附錄 99.1

Intellia Therapeutics強調其三年戰略優先事項和

2024 年預期的關鍵里程碑

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到 2026 年的核心優先事項包括完成 3 期研究和 NTLA-2002 BLA 提交、完成 NTLA-2001 關鍵研究的患者入組 、模塊化體內基因插入技術的臨牀驗證以及推進早期階段的管道和平臺創新

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有望在 2024 年第一季度為用於治療 轉甲狀腺素 (ATTR) 澱粉樣變性伴有心肌病的 NTLA-2001 的關鍵 3 期臨牀試驗中的第一位患者服藥

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預計將公佈用於治療遺傳性血管性水腫 (HAE) 的 NTLA-2002 的二期研究結果，並於 2024 年啟動三期研究

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有望在 2024 年為治療 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 相關肺病的 NTLA-3001 1 期研究中的第一位患者服藥

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2023 年底，財務狀況良好，現金約為 10 億美元；現金流延長 至 2026 年中期

馬薩諸塞州劍橋，2024年1月4日，Intellia Therapeutics, Inc. （納斯達克股票代碼：NTLA）是一家領先的臨牀階段基因編輯公司，專注於使用基於CRISPR的療法徹底改變醫學，今天宣佈了其到2026年的戰略優先事項和2024年的主要預期里程碑，以支持該公司改變患者生活和開創醫學新時代的使命。

Intellia 總裁兼首席執行官約翰·倫納德醫學博士説，2023 年對於 Intellia 來説是重要的一年，因為我們的主導 研究療法 NTLA-2001 已進入治療轉甲狀腺素澱粉樣變性心肌病臨牀開發的最後階段。展望未來，我們將利用我們豐富的疾病編輯經驗和能力，繼續將開創性的科學轉化為現實世界中的藥物致病基因。通過部署我們新的交付和編輯技術，我們正在迅速擴大治療更大範圍 疾病的潛力，包括源自肝臟以外的疾病。憑藉我們全面的基因編輯工具箱，我們完全有能力為 患者充分利用基於CRISPR的藥物的潛力。

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近期管道進展和公司動態

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NTLA-2001 治療轉甲狀腺素 (ATTR) 澱粉樣變症：啟動並積極註冊了針對伴有心肌病 (ATTR) 成人 ATTR 澱粉樣變症 (ATTR-CM) 的關鍵性 3 期大規模試驗。

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NTLA-2002 治療遺傳性血管性水腫 (HAE)：完成了針對成人血管性水腫 (HAE) 的 1/2 期研究第 2 階段的入組和給藥。

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用於 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 相關肺部 疾病的 NTLA-3001：已提交臨牀試驗申請以啟動 人類首創NTLA-3001 的第 1 階段研究早於之前的 2024 年第一季度的預期。

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組織精簡：經過內部戰略審查後，Intellia將精簡 全公司的運營，以進一步將資源集中在關鍵戰略優先事項和計劃上。這些變化將導致部分探索性研究階段的項目暫停，裁員約15％。

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現金跑道：Intellia在2023年第四季度結束時擁有約10億美元的現金、現金 等價物和有價證券。預計現金狀況將為2026年中期的運營提供資金。

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董事會最新消息：12月，Intellia宣佈約翰·克勞利在被任命為生命科學行業領先的貿易和宣傳協會生物技術創新組織（BIO）首席執行官後離開董事會 。

2024 2026 年戰略優先事項

1.

完成 NTLA-2001 和 NTLA-2002 關鍵研究的患者入組，包括在 2026 年提交 NTLA-2002 的計劃生物製劑 許可證申請 (BLA)；

2.

啟動下一波臨牀試驗 在活體中和 活體外 程序，驗證基於 CRISPR 在活體中靶向基因插入和旨在避免 NK 細胞介導的排斥反應的異基因工程解決方案；以及

3.

通過部署新的編輯和交付創新來擴大可靶向的疾病範圍， 包括推進肝臟以外組織的基因編輯和 DNA 寫入技術。

2024 年預期里程碑

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用於 ATTR 澱粉樣變性的 NTLA-2001：

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在 2024 年第一季度為治療 ATTR-CM 的 NTLA-2001 量級試驗中的第一位患者服藥。

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繼續在全球範圍內開設新的研究中心並招募患者參與MANGIZUDE研究。

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為 2024 年用於治療 ATTR 澱粉樣變性伴多發性神經病 (AttrV-PN) 的 NTLA-2001 的 3 期研究做準備。

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提供 2024 年正在進行的 NTLA-2001 一期研究的最新臨牀數據。

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適用於 HAE 的 NTLA-2002：

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根據監管部門的反饋，在 2024 年下半年啟動 NTLA-2002 的全球關鍵性三期試驗。

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在 2024 年提供第 1 階段的更新數據和第 2 階段的新數據。

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NTLA-3001 用於 AATD 相關肺部疾病：

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2024 年，在 NTLA-3001 的第 1 期研究中，給第一位患者服藥。

在 42 會議上的演講^和摩根大通年度醫療保健會議

Intellia總裁兼首席執行官約翰·倫納德醫學博士將在 42 上介紹公司概況^和摩根大通年度醫療保健會議將於太平洋時間1月9日星期二下午 5:15（美國東部時間晚上 8:15）在舊金山舉行。網絡直播將通過Intellias網站www.intelliatx.com的 “投資者與媒體” 欄目的 “活動和演講 ” 頁面提供。網絡直播的重播將在會議結束後的有限時間內在Intellias網站上播出。

關於 Intellia Therape

Intellia Therapeutics, Inc. （納斯達克股票代碼：NTLA）是一家領先的臨牀階段基因編輯公司，專注於通過基於CRISPR的療法徹底改變醫學。該公司的在活體中程序使用 CRISPR 來實現直接在人體內部精確編輯致病基因 。Intellias活體外項目使用CRISPR來設計體外的人體細胞，用於治療癌症和自身免疫性疾病。Intellias深厚的科學、技術和臨牀 開發經驗及其員工正在幫助為新一類藥物設定標準。為了充分利用基因編輯的潛力，Intellia繼續通過新穎的編輯和 交付技術擴展其基於CRISPR的平臺的能力。在 intelliatx.com 上了解更多信息並關注我們 @intelliatx。

前瞻性陳述

本新聞稿包含Intellia Therapeutics, Inc.（Intellia或公司） 根據1995年《私人證券訴訟改革法》的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於明示或暗示的陳述，涉及 Intellia 的信念和期望：其 擴展和驗證其行業領先的基因編輯平臺的能力，包括 DNA 寫作和向肝臟以外其他組織的交付等新型基因編輯技術的進步；其轉甲狀腺素 (ATTR) 澱粉樣蛋白的 NTLA-2001 臨牀項目的安全性、有效性、成功和 進展用於治療遺傳性血管性水腫的 NTLA-2002

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(HAE) 和用於治療 α-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 相關肺病的 NTLA-3001，包括數據發佈的預期 時間、監管申報以及臨牀試驗的啟動、給藥和完成，例如針對心肌病 (ATTR 澱粉樣變的 NTLA-2001 的關鍵 3 期重度試驗) 中第一位患者的給藥 CM) 在 2024 年第一季度，為 2024 年用於治療 ATTR 澱粉樣變性伴多發性神經病 (AttrV-PN) 的 NTLA-2001 的三期研究做準備， 最新報告來自 2024 年正在進行的 NTLA-2001 1 期研究的臨牀數據、2024 年下半年啟動的 NTLA-2002 全球關鍵性 3 期試驗、2024 年 NTLA-2002 1/2 期試驗的更多數據公佈、2026 年提交 NTLA-2002 生物製劑許可申請，以及 2024 年用於治療 AATD 相關肺部疾病的 NTLA-3001 一期研究中首位患者給藥；其他開發的進展 候選人以及對推進此類候選開發項目和發佈相關數據的期望轉向此類技術和候選開發項目，包括其啟動下一波臨牀試驗的能力 在活體中 和 ex vivo 程序並驗證基於 CRISPR 的程序 在活體中 靶向基因插入和旨在避免NK細胞介導的排斥反應的異基因細胞工程解決方案；其優化合作對其開發 計劃的影響的能力，包括與Regeneron Pharmicals, Inc.的合作及其ATTR澱粉樣變的共同開發計劃，以及推進其他候選開發項目的能力；以及其在2026年中期之前為 運營提供資金的能力。

本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層 當前對未來事件的預期和信念，並存在許多風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性 陳述中或暗示的業績存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於：與Intellia保護和維護其知識產權地位的能力相關的風險；與Intellia與第三方的關係相關的風險， 包括其合同製造商、許可人和被許可人；與其許可方保護和維護其知識產權地位的能力相關的風險；與授權、啟動和進行 臨牀前和臨牀研究及其其他開發要求相關的不確定性候選產品，包括與監管部門批准進行臨牀試驗相關的不確定性；與成功開發和商業化任何一種或 多種Intellias候選產品的能力相關的風險；與臨牀前研究或臨牀研究結果無法預測未來研究結果相關的風險；臨牀研究結果不為正的風險；與新平臺能力的開發和進步相關的風險，例如DNA寫入技術和基因編輯外面的組織肝臟；與Intellia未來財務狀況及其 為其運營提供資金的能力相關的風險；以及與Intellias與Regeneron Pharmicals, Inc.的合作或其他合作無法持續或不成功相關的風險。有關這些以及其他風險和不確定性、 和其他重要因素的討論，其中任何一個都可能導致Intellia的實際業績與前瞻性陳述中包含的有所不同，請參閲10-Q表中Intellias最新季度報告 中的風險因素部分，以及Intellia向美國證券交易委員會提交的其他文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。 本新聞稿中的所有信息均為截至發佈之日，除非法律要求，否則Intellia沒有義務更新這些信息。

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