附錄 99.1
Benitec Biopharma發佈2024年第二季度財務業績並提供最新運營情況
-2023 年 11 月在 1b/2a 期臨牀治療研究 (NCT06185673) 中首位接受 BB-301 劑量的受試者 -
-數據安全監測委員會對第一名受試者的審查在第28天研究訪問後完成-
-第二名受試者計劃於 2024 年 2 月接受 BB-301-
-23 名受試者參加了眼嚥肌營養不良症自然史研究
多名受試者有資格在2024年進入1b/2a期臨牀治療研究-
加利福尼亞州海沃德，2024年2月13日，貝尼特克生物製藥公司（納斯達克股票代碼：BNTC）（貝尼特克或 公司）是一家臨牀階段、專注於基因療法的生物技術公司，基於其專有的沉默和替換DNA導向RNA幹擾 （ddrNAI）平臺開發新型基因藥物，今天公佈了截至2023年12月31日的第二財季財務業績。該公司已向美國證券和 交易委員會提交了10-Q表的季度報告。
貝尼特克執行董事長兼首席執行官 官傑雷爾·班克斯博士説，2023年，我們正式開始了對基於沉默和替代的基因疾病管理 方法進行臨牀驗證的旅程，我們的中心目標仍然側重於改善眼嚥肌萎縮症患者的生活。在首位接受 BB-301 治療的受試者中未觀察到劑量限制毒性，數據安全監測委員會建議在不對該研究進行任何修改的情況下繼續 1b/2a 期臨牀治療研究的受試者入組。我們很高興有機會繼續對 BB-301 進行臨牀評估，我們期待在 2024 年中期報告中期 安全性數據和療效數據。
運營更新
與開發用於治療眼嚥肌萎縮症 (OPMD) 相關吞嚥困難的 BB-301 相關的關鍵里程碑以及其他公司最新情況概述如下：
BB-301 臨牀 開發計劃概述：
| | BB-301 1b/2a 期臨牀開發計劃目前正在美國進行中 ，該計劃的主要內容總結如下： |
| | 該計劃包括大約76周的隨訪，我們 預計將包括： |
| | OPMD 自然史（NH）研究：6個月的治療前觀察期，用於評估每位研究參與者的OPMD相關吞嚥困難（吞嚥障礙）的基線表現和自然病史。 |
| | BB-301 給藥： 為期 1 天 BB-301 給藥，以開始參與 1b/2a 階段的單臂、開放標籤、連續劑量遞增 隊列研究 (NCT06185673)。BB-301 將直接輸送到每個研究對象的咽部收縮肌中。 |
| | 1b/2a 期治療評估：52 周的 給藥後隨訪，對 BB-301 1b/2a 期臨牀治療研究 (NCT06185673) 的主要和次要終點進行結論性評估，預計將在給藥 BB-301 後每隔 90 天結束時得出中期 安全性和有效性結果。 |
| | OPMD NH 研究將描述每個 OPMD 受試者在基線時所承受的吞嚥困難水平，並通過使用以下定量射線照相測量（即視頻熒光鏡吞嚥研究或 VFSS）評估 隨後的吞嚥困難進展。下文概述的 VFSS 共同提供了對全球 吞嚥功能和咽部收縮肌（即功能惡化驅動 OPMD 疾病進展的肌肉）功能的客觀評估： |
| | 咽部總殘留物% (C2-4)2 |
| | 最大收縮時咽部區域 (phamPC) |
| | 吞嚥毒性量表的動態成像等級（摘要） |
| | 穀類殘留物 % (C2-4)2，吡啶類鼻竇殘留物% (C2-4)2,和其他咽部 殘留物% (C2-4)2 |
| | 標準化殘留比量表 (NRRS)v，NRRSp) |
| | 咽部構造比例 (PCR) |
| | OPMD NH 研究還將採用全球吞嚥能力和口咽吞嚥困難的臨牀衡量標準， 以及兩種不同的患者報告的結果儀器，用於評估口咽吞嚥困難。 |
| | 在 OPMD NH 研究中完成 6 個月的 隨訪後，參與者可能有資格參加 BB-301 1b/2a 期臨牀治療研究 (NCT06185673)。 |
| | BB-301 1b/2a 期臨牀治療研究 (NCT06185673)： |
| | 這個 人類首創(FIH) 研究 正在評估向 OPMD 相關吞嚥困難受試者肌肉注射劑量 BB-301 的安全性和臨牀活性。 |
| | FIH研究的主要終點是安全性。 |
| | 次要終點旨在通過使用連續臨牀和視頻熒光鏡評估來確定 BB-301 對被診斷患有 OPMD 吞嚥困難的受試者的 吞嚥效率、吞嚥安全性和咽部收縮肌肉功能的影響。至關重要的是，FIH研究中採用的每項臨牀和 視頻熒光鏡評估都將等同於OPMD NH研究中採用的評估，以便於對每個研究對象進行比較臨牀和統計分析。 |
| | 將在 BB-301 肌肉注射後的每 90 天 期（第 1 天）內評估主要和次要終點。 |
| | 從OPMD NH研究轉到BB-301 1b/2a期臨牀治療研究（NCT06185673）後，觀察到的每位OPMD NH研究參與者的吞嚥困難自然史，以VFSS、 全球吞嚥能力臨牀評估和患者報告的結果衡量標準為特徵，將作為 BB-301 安全性和有效性比較評估的基準。 |
公司最新消息：
| | 截至 2024 年 1 月，已有 23 名受試者加入了美國的 OPMD NH 研究，BB-301 開發計劃旨在治療 21 到 30主題。 |
| | 根據 BB-301 1b/2a 期臨牀 治療研究協議 (NCT06185673)，在 BB-301 給藥後 28 天訪問結束後，數據安全監測委員會 (DSMB) 於 2024 年 1 月召開會議。在第一位接受 BB-301 治療的受試者中未觀察到劑量限制毒性，DSMB 建議在不對該研究進行任何修改的情況下繼續進行 1b/2a 期臨牀治療研究 的受試者入組。根據DSMB的建議，第二名受試者計劃於2024年2月接受 BB-301。下一次 DSMB 會議預計將在 2024 年 6 月舉行，此前 BB-301 1b/2a 期臨牀治療研究 (NCT06185673) 隊列 1 中的第三名受試者在 BB-301 給藥後進行了為期 28 天的就診。 |
| | 預計將在2024年中期從 BB-301 1b/2a期臨牀治療研究（NCT06185673）中獲得臨時安全性數據和療效數據。 |
財務要聞
2024 年第二季度 財務業績
截至2023年12月31日的季度的總收入為0美元，而截至2022年12月31日的季度 的許可收入為14,000美元。
截至2023年12月31日的季度總支出為690萬美元，而截至2022年12月31日的季度為 560萬美元。在截至2023年12月31日的季度中，公司產生的特許權使用費和許可費為1,000美元，而截至2022年12月31日的三個月為0美元。該公司 的研發費用為510萬美元，而截至2022年12月31日的同期為380萬美元。研發費用主要與用於治療 OPMD 的 BB-301 的持續臨牀開發有關。一般和管理費用為180萬美元，而截至2022年12月31日的季度為190萬美元。
截至2023年12月31日的季度運營虧損為690萬美元，而截至2022年12月31日的季度 的虧損為560萬美元。截至2023年12月31日的季度，歸屬於股東的淨虧損為680萬美元，合每股基本和攤薄虧損2.64美元，而截至2022年12月31日的季度淨虧損為540萬美元，基本和攤薄後每股虧損3.34美元。截至2023年12月31日，該公司擁有2,040萬澳元的現金及現金等價物。
BENITEC BIOPHARMA INC.
合併資產負債表
（以 千計，票面價值和股份金額除外）
| 2023 年 12 月 31 日 | 6月30日 2023 |
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| （未經審計） | ||||||||
| 資產 |
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| 流動資產： |
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| 現金和現金等價物 |
$ | 20,374 | $ | 2,477 | ||||
| 限制性現金 |
14 | 13 | ||||||
| 貿易和其他應收賬款 |
53 | 55 | ||||||
| 預付費和其他資產 |
355 | 1,184 | ||||||
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| 流動資產總額 |
20,796 | 3,729 | ||||||
| 財產和設備，淨額 |
51 | 87 | ||||||
| 存款 |
25 | 25 | ||||||
| 預付費和其他資產 |
81 | 97 | ||||||
| 使用權 資產 |
400 | 526 | ||||||
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| 總資產 |
$ | 21,353 | $ | 4,464 | ||||
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| 負債和股東權益 |
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| 流動負債： |
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| 貿易和其他應付賬款 |
$ | 4,937 | $ | 3,231 | ||||
| 應計員工福利 |
523 | 472 | ||||||
| 租賃負債，流動部分 |
286 | 275 | ||||||
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| 流動負債總額 |
5,746 | 3,978 | ||||||
| 租賃負債，減去流動部分 |
137 | 284 | ||||||
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| 負債總額 |
5,883 | 4,262 | ||||||
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| 承付款和或有開支（注11） |
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| 股東權益： |
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| 普通股，面值0.0001美元——已授權1.6億股；截至2023年12月31日和2023年6月30日分別已發行和流通的2,592,434股和1,671,485股股票 |
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| 額外的實收資本 |
197,063 | 168,921 | ||||||
| 累計赤字 |
(180,641 | ) | (167,889 | ) | ||||
| 累計其他綜合虧損 |
(952 | ) | (830 | ) | ||||
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| 股東權益總額 |
15,470 | 202 | ||||||
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| 負債和股東權益總額 |
$ | 21,353 | $ | 4,464 | ||||
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所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。
BENITEC BIOPHARMA INC.
合併運營報表和綜合虧損報表
（未經審計）
（以千計， 股和每股金額除外）
| 三個月已結束 十二月三十一日 |
六個月已結束 十二月三十一日 |
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| 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | |||||||||||||
| 收入： |
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| 來自客户的許可收入 |
$ | | $ | 14 | $ | | $ | 14 | ||||||||
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| 總收入 |
| 14 | | 14 | ||||||||||||
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| 運營費用： |
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| 特許權使用費和許可費 |
1 | | (105 | ) | | |||||||||||
| 研究和開發 |
5,102 | 3,761 | 9,531 | 6,421 | ||||||||||||
| 一般和行政 |
1,824 | 1,863 | 3,375 | 3,783 | ||||||||||||
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| 運營費用總額 |
6,927 | 5,624 | 12,801 | 10,204 | ||||||||||||
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| 運營損失 |
(6,927 | ) | (5,610 | ) | (12,801 | ) | (10,190 | ) | ||||||||
| 其他收入（虧損）： |
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| 外幣交易收益（虧損） |
152 | 161 | 96 | (346 | ) | |||||||||||
| 利息支出，淨額 |
(6 | ) | (9 | ) | (12 | ) | (18 | ) | ||||||||
| 其他收入（支出），淨額 |
(16 | ) | 50 | (34 | ) | 50 | ||||||||||
| 未實現的投資損失 |
(1 | ) | (3 | ) | (1 | ) | | |||||||||
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| 其他收入（虧損）總額，淨額 |
129 | 199 | 49 | (314 | ) | |||||||||||
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| 淨虧損 |
$ | (6,798 | ) | $ | (5,411 | ) | $ | (12,752 | ) | $ | (10,504 | ) | ||||
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| 其他綜合收益（虧損）： |
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| 未實現的外幣折算收益（虧損） |
(172 | ) | (160 | ) | (122 | ) | 347 | |||||||||
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| 其他綜合收益總額（虧損） |
(172 | ) | (160 | ) | (122 | ) | 347 | |||||||||
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| 綜合損失總額 |
$ | (6,970 | ) | $ | (5,571 | ) | $ | (12,874 | ) | $ | (10,157 | ) | ||||
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| 淨虧損 |
$ | (6,798 | ) | $ | (5,411 | ) | $ | (12,752 | ) | $ | (10,504 | ) | ||||
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| 每股淨虧損： |
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| 基礎版和稀釋版 |
$ | (2.64 | ) | $ | (3.34 | ) | $ | (5.39 | ) | $ | (9.30 | ) | ||||
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| 加權平均已發行股票數量：基本和攤薄 |
2,576,347 | 1,621,280 | 2,366,706 | 1,129,926 | ||||||||||||
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所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。
關於 BB-301
BB-301 是一種經過改良的新型 AAV9 衣殼，表達一種獨特的單一雙功能結構，可促進密碼子優化 Poly-A 結合蛋白 Nucle-1 (PABPN1) 和兩種針對突變體 PABPN1 的小型抑制性 RNA (siRNA) 的共表達。這兩個 siRNA 被建模成 microRNA 骨幹，以抑制錯誤突變體 PABPN1 的 表達，同時允許密碼子優化的 PABPN1 的表達用該蛋白質的功能版本取代突變體。我們認為， BB-301 的沉默和替換機制在提供功能替代蛋白的同時阻止突變體表達，在治療 OPMD 方面具有獨特的優勢。
關於 Benitec Biopharma Inc.
Benitec Biopharma Inc.（貝尼特克或公司）是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於新型遺傳 藥物的發展，總部位於加利福尼亞州海沃德。專有的 Silence and Replace 導向 DNA 的 RNA 幹擾平臺將 RNA 幹擾（簡稱 RNAi）與基因療法相結合，創造 藥物，這些藥物可同時促進致病基因的持續沉默，以及在單次給藥治療結構後同時傳遞野生型替代基因。該公司正在開發基於Silence和 Replace的療法，用於治療慢性和危及生命的人體疾病，包括眼嚥肌萎縮症（OPMD）。公司的全面概述可在貝尼特克的網站www.benitec.com上找到。
前瞻性陳述
除此處列出的歷史 信息外，本新聞稿中列舉的事項包括前瞻性陳述，包括有關貝尼特克計劃開發和商業化其候選產品、啟動和 完成臨牀前和臨牀試驗的時機、臨牀試驗中患者入組和給藥的時機、預期的監管申報時間、ddrNAI和Bennai的臨牀效用和潛在屬性以及 益處的聲明 ITECS 的候選產品、未來可能的外包許可證以及合作、知識產權狀況和獲得額外融資來源的能力，以及 其他前瞻性陳述。
這些前瞻性陳述基於公司當前的預期，受風險和 的不確定性影響，這些風險和 不確定性可能導致實際結果存在重大差異，包括意想不到的延遲；進一步的研發和臨牀試驗結果可能不成功或 不足以滿足適用的監管標準或保證持續發展；招收足夠數量的受試者參與臨牀試驗的能力；FDA 和其他方面的決定政府當局；公司 保護和執行其專利和其他知識產權的能力；公司對與合作伙伴和其他第三方關係的依賴；公司產品和 公司合作伙伴產品的功效或安全性；公司產品和公司合作伙伴產品在市場上的接受程度；市場競爭；銷售、營銷、製造和 分銷要求；大於預期支出；與訴訟或戰略活動相關的支出；鑑於 市場狀況和其他因素，包括我們的資本結構，公司通過增加收入和獲得額外融資來滿足其資本需求的能力；我們繼續經營的能力；公司預計其現金和現金等價物足以執行其業務計劃的時間長度；COVID-19 疫情的 影響，即由資本結構引起的疾病 SARS-CoV-2病毒和類似事件，可能對 公司的業務以及臨牀前和臨牀試驗產生不利影響；地方、地區以及國家和國際經濟狀況和事件的影響；以及 公司向美國證券交易委員會提交的報告中不時詳述的其他風險。公司不承擔任何更新這些前瞻性陳述的意圖或義務。
投資者關係聯繫人：
伊琳娜 科夫勒
生命科學顧問
電話：(917) 734-7387
ikoffler@lifesciadvisors.com