Ascendis Pharma A/S 第 42 屆摩根大通 年度醫療保健會議於 2024 年 1 月 8 日舉行，僅用於投資者溝通。不用於產品促銷。不用於進一步分發。展品 99.1
關於前瞻性 陳述的警示説明本演示文稿包含前瞻性陳述。除本演示文稿中包含的歷史事實陳述以外的所有陳述，例如有關我們的產品和潛在候選產品的陳述；臨牀試驗 結果；未來臨牀試驗結果的預期時間和監管機構的反饋；開發我們的候選產品或任何其他未來候選產品的範圍、進展、結果和成本； 成功的時機和可能性；管理層對未來運營和商業化活動的計劃和目標；以及當前和未來的結果預期的產品和候選產品是前瞻性陳述。這些前瞻性陳述 基於我們當前的預期和信念，以及對未來事件的假設。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致我們的實際業績與前瞻性陳述中討論的 業績存在重大差異。我們向美國證券交易委員會（SEC）提交或提交的報告中對這些風險、不確定性和其他因素進行了更全面的描述，其中包括但不限於我們於2023年2月16日向美國證券交易委員會提交的最新20-F表年度報告，特別是在標題為 “風險因素” 和 “運營和財務審查與前景” 的章節中。鑑於我們的前瞻性陳述中存在重大不確定性 ，您不應過分依賴這些陳述，也不得將這些陳述視為我們或任何其他人對我們將在任何指定時間範圍內實現目標和計劃的陳述或保證， 或根本不是。我們在本演示文稿中做出的任何前瞻性陳述僅代表截至本演講之日，並且僅代表我們截至本演示文稿之日的估計和假設。除非法律要求，否則我們認為 沒有義務公開更新這些聲明，無論是由於本演示文稿發佈之日之後的新信息、未來事件、情況變化還是其他原因。本演示涉及 Ascendis Pharma 批准的產品以及 Ascendis Pharma 正在或一直在進行臨牀研究但尚未獲得美國食品藥品監督管理局、歐洲藥品管理局或其他外國監管 機構批准上市的候選研究產品。目前，法律將這些候選研究產品僅限於研究用途，對於其研究目的的安全性或有效性，不作任何陳述。本演示文稿 僅供投資者溝通。不用於產品促銷。僅用於投資者溝通。不用於產品促銷。不用於進一步分發。
內容提要經過驗證的用於產品創新的TransCon 技術平臺和算法兩款獲批准的產品——SKYTROFA®（TransCon HGH）和YORVIPATH®（TransCon PTH）關鍵數據和TransCon CNP的保密協議預計將在2024年第四季度提交腫瘤學投資組合 2期數據預計將於2024年第一季度創建眼科新公司，預計將於2024年第一季度實現美國市值 2023 年的領先地位預計 2023 年全年收入約為 1.79 億歐元1 2024 年全年 SKYTROFA 收入預計為 320 歐元至 340 歐元million2 YORVIPATH® 於2024年1月在德國首次推出將於2024年開始在歐洲直銷和國際市場推出。在美國，PDUFA的目標日期為2024年5月14日，如果商業模式獲得批准，預計將在下個季度推出，建立在快速、成功的藥物開發和商業治療協同效應的基礎上。預計到2024年底實現每季度的現金流盈虧平衡僅適用於投資者 溝通。不用於產品促銷。不用於進一步分發。1 未經審計的初步估計。2 基於2023年的平均匯率。
願景 3x3：打造全球領先的 生物製藥公司我們的目標是通過多種方法實現可持續增長三種獨立的內分泌學罕見病產品獲得監管部門的批准 TransCon™ hGH 治療小兒生長激素缺乏症 TransCon™ PTH 用於成人甲狀旁腺功能減退症 TransCon™ CNP 通過全球臨牀覆蓋範圍追求總計 9 種適應症，標籤優化和生命週期管理新的內分泌學產品 為我們的內分泌學建立全球商業影響力內分泌學罕見病領域在北美和部分歐洲國家建立綜合商業組織通過具有當地專業知識和 基礎設施的合作伙伴建立全球商業影響力通過每年提交一份IND或類似申請來推進高價值腫瘤學產品管線的發展通過多元化管線創建第三個獨立治療領域Ascendis Pharma的2020-2025年戰略路線圖僅用於投資者溝通 。不用於產品促銷。不用於進一步分發。
內分泌學罕見病管道 和 Ascendis 直接商業化僅用於投資者溝通。不用於產品促銷。不用於進一步分發。
內分泌學罕見病產品 在主要市場獲得批准 TransCon HGH 兒科生長激素缺乏症美國1 在美國獲批准為 SKYTROFA（lonapegsomatropin-tcgd）歐盟2 和部分其他國家3 獲歐盟批准為 SKYTROFA（洛那匹加馬託品） TransCon PTH 成人慢性甲狀旁腺功能減退症歐盟4 和部分其他國家5 歐盟批准為YORVIPATH（palopegteriparatide），計劃於2024年1月在德國首次在該國發射 1.SKYTROFA® [包裝説明書]。加利福尼亞州帕洛阿爾託：騰飛製藥公司，2022年10月。2.SKYTROFA® SMPC。丹麥海勒魯普：騰飛製藥公司，2022年1月。3.SKYTROFA® 還在挪威、冰島、列支敦士登和英國（涵蓋英格蘭、威爾士、蘇格蘭）獲得批准。4. YORVIPATH® SMPC。丹麥海勒魯普：騰飛製藥公司，2023年11月。5.YORVIPATH® 也在挪威和冰島獲得批准。僅用於投資者溝通。不用於產品促銷。不用於進一步分發。
TransCon HGH：擴展到 以外 兒科生長激素佔患者生長激素市場的約50％生長激素在兒童和成人的健康中起着至關重要的作用維持正常的身體成分和心臟代謝健康促進兒童的正常生長 每日 hGH 獲準用於成人和兒童患者的多種適應症成人 GHD 約佔每日 hGH 市場的 10% 但是，在疑似 GHD 的成年人中，不到 10% 1 在成人 GHD 中使用 HGH TransCon HGH 第 3 期 Foresight 試驗進行治療在主要和次要療效終點上顯示出優於安慰劑的優越性。在主要和次要療效終點上顯示出與每日生長激素相當的結果2 預計將於 2024 年第二季度提交 sBLa 僅適用於投資者 溝通。不用於產品促銷。不作進一步發行。1 A. Hoffman 等人（2023）。SAT611 疑似生長激素缺乏症的成年人接受治療和未接受治療的合併症患病率。內分泌學會雜誌 。7. 10.1210/jendso/bvad114.1344。2 對第 38 周 IGF-1 SDS 水平 ≤ 1.75 的患者進行探索性事後分析。
SKYTROFA 收入發展和 預期 SKYTROFA 於 2021 年第四季度在美國推出，德國於 2023 年第三季度推出 SKYTROFA 2023 年第四季度收入約為 6,400 萬歐元* 預計 SKYTROFA 美國兒科 GHD 市場滲透率約為 16% 預計2024年全年收入為 3.2-3.4 億歐元** * 未經審計的初步估計。** 反映了 SKYTROFA 於 1 月 7 日公佈的 2024 年收入預期，2024 年，基於 2023 年的平均匯率。僅用於投資者溝通。不用於產品促銷。 不用於進一步分發。SKYTROFA 季度收入（百萬）SKYTROFA 年度收入（百萬）
TransCon HGH 項目摘要和 展望在 2023 年取得美國市場價值領先地位完成兒科 Enlighten 試驗 GHD1 大多數患者達到或超過父母平均身高 SDS 顯示了治療長達 6 年的患者的長期安全計劃向美國食品藥品管理局提交成人 GHD 的 sbLA 2024 年第二季度特納綜合徵二期試驗結果預計在 2024 年第四季度通過建立在治療基礎上的 Ascendis 商業組織擴大 SKYTROFA 的覆蓋範圍協同效應 2024 年全年 SKYTROFA 收入 預計為3.2億歐元至3.4億歐元2僅用於投資者溝通。不用於產品促銷。不用於進一步分發。致力於使TransCon HGH成為不斷增長的生長激素市場中價值的全球領先產品 1 Vlachopapadopoulou等人。海報 LB17，在 ESPE 2023 上展出。2 基於2023年的平均匯率。
肌病脊柱關節炎乾燥 皮膚稀疏毛髮脆性指甲改變牙齒形態變化白內障乳頭水腫焦慮和抑鬱認知障礙（“腦霧”）感覺異常肌肉痙攣疼痛創傷腎鈣質沉着症*腎結石*慢性腎臟病* 血管鈣化心律失常與低鈣血癥相關的擴張型心臟病 y 喉痙攣發作基底神經節鈣化帕金森症或肌張力障礙甲狀旁腺功能減退：一種疾病，多種後果1-4 中樞神經系統 眼科周圍神經系統心血管皮膚科腎臟神經精神肌肉骨骼牙科呼吸道甲狀腺甲狀旁腺甲狀旁腺甲狀旁腺缺乏或缺乏與多器官 表現有關 5,6 * 這些表現主要是鈣補充劑和活性維生素 D 治療的結果，而不是疾病本身的結果。5 1.Underbjerg L、Sikjaer T、Mosekilde L 等。術後甲狀旁腺功能減退的心血管和腎臟 併發症：一項丹麥全國範圍的歷史對照隨訪研究。J Bone Miner Res. 2013；28 (11): 2277-2285. doi: 10.1002/jbmr.1979。2.Underbjerg L、Sikjaer T、Mosekilde L 等。丹麥非手術性甲狀旁腺功能減退的 流行病學：一項全國性的案例發現研究。J Bone Miner Res. 2015；30 (9): 1738-1744。doi: 10.1002/jbmr.2501. 3.Shoback DM、Bilezikian JP、Costa AG 等 甲狀旁腺功能減退症的表現：病因和臨牀特徵。《臨牀內分泌學雜誌》。2016；101 (6): 2300-2312。doi: 10.1210/jc.2015-3909。4.Underbjerg L、Sikjaer T、Mosekilde L 等。 丹麥非手術性甲狀旁腺功能減退的流行病學：一項全國性的案例發現研究。J Bone Miner Res. 2015；30 (9): 1738-1744。doi: 10.1002/jbmr.2501. 5.Mannstadt M、Bilezikian JP、Thakker RV 等。甲狀旁腺功能減退。Nat Rev Dis入門。2017；3:17055。 doi: 10.1038/nrdp.2017.55. 6.Shoback DM、Bilezikian JP、Costa AG 等甲狀旁腺功能減退的表現：病因和臨牀特徵。《臨牀內分泌學雜誌》。2016；101 (6): 2300-2312。doi: 10.1210/jc.2015-3909。僅用於 投資者溝通。不用於產品促銷。不用於進一步分發。
最新臨牀實踐指南 考慮對未充分控制常規療法的患者進行甲狀旁腺激素替代療法。控制不足被視為以下任何一種：症狀性低鈣血癥高磷血癥腎功能不全高鈣尿症生活質量差 此外，依從性差、吸收不良或對大劑量鈣和活性維生素 D 不耐受的人也可能受益 PTH 替代療法 1。Aliya A Khan等人，第二屆國際 甲狀旁腺功能減退評估與管理研討會，《骨與礦物研究雜誌》，10.1002/jbmr.4671。僅用於投資者溝通。不用於產品促銷。不用於進一步分發。
該試驗的中心實驗室使用腎臟疾病飲食調整研究組（MDRD） 方程（Levey，Ann Intern Med 2006）計算得出在3期PathWay試驗中使用TransCon PTH治療顯著改善腎臟功能（對腎臟過濾能力的評估）事後分析 eGFR（腎臟過濾能力評估）。隨機分為 TransCon PTH 的患者與基線 (mL/min/173m) 相比平均表皮生長因子的變化患者隨機使用安慰劑/在第 26 周在第 26 周在第 26 周在第 52 周改用 TransCon PTH 在第 52 周 eGFR
Europe Direct1 — 德國 約7萬名德國患有慢性甲狀旁腺功能減退的成年人2 YORVIPATH計劃於2024年1月推出，初始標價3為每位患者每年10.5萬歐元 EuropeDirect — 其他選定國家另有超過10萬名患有慢性甲狀旁腺功能減退的成年人下一個主要市場預計將於2024年底在歐洲上市，通過搶先體驗途徑提供商用產品，例如 “指定患者”，直到商業報銷 確定美國超過80,0004名患有慢性甲狀旁腺功能減退的成年人在美國，PDUFA日期為2024年5月14日；如果獲得批准，預計將在2024年第三季度推出經驗豐富的商業團隊，可以快速、高效地啟動騰飛商業組織—— TransCon PTH Launch 僅用於投資者溝通。不用於產品促銷。不供進一步分發。1 DACH、法國和比荷盧經濟聯盟、伊比利亞、意大利、北歐、英國和愛爾蘭。2 來自柏林應用健康研究所 健康研究所（柏林健康研究所-inGEF）研究數據庫的德國 SHI 索賠數據。3 Herstellerabgabepreis。4 美國流行率文獻綜述和 epi 薈萃分析（Powers，Clarke，Milliman 項目，ipm.ai 索賠項目； HCupNet，醫療保健成本和利用率項目。馬裏蘭州羅克維爾市醫療保健研究與質量局（用於手術隊列預測）。
TransCon PTH 項目摘要和 展望成功完成了兩項三期試驗：PathWay和PathWay日本事後分析顯示，接受TransCon PTH治療的患者的腎功能顯著改善 YORVIPATH 德國計劃於 2024 年 1 月推出 YORVIPATH，計劃於 2024 年 1 月推出 YORVIPATH，在歐盟和其他地區獲得批准。在美國，PDUFA 的發佈日期為 2024 年 5 月 14 日 2024 年 3 月，如果獲準通過既定方法推出 TransCon PTH， 經證實的內分泌學研究很少見疾病基礎設施僅用於投資者溝通。不用於產品促銷。不用於進一步分發。
當前共識更新視圖 改變軟骨發育不全症的治療模式主要表現為次要表現生長障礙生長障礙肌肉障礙身高 ACH-AE hrQol 肌肉力量/耐力身高 ACH-AE ACH-AE ACH-AE； 軟骨發育不良相關不良事件的發生率增加。HRQoL：與健康相關的生活質量降低；身高；身高降低。肌肉力量/耐力；肌肉功能減退，包括力量和耐力下降解決所有年齡段 患者的軟骨發育不全問題 hrQoL 肌肉力量/耐力的直接後果間接/次要後果僅供投資者溝通。不用於產品促銷。不用於進一步分發。TransCon CNP 是研究候選產品 。
TransCon CNP 100 微克/千克/周 52 周的全部試驗人羣 （n=57）的增長與隨機週期ANCOVA模型的結果一致。存檔的數據。TransCon CNP 的治療效果 100 微克/千克/周，年齡 2-10 歲 TransCon CNP 盲期安慰劑 TransCon CNP 盲期安慰劑 TransCon CNP 包括 1 年 OLE 6 毫克/千克/周 20 毫克/千克/周 50 毫克/千克/周 50 毫克/千克/周 50 毫克/千克/周 50 毫克/千克/周 50 毫克/千克/周合併安慰劑 100 毫克/千克/周（所有年齡段）100 mg/kg/周（所有年齡段）N= AHV（cm/年）TransCon CNP 包括 1 年 OLE 10 11 15 57 N= 10 11 10 11 10 11 10 11 15 57 TransCon CNP 是研究候選產品。ACH Height SDS D 僅用於投資者溝通。不用於產品促銷。不用於進一步分發。 AHV：年化身高速度；ACH：軟骨發育不全；SDS：標準差分數；OLE：開放標籤擴展。
與健康相關的生活質量 衡量標準 (HRQoL) SF-10™ 兒童健康調查一項針對兒童功能健康和福祉的十項非疾病專項調查。1 身體衡量標準包括以下評估：活動限制、功課身體疼痛或 不適相對於其他孩子的整體健康狀況身體協調或笨拙分數越低表示損傷程度越大。適用於 5 歲及以上的兒童。軟骨發育不全兒童體驗測量一種針對特定病症的臨牀 結果衡量標準，用於評估軟骨發育不全對兒童健康相關生活質量的影響。包括對以下內容的評估：2 日常生活——觸及物體或高處。自己上廁所。洗澡、淋浴、洗澡。執行精細動作 技能任務。情緒健康 — 感覺與眾不同、沮喪等。身體機能 — 長時間坐着。爬樓梯。積極鍛鍊身體。長途跋涉。跑。學校-參與困難。 或修改後的體育課參與人數有限。錯過了學校。該指標以 0-100 的等級進行評分，分數越高表示損傷程度越大。1.SF-10 兒童健康調查™ | QualityMetric 已於 2023 年 12 月 28 日訪問。2.ACEM-Impact | 軟骨發育不全兒童體驗衡量——影響詳見電子提供 (mapi-trust.org) 2023 年 12 月 28 日訪問。僅用於投資者溝通。不用於產品促銷。不用於進一步分發。TransCon CNP 是正在研究的 候選產品。
軟骨發育不全兒童體驗 衡量各個 HRQoL 領域持續的陽性治療效果 SF-10 物理摘要 LS ANCOVA LS 與安慰劑的平均差異（95% 置信區間）與 ANCOVA 安慰劑的平均差異（95% 置信區間）更好 100µg/kg 更好 100µg/kg 更好的安慰劑 n= 100 µg/kg ng/week n= 13 14 5 9 13 13 13 16 16 6 12 p==p== 13 14 5 9 13 13 13 16 16 6 p=p=p=pek 0.002 p=0.047 p=0.045 與安慰劑相比，服用 TransCon CNP 的患者在多個領域表現出 HRQoL 改善 TransCon CNP 是研究產品 候選產品。僅用於投資者溝通。不用於產品促銷。不用於進一步分發。所有處於盲期或OLE期的參與者直接開始接受100微克/千克/周治療（總數 n=19），而 所有盲期參與者都接受安慰劑（n=15）。所有域都缺少一些數據點。標稱 p 值。存檔的數據。
TransCon HGH/CNP 組合 試驗-COACH 試驗 2 期開放式單臂試驗（年齡為 2-11 歲），臨牀試驗申請（CTA）已提交主要目標：評估治療對線性生長和安全性的影響次要目標：評估治療對 生活質量、放射學終點、身體機能和身體成分的影響臨牀設計隊列 A：未接受治療（n=12）隊列 B：先前使用過的治療使用 TransCon CNP（100 mg/kg/周）和 TransCon HGH（0.30）進行至少 1 年（n=6）治療 TransCon CNP（100 mg/kg/周）mg/kg/week）26周的中期分析，52周第26周的全面分析，預計2024年第四季度AHV數據僅用於投資者溝通。不用於產品促銷。不適用於進一步的 分發。TransCon CNP是研究候選產品。
TransCon CNP 項目摘要和 展望兒科患者：預計在 2024 年第四季度進行的 COACH 試驗（HGH/CNP 組合）第 26 周頭條數據預計在 2024 年第四季度向 FDA 提交治療軟骨發育不全嬰兒患者的保密協議 （年齡 0-2 歲）CTA 已提交：52 周隨機、雙盲、安慰劑對照試驗主要終點：TEAE的發病率和體長/身高變化Z分數成年患者：計劃於2024年第四季度對軟骨發育不全的成人進行IND或類似試驗用於投資者溝通只有。不用於產品促銷。不用於進一步分發。TransCon CNP是研究候選產品。TransCon CNP 治療目標是改善線性生長、生活質量、放射學 終點、身體機能和身體成分
通過具有當地專業知識和基礎設施的 合作伙伴實現全球商業影響僅用於投資者溝通。不用於產品促銷。不用於進一步分發。
不斷增長的商業影響力 — 世界其他地區中國 VISEN 與 TransCon HGH、TransCon PTH 和 TransCon CNP 簽訂了獨家許可協議 VISEN 的 TransCon HGH 3 期和 TransCon CNP 2 期試驗已完成日本帝人擁有 TransCon HGH、TransCon PTH 和 TransCon CNP 三期試驗的獨家許可協議 Pathway Japan 完成了內分泌學罕見病項目的國際市場通過與地域市場領導者簽訂的獨家分銷協議實現全球影響截至2024年1月訂立的三項區域 協議：Specialized Therapeutics Asia Pte Ltd.（澳大利亞、新西蘭、新加坡、馬來西亞、文萊、泰國和越南）Er-Kim（中歐和東歐和土耳其）Vector Pharma FZCO（沙特阿拉伯、阿拉伯聯合酋長國、科威特、阿曼、卡塔爾和巴林）僅用於投資者溝通。不用於產品促銷。不用於進一步分發。
財務更新和2024年精選里程碑僅用於投資者溝通。不用於產品促銷。不用於進一步分發。
財務更新 未經審計的2023年初步業績 SKYTROFA第四季度收入約為6400萬歐元；2023年全年收入約為1.79億歐元 2023年全年總收入約為2.67億歐元包括2023年12月31日第四季度作為非產品收入的7,000萬美元帝人預付款，現金、現金等價物和有價證券根據目前的計劃，2024年全年收入展望 SKYTROFA 收入為3.2億歐元至3.4億歐元1 預計將在2024年提供YORVIPATH收入最新情況 運營支出（SG&A 和研發）預計約為6億歐元運營現金流：預計到2024年底將實現季度盈虧平衡 1 根據2023年的平均匯率。僅用於投資者溝通。不適合 用於產品促銷。不用於進一步分發。
未來一年精選里程碑 預計在 2024 年 TransCon HGH 成人 GHD 向 FDA 提交 sBLA TransCon PTH 患有慢性甲狀旁腺功能減退的成年人 FDA 決定 TransCon PTH 患有慢性甲狀旁腺功能減退的成年人美國商業發佈 TransCon CNP 軟骨發育不全（2-11 歲）Troline 數據來自關鍵性Approach 腫瘤學第 2 階段 HNSCC 完成入組臨牀腫瘤學研究來自適應症特異劑量擴展隊列的臨牀更新 TransCon HGH Turner Syndrome 二期試驗結果 TransCon CNP 軟骨發育不全 （年齡 2-11 歲）向 FDA 提交保密協議TransCon PTH 患有慢性甲狀旁腺功能減退的成年人 YORVIPATH 在德國推出 TransCon CNP/hGH 軟骨發育不全（2-11 歲）第 26 周的頭條數據來自 COACH 試驗 TransCon CNP 軟骨發育不全（成人）提交 IND 或 類似的 HNSCC：頭頸部鱗狀細胞癌僅供投資者溝通。不用於產品促銷。不用於進一步分發。2024 年第一季度 2024 年第二季度 2024 年第 4 季度 2024 年第一季度 2024 年第二季度 2024 年第三季度 2024 年第四季度 2024 年第四季度
介紹 2030 年願景僅用於 投資者溝通。不用於產品促銷。不用於進一步分發。
2030 年願景成為領先的 內分泌學罕見病公司通過全球商業化實現 TransCon PTH、TransCon HGH 和 TransCon CNP 的轟動地位（>10 億美元）成為生長障礙和甲狀旁腺功能減退領域的領導者，追求臨牀 病症、創新 LCM 和輔助患者產品拓展內分泌學罕見病重磅產品線通過創新在其他治療領域創造價值商業模式加速獲得腫瘤學領域的 批准，註冊試驗仍在進行中在超過50億美元的適應症中尋找TransCon產品機會通過與治療領域的市場領導者合作，最大限度地創造這些產品的價值機會藉助 實現差異化Ascendis的產品創新算法優於行業藥物開發基準通過精益和靈活的工作方式保持作為盈利生物製藥的獨立性讓我們的價值觀患者、科學、激情 推動我們的決策走向成功僅供投資者溝通。不用於產品促銷。不用於進一步分發。讓多種產品獲得轟動一時的地位，擴展我們的未來創新引擎
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