Arcturus Therapeutics公佈第四季度和2023財年財務最新情況和管道進展
Kostaive® 預計將於今年在日本推出
ARCT-032 仍在按計劃在第二季度提供 1b 階段中期 數據
到第二季度末，ARCT-810 仍有望獲得第 2 階段中期 數據
針對季節性流感疫苗的 ARCT-2138（四價 LUNAR-FLU）1 期研究 啟動
針對萊姆病和淋病啟動了新的 STARR® 疫苗發現計劃
現金流延期至 2027 年第一季度
美國東部時間今天下午 4:30 舉行的投資者電話會議
聖地亞哥--(美國商業資訊)--2024年3月7日--Arcturus Therapeutics Holdings Inc.（“公司”，“Arcturus”，納斯達克股票代碼：ARCT）是一家專注於傳染病疫苗開發以及肝臟和呼吸道罕見疾病領域機會的全球信使RNA藥物公司 今天公佈了截至2023年12月31日的第四季度財務業績，並提供了公司最新情況。
Arcturus Therapeutics總裁兼首席執行官約瑟夫·佩恩表示：“我對Arcturus在2023年持續取得的進展 以及在商業化方面所做的努力感到興奮。“除了我們的全球疫苗合作伙伴CSL Seqirus及其在日本的COVID疫苗合作伙伴明治、Kostaive之外® 作為世界上第一個自擴增mRNA（sa-mRNA）產品獲得了歷史性批准。最近公佈的臨牀試驗數據， 表明 Kostaive®與批准的傳統 mRNA 疫苗相比，誘發了更強、更廣泛、更持久的免疫反應。”
Payne先生繼續説：“我們特別高興地宣佈，美國食品藥品管理局和歐盟委員會最近批准了 ARCT-032 的孤兒藥稱號，這是一種針對囊性纖維化患者的吸入式 mRNA 治療藥物 候選藥物。這些監管機構名稱將有助於推動 ARCT-032 成為目前尚未獲得任何已批准的該疾病藥物候選人羣的 CF 人羣的潛在治療方法 。”
Arcturus 首席財務官安迪·薩辛表示：“我很高興地宣佈，由於嚴格的成本管理和CSL合作的進展，現金流已延長至2027年第一季度。這是我們的跑道連續第二個季度延長，但不包括科斯塔伊夫的任何捐款® 收入或商業里程碑。”
近期企業要聞
| · | 2024 年 2 月，該公司與 CSL 合作公佈了新的 COVID-19 sa-mRNA 結果 ，表明與傳統 COVID-19 mRNA 疫苗增強劑相比，免疫持續時間更長。簡短通信 遵循先前發佈的數據 《柳葉刀傳染病》於 2023 年 12 月。這項在日本11個地點進行的隨機、雙盲、主動對照 研究評估了Kostaive的免疫原性® 和 Comirnaty® 在加強劑後一、三和六個月內使用。 |
| o | 新的分析將觀察免疫反應的時間從增強劑 劑量後的3個月延長至6個月，這表明了Kostaive在抗體持久性方面的優勢® 優於 Comirnaty 對抗最初的武漢菌株和 Omicron BA.4/5 變體。 |
| o | Kostaive 的卓越免疫反應® 就抗體持久性的強度和持續時間而言，使用了Comirnaty劑量的六分之一（5 μg vs 30 μg）。 |
| · | 11月，日本厚生勞動省（MHLW）批准了Kostaive®，一種用於初級疫苗接種的自擴增 mRNA COVID-19 疫苗，適用於 18 歲及以上成人的加強疫苗。 這標誌着自2022年11月簽署合作和許可協議 以來CSL和Arcturus的第一個上市批准里程碑。 |
| o | 該批准基於來自多家Kostaive的積極臨牀數據® 項研究，包括在越南進行的 16,000 名受試者的療效研究以及一項第 3 期 COVID-19 加強試驗，與標準 mRNA COVID-19 疫苗比較器相比，該試驗 取得了更高的免疫原性結果和良好的安全性。研究 結果已發表於 《柳葉刀傳染病》. |
| · | Kostaive®預計將於今年在日本推出。 |
| · | 2024年1月，該公司與CSL合作，啟動了針對健康年輕人和老年人的 ARCT-2138（四價LUNAR-FLU）季節性流感疫苗的1期劑量發現研究。 |
| · | 該公司繼續推進 ARCT-810 的開發， 是一種治療鳥氨酸轉氨甲酰化酶（OTC）缺乏症的mRNA候選藥物。 |
| o | ARCT-810 在美國進行的 1b 期單劑量遞增劑量研究已經完成了所有羣組（N = 16 名患者）的入組和給藥 。 |
| o | 在英國和歐洲進行的 ARCT-810 二期研究招收了多達 24 名患有非處方藥缺乏症的青少年和成人 。正在進行的研究正在評估兩種劑量水平，包括每位參與者每兩週最多六（6）次給藥。 公司預計將在第二季度末之前分享第二階段的中期數據。 |
| · | 2023 年 11 月，Arcturus 獲得美國食品藥品管理局頒發的 ARCT-032 孤兒藥認定，用於治療囊性纖維化。 |
| · | 2024 年 2 月，Arcturus 獲得歐盟委員會 授予 ARCT-032 孤兒藥產品稱號。ARCT-032 仍有望在 2024 年第二季度獲得 1b 階段中期數據。 |
| · | 基於 提供的 LUNAR® 和 STARR® 技術的臨牀和監管驗證，Kostaive 的批准®在日本，公司 啟動了針對萊姆病和淋病的新疫苗發現計劃。 |
截至 2023 年 12 月 31 日的 年度的財務業績
與合作和補助金相關的收入：
Arcturus 的主要收入來源是許可費、諮詢和相關技術轉讓費、預訂費以及從與製藥和生物技術合作伙伴的研發協議中獲得的合作付款 。在截至2023年12月31日的財年中， 我們報告的收入為1.699億美元，而截至2022年12月31日的年度收入為2.060億美元。 2023年CSL確認的收入為1.574億美元，與2022年相比略有增長300萬美元。我們在BARDA撥款協議 方面取得了重大進展，使收入增加了880萬美元。年度收入下降的主要原因是 我們與Vinbiocare和Janssen的合作協議的終止。在截至2023年12月31日的三個月中，確認的收入為3,400萬美元 ，而截至2022年12月31日的三個月為1.603億美元。在截至2022年12月31日的三個月中，用於執行 CSL 合作的預付款 2 億美元推動了大部分收入的確認。
運營費用：
截至2023年12月31日止年度的總運營支出 為2.45億美元，而截至2022年12月31日的年度為1.938億美元。在截至2023年12月31日的三個 個月中，運營支出為4,910萬美元，而截至2022年12月31日的三個月，運營支出為3,880萬美元。
研究與開發 費用：
研發 費用主要包括外部製造成本、由合同研究 組織進行的體內研究和臨牀試驗、臨牀和監管顧問、人事相關費用、設施相關費用和實驗室用品。截至2023年12月31日止年度的研究 和開發費用為1.921億美元，而截至2022年12月31日的年度為1.478億美元。研發費用的增加主要是由CSL和BARDA計劃以及我們的內部 非處方藥和囊性纖維化計劃推動的。此外，我們增加了對早期技術和發現技術的投資。該公司啟動了與其萊姆病和淋病疫苗發現計劃相關的 臨牀前研究。截至2023年12月31日的三個月，研發費用為3660萬美元，而截至2022年12月31日的三個月為2,700萬美元。這種增長 是由於專業和人事相關開支的增加，以及補助金產生的反對研究和開發費用減少。
一般和行政 費用：
一般和行政 費用主要包括我們的行政、行政、法律和會計職能的工資和相關福利，法律和會計服務的專業 服務費以及其他一般和管理費用。截至2023年12月31日的財年， 一般和管理費用為5,290萬美元，而截至2022年12月31日的年度為4,610萬美元。年度增長 主要是由於員工人數和工資、差旅和諮詢費用增加所導致的人事開支。此外， 我們承擔了與新總部設施相關的更高的租金支出。截至2023年12月31日的三個月，一般和管理費用為1,250萬美元 ，而截至2022年12月31日的三個月為1180萬美元。 的小幅增長是由於人事相關費用。
淨虧損：
截至2023年12月31日的財年，我們報告的淨虧損約為2660萬美元，攤薄後每股虧損1.00美元，而截至2022年12月31日止年度的淨收益為930萬美元， ，攤薄每股虧損0.35美元。在截至2023年12月31日的三個月中，我們報告的淨虧損 約為860萬美元或攤薄每股虧損（0.32美元），而截至2022年12月31日的三個月， 的淨收益為1.174億美元，攤薄每股虧損4.33美元。
現金狀況和餘額 表：
截至2023年12月31日，現金、現金等價物 和限制性現金為3.489億美元，截至2022年12月31日為3.94億美元。截至2023年12月31日，我們已經從CSL獲得了總計約3.96億美元的預付款和里程碑。我們預計未來將繼續從CSL獲得具有里程碑意義的 款項，這將支持COVID和流感計劃以及CSL的另外三個疫苗計劃的持續發展。 根據目前的資金管道和計劃，預期的現金流將至少延長三年。
財報電話會議：美國東部時間 2024 年 3 月 7 日星期四下午 4:30
| · | 國內：1-877-407-0784 |
| · | 國際：1-201-689-8560 |
| · | 會議 ID：13744044 |
| · | 網絡直播：鏈接 |
關於 Arcturus Therapeut
Arcturus Therapeutics Holdings Inc.（納斯達克股票代碼：ARCT）成立於2013年，總部位於加利福尼亞州聖地亞哥，是一家全球性的mRNA藥物和疫苗公司，其使能技術包括：（i）LUNAR® 脂質介導交付，（ii）STARR® mRNA技術（sa-mRNA）和（iii）mRNA藥物物質以及藥品製造 專業知識。Arcturus開發了世界上第一種自擴增信使核酸（sa-mRNA）COVID疫苗（Kostaive®），該疫苗已獲得批准。 Arcturus與CSL Seqirus持續開展創新型mRNA疫苗的全球合作，在日本成立的合資企業ARCALIS專注於mRNA疫苗和療法的製造。Arcturus的產品線包括可能治療 鳥氨酸轉氨甲酰酶缺乏症和囊性纖維化的候選RNA療法，以及其針對SARS-CoV-2（COVID-19）和 流感的合作mRNA疫苗項目。Arcturus的多功能RNA治療平臺可以應用於多種類型的核酸藥物，包括 信使RNA、小幹擾RNA、環狀核糖核酸、反義RNA、自擴增RNA、DNA和基因編輯療法。Arcturus 的 技術受其廣泛的專利組合（美國、歐洲、日本、中國、 和其他國家的 400 多項專利和專利申請）所涵蓋。欲瞭解更多信息，請訪問 www.arcturusRX.com。此外，請通過推特和領英聯繫我們。
前瞻性陳述
本新聞稿包含前瞻性陳述 ，這些陳述涉及重大風險和不確定性，以實現1995年《私人證券訴訟改革 法》提供的安全港。除本新聞稿中包含的歷史事實陳述外，任何陳述均為前瞻性陳述， 包括有關戰略、未來運營、公司產品線（包括 ARCT-032 和 ARCT-810）和合作項目（包括與 CSL Seqirus 合作的 COVID-19 和流感計劃）的成功可能性、臨牀前 或臨牀數據預測未來臨牀結果的可能性，包括 Kostaiwirus 的結果 VE® （或 ARCT-154）將預測疫苗更新版本的結果，即Kostaive可能商業上市®， ARCT-032 的持續進展或其作為任何 CF 人羣治療藥物的潛力，ARCT-810 的持續發展， 臨牀數據的預期時機和共享，包括公司 ARCT810 2 期研究和 ARCT-032 1b 期 研究，我們對萊姆病或淋病疫苗發現計劃的持續努力，公司平臺 技術與其他技術進行有意義區分的潛力、LUNAR-FLU 計劃的持續進展、 註冊參與者的能力在包括公司的 ARCT-810 和 ARCT-032 計劃在內的臨牀研究中，公司LUNAR-COVID計劃開展商業 活動的可能性和時機，任何專利申請中籤發專利的可能性，收取應收賬款的可能性或時機，包括CSL的預期付款，其當前的現金狀況和預期的現金消耗 和跑道，以及總體業務和經濟狀況的影響。Arcturus 可能無法實際實現計劃、執行意圖 或滿足前述等任何前瞻性陳述中披露的預期或預測，您不應過分 依賴此類前瞻性陳述。這些陳述只是當前的預測或預期，受已知和 未知的風險、不確定性和其他因素的影響，這些因素可能導致我們或我們行業的實際業績、活動水平、業績 或成就與前瞻性陳述的預期存在重大差異，包括Arcturus最新的10-K表年度報告以及隨後提交或提交的材料中在 標題 “風險因素” 下討論的內容 至，美國證券交易委員會，可在美國證券交易委員會的網站www.sec.gov上查閲。除非法律另有要求，否則Arcturus不願有任何更新或修改任何前瞻性陳述的意圖或義務，這些前瞻性陳述僅代表其發表之日，無論是 是由於新信息、未來事件或情況還是其他原因。
商標聲明
本公告中出現的Arcturus徽標和Arcturus 的其他商標，包括LUNAR® 和STARR®，均為Arcturus的財產。本公告中的所有其他商標、服務標誌、 和商品名稱均為其各自所有者的財產。
ARCTURUS THERAPEUTICS 控股公司及其 子公司
合併資產負債表
| 截至12月31日， | ||||||||
| （以千計，面值信息除外） | 2023 | 2022 | ||||||
| 資產 | （未經審計） | |||||||
| 流動資產： | ||||||||
| 現金和現金等價物 | $ | 292,005 | $ | 391,883 | ||||
| 限制性現金 | 55,000 | — | ||||||
| 應收賬款 | 32,064 | 2,764 | ||||||
| 預付費用和其他流動資產 | 7,521 | 8,686 | ||||||
| 流動資產總額 | 386,590 | 403,333 | ||||||
| 財產和設備，淨額 | 12,427 | 12,415 | ||||||
| 經營租賃使用權資產，淨額 | 28,500 | 32,545 | ||||||
| 非流動限制性現金 | 1,885 | 2,094 | ||||||
| 總資產 | $ | 429,402 | $ | 450,387 | ||||
| 負債和股東權益 | ||||||||
| 流動負債： | ||||||||
| 應付賬款 | $ | 5,279 | $ | 7,449 | ||||
| 應計負債 | 31,881 | 30,232 | ||||||
| 長期債務的當前部分 | — | 60,655 | ||||||
| 遞延收入 | 41,695 | 28,648 | ||||||
| 流動負債總額 | 78,855 | 126,984 | ||||||
| 遞延收入，扣除流動部分 | 42,496 | 20,071 | ||||||
| 經營租賃負債，扣除流動部分 | 25,907 | 30,216 | ||||||
| 其他非流動負債 | 497 | 2,804 | ||||||
| 負債總額 | 147,755 | 180,075 | ||||||
| 股東權益： | ||||||||
| 普通股：面值0.001美元；已授權6萬股；截至2023年12月31日，已發行和流通股票為26,828股，截至2022年12月31日為26,555股 | 27 | 27 | ||||||
| 額外的實收資本 | 646,352 | 608,426 | ||||||
| 累計赤字 | (364,732 | ) | (338,141 | ) | ||||
| 股東權益總額 | 281,647 | 270,312 | ||||||
| 負債和股東權益總額 | $ | 429,402 | $ | 450,387 | ||||
ARCTURUS THERAPEUTICS 控股公司及其 子公司
合併運營報表和綜合 收益（虧損）
| 截至12月31日的財年 | ||||||||||||
| （以千計，每股數據除外） | 2023 | 2022 | 2021 | |||||||||
| 收入： | （未經審計） | |||||||||||
| 協作收入 | $ | 160,882 | $ | 205,755 | $ | 12,359 | ||||||
| 補助金收入 | 9,051 | 244 | — | |||||||||
| 總收入 | 169,933 | 205,999 | 12,359 | |||||||||
| 運營費用： | ||||||||||||
| 研究和開發，網絡 | 192,133 | 147,751 | 173,760 | |||||||||
| 一般和行政 | 52,871 | 46,071 | 41,451 | |||||||||
| 運營費用總額 | 245,004 | 193,822 | 215,211 | |||||||||
| 運營收入（虧損） | (75,071 | ) | 12,177 | (202,852 | ) | |||||||
| 股票法投資的（虧損）收益 | — | (515 | ) | 515 | ||||||||
| 外幣（虧損）收益 | (229 | ) | (598 | ) | 584 | |||||||
| 財務收入（支出），淨額 | 16,591 | (420 | ) | (1,921 | ) | |||||||
| 清償債務的收益 | 33,953 | — | — | |||||||||
| 所得税前淨（虧損）收入 | (24,756 | ) | 10,644 | (203,674 | ) | |||||||
| 所得税準備金 | 1,835 | 1,295 | — | |||||||||
| 淨（虧損）收入 | $ | (26,591 | ) | $ | 9,349 | $ | (203,674 | ) | ||||
| （虧損）每股收益： | ||||||||||||
| 基本 | $ | (1.00 | ) | $ | 0.35 | $ | (7.74 | ) | ||||
| 稀釋 | $ | (1.00 | ) | $ | 0.35 | $ | (7.74 | ) | ||||
| 計算每股收益（虧損）時使用的加權平均股數： | ||||||||||||
| 基本 | 26,628 | 26,445 | 26,317 | |||||||||
| 稀釋 | 26,628 | 27,093 | 26,317 | |||||||||
| 綜合（虧損）收入： | ||||||||||||
| 淨（虧損）收入 | $ | (26,591 | ) | $ | 9,349 | $ | (203,674 | ) | ||||
| 綜合（虧損）收入： | $ | (26,591 | ) | $ | 9,349 | $ | (203,674 | ) | ||||
ARCTURUS THERAPEUTICS 控股公司及其 子公司
合併運營報表和綜合 收益（虧損）（未經審計）
| 三個月已結束 | ||||||||||||
| 十二月三十一日 | 9月30日 | |||||||||||
| （以千計，每股數據除外） | 2023 | 2022 | 2023 | |||||||||
| 收入： | ||||||||||||
| 協作收入 | $ | 28,212 | $ | 160,049 | $ | 43,376 | ||||||
| 補助金收入 | 5,777 | 244 | 1,764 | |||||||||
| 總收入 | 33,989 | 160,293 | 45,140 | |||||||||
| 運營費用： | ||||||||||||
| 研究和開發，網絡 | 36,620 | 26,981 | 51,077 | |||||||||
| 一般和行政 | 12,507 | 11,860 | 13,377 | |||||||||
| 運營費用總額 | 49,127 | 38,841 | 64,454 | |||||||||
| 運營收入（虧損） | (15,138 | ) | 121,452 | (19,314 | ) | |||||||
| 外幣（虧損）收益 | (54 | ) | (3,835 | ) | 4 | |||||||
| 財務費用，淨額 | 6,881 | 1,025 | 3,981 | |||||||||
| 所得税前淨（虧損）收入 | (8,311 | ) | 118,642 | (15,329 | ) | |||||||
| 所得税準備金 | 262 | 1,295 | 893 | |||||||||
| 淨（虧損）收入 | $ | (8,573 | ) | $ | 117,347 | $ | (16,222 | ) | ||||
| （虧損）每股收益： | ||||||||||||
| 基本 | $ | (0.32 | ) | $ | 4.43 | $ | (0.61 | ) | ||||
| 稀釋 | $ | (0.32 | ) | $ | 4.33 | $ | (0.61 | ) | ||||
| 計算每股收益（虧損）時使用的加權平均股數： | ||||||||||||
| 基本 | 26,628 | 26,508 | 26,574 | |||||||||
| 稀釋 | 26,628 | 27,080 | 26,574 | |||||||||
| 綜合（虧損）收入： | ||||||||||||
| 淨（虧損）收入 | $ | (8,573 | ) | $ | 117,347 | $ | (16,222 | ) | ||||
| 綜合（虧損）收入 | $ | (8,573 | ) | $ | 117,347 | $ | (16,222 | ) | ||||
投資者關係和媒體聯繫人
Arcturus Therapeu
Neda Safarzadeh
副總裁，人力資源/公關/營銷主管
(858) 900-2682
IR@ArcturusRx.com