理的申請或對我們提交的批准申請的補充，或暫停或撤銷產品許可證的批准；
•不良檢查結果或其他暫時延遲我們產品的生產和分銷的活動；
•產品扣押或扣押，或拒絕允許產品的進出口；以及
•產品禁令或實施民事或刑事處罰。
任何此類事件的發生都可能對我們的業務、前景以及持續實現或維持盈利能力產生不利影響。
*如果我們的產品和候選產品的市場機會小於我們的預期，我們的預期收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。
INGREZZA和我們正在開發的其他候選產品要解決的某些疾病發生在服務不足和診斷不足的人羣中。我們對患有這些疾病的人數以及將使用我們的產品或候選產品尋求治療的患有這些疾病的人羣的預測可能不準確。如果我們對可能接受治療的患者患病率或人數的估計被證明不準確，那麼INGREZZA和我們的其他候選產品的市場機會可能比我們想象的要小，那麼我們創造預期收入的前景可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。
*我們向第三方許可了一些核心技術和候選藥物。如果我們違背了這些許可證規定的任何義務，或者違反了這些許可證的條款，我們可能會失去對這些技術和候選藥物的權利，或者被迫支付賠償金。
我們的一些關鍵技術依賴第三方的許可。這些許可證通常要求我們履行各種商業化、報告和其他義務。如果我們不遵守這些義務，我們可能會失去重要的權利。如果我們違背任何許可證規定的義務，我們可能會失去開發、營銷和銷售這些許可證所涵蓋產品的部分或全部權利。此外，如果我們質疑某些知識產權的有效性或可執行性，或者如果我們對協議的全部或部分內容存在重大違約行為且未在商定的補救期內糾正此類違規行為，我們的幾項合作和許可協議允許我們的許可方終止此類協議。此外，如果我們違反許可的任何條款，我們可能會遭受損失。同樣，如果我們失去使用專有研究工具的許可所賦予的權利，可能會對我們現有的合作產生不利影響或對我們建立新合作的能力產生不利影響。我們還面臨這樣的風險，即我們的許可人可能由於多種原因失去專利保護或失去對我們許可的技術的權利，從而損害或取消我們在他們許可下的權利。

36

*2024年票據的有條件轉換功能如果觸發，可能會對我們的財務狀況、經營業績或流動性產生不利影響。
截至2023年9月30日，2024年票據的有條件轉換功能已觸發，允許2024年票據的持有人在自2023年10月1日起至2023年12月29日營業結束時結束的時間內隨時轉換其2024年票據。如果2024年票據的一位或多位持有人選擇轉換其2024年票據，我們將被要求以現金結算轉換義務的本金，這可能會對我們的流動性產生不利影響。
我們的負債和負債可能會限制可用於運營的現金流，使我們面臨可能對我們的業務、財務狀況和經營業績產生不利影響的風險。
2017年5月，我們出售了2024年票據的總本金額為5.175億美元。在2020年第四季度，我們與2024年票據的某些持有人進行了單獨的私下談判交易，以1.869億美元的現金回購2024年票據的本金總額為1.362億美元。在2022年第二季度，我們與2024年票據的某些持有人進行了單獨的私下談判交易，以現金回購總額為2.108億美元的2024年票據本金，總回購價格為2.790億美元。截至2023年9月30日，2024年票據的本金總額為1.704億美元仍未償還。我們還可能承擔額外的債務以滿足未來的融資需求。除其他外，我們的債務可能會對我們的證券持有人和我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大的負面影響：
•增加我們對不利經濟和工業條件的脆弱性；
•限制了我們獲得額外融資的能力；
•要求將運營現金流的很大一部分用於償還債務，這將減少可用於其他用途的現金金額；
•限制了我們規劃或應對業務變化的靈活性；
•由於在轉換2024年票據時發行普通股，稀釋了現有股東的利益；以及
•這使我們在槓桿率低於我們或更容易獲得資本的競爭對手面前處於競爭劣勢。
我們的業務可能無法產生足夠的資金，否則我們可能無法維持足夠的現金儲備，無法支付2024年票據下的到期金額以及我們可能產生的任何額外債務。此外，我們的現金需求將來可能會增加。此外，我們未來可能產生的任何債務都可能包含財務和其他限制性契約，這些契約限制了我們經營業務、籌集資金或根據其他債務還款的能力。如果我們未能遵守這些契約或在到期時根據我們的債務還款，那麼我們將違約，這反過來又可能導致該債務和其他債務立即全額償還。
*我們有虧損歷史，預計在可預見的將來會增加支出，我們可能無法維持盈利。
自成立以來，我們因運營而蒙受了鉅額淨虧損和負現金流。截至2023年9月30日，由於歷史營業虧損，我們的累計赤字為3.048億美元。
我們於2017年4月獲得美國食品藥品管理局批准INGREZZA用於遲發性運動障礙，並於2023年8月獲得與亨廷頓氏病相關的舞蹈病的批准。2020年4月，我們獲得美國食品藥品管理局批准使用ONGENTYS治療帕金森氏病。我們的合作伙伴艾伯維於2018年7月獲得美國食品藥品管理局批准奧裏利薩治療子宮內膜異位症，並於2020年5月批准ORIAHNN用於子宮肌瘤。此外，我們的合作伙伴MTPC於2022年3月獲得了日本厚生勞動和福利部的批准，用於治療遲發性運動障礙的DYSVAL。但是，我們尚未獲得任何其他候選產品的監管批准。即使我們繼續成功地將INGREZZA商業化，或者成功開發和商業化任何其他候選產品，我們也可能無法維持盈利能力。我們還預計將繼續產生大量的運營和資本支出，因為我們：
•將INGREZZA商業化用於與亨廷頓氏病相關的遲發性運動障礙和舞蹈病；
•為我們的候選產品尋求監管部門的批准或我們當前產品的額外適應症；
•開發、配製、製造和商業化我們的候選產品；
•獲得許可或獲得新產品開發機會；
•實施額外的內部系統和基礎設施；以及
•僱用額外的臨牀、科學、銷售和營銷人員。

37

隨着我們為運營和資本支出提供資金，我們預計未來幾年將增加支出和其他投資。因此，由於上述因素，我們未來的經營業績和盈利能力可能會因時而波動，我們將需要創造可觀的收入，以持續實現和維持盈利能力和正現金流。我們可能無法創造這些收入，將來我們可能永遠無法持續實現盈利。我們未能持續維持或提高盈利能力可能會對普通股的市場價格產生負面影響。
我們可能會被指控我們或我們的員工錯誤地使用或披露了其前僱主的涉嫌商業祕密。
與生物技術行業一樣，我們僱用以前在其他生物技術或製藥公司工作的人員，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。儘管目前沒有針對我們的索賠待處理，但我們可能會被指控這些員工或我們無意中或以其他方式使用或披露了其前僱主的商業祕密或其他專有信息。為了對這些索賠進行辯護，可能需要提起訴訟。即使我們成功地為這些索賠進行辯護，訴訟也可能導致鉅額費用，並分散管理層的注意力。
*由於我們的經營業績在未來時期可能會有很大差異，因此我們的股價可能會下跌。
我們的季度收入、支出和經營業績過去曾波動，將來可能會大幅波動。我們的財務業績不可預測，可能會波動，原因包括客户購買和商業銷售INGREZZA的季節性和時機、外包產品的特許權使用費、Medicare D部分保險的影響，包括重新設計作為《通貨膨脹減少法》一部分頒佈的D部分福利、我們實現產品開發目標和里程碑、臨牀試驗註冊和支出、研發費用以及合同製造合同的時間和性質研究付款、波動在我們的有效税率中，以及由人為或自然災害、公共衞生流行病或流行病或其他業務中斷（包括俄羅斯和烏克蘭之間的衝突或中東）造成的幹擾。由於我們的大部分成本是按年度預先確定的，部分原因是我們巨大的研發成本，因此收入的小幅下降可能會對一個季度的財務業績產生不成比例的影響。因此，我們未來的經營業績和盈利能力可能會在不同時期之間波動，即使我們按季度或年度實現盈利，我們也可能無法維持或提高盈利能力。此外，隨着我們公司和市值的增長，我們的財務業績越來越受季度和年度與證券分析師或投資者的預期進行比較的影響。我們的財務業績，無論是在單個季度還是每年的持續時間內都未能達到這些預期，都可能導致我們的股價下跌。
對我們或我們的客户不利的税收法律或法規的變化可能會對我們的業務、現金流、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。
自2022年1月1日起，2017年頒佈的名為《2017年減税和就業法》的立法取消了在發生當年出於税收目的扣除研發費用的選項，並要求納税人將在美國開展的研究活動的此類費用資本化並在五年內攤銷，在美國境外開展的研究活動的此類支出在15年內攤銷。除非美國財政部發布法規，將該條款的適用範圍縮小到我們研發費用的一小部分，或者該條款被國會推遲、修改或廢除，否則我們預計，在這些攤還期內，我們的運營現金流將大幅減少，並抵消我們的遞延所得税淨資產的類似幅度增長。該條款的實際影響將取決於多個因素，包括我們將產生的研發費用金額以及我們是在美國境內還是境外開展研發活動。
此外，隨時可能頒佈新的收入、銷售、使用、消費税或其他税法、法規、規則、規章或條例，這可能會對我們的業務和財務狀況產生不利影響。此外，現有的税法、法規、規則、規章或條例可能會被解釋、更改、修改或對我們不利地適用。例如，2017年的《減税和就業法》、《冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法》和《通貨膨脹減少法》對美國税法進行了許多重大修改。美國國税局和其他税務機關未來對此類立法的指導可能會影響我們，此類立法的某些方面可能會在未來的立法中被廢除或修改。此外，尚不確定各州是否以及在多大程度上將遵守聯邦税法。未來的税收改革立法可能會對我們的遞延所得税資產的價值產生重大影響，可能導致鉅額的一次性費用，並可能增加我們未來的美國税收支出。

38

*我們使用淨營業虧損結轉和某些其他税收屬性的能力可能受到限制。
根據適用的美國税法，我們在2017年12月31日或之前開始的納税年度產生的淨營業虧損或NOL結轉額只能結轉20年。根據現行法律，我們在2017年12月31日之後的納税年度中產生的聯邦淨利潤可以無限期結轉，但此類聯邦淨利潤的可扣除額僅限於應納税收入的80％。目前尚不確定各州是否以及在多大程度上將遵守聯邦税法。此外，根據經修訂的1986年《美國國税法》第382和383條以及州法律的相應條款，如果公司在三年內發生 “所有權變更”（通常定義為按價值計算的股權變動超過50％），則公司使用其變更前的NOL結轉額和其他變更前税收屬性來抵消其變更後的收入或税收的能力可能會受到限制。根據已完成的第 382 條分析，我們認為我們之前沒有經歷過任何所有權變更，但決定很複雜，無法保證我們是正確的。此外，由於我們的股票所有權隨後的轉移，我們未來可能會經歷所有權變更，其中一些可能超出了我們的控制範圍。
因此，我們在2018年之前的NOL結轉額可能會在使用之前到期，而我們在2017年12月31日之後的納税年度中產生的NOL結轉將受到百分比限制，如果我們發生所有權變更（或者我們之前經歷過此類所有權變更），則我們能夠使用所有變更前NOL和其他變更前税收屬性（例如研究税收抵免）來抵消變更後的税收屬性（例如研究税收抵免）收入或税收可能受到限制。州税法的類似規定也可能適用於限制我們對累積州税屬性的使用。此外，在州一級，可能會暫停或以其他方式限制NOL的使用，這可能會加速或永久增加所欠的州税。因此，我們可能無法使用NOL和其他税收屬性的全部或重要部分，這可能會對我們未來的現金流產生不利影響。
我們的有效税率可能會波動，並且我們在税收管轄區承擔的債務可能會超過應計金額。
我們的有效税率來自我們經營的各個地方的適用税率組合。在編制財務報表時，我們會估算每個此類地方的應納税額。儘管如此，由於多種因素，我們的有效税率可能與過去有所不同，包括股票薪酬的影響、不同司法管轄區的盈利結構變化、税務申報的審查和審計結果、我們無法與税務機關達成或維持可接受的協議、所得税會計的變化以及税法的變化。這些因素中的任何一個都可能導致我們的有效税率與前一時期或我們目前的預期明顯不同，並可能導致納税義務超過財務報表中的應計金額。
此外，2020年12月31日，我們根據我們的事實和情況確定，我們的遞延所得税資產的很大一部分很可能得以變現，因此，我們針對聯邦遞延所得税資產的幾乎所有估值補貼都已發放。因此，從2021年開始，我們開始以估計的税率記錄所得税支出，該税率可能接近法定税率，這可能會導致我們的淨收入和每股淨收益大幅減少。
*我們的普通股價格波動不定。
生物技術和製藥公司證券的市場價格歷來波動很大，這些證券的市場不時出現與特定公司的經營業績無關的重大價格和數量波動。例如，COVID-19 疫情對股市和投資者情緒產生了負面影響，並導致了巨大的波動，《通貨膨脹減少法》中醫療保險藥品價格談判條款的適用性也是如此。此外，尤其是隨着我們和市值的增長，我們的普通股價格越來越受到季度和年度與涵蓋我們業務的分析師估值和建議進行比較的影響。如果我們的業績不符合這些分析師的預測、投資者的預期或我們在任何時期向投資者提供的財務指導，這些假設可能不正確或可能因季度而異，則我們普通股的市場價格可能會下跌。在過去的12個月中，我們的普通股價格從每股約89美元到每股約129美元不等。

39

我們普通股的市場價格可能會因許多因素而波動，包括：
•INGREZZA 和我們的其他產品的銷售；
•我們對INGREZZA的上市後承諾的狀況和成本；
•我們的臨牀試驗結果；
•報告與 INGREZZA、ONGENTYS、ORILISSA、ORIAHNN、DYSVAL 或我們的任何其他產品相關的安全問題；
•與新的和現有的合作協議有關的事態發展;
•我們或其他人（包括我們的競爭對手）發佈的技術創新或新治療產品的公告；
•總體經濟和市場狀況，包括影響生物技術行業的經濟和市場狀況；
•專利權或其他所有權的發展；
•與食品和藥物管理局、CMS和外國監管機構相關的事態發展；
•我們或我們的股東將來出售我們的普通股；
•證券分析師的評論；
•關鍵人員的增加或離職；
•我們的經營業績波動；
•潛在的訴訟事項和現有訴訟事項的發展，例如ANDA訴訟事項；
•政府法規，包括《減少通貨膨脹法》；
•政府和第三方付款人的承保範圍和報銷；
•如果獲得批准，我們的任何候選產品均未能取得商業成功；
•由人為或自然災害、流行病或流行病或其他業務中斷造成的中斷，包括，例如 COVID-19 疫情和俄羅斯與烏克蘭之間的衝突；以及
•公眾對我們毒品安全的擔憂。
此外，我們還是標普中型股400指數的成員。如果由於我們的市值降至納入該指數的門檻以下，我們在標普中型股400指數或其他指數或指數產品中失去代表性，則某些機構股東可能因其內部政策和投資指導方針而被要求出售其持有的股份。此類出售可能會對我們的股價造成進一步的負面壓力，再加上交易量和流動性的減少，可能會對您的投資價值和出售股票的能力產生不利影響。
*我們的客户集中，因此失去重要客户可能會損害我們的業務。
我們已經與有限數量的專業藥房提供商和分銷商簽訂了分銷INGREZZA的協議，而INGREZZA的所有產品銷售均面向這些客户。在截至2023年9月30日的九個月中，其中四個客户約佔我們產品總收入的91％，約佔截至2023年9月30日的應收賬款餘額的96％。如果這些重要客户中的任何一個陷入破產，無法向我們支付產品費用，或者被想要終止與我們的關係的公司收購，或者如果我們以其他方式失去任何這些重要客户，我們的收入、經營業績和現金流將受到不利影響。即使我們彌補了重要客户的損失，我們也無法確定地預測這種過渡不會導致我們的收入、經營業績和現金流下降。

40

*如果我們無法籌集額外資金，我們將來可能無法完成候選產品的開發或建立商業和製造能力。
我們可能需要額外的資金來繼續我們的研發計劃，進行臨牀前研究和臨牀試驗，運營費用，為我們的候選產品尋求監管部門的批准，提交和起訴專利申請，執行或辯護專利索賠（如果有）所涉及的費用，以及產品許可和任何可能的收購費用。此外，將來我們可能需要額外的資金來建立製造和營銷能力。我們認為，我們現有的資本資源和預期收入將足以滿足我們目前和預計的至少未來12個月的資金需求。但是，這些資源可能不足以開展研發計劃、降低產品採購成本和可能的收購、產品完全商業化以及按目前計劃充分運營公司。如果我們無法獲得足夠的資金，我們可能需要大幅削減我們的商業計劃或一項或多項研發計劃，或者通過與企業合作者的額外安排或其他可能要求我們放棄對某些技術或候選產品的權利的安排來獲得資金。
我們未來的資本要求將取決於許多因素，包括：
•INGREZZA、ORILISSA、ORIAHNN、DYSVAL 和/或我們的任何其他產品的商業成功；
•2024年票據上的還本付息義務；
•我們的研發和臨牀開發項目持續取得科學進展；
•我們研發計劃的規模和複雜性；
•臨牀前測試和臨牀試驗的進展；
•獲得監管部門批准所涉及的時間和成本；
•提交和進行專利申請、執行專利索賠或參與幹預程序或其他專利訴訟所涉及的費用；
•與確保我們產品的充足保障和報銷相關的成本；
•相互競爭的技術和市場發展；
•與未來任何訴訟有關的事態發展；
•商業化活動和安排的成本，包括廣告活動；
•製造我們的候選產品的成本；
•COVID-19 疫情或未來的疫情或流行病對我們業務的影響；以及
•任何戰略聯盟、合作、產品許可或收購的成本。
我們打算通過戰略聯盟尋求額外資金，並可能通過公開或私募出售我們的證券（包括股權證券）來尋求額外資金。此外，在2017年第二季度，我們發行了2024年票據，此前我們已經為資本購買提供了資金，未來可能會繼續尋找機會獲得額外的債務融資。在2020年第四季度，我們與2024年票據的某些持有人進行了單獨的私下談判交易，以1.869億美元的現金回購2024年票據的本金總額為1.362億美元。在2022年第二季度，我們與2024年票據的某些持有人進行了單獨的私下談判交易，以2.790億美元的現金回購2024年票據的總本金額為2.108億美元。截至2023年9月30日，2024年票據的本金總額為1.704億美元仍未償還。如果有的話，可能無法以合理的條件提供額外的股權或債務融資。此外，COVID-19 疫情造成的中斷可能使我們更難獲得資金。任何額外的股權融資都將稀釋我們的股東，任何額外的債務融資都可能涉及限制我們業務的運營契約。

41

遵守不斷變化的公司治理和公開披露法規可能會導致額外開支。
不斷變化的與公司治理和公開披露有關的法律、法規和標準，包括《多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法》、新的美國證券交易委員會法規和納斯達克規則，給像我們這樣的公司帶來了不確定性。由於缺乏具體性，這些法律、法規和標準在某些情況下會受到不同的解釋，因此，隨着監管和管理機構提供新的指導，它們在實踐中的應用可能會隨着時間的推移而發生變化，這可能會導致合規問題持續的不確定性，並導致持續修訂披露和治理做法所必需的成本增加。我們致力於維持高標準的公司治理和公開披露。因此，我們努力遵守不斷變化的法律、法規和標準已經導致銷售、一般和管理費用以及與合規活動相關的管理時間增加，並將繼續增加。如果我們不遵守這些法律、法規和標準，我們的聲譽可能會受到損害，我們可能會受到美國證券交易委員會等監管機構的制裁或調查。任何此類行動都可能對我們的財務業績和普通股的市場價格產生不利影響。
越來越多地使用社交媒體可能會導致責任並對我們的業務造成損害。
我們的員工越來越多地使用社交媒體工具和我們的網站作為溝通手段。儘管我們努力監控社交媒體通信，但我們的員工未經授權使用社交媒體就我們的產品或業務進行溝通，或者通過這些方式無意中披露任何重要的非公開信息，都可能導致違反適用的法律和法規，這可能會導致責任並對我們的業務造成損害。此外，還存在不當披露敏感信息的風險，這可能導致重大的法律和財務風險以及聲譽損失，從而可能對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。此外，社交媒體上對我們或我們的產品的負面帖子或評論可能會嚴重損害我們的聲譽、品牌形象和商譽。
*我們的業務可能會受到健康流行病或流行病影響的不利影響，這也可能對我們所依賴的第三方製造商、CRO或其他第三方的運營造成重大幹擾。
我們的業務可能會受到健康流行病或流行病影響的不利影響，這也可能對我們所依賴的第三方製造商、CRO和其他第三方的運營造成重大幹擾。因此，我們可能會遇到中斷，這可能會嚴重影響我們的供應鏈、正在進行和未來的臨牀試驗以及INGREZZA或我們任何其他產品的商業化。為了應對 COVID-19 疫情，我們為所有員工實施了遠程工作模式，參與關鍵業務活動的某些關鍵重要成員除外。我們的員工已經恢復了面對面的互動，並根據靈活的工作準則返回了辦公室。但是，遠程工作模式可能需要在將來的某個時候恢復。遠程和靈活的工作模式的影響可能會對生產力產生負面影響，幹擾我們的業務並延遲我們的臨牀項目和時間表，其規模將取決於我們在正常情況下開展業務的能力。遠程工作還可能增加我們的信息技術系統和數據的風險，因為我們越來越多的員工使用我們的場所或網絡之外的網絡連接、計算機和設備，包括在家工作、在交通途中和在公共場所工作。此外，重返工作場所後，我們可能會面臨一些挑戰或幹擾，包括員工面臨的重返社會挑戰以及與此類過渡相關的管理分散注意力。這些以及類似的、可能更嚴重的運營中斷可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況產生負面影響。
此外，出於對患者安全的擔憂，臨牀場所的啟動和患者入組可能會延遲。有些患者可能無法遵守臨牀試驗方案，我們招募和留住患者、主要研究人員和現場工作人員的能力可能會受到阻礙，這將對我們的臨牀試驗業務產生不利影響。
健康流行病或流行病的最終影響高度不確定，可能會發生變化，這些影響可能會對我們的運營或我們所依賴的第三方的運營產生重大影響。
與我們的行業相關的風險
如果我們無法保護我們的知識產權，我們的競爭對手可能會根據我們的發現開發和銷售產品，這可能會減少對我們產品的需求。
除其他外，我們的成功將取決於我們的以下能力：
•為我們的產品獲得專利保護；
•保護我們的商業祕密；
•防止第三方侵犯我們的所有權；以及
•在美國和國際上運營時均不侵犯他人的所有權。

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由於通過開發和監管批准程序將新產品推向市場需要花費大量時間和費用，製藥行業非常重視為新技術、產品和工藝獲得專利和商業祕密保護。因此，我們打算為我們的專有技術和化合物尋求專利保護。但是，我們面臨的風險是，我們可能無法獲得任何這些專利，而且我們獲得的權利要求的廣度（如果有）可能無法為我們的專有技術或化合物提供足夠的保護。
我們還依靠未獲專利的商業祕密和改進、未獲得專利的專有技術和持續的技術創新來發展和維持我們的競爭地位，我們力求通過與商業合作者、員工和顧問簽訂保密協議來部分保護我們的競爭地位。我們還與員工以及一些（但不是全部）商業合作者和顧問簽訂了發明或專利轉讓協議。但是，如果我們的員工、商業合作者或顧問違反這些協議，我們可能無法為任何此類違規行為提供足夠的補救措施，否則我們的商業祕密可能會被競爭對手泄露或獨立發現。
此外，儘管我們擁有多項專利，但專利的頒發並不能確定其有效性或可執行性，第三方可能會質疑我們專利的有效性或可執行性。如果我們試圖強制執行我們的專利並在法庭或其他訴訟中受到質疑，我們無法向您保證，將為我們的專利提供多少保護（如果有的話）。競爭對手有可能成功質疑我們的專利，或者質疑將導致其覆蓋範圍的限制。此外，競爭對手可能會侵犯我們的專利或通過設計創新成功避開我們的專利。此外，潛在競爭對手過去和將來都可能向美國食品和藥物管理局提交ANDA，尋求批准在涵蓋我們產品或競爭對手產品的專利到期之前（如果適用）銷售我們產品的仿製版本或競爭對手的產品。為了防止侵權或未經授權的使用，我們過去和將來可能需要提出侵權索賠，這既昂貴又耗時。例如，我們目前正在處理針對與INGREZZA相關的潛在競爭對手的各種知識產權訴訟事務。請參閲第 1 項。法律訴訟 f或對這些事項的更詳細的描述。此外，在侵權訴訟中，法院可以裁定我們的專利或競爭對手的專利無效或不可執行，或者可以以我們的專利不涵蓋其技術為由拒絕阻止另一方使用有爭議的技術。美國專利商標局申報的推導程序對於確定發明對於我們的專利申請（或我們的許可人的專利申請）或競爭對手的專利的優先權可能是必要的。訴訟或衍生程序可能會失敗，即使成功，也可能導致鉅額成本，並分散管理層的注意力。訴訟或衍生程序，包括競爭對手的訴訟，也可能導致競爭對手進入市場的速度超出預期。我們無法向您保證，我們將能夠防止侵佔我們的所有權，尤其是在法律可能無法像美國那樣全面保護此類權利的國家。
*制定的醫療改革、藥品定價措施和最近的其他立法舉措可能會對我們的業務產生不利影響。
製藥和生物技術公司的業務和財務狀況受到政府和第三方付款人控制或降低醫療保健成本以及降低藥品價格的努力的影響。在美國，聯邦政府頒佈的全面藥品定價立法首次實施了政府對某些處方藥定價的控制。此外，在一些外國司法管轄區，處方藥的定價也受政府的控制。此外，其他聯邦和州法律規定藥品製造商有義務披露上市的新藥產品以及藥品價格上漲超過規定門檻等。
例如，2022年8月，拜登總統簽署了《2022年通貨膨脹降低法案》（IRA），使之成為法律，該法案除其他外：（1）指示美國衞生與公共服務部（HHS）部長就醫療保險涵蓋的某些高支出、單一來源藥物和生物製劑的價格進行談判；（2）重新設計醫療保險D部分處方藥福利，以降低患者的自付成本並增加製造商的責任；以及（3）要求藥品製造商為價格上漲幅度大於該價格的藥品支付回扣通貨膨脹率。IRA還將對在ACA市場購買健康保險的個人的增強補貼延長至2025計劃年度，並通過一項新設立的製造商折扣計劃，將受益人的最高自付費用大幅降低至2,000美元，從而從2025年開始消除Medicare D部分計劃下的 “甜甜圈洞”。愛爾蘭共和軍允許國土安全部在最初幾年通過指導而不是監管來實施其中許多條款。HHS已經發布並更新了指導方針，並將隨着這些計劃的實施繼續發佈和更新指南。這些條款從2023年開始逐步生效，儘管法律的某些方面面臨法律挑戰。目前尚不清楚IRA將如何實施；但是，它可能會對製藥行業和處方藥定價產生重大影響。

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儘管IRA的目標是已經上市數年且沒有仿製藥或生物仿製藥競爭的高支出藥物，但我們認為我們將有資格獲得定於2029年到期的談判中的小額生物技術例外情況。但是，此例外情況的資格受各種要求的約束，並且無法保證我們將來會繼續有資格獲得此豁免。此外，該例外情況的喪失或該例外情況的潛在損失，包括由於潛在的收購或戰略交易而造成的損失，可能會對我們的業務產生不利影響。
在愛爾蘭共和軍頒佈之前，最近影響製藥行業的最重要的聯邦立法發生在2010年3月。經2010年《醫療保健和教育協調法》（統稱《ACA》）修訂的《患者保護和平價醫療法案》簽署成為法律，旨在擴大獲得健康保險的機會，減少未投保的人數，減少或限制醫療支出的增長，加強針對欺詐和濫用的補救措施，增加醫療保健和健康保險行業的透明度要求，對健康行業徵收税收和費用，並實施額外的醫療政策改革。
自ACA頒佈以來，還通過了其他立法變更。這些變化包括根據始於2013年的2011年《預算控制法》，每個財政年度對醫療保險提供者的醫療保險補助總額最多削減2％，並且由於該法規的後續立法修正案，包括2023年的《基礎設施投資和就業法》以及2023年的《合併撥款法》，將持續到2032年。除其他外，2012年的《美國納税人救濟法》進一步減少了對包括醫院和癌症治療中心在內的多家提供者的醫療保險補助金，將政府向提供者追回多付款項的時效期限從三年延長至五年。
在州一級，越來越多的立法機構通過立法和實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括處方藥負擔能力委員會、價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入和營銷成本披露的限制以及透明度措施，在某些情況下，還包括旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買的措施。這些成本控制措施的實施可能會使我們無法創造收入、實現持續盈利或將藥品商業化，尤其是因為我們目前的大部分收入來自聯邦醫療計劃，包括醫療保險和醫療補助。
*擬議的醫療改革、藥品定價措施和其他潛在的立法舉措可能會對我們的業務產生不利影響。
美國和一些外國司法管轄區正在考慮一些立法和監管提案，以改變醫療保健系統，這可能會影響我們銷售產品的盈利能力。美國和其他地方的決策者和付款人對促進醫療保健系統的變革抱有濃厚的興趣，其既定目標是控制醫療成本、提高質量或擴大可及性。製藥和生物技術公司的業務和財務狀況可能會受到政府和第三方付款人控制或降低醫療保健成本以及降低藥品價格的努力的影響。在美國，製藥行業一直是這些努力的特別重點，並受到重大立法舉措的重大影響，包括2022年頒佈的《通貨膨脹降低法》。我們預計，將繼續有許多聯邦和州政府提案，對處方藥的定價實施額外的政府管制。此外，美國越來越重視降低醫療保健成本，將繼續給處方藥的定價和報銷帶來壓力。
政府對藥品定價行為的嚴格審查導致國會舉行了幾次聽證會，並提出並頒佈了聯邦和州立法，除其他外，旨在提高產品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，並改革政府的產品計劃報銷方法。例如，2021年7月，拜登政府發佈了一項名為 “促進美國經濟競爭” 的行政命令，其中包含多項針對處方藥的條款。針對拜登的行政命令，國土安全部於2021年9月9日發佈了《解決藥品價格高企問題綜合計劃》，該計劃概述了藥品定價改革的原則，並列出了國會為推進這些原則可以採取的各種潛在立法政策。針對拜登政府2022年10月的行政命令，國土安全部於2023年2月14日發佈了一份報告，概述了醫療保險和醫療補助創新中心的三種新測試模式，將根據其降低藥品成本、促進可及性和改善醫療質量的能力進行評估。目前尚不清楚這些模型將來是否會用於任何醫療改革措施。

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我們目前無法預測未來可能頒佈哪些與醫療保健行業有關的其他立法或法規（如果有），也無法預測最近頒佈的聯邦立法或任何此類額外立法或法規將對我們的業務產生什麼影響。此類提案或改革的懸而未決或獲得批准可能會導致我們的股價下跌，或限制我們籌集資金或簽訂合作協議以進一步開發和商業化我們的計劃和產品的能力。
*與醫療保健專業人員、主要調查員、顧問、客户（實際和潛在客户）以及與我們當前和未來的業務活動相關的第三方付款人的任何關係現在和將來都將直接或間接地受聯邦和州醫療保健法律的約束。如果我們無法遵守或未完全遵守此類法律，我們可能會面臨處罰、合同損失、聲譽損害、利潤和未來收益減少以及業務削減或重組。
我們的業務運營和活動可能直接或間接地受各種聯邦和州醫療保健法律的約束，包括但不限於欺詐和濫用法、虛假索賠法、數據隱私和安全法，以及有關向醫療保健提供者支付或其他有價物品的透明度法。這些法律可能會限制或禁止廣泛的商業活動，包括但不限於研究、製造、分銷、定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他業務安排。除其他外，這些法律可能會影響我們目前與主要研究人員和研究對象的活動，以及當前和未來的銷售、營銷、患者共付援助和教育計劃。
此類法律包括：
•聯邦反回扣法規，除其他外，禁止個人和實體故意和故意以現金或實物形式直接或間接地索取、提供、接受或提供報酬，以誘導或獎勵個人推薦或購買、訂購或推薦任何商品或服務，這些商品或服務可根據醫療保險和醫療補助等聯邦醫療計劃付款；
•聯邦民事和刑事虛假索賠法，包括聯邦《民事虛假索賠法》和《民事罰款法》，對故意向聯邦政府提出或促使向聯邦政府提出虛假或欺詐性付款索賠，或為避免、減少或隱瞞向聯邦政府付款的義務而作出虛假陳述的個人或實體處以刑事和民事處罰；
•《健康保險流通與責任法》（HIPAA），除其他外，該法對執行欺詐任何醫療福利計劃的計劃或作出與醫療保健事務有關的虛假陳述等行為規定了刑事和民事責任；
•經《健康信息技術促進經濟和臨牀健康法》及其（HITECH）實施條例修訂的HIPAA及其實施條例還規定了包括某些醫療保健提供商、健康計劃和醫療保健信息交換所在內的受保實體及其商業夥伴及其承保分包商在保護個人可識別健康信息的隱私、安全和傳輸方面的義務，包括強制性合同條款；
•聯邦《陽光醫師付款法》要求某些根據醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計劃付款的藥品、器械、生物製劑和醫療用品製造商每年向CMS報告與向醫生（定義包括醫生、牙醫、驗光師、足病醫生和脊醫）、其他醫療保健專業人員（例如醫生助理）支付的款項或其他價值轉移有關的信息，但有特定例外和執業護士）和教學醫院，以及適用的製造商和適用的團體採購組織每年向醫生及其直系親屬持有的CMS所有權和投資權益報告；以及

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•類似的州、地方和外國法律法規，例如州反回扣和虛假索賠法，可能適用於銷售或營銷安排以及涉及包括私人保險公司在內的非政府第三方付款人報銷的醫療保健項目或服務的索賠；要求製藥公司遵守制藥行業自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規指南的州法律；要求藥品製造商報告與以下內容相關的信息的州法律向醫生和其他醫療保健提供者支付和其他價值轉移或營銷支出或藥品定價；要求披露超過特定門檻的價格漲幅以及該州新推出的商業上市的州法律；設立處方藥價格負擔能力委員會以審查或試圖限制藥品支出的州法律；要求藥品銷售代表註冊的州和地方法規；州和地方 “藥品回收” 法律法規；以及管理藥品銷售代表的州和外國法律在某些情況下，健康信息的隱私和安全性，其中許多信息在很大程度上相互不同，通常不會被HIPAA搶佔先機，因此使合規工作變得複雜。
努力確保我們的業務安排符合適用的醫療保健法律可能會涉及大量成本。儘管我們與醫療保健專業人員的互動，包括我們的演講計劃和其他安排，都是按照這些法律和相關指南進行的，但政府和執法機構可能會得出結論，我們的業務行為可能不符合解釋適用欺詐和濫用行為的當前或未來法規、法規或判例法或其他醫療保健法。例如，我們維持一項患者援助計劃，以幫助符合條件的患者買得起我們的產品。這些類型的計劃已成為政府的審查對象，包括藥品製造商在內的許多組織都受到與其患者援助計劃相關的訴訟、執法行動和和解的約束。如果發現我們的業務或活動違反了上述任何法律或適用於我們的任何其他政府法規，我們可能會受到但不限於重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、撤資、可能被禁止參與醫療保險、醫療補助和其他聯邦醫療保健計劃、額外的報告要求和監督（如果我們受公司誠信協議或類似協議的約束，以解決有關不遵守這些協議的指控）法律、合同損害賠償、聲譽損害、利潤和未來收益減少以及業務削減或重組，所有這些都可能對我們的運營能力產生不利影響。
此外，我們的產品一旦在美國境外實現商業化，也可能使我們受上述醫療保健法和其他外國法律等同的外國法律的約束。
如果監管機構確定我們將INGREZZA、ONGENTYS或任何獲得監管部門批准的候選產品用於 “標籤外” 用途，我們可能會面臨責任。
公司不得推廣其藥品的 “標籤外” 用途。標籤外用途是指將產品用作美國食品藥品管理局批准的產品標籤中未描述的適應症，或者用於其他司法管轄區與適用監管機構批准的用途不同的用途。另一方面，醫生可能會為標籤外用途開處方。儘管美國食品藥品管理局和其他監管機構不監管醫生根據獨立醫學判斷選擇的藥物療法，但它們確實限制了公司或其銷售人員就未簽發上市許可的產品的標籤外用途進行促銷宣傳。但是，公司可能會共享真實而非誤導性的信息，這些信息在其他方面與產品的 FDA 批准的標籤一致。被發現推廣其產品的標籤外使用的公司可能會承擔重大責任，包括民事和刑事制裁。我們打算遵守美國食品藥品管理局和其他監管機構在推廣我們的產品（包括INGREZZA和ONGENTYS）方面的要求和限制，但我們無法確定美國食品和藥物管理局或其他監管機構是否會同意我們沒有違反他們的限制。因此，我們可能會承擔刑事和民事責任。此外，我們管理層的注意力可能會轉移到處理任何此類涉嫌的違規行為上。
如果 FDA 或任何其他政府機構對我們提起執法行動，或者我們是受到 qui TAM私人原告代表政府提起訴訟，確定我們違反了與未經批准的產品促銷相關的禁令，我們可能會被處以鉅額民事或刑事罰款或損害賠償金以及其他制裁，例如同意令和企業誠信協議，根據這些制裁，我們的活動將受到持續的審查和監測，以確保遵守適用的法律和法規。任何此類罰款、獎勵或其他制裁都會對我們的收入、業務、財務前景和聲譽產生不利影響。

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*如果我們的信息技術系統、我們所依賴的第三方或我們的數據遭到泄露或遭到泄露，我們可能會受到此類泄露造成的不利影響，包括但不限於臨牀試驗等運營中斷、聲稱我們違反了數據保護義務、聲譽受損、監管調查或訴訟、訴訟、罰款和處罰以及客户或銷售損失。
我們越來越依賴信息技術系統和基礎設施，包括移動技術來運營我們的業務。在我們的正常業務過程中，我們和我們所依賴的第三方收集、使用、保護、共享和傳輸，或共同處理我們的網絡和數據中心中的機密和敏感電子信息。除其他外，這些信息包括去身份化或匿名的敏感個人數據（包括健康數據）、我們的知識產權和專有信息、我們的合作者和被許可人的機密信息以及我們員工的個人數據。保持這些電子信息的安全並被認為是安全的，這對我們的運營和業務戰略非常重要。我們的信息技術系統以及與我們簽訂合同的第三方供應商的信息技術系統的規模和複雜性以及我們保留的數據量使此類系統可能容易受到各種不斷變化的威脅的影響，包括但不限於社會工程攻擊（包括通過深度偽造，可能越來越難以識別為虛假攻擊）、惡意代碼、惡意軟件（例如惡意代碼、廣告軟件以及命令和控制（C2）），拒絕服務攻擊、憑據收集、人員不當行為或錯誤，勒索軟件攻擊、供應鏈攻擊、軟件錯誤、服務器故障、軟件或硬件故障、數據或其他信息技術資產丟失、電信故障和其他類似威脅。網絡攻擊、基於互聯網的惡意活動、在線和離線欺詐以及其他類似活動威脅着我們以及我們所依賴的第三方的敏感信息和信息技術系統的保密性、完整性和可用性。此類威脅繼續增加，越來越難以發現，並且來自各種來源，包括傳統的計算機 “黑客”、威脅行為者、“黑客活動家”、有組織犯罪威脅行為者、人員（例如通過盜竊或濫用）、複雜的民族國家和民族國家支持的行為者（也稱為APT）。一些行為者現在參與並將繼續參與網絡攻擊，包括但不限於出於地緣政治原因以及與軍事衝突和國防活動相關的民族國家行為者。在戰爭和其他重大沖突時期，我們和我們所依賴的第三方可能容易受到這些攻擊（包括報復性網絡攻擊）的更大風險，這些攻擊可能會嚴重幹擾我們的系統和運營以及我們進行臨牀試驗的能力。勒索軟件攻擊也變得越來越普遍和嚴重， 並可能導致我們的運營嚴重中斷、敏感數據和收入損失、聲譽損害和資金轉移。為了減輕勒索軟件攻擊的財務、運營和聲譽影響，最好支付勒索款項，但我們可能不願意或無法這樣做（包括例如，如果適用的法律或法規禁止此類付款）。同樣，供應鏈攻擊的頻率和嚴重程度都有所增加，我們無法保證供應鏈中的第三方沒有受到損害，也無法保證它們不包含可利用的缺陷或漏洞，這些缺陷或漏洞可能會導致我們的信息技術系統和基礎設施或支持我們運營的第三方的信息技術系統和基礎設施遭到破壞或中斷。此外，如果 COVID-19 或未來的疫情要求我們恢復遠程辦公模式，隨着越來越多的員工利用辦公場所以外的網絡連接在家辦公，我們的信息技術系統和數據面臨的風險將增加。
此外，自然災害、公共衞生流行病或流行病（包括，例如，COVID-19 疫情）、恐怖主義、戰爭和地緣政治衝突以及電信和電力故障可能導致關鍵業務流程受損、中斷或損害，或機密信息（包括知識產權、專有業務信息和個人數據）的丟失或損壞。近年來，信息安全風險顯著增加，部分原因是新技術的擴散以及有組織犯罪、黑客、恐怖分子和其他外部當事方，包括外國私人團體和國家行為者的複雜性和活動日趨複雜。
隨着網絡威脅的不斷演變，我們可能需要花費大量額外資源來繼續修改或加強我們的保護措施，或者調查和修復任何信息安全漏洞或修改我們的業務活動（包括臨牀試驗活動），以努力防範安全事件。我們識別和修復此類漏洞的努力可能不成功，在制定和部署旨在解決任何此類已發現漏洞的補救措施方面，我們可能會遇到延遲。此外，我們將來可能無法檢測到此類漏洞，因為此類威脅和技術經常變化，本質上通常很複雜，可能要等到安全漏洞發生後才能被發現。因此，此類漏洞可以被利用，但可能要等到安全事件發生後才能被發現。這些漏洞對我們的業務構成重大風險。此外，我們在制定和部署旨在解決任何此類已發現漏洞的補救措施方面可能會遇到延遲.

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我們可能依賴第三方服務提供商和技術來運營關鍵業務系統，以處理各種環境中的敏感信息，包括但不限於基於雲的基礎架構、數據中心設施、加密和身份驗證技術、員工電子郵件和其他功能。我們還可能依賴第三方服務提供商來提供其他產品、服務、零件或以其他方式經營我們的業務，包括臨牀試驗場所和研究人員、承包商、製造商、供應商和顧問。我們監控這些第三方信息安全做法的能力有限，這些第三方可能沒有足夠的信息安全措施。如果我們的第三方服務提供商或 CRO 遇到安全事件或其他中斷，我們可能會遭受不利後果。此外，供應鏈攻擊的頻率和嚴重程度都有所增加，我們無法保證供應鏈中第三方的基礎設施或第三方合作伙伴的供應鏈沒有受到破壞或以其他方式發生安全事件。儘管如果我們的第三方服務提供商未能履行其對我們的隱私或安全相關義務，我們可能有權獲得賠償，但任何賠償都可能不足以彌補我們的損失，或者我們可能無法收回此類賠償。
儘管據我們所知，我們或我們所依賴的第三方迄今尚未發生任何對我們來説重大的事件或中斷，但我們和我們的供應商一直是網絡安全事件的直接或間接的目標，並預計這些事件將繼續發生。儘管我們已經實施了安全措施來保護我們的數據安全和信息技術系統，但此類措施可能無法防止此類事件。此外，儘管我們已經實施並計劃實施裁員以避免運營中斷，但並非所有潛在事件都是可以預見的，運營中斷可能會導致生產力下降。網絡威脅格局在不斷變化，我們將繼續調整和更改我們的網絡計劃，以管理和減輕相關風險。
如果我們（或我們所依賴的第三方）遇到安全事件、勒索軟件攻擊或被認為經歷了安全事件，我們可能會遭受不利後果。此類後果可能包括：政府執法行動（例如，調查、罰款、處罰、審計和檢查）；額外的報告要求和/或監督；對處理敏感信息（包括個人數據）的限制；訴訟（包括集體索賠）；賠償義務；負面宣傳；聲譽損害（包括但不限於 對我們的患者、合作伙伴或員工關係的損害）；貨幣資金轉移；我們的運營中斷（包括數據的可用性、與我們的網絡或互聯網的連接中斷）；財務損失（包括因運營中斷而導致的生產率下降）；以及其他類似的危害。同樣，丟失已完成或正在進行或計劃中的臨牀試驗數據可能會導致我們的監管批准工作延遲，並大大增加我們恢復或複製數據的成本。此外，盜竊我們的知識產權或專有商業信息可能需要大量支出才能進行補救。適用的數據隱私和安全義務也可能要求我們將安全事件通知相關的利益相關者。此類披露代價高昂，披露或不遵守此類要求可能會導致不利後果。
我們與第三方或CRO等簽訂的合同可能不包含責任限制，即使有責任限制，也無法保證合同中的責任限制足以保護我們免受與數據隱私和安全義務相關的責任、損害或索賠。我們也無法確定我們的保險範圍是否足以保護我們免受或減輕因我們的隱私和安全做法而產生的責任，也無法確定此類保險是否會繼續以商業上合理的條款提供或根本不確定，或者此類保險能否支付未來的索賠。
除了遇到安全事件外，第三方還可能從公共來源、數據經紀人或其他方式收集、收集或推斷出有關我們的敏感信息，這些信息會泄露有關我們組織的競爭敏感細節，並可能被用來破壞我們的競爭優勢或市場地位。此外，我們的敏感信息可能會由於我們的員工、人員或供應商使用生成式人工智能技術而被泄露、披露或泄露。
如果我們未能獲得或維持某些候選產品的孤兒藥稱號或其他監管獨家經營權，我們的競爭地位將受到損害。
除了任何專利保護外，我們還依靠監管排他性形式來保護我們的產品，例如孤兒藥認定。獲得孤兒藥認定的候選產品可以受益於簡化的監管流程，並在獲得批准後獲得潛在的商業利益。目前，如果某一產品是第一個獲準用於此類孤兒適應症的產品，則該稱號為美國的市場獨家經營權七年，在歐盟的市場獨家經營權為10年。但是，這種市場排他性不涉及批准中特別指定的藥物以外的適應症，也不妨礙其他類型的藥物在這些相同適應症中獲得孤兒認定或批准。此外，即使孤兒藥獲得批准，如果美國食品和藥物管理局得出結論，認為該新藥在臨牀上優於孤兒產品，或者出現市場短缺，則美國食品和藥物管理局隨後可以批准用於相同疾病的相同藥物。

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在歐盟，如果孤兒藥不再符合最初的指定標準，孤兒獨家經營權可能會縮短到六年，或者如果上市許可持有人同意第二份孤兒藥申請或無法提供足夠的藥物，或者當第二名申請人證明其藥物 “臨牀優於” 原始孤兒藥時，孤兒獨家經營權可能會完全喪失。
如果我們的產品沒有足夠的專利保護，那麼獲得監管排他性的相對重要性就更大了。我們可能無法成功獲得任何適應症的孤兒藥名稱，即使我們成功了，具有此類孤兒藥名稱的此類候選產品也可能無法獲得美國食品藥品管理局的批准。即使獲得孤兒藥稱號的候選產品可能獲得美國食品藥品管理局的上市批准，它也可能無法在獲得批准後導致或維持孤兒藥的獨家經營權，這將損害我們的競爭地位。
我們在研究中使用的技術以及我們選擇的藥物靶標可能會侵犯專利或侵犯第三方的專有權利。
我們無法向您保證，第三方不會就潛在產品中使用的技術向我們或我們的合作者提出專利或其他知識產權侵權索賠。如果對我們或我們的合作者提起專利侵權訴訟，我們或我們的合作者可能被迫停止或推遲開發、製造或銷售聲稱侵犯第三方知識產權的潛在產品，除非該方授予我們或我們的合作者使用其知識產權的權利。在這種情況下，我們可能需要獲得他人的專利或專有權利的許可，才能繼續將我們的產品商業化。但是，我們可能無法以可接受的條款或根本無法獲得第三方的任何專利或專有權利所要求的任何許可。即使我們的合作者或我們能夠獲得第三方知識產權的權利，這些權利也可能是非排他性的，因此我們的競爭對手可以獲得相同的知識產權。最終，由於專利侵權索賠，我們可能無法將某些潛在產品商業化，或者可能不得不停止部分業務運營，這可能會嚴重損害我們的業務。
我們的業務運營可能會使我們面臨爭議、索賠和訴訟，這可能既昂貴又耗時，並可能對我們的財務狀況和經營業績產生重大不利影響。
我們可能會不時捲入與我們的業務運營相關的爭議、索賠和訴訟。特別是，我們可能會面臨與產品安全、知識產權事務、僱傭事務、税務事務、商業糾紛、競爭、銷售和營銷行為、環境問題、人身傷害、保險以及收購或剝離相關事項相關的索賠。任何爭議、索賠或訴訟都可能將管理層的注意力從我們的業務上轉移開，我們可能會在處理或辯護任何爭議、索賠或訴訟時產生鉅額費用，我們可能需要支付損害賠償金或和解金，或接受可能對我們的運營和財務業績產生不利影響的公平補救措施。例如，我們目前正在處理針對與INGREZZA相關的潛在競爭對手的各種知識產權訴訟事務。請參閲第 1 項。法律訴訟 f或對這些事項的更詳細的描述。
與這些爭議相關的訴訟可能既昂貴又耗時，如果不利於我們解決，可能會對我們的財務狀況和經營業績產生重大不利影響。此外，與訴訟相關的不確定性可能導致我們股價的波動性增加。
我們的員工、獨立承包商、主要調查員、顧問、商業合作伙伴和供應商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求。
我們面臨員工欺詐或其他不當行為的風險。員工和獨立承包商（例如首席調查員、顧問、商業合作伙伴和供應商）或我們的商業合作伙伴的僱員的不當行為可能包括未能遵守美國食品和藥物管理局的法規、未能向食品和藥物管理局提供準確的信息、不遵守我們制定的製造標準、遵守聯邦和州醫療欺詐和濫用法律、準確報告財務信息或數據、維護我們的商業祕密或商業合作伙伴的商業祕密的機密或披露對我們進行未經授權的活動。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和其他業務安排受旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律的約束。員工和獨立承包商的不當行為還可能涉及不當使用個人身份信息，包括但不限於在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能會導致監管制裁併嚴重損害我們的聲譽。因違反這些法律而對我們的員工、獨立承包商、主要調查員、顧問、商業合作伙伴或供應商採取的任何行動都可能導致重大的民事、刑事和行政處罰、罰款和監禁。

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*我們面臨的潛在產品責任風險遠遠超過我們的保險承保範圍。
在臨牀試驗中使用我們的任何潛在產品，以及銷售任何經批准的產品，包括INGREZZA和ONGENTYS，都可能使我們面臨責任索賠。這些索賠可能由消費者、醫療保健提供者、製藥公司或其他銷售我們產品的人直接提出。我們為我們的臨牀試驗以及與INGREZZA和ONGENTYS的銷售相關的產品責任保險提供保險，金額符合行業慣例。但是，我們的保險可能無法補償我們，也可能不足以補償我們可能遭受的任何費用或損失。此外，保險費用越來越昂貴，我們可能無法以合理的成本或足夠的金額維持保險，以保護我們免受因當前或未來任何臨牀試驗或批准產品的責任而遭受損失。成功地向我們提出產品責任索賠或一系列索賠將減少我們的現金儲備，並可能導致我們的股價下跌。此外，無論產品責任索賠的最終結果如何，針對我們的任何產品責任索賠都可能減少對我們批准的產品（包括INGREZZA和ONGENTYS）的需求，損害我們的聲譽，導致可能需要昂貴的召回或產品修改的監管調查，導致臨牀試驗參與者退出，導致相關訴訟辯護的費用，減少我們的收入，並轉移管理層對業務管理的注意力。
我們的活動涉及危險物質，我們可能對由此造成的任何污染或傷害負責。
我們的研究活動涉及有害物質的控制使用。我們無法消除這些材料意外污染或傷害的風險。如果發生事故，法院可能會要求我們對由此造成的任何損害承擔責任，這可能會損害我們的經營業績，並導致我們使用很大一部分現金儲備，這將迫使我們尋求額外的融資。
我們受與數據隱私和信息安全相關的嚴格且不斷變化的義務的約束。我們實際或認為未能履行此類義務可能會對我們的聲譽、業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。
在我們的正常業務過程中，我們在我們的網絡和數據中心收集、接收、存儲、處理、生成、使用、轉移、披露、提供、保護、處置、傳輸和共享（統稱為 “處理”）機密和敏感信息，包括個人數據、專有和機密業務數據、商業祕密、知識產權、我們在臨牀試驗中收集的有關臨牀試驗參與者的數據以及敏感的第三方數據。我們受有關隱私、數據保護、信息安全和個人信息（包括臨牀試驗數據）處理的眾多聯邦、州、地方和外國法律、命令、守則、法規和監管指南的約束，這些信息的數量和範圍正在擴大、變化，受不同的應用和解釋的影響，並且可能在司法管轄區之間不一致。我們的數據處理活動還可能使我們遵守其他數據隱私和安全義務，例如行業標準、外部和內部隱私和安全政策、合同以及規範我們和第三方代表我們處理數據的其他義務。
在美國，有關隱私、數據保護、信息安全和個人數據處理的法律在聯邦和州兩級變得越來越普遍。例如，於2020年生效的《加州消費者隱私法》（CCPA）為其適用的企業規定了義務。這些義務包括但不限於在隱私聲明中提供具體披露，賦予加利福尼亞州居民與其個人數據相關的某些權利，以及要求受CCPA約束的企業採取某些措施來行使加利福尼亞州居民的個人數據權利。CCPA允許對違規行為處以法定罰款（每次違規最高可處以7,500美元）。此外，2023年1月1日生效的2020年加州隱私權法案（CPRA）擴大了CCPA，成立了一個新的加州隱私保護機構來實施和執行CCPA（經修訂的），這可能會增加執法行動的風險。其他州也頒佈了數據隱私法。例如，弗吉尼亞州通過了《消費者數據保護法》，科羅拉多州通過了《科羅拉多州隱私法》，猶他州通過了《猶他州消費者隱私法》，所有這些法案均於2023年生效。其他幾個州以及聯邦和地方各級也在考慮類似的法律。這些事態發展可能會使合規工作進一步複雜化，並可能增加我們和我們所依賴的第三方的法律風險和合規成本。
此外，經《促進經濟和臨牀健康的健康信息技術法》（“HITECH”）修訂的《1996年聯邦健康保險流通與責任法》（“HIPAA”）對個人可識別健康信息的隱私、安全和傳輸提出了具體要求。

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歐洲有關隱私、數據保護、信息安全和個人數據處理的法律也進行了重大改革，並將繼續進行改革。例如，歐盟的《通用數據保護條例》（EU GDPR）和英國的 GDPR（英國 GDPR）對處理分別位於歐洲經濟區（EEA）和英國或英國的個人的個人數據提出了嚴格的要求。歐盟《通用數據保護條例》和《英國通用數據保護條例》加強了個人數據處理者和控制者的數據保護義務，例如，包括與以下內容相關的義務：處理健康和其他敏感數據；徵得個人同意；向個人提供有關數據處理活動的通知；迴應數據主體請求；在聘用第三方處理器時採取某些措施；將數據泄露通知數據主體和監管機構；實施保障措施以保護個人數據的安全和機密性。歐盟GDPR和英國GDPR對違反數據保護要求的行為處以鉅額罰款。例如，根據歐盟GDPR，此類罰款最高可達全球收入的4％或2000萬歐元，以較高者為準，還允許由法律授權代表其利益的各類數據主體或消費者保護組織提起與處理個人數據相關的私人訴訟。歐盟通用數據保護條例、英國通用數據保護條例（GDPR）以及與加強保護某些類型的敏感數據相關的其他法律或法規的變化，例如歐盟有關臨牀試驗數據和其他醫療保健數據的法規，可能要求我們改變業務慣例，或導致政府對我們採取執法行動、私人訴訟或重大處罰，並可能對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。
我們可能會受到其他外國數據法律的約束。例如，在加拿大，《個人信息保護和電子文件法》（“PIPEDA”）和各種相關的省級法律以及加拿大的反垃圾郵件立法（“CASL”）可能適用於我們的業務。再舉一個例子，《通用數據保護法》（Lei Geral de Protecão de Pessoais，簡稱 “LGPD”）（第13,709/2018號法律）可能適用於我們的業務。LGPD 對巴西個人數據的處理進行了廣泛監管，並規定了與歐盟 GDPR 相當的合規義務和處罰。我們還以亞洲客户為目標，可能受亞洲新興數據隱私制度的約束，包括日本的《個人信息保護法》和新加坡的《個人數據保護法》。
在正常業務過程中，我們可能會將個人數據從歐洲和其他司法管轄區轉移到美國或其他國家。某些司法管轄區已經頒佈了數據本地化法和跨境個人數據傳輸法。例如，在沒有適當的保障措施或其他情況下，歐盟 GDPR 可能會限制向歐洲經濟區以外的國家傳輸個人數據，例如美國，歐盟委員會認為這些國家沒有提供足夠水平的個人數據保護。儘管目前有多種機制可用於根據法律（例如歐洲經濟區和英國的標準合同條款）將個人數據從歐洲經濟區和英國傳輸到美國，但這些機制仍面臨法律挑戰，並且無法保證我們可以滿足或依賴這些措施將個人數據合法地轉移到美國。如果我們無法為跨境個人數據傳輸實施有效的合規機制，我們可能會面臨更大的監管行動、鉅額罰款和禁令，禁止處理或傳輸來自歐洲或其他地方的個人數據。無法向美國導入個人數據可能會對我們的業務運營產生重大負面影響，包括限制我們在歐洲和其他地方開展臨牀試驗活動的能力；限制我們與受歐洲和其他數據保護法約束的各方合作的能力，或要求我們花費鉅額費用提高在歐洲和/或其他地方的個人數據處理能力。其他司法管轄區可能會對其數據本地化和跨境數據傳輸法律採取同樣嚴格的解釋。
我們與數據隱私和安全相關的義務正在以越來越嚴格的方式迅速變化。這些義務可能受不同的適用和解釋的約束，這在不同司法管轄區之間可能不一致或存在衝突。為這些義務做好準備和履行需要我們投入大量資源（包括但不限於財務和時間方面的資源）。這些義務可能需要更改我們的信息技術、系統和慣例，以及代表我們處理個人數據的任何第三方的信息技術、系統和慣例。此外，這些義務甚至可能要求我們改變業務模式。
儘管我們努力遵守所有適用的數據隱私和安全義務，但我們有時可能會失敗（或被認為未能這樣做）。此外，儘管我們做出了努力，但我們的人員或我們所依賴的第三方可能無法履行影響我們合規狀況的義務。如果我們未能或被認為未能履行或遵守數據隱私和安全義務，我們可能會面臨重大後果。這些後果可能包括但不限於政府執法行動、訴訟、額外報告要求和/或監督、禁止處理個人數據、監禁公司官員以及下令銷燬或不使用個人數據。這些事件中的任何一個都可能對我們的聲譽、業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。

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第 5 項其他信息
在2023年7月1日至2023年9月30日期間，我們的執行官和董事通過或終止了購買或出售我們證券的合同、指示或書面計劃，如下所述：
姓名和標題行動日期交易安排授權股份總數
待售		到期
日期
規則 10b5-1*非規則 10b5-1**
凱文 ·C· 戈爾曼
採用8/22/2023X167,858 1/12/2024
（首席執行官）
Darin M. Lippoldt
採用8/24/2023X61,749 8/07/2024
（首席法務官）

______________
* 旨在滿足規則 10b5-1 (c) 的肯定抗辯
** 無意滿足規則 10b5-1 (c) 的肯定辯護

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第 6 項。展品
以下證物作為本報告的一部分提交或以引用方式納入本報告：
展覽
3.1描述：
經修訂的公司註冊證書
參考文獻：參照公司於2018年11月5日提交的10-Q表季度報告的附錄3.1納入
3.2描述：
章程，經修訂
參考文獻：參照公司於2023年8月1日提交的10-Q表季度報告的附錄3.2納入
4.1描述：
普通股證書表格
參考文獻：參照公司在表格S-1上的註冊聲明而成立（註冊編號333-03172）
4.2描述：
本公司與作為受託人的美國銀行全國協會簽訂的契約，日期截至2017年5月2日
參考文獻：參照公司於2017年5月2日提交的8-K表最新報告的附錄4.1納入
4.3描述：
第一份補充契約，截至2021年12月22日，由公司與作為受託人的美國銀行全國協會簽訂並簽訂該契約
參考文獻：
參照公司於2022年2月11日提交的10-K表年度報告的附錄4.3納入
4.4描述：
代表公司2024年到期的2.25％可轉換票據的票據表格
參考文獻：參照公司於2017年5月2日提交的8-K表最新報告的附錄99.1納入
31.1描述：
根據1934年《證券交易法》頒佈的第13a-14條和第15d-14條對首席執行官進行認證
31.2描述：
根據1934年《證券交易法》頒佈的第13a-14條和第15d-14條對首席財務官進行認證
32*描述：
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18章第1350條對首席執行官和首席財務官的認證
101.INS描述：內聯 XBRL 實例文檔。— 該實例文檔不出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在內聯 XBRL 文檔中。
101.SCH描述：內聯 XBRL 分類擴展架構文檔。
101.CAL描述：內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔。
101.DEF描述：內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔。
101.LAB描述：內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔。
101.PRE描述：內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔。
104描述：封面頁交互式數據文件（格式為 Inline XBRL，附錄 101 中包含適用的分類擴展信息）
______________
* 根據《美國法典》第18條第1350條，這些認證僅作為本季度報告的附帶提供，不是為了1934年《證券交易法》第18條的目的而提交的，也不得以引用方式納入Neurocrine Biosciences, Inc. 的任何文件中，無論此類文件中使用何種通用公司註冊語言，無論該文件中是否有任何一般的公司註冊語言。
除上述特別説明外，公司的10-K表年度報告、10-Q表季度報告和8-K表最新報告的委員會文件號為000-22705。

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簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
 NEUROCRINE 生物科學公司
  
日期：2023 年 10 月 31 日
/s/ 馬修 ·C. Abernethy
 馬修·C·阿伯內西
 首席財務官
（正式授權的官員和首席財務官）

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