Cartesian Therapeutics公佈2023年全年財務業績並提供業務最新情況

Descartes-08（該公司潛在的首創mRNA CAR-T細胞療法）在重症肌無力（MG）中的2b期研究的主要數據將在2024年中期按計劃進行

有望在24年上半年啟動Descartes-08治療系統性紅斑狼瘡（SLE）的2期研究，並在24年下半年啟動針對其他自身免疫適應症的2期籃子研究

繼最近獲得IND批准後，正在計劃對下一代mRNA CAR-T候選產品Descartes-15進行首次人體1期劑量遞增研究

截至2023年12月31日，約1.183億美元的預計現金、現金等價物和限制性現金，預計將支持2026年下半年的計劃運營

馬裏蘭州蓋瑟斯堡，2024年3月7日（環球新聞專線）——開創自身免疫性疾病mRNA細胞療法的臨牀階段生物技術公司Cartesian Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：RNAC）（“公司”）今天公佈了截至2023年12月31日的全年財務業績和最近的公司最新情況。

Cartesian總裁兼首席執行官Carsten Brunn博士表示：“預計未來一年中將有幾個可能創造價值的里程碑，我們在向自身免疫性疾病患者提供創新細胞療法的使命方面取得了長足的進展。”“對於我們的主要候選產品Descartes-08，我們仍然預計將在年中報告正在進行的針對重症肌無力（MG）患者的2b期試驗的主要數據。我們認為，這是針對自身免疫性疾病的嵌合抗原受體（CAR）T細胞療法最先進、唯一的隨機對照的2期試驗。”

Brunn博士繼續説：“除了MG之外，我們仍然預計將在上半年啟動一項針對系統性紅斑狼瘡（SLE）患者的2期研究。在先前完成的針對MG患者的2a期研究的臨牀數據集的支持下，我們認為，我們使用新型mRNA工程CAR-T（mRNA CAR-T）技術設計的Descartes-08不需要預處理化療，預計將在門診環境中給藥，可以作為第一種針對自身免疫性疾病患者的CAR-T細胞療法。”

近期管道進展和預期里程碑

•主要數據來自Descartes-08在MG患者中進行的隨機2b期研究，預計將於2024年中期進行。該公司針對MG（NCT04146051）患者的Descartes-08的2b期隨機、雙盲、安慰劑對照試驗的入組工作仍在進行中，預計將在2024年中期得出最佳結果。

•公佈了針對MG患者的Descartes-08的2a期研究的積極長期隨訪數據。2024年1月，笛卡爾宣佈了其針對全身性MG（一種導致致殘性肌肉無力和疲勞的慢性自身免疫性疾病）患者的自體抗B細胞成熟抗原（BCMA）mRNA CAR-T細胞療法候選產品Descartes-08的12個月的積極隨訪數據。在這項研究中，Descartes-08是在門診環境中給藥的，沒有整合載體或預處理化療，觀察到在一年的隨訪期內，自身抗體持續耗盡，MG嚴重程度評分有臨牀意義的改善。Descartes-08被觀察到耐受性良好，沒有劑量限制毒性、細胞因子釋放綜合徵或神經毒性。

Descartes-08已被美國食品藥品監督管理局（FDA）授予用於治療MG的孤兒藥稱號。

•預計將於2024年上半年啟動針對系統性紅斑狼瘡患者的笛卡爾-08的2期研究。該公司預計將在2024年上半年啟動一項針對系統性紅斑狼瘡（NCT06038474）患者的笛卡爾-08的2期研究。該公司已獲得研究性新藥（IND）許可，旨在評估在沒有預處理化療的情況下門診Descartes-08給藥的安全性和耐受性。系統性紅斑狼瘡是一種無法治癒的自身免疫性疾病，其特徵是影響多個器官系統的全身性炎症。據估計，它將影響美國約150萬人。

•Descartes-15的IND申請已獲批准。2024年1月，笛卡爾宣佈，美國食品藥品管理局批准了其對笛卡爾-15的IND申請，這是一種下一代自體抗BCMA mRNA car-T候選產品。與Descartes-08一樣，Descartes-15的設計不需要預處理化療，據觀察，具有可預測和可控的藥代動力學，旨在避免基因組整合的風險。首次人體1期劑量遞增研究的計劃正在進行中。該研究旨在評估多發性骨髓瘤患者門診Descartes-15給藥的安全性和耐受性。該公司預計隨後將評估Descartes-15的自身免疫適應症。

公司最新消息

•即將舉行的尋求批准優先股轉換和反向股票拆分的股東特別會議。笛卡爾計劃於2024年3月27日舉行股東特別會議，尋求股東批准，將公司的A系列無表決權可轉換優先股轉換為公司的普通股，並以1比20和1比30的比率進行反向股票分割。反向股票拆分將按比例影響笛卡爾普通股的所有持有者，不會影響任何股東的普通股所有權百分比。截至2024年2月13日登記在冊的普通股持有人有資格在會議上投票。

•宣佈了將公司總部遷至馬裏蘭州弗雷德裏克的計劃。該公司最近宣佈計劃將其公司總部遷至馬裏蘭州的弗雷德裏克。這座佔地約20,000平方英尺的最先進的符合當前良好生產規範 (cGMP) 的設施具有臨牀和商業生產規模的能力，旨在支持公司的成熟產品線。

•完成了與Selecta Biosciences, Inc.的合併，並同時進行了6,025萬美元的私人融資。2023年11月，笛卡爾宣佈與Selecta Biosciences, Inc. 合併，創建了一家完全整合的上市公司，開創了治療自身免疫性疾病的mRNA細胞療法。在合併方面，Cartesian宣佈了6,025萬美元的私人融資，由蒂莫西·斯普林格博士牽頭。

2023 年全年財務業績

•截至2023年12月31日，預計現金、現金等價物和限制性現金約為1.183億美元，反映了2024年第一季度從2023年11月融資中獲得的淨收益。通過對主要候選人笛卡爾-08的第三階段研究，公司截至2023年12月31日的預計現金和現金等價物預計將支持2026年下半年的計劃運營和笛卡爾管道的開發。

•截至2023年12月31日止年度的研發費用為7,180萬美元，而截至2022年12月31日的年度為7,240萬美元。截至2023年12月31日的財年，支出減少了60萬美元，這主要是由於戰略調整優先順序導致臨牀前和臨牀項目支出的減少，股票薪酬和人員支出產生的支出部分抵消了支出。

•截至2023年12月31日止年度的一般和管理費用為4,060萬美元，而截至2022年12月31日的年度為2390萬美元。截至2023年12月31日的年度支出增加1,670萬美元，主要是由於與合併相關的股票薪酬、人事支出和專業費用產生的支出。

•截至2023年12月31日止年度的淨虧損為2.197億美元，合每股淨虧損（基本/攤薄）（1.66美元），而截至2022年12月31日止年度的淨收益為3540萬美元，合每股淨收益（基本）0.24美元。

關於笛卡爾療法

Cartesian Therapeutics是一家處於臨牀階段的公司，開創了治療自身免疫性疾病的mRNA細胞療法。該公司的主要資產Descartes-08可能是全身性重症肌無力患者的2b期臨牀開發中首創的mRNA CAR-T。計劃在允許的IND下對系統性紅斑狼瘡進行額外的2期研究，並針對其他自身免疫適應症進行籃子試驗。該公司的臨牀階段產品線還包括Descartes-15，這是一種下一代自體抗BCMA mRNA CAR-T。欲瞭解更多信息，請訪問www.cartesiantherapeutics.com或在LinkedIn或X（前身為推特）上關注該公司。

前瞻性陳述

本新聞稿中關於公司未來預期、計劃和前景的任何聲明，包括但不限於關於公司預期現金資源和現金流的聲明、公司預計的手頭現金、公司A系列無表決權可轉換優先股的轉換、公司在股東批准之前進行反向股票拆分的計劃、公司總部搬遷、公司的製造能力以及為其提供必要數量的候選產品的能力臨牀試驗和潛在的商業化、公司保持對產品質量和生產控制的能力、RNA Armory® 能夠精確控制和優化利用多種模式的多樣細胞療法的工程細胞的潛力、Descartes-08和Descartes-15以及公司其他候選產品治療重症肌無力、系統性紅斑狼瘡或任何其他疾病的潛力，預計的啟動時間臨牀試驗、正在進行的預期時間或結果計劃中的臨牀試驗、研究和數據讀取、美國食品和藥物管理局審查公司監管申報的預期時間或結果、公司進行臨牀試驗和臨牀前研究的能力、任何監管申報的時間或提出、選擇候選開發產品的預期時間或結果、公司完善任何預期協議和許可證並實現其預期收益的能力、治療模式的新穎性公司有能力發展，潛力巨大在公司為滿足未滿足的醫療需求而開發的任何療法中，公司建立和維持其戰略合作伙伴關係的能力，以及參與公司臨牀試驗和其他包含 “預測”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“假設”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目” 等詞語的聲明根據1995年《私人證券訴訟改革法》，“應該”、“目標”、“將” 和類似表述構成前瞻性陳述。由於各種重要因素，包括但不限於以下因素，實際結果可能與此類前瞻性陳述所示結果存在重大差異：臨牀試驗（包括概念驗證試驗）的啟動、完成和成本所固有的不確定性，包括不確定的結果；來自正在和未來臨牀試驗的數據的可用性和時機以及此類試驗的結果；特定臨牀試驗的初步結果是否可以預測該試驗的最終結果；以及是否早期臨牀試驗的結果將表明以後的臨牀試驗結果、根據對非人類受試者的研究結果預測對人體進行的研究結果的能力、公司RNA Armory® 技術未經證實的方法、患者入組的潛在延遲、公司候選產品的不良副作用、其依賴第三方進行臨牀試驗、公司無法維持其現有或未來的合作、許可或者合同關係，它的無法保護其專有技術和知識產權，監管部門批准可能延遲，可用資金足以滿足其可預見和不可預見的運營費用和資本支出需求，公司的經常性運營虧損和負現金流，公司普通股價格的大幅波動，與地緣政治衝突和流行病相關的風險以及公司最新年度報告的 “風險因素” 部分中討論的其他重要因素 10-K 表格隨後在10-Q表以及公司向美國證券交易委員會提交的其他文件中提交了季度報告。此外，本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表公司截至其發佈之日的觀點，不應以此作為其後任何日期的觀點。除非法律要求，否則公司明確表示不打算更新本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述。

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（金額以千計，股票數據和麪值除外）

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