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日會員2023-01-012023-09-300001377121PTGX：與認證投資者成員簽訂的證券購買協議US-GAAP：私募會員2018-08-080001377121PTGX：與認證投資者成員簽訂的證券購買協議ptgx: 認股權證購買金額每股價格TwomemberUS-GAAP：私募會員2018-08-080001377121PTGX：與認證投資者成員簽訂的證券購買協議ptgx: 認股權證購買金額每股價格一個會員US-GAAP：私募會員2018-08-080001377121PTGX：與認證投資者成員簽訂的證券購買協議US-GAAP：私募會員2018-08-082018-08-0800013771212021-12-3100013771212022-09-300001377121US-GAAP：公允價值輸入二級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公司債務證券會員2023-09-300001377121US-GAAP：公允價值輸入二級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：商業票據成員2023-09-300001377121US-GAAP：公允價值輸入二級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：存款證會員2023-09-300001377121US-GAAP：公允價值輸入二級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員PTGX: 美國財政部和機構證券會員2023-09-300001377121US-GAAP：公允價值輸入 1 級會員US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2023-09-300001377121US-GAAP：公允價值計量常任成員美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2023-09-300001377121US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：公司債務證券會員2023-09-300001377121US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：商業票據成員2023-09-300001377121US-GAAP：公允價值計量常任成員US-GAAP：存款證會員2023-09-300001377121US-GAAP：公允價值計量常任成員PTGX: 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臨牀試驗第二適應症成員PTGX：許可和合作協議已修改並重新註冊會員2023-09-300001377121ptgx: janssenbiotechinc會員US-GAAP：許可證和服務會員ptgx：針對任何適應症成員的第三階段臨牀試驗PTGX：許可和合作協議已修改並重新註冊會員2023-09-300001377121ptgx: janssenbiotechinc會員US-GAAP：許可證和服務會員PTGX：向美國食品藥品監督管理局成員提交第二代化合物的新藥申請 NDAPTGX：許可和合作協議已修改並重新註冊會員2023-09-300001377121ptgx: janssenbiotechinc會員US-GAAP：許可證和服務會員ptgx：在第二代適應症成員第二代化合物的第三期臨牀試驗中給第三位患者的劑量PTGX：許可和合作協議已修改並重新註冊會員2023-09-300001377121ptgx: janssenbiotechinc會員US-GAAP：許可證和服務會員ptgx：第三位患者在第三階段臨牀試驗中為任何適應症成員服用第二代化合物PTGX：許可和合作協議已修改並重新註冊會員2023-09-300001377121ptgx: janssenbiotechinc會員US-GAAP：許可證和服務會員PTGX：第二代 Phase2Studies Milestone Payment會員PTGX：許可和合作協議已修改並重新註冊會員2022-06-300001377121US-GAAP：額外實收資本會員2023-07-012023-09-3000013771212023-07-012023-09-300001377121美國通用會計準則：普通股成員2023-07-012023-09-300001377121美國通用會計準則：普通股成員2022-07-012022-09-300001377121US-GAAP：額外實收資本會員2023-01-012023-09-300001377121US-GAAP：額外實收資本會員2022-01-012022-09-300001377121美國通用會計準則：普通股成員2023-01-012023-09-300001377121美國通用會計準則：普通股成員2022-01-012022-09-300001377121PTGX：2022 年融資設施銷售協議會員2022-08-012022-08-310001377121PTGX: 融資設施銷售協議會員2019-11-012019-11-300001377121PTGX：2022 年融資設施銷售協議會員2023-03-3100013771212023-08-012023-08-310001377121ptgx: janssenbiotechinc會員SRT: 最低成員PTGX：許可和合作協議已修改並重新註冊會員2021-07-272021-07-270001377121ptgx: janssenbiotechinc會員SRT: 最大成員PTGX：許可和合作協議已修改並重新註冊會員2021-07-272021-07-2700013771212023-08-3100013771212022-01-012022-12-3100013771212022-01-012022-09-300001377121ptgx: janssenbiotechinc會員US-GAAP：許可證和服務會員ptgx: PhaseTwo 臨牀試驗第二適應症成員2022-06-300001377121ptgx: janssenbiotechinc會員US-GAAP：許可證和服務會員PTGX：第二代化合物成員的三階段研究2021-12-310001377121ptgx: janssenbiotechinc會員ptgx: 第二代口服白介素IL23受體拮抗劑開發化合物成員PTGX：許可和合作協議已修改並重新註冊會員2020-03-310001377121ptgx: janssenbiotechinc會員US-GAAP：許可證和服務會員PTGX：許可和合作協議已修改並重新註冊會員2019-05-070001377121ptgx: janssenbiotechinc會員ptgx: 預付現金支付會員PTGX: 原始協議會員2017-07-130001377121美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2023-09-300001377121US-GAAP：公司債務證券會員2023-09-300001377121US-GAAP：商業票據成員2023-09-300001377121US-GAAP：存款證會員2023-09-300001377121PTGX: 美國財政部和機構證券會員2023-09-300001377121美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2022-12-310001377121US-GAAP：公司債務證券會員2022-12-310001377121US-GAAP：商業票據成員2022-12-310001377121PTGX: 美國財政部和機構證券會員2022-12-3100013771212023-09-3000013771212022-12-3100013771212023-10-2700013771212023-01-012023-09-30xbrli: 股票iso421:USDxbrli: pureiso421:USDxbrli: 股票ptgx: segment

美國

證券交易委員會

華盛頓特區 20549

表單10-Q


☒	根據1934年《證券交易法》第13或15（d）條提交的季度報告

在截至的季度期間 2023年9月30日

要麼


☐	根據1934年《證券交易法》第13或15（d）條提交的過渡報告

在從到的過渡期間

委員會文件編號001-37852

主角療法公司

（註冊人的確切姓名如其章程所示）

特拉華		98-0505495
（州或其他司法管轄區公司或組織）		（美國國税局僱主證件號）

蓋特威大道 7707 號，140 套房紐瓦克, 加利福尼亞		94560-1160
（註冊人主要行政辦公室地址）		（郵政編碼）
(510) 474-0170 （註冊人的電話號碼，包括區號）

根據該法第12（b）條註冊的證券：


每個班級的標題	交易符號	註冊的每個交易所的名稱
普通股，面值 0.00001 美元	PTGX	這個納斯達股票市場有限責任公司

用複選標記指明註冊人（1）在過去的12個月中（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）是否已提交1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條要求提交的所有報告，以及（2）在過去的90天內是否遵守了此類申報要求。是的 ⌧沒有◻

用勾號指明註冊人在過去 12 個月（或註冊人必須提交此類文件的較短期限）中是否以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。是的 ⌧沒有◻

用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報人”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。



大型加速過濾器	☐	加速過濾器	☐
		規模較小的申報公司	☒
非加速過濾器	☒	新興成長型公司	☐

如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂的財務會計準則。 ☐

用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見規則 12b-《交易法》第 2 條）。是的☐沒有☒

截至2023年10月27日，有 57,678,122註冊人的已發行普通股，面值每股0.00001美元。

主角療法, INC.

表格 10-Q

I
		頁面

第一部分	財務信息

第 1 項。	簡明合併財務報表（未經審計）
	簡明合併資產負債表	1
	簡明合併運營報表	2
	綜合虧損簡明合併報表	3
	股東權益簡明合併報表	4
	簡明合併現金流量表	6
	未經審計的簡明合併財務報表附註	7
第 2 項。	管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析	18
第 3 項。	關於市場風險的定量和定性披露	32
第 4 項。	控制和程序	33

第二部分	其他信息

第 1 項。	法律訴訟	34
第 1A 項。	風險因素	34
第 2 項。	未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用	58
第 3 項。	優先證券違約	58
第 4 項。	礦山安全披露s	58
第 5 項。	其他信息	58
第 6 項。	展品	58
	簽名	60

第一部分。— 財務信息

第 1 項。財務報表

主角療法公司

簡明合併資產負債表

（未經審計）

（以千計，股票和每股數據除外）


	9月30日		十二月三十一日
	2023		2022
資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	230,527	$	125,744
有價證券		90,224		111,611
來自合作伙伴的應收賬款		—		10
預付費用和其他流動資產		4,130		5,712
流動資產總額		324,881		243,077
有價證券——非流動		1,985		—
財產和設備，淨額		1,421		1,565
限制性現金-非流動		225		225
經營租賃使用權資產		1,504		3,061
總資產	$	330,016	$	247,928
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款	$	1,252	$	3,640
應付給協作夥伴		3		69
應計費用和其他應付賬款		24,809		24,955
經營租賃負債——當前		1,803		2,515
流動負債總額		27,867		31,179
經營租賃負債——非流動負債		—		1,141
負債總額		27,867		32,320
承付款和意外開支
股東權益：
優先股，$0.00001面值， 10,000,000授權股份；不已發行和流通股份		—		—
普通股，$0.00001面值， 90,000,000授權股份； 57,647,476和 49,339,252股份發行的和傑出的分別截至2023年9月30日和2022年12月31日		1		—
額外的實收資本		945,363		752,722
累計其他綜合虧損		(170)		(359)
累計赤字		(643,045)		(536,755)
股東權益總額		302,149		215,608
負債和股東權益總額	$	330,016	$	247,928

隨附的附註是這些未經審計的簡明合併財務報表的組成部分。

主角療法公司

簡明合併運營報表

（未經審計）

（以千計，股票和每股數據除外）


	三個月已結束				九個月已結束
	9月30日				9月30日
	2023		2022		2023		2022
許可和協作收入	$	—	$	—	$	—	$	26,581
運營費用：
研究和開發		30,664		25,402		91,262		96,331
一般和行政		7,662		6,901		25,439		25,107
運營費用總額		38,326		32,303		116,701		121,438
運營損失		(38,326)		(32,303)		(116,701)		(94,857)
利息收入		4,252		1,157		10,656		1,809
其他費用，淨額		(31)		(86)		(245)		(151)
淨虧損	$	(34,105)	$	(31,232)	$	(106,290)	$	(93,199)
每股淨虧損，基本虧損和攤薄虧損	$	(0.58)	$	(0.64)	$	(1.91)	$	(1.90)
用於計算基本和攤薄後每股淨虧損的加權平均股票		59,182,899		49,107,639		55,542,543		48,971,329

隨附的附註是這些未經審計的簡明合併財務報表的組成部分。

主角療法公司

綜合虧損簡明合併報表

（未經審計）

（以千計）


	三個月已結束				九個月已結束
	9月30日				9月30日
	2023		2022		2023		2022
淨虧損	$	(34,105)	$	(31,232)	$	(106,290)	$	(93,199)
其他綜合損失：
國外業務折算所得（虧損）收益		—		(79)		194		(193)
有價證券的未實現收益（虧損）		28		319		(5)		12
綜合損失	$	(34,077)	$	(30,992)	$	(106,101)	$	(93,380)

隨附的附註是這些未經審計的簡明合併財務報表的組成部分。

主角療法公司

股東權益簡明合併報表

（未經審計）

（以千計，共享數據除外）


						累積的
				額外		其他				總計
	常見			付費		全面		累積的		股東
	股票			資本		（虧損）收益		赤字		公平
截至 2023 年 9 月 30 日的三個月	股份	金額
截至 2023 年 6 月 30 日的餘額	57,494,185	$	1	$	903,205	$	(198)	$	(608,940)	$	294,068
行使認股權證以換取發行預先注資的認股權證	—		—		33,813		—		—		33,813
在行使認股權證時發行普通股	44,748		—		559		—		—		559
根據股權激勵和員工購股計劃發行普通股	108,543		—		1,021		—		—		1,021
股票薪酬支出	—		—		6,765		—		—		6,765
其他綜合收益	—		—		—		28		—		28
淨虧損	—		—		—		—		(34,105)		(34,105)
截至 2023 年 9 月 30 日的餘額	57,647,476	$	1	$	945,363	$	(170)	$	(643,045)	$	302,149


						累積的
				額外		其他				總計
	常見			付費		全面		累積的		股東
	股票			資本		（虧損）收益		赤字		公平
截至2022年9月30日的三個月	股份	金額
截至2022年6月30日的餘額	48,683,931	$	—	$	740,027	$	(720)	$	(471,329)	$	267,978
根據股權激勵和員工購股計劃發行普通股	114,483		—		680		—		—		680
在行使交易所認股權證時發行普通股	399,997		—		—		—		—		—
股票薪酬支出	—		—		5,950		—		—		5,950
其他綜合收益	—		—		—		240		—		240
淨虧損	—		—		—		—		(31,232)		(31,232)
2022 年 9 月 30 日的餘額	49,198,411	$	—	$	746,657	$	(480)	$	(502,561)	$	243,616

隨附的附註是這些未經審計的簡明合併財務報表的組成部分。

主角療法公司

股東權益簡明合併報表

（未經審計）

（以千計，共享數據除外）


						累積的
				額外		其他				總計
	常見			付費		全面		累積的		股東
	股票			資本		（虧損）收益		赤字		公平
截至 2023 年 9 月 30 日的九個月	股份	金額
截至2022年12月31日的餘額	49,339,252	$	—	$	752,722	$	(359)	$	(536,755)	$	215,608
通過公開發行發行普通股，扣除發行成本	5,750,000		—		107,790		—		—		107,790
根據市場發行發行普通股，扣除發行成本	1,749,199		1		24,301		—		—		24,302
行使認股權證以換取發行預先注資的認股權證	—		—		33,813		—		—		33,813
在行使認股權證時發行普通股	44,748		—		559		—		—		559
根據股權激勵和員工購股計劃發行普通股	796,240		—		4,255		—		—		4,255
限制性股票單位歸屬後為淨結算預扣税而預扣的股份	(31,963)		—		(769)		—		—		(769)
股票薪酬支出	—		—		22,692		—		—		22,692
其他綜合收益	—		—		—		189		—		189
淨虧損	—		—		—		—		(106,290)		(106,290)
截至 2023 年 9 月 30 日的餘額	57,647,476	$	1	$	945,363	$	(170)	$	(643,045)	$	302,149


						累積的
				額外		其他				總計
	常見			付費		全面		累積的		股東
	股票			資本		（虧損）收益		赤字		公平
截至2022年9月30日的九個月	股份	金額
截至2021年12月31日的餘額	47,838,330	$	—	$	709,682	$	(299)	$	(409,362)	$	300,021
根據市場發行發行普通股，扣除發行成本	422,367		—		14,553		—		—		14,553
根據股權激勵和員工購股計劃發行普通股	545,443		—		3,895		—		—		3,895
在行使交易所認股權證時發行普通股	399,997		—		—		—		—		—
限制性股票單位歸屬後為淨結算預扣税而預扣的股份	(7,726)		—		(188)		—		—		(188)
股票薪酬支出	—		—		18,690		—		—		18,690
與上一時期普通股發行相關的發行成本	—		—		25		—		—		25
其他綜合損失	—		—		—		(181)		—		(181)
淨虧損	—		—		—		—		(93,199)		(93,199)
2022 年 9 月 30 日的餘額	49,198,411	$	—	$	746,657	$	(480)	$	(502,561)	$	243,616

隨附的附註是這些未經審計的簡明合併財務報表的組成部分。

主角療法公司

簡明合併現金流量表

（未經審計）

（以千計）


	九個月已結束
	9月30日
	2023		2022
來自經營活動的現金流
淨虧損	$	(106,290)	$	(93,199)
為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整：
基於股票的薪酬		22,692		18,690
經營租賃使用權資產攤銷		1,751		1,751
（增加）攤銷有價證券的折扣/溢價		(3,221)		365
折舊		729		778
其他		194		—
運營資產和負債的變化：
應收研發税收優惠		—		2,719
來自合作伙伴的應收賬款		10		1,441
預付費用和其他資產		1,582		413
應付賬款		(2,271)		3,121
應付給協作夥伴		(66)		(867)
應計費用和其他應付賬款		(259)		(8,127)
遞延收入		—		(1,601)
經營租賃責任		(2,047)		(1,986)
用於經營活動的淨現金		(87,196)		(76,502)
來自投資活動的現金流
購買有價證券		(93,077)		(134,279)
有價證券到期的收益		115,696		222,537
購買財產和設備		(590)		(725)
投資活動提供的淨現金		22,029		87,533
來自融資活動的現金流
普通股公開發行所得的收益，扣除發行成本		107,790		—
扣除發行成本後的市場發行收益		24,302		14,553
行使認股權證以換取發行預先注資認股權證的收益		33,813		—
行使認股權證後發行普通股的收益		559		—
行使股票期權後發行普通股和根據員工股票購買計劃購買的收益		4,255		3,895
與限制性股票單位淨結算相關的預扣税款		(769)		(188)
與上一時期普通股發行相關的發行成本		—		25
融資活動提供的淨現金		169,950		18,285
匯率變動對現金、現金等價物和限制性現金的影響		—		(165)
現金、現金等價物和限制性現金淨增加		104,783		29,151
現金、現金等價物和限制性現金，期初		125,969		123,890
現金、現金等價物和限制性現金，期末	$	230,752	$	153,041
非現金融資和投資信息的補充披露：
購置應付賬款和應計負債中的財產和設備	$	3	$	61

隨附的附註是這些未經審計的簡明合併財務報表的組成部分。

主角療法, INC.

未經審計的簡明合併財務報表附註

注意事項 1。業務的組織和描述

Protaginest Therapeutics, Inc.（以下簡稱 “公司”）總部位於加利福尼亞州紐瓦克。該公司是一家生物製藥公司，其基於肽的新化學實體rusfertide和 JNJ-2113（前身為 PN-235）處於臨牀開發的後期階段，均源自公司的專有技術平臺。該公司的臨牀項目分為兩大類疾病：（i）血液學和血液疾病，（ii）炎症和免疫調節疾病。該公司在澳大利亞昆士蘭州的布里斯班有一家全資子公司——Protagonist Pty Limited（“Protaonist Australia”）。

運營部門是企業的組成部分，可獲得單獨的財務信息，首席執行官是公司的首席運營決策者，在決定如何分配資源和評估績效時定期對其進行評估。本公司經營和管理其業務為一運營部門。公司首席執行官彙總審查財務信息，以分配和評估財務業績。

流動性

截至2023年9月30日，該公司的現金、現金等價物和有價證券為美元322.7百萬。自成立以來，該公司一直蒙受運營淨虧損，累計赤字為美元643.0截至 2023 年 9 月 30 日，百萬人。公司的最終成功取決於其研發和合作活動的結果。該公司預計未來將蒙受更多損失，並預計需要籌集額外資金以繼續執行其長期業務計劃。自2016年8月公司首次公開募股以來，其運營資金主要來自普通股發行的收益以及根據許可和合作協議獲得的付款。

風險和不確定性

該公司目前正處於經濟不確定性和資本市場混亂的時期，這受到 COVID-19 疫情（“COVID-19”）、國內和全球貨幣和財政政策、地緣政治不穩定（包括俄羅斯和烏克蘭之間以及以色列及周邊地區持續的軍事衝突）、中臺緊張局勢加劇、衰退環境、歷史高位的國內和全球通貨膨脹、美國政府關閉的潛在影響以及不穩定的影響在銀行和其他金融機構。由於與 COVID-19 相關的全球影響，該公司的現有和計劃中的臨牀試驗出現延誤，其未來的運營業績和流動性可能會受到疾病、流行病和流行病疫情的不利影響，包括現有和計劃中的臨牀試驗進一步延遲、難以招募患者參加這些臨牀試驗、製造和合作活動的延遲以及供應鏈中斷。烏克蘭衝突加劇了市場混亂，包括大宗商品價格的劇烈波動以及供應鏈中斷，並導致了創紀錄的全球通貨膨脹。美聯儲和其他中央銀行可能無法通過更嚴格的貨幣政策來遏制通貨膨脹，通貨膨脹可能會增加或持續很長一段時間。通貨膨脹因素，例如臨牀用品成本、利率、管理費用和運輸成本的增加，可能會對公司的經營業績產生不利影響。此外，硅谷銀行和美國其他地區銀行在2023年上半年的倒閉給聯邦存款保險公司未投保的存款賬户中的金額安全帶來了不確定性。該公司將繼續關注這些事件及其對其業務的潛在影響。儘管該公司認為通貨膨脹迄今尚未對其財務狀況或經營業績產生重大影響，但由於全球貨幣和財政政策、宏觀經濟因素、供應鏈限制、俄羅斯和烏克蘭之間以及以色列及周邊地區的持續衝突以及其他因素，通貨膨脹將來可能會受到不利影響，這些因素可能導致公司候選產品的製造成本增加和延遲啟動對公司候選產品的研究。

注意事項 2。重要會計政策摘要

列報和合並的基礎

隨附的未經審計的簡明合併財務報表是根據美國公認的會計原則（“GAAP”）和美國證券交易委員會（“SEC”）關於中期財務報告的適用規則和條例編制的。在這些規則允許的情況下，GAAP通常要求的某些腳註或其他財務信息已被簡要或省略，因此，截至2023年9月30日的簡明合併資產負債表源自公司當時未經審計的合併財務報表，但不包括GAAP要求的完整合並財務報表的所有信息。這些未經審計的中期簡明合併財務報表是在與公司年度合併財務報表相同的基礎上編制的，管理層認為，它們反映了公允列報公司簡明合併財務報表所必需的所有調整（包括正常的經常性調整）。截至2023年9月30日的三個月和九個月的經營業績不一定代表截至2023年12月31日的年度或未來任何時期的預期業績。

自2023年1月1日起，Protagonist Australia的財務報表使用美元作為本位貨幣，這是由於該子公司持續業務的預期性質。截至2023年1月1日，與該子公司相關的累計折算調整並不重要。2023年1月1日之前，Protagonist Australia的財務報表使用澳元作為本位貨幣，因為大多數支出交易都以澳元作為本位貨幣。外幣折算損益作為簡明合併資產負債表中累計其他綜合虧損中股東權益的組成部分列報。

隨附的未經審計的簡明合併財務報表和相關財務信息應與公司於2023年3月15日向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告中包含的截至2022年12月31日止年度的經審計的合併財務報表及其相關附註一起閲讀。

整合原則

隨附的未經審計的中期簡明合併財務報表包括公司及其全資子公司的賬目。合併後，所有公司間往來交易和餘額均已清除。

估算值的使用

根據公認會計原則編制簡明合併財務報表要求管理層做出估計、假設和判斷，這些估計、假設和判斷會影響截至簡明合併財務報表之日的資產負債和或有負債的披露以及報告期內報告的收入和支出金額。管理層持續評估其估計，包括與收入確認、研發活動應計額、股票薪酬、所得税、有價證券和租賃有關的估計。與收入確認相關的估算包括實際成本與公司可交付成果的總估計成本，以確定完成百分比，此外還包括在根據其許可和合作協議確定交易價格時對潛在收入限制的應用和估計。管理層的這些估計基於歷史和預期業績、趨勢以及公司認為在這種情況下合理的其他各種假設，包括對預測金額和未來事件的假設。實際結果可能與這些估計有重大差異。

由於多種因素，包括 COVID-19 的直接和間接影響、地緣政治不穩定、通貨膨脹壓力以及國內和全球貨幣和財政政策，全球經濟和金融市場一直存在不確定性和混亂。迄今為止，公司已在其會計估算中考慮了任何已知的影響，並且不知道有任何其他具體事件或情況需要對其估算或判斷進行任何額外更新，也沒有修改其資產或負債的賬面價值

發佈這份報告。隨着新事件的發生和獲得的額外信息，這些估計值可能會發生變化。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值存在重大差異。

簡明合併現金流量表中報告的現金

簡明合併現金流量表中報告的現金包括現金和現金等價物的總金額以及簡明合併資產負債表中列報的限制性現金。

簡明合併現金流量表中報告的現金包括（以千計）：


	9月30日
	2023		2022
現金和現金等價物	$	230,527	$	152,816
限制性現金——非流動現金		225		225
簡明合併現金流量表中報告的現金總額	$	230,752	$	153,041

投資減值

截至每個報告日，公司都會評估其對公允價值低於其成本基礎的可售債務證券的每項投資，以確定該投資的減值是由於信貸相關因素還是非信貸相關因素造成的。在確定減值是否與信用相關的因素時考慮的因素包括投資的公允價值在多大程度上低於其成本基礎、公佈的信用評級下降、發行人拖欠利息或本金，以及發行人財務狀況和短期前景的下降。可供出售債務證券的信貸相關減值被確認為信貸損失備抵金，並對淨額的其他收入（支出）進行相應調整。減值中與信貸無關的部分記作扣除適用税收後的其他綜合收益（虧損）的減少。

根據2016-13年度會計準則更新（“ASU”）， 金融工具-信貸損失（主題 326） （“亞利桑那州立大學2016-13”），公司選擇將應計利息排除在可供出售債務證券的公允價值和攤銷成本基礎中，以確定和衡量減值。當發行人拖欠證券到期利息時，公司將應計利息作為利息收入的減少予以註銷。

股票薪酬支出

公司根據截至授予日獎勵的估計公允價值來衡量向股票計劃參與者發放的股票獎勵。對於股票期權獎勵，公司使用Black-Scholes期權定價模型來估算公允價值。對於限制性股票單位獎勵，估計的公允價值通常是標的股票在授予日的公允市場價值。股票薪酬支出在必要的服務期內確認，基於股票支付獎勵中最終預計歸屬的部分的價值。當股票獎勵被沒收時，公司會予以認可。

公司已向公司的某些高管授予績效份額單位（“PSU”）。與PSU相關的股票薪酬支出基於授予日公司普通股的公允價值，等於授予日公司普通股的收盤價。公司確認獎勵歸屬期內的薪酬支出，這些費用最終預計將在相關履約義務有可能實現時歸屬。

股票薪酬支出總額如下（以千計）：


	三個月已結束				九個月已結束
	9月30日				9月30日
	2023		2022		2023		2022
研究和開發	$	3,780	$	3,858	$	13,171	$	11,290
一般和行政		2,985		2,092		9,521		7,400
股票薪酬支出總額	$	6,765	$	5,950	$	22,692	$	18,690

重要會計政策

除了自2023年1月1日起生效的澳大利亞Protagonist Australia本位貨幣從澳元變更為美元以及投資減值政策（如上所述）外，與附註2中披露的相比，在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，公司的重大會計政策沒有實質性變化。重要會計政策摘要包含在截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告中。

最近通過的會計公告

2016年6月，財務會計準則委員會（“FASB”）發佈了ASU 2016-13。該指導要求在財務報表中首次確認金融資產時計量和確認金融資產的預期信用損失。預期信用損失的衡量基於歷史信用損失信息以及當前和未來的經濟因素。亞利桑那州立大學2016-13年度在評估可供出售債務證券時還取消了 “非暫時性” 減值的概念，而是專注於確定任何減值是否是由信用損失或其他因素造成的。2019 年 11 月，財務會計準則委員會發布了 ASU 2019-10 金融工具—信用損失（主題 326）：生效日期，這推遲了小型申報公司的亞利桑那州立大學2016-13年度的強制生效日期。公司採用亞利桑那州立大學 2016-13 年度，自 2023 年 1 月 1 日起生效。該指導方針的通過並未對公司的簡明合併財務報表或相關披露產生重大影響。

注意事項 3.許可和合作協議

協議條款

2021年7月27日，公司與賓夕法尼亞州的一家公司Janssen Biotech, Inc.（“Janssen”）簽訂了經修訂和重述的許可與合作協議（“重述協議”），該協議修訂並重申了公司與詹森之間於2017年7月13日生效的許可和合作協議（“原始協議”），該協議經第一修正案修訂，於2019年5月7日生效（“第一修正案”）。2023年1月1日之前，詹森是公司的關聯方，因為強生創新——JJDC, Inc.是公司的重要股東（超過5％），兩家公司都是強生公司的子公司。原始協議生效後，公司收到了不可退還的預付現金付款 $50.0來自詹森的百萬美元。第一修正案生效後，公司獲得了 $25.0詹森在2019年支付了100萬美元的款項。該公司收到了一美元5.0在2020年第一季度成功提名第二代口服白介素（“IL”）-23受體拮抗劑開發化合物（“第二代化合物”），引發了百萬美元的付款，並獲得了1美元7.52021年第四季度第二代化合物的第一階段臨牀試驗數據收集活動完成後，啟動了百萬美元的付款。該公司收到了一美元25.0百萬里程碑式的付款，用於2022年第二季度第二代化合物的第一期2期臨牀試驗中第三名患者的給藥。

重述協議涉及口服 IL-23 受體拮抗劑候選藥物的開發、製造和商業化。根據重述協議提名的初始開發候選人包括 PTG-200 (JNJ-67864238)、PN-232 (JNJ-75105186) 和 JNJ-2113 (JNJ-77242113)（前身為 PN-235）。PTG-200 是一種口服 IL-23 受體拮抗劑，目前處於治療克羅恩病（“CD”）的 2a 期開發階段。在2021年第四季度，根據預先確定的中期分析標準，投資組合

基於其卓越的效力和整體藥代動力學和藥效學特徵，詹森決定停止 PTG-200 和 PN-232 的進一步開發，轉而推進 JNJ-2113。Janssen主要負責所有未來試驗的進行，包括預期的2期和3期試驗，公司主要負責第二代1期試驗的進行。

重述協議使詹森能夠開發用於多種適應症的合作化合物。根據重述協議，詹森必須做出商業上合理的努力，為至少兩種適應症開發至少一種合作化合物。

第二代化合物即將到來的潛在開發里程碑包括：

●

$50.0在針對任何適應症的第二代化合物的3期臨牀試驗中，向第三名患者服用百萬美元；

●

$115.0百萬美元用於針對任何符合其主要臨牀終點的適應症的第二代化合物的3期臨牀試驗；

●

$35.0向美國食品藥品監督管理局（“FDA”）提交第二代化合物的新藥申請（“NDA”）即獲得百萬美元；

●

$50.0在食品藥品管理局批准第二代化合物的保密協議後，百萬美元；

●

$10.0對於任何第二代化合物（即與觸發該適應症的適應症不同的適應症）的第一個2期臨牀試驗中的第三名患者給藥後給藥，百萬美元 $25.02022年第二季度收到了百萬個里程碑（如上所述）；以及

●

$15.0在針對第二適應症的第二代化合物的3期臨牀試驗中，第三名患者給藥了百萬美元。

根據重述的協議，公司仍然有資格獲得產品淨銷售額的分級特許權使用費，百分比從六百分比到十百分比。原始協議中的銷售里程碑付款在重述協議中也保持不變。

根據原始協議和重述協議，向公司支付的研發服務款項通常在提供服務或資產交付時計費和收取，包括研究活動以及第一和第二階段的開發活動。詹森向公司收取其在 PTG-200 第 2a 階段開發成本中所佔份額的賬單，因為費用是由詹森產生的。里程碑付款將在相關里程碑實現後收到。

詹森保留開發和商業化 IL-23 受體拮抗劑化合物的全球獨家權利，這些化合物源自根據原始協議進行的研究合作或詹森根據重述協議進行的進一步研究。任何進一步的研究和開發都將由詹森進行。根據美國市場的合作，該公司將有權共同詳細説明多達兩種 IL-23 受體拮抗劑化合物（適用於 CD 和潰瘍性結腸炎適應症）。

除非提前終止，否則重述協議在專利和監管到期後特許權使用費義務終止之前一直有效。重述協議終止後，所有權利將歸還給公司，在某些情況下，如果此類終止發生在正在進行的臨牀試驗期間，詹森將應要求向公司提供一定的財務和運營支持，以完成此類試驗。

收入確認

重述協議包含開發許可證的單一履約義務；PTG-200、PN-232 和 JNJ-2113（前身為 PN-235）的第 1 階段開發服務；公司與 CD 中 PTG-200 的 2a 階段開發相關的服務；第二代化合物研究服務的第一年；以及公司應詹森的要求為支持 PTG-200 至第 2a 階段的開發而可能提供的所有其他此類服務，直至第 1 階段。PN-232 JNJ-2113根據重述協議，不再需要公司為第 2a 階段之後的 PTG-200 以及第 1 階段之後的 PN-232 和 JNJ-2113 提供的開發服務。

合同期限定義為合同當事方擁有現有可強制執行的權利和義務的期限。出於收入確認的目的，已確定的單一初始履行義務的重述協議期限從原始協議的生效日期，即2017年7月13日開始，並在 PN-232 和 JNJ-2113 的1期臨牀試驗完成時結束。與這些試驗有關的最終活動已於2022年6月30日完成。

沒有截至2023年9月30日的三個月和九個月的許可和協作收入得以確認，這是因為公司已於2022年6月30日完成了合作下的履行義務。在截至2022年9月30日的三個月和九個月中，公司確認的許可和合作收入為零和 $26.6分別為百萬。截至2022年9月30日的九個月的許可和合作收入主要與重述協議中根據比例業績確認的交易價格有關。

下表顯示了本報告所述期間公司合同資產和負債的變化（以千計）：


	餘額為						餘額為
	的開始						的結束
截至 2023 年 9 月 30 日的九個月	時期		增補		扣除額		時期
合約資產：
來自合作伙伴的應收賬款	$	10	$	41		(51)	$	—
合同負債：
應付給協作夥伴	$	69	$	11		(77)	$	3


	餘額為						餘額為
	的開始						的結束
截至2022年9月30日的九個月	時期		增補		扣除額		時期
合約資產：
來自合作伙伴的應收賬款	$	1,566	$	25,165	$	(26,606)	$	125
合同負債：
遞延收入	$	1,601	$	25,757	$	(27,358)	$	—
應付給協作夥伴	$	899	$	52	$	(919)	$	32

在截至2022年9月30日的三個月和九個月中，公司確認的收入為零和 $0.9來自每個期初遞延收入合同負債餘額中包含的金額中的百萬美元。獲得或履行合同的費用均未資本化。

注意事項 4。公允價值測量

金融資產和負債按公允價值入賬。公允價值會計指導為衡量公允價值提供了框架，闡明瞭公允價值的定義，並擴大了有關公允價值計量的披露。公允價值的定義是，在報告日，在市場參與者之間的有序交易中，出售資產或為轉移負債而支付的價格（退出價格）。會計指導

建立了三層層次結構，對估值方法中用於衡量公允價值的投入進行優先排序，如下所示：

第 1 級—投入是計量日相同資產或負債在活躍市場上未經調整的報價。

第 2 級—通過與計量日和工具預期壽命期間的市場數據的相關性，可以直接或間接觀察到資產或負債的投入（1級中包含的報價市場價格除外）。

第 3 級—輸入反映了管理層對市場參與者在衡量日期將使用什麼來對資產或負債進行定價的最佳估計。考慮了估值技術固有的風險和模型輸入中固有的風險。

在確定公允價值時，公司利用市場報價、經紀人或交易商報價或估值技術，最大限度地利用可觀察的投入，最大限度地減少不可觀察的投入的使用，並在評估公允價值時考慮交易對手的信用風險。

下表顯示了使用上述輸入確定的公司金融資產的公允價值（以千計）：


	2023年9月30日
	第 1 級		第 2 級		第 3 級		總計
資產：
貨幣市場基金	$	70,470	$	—	$	—	$	70,470
存款證		—		4,799		—		4,799
商業票據		—		132,226		—		132,226
公司債務證券		—		1,980		—		1,980
美國財政部和機構證券		—		108,786		—		108,786
金融資產總額	$	70,470	$	247,791	$	—	$	318,261


	2022年12月31日
	第 1 級		第 2 級		第 3 級		總計
資產：
貨幣市場基金	$	54,292	$	—	$	—	$	54,292
商業票據		—		110,227		—		110,227
公司債務證券		—		10,741		—		10,741
美國財政部和機構證券				57,242		—		57,242
金融資產總額	$	54,292	$	178,210	$	—	$	232,502

公司的存款證、商業票據、公司債務證券以及美國國債和機構證券，包括美國國庫券，被歸類為二級，因為它們的估值依據的是活躍市場中類似工具的報價、非活躍市場中相同或相似工具的報價以及基於模型的估值技術，市場上所有重要投入均可觀測到或基本上可以觀測到的全期市場數據證實的資產。

由於其短期性質，公司剩餘金融資產和負債（包括現金、應收賬款和應付賬款）的賬面金額接近其公允價值。

注意事項 5。現金等價物和有價證券

現金等價物和有價證券包括以下內容（以千計）：


	2023年9月30日
	攤銷		未實現總額
	成本		收益		損失		公允價值
貨幣市場基金	$	70,470	$	—	$	—	$	70,470
存款證		4,798		1		—		4,799
商業票據		132,275		—		(49)		132,226
公司債務證券		1,982		—		(2)		1,980
美國財政部和機構證券		108,794		9		(17)		108,786
現金等價物和有價證券總額	$	318,319	$	10	$	(68)	$	318,261
歸類為：
現金等價物							$	226,052
有價證券								90,224
有價證券——非流動								1,985
現金等價物和有價證券總額							$	318,261


	2022年12月31日
	攤銷		未實現總額
	成本		收益		損失		公允價值
貨幣市場基金	$	54,292	$	—	$	—	$	54,292
商業票據		110,257		—		(30)		110,227
公司債務證券		10,756		—		(15)		10,741
美國財政部和機構證券		57,251		27		(36)		57,242
現金等價物和有價證券總額	$	232,556	$	27	$	(81)	$	232,502
歸類為：
現金等價物							$	120,891
有價證券								111,611
現金等價物和有價證券總額							$	232,502

美元的有價證券90.2百萬和美元111.6截至2023年9月30日和2022年12月31日分別持有的百萬份合同到期日少於一年。有價證券 — 非流動證券（美元）2.0截至 2023 年 9 月 30 日持有的百萬份合同到期日至少為一年但小於兩年。該公司做到了不持有任何有價證券——截至2022年12月31日為非流動證券。公司不打算出售處於未實現虧損狀況的證券，在收回攤銷成本基礎之前（可能已到期），公司被要求出售證券的可能性不大。有不所列期內有價證券的重大已實現收益或已實現虧損。公司對存在未實現虧損的證券進行了評估，以確定此類損失（如果有）是否是由信貸相關因素造成的，並確定存在虧損的情況不自2023年9月30日起，與信貸相關的損失將予以確認。

注意事項 6。資產負債表組成部分

預付費用和其他流動資產

預付費用和其他流動資產包括以下內容（以千計）：


	9月30日		十二月三十一日
	2023		2022
預付保險	$	1,871	$	1,417
預付臨牀和研究相關費用		578		2,746
預付費許可證		410		489
其他預付費用		1,206		1,018
其他應收賬款		65		42
預付費用和其他流動資產	$	4,130	$	5,712

財產和設備，淨額

財產和設備，淨額包括以下各項（以千計）：


	9月30日		十二月三十一日
	2023		2022
實驗室設備	$	5,281	$	4,817
傢俱和計算機設備		1,123		1,089
租賃權改進		963		913
財產和設備總額		7,367		6,819
累計折舊		(5,946)		(5,254)
財產和設備，淨額	$	1,421	$	1,565

應計費用和其他應付賬款

應計費用和其他應付賬款包括以下內容（以千計）：


	9月30日		十二月三十一日
	2023		2022
應計的臨牀和研究相關費用	$	19,666	$	19,109
應計員工相關費用		4,528		4,967
應計的專業服務費		471		464
其他		144		415
應計費用和其他應付賬款總額	$	24,809	$	24,955

注意事項 7。股東權益

2023 年 4 月，公司完成了承銷的公開發行 5,000,000其普通股的公開發行價格為美元20.00每股並額外發行一次 750,000普通股，價格為 $20.00承銷商行使購買額外股份的選擇權後的每股。扣除承保佣金和公司支付的發行費用後的淨收益約為美元107.8百萬。

2022年8月，公司簽訂了公開市場銷售協議^軍士長（“銷售協議”），根據該協議，公司可以向以下人羣提供和出售$100.0不時在 “市場上” 發行（“2022年自動櫃員機工具”）中發行百萬股普通股。有不在截至2022年12月31日的年度中，公司在2022年自動櫃員機融資機制下的普通股的銷售。在截至 2023 年 3 月 31 日的三個月中，

公司已出售1,749,1992022年自動櫃員機融資機制下其普通股的淨收益$24.3百萬，扣除發行成本後。有不在截至2023年6月30日和2023年9月30日的三個月中，公司在2022年自動櫃員機融資機制下的普通股的銷售。

2019年11月，公司簽訂了公開市場銷售協議（“先前銷售協議”），根據該協議，公司可以向以下人羣提供和出售$75.0不時在 “市場” 發行（“2019年自動櫃員機設施”）中發行數百萬股普通股。在截至2022年12月31日的年度中，公司出售了422,3672019年自動櫃員機融資機制下其普通股的淨收益$14.6百萬，扣除發行成本後。先前的銷售協議因與銷售協議有關而於2022年8月終止，取而代之的是銷售協議。

2018年8月，公司與某些合格投資者（均為 “投資者”，統稱為 “投資者”）簽訂了證券購買協議，根據該協議，公司總共出售了 2,750,000其普通股的股票價格為美元8.00每股，淨收益總額為美元21.7百萬，扣除公司應付的發行費用。在同時進行的私募中，公司發行了投資者認股權證，以購買總額為 2,750,000其普通股（每股均為 “認股權證”，統稱為 “認股權證”）。每份認股權證的行使時間從 2018 年 8 月 8 日起至 2023年8月8日。要購買的認股權證 1,375,000公司普通股的行使價為美元10.00每股和認股權證 1,375,000公司普通股的行使價為美元15.00每股。如認股權證中所述，如果發生任何股票分紅和拆分、反向股票拆分、資本重組、重組或類似交易，則行使認股權證時可發行的普通股（“認股權證”）的行使價和數量可能會進行調整。在某些情況下，認股權證可在 “無現金” 的基礎上行使。在普通股和認股權證的發行和出售方面，公司授予投資者某些與認股權證和認股權證有關的註冊權。根據會計準則編纂主題480，普通股和認股權證被歸類為股權，區分負債和權益 （“ASC 480”），該交易的淨收益被記為額外實收資本的貸項。

2023年8月，在認股權證到期之前，公司與投資者及其關聯公司簽訂了某些協議，根據這些協議，公司同意允許行使認股權證，以換取代表認股權證所依據的相同數量的認股權證，行使價為美元0.001每股（“預先注資認股權證”）。協議執行後，在認股權證到期之前，所有未償還的認股權證均以總收益為美元行使34.4百萬作為交換 44,748公司普通股和預先籌資認股權證的購買股份 2,705,252行使價為美元的普通股（如果發生任何股票分紅和拆分、反向股票拆分、資本重組、重組或類似交易，則可能進行調整，如預融資認股權證中所述）0.001每股。預先注資的認股權證將在其全部行使之日到期。預先注資認股權證可在到期前的任何時候行使，但如果預先注資認股權證生效後，投資者將以實益方式擁有超過預先注資的認股權證，則投資者不能行使該認股權證 9.99公司普通股的百分比，但有某些例外情況。根據ASC 480，普通股和預籌認股權證被歸類為股權，交易的淨收益記為額外實收資本的貸項。根據會計準則編纂題目260, 每股收益，未償還的預融資認股權證包含在每股基本淨虧損的計算中，因為行使價可以忽略不計，而且它們在最初的發行日期之後已完全歸屬和行使。截至2023年9月30日，無的預先注資認股權證已行使。

註釋 8.每股淨虧損

由於公司在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月中均出現淨虧損，因此所有潛在的加權平均稀釋普通股均被確定為反稀釋性普通股。下表列出了每股基本淨虧損和攤薄後淨虧損的計算結果（以千計，股票和每股數據除外）：


	三個月已結束				九個月已結束
	9月30日				9月30日
	2023		2022		2023		2022
分子：
淨虧損	$	(34,105)	$	(31,232)	$	(106,290)	$	(93,199)
分母：
加權平均股票用於計算每股普通股淨虧損（基本虧損和攤薄）		59,182,899		49,107,639		55,542,543		48,971,329
每股淨虧損，基本虧損和攤薄虧損	$	(0.58)	$	(0.64)	$	(1.91)	$	(1.90)

以下潛在攤薄證券的已發行股票被排除在報告期內的攤薄後每股淨虧損計算之外，因為這些股票的納入具有反稀釋作用：


	9月30日
	2023	2022
購買普通股的期權	8,030,007	6,441,415
普通股認股權證	—	2,750,000
限制性庫存單位	708,872	694,414
高性能庫存單位	75,500	199,500
ESPP 股票	42,472	79,960
總計	8,856,851	10,165,289

註釋 9.後續活動

該公司宣佈實現了 $50.0根據其與 Janssen 簽訂的許可和合作協議，將於 2023 年 11 月 1 日舉辦百萬場里程碑活動。在針對中度至重度牛皮癬患者的 JNJ-2113 的 ICONIC-TOTAL 3 期臨牀試驗中，第三名患者接受了給藥，從而贏得了這一里程碑。

第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析

您應閲讀以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析，以及本10-Q表季度報告（“季度報告”）第一部分第1項中包含的未經審計的簡明合併財務報表和相關附註，以及我們於3月向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的10-K表年度報告中截至2022年12月31日止年度的經審計的合併財務報表及其相關附註 2023 年 15 日。

前瞻性陳述

本季度報告包含經修訂的1933年《證券法》第27A條和第27條所指的某些前瞻性陳述經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）的第21E條。除歷史事實陳述以外的所有陳述均為前瞻性陳述。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。在某些情況下，您可以通過 “預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“預期”、“預測”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將”、“尋求” 等術語以及旨在識別前瞻性陳述的類似表述來識別前瞻性陳述。前瞻性陳述反映了我們目前對未來事件的看法，基於假設，並受風險、不確定性和其他重要因素的影響。特別是，關於我們項目的潛力、臨牀試驗的時間、臨牀試驗的註冊時間、我們的現金流、監管機構最終批准和商業化的可能性、我們根據合作協議可能獲得的里程碑款項和特許權使用費、未來的經營業績、我們創造銷售、收入或現金流的能力、未來任何疾病爆發的影響、流行病疫情的影響，無論是明示還是暗示的聲明流行病和流行病，例如COVID-19 疫情（“COVID-19”），正在進行中軍事衝突，包括烏克蘭和俄羅斯之間以及以色列及周邊地區的軍事衝突；中國和臺灣之間日益加劇的緊張局勢、通貨膨脹壓力、美國政府可能關閉的影響、信貸的可用性以及我們面臨的銀行或其他金融機構不穩定風險是前瞻性陳述。前瞻性陳述涉及我們無法控制或預測的風險、不確定性和假設，包括本季度報告第二部分第1A項中討論的風險、不確定性和假設。這些陳述基於截至本季度報告發布之日我們獲得的信息，儘管我們認為此類信息為這些陳述提供了合理的依據，但這些信息可能有限或不完整，不應將我們的陳述理解為表明我們已經對所有可能的相關信息進行了詳盡的調查或審查。鑑於這些風險、不確定性和其他重要因素，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。此外，前瞻性陳述僅代表我們截至本季度報告發布之日的估計和假設。除非法律要求，否則我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，也沒有義務更新實際業績可能與任何前瞻性陳述中的預期存在重大差異的原因，無論是由於新信息、未來發展、假設變化還是其他原因。“主角”、Protagonist 徽標和其他商標、服務商標和商品名是Protagonist Therapeutics, Inc.在美國和其他司法管轄區的註冊和未註冊商標。

概述

我們是一家生物製藥公司，其基於肽的新化學實體 rusfertide 和 JNJ-2113（前身為 PN-235）處於開發的後期階段，兩者均源自我們的專有發現技術平臺。我們的臨牀項目分為兩大類疾病：（i）血液學和血液疾病，以及（ii）炎症和免疫調節性疾病。

我們的產品渠道

Rusfertide

我們最先進的臨牀資產 rusfertide（PTG-300 的通用名稱）是一種可注射的鐵西丁仿製劑，正在開發中，用於治療真性紅細胞增多症（“PV”）和其他血液疾病，是全資擁有的。Hepcidin是調節鐵平衡的關鍵激素，對紅細胞的正常發育至關重要。Rusfertide模仿天然激素hepcidin的作用，但具有更高的效力、溶解度和穩定性。我們在2021年和2022年醫學會議上公佈的rusfertide2期臨牀試驗的數據提供了有關rusfertide在控制血細胞比容、降低血栓風險和改善缺鐵症狀方面的潛力的證據。Rusfertide在PV的潛在治療中具有獨特的作用機制，這可能使其能夠特異地降低血細胞比容水平並將其維持在推薦的臨牀指南範圍內，而不會導致經常放血可能出現的缺鐵。我們的 rusfertide 2 期臨牀試驗包括以下內容：

●

REVIVE是一項第二階段的概念驗證試驗，於2019年第四季度啟動。我們在2022年第一季度完成了患者入組，在試驗的隨機退出部分結束之前，共招收了70名患者。該試驗於2023年第一季度完成，並將繼續進行開放標籤延期。

●

PACIFIC於2021年第一季度啟動，為期52周的試驗於2023年第二季度啟動，該試驗為期52周，適用於確診為PV和血細胞比容水平通常升高（> 48％）的患者。

2023年3月15日，我們宣佈了REVIVE試驗的盲目、安慰劑對照、隨機戒斷部分的結果呈陽性。與安慰劑相比，接受rusfertide的受試者在試驗的主要終點取得了統計學上的顯著改善。雙盲、安慰劑對照的12周隨機戒斷部分被列為REVIVE試驗研究的第二部分，該研究旨在評估經常需要抽血的PV患者的rusfertide。在REVIVE試驗中，受試者最初參加了為期28周的開放標籤劑量滴定和療效評估的第1部分，隨後對53名受試者進行了1：1隨機分配，接受安慰劑和魯素肽治療，持續12周。與安慰劑相比，在REVIVE試驗的盲目隨機戒斷部分接受rusfertide治療的受試者是反應者（69.2％對18.5％，p=0.0003）。如果受試者完成了12周的雙盲治療，同時保持了血細胞比容控制，但沒有抽血資格，也沒有抽血，則研究受試者被定義為反應者。在盲人隨機戒斷的12周內，26名rusfertide受試者中只有2名接受了抽血。

2023年6月在歐洲血液學協會大會上公佈的REVIVE試驗數據表明，rusfertide治療可顯著減少抽血依賴患者對治療性放血的需求，從而快速、持續和持久地控制血細胞比容水平低於45％。Rusfertide 耐受性良好，局部注射部位反應佔大多數不良事件。

VERIFY是一項針對大約250名患者的全球雙盲、安慰劑對照的三期臨牀試驗，於2022年第一季度啟動。我們預計招生將於2024年第一季度完成。

JNJ-2113（原名 PN-235）

我們合作的白介素-23受體（“IL-23R”）拮抗劑化合物 JNJ-2113 是一種口服給藥的在研藥物，旨在阻斷目前上市的可注射抗體藥物靶向的生物通路。我們的口服穩定肽方法可以根據需要為胃腸道（“GI”）和全身隔室提供有針對性的治療方法。我們認為，與抗體藥物相比，JNJ-2113 有可能改善口服藥物的臨牀狀況，提高便利性和依從性，並有機會盡早引入靶向口服療法。

2017 年 5 月，我們與強生旗下的 Janssen Biotech, Inc.（“Janssen”）簽訂了全球許可和合作協議，共同開發和共同詳細介紹我們的 IL-23R 拮抗劑化合物，包括 PTG-200 (JNJ-67864238) 和某些相關化合物，包括炎症性腸病 (“IBD”)。PTG-200 是用於治療 IBD 的第一代研究性口服的 IL-23R 拮抗劑。與 Janssen 的協議於 2019 年 5 月進行了修訂，通過支持開發第二代 IL-23R 拮抗劑來擴大合作；2021 年 7 月，除其他外，使詹森能夠獨立研究和開發 IL-23 途徑中多種適應症的合作化合物，進一步調整我們的經濟利益。

在2021年第四季度，根據預先確定的中期分析標準，詹森做出了投資組合決定，基於其卓越的效力和整體藥代動力學和藥效學特徵，推進第二代候選產品 JNJ-2113（JNJ-77242113）的發展。JNJ-2113 第一階段試驗已於 2021 年第四季度完成。

2022年2月，詹森啟動了 FRONTIER1，這是一項針對中度至重度斑塊狀牛皮癬的 JNJ-2113 的2b期臨牀試驗，該試驗於2022年12月完成。FRONTIER1 是一項隨機、多中心、雙盲、安慰劑對照的研究，評估了口服的三種每日一次劑量和兩次每日兩次劑量的 JNJ-2113。該試驗的主要終點是16周時達到 PASI-75（根據牛皮癬面積和嚴重程度指數（“PASI”）測量，皮膚病變改善了75％）的患者比例。2023 年 7 月，我們公佈了該試驗的最新陽性結果，這些結果已在新加坡世界皮膚病學大會上公佈。JNJ-2113 達到了該研究的主要和次要療效終點。在所有五個試驗的治療組中，與安慰劑相比，在接受 JNJ-2113 的患者中，與安慰劑相比，在接受的患者中，獲得了 PASI-75、PASI-90 和 PASI-100（根據PASI的測量，皮膚病變分別改善了90％和100％）反應的比例更高。在八倍劑量範圍內觀察到明顯的劑量反應。

治療耐受性良好，治療組與安慰劑相比，不同治療組的不良事件發生頻率沒有顯著差異。

2023 年 10 月，詹森啟動了三項 JNJ-2113 研究，包括：

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ICONIC-LEAD — 一項隨機對照的 3 期試驗，旨在評估 JNJ-2113 與安慰劑對比對中至重度斑塊狀銀屑病參與者的安全性和有效性，將 PASI-90 和研究者全球評估（“IGA”）分數為 0（明確）或 1（幾乎明確）作為共同主要終點；

●

ICONIC-TOTAL — 一項隨機、對照的 3 期試驗，旨在評估 JNJ-2113 與安慰劑相比治療斑塊狀牛皮癬的療效和安全性，這些患者受影響特殊部位（頭皮、生殖器和/或手掌和/或手掌和腳底）的至少中度嚴重程度，其主要終點 IGA 分數為 0 或 1；以及

●

ANTHEM-UC — 一項2b期隨機對照試驗，旨在評估 JNJ-2113 與安慰劑對比對中度至重度活動性潰瘍性結腸炎（“UC”）參與者的安全性和有效性。

作為詹森領導的更廣泛的銀屑病ICONIC臨牀項目的一部分，其他3期研究預計將在2024年第一季度啟動。ICONIC計劃中的所有研究都將使用先前完成的FRONTIER 1研究中每天一次的即時釋放配方。詹森啟動的其他 JNJ-2113 二期研究包括用於治療中度至重度斑塊狀牛皮癬的 JNJ-2113 的 SUMMIT 研究，該研究已於 2023 年第二季度完成，以及一項長期延期研究 FRONTIER 2。

2023年10月下旬，在ICONIC-LEAD 3期試驗中為第三名患者服藥後，我們獲得了5000萬美元的里程碑式付款。根據我們與詹森的協議

●

加州大學2b期試驗的第三名患者給藥後，我們將有資格獲得1,000萬美元的里程碑式付款；

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在 JNJ-2113 滿足第 3 階段試驗的主要終點後，我們將有資格獲得 1.150 億美元的里程碑付款；

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向美國食品藥品監督管理局（“FDA”）提交 JNJ-2113 新藥申請（“NDA”）後，我們將有資格獲得3,500萬美元的里程碑式付款；

●

美國食品和藥物管理局批准保密協議後，我們將有資格獲得5000萬美元的里程碑式付款；以及

●

在第二種適應症中將 JNJ-2113 推進到第三階段試驗後，我們將有資格獲得1,500萬美元的里程碑式付款。

我們仍然有資格獲得高達約8.05億美元的未來發展和銷售里程碑付款，其中包括上文討論的未來發展里程碑，以及迄今為止已從詹森收到的1.125億美元不可退還的款項以及2023年第四季度實現的5000萬美元。我們還仍然有資格獲得產品淨銷售額的向上分層特許權使用費，百分比從6％到10％不等，其中10％是超過40億美元的淨銷售額的特許權使用費。

PN-943

PN-943 是針對腸易激綜合徵的全資、研究性、口服給藥、腸道限制的 α4 β 7 特異性整合素拮抗劑。我們於 2023 年初完成了針對中度至重度 UC 患者的 PN-943 二期試驗。我們

不打算將更多內部資源用於我們的 PN-943 臨牀計劃的臨牀開發或合同製造活動。

探索平臺

我們的臨牀資產全部來自我們的專有發現平臺。我們的平臺使我們能夠設計出結構受限的新型肽，這些肽旨在保留口服小分子和可注射抗體藥物的關鍵優勢，從而克服它們作為治療劑的許多侷限性。重要的是，受限肽的設計可以潛在地緩解傳統肽固有的基本不穩定性，從而允許不同的輸送形式，例如口服、皮下、靜脈和直腸輸送。我們的研發渠道在戰略上側重於 i) 血液學和血液疾病，以及 ii) 炎症和免疫調節疾病。例如，我們有一個臨牀前階段計劃，旨在鑑定一種口服活性鐵西丁仿製劑，我們認為該仿製劑將與可注射的魯素肽相輔相成，為PV、遺傳性血色素沉着症和其他潛在的紅細胞生成和鐵失衡障礙提供最佳治療選擇。

業務最新動態

我們目前正處於經濟不確定性和資本市場混亂的時期，這受到 COVID-19、國內和全球貨幣和財政政策、地緣政治不穩定、包括俄羅斯和烏克蘭之間以及以色列及周邊地區在內的持續軍事衝突、中臺緊張局勢加劇、衰退環境、國內和全球通貨膨脹率創歷史新高、美國政府可能關閉的影響以及銀行和其他金融機構不穩定的影響。由於與 COVID-19 相關的全球直接和間接影響，我們的現有和計劃中的臨牀試驗出現延誤，我們未來的運營業績和流動性可能會受到未來疾病、流行病和流行病疫情的不利影響，包括現有和計劃中的臨牀試驗進一步延遲，持續難以招募患者參加這些臨牀試驗，製造和協作活動的延遲以及供應鏈中斷。烏克蘭衝突加劇了市場混亂，包括大宗商品價格的劇烈波動以及供應鏈中斷，並導致了創紀錄的全球通貨膨脹。美聯儲和其他中央銀行可能無法通過更嚴格的貨幣政策來遏制通貨膨脹，通貨膨脹可能會增加或持續很長一段時間。通貨膨脹因素，例如臨牀用品成本、利率、管理費用和運輸成本的增加，可能會對我們的經營業績產生不利影響。此外，硅谷銀行和美國其他地區銀行在2023年上半年的倒閉也給聯邦存款保險公司未投保的存款賬户中的金額安全帶來了不確定性。我們將繼續關注這些事件及其對我們業務的潛在影響。儘管我們認為通貨膨脹迄今尚未對我們的財務狀況或經營業績產生重大影響，但由於國內和全球貨幣和財政政策、供應鏈限制、與包括俄羅斯和烏克蘭之間以及以色列及周邊地區在內的持續軍事衝突相關的後果，以及這些因素可能導致候選產品的生產成本增加和試驗啟動延遲，我們將來可能會受到不利影響。

運營

自成立以來，我們每年都出現淨虧損，我們預計在可預見的將來不會實現持續盈利。截至2023年9月30日的三個月和九個月中，我們的淨虧損分別為3,410萬美元和1.063億美元。截至2022年9月30日的三個月和九個月中，我們的淨虧損分別為3,120萬美元和9,320萬美元。截至2023年9月30日，我們的累計赤字為6.430億美元。我們幾乎所有的淨虧損都源於與我們的研發計劃有關的成本以及與我們的業務有關的一般和管理成本。我們預計將繼續產生大量的研發費用以及與我們的持續運營、產品開發和商業化前活動相關的其他費用。因此，隨着我們繼續開發候選產品並尋求監管部門的批准，我們預計未來將繼續蒙受損失。

Janssen 許可和合作協議

2021 年 7 月 27 日，我們與 Janssen 簽訂了經修訂和重述的許可與合作協議（“重述協議”），該協議修訂並重申了我們與 Janssen 之間於 2017 年 7 月 13 日生效的許可和合作協議（“原始協議”），經第一修正案修訂，於 2019 年 5 月 7 日生效（“第一修正案”）。2023年1月1日之前，詹森是我們的關聯方，因為強生創新——JJDC, Inc.是公司的重要股東（超過5％），兩家公司都是強生的子公司。原始協議生效後，我們收到了詹森支付的不可退還的5000萬美元預付現金。第一修正案生效後，我們在2019年收到了詹森的2500萬美元款項。在2020年第一季度，我們收到了500萬美元的付款，這筆款項是由成功提名第二代 IL-23R 拮抗劑開發化合物引發的。2021 年第四季度，我們收到了 Janssen 的 750 萬美元里程碑式付款，這筆款項是因完成 JNJ-2113 第一階段活動的數據收集而引發的。在2022年第二季度，我們2022年第一季度收到了2,500萬美元的里程碑式付款，該補助金與第三名患者接種 FRONTIER1 劑量有關。有關更多信息，請參閲本報告其他地方的簡明合併財務報表附註3。

關鍵會計政策和估算

我們的管理層對我們的財務狀況和經營業績的討論和分析基於我們未經審計的簡明合併財務報表，這些財務報表是根據美國公認的會計原則編制的。編制這些未經審計的簡明合併財務報表要求我們做出估算和假設，這些估計和假設會影響未經審計的簡明合併財務報表發佈之日報告的資產負債金額和或有負債的披露，以及報告期內報告的收入和產生的支出。我們的估計基於我們的歷史經驗以及我們認為在當時情況下合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值做出判斷的基礎，而這些判斷從其他來源看不出來。

與披露的相比，在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，我們的關鍵會計政策沒有重大變化“管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析——關鍵會計政策和估計”在我們於2023年3月15日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日的年度報告中。

我們的經營業績的組成部分

許可和協作收入

我們的許可和合作收入來自我們根據與 Janssen 簽訂的重述協議收到的付款。有關更多信息，請參閲本報告其他地方的簡明合併財務報表附註3。

研究和開發費用

研發費用是指開展研究所產生的成本，例如發現和開發我們的候選產品。除非將來在其他研發項目中有替代用途或其他用途，否則我們會對所有研發成本進行認可。將用於未來研發活動的商品和服務的不可退還的預付款，在活動完成或收到貨物時記為支出，而不是在付款後支出。如果我們與第三方簽訂協議，向我們提供研發服務，則在提供服務時將費用計入支出。此類安排下的應付金額可以是固定費用，也可以是服務費，可能包括預付款、每月付款以及里程碑完成或收到可交付成果後的付款。

研發費用主要包括以下各項：

●

根據與代表我們開展研發活動的臨牀試驗場所達成的協議所產生的費用；

●

與員工相關的費用，包括工資、福利和股票薪酬；

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實驗室供應商與準備和開展臨牀前、非臨牀和臨牀研究相關的費用；

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與生產臨牀用品和非臨牀材料有關的成本，包括支付給合同製造商的費用；

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許可和合作協議下的許可費和里程碑付款；以及

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設施和其他分配費用，包括設施租金和維護費用、信息技術、折舊和攤銷費用以及其他用品的費用。

我們將不受退款條款約束的與澳大利亞研發相關的可退還現金税優惠金額認定為減少研發費用。當有合理的保證會獲得激勵措施，已發生相關支出並且可以可靠地衡量對價金額時，研究與開發税收優惠就會得到認可。我們評估自每個資產負債表日起我們在税收優惠計劃下的資格，並根據最新和相關的可用數據進行應計和相關調整。或者，我們可能有資格以非現金税收優惠的形式獲得應納税抵免。我們將政府計劃下的補助金金額認定為在發生相關研究費用時研發費用的減少。

我們將候選產品進入臨牀開發時產生的直接成本和間接成本分配給他們。對於臨牀開發中的候選產品，直接成本主要包括臨牀、臨牀前和藥物發現成本、供應用於臨牀和臨牀前研究的藥物物質和藥物產品的成本，包括臨牀製造成本、合同研究組織費用以及與特定臨牀和臨牀前研究相關的其他合同服務。根據特定項目分配給我們的候選產品的間接成本包括研發員工的工資、福利和股票薪酬，以及間接管理費用和其他管理支持成本。由於我們的內部資源、員工和基礎設施與任何一個研究或藥物發現項目無關，並且通常部署在多個項目中，因此當臨牀費用發生在早期研究和藥物發現項目時，項目特定費用將不予分配。因此，在臨牀開發階段之前，我們不針對特定項目提供有關早期臨牀前和藥物發現項目所產生費用的財務信息。

我們預計，與2023年前九個月相比，2023年第四季度的研發費用將保持相對平穩，因為我們將繼續將資源集中在將rusfertide項目推進到後期臨牀試驗和為商業化做準備上。我們不打算將更多的內部資源專門用於我們的 PN-943 臨牀計劃的臨牀開發或合同製造活動。開展研究、確定潛在候選產品以及進行獲得監管部門批准和開始商業化前活動所必需的臨牀前和臨牀試驗的過程既昂貴又耗時。無論我們的成本和努力如何，我們都可能永遠無法成功獲得候選產品的市場認可。我們的候選產品的成功概率可能會受到多種因素的影響，包括臨牀前數據、臨牀數據、競爭、製造能力、我們的銷售成本、我們獲得監管部門批准的能力和時機、市場狀況以及我們在產品獲準上市後成功商業化的能力。因此，我們無法確定研發項目的期限和完成成本，也無法確定我們將在何時和多大程度上通過任何候選產品的商業化和銷售來創造收入。在我們評估優先事項和可用資源時，我們的研發計劃可能會不時發生變化。

一般和管理費用

一般和管理費用包括人事成本、分配的設施成本和外部專業服務的其他費用，包括法律、人力資源、審計和會計服務，以及商業化前支出，包括銷售和營銷成本。人事成本包括工資、福利和股票薪酬。分配的費用包括設施租金和維護費用、信息技術、折舊和攤銷費用以及其他行政用品的費用。我們預計將繼續承擔支持我們作為上市公司的持續運營的費用，包括與遵守美國證券交易委員會和證券交易所在的國家證券交易所規章制度相關的費用、保險費用、投資者關係費用、審計費、專業服務以及一般管理費用和管理費用。

利息收入

利息收入包括我們的現金、現金等價物和有價證券所賺取的利息，其中包括合同利息、溢價攤銷和折扣增加。

其他費用，淨額

其他支出淨額主要包括與外匯損益和相關項目有關的金額。

運營結果

截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月的比較


	三個月已結束
	9月30日				美元		%
	2023		2022		改變		改變

	（千美元）
運營費用：
研究和開發 ⁽¹⁾	$	30,664	$	25,402	$	5,262	21
一般和行政 ⁽²⁾		7,662		6,901		761	11
運營費用總額		38,326		32,303		6,023	19
運營損失		(38,326)		(32,303)		(6,023)	19
利息收入		4,252		1,157		3,095	268
其他費用，淨額		(31)		(86)		55	(64)
淨虧損	$	(34,105)	$	(31,232)	$	(2,873)	9

(1)	包括截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月，分別為380萬美元和390萬美元的非現金股票薪酬支出。

(2)	包括截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月，分別為300萬美元和210萬美元的非現金股票薪酬支出。

研究與開發費用


	三個月已結束
	9月30日				美元		%
	2023		2022		改變		改變

	（千美元）
臨牀和開發費用 — rusfertide (PTG-300)	$	24,905	$	15,828	$	9,077	57
臨牀和開發費用 — PN-943		293		4,282		(3,989)	(93)
臨牀和開發費用 — JNJ-2113 (PN-235)		20		2		18	*
臨牀和開發費用——其他		—		(69)		69	(100)
臨牀前和藥物發現研究費用		5,446		5,401		45	1
補助金和税收優惠支出報銷，淨額		—		(42)		42	(100)
研發費用總額	$	30,664	$	25,402	$	5,262	21

*百分比沒有意義。

研發費用從截至2022年9月30日的三個月的2540萬美元增加到截至2023年9月30日的三個月的3,070萬美元，增長了530萬美元，增長了21％。這一增長主要是由於（i）主要用於3期VERIFY臨牀試驗的rusfertide臨牀和合同製造費用增加了910萬美元，但部分被以下因素所抵消：（ii）PN-943 項目支出減少了400萬美元，該項目取消了進一步開發工作的優先順序，以優化光伏領域的rusfertide項目並將資源集中在Rusfertide項目上。

截至2023年9月30日和2022年9月30日，我們分別擁有84和99名全職同等研發員工。截至2023年9月30日的三個月，與截至2022年9月30日的三個月相比，研發人員相關支出減少了70萬美元，這主要是由於股票薪酬支出的減少。

一般和管理費用

一般和管理費用從截至2023年9月30日的三個月的690萬美元增加到截至2023年9月30日的三個月的770萬美元，增長了80萬美元，增長了11％，增長了11％，這主要是由於股票薪酬支出和其他人事相關支出的增加，但部分被諮詢、營銷費用和其他一般費用的減少所抵消。

截至2023年9月30日和2022年9月30日，我們分別有27名和23名全職同等普通和行政員工。

利息收入

利息收入從截至2022年9月30日的三個月的120萬美元增加到截至2023年9月30日的三個月的430萬美元，增加了310萬美元。這一增長主要是由於與去年同期相比，在利率上升期間，投資餘額的增加以及投資餘額收益率的提高。

截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月的比較


	九個月已結束
	9月30日				美元		%
	2023		2022		改變		改變

	（千美元）
許可和協作收入	$	—	$	26,581	$	(26,581)	(100)
運營費用：
研究和開發 ⁽¹⁾		91,262		96,331		(5,069)	(5)
一般和行政 ⁽²⁾		25,439		25,107		332	1
運營費用總額		116,701		121,438		(4,737)	(4)
運營損失		(116,701)		(94,857)		(21,844)	23
利息收入		10,656		1,809		8,847	489
其他費用，淨額		(245)		(151)		(94)	62
淨虧損	$	(106,290)	$	(93,199)	$	(13,091)	14

(1)	包括截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中分別為1,320萬美元和1,130萬美元的非現金股票薪酬支出。

(2)	包括截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中分別為950萬美元和740萬美元的非現金股票薪酬支出。

許可和協作收入

許可和協作收入從截至2022年9月30日的九個月的2660萬美元下降到截至2023年9月30日的九個月的零，下降了2660萬美元，下降了100％。截至2022年9月30日的九個月的許可和合作收入包括在FRONTIER 1臨牀試驗中，第三名患者在 JNJ-2113 FRONTIER 1 臨牀試驗中給藥後獲得的里程碑式付款。截至2022年6月30日，我們履行了合作規定的履約義務。

研究與開發費用


	九個月已結束
	9月30日				美元		%
	2023		2022		改變		改變

	（千美元）
臨牀和開發費用 — rusfertide (PTG-300)	$	74,387	$	43,378	$	31,009	71
臨牀和開發費用 — PN-943		1,487		33,642		(32,155)	(96)
臨牀和開發費用 — JNJ-2113 (PN-235)		74		237		(163)	(69)
臨牀和開發費用-其他		(13)		756		(769)	(102)
臨牀前和藥物發現研究費用		15,327		18,360		(3,033)	(17)
補助金和税收優惠支出報銷，淨額		—		(42)		42	(100)
研發費用總額	$	91,262	$	96,331	$	(5,069)	(5)

研發費用從截至2022年9月30日的九個月的9,630萬美元下降至截至2023年9月30日的九個月的9,130萬美元，下降了510萬美元，下降了5％。下降的主要原因是（i）PN-943 計劃的支出減少了3,220萬美元，該項目取消了進一步開發工作的優先順序，以優化和集中資源用於光伏領域的rusfertide項目；（ii）與臨牀前和藥物發現研究費用相關的支出減少了300萬美元，但被主要用於3期VERIFY臨牀試驗的3,100萬美元魯斯素肽臨牀和合同製造費用增加的3,100萬美元所抵消。

截至2023年9月30日和2022年9月30日，我們分別擁有84和99名全職同等研發員工。截至2023年9月30日的九個月中，由於增加了1.9美元，與截至2022年9月30日的九個月相比，研發人員相關支出增加了40萬美元

百萬美元的股票薪酬支出，部分被其他人事相關支出減少的150萬美元所抵消。

一般和管理費用

一般和管理費用增加了30萬美元，增長了1％，從截至2022年9月30日的九個月的2510萬美元增加到截至2023年9月30日的九個月的2540萬美元，增長了1％，這主要是由於本年度股票薪酬支出增加，但部分被2022年第一季度產生的一次性成本所抵消。

截至2023年9月30日和2022年9月30日，我們分別有27名和23名全職同等普通和行政員工。

利息收入

利息收入從截至2022年9月30日的九個月的180萬美元增加到截至2023年9月30日的九個月的1,060萬美元，增加了880萬美元。這一增長主要是由於與去年同期相比，在利率上升期間，投資餘額的增加以及投資餘額收益率的提高。

流動性和資本資源

流動性來源

從歷史上看，我們的運營資金主要來自出售普通股的淨收益和根據合作協議收到的款項。

出售我們普通股的收益

2023年4月，在承銷商行使購買額外股票的選擇權後，我們以每股20.00美元的公開發行價格完成了500萬股普通股的承銷公開發行，並以每股20.00美元的價格額外發行了75萬股普通股。扣除承保佣金和我們支付的發行費用後，淨收益約為1.078億美元。

2022年8月，我們簽訂了公開市場銷售協議^軍士長（“銷售協議”），根據該協議，我們可以不時在 “市場” 發行（“2022年自動櫃員機工具”）中發行和出售不超過1億美元的普通股。在截至2022年12月31日的年度中，2022年自動櫃員機設施下沒有任何銷售。在截至2023年3月31日的三個月中，我們在2022年自動櫃員機融資機制下出售了1,749,199股普通股，扣除發行成本後的淨收益為2430萬美元。在截至2023年6月30日和2023年9月30日的三個月中，我們在2022年自動櫃員機融資機制下沒有出售普通股。

2018年8月，我們與某些合格投資者（均為 “投資者”，統稱為 “投資者”）簽訂了證券購買協議，根據該協議，在扣除我們應付的發行費用後，我們以每股8.00美元的價格出售了總計275萬股普通股，淨收益總額為2170萬美元。在同時進行的私募中，我們發行了投資者認股權證，總共購買了2750,000股普通股（每股均為 “認股權證”，統稱為 “認股權證”）。每份認股權證均可在2018年8月8日至2023年8月8日期間行使。購買137.5萬股普通股的認股權證的行使價為每股10.00美元，購買137.5萬股普通股的認股權證的行使價為每股15.00美元。如認股權證中所述，如果發生任何股票分紅和拆分、反向股票拆分、資本重組、重組或類似交易，我們在行使認股權證時可發行的普通股（“認股權證”）的行使價和數量可能會進行調整。在某些情況下，認股權證可在 “無現金” 的基礎上行使。在普通股和認股權證的發行和出售方面，我們向投資者授予了認股權證和認股權證的某些註冊權。根據會計，普通股和認股權證被歸類為股權

標準編纂主題 480，區分負債和權益（“ASC 480”），該交易的淨收益被記為額外實收資本的貸項。

2023年8月，在認股權證到期之前，我們與投資者及其關聯公司簽訂了某些協議，根據這些協議，我們同意允許行使認股權證，以換取代表相同數量的認股權證，行使價為每股0.001美元（“預融資認股權證”）。協議執行後，在認股權證到期之前，所有未償還的認股權證均已行使，總收益為3,440萬美元，以換取我們的44,748股普通股和預籌認股權證，用於購買2,705,252股普通股（如果發生任何股票分紅和拆分、反向股票拆分、資本重組、重組或類似交易，如預融資認股權證所述，則會進行調整）），行使價為每股0.001美元。預先注資的認股權證將在其全部行使之日到期。預先注資認股權證可在到期前的任何時候行使，但如果預先注資認股權證生效後，投資者將以實益方式擁有我們9.99％以上的普通股，則投資者不能行使該認股權證，但某些例外情況除外。根據ASC 480，普通股和預籌認股權證被歸類為股權，交易的淨收益記為額外實收資本的貸項。根據會計準則編纂題目260, 每股收益，未償還的預融資認股權證包含在每股基本淨虧損的計算中，因為行使價可以忽略不計，而且它們在最初的發行日期之後已完全歸屬和行使。截至2023年9月30日，尚未行使任何預先注資的認股權證。

根據合作協議收取款項

自2017年重述協議生效至本報告發布之日，我們已經從詹森收到了1.125億美元的不可退還款項，具體如下：

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原始協議生效後，我們收到了詹森支付的不可退還的5,000萬美元預付現金；

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第一修正案生效後，我們有資格從詹森那裏獲得2,500萬美元的款項，這筆款項是在2019年第二季度收到的；

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2019年12月，我們有資格獲得500萬美元的付款，這筆款項是由第二代開發大院的成功提名引發的，該提名是在2020年第一季度收到的；

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2021 年 10 月，我們有資格獲得 750 萬美元的里程碑付款，這筆款項是在 2021 年第四季度收到的 JNJ-2113（前身為 PN-235）第一階段活動的數據收集工作完成後觸發；

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2022年3月，我們有資格獲得2,500萬美元的里程碑式補助金，該補助金與2022年第二季度收到的 JNJ-2113 中度至重度斑塊狀牛皮癬2b期臨牀試驗中的第三名患者給藥有關；以及

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2023 年 10 月下旬，我們有資格獲得一筆5000萬美元的里程碑式補助金，用於在 ICONIC-LEAD 針對中度至重度斑塊狀銀屑病的 JNJ-2113 三期臨牀試驗中第三名患者的給藥。我們還收到了根據合作協議提供的服務的付款，根據協議的費用分攤條款，我們可能會向詹森償還他們產生的某些費用的實物付款。

根據重述協議，如果達到臨牀開發、監管和銷售里程碑，我們可能有資格獲得臨牀開發、監管和銷售里程碑。第二代產品即將到來的潛在開發里程碑包括：

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1.15億美元用於針對任何符合其主要臨牀終點的適應症的第二代化合物的3期臨牀試驗；

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向美國食品和藥物管理局提交第二代化合物保密協議後獲得3500萬美元；

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在食品和藥物管理局批准第二代化合物的保密協議後獲得5,000萬美元；

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對於任何第二代化合物（即與觸發上述2022年第二季度收到的2,500萬美元里程碑的適應症不同的適應症）的第一期2期臨牀試驗中的第三名患者給藥1,000萬美元；以及

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在針對第二適應症的第二代化合物的3期臨牀試驗中，第三名患者給藥1500萬美元。

資本要求

截至2023年9月30日，我們有3.227億美元的現金、現金等價物和有價證券，累計赤字為6.430億美元。截至2023年9月30日的九個月和截至2022年12月31日的財年，我們的資本支出分別為60萬美元和80萬美元。我們現金的主要用途是為運營費用提供資金，包括我們的研發支出、一般和管理成本以及商業化前成本。運營活動中使用的現金受我們支付這些費用的時間的影響。截至本文件提交之日，根據我們目前的運營計劃和假設，我們認為，我們現有的現金、現金等價物和有價證券將足以滿足我們至少未來12個月的預期運營和資本支出需求。我們基於可能被證明是錯誤的假設得出這一估計的。例如，如果我們計劃的臨牀前和臨牀試驗成功或擴大，我們的候選產品進入新的更高級的臨牀開發階段，我們在開始、註冊或完成臨牀研究方面遇到重大延遲或困難，我們的新產品臨牀試驗進入發現階段或各種其他因素，我們可以比目前預期的更快地利用我們的可用資本資源。我們預計，在今年剩餘時間內，我們的現金消耗將接近目前的水平，但將在2024年增加。隨着我們繼續將資源集中在將我們的rusfertide計劃推進到後期臨牀試驗和為商業化做準備的同時，我們不打算將更多的內部資源專門用於我們的 PN-943 臨牀計劃的臨牀開發或合同製造活動。

我們預計，我們將需要籌集大量額外資金，以推進rusfertide的臨牀開發和潛在的監管批准，並開發、收購或許可其他潛在候選產品。我們未來的資金需求將取決於許多因素，包括：

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推進候選產品臨牀試驗的進展、時機、範圍、結果和成本，包括及時招收患者參加我們的臨牀試驗的能力；

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我們可能確定和開發的臨牀和商業用品以及任何其他候選產品的成本和我們獲得的能力；

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我們有能力成功地將我們可能識別和開發的候選產品商業化；

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與我們當前的候選產品以及我們可能確定和開發的任何其他候選產品相關的銷售和營銷成本，包括擴大我們的銷售和營銷能力的成本和時機；

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根據重述協議或我們可能達成的其他此類安排導致楊森向我們付款的開發、監管和銷售里程碑的實現，以及收到此類款項的時間（如果有）；

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經監管部門批准或批准（如果有），《重述協議》下的 IL-23 受體拮抗劑化合物全球淨銷售額協議規定的特許權使用費的時間、收取和金額；

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我們當前候選產品以及我們可能確定和開發的任何其他候選產品的銷售額和其他收入的金額和時間，包括銷售價格和充足的第三方補償的可用性；

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未來收購或發現候選產品的現金需求；

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應對技術和市場發展所需的時間和成本；

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我們可能在多大程度上收購或許可其他候選產品和技術；

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吸引、僱用和留住合格人員所需的費用；

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維護、擴大和保護我們的知識產權組合的成本；以及

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支持我們業務增長的持續一般和管理活動的成本。

此類額外資金可能來自各種來源，包括籌集額外資金、尋求債務渠道以及尋求與合作伙伴的更多合作或其他安排，但此類資金可能無法以我們可接受的條件提供。如第二部分第 1A 項所述。“風險因素”，我們目前正處於經濟不確定性和資本市場混亂的時期，這受到了國內和全球貨幣和財政政策、地緣政治不穩定以及銀行和其他金融機構不穩定等因素的重大影響。未來的衰退或市場調整，包括由重大地緣政治或宏觀經濟事件引起的衰退或市場調整，可能會對我們的業務以及信貸和金融市場準入產生重大影響。

任何未能在需要時籌集資金都可能對我們的財務狀況以及我們執行業務計劃和戰略的能力產生負面影響。此外，我們的運營計劃可能會發生變化，我們可能需要額外的資金來滿足臨牀試驗、其他研發活動和商業化前成本的運營需求和資本要求。如果我們確實通過公開或私募股權發行或可轉換債務證券籌集額外資金，則現有股東的所有權權益可能會被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他可能對我們的股東權利產生不利影響的優惠。如果我們通過債務融資籌集額外資金，我們可能會受到契約的約束，限制或限制我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或宣佈分紅。由於與候選產品的開發和商業化相關的眾多風險和不確定性，我們無法全面估計與當前和預期的產品開發計劃相關的資本支出和運營支出增加的金額。有關其他信息，請參見第二部分第1A項。“風險因素” — “與我們的財務狀況和資本要求相關的風險。”

下表彙總了我們在指定時期的現金流量：


	九個月已結束
	9月30日
	2023		2022

簡明合併現金流量表數據：	（千美元）
用於經營活動的現金	$	(87,196)	$	(76,502)
投資活動提供的現金	$	22,029	$	87,533
融資活動提供的現金	$	169,950	$	18,285
基於股票的薪酬	$	22,692	$	18,690

用於經營活動的現金

截至2023年9月30日的九個月中，用於經營活動的現金為8,720萬美元，主要包括我們的1.063億美元淨虧損和310萬美元的淨運營資產和負債淨變動，部分被某些非現金項目所抵消，包括2,270萬美元的股票薪酬支出。與截至2022年9月30日的九個月相比，截至2023年9月30日的九個月中，用於經營活動的現金流增加了1,070萬美元，這主要是由於我們的淨虧損增加了1310萬美元，有價證券的折扣增加了360萬美元，股票薪酬支出增加了400萬美元，部分抵消了股票薪酬支出增加的400萬美元。

投資活動提供的現金

截至2023年9月30日的九個月中，投資活動提供的現金為2,200萬美元，主要包括1.157億美元的有價證券到期收益，部分被購買的9,310萬美元有價證券所抵消。與截至2022年9月30日的九個月相比，截至2023年9月30日的九個月中，投資活動提供的現金減少了6,550萬美元，這主要與有價證券購買和到期日的淨活動減少有關。

融資活動提供的現金

截至2023年9月30日的九個月中，融資活動提供的現金為1.70億美元，主要包括2023年4月普通股公開發行產生的1.078億美元淨現金收益、根據2022年自動櫃員機融資出售普通股的2430萬美元、行使認股權證以換取發行預先籌資認股權證和普通股的3,440萬美元以及發行普通股的430萬美元收益根據我們的員工股票購買計劃行使股票期權和購買普通股。與截至2022年9月30日的九個月相比，融資活動提供的現金在截至2023年9月30日的九個月中增加了1.517億美元，這主要是由於公開發行淨現金收益增加了1.078億美元，普通股自動櫃員機銷售增加了970萬美元，以及行使認股權證的淨現金收益增加了3440萬美元。

合同義務和其他承諾

在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，我們的實質性現金需求沒有實質性變化，包括資本支出承諾，如下所述 管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析在我們於2023年3月15日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告中。

第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露

我們在正常業務過程中面臨市場風險。這些風險主要包括與我們的利息收益投資相關的利率敏感性以及影響勞動力成本和臨牀試驗成本的通貨膨脹風險。

利率波動風險

截至2023年9月30日和2022年12月31日，我們分別擁有3.227億美元和2.374億美元的現金、現金等價物和有價證券。我們的現金和現金等價物包括現金、貨幣市場基金、商業票據和政府債券。有價證券包括公司債券、商業票據和政府債券。我們的部分投資是具有一定利率風險的計息工具。但是，由於我們的投資具有高質量的信用評級且期限短，因此我們認為我們的利率風險敞口並不大，假設的100個基點的利率變動不會對我們投資組合的總價值產生重大影響。

截至2023年9月30日和2022年12月31日，我們的現金餘額中分別有大約120萬美元和250萬澳元位於澳大利亞。我們的費用，除了與我們在澳大利亞的業務相關的費用外，通常以美元計價。對於我們在澳大利亞的業務，我們的大部分支出以澳元計價。迄今為止，我們還沒有正式的外匯套期保值計劃，但如果我們的外幣敞口變得更大，我們未來可能會這樣做。當前匯率的上漲或下降10％不會對我們的經營業績產生實質性影響。

通貨膨脹波動風險

在本報告所涉期間，通貨膨脹環境一直在波動。通貨膨脹通常會增加我們的成本，例如勞動力成本和研發合同成本，從而影響我們。我們認為，在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，通貨膨脹對我們的經營業績沒有實質性影響。

第 4 項。控制和程序

評估披露控制和程序

管理層在首席執行官（首席首席執行官）和首席財務官（首席財務官）的監督和參與下，評估了截至本報告所涉期末我們的披露控制和程序（定義見《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條）的有效性。根據對披露控制和程序的評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至本報告所涉期末，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。

對控制和程序有效性的限制以及對財務報告的內部控制

在設計和評估披露控制和程序以及對財務報告的內部控制時，管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和運作多麼完善，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證。此外，披露控制和程序的設計以及對財務報告的內部控制必須反映資源限制這一事實，管理層在評估可能的控制和程序相對於成本的好處時必須作出判斷。

財務報告內部控制的變化

在最近一個財季中，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何對我們的財務報告內部控制產生重大影響或合理可能產生重大影響的變化。

第二部分 — 其他信息

第 1 項。法律訴訟

我們可能會不時受到正常業務過程中產生的訴訟和索賠。我們目前不是任何重大法律訴訟的當事方，我們不知道有任何我們認為可能對我們的業務、經營業績、財務狀況或現金流產生重大不利影響的未決或威脅的法律訴訟。

第 1A 項。風險因素

我們已經確定了以下風險和不確定性，這些風險和不確定性可能會對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大不利影響。在做出投資決定之前，投資者應仔細考慮下述風險。我們的業務面臨重大風險，下述風險可能不是我們面臨的唯一風險。如果發生任何這些風險，我們的業務、經營業績或財務狀況可能會受到影響，普通股的市場價格可能會下跌。

風險因素摘要

以下是使我們的普通股投資具有投機性或風險性的主要因素摘要。本摘要並未涉及我們面臨的所有風險。關於本風險因素摘要中概述的風險以及我們面臨的其他風險的更多討論可以在下文 “項目1A” 標題下找到。風險因素”，應仔細考慮，以及本季度表格報告中的其他信息10-Q以及我們在就普通股做出投資決定之前向美國證券交易委員會提交的其他文件。

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我們沒有批准的產品，也沒有歷史商業收入，這使得評估我們的未來前景和財務業績變得困難。

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我們在臨牀開發中嚴重依賴候選產品的成功與否。

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臨牀開發是一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，在臨牀開發的任何階段都可能發生失敗。

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我們的候選產品可能會造成不良副作用或具有其他對安全產生不利影響的特性，從而延遲或阻礙其監管部門的批准，限制其批准的標籤，或者以其他方式限制其商業機會，包括獨立數據監測委員會或監管機構要求推遲或停止臨牀試驗，或者如果此類副作用或不良事件足夠嚴重或普遍，則命令我們暫停或完全停止候選產品的進一步開發。

●

自成立以來，我們已經蒙受了重大損失，預計在可預見的將來，我們將繼續蒙受重大損失。

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我們從未從產品銷售中獲得任何收入，也可能永遠無法盈利。

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我們預計需要大量額外資金。

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籌集額外資金可能會導致我們現有股東的稀釋。

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我們依靠 Janssen 繼續開發候選產品，但須獲得我們的許可並與 Janssen 合作，併成功地將任何由此產生的產品商業化。

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我們與第三方的現有或未來合作可能不會成功。

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我們依靠第三方進行臨牀前研究和臨牀試驗，並面臨與其業務和履行對我們的義務相關的風險。

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我們依靠第三方合同製造商來製造我們的藥物和臨牀藥品。

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如果我們最終無法獲得美國或其他司法管轄區對候選產品的監管批准，我們的業務將受到嚴重損害。

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我們沒有營銷和銷售組織，如果我們的任何候選產品獲得營銷批准，我們可能無法有效地營銷和銷售任何產品或創造產品收入。

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如果我們在國外將候選產品商業化，我們將面臨在美國以外開展業務的風險。

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我們面臨來自其他生物技術和製藥公司的激烈競爭。

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我們的業務可能面臨因疾病、流行病和流行病（例如 COVID-19 疫情）而產生的風險，包括我們正在進行和計劃中的臨牀試驗、臨牀前和發現研究面臨的風險。

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不穩定的市場和經濟狀況，包括高漲和持續的通貨膨脹，可能會對我們的業務、財務狀況和股價造成嚴重的不利影響。

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我們的成功取決於我們吸引、留住和激勵合格的高管和其他人員的能力。

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在管理組織發展方面，我們可能會遇到困難。

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我們面臨與信息技術系統或數據安全漏洞相關的風險。

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我們的員工、獨立承包商、主要調查員、顧問和供應商的任何不當行為都可能對我們的業務產生重大不利影響。

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我們的總部位於已知的地震斷層帶附近。

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如果我們無法獲得或保護與我們的候選產品和技術相關的知識產權，我們可能無法在我們的市場上進行有效的競爭。

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我們可能會捲入保護或強制執行我們的知識產權的訴訟，這可能既昂貴又耗時，而且最終會失敗。

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涵蓋我們候選產品的專利可能會被發現無效或無法執行。

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第三方提出的知識產權侵權索賠可能會阻礙或延遲我們的藥物發現和開發工作。

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無論我們的經營業績如何，我們的股價過去和將來都可能繼續波動，並可能下跌。

與臨牀開發相關的風險

我們是一家生物製藥公司，沒有批准的產品，也沒有歷史商業收入，這使得評估我們的未來前景和財務業績變得困難。

我們是一家生物製藥公司，作為一家上市公司，其運營歷史有些有限。生物製藥產品開發是一項高度投機性的工作，涉及很大程度的不確定性。迄今為止，我們的業務僅限於開發我們的技術，對我們的候選藥物進行臨牀前研究和臨牀試驗，以及進行研究以確定其他候選產品。我們尚未成功開發出經批准的產品，也沒有通過產品銷售創造收入，也沒有成功為我們的候選產品之一進行關鍵註冊試驗。因此，與我們在市場上有更長的運營歷史或獲得批准的產品相比，準確評估我們未來經營業績或業務前景的能力要有限得多。

我們預計，由於各種因素，我們的財務狀況和經營業績將因各種因素而大幅波動，其中許多因素是我們無法控制的，包括我們計劃的成功、監管機構的決定、競爭對手或當前或未來的被許可方或合作伙伴採取的行動、市場和宏觀經濟狀況以及這些風險因素中確定的其他因素。因此，必須根據與臨牀階段生物製藥公司相關的許多潛在挑戰和變量來評估我們成功的可能性，其中許多挑戰和變量是我們無法控制的，不應將過去的業績，包括經營或財務業績作為未來業績的指標。

我們在很大程度上依賴我們的候選產品在臨牀開發中的成功，如果其中任何一種產品未能獲得監管部門的批准或未成功商業化，我們的業務將受到不利影響。

我們目前沒有獲準進行商業銷售的候選產品，而且我們可能永遠不會開發適銷對路的產品。我們預計，未來幾年，我們的很大一部分精力和支出將用於我們當前的候選產品和其他候選產品的開發。我們無法確定我們的候選產品是否會獲得監管部門的批准，或者如果獲得批准，能否成功商業化。我們的候選產品的研究、測試、製造、標籤、批准、銷售、營銷和分銷將受到美國食品藥品監督管理局（“FDA”）以及美國和其他國家的其他監管機構的廣泛監管。此外，即使獲得批准，我們的定價和報銷仍需進一步審查並與付款人討論。在獲得美國食品和藥物管理局批准新藥申請（“NDA”）之前，我們不得在美國銷售任何候選產品，也不得在任何外國銷售任何候選產品，直到獲得相應監管機構的批准。我們將需要成功地在目標患者羣體中進行並完成大規模、廣泛的臨牀試驗，以支持美國食品藥品管理局或相應監管機構可能提出的監管批准申請。這些試驗，例如我們正在進行的評估rusfertide用於治療PV的VERIFY 3期試驗，或後續的後期候選產品，可能無法證明我們的候選產品在支持美國或其他司法管轄區的上市批准方面的安全性和有效性。

在商業化之前，我們的候選產品需要額外的臨牀開發、監管部門的批准和安全的商業製造供應來源。我們無法向您保證，我們的候選產品的臨牀試驗將及時啟動或完成，也無法成功啟動或完成，或者根本無法啟動。此外，我們無法確定我們是否計劃將任何其他候選產品推進臨牀試驗。此外，任何候選產品的開發出現任何延遲或挫折都將對我們的業務產生不利影響，並導致我們的股價下跌。例如，在FDA宣佈對我們的rusfertide臨牀研究實施全面臨牀暫停後，我們的股價在2021年9月大幅下跌。2022年4月，我們的股價也大幅下跌，此前我們宣佈自願撤回rusfertide的突破性療法稱號，以及我們在UC中評估PN-943 的2期臨牀試驗的主要數據。

臨牀開發是一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，早期研究和試驗的結果可能無法預測未來的試驗結果。臨牀失敗可能發生在臨牀發展的任何階段。

臨牀測試費用昂貴，可能需要很多年才能完成，而且其結果本質上是不確定的。在臨牀開發過程中，任何時候都可能發生故障。我們候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗以及其他產品的研究和試驗的結果可能無法預測後期臨牀試驗的結果。對我們的任何候選產品的臨牀前或早期臨牀觀察得出的任何假設都可能被證明是不正確的，在動物模型中生成的數據或在有限的患者羣體中觀察到的數據可能價值有限，可能不適用於在適用監管要求所要求的受控條件下進行的臨牀試驗。

除了我們計劃的臨牀前研究和臨牀試驗外，我們還需要完成一項或多項大規模、控制良好的臨牀試驗，以證明我們打算商業化的每種候選產品的療效和安全性的大量證據。此外，考慮到我們正在開發療法的患者羣體，我們預計必須評估長期暴露情況，以確定我們的療法在慢性劑量環境下的安全性。我們尚未完成3期臨牀試驗或提交保密協議。因此，我們沒有成功完成開發週期這些階段的公司歷史或往績記錄。儘管臨牀前研究和初步臨牀試驗取得了進展，但處於臨牀試驗後期階段的候選產品可能無法顯示出所需的安全性和有效性特徵。臨牀試驗失敗可能是由多種因素造成的，包括但不限於試驗設計、劑量選擇、安慰劑效應、患者入組標準方面的缺陷以及未能證明候選產品的良好安全性和/或療效特徵。根據陰性或無定論的結果，我們可能會決定進行額外的臨牀試驗或臨牀前研究，監管機構可能會要求我們進行額外的臨牀試驗或臨牀前研究。

我們正在進行的臨牀試驗可能會出現延遲，而且我們不知道計劃的臨牀試驗是按時開始、是否需要重新設計、按時招募患者還是按時完成（如果有的話）。例如，我們最初在VERIFY中遇到的患者入組速度低於預期，這是一項針對Rusfertide治療PV的全球3期臨牀試驗。臨牀試驗可能由於各種原因而延遲，包括我們修改、暫停或終止臨牀試驗。例如，根據我們組織對光伏中rusfertide的優先順序，啟動用於其他適應症的rusfertide試驗的計劃已暫停。進行此類臨牀試驗的機構的機構審查委員會或倫理委員會、數據安全監督委員會、此類試驗的數據安全監測委員會或美國食品藥品管理局或其他監管機構也可能推遲臨牀試驗。這些機構可能由於多種因素而強制進行修改、暫停或終止。

例如，從2021年9月開始，我們的rusfertide臨牀研究被美國食品藥品管理局暫停了三週的臨牀研究。本次臨牀擱置是由一項為期26周的RasH2轉基因小鼠模型中的一項非臨牀發現引發的，該模型表明皮下皮膚腫瘤有良性和惡性。此外，在2022年4月，美國食品藥品管理局表示打算撤銷PV中rusfertide的突破性療法認定，我們自願撤回了申請。有關更多信息，請參閲下方標題為 “我們的候選產品可能導致不良副作用或具有其他對安全性產生不利影響的特性，這些特性會延遲或阻礙其監管部門的批准、限制其批准的標籤或以其他方式限制其商業機會” 的風險因素。

此外，目前有大量有關血液系統疾病的全球臨牀試驗正在進行中，尤其是在第二和第三階段，這使得招募受試者競爭激烈且具有挑戰性。此外，其他公司針對的患者羣體與我們的此類藥物臨牀試驗相同，這可能會使我們更難完成臨牀試驗的入組。此外，我們在候選產品的臨牀試驗中可能報告的任何負面結果都可能使在同一候選產品的其他正在進行或後續的臨牀試驗中招募和留住患者變得困難或不可能。計劃患者入組或留住的延遲或失敗可能會導致成本增加、計劃延遲或兩者兼而有之。此外，由於烏克蘭和俄羅斯持續的軍事衝突，我們面臨風險和不確定性。例如，在 2022 年，我們關閉了俄羅斯和烏克蘭的臨牀試驗基地，我們的 PN-943 2 期 IDEAL 試驗招收了有限數量的受試者。

如果我們在完成任何臨牀試驗時遇到重大延遲，則剩餘專利期限的縮短將損害該候選產品的商業前景以及我們從任何產品中獲得產品收入的能力

這些候選產品將延期。任何此類事件都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和前景。

如果我們無法發現和開發新的候選產品，我們的業務將受到不利影響。

作為我們戰略的一部分，我們尋求發現和開發新的候選產品。無論最終是否確定任何候選產品，確定適當的生物靶點、途徑和候選產品的研究計劃都需要大量的科學、技術、財務和人力資源。我們的研究計劃最初可能在確定潛在候選產品方面顯示出希望，但由於多種原因未能產生用於臨牀開發的候選產品。

我們的專有肽平臺可能不會產生任何具有商業價值的產品。

我們開發了專有的肽技術平臺，以實現新候選產品的識別、測試、設計和開發。我們的肽平臺可能無法產生進入臨牀開發並最終具有商業價值的其他候選產品。儘管我們希望通過開發和整合現有和新的研究技術來繼續增強我們平臺的能力，但我們的增強和開發工作可能不會成功。因此，我們可能無法像預期的那樣迅速提高我們的藥物發現能力，也無法根據需要確定儘可能多的潛在候選藥物。

我們的候選產品可能會造成不良副作用或具有其他對安全產生不利影響的特性，從而延遲或阻礙其監管部門的批准，限制其批准的標籤，或者以其他方式限制其商業機會。

如果不良副作用或不良事件是由我們的候選產品或其他公司的類似批准藥物或候選產品引起的，那麼我們可能會選擇推遲或停止我們的臨牀試驗，或者應獨立數據監測委員會或監管機構的要求。如果此類副作用或不良事件足夠嚴重或普遍，美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構可以命令我們暫停或完全停止候選產品的進一步開發。即使我們的候選產品獲得批准，副作用或不良事件也可能導致嚴重延遲或拒絕、監管部門的批准、限制性標籤或潛在的產品責任索賠。此外，對於我們正在開發的注射抗體藥物已獲批准適應症的候選產品，這些候選產品的臨牀試驗可能需要顯示出與現有產品相比具有競爭力的風險/收益特徵，才能獲得監管部門的批准，或者如果獲得批准，則需要提供有利於商業化的產品標籤。

例如，2021年9月16日，我們的魯素肽臨牀研究被美國食品藥品管理局全面暫停臨牀研究。2021年10月8日，美國食品藥品管理局取消了全面的臨牀暫停，在我們向美國食品藥品管理局提供了所有要求的信息作為全面迴應和隨後取消臨牀暫停的依據之後，可以恢復對rusfertide的所有臨牀研究的給藥。特別是，我們提供了所需的個體患者臨牀安全報告，更新了研究者手冊和患者知情同意書，對最新的安全數據庫進行了全面審查，並在研究方案中納入了新的安全和停止規則。臨牀停滯最初是由一個為期26周的RasH2轉基因小鼠模型中的一項非臨牀發現引發的，該模型表明皮下皮膚腫瘤有良性和惡性。RasH2信號還促使人們重新檢查了在所有涉及160多名患者的rusfertide臨牀試驗中觀察到的四例癌症病例，並對安全性數據庫進行了全面審查，包括疑似意外嚴重不良反應的病例。

我們將有限的資源集中在尋找特定的候選產品和適應症上，因此，我們可能無法利用可能更有利可圖或更有可能成功的候選產品或適應症。

由於我們的財務和管理資源有限，我們歷來將重點放在研究計劃和候選產品上，主要集中在rusfertide的開發上，候選產品受我們的Janssen合作約束，到2022年初，PN-943。展望未來，我們沒有計劃向 PN-943 投入更多資源，這是我們對光伏領域的 rusfertide 計劃進行優化和集中資源的持續承諾的一部分。此外，在

根據我們在組織中將魯素肽置於心電圖中的優先順序，啟動其他疾病適應症中rusfertide試驗的計劃已暫停。因此，我們可能會放棄或推遲與其他候選產品尋找機會，或者放棄以後被證明具有更大商業潛力的其他跡象。我們的資源配置決定可能導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，則我們可能會通過合作伙伴關係、許可或其他特許權使用費安排向該候選產品放棄寶貴的權利，在這種情況下，保留此類候選產品的獨家開發和商業化權對我們更有利。

與我們的財務狀況和資本要求相關的風險

自成立以來，我們已經蒙受了重大損失，並預計在可預見的將來我們將繼續蒙受重大損失。我們從未從產品銷售中獲得任何收入，也可能永遠無法盈利。

自成立以來，我們每年都蒙受鉅額營業虧損，預計在可預見的將來將繼續蒙受營業虧損。截至2023年9月30日，我們的累計赤字為6.430億美元。我們預計將繼續承擔與持續運營和產品開發相關的大量研究、開發和其他費用。因此，隨着我們繼續開發候選產品並尋求監管部門的批准，我們預計未來將繼續蒙受損失。

我們預計在多年（如果有的話）內不會從產品的銷售中獲得收入，而且我們還沒有成功完成候選產品的註冊或關鍵臨牀試驗。如果我們的任何候選產品在臨牀試驗中失敗或未獲得監管部門的批准或未能獲得市場認可，我們可能永遠無法盈利。我們通過與 Janssen 的合作所產生的收入以及未來的任何合作安排都可能不足以維持我們的運營。未能實現盈利並保持盈利可能會對我們普通股的市場價格以及我們籌集資金和繼續運營的能力產生不利影響。

我們預計需要大量額外資金，而我們可能無法以可接受的條件獲得這些資金，或者根本無法獲得這些資金。

自成立以來，我們的業務已經消耗了大量現金。開發候選藥品，包括進行臨牀前研究和臨牀試驗，非常昂貴。我們預計未來將需要大量的額外資金來完成臨牀開發，如果我們成功，還將現有的任何候選產品商業化。此外，如果與 Janssen 的重述協議終止，我們可能不會根據該協議收到任何額外費用或里程碑付款。如果沒有根據重述協議獲得的資金支持，我們進一步開發合作產品候選產品將需要我們提供大量額外資金，或者與第三方建立替代合作，這可能是不可能的。

截至2023年9月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券為3.227億美元。根據我們目前的運營計劃和預期支出，我們認為我們現有的現金、現金等價物和有價證券將足以為我們至少未來12個月的運營提供資金。但是，我們預計，將來我們將需要獲得大量額外資金，才能完成臨牀開發或將我們的候選產品商業化，以達到我們的業務產生淨現金流入的程度。

籌集額外資金可能會導致我們現有股東的稀釋，限制我們的運營或要求我們放棄對候選產品或技術的權利。

我們可能會通過股票發行的組合尋求額外資金，包括使用2022年自動櫃員機工具、債務融資、合作和/或許可安排。我們可能無法按可接受的條件獲得額外資金，或者根本無法獲得額外資金。我們籌集額外資金的能力可能會受到不利的經濟狀況和市場波動的不利影響。債務的產生和/或某些股權證券的發行可能導致固定付款義務，還可能導致某些額外的限制性契約，例如限制我們承擔債務和/或發行額外股權的能力，限制我們的收購或許可能力

知識產權和其他可能對我們開展業務的能力產生不利影響的運營限制。此外，我們發行更多股票證券或此類發行的可能性可能會導致我們普通股的市場價格下跌。如果我們為了籌集資金而達成額外的合作和/或許可安排，我們可能需要接受不利的條款，包括以不利的條件將我們對專有技術平臺或候選產品的權利放棄或許可給第三方。如果我們通過出售股權證券籌集額外資金，您的所有權權益將被稀釋，條款可能包括清算或其他對您作為股東的權利產生不利影響的優惠。如果我們發行普通股或可轉換為普通股的證券，我們的普通股股東將遭受進一步的稀釋，因此，我們的股價可能會下跌。

與我們依賴第三方相關的風險

如果詹森不選擇繼續開發 JNJ-2113（前身為 PN-235），我們的業務和業務前景將受到不利影響。

JNJ-2113 是根據我們 Janssen 合作開發的候選產品，可能會產生不良或意想不到的副作用或其他對其安全性、有效性或成本效益產生不利影響的特徵，這些特徵可能會阻礙或限制其上市和成功的商業用途，或者可能延遲或阻礙臨牀試驗的開始和/或完成。根據與 Janssen 簽訂的重述協議的條款，為方便起見，Janssen 可以在一段時間內書面通知無故終止協議。此外，在協議終止之前，詹森通常將控制 JNJ-2113 和任何其他許可化合物的進一步臨牀開發。詹森關於此類開發的決定將影響協議下未來可能的付款（如果有）的時間和可用性。例如，在2021年第四季度，根據預先確定的中期分析標準，詹森做出了投資組合決定，停止進一步開發 PTG-200 和 PN-232，轉而使用 JNJ-2113。如果與楊森的重述協議提前終止，或者詹森的開發活動提前終止或長時間暫停，或者以其他方式失敗，我們的業務和業務前景將受到重大不利影響。

在 Janssen 許可與合作協議的期限內，我們可能與 Janssen 存在分歧，如果這些分歧沒有得到友好解決或不利於 Protaonist 的解決，結果可能會損害我們的業務。

我們有可能與 Janssen 就開發 JNJ-2113 或與 Janssen 的重述協議下的其他事項（例如協議的解釋或所有權的所有權）發生分歧。此外，由於協議下的合作開發期已經結束，詹森對合作產生的候選產品擁有唯一的決策權，這可能會導致與詹森的爭議。與詹森的分歧可能會導致訴訟或仲裁，這將是昂貴的，而且對我們的管理層和員工來説也很耗時。

我們可能無法成功獲得或維持開發和商業化合作，我們未來達成的任何合作安排都可能不會成功。

除了我們與 Janssen 的重述協議外，我們沒有與任何候選產品進行積極合作。即使我們建立了其他合作安排，任何此類合作最終都可能不會成功，這可能會對我們的業務、經營業績、財務狀況和增長前景產生負面影響。如果我們的合作僅限於某些地區，則我們可能無法保留對任何受合作影響的候選產品的未來開發和商業化的重要權利或控制權，並且未來可能會就合作條款和雙方的相應權利產生潛在的爭議。

如果我們的戰略合作未能成功開發和商業化候選產品，或者如果我們的合作者未能根據合作協議採取行動或終止與我們的協議，我們可能無法根據適用的合作協議獲得任何未來的研究資金或里程碑或特許權使用費。此外，如果合作終止，可能需要額外的資金來進一步開發或商業化適用的候選產品。

我們依靠第三方進行臨牀前研究和臨牀試驗。如果這些第三方未能成功履行其合同義務或不遵守監管要求或預期的最後期限，我們可能無法及時獲得監管部門的批准或將我們的候選產品商業化，我們的業務可能會受到嚴重損害。

我們一直依賴並計劃繼續依賴第三方合同研究組織（“CRO”）來執行、監測和管理臨牀試驗，併為我們的臨牀前研究和臨牀項目收集數據。我們僅控制他們活動的某些方面。我們和我們的CRO必須遵守良好的臨牀實踐要求（“GCP”），這些要求是FDA、歐洲藥品管理局（“EMA”）和類似的外國監管機構針對我們在臨牀開發中的所有候選產品頒佈的法規和指南。如果我們或我們的任何CRO未能遵守適用的GCP，則臨牀試驗中生成的臨牀數據可能被視為不可靠，FDA、EMA或類似的外國監管機構可能不接受這些數據或要求我們在考慮申請監管批准或批准我們的上市申請之前進行額外的臨牀試驗。此外，我們的候選產品的很大一部分臨牀研究預計將在美國境外進行，這將使我們更難監測CRO和訪問臨牀試驗場所（尤其是在持續的疫情期間），並將迫使我們嚴重依賴CRO來確保適當和及時地進行臨牀試驗，遵守包括GCP在內的適用法規。

如果我們與這些第三方 CRO 的任何關係終止，我們可能無法與其他 CRO 達成協議，也無法按照商業上合理的條款這樣做。如果CRO未能成功履行其合同職責或義務或未能在預期的最後期限前完成工作，如果他們需要更換，或者他們獲得的臨牀數據的質量或準確性由於未能遵守我們的臨牀協議、監管要求或其他原因而受到損害，則我們的臨牀試驗可能會延期、延遲或終止，並且我們可能無法獲得監管部門的批准或成功商業化我們的候選產品。結果，我們的經營業績和候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會大幅增加，我們的創收能力可能會大大延遲。

我們面臨着各種製造風險，依賴第三方來製造我們的藥物和臨牀藥品，我們打算依靠第三方來生產任何經批准的候選產品的商業供應。

我們依靠合同製造商為我們製造和提供符合適用監管要求的產品。我們目前沒有，也沒有計劃在內部開發製造藥品的基礎設施或能力，我們預計在可預見的將來將繼續依賴合同製造商。在我們着手開發候選產品並實現潛在商業化的過程中，我們將需要擴大該藥物的生產規模，這將需要開發新的製造工藝，以有可能降低商品成本。我們將依靠我們的內部工藝研發工作和合同製造商的研發工作來開發具有成本效益的大規模生產所需的良好製造工藝（“GMP”）。如果我們和我們的合同製造商未能成功轉換為商業規模的製造，那麼我們的產品成本可能沒有競爭力，候選產品的開發和/或商業化將受到重大不利影響。此外，我們的合同製造商是我們的臨牀候選產品的唯一供應來源。如果我們因任何原因出現意外供應中斷，無論是由於製造、供應或存儲問題、自然災害、地緣政治衝突、疾病爆發、流行病和流行病，例如 COVID-19 大流行還是其他原因，我們都可能出現臨牀試驗和計劃開發計劃的延遲、中斷、暫停或終止，或者被要求重啟或重複任何正在進行的臨牀試驗。

我們還依賴合同製造商從第三方供應商那裏購買必要的材料，以生產我們的臨牀試驗候選產品。我們的供應商用於製造我們的藥物的原材料供應商數量有限，可能需要評估替代供應商，以防止生產臨牀試驗候選產品以及商業銷售所需材料的製造中斷。此外，我們目前沒有任何關於這些原材料的商業生產的協議。儘管除非我們認為我們有足夠的藥物供應，否則我們通常不會開始臨牀試驗

完成臨牀試驗的候選產品，由於需要更換合同製造商或其他第三方製造商而導致正在進行的臨牀試驗的候選產品或其原材料成分的供應出現任何重大延遲，都可能大大推遲我們的臨牀試驗、產品測試和監管部門對候選產品的潛在批准的完成。

與監管批准相關的風險

美國食品和藥物管理局和類似外國機構的監管批准程序既漫長又耗時，如果我們最終無法獲得監管部門對候選產品的批准，我們的業務將受到嚴重損害。

我們的業務在很大程度上取決於我們成功開發、獲得監管部門批准併成功將候選產品商業化的能力。在獲得 FDA、EMA 或任何其他外國監管機構的監管批准之前，我們不得銷售或推廣我們的任何候選產品，而且我們可能永遠不會獲得任何候選產品的監管批准。獲得美國食品藥品管理局和類似外國當局批准所需的時間很難預測，臨牀試驗開始後通常需要很多年，並且取決於多種因素。批准政策、法規以及獲得批准所需的臨牀和生產數據的類型和數量可能會在臨牀開發過程中發生變化，並且可能因司法管轄區而異。我們尚未獲得任何候選產品的監管批准，我們現有的候選產品或我們正在開發或將來可能尋求開發的任何候選產品都可能無法獲得監管部門的批准。

我們的候選產品可能由於多種原因而未能獲得監管部門的批准，其中包括：

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美國食品和藥物管理局或類似的外國監管機構可能不同意我們臨牀試驗的設計或實施，或者我們對為支持監管部門批准而提交的數據的解釋；

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我們可能無法證明候選產品對於其擬議適應症是安全有效的，或者候選產品的臨牀和其他益處大於其安全風險，這讓美國食品藥品管理局或類似的外國監管機構感到滿意；

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臨牀試驗的結果可能無法達到 FDA 或類似的外國監管機構要求批准的統計學意義水平；

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從我們的候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗中收集的數據可能不足以支持提交保密協議、補充保密協議或其他獲得監管批准所必需的監管文件；

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我們或我們的承包商可能不符合 GMP 以及美國食品和藥物管理局或類似外國監管機構批准所需的製造工藝、程序、文件和設施的其他適用要求；以及

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美國食品藥品管理局或類似的外國監管機構對我們候選產品的批准政策或法規的變更可能會導致我們的臨牀數據不足以獲得批准。

此外，即使我們獲得了監管部門的批准，監管機構批准我們的候選產品的適應症可能少於或更多的有限適應症，可能包括安全警告或其他限制，這些限制可能會對我們的候選產品的商業可行性產生負面影響，包括可能以優惠的價格或按我們原本打算為產品收取的水平進行報銷。同樣，監管機構可能會根據昂貴的上市後臨牀試驗或昂貴的風險評估和緩解系統的實施情況來批准這些申請，這可能會大大降低我們的候選產品取得商業成功或可行性的可能性。上述任何可能性都可能對我們的候選產品以及業務和運營的前景造成重大損害。

如果適用，我們可能無法從美國食品藥品管理局和/或歐洲藥品管理局獲得孤兒藥名稱，即使我們獲得了此類名稱，也可能無法維持與孤兒藥認定相關的好處，包括潛在的市場排他性。

我們的策略包括在候選產品可用的情況下申請孤兒藥資格。Rusfertide已獲得美國食品藥品管理局和EMA頒發的用於治療脊髓灰質炎患者的孤兒藥稱號。儘管有這樣的稱號，但我們可能無法維持與孤兒藥地位相關的好處，包括市場排他性。對於給定的孤兒指定適應症，我們可能不是第一個獲得監管部門批准的候選產品的公司。此外，如果我們尋求批准的適應症範圍大於孤兒指定適應症，則在美國的獨家銷售權可能會受到限制；如果美國食品和藥物管理局事後確定指定申請存在重大缺陷，或者我們無法保證足夠數量的產品以滿足患者需求，則獨家銷售權可能會喪失。此外，即使我們獲得了某一產品的孤兒藥專有權，這種排他性也可能無法有效保護該產品免受競爭，因為具有不同活性成分的不同藥物可能會在相同的條件下獲得和批准，只有第一個獲得給定活性成分批准的申請人才能獲得上市獨家經營的好處。即使在孤兒指定產品獲得批准之後，如果FDA得出結論，如果後一種藥物被證明更安全、更有效或對患者護理有重大貢獻，則FDA可以隨後批准一種具有相同活性成分的後期藥物，用於相同的疾病。

與我們的候選產品商業化相關的風險

我們目前沒有營銷和銷售組織。只要我們保留商業權利的任何候選產品均獲準進行營銷，如果我們無法建立營銷和銷售能力，也無法與第三方簽訂協議來營銷和銷售我們的候選產品，則我們可能無法有效地營銷和銷售任何產品或創造產品收入。

我們目前沒有負責藥品營銷、銷售和分銷的營銷或銷售組織。為了將獲得市場批准的任何候選產品商業化，我們必須建立營銷、銷售、分銷、管理和其他非技術能力，或與第三方做出安排以提供這些服務，但我們可能無法成功做到這一點。如果我們的任何候選產品成功開發，我們可能會選擇建立一支有針對性的專業銷售隊伍，這將既昂貴又耗時。我們內部銷售、營銷和分銷能力發展的任何失敗或延誤都將對這些產品的商業化產生不利影響。對於我們的候選產品，我們可以選擇與擁有直接銷售隊伍和成熟分銷系統的第三方合作，以擴大我們自己的銷售隊伍和分銷系統，也可以代替我們自己的銷售隊伍和分銷系統；如果與詹森簽訂了重述協議，我們可以選擇行使我們的共同詳細説明期權（允許我們選擇為任何 IL-23R 對手提供高達30％的美國銷售精力）獲準商業銷售的抗體化合物），這將要求我們建立美國銷售團隊。如果我們未能成功地將候選產品商業化，無論是靠我們自己還是通過與一個或多個第三方的合作，我們未來的收入將受到重大不利影響。

最近頒佈和未來的立法可能會增加我們獲得候選產品的上市批准和商業化的難度和成本，並影響我們可能獲得的價格。

在美國和一些外國司法管轄區，已經出現了許多有關醫療保健系統的立法和監管變更以及擬議的變更，除其他外，這些變化可能會阻止或推遲我們的候選產品的上市批准，限制或監管批准後的活動，影響我們銷售任何獲得上市批准的候選產品的盈利能力。我們預計，未來將採取更多的州和聯邦醫療改革措施，其中任何措施都可能限制聯邦和州政府為醫療保健療法支付的金額，這可能會導致對我們的需求減少。

還提出了立法和監管提案，以擴大批准後的要求，限制藥品的銷售和促銷活動。我們無法確定是否會頒佈額外的立法變革，或者美國食品和藥物管理局的法規、指南或解釋是否會發生變化，或者會產生什麼影響

我們的候選產品的營銷批准可能會發生此類變化（如果有）。此外，美國國會加強對FDA批准程序的審查可能會大大推遲或阻礙上市批准，並使我們受到更嚴格的產品標籤和上市後測試以及其他要求。

我們目前正在美國以外地區為我們的候選產品進行很大一部分臨牀試驗，並打算繼續進行這些試驗。如果獲得批准，我們可能會在國外將我們的候選產品商業化。因此，我們將面臨在美國境外開展業務的風險。

我們目前在美國境外進行並將繼續進行很大一部分臨牀試驗，如果獲得批准，我們還打算在美國以外地區銷售我們的候選產品。因此，我們面臨與在美國境外開展業務相關的風險。如果獲得批准，與在美國境外進行候選產品的開發和營銷相關的各種因素，包括不同的醫療標準和慣例、地緣政治風險、知識產權保護的不確定性以及遵守《反海外腐敗法》等監管風險，我們未來的業務和財務業績可能會受到不利影響。如果我們無法正確預測和應對這些風險，我們的業務和財務業績將受到損害。

即使我們的候選產品獲得批准，我們也可能會失敗或選擇不將其商業化。

我們無法確定，如果我們對任何候選產品的臨牀試驗成功完成，我們將能夠向食品和藥物管理局提交保密協議，或者我們提交的任何保密協議是否會及時獲得美國食品和藥物管理局的批准（如果有的話）。在完成人體候選產品的臨牀試驗後，將編制一份藥物檔案作為保密協議提交給美國食品和藥物管理局，其中包括與該產品在建議劑量和擬議適應症的使用期限下的安全性和有效性相關的所有臨牀前研究和臨牀試驗數據以及生產信息，以允許美國食品和藥物管理局審查此類藥物檔案，並考慮批准在美國商業化的候選產品。如果我們無法就我們當前的任何候選產品提交保密協議，如果我們提交的任何保密協議未獲得 FDA 的批准，或者我們選擇不提交保密協議，或者我們無法獲得任何所需的州和地方分銷許可證或類似授權，我們將無法將該產品商業化。即使候選產品在3期臨牀試驗中取得了良好的結果，美國食品藥品管理局也可以而且確實拒絕保密協議，並要求進行額外的臨牀試驗。此外，我們可能會受到來自競爭產品的定價壓力，這可能使我們很難或不可能成功地將候選產品商業化。如果我們未能將任何候選產品商業化，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能會受到重大不利影響。

任何當前或未來候選產品的商業成功將取決於醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的市場接受程度。

在任何潛在的候選產品的商業發佈中，我們或我們的合作伙伴可能無法成功地獲得患者或醫生對此類候選產品的廣泛認識或接受。儘管我們預計我們的候選產品將以負責任的方式定價，但如果獲得批准，我們無法保證該產品或我們直接或通過戰略合作伙伴推向市場的任何其他產品將獲得醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的市場認可。如果獲準商業銷售，我們的任何候選產品的市場接受程度將取決於多種因素，包括但不限於：

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安全和該產品在臨牀試驗中的功效，以及與競爭療法相比的潛在優勢；

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第三方發佈有關我們產品的不利安全性或有效性數據；

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任何副作用的患病率和嚴重程度，包括產品批准標籤中包含的任何限制或警告；

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獲得批准的臨牀適應症；

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認可和接受我們的候選產品而不是競爭對手的產品；

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該產品獲得批准的疾病或病症的患病率；

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治療費用，特別是與競爭性治療相關的費用；

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目標患者羣體是否願意嘗試我們的療法，醫生是否願意開這些療法；

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營銷和分銷支持的力度以及競爭產品的市場引入時機；

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該產品在多大程度上獲準列入醫院和管理式醫療組織的處方表；

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關於我們的產品或競爭產品和治療的宣傳；

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如果獲得批准，第三方付款人為候選產品或我們可能追求的任何其他候選產品提供保險和充足報銷的程度；

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我們保持遵守監管要求的能力；以及

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FDA 或其他監管機構規定的標籤或命名。

即使我們未來可能開發的候選產品在臨牀前和臨牀試驗中表現出同等或更有利的療效和安全性，但候選產品的市場接受程度要等到其推出後才能完全公佈，並且可能會受到潛在的不良安全體驗和其他候選產品的往績記錄的負面影響。我們或任何戰略許可或合作合作伙伴的努力，教育醫學界和第三方付款人瞭解我們的候選產品的好處，可能需要大量資源，與資金充足的大型製藥實體相比，資源可能不足，而且可能永遠不會成功。如果我們未來可能開發的任何候選產品獲得批准，但未能獲得醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的足夠認可，我們將無法創造足夠的收入來實現或保持盈利。

與我們的業務和行業相關的風險

我們面臨着來自其他生物技術和製藥公司的激烈競爭，如果我們無法有效競爭，我們的經營業績將受到影響。

生物技術和製藥行業競爭激烈，並受到迅速而重大的技術變革的影響。我們在世界各地都有競爭對手，包括大型跨國製藥公司、生物技術公司、特種製藥和仿製藥公司以及大學和其他研究機構。

我們的許多競爭對手擁有更多的財務、技術和其他資源，例如更多的研發人員以及經驗豐富的營銷和製造組織。因此，這些公司可能比我們更快地獲得監管部門的批准，並且在銷售和營銷其產品方面可能更有效。規模較小或處於早期階段的公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型老牌公司的合作安排。由於新技術的商業適用性提高以及這些行業投資資本的增加，競爭可能會進一步加劇。我們的競爭對手可能會成功地獨家開發、收購或許可比我們的任何候選產品更容易開發、更有效或更便宜的藥品

目前正在開發或我們可能開發的。如果獲得批准，我們的候選產品將面臨來自市售藥物以及競爭對手正在開發中的藥物的競爭。

製藥公司可能會進行大量投資，以加快新化合物的發現和開發，或許可可能降低我們的候選產品的競爭力的新型化合物。此外，任何與經批准的產品競爭的新產品都必須表現出功效、便利性、耐受性或安全性方面的優勢，才能克服價格競爭並在商業上取得成功。如果我們的競爭對手成功獲得FDA、EMA或其他監管機構的批准，或者在我們之前發現、開發和商業化藥物，將對我們的候選產品和業務的未來前景產生重大不利影響。例如，在 2021 年 11 月，美國食品藥品管理局批准了新型聚乙二醇化幹擾素製造商PharmaEssentia Corporation提出的用於治療無症狀脾腫大的PV患者ropeginterferon alfa-2b的生物製劑許可申請。在某些情況下，我們還面臨來自現有護理標準的競爭，而現有護理標準可能比我們預期的藥品價格便宜得多。例如，一種廣泛用於患者的治療方法是放血和/或螯合療法。儘管患者可能不喜歡頻繁抽血的療法，但這些療法價格便宜，如果我們的候選藥物成功開發和批准，可能會給我們帶來定價挑戰。

疾病、流行病和流行病的爆發，例如 COVID-19 疫情，已經並將繼續對我們的業務產生不利影響，包括我們正在進行和計劃中的臨牀試驗以及臨牀前和發現研究。

由於與 COVID-19 疫情相關的全球影響，我們的現有和計劃中的臨牀試驗出現了延誤，我們未來的運營業績和流動性可能會受到流行病和流行病的直接和間接影響的不利影響。我們已經而且將來可能會遇到額外的中斷或費用增加，這可能會對我們的業務產生不利影響，包括在註冊患者參加我們正在進行的臨牀試驗和未來的臨牀試驗方面出現延遲或困難；臨牀試驗場所啟動的延遲或困難，包括難以招聘臨牀研究中心研究人員和臨牀現場工作人員，或維持這些場所的持續運營；以及生產、接收進行臨牀試驗和臨牀前所需的物資、材料和服務方面的延誤或困難研究。

諸如 COVID-19 疫情之類的持續和長期的公共衞生危機可能會對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大的負面影響。

不穩定的市場和經濟狀況，包括高漲和持續的通貨膨脹，可能會對我們的業務、財務狀況和股價造成嚴重的不利影響。

正如廣泛報道的那樣，我們目前正處於經濟不確定性和資本市場混亂的時期，這受到國內和全球貨幣和財政政策、地緣政治不穩定（包括俄羅斯和烏克蘭之間以及以色列和周邊地區持續的軍事衝突）、中國和臺灣之間日益加劇的緊張局勢以及歷史最高的國內和全球通貨膨脹率的重大影響。特別是，烏克蘭衝突加劇了市場混亂，包括大宗商品價格的劇烈波動以及供應鏈中斷，並導致了創紀錄的全球通貨膨脹。美聯儲和其他中央銀行可能無法通過更嚴格的貨幣政策來遏制通貨膨脹，通貨膨脹可能會增加或持續很長一段時間。通貨膨脹因素，例如臨牀用品成本、利率、管理費用和運輸成本的增加，可能會對我們的經營業績產生不利影響。我們將繼續關注這些事件及其對我們業務的潛在影響。儘管我們認為通貨膨脹迄今尚未對我們的財務狀況或經營業績產生重大影響，但由於國內和全球貨幣和財政政策、供應鏈限制、與 COVID-19 相關的後果、俄羅斯和烏克蘭之間以及以色列及周邊地區的持續衝突以及美國政府可能關閉的影響，這些因素可能導致候選產品的製造成本增加和試驗啟動延遲，我們未來可能會受到不利影響。此外，在過去幾年中，全球信貸和金融市場經歷了極端的波動和混亂，上述因素已經導致並可能繼續造成流動性和信貸供應減少、消費者信心下降、經濟增長下降、經濟穩定不確定性和通貨膨脹加劇。

無法保證信貸和金融市場以及對經濟狀況的信心不會進一步惡化。未來的衰退、市場調整或其他重大地緣政治事件可能會對我們的業務和普通股的價值產生重大影響。我們的總體業務戰略可能會受到任何此類經濟衰退、動盪的商業環境或持續不可預測和不穩定的市場狀況的不利影響。如果當前的股票和信貸市場惡化或沒有改善，可能會使任何必要的債務或股權融資變得更加困難、成本更高、更具稀釋性。未能及時以優惠條件獲得任何必要的融資，可能會對我們的增長戰略、財務業績和股價產生重大不利影響，並可能要求我們推遲或放棄臨牀開發計劃。此外，我們當前的一家或多家服務提供商、製造商和其他合作伙伴有可能無法在經濟困難時期生存下來，這可能會直接影響我們實現運營目標的能力。

我們將現金存放在金融機構，餘額通常超過聯邦保險限額。金融機構的倒閉可能會對我們支付運營費用或其他付款的能力產生不利影響。

我們在非計息和計息賬户中持有的現金超過了聯邦存款保險公司（“FDIC”）的保險限額。如果此類銀行機構倒閉，我們可能會損失超過此類保險限額的全部或部分金額。例如，聯邦存款保險公司於2023年3月10日控制了硅谷銀行。美聯儲隨後宣佈，賬户持有人將獲得補償。但是，如果將來出現銀行倒閉，聯邦存款保險公司可能無法使所有賬户持有人恢復健康。此外，即使賬户持有人因未來的銀行倒閉而最終恢復了健康，賬户持有人對其賬户和賬户中持有的資產的訪問也可能會受到嚴重延遲。我們將來可能遭受的任何重大損失或在很長一段時間內無法獲得我們的現金和現金等價物都可能對我們支付運營費用或其他付款的能力產生不利影響，這可能會對我們的業務產生不利影響。

如果我們不遵守州和聯邦醫療保健監管法，我們可能會面臨鉅額處罰、損害賠償、罰款、清算、誠信監督和報告義務、禁止參與政府醫療保健計劃以及削減我們的業務，所有這些都可能對我們的業務、運營和財務狀況產生不利影響。

醫療保健提供商（包括醫生）和第三方付款人將在我們未來可能開發的任何候選產品或我們獲得市場批准的任何候選產品的推薦和處方中發揮主要作用。我們與第三方付款人和客户的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用行為以及其他醫療保健法律法規，這些法律和法規可能會影響我們營銷、銷售和分銷產品的業務或財務安排和關係。儘管我們現在和將來都不會控制醫療服務的轉診或直接向醫療保險、醫療補助或其他第三方付款人開具賬單，但與欺詐和濫用以及患者權利有關的聯邦和州醫療保健法律法規現在和將來都適用於我們的業務。可能影響我們運營能力的法律包括但不限於：

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聯邦反回扣法規；

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聯邦虛假索賠法，包括《虛假索賠法》；

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1996年《聯邦健康保險便攜性和責任法》（“HIPAA”）；

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經《健康信息技術促進經濟和臨牀健康法》及其實施條例修訂的HIPAA還規定了HIPAA所涵蓋的實體、其商業夥伴及其承保分包商在保護個人身份健康信息的隱私、安全和傳輸方面的義務，包括強制性合同條款；

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聯邦民事罰款法規；

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聯邦《醫生支付陽光法案》；以及

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類似的州和外國法律法規，例如州反回扣和虛假索賠法。

此外，ACA除其他外，修訂了聯邦反回扣法規和某些管理醫療欺詐的刑事法規的意圖要求。任何違反這些法律的行為，或因違反這些法律而對我們提起的任何行動，即使我們成功地進行了辯護，也可能對我們的聲譽、業務、經營業績和財務狀況造成重大不利影響。

我們已經與醫生和其他醫療保健提供者達成了諮詢和科學顧問委員會安排，包括一些在獲得批准後可能會影響我們候選產品的使用的機構。儘管我們一直在努力制定符合適用法律的安排，但由於這些法律的複雜性和影響深遠，監管機構可能會將這些交易視為禁止的安排，必須進行重組或終止，或者我們可能會因此受到其他重大處罰。如果監管機構將我們與供應商的財務關係解釋為違反適用法律，這些供應商可能會影響我們候選產品的訂購和使用（如果獲得批准），我們可能會受到不利影響。

每項法律的範圍和執行都不確定，並且會受到當前醫療改革環境的迅速變化的影響。聯邦和州執法機構繼續加強對醫療保健公司與醫療保健提供者之間互動的審查，這導致了醫療保健行業的許多重大調查、起訴、定罪和和解。此外，這些調查的結果是，作為同意令或企業誠信協議的一部分，醫療保健提供者和實體可能必須同意其他繁瑣的合規和報告要求。任何此類調查或和解都可能顯著增加我們的成本或以其他方式對我們的業務產生不利影響。

如果發現我們的業務違反了這些法律或可能適用於我們的任何其他政府法律和法規，我們可能會受到重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、撤資、監禁、誠信監督和報告義務，被排除在政府資助的醫療計劃（例如醫療保險和醫療補助）之外，撤資，合同損失，聲譽損害，利潤減少以及削減或重組我們的業務。如果 Janssen 或我們無法遵守這些法規，並且在某種程度上，我們從 Janssen 協作候選產品的全球淨銷售中賺取潛在特許權使用費的能力將受到重大不利影響。如果發現我們預計與之開展業務的任何醫生或其他醫療保健提供者或實體不遵守適用法律，他們可能會受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療保健計劃之外。實施任何此類處罰或其他商業限制都可能對我們與詹森的合作產生負面影響，或導致詹森終止與詹森的重述協議，這兩種情況都將對我們的業務、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。

我們未來的成功取決於我們留住執行官以及吸引、留住和激勵合格人員的能力。如果我們不能成功地吸引和留住高素質的人員，我們可能無法成功實施我們的業務戰略。

我們高度依賴我們現有的高級管理團隊。失去任何執行官或其他關鍵員工的服務，以及我們無法找到合適的替代者，將損害我們的研發工作、合作努力以及我們的業務、財務狀況和前景。我們的成功還取決於我們是否有能力繼續吸引、留住和激勵具有科學、醫療、監管、製造、營銷、銷售、一般及行政和管理培訓和技能的高技能和經驗豐富的人才。

由於生物製藥、生物技術、製藥和其他企業對數量有限的合格人員的激烈競爭，我們將來可能無法吸引或留住合格的人員。我們與之競爭的許多其他生物製藥和製藥公司都比我們擁有更多的財務和其他資源、不同的風險狀況以及更長的行業歷史。許多人位於該國生活成本較低的地區。此外，美國最近經歷了歷史最高的通貨膨脹率和普遍的嚴重勞動力短缺，這創造了競爭激烈的工資環境，可能會增加我們的運營成本。這些因素中的任何或全部都可能限制我們繼續下去的能力

吸引和留住高素質的人才，這可能會對我們成功開發和商業化候選產品以及按目前的設想發展業務和運營的能力產生負面影響。

我們預計將來會擴大我們的組織規模，在管理這種增長方面我們可能會遇到困難。

截至 2023 年 9 月 30 日，我們有 111 名全職同等員工，包括 84 名從事研發的全職同等員工。隨着我們的開發和商業化計劃和戰略的制定，我們預計將需要額外的管理、運營、科學、銷售、營銷、研究、開發、監管、製造、財務和其他資源。此外，隨着我們業務的擴大，我們預計將需要管理與戰略合作者、CRO、合同製造商、供應商、供應商和其他第三方的關係。我們未來的財務業績以及我們開發和商業化候選產品以及有效競爭的能力將部分取決於我們有效管理未來增長的能力。在發展公司的過程中，我們可能無法成功完成這些任務，而我們未能完成任何一項任務都可能對我們的業務和運營產生不利影響。

信息技術系統的重大中斷或數據安全漏洞可能會對我們的業務產生不利影響。

我們的業務越來越依賴關鍵、複雜和相互依賴的信息技術系統，包括基於互聯網的系統，以支持業務流程以及內部和外部通信。我們的內部計算機系統以及我們所依賴的 CRO、合同製造商、合作伙伴和其他第三方的計算機系統的規模和複雜性可能使它們容易受到故障、電信和電氣故障、勒索軟件等惡意入侵以及可能導致關鍵業務流程受損的計算機病毒的影響。我們的系統可能容易受到員工或其他人實施的數據安全漏洞的影響，這些漏洞可能會將敏感數據暴露給未經授權的人。此類數據安全漏洞可能導致商業祕密或其他知識產權的丟失，或者可能導致我們的員工、合作者、臨牀試驗患者和其他人的個人身份信息（包括敏感個人信息）的公開泄露。惡意入侵、電子郵件泄露或其他數據安全漏洞或侵犯隱私的行為，導致披露、修改或阻止訪問患者信息，包括個人身份信息或受保護的健康信息，可能會損害我們的聲譽，迫使我們遵守聯邦和/或州違規通知法，要求我們採取強制性糾正措施，要求我們驗證數據庫內容的正確性，以其他方式使我們承擔保護個人數據的法律法規規定的責任，導致成本增加或收入損失。如果我們無法防止此類數據安全漏洞或侵犯隱私的行為，或者無法實施令人滿意的補救措施，我們的運營可能會中斷，我們可能會遭受聲譽損失、財務損失和其他監管處罰。

如果我們不遵守環境、健康和安全法律法規，我們可能會被處以罰款或處罰，或承擔費用，這可能會對我們的業務成功產生重大不利影響。

我們受許多環境、健康和安全法律和法規的約束，包括管理實驗室程序以及危險材料和廢物的處理、使用、儲存、處理和處置的那些法律和法規。我們的業務涉及使用危險和易燃材料，包括化學品和生物材料，並生產危險廢物。我們通常與第三方簽訂合同，以處置這些材料和廢物。我們無法消除這些材料造成污染或傷害的風險。如果我們使用危險材料造成污染或傷害，我們可能對由此造成的任何損害承擔責任，任何責任都可能超出我們的資源。我們還可能產生與民事或刑事罰款和處罰相關的鉅額費用。

我們的員工、獨立承包商、主要調查員、顧問和供應商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。

我們面臨員工、獨立承包商、主要調查員、顧問或供應商可能參與欺詐行為或其他非法活動的風險。這些當事方的不當行為可能包括故意、魯莽和/或疏忽行為或向我們披露未經授權的活動，這些行為違反：（i）FDA法律法規或類似外國監管機構的法律法規，（ii）製造標準，（iii）聯邦和州數據隱私、安全、欺詐和濫用以及類似外國監管機構制定和執行的其他醫療保健法律法規，或（iv）要求真實、完整和準確報告財務信息或數據的法律。此外，我們面臨個人或政府可能指控此類欺詐或其他不當行為的風險，即使沒有發生此類欺詐或其他不當行為。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功地捍衞自己或維護我們的權利，則這些行動可能會對我們的業務和經營業績產生重大影響，包括處以鉅額罰款或其他制裁。

如果對我們提起產品責任訴訟，我們可能會承擔鉅額責任，並可能被要求限制候選產品的商業化。

如果我們開發的任何產品涉嫌造成傷害或在產品測試、製造、營銷或銷售期間被發現不合適，我們可能會被起訴。任何此類產品責任索賠都可能包括製造缺陷、設計缺陷、未警告產品固有的危險、疏忽、嚴格責任和違反保修的指控。如果我們無法成功地為自己辯護免受產品責任索賠，我們可能會承擔鉅額責任，或者被要求停止開發，或者如果獲得批准，則限制候選產品的商業化。

我們無法以可接受的成本獲得和保留足夠的產品責任保險來防範潛在的產品責任索賠，這可能會阻礙或抑制我們候選產品的開發或商業化。我們目前為臨牀試驗提供臨牀試驗責任保險。儘管我們保留此類保險，但可能對我們提出的任何索賠都可能導致法院的判決或和解，其金額全部或部分不在我們的保險範圍內，或者超過我們的保險限額。我們的保險單也有各種例外情況，我們可能面臨產品責任索賠，但我們沒有承保範圍。我們將不得不支付法院裁定或在和解協議中談判的任何金額，這些金額超過了我們的承保限額或我們的保險不在保險範圍內，而且我們可能沒有或無法獲得足夠的資本來支付這些款項。

我們的總部位於已知的地震斷層帶附近。地震、火災或任何其他災難性事件的發生可能會干擾我們的運營或為我們提供重要支持職能的第三方的運營，這可能會對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。

我們和我們賴以履行各種支持職能的一些第三方服務提供商容易受到災難性事件的損害，例如斷電、自然災害、恐怖主義、流行病和我們無法控制的類似不可預見的事件。我們的公司總部，包括我們的實驗室設施，位於舊金山灣區，該地區過去曾經歷過嚴重的地震和火災。我們不購買地震保險。地震或其他自然災害可能會嚴重幹擾我們的運營，並對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景產生重大不利影響。

新批准產品的保險範圍和報銷狀況尚不確定。未能為我們的候選產品獲得或維持足夠的保險和報銷可能會限制我們創收的能力。

對於大多數患者能夠負擔得起藥物和治療費用而言，政府和私人付款人的報銷範圍和報銷範圍至關重要。無論是在美國還是在國際上，我們任何獲得上市批准的候選產品的銷售都將在很大程度上取決於我們的候選產品的費用將在多大程度上由健康維護、管理式護理、藥房福利和類似的醫療保健管理支付

組織，或由政府衞生管理機構、私人健康保險公司和其他第三方付款人報銷。如果無法獲得報銷，或者報銷僅限於有限的水平，我們可能無法成功地將我們的候選產品商業化。即使提供了保險，批准的報銷金額也可能不夠高，不足以使我們能夠確定或維持足夠的定價，從而使我們能夠實現足夠的投資回報。

隨着新產品進入醫療保健市場的壁壘越來越高，新批准產品的保險範圍和報銷存在很大的不確定性。不同付款人的承保範圍和報銷可能有很大差異。很難預測CMS將對像我們這樣的新產品的報銷做出什麼決定，因為這些新產品沒有既定的慣例和先例。

在美國以外，國際業務通常受到廣泛的政府價格控制和其他市場監管的約束，我們認為，歐洲、加拿大和其他國家越來越重視成本控制舉措可能會導致我們以不如我們目前預期的更優惠的條件對候選產品進行定價。在許多國家，特別是歐盟國家，在獲得產品上市許可後，與政府當局的定價談判可能需要相當長的時間。為了在某些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行一項臨牀試驗，將我們的候選產品與其他可用療法的成本效益進行比較。總的來説，此類制度下的產品價格大大低於美國。額外的國外價格控制或定價法規的其他變化可能會限制我們能夠向候選產品收取的金額。因此，在美國以外的市場，與美國相比，我們產品的報銷額可能會減少，可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。

與我們的知識產權相關的風險

如果我們無法獲得或保護與我們的候選產品和技術相關的知識產權，我們可能無法在我們的市場上進行有效的競爭。

我們依靠專利保護、商業祕密保護和保密協議相結合來保護與我們的候選產品和技術相關的知識產權。生物技術和製藥領域專利的實力涉及複雜的法律和科學問題，可能不確定。我們可能會也可能不會提交或起訴所有必要或理想的專利申請。我們擁有或許可的專利申請可能無法在美國或其他國家獲得頒發的專利，也可能無法導致已頒發的專利，其主張涵蓋我們在美國或其他國家的候選產品或技術。任何未能識別與專利或專利申請相關的現有技術都可能使專利無效或阻止專利的簽發。即使已經頒發了專利，第三方也可能會質疑其有效性、可執行性或範圍，這可能會導致此類專利被縮小、失效或被認為不可執行。此外，即使沒有受到質疑，我們的專利和專利申請也可能無法充分保護我們的知識產權，為我們的候選產品和技術提供排他性，或阻止他人圍繞我們的主張進行設計。

如果我們的專利提供的保護的廣度或強度受到質疑，或者如果它們未能為我們的候選產品提供有意義的排他性，則可能會使我們無法主張對所涵蓋產品的排他性並允許仿製藥競爭。我們無法保證我們的專利申請中有哪些（如果有的話）將頒發，任何此類已頒發專利的廣度，或者任何已頒發的專利是否會被認定為無效和不可執行或會受到第三方的威脅。對我們的專利或專利申請的任何成功異議或其他質疑都可能大大削弱我們開發的任何產品的商業前景。

此外，專利的壽命有限。在美國和許多其他國家，專利的自然到期時間通常在申請後的20年內，一旦任何涉及產品的專利到期，仿製藥競爭對手就可以進入市場。我們授予的涵蓋rusfertide的美國專利將於2034年到期，但有資格將部分開發時間延長至多五年。儘管可以根據美國專利商標局（“PTO”）造成的某些延遲來延長專利的有效期，但可以根據專利申請人在專利申請期間造成的某些延遲，這種延遲可以減少或消除。如果我們遇到

我們的臨牀試驗或獲得監管部門批准的延遲，如果獲得批准，我們可以在專利保護下銷售任何候選產品的期限將縮短。

我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。我們在全球範圍內申請、起訴和捍衞所有候選產品的專利的成本將高得令人望而卻步，而且我們在美國以外的一些國家的知識產權可能不如美國的知識產權那麼廣泛。此外，一些外國法律不保護知識產權，包括商業祕密，其程度與美國聯邦和州法律相同，許多國家限制專利對第三方（包括政府機構或政府承包商）的可執行性。

競爭對手可能會在我們未獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，還可能將原本侵權的產品出口到我們有專利保護但執法力度不如美國的地區。這些產品可能會在我們沒有任何已頒發專利的司法管轄區與我們的產品競爭，而我們的專利要求或其他知識產權可能無效或不足以阻止它們競爭。此外，如果我們的商業祕密在外國司法管轄區被披露，全球競爭對手可能會獲得我們的專有信息，而我們可能沒有令人滿意的追索權。此類披露可能會對我們的業務產生重大不利影響。

我們還依靠商業祕密保護和保密協議來保護專有的科學、商業和技術信息及專有技術，這些信息和專有知識不具有專利權或我們選擇不申請專利。例如，我們主要依靠商業祕密和保密協議來保護我們的肽療法技術平臺。任何向第三方披露或盜用我們的機密專有信息的行為都可能使競爭對手迅速複製或超越我們的技術成果，從而削弱我們在市場上的競爭地位。如果我們無法保護我們的商業祕密和專有知識的機密性，或者如果競爭對手獨立開發了可行的競爭產品，我們的業務和競爭地位可能會受到損害。

儘管我們要求所有員工將其發明轉讓給我們，並努力與我們的所有員工、顧問、顧問以及任何有權獲得我們的專有知識和其他與此類技術相關的機密信息的第三方簽訂保密協議，但我們無法確定我們是否已與所有可能幫助開發我們的知識產權或有權訪問我們專有信息的第三方簽訂了此類協議，也無法確定我們的協議不會被違反。如果這些保密協議的任何一方違反或違反了此類協議的條款，我們可能無法為任何此類違規或違規行為提供足夠的補救措施，因此我們可能會丟失商業祕密。

即使我們能夠充分保護我們的商業祕密和專有信息，否則我們的商業祕密也可能會泄露或被競爭對手獨立發現。如果我們的商業祕密得不到充分保護，無法保護我們的市場免受競爭對手產品的侵害，那麼其他人可能能夠利用我們專有的肽候選產品發現技術來識別和開發競爭候選產品，因此我們的競爭地位可能會受到不利影響，我們的業務也是如此。

我們可能會捲入訴訟和其他法律訴訟，以保護或強制執行我們的知識產權，這可能昂貴、耗時且不成功。

競爭對手可能會侵犯我們頒發的專利或因我們待處理或未來的專利申請而頒發的任何專利。為了打擊侵權或未經授權的使用，我們可能需要提出侵權索賠，這可能既昂貴又耗時。此外，在侵權訴訟中，法院可以裁定我們的專利無效或不可執行，也可以以我們的專利不涵蓋相關技術為由拒絕阻止此類侵權訴訟中的另一方使用有爭議的技術。任何訴訟或辯護程序的不利結果都可能使我們的一項或多項專利面臨失效、不可執行或狹義解釋的風險，並可能使我們的任何專利申請面臨無法產生已頒發專利的風險。

在美國和國外的法院和專利局可以對已頒發的專利和專利申請提出質疑。在任何此類質疑中作出不利裁決都可能阻止我們的專利權的發放、縮小範圍、使我們的專利權失效或無法執行、導致排他性喪失或限制我們阻止他人的能力

使用我們的平臺技術和產品或將其商業化。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。

任何涵蓋我們候選產品的已頒發專利，包括因我們待審或未來的專利申請而可能頒發的任何專利，如果在美國或國外的法庭上受到質疑，都可能被認定為無效或不可執行。

隨着越來越多的團體參與與我們的候選產品相關的領域（例如hepcidin mimetics或 IL-23R）的科學研究和產品開發，我們的專利或已獲得許可的專利通過專利幹預、衍生程序、異議、複審、訴訟或其他手段受到質疑的風險可能會增加。專利糾紛的不利結果可能會通過以下方式對我們的業務產生重大不利影響：

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導致我們在相關司法管轄區失去專利權；

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使 Janssen 或我們受到訴訟，或者以其他方式阻止候選產品在相關司法管轄區的商業化；或

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要求詹森或我們獲得爭議專利的許可，停止使用有爭議的技術或開發或獲得替代技術。

專利糾紛的不利結果可能會嚴重損害我們與 Janssen 的合作，或者導致 Janssen 終止重述協議。

與知識產權索賠相關的訴訟或其他法律訴訟，無論有無法律依據，都是不可預測的，而且通常既昂貴又耗時，而且即使以有利於我們的方式解決，也可能會從我們的核心業務中轉移大量資源，包括分散我們的技術和管理人員的正常職責。此外，可能會公開宣佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，則可能會對我們普通股的市場價格產生重大的不利影響。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來充分進行此類訴訟或訴訟。我們的一些競爭對手可能能夠比我們更有效地承受此類訴訟或訴訟的費用，因為他們擁有更多的財務資源以及更成熟和發達的知識產權組合。因此，儘管我們做出了努力，但我們可能無法阻止第三方侵犯或侵佔，也無法成功質疑我們的知識產權。專利訴訟或其他程序的啟動和持續所產生的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。

第三方提出的知識產權侵權索賠可能會阻礙或延遲我們的藥物發現和開發工作。

我們的商業成功在一定程度上取決於我們開發、製造、營銷和銷售我們的候選藥物以及在不侵犯或以其他方式侵犯第三方專利和專有權利的情況下使用我們的專有技術的能力。在我們開發候選產品的領域，存在許多美國和外國頒發的第三方專利和待處理的專利申請，可能有第三方專利或專利申請，涉及與使用或製造我們的候選產品和技術相關的材料、配方、製造方法或處理方法。

第三方可能會對我們提起法律訴訟，指控我們侵犯或以其他方式侵犯了他們的專利權或其他知識產權。鑑於我們的技術領域擁有大量專利，營銷我們的候選產品或我們的技術實踐可能會侵犯將來授予的現有專利或專利。目前可能有一些申請尚待處理，但我們不知道這些申請稍後可能會導致頒發的專利，而我們的肽療法技術平臺的實踐或我們的候選產品的製造、使用或銷售可能會侵犯這些專利。如果任何第三方專利由具有管轄權的法院持有，以涵蓋我們的任何候選產品、製造過程中形成的任何分子或任何最終產品的製造過程

或配方本身，任何此類專利的持有人都可能阻止我們對此類候選產品進行商業化的能力，除非我們根據適用專利獲得了許可，或者直到此類專利到期。隨着我們行業的擴張和越來越多的專利的頒發，我們的候選產品或技術提出侵犯他人專利權的索賠的風險也越來越大。

對我們提出索賠的各方可能會獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻礙我們將候選產品商業化的能力。即使我們成功地為任何侵權索賠進行辯護，訴訟既昂貴又耗時，並且可能會將管理層的注意力和大量資源從我們的核心業務上轉移開。如果對我們成功提出侵權索賠，我們可能必須支付鉅額賠償、限制我們的使用、支付特許權使用費或重新設計我們的侵權候選產品，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。我們可能會選擇向第三方專利持有者尋求許可，也可能被要求向第三方專利持有者尋求許可，並且很可能需要支付許可費或特許權使用費，或兩者兼而有之，每項費用都可能很大。但是，這些許可證可能無法按商業上合理的條款提供，也可能根本無法提供。即使我們能夠獲得許可，我們獲得的權利也可能是非排他性的，這將使我們的競爭對手能夠獲得我們被迫依賴的相同知識產權。此外，即使沒有訴訟，我們也可能需要獲得第三方的許可來推進我們的研究或允許我們的候選產品的商業化，而且我們經常這樣做。我們可能無法以合理的成本或合理的條款（如果有的話）獲得任何此類許可。在這種情況下，我們將無法進一步實踐我們的技術，也無法開發和商業化任何有爭議的候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務。

我們可能會被指控我們的員工、顧問或獨立承包商錯誤地使用或披露了第三方的機密信息，或者我們的員工錯誤地使用或披露了前僱主或其他僱主的涉嫌商業祕密。

我們的許多員工和顧問，包括我們的高級管理層和科學創始人，都曾在大學或其他生物技術或製藥公司（包括潛在的競爭對手）僱用或留用。我們的一些員工和顧問，包括我們的每位高級管理層成員和每位科學創始人，簽署了與先前僱用或留用相關的所有權、保密和不競爭協議。我們可能會聲稱我們或這些員工、顧問或獨立承包商使用或披露了任何此類員工或顧問的前僱主或其他僱主的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。如果我們未能為任何此類索賠進行辯護，除了支付金錢賠償金外，我們還可能會失去寶貴的知識產權或人員。即使我們成功地為此類索賠進行辯護，訴訟也可能導致鉅額費用，並分散管理層的注意力。

我們可能會受到索賠，質疑我們已頒發的專利、因我們正在申請或未來的專利申請而頒發的任何專利以及其他知識產權的發明權或所有權。

我們可能會受到索賠，聲稱前僱員、合作者或其他第三方對我們已頒發的專利、因我們待處理或未來的申請而頒發的任何專利或其他知識產權擁有所有權。我們過去曾有過所有權糾紛，將來也可能有所有權糾紛，例如顧問或其他參與開發我們的候選產品和技術的人的義務衝突。為了對這些索賠和其他索賠進行辯護，可能需要提起訴訟。

此外，我們的一些知識產權是通過使用美國政府的資金產生的，因此受某些聯邦法規的約束。因此，根據1980年的《Bayh-Dole法案》和實施法規，美國政府可能對我們當前或未來的候選產品中包含的某些知識產權擁有某些權利。在政府資助的計劃下開發的某些發明的這些美國政府權利包括非排他性、不可轉讓、不可撤銷的全球許可，允許將發明用於任何政府目的。此外，在某些情況下，美國政府有權要求我們或我們的許可方向第三方授予任何這些發明的排他性、部分排他性或非排他性許可（也稱為 “進軍權”）。

我們對第三方的依賴要求我們共享我們的商業祕密，這增加了競爭對手發現這些祕密或我們的商業祕密被盜用或披露的可能性。

由於我們希望依賴第三方來開發和製造我們的候選產品，因此我們有時必須與他們共享商業祕密。在開始研究或披露專有信息之前，我們尋求通過與我們的顧問、員工、第三方承包商和顧問簽訂保密協議（如果適用）、諮詢協議或其他類似協議來部分保護我們的專有技術。這些協議通常限制第三方使用或披露我們的機密信息（包括我們的商業祕密）的權利。儘管在與第三方合作時採用了合同條款，但共享商業祕密和其他機密信息的需要增加了這樣的風險，即這些商業祕密被我們的競爭對手泄露，無意中被納入他人的技術，或者被披露或用於違反這些協議。鑑於我們的專有地位在一定程度上基於我們的專有技術和商業祕密，競爭對手發現我們的商業祕密或其他未經授權的使用或披露將損害我們的競爭地位，並可能對我們的業務和經營業績產生不利影響。

知識產權不一定能解決我們業務面臨的所有潛在威脅。

我們的知識產權未來提供的保護程度尚不確定，因為知識產權有侷限性，可能無法充分保護我們的業務。以下示例是説明性的：

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其他人可能能夠製造出與我們的候選產品相似的化合物或配方，但這些化合物或配方不在我們擁有、許可或控制的任何專利的主張範圍內；

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我們或任何戰略合作伙伴可能不是第一個做出我們擁有的已頒發專利或待審專利申請所涵蓋的發明的人；

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我們可能不是第一個就我們的某些發明提交專利申請的人；

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其他人可以在不侵犯、盜用或侵犯我們的知識產權的情況下獨立開發相同、相似或替代技術；

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我們待處理的專利申請可能不會導致已頒發的專利；

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已頒發的專利可能無法為我們提供任何競爭優勢，也可能被縮小範圍或被視為無效或無法執行，包括由於法律質疑；

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我們的競爭對手可能會在美國和其他為某些研發活動提供免受專利侵權索賠的安全港的國家開展研發活動，也可能在我們沒有專利權的國家開展研發活動，然後可能利用從此類活動中學到的信息開發有競爭力的產品，在我們的主要商業市場上出售；

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我們可以選擇不申請專利，以維護某些商業祕密或專有技術，隨後第三方可能會申請涵蓋此類商業祕密或專有技術的專利；以及

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他人的專利可能會對我們的業務產生不利影響。

如果發生任何此類事件，都可能對我們的業務和財務狀況產生重大不利影響。

與普通股所有權相關的風險

無論我們的經營表現如何，我們的股價已經並將繼續波動，並可能下跌。

我們的股價過去曾波動，將來可能會波動。從2023年1月1日到2023年9月30日，我們普通股報告的銷售價格在每股10.62美元至30.10美元之間波動。總體而言，股票市場，尤其是生物技術公司的市場經歷了極大的波動，這種波動往往與特定公司的經營業績無關。由於這種波動，投資者對我們普通股的投資可能會蒙受損失，包括這些 “風險因素” 以及本10-Q表季度報告中其他地方討論的因素。

我們股價的波動可能會使我們面臨證券集體訴訟。

證券集體訴訟通常是在證券市場價格下跌後針對公司提起的。如果我們面臨這樣的訴訟，可能會導致鉅額成本，分散管理層的注意力和資源，這可能會損害我們的業務。

我們需要制定和維持適當有效的財務報告內部控制措施，任何未能維持這些內部控制措施的充分性都可能對投資者對我們公司的信心產生不利影響，從而對我們普通股的價值產生不利影響。

根據薩班斯-奧克斯利法案第404條（第404條），我們需要提供管理層關於財務報告內部控制有效性的報告。該評估需要包括披露我們的管理層在財務報告內部控制中發現的任何重大缺陷。截至2023年6月30日，我們的公開持股量超過7億美元，我們的獨立註冊會計師事務所必須從截至2023年12月31日的10-K表年度報告開始，證明我們對財務報告的內部控制的有效性。如果我們存在重大弱點，我們將收到獨立註冊會計師事務所對財務報告的內部控制的負面意見。

我們目前沒有內部審計小組，我們可能需要僱用更多具有適當上市公司經驗和技術會計知識的會計和財務人員，並繼續進行昂貴而艱鉅的編制系統和處理文檔的過程，以進行遵守第404條所需的評估。我們可能無法及時完成持續的評估、測試和任何必要的補救措施。在評估內部控制時，如果我們發現財務報告內部控制中存在一個或多個重大缺陷，或者未能糾正任何重大缺陷，我們將無法斷言我們對財務報告的內部控制是有效的。任何重大缺陷或其他未能維持對財務報告的內部控制的失誤都可能嚴重抑制我們準確報告財務狀況或經營業績的能力。

我們的公司註冊證書規定，特拉華州財政法院是我們與股東之間幾乎所有爭議的專屬論壇，這可能會限制我們的股東就與我們或我們的董事、高級管理人員或員工的爭議獲得有利的司法論壇的能力。

我們修訂和重述的公司註冊證書（“公司註冊證書”）規定，特拉華州財政法院將是某些訴訟和訴訟的專屬論壇。此外，經修訂的1933年《證券法》第22條規定了聯邦和州法院對所有《證券法》訴訟的並行管轄權。因此，州和聯邦法院都有受理此類申訴的管轄權。訴訟地條款的選擇可能會限制股東在司法論壇上提出其認為有利於爭議的索賠的能力，這可能會阻礙此類訴訟。或者，如果法院認定我們的公司註冊證書中包含的訴訟地選擇條款在訴訟中不適用或不可執行，則我們可能會承擔與在其他司法管轄區解決此類訴訟相關的額外費用。

我們的章程文件和特拉華州法律的某些條款可能具有反收購效應，可能會阻礙他人收購我們，即使收購將對我們的股東有利，也可能阻止我們的股東試圖更換或罷免我們目前的管理層。

我們的公司註冊證書和章程中有一些規定，例如機密董事會的存在和 “空白支票” 優先股的授權，即使我們的股東認為控制權變更是有利的，也可能使第三方難以收購或試圖收購我們公司的控制權。這些規定可能會使股東更難更換負責任命我們管理層成員的董事會成員，從而阻礙或阻止我們的股東試圖更換或罷免我們目前的管理層。

此外，由於我們在特拉華州註冊成立，我們受《特拉華州通用公司法》第203條的約束，該條款禁止持有我們15％或以上的已發行有表決權股票的個人在交易之日起的三年內與我們合併或合併，除非合併或合併以規定的方式獲得批准。我們的公司註冊證書、章程或特拉華州法律中任何具有延遲或阻止控制權變更的條款都可能限制我們的股東獲得普通股溢價的機會，也可能影響一些投資者願意為我們的普通股支付的價格。

一般風險因素

我們使用淨營業虧損結轉來抵消未來應納税所得額的能力以及使用税收抵免結轉的能力可能會受到某些限制。

我們使用聯邦和州淨營業虧損（“NOL”）來抵消原本應繳納的未來潛在應納税所得額和相關所得税的能力取決於我們未來應納税所得額的產生，我們無法確定何時或是否會產生足夠的應納税所得額來使用我們的NOL。如果我們繼續產生應納税損失，則未使用的虧損將結轉以抵消未來的應納税所得額（如果有），直到此類未使用的損失到期。

根據經修訂的1986年《美國國税法》第382和383條，如果公司發生 “所有權變動”，通常定義為某些股東在三年內其股權所有權的變動超過五十個百分點（按價值計算）、公司使用變更前淨營業虧損結轉額（NOL）以及其他變更前税收屬性（例如研發税收抵免）來抵消其變動的能力變更後的應納税收入或納税義務可能會受到限制。我們過去曾經歷過所有權變更，導致我們使用NOL和積分的能力受到年度限制。此外，由於未來的股票發行或股票所有權的其他變化，我們可能會經歷後續的所有權變動，其中一些變更是我們無法控制的。因此，我們的財務報表中列報的NOL和税收抵免結轉金額可能會受到限制，並且可能到期後未使用。我們的NOL的任何此類實質性限制或到期都可能有效地增加我們未來的納税義務，從而損害我們未來的經營業績。

我們可能有額外的納税義務。

我們定期接受我們開展業務的司法管轄區的税務機關的審計。儘管我們認為我們的税收狀況是合理的，但税務審計和相關訴訟的最終結果可能與我們的歷史所得税條款和應計額中反映的結果存在重大差異，並且我們可能會被評估額外税收和/或鉅額罰款或罰款。任何審計或訴訟的解決都可能對我們的財務狀況和經營業績產生不利影響。我們和我們的子公司從事公司間交易，其條款和條件可能會受到税務機關的審查，這可能會導致額外的税收和/或罰款到期。

第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用

近期未註冊證券的銷售

沒有。

回購股票或公司股權證券

沒有。

第 3 項。優先證券違約

沒有。

第 4 項。礦山安全披露

不適用。

第 5 項。其他信息

沒有。

第 6 項。展品

展覽索引


展覽		以引用方式合併
數字	展品描述	表單	SEC 文件編號	展覽	申報日期
3.1	經修訂和重述的公司註冊證書	8-K	001-37852	3.1	8/16/2016
3.2	經修訂和重述的章程	S-1/A	333-212476	3.2b	8/1/2016
10.1+	預付認股權證表格
31.1+	根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的《1934年證券交易法》第13a-14（a）條或第15d-14（a）條要求對首席執行官進行認證
31.2+	根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的《1934年證券交易法》第13a-14（a）條或第15d-14（a）條要求對首席財務官進行認證
32.1+*	根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18編第13a-14 (b) 條或第15d-14 (b) 條以及第63章第1350條的要求，對首席執行官和首席財務官進行認證（18 U.S.C. §1350）
101.INS+	XBRL 實例文檔 -實例文檔未出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在 Inline XBRL 文檔中。
101.SCH+	內聯 XBRL 分類擴展架構文檔
101.CAL+	內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔
101.DEF+	內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔
101.LAB+	內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔
101.PRE+	內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔
104	封面交互式數據文件-封面交互式數據文件未出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在 Inline XBRL 文檔中

+ 隨函提交。

* 本10-Q表季度報告附於附錄32.1的此認證不被視為已提交向美國證券交易委員會提交，不得以引用方式納入任何申報中根據經修訂的1933年《證券法》或《美國證券交易法》，Protaonist Therapeutics, Inc. 1934 年，經修訂，無論是在 10-Q 表格發佈日期之前還是之後提出，不論任何一般情況此類文件中包含的公司註冊語言。

簽名

根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式安排下列簽署人代表其簽署本報告，並經正式授權。

	主角療法公司


日期：2023 年 11 月 2 日	來自：	/s/ Dinesh V. Patel，博士
		Dinesh V. Patel，博士
		總裁、首席執行官兼董事
		（首席執行官）

日期：2023 年 11 月 2 日	來自：	/s/ 阿西夫·阿里
		阿西夫·阿里
		執行副總裁、首席財務官
		（首席財務和會計官）