目錄
美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表單
（Mark One）
在截至的季度期間
或者
對於從 ___ 到 ___ 的過渡期
委員會檔案編號
（其章程中規定的註冊人的確切姓名）
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（州或其他司法管轄區 公司或組織） |
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（美國國税局僱主 證件號） |
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（主要行政辦公室地址） |
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（郵政編碼） |
(
（註冊人的電話號碼，包括區號）
不適用
（如果自上次報告以來發生了變化，則以前的姓名、以前的地址和以前的財政年度）
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題 |
交易品種 |
註冊的每個交易所的名稱 |
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。
用勾號指明註冊人是否在過去 12 個月（或在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規 405（本章第 232.405 節）要求提交的所有交互式數據文件。
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
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☒ |
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加速過濾器 |
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☐ |
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非加速過濾器 |
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規模較小的申報公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。 ☐
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的
截至2023年11月2日，有
目錄
REGENXBIO INC.
10-Q 表季度報告
截至2023年9月30日的季度期間
的桌子 內容
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第一部分—財務信息 |
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第 1 項。 |
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財務報表（未經審計） |
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3 |
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截至2023年9月30日和2022年12月31日的合併資產負債表 |
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3 |
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截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的合併運營和綜合虧損報表 |
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4 |
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截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的合併股東權益表 |
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5 |
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截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月合併現金流量表 |
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7 |
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合併財務報表附註 |
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8 |
第 2 項。 |
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管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 |
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23 |
第 3 項。 |
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關於市場風險的定量和定性披露 |
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33 |
第 4 項。 |
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控制和程序 |
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33 |
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第二部分——其他信息 |
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第 1 項。 |
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法律訴訟 |
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35 |
第 1A 項。 |
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風險因素 |
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35 |
第 2 項。 |
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未註冊的股權證券銷售、所得款項的使用和發行人購買股權證券 |
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35 |
第 3 項。 |
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優先證券違約 |
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35 |
第 4 項。 |
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礦山安全披露 |
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35 |
第 5 項。 |
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其他信息 |
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36 |
第 6 項。 |
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展品 |
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37 |
簽名 |
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38 |
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目錄
有關前瞻性陳述的信息
本10-Q表季度報告包含經修訂的1933年《證券法》（《證券法》）第27A條和經修訂的1934年《證券交易法》（《交易法》）第21E條所指的 “前瞻性陳述”。這些陳述表達了信念、期望或意圖，通常附帶傳達預計的未來事件或結果的詞語，例如 “預測”、“假設”、“相信”、“繼續”、“可能”、“設計”、“估計”、“預期”、“目標”、“打算”、“可能”、“目標”、“目標”、“計劃”、“位置”、“潛力”、“預測”、“項目”、“目標”、“目標”、“目標”、“計劃”、“位置”、“潛力”、“預測”、“預測”、“目標”、“目標”、“目標”、“計劃”、“立場”、“潛力”、“預測”、“項目”，” “尋求”、“應該” 或 “將”、“將” 或通過這些詞語的變體或類似的表達。我們根據我們的經驗、對歷史趨勢、當前狀況和未來預期發展的看法，以及我們認為在當前情況下適當的其他因素，根據我們當前的預期、估計、假設和分析，這些前瞻性陳述建立在我們當前的預期、估計和假設及分析的基礎上。但是，實際業績和發展是否符合我們的預期和預測取決於許多風險、不確定性、假設和其他重要因素，包括但不限於：
1
目錄
您應仔細閲讀標題為 “風險因素”、“管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 的章節中討論的因素，以及本10-Q表季度報告、截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告以及我們向美國證券交易委員會（SEC）提交的其他文件中其他地方討論的因素，以進一步討論可能導致的風險、不確定性、假設和其他重要因素我們的實際業績或進展有重大差異與前瞻性陳述中的預測相去甚遠。預期的實際業績或發展可能無法實現，或者即使已基本實現，也可能不會對我們或我們的業務或運營產生預期的後果或影響。此類陳述不能保證未來的業績，實際業績或發展可能與前瞻性陳述中的預測存在重大不利差異。這些前瞻性陳述僅代表截至本報告發布之日。除非法律要求，否則我們不承擔更新任何前瞻性陳述的責任，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。
可用信息
我們的主要辦公室位於馬裏蘭州羅克維爾市醫療中心大道9804號，電話號碼是 (240) 552-8181。我們的網站地址是 www.regenxbio.com。我們網站中包含或可通過我們的網站訪問的信息不是本10-Q表季度報告的一部分，也不是以引用方式納入的。我們根據《交易法》向美國證券交易委員會提交年度、季度和當前報告、委託書和其他文件。您可以在www.sec.gov上獲得我們以電子方式向美國證券交易委員會提交的任何報告、委託書和信息聲明以及其他信息。
在我們以電子方式向美國證券交易委員會提交或向美國證券交易委員會提供此類材料後，您還可以在合理可行的情況下儘快在我們的網站上免費查看和下載這些材料的副本。我們網站上包含或可通過本網站訪問的信息將不被視為以引用方式納入本10-Q表季度報告，也不被視為其的一部分。投資者還應注意，我們使用我們的網站以及美國證券交易委員會的文件、新聞稿、公開電話會議和網絡廣播來公佈有關我們業務的財務信息和其他重大進展。我們使用這些渠道以及我們網站上列出的任何社交媒體渠道與投資者和公眾就我們的業務進行溝通。我們在社交媒體渠道上發佈的信息可能被視為重要信息。因此，我們鼓勵投資者、媒體和其他對我們公司感興趣的人查看我們在社交媒體渠道上發佈的信息。
在本10-Q表季度報告中使用的術語中，“REGENXBIO”、“我們”、“我們的” 或 “公司” 是指合併後的REGENXBIO Inc.及其子公司，除非上下文另有説明。
AAVIATE、AFFINITY DUCHENNE、ALTITUDE、ATTIMPOSE、CAMPSIITE、NAV、REGENXBIO 和 REGENXBIO 徽標是我們的註冊商標。本10-Q表季度報告中出現的任何其他商標均為其各自持有者的財產。
2
目錄
第一部分 — 金融所有信息
第 1 項。財務所有聲明。
REGENXBIO INC.
合併餘額 工作表
（未經審計）
（以千計，每股數據除外）
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2023年9月30日 |
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2022年12月31日 |
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資產 |
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流動資產 |
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現金和現金等價物 |
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有價證券 |
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應收賬款 |
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預付費用 |
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其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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有價證券 |
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應收賬款，淨額 |
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財產和設備，淨額 |
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經營租賃使用權資產 |
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限制性現金 |
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其他資產 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債 |
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應付賬款 |
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應計費用和其他流動負債 |
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遞延收入 |
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經營租賃負債 |
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與出售未來特許權使用費有關的責任 |
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流動負債總額 |
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經營租賃負債 |
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與出售未來特許權使用費有關的責任 |
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其他負債 |
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負債總額 |
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股東權益 |
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優先股; $ |
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普通股；$ |
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額外的實收資本 |
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累計其他綜合虧損 |
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累計赤字 |
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股東權益總額 |
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負債和股東權益總額 |
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所附附附註是這些未經審計的合併財務報表不可分割的一部分。
3
目錄
REGENXBIO INC.
合併運營報表 和綜合損失
（未經審計）
（以千計，每股數據除外）
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截至9月30日的三個月 |
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截至9月30日的九個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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收入 |
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許可和特許權使用費收入 |
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總收入 |
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運營費用 |
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收入成本 |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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其他運營費用 |
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運營費用總額 |
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運營損失 |
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其他收入（支出） |
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許可所得利息收入 |
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投資收益 |
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利息支出 |
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其他收入總額（支出） |
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所得税前虧損 |
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所得税優惠 |
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淨虧損 |
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其他綜合收益（虧損） |
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可供出售證券的未實現收益（虧損），淨額 |
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其他綜合收益總額（虧損） |
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綜合損失 |
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基本和攤薄後的每股淨虧損 |
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已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值 |
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所附附附註是這些未經審計的合併財務報表不可分割的一部分。
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目錄
REGENXBIO INC.
股東權益合併報表
（未經審計）
（以千計）
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截至2023年9月30日的三個月 |
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累積的 |
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額外 |
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其他 |
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總計 |
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普通股 |
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付費 |
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全面 |
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累積的 |
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股東 |
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股份 |
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金額 |
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資本 |
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損失 |
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赤字 |
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公平 |
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截至2023年6月30日的餘額 |
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扣除税款的限制性股票單位的歸屬 |
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行使股票期權，扣除税款 |
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在員工領導下發行普通股 |
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私募發行普通股， |
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股票薪酬支出 |
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可供出售證券的未實現收益，淨額 |
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淨虧損 |
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截至2023年9月30日的餘額 |
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( |
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截至 2022 年 9 月 30 日的三個月 |
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累積的 |
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額外 |
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其他 |
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總計 |
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普通股 |
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付費 |
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全面 |
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累積的 |
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股東 |
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股份 |
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金額 |
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資本 |
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損失 |
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赤字 |
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公平 |
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截至2022年6月30日的餘額 |
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) |
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扣除税款的限制性股票單位的歸屬 |
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行使股票期權，扣除税款 |
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在員工領導下發行普通股 |
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股票薪酬支出 |
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可供出售證券的未實現虧損，淨額 |
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淨虧損 |
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截至2022年9月30日的餘額 |
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( |
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$ |
( |
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所附附附註是這些未經審計的合併財務報表不可分割的一部分。
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目錄
REGENXBIO INC.
股東權益合併報表
（未經審計）
（以千計）
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截至2023年9月30日的九個月 |
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累積的 |
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額外 |
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其他 |
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總計 |
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普通股 |
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付費 |
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全面 |
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累積的 |
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股東 |
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股份 |
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金額 |
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資本 |
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損失 |
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赤字 |
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公平 |
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截至2022年12月31日的餘額 |
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扣除税款的限制性股票單位的歸屬 |
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行使股票期權，扣除税款 |
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在員工領導下發行普通股 |
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私募發行普通股， |
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股票薪酬支出 |
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可供出售證券的未實現收益，淨額 |
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淨虧損 |
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截至2023年9月30日的餘額 |
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) |
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截至 2022 年 9 月 30 日的九個月 |
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累積的 |
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額外 |
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總計 |
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普通股 |
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付費 |
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全面 |
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累積的 |
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股東 |
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股份 |
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金額 |
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資本 |
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損失 |
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赤字 |
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公平 |
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截至2021年12月31日的餘額 |
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扣除税款的限制性股票單位的歸屬 |
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在員工領導下發行普通股 |
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股票薪酬支出 |
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可供出售證券的未實現虧損，淨額 |
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淨虧損 |
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截至2022年9月30日的餘額 |
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) |
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所附附附註是這些未經審計的合併財務報表不可分割的一部分。
6
目錄
REGENXBIO INC.
的合併報表現金流
（未經審計）
（以千計）
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截至9月30日的九個月 |
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2023 |
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2022 |
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來自經營活動的現金流 |
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淨虧損 |
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為將淨虧損與經營活動中使用的淨現金進行對賬而進行的調整 |
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股票薪酬支出 |
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折舊和攤銷 |
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有價債務證券保費的淨攤銷 |
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投資淨虧損（收益） |
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來自許可的估算利息收入 |
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非現金利息支出 |
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其他非現金調整 |
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經營資產和負債的變化 |
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應收賬款 |
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預付費用 |
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其他流動資產 |
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經營租賃使用權資產 |
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其他資產 |
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應付賬款 |
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應計費用和其他流動負債 |
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遞延收入 |
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經營租賃負債 |
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其他負債 |
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用於經營活動的淨現金 |
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來自投資活動的現金流 |
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購買有價債務證券 |
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有價債務證券的到期日 |
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出售股權證券 |
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購買財產和設備 |
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由（用於）投資活動提供的淨現金 |
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來自融資活動的現金流 |
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行使股票期權的收益 |
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與股票獎勵淨結算相關的已繳税款 |
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根據員工股票購買計劃發行普通股的收益 |
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普通股私募收益，扣除發行成本 |
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與市場發行計劃相關的提供費用 |
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與出售未來特許權使用費相關的負債還款，扣除估算利息 |
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用於融資活動的淨現金 |
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現金和現金等價物及限制性現金的淨減少 |
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現金和現金等價物以及限制性現金 |
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期初 |
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期末 |
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所附附附註是這些未經審計的合併財務報表不可分割的一部分。
7
目錄
REGENXBIO INC.
合併財務附註口頭陳述
（未經審計）
1。業務性質
REGENXBIO Inc.（以下簡稱 “公司”）是一家臨牀階段的生物技術公司，致力於通過基因療法的治療潛力改善生活。該公司使用其專有的腺相關病毒（AAV）基因傳遞平臺（NAV技術平臺）開發了廣泛的候選基因療法產品，該平臺包括對包括AAV7、AAV8和AAV9在內的100多種新型AAV載體的專有權。除了內部產品開發工作外，該公司還有選擇地向資產淨值授予許可®為其他領先的生物技術和製藥公司（NAV 技術許可證持有者）提供技術平臺。截至2023年9月30日，NAV技術被許可方已將NAV技術平臺應用於一種市售產品Zolgensma®，以及許多其他許可產品的臨牀前和臨牀開發。此外，公司已將知識產權許可給合作者，用於聯合開發和商業化某些候選產品。該公司於2008年在特拉華州成立，總部位於馬裏蘭州羅克維爾。
該公司自成立以來已累計虧損，截至2023年9月30日，累計赤字為 $
2。重要會計政策摘要
列報基礎和合並原則
所附合並財務報表未經審計，是根據美利堅合眾國普遍接受的會計原則（GAAP）編制的。未經審計的中期合併財務報表的編制基礎與截至2022年12月31日的公司截至2022年12月31日年度的10-K表年度報告中包含的截至2022年12月31日的年度經審計的合併財務報表相同，該報告於2023年2月28日向美國證券交易委員會提交。根據美國證券交易委員會的中期報告規章制度，GAAP要求的某些信息和腳註披露通常包含在公司的年度合併財務報表中，但已被省略。管理層認為，所附的合併財務報表反映了公允列報財務報表所必需的所有調整，這些調整本質上是正常和經常性的。
過渡期的經營業績不一定表示全年、任何其他中期或任何未來年份或時期的預期經營業績。這些中期合併財務報表應與截至2022年12月31日止年度的經審計的合併財務報表及其附註一起閲讀，後者包含在公司截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告中。
隨附的合併財務報表包括公司及其全資子公司的賬目。所有公司間餘額和交易均已在合併中清除。
估算值的使用
按照公認會計原則編制合併財務報表要求管理層做出估算和假設，以影響所列期內報告的資產、負債、收入和支出金額以及或有資產和負債的相關披露。管理層的估計基於歷史經驗和它認為在當時情況下合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值以及其他報告金額做出判斷的基礎，而這些從其他來源看來並不容易看出。實際結果可能與這些估計值存在重大差異。重要估計數用於以下領域：許可證和特許權使用費收入、信貸損失備抵金、應計研發費用和其他應計負債、股票薪酬支出、與出售未來特許權使用費相關的負債下的利息支出、所得税和金融工具的公允價值。
8
目錄
改敍
以往各期報告的某些金額已重新分類，以符合本期財務報表的列報方式。這些重新分類並不重要，對先前報告的財務狀況、經營業績和現金流沒有影響。
限制性現金
限制性現金包括貨幣市場共同基金和其他存款，用於抵押公司租賃協議和與第三方簽訂的某些其他協議所要求的不可撤銷的信用證。
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截至9月30日， |
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2023 |
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2022 |
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現金和現金等價物 |
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限制性現金 |
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現金和現金等價物和限制性現金總額 |
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應收賬款
應收賬款主要包括因與客户簽訂的許可協議而應付給公司的對價。應收賬款包括向被許可人開具發票的金額以及尚未開具發票的對價權，包括未開具的特許權使用費，其付款完全取決於時間的推移。如果被許可人選擇在許可期限結束之前終止許可，則被許可的知識產權將退還給公司，被許可人的任何未按合同應付給公司的應收賬款將在終止期間作為許可收入的減少扣除。預計公司在自報告之日起12個月內不會收到的應收賬款在扣除現值折扣後列報，並在合併資產負債表上記作非流動資產。現值折扣被確認為最初記錄應收賬款期間的收入減少，並計為應收賬款期限內的許可利息收入。
根據公司對可收賬性和潛在信用損失的評估，如果認為有必要，應收賬款在扣除信貸損失備抵後列報。管理層使用賬户餘額的具體識別來評估其應收賬款的可收性，並考慮其重要客户的信貸質量和財務狀況、有關信用損失的歷史信息以及公司對當前和預期未來經濟狀況的評估。必要時，將信貸損失備抵記入應收賬款，使應收賬款的賬面價值反映預期收取的淨額。如果認為可收賬款的可能性微乎其微，應收賬款餘額將從信貸損失備抵中註銷。請參閲註釋 9瞭解與應收賬款有關的信貸損失備抵金的更多信息。
金融工具的公允價值
公司必須披露所有按公允價值報告的資產和負債的信息，以便評估用於確定報告的公允價值的投入。會計準則編纂 (ASC) 820, 公允價值計量和披露，建立了用於衡量公允價值的輸入層次結構，最大限度地利用可觀測輸入，並通過要求在可用時使用可觀測輸入來最大限度地減少不可觀測輸入的使用。可觀察的輸入是市場參與者根據從獨立於公司的來源獲得的市場數據對資產或負債進行定價時使用的輸入。不可觀察的輸入是反映公司對市場參與者在資產或負債定價時將使用的投入的假設的輸入，是根據當時情況下可用的最佳信息得出的。公允價值層次結構僅適用於用於確定投資報告的公允價值的估值投入，不能衡量投資信貸質量。公允價值層次結構的三個層次描述如下：
9
目錄
如果估值基於市場上不太可觀察或不可觀察的模型或輸入，那麼公允價值的確定需要更多的判斷力。因此，對於歸類為3級的工具，公司在確定公允價值時作出的判斷程度最大。金融工具在公允價值層次結構中的級別基於對公允價值衡量具有重要意義的所有輸入的最低水平。公司二級工具的公允價值基於市場報價或類似資產的經紀商或交易商報價。這些投資最初以交易價格進行估值，隨後使用第三方定價提供商或其他市場可觀察的數據進行估值。請參閲註釋 4瞭解有關公司金融工具公允價值計量的更多信息。
每股淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法是將適用於普通股股東的淨虧損除以該期間已發行的加權平均普通股，不考慮普通股等價物。攤薄後的每股淨虧損是通過調整已發行普通股的加權平均值來計算的，以調整該期間未償普通股等價物的稀釋效應，使用美國國庫法確定。在應急基金完全支付之前，根據非市場定價的意外開支進行轉換的偶然可轉換股票不包括在基本和攤薄後的每股淨虧損的計算範圍內。為了計算攤薄後的每股淨虧損，如果普通股等價物具有反稀釋作用，則不計算攤薄後每股淨虧損。
3。有價證券
下表彙總了公司的有價證券，僅包括可供出售的債務證券（以千計）：
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攤銷成本 |
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未實現 |
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未實現 |
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公允價值 |
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2023年9月30日 |
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美國政府和機構證券 |
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存款證 |
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公司債券 |
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攤銷成本 |
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未實現 |
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未實現 |
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公允價值 |
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2022年12月31日 |
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美國政府和機構證券 |
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存款證 |
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公司債券 |
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截至2023年9月30日和2022年12月31日,
截至2023年9月30日和2022年12月31日，累計其他綜合虧損餘額僅包括可供出售債務證券的未實現損益，扣除已實現損益和所得税影響的重新分類調整。公司使用匯總投資組合方法來公佈可供出售債務證券的未實現收益和虧損在累計其他綜合虧損中的税收影響。有價證券出售或到期的已實現收益和虧損基於特定的識別方法，並作為投資收益包含在經營業績中。
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截至9月30日的三個月 |
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截至9月30日的九個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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重新分類前的未實現收益（虧損） |
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) |
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已實現虧損（收益）重新歸類為投資收益 |
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可供出售證券的未實現收益（虧損），淨額 |
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10
目錄
下表顯示了公司持有的處於未實現虧損狀況不到12個月零12個月或更長時間的可供出售債務證券的公允價值和未實現虧損（以千計）：
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少於 12 個月 |
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12 個月或更長時間 |
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總計 |
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公允價值 |
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未實現 |
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公允價值 |
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未實現 |
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公允價值 |
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未實現 |
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2023年9月30日 |
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美國政府和機構證券 |
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存款證 |
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公司債券 |
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少於 12 個月 |
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12 個月或更長時間 |
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總計 |
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公允價值 |
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未實現 |
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公允價值 |
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未實現 |
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公允價值 |
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未實現 |
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2022年12月31日 |
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美國政府和機構證券 |
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存款證 |
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公司債券 |
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) |
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截至2023年9月30日，公司持有的處於未實現虧損狀況的可出售債務證券包括
4。金融工具的公允價值
定期按公允價值報告的金融工具包括現金等價物和有價證券。
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引用 |
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意義重大 |
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價格 |
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其他 |
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意義重大 |
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處於活動狀態 |
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可觀察 |
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不可觀察 |
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市場 |
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輸入 |
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輸入 |
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（第 1 級） |
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（第 2 級） |
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（第 3 級） |
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總計 |
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2023年9月30日 |
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現金等價物： |
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有價證券： |
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美國政府和機構證券 |
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存款證 |
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公司債券 |
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有價證券總額 |
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現金等價物和有價證券總額 |
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11
目錄
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引用 |
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意義重大 |
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價格 |
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其他 |
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意義重大 |
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處於活動狀態 |
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可觀察 |
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不可觀察 |
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市場 |
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輸入 |
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輸入 |
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（第 1 級） |
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（第 2 級） |
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（第 3 級） |
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總計 |
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2022年12月31日 |
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現金等價物： |
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貨幣市場共同基金 |
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公司債券 |
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現金等價物總額 |
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有價證券： |
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美國政府和機構證券 |
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存款證 |
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公司債券 |
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有價證券總額 |
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現金等價物和有價證券總額 |
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$ |
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管理層估計，由於這些工具的短期性質，其經常應收賬款、其他流動資產、應付賬款、應計費用和其他流動負債的賬面價值接近公允價值。包含非流動部分的應收賬款和某些作為其他負債報告的非流動應付賬款按其現值入賬，貼現率基於最初記錄金額之日的現行市場匯率。管理層認為，市場狀況或信貸質量沒有任何重大變化，這將導致最初的貼現率與截至2023年9月30日用於確定這些工具現值的貼現率存在重大差異。因此，管理層估計，其非流動應收賬款和其他負債的賬面價值接近這些票據的公允價值。管理層估計，與出售未來特許權使用費有關的負債的賬面價值接近公允價值。如附註6所述，與出售未來特許權使用費相關的負債的賬面價值基於公司對預計在協議有效期內將由公司支付的未來特許權使用費的估計，這些特許權使用費被視為第三級投入。
非有價股票證券
非有價股票證券以成本減值計量，並根據同一發行人的相同或相似投資的可觀察到的價格變化進行調整。該公司做到了
在優尼庫爾公司（UniQure）於2021年7月收購Corlieve Therapeutics（SAS）（Corlieve）之前，該公司持有Corlieve的非流通股權證券，這些證券最初是公司根據與Corlieve簽訂的許可和合作協議於2020年6月作為對價收購的。由於Uniqure於2021年7月收購了Corlieve，該公司獲得了歐元的預付收益
12
目錄
5。財產和設備，淨額
財產和設備，淨包括以下內容（以千計）：
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2023年9月30日 |
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2022年12月31日 |
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實驗室和製造設備 |
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計算機設備和軟件 |
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傢俱和固定裝置 |
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租賃權改進 |
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財產和設備總額 |
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累計折舊和攤銷 |
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) |
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) |
財產和設備，淨額 |
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$ |
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6。與出售未來特許權使用費相關的責任
2020年12月，公司與醫療保健特許權使用費管理有限責任公司（統稱HCR）管理的實體簽訂了特許權使用費購買協議（特許權使用費購買協議）。根據特許權使用費購買協議，HCR根據公司與諾華基因療法公司（前身為Avexis, Inc.）的許可協議（諾華許可）購買了公司獲得Zolgensma特許權使用費上限金額的權利（諾華基因療法），包括 $
根據特許權使用費購買協議，HCR收到的特許權使用費總額的上限（上限金額）的上限增加，等於（i）美元
該公司有看漲期權，可以回購其從HCR購買的特許權使用費的權利，回購價格等於, 截至期權行使日, 美元
從HCR收到的收益為美元
該公司根據其對HCR未來將收到的特許權使用費付款的估計，估算了特許權使用費購買協議下用於記錄利息支出的實際利率。截至2023年9月30日，特許權使用費購買協議下的估計實際利率為
13
目錄
下表列出了與HCR簽訂的特許權使用費購買協議下與出售未來特許權使用費相關的負債的變化（以千計）：
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與之相關的責任 |
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出售未來的特許權使用費 |
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截至2022年12月31日的餘額 |
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支付給 HCR 的 Zolgensma 特許權使用費 |
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已確認的利息支出 |
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截至 2023 年 9 月 30 日的餘額 |
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與出售未來特許權使用費相關的負債的當期部分 |
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( |
) |
與出售未來特許權使用費相關的負債的非流動部分 |
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$ |
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7. 承付款和或有開支
賓夕法尼亞大學的受託人
2009年2月，公司與賓夕法尼亞大學受託人（以及賓夕法尼亞大學賓夕法尼亞大學）簽訂了許可協議，該協議不時經過修訂（經修訂的賓夕法尼亞許可證），該協議在全球範圍內對Penn擁有的基於公司NAV技術平臺的某些專利以及某些數據、結果和其他信息的專有權利。2022年3月，公司與賓夕法尼亞大學簽訂了書面協議（賓夕法尼亞信函協議），根據該協議，公司將向賓夕法尼亞大學共支付美元
公司確認收取的費用為 $
8。資本化
私募配售
2023 年 7 月 7 日，該公司共出售了
市場銷售計劃
2023 年 9 月 1 日，公司進行了 ATM 股票發行軍士長與美銀證券有限公司（BofA）簽訂的銷售協議，根據該協議，公司可以發行和出售總髮行價不超過美元的普通股
14
目錄
9。許可和合作協議
許可和特許權使用費收入
截至2023年9月30日，NAV技術被許可人正在使用該公司的NAV技術平臺
許可和特許權使用費收入包括以下內容（以千計）：
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截至9月30日的三個月 |
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截至9月30日的九個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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Zolgensma 特許權使用費 |
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其他許可和特許權使用費收入 |
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許可和特許權使用費總收入 |
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未付的開發里程碑款項將在每個報告期內進行評估，僅包含在每份許可證的交易價格中，並在里程碑被認為可能實現的範圍內確認為許可收入。基於銷售的里程碑不包括在每份許可協議的交易價格中，並在成就期間被確認為特許權使用費收入。截至2023年9月30日，該公司的許可協議（不包括被許可人行使期權時可能授予的額外許可）包含未實現的里程碑，這可能導致向公司支付的里程碑款項總額高達 $
應收賬款、合同資產和遞延收入的變化
下表列出了公司淨應收賬款、合同資產和遞延收入的餘額，以及有關報告期內確認收入的其他信息（以千計）：
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截至9月30日的三個月 |
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截至9月30日的九個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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應收賬款，淨額、流動和非流動賬款： |
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期初 |
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期末 |
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合同資產： |
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期初 |
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期末 |
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遞延收入，流動和非流動： |
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期初 |
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期末 |
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在此期間確認的收入來自： |
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期初遞延收入中包含的金額 |
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以往各期履行的履約義務 |
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15
目錄
截至 2023 年 9 月 30 日的合約資產包含在合併資產負債表上的其他流動資產中。該公司做到了
截至2023年9月30日，該公司記錄的遞延收入為美元
如上表所示，前期履行的履約義務所確認的收入主要歸因於Zolgensma的特許權使用費和公司許可協議交易價格的變化。交易價格的變動主要歸因於在以前被認為不可能實現的時期內實現或被認為可能實現的發展里程碑，這導致了收入的累積補調整。截至2023年9月30日的九個月中因前一期履行的業績義務而確認的收入包括美元
應收賬款、合同資產和信貸損失備抵金
應收賬款，淨額包括以下內容（以千計）：
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2023年9月30日 |
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2022年12月31日 |
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當前應收賬款： |
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向客户收費 |
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未計費的 Zolgensma 特許權使用費 |
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其他未開票 |
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信用損失備抵金 |
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活期應收賬款，淨額 |
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非流動應收賬款： |
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其他未開票 |
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信用損失備抵金 |
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非流動應收賬款，淨額 |
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應收賬款總額，淨額 |
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下表列出了截至九個月期間與應收賬款和合同資產有關的信貸損失備抵金的變動 2023 年 9 月 30 日（以千計）：
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信用損失備抵金 |
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應收賬款 |
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合約資產 |
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截至2022年12月31日的餘額 |
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應收賬款現值折扣的變化 |
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截至 2023 年 9 月 30 日的餘額 |
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$ |
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公司截至2023年9月30日的信貸損失備抵金而2022年12月31日僅與Abeona Therapeutics Inc.（Abeona）的應收賬款有關。有關Abeona應付金額和相關信貸損失備抵的更多信息，請參閲以下 “與Abeona Therapeutics的和解協議” 部分。該公司做到了
16
目錄
諾華基因療法的 Zolgensma 許可證
2014年3月，公司與諾華基因療法（前身為Avexis, Inc.）簽訂了獨家許可協議（經修訂的諾華許可證）。根據諾華許可，公司授予諾華基因療法獨家全球商業許可，有權再許可NAV技術平臺以及其他某些權利，用於通過以下方式治療人類脊髓性肌萎縮（SMA） 在活體中基因療法。2019年，諾華基因療法啟動了Zolgensma的商業銷售，Zolgensma是諾華許可下的許可產品。根據諾華許可證，該公司從Zolgensma的淨銷售額中獲得特許權使用費。
公司根據諾華許可證確認了以下金額（以千計）：
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截至9月30日的三個月 |
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截至9月30日的九個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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Zolgensma 特許權使用費 |
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其他許可收入 |
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許可和特許權使用費總收入 |
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許可所得利息收入 |
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截至2023年9月30日和2022年12月31日，該公司記錄的應收賬款總額為美元
與阿貝奧納療法的和解協議
2021年11月，公司與Abeona簽訂了和解協議並相互釋放（“和解協議”），涉及與雙方之間的許可協議相關的索賠，該協議於2020年5月終止。和解協議解決了所有仲裁和法律訴訟，並共同解除了雙方根據已終止的許可協議提出的所有索賠。根據和解協議，Abeona將向公司支付總額為 $
截至2023年9月30日2022年12月31日，該公司記錄的非流動應收賬款總額為美元
17
目錄
合作協議
AbbVie 合作和許可協議
自2021年11月起，公司與艾伯維公司的子公司艾伯維全球企業有限公司（AbbVie）簽訂了合作和許可協議，共同開發和商業化 ABBV-RGX-314，該公司用於治療濕性年齡相關性黃斑變性（濕性AMD）、糖尿病視網膜病變（DR）和其他慢性視網膜疾病（艾伯維合作協議）的候選產品。
根據艾伯維合作協議，公司授予艾伯維在美國開發和商業化 ABBV-RGX-314 的共同獨家許可，以及在美國境外開發和商業化 ABBV-RGX-314 的獨家許可。該公司和艾伯維將合作在美國開發 ABBV-RGX-314，艾伯維將負責在美國以外的特定市場開發 ABBV-RGX-314。截至2022年12月31日，公司負責與某些正在進行的 ABBV-RGX-314 臨牀試驗相關的開發費用，雙方分擔了與 ABBV-RGX-314 相關的額外開發費用。從 2023 年 1 月 1 日起，艾伯維開始承擔所有 ABBV-RGX-314 開發費用的大部分。
該公司將領導用於臨牀開發和美國商業供應的 ABBV-RGX-314 的製造，艾伯維將領導用於美國以外商業供應的 ABBV-RGX-314 的製造。製造費用將根據艾伯維合作協議和根據該協議確定的供應協議的條款在雙方之間分配。應艾伯維的要求，該公司將按協議中規定的價格生產不超過指定部分的 ABBV-RGX-314，用於美國以外的商業供應。艾伯維將領導 ABBV-RGX-314 在全球的商業化，該公司將根據協議確定的商業化計劃參與美國的商業化工作。該公司和艾伯維將平均分享與 ABBV-RGX-314 在美國商業化相關的淨利潤和淨虧損。在美國以外，艾伯維將自費負責 ABBV-RGX-314 的商業化。
作為艾伯維合作協議授予的權利的對價, 艾伯維向公司支付了預付費用 $
該公司適用了ASC 606的要求， 與客户簽訂合同的收入（主題606）適用於艾伯維被視為客户的記賬單位的《艾伯維合作協議》。公司確定，協議中只有一項實質性履行義務，即在全球範圍內交付 ABBV-RGX-314 開發和商業化所需的知識產權許可。許可給 AbbVie 的知識產權包括本公司開發和擁有的某些專利、數據、專有技術和其他權利的權利，以及本公司從各第三方獨家許可的其他知識產權。截至 2023 年 9 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日，艾伯維合作協議的交易價格為 $
該公司適用了ASC 808的要求， 合作安排（主題808）適用於被視為合作安排的記賬單位的艾伯維合作協議。該公司和艾伯維都將在美國開展與 ABBV-RGX-314 的開發、製造和商業化相關的各種活動。根據艾伯維合作協議的條款，開發成本由雙方分擔，雙方將平均分攤在美國銷售 ABBV-RGX-314 所產生的淨利潤和虧損。公司根據其合作安排會計政策，核算了艾伯維之間用於分擔開發和商業化成本的款項。因公司在艾伯維產生的開發成本或商業化成本中所佔份額而欠艾伯維的款項記作研發費用或一般和管理費用
18
目錄
費用分別為成本發生期間的費用。因艾伯維在公司產生的開發成本或商業化成本中所佔份額而欠公司的款項分別記為成本發生期間研發費用或一般和管理費用的減少額。在每個報告期結束時，公司記錄了由於費用分攤安排而應付或來自艾伯維的淨金額。截至 2023 年 9 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日，該公司記錄了美元
公司根據艾伯維合作協議確認了以下金額（以千計）：
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截至9月30日的三個月 |
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截至9月30日的九個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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向 AbbVie（來自）的淨費用補償包括： |
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研發費用 |
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一般和管理費用 |
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向 AbbVie（來自）的淨費用補償總額 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
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10。股票薪酬
自 2023 年 1 月起，額外
股票薪酬支出
公司按獎勵類型劃分的股票薪酬支出如下（以千計）：
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截至9月30日的三個月 |
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截至9月30日的九個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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股票期權 |
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限制性庫存單位 |
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員工股票購買計劃 |
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截至2023年9月30日，該公司已經 $
公司在合併運營報表中記錄了基於股票的薪酬支出總額和綜合虧損如下（以千計）：
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截至9月30日的三個月 |
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截至9月30日的九個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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19
目錄
股票期權
下表彙總了2014年計劃和2015年計劃下的股票期權活動（以千計，每股數據除外）：
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加權- |
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平均的 |
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加權- |
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剩餘的 |
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平均的 |
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合同的 |
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聚合 |
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運動 |
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生活 |
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固有的 |
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股份 |
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價格 |
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（年份） |
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價值 (a) |
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截至 2022 年 12 月 31 日已發行 |
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$ |
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已授予 |
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已鍛鍊 |
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) |
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取消或沒收 |
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$ |
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截至2023年9月30日未付清 |
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可在 2023 年 9 月 30 日行使 |
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已歸屬，預計將於2023年9月30日歸屬 |
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$ |
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(a) 總內在價值的計算方法是標的期權的行使價與報告之日貨幣中普通股的公允價值之間的差額。
在截至2023年9月30日的九個月中，授予期權的每股期權的加權平均授予日公允價值為 $
限制性股票單位
下表彙總了2015年計劃下的限制性股票單位活動（以千計，每股數據除外）：
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加權平均值 |
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授予日期 |
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股份 |
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公允價值 |
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截至2022年12月31日的未歸屬餘額 |
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已授予 |
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既得 |
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被沒收 |
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截至2023年9月30日的未歸屬餘額 |
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在截至2023年9月30日的九個月中，歸屬的限制性股票單位的總內在價值為美元
員工股票購買計劃
截至2023年9月30日，根據2015年ESPP獲準發行的普通股總數為
11。所得税
該公司評估了截至2023年9月30日和2022年12月31日對其遞延所得税資產可變現性有關的正面和負面證據。根據公司的營業虧損歷史以及其他相關事實和情況，公司得出結論，其遞延所得税資產的收益很可能無法實現。因此，公司為截至2023年9月30日和2022年12月31日的遞延所得税淨資產提供了全額估值補貼.
20
目錄
12。關聯方交易
FOXKISER LLP
從2016年到2022年6月，公司與FOXKISER LLP（FOXKISER）簽訂了專業服務協議，FOXKISER LLP（FOXKISER）是公司某些股東的子公司，也是公司董事會成員的子公司，根據該協議，公司支付固定的月費，以換取FOXKISER提供的某些戰略服務。與FOXKISER的協議自2022年6月起終止。根據與FOXKISER的協議產生的費用為
13。每股淨虧損
由於公司在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月中出現淨虧損，因此在計算攤薄後的每股淨虧損時，由於其影響具有反稀釋作用，普通股等價物不包括在內。因此，在此期間，基本和攤薄後的每股淨虧損相同。
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截至9月30日的三個月和九個月， |
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2023 |
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2022 |
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已發行和未償還的股票期權 |
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未歸屬的流通限制性股票單位 |
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員工股票購買計劃 |
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14。補充披露
其他流動資產
其他流動資產包括以下資產（以千計）：
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2023年9月30日 |
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2022年12月31日 |
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合作者應付的淨費用補償 |
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許可收入合同資產 |
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投資應計利息 |
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其他 |
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應計費用和其他流動負債
應計費用和其他流動負債包括以下內容（以千計）：
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2023年9月30日 |
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2022年12月31日 |
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應計分許可費和特許權使用費 |
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應計人事費用 |
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應計外部研發費用 |
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應計外部一般和管理費用 |
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財產和設備的應計購置 |
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其他應計費用和流動負債 |
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$ |
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$ |
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目錄
非現金投資和融資活動的補充披露
應付賬款和應計費用及其他流動負債中包含的財產和設備購買額為美元
截至2023年9月30日，應付賬款、應計費用和其他負債中包含的ATM計劃的發行費用為美元
15。後續事件
重組計劃
2023 年 10 月，公司董事會批准了一項戰略管道優先事項和公司重組，旨在優先開發 ABBV-RGX-314、用於治療杜興氏肌營養不良症的 RGX-202 和用於治療二型粘多糖中毒 (MPS II) 的 RGX-121。重組包括減少員工和其他運營費用，主要是在罕見的神經退行性疾病開發、早期研究以及其他一般和行政領域。
由於重組，該公司預計將裁員約減少
22
目錄
第 2 項。管理層的討論和分析 財務狀況和經營業績。
您應閲讀以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析，以及本10-Q表季度報告中其他地方的財務報表及其附註，以及我們在2023年2月28日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告中包含的經審計的財務報表及其附註。此外，您應閲讀本10-Q表季度報告和截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告的 “風險因素” 和 “有關前瞻性陳述的信息” 部分，以討論可能導致實際業績與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述中描述或暗示的結果存在重大差異的重要因素。
概述
我們是一家領先的臨牀階段生物技術公司，致力於通過基因療法的治療潛力改善生活。我們的研究性基因療法旨在提供功能基因以解決細胞中的遺傳缺陷，從而產生旨在影響疾病的治療性蛋白質或抗體。通過單一給藥，基因療法有可能顯著改變病程，改善患者預後，效果持久。
候選產品概述
我們使用我們專有的腺相關病毒（AAV）基因療法交付平臺（NAV 技術平臺）開發了廣泛的基因治療計劃，以解決遺傳性疾病。我們的計劃和候選產品如下所述：
主要候選產品
大氣層中的入學人數繼續步入正軌®還有 ASCENT關鍵試驗以及使用視網膜下給藥治療濕性AMD患者的Fellow Eye治療研究。這些試驗預計將在2025年底至2026年上半年支持美國食品藥品監督管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）的全球監管申報。
海拔®該試驗是一項多中心、開放標籤、隨機、對照、劑量遞增的 II 期試驗，旨在評估 ABBV-RGX-314 治療博士（DR）的療效、安全性和耐受性。2023 年 11 月，我們提供了該試驗的數據，表明使用上絡膜給藥的 ABBV-RGX-314 在劑量水平 1 和 2 下具有良好的耐受性。根據早期治療糖尿病視網膜病變研究-糖尿病視網膜病變嚴重程度量表測量，非增殖性 DR 患者的劑量等級 2 在一年內可防止疾病進展。劑量等級 2 使這些患者發生視力威脅事件的風險降低了 89%。
AAVIATE®該試驗是一項多中心、開放標籤、隨機、對照、劑量遞增的 II 期試驗，旨在評估 ABBV-RGX-314 用於治療濕性 AMD 的的療效、安全性和耐受性。我們預計將在夏威夷眼和視網膜會議（2024年1月13日至19日）上報告該試驗的更多中期數據，包括第5和第6組的完整六個月結果。
23
目錄
親和力 DUCHENNE®是一項多中心、開放標籤的劑量評估和劑量擴大臨牀試驗，旨在評估一次性靜脈注射 (IV) 劑量 RGX-202 對杜興氏病患者的安全性、耐受性和臨牀療效。2023 年 10 月，我們報告了該試驗的中期數據，表明三名劑量等級 1 的患者的 RGX-202 耐受性仍然良好，沒有與藥物相關的嚴重不良事件。兩名完成三個月評估的患者的初步生物標誌物數據顯示，RGX-202 微營養不良蛋白表達強勁，定位到肌肉細胞膜。我們報告説，根據中期結果，美國食品和藥物管理局支持修改試驗方案以加快開發。預計到2023年底，劑量將升級到2級。我們預計將在2024年分享兩種劑量水平的初始強度和功能評估數據。此外，我們預計將在2024年確定關鍵劑量並啟動一項關鍵計劃。我們計劃使用 RGX-202 微營養不良蛋白表達作為替代終點，以支持使用加速批准途徑提交生物製劑許可申請 (BLA)。
超越親和力 一項觀察性篩查研究也在進行中，正在招募患者。主要目標是評估12歲以下杜興氏病患者中AAV8抗體的患病率。本研究中收集的信息可用於確定 AFFINITY DUCHENNE 試驗和未來可能的 RGX-202 試驗的潛在參與者。
露營地®是一項 I/II/III 期多中心、開放標籤的試驗，旨在評估 RGX-121 對 4 個月至 5 歲的 MPS II 患者的療效、安全性、耐受性和藥效學。我們將繼續跟蹤試驗中的患者，關鍵階段的主要結果預計將在2024年第一季度公佈。最近於10月與美國食品藥品管理局舉行了一次積極的再生醫學高級療法會議，確認了在生產戰略、安全數據庫的充足性和確認性研究設計方面的一致性，這些是2024年使用加速批准途徑加快BLA申請計劃的關鍵要素。根據預期的優先審查，我們計劃的 RGX-121 BLA 獲得批准可能會導致在 2025 年收到罕見兒科疾病優先審查憑證。
其他候選產品
業務更新
2023 年 11 月，我們宣佈了戰略管道優先順序和企業重組，旨在優先開發 ABBV-RGX-314、RGX-202 和 RGX-121。此外，我們將為我們的 RGX-111、RGX-181 和 RGX-381 候選產品尋找戰略替代方案，包括潛在的合作伙伴關係。重組包括減少員工和其他運營費用，主要是在罕見的神經退行性疾病開發、早期研究以及其他一般和行政領域。我們預計將從2023年11月開始裁員約15％，並預計重組活動將在2023年第四季度基本完成。有關公司重組的更多信息，請參閲隨附的未經審計的合併財務報表附註15，“後續活動——2023年11月重組”。
24
目錄
我們的導航技術平臺概述
除了我們的內部產品開發工作外，我們還有選擇地將 NAV 技術平臺許可給其他領先的生物技術和製藥公司，我們稱之為 NAV 技術許可證持有人。截至 2023 年 9 月 30 日，我們的 NAV 技術平臺已應用於一種商業化產品 Zolgensma®，以及許多其他許可產品的臨牀前和臨牀開發。NAV技術平臺的許可使我們能夠繼續將內部產品開發重點放在核心疾病適應症和治療領域上，同時繼續擴大NAV基因療法產品線，為患者開發更廣泛的治療方案，為我們的NAV技術平臺提供額外的技術和潛在的臨牀概念驗證，並創造潛在的額外收入。
財務概覽
收入
迄今為止，我們的收入主要包括許可我們的NAV技術平臺和其他知識產權產生的許可和特許權使用費收入。我們沒有從自有產品的商業銷售中獲得任何收入。如果我們未能及時完成候選產品的開發或獲得監管部門的批准和適當的標籤，那麼我們創造未來收入的能力將受到重大損害。
我們將我們的NAV技術平臺和其他知識產權許可給其他生物技術和製藥公司，包括合作者，共同開發和商業化我們的候選產品。許可條款各不相同，許可可以是排他性的，也可以是非排他性的，可以由被許可人進行再許可。許可證可以授予知識產權，僅用於內部和臨牀前研究與開發，也可以包括使用NAV技術平臺和其他許可權將針對特定疾病的藥物療法商業化的權利或獲得未來權利的選擇權。許可協議的期限通常至少等於基礎專利的有效期，但可以由被許可人選擇終止。根據我們的許可協議，被許可人的對價可能包括：（i）預付費用和年費，（ii）基於某些開發和銷售里程碑的實現情況的里程碑付款，（iii）分許可費，（iv）許可產品銷售的特許權使用費以及（v）被許可人購買的可選商品和服務應支付的其他對價。
未來的許可和特許權使用費收入取決於許可產品的成功開發和商業化，這是不確定的，收入可能在不同時期之間波動很大。此外，鑑於期權費、基於開發和銷售的里程碑付款、許可產品銷售的特許權使用費或分許可費的或有性質，我們在許可協議中可能永遠不會收到有關期權費、基於開發和銷售的里程碑付款、許可產品銷售的特許權使用費或分許可費的對價。我們的收入集中在少數被許可人手中，許可證可以由被許可人選擇終止。被許可人終止我們的許可證可能會對我們在未來時期確認的收入金額產生重大影響。
Zolgensma 特許權使用費
迄今為止的特許權使用費收入主要包括Zolgensma淨銷售額的特許權使用費，Zolgensma由諾華基因療法公司（前身為Avexis, Inc.）銷售（諾華基因療法）是諾華股份公司（諾華）的全資子公司，用於治療脊髓性肌萎縮症（SMA）。Zolgensma是根據我們與諾華基因療法簽訂的許可協議獲得許可的產品，用於使用NAV技術平臺開發和商業化SMA治療方法。
與 AbbVie 的合作和許可協議
自2021年11月起，我們與艾伯維公司的子公司艾伯維環球企業有限公司（AbbVie）簽訂了合作和許可協議，共同開發和商業化 ABBV-RGX-314（艾伯維合作協議）。艾伯維合作協議可能會對我們未來的收入、研發支出、其他運營費用以及與 ABBV-RGX-314 的開發和商業化相關的運營現金流產生重大影響。有關艾伯維合作協議的更多信息，請參閲隨附的未經審計的合併財務報表附註9 “許可與合作協議——艾伯維協作和許可協議”。
25
目錄
運營費用
我們的運營費用主要包括收入成本、研發費用以及一般和管理費用。人事成本，包括工資、工資、福利、獎金和股票薪酬支出，構成研發及一般和管理開支的重要組成部分。我們根據員工人數和每位員工的工作性質或使用其他合理的分配方法，在研發與一般和管理類別之間分配與設施、信息技術成本、折舊和其他管理費用相關的間接費用。
收入成本
我們的收入成本主要包括向許可方支付的上游費用，這些費用來自我們的NAV技術平臺的許可和其他知識產權，包括分許可費和許可產品淨銷售的特許權使用費。分許可費基於我們從被許可人那裏收到的許可費的百分比，並在確認基礎許可收入的期限內予以確認。特許權使用費基於被許可人許可產品淨銷售額的百分比，並在基礎銷售發生期間予以確認。由於我們的許可協議的性質，未來的收入成本不確定，收入成本可能會在不同時期發生重大波動。
研發費用
我們的研發費用主要包括：
如果獲得許可的技術將來沒有其他用途，則為研發活動獲得技術許可證而產生的預付費用以及相關的里程碑款項將計入研發費用。
隨着我們繼續開發候選產品以及對潛在候選產品和新技術進行早期研發，我們預計在可預見的將來將繼續承擔鉅額的研發費用。下表彙總了我們在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月中產生的研發費用（以千計）：
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截至9月30日的三個月 |
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截至9月30日的九個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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|
2022 |
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直接開支 |
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|
|
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|
|
|
|
|
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||||
ABBV-RGX-314 |
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$ |
6,022 |
|
|
$ |
11,835 |
|
|
$ |
16,391 |
|
|
$ |
33,967 |
|
RGX-202 |
|
|
2,088 |
|
|
|
4,674 |
|
|
|
8,233 |
|
|
|
8,381 |
|
RGX-121 |
|
|
4,991 |
|
|
|
1,515 |
|
|
|
12,623 |
|
|
|
6,350 |
|
其他候選產品 |
|
|
2,187 |
|
|
|
1,797 |
|
|
|
6,725 |
|
|
|
4,331 |
|
直接支出總額 |
|
|
15,288 |
|
|
|
19,821 |
|
|
|
43,972 |
|
|
|
53,029 |
|
未分配的費用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
平臺和新技術 |
|
|
10,306 |
|
|
|
12,743 |
|
|
|
33,211 |
|
|
|
38,811 |
|
人事相關 |
|
|
23,784 |
|
|
|
22,789 |
|
|
|
73,201 |
|
|
|
68,381 |
|
設施和折舊費用 |
|
|
7,274 |
|
|
|
6,251 |
|
|
|
21,623 |
|
|
|
15,869 |
|
其他未分配 |
|
|
1,531 |
|
|
|
1,709 |
|
|
|
4,578 |
|
|
|
3,858 |
|
未分配支出總額 |
|
|
42,895 |
|
|
|
43,492 |
|
|
|
132,613 |
|
|
|
126,919 |
|
研究和開發總額 |
|
$ |
58,183 |
|
|
$ |
63,313 |
|
|
$ |
176,585 |
|
|
$ |
179,948 |
|
26
目錄
與 ABBV-RGX-314 開發相關的直接支出分別包括截至2023年9月30日的三個月和九個月的1,960萬美元和5,630萬美元，以及截至2022年9月30日的三個月和九個月中分別為420萬美元和1,230萬美元，艾伯維根據我們的眼科保健合作提供的淨成本報銷，這些報銷被記錄為該期間研發開支的減少。艾伯維的淨成本報銷包括因開發 ABBV-RGX-314 而產生的人員和管理費用報銷，其基礎成本在上表中列為未分配支出。我們通常在開發計劃中使用員工和基礎設施資源。通常，我們不會為特定的候選產品或開發計劃分配人員和其他內部成本，例如設施和其他管理費用。平臺和新技術包括無法識別特定主要候選產品的直接成本，包括與我們的研發平臺相關的成本，該平臺用於項目、工藝開發、製造分析以及潛在候選產品和新技術的早期研發。
一般和管理費用
我們的一般和管理費用主要包括工資、工資和人事相關成本，包括為履行研發以外職能的員工提供的福利、差旅和股票薪酬。這包括行政、商業、企業發展、財務、法律、人力資源、信息技術、設施和行政支助職能的某些人員。此外，一般和管理費用包括未以其他方式分配給研發費用的設施相關費用和管理費用、會計、法律、商業和其他諮詢服務的專業費用、與獲得和維護專利相關的費用、保險費用、我們的信息系統和其他一般公司活動的成本。我們預計，隨着我們繼續開發候選產品並有可能將其商業化，我們的一般和管理費用將繼續增加。
其他收入（支出）
許可利息收入
根據我們的收入確認政策，許可利息收入包括我們在與NAV技術被許可方簽訂的許可協議中確定的重要融資部分中確認的估算利息，以及被許可方應付的未付餘額的應計利息收入。
投資收益
投資收入包括賺取的利息收入和從我們的現金等價物、有價證券和非有價股票證券中實現的收益和虧損，以及有價股權證券的未實現收益和虧損。現金等價物由貨幣市場共同基金和高流動性債務證券組成，收購時的原始到期日為90天或更短。有價證券由可供出售的債務證券和股權證券組成。
利息支出
利息支出主要包括與向醫療保健特許權使用費管理有限責任公司（統稱HCR）管理的實體出售未來Zolgensma特許權使用費相關的負債的利息。根據我們對HCR根據特許權使用費購買協議預計將收到的特許權使用費總額的估計，使用實際利息法確認利息支出。有關與HCR簽訂的特許權使用費購買協議的更多信息，請參閲隨附的未經審計的合併財務報表附註6，“與出售未來特許權使用費有關的責任”。
關鍵會計政策與估計
本管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析基於我們的合併財務報表，該報表是根據美利堅合眾國普遍接受的會計原則（GAAP）編制的。根據公認會計原則編制財務報表要求我們做出估算和假設，這些估算和假設會影響所列期內報告的資產、負債、收入和支出金額以及或有資產和負債的相關披露。我們的估算基於歷史經驗以及我們認為在當時情況下合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值以及其他報告金額做出判斷的基礎，這些判斷從其他來源看不出來。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值存在重大差異。
27
目錄
隨附的未經審計的合併財務報表附註2以及截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告中包含的經審計的合併財務報表附註2全面描述了我們的重要會計政策。自2022年12月31日以來，我們的關鍵會計政策和估計沒有重大變化。
運營結果
我們的合併經營業績如下（以千計）：
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截至9月30日的三個月 |
|
|
|
|
|
截至9月30日的九個月 |
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||||||||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
改變 |
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
改變 |
|
||||||
收入 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||
許可和特許權使用費收入 |
|
$ |
28,914 |
|
|
$ |
26,512 |
|
|
$ |
2,402 |
|
|
$ |
68,029 |
|
|
$ |
81,379 |
|
|
$ |
(13,350 |
) |
總收入 |
|
|
28,914 |
|
|
|
26,512 |
|
|
|
2,402 |
|
|
|
68,029 |
|
|
|
81,379 |
|
|
|
(13,350 |
) |
運營費用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||||
收入成本 |
|
|
12,388 |
|
|
|
13,094 |
|
|
|
(706 |
) |
|
|
25,975 |
|
|
|
41,762 |
|
|
|
(15,787 |
) |
研究和開發 |
|
|
58,183 |
|
|
|
63,313 |
|
|
|
(5,130 |
) |
|
|
176,585 |
|
|
|
179,948 |
|
|
|
(3,363 |
) |
一般和行政 |
|
|
23,083 |
|
|
|
20,921 |
|
|
|
2,162 |
|
|
|
69,415 |
|
|
|
64,071 |
|
|
|
5,344 |
|
其他運營費用 |
|
|
220 |
|
|
|
229 |
|
|
|
(9 |
) |
|
|
279 |
|
|
|
703 |
|
|
|
(424 |
) |
運營費用總額 |
|
|
93,874 |
|
|
|
97,557 |
|
|
|
(3,683 |
) |
|
|
272,254 |
|
|
|
286,484 |
|
|
|
(14,230 |
) |
運營損失 |
|
|
(64,960 |
) |
|
|
(71,045 |
) |
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6,085 |
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(204,225 |
) |
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(205,105 |
) |
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880 |
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其他收入（支出） |
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許可所得利息收入 |
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56 |
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18 |
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38 |
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166 |
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265 |
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(99 |
) |
投資收益 |
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4,660 |
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1,497 |
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|
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3,163 |
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8,953 |
|
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3,357 |
|
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5,596 |
|
利息支出 |
|
|
(1,624 |
) |
|
|
(5,954 |
) |
|
|
4,330 |
|
|
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(5,499 |
) |
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(18,944 |
) |
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13,445 |
|
其他收入總額（支出） |
|
|
3,092 |
|
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|
(4,439 |
) |
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|
7,531 |
|
|
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3,620 |
|
|
|
(15,322 |
) |
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|
18,942 |
|
所得税前虧損 |
|
|
(61,868 |
) |
|
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(75,484 |
) |
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13,616 |
|
|
|
(200,605 |
) |
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|
(220,427 |
) |
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19,822 |
|
所得税優惠 |
|
|
— |
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|
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— |
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|
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— |
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|
|
— |
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41 |
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(41 |
) |
淨虧損 |
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$ |
(61,868 |
) |
|
$ |
(75,484 |
) |
|
$ |
13,616 |
|
|
$ |
(200,605 |
) |
|
$ |
(220,386 |
) |
|
$ |
19,781 |
|
截至2023年9月30日的三個月與2022年9月30日的比較
許可和特許權使用費收入。許可和特許權使用費收入增加了240萬美元，從截至2022年9月30日的三個月的2650萬美元增加到截至2023年9月30日的三個月的2,890萬美元。 增長主要歸因於Zolgensma特許權使用費收入，從2022年第三季度的2520萬美元增加到2023年第三季度的2,840萬美元，增加了320萬美元。據諾華報道，Zolgensma在2023年第三季度的銷售額與2022年第三季度基本持平，成熟市場現在主要治療發病患者。
研究和開發費用。研發費用減少了510萬美元，從截至2022年9月30日的三個月的6,330萬美元減少到截至2023年9月30日的三個月的5,820萬美元。減少的主要原因如下：
研發費用的減少被以下因素部分抵消：
28
目錄
ABBV-RGX-314 研發費用的減少主要是由我們與 AbbVie 合作下的開發成本分攤安排從 2023 年開始發生的轉變所推動的。根據艾伯維合作協議，截至2022年12月31日，我們負責支付與某些正在進行的 ABBV-RGX-314 臨牀試驗相關的開發費用，剩餘的 ABBV-RGX-314 開發費用由艾伯維分擔。從 2023 年開始，艾伯維開始承擔所有 ABBV-RGX-314 開發費用的大部分。
一般和管理費用。一般和管理費用增加了220萬美元，從截至2022年9月30日的三個月的2,090萬美元增加到截至2023年9月30日的三個月的2310萬美元。增加的主要原因是與人事有關的成本和專業服務的支出，包括法律和其他企業諮詢服務。
投資收益。 投資收入增加了320萬美元，從截至2022年9月30日的三個月的150萬美元增加到截至2023年9月30日的三個月的470萬美元。這一增長主要歸因於優尼庫爾公司（UniQure）於2021年7月實現了與收購Corlieve Therapeutics SAS（Corlieve）的非有價股權證券相關的里程碑，2023年第三季度確認了220萬美元的已實現收益。剩餘的增長主要歸因於現金等價物和有價債務證券投資收益率的提高。
利息支出。利息支出減少了430萬美元，從截至2022年9月30日的三個月的600萬美元減少到截至2023年9月30日的三個月的160萬美元。下降的主要原因是我們與出售向HCR支付的Zolgensma特許權使用費所產生的未來特許權使用費相關的負債餘額減少，以及由於預計在特許權使用費購買協議有效期內將支付給HCR的估計特許權使用費發生變化，負債的實際利率發生了變化。
截至2023年9月30日的九個月與2022年9月30日的比較
許可和特許權使用費收入。許可和特許權使用費收入減少了1,340萬美元，從截至2022年9月30日的九個月的8140萬美元降至截至2023年9月30日的九個月的6,800萬美元。 下降的主要原因是Zolgensma特許權使用費收入減少了1170萬美元，從截至2022年9月30日的九個月的7,510萬美元降至截至2023年9月30日的九個月的6,350萬美元。據諾華報道，截至2023年9月30日的九個月中，Zolgensma的銷售額與截至2022年9月30日的九個月相比下降了13％（美元），這主要是由於成熟市場現在主要治療發病患者，因此流行患者減少了。
收入成本。收入成本減少了1,580萬美元，從截至2022年9月30日的九個月的4180萬美元降至截至2023年9月30日的九個月的2600萬美元。下降的主要原因是2022年第一季度確認的920萬美元非經常性費用，該費用涉及修訂我們與賓夕法尼亞大學（Penn）受託人簽訂的許可協議，以收購我們根據許可協議向賓夕法尼亞大學支付分許可費的義務。收入成本的其餘下降主要是由於在此期間向許可方支付的Zolgensma淨銷售額的上游特許權使用費減少。
研究和開發費用。研發費用減少了340萬美元，從截至2022年9月30日的九個月的1.799億美元減少到截至2023年9月30日的九個月的1.766億美元。減少的主要原因如下：
研發費用的減少被以下因素部分抵消：
29
目錄
ABBV-RGX-314 研發費用的減少主要是由我們與 AbbVie 合作下的開發成本分攤安排從 2023 年開始發生的轉變所推動的。根據艾伯維合作協議，截至2022年12月31日，我們負責支付與某些正在進行的 ABBV-RGX-314 臨牀試驗相關的開發費用，剩餘的 ABBV-RGX-314 開發費用由艾伯維分擔。從 2023 年開始，艾伯維開始承擔所有 ABBV-RGX-314 開發費用的大部分。
一般和管理費用。一般和管理費用增加了530萬美元，從截至2022年9月30日的九個月的6,410萬美元增加到截至2023年9月30日的九個月的6,940萬美元。增長主要歸因於人事相關費用、包括法律和其他公司諮詢服務在內的專業服務支出以及其他公司間接費用。
投資收益。 投資收入增加了560萬美元，從截至2022年9月30日的九個月的340萬美元增加到截至2023年9月30日的九個月的900萬美元。增長的主要原因是Uniqure在2021年7月實現了與收購Corlieve的非有價股權證券相關的里程碑後，在2023年第三季度確認了220萬美元的已實現收益。剩餘的增長主要歸因於現金等價物和有價債務證券投資收益率的提高。
利息支出。利息支出減少了1,340萬美元，從截至2022年9月30日的九個月的1,890萬美元降至截至2023年9月30日的九個月的550萬美元。下降的主要原因是我們與出售向HCR支付的Zolgensma特許權使用費所產生的未來特許權使用費相關的負債餘額減少，以及由於預計在特許權使用費購買協議有效期內將支付給HCR的估計特許權使用費發生變化，負債的實際利率發生了變化。
流動性和資本資源
流動性來源
截至2023年9月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券為3.645億美元，主要來自普通股的出售、許可和特許權使用費收入以及Zolgensma特許權使用費流的貨幣化。根據我們目前的業務計劃，我們預計，截至2023年9月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為運營費用和資本支出需求提供資金，並足以履行自本報告發布之日起至少未來12個月內的財務承諾和義務。
我們打算將現有資金的大部分用於臨牀前研究、臨牀開發、尋求監管部門對候選產品的批准，如果獲得批准，我們的候選產品的商業化，以及支持這些活動所需的額外資本支出。由於與基因療法候選產品的開發和商業化相關的眾多風險和不確定性，我們無法估計完成候選產品的開發所需的運營支出和資本支出總額。雖然我們預計 2023 年 11 月宣佈的管道優先順序和企業重組將節省成本，但由於重組可能導致或與重組相關的事件，我們也可能會產生目前未考慮的其他費用或現金支出。此外，我們可能無法在當前預期的時間表上實現任何成本削減措施的預期收益，或者根本無法實現預期的收益。此外，我們的估計基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比目前預期的更快地使用可用資本資源，這可能會加速我們的流動性需求。
市場銷售計劃
2023 年 9 月 1 日，我們進行了 ATM 股票發行軍士長與美銀證券有限公司（BofA）簽訂的銷售協議，根據該協議，我們可以通過作為銷售代理的美銀不時發行和出售總髮行價不超過1.5億美元的普通股（ATM計劃）。我們打算將根據自動櫃員機計劃出售股票獲得的收益（如果有）用於一般公司用途。截至2023年9月30日，尚未根據自動櫃員機計劃出售任何普通股。
私募配售
2023年7月7日，我們在私募交易中出售了257,466股普通股，扣除發行費用後，我們獲得的淨收益總額為490萬美元。
30
目錄
現金流
我們的合併現金流如下（以千計）：
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截至9月30日的九個月 |
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2023 |
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2022 |
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用於經營活動的淨現金 |
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$ |
(177,647 |
) |
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$ |
(168,116 |
) |
由（用於）投資活動提供的淨現金 |
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156,969 |
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(38,629 |
) |
用於融資活動的淨現金 |
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(23,004 |
) |
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(19,920 |
) |
現金和現金等價物及限制性現金的淨減少 |
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$ |
(43,682 |
) |
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$ |
(226,665 |
) |
來自經營活動的現金流
截至2023年9月30日的九個月中，我們在經營活動中使用的淨現金較截至2022年9月30日的九個月增加了950萬美元。隨着我們繼續開發和推進候選產品和其他研究項目，我們預計，在可預見的將來，運營中將繼續出現定期的淨現金流出。
在截至2023年9月30日的九個月中，我們用於經營活動的淨現金為1.776億美元，其中包括2.06億美元的淨虧損和2,010萬美元的運營資產和負債的不利變化，由4,310萬美元的非現金項目調整所抵消。運營資產和負債的變化包括其他流動資產增加1,360萬美元，這主要是由艾伯維在我們的 ABBV-RGX-314 合作下應付的淨成本報銷額增加所致，以及應付賬款和應計費用及其他流動負債總額減少560萬美元，這主要是由供應商開具發票的時間以及公司截至期末支付的相關款項所致。由於運營資本的變化，運營資產和負債的其他變化發生在正常業務過程中。非現金項目的調整主要包括3190萬美元的股票薪酬支出以及1,300萬美元的折舊和攤銷費用。
在截至2022年9月30日的九個月中，我們用於經營活動的淨現金為1.681億美元，其中包括2.204億美元的淨虧損，被4510萬美元的非現金項目的調整以及720萬美元的運營資產和負債的有利變化所抵消。非現金項目的調整主要包括3,140萬美元的股票薪酬支出以及880萬美元的折舊和攤銷費用。運營資產和負債的變化包括應付賬款和應計費用及其他流動負債總額淨減少1140萬美元，這主要是由應計人員成本、應計分許可費和特許權使用費以及應付所得税的減少所得税的減少所推動的。運營資產和負債的有利變化被790萬美元其他負債的增加部分抵消，這主要是由同期記錄的與賓夕法尼亞大學許可協議修訂相關的長期負債推動的。由於運營資本的變化，運營資產和負債的其他變化發生在正常業務過程中。
來自投資活動的現金流
在截至2023年9月30日的九個月中，我們通過投資活動提供的淨現金包括2.318億美元的有價債務證券和與實現收購Corlieve相關的里程碑而從Uniqure獲得的200萬美元收益，其中抵消了6,790萬美元用於購買有價債務證券以及880萬美元用於購買房產和設備的收益。
在截至2022年9月30日的九個月中，我們用於投資活動的淨現金主要包括用於購買有價債務證券的1.729億美元和用於購買不動產和設備的2530萬美元，部分被1.590億美元的有價債務證券到期日所抵消。
來自融資活動的現金流
在截至2023年9月30日的九個月中，我們用於融資活動的淨現金主要包括根據我們與HCR的特許權使用費購買協議支付的扣除估算利息後的3,050萬美元Zolgensma特許權使用費。我們在融資活動中使用的淨現金被2023年7月普通股私募中獲得的490萬美元淨收益以及根據員工股票購買計劃行使股票期權和發行普通股所得的310萬美元收益部分抵消。
31
目錄
在截至2022年9月30日的九個月中，我們用於融資活動的淨現金主要包括根據我們與HCR的特許權使用費購買協議支付的扣除估算利息的2410萬美元Zolgensma特許權使用費，部分被根據員工股票購買計劃行使股票期權和發行普通股所得的450萬美元收益所抵消。
額外資本要求
我們對已知合同和其他義務的實質性資本要求主要涉及供應商服務合同和購買承諾、許可協議、經營租賃協議以及我們與HCR簽訂的Zolgensma特許權使用費購買協議。我們的重大承諾和義務在截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告第7項 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 以及截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告中包含的經審計的合併財務報表附註中進一步描述。除了本10-Q表季度報告所附未經審計的合併財務報表附註（包括附註7 “承諾和意外開支”）中描述的變化外，自2022年12月31日以來，我們的承諾和義務沒有重大變化。
未來的資金需求
自成立以來，我們已經蒙受了累計虧損，截至2023年9月30日，累計赤字為6.422億美元。我們向經常性盈利的過渡取決於達到足以支持成本結構的收入水平，這在很大程度上取決於候選產品的成功開發、批准和商業化。我們預計不會實現這樣的收入，並預計至少在未來幾年內將繼續蒙受損失。隨着我們繼續開發候選產品並尋求監管部門的批准，我們預計，在可預見的將來，將繼續承擔大量的研發費用以及一般和管理費用。在候選產品獲得監管部門批准的前提下，我們預計產品銷售、營銷、製造和分銷將產生大量的商業化費用。此外，我們預計將繼續產生與建設額外的實驗室和製造能力相關的資本支出，以進一步支持我們的候選產品的開發和潛在的商業化工作。因此，我們將需要大量的額外資本來為我們的運營提供資金，我們可以通過一次或多次股票發行、債務融資或其他第三方融資（包括潛在的戰略聯盟和許可或合作安排）來獲得這些資本。
我們未來的資本要求將取決於許多因素，包括：
32
目錄
這些因素中有許多是我們無法控制的。確定潛在的候選產品並進行臨牀前測試和臨牀試驗是一個耗時、昂貴且不確定的過程，需要數年才能完成，而且我們可能永遠無法生成獲得監管和市場批准以及實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，我們的候選產品如果獲得批准，可能無法取得商業成功。我們的產品收入（如果有）以及根據我們的許可協議支付的任何商業里程碑或特許權使用費將來自或基於可能在許多年內無法上市（如果有的話）的產品的銷售。此外，我們的NAV技術平臺許可收入在一定程度上取決於我們的許可合作伙伴的臨牀和商業成功，包括Zolgensma的商業化，以及我們與包括葛蘭素史克有限責任公司和賓夕法尼亞大學在內的許可合作伙伴的許可協議的維持情況。因此，我們將需要繼續依靠額外的融資來實現我們的業務目標。
我們發行更多證券，無論是股票還是債券，或此類發行的可能性，都可能導致我們普通股的市場價格下跌。在可接受的條件下，我們可能無法獲得足夠的額外融資，或者根本無法獲得充足的額外融資。我們還可能被要求通過與合作伙伴的安排或其他可能要求我們放棄知識產權、候選產品的權利或以其他方式同意對我們不利的條款來尋求資金。
資產負債表外安排
根據美國證券交易委員會規章制度的定義，在本報告所述期間，我們沒有任何資產負債表外安排，目前也沒有任何資產負債表外安排。
第 3 項。定量和定性ve 關於市場風險的披露。
有關市場風險的信息，請參閲我們截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告中的第7A項 “有關市場風險的定量和定性披露”。在截至2023年9月30日的九個月中，我們的市場風險敞口沒有實質性變化。
第 4 項控件 和程序。
關於披露控制和程序有效性的結論
我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至2023年9月30日的披露控制和程序的有效性。根據《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條的定義，“披露控制和程序” 一詞是指公司的控制措施和其他程序，旨在確保公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在SEC規則和表格規定的時間內記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於控制措施和程序，旨在確保公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累並酌情傳達給公司管理層，包括其主要執行官和首席財務官，以便及時就所需的披露做出決定。
根據這項評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至2023年9月30日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化
在截至2023年9月30日的季度中，我們對財務報告的內部控制（定義見《交易法》第13a-15（f）條和第15d-15（f）條）沒有發生任何對我們的財務報告內部控制產生重大影響或合理可能產生重大影響的變化。
33
目錄
對控制有效性的限制
控制系統，無論構思和操作多麼完善，都旨在為實現控制系統的目標提供合理但不是絕對的保證。此外，控制系統的設計必須反映出存在資源限制的事實，並且必須將控制的好處與其成本相比加以考慮。由於所有控制系統固有的侷限性，對控制措施的評估無法絕對保證發現所有控制問題和欺詐事件（如果有的話）。由於任何控制系統的固有侷限性，因錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述可能會發生而無法被發現。
34
目錄
第二部分 — 其他R 信息
第 1 項。法律 訴訟程序。
我們不時參與正常業務過程中出現的各種訴訟、索賠或其他法律訴訟。我們認為，我們目前沒有參與任何可以合理預期會對我們的業務、財務狀況、經營業績或現金流產生重大不利影響的未決法律訴訟。
第 1A 項。Risk 個因子。
我們的重大風險因素已在截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告的第1A項中披露。除下文所述外，與先前在該文件中披露的風險因素相比，沒有其他重大變化。
我們可能無法成功執行或實現我們的戰略管道優先次序和重組計劃或未來可能採取的其他成本節約措施的預期收益，我們的努力可能會導致進一步的行動或額外的資產減值費用，其中任何一項都可能對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。
2023 年 11 月，我們宣佈了一項戰略產品線優先次序和重組計劃，以通過我們強大的AAV療法產品線，更加關注我們在視網膜和神經肌肉疾病領域的大量商業機會。根據我們目前的估計、假設和預測，我們將繼續採取旨在解決我們業務的短期健康狀況和長期目標的行動。這些措施受已知和未知的風險和不確定性的影響，包括我們是否已將優先事項和節省成本努力的適當領域作為目標，規模適當，以及如果將來需要，我們是否能夠適當地將任何其他領域作為節省成本的努力的目標。因此，我們在管道優先順序和重組計劃下正在採取的行動以及將來可能決定採取的行動可能無法成功取得預期的結果，也可能無法適當地解決我們的短期和長期業務戰略中的一項或兩者。實施戰略管道優先順序和重組計劃以及任何其他節省成本的舉措可能會代價高昂並對我們的業務造成幹擾，預期的成本和費用可能高於我們的預期，預計的成本節省可能低於我們的預測。重組計劃的某些方面，例如與裁員相關的遣散費，可能會對我們的現金流產生負面影響。此外，我們的舉措可能導致人員流失超出我們計劃的裁員人數或降低員工士氣，這反過來又可能對生產率產生不利影響，包括失去連續性、積累的知識流失或過渡時期的效率低下，或者我們吸引和留住高技能員工的能力。對我們或我們的任何戰略舉措（包括我們的管道優先順序和重組計劃）的不利宣傳可能會導致聲譽損害，並可能削弱對我們產品和服務的信心。此外，管道優先次序和重組計劃已經並將繼續需要管理層和其他員工的大量時間和精力，這可能會轉移人們對有效運營和發展業務的注意力。
第 2 項。未註冊的股權出售y 證券、所得款項的使用和發行人購買股權證券。
股權證券的未註冊銷售
2023年7月7日，我們以每股19.42美元的收購價（私募配售）向Redmile Biopharma Investments III, L.P.（Redmile）共出售了257,466股普通股。扣除發行費用後，我們從私募中獲得的淨收益總額為490萬美元，我們打算將其用於一般公司用途。私募是依據《證券法》第4（a）（2）條規定的註冊豁免進行的。
第 3 項。默認 Upon 高級證券。
沒有。
第 4 項礦山安全嘗試披露。
不適用。
35
目錄
第 5 項其他 信息。
規則 10b5-1 交易計劃
我們的第16條高管和董事在截至2023年9月30日的三個月內通過或終止購買或出售我們證券的合同、指示或書面計劃如下，每份合同、指示或書面計劃均旨在滿足第10b5-1（c）條（“第10b5-1條計劃”）的肯定辯護：
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的總數 |
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即將到來的證券 |
姓名 |
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標題 |
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行動 |
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通過日期 |
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到期日期 |
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已購買/已售出 |
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6/16/2024 |
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9/19/2025 |
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除上述外，在截至2023年9月30日的三個月中，我們都沒有
36
目錄
第 6 項。E展出。
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以引用方式納入 |
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展覽 數字 |
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描述 |
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表單 |
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展覽 數字 |
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申報日期 |
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已歸檔或 配有傢俱 在此附上 |
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3.1 |
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重述的公司註冊證書 |
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8-K |
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3.1 |
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6/7/21 |
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3.2 |
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經修訂和重述的章程 |
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8-K |
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3.2 |
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9/22/15 |
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3.2 |
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自動櫃員機股票發行軍士長美銀證券公司與REGENXBIO Inc.之間的銷售協議於2023年9月1日生效。 |
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8-K |
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1.1 |
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9/1/23 |
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31.1 |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條的要求對首席執行官進行認證 |
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X |
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31.2 |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條的要求對首席財務官進行認證 |
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X |
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32.1 |
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18 U.S.C. 1350 要求的首席執行官和首席財務官的認證 |
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X |
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以下材料來自公司截至2023年9月30日的財季10-Q表季度報告，格式為行內XBRL（可擴展業務報告語言）： (i) 合併資產負債表 (ii) 合併經營報表和綜合虧損表 (iii) 合併股東權益表 (iv) 合併現金流量表 (v) 合併財務報表附註 |
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公司截至2023年9月30日的財季10-Q表季度報告的封面頁採用行內XBRL格式（包含在附錄101中） |
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本10-Q表季度報告附錄32.1所附的認證不被視為已向美國證券交易委員會提交，也不得以引用方式納入REGENXBIO Inc.根據《證券法》或《交易法》提交的任何文件，無論該文件中包含何種通用註冊措辭，無論該文件中包含何種通用公司註冊語言，無論該文件中包含何種通用註冊語言。
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目錄
信號圖雷斯
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
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REGENXBIO Inc. |
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日期：2023 年 11 月 8 日 |
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/s/ 肯尼思 ·T. Mills |
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肯尼思·T·米爾斯 |
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總裁兼首席執行官 （首席執行官） |
日期：2023 年 11 月 8 日 |
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/s/ Vittal Vasista |
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Vittal Vasista |
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首席財務官 （首席財務官兼首席會計官） |
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