走在 罕見疾病療法的最前沿 2023 財年業績 電話會議 和網絡直播 2024 年 2 月 28 日

2 前瞻性陳述 本演示文稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”，涉及我們 候選產品的臨牀前和臨牀開發、臨牀前研究和臨牀試驗結果的時間和報告、監管部門可能批准我們的候選產品的前景和時機、 商業化計劃、製造和供應計劃、融資計劃以及公司的預計收入和現金狀況。我們不應將納入前瞻性陳述 視為我們對任何計劃將實現的陳述。本新聞稿中的任何或所有前瞻性陳述都可能是錯誤的， 可能會受到我們可能做出的不準確假設或已知或未知的風險和不確定性的影響。例如，關於目標、進展、 時機以及與監管機構及定價和報銷機構的討論結果的陳述均以當前信息為依據。由於我們的業務固有的風險和不確定性，實際結果可能與本新聞稿中列出的 存在重大差異，包括但不限於：臨牀或臨牀前研究結果可能表明 候選產品不安全或無效；可能難以招募患者參與我們的臨牀試驗；監管機構可能不批准或 可能推遲批准我們的候選產品；監管機構可能不批准或 可能推遲批准我們的候選產品；所需的可能性檢查可能會延遲或不延遲成功並延遲或阻止產品批准； 我們可能無法成功地與定價和報銷機構進行談判；我們可能無法在歐洲、英國、美國和其他地區成功實現Galafold和/或 Pombiliti和Opfolda的商業化；由於我們發現嚴重的副作用或 其他安全問題，臨牀前和臨牀研究可能被推遲；我們可能出現的可能性無法制造或提供足夠的臨牀或商業產品；以及我們可能需要額外的資金才能完成我們所有的研究、產品的製造和商業化。關於公司財務指導和財務目標以及 預期實現這些目標和公司收入、非公認會計準則盈利能力和現金狀況的預測，實際業績可能因市場因素以及 公司執行運營和預算計劃的能力而異。此外，所有前瞻性陳述均受其他風險影響，詳見我們今天提交的截至2023年12月31日的 年度的10-K表年度報告。提醒您不要過分依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅代表截至本文發佈之日。所有 前瞻性陳述均受本警示聲明的全部限制，我們沒有義務修改或更新本新聞稿以反映本新聞稿發佈之日之後的事件或 情況。 非公認會計準則財務指標 除了根據美國公認會計原則編制的財務信息外，本演示文稿還包含調整後的財務指標，我們認為這些指標為投資者和 管理層提供了與經營業績和趨勢相關的補充信息，便於不同時期和預測信息的比較。這些 調整後的財務指標是非公認會計準則指標，應作為根據美國公認會計原則編制的信息的補充，但不能作為其替代品。我們 通常將管理層認為不會影響我們的基本運營且不符合公認會計準則對不尋常或非經常性項目的定義的某些公認會計原則項目排除在外。其他 公司可能以不同的方式定義這些措施。當我們在前瞻性基礎上提供對非公認會計準則運營支出的預期時，由於潛在的高可變性、 的複雜性以及未來相關時期將從GAAP指標中排除的項目（例如異常收益或虧損）的知名度較低，如果不合理的努力，通常無法對非公認會計準則預期與相應的GAAP指標之間的 差異進行對賬。排除在外的 項的可變性可能會對我們未來的 GAAP 業績產生重大且可能不可預測的影響。

3 一家預計在2024年實現銷售額超過5億美元的領先生物技術公司一家稀有公司 槓桿率 全球 商業 組織 >500 名員工 在 20 多個國家 的首個雙組分療法 2 獲批准 療法 合併峯值 15億美元 — 20億美元 非 Gaap 盈利能力 2023 年第四季度實現 世界級 臨牀 開發 能力 2023 年收入 3.99 億美元 收入 同比增長 21% 預計 2024 年全年 非公認會計準則 盈利能力

1 2 3 4 Amicus 1CER的未來變革性一年：恆定匯率；2024年加拉福德收入指導採用了截至2024年12月31日的實際匯率 戰略 4 在CER1推動Galafold® 11-16％的兩位數收入增長Pombiliti + Opfolda 推進正在進行的研究，以支持醫學和科學 br} 在 Fabry 和 Pompe 疾病領域的領導地位 實現全年非公認會計準則盈利能力

5 Galafold®（migalastat） 持續增長 在 法布里病治療中樹立領導地位

6 加拉福德是法布里病 2023 Galafold Success（截至 2023 年 12 月 31 日）中唯一獲批准的口服治療選擇 Galafold 適用於確診為法布瑞氏病且具有適宜變體的成年人。Galafold（≥ 10%） 報告的最常見不良反應是頭痛、鼻咽炎、尿路感染、噁心和發熱。有關加拉福德的更多信息，包括完整的美國處方信息，請訪問 https://www.amicusrx.com/pi/Galafold.pdf。有關加拉福德的更多重要安全信息，包括藥理和給藥方法、特殊警告、 藥物相互作用和藥物不良反應，請參閲歐洲藥品管理局網站www.ema.europa.europa.eu上提供的Galafold歐洲sMPC。 一種獨特的作用機制 適用於 有適當變異的 35-50% Fabry 患者 適合 Galafold 40+ 獲得 監管 批准的國家 2,400+ 個人 接受治療 3.8億美元 2023 年 Galafold 收入 17% 收入 17% CER1 的同比增長 60-65% 接受治療的患者的比例 1CER：恆定匯率

7 Galafold YTD 報告收入增長 +18% 至 3.88 億美元 2016 財年 2017 財年 2018 財年 2021 財年 25 財年 500 萬美元 3,700 萬美元 9100 萬美元 1.82 億美元 2.61 億美元 3.29 億美元 Galafold Performance 全球交換機組合 (~ 43%)) 以及以前 未接受治療的患者（約 57%）2 由於訂購模式不均衡 和外匯波動 24 財年收入增長指引將繼續 1 按恆定匯率 (CER) 2 存檔數據 第一季度8,600萬美元 第二季度9400萬美元 第三季度9400萬美元 第三季度1.01億美元 第四季度1.07億美元 3.88億美元 4.3億至4.5億美元加拉福德的分銷過去 5 年按季度劃分的收入 ： 第一季度第二季度第三季度第四季度 5 年平均 22% 24% 26% 28%

2024年的八大關鍵增長驅動力在強勁的一年基礎上再接再厲，創下過去四年來患者需求最高的強勁年份，為加拉福德在2024年持續實現兩位數增長打下基礎 通過持續的醫療 教育、篩查和改進診斷來提高患者識別率 通過出色的執行力推動接受治療的患者的市場份額 通過吸收純種羣 以及地域和標籤擴張來擴大市場 br} 通過 HCP 和患者教育保持超過 90% 的依從性和依從性支持 8

9 Pombiliti（cipaglucosidase alfa-atga） Opfolda（miglustat） 有可能為晚發龐貝病患者建立新的護理標準 +

10 Pombiliti + Opfolda正在全球成功上市 2023財年收入為1160萬美元（2023年第四季度為850萬美元）為2024年准入和 報銷 與美國、英國和歐盟付款人的積極互動 關注廣泛的患者 准入 逐個國家 報銷流程 預計將推出多個 } 在 2024 年下半年，約 120 名使用 商用產品治療的患者或 計劃接受治療 約 105 名來自臨牀 試驗和搶先體驗的患者 ~15 名來自 競爭對手 ERT 或天真的 新患者來自現實世界經驗的積極早期反饋 KOL Outreach 成功與每個 批准的國家的 頂級處方者進行了接觸 與 關鍵治療中心的 HCP的現有關係 持續的疾病教育 患者需求 截至 2024 年 1 月初，2024 年的重點是在年底之前最大限度地增加接受治療的患者人數

11 法規和臨牀更新 繼續積累大量證據，擴大商業准入 >10 份報銷檔案和多份 監管申報材料正在進行鍼對遲發 龐貝病 (LOPD) 和嬰兒發病的龐貝 病 (IOPD) 的兒童進行臨牀研究 Pompe disease (IOPD) 長期影響 在 2024 年世界研討會上大放異彩，共有 11 張海報和口頭演講 重點介紹在 Fabry 和 Pompe 的作品

12 企業展望 履行我們對患者 和股東的使命

13 財年 2023 財年精選財務業績 2023 年收入為 3.994 億美元，按恆定匯率計算增長 20%，淨虧損顯著減少 （以千計，每股數據除外）2023 年 12 月 31 日產品收入 399,356 美元 329,233 銷售成本 37,326 38,599 研發費用 152,381 276,677 銷售和收支出 275,270 213,041 變動按或有對價的公允價值計算 2,583 1,078 資產減值虧損 1,134 6,616 折舊和攤銷 7,873 5,342 運營虧損 (77,211) (212,120) 利息收入 7,078 3,024 利息支出 (50,149) (37,119) 虧損債務清償（13,933）― 其他（支出）收入（15,886）4,176 所得税（支出）福利（1,483）5,471 淨虧損（151,584）（236,568） 每股淨虧損 (0.51) (0.82) 2023 年加權平均已發行普通股：295,164,515 股加權平均已發行普通股:289,057,198

財務展望和盈利之路 建立業務、推進投資組合和實現盈利的明確戰略 14 維持收入 增長 實現 財務目標 成功推出 Pombiliti + Opfolda 23 財年收入 3.99 億美元， 24 財年總收入同比增長 21% Old 和 Pombiliti + Opfolda 預計將推動 強勁的兩位數 長期增長 專注於嚴格的 支出管理 實現24財年非公認會計準則盈利能力1 1 1根據Amicus非公認會計準則淨額（虧損）的預測當前運營計劃下的收入。我們將非公認會計準則淨（虧損）收入定義為GAAP淨值（虧損）收益，其中不包括基於股份的薪酬支出、或有的 對價的公允價值變化、折舊和攤銷、收購相關收益（支出）、債務清償損失、資產減值損失、重組費用和所得税的影響。 24財年非公認會計準則經營 支出指引為3.45億至3.65億美元

15 加速總收入 增長 有望在2024年實現重大價值創造在規模和不斷增長的市場中釋放兩種獨特的商業療法的價值 1 非公認會計準則淨（虧損）收入定義為公認會計準則淨（虧損）收入，不包括股票薪酬支出、或有對價公允價值變動、 資產減值損失、折舊和攤銷、收購相關收益（支出）的影響, 債務清償損失, 重組費用和所得税. 清晰的 瞄準線到 產生 正 現金流 實現 全年 非 GAAP1 盈利能力

附錄

17 附錄一

18 附錄二

19 環境、社會和治理 (ESG) 快照 董事會 致力於持續更新董事會，讓 背景、性別、技能和經驗多樣化： 80% 董事會獨立性 60% 董事會全體成員 多元化 解決罕見的遺傳病 一流或同類最佳 為患者帶來有意義的益處 517 Global 員工 58% % 女性員工 我們服務的對象我們的使命是通過 將 環境和 可持續發展原則 融入所有原則 來推動 的可持續發展我們的商業 關係 治癒承諾 將一部分產品收入用於該特定疾病的 研發，直到找到治癒方法。 我們 投資的項目 具有 3 個關鍵 特徵 3 女性 2 退伍軍人身份 1 非裔美國人 董事多元化 利用員工的能力和專業知識提供 文化來推動績效並最終吸引、激發和留住關鍵人才。 員工招聘、 參與度和留存率 脈衝調查顯示，員工對自己的工作感到很高的個人 滿意度，為自己的工作 以及他們對社區的貢獻感到自豪 職業發展 重新構想的績效管理流程，以 衡量內容和方式，獎勵那些以我們的使命為中心行為樹立榜樣的人。 致力於為 罕見疾病患者生產 變革性藥物 ，同時在我們的 業務中履行環境 責任並遵守 可持續發展最佳實踐。 環境 管理 0% Amicus 旗下的直接製造 及相關温室氣體排放 多元化、公平和 包容性 (DEI) 580 志願者 小時（美國）: 22 個 AMICUS 支持的 社區項目： 32 名患者 /24 個國家 在 2024 年 1 月之前擴大了訪問權限： Pricing PROMISE 分配的捐款： 2,288,998 美元 954,349 美元國際 慈善捐贈 承諾絕不會將我們產品的年價格提高到超過消費者通貨膨脹的程度。 承諾支持更具包容性的文化，以影響 我們的員工、社區和社會。 目標是保持性別多元化， 提高我們全球員工隊伍的整體多樣性。

20 FX Sensitivity and Galafold Distribution of Quarterly Sales Impact from Foreign Currency Q4 2023: Currency Variances: USD/ Q4 2022 Q4 2023 YoY Variance EUR 1.021 1.076 5.4% GBP 1.174 1.241 5.7% JPY 0.007 0.007 (4.4%) Full-year 2024 Revenue Sensitivity Given the high proportion of Amicus revenue Ex-US (~60%), a change in exchange rates of +/- 5% compared to year-end 2023 rates could lead to a $15M move in global reported revenues in 2024. Distribution of Galafold Revenue by Quarter over Past 5 Years: Q1 Q2 Q3 Q4 5 Year Avg. 22% 24% 26% 28%

21 Streamlined Rare Disease Pipeline with Focus on Fabry Disease and Pompe Disease Franchises INDICATION DISCOVERY PRECLINICAL PHASE 1/2 PHASE 3 REGULATORY COMMERCIAL FABRY FRANCHISE Galafold® (migalastat) Fabry Genetic Medicines Next-Generation Chaperone POMPE FRANCHISE Pombiliti (cipaglucosidase alfa-atga) + Opfolda (miglustat) Pompe Genetic Medicines OTHER Discovery Programs

Thank you