Larimar Therapeutics宣佈在弗裏德賴希共濟失調患者的Nomlabofusp長期開放標籤延期研究中為首位患者服用劑量

賓夕法尼亞州巴拉辛威德，2024年3月11日——專注於開發複雜罕見疾病治療方法的臨牀階段生物技術公司Larimar Therapeutics, Inc.（“LRMR”）（納斯達克股票代碼：LRMR）今天宣佈在一項開放標籤延期（OLE）研究中對第一位患者進行劑量，該研究評估了弗裏德賴希共濟失調參與者每天皮下注射25毫克的nomlabofusp（FA)。Nomlabofusp（CTI-1601）是一種新的蛋白質替代療法，旨在通過向線粒體輸送弗裏德賴希共濟失調（FA）的根本原因。

“我們很高興為OLE研究中的第一位患者服藥，進一步推進了nomlabofusp臨牀計劃，並在成功完成2期劑量遞增研究的基礎上再接再厲。重要的是，OLE研究將為長期安全狀況和組織弗拉他辛水平提供信息，並初步瞭解患者自我給藥或護理人員給藥的現實經驗。在最近的2期劑量探索試驗中完成治療或之前完成nomlabofusp的1期臨牀試驗的參與者可能有資格篩查OLE。根據我們的第一和第二階段研究結果，我們預計將在整個研究過程中繼續每天給藥。” Larimar總裁兼首席執行官Carole Ben-Maimon説。“二月份，我們宣佈，我們打算將frataxin作為潛在的新型替代終點，以支持加快審批。來自OLE研究的frataxin數據、支持性藥效學和臨牀結果信息以及安全性數據以及其他非臨牀藥理學信息將用於支持BLA可能在2025年下半年提交的加速批准。我們期待在2024年第四季度報告OLE研究的初步數據。”

Larimar的2期OLE研究將首先評估每天皮下注射25毫克的nomlabofusp自行給藥或由護理人員給藥。OLE研究的關鍵研究目標包括安全性和耐受性、藥代動力學、外周組織中的組織frataxin水平，以及長期皮下給藥nomlabofusp後的其他探索性藥效學標誌物（脂質譜和基因表達數據）。試驗期間收集的臨牀測量結果將與來自弗裏德賴希共濟失調臨牀結果衡量研究（FACOMS）數據庫參與者的合成對照組的數據進行比較。為了增加OLE研究中的劑量，由於持續的部分臨牀擱置，來自2期劑量探索研究的50 mg隊列的數據以及OLE研究中25毫克劑量的可用數據將提交給美國食品藥品管理局審查。OLE研究的初步數據預計將在2024年第四季度公佈。

關於 Nomlabofusp (CTI-1601)

Nomlabofusp 是一種重組融合蛋白，旨在將人類 frataxin 輸送到無法產生足夠這種必需蛋白質的弗裏德賴希共濟失調患者的線粒體。Nomlabofusp已被美國食品藥品監督管理局（FDA）授予罕見兒科疾病稱號、快速通道認證和孤兒藥稱號，歐盟委員會授予孤兒藥稱號，歐洲藥品管理局授予PRIME認證。

關於 Larimar Therapeu

Larimar Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：LRMR）是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於開發複雜罕見疾病的治療方法。Larimar的主要化合物nomlabofusp（CTI-1601）正在開發中，可作為弗裏德賴希共濟失調的潛在治療方法。Larimar 還計劃使用其細胞內

用於設計其他融合蛋白的交付平臺，以靶向其他以細胞內生物活性化合物缺乏為特徵的罕見疾病。欲瞭解更多信息，請訪問： https://larimartx.com.

前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性陳述，這些陳述基於Larimar管理層的信念和假設以及管理層目前可獲得的信息。除歷史事實陳述外，本新聞稿中包含的所有陳述均為前瞻性陳述，包括但不限於關於Larimar開發和商業化nomlabofusp（也稱為 CTI-1601）和其他計劃候選產品的能力、Larimar計劃的研發工作，包括其nomlabofusp臨牀試驗的時機、與美國食品藥品管理局的互動和總體發展計劃以及與拉里瑪業務戰略、籌資能力有關的其他事項的陳述資本，資本的使用，結果運營和財務狀況以及未來運營的計劃和目標.

在某些情況下，你可以通過這些術語或其他類似術語的 “可能”、“將”、“可能”、“應該”、“期望”、“打算”、“預測”、“相信”、“估計”、“預測”、“項目”、“潛在”、“繼續”、“持續” 或否定詞語或其他類似術語來識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些詞語。這些陳述涉及風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致實際業績、業績或成就與這些前瞻性陳述所表達或暗示的信息存在重大差異。這些風險、不確定性和其他因素包括Larimar產品開發活動、非臨牀研究和臨牀試驗的成功、成本和時機，包括nomlabofusp的臨牀里程碑和與美國食品藥品管理局的持續互動；初步臨牀試驗結果可能與最終臨牀試驗結果不同，早期的非臨牀和臨牀數據以及nomlabofusp的測試可能無法預測後來的臨牀試驗和評估的結果或成功；美國食品藥品管理局最終可能不會同意 Larimar 的觀點nomlabofusp 發展戰略；公共衞生危機對拉里瑪未來臨牀試驗、製造、監管、非臨牀研究時間表和運營以及總體經濟狀況的潛在影響；Larimar 和第三方製造商 Larimar 參與優化和擴展 nomlabofusp 製造流程的能力；Larimar 獲得 nomlabofusp 和未來候選產品的監管批准的能力；Larimar 發展銷售和營銷能力的能力，無論是單獨還是與潛在的未來合作者一起，以及成功將任何經批准的候選產品商業化；Larimar籌集必要資金以開展其產品開發活動的能力；以及Larimar向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中描述的其他風險，包括但不限於Larimar的定期報告，包括10-K表年度報告、10-Q表季度報告以及向美國證券交易委員會提交或提供並可用的8-K表最新報告在 www.sec.gov。這些前瞻性陳述基於Larimar目前已知的事實和因素及其對未來的預測，對此尚無法確定。因此，前瞻性陳述可能不準確。本新聞稿中的前瞻性陳述僅代表Larimar管理層截至本文發佈之日的觀點。除非法律要求，否則Larimar沒有義務以任何理由更新任何前瞻性陳述。

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