附錄 99.1
Lexeo Therapeutics 獲得 LX2020 的 FDA 快速通道認證和孤兒藥稱號
基於 AAV 的 PKP2 致心律失常心肌病 (ACM) 候選基因療法
紐約 — 2023 年 12 月 18 日（GLOBE NEWSWIRE）——致力於開創性基因定義的心血管疾病和 Apoe4 相關阿爾茨海默氏病的臨牀階段遺傳醫學公司 Lexeo Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：LXEO）今天宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予該公司的基於AAVRH10的候選基因療法，用於靜脈注射的基於AAVRH10的候選基因療法向心肌輸送功能性 PKP2 基因，用於治療心律失常心肌病 (LX2020ACM）由 PKP2 基因（PKP2-ACM）的突變引起。
Lexeo Therapeutics首席執行官諾蘭·湯森德評論説：“獲得美國食品藥品管理局頒發的 LX2020 孤兒藥和快速通道稱號進一步證實了為患有 PKP2-ACM 的患者提供潛在的一次性治療方案的重要性。”“PKP2-ACM 是遺傳心血管領域最常見的疾病之一，由於沒有獲得批准的治療方案，我們期待有可能為患者提供一流的治療方案。”
計劃中的第1/2期試驗，即 HEROIC-PKP2，是首次人體試驗，為期 52 周的開放標籤、劑量遞增、多中心試驗，旨在確定 LX2020 對成人 PKP2-ACM 患者的安全性和耐受性。初步的療效評估將評估心肌蛋白表達、測量心臟結構和功能的生物標誌物以及心律失常負擔。LX2020 將作為一次性靜脈輸注給兩個劑量遞增組的患者，評估每個隊列中有三名患者的2.0x1013 vg/kg和6.0x1013 vg/kg的劑量水平，以及擴大隊列的可能性。在初始試驗完成後，將再評估四年的長期安全性和有效性。
美國食品藥品管理局授予孤兒藥指定地位，以支持開發針對在美國影響少於20萬人的罕見疾病的藥物。孤兒藥指定具有某些好處，例如監管部門批准後的市場排他性、免除FDA申請費以及對合格臨牀試驗的税收抵免。Fast Track認證允許更頻繁地與FDA互動，以促進治療嚴重或危及生命的疾病並解決未得到滿足的醫療需求的新候選藥物的開發並加快審查過程。
關於 LX2020
LX2020 是一種基於 AAVRH10 的候選基因療法，旨在靜脈內向心肌輸送功能性 PKP2 基因，用於治療 PKP2-ACM。PKP2 突變與大約 75% 的 ACM 遺傳病例有關，據估計，在美國約有 60,000 名患者受到影響。PKP2 突變可導致心肌纖維脂肪替代和嚴重的心律異常或心律失常，從而導致心臟功能障礙並可能導致心臟性猝死。目前，尚無獲批准的減緩、預防或逆轉 PKP2-ACM 患者疾病進展的治療方法。LX2020 旨在提高橋體 PKP2 蛋白水平、重組橋粒和恢復心肌細胞功能。
關於 Lexeo Therapeutics
Lexeo Therapeutics是一家總部位於紐約市、處於臨牀階段的基因醫學公司，致力於通過應用開創性科學從根本上改變基因定義的心血管疾病和Apoe4相關阿爾茨海默氏病的治療方式，來改變醫療保健行業。Lexeo採用循序漸進的開發方法，利用早期的概念驗證功能和生物標誌物數據來推進心血管和Apoe4相關的阿爾茨海默氏病項目。
前瞻性陳述
本新聞稿中的某些陳述可能構成聯邦證券法所指的 “前瞻性陳述”，包括但不限於我們對當前候選產品和計劃的預期和計劃，包括啟動臨牀試驗的預期時間和結果、對我們的資本資源足以為預期運營提供資金的時限的預期以及對Lexeo財務狀況的估計。諸如 “可能”、“可能”、“將”、“目標”、“打算”、“應該”、“可以”、“會”、“期望”、“相信”、“設計”、“估計”、“預測”、“潛力”、“發展”、“計劃” 或否定這些術語之類的詞語，以及與意圖、信念或當前預期相關的類似表達方式或陳述，均為前瞻性陳述。儘管Lexeo認為這些前瞻性陳述是合理的，但不應過分依賴任何此類前瞻性陳述。這些前瞻性陳述基於公司當前獲得的信息以及某些估計和假設，並受到各種風險和不確定性（包括但不限於Lexeo向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中列出的風險和不確定性），其中許多風險和不確定性超出了公司的控制範圍，可能會發生變化。實際結果可能與此類結果顯示的結果存在重大差異
由多種因素導致的前瞻性陳述，包括但不限於：與全球宏觀經濟狀況及相關波動相關的風險和不確定性；對我們的臨牀前研究、臨牀試驗和研發計劃的啟動、進展和預期結果的預期；臨牀前研究結果與臨牀研究結果之間不可預測的關係；監管文件延遲提交或未能獲得監管批准；流動性和資本資源；以及其他風險；以及我們在向美國證券交易委員會提交的截至2023年9月30日的季度10季度報告以及我們隨後可能向美國證券交易委員會提交的文件中指出了不確定性。新的風險和不確定性可能會不時出現，因此不可能預測所有風險和不確定性。Lexeo聲稱前瞻性陳述受到1995年《私人證券訴訟改革法》中包含的安全港保護。除非法律要求，否則Lexeo明確表示沒有義務更新或更改任何聲明，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。
媒體迴應：
珍妮·博格里斯
(201) 245-6838
janine.bogris@canalecomm.com
投資者回應：
勞倫斯·沃茨
(619) 916-7620
laurence@gilmartinir.com