附錄 99.1

應用療法公佈第四季度 和 2023 年年底財務業績

- govorestat 的保密協議接受並批准了美國食品藥品管理局對經典半乳糖血症治療的優先審查；PDUFA 的目標行動日期為 2024 年 8 月 28 日， ；EMA 正在審查 MAA，預計在 2024 年第四季度做出決定

- 宣佈正在進行的針對SORD缺乏症的INSPIRE 3期試驗中對govorestat進行為期12個月的中期分析得出 陽性結果；公司計劃要求與美國食品藥品管理局神經病學部門舉行保密協議前會議

- 通過1億美元的私募增強 資產負債表，預計將把現金流延至2026年

紐約， 2024年3月6日——應用治療公司（納斯達克股票代碼：APLT）（“公司”）是一家處於臨牀階段的生物製藥 公司，正在開發針對大量未滿足醫療需求的經過驗證的分子靶標的新型候選藥物管道， 今天公佈了截至2023年12月31日的第四季度和全年財務業績。

“我們已經取得了重大的臨牀和監管進展， 特別是在govorestat用於半乳糖血症的NDA接受和MAA驗證方面， 我們的罕見病產品線實現了關鍵里程碑。此外，我們認為，最近對SORD 缺乏症的INSPIRE研究的中期分析得出的積極數據證實了山梨糖醇作為疾病進展的關鍵驅動因素的作用，我們計劃要求與美國食品藥品管理局舉行保密協議前會議。” 創始人、首席執行官兼董事會主席肖莎娜·申德爾曼博士説。“隨着Applied進入下一個增長階段 ，在我們最近的融資和增強的 現金狀況的支持下，我們有望在罕見病產品線中持續創造價值。”

近期亮點

·Govorestat NDA接受並批准了美國食品藥品管理局對典型半乳糖血症治療的優先審查， PDUFA的目標行動日期為2024年8月28日；MAA正在接受EMA的CHMP審查。2024年2月， 該公司宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已接受用於治療經典半乳糖血症的govorestat（AT-007）的新藥申請（NDA）的申請 。 保密協議被授予優先審查地位，美國食品和藥物管理局將處方藥使用者 自由法案（PDUFA）的目標行動日期定為2024年8月28日。美國食品和藥物管理局還指出， 計劃舉行一次諮詢委員會會議，討論該申請。Govorestat 之前曾獲得 兒科罕見病稱號，一旦獲得批准，將有資格獲得優先審評 代金券（PRV）。該公司還向歐洲藥品管理局（EMA）提交了用於治療經典半乳糖血症的govorestat的上市許可申請 （MAA），該申請於2023年12月獲得驗證，並正在接受EMA人用藥品委員會（CHMP）的審查。該公司預計 EMA將在2024年第四季度做出決定。保密協議和MAA提交文件包包括針對2-17歲半乳糖血症兒童 的3期註冊行動-Galactosemia Kidseimia Kids研究、針對成年半乳糖血症患者的1/2期行動性半乳糖血症研究的臨牀 結果數據以及臨牀前數據。

·進行了1億美元的私募配售，預計將把Cash Runway 延長至2026年。2024年2月，公司簽訂了私募1億美元股權的證券購買協議 ，參與者包括Perceptive Advisors、 Janus Henderson Investors、Venrock Healthcare Capital Partners、Adage Capital、Frazier Life Sciences、Logos Capital、Vestal Point 資本和洛克斯普林斯資本。公司打算將淨收益用於資助govorestat的商業活動，進一步 開發其他候選產品，以及用於營運資金和一般公司用途。截至2024年3月1日，公司擁有約1.535億美元的現金，資金充足，預計將持續到2026年上半年。

·在正在進行的INSPIRE 3期山梨醇脱氫酶缺乏症試驗中，公佈了對Govorestat（AT-007）進行12個月中期分析的 陽性數據。2024年2月，公司宣佈 在對正在進行的山梨醇脱氫酶（SORD）缺乏症INSPIRE 3期試驗的預先規定的為期12個月的 中期分析中，govorestat達到主要和幾個關鍵次要終點。 這項預先確定的為期 12 個月的中期分析的目的是評估 臨牀結果指標和生物標誌物相關性的趨勢，以便為未來的監管 討論提供信息並支持可能提交的保密協議，因為迫切需要治療 且缺乏 SORD 的患者沒有任何其他選擇。在進行中期 分析時，在使用govorestat 治療12個月時，觀察到山梨醇水平與預先指定的 CMT-FOM複合臨牀終點（10米步行試驗、4次爬樓梯、坐立試驗、6分鐘步行測試和背曲）之間存在顯著的相關性（p=0.05）。Govorestat 治療使 SORD 缺乏患者 在 12 個月的治療中持續降低了山梨糖醇水平，與 與安慰劑相比，這具有統計學意義（p

·公佈了 ARISE-HF 針對糖尿病心肌病的 AT-001（caficrestat）三期研究的主要結果。 2024 年 1 月，該公司公佈了其針對糖尿病心肌病 (dBCM) 患者的 AT-001 三期研究的主要數據。AT-001 1500mg 每日兩次（BID）通常是 安全且耐受性良好，在穩定心臟功能 能力方面表現出強勁的趨勢。在對未同時使用 SGLT2 或 GLP-1 療法的患者的預先指定的亞組分析中，與安慰劑相比，使用 AT-001 進行積極治療會導致主要終點出現統計學上顯著的 差異，並且還導致臨牀 心臟功能能力顯著惡化的比率明顯降低，達到 6% 或以上。 完整的研究結果將在即將舉行的醫學會議上公佈，同時還將公佈糖尿病周圍神經病變子研究的結果 ，這些結果仍在分析中。由於 令人鼓舞的 ARISE-HF 第 3 期數據，該公司計劃集中精力確定適當的 前進道路，以便將 AT-001 帶給 dBCM 患者。

財務業績

·截至2023年12月31日，現金 和現金等價物以及短期投資總額為4,990萬美元，而截至2022年12月31日為3,060萬美元。2024 年 3 月 1 日， 公司完成了股票和預融資認股權證的私募配售，購買普通股 股，總收益約為 1 億美元（扣除配售代理佣金 和其他發行費用）。

·截至2023年12月31日止年度的研究 和開發費用為5,390萬美元， 而截至2022年12月31日的年度為5,560萬美元。約 170 萬美元的減少主要與合同研究 組織 (CRO) 成本相關的支出減少有關，但部分被藥物製造和配方 成本的增加所抵消。

·截至2023年12月31日的財年，一般 和管理費用為2,060萬美元， ，而截至2022年12月31日的年度為2730萬美元。約 670萬美元的減少主要與商業支出減少210萬美元有關， 員工總數減少導致支出減少300萬美元， 保險費用減少140萬美元。

·截至2023年12月31日止年度的淨 虧損為1.198億美元，合每股基本 和攤薄普通股虧損1.42美元，而截至2022年12月31日止年度的淨虧損為8,250萬美元，或每股基本和 攤薄普通股虧損2.18美元。

·現金 跑道：該公司預計，其現金和現金等價物，加上2024年2月私募股權 的收益以及其Advanz歐洲許可合作伙伴關係預計的潛在里程碑，將為該業務提供到2026年的資金。此外，PRV 的 出售將在半乳糖血症保密協議可能獲得批准後批准，這可能會大大延長該公司的現金 跑道。

關於應用療法

Applied Therapeutics是一家處於臨牀階段的生物製藥公司 正在開發一系列針對經過驗證的分子靶標的新型候選藥物，以應對大量未滿足的醫療需求。該公司的 主要候選藥物govorestat是一種新型的中樞神經系統滲透劑醛糖還原酶抑制劑（ARI），用於治療中樞神經系統 罕見代謝疾病，包括半乳糖血症、SORD 缺乏症和 PMM2-CDG。該公司還在開發 AT-001，一種新型的強效 ARI，用於治療糖尿病心肌病（dBCM），一種致命的心臟纖維化。臨牀前產品線還包括 AT-003， 一種用於治療糖尿病視網膜病變的急性呼吸道感染，旨在通過口服給藥時穿過眼背。

要了解更多信息，請訪問 www.appliedtherapeutics.com 並在推特上關注該公司 @Applied_Tx。

前瞻性陳述

本新聞稿包含 “前瞻性陳述” ，這些陳述涉及重大風險和不確定性，以實現1995年《私人證券訴訟改革 法》提供的安全港。除歷史事實陳述外，本新聞稿中有關管理層戰略、未來 業務、前景、計劃和目標的任何陳述，包括 “可能”、“將”、“期望”、 “預期”、“計劃”、“打算”、“預測” 和類似表述（以及其他 詞語或提及未來事件、條件或情況的表述）均為前瞻性陳述。其中包括但不限於 關於以下內容的聲明：(i) 公司預計其現金和現金等價物將延期至2026年；(ii) 公司 要求在保密協議前與食品和藥物管理局舉行會議的計劃；以及 (iii) 公司正在提交的保密協議和綜合管理申請 獲得批准的可能性以及任何批准決定的時間。本新聞稿中的前瞻性陳述涉及重大風險和不確定性 ，可能導致實際結果與前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異，因此 無法向您保證我們的計劃、意圖、預期或戰略將實現或實現。

此類風險和不確定性包括但不限於：（i）我們開發、營銷和商業化候選產品的 計劃；（ii）我們當前 和未來的臨牀前研究和臨牀試驗以及研發計劃的啟動、時間、進展和結果；（iii）我們對任何候選產品利用 快速監管途徑的能力；（iv）我們對支出、未來收入、資本的估計 對額外融資的要求和需求，(v) 我們成功收購或許可的能力在合理的條件下增加候選產品 ，推動候選產品進入併成功完成臨牀研究，（vi）我們維持 和建立合作關係或獲得額外資金的能力，（vii）我們獲得監管部門批准 當前和未來候選產品的能力和時間，（viii）候選產品的預期適應症（如果獲得批准），（ix）我們對潛在市場規模和費率的預期以及市場對此類候選產品的接受程度，(x) 我們的 能力為我們的營運資金需求和對資本資源充足性的期望提供資金，（xi）我們的業務模式和業務和候選產品的戰略計劃的實施，（xii）我們的知識產權狀況和 我們的專利權期限，（xiii）與我們的知識產權或其他所有權相關的發展或爭議， （xiv）我們對政府和第三方付款人保險和報銷的期望，（xv）我們的能力在我們所服務的 市場中競爭，(xvi) 的影響政府法律法規及其下的責任，（xvii）與競爭對手和行業有關的事態發展，（xviii）我們從與Advanz Pharma的合作伙伴關係中籤訂的 協議中實現預期收益的能力，以及（xiv）其他可能影響我們財務業績的因素。鑑於這些前瞻性陳述中存在重大不確定性，您不應依賴前瞻性陳述作為對 未來事件的預測。儘管我們認為本新聞稿中包含的每項前瞻性陳述都有合理的依據，但 我們無法保證前瞻性 陳述中反映的未來業績、活動水平、業績或事件和情況能夠實現或發生。我們向美國證券交易委員會提交的文件中討論了可能導致實際業績與本新聞稿中前瞻性 聲明中表達或暗示的結果不同的因素，包括其中包含的 “風險 因素”。除非法律另有要求，否則我們不打算或義務更新或修改任何 前瞻性陳述，這些陳述僅代表其發表之日，無論是由於新信息、未來事件或 情況還是其他原因。

聯繫人

投資者：

梅夫·康奈頓

(212) 600-1902 或

appliedtherapeutics@argotpartners.com

媒體：

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應用療法有限公司

資產負債表

（除股票和每股數據外，以千計）

截至截至 截至截至
十二月三十一日 十二月三十一日
2023 2022
（未經審計）
資產
流動資產：
現金和現金等價物 $49,898 $16,657
投資 — 13,923
保證金的當期部分和 租賃權益改善 254 57
預付費用和 其他流動資產 4,234 6,671
流動資產總額 54,386 37,308
保證金的非流動部分 和租賃權益改善 — 198
經營租賃使用權 資產 447 857
總資產 $54,833 $38,363
負債和股東（赤字）/權益
流動負債：
經營租賃負債的流動部分 $429 $477
應付賬款 1,742 4,534
應計費用和其他流動負債 15,286 14,756
認股證負債 53,725 13,657
流動負債總額 71,182 33,424
非流動負債：
經營租賃負債的非流動部分 38 414
臨牀阻礙 -長期部分 759 464
非流動 負債總額 797 878
負債總額 71,979 34,302
股東（赤字）/權益：
普通股，面值0.0001美元；截至2023年12月31日和2022年12月31日已授權2億股 ；截至2023年12月31日已發行和流通的84,869,832股股票以及截至2022年12月31日已發行和流通的48,063,358股股票 8 5
優先股，面值0.0001美元；截至2023年12月31日和2022年12月31日，已授權1,000,000股 ；截至2023年12月31日和2022年12月31日已發行和流通的股票為0股 — —
額外的實收資本 451,432 352,828
累計其他綜合收益 — 51
累計赤字 (468,586) (348,823)
股東總數 （赤字）/權益 (17,146) 4,061
負債總額 和股東（赤字）/權益 $54,833 $38,363

應用療法有限公司

運營聲明

（除股票和每股數據外，以千計）

（未經審計）

年終了
十二月三十一日
2023 2022
收入：
許可證收入 $9,219 $—
研發 服務收入 774 —
總收入 9,993 —
成本和支出
研究和開發 53,905 55,634
一般和行政 20,623 27,316
運營費用總額 74,528 82,950
運營損失 (64,535) (82,950)
其他收入（支出），淨額：
利息收入 1,372 685
認股權證負債公允價值的變化 (56,573) (66)
其他費用 (27) (177)
其他收入總額 （費用），淨額 (55,228) 442
淨虧損 $(119,763) $(82,508)
歸因於 普通股股東的每股淨虧損——基本虧損和攤薄後 $(1.42) $(2.18)
已發行普通股的加權平均值——基本 和攤薄後的普通股 84,244,494 37,825,431