附錄 99.1

Mustang Bio 報告 2023 年全年財務業績和近期公司亮點

馬薩諸塞州伍斯特——2024年3月11日—— 野馬生物有限公司(“Mustang” 或 “公司”)(納斯達克股票代碼:MBIO)是一家臨牀階段的生物製藥公司,專注於 將當今細胞和基因療法的醫學突破轉化為難以治療的癌症和 罕見遺傳病的潛在治療方法,今天公佈了全年截至的財務業績和最近的公司亮點 2023 年 12 月 31 日。

“對於野馬來説,2023 年是激動人心的一年, 充滿了許多亮點,包括野馬在 2023 年美國血液學會年會上發佈的 多中心 MB-106 臨牀試驗的令人信服的中期數據,該數據建立在今年早些時候在弗雷德·哈奇進行的 MB-106 1/2 期單一機構臨牀試驗的出色數據基礎上。在多中心1/2期試驗和單一機構 1/2期試驗中,觀察到的反應的深化和持久性都非常令人滿意。野馬總裁兼首席執行官 官曼努埃爾·利奇曼醫學博士説,我們認為,在弗雷德·哈奇最初的單一機構試驗中,CAR T細胞的持續時間長達 3年,野馬贊助的多中心試驗可存活長達1年,這是 反應深化和持久性的重要潛在因素。“我們計劃推進有史以來第一項註冊的CAR-T試驗,重點是復發或難治性的Waldenstrom 巨球蛋白血癥(“WM”),這是一種惰性淋巴瘤的亞型,在三線 環境中沒有獲得美國食品藥品管理局批准的治療或標準護理,也沒有獲得美國食品藥品管理局批准的任何療法的CAR-T。我們預計將在2024年下半年治療第一位患者, 這可能會在2026年下半年取得一線結果。為了促進在整個過程中與美國食品藥品管理局的互動,我們預計 將在2024年上半年申請美國食品藥品管理局對惰性淋巴瘤(包括WM — )進行再生醫學高級療法(“RMAT”)認定。RMAT認證的優勢包括快速通道和突破性 療法指定計劃的所有好處,包括與FDA的早期互動。”

利奇曼博士繼續説:“此外,我們 正在評估在希望之城(“COH”)和阿拉巴馬州伯明翰大學(“UAB”)啟動首個 1 期多中心臨牀試驗的可能性,以評估 MB-109 的安全性、耐受性和有效性,這是 MB-101(IL13Rα2 靶向 CAR T 細胞療法)和 MB-108(HSV-1 溶瘤病毒)對成年患者的新組合伴有復發 GBM 和在腫瘤細胞表面表達 IL13Rα2 的高級別星形細胞瘤 。該組合利用 MB-108 重塑腫瘤微環境(“TME”) ,使感冒腫瘤 “變熱”,這有可能增強 MB-101 CAR T 細胞療法的臨牀效果。根據最近的 出版物 自然醫學,兩名僅接受 MB-101 治療且腫瘤內 CD3+ T 細胞水平較高的預治療 (即 “熱” 腫瘤)的患者分別實現了持續 7.5 個月和 66 個月以上的完全緩解。同樣值得注意的是,我們繼續與梅奧診所合作 開發我們的獨家授權小説 在活體中CAR-T 技術平臺,我們預計 即將在2024年發佈小鼠腫瘤模型的概念驗證研究。”

財務業績:

·截至2023年12月31日,野馬的現金和現金等價物以及限制性現金總額為700萬美元, 而截至2022年12月31日為7,670萬美元,同比減少6,970萬美元。2023 年,野馬支付了 3,040 萬美元 以終止現有債務。Mustang 繼續評估降低現金利用率的機會,同時專注於其重中之重 開發計劃。

·截至2023年12月31日的財年,研發費用為4,050萬美元,而2022年為 6,250萬美元。截至2023年12月31日的年度 中,研發中包含的非現金股票薪酬支出為10萬美元,而2022年為160萬美元。

·野馬通過出售財產和設備實現了150萬美元的收益,這與 向UbriGene出售資產有關。

·截至2023年12月31日的財年,一般和管理費用為970萬美元,而2022年為 1,220萬美元。截至2023年12月31日的財年,一般和管理費用中包含的非現金股票薪酬支出為40萬美元 ,而2022年為70萬美元。

·截至2023年12月31日的財年,歸屬於普通股股東的淨虧損為5,160萬美元,合每股虧損6.00美元,而2022年歸屬於普通股股東的淨虧損為7,750萬美元,合每股虧損10.09美元。

2023 年及近期公司亮點:

一般企業:

·2023年7月,野馬宣佈修改了先前宣佈的與 UbriGene(波士頓)生物科學公司(“UbriGene”)的資產購買協議,並完成了交易。根據修訂後的資產購買協議的條款, 在收盤時,UbriGene以600萬美元現金的預付對價收購了野馬主要與製造和生產細胞和基因療法 相關的所有資產,這些資產主要與馬薩諸塞州伍斯特的製造工廠的細胞和基因療法 的製造和生產有關。在 交易完成後,Mustang籌集了1000萬美元的股權籌集總收益,以及(ii)在交易完成後的兩年內完成了對UbriGene的Mustang租約的轉讓,該轉讓仍需獲得房東 的批准,將額外支付給野馬 500萬美元的或有付款。除非租約移交給UbriGene,否則野馬將保留其設施租約 和設施人員,並將繼續佔用租賃場所並在那裏生產其主要候選產品 MB-106。美國外國投資委員會 (“CFIUS”)仍在審查將野馬租約轉讓給UbriGene的許可 ,野馬和UbriGene正在繼續與CFIUS討論該轉讓構成的國家安全 風險的性質和範圍。

·2023年10月,野馬完成了以市場定價的註冊直接發行,總收益約為440萬美元。

MB-106(靶向 CD20 的 CAR T 細胞 療法):

·野馬的主要臨牀候選藥物是 MB-106,這是一種靶向 CD20 的自體 CAR T 細胞療法,用於治療 各種血液系統惡性腫瘤,包括 WM 和濾泡性淋巴瘤(“FL”)。在弗雷德·哈奇單一機構和 Mustang 多中心 1/2 期臨牀試驗中,MB-106 繼續表現出良好的 安全性和有效性。

·2023 年 12 月,野馬在 2023 年美國血液學會 (ASH) 年會上公佈了其正在進行的評估 MB-106 CAR T 細胞療法安全性和有效性的多中心、開放標籤、非隨機 期臨牀試驗的初步數據。初步數據顯示,所有患者都對 MB-106(n=9)治療有臨牀反應,FL 和 WM 患者的總體反應率為 100%。100% 的 FL 患者(n=5)有完全的反應;在 WM 患者(n=3)中觀察到 1 個非常好的部分反應和 2 個部分反應 ;毛細胞白血病變體(“Hcl-V”)出現患者穩定的疾病, 可以長期、持續地獨立於輸血。在先前接受CD19靶向 CAR T 細胞療法治療的患者中觀察到完全的反應。儘管沒有使用預防性託珠單抗或地塞米松,MB-106 在惰性 NHL 患者中表現出可耐受的安全性,沒有出現超過 1 級的細胞因子釋放 綜合徵(“CRS”),也沒有任何 級別的免疫效應細胞相關神經毒性綜合徵(“ICANS”)。門診管理被允許並被證明是可行的。MB-106 CAR T 細胞的擴張和患者體內的持久性已得到證實。

·美國食品和藥物管理局授予用於治療 WM 的 MB-106 的孤兒藥稱號,該多中心試驗的結果預計將支持 WM 加速的 2 期註冊策略,第一位患有 WM 的關鍵性 2 期患者 可能在 2024 年接受治療。

·華盛頓弗雷德·哈奇和大學 研究主席、副教授兼醫師馬扎爾·沙德曼醫學博士、M.P.H. 還提供了正在進行的針對兩個B細胞非霍奇金淋巴瘤隊列 FL和WM的Fred Hutch 1/2期臨牀試驗的數據。在 FL 數據隊列(n=20)中,總體緩解率(“ORR”)為 95%,其中 80% 的患者出現完全反應,15% 的患者出現部分反應。完全緩解的患者包括之前接受過 CD19 導向 CAR T 細胞療法治療的患者。在六名出現細胞因子釋放綜合徵(“CRS”)的患者中,只有一人患有 2 級,其餘五名患者的等級為 1 級。十名患者持續出現完全緩解超過10個月,四名患者 經歷了兩年以上的完全緩解(均在進行中),而第一位入組的患者持續完全緩解超過3年。在 WM 隊列(n=6)中,所有患者均曾接受過布魯頓酪氨酸激酶抑制劑,兩名患者出現完全反應,其中一人在 22 個月以上仍處於完全緩解狀態;1 名患者出現了非常好的部分 反應;1 名患者出現部分反應。沒有患者的CRS或ICANS超過2級。六名 WM 患者 都不需要為自己的疾病開始新的療法。

MB-109(針對複發性膠質母細胞瘤的 IL13Rα2 靶向 CAR T 細胞 + HSV-1 溶瘤病毒):

·2023 年 10 月,野馬宣佈,美國食品藥品管理局接受了該公司的臨牀試驗,啟動一期開放標籤、多中心臨牀試驗,以評估 MB-109 的安全性、耐受性和有效性,這是 MB-101(靶向 IL13Rα2 的 CAR T 細胞療法)和 MB-108(HSV-1 溶瘤病毒)的新組合,用於治療複發性基因和高級別星形細胞瘤。野馬正在評估 計劃,以啟動臨牀試驗,並要求在2024年將GBM指定為孤兒藥,但須視資源分配而定。

·正如先前報道的那樣,在美國癌症研究協會(“AACR”) 2022年年會上公佈的臨牀前數據支持這種組合療法,可以優化治療複發性GBM的結果。該組合利用 MB-108 來 使感冒腫瘤 “變熱”,從而有可能提高 MB-101 CAR T 細胞療法的療效。

·2024 年 3 月,評估高級 神經膠質瘤中 MB-101 IL13Rα2 靶向 CAR T 細胞的 1 期試驗數據發表於 自然醫學。MB-101 耐受性良好,50% 的患者病情穩定或更好,在高級別的神經膠質瘤患者中, 有兩個部分反應和兩個完全反應。兩名獲得完全緩解的患者腫瘤內CD3+ T細胞水平都很高(即 “熱” 腫瘤),他們的反應分別持續了7.5個月和66個月以上, 。在採用雙重腫瘤內(ICT)/心室內(ICV)分娩和優化製造工藝的隊列中,與該患者羣體的六個月預期存活率相比, 的中位總存活率(10.2 個月)提高了約 70%。

在VivoCAR-T 技術平臺:

·Mustang 繼續與梅奧診所合作,共同開發我們的獨家授權小説 在 vivoCAR-T 技術平臺可能能夠改變CAR-T療法的管理,並有可能被用作現成療法。野馬預計將在2024年發佈關於小鼠腫瘤模型的概念驗證研究。

用於 X 連鎖重度聯合免疫缺陷 (XSCID) 的 MB-117 和 MB-217 慢病毒基因療法 :

·2024年,在研究者贊助的新生兒 和先前移植的XSCID患者的兩項新試驗中,預計首批患者將接受治療。這些分別使用 MB-117 和 MB-217 的試驗由我們的合作伙伴計劃 ,並將測試當前慢病毒載體的修改版。

關於 Mustang Bio

Mustang Bio, Inc. 是 一家處於臨牀階段的生物製藥公司,專注於將當今細胞和基因療法的醫學突破轉化為難以治療的癌症和罕見遺傳病的 潛在治療方法。Mustang 的目標是通過許可 或以其他方式收購所有權來獲得這些技術的權利,為研發提供資金,以及向外許可或將這些技術推向市場。 Mustang已與頂級醫療機構合作,推進針對多種癌症的CAR-T療法以及針對嚴重聯合免疫缺陷的 慢病毒基因療法的開發。野馬的普通股根據經修訂的1934年《證券交易法》註冊,野馬定期向美國證券交易委員會(“SEC”)提交報告。野馬 由豐澤生物技術公司(納斯達克股票代碼:FBIO)創立。欲瞭解更多信息,請訪問www.mustangbio.com。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1933年《證券法》第27A條和1934年《證券交易法》第21E條所指的 “前瞻性 陳述”,每項聲明均經修訂。此類陳述通常以 “預測”、“相信”、“可能”、 “估計”、“期望”、“目標”、“打算”、“展望”、“可能”、 “計劃”、“潛力”、“預測”、“項目”、“應該”、“將”、“將” 等術語表示。這些前瞻性陳述包括但不限於與我們的增長戰略 和產品開發計劃相關的任何陳述,包括我們提交IND和其他申請 等監管文件以及獲得監管部門批准的時間和能力,有關療法和候選產品潛力的陳述 以及任何其他非歷史事實的陳述。由於存在許多風險和不確定性,實際事件或結果可能與本新聞稿中描述的事件或結果存在重大差異。除其他外,風險和不確定性包括與滿足 轉讓野馬製造設施租約和獲得與野馬在預期時間範圍內出售其製造工廠相關的或有付款的必要條件相關的風險;野馬 製造設施的購買者是否能夠成功履行製造服務 協議規定的生產野馬產品的義務及時依據並達到可接受的標準;由此產生的幹擾出售野馬的製造工廠使得 更難維持業務和運營關係;宣佈或完成交易 對野馬普通股市場價格的負面影響;鉅額交易成本;野馬主要產品 候選產品的開發階段,我們獲得、履行和維持融資和戰略協議及關係的能力;與 研發活動結果相關的風險;與啟動時間有關的風險以及完成臨牀試驗;與臨牀前和臨牀測試相關的不確定性 ;我們對第三方供應商的依賴;我們吸引、整合和留住關鍵 人員的能力;在開發產品的早期階段;我們對大量額外資金的需求;政府監管;專利和 知識產權問題;競爭;以及我們在10-K表年度報告第一部分第1A項 “風險因素” 中描述的其他風險,隨後的10-Q表季度報告,以及我們向美國證券交易委員會提交的其他文件。除非適用法律要求 ,否則我們明確表示不承擔任何 義務或承諾公開發布此處包含的任何前瞻性陳述的任何更新或修訂,以反映我們預期的任何 變化或任何此類陳述所依據的事件、條件或情況的變化,並且我們要求保護1995年《私人證券訴訟 改革法案中包含的前瞻性陳述。

公司聯繫人:

傑克琳·賈菲和妮可·麥克洛斯基

Mustang Bio, Inc.

(781) 652-4500

ir@mustangbio.com

MUSTANG BIO, INC.

資產負債表

(以千計,股票和每股 金額除外)

十二月三十一日 十二月三十一日
2023 2022
資產
流動資產:
現金和現金等價物 $6,234 $75,656
其他應收款-關聯方 - 36
其他應收賬款 3,879 263
預付費用和其他流動資產 1,233 2,897
流動資產總額 11,346 78,852
財產、廠房和設備,淨額 3,218 8,440
固定資產-在建工程 29 951
限制性現金 750 1,000
其他資產 833 261
經營租賃使用權資產,淨額 1,566 2,918
總資產 $17,742 $92,422
負債和股東權益
流動負債:
應付賬款和應計費用 $14,017 $13,731
應付賬款和應計費用-關聯方 834 766
經營租賃負債——短期 520 612
流動負債總額 15,371 15,109
遞延收益 270 270
應付票據,長期,淨額 - 27,436
經營租賃負債——長期 1,978 3,334
負債總額 17,619 46,149
股東權益
截至2023年12月31日和2022年12月31日,已發行和流通的優先股(面值0.0001美元)、已授權的2,000,000股A類優先股
普通股(面值0.0001美元),截至2023年12月31日和2022年12月31日的授權量分別為2億股
截至2023年12月31日和2022年12月31日已發行和流通的A類普通股,分別為845,385股
截至2023年12月31日和2022年12月31日已發行和流通的普通股,分別為8,374,869股和7,100,111股 1 11
普通股可供發行,截至2023年12月31日和2022年12月31日分別為419,089股和187,134股 591 1,109
額外的實收資本 380,502 374,522
累計赤字 (380,971) (329,369)
股東權益總額 123 46,273
負債和股東權益總額 $17,742 $92,422

MUSTANG BIO, INC.

運營聲明

(以千計,股票和每股 金額除外)

在截至12月31日的年度中,
2023 2022
運營費用:
研究和開發 $40,513 $62,475
研究與開發-獲得許可證 527 1,474
出售財產和設備所得收益 (1,466)
一般和行政 9,686 12,210
運營費用總額 49,260 76,159
運營損失 (49,260) (76,159)
其他收入(支出)
其他收入 917 1,304
利息收入 850 689
利息支出 (4,109) (3,359)
其他收入總額(支出) (2,342) (1,366)
淨虧損 $(51,602) $(77,525)
已發行普通股、基本股和攤薄後每股淨虧損 $(6.00) $(10.09)
已發行普通股、基本股和攤薄後普通股的加權平均數 8,604,104 7,684,508