美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表單
當前報告
根據第 13 條或第 15 (d) 條
1934 年《證券交易法》
報告日期（最早報告事件的日期）：
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
| （州或其他司法管轄區） 公司註冊的） |
（委員會 文件號） |
（美國國税局僱主 證件號） |
| |
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| （主要行政辦公室地址） | （郵政編碼） |
（註冊人的電話號碼，包括區號）
不適用
（如果自上次報告以來發生了變化，則以前的姓名或以前的地址）
如果提交8-K表格是為了同時履行註冊人根據以下任何條款承擔的申報義務，請勾選下面的相應方框：
| 根據《證券法》（17 CFR 230.425）第425條提交的書面通信 |
| 根據《交易法》（17 CFR）第14a-12條徵集材料 240.14a-12) |
| 根據規則進行的啟動前通信 14d-2 (b)根據《交易法》（17 CFR 240.14d-2 (b)） |
| 根據規則進行的啟動前通信 13e-4 (c)根據《交易法》（17 CFR 240.13e-4 (c)） |
根據該法第12（b）條註冊的證券：
| 每個班級的標題 |
交易 |
每個交易所的名稱 | ||
用複選標記表明註冊人是否是 1933 年《證券法》第 405 條（本章第 230.405 條）或 1934 年《證券交易法》第 12b-2 條所定義的新興成長型公司 (§240.12b-2本章的）。
新興成長型公司
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。
| 項目 7.01 | 法規 FD 披露。 |
2024 年 2 月 1 日，Cabaletta Bio, Inc.（以下簡稱 “公司”）發佈了一份新聞稿，宣佈美國食品藥品監督管理局（“FDA”）授予 CABA-201 孤兒藥稱號， 包含 4-1BB全人類 CD19-CAR T 細胞研究療法，用於治療特發性炎性肌病（IIM 或肌炎）（“新聞稿”）。新聞稿的副本作為本最新報告的附錄99.1附於此 8-K 表格。
本8-K表最新報告第7.01項（包括此處所附附錄99.1）中包含的信息正在提供中，就交易法第18條而言，不應被視為 “已提交”，也不得以其他方式受該節的責任約束，也不得以引用方式納入根據《證券法》或《交易法》提交的任何文件中，除非此類文件中以具體提及方式明確規定。
| 項目 8.01 | 其他活動。 |
2024 年 2 月 1 日，該公司發佈新聞稿，宣佈 FDA 已授予 CABA-201 孤兒藥稱號， 包含 4-1BB全人類 CD19-CAR T 細胞研究療法，用於治療特發性炎性肌病（IIM 或肌炎）。 CABA-201正在開發中，是治療由B細胞驅動的自身免疫性疾病的潛在療法。四次重置™（恢復自我耐受性）評估多種自身免疫性疾病（包括 1/2 期復位肌炎）的 CABA-201 的 1/2 期試驗正在取得進展™審判。
復位肌炎™該試驗是一項針對活動性特發性炎性肌病（IIM，即肌炎）受試者的 CABA-201 的 1/2 期開放標籤研究，包括皮肌炎 (DM)、抗合成酶綜合徵 (ASYs) 和免疫介導壞死性肌病 (IMNM) 的亞型。受試者將獲得 一次性的以 1 x 10 的劑量輸注 CABA-2016cells/kg，然後是氟達拉濱和環磷酰胺的標準預處理方案。關鍵納入標準包括年齡在18至65歲之間（含）的患者，儘管以前或目前使用標準護理治療進行了治療，但仍有活動性疾病和疾病活動的證據。關鍵排除標準包括與癌症相關的肌炎、嚴重的肺部或心臟損傷、在過去大約六個月內使用B細胞消耗劑進行治療或在過去大約三個月內使用生物製劑進行治療。作為Cabaletta的CARTA（用於自身免疫的嵌合抗原受體T細胞）策略的一部分，該試驗旨在評估其潛在能力 CABA-201暫時但完全地消除 B 細胞，有可能通過 “重置” 免疫系統實現持久緩解。
CABA-201 設計用於在以下情況下深度短暫地消耗 CD19 陽性 B 細胞 一次性的輸液，這可以實現 “免疫系統重置”，從而有可能持久緩解自身免疫性疾病患者的治療。迄今為止，Cabaletta已獲得美國食品藥品管理局批准，允許在多種自身免疫性疾病中申請 CABA-201 的研究性新藥（IND），包括系統性紅斑狼瘡（SLE）、肌炎、系統性硬化（SSc）和全身性重症肌無力（GmG）。Cabaletta正在進行四項1/2期臨牀試驗，共有九個可以同時推進的隊列，採用類似的平行隊列設計和1 x 10的起始劑量6沒有劑量遞增要求的細胞/kg。
肌炎是指一組以炎症和肌肉無力為特徵的自身免疫性疾病。在某些情況下，肌炎還可能影響身體的其他器官和系統，例如肺部、心臟或皮膚。根據潛在的免疫機制和臨牀特徵，肌炎分為幾種亞型。儘管肌炎的發病機制尚不為人所知，但有幾種亞型被認為是由B細胞驅動的，包括皮肌炎（DM）、抗合成酶綜合徵（ASYs）和免疫介導的壞死性肌病（IMNM）。僅在美國，這三種亞型就影響了大約66,000名患者，通常影響中年人，尤其是女性。所有三種亞型都可能導致嚴重的功能障礙，並可能危及生命。目前的治療通常涉及抑制免疫系統的藥物和/或慢性強化療法，例如靜脈注射免疫球蛋白或IvIG。儘管有這些療法，但仍有很大一部分肌炎患者的疾病仍然無法接受現有藥物的治療。
前瞻性陳述
本第 8.01 項下的信息包含經修訂的 1995 年《私人證券訴訟改革法》所指的公司的 “前瞻性陳述”，包括但不限於其對以下方面的期望的明示或暗示陳述：Cabaletta 保留和認可的能力及其對 CABA-201 孤兒藥指定為治療特發性炎性肌病提供的預期激勵措施的期望；Cabaletta 保留和認可預期激勵措施的能力通過快捷通道的名稱 CABA-201在多種自身免疫性疾病中；Cabaletta 對 CABA-201 潛在成功和治療益處的期望，包括其信念 CABA-201可以實現 “免疫系統重置”，併為越來越多的自身免疫性疾病的患者提供深刻而持久的反應；Cabaletta認為其在開發和可能推出針對自身免疫性疾病患者的首批靶向的、可能具有治療性的細胞療法方面取得了有意義的進展；該公司推進了針對系統性紅斑狼瘡、肌炎、SSc和GmG患者的 CABA-201 的單獨1/2期臨牀試驗；Cabaletta的能力利用其研究和轉化見解；以及公司的期望為了提高其1/2期臨牀試驗的試驗設計效率 CABA-201。
本第8.01項中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前對未來事件的預期和信念，並存在許多風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性陳述中列出或暗示的業績存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於：與監管申報和潛在許可相關的風險；生物活性跡象或持久性跡象可能無法為長期結果提供依據的風險；Cabaletta在其 CABA-201 的臨牀前研究和臨牀試驗中證明足夠的安全性、有效性和耐受性證據的能力；在最近的學術出版物中採用的類似設計結構中觀察到的結果，包括給藥方案造成的風險並不代表我們尋求的結果實現目標 CABA-201;與低於預期的臨牀試驗場所激活率或註冊率相關的風險；與臨牀研究期間觀察到的意外安全性或有效性數據相關的風險；與動盪的市場和經濟狀況以及公共衞生危機相關的風險；Cabaletta保留和認可孤兒藥認定為其候選產品提供的預期激勵措施的能力（如適用）；與Cabaletta保護和維持其知識產權地位的能力相關的風險；與寄養和培養相關的風險與Cabaletta的合作和製造合作伙伴保持成功的關係；與啟動和進行研究以及其候選產品的其他開發要求相關的不確定性；Cabaletta的任何一種或多種候選產品無法成功開發和/或商業化的風險；以及臨牀前研究或臨牀研究的初始或中期結果無法預測未來研究結果的風險。有關這些以及其他風險和不確定性以及其他重要因素的討論，其中任何一個都可能導致Cabaletta的實際業績與前瞻性陳述中包含的有所不同，請參閲Cabaletta最新的10-K年度報告中題為 “風險因素” 的章節，以及Cabaletta向美國證券交易委員會提交的其他文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。本項目 8.01 中的所有信息均截至本當前表格報告發布之日 8-K,除非法律要求，否則公司沒有義務更新這些信息。
| 項目 9.01 | 財務報表和附錄。 |
(d) 展品
| 99.1 | 註冊人於 2024 年 2 月 1 日發佈的新聞稿，隨函附上。 | |
| 104 | 封面交互式數據文件（嵌入在行內 XBRL 文檔中）。 | |
簽名
根據經修訂的1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式授權下列簽署人代表其簽署本報告。
| CABALETTA BIO, INC. | ||||||
| 日期：2024 年 2 月 1 日 | 來自： | //史蒂芬·尼希特伯格 | ||||
| 史蒂芬·尼希特伯格，醫學博士 | ||||||
| 總裁兼首席執行官 | ||||||