Larimar Therapeutics報告了弗裏德賴希共濟失調患者中25毫克和50毫克Nomlabofusp隊列的2期劑量探索研究的積極頂線數據

賓夕法尼亞州巴拉辛威德，2024年2月12日——專注於開發複雜罕見疾病治療方法的臨牀階段生物技術公司Larimar Therapeutics, Inc.（“LRMR”）（納斯達克股票代碼：LRMR）今天公佈了積極的收入數據，併成功完成了為期四周、安慰劑對照的弗裏德賴希共濟失調參與者nomlabofusp（CTI-1601）的2期劑量探索研究（FA)。在25 mg和50 mg隊列中，Nomlabofusp的耐受性總體良好，在每天給藥14天，然後每隔一天給藥至第28天后，所有評估組織（皮膚和頰細胞）中的frataxin（FXN）水平均呈劑量依賴性增加。25 mg（n=13）和50 mg（n = 15）隊列的參與者以 2:1 的隨機分配，接受皮下注射 nomlabofusp 或安慰劑。

Larimar總裁兼首席執行官Carole Ben-Maimon表示：“我們認為，外周組織中出現的劑量反應和FXN水平的增加進一步增強了nomlabofusp治療FXN缺乏症的治療潛力，FXN缺乏症是已知的FA患者疾病的根本原因。”“重要的是，接受50 mg nomlabofusp治療的患者的個人基線FXN皮膚水平低於健康志願者平均水平的17％，但經過14天的每日治療，所有在基線和第14天具有可量化水平的患者的皮膚細胞中FXN水平均超過健康志願者平均水平的33％，其中三名患者的水平超過平均健康志願者水平的50％。再加上我們在2期和1期研究中獲得的一致結果，我們認為這些發現表明，nomlabofusp可以達到組織FXN水平，這可能會對FA患者的疾病進展產生臨牀上有意義的影響。”

Ben-Maimon博士繼續説：“最近，我們與美國食品藥品管理局就使用組織FXN水平作為新的替代終點進行了討論。美國食品和藥物管理局已經承認，frataxin缺乏似乎對FA的致病機制至關重要，並且FA患者對解決潛在疾病病理生理學的治療需求仍然未得到滿足。我們打算利用來自OLE研究的FXN水平、支持性藥效學和臨牀信息、安全性數據，以及支持新的替代終點方法所需的其他非臨牀藥理學信息，尋求加速審批。我們開始計劃進行一項確認性研究，目標是在2025年下半年提交BLA。”

Larimar首席醫學官羅素·克萊頓博士補充説：“這些令人鼓舞的第二階段劑量探索數據進一步擴展了我們的nomlabofusp安全數據庫，並加強了對研究中普遍耐受性良好和低停藥率的臨牀支持。1月，我們啟動了OLE研究，該研究將從每日劑量25mg開始，第一批受試者將在本季度晚些時候開始自我給藥。OLE研究將為每天皮下給藥後的nomlabofusp的長期安全性和自我給藥提供信息。將根據安全性、藥代動力學和來自25 mg劑量nomlabofusp的組織FXN水平，考慮進一步擴大OLE的劑量。我們預計將在2024年第四季度提供OLE研究的中期數據。”

第 2 階段的關鍵結果

25 mg和50 mg隊列的皮膚細胞中基線組織FXN水平中位數分別為3.70 pg/µg和2.12 pg/µg，25mg和50 mg隊列的口腔細胞中位數分別為1.78 pg/µg和1.61 pg/µg。在第2階段試驗中，在第14天（QD：每天一次，持續14天）和第28天（QOD：在第14天之後每隔一天）給藥nomlabofusp後，FXN水平的變化是：

*一項或多次 FXN 測量值低於可量化水平的受試者不包括在上述分析中。

在安慰劑組中，一名參與者的皮膚細胞FXN水平在第14天和第28天低於可量化水平。在25mg組中，沒有從一名停止治療的nomlabofusp治療參與者身上採集第14天和第28天的皮膚活檢，而一名接受nomlabofusp治療的參與者在第14天和第28天的FXN水平低於可量化水平。在50 mg組中，一名參與者的皮膚細胞FXN水平低於基線時的可量化水平。

**上述分析不包括一項或多次 FXN 測量值低於可量化水平的受試者。在安慰劑組中，一名參與者的頰細胞FXN水平在基線時低於可量化水平，四名參與者的口腔細胞FXN水平在第14天和第28天低於可量化水平。對於25 mg組，沒有從一名停止治療的受試者那裏收集第28天的口腔FXN，並且兩名參與者的口腔FXN水平低於基線時可量化水平。對於50 mg，一名參與者在基線、第14天和第28天的口腔細胞FXN水平低於可量化水平，兩名參與者的口腔FXN水平在第14天和第28天低於可量化水平。

25 mg 和 50 mg Nomlabofusp 隊列的關鍵第 2 階段藥代動力學和安全性數據

FA 中 Nomlabofusp 監管途徑的最新情況

現金狀況

截至2023年12月31日，該公司的現金、現金等價物和有價證券總額為8,680萬美元，我們預計這筆資金將持續到2025年第一季度。

電話會議和網絡直播

Larimar將於今天，即美國東部時間2024年2月12日上午8點主持電話會議和網絡直播。要訪問網絡直播，請訪問此處 活動鏈接。要通過電話參加，請撥打 1-877-407-9716（國內）或 1-201-493-6779（國際）並參考會議 ID 13744180，或點擊此處 鏈接並要求回電。直播活動結束後，將在” 上提供存檔的網絡直播活動和演講” Larimar 網站頁面。

關於 Nomlabofusp (CTI-1601)

Nomlabofusp 是一種重組融合蛋白，旨在將人類 frataxin 輸送到無法產生足夠這種必需蛋白質的弗裏德賴希共濟失調患者的線粒體。Nomlabofusp已被美國食品藥品監督管理局（FDA）授予罕見兒科疾病稱號、快速通道認證和孤兒藥稱號，歐盟委員會授予孤兒藥稱號，歐洲藥品管理局授予PRIME認證。

關於 Larimar Therapeu

Larimar Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：LRMR）是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於開發複雜罕見疾病的治療方法。Larimar的主要化合物nomlabofusp（CTI-1601）正在開發中，可作為弗裏德賴希共濟失調的潛在治療方法。Larimar還計劃使用其細胞內遞送平臺設計其他融合蛋白，以靶向其他以細胞內生物活性化合物缺乏為特徵的罕見疾病。欲瞭解更多信息，請訪問： https://larimartx.com.

前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性陳述，這些陳述基於Larimar管理層的信念和假設以及管理層目前可獲得的信息。除歷史事實陳述外，本新聞稿中包含的所有陳述均為前瞻性陳述，包括但不限於關於Larimar開發和商業化nomlabofusp（也稱為 CTI-1601）和其他計劃候選產品的能力、Larimar計劃研發的陳述

努力，包括其nomlabofusp臨牀試驗的時機、與美國食品藥品管理局的互動和總體發展計劃以及與Larimar業務戰略、籌集資金的能力、資本使用、經營業績和財務狀況以及未來運營計劃和目標有關的其他事項。

在某些情況下，你可以通過這些術語或其他類似術語的 “可能”、“將”、“可能”、“應該”、“期望”、“打算”、“預測”、“相信”、“估計”、“預測”、“項目”、“潛在”、“繼續”、“持續” 或否定詞語或其他類似術語來識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些詞語。這些陳述涉及風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致實際業績、業績或成就與這些前瞻性陳述所表達或暗示的信息存在重大差異。這些風險、不確定性和其他因素包括Larimar產品開發活動、非臨牀研究和臨牀試驗的成功、成本和時機，包括nomlabofusp的臨牀里程碑和與美國食品藥品管理局的持續互動；初步臨牀試驗結果可能與最終臨牀試驗結果不同，早期的非臨牀和臨牀數據以及nomlabofusp的測試可能無法預測後來的臨牀試驗和評估的結果或成功；美國食品藥品管理局最終可能不會同意 Larimar 的觀點nomlabofusp 發展戰略；公共衞生危機對拉里瑪未來臨牀試驗、製造、監管、非臨牀研究時間表和運營以及總體經濟狀況的潛在影響；Larimar 和第三方製造商 Larimar 參與優化和擴展 nomlabofusp 製造流程的能力；Larimar 獲得 nomlabofusp 和未來候選產品的監管批准的能力；Larimar 發展銷售和營銷能力的能力，無論是單獨還是與潛在的未來合作者一起，以及成功將任何經批准的候選產品商業化；Larimar籌集必要資金以開展其產品開發活動的能力；以及Larimar向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中描述的其他風險，包括但不限於Larimar的定期報告，包括10-K表年度報告、10-Q表季度報告以及向美國證券交易委員會提交或提供並可用的8-K表最新報告在 www.sec.gov。這些前瞻性陳述基於Larimar目前已知的事實和因素及其對未來的預測，對此尚無法確定。因此，前瞻性陳述可能不準確。本新聞稿中的前瞻性陳述僅代表Larimar管理層截至本文發佈之日的觀點。除非法律要求，否則Larimar沒有義務以任何理由更新任何前瞻性陳述。

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