附錄 99.1

UniQure 宣佈 AMT-130 的 I/II 期臨牀試驗 最新情況

用於治療亨廷頓舞蹈病的基因療法

~ 與納入標準匹配的 疾病自然病史相比，接受 AMT-130 治療的患者繼續 顯示出神經系統功能得以保持的證據，具有潛在的劑量依賴性臨牀益處 ~

~ 平均腦脊液 nFL 繼續顯示出有利的 趨勢，低劑量患者在 30 個月時低於基線，高劑量患者在 18 個月時接近基線 ~

~ AMT-130 的耐受性總體上仍然良好 ~

~ 數據支持 AMT-130 的持續臨牀開發 並尋求監管互動，討論持續開發的潛在策略 ~

~ 今天美國東部時間上午 8:30 舉行的投資者電話會議和網絡直播 ~

馬薩諸塞州列剋星敦和荷蘭阿姆斯特丹， 2023 年 12 月 19 日——領先的 基因療法公司 UniQure N.V.（納斯達克股票代碼：QURE）今天宣佈了最新的中期數據，包括 名參加美國和歐洲正在進行的亨廷頓舞蹈病 AMT-130 I/II 期臨牀試驗的 患者長達 30 個月的隨訪。

UniQure首席醫學官 醫學博士、 醫學博士 Walid Abi-Saab 表示：“ 正在進行的 AMT-130 研究的臨牀評估趨勢看上去非常有希望，並繼續顯示接受這種一次性基因療法治療 的亨廷頓病患者的疾病穩定性，其中一些人已經接受了兩年多的隨訪。”“與不匹配標準的自然歷史隊列相比，我們觀察到運動技能、功能獨立性、 和綜合評分評分的評估呈積極趨勢。”

他繼續説：“我們還高興地看到，衡量神經元退化和疾病進展的nFL水平進一步下降，在隨訪30個月時，低劑量患者低於基線，高劑量患者在18個月時接近基線。”“重要的是，AMT-130 的耐受性總體上仍然良好，無論是低劑量還是高劑量，其安全性都可控。我們將繼續關注這些患者， 期待明年啟動監管互動。”

倫敦大學學院 （UCL）女王廣場神經病學研究所神經病學教授、國立神經病學和神經病學顧問醫師愛德華·懷爾德説：“這些I/II期試驗 的結果仍然非常令人鼓舞，因為它們在多項關鍵臨牀和功能 指標中顯示出陽性趨勢、可能存在劑量依賴性信號，同時美國橄欖球聯盟的進一步下降。” 外科，也是 UCL 亨廷頓氏病中心 副主任。“儘管分析 和解釋亨廷頓舞蹈病中的其他生物標誌物存在眾所周知的複雜性，但這些 NfL 數據與表明可能的 疾病穩定性的臨牀數據一致，支持 AMT-130 的持續發展。亨廷頓舞蹈症社區在等待疾病改善治療方案方面經歷了漫長而艱難的等待，我們熱情地歡迎這種 毀滅性疾病的潛在重要進展。”

AMT-130 治療亨廷頓氏病 病的 I/II 期試驗正在進行中

在美國進行的 AMT-130 的多中心 I/II 期臨牀試驗 中，共招收了 26 名早期表現的亨廷頓舞蹈症患者，包括 最初的 10 名患者（6 名患者，4 名對照組），隨訪長達 30 個月，以及隨訪長達 18 個月的 16 名患者的高劑量隊列 （10 例治療，6 名對照）。患者被隨機分組，採用 AMT-130 或模仿（虛假）手術進行治療。 這項美國研究包括12個月的盲目核心研究期，然後對接受治療的患者進行為期五年的非盲目長期隨訪。 高劑量隊列中的六名對照患者中有四名被轉交治療，其餘兩名患者未能滿足 該研究的納入標準。

在歐洲和英國進行的 AMT-130 多中心、開放標籤、I/II 期臨牀 試驗共招收了 13 名患者，其亨廷頓病 病的早期表現標準與美國研究相同。在最初的低劑量隊列中，有六名患者接受了 AMT-130 治療，在 隨後的高劑量隊列中，有七名患者接受了治療。

本新聞稿中提供的美國和歐洲合併數據 以2023年9月30日的截止日期為準，不包括過渡到治療的對照 患者的療效和生物標誌物數據。

更新的臨時數據

探索性功效數據

將每個劑量隊列中接受治療的 患者的臨牀和功能測量結果與基線測量值以及對照患者（最長 12 個月）和非併發 標準匹配的自然史隊列進行了比較。自然史隊列由 UniQure 與 Cure Huntington 疾病倡議 (CHDI) 合作開發，使用了針對早期亨廷頓病患者的TRACK-HD 自然史研究。該隊列包括 31 名符合 UniQure 臨牀試驗納入標準（即總功能能力、診斷分類級別和最低 紋狀體容量）的患者。

生物標誌物 和體積成像數據

安全性和耐受性

AMT-130 的耐受性總體良好，在 6x10 的較低劑量下， 的安全性可控¹²載體基因組和 6x10 的更高劑量¹³矢量基因組。 治療組中最常見的不良事件與外科手術有關。

低劑量隊列中有四起與 AMT-130（術後精神錯亂、重度抑鬱症、自殺意念和鼻出血）無關的嚴重不良事件 (SAE)， 高劑量隊列中有六起不相關的不良事件（背痛、體温過低、術後血腫、腰穿刺後綜合徵（n=2）、肺栓塞）和 一例 SAE（深部對照組中的靜脈血栓形成）。此外，在高劑量 隊列中，有四起與AMT-130相關的嚴重不良事件（中樞神經系統炎症（n=3）和嚴重頭痛（1），回顧來看，這些事件也可歸因於中央 神經系統炎症。

糖皮質激素藥物可改善有症狀的中樞神經系統 炎症患者。此外，六名高劑量患者接受了圍手術期類固醇，並使用 注射 AMT-130 以降低炎症風險。

後續步驟

根據本次中期分析中令人鼓舞的 數據，UniQure預計下一步將採取以下步驟：

投資者電話會議和網絡直播信息

UniQure管理層將於今天，即美國東部時間2023年12月19日星期二上午8點30分主持投資者會議 電話會議和網絡直播。該活動將在UniQure網站的 “活動和 演示” 部分進行網絡直播，活動結束後，重播將存檔90天。https://www.uniqure.com/investors-media/events-presentations, and通過電話參與的感興趣的各方需要使用此 在線表格進行註冊。註冊撥號詳細信息後，所有電話參與者都將收到一封自動生成的電子郵件，其中包含 撥入號碼的鏈接以及用於通過電話訪問活動的個人 PIN 碼。如果您要加入電話會議， 請在開始時間前 15 分鐘撥號。

關於 AMT-130 的 I/II 期臨牀項目

用於治療亨廷頓舞蹈症的 AMT-130 的美國 I/II 期臨牀試驗正在探索總共 26 名患者的安全性、耐受性和療效信號，這些患者的早期表現分為 10 名患者的低劑量隊列，然後是 16 名患者的高劑量隊列； 患者被隨機分組，採用 AMT-130 或模仿（虛假）手術進行治療。多中心試驗包括12個月的盲目核心研究 期，然後進行為期五年的非盲目長期隨訪。在臨牀試驗中，共有16名患者被隨機分組接受治療 ，並通過核磁共振成像引導、對流增強的立體定向神經外科手術直接輸入 紋體（尾狀體和精蛋白）接受單次給藥 AMT-130。在高劑量隊列中，另有四名對照患者轉而接受治療。其他 詳情可在 www.clinicaltrials.gov (NCT04120493) 上查閲。

這項針對 AMT-130 的歐洲開放標籤Ib/II期研究在兩個劑量隊列中招收了13名早期表現為亨廷頓病的患者：低劑量隊列 和一個由七名患者組成的高劑量隊列。與美國的研究一起，歐洲研究旨在確定安全性、 概念驗證以及 AMT-130 的最佳劑量，以便在加速 註冊途徑可行的情況下進入第三期開發或確認性研究。

AMT-130 是 UniQure 首個以中樞神經系統為重點的臨牀項目 ，其中包含其專有的 miQure^®平臺。

關於亨廷頓氏病

亨廷頓氏病是一種罕見的遺傳性 神經退行性疾病，可導致運動症狀，包括舞蹈病、行為異常和認知能力下降，導致 進行性身心惡化。該病是一種常染色體顯性遺傳性疾病，亨廷頓基因的第一個外顯子中出現致病的 CAG 重複擴展 ，導致大腦中異常蛋白質的產生和聚集。儘管亨廷頓舞蹈病的病因很明確，但目前尚無批准的延緩發作或減緩疾病進展的療法。

關於 Uniqure

UniQure兑現了基因療法 的承諾，即具有潛在治療效果的單一療法。UniQure的乙型血友病基因療法（ ）最近獲得批准，這是一項基於十多年的研究和臨牀開發的歷史性成就，代表了基因組醫學領域的重要里程碑，為血友病患者開闢了一種新的治療方法。Uniqure現在正在利用其模塊化且經 驗證的技術平臺來推進專有基因療法的研發渠道 伴有亨廷頓氏病、難治性顳葉癲癇、ALS、Fabry 病、 和其他嚴重疾病。www.iqure.com

UniQure 前瞻性陳述

本新聞稿包含經修訂的1933年《證券法》第27A條和經修訂的1934年《證券交易法》第21E條所指的前瞻性 陳述。除歷史事實陳述以外的所有陳述都是前瞻性陳述， 通常用 “預期”、“相信”、“可以”、“建立”、“估計”、“預期”、“目標”、“打算”、“展望”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目”、“尋找”、“應該” 等術語來表示 “將”、“會” 和類似的表達方式以及這些術語的否定詞 。前瞻性陳述基於管理層的信念和假設，以及截至本新聞稿發佈之日管理層可用的信息 。這些前瞻性陳述的示例包括但不限於有關以下內容的陳述： AMT-130 的潛在臨牀和功能影響，包括作為亨廷頓病 病患者的重要治療選擇；公司計劃繼續進行 AMT-130 的臨牀開發並啟動與監管機構的互動； 加速監管途徑的可能性；該公司使用自然史隊列作為與 尊重進行比較的依據改為 AMT-130 的功效；該公司的招生計劃關於第三組研究 AMT-130 與圍手術期免疫抑制組合 ；腦脊液中mhTT或nFL作為有效生物標誌物的用途；以及該公司 進一步更新臨牀情況的計劃。Uniqure的實際結果可能與這些前瞻性陳述 中的預期存在重大差異，原因有很多。這些風險和不確定性包括：與公司 AMT-130 的 i/ll 期臨牀 試驗相關的風險，包括此類試驗無法證明足以支持進一步臨牀 開發的療效數據以及試驗的中期數據可能無法預測以後讀取數據的風險；與公司 財務狀況和股價相關的風險，包括公司籌集足夠資金以支持進一步發展的風險 公司臨牀項目（視需要而定）等可接受的條款；與公司依賴第三方 進行、監督和監測其臨牀前研究和臨牀試驗以及製造其藥品組件（包括 AMT-130 的臨牀試驗）相關的風險；以及公司獲得、維護和保護其知識產權的能力。在UniQure向美國證券交易委員會（SEC）提交的定期文件中，在 “風險因素” 標題下對這些風險 和不確定性進行了更全面的描述，包括其於2月27日向美國證券交易委員會（SEC）提交的10-K表年度報告、2023年5月9日、2023年8月1日和2023年11月7日向美國證券交易委員會提交的10-Q表季度報告以及其他 該公司不時向美國證券交易委員會提交的文件。鑑於這些風險、不確定性和其他因素， 不應過分依賴這些前瞻性陳述，除非法律要求，否則即使將來有新信息，UniQure也沒有義務更新這些 前瞻性陳述。

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