1 2023 年全年財務業績和臨牀更新 2024 年 3 月 7 日


2 前瞻性陳述本演示文稿包含Lumos Pharma, Inc.的前瞻性陳述,涉及重大風險和不確定性。本演示文稿中包含的所有此類陳述均為1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。如果事實證明我們的預測不正確,該法律在一定程度上使我們有機會分享我們的未來展望,而不必擔心會受到訴訟。我們對我們的業務充滿熱情,包括 LUM-201 及其可能為臨牀患者提供幫助的潛力。這種激情激發了我們的樂觀情緒,相信我們的努力將取得成功併為患者帶來有意義的改變。請記住,實際業績或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異。我們試圖通過使用 “預測”、“即將到來”、“將”、“計劃”、“打算”、“預期”、“近似”、“預期”、“預期”、“潛在”、“迫在眉睫” 等詞語來識別前瞻性陳述,以及提及未來時期或這些術語的否定詞語。並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。前瞻性陳述的例子包括我們就計劃於2024年上半年與美國食品藥品管理局舉行第二階段會議以及預計於2024年下半年啟動第三階段計劃所作的聲明、我們的第二階段數據為PGHD的第三階段提供了明確的路徑、PEM豐富了可能對 LUM-201 有反應的患者的試驗、LUM-201 的預期益處以及除歷史事實陳述之外的任何其他陳述。我們希望我們能夠以 100% 的準確度預測未來,但這是不可能的。我們的前瞻性陳述既不是歷史事實,也不是對未來表現的保證。您不應依賴任何前瞻性陳述,為了幫助您自己做出風險決定,我們對可能導致實際結果與我們的前瞻性陳述存在重大差異的風險進行了廣泛的討論,包括與持續分析 LUM-201 試驗數據相關的風險、我們未來與監管機構互動的時機和結果,包括我們與食品藥品管理局第二階段會議的結束、Lumos 根據需要籌集額外股權資本的時機和能力我們的三期試驗,我們預測未來或有負債和業務運營所需的未來現金利用率和儲備的能力、有效及時地組織和啟動第三階段試驗的能力、有關潛在註冊時間表的任何聲明、成功開發 LUM-201 候選產品的能力、流行病、包括烏克蘭-俄羅斯衝突和中東衝突在內的其他廣泛健康問題或軍事衝突的影響,以及其他可能導致實際結果與這些風險存在重大差異的風險此類前瞻性陳述中表達或暗示的事項包括 “風險因素” 部分和Lumos Pharma截至2023年9月30日的10-Q表季度報告中的其他信息,以及向美國證券交易委員會提交的其他報告,包括我們隨後的10-Q表季度報告和8-K表最新報告。所有這些文件都可以在我們的網站上找到。在就我們的股票做出任何決定之前,您應該閲讀並理解這些文件。我們預計,隨後的事件和事態發展將導致我們的觀點發生變化。我們可能會選擇在未來的某個時候更新這些前瞻性陳述,但是,我們不承擔任何更新前瞻性陳述的義務。因此,您不應依賴這些前瞻性陳述來代表我們在本演示之日之後的任何日期的觀點。11.14.2023


3 議程 • 投資者關係副總裁麗莎·米勒 • 首席執行官兼董事長裏克·霍金斯 • 首席執行官兼董事長裏克·霍金斯 • 約翰·麥考博士,總裁兼首席科學官 • 洛裏·勞利,首席財務官 • 杜克·皮圖奇瓦農特,醫學博士,首席醫學官 • 洛裏·勞利,首席財務官


4 管理層——豐富的臨牀開發和商業經驗理查德·霍金斯董事長兼首席執行官理查德·霍金斯在Sensus(出售給輝瑞)開發了治療肢端肥大症的生長激素(GH)受體拮抗劑。建造了首批合同重組蛋白生產設施之一(科文斯生物技術)。Pharmaco的創始人,合同研究組織領域的先驅(與PPD合併)。AtyR Pharma博士總裁兼首席科學官前研究副總裁John McKew領導的團隊推進了針對罕見疾病的蛋白質療法。美國國立衞生研究院——國家轉化科學促進中心(NCATS)和罕見和被忽視疾病療法(TRND)前科學主任。洛裏·勞利,註冊會計師首席財務官Lumos Pharma前高級副總裁、財務兼財務總監。此前曾任NewLink Genetics財務高級副總裁兼首席執行官辦公室成員。在此之前,曾在安永會計師事務所擔任保險服務高級經理。Pisit “Duke” Pitukcheewanont,醫學博士南加州大學凱克醫學院首席醫學官兒科內分泌學家兼臨牀兒科教授人類成長基金會主席。曾任騰飛製藥醫療事務副總裁兼全球醫學大使和醫學教育副總裁;項目:長效的TransCon GH。曾任輝瑞、益普生、Alexion、Ultragenyx、Pharmacia、Serono等公司的顧問委員會成員。亞倫·舒查特,工商管理碩士首席商務官Aeglea BioTherapeutics前首席商務官。曾在Coherus Biosciences、諾華診斷/Grifols和安進擔任業務開發、戰略和財務方面的領導職務。


5 項 oraGrowth 試驗 — Topline 第 2 階段數據亮點 o 滿足 PEM 測試的所有主要和次要終點均具有可重複性,通過增加脈動幅度和 IGF-1 o LUM-201 的正常化 o 促進生長激素分泌,AHV 僅有 20% 的 1.6 mg/kg LUM-201 臂與 rHGH 組相比處於歷史第 3 階段非劣勢範圍之內* o 24 個月的初步數據顯示 LUM-201 持續增長 o 迄今為止良好的安全狀況 oraGrowth210 和 LUM-201 LUM-201oraGrowth212 第 2 期臨牀試驗 * AHV = 最小二乘平均年化身高速度,來自 OraGrowth 研究的 AHV 值基於 ANCOVA 模型。


6 個 LUM-201 數據表明,與生長激素相比 rHGH 更耐用 24 個月 oraGrowth210 和 OraGrowth212 的組合(1.6 和 3.2 mg/kg LUM-201)• 初步數據顯示 LUM-201 AHV 可持續 24 個月 • 第 2 年 AHV 的下降幅度可能比 rHGH 更為温和,這可能是由於 LUM-201 通過脈動分泌將激素和 IGF-1 恢復到正常水平亮點 LUM-201 年 1 LUM-201 第 2 年 rHGH** 第 2 年 rHGH** 第 2 年 rHGH** 年 2 0 2 4 6 年 8 10 6.89 8.58 8.58 7.49 7.90 210 和 212 合計 LUM-201 第 1 年對比 2 年 a nn ua liz ed H ei gh t V el oc it y (c m /y r) LUM-201 y2 vs y2 rhgH** 第 2 年 vs第 1 年 -25 -20 -15 -10 -5 0 -19.7 -6.3 210 和 212 年組合 LUM-201 24m AHV PP24 Pe rc en t C 在 A HV 中有 ng e 從 m Y ea r 1 到 Y ea r 2 的 AHV 值基於 ANCOVA 模型(前幾張幻燈片中提供了詳細信息)* 在 24 個月時,數據包括 Oragrowth210 試驗中遇到的部分受試者方案標準將持續過去 12 個月。** Ranke 等人。2010 — rHGH 治療的中度 GHD 兒童隊列;中度 GHD 隊列的平均血清量在 1 年為 8.58 cm/年,第 2 年為 6.89 cm/年。10 10 8.0 7.5 8.6 6.9


7 正常健康(IC-GH‡)未經治療的 PGHD(IC-GH‡)LUM-201(基線 GH)* LUM-201(經過治療 6M GH)* 比較組 rHGH 34 µg/kg/天 Zadik† N = 22 Albertsson-Wikland†† 5.0 + 1.3 + 0.5 1.3 + 1.8 至 4.0 + 2.1¥~20 ‡ IC-GH:生長激素綜合濃度;數據表示生長激素的綜合濃度 + 標準偏差 * 與 oraGrowth212 試驗中 1.6 和 3.2 mg/kg/kg/天合併隊列的 GH 濃度 ¥LUM-201 的 24 小時生長激素濃度根據已公佈的轉換率 12 小時數據計算得出 LUM-201 使中等 PGHD 的生長激素分泌正常化可注射的 rHGH(34 µg/kg/d)使患者暴露於大約 5 倍的正常生長激素濃度 † Zadik 等人 Horm Res 1992 †† 改編自 Albertsson-Wikland 等人 JCEM 1994 中的數據;所列的 24 小時暴露反映了給藥劑量約 60% 的吸收率/生物利用度增加 24 小時脈動分泌,LUM-201 的生長與外源性可注射生長激素相當,只有 20% 的生長激素濃度水平生長激素濃度 (µg/kg/24 小時)


Oragrowth210 試驗的 8 個後續步驟將於 2024 年第二季度公佈 12 個月的完整試驗數據 o 將在 2024 年第二季度與 FDA 會晤的第 2 階段結束時報告更多 24 個月的數據 o 支持性綜合數據包 o 預計於 2024 年第四季度啟動關鍵的 3 期項目 o 多國試驗設計預計與近期的同行試驗類似,估計約 200 名受試者,2:1 隨機口服 lum-201: 可注射生長激素,12 個月關於治療即將到來的里程碑


9 Lumos Pharma 財務信息截至2023年12月31日的美元價值 LUMO 現金、現金等價物和短期投資以支持2024年第三季度的運營,包括與將PGHD計劃推進到2023年第三階段相關的活動 2023年研發費用2,210萬美元 1,790萬美元併購支出1,660萬美元淨虧損3,410萬美元現金、現金等價物和短期投資年底3610萬美元年底已發行6,740萬股股票 8,102,555 8,267,968


10 篇投資論文針對生長障礙兒童的主要資產具有吸引力的市場機會具有獨特MOA的新資產 • 每日口服預計將在GH市場廣受好評 • 市場研究支持快速討論口服和潛在的擴張機會* • 新型MOA利用自然生理學 • 美國/歐盟的孤兒藥認定並在主要市場頒發專利明確的概念驗證 • PEM 策略降低患者選擇風險,確定可能的 LUM-201 應答者** • 2 期試驗符合所有條件主要和次要端點 •迄今為止,對超過1300名受試者進行了持續的PK/PD和誘人的安全性概況 * Triangle Insights對Lumos進行的初步初步研究 ** PEM(預測性富集標記)策略包括篩查 PEM+ PGHD 患者 = 基線 IGF-1 > 30 ng/ml 和峯值刺激 GH ≥ 5 ng/ml 來自單一口服劑量 LUM-201 的刺激 GH ≥ 5 ng/ml 可能顛覆 GHD 聚焦執行的注射市場 • 整整 12 個月 Oragrowth210 試驗的數據將於 2024 年第二季度公佈 • 將於 2024 年第二季度結束與 FDA 的第二階段會議以進行審查第 3 階段計劃 • 第 3 階段試驗預計於 2024 年第四季度啟動