附錄 99.1
Agios宣佈了罕見病產品組合中2024年的主要預期里程碑
業界領先的 PK 活化劑系列已在四種血液學疾病中顯示出臨牀療效，包括非輸血依賴型地中海貧血的新陽性 三期數據
公司預計，到2025年底，將增加四份 份第三階段讀數，2025年美國食品藥品管理局可能批准地中海貧血，2026年批准鐮狀細胞病的研究
強勁的現金狀況預計將支持至少在2026年之前完成正在進行的項目和嚴格的管道擴張
馬薩諸塞州劍橋，2024年1月8日，罕見疾病細胞代謝開創性療法 領域的領導者Agios Pharmicals, Inc.（納斯達克股票代碼：AGIO）今天宣佈了其2024年的預期里程碑和到2026年的價值驅動催化劑，以支持該公司改變罕見疾病患者預後的使命。Agios將於太平洋時間2024年1月10日星期三上午7點30分出席第42屆摩根大通 年度醫療保健會議，並將在investor.agios.com上進行網絡直播。
布萊恩·高夫説，我們 上週很高興地宣佈，我們的主要 PK 激活劑米塔皮瓦特針對非輸血依賴性 α-或 β-地中海貧血的三期研究的積極數據，這部分人羣目前在美國沒有 批准的治療選擇。我們期待在2025年底之前公佈我們行業領先的 PK 激活劑系列中另外四項三期研究的數據，Agios 首席執行官。 這一系列強大的短期催化劑使Agios有望發射第一款和第二代催化劑 一流的2025年治療地中海貧血，2026年治療鐮狀細胞 病，我們期待着最大限度地利用我們面前的商業機會。在我們強勁的現金狀況的支持下，Agios有望在未來12-24個月內取得重大進展，我們 期待有機會為另外兩種需求未得到滿足的血液學疾病提供一種新的口服治療方案。
2023 年亮點
| | 地中海貧血：完成了針對非輸血依賴型和輸血依賴型地中海貧血的米塔皮瓦特的第 3 期 ENERGIZE 和 ENERGIZE-T 研究的入組 |
| | 鐮狀細胞病：公佈了來自mitapivat RISE UP研究第二階段的陽性數據，並對第三階段的首批患者進行了給藥 |
| | 兒科 PK 缺乏：完成了米塔匹伐的3期ACTIVATE Kids-T研究的入組，該研究針對定期輸液的PK缺乏症患兒 。米塔匹伐的3期Activate-Kids研究招收了超過一半的患者，該研究針對未定期輸液的兒科PK缺乏症兒童 |
| | 低風險骨髓增生異常綜合徵（LR-MDS）： 宣佈臨牀 概念驗證在 AG-946 的 2a 期研究中，支持 2b 期的持續發展 |
| | 早期階段的管道： 提交了用於 治療苯丙酮尿症 (PKU) 的多環芳烴穩定劑的研究性新藥申請 (IND) |
| | 業務發展： 宣佈與 Alnylam 簽訂全球獨家許可協議，開發靶向 TMPRSS6 的新型 siRNA ，用於潛在治療真性紅細胞增多症 (PV) |