附錄 99.1
Cabaletta Bio 宣佈 FDA 授予 CABA-201 的孤兒藥稱號，用於治療肌炎
費城，2024 年 2 月 1 日，Cabaletta Bio, Inc.（納斯達克股票代碼：CABA）是一家處於臨牀階段的生物技術公司，專注於開發和推出首批針對自身免疫性疾病患者的治療性靶向細胞療法。該公司今天宣佈，美國食品藥品監督管理局 (FDA) 已授予 CABA-201 孤兒藥 稱號 (ODD) 包含 4-1BB全人類 CD19-CAR T 細胞 研究性療法，用於治療特發性炎性肌病（IIM 或肌炎）。CABA-201 正在開發中，它是一種潛在的治療由 B 細胞驅動的自身免疫性疾病。四重置（恢復自我耐受性）評估多種自身免疫性疾病（包括 1/2 期復位肌炎）的 CABA-201 的 1/2 期試驗正在取得進展審判。
肌炎被認為是由B細胞驅動的，是一種嚴重的 可能致命的自身免疫性疾病，尚無治療方法。Cabaletta首席醫學官David J. Chang醫學博士説，目前的治療方案療效適中，很大一部分確診的患者對治療反應不足，因此， 顯然需要能夠有意義地改變治療模式的創新藥物。CABA-201 旨在深度短暫地消耗 CD19 陽性 B 細胞，這可能使免疫系統重啟，並有可能為被診斷患有肌炎和其他 B 細胞起作用的自身免疫性疾病的患者提供持久的治療緩解。孤兒藥認定是對罕見疾病研究療法的一項重要認可，在我們尋求改變患者的生活併為自身免疫性疾病患者開發第一種靶向且可能具有治療性的細胞療法 的過程中，它為我們提供了潛在的寶貴益處。
美國食品和藥物管理局向旨在治療或預防影響不到20萬人的罕見疾病或 病症的藥物或生物製劑授予孤兒藥稱號。這一稱號使Cabaletta有資格獲得某些激勵措施，其中可能包括臨牀試驗支出的部分税收抵免、免除用户費以及潛在的七年營銷獨家經營資格 。
關於復位肌炎試用
復位肌炎該試驗是一項針對活動性特發性炎性肌病（IIM，即肌炎）受試者的 CABA-201 的1/2期開放標籤研究，包括皮肌炎（DM）、抗合成酶綜合徵（ASYs）和免疫介導的壞死性肌病 （IMNM）的亞型。受試者將一次性注射 CABA-201，劑量為 1 x 106cells/kg，然後是氟達拉濱和環磷酰胺的標準 預處理方案。關鍵納入標準包括年齡在18至65歲之間（含）的患者，儘管以前或目前使用標準護理 治療進行了治療，但仍有活動性疾病和疾病活動的證據。關鍵排除標準包括與癌症相關的肌炎、嚴重的肺部或心臟損傷、在過去大約六個月內使用B細胞消耗劑進行治療或在過去大約三個月內使用生物製劑進行治療。作為 Cabalettas CARTA（用於自身免疫的嵌合抗原受體 T 細胞）策略的一部分，該試驗旨在評估 CABA-201 短暫地（ 但完全消除 B 細胞）的潛在能力，有可能通過重置免疫系統實現持久緩解。