美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
8-K 表格
當前報告
根據1934年《證券交易法》 第13條或第15 (d) 條
報告日期（最早報告事件的日期）： 2023 年 12 月 19 日
Uniqure N.V.
（章程中規定的註冊人的確切姓名）
| 這個 |
||||
| （州或其他 註冊司法管轄區） | （委員會 文件號） |
（國税局僱主 身份證號） |
| 不適用 | ||
| （主要行政辦公室地址） | （郵政編碼） |
註冊人的電話號碼，包括
區號：+31-
（如果自 上次報告以來發生了變化，則為以前的姓名或以前的地址）
如果 8-K 表申報旨在同時履行 以下任何條款規定的註冊人申報義務，請勾選 下面的相應複選框（看到一般指令 A.2（見下文）：
§ 根據《證券法》（17 CFR 230.425）第 425 條進行書面 通信
§ 根據《交易法》（17 CFR 240.14a-12）第 14a-12 條徵集 材料
§ 根據《交易法》（17 CFR 240.14d-2 (b)）第14d-2 (b) 條進行的啟動前 通信
§ 根據《交易法》（17 CFR 240.13e-4 (c)）第13e-4 (c) 條發出的啟動前 通信
根據該法第 12 (b) 條 註冊的證券：
| 每節課的標題： | 交易 符號 | 註冊的每個交易所的名稱： | ||
普通 股，每股面值0.05歐元 |
用勾號指明註冊人 是否是1933年《證券法》第405條（本章第230.405條）或1934年《證券交易法》第12b-2條（本章第240.12b-2條）所定義的新興成長型公司。
新興成長型公司§
如果是新興成長型公司，請用勾選 標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13 (a) 條規定的任何新的或修訂後的財務會計 準則。§
| 項目 7.01 | 法規 FD 披露。 |
2023 年 12 月 19 日，Uniqure N.V.（ ）”公司”) 發佈了一份新聞稿，宣佈了其正在進行的用於治療亨廷頓舞蹈病的 AMT-130 臨牀試驗的最新情況，詳見下文第 8.01 項。 公司還宣佈，將在同日美國東部時間 時間上午 8:30 開始舉辦投資者電話會議和網絡直播，期間公司將討論這些臨時更新。新聞稿的副本作為本8-K表最新報告的附錄99.1提供 ，並以引用方式納入此處。虛擬活動可通過 訪問 活動和演講該公司網站的部分網址為 https://www.uniqure.com/investors-media/events-presentations，將在活動結束後的 90 天內提供重播。 公司的網站和網站上包含的任何信息未納入本表格8-K的最新報告中。
就經修訂的 1934 年《證券交易法》第 18 條而言，本第 7.01 項中提供的信息，包括隨附的 附錄 99.1，應被視為 “已提供”，不應被視為 “已提交”（《交易法》”），或以其他方式受該節的責任 的約束，也不得以提及方式將其納入公司根據經修訂的1933年《證券法》（ ）提交的任何文件中（”《證券法》”）或《交易法》，不管 此類申報採用何種通用註冊語言，除非此類申報以明示引用方式納入了任何或全部此類信息。
| 項目 8.01 | 其他活動。 |
2023 年 12 月 19 日，該公司公佈了其正在進行的 AMT-130 臨牀試驗的最新中期數據 ，這是一種用於治療亨廷頓舞蹈症 病的一次性在研基因療法。中期數據包括來自該公司正在進行的 美國和歐洲I/II期臨牀試驗的39名患者的長達30個月的隨訪數據。
在美國進行的 AMT-130 的多中心 I/II 期臨牀試驗中，已招收了 26 名早期表現的亨廷頓氏病患者，其中包括最初的 10 名患者的低劑量隊列（6 名接受治療的患者，4 名對照患者），以及隨後 16 名患者的高劑量隊列（10 名接受治療的患者，6 名對照患者）的隨訪數據最多 18 個月。美國 研究中的患者被隨機分組，採用 AMT-130 或模仿（虛假）手術進行治療。這項美國試驗包括12個月的 核心研究期，然後對接受治療的患者進行為期五年的非盲目長期隨訪期。在高劑量隊列中的六名對照 患者中，有四名在最初的12個月核心研究期後被轉入治療，其餘 兩名患者未能達到該試驗的納入標準。
在歐洲和英國進行的 AMT-130 的多中心、開放標籤 I/II 期臨牀試驗中，已經招收了 13 名與美國研究 相同的亨廷頓舞蹈症早期表現標準的患者。其中六名患者在最初的低劑量隊列中接受了 AMT-130 治療，七名患者 在隨後的高劑量隊列中接受了治療。
本最新報告第 8-K 表第 8.01 項中討論的美國和歐洲合併中期數據以 2023 年 9 月 30 日的截止日期為準，不包括來自 位在 12 個月的核心研究期後轉入 AMT-130 治療的對照患者的預後或生物標誌物數據。
探索性中期功效數據
將每個 劑量隊列中接受治療的患者的臨牀和功能測量值與基線測量值以及對照患者（最多可獲得12個月的數據） 和非併發標準匹配的自然史隊列，該隊列由公司與Cure 亨廷頓舞蹈症倡議（CHDI）合作開發，使用針對早期亨廷頓舞蹈症患者的TRACK-HD自然史研究} 疾病。自然史隊列包括31名符合公司臨牀試驗納入標準的患者，即總功能能力、診斷分類級別和最小紋狀體積。
| · | 更新後的低劑量隊列中期臨牀 數據顯示，與非並行標準匹配的 自然史隊列相比， 有證據表明，存在潛在的劑量依賴性臨牀益處。 |
| · | 對於接受 的患者，與治療前的基線測量相比，聯合亨廷頓 綜合疾病評級量表（cuHDR）及其每種成分 測量的高劑量、神經系統功能在18個月時均得到保留或改善。 |
| · | 對於接受 的患者，與治療前的基線測量相比，以總運動評分 (TMS) 和總功能 容量 (TFC) 測量的低劑量神經系統功能在30個月後得以保留。 |
| · | 與自然歷史羣組 的預期下降率相比，AMT-130 在 cuHDR、TFC 和 TMS 中顯示出良好的趨勢： |
| o | cuHDR: AMT-130 顯示，低劑量和高劑量的cuHDR在30個月時分別為0.39個百分點和18個月時的1.24個百分點（基準值：低劑量為14.1點，高劑量為14.9個百分點）。 |
| o | TFC: AMT-130 顯示出低劑量30個月時TFC的有利差異為0.95個百分點，高劑量18個月的TFC差異為0.49個百分點（基準值：低劑量為11.9個百分點，高劑量為12.2點）。 |
| o | TMS: AMT-130 顯示，低劑量30個月時TMS的良性差異為2.80分，18個月時高劑量為1.70分（基準值：低劑量為13.3分，高劑量為12.1分）。 |
探索性臨時生物標誌物和體積成像數據
| · | 神經絲光 Chain (NfL): 截至 30 個月，低劑量隊列的平均腦脊液 nFL 一直低於基線，比基線低 6.6%。高劑量羣體的腦脊液平均值也進一步下降 ，在第18個月接近基線。根據自然歷史數據，這些數據表明，與CSF nFL的預期基線相比， 的神經變性有所減少。 正如預期的那樣，所有接受 AMT-130 治療的患者都經歷了與外科手術相關的腦脊液 nFL 短暫增加，在手術後約一個月達到峯值 ，此後出現下降。這些短暫的增加與劑量無關。 |
| · | 突變亨廷蛋白 蛋白 (mhTT): 鑑於 AMT-130 直接在大腦深處給藥，因此據信腦脊液中 mhTT 的藥效學不能在實質上代表靶向大腦區域的 mhTT。與基線相比，在腦脊液樣本中測得的mHTT水平的平均變化仍然是可變的，並受到接近或低於量化下限的基線水平的影響。 |
| · | 大腦總容量: 手術後，觀察到接受 AMT-130 治療的患者的大腦總容量發生變化，其趨勢低於自然病史。根據美國國家橄欖球聯盟的測量，體積變化 似乎沒有臨牀意義，也沒有與神經變性 的長期增加有關。 |
臨時安全性和耐受性數據
AMT-130 的耐受性總體良好，較低劑量均為 6x10，安全性可控 12載體基因組和 6x10 的更高劑量13矢量基因組。治療組中最常見的不良事件 與外科手術有關。
低劑量隊列中有四起與 AMT-130 無關的嚴重不良事件 (SAE)（術後精神錯亂、重度抑鬱症、自殺意念和鼻出血），高劑量隊列中有六起不相關的嚴重不良事件（SAE）（背痛、體温過低、術後血腫、腰穿刺後綜合徵（n=2）和肺栓塞），以及一次靜脈 SAE（深部 咽喉）在對照組中。此外，在高劑量隊列中，有四起與AMT-130相關的嚴重不良事件（中央 神經系統 (CNS) 炎症（n=3）和嚴重頭痛（1），事後也歸因於中樞神經系統炎症）。
使用糖皮質激素 藥物可改善有症狀的中樞神經系統炎症患者。糖皮質激素藥物治療可改善有症狀的中樞神經系統炎症患者。此外，六名高劑量患者 在施用 AMT-130 時接受了圍手術期類固醇，以降低發炎風險。
前瞻性陳述
這份表格8-K的最新報告包含《證券法》第27A條和《交易法》第21E條所指的前瞻性陳述 。除歷史事實陳述 以外的所有陳述均為前瞻性陳述，通常用 “預期”、“相信”、“可以”、“建立”、“估計”、“預期”、“目標”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目”、“尋找”、“ ” 等術語表示應該”、“將”、“會” 和類似的表述以及這些術語的否定詞。前瞻性陳述 基於管理層的信念和假設，以及截至本報告發布之日管理層可以獲得的信息。這些前瞻性陳述的示例 包括但不限於以下陳述：AMT-130 的潛在臨牀和功能影響 ，包括作為亨廷頓病患者的重要治療選擇；公司有關 臨牀開發和監管途徑的計劃；公司使用自然史隊列作為比較 AMT-130 療效 的依據；以及效用腦脊液中的 mhTT 和 nFL 作為靶點參與的有效生物標誌物。AMT-130 公司的實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預期存在重大差異，原因有很多。這些 風險和不確定性包括：與公司 AMT-130 I/ll 期臨牀試驗相關的風險，包括 此類試驗無法證明足以支持進一步臨牀開發的療效數據的風險，以及試驗的中期數據可能無法預測以後公佈數據的風險 ；與公司財務狀況 和股價相關的風險，包括公司籌集足夠資金的能力根據需要支持其臨牀計劃的進一步發展， 等等可接受的條款；與公司依賴第三方進行、監督和監測 其臨牀前研究和臨牀試驗以及製造其藥品組件（包括 AMT-130 的臨牀試驗）相關的風險； 以及公司獲得、維護和保護其知識產權的能力。這些風險和不確定性 在公司向美國證券交易所 委員會（“SEC”）提交的定期文件的 “風險因素” 標題下得到了更全面的描述，包括其於2023年2月27日向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告、2023年5月9日、2023年8月1日和2023年11月7日向美國證券交易委員會提交的10-Q表季度報告 以及其他文件該公司不時與 美國證券交易委員會簽訂的協議。鑑於這些風險、不確定性和其他因素，您不應過分依賴這些前瞻性 陳述，除非法律要求，否則即使將來會有新的 信息，公司也沒有義務更新這些前瞻性陳述。
| 項目 9.01 | 財務報表和附錄。 |
| (d) | 展品。 |
| 展品編號 | 描述 | |
| 99.1 | Uniqure N.V. 於 2023 年 12 月 19 日發佈的新聞稿 | |
| 104 | 封面交互式數據文件（嵌入在 Inline XBRL 文檔中）。 |
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求 ，註冊人已正式促使下列簽署人代表其簽署本報告，並獲得 的正式授權。
| UNIQURE N.V. | ||
| 日期：2023 年 12 月 19 日 | 來自： | /s/ 珍妮特 Potts |
| 珍妮特·波茨 | ||
| 首席法律與合規官 | ||