附錄 99.1
Amicus Therapeutics 公佈2023年全年財務業績和公司最新情況
2023 年 總收入為 3.994 億美元，同比增長 21%
患者對 Pombiliti 的強勁需求仍在繼續™+ Opfolda™在美國、英國和德國
預測 2024 加拉福爾德®按CER計算，收入增長11-16％
預計 2024 年 全年非公認會計準則盈利能力
美國東部時間今天上午 8:30 舉行會議 電話會議和網絡直播
新澤西州普林斯頓， 2024年2月28日——Amicus Therapeutics（納斯達克股票代碼：FOLD）是一家專注於患者的全球生物技術公司，專注於開發和商業化用於罕見疾病的新藥，今天公佈了截至2023年12月31日的全年財務業績。
Amicus Therapeutics, Inc.總裁兼首席執行官布拉德利·坎貝爾説：“在 2023年，Amicus在所有戰略優先事項上都取得了巨大進展，“我們鞏固了在全球法布里和龐貝病 的領導地位，並在第四季度實現了非公認會計準則盈利目標。患者對Galafold的需求超出了我們的預期， 以過去四年來的最高速度增長，我們繼續對這種 重要藥物的長期增長潛力感到興奮。我們還在最大的三個龐貝 疾病市場成功推出了我們的第二種商業療法——Pombiliti + Opfolda。2024年，我們將繼續推動收入的顯著增長，這得益於Galafold 的持續兩位數業績以及Pombiliti + Opfolda的全球成功商業推出，這使我們有望實現第一個全年非公認會計準則盈利。Amicus 正處於一個重要的轉折點，有能力繼續推進我們的使命，即 為成千上萬的罕見病患者提供開創性的新藥，併為我們的 股東創造價值。”
企業亮點：
| · | 2023 年全年 總收入為 3.994 億美元，增長 21%，反映了按固定匯率 (CER) 衡量的運營增長 1為20％，有利的貨幣影響 為270萬美元，佔1％。按CER計算，第四季度的總收入為1.151億美元，增長31％，增長27％ 。 |
| （以千計） | 截至12月31日的三個月 | 同比百分比 成長 | 十二個月已結束 十二月三十一日 | 同比百分比 成長 | ||||||||||||||||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 已報告 | 在 CER1 | 2023 | 2022 | 已報告 | 在 CER1 | |||||||||||||||||||||||||
| Galafold® | 106,600 | 87,989 | 21 | % | 18 | % | 387,777 | 329,046 | 18 | % | 17 | % | ||||||||||||||||||||
| 龐比利蒂™ + Opfolda™ | 8,482 | 107 | 不適用 | 不適用 | 11,579 | 187 | 不適用 | 不適用 | ||||||||||||||||||||||||
| 產品淨收入 | $ | 115,082 | $ | 88,096 | 31 | % | 27 | % | $ | 399,356 | $ | 329,233 | 21 | % | 20 | % | ||||||||||||||||
| · | Galafold （migalastat）2023年全年的產品淨銷售額為3.878億美元， 同比增長18％，按CER計算增長17％。第四季度淨產品銷售額為1.066億美元。經過一年的需求增加，到2023年底，加拉福德 上有超過2,400名法布里病患者。 |
| · | Pombiliti （cipaglucosidase alfa-atga）+ Opfolda（miglustat）2023年全年的淨產品銷售額為1160萬美元。第四季度產品淨銷售額為850萬美元。Pombiliti + Opfolda的商用 正在三個最大的市場上市，截至1月初，有120名患者 正在使用商用產品接受治療或計劃接受治療，患者需求持續強勁。 |
| · | 十一 張海報和一份口頭演講，重點介紹了 Amicus 在法布里 病和龐貝病方面的發展計劃，在第 20 屆世界年會上展出座談會™。 Pombiliti（cipaglucosidase alfa-atga）+ Opfolda（miglustat）榮獲2024年新療法 獎，該獎旨在表彰在推進獲批的溶酶體 疾病新療法方面取得的重要成就。 |
| · | 按公認會計原則計算，2023年第四季度的淨虧損為3,380萬美元。公司實現了 非公認會計準則盈利能力32023年第四季度為260萬美元。 |
1
2023 年全年財務業績
| · | 2023年全年 的總收入為3.994億美元，較2022年全年3.292億美元的 總收入同比增長21％。按固定貨幣計算， 2023年全年總收入增長20％。報告的收入產生了約 270 萬美元的有利匯率影響，佔 1%。 |
| · | 2023年全年的 GAAP總運營支出為4.392億美元，下降了13％，而2022年全年的 至5.028億美元。 |
| · | 與2022年全年的4.132億美元相比，2023年全年的 非公認會計準則運營支出總額為3.416億美元，下降了17％。 |
| · | 2023年全年的GAAP 淨虧損為1.516億美元，合每股虧損0.51美元，與2022年全年的淨虧損2.366億美元，合每股虧損0.82美元相比，減少了 。 |
| · | 2023年全年的非公認會計準則 淨虧損為3,850萬美元，合每股虧損0.13美元，與 相比，2022年全年的淨虧損為1.525億美元，合每股虧損0.53美元。 |
| · | 截至2023年12月31日，現金、 現金等價物和有價證券總額為2.862億美元， ，而截至2022年12月31日為2.936億美元。 |
2024 年財經 指南
| · | 對於 2024年全年，該公司預計，按CER計算，Galafold的總收入將增長11％至 16％1 受包括美國、歐盟、英國和日本在內的所有主要市場的持續潛在需求、地域擴張、標籤延期、Fabry新患者的持續診斷、 以及包括美國、歐盟、英國和日本在內的所有主要市場的商業執行的推動。 |
| · | 2024年全年非公認會計準則 運營支出預期為3.45億美元至3.65億美元， 受嚴格的支出管理的推動，被對加拉福爾德、Pombiliti + Opfolda臨牀研究以及全球啟動活動的持續投資所抵消4. |
Amicus 將重點放在2024年的以下關鍵戰略優先事項上：
| · | 實現兩位數的Galafold收入增長（按CER計算為11-16％） |
| · | 多次成功發佈 Pombiliti + Opfolda |
| · | 推進 正在進行的研究，以支持法布里和龐貝病領域的醫學和科學領導地位 |
| · | 實現 全年非公認會計準則盈利能力2 |
1 為了説明基本表現，Amicus討論了其在恆定匯率（CER）增長方面的業績。這表示 的增長，計算方法好像匯率與比較期間使用的匯率保持不變一樣。加拉福爾德 2024年全年收入指引採用了截至2023年12月31日的實際匯率。
2 基於對Amicus在當前運營計劃下的非公認會計準則淨（虧損）收入的預測，其中包括Pombiliti + Opfolda 的成功推出和Galafolda的持續增長。Amicus將非公認會計準則淨（虧損）收入定義為GAAP淨（虧損）收入，其中不包括基於股份的 薪酬支出、或有對價公允價值變動、資產減值損失、折舊和攤銷、 收購相關收入（支出）、債務清償損失、重組費用和所得税的影響。
3 本 新聞稿的表格中顯示了所有報告期的GAAP業績與公司非公認會計準則調整指標的完整 對賬情況。
4 由於不合理的 努力就無法對非 GAAP 預期與相應的 GAAP 指標之間的差異進行核對， 因為可變性、複雜性高，且對應的 GAAP 衡量標準中排除的項目知名度較低。
會議 電話會議和網絡直播
Amicus Therapeutics將於今天，即美國東部時間2024年2月28日上午8點30分舉辦電話會議和網絡音頻直播，討論2023年全年財務 業績和公司最新情況。有興趣通過電話接聽電話的參與者和投資者需要使用在線 註冊表進行註冊。註冊後，所有電話參與者都將收到一個撥入號碼以及 以及一個用於訪問活動的個人 PIN 碼。
也可以通過 Amicus Therapeutics 公司 網站 ir.amicusrx.com 的 “投資者” 欄目觀看 網絡直播和相關演示材料。鼓勵網絡參與者 在電話會議開始前 15 分鐘在網站上註冊。直播活動結束後不久，存檔的網絡直播和隨附的幻燈片將在 公司網站上公佈。
關於 Galafold
Galafold®（migalastat） 123 mg 膠囊是α-半乳糖苷酶 A（α-GAL A）的口服藥理學伴侶，用於治療具有適宜的半乳糖苷酶 α 基因的成人 的法布里病 （GLA）變體。在這些患者中，Galafold的作用是穩定人體 自身的功能失調酶，從而清除疾病底物的積累。Amicus Therapeutics估計，在全球範圍內，大約 35％至50％的法布里病患者可能患有舒緩的疾病 GLA變體，儘管接受率在 之內，但該範圍因地理位置而異。Galafold已獲得全球40多個國家的批准，包括美國、歐盟、英國和日本。
2
美國適應症 和用法 Galafold 適用於治療確診為法布里氏病且半乳糖苷酶α基因適宜的成年人 (GLA) 基於 體外化驗數據。
由於腎臟間質毛細血管細胞球三氧神經酰胺（KIC GL-3）底物的減少，該適應症 在加速批准中獲得批准。 該適應症的持續批准可能取決於確認性試驗中對臨牀益處的驗證和描述。
美國重要 安全信息
不良反應 反應 Galafold（≥ 10%）報告的最常見不良反應是頭痛、鼻咽炎、尿路感染、噁心和 發熱。
用於特定 人羣 關於孕婦使用Galafold的臨牀數據不足，無法為重大出生缺陷和流產的藥物相關風險提供信息。 告知女性胎兒面臨的潛在風險。
尚不清楚 人乳中是否存在加拉福德。因此，應考慮母乳餵養對發育和健康的好處，以及 母親對加拉福德的臨牀需求以及加拉福德或潛在的 孕產婦疾病對母乳餵養的孩子可能產生的任何不利影響。
Galafold 不推薦用於需要透析的嚴重腎功能損害或終末期腎臟疾病的患者。
Galafold 在兒科患者中的安全性和有效性尚未得到證實。
要報告疑似 不良反應，請致電 1-877-4AMICUS 與 Amicus 聯繫 Amicus 或致電 1-800-FDA-1088 或 www.fda.gov/medwatch 與 FDA 聯繫.
有關 Galafold 的其他 信息，包括完整的美國處方信息，請訪問 https://www.amicusrx.com/pi/Galafold.pdf.
關於 Pombiliti + Opfolda
Pombiliti + Opfolda， 是一種雙組分療法，包括 cipaglucosidase alfa-atga、一種富含 Bis-M6P 的 rhGAA，可促進通過 M6P 受體的高親和力吸收 ，同時保持其加工成最活躍的酶的能力，以及旨在減少流失的口服酶穩定劑 miglustat 血液中的酶活性。
美國適應症 和用法
POMBILITI 與 OPFOLDA 聯合用於治療晚發龐貝病（溶酶體酸 α-葡萄糖苷酶）的成年患者 [GAA]缺乏） 體重≥40 kg，且與目前的酶替代療法（ERT）相比沒有改善。
安全信息
超敏反應 反應包括過敏反應：適當的醫療支持措施，包括心肺復甦設備，應隨時可用 。如果出現嚴重的超敏反應，應立即停止POMBILITI，並應開始適當的藥物治療 。輸液相關反應 (IAR)：如果出現嚴重的 IAR，請立即停用 POMBILITI 並開始適當的 藥物治療。易感患者發生急性心肺衰竭的風險：易受體液容量超負荷影響的患者，或 患有急性潛在呼吸系統疾病或心臟或呼吸功能受損的患者，在POMBILITI輸液期間可能面臨心臟或呼吸狀態嚴重惡化的風險。有關完整的 “盒裝警告”，請參見 PI。禁忌症： 孕婦禁用 POMBILITI 與 Opfolda 聯合使用。胚胎-胎兒毒性：可能造成 胚胎-胎兒傷害。告知女性生殖潛力對胎兒的潛在風險，並在 治療期間和最後一次服藥後的至少 60 天內使用有效的避孕措施。不良反應：大於 5% 的最常見不良反應 是頭痛、腹瀉、疲勞、噁心、腹痛和發熱。請參閲 POMBILITI（cipaglucosidase alfa-atga）鏈接的完整處方信息， 包括方框警告，以及OPFOLDA（miglustat）的完整處方信息 鏈接。
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關於 Amicus 療法
Amicus Therapeutics （納斯達克股票代碼：FOLD）是一家專注於患者的全球生物技術公司，專注於為罕見疾病患者發現、開發和提供新的高質量 藥物。Amicus Therapeutics以非凡的患者為中心，致力於推進和擴大 針對罕見疾病的尖端、一流或一流藥物產品線。欲瞭解更多信息，請訪問該公司的 網站www.amicusrx.com，然後關注 X 和 LinkedIn。
非公認會計準則 財務指標
除了根據美國公認會計原則編制的 財務信息外，本新聞稿還包含調整後的財務指標，我們認為 為投資者和管理層提供了與經營業績和趨勢相關的補充信息，便於對不同時期和預測信息進行比較 。這些調整後的財務指標是非公認會計準則指標，除了根據美國公認會計原則編制的信息外，應被視為 ，但不能替代這些信息。我們將這些非公認會計準則指標用作 關鍵績效指標，以評估內部的運營業績和現金需求。我們通常會排除 某些管理層認為不會影響我們的基本運營且不符合公認會計準則對不尋常或 非經常性項目的定義的 GAAP 項目。其他公司可能以不同的方式定義這些措施。當我們在前瞻性基礎上提供對非公認會計準則運營 支出和盈利能力的預期時，如果沒有不合理的努力，通常無法調和非公認會計準則預期與相應的 GAAP指標之間的差異，因為在未來相關時段內將被排除在GAAP指標之外的項目（例如異常收益或虧損）可能存在的高可變性、複雜性和可見度低。排除項的可變性 可能會對我們未來的 GAAP 業績產生重大且可能不可預測的影響。
前瞻性聲明
本新聞稿 包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”，內容涉及 候選產品的臨牀前和臨牀開發、臨牀前研究和臨牀 試驗結果的時間和報告、監管部門可能批准我們的候選產品的前景和時機、商業化計劃、製造 和供應計劃、融資計劃以及公司的預計收入和現金狀況。我們不應將納入前瞻性陳述 視為我們對任何計劃將實現的陳述。本新聞稿中的任何或全部前瞻性陳述 都可能是錯誤的，可能會受到我們可能做出的不準確假設或已知或未知風險 和不確定性的影響。例如，關於與監管 機構以及定價和報銷機構討論的目標、進展、時間和結果的聲明，均以當前信息為依據。由於我們業務固有的風險和不確定性，實際結果可能與本新聞稿中列出的 存在重大差異，包括但不限於：臨牀或臨牀前研究的 結果可能表明候選產品不安全或無效； 可能難以招募患者參與我們的臨牀試驗；監管機構可能不批准或推遲批准我們的候選產品 ；潛力所需的監管檢查可能會延遲或不延遲成功並延遲或阻礙 產品批准；我們可能無法成功地與定價和報銷機構進行談判； 我們可能無法在歐洲、英國、美國和其他地區成功實現加拉福德和/或龐比利蒂和奧普福達的商業化； 可能因為我們發現嚴重的副作用或其他安全問題而推遲臨牀前和臨牀研究； 潛在的我們可能無法制造或提供足夠的臨牀或商業產品；以及我們 可能需要額外的資金來完成所有研究、產品的製造和商業化。關於公司財務指導和財務目標的 聲明，以及 公司收入、非公認會計準則盈利能力和現金狀況的預期實現情況，實際業績可能因市場因素和公司 執行運營和預算計劃的能力而異。此外，所有前瞻性陳述均受其他風險影響，詳見我們今天提交的截至2023年12月31日的10-K表年度 報告。提醒您不要過分依賴這些前瞻性 陳述，這些陳述僅代表截至本文發佈之日。所有前瞻性陳述均受本警告 聲明的全部限制，我們沒有義務修改或更新本新聞稿以反映本新聞稿發佈之日之後的事件或情況。
聯繫人：
投資者：
阿米庫斯療法
安德魯·福南
投資者關係副總裁
afaughnan@amicusrx.com
(609) 662-3809
媒體：
阿米庫斯療法
戴安娜摩爾
全球 企業事務和傳播主管
dmoore@amicusrx.com
(609) 662-5079
FOLD-G
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表 1
Amicus Therapeutics, Inc.
合併的 運營報表
（以千計， ，股票和每股金額除外）
| 截至12月31日的年份 | ||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2021 | ||||||||||
| 產品淨銷售額 | $ | 399,356 | $ | 329,233 | $ | 305,514 | ||||||
| 銷售商品的成本 | 37,326 | 38,599 | 34,466 | |||||||||
| 毛利 | 362,030 | 290,634 | 271,048 | |||||||||
| 運營費用： | ||||||||||||
| 研究和開發 | 152,381 | 276,677 | 272,049 | |||||||||
| 銷售、一般和管理 | 275,270 | 213,041 | 192,710 | |||||||||
| 應付或有對價公允價值的變動 | 2,583 | 1,078 | 6,514 | |||||||||
| 資產減值損失 | 1,134 | 6,616 | — | |||||||||
| 折舊和攤銷 | 7,873 | 5,342 | 6,209 | |||||||||
| 運營費用總額 | 439,241 | 502,754 | 477,482 | |||||||||
| 運營損失 | (77,211 | ) | (212,120 | ) | (206,434 | ) | ||||||
| 其他（支出）收入： | ||||||||||||
| 利息收入 | 7,078 | 3,024 | 509 | |||||||||
| 利息支出 | (50,149 | ) | (37,119 | ) | (32,471 | ) | ||||||
| 債務消滅造成的損失 | (13,933 | ) | — | (257 | ) | |||||||
| 其他（支出）收入 | (15,886 | ) | 4,176 | (2,901 | ) | |||||||
| 所得税前虧損 | (150,101 | ) | (242,039 | ) | (241,554 | ) | ||||||
| 所得税（費用）補助 | (1,483 | ) | 5,471 | (8,906 | ) | |||||||
| 歸屬於普通股股東的淨虧損 | $ | (151,584 | ) | $ | (236,568 | ) | $ | (250,460 | ) | |||
| 每股普通股可歸於普通股股東的淨虧損——基本虧損和攤薄後 | $ | (0.51 | ) | $ | (0.82 | ) | $ | (0.92 | ) | |||
| 已發行普通股的加權平均值——基本股和攤薄後普通股 | 295,164,515 | 289,057,198 | 271,421,986 | |||||||||
5
表 2
Amicus Therapeutics, Inc.
合併 資產負債表
（以千計， ，股票和每股金額除外）
| 十二月三十一日 | ||||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| 資產 | ||||||||
| 流動資產： | ||||||||
| 現金和現金等價物 | $ | 246,994 | $ | 148,813 | ||||
| 對有價證券的投資 | 39,206 | 144,782 | ||||||
| 應收賬款 | 87,632 | 66,196 | ||||||
| 庫存 | 59,696 | 23,816 | ||||||
| 預付費用和其他流動資產 | 49,533 | 40,209 | ||||||
| 流動資產總額 | 483,061 | 423,816 | ||||||
| 經營租賃使用權資產，淨額 | 26,312 | 29,534 | ||||||
| 財產和設備，分別減去截至2023年12月31日和2022年12月31日的25,429美元和22,281美元的累計折舊 | 31,667 | 30,778 | ||||||
| 無形資產，分別減去截至2023年12月31日和2022年12月31日的2510美元和0美元的累計攤銷額 | 20,490 | 23,000 | ||||||
| 善意 | 197,797 | 197,797 | ||||||
| 其他非流動資產 | 18,553 | 19,242 | ||||||
| 總資產 | $ | 777,880 | $ | 724,167 | ||||
| 負債和股東權益 | ||||||||
| 流動負債： | ||||||||
| 應付賬款 | $ | 15,120 | $ | 15,413 | ||||
| 應計費用和其他流動負債 | 144,245 | 93,636 | ||||||
| 應付或有對價 | — | 21,417 | ||||||
| 經營租賃負債 | 8,324 | 8,552 | ||||||
| 流動負債總額 | 167,689 | 139,018 | ||||||
| 長期債務 | 387,858 | 391,990 | ||||||
| 經營租賃負債 | 48,877 | 51,578 | ||||||
| 其他非流動負債 | 13,282 | 18,534 | ||||||
| 負債總額 | 617,706 | 601,120 | ||||||
| 承付款和意外開支 | ||||||||
| 股東權益： | ||||||||
| 普通股，面值0.01美元，已授權5億股，截至2023年12月31日和2022年12月31日已發行和流通的股票分別為293,594,209和281,108,273股 | 2,918 | 2,815 | ||||||
| 額外的實收資本 | 2,836,018 | 2,664,744 | ||||||
| 累計其他綜合收益（虧損）： | ||||||||
| 外幣折算調整 | 5,429 | (11,989 | ) | |||||
| 可供出售證券的未實現虧損 | (188 | ) | (116 | ) | ||||
| 認股證 | 71 | 83 | ||||||
| 累計赤字 | (2,684,074 | ) | (2,532,490 | ) | ||||
| 股東權益總額 | 160,174 | 123,047 | ||||||
| 負債總額和股東權益 | $ | 777,880 | $ | 724,167 | ||||
6
表 3
Amicus Therapeutics, Inc.
非公認會計準則財務指標的對賬
（以千計）
（未經審計）
| 截至12月31日的年份 | ||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2021 | ||||||||||
| GAAP 運營費用總額 | $ | 439,241 | $ | 502,754 | $ | 477,482 | ||||||
| 研究和開發： | ||||||||||||
| 基於股份的薪酬 | 21,469 | 25,089 | 17,340 | |||||||||
| 銷售、一般和管理： | ||||||||||||
| 基於股份的薪酬 | 64,608 | 51,423 | 40,498 | |||||||||
| 資產減值損失 | 1,134 | 6,616 | — | |||||||||
| 應付或有對價公允價值的變動 | 2,583 | 1,078 | 6,514 | |||||||||
| 折舊和攤銷 | 7,873 | 5,342 | 6,209 | |||||||||
| 非公認會計準則運營費用調整總額 | 97,667 | 89,548 | 70,561 | |||||||||
| 非公認會計準則運營支出總額 | $ | 341,574 | $ | 413,206 | $ | 406,921 | ||||||
7
表 4
Amicus Therapeutics, Inc.
非公認會計準則財務指標的對賬
（以千計， ，股票和每股金額除外）
（未經審計）
三個月已結束 十二月三十一日 | 年份已結束 十二月三十一日 | |||||||||||||||
| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| GAAP 淨虧損 | $ | (33,843 | ) | $ | (55,865 | ) | $ | (151,584 | ) | $ | (236,568 | ) | ||||
| 基於股份的薪酬 | 18,095 | 18,626 | 86,077 | 76,512 | ||||||||||||
| 資產減值損失 | — | — | 1,134 | 6,616 | ||||||||||||
| 應付或有對價公允價值的變動 | — | 1,584 | 2,583 | 1,078 | ||||||||||||
| 折舊和攤銷 | 2,182 | 1,311 | 7,873 | 5,342 | ||||||||||||
| 債務消滅造成的損失 | 13,933 | — | 13,933 | — | ||||||||||||
| 所得税支出（福利） | 2,183 | (14,214 | ) | 1,483 | (5,471 | ) | ||||||||||
| 非公認會計準則淨收益（虧損） | $ | 2,550 | $ | (48,558 | ) | $ | (38,501 | ) | $ | (152,491 | ) | |||||
| 每股普通股歸屬於普通股股東的非公認會計準則淨收益（虧損）——基本和攤薄後 | $ | 0.01 | $ | (0.17 | ) | $ | (0.13 | ) | $ | (0.53 | ) | |||||
| 已發行普通股的加權平均值——基本股和攤薄後普通股 | 300,648,503 | 289,602,648 | 295,164,515 | 289,057,198 | ||||||||||||
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