附錄 99.1

摩根大通2024年演講
 

前瞻性陳述和免責聲明該演示文稿可能包含 前瞻性陳述。根據經修訂的1933年《證券法》第27A條和經修訂的1934年 《證券交易法》第21E條的定義，所作或提交的陳述可能包括非歷史事實且被視為前瞻性的陳述。諸如 “相信”、“預測”、“計劃”、“期望”、“打算”、“將”、“可能”、“目標”、“潛在”、“應該”、“可以”、“目標”、“估計”、“預測”、“繼續” 等詞語或這些術語或其他類似術語的 否定詞旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都必須包含這些識別詞語。我們打算將這些前瞻性陳述納入《證券法》第27A條和《交易法》第21E條所載的前瞻性陳述的安全港條款中。這些前瞻性陳述，包括與我們的項目和候選產品的臨牀、 治療和市場潛力相關的陳述，包括我們臨牀開發項目的時機和成功，包括用於治療轉甲狀腺素澱粉樣變性的阿科拉米德、用於 治療軟骨發育不全的低劑量英格拉替尼、用於治療 ADH1 的 encaleret、用於治療 LGMD2I 的 BBP-418，以及其他臨牀項目；我們正在進行和計劃中的臨牀試驗的進展；臨牀試驗數據的可用性 我們的候選產品的；候選產品的潛在收益；計劃與美國食品和藥物管理局或其他監管機構的互動、任何潛在監管機構提交和申報的時間和預期；任何潛在的候選產品商業發佈的時間和成功 反映了我們目前對我們的計劃、意圖、期望和戰略的看法，這些看法基於我們目前獲得的信息以及我們做出的假設。此類 陳述反映了公司當前對未來事件的看法，受已知和未知風險的影響，包括業務、監管、經濟和競爭風險、不確定性、突發事件和假設，包括但不限於開發治療產品的固有風險，以及公司最近向美國 證券提交的10-K表年度報告中在 “風險因素” 標題下描述的風險和不確定性和交易委員會（“SEC”）以及隨後公司向美國證券交易委員會提交的文件，可在美國證券交易委員會的網站www.sec.gov上查閲。鑑於這些風險和不確定性，其中許多風險和不確定性是公司 無法控制的，因此前瞻性陳述中提及的事件或情況，無論是明示還是暗示的，都可能不會發生。實際結果可能與預期結果有所不同，並且差異可能是重大的。提醒您不要過分依賴這些前瞻性陳述，這些前瞻性陳述僅代表公司截至演示之日的當前信念和期望。除非法律要求，否則公司不打算或負責 在出現新信息、未來發展或其他情況下更新或提交的任何前瞻性陳述。對於正在研究此類候選產品的治療用途的候選產品 的安全性或有效性，未作任何陳述。演講中傳達的某些信息可能涉及或基於從第三方來源獲得的研究、出版物、調查和其他數據，以及 公司自己的內部估計和研究。儘管公司認為這些第三方來源在提交報告之日是可靠的，但它尚未獨立核實，也沒有對從第三方來源獲得的任何信息的充分性、公平性、準確性或完整性做出任何陳述。此外，演講中要傳達的某些信息涉及許多假設和侷限性，無法保證 此類假設的準確性或可靠性。最後，此類研究尚未得到任何獨立來源的證實。此類信息自演示之日起提供，如有更改，恕不另行通知。公司 尚未核實，也不會核實本演示文稿的任何部分，對於演示中擬傳達的信息的準確性或完整性，或 演示文稿中遺漏的任何信息的存在、實質或重要性，公司不作任何明示或暗示的陳述或保證。對於任何個人或 實體因本文件或相關陳述中包含或遺漏的任何內容而遭受或產生的任何損失或損害（無論是否可預見），本公司概不承擔任何責任，且明確聲明不承擔此類責任。
 
我們今天正處在 的起跑線上。* https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7229282/#bib32 2024 年商業開發和執行後期開發研究與早期開發 BridgeBio 業務板塊 ATTR-CM 軟骨發育不全、LGMD2i、ADH1、CAH — 所有10億美元以上的市場10多個正在進行的項目我們正在建立下一代綜合生物技術，為全球4.5億多*遺傳病患者提供服務。為了使BridgeBio經久耐用，我們將：使用 acoramidis 創造數十億美元的旺年銷售額商業化多種最佳或一流的化合物運行高效和高產的早期研究引擎
 
我們的發展方向：遺傳醫學，目前仍是第 1 天 8,000 多種遺傳疾病， 大多數沒有治療技術成功的概率與其他領域相比，開發一流或一流藥物的機率更高 100 個可操作的機會更多信息 — UKB 500K 全基因組。完整的人類參考基因組更多 關於如何從遺傳信號轉化為功能的見解 Alpha Missense 更多從源頭上靶向疾病的既定工具有大量機會提供幫助科學和醫學取得深刻進步
 
我們的遊戲方式：我們的研發引擎專為 1000 萬美元以下的基因醫學 IND 打造，從一開始就是 IND
 
我們今天正處在 的起跑線上。* https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7229282/#bib32 2024 商業開發和執行後期開發研究與早期開發 BridgeBio 業務板塊 ATTR-CM 10多個正在進行的項目我們正在建設下一代綜合生物技術，為全球4.5億多*遺傳病患者提供服務。為了使BridgeBio經久耐用，我們將：通過acoramidis創造數十億美元的旺年銷售額商業化多種最佳或一流的 同類化合物運行高效和高產的早期研究引擎 Achondroplasia、lgmd2i、ADH1、CAH ——所有市場均超過10億美元的市場
 
自摩根大通 2023 年以來，ATTR-CM 的經驗教訓提供了前所未有的 絕對存活率和住院率。作為一種高效的下一代穩定劑，acoramidis的絕對存活率和住院率接近與年齡相匹配的普通人羣1,2,3 Acoramidis在ACM+CVH上顯示出3個月的分離 ，這是迄今為止已知的最早分離4統計學上阿科拉米德達到的穩定水平與下游死亡率相關，達到前所未有的水平5 顯著的臨牀改善，與新型 無關療法 ATTR-CM 患者的臨牀環境已顯著改善 ATTR-ACT6 的安慰劑組表現優於活躍的塔非米迪斯組 ATTR-CM 市場經久耐用且不斷增長 ATTR-CM 市場在第7季度以約15％的速度增長。歐盟反對部聽取了有關多態專利中塔法米迪斯索賠有效性的爭論，並同意輝瑞的觀點，維持了新穎性和創造性主張， 預計 Vyndaqel 將在歐盟八國在 2035 年 8 月之前保持市場排他性對識別現有治療進展者的認識不斷提高。儘管目前市場上有 療法，但ATTR-CM仍有大量未得到滿足的需求通過NT-proBNP識別 “無反應者”，即在現有治療上取得進展的患者 1ssa.gov. 2美國衞生與公共服務部，2018年。3自然史反映了美國醫療保險非新生兒、 非孕產婦的住院情況。Attribute-CM 數據反映了與心血管相關的住院情況。4Attribute-CM 數據，複合 ACM/CVH 的 Kaplan-Meier。5來自 Attribute-CM 的初步分析（建模數據）。將在 2024 年進行全面分析。6Masri等人，HFSA 2023 “一項多中心研究 Tafamidis 在轉甲狀腺素澱粉樣心肌病中的實際結果”。注意：直接的交叉研究比較可能表明存在誤導性的相似之處或不同之處。7Corporate SEC 文件。 8歐洲專利局，異議處，檔案 #EP3191461
 
近乎完全穩定的 TTR 可改善臨牀預後儘早 分離出前所未有的絕對存活率和住院率 A 有很大比例患者改善的證據 B C 服用阿科拉米迪的患者存活時間更長，去醫院的時間更少
 
近乎完全穩定的 TTR 可改善臨牀預後儘早 分離出前所未有的絕對存活率和住院率 A 有很大比例患者改善的證據 B C 服用阿科拉米迪的患者存活時間更長，去醫院的時間更少
 
接近完全穩定的 TTR 可改善臨牀預後儘早 分離出前所未有的絕對存活率和住院率 A 有很大比例患者改善的證據 B C 服用阿科拉米德的患者存活時間更長，去醫院的澱粉樣蛋白 Regression1 TTR 作為存活率預測指標1 Attribute-CM 的初步分析。全面分析將於2024年發佈。
 
來自 Attribute-CM 的數據表明，血清 TTR 的早期增加是 ATTR-CM 中存活率提高的獨立 預測指標。統計建模表明，阿科拉米德介導的第 28 天血清 TTR 的增加是存活率的獨立預測指標。來源：來自Attribute-CM的初步分析（建模數據）。 將於 2024 年進行全面分析。
 
從部分 穩定劑轉為強效、近乎完全的穩定劑的患者血清 TTR 水平可能更高 Month 0 1 3 6 9 12 15 18 21 24 27 30 OLE：M1 M6 M12 阿科拉米迪斯阿科拉米德斯+他法米地安慰劑+他法米迪安慰劑第 3 期 OLE（僅限阿科拉米德）血清 TTR 與 基線的平均變化（mg/mg/ dL) (±SEM) 來源：來自Attribute-CM和OLE的數據；樣本採集日期為塔法米迪開始日期後至少 14 天，且不超過塔法米迪結束日期後的 14 天。由於分析仍在進行中， 阿科拉米迪斯+他法米迪或安慰劑組的OLE結果未顯示。在 OLE 中，在第 30 個月 n=234 中，僅有阿可拉米德持續治療的患者比例為 n=222，而鑑於上述 採集日期，符合OLE條件的安慰劑+塔法米迪患者比例為 n=33 A 中的 n=21
 
Atribute-CM 成像分項研究 ECV = 細胞外體積，這是澱粉樣沉積的成像相關性的初步樣本來源：Atribute-CM CMR 成像迴歸 ECV 65% ECV 58% ECV 68% ECV 78% 基線月 30 ECV 78% ECV 78% 基線月份 ECV （紅色區域）增加，提示安慰劑患者 ECV 持續的疾病進展降低 V（紅色區域）提示接受阿科拉米迪斯治療的患者 LV RA LA LV RA LA LV RA LA LV RA LA LA LV RA LA LA LV RA LA LA Acoramidis 患者安慰劑患者的疾病消退進展 CMR ECV Imaging CMR ECV Imaging 注意事項：初步分析/正在進行中。全面分析將於2024年發佈。B
 
我們已經聘請了一支具有豐富簡歷經驗的商業團隊以及與COE的現有 關係未確診的患者以及目前批准的藥物未得到滿足的需求推動了未來的市場增長。我們正在組建一支規模可有效最大限度地利用機會的面向客户的團隊來源： 文件上的數據*CoE = 卓越中心當前的塔法米迪斯處方者主要由心臟病專家組成的處方藥庫進化 TAF 處方者人數每年增長30-50％ 30-50% ~ 20% Tafamidis 處方藥池 ATTR-CM 處方藥市場是集中
 
治療支柱來自Atribute-CM的更多分析生成新證據 以支持診斷和治療持續的證據獲取和可負擔性確保廣泛而持續的可及性和可負擔性設計一流的患者和提供者支持強化近乎完全 穩定的好處區別於部分穩定劑和部分抑制劑的商業戰略和上市計劃將在2024年推出後將阿科拉米德確立為ATTR-CM治療的支柱專用 專注專用商業和實地團隊，專注於為ATTR-CM患者提供服務
 
獨立市場研究估計，阿科拉米德在未來4種產品市場中的市場份額為25-40％。阿科拉米的估計市場份額佔未來4種產品的百分比 27-40% 25-30% 25-29% 25-40% 方法 1 美國心臟病專家研究 N=184 方法 2 歐盟心臟病專家研究 N=25 方法 3 美國心臟病專家 研究 N = 100 系列阿科拉米德無論潛在潛力如何，都有望佔據可觀的市場份額 2024年的淘汰數據。來源：市場研究
 
心血管市場由口服給藥產品主導來源： 評估藥品按給藥途徑劃分的心血管銷售百分比 (%) 2013 2014 2015 2016 2017 2019 2021 90% 10% 10% 89% 11% 88% 2012 87% 13% 87% 13% 87% 13% 87% 13% 87% 13% 2022年 85% 15% 12% 口服非口服，口服產品佔2022年心血管銷售額的85％，心臟病專家受過最好的教育，最有能力進行口服治療
 
Acoramidis 的上市戰略已在預計的2024年推出之前就已制定， 穩健的生命週期計劃正在進行中 Atribute-CM 歐洲心臟病學會 2023 年 8 月美國心臟協會 2023 年 11 月向美國食品藥品管理局提交新藥申請 (NDA) 2023 年 11 月提交額外的監管申報 (EMA 及其他) 2024 年執行生命週期管理啟動一級預防研究（ACT-EARLY）和 2024 年量化配方來自 Attribute-CM 未來醫學會議的其他臨牀數據預計 FDA 批准和 商業上市2024 年 2 小時
 
我們今天正處在 的起跑線上。* https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7229282/#bib32 2024 商業開發和執行後期開發研究與早期開發 BridgeBio 業務板塊 ATTR-CM 10多個正在進行的項目我們正在建設下一代綜合生物技術，為全球4.5億多*遺傳病患者提供服務。為了使BridgeBio經久耐用，我們將：通過acoramidis創造數十億美元的旺年銷售額商業化多種最佳或一流的 同類化合物運行高效和高產的早期研究引擎 Achondroplasia、lgmd2i、ADH1、CAH ——所有市場均超過10億美元的市場
 
治療軟骨發育不全的低劑量口服 FGFR 抑制劑（infigratinib）來自英格拉替尼今年公佈的 2 期研究第 5 隊列的數據 1PROPEL 研究觀察領先；2Savarirayan 2020；3FDA 批准依據摘要（根據個別瀑布圖推算）遺傳驅動因素 FGFR3 功能增益設計 原則同類最佳（口服，潛在療效更大，無低血壓）或注射部位反應）第 3 階段可尋市場總計 50 億美元現狀票據 Achon Ph3 FPI 實現了強勁的註冊人數（提前），預計 1H241 將出現 LPI 並將於2025年完成Hypochon的研究。2024年啟動的臨牀項目第5組已顯示出良好的耐受性，其中：0 次嚴重不良事件 0 次不良事件評估為藥物相關不良事件 0 因不良事件而停藥未加速骨齡增長或身體比例惡化 2 2 3
 
用於 Limb-Girdle 肌肉萎縮症的 BBP-418 2I 型遺傳驅動因素 FKRP 部分 功能喪失突變第 3 階段潛在市場總計 10 億美元以上設計原則同類首創疾病改良治療關鍵後續步驟第三階段正在快速註冊的關鍵後續步驟（超出預期）預計 25 年上半年中期分析入組 2021 年主要肌肉會議上正在進行的第 2 期研究的長期數據第三階段中期分析終點是糖基化αDG水平與安慰劑相比基線的變化。次要 終點包括強制肺活量 (FVC) 和 100 米定時測試 (100mTT) 與基線相比的變化。1世界肌肉協會演講，2023 年 10 月
 
Encaleret有可能恢復患者的生理礦物質動態平衡 ，ADH1 2B期結果顯示，在接受encaleret治療後，血清鈣、尿鈣和血清甲狀旁腺激素的快速持續正常化。根據CALIBRATE 3期研究的主要終點所述，encaleret.2 Encaleret對常染色體 顯性低鈣血癥（ADH1）1As未報告嚴重的不良事件。2Gafni R.I.，NEJM，2023，389；13（1245-47）。鈣感知受體階段的遺傳驅動功能增益變異體 3 潛在市場總額為10億美元以上設計原則同類首創疾病改善治療關鍵後續步驟由於關鍵學術研究場所啟動緩慢，註冊人數落後於計劃，但目前進展強勁第三階段讀數預計2025年初在2B期篩查的SoC參與者中有0％（N=13）在第二階段的第24周接受encaleret的參與者中有69％ B (N=13)
 
遺傳驅動因素 21 羥化酶流失設計原理同類最佳療效 （上游和下游效應）第 2 階段潛在市場總計 20 億美元以上 CAH 中 21-羥化酶的流失會導致皮質醇流失，17OHP 分流到雄激素 BBP-631 中治療先天性腎上腺增生 (CAH) CRF1 拮抗劑 在此處行動 BBP-631 旨在恢復 21-羥化酶
 
早期數據顯示，BBP-631 是第一個使經典 CAH 患者能夠增加內源性皮質醇產量的治療選擇；需要更多的隨訪 1.7x 1.7x 5.4x 3.6x 67x 70 倍，從基線增加到 Wk 12 的臨牀皮質醇水平，在 ACTH stim Pt. 1 Pt. 2 Pt. Pt. Pt. 2 Pt. Pt. Pt. Pt. 2 Pt. Pt. Pt. Pt. Pt. Pt. 2 Pt. Pt. Pt. Pt. Pt. Pt. 2 Pt. Pt. Pt. Pt. Pt. Pt. Pt. 3* Pt. 4 Pt. 5 Pt. 6** 1.5e13 vg/kg 3e13 vg/kg Pt. 5 Pt. 6 基準 Pt. 6 Wk 6 Pt. 5 Wk 12 皮質醇單位：µg/dL 11-脱氧皮質醇單位：ng/dL *Wk 12 不可用；改用 Wk 18 測量值** Pt. 6 只有 6 周的迄今為止可用的臨牀內測量數據 Transgene 處於活躍狀態：我們看到 11-脱氧皮質醇的劑量持續增加... 這轉化為兩名參與者皮質醇產生的早期跡象，均為 6e13 vg/kg 鑑於迄今為止的劑量反應劇烈以及我們的變革性數據門檻，我們已開始給羣組 4（1.2e14 vg/kg）給藥，初步數據將於 2024 年第三季度公佈
 
2024 年高水平啟動 Acoramidis：將阿科拉米德確立為 ATTR-CM 中 療法的支柱全面註冊我們正在進行的 3 期試驗，並宣佈 CAH 的第 2 階段：完成軟骨發育不全、ADH1、LGMD2I 的註冊，並就我們的 CAH 計劃做出第 2 階段決定建立良好的財務狀況： 5.6 億美元的現金和股權投資1 我們的多元化投資組合和大型後期資產提供了預期的戰略選擇權1截至2023年2月11日的上一份財報，BridgeBio在第三季度末獲得了5.22億美元的現金， 現金等價物和短期限制性現金，以及3,800萬美元的股票證券投資