美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
表格
(標記一)
|
|
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告 |
截至本季度末
或
|
|
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告 |
的過渡期 至
委託文件編號：
(註冊人的確切姓名載於其章程)
|
|
(註冊成立或組織的國家或其他司法管轄區) |
(國際税務局僱主身分證號碼) |
|
|
(主要行政辦公室地址) |
(郵政編碼) |
(登記人電話號碼，包括區號)：( |
|
根據該法第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題 |
|
交易符號 |
|
註冊的每個交易所的名稱 |
|
|
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
|
|
|
|
|
|
|
|
大型加速文件服務器 |
☐ |
|
|
|
|
加速文件管理器 |
☐ |
|
|
|
|
|
|
規模較小的報告公司 |
|
☒ |
|
|
|
|
新興成長型公司 |
如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是 ☐不是
截至2023年11月9日，
目錄
|
|
|
頁面 |
|
|
|
|
第一部分 |
|
財務信息 |
3 |
|
|
|
|
第1項。 |
|
合併財務報表(未經審計) |
3 |
|
|
|
|
|
|
合併資產負債表 |
3 |
|
|
|
|
|
|
合併經營報表和全面虧損 |
4 |
|
|
|
|
|
|
合併股東權益變動表 |
5 |
|
|
|
|
|
|
合併現金流量表 |
7 |
|
|
|
|
|
|
合併財務報表附註(未經審計) |
8 |
|
|
|
|
第二項。 |
|
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
19 |
|
|
|
|
第三項。 |
|
關於市場風險的定量和定性披露 |
28 |
|
|
|
|
第四項。 |
|
控制和程序 |
28 |
|
|
|
|
第II部 |
|
其他信息 |
29 |
|
|
|
|
第1項。 |
|
法律訴訟 |
29 |
|
|
|
|
第1A項。 |
|
風險因素 |
29 |
|
|
|
|
第二項。 |
|
未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
99 |
|
|
|
|
第三項。 |
|
高級證券違約 |
100 |
|
|
|
|
第四項。 |
|
煤礦安全信息披露 |
100 |
|
|
|
|
第五項。 |
|
其他信息 |
100 |
|
|
|
|
第六項。 |
|
陳列品 |
101 |
|
|
|
|
簽名 |
|
|
102 |
2
第一部分-財務信息
項目1.財務報表
Reneo製藥公司
合併資產負債表
(以千為單位，股票和麪值數據除外)
|
|
9月30日， |
|
|
十二月三十一日， |
|
||
|
|
(未經審計) |
|
|
|
|
||
資產 |
|
|
|
|
|
|
||
流動資產： |
|
|
|
|
|
|
||
現金和現金等價物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
短期投資 |
|
|
|
|
|
|
||
預付費用和其他流動資產 |
|
|
|
|
|
|
||
流動資產總額 |
|
|
|
|
|
|
||
財產和設備，淨額 |
|
|
|
|
|
|
||
使用權資產 |
|
|
|
|
|
|
||
其他非流動資產 |
|
|
|
|
|
|
||
總資產 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
負債和股東權益 |
|
|
|
|
|
|
||
流動負債： |
|
|
|
|
|
|
||
應付帳款 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
應計費用 |
|
|
|
|
|
|
||
經營租賃負債，本期部分 |
|
|
|
|
|
|
||
流動負債總額 |
|
|
|
|
|
|
||
經營租賃負債減去流動部分 |
|
|
|
|
|
|
||
表演獎 |
|
|
|
|
|
|
||
總負債 |
|
|
|
|
|
|
||
|
|
|
|
|
|
|||
股東權益： |
|
|
|
|
|
|
||
普通股，$ |
|
|
|
|
|
|
||
額外實收資本 |
|
|
|
|
|
|
||
累計赤字 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
累計其他綜合損失 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
股東權益總額 |
|
|
|
|
|
|
||
總負債和股東權益 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
附註是這些合併財務報表的組成部分。
3
Reneo製藥公司
合併業務報表和全面虧損
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
|
|
截至9月30日的三個月， |
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
||||||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||||
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研發 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
一般和行政 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
總運營費用 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
運營虧損 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
其他收入 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
淨虧損 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
短期投資的未實現收益(虧損) |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
( |
) |
||
綜合損失 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
普通股股東每股淨虧損， |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
用於計算淨值的加權平均份額 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
附註是這些合併財務報表的組成部分。
4
Reneo製藥公司
(單位：千，共享數據除外)
(未經審計)
|
|
|
|
|
|
|
|
其他內容 |
|
|
累計 |
|
|
|
|
|
總計 |
|
||||||
|
|
普通股 |
|
|
已繳費 |
|
|
全面 |
|
|
累計 |
|
|
股東的 |
|
|||||||||
|
|
股票 |
|
|
金額 |
|
|
資本 |
|
|
收入(虧損) |
|
|
赤字 |
|
|
權益 |
|
||||||
餘額，2022年12月31日 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
基於股票的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
發行普通股的關連 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
其他綜合收益 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
餘額，2023年3月31日 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||||
公開發行普通股 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
非公開發行普通股 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
基於股票的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
年發行普通股 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
其他綜合損失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
餘額，2023年6月30日 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
基於股票的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
年發行普通股 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
其他綜合收益 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
餘額，2023年9月30日 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
5
Reneo製藥公司
合併股東權益變動表(續)
(單位：千，共享數據除外)
(未經審計)
|
|
|
|
|
|
|
|
其他內容 |
|
|
累計 |
|
|
|
|
|
總計 |
|
||||||
|
|
普通股 |
|
|
已繳費 |
|
|
全面 |
|
|
累計 |
|
|
股東的 |
|
|||||||||
|
|
股票 |
|
|
金額 |
|
|
資本 |
|
|
收入 |
|
|
赤字 |
|
|
權益 |
|
||||||
餘額，2021年12月31日 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||||
基於股票的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
年發行普通股 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
其他綜合收益 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
餘額，2022年3月31日 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||||
基於股票的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
年發行普通股 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
其他綜合收益 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
餘額，2022年6月30日 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||||
基於股票的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
年發行普通股 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|||
其他綜合損失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
淨虧損 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
餘額，2022年9月30日 |
|
|
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
||||
附註是這些合併財務報表的組成部分。
6
Reneo製藥公司
合併現金流量表
(單位：千)
(未經審計)
|
|
九個月結束 |
|
|||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
經營活動的現金流 |
|
|
|
|
|
|
||
淨虧損 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： |
|
|
|
|
|
|
||
基於股票的薪酬 |
|
|
|
|
|
|
||
折舊及攤銷 |
|
|
|
|
|
|
||
短期投資攤銷/增值 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
績效獎勵公允價值的變動 |
|
|
|
|
|
( |
) |
|
非現金租賃費用 |
|
|
|
|
|
|
||
固定資產處置損失 |
|
|
|
|
|
|
||
經營性資產和負債變動情況： |
|
|
|
|
|
|
||
預付費用和其他資產 |
|
|
|
|
|
|
||
應付賬款和應計費用 |
|
|
|
|
|
|
||
經營租賃負債 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
用於經營活動的現金淨額 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
投資活動產生的現金流 |
|
|
|
|
|
|
||
購置財產和設備 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
購買可供出售的短期投資 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
可供出售短期投資的到期日收益 |
|
|
|
|
|
|
||
投資活動使用的現金淨額 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
融資活動產生的現金流 |
|
|
|
|
|
|
||
公開發行普通股所得收益，扣除發行成本 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
私募普通股所得收益，扣除發行成本 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
在場外發行普通股所得款項 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
發行與股權計劃有關的普通股所得收益 |
|
|
|
|
|
|
||
融資活動提供的現金淨額 |
|
|
|
|
|
|
||
現金和現金等價物淨減少 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
期初現金及現金等價物 |
|
|
|
|
|
|
||
期末現金和現金等價物 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
非現金經營活動： |
|
|
|
|
|
|
||
以租賃義務換取的使用權資產 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
非現金投資和融資活動： |
|
|
|
|
|
|
||
應付賬款中的財產和設備 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
附註是這些合併財務報表的組成部分。
7
Reneo製藥公司
備註：已整合財務報表
(未經審計)
1.組織機構和業務
組織
Reneo製藥公司(Reneo或該公司)於2014年9月22日開始運營，是一家臨牀階段的製藥公司，專注於為罕見的遺傳性線粒體疾病患者開發治療方法。2017年12月，公司批准了新型口服過氧化物酶體增殖物激活受體三角洲(PPARδ)激動劑Mavodelpar(ReN001)。
流動性
自2014年成立以來，公司出現了重大虧損和運營現金流為負的情況。截至2023年9月30日止三個月及九個月，本公司淨虧損$
本公司遵循會計準則編碼(ASC)主題205-40，財務報表的列報--持續經營，這要求管理層對其繼續作為持續經營的企業的能力進行兩步分析。管理層必須首先評估是否有條件和事件使人對公司作為一家持續經營企業繼續經營以及在合併財務報表發佈之日(步驟1)後一年內履行到期債務的能力產生重大懷疑。如果管理層得出結論認為提出了實質性的懷疑，管理層還需要考慮其計劃是否消除了這種懷疑(步驟2)。
截至2023年9月30日，公司擁有現金、現金等價物和短期投資$
不能保證本公司將成功獲得額外資金，不能保證公司對其未來營運資金需求的預測將被證明是準確的，或任何額外資金將足以在未來幾年繼續運營。如果公司無法獲得足夠的額外資金，公司可能被迫削減開支，延長與供應商的付款期限，儘可能清算資產，和/或暫停或削減計劃的計劃。這些行動中的任何一項都可能對公司的業務、經營結果和未來前景產生負面影響。公司籌集額外資本的能力可能會受到潛在的全球經濟狀況惡化、美國和世界各地金融市場的中斷和波動的不利影響，包括武裝衝突、傳染病、銀行倒閉、實際或預期的利率變化和經濟通脹造成的影響。該公司可能無法及時或以優惠條件獲得額外融資(如果有的話)。此外，成功過渡到實現盈利運營取決於實現足以支持公司成本結構的收入水平.
8
2.主要會計政策摘要
列報和合並的基礎
本公司已根據美國證券交易委員會的規則和規定編制隨附的未經審計的綜合財務報表。按照美國公認會計原則編制的年度財務報表中通常包含的某些信息和附註披露已被精簡或遺漏，儘管本公司相信所披露的信息足以使信息不具誤導性。本公司建議，未經審計的綜合財務報表應與本公司截至2022年12月31日止年度的Form 10-K年度報告中包括的經審計綜合財務報表及其附註一併閲讀。
管理層認為，包括正常經常性調整在內的所有調整都已列入所附未經審計財務報表，這些調整被認為是財務報表公允陳述所必需的。中期結果不一定代表任何其他中期或一整年的預期結果。
隨附的未經審計的綜合財務報表包括本公司及其全資子公司截至2023年9月30日的賬目；所有公司間交易和餘額均已註銷。
重要會計政策摘要
在編制截至2023年9月30日的9個月的這些綜合財務報表時使用的重要會計政策與本公司截至2022年12月31日的10-K表格年度報告中的綜合財務報表附註2中討論的政策是一致的。
新會計公告
最近採用的會計公告
2016年6月，財務會計準則委員會(FASB)發佈了2016-13年度會計準則更新(ASU)，金融工具.信用損失(ASC 326)，金融工具信用損失的測量。該準則修正了減值模型，要求實體使用基於預期損失的前瞻性方法來估計大多數金融資產和某些其他工具的信貸損失，這些工具沒有通過淨收入按公允價值計量。對於可供出售的債務證券，各實體將被要求確認信貸損失準備，而不是資產賬面價值的減少。在評估何時應確認信貸損失時，實體將不再被允許考慮公允價值小於攤銷成本的時間長度。這一新的指導方針自2023年1月1日起對公司生效。“公司”(The Company)
近期尚未採用的會計公告
2022年6月，FASB發佈了ASU 2022-03，公允價值計量(ASC 820)：受合同銷售限制的股權證券公允價值計量。ASU澄清：(1)股權證券銷售的合同限制不被視為股權證券會計單位的一部分，因此在計量公允價值時不考慮；(2)實體不能作為單獨的會計單位確認和衡量合同銷售限制；以及(3)受合同銷售限制的股權證券的新披露要求，這些限制是根據ASC 820按公允價值計量的。新的指導方針在2023年12月15日之後的會計年度對本公司有效。該公司目前正在評估採用這一準則對其合併財務報表的影響。
9
3.每股淨虧損
公司計算每股基本虧損的方法是，將普通股股東應佔淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均數量，不考慮普通股等價物。稀釋每股淨虧損假設轉換、行使或發行所有潛在的普通股等價物，除非納入的效果將是反稀釋的。就本次計算而言，在截至2023年9月30日、2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的稀釋每股淨虧損計算中不包括將在行使所有已發行股票期權和限制性股票單位時發行的普通股，因為這些股票是反稀釋的。
不包括在稀釋後每股淨虧損計算中的歷史上已發行的反稀釋證券包括：
|
|
截至9月30日， |
|
|||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
已發行普通股期權 |
|
|
|
|
|
|
||
未歸屬的限制性股票單位 |
|
|
|
|
|
|
||
總計 |
|
|
|
|
|
|
||
4.公允價值計量
ASC主題820，公允價值計量，為按公允價值計量的工具建立公允價值層次，區分基於市場數據的假設(可觀察到的投入)和公司自己的假設(不可觀察到的投入)。可觀察到的投入是市場參與者根據從本公司以外的來源獲得的市場數據為資產或負債定價時使用的投入。不可觀察到的投入是反映公司對市場參與者將用於為資產或負債定價的投入的假設，並基於當時可獲得的最佳信息而制定。
ASC主題820將公允價值確定為退出價格，代表在市場參與者之間有序交易中出售資產所收到的金額或轉移負債所支付的金額。作為在公允價值計量中考慮市場參與者假設的基礎，ASC主題820建立了一個三級公允價值層次結構，該層次結構區分了以下幾個方面：
按公允價值計量的資產和負債按對公允價值計量重要的最低投入水平進行整體分類。本公司對某一特定投入對整個公允價值計量的重要性的評估要求管理層作出判斷，並考慮該資產或負債的具體因素。本公司的金融資產須按公允價值經常性計量。
該公司根據活躍市場的報價將其貨幣市場基金歸類為1級。商業票據和美國國債被歸類為2級，使用了其他重要的可觀察到的投入。本公司於若干貨幣市場基金的投資的公允價值為其面值，而該等工具被分類為第1級，並計入綜合資產負債表的現金及現金等價物。
10
關於公司首席執行官(CEO)的僱用協議，他有權獲得一筆數額為#美元的特別業績獎金。
公司資產和負債的經常性公允價值計量按公允價值計量2023年9月30日由以下內容組成(單位：千)：
|
|
報價在 |
|
|
的另一半 |
|
|
意義重大 |
|
|
總計 |
|
||||
資產 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
現金和現金等價物： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
貨幣市場投資 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
短期投資： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
美國國債 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
總計 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|||
負債 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
表演獎 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||
總計 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||
於2022年12月31日，本公司按公允價值計量的資產及負債的經常性公允價值計量包括以下各項（以千計）：
|
|
報價在 |
|
|
的另一半 |
|
|
意義重大 |
|
|
總計 |
|
||||
資產 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
現金和現金等價物： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
貨幣市場投資 |
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
||
商業票據 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
短期投資： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
美國國債 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
商業票據 |
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
總計 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|||
負債 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
表演獎 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||
總計 |
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||
11
下表彙總了業績獎勵公允價值計量的變化。截至二零二三年九月三十日止九個月（以千計）：
|
|
性能 |
|
|
截至2023年1月1日的餘額 |
|
$ |
|
|
公允價值變動 |
|
|
|
|
截至2023年9月30日的餘額 |
|
$ |
|
|
5.可交易債務證券
本公司對債務證券的投資按公允價值列賬，並在12個月內到期時分類為可供出售的流動資產，代表對當前業務的可用資金的投資。可供出售債務證券的未實現損益計入其他全面收益或損失，並在實現時計入收入或費用。
|
|
截至2023年9月30日 |
|
|||||||||||||
|
|
攤銷 |
|
|
毛收入 |
|
|
毛收入 |
|
|
公平 |
|
||||
可供出售的證券： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
美國國債 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
總計 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
|
|
截至2022年12月31日 |
|
|||||||||||||
|
|
攤銷 |
|
|
毛收入 |
|
|
毛收入 |
|
|
公平 |
|
||||
可供出售的證券： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
美國國債 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
商業票據 |
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
||
總計 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|||
6.應計費用
應計費用包括以下各項(以千計)：
|
|
截至2023年9月30日 |
|
|
截至2022年12月31日 |
|
||
應計臨牀和監管 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
應計合同製造成本 |
|
|
|
|
|
|
||
應計補償 |
|
|
|
|
|
|
||
應計其他 |
|
|
|
|
|
|
||
應計費用總額 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
12
7.租契
該公司總部設在加利福尼亞州的歐文，在那裏租用辦公空間。該公司租用位於英國桑威奇的額外辦公空間。歐文和三明治辦公室的租賃期限分別延長至2026年11月30日和2027年10月23日。
與公司有關的其他信息截至資產負債表日期的經營租賃如下：
|
|
截至9月30日， |
|
|||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
加權增量借款利率 |
|
|
% |
|
|
% |
||
加權平均剩餘租賃年限(年) |
|
|
|
|
|
|
||
為計量租賃負債所包括的金額支付的現金(千) |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
租賃費用(以千為單位) |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
按會計年度分列的公司租賃負債到期日的經營租約如下(以千計)：
|
|
截至2023年9月30日 |
|
|
2023年(剩餘三個月) |
|
$ |
|
|
2024 |
|
|
|
|
2025 |
|
|
|
|
2026 |
|
|
|
|
2027 |
|
|
|
|
租賃付款總額 |
|
|
|
|
減去：推定利息 |
|
|
( |
) |
租賃負債現值 |
|
$ |
|
|
8.股東權益
2023年5月8日，公司完成公開募股，共出售
2023年5月9日，該公司完成了同時定向增發，共出售了
13
9.股票薪酬
2021年3月，公司董事會通過了公司2021年股權激勵計劃(2021年計劃)，該計劃是公司2014年股權激勵計劃(2014計劃)的繼任者。自《2021年計劃》生效之日起，根據《2014年計劃》發放的、根據《2014年計劃》被沒收或以其他方式獲得的賠償金將列入《2021年計劃》，並可根據《2021年計劃》發放。根據2021年計劃，公司可以向作為公司及其關聯公司的員工、高級管理人員、董事或顧問的個人授予股票期權、股票增值權、限制性股票獎勵、限制性股票單位和其他獎勵。
根據2014年的計劃，某些員工被授予提前行使期權的能力。根據提前行使未歸屬股票期權發行的普通股股份受到限制，並在發行後的必要服務期內繼續歸屬。本公司有權在任何自願或非自願終止時，按原始購買價回購任何未歸屬股份。員工根據提前行使股票期權購買的股票，在會計上不被視為已發行，直到這些股票歸屬為止。截至2023年9月30日，有幾個
預留供未來發行的股份
自.起2023年9月30日，公司為未來發行預留了普通股股份如下：
|
|
股票 |
|
|
已發行普通股期權 |
|
|
|
|
未歸屬的限制性股票單位 |
|
|
|
|
可用於2021年股權激勵計劃下的未來贈款 |
|
|
|
|
可用於2021年員工股票購買計劃下的未來贈款 |
|
|
|
|
預留普通股總股數 |
|
|
|
|
股票期權
年內公司股票期權活動及相關資料摘要截至2023年9月30日的9個月情況如下：
|
|
選項 |
|
|
加權的- |
|
|
加權的- |
|
|
集料 |
|
||||
在2022年12月31日未償還 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
||||
授與 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
|
|
||||
已鍛鍊 |
|
|
( |
) |
|
$ |
|
|
|
|
|
|
|
|||
沒收/過期 |
|
|
( |
) |
|
$ |
|
|
|
|
|
|
|
|||
截至2023年9月30日的未償還債務 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
||||
歸屬於2023年9月30日 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
||||
可於2023年9月30日行使 |
|
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
$ |
|
||||
可於二零二三年九月三十日行使的購股權包括已歸屬購股權及合資格提早行使的購股權。截至二零二三年九月三十日，所有尚未行使購股權預期將歸屬。
14
截至2023年9月30日，未確認的股票補償費用為 $
柏力克-舒爾斯期權定價模式中用以釐定僱員購股權授出公平值之加權平均假設如下：
|
|
截至9月30日的三個月， |
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
||||||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||||
無風險利率 |
|
|
% |
|
|
% |
|
|
% |
|
|
% |
||||
預期波動率 |
|
|
% |
|
|
% |
|
|
% |
|
|
% |
||||
預期期限(以年為單位) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
預期股息收益率 |
|
|
% |
|
|
% |
|
|
% |
|
|
% |
||||
無風險利率。 公司的無風險利率假設基於美國財政部對美國財政部零息債券的利率，這些債券的到期日與被評估的獎勵的預期期限相似。
預期的波動性。由於本公司沒有足夠的交易歷史，其普通股的預期波動率假設是基於本公司的股價波動率和同類公司的股價是公開的混合.就於二零二三年四月前授出的獎勵而言，預期波幅假設乃根據可公開查閲股價的同類公司組別的波幅作出。同行小組是以生物技術行業的公司為基礎建立的。
預期期限。 預期年期指預期購股權尚未行使之期間。由於本公司並無過往行使行為，故採用簡化方法釐定預期年期假設，即購股權的合約年期及其歸屬期的平均值。
預期股息收益率。 本公司的預期股息率假設基於其從未支付現金股息且目前無意支付現金股息的事實。
限制性股票單位(RSU)
RSU由基於時間的單位(TSU)、基於性能的單位(PSU)和基於市場的單位(MSU)組成。下表彙總了以下期間的RSU活動截至2023年9月30日的9個月：
|
|
數量 |
|
|
加權平均 |
|
||
未歸屬於2022年12月31日 |
|
|
|
|
$ |
|
||
授與 |
|
|
|
|
$ |
|
||
取消 |
|
|
( |
) |
|
$ |
|
|
未歸屬於2023年9月30日 |
|
|
|
|
$ |
|
||
基於時間的單位
15
直線基礎。該公司擁有
以績效為基礎的單位
PSU的歸屬是基於公司實現了某些里程碑，並取決於員工在實現日期之前是否繼續受僱於公司。獎勵的公允價值基於授予之日公司普通股的價值，費用確認基於實現業績條件的可能性。基於股票的薪酬支出在未來期間因業績條件預期結果的後續變化而進行調整。該公司擁有
以市場為基礎的單位
MSU的歸屬是基於該公司的收盤價高於#美元。
表演獎
根據首席執行官的僱用協議，他有權獲得數額為#美元的績效獎。
該公司確認了大約$
2021年員工購股計劃(ESPP)
2021年3月，本公司董事會通過了員工持股計劃，該計劃在簽署與本公司首次公開募股相關的承銷協議之前立即生效。在截至2023年9月30日的9個月內，
16
2021年9月，公司董事會通過了公司2021年英國Sharesave子計劃(SAYE)。分配給
基於股票的薪酬費用
下表彙總了基於股票的報酬費用，包括與期權、TSU、MSU和未歸屬期權的獎勵修改相關的費用，這些費用反映在合併運營報表和全面虧損中(以千為單位)：
|
|
截至9月30日的三個月， |
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
||||||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||||
研發 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
一般和行政 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
總計 |
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
|
||||
10.許可協議
於2017年12月，本公司與VTV Treateutics LLC(VTV Treateutics)訂立許可協議(VTV許可協議)，根據VTV Treeutics的若干知識產權，本公司獲得全球獨家可再許可許可，以開發、製造及商業化PPARδ激動劑及含有該等δ激動劑的產品，包括Mavodelpar，用於人類的任何治療、預防或診斷應用。根據VTV許可協議的條款，該公司向VTV Treeutics支付了初步許可費$
在實現某些預先指定的開發和監管里程碑後，該公司還必須向VTV治療公司支付總計高達$
11.後續活動
2023年10月30日，根據與VTV治療公司的普通股回購協議，公司回購了
2023年11月13日，本公司與Leerink Partners LLC(Leerink)簽訂了一項市場股權發售銷售協議(2023年自動櫃員機貸款)，根據該協議，本公司可不時全權酌情發售及出售最高達$
17
和有時，可自行決定出售，最高可達$
18
項目2.管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析
閣下應閲讀以下有關本公司財務狀況及經營業績的討論及分析，以及本公司截至2022年12月31日止年度的Form 10-Q季度報告所載的綜合財務報表及相關附註、經審核的綜合財務報表及附註，以及截至2022年12月31日的Form 10-K年度報告所載的相關管理層對財務狀況及經營業績的討論及分析。除非另有説明，否則本季度報告中提及的“Reneo”、“公司”、“我們”、“我們”或類似術語均指Reneo製藥公司及其子公司。
前瞻性陳述
除了歷史財務信息外，這一討論還包含基於當前預期的前瞻性陳述，涉及風險和不確定性。由於各種因素的影響，我們的實際結果可能與這些前瞻性陳述中預期的結果大不相同，其中包括下文第二部分第1A項下題為“風險因素”的章節中所述的那些因素。在某些情況下，您可以通過“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“應該”、“將會”或這些術語的否定或其他類似表述來識別前瞻性陳述。
此外，“我們相信”的聲明和類似的聲明反映了我們對相關主題的信念和意見。這些陳述是基於截至本季度報告10-Q表格之日向我們提供的信息，雖然我們認為這些信息構成了此類陳述的合理基礎，但此類信息可能是有限或不完整的，我們的陳述不應被解讀為表明我們已對所有可能獲得的相關信息進行了詳盡的調查或審查。這些陳述本質上是不確定的，提醒投資者不要過度依賴這些陳述。
概述
我們是一家臨牀階段的製藥公司，專注於罕見遺傳性線粒體疾病患者的治療方法的開發和商業化，這些疾病通常與線粒體無法產生三磷酸腺苷（ATP）有關。我們的主要候選產品mavodelpar是過氧化物酶體增殖物激活受體δ（PPARδ）的有效和選擇性激動劑。Mavodelpar已被證明增加參與線粒體功能的基因的轉錄和增加脂肪酸氧化（FAO），並且可能增加新線粒體的產生。
核激素受體的PPAR家族，PPARα、PPARγ和PPARδ，控制對調節能量代謝和穩態至關重要的基因的轉錄。PPARδ在肌肉、腎、腦和肝組織中高度表達。PPARδ的激活導致涉及能量代謝多個方面的基因表達的變化，包括脂肪酸的攝取、脂肪酸作為能量來源的利用和線粒體生物發生。
過氧化物酶體增殖物激活受體δ活性的增加也與肌肉組織向氧化、消耗脂肪的I型纖維的轉變有關，I型纖維與糖酵解、II型纖維相反，與耐力有關。在臨牀前和臨牀研究中，通過轉基因過表達或藥理學激活增加的PPARδ活性在各種功能測量中增加肌肉力量和耐力。Mavodelpar在一條腿固定以產生肌肉萎縮的健康男性志願者中進行了研究。與安慰劑相比，給予馬伏得帕導致參與線粒體氧化磷酸化的基因表達的統計學顯著增加，以及肌肉強度的統計學顯著改善。Mavodelpar在一項開放標籤試驗中在確診線粒體基因缺陷的原發性線粒體肌病（PMM）患者中進行了研究。本試驗中的PMM患者表現出功能改善，症狀減輕，線粒體功能相關基因表達增加。Mavodelpar還在長鏈脂肪酸氧化障礙（LC-FAOD）患者中進行了開放標籤試驗。在這項試驗中，由於某些基因缺陷而患有LC-FAOD的患者表現出功能改善和症狀減輕。
19
作為一種PPARδ激動劑，mavodelpar可能有益於遺傳性線粒體肌病患者，這些患者由於線粒體能量產生受損而出現虛弱、疲勞或肌肉退化。患有這些疾病的患者無法進行許多日常活動，可能會出現心肌病和其他器官功能障礙，並且通常預期壽命縮短。我們目前正在開發mavodelpar在罕見的遺傳性疾病，通常與肌病，包括PMM和LC-FAOD。
目前尚無獲批的治療PMM的療法，這代表了高度未滿足的醫療需求。
我們已在美國獲得mavodelpar的孤兒藥指定用於PMM和LC-FAOD。此外，我們還收到了mavodelpar用於線粒體腦肌病、乳酸性酸中毒和神經性卒中樣發作（MELAS）（一種PMM形式）和長鏈3-羥基酰基輔酶A脱氫酶（LCHAD）（一種歐洲LC-FAOD形式）的孤兒藥指定。我們已經收到了mavodelpar的快速通道指定，用於治療由於LCHAD缺陷（主要的LC-FAOD基因型之一）而患有PMM和LC-FAOD的患者。
Mavodelpar治療PMM
我們完成了一項開放標籤的mavodelpar在由於線粒體DNA（mtDNA）缺陷而患有PMM的患者中的1b期研究，以評估mavodelpar的安全性和耐受性，並使用12分鐘步行試驗（12 MWT）評估患者功能的變化。Mavodelpar耐受性良好，在本試驗中具有充分的安全性特徵。與基線相比，接受mavodelpar每日一次治療12周的患者在12 MWT中平均增加了104.4米的距離，體重調整的峯值VO 2平均增加了1.7 mL/min/kg，疲勞和疼痛減少，以及線粒體中與營養物質的運輸和代謝有關的基因表達增加，包括丙酮酸脱氫酶硫辛酰胺激酶同工酶4，PDK 4）、血管生成素樣4（ANGPTL 4）和溶質載體家族25成員34（SLC 25 A34）。
基於這些結果，我們啟動了STRIDE研究，這是一項全球、隨機、雙盲、安慰劑對照的關鍵性2b期試驗，在因mtDNA缺陷而患有PMM的成人患者中進行。我們於2023年3月完成了213名患者的入組，超過了200名患者的目標入組，預計將於2023年12月公佈頂線數據。如果成功，我們預計可能在2024年上半年提交新藥申請（NDA），並在2024年底提交上市許可申請（MAA）。
STRIDE研究旨在研究100 mg mavodelpar每日一次給藥持續24周的療效和安全性。試驗的主要療效終點是第24周12 MWT期間步行距離較基線的變化。次要和探索性終點包括PROMIS®簡表疲勞13 a、改良疲勞影響量表（MFIS）、患者總體印象變化（PGIC）、患者嚴重程度總體印象（PGIS）、30秒坐立（30 STS）測試、簡明疼痛量表（BPI）、36項健康調查（SF-36）、工作效率和活動障礙問卷較基線的變化：具體健康問題（WPAI：SHP）和計步器步數。
我們還在進行STRIDE AHEAD研究，這是一項在美國以外地區進行的為期24個月的開放標籤擴展（OLE）試驗，用於參與STRIDE或mavodelpar 1b期研究的mtDNA缺陷所致PMM患者。STRIDE AHEAD旨在評價100 mg mavodelpar每日一次給藥24個月的長期安全性和耐受性。在本研究中，超過65例患者在給藥52周後接受了治療。STRIDE AHEAD研究已進行修訂，允許入組因核DNA（nDNA）缺陷而患有PMM的患者，首例患者於2023年11月接受給藥。
基於與美國食品藥品監督管理局（FDA）、歐洲藥品管理局（EMA）和歐洲其他幾個國家監管機構的相互作用，我們認為正在進行的關鍵STRIDE和STRIDE AHEAD研究的積極結果可能支持馬伏得帕在美國和歐洲用於PMM成人患者的註冊。我們計劃於2024年上半年向FDA提交STRIDE的數據，並於2024年年底向EMA提交STRIDE AHEAD的數據。
20
Mavodelpar治療LC-FAOD
我們在nDNA缺陷的LC-FAOD成人患者中完成了一項開放標籤的1b期研究，以評估mavodelpar的安全性和耐受性，並測量功能測試的變化，如步行距離，運動能力和患者報告的症狀，這些症狀可以作為未來臨牀研究的潛在終點。該研究包括LCHAD、肉毒鹼棕櫚酰轉移酶2（CPT 2）、極長鏈酰基輔酶A脱氫酶（VLCAD）或三功能蛋白（TFP）缺陷的患者。
共入組24例患者，包括LCHAD缺陷患者（n=5）、CPT 2（n=8）、VLCAD（n=9）或TFP（n=2）。我們開始試驗時，前三名患者的劑量為50 mg每日一次，隨後所有後續患者的劑量為100 mg每日一次。LCHAD組和CPT 2組在12 MWT（分別為73.7和51.9米）方面較基線改善最大。
在LC-FAOD 1b期研究中，mavodelpar耐受性良好。患者發生的最常見不良事件為橫紋肌溶解症（4例患者）和肌痛（4例患者），大多數報告的嚴重程度為輕度或中度。
我們還完成了FORWARD研究，這是一項在具有不同nDNA突變的LC-FAOD患者中進行的為期16周的觀察性非幹預性研究，旨在更好地瞭解LC-FAOD的自然史以及患者功能和症狀隨時間的變化。共有58例患者參加了FORWARD研究，包括LCHAD缺陷患者（n=16）、CPT 2（n=30）或VLCAD（n=12）。
基於LC-FAOD 1b期研究的結果，結合FORWARD研究的結果，我們打算繼續開發用於某些基因型LC-FAOD患者的mavodelpar。研究結果已於2022年8月舉行的國際脂肪酸氧化研究與管理網絡會議上發表。
許可協議
2017年12月，我們與VTV Treateutics LLC(VTV Treateutics)簽訂了許可協議(VTV許可協議)，根據VTV Treeutics的某些知識產權，我們獲得了全球獨家、可再許可的許可，可以開發、製造和商業化PPARδ激動劑和含有該等PPARδ激動劑的產品，用於人類的任何治療、預防或診斷應用。根據VTV許可協議的條款，我們向VTV Treeutics支付了300萬美元的初步許可費，並向VTV Treeutics發行了總計576,443股我們的普通股。
在實現某些預先指定的開發和監管里程碑後，我們還需要向VTV治療公司支付總計高達6,450萬美元的里程碑付款。我們還被要求在達到許可產品的某些銷售門檻時，向VTV Treateutics支付基於銷售的里程碑總額高達3000萬美元。截至2023年9月30日，我們已經支付了總計200萬美元的開發和監管里程碑付款。此外，我們有義務向VTV Treeutics支付基於許可產品年度淨銷售額的中位數至較低的青少年百分比專利使用費分級支付，但須遵守某些慣例的減免。截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月，沒有實現或記錄任何里程碑式的付款。
我們運營結果的組成部分
運營費用
研究與開發
研究和開發費用主要與Mavodelpar的臨牀前和臨牀開發有關，包括：
21
研究和開發費用被確認為已發生，在收到用於研究和開發的貨物或服務之前所作的付款被資本化，直到收到貨物或服務為止。某些活動的成本，如製造、臨牀前研究和臨牀試驗，通常根據對完成特定任務的進度的評估，使用我們的供應商和合作者提供給我們的信息和數據來確認。當支付金額的最終可回收性不確定，並且技術在獲得時沒有其他未來用途時，我們為獲得與正在開發的產品相關的許可而支付的費用。
下表彙總了我們的研發費用(單位：千)：
|
|
截至9月30日的三個月， |
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
||||||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||||
臨牀和監管 |
|
$ |
7,373 |
|
|
$ |
5,555 |
|
|
$ |
20,408 |
|
|
$ |
14,143 |
|
合同製造成本 |
|
|
2,609 |
|
|
|
2,469 |
|
|
|
7,761 |
|
|
|
6,802 |
|
非臨牀 |
|
|
632 |
|
|
|
577 |
|
|
|
3,719 |
|
|
|
3,060 |
|
醫療事務 |
|
|
2,217 |
|
|
|
193 |
|
|
|
4,883 |
|
|
|
409 |
|
研究和開發--其他費用 |
|
|
791 |
|
|
|
1,144 |
|
|
|
2,238 |
|
|
|
2,934 |
|
總計 |
|
$ |
13,622 |
|
|
$ |
9,938 |
|
|
$ |
39,009 |
|
|
$ |
27,348 |
|
我們預計，在可預見的未來，隨着我們將我們的候選產品推向臨牀試驗並通過臨牀試驗，繼續進行臨牀前研究，並尋求監管部門批准我們的候選產品，我們的研發費用將大幅增加。進行必要的臨牀研究以獲得監管部門批准的過程既昂貴又耗時。我們候選產品的實際成功概率可能受到多種因素的影響，包括：我們候選產品的安全性和有效性、早期臨牀數據、對我們臨牀計劃的投資、競爭、製造能力和商業可行性。我們可能永遠不會成功地讓我們的候選產品獲得監管部門的批准。由於上面討論的不確定性，目前我們無法合理地估計或知道完成我們的候選產品的開發並獲得監管部門批准所需努力的性質、時間和估計成本。根據以下因素，我們的研發成本可能會有很大差異：
22
一般和行政
一般和行政費用主要包括行政、財務和行政職能人員的工資、福利和基於股票的薪酬費用。一般和行政費用還包括會計、法律和商業開發的專業費用，公司設施成本不包括在研發費用中，以及保險。
我們預計，在可預見的未來，我們的一般和行政費用將增加，以支持我們公司基礎設施的整體增長，以及我們的商業開發活動。
其他收入
其他收入包括現金、現金等價物和短期投資的利息收入。
經營成果
截至二零二三年及二零二二年九月三十日止三個月之比較（未經審核）
下表彙總了我們的行動結果(以千計)：
|
|
截至9月30日的三個月， |
|
|
|
|
||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
變化 |
|
|||
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研發 |
|
$ |
13,622 |
|
|
$ |
9,938 |
|
|
$ |
3,684 |
|
一般和行政 |
|
|
7,266 |
|
|
|
3,902 |
|
|
|
3,364 |
|
總運營費用 |
|
|
20,888 |
|
|
|
13,840 |
|
|
|
7,048 |
|
運營虧損 |
|
|
(20,888 |
) |
|
|
(13,840 |
) |
|
|
(7,048 |
) |
其他收入 |
|
|
1,692 |
|
|
|
833 |
|
|
|
859 |
|
淨虧損 |
|
$ |
(19,196 |
) |
|
$ |
(13,007 |
) |
|
$ |
(6,189 |
) |
研究與開發
截至2023年9月30日止三個月的研發費用為1360萬美元，而截至2022年9月30日止三個月為990萬美元。增加370萬美元主要是由於與臨牀開發和合同製造成本相關的220萬美元增加，以支持mavodelpar的上市註冊，醫療事務成本增加100萬美元，人事費增加90萬美元，原因是增加了人員，50萬美元的其他研究和開發活動。
23
一般和行政
截至2023年9月30日止三個月的一般及行政開支為730萬元，而截至2022年9月30日止三個月則為390萬元。增加340萬美元主要是由於商業開發活動增加210萬美元，以及由於增加員工而增加的設施和人事相關費用增加120萬美元。
其他收入
截至2023年9月30日止三個月的其他收入較去年同期增加，乃由於我們的短期投資所賺取的利率上升及短期投資結餘增加所致。
截至2023年9月30日和2022年9月30日的9個月比較(未經審計)
下表彙總了我們的行動結果(以千計)：
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
|
|
|
||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
變化 |
|
|||
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研發 |
|
$ |
39,009 |
|
|
$ |
27,348 |
|
|
$ |
11,661 |
|
一般和行政 |
|
|
19,038 |
|
|
|
11,938 |
|
|
|
7,100 |
|
總運營費用 |
|
|
58,047 |
|
|
|
39,286 |
|
|
|
18,761 |
|
運營虧損 |
|
|
(58,047 |
) |
|
|
(39,286 |
) |
|
|
(18,761 |
) |
其他收入 |
|
|
4,213 |
|
|
|
931 |
|
|
|
3,282 |
|
淨虧損 |
|
$ |
(53,834 |
) |
|
$ |
(38,355 |
) |
|
$ |
(15,479 |
) |
研究與開發
截至2023年9月30日的9個月的研發費用為3900萬美元，而截至2022年9月30日的9個月的研發費用為2730萬美元。增加1170萬美元的主要原因是，用於支持mavodelpar營銷註冊的臨牀開發和合同製造成本增加了760萬美元，由於增加了員工人數，與個人有關的成本增加了270萬美元，醫療費用增加了180萬美元，但被其他研究和開發活動減少了40萬美元所抵消。
一般和行政
截至2023年9月30日的9個月的一般和行政費用為1,900萬美元，而截至2022年9月30日的9個月為1,190萬美元。增加710萬美元的主要原因是商業開發活動增加了370萬美元，由於增加了人手，與設施和人員有關的費用增加了320萬美元。
其他收入
與上一年同期相比，截至2023年9月30日的9個月的其他收入有所增加，這是因為我們的短期投資利率較高，短期投資餘額增加。
24
流動性與資本資源
自成立以來，我們主要通過出售股權證券來為我們的運營提供資金。我們沒有從銷售任何產品中獲得任何收入。截至2023年9月30日，我們擁有約1.256億美元的可用現金、現金等價物和短期投資。
2022年5月，我們與Leerink Partners LLC(前身為SVB Securities LLC)(Leerink)簽訂了一項市場股權發行銷售協議(2022年ATM融資)，根據該協議，我們可以隨時自行決定發行和出售最多2000萬美元的普通股。截至2023年9月30日，我們已根據2022年自動櫃員機機制以每股2.48美元的加權平均價出售和發行了約50萬股普通股，為我們帶來了總計120萬美元的毛收入。Leerink的銷售佣金和其他發行費用並不重要。截至2023年9月30日，2022年自動取款機設施下的剩餘能力約為1880萬美元的普通股。2023年11月，我們終止了2022年ATM設施。
於2023年5月，我們完成公開發售，出售合共7，906，250股普通股，其中包括全面行使承銷商的選擇權，以每股8美元的價格額外購買1，031，250股普通股。扣除承銷折扣、佣金和發行費用後，公開發行的淨收益總額約為5890萬美元。
此外，在2023年5月，我們完成了一項同步私募，其中我們以每股8.00美元的價格向持有我們5%以上普通股的Abingworth Bioventures 8 L. P.（Abingworth）出售了總計625，000股普通股（私募）。扣除顧問費和其他估計費用和開支後，私募配售的淨收益總額約為470萬美元。
2023年10月30日，根據與vTv Therapeutics的普通股回購協議，我們以每股7.64美元的價格從vTv Therapeutics回購了576，443股普通股，總購買價約為440萬美元。回購是直接在一個私人，非承銷交易。隨後，我們收回了回購的股份。
2023年11月，我們與Leerink簽訂了一份市場股票發售協議（2023年ATM融資），根據該協議，我們可以自行決定不時發售和出售最多1億美元的普通股。我們尚未根據2023年ATM融資出售任何普通股。
營運資本要求
自2014年成立以來，我們的運營產生了重大虧損和負現金流。截至2023年9月30日止三個月及九個月，我們分別錄得淨虧損1920萬元及5380萬元，並於截至2023年9月30日止九個月的經營活動中動用現金4390萬元。截至2023年9月30日，我們的累計赤字為1.905億美元。
自成立以來，我們已經產生了經營虧損，隨着我們繼續為mavodelpar進行產品開發，我們預計在可預見的未來將繼續產生與我們的開發活動相關的大量費用。由於產品開發既耗時又昂貴，我們可能永遠無法生成獲得營銷批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。我們面臨與候選產品的開發和商業化相關的所有風險，包括下文第二部分第1A項下標題為“風險因素”的一節中討論的風險。
截至2023年9月30日，我們擁有現金、現金等價物和短期投資1.256億美元，我們預計這將足以通過預計於2024年上半年在美國提交的用於治療PMM的mavodelpar新藥申請來為運營提供資金。
25
mavodelpar商業開發費用的預期增加，自10-Q表格提交本季度報告之日起不超過一年。因此，管理層認為，我們的持續經營能力存在重大疑問。管理層計劃透過公開或私募股權發售或債務融資、信貸或貸款融資、合作、策略聯盟、特許安排或一個或多個該等資金來源的組合籌集額外資本，以減輕此風險。此外，我們有能力延遲若干商業發展活動，直至收到額外資金。
不能保證我們將成功獲得額外資金，我們對未來營運資金需求的預測將被證明是準確的，或者任何額外資金將足以在未來幾年繼續運營。如果我們無法獲得足夠的額外資金，我們可能被迫削減開支，延長與供應商的付款期限，在可能的情況下清算資產，和/或暫停或削減計劃中的項目。任何這些行動都可能對我們的業務、經營業績和未來前景產生負面影響。我們籌集額外資本的能力可能會受到潛在的全球經濟狀況惡化、美國和全球金融市場的中斷和波動的不利影響，包括武裝衝突、傳染病、銀行倒閉、利率的實際或預期變化以及經濟通脹。我們可能無法及時或以優惠的條款獲得額外融資。此外，成功過渡到實現盈利運營取決於實現足以支持我們成本結構的收入水平。
現金流
下表概述我們的現金流量（未經審核及以千計）：
|
|
截至9月30日的9個月， |
|
|||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
用於經營活動的現金淨額 |
|
$ |
(43,929 |
) |
|
$ |
(31,749 |
) |
投資活動使用的現金淨額 |
|
|
(29,254 |
) |
|
|
(30,925 |
) |
融資活動提供的現金淨額 |
|
|
64,993 |
|
|
|
146 |
|
現金和現金等價物淨減少 |
|
$ |
(8,190 |
) |
|
$ |
(62,528 |
) |
經營活動
截至2023年9月30日止九個月，經營活動中使用的現金淨額為4390萬美元，主要包括我們的淨虧損5380萬美元，經調整後的非現金項目為180萬美元，主要是由於380萬美元的股票薪酬費用和100萬美元的績效獎勵公允價值，由短期投資攤銷/增值360萬美元和經營資產和負債淨變動810萬美元抵消。我們淨經營資產和負債的變化主要是由於預付款和其他流動資產減少210萬美元，應付賬款和應計費用增加640萬美元，原因是收到發票和付款的時間。
截至2022年9月30日的9個月，經營活動中使用的現金淨額為3170萬美元，主要包括經非現金項目調整後的淨虧損3840萬美元和300萬美元的非現金項目，主要原因是基於股票的薪酬支出以及360萬美元的運營資產和負債淨變化。我們淨營業資產和負債的變化主要是由於收到發票和付款的時間安排導致應付賬款和應計費用增加280萬美元，以及預付和其他流動資產減少110萬美元。
26
投資活動
截至2023年9月30日的9個月，用於投資活動的現金淨額為2930萬美元，主要包括可供出售的短期投資的淨買入。
截至2022年9月30日的9個月，用於投資活動的現金淨額為3090萬美元，主要包括可供出售的短期投資的淨買入。
融資活動
截至2023年9月30日的9個月中，融資活動提供的現金淨額為6500萬美元，主要包括2023年5月公開發行普通股、私募和2022年自動櫃員機貸款中出售普通股的淨收益5890萬美元、470萬美元和100萬美元。
截至2022年9月30日的9個月，融資活動提供的淨現金無關緊要。
材料現金需求
下面的討論總結了截至2023年9月30日我們的重要合同義務和承諾。
租契。有關我們租賃的信息，包括未來經營租賃的最低付款，請參閲本季度報告中的合併財務報表附註7中的Form 10-Q。
表演獎。有關我們的首席執行官可能有權獲得的特別業績獎勵的信息，請參閲本季度報告中包含的合併財務報表附註9，其中包括最高支付金額。
VTV許可協議。有關VTV許可協議的信息，包括潛在的里程碑和特許權使用費支付，請參閲本季度報告中包含的合併財務報表附註10中的Form 10-Q。
除了上述合同義務外，我們還預計未來需要與合同製造、臨牀前和臨牀項目以及人員費用相關的物質現金需求。
關鍵會計政策和估算
我們管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的綜合財務報表為基礎的，這些綜合財務報表是根據美利堅合眾國普遍接受的會計原則編制的。在編制這些合併財務報表時，我們需要做出影響合併財務報表日期資產、負債和費用的報告金額以及或有資產和負債的披露的估計和判斷。我們基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及我們認為在當時情況下合理的各種其他因素進行估計，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值的判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值大不相同。
我們的關鍵會計政策在截至2022年12月31日的年度報告Form 10-K中題為“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析--關鍵會計政策和估計”一節以及本季度報告中Form 10-Q其他部分的綜合財務報表附註中進行了説明。在截至2023年9月30日的9個月內，我們的關鍵會計政策與我們在截至2022年12月31日的年度報告Form 10-K中討論的政策沒有實質性變化。
27
近期會計公告
有關適用於本公司合併財務報表的最新會計聲明的説明，請參閲本季度報告中包含的合併財務報表附註2。
項目3.關於市場風險的定量和定性披露
較小的報告公司不需要。
項目4.控制和程序
信息披露控制和程序的評估
我們的管理層，在我們的首席執行官和首席財務官的參與和監督下，已經評估了我們的披露控制和程序（如1934年證券交易法（經修訂）（交易法）下的規則13 a-15（e）和15 d-15（e）所定義），截至本10-Q表季度報告所涵蓋的期間結束。根據該評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至2023年9月30日，我們的披露控制和程序有效地提供了合理的保證，即我們根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息被記錄、處理、彙總，並在證券交易委員會（SEC）規則和表格規定的時間內報告，並且這些信息被積累並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官（如適用），以便及時就所需的披露作出決定。
財務報告內部控制的變化
截至2023年9月30日止三個月，我們對財務報告的內部控制（定義見《交易法》第13 a-15（f）條和第15 d-15（f）條）沒有發生重大影響或合理可能重大影響我們對財務報告的內部控制的變化。
28
第二部分--其他資料
項目1.法律程序dings
我們可能會不時捲入我們日常業務過程中產生的法律訴訟。我們目前並非任何重大法律訴訟的當事方。無論結果如何，由於辯護和和解費用、管理資源轉移、負面宣傳、聲譽損害和其他因素，訴訟可能對我們產生不利影響，並且不能保證會獲得有利的結果。
第1A項。風險因素
我們面臨許多風險和不確定因素，正如本節在“風險因素”標題下更全面地描述的那樣。下面總結了其中一些風險和不確定性。下面的摘要並不包含可能對您很重要的所有信息，您應該閲讀此摘要以及“風險因素”中包含的對這些風險和不確定性的更詳細討論。
與我們的商業和工業有關的風險
29
與我們對第三方的依賴有關的風險
與我們的知識產權有關的風險
與我們普通股所有權相關的風險
風險因素
30
投資我們普通股的股票涉及很高的風險。在決定是否購買、持有或出售我們的普通股股票之前，您應仔細考慮以下所述的風險以及本季度報告中的其他信息，包括我們的綜合財務報表和相關説明以及“管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析”。發生下列任何風險都可能損害我們的業務、財務狀況、經營結果、增長前景和/或股票價格，或導致我們的實際結果與我們在本10-Q表格季度報告中所作的以及我們可能不時作出的前瞻性陳述中所包含的結果大不相同。在評估我們的業務時，您應該考慮所描述的所有風險因素。我們用星號(*)標記了那些反映與我們截至2022年12月31日的Form 10-K年度報告中包含的名稱類似的風險因素相比的變化的風險因素。
與我們的商業和工業有關的風險
自2014年成立以來，我們已發生重大淨虧損，並預計在可預見的未來，我們將繼續遭受重大淨虧損。我們已經確定了一些情況和事件，這些情況和事件會讓人對我們作為一家持續經營的公司繼續經營的能力產生極大的懷疑。*
我們是一家成立於2014年的臨牀階段製藥公司，到目前為止，我們的業務主要集中在籌集資金、建立和保護我們的知識產權組合、組織和配備我們的公司、業務規劃以及為我們唯一的候選產品Mavodelpar進行臨牀前和臨牀開發以及製造開發。此外，作為一個組織，我們還沒有表現出成功完成臨牀開發、獲得監管批准、製造商業規模產品或開展成功商業化所需的銷售和營銷活動的能力。隨着我們建立我們的能力和擴大我們的組織，我們還沒有證明有能力克服公司在新的和快速發展的領域中經常遇到的許多風險和不確定因素，特別是在製藥領域。因此，如果我們有成功開發和商業化藥品的歷史，對我們未來業績的任何預測可能都不會那麼準確。
對藥品開發的投資具有很高的投機性，因為它需要大量的前期資本支出，並存在重大風險，即任何潛在的候選產品將無法在目標適應症或可接受的安全性方面證明足夠的有效性，無法獲得監管部門的批准，無法在商業上可行。到目前為止，我們還沒有任何產品被批准用於商業銷售，也沒有產生任何收入，我們繼續產生與我們持續運營相關的鉅額研發和其他費用。因此，我們沒有盈利，自成立以來就出現了重大的淨虧損。如果mavodelpar沒有在美國或歐洲成功開發和批准，我們可能永遠不會產生任何收入。截至2023年9月30日和2022年9月30日的9個月，我們報告的淨虧損分別為5380萬美元和3840萬美元。截至2023年9月30日，我們的累計赤字為1.905億美元。
我們預計在可預見的未來將繼續遭受重大損失，隨着我們繼續進行Mavodelpar和任何未來候選產品的臨牀開發並尋求監管部門的批准，這些損失將會增加。我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤和其他可能對我們的業務產生不利影響的未知因素。我們未來淨虧損的規模將在一定程度上取決於我們未來支出的增長率以及我們創造收入的能力。我們之前的淨虧損和預期的未來淨虧損已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。由於與藥物開發相關的許多風險和不確定性，我們無法準確預測增加費用的時間或金額，或者我們何時能夠實現盈利。
圍繞我們獲得額外資金的能力的不確定性使人們對我們是否有能力在這些合併財務報表發佈後的12個月內繼續作為一家持續經營的企業產生很大的懷疑。有關詳細討論，請參閲本季度報告中的合併財務報表附註1。
31
我們將需要大量的額外資金來開發Mavodelpar和任何未來的候選產品並將其商業化，並實施我們的運營計劃。如果我們未能完成額外的融資，我們可能被迫推遲、減少或取消我們的產品開發計劃或商業化努力。*
自成立以來，我們的業務消耗了大量現金。我們預計將繼續花費大量資金繼續進行mavodelpar和任何未來候選產品的臨牀開發，並尋求監管部門的批准。我們將需要大量額外資金，以便為商業化做準備，如果獲得批准，還將推出Mavodelpar並將其商業化。
截至2023年9月30日，我們擁有現金、現金等價物和短期投資1.256億美元。根據我們目前的運營計劃，我們相信，截至2023年9月30日，我們的現金、現金等價物和短期投資將足以為預計於2024年上半年在美國提交的用於治療PMM的mavodelpar新藥申請提供運營資金。然而，不斷變化的環境可能會導致我們消耗資本的速度比我們目前預期的要快得多，而且由於我們無法控制的情況，我們可能需要花費比目前預期更多的錢。我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括：
無論如何，我們將需要額外的資金來進一步開發和商業化Mavodelpar和任何未來的候選產品，如果我們選擇以比目前預期更快的速度擴張，我們可能需要更快地籌集額外資金。此外，由於有利的市場條件或戰略考慮，我們可能會尋求額外的資本，即使我們認為我們有足夠的資金用於當前或未來的運營計劃。
在我們能夠通過銷售我們的候選產品產生大量收入之前，我們預計將通過公開或私募股權發行或債務融資、信貸或貸款安排、合作、戰略聯盟、許可安排或一個或多個此類資金來源的組合來為我們的運營提供資金。我們可能無法以可接受的條款或根本不能獲得額外的資金。
2022年5月，我們與Leerink簽訂了2022年自動櫃員機機制，根據該機制，我們可以隨時自行決定提供和出售高達2000萬美元的普通股。截至2023年9月30日，
32
2022年自動櫃員機機制下的剩餘能力約為1880萬美元的普通股。2023年11月，我們終止了2022年ATM設施。
2023年5月，我們完成了公開發行，出售了總計7,906,250股普通股，其中包括全面行使承銷商以每股8.00美元的價格額外購買1,031,250股普通股的選擇權。扣除承銷折扣和佣金以及發行費用後，此次發行的淨收益總額約為5890萬美元。
此外，在2023年5月，我們完成了私募，以每股8.00美元的價格向持有我們普通股5%以上的阿賓沃斯出售了總計625,000股普通股。在扣除顧問費和其他估計費用和開支後，私募的總淨收益約為470萬美元。
2023年11月，我們與Leerink簽訂了2023年自動櫃員機機制，根據該機制，我們可以隨時全權決定提供和出售最多1.00億美元的普通股。我們尚未根據2023年自動取款機機制出售任何普通股。
我們籌集更多資金的能力可能會受到全球經濟狀況潛在惡化以及美國和世界各地信貸和金融市場的中斷和波動的不利影響，包括武裝衝突、傳染病、銀行倒閉、實際或預期的利率變化和經濟通脹造成的影響。如果我們無法以我們可以接受的條件籌集足夠的額外資本，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止Mavodelpar或其他研發計劃的開發或商業化。我們還可能被要求為mavodelpar和任何未來的候選產品尋找合作伙伴，而不是在其他情況下是可取的，或者以比其他方式更不利的條款尋找合作伙伴，或者以不利的條款放棄或許可我們對mavodelpar和任何未來候選產品的權利，否則我們將在我們自己尋求開發或商業化的市場上尋求這些權利。
我們目前完全依賴Mavodelpar的成功，這是我們唯一的候選產品。如果我們不能通過臨牀開發推進Mavodelpar，獲得監管部門的批准，並最終將Mavodelpar商業化，或者在這樣做的過程中遇到重大延誤，我們的業務將受到實質性損害。*
我們目前只有一個候選產品mavodelpar，我們的業務和未來的成功完全取決於我們開發mavodelpar的能力，獲得監管部門的批准，然後成功地將其商業化，目前該藥正在PMM患者和LC-FAOD患者的臨牀開發中。這可能會使我們公司的投資風險高於類似公司，這些公司擁有多個正在積極開發的候選產品，這些候選產品可能能夠更好地承受某一主要候選產品的失敗。
Mavodelpar的成功取決於幾個因素，包括以下幾個因素：
33
如果我們不能及時或根本實現這些因素中的一個或多個，其中許多因素是我們無法控制的，我們可能會遇到重大延誤或無法開發、獲得監管批准或將mavodelpar商業化。
即使獲得了監管部門的批准，我們也可能永遠無法成功地將Mavodelpar商業化。此外，我們需要在某個時候從一家專注於發展的公司過渡到一家能夠支持商業活動的公司。在這樣的過渡中，我們可能不會成功。因此，我們可能無法通過出售Mavodelpar產生足夠的收入來繼續我們的業務。
我們的臨牀試驗可能無法充分證明Mavodelpar的安全性和有效性，這可能會阻止或推遲監管部門的批准和商業化。*
在獲得監管機構對候選產品商業銷售的批准之前，我們必須通過漫長、複雜和昂貴的臨牀前測試和臨牀試驗證明，候選產品在每個目標適應症中使用都是安全和有效的。臨牀試驗往往不能證明針對目標適應症研究的候選產品的安全性和有效性。大多數開始臨牀試驗的候選產品從未獲得監管機構的商業化批准。此外，我們在臨牀試驗中使用了患者報告的結果，包括我們在PMM中進行的MavodelPAR的1b階段研究，如MFIS、BPI和評估患者總體健康的36項簡短健康調查。這種患者報告的結果是基於患者的主觀反饋，可能本質上很難評估。這種患者報告的結果可能受到我們控制之外的因素的影響，對於特定的患者來説，每天都可能有很大的不同，臨牀試驗中不同的患者和不同的地點可能會有很大的不同。FDA或其他監管機構可能不會接受這種患者報告的結果，任何這樣的不接受可能需要改變現有的試驗方案或進行額外的臨牀試驗。此外，我們正在進行的關鍵STRIDE研究和我們在PMM和LC-FAOD患者中完成的1b期研究使用12MWT作為患者耐力和運動耐量的評估，而不是更常用的6分鐘步行試驗(6MWT)。
臨牀前和臨牀藥物開發是一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，早期研究和試驗的結果可能不能預測未來的試驗結果。
臨牀前和臨牀試驗費用昂貴，可能需要數年時間才能完成，其結果本身也不確定。一個或多個臨牀前或臨牀試驗的失敗可能發生在測試的任何階段。Mavodelpar的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測
34
後期臨牀試驗。此外，臨牀試驗後期階段的候選產品可能無法顯示出積極的風險/益處概況，儘管在臨牀前研究和初步臨牀試驗中取得了進展。此外，由於PMM沒有獲得批准的藥物，只有一種獲得批准的產品，即LC-FAOD的熱量補充劑，因此沒有監管先例可以指導我們在監管終點方面的工作。
因此，我們不能確定我們正在進行的和計劃中的臨牀試驗是否會成功。製藥業的許多公司在高級臨牀試驗中遭受了重大挫折，原因是無法讓患者參加罕見疾病臨牀試驗，以及缺乏有效性或安全性概況，儘管早期試驗的結果令人振奮。此外，臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響。我們已完成的臨牀試驗涉及有限數量的患者和臨牀試驗地點，並且一直是開放標籤或非對照試驗。隨着我們擴大患者數量和臨牀地點，我們可能會面臨重大挫折，可能會影響試驗執行的效率和試驗數據的一致性，這可能會推遲或阻止監管機構對mavodelpar的批准。在我們的目標適應症的任何一項臨牀試驗中觀察到的任何安全問題都可能限制監管部門批准Mavodelpar用於這些適應症和其他適應症的前景，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
此外，如果患者退出我們的臨牀試驗，錯過預期的預定劑量或後續訪問，或以其他方式未能遵循臨牀試驗方案，我們臨牀試驗數據的完整性可能會受到損害，或不被FDA、EMA或其他監管機構接受，這將是適用計劃的重大挫折。
如果我們在臨牀試驗中招募患者遇到困難，我們的臨牀開發活動可能會被推遲或受到其他不利影響。*
如果我們無法按照FDA、EMA和類似的外國監管機構的要求確定並招募足夠數量的合格患者參與這些試驗，我們可能無法啟動或繼續進行mavodelpar和任何未來候選產品的臨牀試驗。患者入組是臨牀試驗時間安排的重要因素，受許多因素影響，包括患者人羣的規模和性質、患者與臨牀研究中心的接近程度、臨牀試驗的合格標準、臨牀試驗的設計、競爭性臨牀試驗、以及臨牀醫生和患者對正在研究的候選產品相對於其他可用療法的潛在優勢的看法，包括任何可能被批准用於我們正在研究的適應症的新藥。
特別是，我們正在評估的每種臨牀適應症都是一種罕見的遺傳性疾病，患者人羣有限，無法吸引臨牀試驗的參與者。我們將被要求確定和招募足夠數量的患者進行研究，用於我們的mavodelpar臨牀試驗。潛在患者可能無法充分診斷或識別出我們所針對的疾病，或者可能不符合我們臨牀試驗的入選標準。此外，在藥物開發和商業化方面擁有更多資源和更豐富經驗的其他製藥公司正在瞄準我們正在瞄準的類似遺傳線粒體疾病，並且可能會在未來針對其他適應症這樣做。競爭對手從我們正在進行的或未來的臨牀試驗的目標患者人羣中招募臨牀試驗患者可能會延遲或更難以完全招募我們的臨牀試驗。我們無法招募足夠數量的患者參與我們當前或未來的任何臨牀試驗，這將導致重大延誤，或可能要求我們完全放棄一項或多項臨牀試驗。此外，我們依賴CRO和臨牀試驗機構來確保我們的臨牀試驗正確、及時地進行，雖然我們有協議管理他們的服務，但我們對他們的實際表現影響有限。
我們無法有把握地預測此類患者入組延遲和困難的可能性或持續時間。如果患者入組延遲較長時間，我們的臨牀試驗可能會延遲或受到其他不利影響。
35
我們臨牀試驗的開始或完成、終止或暫停的任何延遲都可能導致我們的成本增加，延遲或限制我們創收的能力，並對我們的商業前景產生不利影響。
在我們開始mavodelpar或任何未來候選產品的臨牀試驗之前，我們必須向FDA或類似的外國監管機構提交臨牀前研究結果，以及其他信息，包括有關CMC的信息，以及我們擬議的臨牀試驗方案，作為研究性新藥申請或類似監管文件的一部分，我們必須獲得授權才能進行臨牀開發。
在獲得監管部門批准銷售Mavodelpar或任何未來的候選產品之前，我們必須進行廣泛的臨牀試驗，以證明Mavodelpar和任何未來的候選產品在人體上的安全性和有效性。臨牀測試費用昂貴、耗時長，而且結果不確定。此外，我們可能在一定程度上依賴CRO和其他第三方生成的臨牀前、臨牀和質量數據，以提交mavodelpar和任何未來候選產品的監管報告。雖然我們已經或將會就這些第三方的服務達成協議，但我們對他們的實際表現的影響力有限。如果這些第三方不向我們提供數據，或者(如果適用)沒有根據我們與他們的協議及時提交監管報告，我們的開發計劃可能會顯著延遲，我們可能需要獨立進行額外的臨牀試驗或收集額外的數據。無論是哪種情況，我們的開發成本都會增加。
我們不知道我們目前或未來的臨牀試驗是否會按時開始，是否需要重新設計，是否需要招募足夠數量的患者，或者是否會如期完成，如果有的話。臨牀試驗的開始和完成可能會因多種原因而推遲，包括與以下方面有關的延遲：
36
如果臨牀試驗被我們、進行此類試驗的機構的IRBs或ECs暫停或終止，或者FDA或類似的外國監管機構暫停或終止，我們可能會遇到延誤。此類主管部門可能會因一系列因素而暫停或終止臨牀試驗，這些因素包括未能按照監管要求或我們的臨牀規程進行臨牀試驗、FDA或類似的外國監管機構對臨牀試驗操作或試驗地點的檢查導致實施臨牀暫停、不可預見的安全問題或不良副作用、未能證明使用某種藥物的益處、政府法規或行政措施的變化或缺乏足夠的資金來繼續臨牀試驗。目前，FDA和其他外國監管機構已經對所有PPAR激動劑提出了全類要求，要求贊助商在進行超過6個月的研究之前完成為期兩年的大鼠和小鼠致癌性研究。因此，患者參加長期安全試驗可能需要更長的時間，這可能會對我們的監管提交上市批准的時間產生不利影響。此外，監管要求和政策可能會發生變化，我們可能需要修改臨牀試驗方案以適應這些變化。修正案可能要求我們將我們的臨牀試驗方案重新提交給IRBs進行重新檢查，這可能會影響臨牀試驗的成本、時間或成功完成。
此外，在國外進行臨牀試驗，我們正在為mavodelpar進行，並預計將在未來的任何候選產品中進行，這帶來了額外的風險，可能會推遲我們臨牀試驗的完成。這些風險包括在外國登記的患者由於醫療服務或文化習俗的差異而未能遵守臨牀方案，管理與外國監管計劃相關的額外行政負擔，以及與此類外國相關的政治和經濟風險。
此外，我們臨牀試驗的首席研究員可能會或曾經擔任我們的科學顧問或顧問，並獲得與此類服務相關的報酬。在某些情況下
37
在某些情況下，我們可能被要求向FDA或類似的外國監管機構報告其中一些關係。FDA或類似的外國監管機構可能會得出結論，我們與主要研究人員之間的財務關係造成了利益衝突或以其他方式影響了對試驗的解釋。因此，FDA或類似的外國監管機構可能會質疑在適用的臨牀試驗地點產生的數據的完整性，臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅。這可能會導致FDA或類似的外國監管機構延遲批准或拒絕我們的上市申請，並可能最終導致Mavodelpar的上市批准被拒絕。
如果我們延遲完成或終止Mavodelpar的任何臨牀試驗或任何未來的候選產品，Mavodelpar或任何未來的候選產品的商業前景將受到損害，我們創造產品收入的能力將被推遲。此外，完成臨牀試驗的任何延誤都將增加我們的成本，減緩我們的候選產品開發和審批過程，並危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。此外，許多導致或導致臨牀試驗終止或暫停，或臨牀試驗開始或完成延遲的因素，也可能最終導致Mavodelpar或任何未來候選產品的監管批准被拒絕。此外，由此導致的臨牀試驗延遲可能會縮短我們獨家擁有Mavodelpar商業化權利的任何時間段，我們的競爭對手可能會先於我們將產品推向市場，Mavodelpar的商業可行性可能會顯著降低。任何這些情況都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景造成重大損害。
使用mavodelpar或任何未來的候選產品可能與副作用、不良事件或其他特性有關，這些副作用、不良事件或其他特性可能會推遲或阻止監管部門的批准，或在上市批准後導致重大負面後果(如果有的話)。
就像藥品的一般情況一樣，很可能會有與使用mavodelpar和任何未來候選產品相關的副作用和不良事件。我們的臨牀試驗結果可能會顯示副作用或意想不到的特徵的嚴重程度和流行程度。Mavodelpar和任何未來候選產品引起的不良副作用可能會導致我們或監管機構中斷、推遲或停止臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤，或者FDA或其他類似外國機構推遲或拒絕監管批准。如果觀察到與藥物相關的SAE，我們的試驗可能會暫停或終止，FDA或類似的外國監管機構可以命令我們停止任何或所有靶向適應症的Mavodelpar的進一步開發或拒絕批准。與藥物相關的副作用可能會影響患者招募或納入患者完成試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。任何這些情況都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景造成重大損害。
此外，如果mavodelpar和任何未來的候選產品獲得上市批准，而我們或其他人後來發現該候選產品造成的不良副作用，可能會導致一些潛在的重大負面後果，包括：
38
這些事件中的任何一項都可能阻止我們實現或保持市場對Mavodelpar和任何未來候選產品的接受程度，如果獲得批准，可能會嚴重損害我們的業務、運營結果和前景。
監管審批過程漫長、昂貴且不確定，根據適用的監管要求，我們可能無法為我們的候選產品獲得監管批准。拒絕或推遲任何此類批准將推遲我們候選產品的商業化，並對我們的創收能力、我們的業務和我們的運營結果產生不利影響。*
Mavodelpar的臨牀開發、生產、標籤、儲存、記錄保存、廣告、推廣、進口、出口、營銷和分銷都受到美國FDA和國外市場類似外國監管機構的廣泛監管。在美國，在獲得FDA的監管批准之前，我們不被允許銷售Mavodelpar和任何未來的候選產品。獲得監管批准的過程代價高昂，通常需要在臨牀試驗開始後多年，而且可能會根據所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性以及目標適應症和患者羣體而有很大不同。審批政策或法規可能會發生變化，FDA在藥品審批過程中擁有相當大的自由裁量權，包括有權因多種原因推遲、限制或拒絕批准候選產品。儘管在候選產品的臨牀開發上投入了時間和費用，但監管部門的批准永遠不會得到保證。在我們獲得FDA的保密協議批准之前，我們和任何未來的合作伙伴都不允許在美國銷售Mavodelpar和任何未來的候選產品。我們之前沒有向FDA提交過保密協議，也沒有向類似的外國當局提交過類似的藥物批准文件。
在獲得批准將候選產品在美國或國外市場商業化之前，我們必須通過充分和受控的臨牀試驗提供大量證據，並使FDA或類似的外國監管機構滿意地證明，這些候選產品對於其預期用途是安全和有效的。非臨牀研究和臨牀試驗的結果可以用不同的方式解釋。即使我們相信mavodelpar的非臨牀或臨牀數據是有希望的，這些數據可能也不足以支持FDA和類似的外國監管機構的批准。FDA或類似的外國監管機構，視情況而定，還可能要求我們在批准之前或批准後對Mavodelpar和任何未來的候選產品進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗，或者可能反對我們臨牀開發計劃的內容。
Mvodelpar和任何未來的候選產品可能會因為許多原因而無法獲得監管部門的批准，包括以下原因：
39
上述任何事件都可能阻止我們獲得市場對Mavodelpar或任何未來候選產品的認可，並可能大幅增加Mavodelpar或任何未來候選產品的商業化成本。對mavodelpar或任何未來候選產品的需求也可能受到競爭對手的產品或治療的任何不利影響。
在大量正在開發的藥物中，只有一小部分成功地完成了FDA或外國監管機構的批准程序，並已商業化。漫長的審批過程以及未來臨牀試驗結果的不可預測性可能導致我們無法獲得監管機構對Market Mvodelpar和任何未來候選產品的批准，這將嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
即使我們最終完成臨牀試驗，並獲得對mavodelpar和任何未來候選產品的NDA或國外營銷申請的批准，FDA或類似的外國監管機構也可能會根據昂貴的額外臨牀試驗的表現而批准，包括第4階段臨牀試驗，和/或實施風險評估和緩解策略(REMS)，這可能是確保批准後該藥物安全使用所必需的。FDA或類似的外國監管機構也可能批准比我們最初要求的更有限的適應症或患者人數的候選產品，而FDA或類似的外國監管機構可能不會批准我們認為對產品成功商業化是必要或可取的標籤。在獲得或無法獲得適用的監管批准方面的任何延誤都將推遲或阻止該候選產品的商業化，並將對我們的業務和前景產生重大不利影響。
在我們或我們所依賴的第三方擁有重要製造設施、臨牀試驗場或其他業務運營的地區，我們的業務一直並可能繼續受到新冠肺炎疫情的不利影響。新冠肺炎疫情可能會對我們的業務以及我們的製造商、CRO或與我們有業務往來的其他第三方的業務或運營產生不利影響。*
我們的業務已經並可能繼續受到新冠肺炎疫情的不利影響，我們可能會經歷持續的中斷，這可能會嚴重影響我們的業務和臨牀試驗。
我們的臨牀試驗已經並可能在未來受到COVID-19大流行的影響。例如，由於COVID-19大流行，我們在PMM患者中進行的mavodelpar 1b期研究提前結束，我們暫時停止了其他1b期研究的入組。特別是，我們已經並可以繼續
40
在我們所有正在進行的和未來的臨牀試驗中，患者入組和患者計劃訪視都將放緩。
如果患者入組延遲較長時間，我們正在進行的和計劃的臨牀試驗可能會延遲或受到其他不利影響。同樣，我們招聘和留住主要研究者和研究中心工作人員的能力可能會受到不利影響，這些人作為醫療服務提供者可能會增加COVID-19的風險。
此外，我們可能會遇到研究藥物或臨牀試驗的其他組分供應短缺或運輸延遲，這些組分對試驗的成功進行至關重要。此外，我們的臨牀試驗的成功進行取決於從患者檢索實驗室數據。與我們合作向我們發送此類數據的實驗室的任何失敗都可能損害此類臨牀試驗的進展。這些事件可能會延遲我們的臨牀試驗，增加完成臨牀試驗的成本，並對我們臨牀試驗數據的完整性、可靠性或穩健性產生負面影響。
我們無法預測未來可能因COVID-19而出現的中斷。我們繼續監察COVID-19的狀況，並將相應調整我們的策略，以減輕對我們業務營運的影響。
我們不時宣佈或發佈的臨牀試驗的初步、中期和基線數據可能會隨着更多患者數據的可用性而發生變化，並受到可能導致最終數據發生重大變化的審核和驗證程序的約束。
我們可能會不時公開披露我們臨牀試驗的中期、基線或初步數據，包括我們在PMM和LC-FAOD患者中進行的馬伏得帕研究，這些研究基於對當時可用數據的初步分析，在對特定研究或試驗相關數據進行更全面的審查後，結果和相關發現及結論可能會發生變化。我們還進行假設、估計、計算和結論，作為我們數據分析的一部分，我們可能沒有收到或沒有機會全面、仔細地評估所有數據。因此，我們報告的中期、頂線或初步結果可能與相同研究的未來結果不同，或者一旦收到額外數據並進行充分評價，不同的結論或考慮因素可能會使這些結果合格。中期數據、背線數據和初步數據仍需經過審計和驗證程序，這可能導致最終數據與我們之前發佈的初步數據存在重大差異。因此，在獲得最終數據之前，應謹慎看待這些數據。初步、中期或頂線數據與最終數據之間的不利差異可能會嚴重損害我們的業務前景。
此外，其他人（包括監管機構）可能不接受或不同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，或者可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能會影響特定計劃的價值、特定候選產品或產品的批准或商業化以及我們公司的整體情況。此外，我們選擇公開披露的有關特定研究或臨牀試驗的信息是基於通常廣泛的信息，您或其他人可能不同意我們確定的重要或適當的信息，並且我們決定不披露的任何信息最終可能被視為對未來的決策，結論，觀點，活動或其他有關特定產品、候選產品或我們業務的信息。如果我們報告的中期、頂線或初步數據與實際結果不同，或者其他人（包括監管機構）不同意所得出的結論，則我們獲得批准和商業化mavodelpar及任何未來候選產品的能力可能會受到損害，這可能會損害我們的業務、經營業績、前景或財務狀況。
如果mavodelpar和任何未來候選產品的市場機會比我們想象的要小，或者我們在我們的市場面臨激烈的競爭，我們未來的收入可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。
如果我們的每個目標適應症的市場機會的大小為mavodelpar和任何未來的候選產品小於我們的預期，我們可能無法實現盈利和增長。我們將mavodelpar的臨牀開發重點放在治療患有遺傳性線粒體疾病的成人患者，患者人羣相對較少。鑑於相對較少的患者患有我們認為
41
作為Mavodelpar的目標並打算以Mavodelpar為目標，我們繼續成功地識別這些罕見的遺傳性線粒體疾病患者，這對我們的增長和盈利能力至關重要。此外，我們對目標適應症患者人數的估計來自各種來源，包括科學文獻、付款人索賠數據、診所調查、患者基礎和市場研究，可能被證明是不正確的。此外，新的研究可能會改變這些疾病的估計發病率或流行率。患者數量可能會比預期的要少。識別我們尋求治療的疾病的患者的努力還處於早期階段，我們無法準確預測可能獲得治療的患者數量。此外，PMM和LC-FAOD的潛在可尋址患者羣體可能有限，或者如果獲得批准，可能無法接受Mavodelpar治療。此外，即使我們在PMM或LC-FAOD中獲得了Mavodelpar的巨大市場份額，我們也可能永遠不會實現盈利，儘管我們獲得瞭如此巨大的市場份額，因為其他在藥物開發和商業化方面擁有更多資源和更多經驗的製藥公司正在或可能正在瞄準這種相同的基因線粒體疾病。
我們通過確定更多的跡象來擴大我們的管道的努力可能不會成功，以便在未來調查Mavodelpar。我們可能會花費我們有限的資源來追求特定的Mavodelpar適應症或配方，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選產品、適應症或配方。
由於我們的財務和管理資源有限，我們專注於Mavodelpar的具體適應症。因此，我們可能無法為mavodelpar創造更多的臨牀開發機會，原因有很多，包括，在某些適應症中，在進一步的研究中，mavodelpar可能被證明具有有害的副作用，僅限於沒有療效，或者其他特徵，表明它不太可能在此類額外的適應症中獲得上市批准和市場接受。
雖然我們最初的重點是推動PMM的mavodelpar獲得監管部門的批准，但我們可能計劃在未來幾年同時進行幾項mavodelpar的臨牀試驗，包括PMM和LC-FAOD的多項臨牀試驗，這可能會使我們更難決定重點關注哪些額外的適應症。因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他可能具有更大商業潛力或成功可能性的跡象的機會。然而，我們可能會將重點放在我們的一個或多個目標適應症上，而不是其他潛在的適應症，這樣的開發努力可能不會成功，這將導致我們推遲Mavodelpar的臨牀開發和批准。此外，確定Mavodelpar的其他適應症的研究計劃需要大量的技術、財力和人力資源。我們正在尋求Mavodelpar的片劑配方，並可能尋求其他配方。然而，由於化學相關、穩定性相關或其他原因，我們可能不會成功開發這些額外的配方。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來針對特定適應症的研究和開發計劃上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。
此外，我們可能會尋求額外的許可內或收購開發階段的資產或計劃，這會給我們帶來額外的風險。確定、選擇和獲得有前景的候選產品需要大量的技術、財務和人力資源專業知識。這樣做的努力可能不會導致實際獲得或許可特定的候選產品，可能會導致我們管理層的時間和資源支出的分流，而不會產生任何好處。例如，如果我們無法確定最終導致批准產品的計劃，我們可能會花費大量資本和其他資源來評估、收購和開發最終無法提供投資回報的產品。
在一個司法管轄區獲得和保持對候選產品的監管批准並不意味着我們將成功地在其他司法管轄區獲得對該候選產品的監管批准。
在一個司法管轄區獲得和保持對候選產品的監管批准並不保證我們將能夠在任何其他司法管轄區獲得或保持監管批准，而失敗或
42
在一個司法管轄區拖延獲得監管批准可能會對其他司法管轄區的監管批准過程產生負面影響。例如，即使FDA批准了候選產品的上市，外國司法管轄區的可比監管機構也必須批准候選產品在這些國家的製造、營銷和推廣。審批程序因司法管轄區而異，可能涉及與美國不同或大於美國的要求和行政審查期限，包括額外的臨牀前研究或臨牀試驗，因為在一個司法管轄區進行的臨牀試驗可能不會被其他司法管轄區的監管機構接受。在美國以外的許多司法管轄區，候選產品必須先獲得報銷批准，然後才能在該司法管轄區批准銷售。在某些情況下，我們打算為mavodelpar收取的價格也有待批准。
我們預計將向EMA提交MAA，以便在歐盟(EU)批准Mavodelpar用於PMM和其他臨牀適應症的治療，如果數據支持註冊的話。與FDA一樣，根據EMA CHMP的意見，獲得歐盟委員會發布的MAA也是一個同樣漫長和昂貴的過程。美國和歐盟以外的司法管轄區的監管機構也有對候選產品的批准要求，我們在這些司法管轄區上市之前必須遵守這些要求。獲得外國監管批准並遵守外國監管要求可能會給我們帶來重大延誤、困難和成本，並可能推遲或阻止Mavodelpar在某些國家/地區的引入。如果我們未能遵守國際市場的監管要求和/或獲得相應的營銷批准，我們的目標市場將會減少，我們充分實現Mavodelpar市場潛力的能力將受到損害，這將對我們的業務、前景、財務狀況和經營業績產生不利影響。
我們目前沒有營銷和銷售組織。如果我們無法建立營銷和銷售能力，或無法與第三方達成協議來營銷和銷售mavodelpar和任何未來的候選產品，我們可能無法產生產品收入。
我們目前沒有一個商業組織來營銷、銷售和分銷藥品。為了將Mavodelpar和任何未來的候選產品商業化，我們必須建立我們的營銷、銷售、分銷、管理和其他非技術能力，或者與第三方安排執行這些服務。我們打算建立一個高度專業化的商業組織，以支持Mavodelpar在美國和歐盟的商業化，如果獲得批准的話。
建立和發展我們自己的銷售隊伍或建立合同銷售隊伍來營銷mavodelpar和任何未來的候選產品都將是昂貴和耗時的，並可能推遲任何商業推出。此外，我們可能無法成功地發展這種能力。我們將不得不與其他製藥和生物技術公司競爭，以招聘、聘用、培訓和留住營銷和銷售人員。我們在尋找第三方協助我們進行Mavodelpar的銷售和營銷工作時也面臨着競爭。就我們依賴第三方將Mavodelpar商業化的程度而言，如果獲得批准，我們可能對這些第三方的營銷和銷售活動幾乎沒有控制權，我們的產品銷售收入可能低於我們自己將Mavodelpar和任何未來的候選產品商業化的情況。如果我們無法發展自己的營銷和銷售隊伍，或無法與第三方營銷和銷售組織合作，我們將無法將mavodelpar或任何未來的候選產品商業化。
如果我們獲得監管機構對mavodelpar和任何未來候選產品的批准，我們將受到持續的監管義務和持續的監管審查的約束，這可能會導致大量額外費用，如果我們未能遵守監管要求或遇到任何產品的意外問題，我們可能會受到懲罰。
我們獲得的任何監管批准可能會受到該產品可能上市的批准指示用途的限制或批准條件的限制，或者包含可能代價高昂的上市後測試要求，包括上市後研究或臨牀試驗，以及監控安全性和有效性。FDA還可能要求我們採用REMS，以確保使用這種候選產品治療的好處大於對每個潛在患者的風險，其中可能包括
43
醫療保健從業者的溝通計劃、患者教育、廣泛的患者監測或分配系統和流程，這些系統和流程受到高度控制、限制，而且成本高於該行業的典型水平。如果我們或我們的合作者後來發現我們單獨或與合作者開發的任何產品造成的不良副作用，我們或我們的合作者也可能被要求採用REMS或參與類似的行動，如患者教育、醫療保健專業人員認證或特定監測。
此外，如果FDA或類似的外國監管機構批准了產品候選，批准產品的製造、質量控制、標籤、包裝、分銷、不良事件報告、儲存、廣告、促銷、進口、出口和記錄保存將受到廣泛和持續的監管要求。FDA和類似的外國監管機構還要求我們在批准後進行的任何臨牀試驗中提交安全性和其他上市後信息和報告、註冊，以及繼續遵守cGMP要求和GCP。後來發現候選產品存在以前未知的問題，包括預料不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或我們的第三方製造商或製造工藝，或未能遵守監管要求，可能會導致以下情況，其中包括：
上述任何事件或處罰的發生可能會抑制我們將Mavodelpar和任何未來的候選產品商業化並創造收入的能力，並可能需要我們花費大量時間和資源來應對，並可能產生負面宣傳。
在美國獲得批准的任何候選產品的廣告和促銷活動都將受到FDA、美國聯邦貿易委員會、司法部(DoJ)、美國衞生與公眾服務部(HHS)監察長辦公室、州總檢察長、美國國會議員和公眾的嚴格審查。此外，任何在美國境外獲得批准的候選產品的廣告和推廣都將受到可比的外國實體和利益相關者的嚴格審查。違規行為，包括實際或據稱宣傳我們的產品用於未經批准或標籤外的用途，將受到FDA、美國司法部或類似外國機構的執行函、調查和調查以及民事和刑事制裁。任何實際或據稱不遵守標籤和宣傳要求的行為都可能導致罰款、警告信、強制向醫療從業者提供更正信息、禁令或民事或刑事處罰。
FDA和其他監管機構的政策可能會改變，政府可能會頒佈額外的法規，阻止、限制或推遲對Mavodelpar和任何未來候選產品的監管批准。如果我們緩慢或不能適應現有需求的變化或採用新的需求或政策，或者如果我們不能保持法規遵從性，我們可能會失去任何營銷
44
我們可能已經獲得，但我們可能無法實現或維持盈利的批准，這將對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生不利影響。
由於資金短缺或全球健康問題導致FDA和其他美國和外國政府機構的中斷，可能會阻礙他們僱用和保留關鍵領導層和其他人員的能力，或者以其他方式阻止新產品和服務的開發或商業化，這可能會對我們的業務產生負面影響。
FDA和類似的外國監管機構審查和批准新產品的能力可能受到各種因素的影響，包括政府預算和資金水平、僱用和留住關鍵人員以及接受用户費用支付的能力，以及法定、監管和政策變化。因此，FDA的平均審查時間近年來一直在波動。此外，政府對其他資助研發活動的政府機構的資助受到政治過程的影響，這一過程本質上是不穩定和不可預測的。
在遷至阿姆斯特丹後，FDA以及其他美國和外國機構(如EMA)的中斷以及隨之而來的人員變動，也可能會減緩必要的政府機構審查和/或批准新藥所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去的幾年裏，包括從2018年12月22日開始的35天內，美國政府已經多次關閉，某些監管機構，如FDA，不得不讓FDA的關鍵員工休假，並停止關鍵活動。如果政府長期停擺，可能會嚴重影響FDA及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
即使我們為mavodelpar和任何未來的候選產品獲得監管部門的批准，mavodelpar和任何未來的候選產品也可能無法獲得醫生、患者、醫療保健付款人和醫學界其他人的市場接受。
Mvodelpar和任何未來的候選產品可能不會在商業上成功。Mavodelpar或任何未來候選產品的商業成功，如果獲得批准，將在很大程度上取決於醫生和患者對此類產品的廣泛採用和使用，以達到批准的適應症。市場對mavodelpar或任何未來產品的接受程度，如果獲得批准，將取決於許多因素，包括：
45
如果mavodelpar和任何未來的候選產品獲得批准，但未能獲得醫生、患者、醫療保健付款人或醫學界其他人的市場認可，我們將無法產生顯著的收入，這將對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。此外，即使Mavodelpar和任何未來的候選產品獲得接受，對具有我們目標適應症的患者的治療市場可能也不會像我們估計的那樣重要。
如果Mavodelpar和任何未來的候選產品獲準上市，而我們被發現不正當地推廣標籤外用途，我們可能會受到銷售或營銷Mavodelpar和任何未來候選產品的禁令、鉅額罰款、處罰、制裁或產品責任索賠，我們在行業和市場中的形象和聲譽可能會受到損害。
FDA、美國司法部和類似的外國當局嚴格監管有關藥品的營銷和促銷聲明，如Mavodelpar，如果獲得批准。特別是，產品不得用於未經FDA或類似外國當局批准的用途或適應症，如該產品批准的標籤所反映的那樣。然而，如果我們獲得Mavodelpar和任何未來候選產品的營銷批准，醫生可以在獨立的專業判斷中以與批准的標籤不一致的方式向患者開出此類產品。如果我們被發現推廣了這種標籤外的使用，我們可能會收到FDA和類似外國當局的警告信，並承擔重大責任，這將對我們的業務造成實質性損害。聯邦政府已對涉嫌不當促銷的公司處以鉅額民事和刑事罰款，並禁止幾家公司從事標籤外促銷。如果我們成為基於我們的營銷和促銷做法的此類調查或起訴的目標，我們可能面臨類似的制裁，這將對我們的業務造成實質性損害。此外，管理層的注意力可能會從我們的業務運營上轉移開，可能會產生鉅額法律費用，我們的聲譽可能會受到損害。FDA和其他美國和外國政府當局還要求公司簽訂同意法令或實施永久禁令，根據這些禁令改變或限制特定的促銷行為，以解決執法行動。如果FDA、美國司法部或其他美國和外國政府當局認為我們參與了Mavodelpar或任何未來用於非標籤用途的候選產品的推廣，我們可能會受到某些禁止或其他限制銷售或營銷及其他業務或鉅額罰款和處罰，實施這些制裁也可能影響我們在行業中的聲譽和地位。
對於mavodelpar和任何未來的候選產品，在某些細分市場中，覆蓋範圍和報銷範圍可能有限或不可用，這可能會使我們很難有利可圖地銷售mavodelpar和任何未來的候選產品。
Mavodelpar和任何未來候選產品的成功銷售(如果獲得批准)取決於承保範圍的可用性和第三方付款人的足夠補償。為治療自己的病情而開藥的患者通常依賴第三方付款人來報銷與其處方藥相關的全部或部分費用。覆蓋範圍和來自政府醫療保健計劃(如Medicare和Medicaid)和商業付款人的足夠補償對於新產品的接受度至關重要，我們可能無法獲得此類覆蓋或足夠的補償。此外，我們將Mavodelpar的臨牀開發重點放在對患者羣體相對較少的遺傳性線粒體疾病患者的治療上。因此，我們必須依靠為這些人口提供適當的保險和補償。
政府當局和第三方付款人，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將承保哪些藥物以及他們將提供的報銷金額。第三方付款人的報銷可能取決於許多因素，包括但不限於第三方付款人對產品使用情況的確定：
46
從政府或其他第三方付款人那裏獲得產品的承保和報銷批准是一個既耗時又昂貴的過程，這可能需要我們向付款人提供支持我們產品使用的科學、臨牀和成本效益數據。我們可能無法提供足夠的數據來獲得保險和足夠的補償。假設我們獲得了特定產品的保險，由此產生的報銷付款率可能不夠高，或者可能需要患者認為不可接受的高得無法接受的共同支付。患者不太可能使用Mavodelpar或任何未來的候選產品，除非提供保險，而且報銷足以支付相當大一部分費用。此外，報銷率和承保金額可能會受到Mavodelpar或任何未來候選產品的批准標籤的影響。如果我們未來產品的承保範圍和報銷範圍或金額無法獲得或受到限制，或者如果定價水平不令人滿意，我們可能無法實現或維持盈利。
此外，mavodelpar和任何未來候選產品的市場將在很大程度上取決於能否獲得第三方支付者的藥物處方或第三方支付者提供保險和報銷的藥物清單。被納入這類處方的行業競爭往往會給製藥公司帶來下行定價壓力。此外，當有價格較低的仿製藥或其他替代品時，第三方付款人可以拒絕在其處方中包括特定品牌藥物，或通過處方控制或以其他方式限制患者獲得品牌藥物。
在美國，第三方付款人之間沒有統一的藥品保險和報銷政策。第三方付款人在設置自己的報銷費率時通常依賴於聯邦醫療保險覆蓋政策和支付限制，但除了聯邦醫療保險確定之外，也有自己的方法和審批流程。因此，藥品的承保範圍和報銷範圍因付款人而異。因此，承保範圍的確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，需要我們為使用Mavodelpar和任何未來的候選產品分別向每個付款人提供科學和臨牀支持，而不能保證獲得承保和足夠的補償。承保政策和第三方付款人報銷率可能隨時發生變化。因此，即使獲得了有利的覆蓋和報銷狀態，未來也可能實施不太有利的覆蓋政策和報銷費率。
我們打算尋求批准在美國和選定的外國司法管轄區銷售mavodelpar。如果我們在一個或多個外國司法管轄區獲得Mavodelpar的批准，我們將受到這些司法管轄區的規章制度的約束。在一些外國國家，包括歐盟，處方藥和生物製品的定價受到政府的控制。在這些國家，在獲得候選藥物的上市批准後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間，在一些國家，只有在商定了這樣的價格之後，產品才能上市。此外，市場對產品的接受和銷售將在很大程度上取決於產品的承保範圍和第三方支付者的足夠補償，並可能受到現有和未來醫療改革措施的影響。
最近頒佈的立法、未來的立法和醫療改革措施可能會增加我們獲得Mavodelpar和任何未來候選產品的營銷批准並將其商業化的難度和成本，並可能影響我們可能設定的價格。*
在美國和一些外國司法管轄區，醫療保健系統已經並將繼續進行多項立法和監管改革，包括成本控制措施，這些措施可能會減少或限制新藥的承保範圍和報銷範圍，並影響我們的盈利能力
47
銷售我們獲得市場批准的任何候選產品。特別是，美國聯邦和州一級已經並將繼續採取一些舉措，尋求降低醫療成本和提高醫療質量。
例如，2010年3月，美國頒佈了經《醫療保健和教育和解法案》(統稱為《平價醫療法案》)修訂的《患者保護和平價醫療法案》。在《平價醫療法案》的條款中，對我們潛在的候選產品非常重要，《平價醫療法案》：對任何生產或進口指定品牌處方藥和生物製劑的實體設立不可扣除的年度費用；擴大醫療補助計劃的資格標準；增加製造商根據醫療補助藥物回扣計劃必須支付的法定最低迴扣；創建新的聯邦醫療保險D部分覆蓋缺口折扣計劃；建立一個新的以患者為中心的結果研究所，以監督、確定優先事項並進行臨牀療效比較研究，以及為此類研究提供資金；並在聯邦醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)建立了醫療保險和醫療補助創新中心，以測試創新的支付和服務交付模式，以降低聯邦醫療保險和醫療補助支出。
《平價醫療法案》的某些方面受到了司法、行政和國會的挑戰。例如，2021年6月17日，美國最高法院駁回了一項基於程序理由的挑戰，該挑戰辯稱，《平價醫療法案》整體違憲，因為“個人強制令”已被國會廢除。此外，2022年8月16日，總裁·拜登簽署了2022年通脹降低法案(愛爾蘭共和軍)，其中包括將對在平價醫療法案市場購買醫療保險的個人的增強補貼延長至2025年計劃年。從2025年開始，愛爾蘭共和軍還通過顯著降低受益人的最大自付成本和創建新建立的製造商折扣計劃，消除了聯邦醫療保險D部分計劃下的“甜甜圈漏洞”。《平價醫療法案》有可能在未來受到司法或國會的挑戰。目前尚不清楚任何此類挑戰和拜登政府的醫療改革措施將如何影響《平價醫療法案》和我們的業務。
此外，自《平價醫療法》頒佈以來，還提出並通過了其他立法修訂。2011年8月2日，《2011年預算控制法》簽署成為法律，其中包括在2013年4月1日生效的每一財年對醫療保險提供者的醫療保險支付總額減少2%，由於隨後對該法規的立法修訂，包括《基礎設施投資和就業法案》和《2023年綜合撥款法案》，該法案將一直有效到2032年。此外，總裁·拜登於2021年3月11日簽署了《2021年美國救援計劃法案》，從2024年1月1日起，取消了針對單一來源和創新多來源藥物的法定醫療補助藥品退税上限，目前該上限為藥品平均製造商價格的100%。此外，2013年1月2日，2012年《美國納税人救濟法》簽署成為法律，其中包括減少向包括醫院在內的幾家醫療服務提供者支付的醫療保險，並將政府向提供者追回多付款項的訴訟時效從三年延長至五年。
此外，鑑於處方藥成本不斷上升，美國政府加強了對藥品定價做法的審查。這種審查導致了最近的幾次國會調查、總統行政命令，以及提出和通過的聯邦和州立法，這些立法旨在提高產品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府計劃的產品報銷方法。
在聯邦層面，2021年7月，拜登政府發佈了一項行政命令，名為“促進美國經濟中的競爭”，其中有多項針對處方藥的條款。作為對拜登行政命令的迴應，2021年9月9日，HHS發佈了一份應對高藥價的綜合計劃，其中概述了藥品定價改革的原則，並列出了國會可以採取的各種潛在立法政策，以及HHS可以採取的潛在行政行動來推進這些原則。此外，愛爾蘭共和軍(IRA)除其他事項外，(1)指示HHS就聯邦醫療保險(Medicare)覆蓋的某些高成本、單一來源的藥物和生物製品的價格進行談判，(2)根據聯邦醫療保險B部分和D部分徵收回扣，以懲罰超過通脹的價格上漲。愛爾蘭共和軍允許衞生和公眾服務部執行其中的許多條款
48
在最初的幾年裏，通過指導而不是監管。這些規定將從2023財年開始逐步生效。2023年8月29日，HHS宣佈了將接受價格談判的前十種藥物的清單，儘管聯邦醫療保險藥品價格談判計劃目前受到法律挑戰。隨着這些計劃的實施，HHS已經並將繼續發佈和更新指導意見。目前尚不清楚愛爾蘭共和軍將如何實施，但可能會對製藥業產生重大影響。根據IRA，某些類別的藥物被排除在價格談判之外，包括被指定為孤兒藥物作為FDA批准的唯一適應症的藥物。雖然我們已經獲得了Mavodelpar的孤兒藥物名稱，但如果我們尋求額外的適應症，或未能維持我們的孤兒藥物狀態，我們可能會受到價格談判過程的影響。這可能會降低我們收到的mavodelpar的最終價格，這可能會對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生負面影響。此外，為了迴應拜登政府2022年10月的行政命令，衞生與公眾服務部於2023年2月14日發佈了一份報告，概述了醫療保險和醫療補助創新中心將測試的三種新模型，這些模型將根據它們降低藥品成本、促進可獲得性和提高醫療質量的能力進行評估。目前還不清楚這些模型是否會在未來的任何醫療改革措施中使用。
在州一級，美國個別州也越來越多地通過立法並實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制、營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。法律規定的對第三方付款人支付金額的價格控制或其他限制可能會損害我們的業務、運營結果、財務狀況和前景。此外，地區醫療當局和個別醫院越來越多地使用招標程序來確定哪些藥品和供應商將包括在他們的處方藥和其他醫療保健計劃中。
我們無法預測未來立法或行政行動可能產生的衞生改革舉措的可能性、性質或程度。我們預計，《平價醫療法案》和其他醫療改革措施，包括未來可能採取的措施，可能會導致醫療保險和其他醫療資金的進一步減少，更嚴格的覆蓋標準，新的支付方法，以及我們收到的任何批准產品的價格進一步下降的壓力。聯邦醫療保險或其他政府計劃報銷的任何減少都可能導致第三方支付者支付的類似減少。實施成本控制措施或其他醫療改革可能會阻止我們創造收入、實現盈利或將mavodelpar商業化，如果獲得批准的話。
與市場營銷有關的各種風險，Mavodelpar和任何未來的國際候選產品都可能對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們計劃在國際上為mavodelpar和任何未來的候選產品尋求監管批准，因此，我們預計，如果我們獲得必要的批准，我們將面臨與在外國運營相關的額外風險，包括：
49
與我們的國際業務相關的這些風險和其他風險可能會對我們實現或維持盈利業務的能力產生重大不利影響。
如果我們不能開發和商業化更多的候選產品，我們可能無法發展我們的業務。
我們可能尋求授權或收購有潛力補充我們現有產品組合的晚期臨牀前或開發階段候選產品。如果我們決定開發和商業化任何其他候選產品，我們可能需要投入大量資源來獲得或許可這些候選產品的權利或進行藥物發現活動。我們目前沒有必要的藥物發現人員或專業知識來自行發現和開發額外的候選產品。任何其他候選產品在商業化銷售之前都需要額外的、耗時的開發工作和大量的財務資源，包括臨牀前研究、廣泛的臨牀試驗以及FDA和適用的外國監管機構的批准。所有候選產品都容易面臨藥品開發固有的失敗風險，包括候選產品可能不會被證明足夠安全和/或有效，無法獲得監管機構的批准。此外，我們可能無法獲得、發現或開發任何其他候選產品，我們可能開發的任何其他候選產品可能不會獲得批准、製造或經濟生產、成功商業化或被市場廣泛接受，或者比其他商業可用替代產品更有效。確定新產品候選產品的研究計劃需要大量的技術、財政和人力資源，無論我們最終是否確定任何候選產品。如果我們無法開發或商業化任何其他候選產品，我們的業務和前景將受到影響。
我們面臨着來自其他生物技術和製藥公司的激烈競爭，如果我們不能有效競爭，我們的經營業績將受到影響。*
醫藥行業的特點是競爭激烈，創新迅速。儘管我們相信我們在關注罕見的遺傳線粒體疾病方面處於領先地位，但我們的競爭對手可能能夠開發出其他能夠達到類似或更好結果的化合物或藥物。我們的潛在競爭對手包括大型跨國製藥公司、老牌和初創的生物技術公司、專業製藥公司和大學以及其他研究機構。我們的許多競爭對手擁有更多的財務、技術和其他資源，例如更多的研發人員和經驗豐富的營銷和製造組織，以及完善的銷售隊伍。規模較小或處於早期階段的公司也可能成為重要的競爭對手，特別是通過與大型老牌公司的合作安排。生物技術和製藥行業的合併和收購可能會導致更多的資源集中在我們的競爭對手身上。競爭
50
由於技術的商業適用性的進步和投資這些行業的資本的增加，可能會進一步增加。我們的競爭對手可能會在獨家基礎上成功地開發、收購或許可比mavodelpar更有效或更便宜的藥物產品。我們相信，影響Mavodelpar開發和商業成功的關鍵競爭因素是療效、安全性和耐受性、可靠性、劑量的便利性、價格和報銷。
在任何國家都沒有批准的治療PMM的方法。2023年9月，CymaBay治療公司宣佈其第三階段關鍵反應研究的TOPLINE陽性結果。這項為期52周的PLUS研究評估了賽拉帕爾的長期安全性和有效性，賽拉帕爾是一種選擇性PPARδ激動劑，用於治療原發性膽管炎患者。阿斯特拉斯製藥公司正在進行一項為期52周的2/3期臨牀試驗，外加一種選擇性PPARδ激動劑Bocidelpar的長期安全性研究。此外，Stealth BioTreateutics Corp.、Abliva AB、Tisento Treateutics Inc.、Khondrion B.V.和Minovia Treateutics也在為線粒體疾病患者開發療法。
有一種產品在美國獲得了LC-FAOD的批准。2020年6月，一種名為DOJOLVI®(三庚醇)的新型中鏈甘油三酯油獲得批准，並在美國被證明是LC-FOOD患者的卡路里來源。我們不知道有任何藥物幹預研究正在進行或目前宣佈用於LC-FAOD。
如果我們的競爭對手開發和商業化比我們可能開發的產品更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜的產品，我們的商業潛力可能會減少或消除。我們的競爭對手也可能比我們更快地獲得FDA或其他監管機構對其產品的批准，這可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位，或者使我們的開發變得更加複雜。我們認為，影響Mavodelpar成功的關鍵競爭因素可能是療效、安全性和便利性。
即使我們在美國獲得了治療PMM和LC-FAOD的Mavodelpar的孤兒藥物稱號，在歐盟獲得了LCHAD和MELAS的孤兒藥物稱號，我們也可能無法獲得或保持與孤兒藥物地位相關的好處，包括市場排他性。*
包括美國和歐盟在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將患者人數相對較少的藥物指定為孤兒藥物。根據《孤兒藥物法》，如果一種藥物旨在治療一種罕見的遺傳性線粒體疾病或疾病，FDA可以將其指定為孤兒藥物。這種疾病或疾病通常被定義為在美國患者人數少於20萬人，或在美國患者人數超過20萬人，但沒有合理的預期表明，該藥物的開發成本將從在美國的銷售中收回。在歐盟，指定“孤兒藥品”的標準原則上與美國相似。在以下情況下，醫藥產品可被指定為孤兒：(1)用於診斷、預防或治療危及生命或慢性衰弱的疾病；(2)(A)提出申請時，此類疾病在歐盟影響的比例不超過10,000人中的5%，或(B)如果沒有孤兒身份帶來的好處，該產品在歐盟不會產生足夠的回報，不足以證明投資是合理的；以及(3)沒有令人滿意的診斷、預防或治療這種疾病的方法授權在歐盟上市，或者如果存在這種方法，產品將對受這種疾病影響的人產生重大好處。
一般來説，如果具有孤兒藥物名稱的藥物隨後獲得了其具有該名稱的適應症的第一次上市批准，該藥物可能有權在一段時間內獲得市場排他期，這將阻止FDA或歐盟委員會在該時間段內批准同一藥物的同一適應症的另一次上市申請。另一種藥物可能在mavodelpar之前獲得上市批准。適用期限在美國為七年，在歐盟為十年，如果候選產品符合各自監管機構商定的兒科調查計劃，則可分別延長六個月和兩年。如果在第五年結束時確定一種藥物不再符合以下標準，則在歐盟的專營期可縮短至六年
51
如果藥物被指定為孤兒，或者藥物的利潤足夠高，因此不再有理由獲得市場排他性。如果FDA確定指定請求存在實質性缺陷，或者如果製造商無法保證足夠數量的藥物來滿足患有罕見遺傳性線粒體疾病或疾病的患者的需求，則可能失去孤兒藥物的排他性。此外，即使在一種藥物被授予孤兒獨家專營權並獲得批准後，FDA和歐盟委員會也可以隨後批准另一種含有類似活性物質的藥物，如果FDA或歐盟委員會得出結論認為後者更安全、更有效或在臨牀上更好，則該藥物打算在七年(或歐盟十年)專營期結束前治療同樣的疾病。此外，如果孤兒指定產品獲得了上市批准，其適應症範圍大於或不同於指定的適應症，則該產品可能無權獲得孤兒排他性。儘管FDA已經批准Mavodelpar用於治療PMM和LC-FAOD，在歐盟批准用於LCHAD和MELAS，但如果我們獲得對Mavodelpar的批准，用於修改或不同的適應症，我們目前的孤兒指定可能不會為我們提供排他性。此外，如果以建議的形式通過，歐盟委員會最近提出的修訂現行歐盟藥品授權法律的建議可能會導致我們的候選產品在歐盟的數據和市場排他性減少。
孤兒藥物指定不會在監管審查或批准過程中傳遞任何優勢，也不會縮短監管審查或批准過程的持續時間。此外，任何候選產品的監管批准都可能被撤回，其他候選產品可能會在我們之前獲得批准，並獲得孤兒藥物獨家經營權，這可能會阻止我們進入市場。
即使我們獲得了mavodelpar的罕見藥排他性，這種排他性也可能不能有效地保護我們免受競爭，因為不同的藥物可以在孤兒藥物排他期到期之前針對相同的情況獲得批准。
FDA的快速通道指定實際上可能不會導致任何指定適應症中Mavodelpar的開發或監管審查或批准過程更快。
如果候選產品用於治療嚴重或危及生命的疾病，而候選產品顯示出解決這種疾病未得到滿足的醫療需求的潛力，則藥物贊助商可以申請快速通道資格。FDA擁有廣泛的自由裁量權，決定是否授予該稱號，因此，即使我們認為某個特定的候選產品有資格在其他適應症上獲得該稱號，我們也不能向您保證FDA會決定授予該稱號。儘管我們已經獲得了用於治療PMM和由於LCHAD缺陷引起的LC-FAOD患者的快速跟蹤指定，LCHAD缺乏症是主要的LC-FAOD基因型之一，但我們可能不會經歷更快的開發過程、審查或批准。如果FDA認為我們的開發計劃中的數據不再支持快速通道的指定，它可能會撤回該指定。
我們可能會在未來形成或尋求戰略聯盟或達成額外的許可安排，但我們可能沒有意識到這種聯盟或許可安排的好處。
我們可能會結成或尋求戰略聯盟，建立合資企業或合作關係，或與第三方達成額外的許可安排，我們相信這將補充或加強我們在mavodelpar和我們可能開發的任何未來產品方面的開發和商業化努力。我們打算在美國和主要的歐洲市場之外建立商業合作伙伴關係。這些關係中的任何一種都可能要求我們產生非經常性費用和其他費用，增加我們的短期和長期支出，發行稀釋我們現有股東的證券，或擾亂我們的管理和業務。此外，我們在尋找合適的戰略合作伙伴方面面臨着激烈的競爭，談判過程既耗時又複雜。如果我們許可產品或業務，如果我們不能成功地將它們與我們現有的運營和公司文化相結合，我們可能無法實現此類交易的好處。在戰略交易或許可證之後，我們可能無法實現證明此類交易合理的收入或現金流。與mavodelpar相關的新戰略合作伙伴協議的任何延誤都可能
52
推遲某些地區某些特定用途的Mavodelpar的開發和商業化，這將損害我們的業務前景、財務狀況和運營結果。
我們高度依賴我們的關鍵人員，如果我們不能成功地吸引和留住高素質的人才，我們可能無法成功實施我們的業務戰略。*
我們能否在競爭激烈的生物技術和製藥行業中競爭，取決於我們能否吸引和留住高素質的管理、科學和醫療人才。我們高度依賴我們的管理、科學和醫療人員。失去任何高管或其他關鍵員工的服務，以及我們無法找到合適的替代者，都可能損害我們的業務、前景、財務狀況或運營結果。
我們在加利福尼亞州的歐文和英國(UK)的桑威奇開展業務，並以混合辦公室/虛擬組織的形式遠程運營。這些地區是許多其他生物技術和製藥公司以及學術和研究機構的總部。我們市場對技術人員的競爭非常激烈，可能會限制我們以可接受的條件聘用和留住高素質人員的能力，甚至根本不能。英國退出歐盟也可能對我們吸引和留住員工的能力產生負面影響，特別是那些來自歐盟的員工。
為了吸引有價值的員工留在我們公司，除了工資和現金激勵外，我們還提供了股票期權和隨着時間推移授予的限制性股票單位，以及在滿足某些基於績效的條件後授予的基於業績的限制性股票單位。股票期權、限制性股票單位和基於業績的限制性股票單位等對員工的價值可能會受到我們股價波動的重大影響，這些波動超出了我們的控制範圍，在任何時候都可能不足以抵消其他公司提供的更有利可圖的報價。儘管我們努力留住有價值的員工，但我們的管理、科學和開發團隊的成員可能會在短時間內終止與我們的僱傭關係。儘管我們與我們的主要員工簽訂了僱傭協議和/或聘書，但這些安排允許隨意僱用，這意味着我們的任何員工都可以在通知或不通知的情況下隨時離職。我們不為這些個人或我們任何其他員工的生命維持“關鍵人物”保險單。我們的成功還有賴於我們能否繼續吸引、留住和激勵高技能的初級、中級和高級管理人員以及初級、中級和高級科學和醫療人員。
與我們競爭合格人才的許多其他生物技術和製藥公司擁有更多的財務和其他資源，不同的風險狀況，以及比我們更長的行業歷史。它們還可能提供更多不同的機會和更好的職業晉升機會。其中一些特點對高素質的應聘者來説比我們能提供的更有吸引力。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人才，我們發現、開發和商業化候選產品的速度和成功將受到限制。
我們需要擴大組織的規模，在管理這種增長方面可能會遇到困難。*
截至2023年9月30日，我們有55名員工。隨着我們的開發和商業化計劃和戰略的發展，我們預計需要更多的開發、管理、運營、財務、銷售、營銷和其他人員。未來的增長將使管理層成員承擔更多的重大責任，包括：
53
我們未來的財務業績和將mavodelpar商業化的能力在一定程度上將取決於我們有效管理未來任何增長的能力，我們的管理層可能還必須將不成比例的注意力從日常活動中轉移出來，以便將大量時間用於管理這些增長活動。到目前為止，我們已經使用外部供應商的服務來執行包括臨牀試驗管理、製造、統計和分析、法規事務、配方開發和其他藥物開發功能在內的任務。我們的增長戰略還可能需要擴大我們的承包商或顧問團隊，以執行這些任務。由於我們依賴眾多顧問，有效地外包了我們業務的許多關鍵職能，我們將需要能夠有效地管理這些顧問，以確保他們成功地履行合同義務並滿足預期的最後期限。然而，如果我們不能有效地管理我們的外包活動，或者如果顧問提供的服務的質量或準確性因任何原因而受到影響，我們的臨牀試驗可能會被延長、推遲或終止，我們可能無法獲得監管部門對Mavodelpar和任何未來候選產品的批准，或以其他方式推進我們的業務。我們可能無法以經濟合理的條件管理我們現有的顧問或找到其他稱職的外部承包商和顧問，或者根本找不到。如果我們不能通過僱傭新員工和擴大我們的顧問和承包商團隊來有效地擴大我們的組織，我們可能無法成功地執行進一步開發和商業化Mavodelpar和任何未來候選產品所需的任務，因此可能無法實現我們的研究、開發和商業化目標。
我們的員工、獨立承包商、主要調查人員、CRO、顧問和供應商可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守法規標準和要求。
我們面臨着員工、獨立承包商、主要調查人員、CRO、顧問和供應商可能從事欺詐性或其他非法活動的風險。這些當事人的不當行為可能包括故意、魯莽和/或疏忽的行為或向我們披露未經授權的活動，這些行為或披露違反了：(I)FDA和其他類似外國監管機構的規則，包括那些要求向FDA和其他類似外國監管機構報告真實、完整和準確信息的規則；(Ii)製造標準；(Iii)美國和類似外國欺詐性不當行為法律；或(Iv)要求真實、完整和準確報告我們的財務信息或數據的法律。這些法律可能會影響我們目前與主要調查人員和研究對象的活動，以及擬議和未來的銷售、營銷和教育計劃。特別是，醫療保健產品和服務的推廣、銷售和營銷，以及醫療保健行業的某些商業安排，都受到旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、結構和佣金(S)、某些客户激勵計劃和其他一般業務安排。受這些法律約束的活動還涉及不正當使用在招募病人進行臨牀試驗的過程中獲得的信息。
如果我們獲得監管機構對mavodelpar的批准，並開始在美國、歐盟和其他國家或司法管轄區將這些產品商業化，我們在這些國家和司法管轄區法律下的潛在風險將顯著增加，我們與遵守此類法律相關的成本也可能增加。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功地為自己辯護或維護我們的權利，這些訴訟可能會對我們的業務產生重大影響，包括施加重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、交還、罰款、監禁、可能被排除在參與Medicare、Medicaid和其他聯邦醫療保健計劃以及同等的外國醫療保健計劃之外，如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束，以解決有關違反這些法律的指控、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益，以及削減我們的業務，則可能會產生額外的報告要求和/或監督。
我們與客户、醫療保健提供者和第三方付款人的關係可能直接或間接受到聯邦、州和類似的外國醫療欺詐和濫用法律、虛假索賠法律以及
54
其他醫療保健法律法規。如果我們或我們的員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴或供應商違反這些法律，我們可能面臨重大處罰。
我們與客户、醫療保健提供者和第三方付款人的關係可能直接或間接受到聯邦和州醫療欺詐和濫用法律、虛假索賠法律和其他醫療法律法規的約束。這些法律可能會影響我們的臨牀研究計劃，以及我們計劃和未來的銷售、營銷和教育計劃。特別是，醫療保健產品和服務的促銷、銷售和營銷受到旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。這些法律法規可以限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵等業務安排。可能影響我們運營能力的美國醫療法律法規包括但不限於：
55
我們還可能受到上述每一項醫保法的州和外國對等法律的約束，其中一些法律的範圍可能更廣。例如，我們可能會受到以下約束：可能適用於銷售或營銷安排以及涉及由非政府第三方付款人(包括私人保險公司)報銷的醫療項目或服務的索賠的反回扣和虛假索賠法律法規；要求製藥公司遵守制藥業自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規指南的法律法規；要求藥品製造商報告與向醫生和其他醫療保健提供者支付和其他價值轉移有關的信息、營銷支出或藥品定價的法律法規；以及要求藥品銷售和醫療代表註冊的法律法規。
此外，我們可能受到消費者保護和不正當競爭法的約束，這些法律對市場活動和可能損害消費者的活動進行了廣泛的監管。
由於這些法律和法規的廣度，以及現有的法定例外和監管安全港的狹窄，我們的一些商業活動或我們與醫生的安排可能會受到一項或多項此類法律和法規的挑戰。並非總是能夠識別和阻止員工的不當行為或業務違規行為，我們為發現和防止不當行為而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受因不遵守此類法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。確保我們的業務安排符合適用的醫療法律和法規的努力可能涉及鉅額成本。政府和執法當局可能會得出結論，我們的業務實踐可能不符合解釋適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的當前或未來法規、法規或判例法。如果我們或我們的員工、獨立承包商、顧問、商業合作伙伴和供應商違反了這些法律和法規，我們可能會受到調查、執法行動和/或重大處罰，包括施加重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、交還、罰款、監禁、可能被排除在聯邦醫療保險、醫療補助和其他醫療保健計劃之外、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益減少、額外的報告要求和/或監督(如果我們受到公司誠信協議或類似協議的約束，以解決有關違反這些法律和法規的指控，並削減我們的業務)。其中任何一項都可能對我們的業務運營能力和運營結果產生不利影響。此外，Mavodelpar在美國境外的批准和商業化也可能使我們受到上述醫療法律法規和其他外國法律法規的外國等價物的約束。
我們受制於嚴格和不斷變化的美國和外國法律、法規、規則、合同義務、政策和其他與數據隱私和安全相關的義務。我們實際或被認為未能履行此類義務可能導致監管調查或行動；訴訟(包括集體索賠)和大規模仲裁要求；罰款和處罰；我們的業務運營中斷；聲譽損害；收入或利潤損失；以及其他不利的業務後果。*
在正常業務過程中，我們收集、接收、存儲、處理、生成、使用、傳輸、披露、提供、保護、處置、傳輸和共享(統稱為處理)個人數據和其他敏感信息，包括專有和機密的商業數據、商業祕密、知識產權、我們收集的與臨牀試驗相關的試驗參與者數據以及敏感第三方數據(統稱為敏感數據)。我們的數據處理活動使我們承擔了許多數據隱私和安全義務，例如
56
與數據隱私和安全相關的各種法律、法規、指南、行業標準、外部和內部隱私和安全政策、合同要求和其他義務。
在美國，聯邦、州和地方政府已經頒佈了許多數據隱私和安全法律，包括數據泄露通知法、州和聯邦健康信息隱私法、個人數據隱私法和消費者保護法(例如，聯邦貿易委員會法第5條)，以及其他類似的法律(例如，竊聽法)。此外，我們可能會從第三方(包括我們從其獲取臨牀試驗數據的研究機構)獲取健康數據，這些數據受HIPAA的隱私和安全要求的約束，HIPAA經2009年《健康信息技術促進經濟和臨牀健康法案》(HITECH)及其各自的實施條例修訂。根據事實和情況，如果我們故意以未經HIPAA授權或允許的方式獲取、使用或披露可單獨識別的受保護健康信息，我們可能會受到民事、刑事和行政處罰。
此外，經2020年加州隱私權法案(CPRA)(統稱為CCPA)修訂的2018年加州消費者隱私法適用於身為加州居民的消費者、商業代表和員工的個人信息，並要求企業在隱私通知中提供具體披露，並尊重此類個人行使某些隱私權的請求，包括下文所述的隱私權利。CCPA規定，每次違規最高可處以7500美元的行政罰款，並允許受某些數據泄露影響的私人訴訟當事人追回鉅額法定損害賠償。儘管CCPA豁免了一些在臨牀試驗中處理的數據，但CCPA增加了合規成本，並增加了我們維護的有關加州居民的其他個人數據的潛在責任。此外，CPRA擴大了CCPA的要求，包括增加了個人更正個人信息的新權利，並建立了一個新的監管機構來實施和執行法律。弗吉尼亞州、科羅拉多州、猶他州和康涅狄格州等其他州也通過了全面的隱私法，其他幾個州以及聯邦和地方各級也在考慮類似的法律。這些州法律和CCPA賦予個人關於其個人信息的某些權利，包括訪問、更正或刪除某些個人信息的權利，以及選擇退出某些數據處理活動的權利，如定向廣告、側寫和自動決策。這些權利的行使可能會影響我們的業務以及提供產品和服務的能力。雖然這些州和CCPA一樣，也豁免了一些在臨牀試驗背景下處理的數據，但這些發展可能會使合規工作進一步複雜化，並增加我們和我們所依賴的第三方的法律風險和合規成本。
在美國以外，管理數據隱私和安全的法律、法規和行業標準越來越多。例如，歐盟的一般數據保護條例(EU GDPR)、英國的GDPR(UK GDPR)、加拿大的個人信息保護和電子文件法案(PIPEDA)、澳大利亞的隱私法案和新西蘭的隱私法案對處理個人數據提出了嚴格的要求。例如，根據歐盟GDPR和英國GDPR，公司可能面臨臨時或最終的數據處理和其他糾正行動禁令，分別面臨高達2000萬歐元或1750萬英鎊的罰款，或全球年收入的4%，兩者以金額較大者為準，或者與處理個人數據有關的私人訴訟，這些訴訟由經法律授權代表其利益的各類數據主體或消費者保護組織提起。
此外，由於數據本地化要求或跨境數據流動的限制，我們可能無法將個人數據從歐洲和其他司法管轄區轉移到美國或其他國家。歐洲和其他司法管轄區已經頒佈了法律，要求數據本地化或限制向其他國家轉移個人數據。特別是，歐洲經濟區(EEA)和英國對向美國和其他他們普遍認為隱私法不足的國家傳輸個人數據做出了重大限制。其他司法管轄區可能會對其數據本地化和跨境數據轉移法採取類似嚴格的解釋。儘管目前有各種機制可用於依法將個人數據從歐洲經濟區和英國轉移到美國，例如歐洲經濟區和英國的標準合同條款、英國的國際數據轉移協議/附錄以及歐盟-美國數據隱私框架及其英國擴展(允許自我認證合規並參與該框架的相關美國組織進行轉移)，但這些機制受到法律挑戰，以及
57
不能保證我們能夠滿足或依靠這些措施將個人數據合法轉移到美國。如果我們沒有合法的方式將個人數據從歐洲經濟區和英國或其他司法管轄區轉移到美國，或者如果合法轉移的要求過於繁瑣，我們可能面臨重大不利後果，包括我們的業務中斷或降級、需要以鉅額費用將我們的部分或全部業務或數據處理活動轉移到其他司法管轄區(如歐洲)、面臨更多的監管行動、鉅額罰款和處罰、無法轉移數據和與合作伙伴、供應商和其他第三方合作，以及禁止我們處理或轉移我們業務所需的個人數據。跨境將個人數據從歐洲經濟區和英國轉移到其他司法管轄區的接受者，特別是美國的接受者，這些挑戰和風險對我們和我們的運營可能特別重要，因為我們進行的大部分試驗都在美國以外的地點進行，其中大量發生在歐洲經濟區或英國。此外，將個人數據從歐洲經濟區和英國轉移到其他司法管轄區，特別是轉移到美國的公司，將受到監管機構、個人訴訟人和活動團體的更嚴格審查。一些歐洲監管機構已下令某些公司暫停或永久停止將某些個人數據轉移出歐洲，理由是這些公司涉嫌違反GDPR的跨境數據轉移限制。
除了數據隱私和安全法律外，我們還受到與數據隱私和安全相關的合同義務的約束，我們遵守此類義務的努力可能不會成功。
我們的員工和人員可以使用生成性人工智能(AI)技術來執行他們的工作，在生成性AI技術中披露和使用個人信息受各種隱私法和其他隱私或法律義務(如侵犯版權)的約束。各國政府已經通過並可能會通過更多的法律來規範生成性人工智能。任何對這項技術的使用都可能導致額外的合規成本、監管調查和行動以及消費者訴訟。如果我們不能使用生成性人工智能，它可能會降低我們的業務效率，並導致競爭劣勢。
我們發佈隱私政策、營銷材料和其他聲明，例如遵守與數據隱私和安全有關的某些認證或自律原則。如果發現這些政策、營銷材料或聲明對我們的做法有缺陷、缺乏透明度、欺騙性、不公平或不實，我們可能會受到監管機構的調查、執法行動或其他不利後果。
與數據隱私和安全(以及消費者的數據隱私期望)相關的義務正在迅速變化，變得越來越嚴格，並帶來不確定性。此外，這些義務可能會受到不同的適用和解釋，這在法域之間可能是不一致的或衝突的。準備和遵守這些義務需要我們投入大量資源，並可能需要對我們的服務、信息技術、系統和實踐以及代表我們處理敏感數據的任何第三方的服務、信息技術、系統和實踐進行更改。
我們有時可能會在遵守我們的數據隱私和安全義務的努力中失敗(或被認為失敗)。此外，儘管我們做出了努力，但我們所依賴的人員或第三方可能無法履行此類義務，這可能會對我們的業務運營產生負面影響。如果我們或我們所依賴的第三方未能或被認為未能處理或遵守適用的數據隱私和安全義務，我們可能面臨重大後果。這些後果可能包括但不限於：政府執法行動(例如，調查、罰款、處罰、審計、檢查等)；訴訟(包括集體訴訟)和大規模仲裁要求；額外的報告要求和/或監督；禁止處理個人數據；以及命令銷燬或不使用個人數據。
特別是，原告越來越積極地對公司提起與隱私相關的索賠，包括集體索賠和大規模仲裁要求。其中一些索賠允許在每次違規的基礎上追回法定損害賠償，如果可行，還可能帶來巨大的法定損害賠償，具體取決於數據量和違規數量。
58
任何此類事件都可能對我們的聲譽、業務或財務狀況產生重大不利影響，包括但不限於：客户流失；我們的業務運營(包括臨牀試驗)中斷或停頓；無法處理敏感數據或在某些司法管轄區運營；開發我們的產品或將其商業化的能力有限；花費時間和資源為任何索賠或調查辯護；負面宣傳；或我們業務的修訂或重組。
英國退出歐盟可能會對我們在英國獲得監管機構批准我們的候選產品的能力造成不利影響，導致將我們的候選產品進口到歐盟或英國的限制或徵收税收和關税，並可能要求我們產生額外費用，以便在歐盟或英國開發、製造和商業化我們的候選產品。*
繼2016年公投結果後，英國於2020年1月31日脱離歐盟，也就是俗稱的脱歐。根據英國和歐盟達成的正式退出安排，英國在2020年12月31日(過渡期)之前有一個過渡期，在此期間歐盟規則繼續適用。勾勒出英國與歐盟未來貿易關係的貿易與合作協議(《貿易與合作協議》)於2020年12月達成，自2021年1月1日起暫時適用，並於2021年5月1日正式生效。自過渡期結束以來，英國在截然不同的監管制度下運作。自2021年1月1日起，通過二次立法移位為英國法律的歐盟法律繼續適用，為“保留的歐盟法律”。由於沒有修改這些法規的一般權力，英國政府通過了一項新的藥品和醫療器械法案，旨在通過實施法規和授權來填補監管空白，涵蓋人類藥物、人類藥物的臨牀試驗、獸藥和醫療器械等領域。該法案的目的是使英國現有的監管框架能夠得到更新。儘管英國監管當局已表示將出臺新的英國規則，但詳細的提議尚未公佈。因此，英國退出歐盟將在多大程度上改變英國與歐盟之間的關係，這一點在政治和經濟上仍存在重大不確定性。自過渡期結束(如《關於愛爾蘭和北愛爾蘭的議定書》所規定的)以來，歐盟製藥法繼續適用於北愛爾蘭。2023年2月27日，歐盟委員會與英國政府達成一項原則性政治協議，俗稱《温莎框架》。該協議的目的是建立一套聯合解決方案，允許貨物在大不列顛和北愛爾蘭之間以及北愛爾蘭和愛爾蘭之間進行貿易，同時確保歐盟單一市場的完整性。英國和歐盟必須通過新的立法，才能實施温莎框架的條款，包括與醫藥產品有關的條款。然而，温莎框架規定，在北愛爾蘭投放市場的醫藥產品將完全根據英國法律進行授權。
由於英國適用於我們的業務和我們的候選產品的監管框架的很大一部分來自歐盟指令和法規，英國退歐已經並可能繼續對我們在英國或歐盟的候選產品的開發、製造、進口、批准和商業化方面的監管制度產生實質性影響。例如，英國(GB)不再受從歐盟委員會(European Commission)獲得歐盟範圍營銷授權(MA)的集中程序的保護(根據EMA的CHMP意見)，將需要一個單獨的MA來營銷我們在GB的候選產品，包括Mavodelpar和任何未來的候選產品。由於英國退歐或其他原因，在獲得或無法獲得任何GB營銷批准方面的任何延誤，都將阻止我們將Mavodelpar以GB進行商業化，並限制我們創造收入、實現和維持盈利的能力。雖然《貿易與合作協議》規定了英國和歐盟之間的醫藥產品零關税貿易，但此類貿易存在過渡期結束前不存在的額外非關税成本，與英國退歐前相比，英國和歐盟之間的發貨更有可能延遲。此外，如果英國在醫藥產品的監管角度進一步與歐盟背道而馳，這可能會給我們帶來更復雜、更昂貴的監管負擔。此外，雖然《貿易與合作協定》規定了GMP檢查和證書的相互承認，但它沒有規定對英國和歐盟的藥品規則和產品標準進行批發相互承認，例如在批次測試和藥物警戒方面，這些規則和標準仍需進一步
59
雙邊討論。因此，歐盟和英國市場之間可能需要額外的批次測試，以及其他不同或重複的監管義務，這可能會導致額外的費用和供應鏈延遲。如果出現上述任何結果，我們可能被迫限制或推遲為mavodelpar和任何未來的候選產品在英國或歐盟尋求監管批准的努力，或者產生運營我們業務的重大額外費用，這可能會對我們的業務產生重大和實質性的損害或延遲我們創造收入或實現業務盈利的能力。由於英國脱歐或其他原因，國際貿易、關税和進出口法規的任何進一步變化可能會給我們帶來意想不到的關税成本或其他非關税壁壘。這些事態發展，或者認為其中任何一種都可能發生的看法，可能會顯著減少全球貿易，尤其是歐盟與英國之間的貿易。英國退歐也有可能對我們在英國吸引和留住員工的能力產生負面影響，特別是那些來自歐盟的員工。
如果對我們提起產品責任訴訟，我們可能會承擔重大責任，並可能被要求限制mavodelpar和任何未來的候選產品的商業化。
由於Mavodelpar和任何未來的候選產品的臨牀測試，我們面臨着固有的產品責任風險，如果我們將任何產品商業化，我們將面臨更大的風險。例如，如果Mavodelpar或任何未來的候選產品導致或被認為造成傷害，或在臨牀測試、製造、營銷或銷售過程中被發現不適合，我們可能會被起訴。任何此類產品責任索賠可能包括製造缺陷、設計缺陷、未能就產品固有的危險發出警告、疏忽、嚴格責任和違反保修的指控。根據州消費者保護法，索賠也可以主張。如果我們不能成功地在產品責任索賠中為自己辯護，我們可能會招致重大責任或被要求限制mavodelpar的商業化。即使是成功的防禦也需要大量的財政和管理資源。無論案情如何或最終結果如何，賠償責任可能會導致：
我們無法以可接受的成本獲得並保留足夠的產品責任保險，以防範潛在的產品責任索賠，這可能會阻止或阻礙我們開發的產品的商業化。我們目前為我們的臨牀試驗提供總計高達700萬美元的產品責任保險。雖然我們承保此類保險，但任何針對我們的索賠都可能導致法院判決或和解的金額不在我們保險的全部或部分承保範圍內，或者超出我們的保險範圍。如果我們確定由於任何經批准的產品的商業發佈而增加我們的產品責任保險是謹慎的，我們可能無法以可接受的條款獲得此類增加的保險，或者根本無法獲得此類增加的保險。我們的保險單也有各種例外，我們可能會受到產品責任索賠的影響，而我們沒有承保範圍。我們將必須支付任何由法院裁決的或在談判中達成的金額
60
超過我們承保範圍限制或不在我們保險覆蓋範圍內的和解，而我們可能沒有或無法獲得足夠的資本來支付這些金額。
我們利用淨營業虧損(NOL)結轉和某些其他税務屬性的能力可能會受到限制。
我們在歷史上遭受了巨大的虧損，並不指望在不久的將來實現盈利，而且我們可能永遠也不會實現盈利。在我們繼續產生應税損失的情況下，未使用的損失將結轉以抵消未來的應税收入，直到該等未使用的損失到期(如果有的話)。見附註10，所得税本公司於截至2022年12月31日止年度的Form 10-K年報所載的綜合財務報表附註供進一步討論。
根據2017年頒佈的聯邦税法，非正式名稱為減税和就業法案(税法)，經冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案(CARE法案)修改後，2017年12月31日之後開始的納税年度產生的聯邦NOL結轉可以無限期結轉，但在2020年後開始的納税年度，只能用於抵消我們每年80%的應税收入。我們的NOL和税收抵免結轉受到美國國税局(IRS)和州税務機關的審查和可能的調整，如果重要股東的所有權權益在三年滾動期間的某些累積變化超過50個百分點(按價值計算)，可能會受到年度限制，這一點根據修訂後的1986年《國税法》第382條的定義。由於所有權變更，我們利用NOL結轉和其他税收屬性來抵消未來應税收入或税收負債的能力可能會受到限制。類似的規則可能適用於州税法。這些限制可能導致我們的結轉在可以使用之前到期，如果我們是盈利的，我們未來的現金流可能會因為我們增加的應税收入或納税義務而受到不利影響。我們可能在過去經歷過所有權變更，並且可能會因為未來的發行和/或我們股票所有權的後續變化(其中一些不在我們的控制範圍內)而經歷所有權變化。此外，在州一級，可能會有暫停或以其他方式限制使用NOL的時期，這可能會加速或永久增加州應繳税款。
對我們或我們的客户不利的税收法律或法規的變化可能會對我們的業務、現金流、財務狀況或經營結果產生重大不利影響。
《税法》對美國税法進行了許多重大修改。美國國税局和其他税務機關未來對税法的指導可能會影響我們，税法的某些方面可能會在未來的立法中被廢除或修改。例如，CARE法案修改了税法的某些條款。公司税率的變化、與我們美國業務相關的遞延税淨資產的變現、根據税法或未來税制改革立法對外國收益的徵税和費用的扣除可能會對我們的遞延税項資產的價值產生實質性影響，可能會導致本課税年度或未來納税年度的大量一次性費用，並可能增加我們未來的美國税費。例如，最近頒佈的2022年通脹削減法案(IRA)包括了將影響美國聯邦公司所得税的條款，包括對某些大公司的賬面收入徵收最低税率，以及對某些公司股票回購徵收消費税，這些税收將對公司回購此類股票徵收。上述項目，以及未來税法的任何其他變化，都可能對我們的業務、現金流、財務狀況或經營結果產生重大不利影響。此外，目前還不確定各州是否以及在多大程度上將遵守税法、CARE法案、愛爾蘭共和軍或任何新頒佈的聯邦税收立法。
税務機關可能不同意我們對某些税收立場的立場和結論，從而導致意外的成本、税收或無法實現預期的利益。
税務機關可能不同意我們採取的税收立場，這可能會導致税收負擔增加。例如，美國國税局或其他税務機關可以根據我們的公司間安排和轉讓定價政策，質疑我們按税收管轄權分配的收入以及我們關聯公司之間支付的金額，包括與我們的知識產權開發相關的金額。同樣，税務機關可以斷言，我們在我們認為沒有建立税收制度的司法管轄區內應納税。
61
在國際税務條約中，這種説法通常被稱為“常設機構”，如果成功，可能會增加我們在一個或多個司法管轄區的預期納税義務。税務機關可能認為我們應支付重大所得税債務、利息和罰款，在這種情況下，我們預計我們可能會對這種評估提出異議。對這樣的評估提出異議可能會耗費很長時間和成本，如果我們對評估提出異議不成功，其影響可能會在適用的情況下提高我們預期的實際税率。
影響金融服務業的不利事態發展，例如涉及流動資金的實際事件或憂慮、金融機構的違約或不履行情況，可能會對我們目前的財政狀況和預計的業務運作造成不利影響。*
涉及影響金融機構、交易對手或金融服務業其他公司的流動性限制、違約、業績不佳或其他不利事態發展的事件，或對任何此類事件或其他類似風險的擔憂或傳言，過去曾導致並可能在未來導致整個市場的流動性問題。例如，2023年3月10日，硅谷銀行(SVB)被加州金融保護和創新部關閉，聯邦存款保險公司(FDIC)被任命為接管人。隨後，FDIC宣佈，SVB的所有存款都得到了全額保險。同樣，2023年3月12日，Signature Bank Corp.和Silvergate Capital Corp.分別被捲入破產程序，2023年5月1日，第一共和銀行被捲入破產程序。我們已將之前在SVB US(第一公民銀行的一個部門)持有的任何現金或其他存款轉移到其他金融機構，所有與SVB UK(滙豐銀行的一個部門)相關的賬户已全部轉移到滙豐銀行。我們可以使用之前在SVB持有的所有現金和其他存款。我們預計SVB的情況不會對我們的財務狀況或運營產生任何實質性影響。此外，銀行倒閉或金融或信貸市場的其他不利狀況影響到我們維持餘額或與我們有業務往來的金融機構，可能會對我們的流動性和財務業績產生不利影響。我們不能保證我們超過FDIC或其他類似保險限額的存款在未來會得到美國或任何適用的外國政府的支持，也不能保證與我們有業務往來的任何銀行或金融機構能夠在未來倒閉或流動性危機時通過收購從其他銀行、政府機構或通過收購獲得所需的流動性。此外，如果我們的任何合作伙伴或與我們有業務往來的任何一方由於其金融機構的狀況而無法獲得資金，則這些各方向我們支付債務或達成要求向我們支付額外款項的新商業安排的能力可能會受到不利影響。
投資者對美國或國際金融體系的擔憂可能會導致不太有利的商業融資條款，包括更高的利率或成本以及更嚴格的財務和運營契約，或者對獲得信貸和流動性來源的系統性限制，從而使我們更難以可接受的條款或根本不接受的條件獲得融資。我們無法以可接受的條款或根本不能獲得融資，可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景造成實質性損害。
與我們對第三方的依賴有關的風險
我們依賴VTV許可協議，終止該許可可能導致重大權利的損失，這將損害我們的業務。
我們依賴於技術、專利、訣竅和專有材料，既有我們自己的，也有別人授權的。我們於2017年12月簽訂VTV許可協議，據此，我們獲得VTV Treeutics知識產權項下與VTV Treeutics的PPARδ激動劑計劃相關的全球獨家可再許可許可，以開發、製造和商業化PPARδ激動劑和含有此類PPARδ激動劑的產品，包括Mavodelpar，或許可產品，用於人類的任何治療、預防或診斷應用。本許可證的任何終止都將導致重大權利的喪失，並將限制我們開發Mavodelpar和將其商業化的能力。
62
我們通常還面臨與我們許可的知識產權保護有關的所有風險，就像我們擁有的知識產權一樣，這些風險將在下文的“與我們的知識產權相關的風險”一節中描述。如果我們或我們的許可方不能充分保護這一知識產權，我們的產品商業化能力可能會受到影響。
我們依賴第三方來進行、監督和監控我們的臨牀試驗。如果這些第三方不能成功地履行他們的合同職責，不能滿足嚴格執行的監管要求，或不能在預期的最後期限前完成，我們可能無法獲得監管部門對mavodelpar的批准或將其商業化。*
在我們的mavodelpar臨牀試驗中，我們目前並打算繼續依賴第三方CRO。我們只控制或將控制他們活動的某些方面。然而，我們有責任確保我們的每一項臨牀試驗都按照適用的方案、法律、法規和科學標準進行，並且我們對CRO的依賴不會免除我們的監管責任。我們和我們的CRO必須遵守GCP，這是FDA和類似的外國監管機構在臨牀開發中對候選產品執行的法規和指導方針。監管當局通過定期檢查試驗贊助商、主要調查人員和試驗地點來執行這些GCP。如果我們或這些CRO中的任何一家未能遵守適用的GCP法規，在我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准我們的上市申請之前進行額外的臨牀試驗。經過檢查，這些監管機構可能會確定我們的臨牀試驗不符合GCP規定。此外，我們的臨牀試驗必須使用cGMP法規下生產的藥品進行，這將需要大量的試驗對象。我們的CRO未能遵守這些規定或未能招募足夠數量的患者，可能需要我們重複臨牀試驗，這將推遲監管批准過程。此外，如果我們的任何CRO違反了聯邦或州的欺詐和濫用或虛假索賠法律法規或醫療保健隱私和安全法，我們的業務可能會受到影響。
我們的CRO不是我們的員工，除了根據我們與此類CRO的協議向我們提供的補救措施外，我們無法控制他們是否將足夠的時間和資源投入到我們正在進行的臨牀前、臨牀和非臨牀項目中。這些CRO還可能與其他商業實體有關係，包括我們的競爭對手，他們可能還在為這些實體進行臨牀試驗或其他藥物開發活動，這可能會影響他們代表我們的表現。如果我們的CRO未能成功履行其合同職責或義務或未能在預期的最後期限內完成，如果他們需要更換，或者如果他們獲得的臨牀數據的質量或準確性因未能遵守我們的臨牀方案或監管要求或其他原因而受到影響，我們的臨牀試驗可能會被延長、推遲或終止，我們可能無法完成Mavodelpar和任何未來候選產品的開發、獲得監管部門的批准或成功地將其商業化。因此，我們的財務業績以及Mavodelpar和任何未來候選產品的商業前景都將受到損害，我們的成本可能會增加，我們創造收入的能力可能會被推遲。
更換或增加CRO涉及大量成本，需要大量的管理時間和精力。此外，當新的CRO開始工作時，有一個自然的過渡期。因此，會出現延遲，這可能會對我們滿足期望的臨牀開發時間表的能力產生實質性影響。儘管我們謹慎地管理我們與CRO的關係，但我們未來可能會遇到挑戰或延誤，這些延誤或挑戰可能會對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
此外，與傳染病有關的隔離、就地避難和類似的政府命令，或者認為可能發生此類命令、關閉或其他業務操作限制的看法，可能會影響我們CRO的人員，這可能會擾亂我們的臨牀時間表，這可能會對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
我們完全依賴第三方生產我們的臨牀前和臨牀藥物供應，我們打算依賴第三方生產Mavodelpar的商業供應和任何未來的候選產品，如果
63
這些第三方可能無法獲得並維持對其設施的監管批准，未能向我們提供足夠數量的藥品，或未能以可接受的質量水平或價格提供。*
我們目前沒有也不打算在內部獲得基礎設施或能力來生產我們的臨牀藥物供應，用於我們的臨牀試驗，我們缺乏資源和能力來生產Mavodelpar和任何未來臨牀或商業規模的候選產品。相反，我們依賴合同製造商進行這種生產。
我們目前沒有與製造商簽訂任何長期協議，以生產我們當前產品模式中使用的原料、活性藥物成分(API)和Mavodelpar的成品，我們依賴單一來源的供應商提供臨牀供應的API和Mavodelpar的藥物產品。我們打算與第三方供應商簽訂商業生產協議。我們對第三方供應商和製造商的依賴，包括單一來源供應商，如果獲得批准，可能會損害我們開發mavodelpar或將其商業化的能力。此外，在確定製造商並獲得商業化生產資格方面的任何延誤都可能推遲Mavodelpar和任何未來候選產品的潛在商業化，如果我們沒有足夠的產品完成臨牀試驗，可能會推遲此類試驗。
我們的合同製造商用來生產mavodelpar和任何未來候選產品的設施必須得到包括FDA在內的適用監管機構的批准，檢查將在提交保密協議或類似的外國監管營銷申請後進行。我們目前不控制mavodelpar的製造過程，完全依賴我們的合同製造合作伙伴來遵守FDA關於生產活性藥物物質和成品的cGMP要求。如果我們的合同製造商不能成功地生產符合我們的規格和FDA嚴格監管要求的材料，他們將無法確保或保持FDA對製造設施的批准。此外，我們無法控制我們的合同製造商保持足夠的質量控制、質量保證和合格人員的能力。如果FDA或任何其他適用的監管機構不批准這些設施用於生產Mavodelpar或任何未來的候選產品，或者如果它在未來撤回任何此類批准，或者如果我們的供應商或合同製造商決定不再為我們供應或生產，我們可能需要尋找替代的製造設施，在這種情況下，我們可能無法以可接受的條款確定臨牀或商業供應的製造商，或者根本無法確定製造商，這將嚴重影響我們開發、獲得監管批准或銷售Mavodelpar和任何未來候選產品的能力。
此外，製藥產品的製造是複雜的，需要大量的專業知識和資本投資，包括開發先進的製造技術和工藝控制。藥品製造商在生產中經常遇到困難，特別是在擴大和驗證初始生產和沒有污染方面。這些問題包括生產成本和產量方面的困難、質量控制(包括產品的穩定性)、質量保證測試、操作員錯誤、合格人員短缺以及遵守嚴格執行的聯邦、州和外國法規。此外，如果在我們供應的MAVODELPAR或任何未來的候選產品中或在製造設施中發現污染物，則可能需要關閉此類製造設施一段較長的時間以調查和補救污染。未來可能會出現與Mavodelpar製造有關的任何穩定性或其他問題。此外，與傳染病有關的隔離、就地避難和類似的政府命令，或認為可能發生此類命令、關閉或其他業務運營限制的情況，可能會影響我們所依賴的第三方製造設施的人員，或者材料的可用性或成本，這可能會擾亂我們候選產品的供應鏈。此外，由於資源限制、勞資糾紛或不穩定的政治環境，我們的製造商可能會遇到製造困難。如果我們的製造商遇到任何這些困難，或未能履行他們的合同義務，我們向臨牀試驗中的患者提供我們的候選產品的能力將受到威脅。臨牀試驗供應的任何延遲或中斷都可能推遲臨牀試驗的完成，增加與維持臨牀試驗計劃相關的成本，並根據延遲的時間段，要求我們以額外費用開始新的臨牀試驗或完全終止臨牀試驗。
64
如果我們或我們的第三方製造商以造成傷害或違反適用法律的方式使用危險物質，我們可能要承擔損害賠償責任。
我們的研發活動涉及我們的第三方製造商對潛在危險物質的控制使用。我們的製造商受美國聯邦、州和地方法律法規的約束，管理醫療、放射性和危險材料的使用、製造、儲存、搬運和處置。儘管我們相信我們的製造商使用、處理、儲存和處置這些材料的程序符合法律規定的標準，但我們不能完全消除危險材料造成的污染或傷害的風險。由於任何此類污染或傷害，我們可能會承擔責任，或者地方、城市、州或聯邦當局可能會限制這些材料的使用並中斷我們的業務運營。一旦發生事故，我們可能被要求承擔損害賠償責任或罰款，責任可能超出我們的資源範圍。我們不為危險材料引起的責任投保。遵守適用的環境法律法規代價高昂，當前或未來的環境法規可能會損害我們的研究、開發和生產努力，從而可能損害我們的業務、前景、財務狀況或運營結果。
與我們的知識產權有關的風險
我們的成功取決於我們是否有能力為Mavodelpar、任何未來的候選產品和其他專有技術獲得並保持足夠的知識產權保護。*
我們的商業成功將在一定程度上取決於我們是否有能力獲得和維護專利、商業祕密保護和保密協議的組合，以保護與Mavodelpar相關的知識產權、任何未來的產品候選產品以及我們開發的其他專有技術。如果我們無法獲得或保持對mavodelpar、任何未來產品候選產品以及我們可能開發的其他專有技術的專利保護，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景可能會受到實質性損害。
我們通常尋求保護我們的產品和候選產品以及我們認為對我們的業務重要的相關發明和改進。我們擁有Mavodelpar的美國和非美國專利申請組合，並擁有多項美國和非美國專利以及Mavodelpar專利申請的許可權。我們擁有和授權的一些專利和專利申請涵蓋或涉及mavodelpar，包括物質的組成、用於治療特定製造條件和方法的用途。
我們已經開發並繼續擴大我們的Mavodelpar專利組合。我們已經從VTV Treateutics獲得許可，在美國獲得8項專利授權，在國外獲得19項專利授權，涵蓋Mavodelpar的成分等，這些專利預計將於2026年到期，沒有任何專利期限調整或延長。此外，我們已經在美國授權了四項已授權專利，在外國已授權六項專利，在美國有一項正在申請中的專利，在歐洲有一項正在申請中的專利，這些申請涵蓋了Mavodelpar的使用方法，預計將在2034年到期，不需要任何專利期限的調整或延長。
除了獲得許可的VTV治療專利和與Mavodelpar相關的申請外，我們還提交了自己的專利申請。我們共同擁有一項在美國的未決申請和五項在國外的未決申請，並擁有四項在美國的未決申請、一項未決的國際專利申請、一項在外國已頒發的專利，以及超過25項針對Mavodelpar的各種使用方法的未決申請。這些懸而未決的專利申請如果發佈，預計將在2040年至2043年之間到期，而不會進行任何專利期限調整或延長。我們還在美國擁有兩項已頒發的專利，在美國有兩項正在申請中的專利，在國外有超過25項針對製造方法和晶型(多晶型)的MAVODELPAR的未決申請。已發佈的專利和正在申請的專利如果發佈，預計將於2041年到期，不會進行任何專利期限調整或延長。與mavodelpar相關的專利在某些司法管轄區可能有資格延長專利期，包括在美國和歐盟，一旦批准，最長可延長五年
65
授予專利權的管轄區內的管理機構對相應產品的商業使用。
未決的專利申請不能針對實踐此類申請中所要求的技術的第三方強制執行，除非並直到此類申請頒發專利，而且僅限於所發佈的權利要求涵蓋此類技術的範圍。我們不能保證我們的專利申請或我們未來許可人的專利申請將導致專利被髮放，或者已發放的專利將提供足夠的保護，使其不受具有類似技術的競爭對手的影響，也不能保證所發放的專利不會被第三方侵犯、設計或失效。
即使已頒發的專利後來也可能被認定為無效或不可強制執行，或者可能在第三方向各專利局或法院提起的訴訟中被修改或撤銷。未來對我們和我們的許可人的所有權的保護程度是不確定的。可能只提供有限的保護，可能無法充分保護我們的權利或允許我們獲得或保持任何競爭優勢。這些不確定性和/或限制可能會對我們的財務狀況和運營結果產生重大不利影響，使我們能夠妥善保護與我們候選產品相關的知識產權。
我們不能確定我們在美國的未決專利申請、相應的國際專利申請和某些外國領土上的專利申請中的權利要求，或者我們未來許可人的權利要求，將被美國專利商標局(USPTO)、美國法院或外國專利局和法院視為可申請專利，我們也不能確定在我們未來已頒發的專利中的權利要求在受到挑戰時不會被發現無效或不可執行。
此外，儘管我們與有權訪問我們研發成果的可專利方面的各方簽訂了保密和保密協議，例如我們的員工、外部科學合作者、CRO、第三方製造商、顧問、顧問、潛在合作伙伴和其他第三方，但這些各方中的任何一方都可能違反此類協議，並在提交專利申請之前披露此類成果，從而危及我們尋求專利保護的能力。
考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們的知識產權可能沒有為我們提供足夠的權利，以排除其他人將與我們相似或相同的產品商業化。
獲得和維護我們的專利保護取決於遵守政府專利機構施加的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
專利申請過程受到許多風險和不確定性的影響，不能保證我們或我們任何潛在的未來合作伙伴將通過獲得和保護專利來成功地保護我們的候選產品。美國專利商標局和各種外國政府專利機構要求在專利過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似條款。任何頒發的專利和/或申請的定期維護費、續期費、年金費和各種其他政府費用應在專利和/或申請的有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和外國專利代理機構。我們有系統提醒我們支付這些費用，我們聘請了一家外部公司，並依賴我們的外部律師向外國專利代理機構支付這些費用。雖然有時可以通過支付滯納金或根據適用規則通過其他方式糾正疏忽，但在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請的放棄或失效，從而導致相關司法管轄區專利權的部分或全部喪失。可能導致專利或專利申請被放棄或失效的不遵守規定的事件包括但不限於：未能在規定的時限內對官方行動作出迴應、未支付費用以及未能適當地使其合法化並提交正式文件。如果發生這樣的事件，我們的競爭對手可能會進入
66
本公司的業務、財務狀況、經營業績及前景將受到重大不利影響，導致市場出現類似或相同的產品或技術。
專利條款可能不足以在足夠長的時間內保護我們在候選產品上的競爭地位。
專利權的期限是有限的。任何個別專利的期限取決於授予該專利的國家的適用法律。在美國，只要及時支付所有維護費，專利的有效期通常為自其申請提交日起20年或最早要求的非臨時申請日。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。即使獲得了涵蓋我們候選產品的專利，一旦產品的專利期到期，我們可能會面臨來自仿製藥的競爭。因此，我們的專利組合可能沒有為我們提供足夠的權利，以排除其他公司將與我們相似或相同的候選產品商業化。在美國，專利發佈後，可以通過專利期限調整來增加專利期限，這是基於USPTO造成的某些延遲，但這種增加可以根據專利申請人在專利訴訟期間造成的某些延遲來減少或消除。如果一項美國專利因之前提交的專利而被最終放棄，那麼該專利的有效期也可能縮短。在某些情況下可以延期，但專利的期限以及相應地它所提供的保護是有限的。基於監管延遲的專利期限延長(PTE)可能在美國可用。然而，每一項上市批准只能延長一項專利，而且一項專利只能延長一次，針對單一產品。此外，在臨時技術轉讓期間的保護範圍並不擴大到索賠的全部範圍，而只是擴大到包括經批准的產品的索賠的範圍。外國司法管轄區管理類似專利技術轉讓的法律差異很大，管理從一個專利家族獲得多項專利的能力的法律也是如此。此外，如果我們未能在測試階段或監管審查過程中進行盡職調查、在適用的截止日期內提出申請、未能在相關專利到期前提出申請或以其他方式未能滿足適用的要求，我們可能不會獲得延期。如果我們無法獲得PTE或恢復，或者任何此類延期的期限比我們要求的要短，我們有權獨家銷售我們的產品的期限將會縮短，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准，並可能通過參考我們的臨牀和臨牀前數據來利用我們在開發和臨牀試驗方面的投資，提前推出他們的產品，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
此外，涵蓋我們候選產品的某些組件的專利可能會在我們的候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，在這些專利到期後，第三方可能能夠使用我們產品的這些組件。
即使我們或我們的許可方獲得了涵蓋我們候選產品的專利，當涵蓋某一產品的所有專利的條款到期時，我們的業務可能會受到競爭產品(包括仿製藥)的競爭。考慮到新產品候選產品的開發、測試以及監管審查和批准所需的時間，保護這些候選產品的專利可能在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。因此，我們擁有和許可的專利組合可能不會為我們提供足夠的權利，以排除其他公司將與我們相似或相同的產品商業化。例如，我們從VTV Treeutics獲得了涵蓋mavodelpar物質組成的許可專利，這些專利將於2026年到期，沒有任何專利期調整或延長。
如果我們不獲得mavodelpar的專利期限延長，我們的業務可能會受到重大損害。
根據FDA對mavodelpar或我們可能開發的任何未來候選產品的上市批准的時間、持續時間和具體情況，我們的美國專利申請中的一項或多項專利可能有資格根據1984年的藥品價格競爭和專利期限恢復行動（Hatch-Waxman修正案）獲得有限的專利期限延長。Hatch-Waxman修正案允許最長五年的PTE作為FDA監管審查過程中專利期限損失的補償。專利期限的延長不能
67
如果將專利的剩餘期限延長到產品批准之日起14年以上，則只能延長一項專利，並且只能延長那些涵蓋已批准藥物、使用方法或製造方法的權利要求。在某些外國司法管轄區也有類似的專利期限恢復條款，以補償監管審查造成的商業化延遲，例如在歐洲，補充保護證書（SPC）。如果我們的開發工作（包括臨牀試驗）出現延誤，我們可以將mavodelpar和任何未來受專利保護的候選產品推向市場的時間將縮短。此外，如果我們未能在適用的最後期限內申請，未能在相關專利到期前申請，或未能滿足適用的要求，我們可能不會獲得延期。此外，所提供的專利保護的適用期限或範圍可能比我們要求的要短。如果我們無法獲得專利期限的延長或恢復，或任何此類延長的期限短於我們的要求，我們將有權獨家銷售我們的產品的期限將縮短，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後獲得競爭產品的批准，我們的收入可能會大幅減少。此外，如果發生這種情況，我們的競爭對手可能會通過參考我們的臨牀和臨牀前數據，利用我們在開發和試驗方面的投資，並提前推出他們的產品。
我們不能保證與我們未決的專利申請中描述和要求的發明相關的專利權將被授予，或者基於我們的專利申請的專利不會受到挑戰並被宣佈無效和/或不可執行。*
我們有懸而未決的美國，國際（即，PCT），以及我們投資組合中與mavodelpar相關的其他外國專利申請。然而，我們無法預測：
我們不能確定我們的待決專利申請中針對我們的候選產品的權利要求以及與我們的研究項目相關的技術是否會被美國專利商標局或外國專利局視為可申請專利。確定我們的發明的可專利性的一個方面取決於“現有技術”的範圍和內容，即在要求保護的發明的優先權日期之前，相關領域的技術人員曾經或被認為可以獲得的信息。可能存在我們不知道的現有技術，這些技術可能會影響我們的專利主張的可專利性，或者，如果發佈，可能會影響與我們的業務相關的專利主張的有效性或可執行性。不能保證沒有我們知道但我們認為與我們的業務無關的先前技術，儘管如此，這些技術最終可能會限制我們製造、使用、銷售、提供銷售或進口我們未來可能獲得批准的產品的能力，或損害我們的競爭地位。即使專利確實是基於我們的專利申請而頒發的，第三方也可能會對其有效性、可執行性或範圍提出質疑，這可能會導致此類專利被縮小、無效或無法執行。此外，即使它們沒有受到挑戰，我們的產品組合中的專利也可能不足以排除第三方實踐相關技術或阻止其他人圍繞我們的權利要求進行設計。如果我們在候選產品方面的知識產權地位的廣度或實力受到威脅，可能會阻止公司與我們合作開發，並威脅到我們將我們的
68
候選產品。在訴訟或行政訴訟中，我們不能確定我們已頒發的任何專利中的權利要求是否會被美國或其他國家的法院視為有效。
為了確定發明的優先權，派生程序可能是必要的，不利的結果可能要求我們停止使用相關技術或試圖從勝利方那裏獲得權利許可。
由第三方發起或由我們提起或由美國專利商標局宣佈的派生程序可能是必要的，以確定與我們的專利或專利申請或我們未來許可人的發明有關的發明的優先權。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術，或者試圖從勝利方那裏獲得授權。如果勝利方不以商業上合理的條件向我們提供許可證，我們的業務可能會受到損害。我們對派生訴訟的辯護可能會失敗，即使成功，也可能導致鉅額成本，並分散我們的管理層和其他員工的注意力。此外，與此類程序相關的不確定性可能會對我們籌集資金以繼續我們的臨牀試驗、繼續我們的開發計劃、從第三方獲得必要的技術許可或建立開發或製造合作伙伴關係的能力產生實質性的不利影響，這些資金將幫助我們將候選產品推向市場。
如果我們獲得的任何專利保護的範圍不夠廣泛，或者如果我們失去了任何專利保護和/或其他市場排他性，我們阻止競爭對手將類似或相同的候選產品商業化的能力可能會受到不利影響。
生物技術和製藥公司的專利地位高度不確定，涉及複雜的法律、科學和事實問題，近年來一直是頻繁訴訟的主題。因此，我們的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都具有高度的不確定性。我們的專利申請可能不會導致頒發保護Mavodelpar、任何未來產品候選產品的專利，以及我們可能開發的或有效阻止其他公司將競爭技術和產品商業化的其他專有技術。此外，到目前為止，在美國和美國以外的許多司法管轄區，還沒有出現關於藥品專利中允許的權利要求的廣度的一致政策。美國和其他國家專利法或專利法解釋的變化可能會降低我們知識產權的價值。因此，我們無法預測可能在專利中強制執行的索賠範圍，這些專利可能來自我們目前或未來擁有或可能從第三方獲得許可的申請。此外，如果我們獲得或許可的任何專利被視為無效和不可強制執行，我們將技術商業化或許可的能力可能會受到不利影響。
此外，專利申請中要求的覆蓋範圍可以在專利發佈前大幅縮小，其範圍在專利發佈後可以重新解釋。即使我們擁有的或未來許可的專利申請以專利的形式發佈，它們的發佈形式也不會為我們提供任何有意義的保護，阻止競爭對手或其他第三方與我們競爭，或以其他方式為我們提供任何競爭優勢。我們擁有或許可的任何專利可能會受到第三方的挑戰或規避，或者可能會因為第三方的挑戰而縮小範圍或使其無效。因此，我們不知道我們的候選產品是可保護的，還是仍然受到有效和可執行專利的保護。我們的競爭對手或其他第三方可能通過以非侵權方式開發類似或替代技術或產品來規避我們的專利或我們未來許可人的專利，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
專利的頒發並不能確定其發明人、範圍、有效性或可轉讓性，我們的專利或我們未來許可人的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到質疑。我們可能會受到第三方向USPTO提交的現有技術的發行前提交，或參與異議，推導，撤銷，複審，授予後審查（PGR）和內部審查（IPR）或其他類似的訴訟，挑戰我們擁有的專利權。任何此類提交、程序或訴訟中的不利決定可能會縮小我們的專利權的範圍，或使其無效或無法執行，允許第三方在不向我們付款的情況下將我們的候選產品商業化並直接與我們競爭，或導致我們無法在不侵犯第三方專利的情況下製造或商業化產品。
69
權利此外，我們的專利或我們未來許可方的專利可能會受到授予後質疑程序的影響，例如在外國專利局的異議，這些異議會質疑我們的發明優先權或我們的專利和專利申請以及我們未來許可方的專利和專利申請的其他專利性特徵。此類挑戰可能導致專利權的喪失、排他性的喪失或專利權利要求的範圍縮小、無效或無法執行，這可能會限制我們阻止他人使用或商業化類似或相同技術和產品的能力，或限制我們候選產品的專利保護期限。即使最終結果對我們有利，此類訴訟也可能導致我們的科學家和管理層花費大量成本和時間。此外，如果我們的專利和專利申請或我們未來許可方的專利和專利申請所提供的保護的廣度或強度受到威脅，無論結果如何，都可能會阻止公司與我們合作許可、開發或商業化當前或未來的候選產品。
專利申請過程存在許多風險和不確定性，不能保證我們或我們任何實際或潛在的未來合作者將通過獲得、捍衞和執行專利成功保護mavodelpar、任何未來候選產品和其他專有技術及其用途。該等風險及不確定性包括以下各項：
70
專利訴訟過程昂貴、耗時和複雜，我們可能無法以合理的成本或及時提交、起訴或維護所有必要或可取的專利申請。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們的研發成果中可申請專利的方面。儘管我們與有權獲得我們研發成果的可專利方面的各方簽訂了保密和保密協議，例如我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、CRO、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方，但其中任何一方都可能違反此類協議，並在提交專利申請之前披露此類成果，從而危及我們為此類成果尋求專利保護的能力。此外，我們獲得和保持有效和可強制執行的專利的能力取決於我們的發明與現有技術之間的差異是否允許我們的發明比現有技術可申請專利。此外，科學文獻中發表的發現往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在申請18個月後才公佈，有時甚至根本不公佈。因此，我們不能確定我們或我們的許可人是第一個提出我們擁有或許可的任何專利或未決專利申請中所要求的發明的人，或者我們或我們的許可人是第一個為此類發明申請專利保護的人。
知識產權是不確定的，並不一定能解決對我們競爭優勢的所有潛在威脅。*
未來對我們所有權的保護程度是不確定的，因為法律手段只能提供有限的保護，可能無法充分保護我們的權利，或允許我們獲得或保持我們的競爭優勢。如果我們沒有充分保護我們的知識產權和專有技術，競爭對手可能會使用Mavodelpar、任何未來的候選產品和其他專有技術，侵蝕或否定我們可能擁有的任何競爭優勢，這可能會對我們的財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。例如：
71
其他公司已經提交了專利申請，未來也可能提交，涵蓋與我們的產品和技術相似、相同或具有競爭力或對我們的業務重要的產品和技術。我們不能確定第三方擁有的任何專利申請不會優先於我們提交或授權的專利申請，或者我們或我們的許可人不會參與美國或非美國專利局的幹擾、反對或無效訴訟。
我們不能確定，美國專利商標局、美國法院或外國專利局和法院是否會認為我們已頒發的專利和涵蓋MAVODELPAR或任何未來候選產品的未決專利申請中的權利要求是可申請專利的。此外，一些國家的法律對專有權的保護程度或方式與美國法律不同。因此，我們在國際上保護和捍衞我們的知識產權可能會遇到重大問題。
生物技術和製藥領域的專利實力涉及複雜的法律和科學問題，可能是不確定的。我們擁有的或許可中的專利申請可能無法產生已頒發的專利，其權利要求涵蓋Mavodelpar和任何未來在美國或外國的候選產品。即使此類專利確實成功頒發，第三方也可能對其所有權、有效性、可執行性或範圍提出質疑，這可能會導致此類專利被縮小、無效或無法強制執行。任何對我們專利的成功反對都可能剝奪我們成功將mavodelpar和任何未來的候選產品商業化所必需的獨家權利。此外，即使我們的專利沒有受到挑戰，我們的專利也可能無法充分保護我們的知識產權，為mavodelpar或任何未來的候選產品提供排他性，或阻止其他人圍繞我們的聲明進行設計。如果我們所持有的專利對mavodelpar或任何未來的候選產品提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作開發，或威脅我們將mavodelpar或任何未來候選產品商業化的能力。
候選藥品的物質組成專利，特別是權利要求涵蓋活性藥物成分分子結構的專利，往往為這些類型的產品提供最強形式的知識產權保護，因為這種專利提供保護，而不考慮產品的配方、使用方法或製造工藝的任何變化。雖然我們擁有涵蓋mavodelpar分子結構的物質組合物專利的獨家許可，但這些專利將在我們可能獲得的mavodelpar的任何監管專有期到期之前到期，如果沒有專利期調整或延長的話。我們在美國還擁有兩項已頒發的專利，預計將於2041年到期，不進行任何專利期限調整或延長，在美國有一項未決申請，在外國有15項針對mavodelpar多晶型的未決申請。我們不能確定我們未決的專利申請中針對mavodelpar多晶型的權利要求將被外國專利局視為可申請專利，或者我們已頒發的任何專利中的權利要求將被美國或外國法院視為有效和可強制執行。使用方法專利保護使用特定方法的產品。這種類型的專利並不阻止競爭對手製造和銷售與我們的產品相同的產品，以表明該產品超出了專利方法的範圍。此外，即使競爭對手沒有針對我們的目標適應症積極推廣他們的產品，醫生也可能會在標籤外開出這些產品的處方。儘管標籤外處方可能會侵犯或助長對
72
使用專利，這種做法很常見，這種侵權行為很難防止或起訴。合成方法專利保護用於製造產品的方法。這種類型的專利不會阻止競爭對手製造和銷售與我們產品相同的產品，只要它是以不同的方式製造的。
專利改革立法可能會增加圍繞起訴我們的專利申請或我們未來許可人的專利申請，以及執行或保護我們已發佈的專利或我們未來許可人的專利的不確定性和成本。
2011年9月，《萊希-史密斯美國發明法》或《美國發明法》簽署成為法律。美國發明法包括對美國專利法的一些重大修改，包括影響專利申請起訴方式的條款，也可能影響專利訴訟。特別是，根據《萊希-史密斯法案》，美國於2013年3月過渡到“第一個提交專利申請的發明人”制度，在該制度下，假設滿足其他可專利性要求，第一個提交專利申請的發明人將有權獲得專利，無論所要求的發明是否是第三方首先發明的。因此，在2013年3月之後但在我們之前向美國專利商標局提交專利申請的第三方可以被授予涵蓋我們的發明的專利，即使我們在該第三方做出發明之前就已經做出了該發明。這將要求我們認識到從發明到專利申請的提交時間。此外，我們獲得和維護有效和可強制執行的專利的能力取決於我們的技術與現有技術之間的差異是否允許我們的技術比現有技術獲得專利。由於美國和大多數其他國家/地區的專利申請在提交後或發佈前的一段時間內是保密的，我們可能不確定我們或我們未來的許可人是第一個(1)提交與我們的候選產品相關的專利申請或(2)發明專利或專利申請中所要求的任何發明的公司。
萊希-史密斯法案還包括一些重大變化，這些變化將影響專利申請的起訴方式，也可能影響專利訴訟。這些措施包括在專利訴訟期間允許第三方向美國專利商標局提交先前技術，以及由美國專利商標局管理的授權後訴訟程序(包括PGR、IPR和派生程序)攻擊專利有效性的額外程序。任何此類提交或程序中的不利裁決可能會縮小我們專利權的範圍或可執行性，或使其無效，從而可能對我們的競爭地位產生不利影響。
由於USPTO程序中的證據標準低於美國聯邦法院宣佈專利權利要求無效所需的證據標準，第三方可能會在USPTO程序中提供足以使USPTO裁定權利要求無效的證據，即使同樣的證據如果首先在地區法院訴訟中提交將不足以使權利要求無效。因此，第三方可能試圖使用美國專利商標局的程序來宣佈我們的專利主張無效，而如果第三方在地區法院訴訟中首先作為被告提出質疑，我們的專利主張就不會無效。因此，《萊希-史密斯法案》及其實施可能會增加圍繞起訴我們的專利申請或我們未來許可人的專利申請以及執行或保護我們已頒發的專利或我們未來許可人的專利的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
對於權利要求在2013年3月16日之前享有優先權的美國專利申請，可以由第三方發起干涉程序，或由美國專利商標局提起訴訟，以確定我們的專利或專利申請的專利權利要求所涵蓋的任何主題是誰最先發明的。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術，或者試圖從勝利方那裏獲得權利許可。如果勝利方不以商業上合理的條件向我們提供許可證，我們的業務可能會受到損害。我們參與幹預程序可能會失敗，即使成功，也可能導致鉅額成本，並分散我們的管理層和其他員工的注意力。
73
美國專利法或其他國家或地區專利法的變化可能會降低專利的整體價值，從而削弱我們保護mavodelpar、任何未來產品候選產品和其他專有技術的能力。
與其他生物技術和製藥公司的情況一樣，我們的成功在很大程度上依賴於知識產權，特別是獲得和執行專利。在製藥行業獲得和實施專利涉及高度的技術和法律複雜性，因此成本高昂、耗時長，而且本質上是不確定的。因此，我們的專利權可能會受到美國或外國專利法、專利案例法、USPTO規則和條例或外國專利局規則和條例的發展或不確定性的影響。此外，美國可以隨時對美國專利法和法規進行修改，包括通過立法、監管規則制定或司法判例，對可用的專利保護範圍產生不利影響，並削弱專利所有者獲得專利、執行專利侵權和獲得禁令和/或損害賠償的權利。例如，在過去的幾年裏，聯邦巡迴上訴法院和最高法院發佈了各種意見，美國專利商標局多次修改了針對從業人員的指導意見，要麼縮小了某些情況下可用的專利保護範圍，要麼在某些情況下削弱了專利權人的權利。其他國家也可能以不利的方式修改其專利法，從而縮小專利保護的範圍，削弱專利權人獲得專利、實施專利侵權以及獲得禁令和/或損害賠償的權利。除了關於我們未來獲得專利的能力的不確定性增加之外，這種事件的結合也造成了關於一旦獲得專利的價值的不確定性。我們無法預測在我們的專利或第三方專利中可能允許或執行的權利要求的廣度，也無法預測國會或其他外國立法機構是否會通過對我們不利的專利改革立法。
此外，美國和其他國家的政府可以隨時修改法律和法規，為質疑已頒發專利的有效性創造新的途徑。例如，《美國發明法》設立了新的授權後行政程序，包括授權後審查、當事各方之間的審查以及允許第三方質疑已頒發專利的有效性的派生程序。這適用於我們所有的美國專利，即使是在2013年3月16日之前發佈的專利。由於USPTO訴訟中的證據標準低於美國聯邦法院宣佈專利權利要求無效所需的證據標準，第三方可能會在USPTO程序中提供足以讓USPTO裁定權利要求無效的證據，即使相同的證據如果首先在地區法院訴訟中提交將不足以使權利要求無效。除了關於我們未來獲得專利的能力的不確定性增加之外，這種事件的結合也造成了關於一旦獲得專利的價值的不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局的決定，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，可能會削弱我們獲得新專利或強制執行我們現有的專利和未來可能獲得的專利的能力。
2013年3月後，根據《美國發明法》，美國過渡到第一發明人到申請制，在這種制度下，假設其他法定要求得到滿足，第一個提交專利申請的發明人將有權獲得一項發明的專利，無論第三方是否第一個發明所要求的發明。因此，在2013年3月之後但在我們提交涵蓋同一發明的申請之前向美國專利商標局提交專利申請的第三方，可以被授予涵蓋我們的發明的專利，即使我們在該第三方做出發明之前就已經做出了該發明。這將要求我們認識到從發明到專利申請的提交時間。由於在美國和大多數其他國家/地區的專利申請在提交後或發佈之前的一段時間內是保密的，我們不能確定我們或我們的許可人是第一個(I)提交與我們的候選產品和我們可能開發的其他專有技術有關的任何專利申請，或(Ii)發明我們或我們的許可人的專利或專利申請中要求的任何發明。即使在我們擁有有效且可強制執行的專利的情況下，如果另一方能夠證明他們在我們的申請日期之前將該發明用於商業，或者另一方受益於強制許可，我們也不能排除其他人實踐所要求的發明。然而，美國發明法及其實施可能會增加圍繞我們專利申請的起訴以及我們已發佈專利的執行或保護的不確定性和成本，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
74
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。*
專利具有國家或地區效力。在mavodelpar、任何未來的產品候選產品以及我們在世界各地開發的其他專有技術上申請、起訴和捍衞專利將是昂貴得令人望而卻步的。此外，一些國家的法律對知識產權的保護方式和程度與美國法律不同。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家實施我們的發明。競爭對手可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，並進一步將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護的地區，但這種專利保護的執法力度不如美國。這些產品可能會與我們的產品競爭，而我們的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。
可專利性的要求在某些國家可能有所不同。例如，與其他國家不同，中國對專利性的要求更高，並特別要求對所聲稱的藥物的醫療用途進行詳細説明。與美國不同的是，在印度，藥物的監管批准與其專利狀態之間沒有聯繫。除了印度，歐洲的某些國家和發展中國家，包括中國，都有強制許可法，根據這些法律，專利權人可能會被強制向第三方授予許可。此外，一些國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。
在這些國家，如果專利被侵犯，或者如果我們被迫向第三方授予許可，我們的補救措施可能有限，這可能會大幅降低這些專利的價值。這可能會限制我們潛在的收入機會。因此，我們在世界各地執行知識產權的努力可能不足以從我們擁有或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞知識產權方面遇到了重大問題。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不支持強制執行專利、商業祕密和其他知識產權保護，特別是與生物技術或醫藥產品有關的保護，這可能使我們難以阻止侵犯我們的專利或以侵犯我們的專有權的方式營銷競爭產品。例如，一旦授予專利，歐洲申請就可以選擇成為受統一專利法院(UPC)管轄的統一專利。單一專利的選擇是歐洲專利實踐中的一個重大變化。由於UPC是一種新的法院制度，沒有法院的先例，增加了不確定性。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟程序可能會導致鉅額成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移出去，可能會使我們的專利面臨被無效或狹義解釋的風險，並可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地執行我們的知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
此外，美國專利商標局和外國專利局在授予專利時採用的標準並不總是統一或可預測的。因此，我們不知道未來對我們的技術、產品和候選產品的保護程度。雖然我們將努力酌情使用專利等知識產權保護我們的技術、產品和候選產品，但獲得專利的過程既耗時又昂貴，而且不可預測。
此外，美國和外國的地緣政治行動可能會增加圍繞我們的專利申請或任何現有或未來許可人的專利申請的起訴或維護，以及我們已頒發的專利或任何現有或未來許可人的專利的維護、執行或保護的不確定性和成本。例如，與俄羅斯入侵烏克蘭有關的美國和外國政府行動可能會限制或阻止在俄羅斯提交、起訴和維護專利申請。政府的行動可能
75
還防止在俄羅斯維護已頒發的專利。這些行動可能導致我們的專利或專利申請被放棄或失效，導致在俄羅斯的專利權部分或全部喪失。如果發生這樣的事件，可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。此外，俄羅斯政府於2022年3月通過了一項法令，允許俄羅斯公司和個人在俄羅斯認為不友好的美國和其他國家，在沒有同意或補償的情況下，利用擁有美國和其他俄羅斯認為不友好的國家的公民身份或國籍、在美國和其他國家註冊的、或主要在這些國家進行商業或盈利活動的專利權人擁有的發明。因此，我們將無法阻止第三方在俄羅斯實踐我們的發明，或在俄羅斯境內銷售或進口使用我們的發明製造的產品。因此，我們的競爭地位可能會受到損害，我們的業務、財務狀況、經營業績和前景可能會受到不利影響。
我們可能會成為挑戰我們專利和其他知識產權的發明權或所有權的索賠的對象。
我們可能會受到前僱員(包括我們許可人的前僱員)、合作者或其他第三方作為發明人或共同發明人在我們的專利權、商業祕密或其他知識產權中的利益的索賠。沒有在專利申請上指明適當的發明人可能會導致在其上頒發的專利無法強制執行。例如，我們可能會因下列原因引起發明權糾紛：關於被指定為發明人的不同個人的貢獻的不同意見；外國國民參與專利標的開發的外國法律的影響；參與開發Mavodelpar的第三方義務衝突；或由於關於潛在聯合發明的共同所有權的問題。訴訟可能是必要的，以解決這些和其他挑戰庫存和/或所有權的索賠。作為替代或補充，我們可以簽訂協議，以澄清我們在此類知識產權上的權利範圍。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權，如寶貴知識產權的獨家所有權或使用權。這樣的結果可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。即使我們成功地對此類索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。
我們當前和未來的許可方可能依賴第三方顧問或合作者或來自第三方的資金，因此我們的許可方不是我們獲得許可的專利的唯一和獨家所有者。如果其他第三方擁有我們授權專利的所有權或其他權利，他們可能會將這些專利授權給我們的競爭對手，而我們的競爭對手可以銷售與之競爭的產品和技術。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
此外，儘管我們的政策是要求可能參與知識產權概念或開發的我們的員工和承包商簽署協議，將此類知識產權轉讓給我們，但我們可能無法與實際上構思或開發我們視為自己的知識產權的每一方執行此類協議。知識產權的轉讓可能不是自動執行的，或者轉讓協議可能被違反，我們可能被迫向第三方提出索賠，或為他們可能對我們提出的索賠辯護，以確定我們認為是我們的知識產權的所有權。此類索賠可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們可能無法成功地通過收購和許可證內許可來獲得或維護我們開發流程中的產品組件和流程的必要權利。
目前，我們通過與Mavodelpar相關的第三方許可證擁有知識產權，其中包括VTV Treeutics。由於我們的計劃可能需要使用由第三方持有的其他專有權，因此我們業務的增長可能在一定程度上取決於我們獲取、授權或使用這些專有權的能力。此外，mavodelpar可能需要特定的配方才能有效和高效地發揮作用，這些權利可能由其他人持有。我們可能無法以合理的條款獲取或許可專有
76
與我們認定為mavodelpar所必需的來自第三方的任何成分、配方、使用方法、工藝或其他知識產權相關的權利。在這種情況下，我們可能需要花費大量時間和資源來開發或許可可能不可用的替代技術。即使我們能夠獲得此類專有權的許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠訪問向我們許可的相同技術。
Mavodelpar和任何未來候選產品的專利保護和專利起訴可能取決於第三方。*
雖然我們通常尋求獲得控制與我們的候選產品相關的專利的起訴、維護和執行的權利，但有時與我們的候選產品相關的專利和專利申請的提交和起訴活動可能由我們未來的許可人或合作伙伴控制。當我們從第三方獲得許可或與第三方合作時，我們可能無權控制專利申請的準備、提交和起訴，或維護專利，包括我們從第三方許可的技術，或者此類活動，如果由我們控制，可能需要這些第三方的投入。我們還可能需要我們的許可人和協作者的合作來執行任何許可的專利權，而這種合作可能不會被提供。因此，不得以符合我們業務最佳利益的方式起訴和強制執行這些專利和申請，或遵守適用的法律和法規，包括為涵蓋我們的候選產品的專利支付所有適用費用，這可能會影響該等專利或該等申請可能頒發的任何專利的有效性和可執行性。如果我們未來的任何許可人或合作伙伴未能以符合我們業務最佳利益的方式起訴、維護和強制執行此類專利和專利申請，包括支付所有適用於我們候選產品的專利費用，我們可能會失去我們對知識產權的權利或我們對這些權利的獨家經營權，我們開發和商業化這些候選產品的能力可能會受到不利影響，我們可能無法阻止競爭對手製造、使用和銷售競爭產品。此外，即使我們有權控制對我們已授權給或來自第三方的專利和專利申請的專利起訴，我們仍可能受到我們的被許可人、我們未來的許可人及其律師在我們控制專利起訴之日之前的行動或不作為的不利影響或損害。
此外，如果我們確實獲得了必要的許可，我們可能會根據這些許可承擔義務，包括支付特許權使用費和里程碑付款，而任何未能履行這些義務的行為都可能使我們的許可方有權終止許可。必要許可的終止，或許可專利或專利申請的到期，可能會對我們的業務產生重大不利影響。如果任何此類許可終止，如果許可人未能遵守許可條款，如果許可人未能對侵權第三方強制執行許可專利，如果許可專利或其他權利被發現無效或不可強制執行，或者如果我們無法以可接受的條款簽訂必要的許可，我們的業務將受到影響。此外，如果任何許可證終止，或者如果基礎專利未能提供預期的排他性，競爭對手或其他第三方可以獲得尋求監管部門批准並銷售與我們相同或相似的產品的自由。此外，我們的許可人可能擁有或控制未經許可給我們的知識產權，因此，無論其是非曲直，我們可能會受到索賠，即我們正在侵犯或以其他方式侵犯許可人的權利。此外，雖然我們目前不能確定我們將被要求為未來產品的銷售支付多少版税義務，但金額可能很大。我們未來的版税義務的金額將取決於我們在成功開發和商業化的產品中使用的技術和知識產權(如果有的話)。因此，即使我們成功地開發了產品並將其商業化，我們也可能無法實現或保持盈利。
我們開發和商業化我們的技術和候選產品的權利可能在一定程度上受制於其他人授予我們的許可證的條款和條件。
此外，未來我們擁有和授權的一些專利或專利申請可能會與第三方共同擁有。如果我們無法獲得任何第三方共同所有人在此類專利或專利申請中的權益的獨家許可，這些共同所有人可能能夠將他們的權利許可給其他第三方，
77
包括我們的競爭對手，我們的競爭對手可以銷售競爭對手的產品和技術。此外，我們可能需要我們專利的任何此類共同所有人的合作，以便針對第三方強制執行此類專利，而此類合作可能不會提供給我們。此外，我們擁有的和許可內的專利可能由一個或多個第三方保留權利。上述任何一項都可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
第三方專有權的許可和收購是一個競爭領域，可能比我們更成熟或擁有更多資源的公司也可能正在尋求許可或獲得我們認為必要或有吸引力的第三方專有權的戰略，以便將Mavodelpar商業化。更成熟的公司可能比我們更具競爭優勢，因為它們的規模、現金資源以及更強的臨牀開發和商業化能力。
我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得許可證(如果有的話)。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手能夠訪問向我們許可的相同技術。在這種情況下，我們可能需要花費大量時間和資源來重新設計我們的技術、候選產品或製造它們的方法，或者開發或許可替代技術，所有這些在技術或商業基礎上都可能是不可行的。如果我們無法做到這一點，我們可能無法開發或商業化受影響的候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。我們不能保證不存在第三方專利，這些專利可能會對我們當前的技術、製造方法、候選產品或未來的方法或產品強制執行，從而導致禁止我們的製造或未來銷售，或者對於我們未來的銷售，我們一方有義務向第三方支付版税和/或其他形式的賠償，這可能是重大的。
此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願以合理的條款或根本不願意將權利轉讓或許可給我們。我們也可能無法以使我們的投資獲得適當回報的條款許可或獲取第三方知識產權，或者根本不能。如果我們不能以商業上合理的條款成功地獲得所需的第三方知識產權，我們的產品商業化能力以及我們的業務、財務狀況和增長前景可能會受到影響。
我們未來可能會與其他公司簽訂許可協議，以推進我們現有或未來的研究，或允許我們現有或未來的候選產品商業化。這些許可證可能不提供在所有相關使用領域以及我們未來可能希望開發我們的技術和產品或將其商業化的所有地區使用此類知識產權和技術的獨家權利。
例如，我們可以與美國和外國學術機構合作，根據與這些機構達成的書面協議，加快我們的臨牀前研究或開發。通常，這些機構為我們提供了一個選項，可以通過談判獲得該機構在合作中產生的任何技術專有權的獨家許可。無論協商許可的選項如何，我們都可能無法在指定的時間範圍內或在我們可接受的條款下協商許可。如果我們無法做到這一點，該機構可能會在排他性的基礎上將他們的專有權利提供給其他各方，這可能會阻止我們繼續執行我們的計劃。
此外，根據任何此類許可協議的條款，我們可能無權控制涉及我們從第三方許可的技術的專利和專利申請的準備、提交、起訴、維護、執行和辯護。在這種情況下，我們無法確定這些專利和專利申請是否會以符合我們業務最佳利益的方式進行準備、提交、起訴、維護、執行和辯護。如果我們的未來許可方未能起訴、維護、執行和捍衞這些專利或專利申請，或失去這些專利或專利申請的權利，我們已許可的權利可能會減少或消除，我們開發和商業化任何受此類許可權約束的未來候選產品的權利可能會受到不利影響。
78
我們未來的許可方可能依賴第三方顧問或協作者或來自第三方的資金，因此我們未來的許可方不是我們許可的專利的唯一和獨家所有者。如果其他第三方擁有我們未來授權專利的所有權，他們可能能夠將這些專利授權給我們的競爭對手，我們的競爭對手可以銷售與之競爭的產品和技術。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
如果我們未能履行我們向第三方許可知識產權的協議中的義務，例如VTV許可協議，或者我們與許可方的業務關係發生中斷，我們可能會失去對我們的業務非常重要的許可權。*
我們是VTV許可協議的一方，根據該協議，我們獲得了對我們的業務和我們唯一的候選產品mavodelpar非常重要的知識產權。如果我們未能履行許可協議下的義務，或者我們處於破產狀態，許可協議可能被終止，在這種情況下，我們將無法開發、商業化或營銷mavodelpar。
我們向第三方許可知識產權或技術的協議很複雜，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為是我們對相關知識產權或技術的權利的範圍，或者增加我們認為是相關協議下我們的財務或其他義務，這兩種情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。此外，如果我們未來許可的知識產權糾紛阻礙或損害我們以商業可接受的條款維持許可安排的能力，我們可能無法成功開發和商業化受影響的候選產品，這可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
儘管我們盡了最大努力，我們現在和未來的許可方(S)可能會得出結論，我們嚴重違反了許可協議，因此可能會終止許可協議，從而喪失我們開發和商業化這些許可協議所涵蓋的產品和技術的能力。如果這些許可內被終止，或者如果基礎專利未能提供預期的排他性，競爭對手將有權尋求監管部門的批准，並銷售與我們相同的產品。這可能會對我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
根據許可協議，我們與許可人之間可能會發生關於知識產權的糾紛，包括：
我們通常還面臨與我們許可的知識產權保護有關的所有風險，就像我們在此描述的我們擁有的知識產權一樣。如果我們或我們的許可方(S)不能充分保護這一知識產權，我們開發、製造或商業化產品的能力可能會受到影響。
79
如果圍繞我們許可的知識產權的糾紛阻礙或削弱我們以可接受的條款維持目前的許可安排的能力，我們的業務、運營結果、財務狀況和前景可能會受到不利影響。我們可能會在未來獲得額外的許可證，如果我們不履行這些協議下的義務，我們可能會遭受不利後果。
在未來，我們可能需要獲得第三方技術的額外許可，這些許可可能無法向我們提供，或者只能以商業上不合理的條款獲得，這可能會導致我們以更昂貴或更不利的方式運營我們的業務，這是意想不到的。
有時，我們可能需要從其他第三方獲得與我們的治療研究項目相關的技術許可，以進一步開發我們的候選產品或將其商業化。如果我們被要求獲得任何第三方技術的許可，包括製造、使用或銷售我們的候選產品所需的任何此類專利，我們可能無法以商業合理的條款獲得此類許可，或者根本無法獲得此類許可。無法獲得開發或商業化我們的任何候選產品所需的任何第三方許可證可能會導致我們放棄任何相關努力，這可能會嚴重損害我們的業務和運營。
我們未來可能達成的任何合作安排都可能不會成功，這可能會對我們開發產品和將其商業化的能力產生不利影響。
我們未來進行的任何合作都可能不會成功。我們合作安排的成功將在很大程度上取決於我們的合作者的努力和活動。協作面臨許多風險，其中可能包括：
80
第三方聲稱侵犯知識產權可能會阻礙或推遲我們的藥物發現和開發工作。*
我們的成功在一定程度上取決於我們避免侵犯第三方的專利和所有權。然而，我們的研究、開發和商業化活動可能會受到侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方擁有或控制的專利或其他知識產權的指控。其他實體可能擁有或獲得專利或專有權利，這可能會限制我們製造、使用、銷售、提供銷售或進口我們的候選產品和未來可能獲得批准的產品的能力，或損害我們的競爭地位。在美國國內外，有大量的訴訟涉及生物技術和製藥行業的專利和其他知識產權，以及挑戰專利的行政訴訟，包括當事人之間的審查、授權後審查、美國專利商標局的幹預和複審程序，或在外國司法管轄區的反對和其他類似程序。這些程序的實施給未來對我們的專利提出挑戰的可能性以及這種挑戰的結果帶來了不確定性。在我們正在開發mavodelpar的領域中，存在着大量由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。
無論是否有正當理由，與知識產權索賠有關的訴訟或其他法律程序都是不可預測的，通常代價高昂且耗時，即使解決方案對我們有利，也可能會從我們的核心業務中轉移大量資源，包括分散我們的技術和管理人員的正常職責。此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行此類訴訟或法律程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或法律程序的費用，因為他們有更多的財政資源和更成熟和發展的知識產權組合。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續所產生的不確定性可能會對我們在市場上的競爭能力產生重大不利影響。隨着生物技術和製藥行業的擴張和專利的頒發，我們與mavodelpar相關的活動可能會引發侵犯他人專利權的索賠的風險增加。生物技術和製藥行業產生了大量專利，包括我們在內的行業參與者並不總是清楚哪些專利涵蓋各種類型的產品或使用方法。識別可能與我們的業務相關的第三方專利權是困難的，因為專利搜索由於專利之間的術語差異、數據庫不完整以及難以評估專利權利要求的含義而不完善。我們不能保證我們的任何專利搜索或分析，包括相關專利的識別、專利權利要求的範圍或相關專利的到期，都是完整或徹底的，我們也不能確保我們已經識別了與我們的研究和其他運營相關的、或我們候選產品在任何司法管轄區商業化所必需的、在美國和國外的每一項第三方專利和待定申請。我們也不能保證不存在針對我們當前技術的可能被強制執行的第三方專利，包括我們的研究計劃、候選產品、它們各自的使用方法、製造和配方，並且可能導致禁止我們的製造或未來銷售的禁令，或者對於我們未來的銷售，我們一方有義務向第三方支付版税和/或其他形式的賠償，這可能是重大的。專利的覆蓋面取決於法院的解釋，解釋並不總是統一的。我們不能向您保證，我們當前或未來的任何候選產品都不會侵犯現有或未來的專利。我們可能不知道已經發布的專利，第三方可能聲稱被我們當前或未來的候選產品之一侵犯了。儘管如此，我們並不知道有任何專利會阻止我們銷售mavodelpar。
第三方，包括我們在美國和國外的競爭對手，其中許多擁有更多的資源，並在專利組合和競爭對手方面進行了大量投資
81
這些專利可能會阻止、限制或以其他方式幹擾我們製造、使用和銷售我們產品的能力。我們並不總是對未決的專利申請和向第三方頒發的專利進行獨立審查。第三方可能會聲稱我們在未經授權的情況下使用他們的專有技術。可能存在我們目前不知道的第三方專利，即與Mavodelpar的使用或製造以及任何未來候選產品相關的材料、配方、製造方法或治療方法的權利要求。由於專利申請可能需要數年時間才能發佈，並且在提交後的18個月或更長時間內可能是保密的，因此可能存在當前待處理的第三方專利申請，這些申請可能會導致已頒發的專利、任何未來的候選產品和其他可能侵犯的專有技術，或者此類第三方聲稱因使用我們的技術而受到侵犯。就侵犯或挪用我們的知識產權向我們提出索賠的各方可以尋求並獲得禁令或其他衡平法救濟，這可能會有效地阻止我們進一步開發和商業化Mavodelpar或未來的候選產品。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都可能涉及鉅額費用，並可能從我們的業務中大量轉移管理層和其他員工資源。
如果我們在未來的技術開發中與第三方合作，我們的合作者可能無法正確維護或捍衞我們的知識產權，或者可能以引發訴訟的方式使用我們的專有信息，從而危及或使我們的知識產權或專有信息無效，或使我們面臨訴訟或潛在責任。此外，合作者可能會侵犯第三方的知識產權，這可能會使我們面臨訴訟和潛在的責任。未來，我們可能會同意就第三方提出的某些知識產權侵權索賠向我們的商業合作者提供賠償。
第三方聲稱的任何專利侵權索賠都將非常耗時，並可能：
如果我們因專利侵權而被起訴，我們需要證明我們的產品或方法沒有侵犯相關專利的專利主張，或者專利主張無效或不可執行，而我們可能無法做到這兩點。證明無效或不可強制執行是困難的。例如，在美國，在聯邦法院面前證明無效需要出示清楚和令人信服的證據，以推翻對已頒發專利享有的有效性的推定。即使我們在這些訴訟中勝訴，我們也可能會產生鉅額費用，並分散管理層在進行這些訴訟時的時間和注意力，這可能會對我們產生實質性的不利影響。如果我們無法避免侵犯他人的專利權，我們可能會被要求尋求可能無法獲得的許可，為侵權訴訟辯護，或在法庭上挑戰專利的有效性或可執行性。專利訴訟既昂貴又耗時。我們可能沒有足夠的
82
為使這些行動取得成功所需的資源。此外，如果我們沒有獲得許可、開發或獲得非侵權技術、未能成功抗辯侵權行為或侵犯了宣佈無效或不可執行的專利，我們可能會遭受重大金錢損失，在將Mavodelpar和任何未來的候選產品推向市場方面遇到重大延誤，並被禁止開發、製造或銷售Mavodelpar和任何未來的候選產品。
我們並不總是對未決的專利申請和向第三方頒發的專利進行獨立審查。我們不能確定我們或我們的許可人的任何專利搜索或分析，包括但不限於相關專利的識別、相關專利權利要求的範圍分析或相關專利到期的確定，都是完整或徹底的，我們也不能確定我們已經識別了美國、歐洲和其他地方與我們的候選產品商業化或在任何司法管轄區的產品商業化所必需的每一項第三方專利和未決申請，因為：
此外，專利權利要求的範圍由法律解釋、專利中的書面披露和專利的起訴歷史決定，並可能涉及其他因素，如專家意見。我們對專利或待決申請中權利要求的相關性或範圍的解釋可能是不正確的，這可能會對我們銷售產品的能力產生負面影響。此外，我們可能會錯誤地確定我們的技術、產品或候選產品不在第三方專利的覆蓋範圍內，或者可能會錯誤地預測第三方未決的專利申請是否會提出相關範圍的權利要求。我們對美國或國際上任何我們認為相關的專利的到期日期的確定可能是不正確的，這可能會對我們開發和營銷我們的產品或候選產品的能力產生負面影響。此外，我們不能保證我們的任何專利搜索或分析，包括相關專利的識別、專利權利要求的範圍或相關專利的到期，都是完整或徹底的，我們也不能確保我們已經識別了與我們的候選產品在任何司法管轄區的商業化相關或必要的、在美國和國外的每一項第三方專利和未決申請。
我們的競爭對手可能已經提交併可能在未來提交涵蓋與我們類似的技術的專利申請，其他競爭對手可能擁有或獲得專利或專有權利，這些專利或專有權利可能會限制我們製造、使用、銷售、提供銷售或進口Mavodelpar和未來批准的產品的能力，或損害我們的競爭地位。在我們正在開發候選產品的領域中，存在着大量的第三方美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。可能有第三方專利或專利申請，要求材料、配方、製造方法或治療方法與使用或製造Mavodelpar和任何未來的產品候選有關。任何此類專利申請可能優先於我們的專利申請，這可能進一步要求我們獲得涵蓋此類技術的已頒發專利的權利。如果另一方提交了類似於我們的發明的美國專利申請，我們可能不得不參與幹預
83
美國專利商標局宣佈的確定美國發明優先權的程序。這些訴訟的成本可能是巨大的，如果在我們不知情的情況下，對方在我們自己的發明之前獨立達成了相同或類似的發明，導致我們在此類發明方面失去了美國的專利地位，那麼這些努力可能不會成功。其他國家也有類似的法律，允許對專利申請保密，並可能有權在這些司法管轄區優先於我們的申請。
一些對我們提出索賠的第三方可能比我們更有效地維持複雜專利訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。此外，由於與知識產權訴訟或行政訴訟有關的大量披露要求，我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。此外，任何訴訟的發起和繼續產生的任何不確定性都可能對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生重大不利影響。
如果我們被發現侵犯了第三方的知識產權，我們可能會被迫(包括通過法院命令)停止開發、製造或商業化侵權候選產品或產品，如果我們被發現故意侵犯第三方的專利、從第三方獲得一個或多個許可證、支付版税或重新設計我們的侵權產品，我們可能不得不支付鉅額損害賠償，包括三倍的損害賠償和律師費，這可能是不可能的，或者需要大量的時間和金錢支出。
我們無法預測是否會有這樣的許可證，或者是否會以商業合理的條款提供。此外，即使在沒有訴訟的情況下，我們也可能需要從第三方獲得許可證，以推進我們的研究或允許Mavodelpar和任何未來的候選產品商業化。我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得這些許可證中的任何一項，如果有的話。在這種情況下，我們將無法進一步開發Mavodelpar和任何未來的候選產品並將其商業化，這可能會嚴重損害我們的業務。即使我們能夠獲得許可，這些權利也可能是非排他性的，這可能會讓我們的競爭對手獲得相同的知識產權。
儘管截至本季度報告10-Q表格的日期，沒有第三方聲稱我們侵犯了專利，但其他人可能持有專有權利，可能會阻止我們的候選產品上市。第三方可能會針對我們的任何候選產品提出專利侵權索賠。任何針對我們的專利相關法律訴訟要求損害賠償，並試圖禁止與我們的候選產品、治療適應症或工藝有關的商業活動，都可能使我們承擔重大損害賠償責任，包括如果我們被確定故意侵權，則賠償三倍，並要求我們獲得製造或營銷我們的候選產品的許可證。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都將涉及鉅額訴訟費用，並將大量轉移我們業務中的員工資源。我們無法預測我們是否會在任何此類訴訟中獲勝，也無法預測這些專利所需的任何許可是否會以商業上可接受的條款提供，如果有的話。此外，即使我們或我們未來的戰略合作伙伴能夠獲得許可，這些權利也可能是非排他性的，這可能會導致我們的競爭對手獲得相同的知識產權。此外，如果有必要，我們不能確定是否可以重新設計我們的候選產品、治療適應症或過程以避免侵權。因此，在司法或行政訴訟中做出不利裁決，或未能獲得必要的許可證，可能會阻止我們開發和商業化我們的候選產品，這可能會損害我們的業務、財務狀況和經營業績。此外，知識產權訴訟，無論其結果如何，都可能造成負面宣傳，並可能禁止我們營銷或以其他方式將我們的候選產品和技術商業化。
我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利或許可人的專利的訴訟中，這可能是昂貴、耗時和不成功的。此外，如果在法庭上提出質疑，我們已頒發的專利可能被認定為無效或無法強制執行，我們可能會因與專利和其他知識產權有關的訴訟或其他程序而招致鉅額費用。*
包括競爭對手在內的第三方可能會侵犯、挪用或以其他方式侵犯我們的專利、將來可能向我們頒發的專利或授權給我們的許可方的專利。阻止或阻止
84
侵權或未經授權的使用，我們可能需要或選擇提起侵權索賠，這可能是昂貴和耗時的。我們可能無法單獨或與許可人一起阻止或阻止侵犯、挪用或其他侵犯我們知識產權的行為，特別是在法律可能不如美國充分保護這些權利的國家。
如果我們選擇向法院起訴，以阻止另一方使用我們的專利中聲稱的發明，法院可能會裁定我們擁有的或許可內的專利無效、不可強制執行和/或由於各種原因沒有被第三方侵犯。在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效和/或不可執行的反訴很常見。質疑有效性的理由包括據稱未能滿足專利性的幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、明顯、明顯的雙重專利、缺乏書面描述、不確定性或不可使用性。不可執行性主張的理由可能包括與專利訴訟有關的人向美國專利商標局隱瞞相關信息或在起訴期間做出誤導性陳述，即犯下不公平行為的指控。第三方也可以向美國專利商標局提出類似的索賠，甚至在訴訟範圍之外，包括重新審查、PGR、知識產權和派生程序。外國專利局和法院也有類似的挑戰專利有效性和可執行性的機制，並可能導致我們或我們的許可人現在或將來持有的任何外國專利被撤銷、取消或修改。法律斷言無效和不可強制執行後的結果是不可預測的，現有技術可能會使我們的專利或我們許可人的專利無效。如果被告在無效和/或不可強制執行的法律主張上獲勝，我們將失去對該候選產品的至少部分甚至全部專利保護。這種專利保護的喪失將對我們的業務產生實質性的不利影響。還有一種風險是，即使我們的專利的有效性得到支持，法院也會以我們的專利權利要求不包括該發明為理由，裁定我們無權阻止對方使用爭議中的發明，或裁定對方使用我們的專利技術屬於《美國法典》第35篇第271(E)(1)條規定的專利侵權的避風港。
例如，關於有效性問題，我們不能確定沒有無效的先前技術，而我們、我們未來的許可人和專利審查員在起訴期間並不知道這一點。也不能保證不存在我們所知道的、但我們認為不會影響我們的專利和專利申請或我們未來許可人的專利和專利申請中的索賠的有效性或可執行性的現有技術，儘管如此，最終可能會被發現影響索賠的有效性或可執行性。如果第三方在無效或不可強制執行的法律主張上獲勝，我們將失去至少部分，甚至全部，對我們的技術或平臺，或我們可能開發的任何候選產品的專利保護。這種專利保護的喪失將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
由第三方引起或由我們提起或由美國專利商標局宣佈的幹擾或派生程序可能是必要的，以確定與我們的專利或專利申請或我們許可人的發明有關的發明的優先權。不利的結果可能要求我們停止使用相關技術，或者試圖從勝利方那裏獲得授權。如果勝利方不以商業上合理的條款向我們提供許可，或者根本不向我們提供許可，或者如果提供了非獨家許可，而我們的競爭對手獲得了相同的技術，我們的業務可能會受到損害。我們對訴訟或幹預訴訟的辯護可能會失敗，即使成功，也可能導致鉅額成本，並分散我們的管理層和其他員工的注意力。此外，與訴訟相關的不確定性可能會對我們籌集資金以繼續我們的臨牀試驗、繼續我們的研究計劃、從第三方獲得必要的技術許可或建立開發或製造合作伙伴關係的能力產生重大不利影響，這些合作伙伴關係將幫助我們將Mavodelpar和任何未來的候選產品推向市場。
即使解決方案對我們有利，但與我們的知識產權有關的訴訟或其他法律程序可能會導致我們產生鉅額費用，並可能分散我們的技術和管理人員的正常責任。此外，可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。該等訴訟或
85
訴訟程序可能會大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行此類訴訟或訴訟程序。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承擔這類訴訟或訴訟的費用，因為他們有更多的財政資源。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續帶來的不確定性可能會損害我們在市場上的競爭能力。
我們行使專利權的能力取決於我們檢測侵權行為的能力。可能很難檢測到不宣傳與其產品和服務相關的組件或方法的侵權者。此外，可能很難或不可能獲得競爭對手或潛在競爭對手的產品或服務侵權的證據。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，如果我們獲勝，獲得的損害賠償或其他補救措施可能沒有商業意義。
此外，如果我們的專利和專利申請或我們未來許可方的專利和專利申請所提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作，授權、開發或商業化當前或未來的候選產品。
此外，專利的頒發並不賦予我們實施專利發明的權利。第三方可能擁有阻止專利，這可能會阻止我們銷售自己的專利產品和實踐自己的專利技術。
由於訴訟的費用和不確定性，我們可能無法針對第三方強制執行我們的知識產權。
由於訴訟的費用和不確定性，我們可能無法對第三方執行我們的知識產權，我們可能會得出結論，即使第三方侵犯了我們已頒發的專利，由於我們正在申請或未來的專利申請或其他知識產權而可能頒發的任何專利，提起和執行此類索賠或訴訟的風險調整成本可能過高或不符合本公司或股東的最佳利益。此外，與訴訟相關的不確定性可能會損害我們籌集繼續臨牀試驗所需資金的能力，繼續我們的內部研究計劃，許可所需的技術或其他候選產品，或進入開發合作伙伴關係，這將有助於我們將候選產品推向市場。在這種情況下，我們可能會決定，更謹慎的行動方針是簡單地監測情況或發起或尋求其他非訴訟行動或解決方案。
如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位將受到損害。
我們依靠商業祕密，包括未獲得專利的專有技術、技術和其他專有信息，來保護我們的專有技術並保持我們的競爭地位，特別是在我們認為專利保護不合適或無法獲得的情況下。然而，商業祕密很難保護。我們在一定程度上依賴於與我們的員工、外部科學合作者、CRO、第三方製造商、顧問、諮詢師、潛在合作伙伴和其他第三方簽訂的保密協議，以保護我們的商業祕密和其他專有信息。除合同措施外，我們還努力使用普遍接受的物理和技術安全措施來保護我們的商業祕密和其他專有信息的機密性。儘管我們作出了這些努力，但我們無法保證所有此類協議均已得到妥善執行，而且這些協議可能無法有效防止機密信息的披露，並且可能無法在未經授權披露機密信息的情況下提供充分的補救措施。此外，其他人可能會獨立地發現我們的商業祕密和專有信息。例如，作為其透明度倡議的一部分，FDA目前正在考慮是否定期公開其他信息，包括我們可能認為是商業祕密或其他專有信息的信息，目前尚不清楚FDA的披露政策將來會如何改變。執行和確定我們的專有權利範圍可能需要昂貴而耗時的訴訟，而未能獲得或維持商業祕密保護可能會對我們的競爭業務地位產生不利影響。
86
此外，這些普遍接受的物理和技術安全措施可能無法為我們的專有信息提供足夠的保護，例如，在員工，顧問，顧問或其他授權訪問的第三方盜用商業祕密的情況下。我們的安全措施可能無法阻止員工、外部科學合作者、CRO、第三方製造商、諮詢師、顧問、潛在合作伙伴和其他第三方盜用我們的商業祕密並將其提供給競爭對手，我們對此類不當行為採取的追索措施可能無法提供充分的補救措施來充分保護我們的利益。監控未經授權的使用和披露是困難的，我們不知道我們為保護專有技術所採取的措施是否有效。未經授權的各方也可能試圖複製或反向工程我們認為專有的產品的某些方面。儘管我們使用普遍接受的安全措施，但保護商業祕密的標準在不同的司法管轄區可能會有所不同。此外，我們可能需要與我們當前和未來的業務合作伙伴、合作者、承包商以及位於商業祕密被盜風險較高的國家/地區的其他人共享我們的專有信息（包括商業祕密），包括私人團體或外國行為者以及與國家行為者有關聯或受其控制的行為者的直接入侵。
執行一方非法披露或盜用商業祕密的主張是困難的，昂貴的和耗時的，結果是不可預測的。此外，美國國內外的一些法院不太願意或不願意保護商業祕密。此外，第三方仍然可以獲得這些信息，或者可能獨立地獲得這些信息或類似信息，我們無權阻止他們使用這些技術或信息與我們競爭。如果發生任何此類事件，或者如果我們的商業祕密失去保護，這些信息的價值可能會大大降低，我們的競爭地位將受到損害。
我們對第三方的依賴要求我們分享我們的商業祕密，這增加了競爭對手發現這些祕密或我們的商業祕密被挪用或披露的可能性。
我們候選產品的要素，包括其製備和製造過程，可能涉及專利技術以及專利未涵蓋的其他專有信息，因此，對於這些方面，我們可能會將商業祕密(包括非專利專有技術)和其他專有信息視為我們的主要知識產權。我們的員工、與我們共享我們設施的第三方或外部科學合作者、CRO、第三方製造商、顧問、顧問和我們聘請進行研究、臨牀試驗或製造活動的供應商的任何有意或無意的披露，或第三方對我們的商業機密或專有信息的挪用(例如通過網絡安全漏洞)，都可能使競爭對手複製或超過我們的技術成就，從而侵蝕我們在市場上的競爭地位。
商業祕密，包括非專利技術和其他專有信息，可能很難追蹤、保護和執行。我們要求我們的員工簽訂包含保密條款的書面僱傭協議，並有義務將他們在受僱過程中產生的任何發明轉讓給我們。我們進一步尋求保護我們潛在的商業祕密、專有技術和信息，方法是與獲得訪問權限的各方簽訂保密和保密協議，例如外部科學合作者、CRO、第三方製造商、顧問、顧問和其他第三方。對於我們的顧問、顧問、承包商和外部科學合作者，這些協議通常包括髮明分配義務。儘管我們已採取措施保護我們的商業祕密和非專利專有技術，但我們不能保證所有此類協議都已正式執行，任何一方都可能違反協議並泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密和非專利專有技術，我們可能無法就此類違規行為獲得足夠的補救措施。監控未經授權的使用和披露是困難的，我們也不知道我們為保護我們的專有技術而採取的步驟是否有效。
商業祕密可能是由其他人獨立開發的，可能會阻止我們的法律追索。隨着時間的推移，商業祕密將通過獨立開發、發表期刊文章以及熟練的藝術人員從一家公司轉移到另一家公司或
87
從學術到行業的科學立場。儘管我們與第三方的協議通常會限制我們的員工、外部科學合作者、CRO、第三方製造商、顧問、顧問、潛在合作伙伴和其他第三方發佈可能與我們的商業祕密相關的數據的能力，但我們的協議可能包含某些有限的發佈權。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止該競爭對手使用該技術或信息與我們競爭，這可能會損害我們的競爭地位。由於我們希望在產品的開發、製造和分銷以及提供我們的服務時不時依賴第三方，我們有時必須與他們分享商業祕密。儘管採取了上述合同和其他安全預防措施，但共享商業祕密的需要增加了此類商業祕密被我們的競爭對手知曉、被無意中納入其他人的技術中、或被披露或使用違反這些協議的風險。如果發生任何此類事件，或者如果我們的任何商業祕密被競爭對手或其他第三方合法獲取或獨立開發，或者如果我們以其他方式失去對我們的商業祕密的保護，這些信息的價值可能會大大降低，我們的競爭地位將受到損害，我們將無權阻止他們使用該技術或信息與我們競爭。如果我們不在專利發佈前申請專利保護，或者如果我們不能以其他方式對我們的專有技術和其他機密信息保密，那麼我們獲得專利保護或保護我們的商業祕密信息的能力可能會受到威脅。
我們可能會受到以下指控的影響：我們或我們的員工、外部科學合作者、CRO、第三方製造商、顧問、顧問、潛在合作伙伴和其他第三方錯誤地使用或披露了其前僱主的所謂機密信息或商業祕密。
我們已經並可能在未來簽訂保密和保密協議，以保護第三方的專有地位，如外部科學合作者、CRO、第三方製造商、顧問、顧問、潛在合作伙伴和其他第三方。如果第三方聲稱我們或我們的員工無意中或以其他方式違反了協議，並使用或披露了第三方專有的商業祕密或其他信息，我們可能會受到訴訟。我們還可能受到指控，稱我們錯誤地從競爭對手那裏僱傭了一名員工。對這類問題的辯護，無論其是非曲直，都可能涉及鉅額訴訟費用，並從我們的業務中大量轉移員工資源。我們無法預測我們是否會在任何此類行動中獲勝。此外，知識產權訴訟，無論其結果如何，都可能造成負面宣傳，並可能禁止我們營銷或以其他方式將我們的候選產品和技術商業化。如果不對任何此類索賠進行抗辯，可能會使我們承擔重大的金錢損失責任，或者阻礙或推遲我們的開發和商業化努力，這可能會對我們的業務產生不利影響。即使我們成功地對這些索賠進行了辯護，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散我們管理團隊和其他員工的注意力。
對我們提出索賠的當事人可能比我們更有效地承擔複雜知識產權訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。此外，任何訴訟的發起和繼續產生的任何不確定性都可能對我們籌集額外資金的能力產生重大不利影響，或對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景產生重大不利影響。
如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，那麼我們可能無法在我們感興趣的市場上建立起知名度，我們的業務可能會受到不利影響。
我們當前或未來的商標或商號可能會受到挑戰、侵犯、規避或宣佈為通用商標，或被確定為侵犯了其他商標，並且我們可能無法獲得我們打算使用的未來商標或商號。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，我們需要這些權利來在我們感興趣的市場的潛在合作伙伴或客户中建立知名度。有時，競爭對手可能會採用與我們類似的商品名稱或商標，從而阻礙我們建立品牌標識的能力，並可能導致市場混亂。此外，其他商標或包含變體的商標的所有者可能會提起商號或商標侵權索賠
88
我們的註冊或未註冊的商標或商號。在商標註冊過程中，我們可能會收到美國專利商標局或其他外國司法管轄區對我們的申請的拒絕。雖然我們將有機會對這些拒絕作出迴應，但我們可能無法克服這種拒絕。此外，在美國專利商標局和許多外國司法管轄區的類似機構中，第三方有機會反對未決的商標申請，並尋求取消註冊商標。可能會對我們的商標提起反對或取消訴訟，而我們的商標可能無法繼續存在。從長遠來看，如果我們不能根據我們的商標和商號建立名稱認可，那麼我們可能無法有效地競爭，我們的業務可能會受到不利影響。我們可能會將我們的商標和商品名稱授權給第三方，例如分銷商。雖然這些許可協議可能會為如何使用我們的商標和商號提供指導方針，但被許可人違反這些協議或濫用我們的商標和商號可能會危及我們的權利或削弱與我們的商標和商號相關的商譽。我們執行或保護與商標、商業名稱、商業祕密、域名、版權或其他知識產權相關的專有權利的努力可能是無效的，可能會導致大量成本和資源轉移，並可能對我們的財務狀況或運營結果產生不利影響。
此外，我們提議在美國與mavodelpar一起使用的任何名稱都必須得到FDA的批准，無論我們是否已將其註冊或申請註冊為商標。FDA通常會對擬議的產品名稱進行審查，包括評估可能與其他產品名稱混淆的可能性。如果FDA(或外國司法管轄區的同等行政機構)反對我們建議的任何專有產品名稱，我們可能需要花費大量額外資源，努力確定一個符合適用商標法資格、不侵犯第三方現有權利併為FDA接受的合適替代名稱。歐洲也有類似的要求。此外，在許多國家，擁有和維持商標註冊可能不能針對高級商標所有人隨後提出的侵權索賠提供充分的辯護。此外，其他註冊商標或商標的所有者可能會提出商號或商標侵權索賠，這些商標或商標包含我們的註冊或未註冊商標或商號的變體。如果我們主張商標侵權索賠，法院可能會裁定我們主張的商標無效或不可強制執行，或者我們主張商標侵權的一方擁有對相關商標的優先權利。在這種情況下，我們最終可能會被迫停止使用此類商標。
與我們普通股所有權相關的風險
我們普通股的活躍、流動和有序的交易市場可能無法持續。
在我們的首次公開募股(IPO)於2021年4月結束之前，我們的普通股沒有公開市場。我們股票的活躍交易市場可能無法持續。如果我們普通股的股票交易不活躍，您可能無法快速或按市場價格出售您的股票。由於這些和其他因素，您可能無法以購買時的價格或高於購買時的價格轉售您持有的普通股。此外，不活躍的市場還可能削弱我們通過出售普通股籌集資金的能力，並可能削弱我們達成戰略合作伙伴關係或以我們的普通股作為對價收購公司或產品的能力。
我們的股票價格可能會波動，你可能會失去全部或部分投資。*
我們普通股的交易價格可能波動很大，可能會受到各種因素的影響而大幅波動，其中一些因素是我們無法控制的，包括交易量有限。除了在“風險因素”一節和本Form 10-Q季度報告的其他部分討論的因素外，這些因素包括：
89
此外，股票市場，特別是製藥公司，經歷了極端的價格和成交量波動，這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不成比例。無論我們的實際經營業績如何，廣泛的市場和行業因素都可能對我們普通股的市場價格產生負面影響。
我們可能會受到證券集體訴訟的影響。
過去，證券集體訴訟往往是在一家公司的證券市場價格下跌後對其提起的。這一風險與我們特別相關，因為製藥公司
90
最近幾年經歷了顯著的股價波動。如果我們面臨這樣的訴訟，可能會導致鉅額成本，並轉移管理層的注意力和資源，這可能會損害我們的業務。
我們的主要股東和管理層擁有我們相當大比例的股票，並將能夠對有待股東批准的事項施加重大控制。
我們的高管和董事，加上持有我們已發行股本5%以上的股東，實益擁有佔我們普通股相當大比例的股份。因此，這些股東將有能力通過這種所有權地位來影響我們。這些股東可能能夠決定所有需要股東批准的事項。例如，這些股東可能能夠顯著影響董事選舉、修改我們的組織文件、批准任何合併、出售資產或其他重大公司交易。這可能會阻止或阻止對我們普通股的主動收購建議或要約，因為您可能認為作為我們的股東之一，這符合您的最佳利益。
籌集額外資本可能會稀釋我們現有的股東，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。
我們可能通過公開或私募股權發行或債務融資、信貸或貸款融資、合作、戰略聯盟、許可安排或一個或多個這些資金來源的組合來尋求額外資本。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本，您的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對您作為股東的權利產生不利影響的優先權。債務的產生將導致固定付款義務的增加，並可能涉及某些限制性契約，例如對我們產生額外債務的能力的限制，對我們收購或許可知識產權的能力的限制，以及可能對我們開展業務的能力產生不利影響的其他運營限制。如果我們通過與第三方的戰略合作伙伴關係和聯盟以及許可協議籌集額外資金，我們可能不得不放棄對我們的技術或當前或未來候選產品的寶貴權利，或以不利於我們的條款授予許可。
我們是一家新興成長型公司和一家較小的報告公司，適用於新興成長型公司和較小的報告公司的報告要求降低可能會使我們的普通股對投資者的吸引力降低。
我們是一家“新興成長型公司”，如2012年《創業公司法案》（JOBS法案）所定義。只要我們仍然是一家新興的成長型公司，我們就可以利用各種上市公司報告要求的某些豁免，包括只允許提供兩年的經審計財務報表，除了任何要求的未經審計的中期財務報表，以及相應減少的“管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析”外，根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第404條，我們不需要對財務報告進行內部控制，（薩班斯-奧克斯利法案），減少了我們定期報告和委託書中有關高管薪酬的披露義務，以及免除對高管薪酬進行不具約束力的諮詢投票的要求，以及股東批准任何未經批准的金降落傘支付。我們可以利用這些豁免，直到2026年12月31日或直到我們不再是一家新興增長型公司，以較早者為準。如果發生某些早期事件，我們將在五年期結束前不再是一家新興成長型公司，包括如果我們成為《交易法》第12 b-2條所定義的“大型加速申報人”，我們的年總收入超過12.35億美元，或者我們在任何三年期內發行超過10億美元的不可轉換債券。
根據《就業法》，新興成長型公司也可以推遲採用新的或修訂的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們選擇使用這個擴展
91
根據《就業法案》的規定，過渡期將持續至我們（i）不再是新興成長型公司或（ii）明確且合理地選擇退出《就業法案》規定的延長過渡期之日（以較早者為準）。
我們也是一個“較小的報告公司”中定義的交易所法。即使我們不再是一家新興成長型公司，我們也可能繼續成為一家較小的報告公司，這將使我們能夠利用新興成長型公司的許多相同豁免，包括不需要遵守薩班斯-奧克斯利法案第404條的審計師認證要求，以及減少有關高管薪酬的披露義務。我們將能夠利用這些規模的披露，只要我們的投票權和無投票權的普通股持有的非附屬公司是低於2.5億美元的測量，在我們的第二財政季度的最後一個工作日，或者我們在最近完成的財政年度的年收入低於1億美元，並且我們由非附屬公司持有的有表決權和無表決權普通股低於1億美元。在我們第二財政季度的最後一個工作日測量了7億美元。投資者可能會發現我們的普通股不那麼有吸引力，因為我們可能依賴於這些豁免。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股交易市場可能會不那麼活躍，我們的股價可能會更加波動。
如果我們不能保持適當和有效的內部控制，我們及時編制準確財務報表的能力可能會受到損害。
我們須遵守《交易所法案》、《薩班斯-奧克斯利法案》以及納斯達克股票市場有限責任公司(納斯達克)的報告要求。《薩班斯-奧克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)要求我們對財務報告保持有效的披露控制和程序以及內部控制。在每個財政年度，我們都需要由管理層提供一份報告，其中包括我們在該年度Form 10-K年報中討論的對財務報告的內部控制。我們對財務報告內部控制有效性的評估報告需要包括披露我們在財務報告內部控制中發現的任何重大弱點，以及一份關於我們的獨立註冊會計師事務所已審計我們財務報告內部控制有效性的聲明。雖然我們符合2023財年美國證券交易委員會規則的新興成長型公司資格，因此不需要在2023財年獲得此類審計，但如果我們在未來幾年有資格成為美國證券交易委員會規則下的大型加速申報公司或加速申報公司，我們的獨立註冊會計師事務所將被要求根據薩班斯-奧克斯利法案第404(B)節(第404(B)節)審計我們對財務報告的內部控制的有效性。任何強制或自願遵守第404(B)條將導致成本、費用和管理資源的增加。然而，只要我們仍是JOBS法案中定義的新興成長型公司，我們就打算利用豁免，允許我們不遵守獨立註冊會計師事務所的認證要求。
我們可能會發現我們的內部財務和會計控制系統和程序中的弱點，這可能會導致我們的合併財務報表出現重大錯報。我們對財務報告的內部控制不會阻止或發現所有錯誤和欺詐。一個控制系統，無論設計和操作得多麼好，都只能提供合理的保證，而不是絕對的保證，保證控制系統的目標將會實現。由於所有控制系統的固有侷限性，任何控制評價都不能絕對保證不會發生因錯誤或舞弊而造成的錯誤陳述，也不能絕對保證所有控制問題和舞弊情況都會被發現。
我們不能向您保證，我們迄今採取的措施以及我們未來可能採取的行動將防止或避免未來潛在的重大弱點。此外，我們目前的控制和我們開發的任何新控制可能會因為我們業務條件的變化而變得不夠充分。此外，我們在披露控制和程序以及財務報告內部控制方面的重大弱點可能會在未來被發現。未能建立或維持對財務報告的有效內部控制，或在實施或改進財務報告時遇到任何困難，都可能損害我們的經營業績，或導致我們無法履行報告義務，並可能導致我們重述以往期間的財務報表，這可能導致我們的普通股價格下跌。此外，如果我們不能繼續滿足這些要求，我們可能無法繼續在納斯達克上市。
92
作為一家上市公司，我們已經並將繼續大幅增加成本，我們的管理層將需要投入大量時間來實施新的合規舉措。*
作為一家上市公司，我們已經並將繼續產生大量的法律、會計和其他費用，這些費用是我們作為私人公司沒有發生的。我們受制於交易法的報告要求，其中要求我們向美國證券交易委員會提交有關我們業務和財務狀況的年度、季度和當前報告。此外，薩班斯-奧克斯利法案以及美國證券交易委員會和納斯達克後來為實施薩班斯-奧克斯利法案的條款而通過的規則，對上市公司提出了重大要求，包括要求建立和維持有效的信息披露和財務控制，以及改變公司治理做法。此外，2010年7月，頒佈了《多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法》(《多德-弗蘭克法案》)。多德-弗蘭克法案中有重要的公司治理和高管薪酬相關條款，要求美國證券交易委員會在這些領域採取額外的規章制度，如“薪酬話語權”和代理訪問。新興的成長型公司和較小的報告公司可以免除某些要求，但我們可能需要比預算或計劃更早地實施這些要求，從而產生意外費用。股東激進主義、當前的政治環境以及當前高度的政府幹預和監管改革可能會導致大量新的法規和披露義務，這可能會導致額外的合規成本，並影響我們以目前無法預見的方式運營業務的方式。
我們預計，適用於上市公司的規則和法規將繼續大幅增加我們的法律和財務合規成本，並使一些活動更加耗時和昂貴。如果這些要求將我們管理層和員工的注意力從其他業務上轉移開，它們可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。增加的成本將減少我們的淨收益或增加我們的綜合淨虧損，並可能要求我們降低其他業務領域的成本或提高我們產品或服務的價格。例如，我們預計這些規則和條例將使我們更難和更昂貴地獲得董事和高級管理人員責任保險，並且我們可能被要求產生大量成本來維持相同或類似的保險範圍。我們無法預測或估計為響應這些要求而可能產生的額外成本的金額或時間。這些要求的影響也可能使我們更難吸引和留住合格的人員加入我們的董事會、董事會委員會或擔任高管。
在公開市場上出售我們的大量普通股可能會導致我們的股價下跌。*
在公開市場上出售我們的大量普通股隨時都有可能發生。這些出售，或者市場上認為大量股票持有者打算出售股票的看法，可能會降低我們普通股的市場價格。截至2023年11月9日，我們的普通股流通股為33,311,787股。
此外，受未償還期權、限制性股票單位或基於業績的限制性股票單位限制的普通股，或根據我們的員工福利計劃預留供未來發行的普通股，在各種歸屬明細表的條款允許的範圍內，以及修訂後的1933年證券法(證券法)下的第144條和第701條，將有資格在公開市場出售。如果這些額外的普通股在公開市場上出售，或者如果人們認為它們將被出售，我們普通股的交易價格可能會下降。
此外，根據證券法，持有16,819,283股我們普通股的持有者有權登記他們的股份。根據《證券法》登記這些股份將導致這些股份在《證券法》下不受限制地自由交易，但附屬公司持有的股份除外，如《證券法》第144條所界定。這些股東的任何證券出售都可能對我們普通股的交易價格產生實質性的不利影響。
93
未來出售和發行我們的普通股或購買普通股的權利，包括根據我們的股權激勵計劃，可能會導致我們股東的所有權百分比進一步稀釋，並可能導致我們的股價下跌。*
我們預計，未來我們將需要大量額外資本來繼續我們計劃的運營，包括進行臨牀試驗、商業化努力、擴大研究和開發活動，以及與運營上市公司相關的成本。為了籌集資本，我們可以在一次或多次交易中以我們不時確定的價格和方式出售普通股、可轉換證券或其他股權證券。如果我們出售普通股、可轉換證券或其他股權證券，投資者可能會因隨後的出售而被嚴重稀釋。這樣的出售也可能導致我們現有股東的實質性稀釋，新的投資者可以獲得優先於我們普通股持有人的權利、優惠和特權。截至2023年9月30日，2022年自動櫃員機設施下的剩餘能力約為1880萬美元的普通股。2023年11月，我們終止了2022年ATM設施。2023年11月，我們與Leerink簽訂了2023年自動櫃員機機制，根據該機制，我們可以隨時全權決定提供和出售最多1.00億美元的普通股。我們尚未根據2023年自動取款機機制出售任何普通股。
根據我們的2021年股權激勵計劃(2021年計劃)，我們的管理層被授權向我們的員工、董事和顧問授予股票期權和其他股票獎勵。此外，根據我們的2021年計劃，我們為發行而保留的普通股數量將在每年1月1日至2031年1月1日(包括2031年1月1日)自動增加，增加前一歷年12月31日我們的股本總流通股數量的5%，或董事會決定的較少數量的股票。此外，根據我們的2021年員工股票購買計劃，預留供發行的普通股數量將於每個日曆年1月1日自動增加，直至2031年1月1日(包括2031年1月1日)，減幅為(I)自動增持日期前一個日曆月最後一天已發行普通股總數的1%，以及(Ii)729,174股；前提是在任何此類增持日期之前，我們的董事會可決定增加的金額將少於第(I)和(Ii)款中規定的金額。除非我們的董事會每年選擇不增加可供未來授予的股票數量，否則我們的股東可能會經歷額外的稀釋，這可能會導致我們的股票價格下跌。
我們不打算為我們的普通股支付股息，因此任何回報都將限於我們股票的價值。
我們從未宣佈或支付過普通股的任何現金股息。我們目前預計，我們將保留未來的收益，用於我們業務的發展、運營和擴張，在可預見的未來，我們預計不會宣佈或支付任何現金股息。此外，未來的債務工具可能會實質性地限制我們支付普通股股息的能力。因此，股東的任何回報都將僅限於其股票的增值。
我們的章程文件和特拉華州法律中的反收購條款可能會推遲或阻止控制權的變更，這可能會限制我們普通股的市場價格，並可能阻止或挫敗我們的股東更換或罷免我們目前管理層的嘗試。
我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程中包含的條款可能會推遲或阻止我們公司的控制權變更或我們的股東可能認為有利的董事會變更。其中一些規定包括：
94
此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州公司法第203條的規定管轄，該條款可能禁止股東擁有我們已發行有表決權股票的15%或更多的某些業務合併。這些反收購條款以及我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的公司章程中的其他條款可能會使股東或潛在收購者更難獲得我們董事會的控制權，或者發起當時的董事會反對的行動，還可能推遲或阻礙涉及我們公司的合併、收購要約或代理權競爭。這些規定還可能阻止代理權競爭，並使您和其他股東更難選舉您選擇的董事或導致我們採取您希望的其他公司行動。任何延遲或阻止控制權變更、交易或董事會變動都可能導致我們普通股的市場價格下跌。
我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程規定，特拉華州衡平法院將成為我們與我們股東之間幾乎所有糾紛的獨家法庭，這可能限制我們的股東在與我們或我們的董事、高級管理人員或員工的糾紛中獲得有利的司法論壇的能力。
我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程規定，特拉華州衡平法院是根據特拉華州成文法或普通法提起的下列訴訟或程序的唯一和獨家論壇：(I)代表我們提起的任何派生訴訟或程序；(Ii)聲稱我們的任何現任或前任董事、高級職員或其他員工違反對我們或我們的股東的受託責任的任何訴訟或程序；(Iii)因或依據《特拉華州公司法》、我們經修訂及重述的公司註冊證書或經修訂及重述的公司細則的任何條文而對我們或我們的任何現任或前任董事、高級職員或其他僱員提出申索的任何訴訟或程序；(Iv)解釋、應用、強制執行或裁定我們經修訂及重述的公司註冊證書或經修訂及重述的公司細則的有效性的任何訴訟或程序；(V)特拉華州公司法賦予特拉華州衡平法院管轄權的任何訴訟或程序；以及(Vi)在所有情況下，在法律允許的最大範圍內，並在法院對被指定為被告的不可或缺的各方擁有個人管轄權的情況下，對我們或我們的任何董事、高級管理人員或其他受內部事務原則管轄的員工提出索賠的任何訴訟。
這些規定不適用於為執行《交易法》規定的義務或責任而提起的訴訟。此外，《證券法》第22條規定，聯邦法院和州法院對所有此類《證券法》訴訟擁有同時管轄權。因此，州法院和聯邦法院都有管轄權受理此類索賠。為了避免不得不在多個司法管轄區對索賠提起訴訟，以及由
95
除其他考慮因素外，不同的法院，我們修訂和重述的公司註冊證書以及我們修訂和重述的章程規定，美利堅合眾國的聯邦地區法院是解決根據證券法提出的任何申訴的獨家論壇，包括針對該申訴中點名的任何被告提出的所有申訴理由。雖然特拉華州法院已經確定這種選擇的法院條款在表面上是有效的，幾個州初審法院已經執行了這些條款，並要求主張《證券法》索賠的訴訟必須在聯邦法院提起，但不能保證上訴法院會確認這些條款的可執行性，而且股東仍然可以尋求在專屬法院條款指定的地點以外的地點提出索賠。在這種情況下，我們期望大力維護我們修訂和重述的公司註冊證書和我們的修訂和重述的章程的獨家論壇條款的有效性和可執行性。這可能需要與在其他法域解決這類訴訟相關的大量額外費用，而且不能保證這些規定將由這些其他法域的法院執行。如果法院發現我們修訂和重述的公司註冊證書和我們修訂和重述的公司章程中的任何一項獨家法院條款在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會在州法院或州和聯邦法院產生與訴訟證券法索賠相關的進一步重大額外費用，這可能嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
這些排他性論壇條款可能會限制股東在司法論壇上提出其認為有利於與我們或我們的董事、高管或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高管和其他員工的訴訟。如果法院發現我們修訂和重述的公司註冊證書中包含的排他性法院條款或修訂和重述的章程在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會產生與在其他司法管轄區解決糾紛相關的進一步重大額外費用，所有這些都可能嚴重損害我們的業務。
一般風險因素
我們受到美國和某些外國進出口管制、制裁、禁運、反腐敗法律和反洗錢法律法規的約束。遵守這些法律標準可能會削弱我們在國內和國際市場上的競爭能力。我們可能會因違規行為面臨刑事責任和其他嚴重後果，這可能會損害我們的業務。
我們須遵守出口管制及進口法律及法規，包括美國出口管理條例、美國海關條例及美國財政部外國資產管制辦公室管理的各種經濟及貿易制裁條例，以及反貪污及反洗錢法律及法規，包括《美國反海外腐敗法》（FCPA），即載於18 U.S.C.§ 201、《美國旅遊法》、《美國愛國者法》以及我們開展活動所在國家的其他州和國家反賄賂和反洗錢法律。反腐敗法的解釋範圍很廣，禁止公司及其僱員、代理人、臨牀研究組織、承包商和其他合作者和夥伴直接或間接授權、許諾、提議、提供、索取或接收公共或私營部門接受者的不當付款或任何其他有價物品。我們可能會聘請第三方在美國境外進行臨牀試驗，一旦我們進入商業化階段，就在國際上銷售我們的產品，和/或獲得必要的許可證、許可證、專利註冊和其他監管批准。我們與政府機構或政府附屬醫院、大學和其他組織的官員和員工有直接或間接的互動。我們可能對我們的員工、代理人、臨牀研究組織、承包商和其他合作者和合作夥伴的腐敗或其他非法活動負責，即使我們沒有明確授權或實際瞭解這些活動。任何違反上述法律和法規的行為都可能導致鉅額民事和刑事罰款和處罰、監禁、喪失進出口特權、取消資格、重新評估税收、違約和欺詐訴訟、名譽損害以及其他後果。
業務中斷可能會嚴重損害我們未來的收入和財務狀況，並增加我們的成本和支出。
96
我們的業務，以及我們的CRO和其他承包商和顧問的業務，可能會受到地震、電力短缺、電信故障、水資源短缺、洪水、颶風、颱風、火災、極端天氣條件、醫療流行病和其他自然或人為災難或業務中斷的影響，我們主要為這些情況提供自我保險。任何這些業務中斷的發生都可能嚴重損害我們的運營和財務狀況，並增加我們的成本和支出。我們依靠第三方製造商來生產mavodelpar。如果這些供應商的運營受到人為或自然災害或其他業務中斷的影響，我們獲得Mavodelpar和任何未來候選產品的臨牀供應的能力可能會受到幹擾。我們的公司總部位於加利福尼亞州，靠近主要的地震斷層和火區。位於主要地震斷層和火區附近並整合在某些地理區域對我們、我們的供應商和我們的一般基礎設施的最終影響尚不清楚，但如果發生重大地震、火災或其他自然災害，我們的運營和財務狀況可能會受到影響。
如果我們的信息技術系統或數據或我們所依賴的第三方的系統或數據受到或被破壞，我們可能會經歷這種損害所產生的不利後果，包括但不限於監管調查或行動；訴訟；罰款和處罰；我們的業務運營中斷；聲譽損害；收入或利潤損失；以及其他不利後果。*
在我們的正常業務過程中，我們和我們依賴的第三方處理敏感數據，因此，我們和我們依賴的第三方面臨各種不斷變化的威脅，包括但不限於可能導致安全事件的勒索軟件攻擊。
網絡攻擊、基於互聯網的惡意活動、線上和線下欺詐以及其他類似活動威脅到我們的敏感數據和信息技術系統以及我們所依賴的第三方系統的機密性、完整性和可用性。這類威脅很普遍，而且還在繼續上升，越來越難以檢測，來自各種來源，包括傳統的計算機“黑客”、威脅行為者、“黑客活動家”、有組織的犯罪威脅行為者、人員(例如通過盜竊或濫用)、複雜的民族國家和民族國家支持的行為者。
一些行為者現在從事並預計將繼續從事網絡攻擊，包括但不限於出於地緣政治原因並結合軍事衝突和防禦活動的民族國家行為者。在戰爭和其他重大沖突期間，我們和我們所依賴的第三方可能容易受到這些攻擊的高風險，包括報復性網絡攻擊，這些攻擊可能會實質性地擾亂我們的系統和運營、供應鏈以及生產、銷售和分銷我們服務的能力。此外，已完成或正在進行的臨牀試驗中臨牀試驗數據的丟失可能會導致任何監管批准或許可努力的延遲或取消，並顯著增加我們恢復或複製數據並隨後將產品商業化的成本。此外，竊取我們的知識產權或專有業務信息可能需要花費大量費用才能補救。
我們和我們所依賴的第三方受到各種不斷變化的威脅，包括但不限於社會工程攻擊(包括通過深度偽造，可能越來越難以識別為虛假的攻擊和網絡釣魚攻擊)、惡意代碼(如病毒和蠕蟲)、惡意軟件(包括高級持續威脅入侵的結果)、拒絕服務攻擊、憑據填充攻擊、憑據獲取、人員不當行為或錯誤、勒索軟件攻擊、供應鏈攻擊、軟件錯誤、服務器故障、軟件或硬件故障、數據或其他信息技術資產丟失、廣告軟件、電信故障、地震、火災、洪水人工智能增強或協助的攻擊，以及其他類似威脅。
特別是，嚴重的勒索軟件攻擊正變得越來越普遍，可能導致我們的運營嚴重中斷，提供我們的產品或服務的能力，敏感數據和收入的損失，聲譽損害，以及資金轉移。勒索付款可能會減輕勒索軟件攻擊的負面影響，但我們可能不願意或無法支付此類付款，例如，由於適用的法律或法規禁止此類付款。遠程工作已變得越來越普遍，並增加了我們的
97
信息技術系統和數據，因為我們越來越多的員工在我們的辦公場所或網絡之外使用網絡連接、計算機和設備，包括在家中、在交通途中和在公共場所工作。
此外，未來或過去的業務交易(如收購或整合)可能會使我們面臨更多的網絡安全風險和漏洞，因為我們的系統可能會受到收購或整合實體的系統和技術中存在的漏洞的負面影響。此外，我們可能會發現在對這些被收購或整合的實體進行盡職調查時沒有發現的安全問題，並且可能很難將公司整合到我們的信息技術環境和安全計劃中。
此外，我們對第三方服務提供商的依賴可能會給我們的業務運營帶來新的網絡安全風險和漏洞，包括供應鏈攻擊和其他威脅。我們依賴第三方服務提供商和技術來運行關鍵業務系統，以在各種環境中處理敏感數據，包括但不限於基於雲的基礎設施、數據中心設施、加密和身份驗證技術、員工電子郵件和其他功能。我們還依賴第三方服務提供商提供其他產品、服務、部件或其他方式來運營我們的業務。我們監控這些第三方的信息安全做法的能力有限，這些第三方可能沒有足夠的信息安全措施。如果我們的第三方服務提供商遇到安全事件或其他中斷，我們可能會遇到不良後果。雖然如果我們的第三方服務提供商未能履行其對我們的隱私或安全相關義務，我們可能有權獲得損害賠償，但任何賠償都可能不足以彌補我們的損害，或者我們可能無法追回此類賠償。此外，供應鏈攻擊的頻率和嚴重性都有所增加，我們不能保證我們供應鏈中第三方的基礎設施或我們第三方合作伙伴的供應鏈沒有受到損害。
任何先前識別或類似的威脅都可能導致安全事件或其他中斷，從而可能導致未經授權、非法或意外地獲取、修改、銷燬、丟失、更改、加密、披露或訪問我們的敏感數據或我們的信息技術系統或我們所依賴的第三方的敏感數據或系統。安全事件或其他中斷可能會破壞我們(以及我們所依賴的第三方)提供產品的能力。
我們可能會花費大量資源或修改我們的業務活動(包括我們的臨牀試驗活動)，以試圖防範安全事故。此外，某些數據隱私和安全義務可能要求我們實施和維護特定的安全措施或行業標準或合理的安全措施，以保護我們的信息技術系統和敏感數據。
雖然我們已實施旨在防範安全事件的安全措施，但無法保證這些措施將有效。我們採取措施檢測和修復漏洞，但我們可能無法檢測和修復所有漏洞，因為用於利用漏洞的威脅和技術經常變化，並且通常性質複雜。因此，這些漏洞可能會被利用，但可能直到安全事件發生後才被檢測到。未經修復的高風險或關鍵漏洞會對我們的業務構成重大風險。此外，我們在制定和部署旨在解決任何此類已識別漏洞的補救措施時可能會遇到延遲。
適用的數據隱私和安全義務可能要求我們將安全事件通知相關利益相關者。此類披露代價高昂，披露或不遵守此類要求可能會導致不良後果。
如果我們（或我們所依賴的第三方）遭遇安全事故或被認為遭遇安全事故，我們可能會遭遇不利後果，例如政府執法行動（例如，調查、罰款、處罰、審計和檢查）;額外的報告要求和/或監督;對處理敏感數據的限制（包括個人數據）;訴訟（包括集體索賠）;賠償義務;負面宣傳;聲譽損害;貨幣資金轉移;我們的運營中斷（包括數據可用性）;財務損失;以及其他類似損害。安全事件和隨之而來的後果可能會阻止或導致客户停止使用我們的產品或服務，阻止新的
98
客户使用我們的產品或服務，mavodelpar的開發和商業化可能會被推遲，並對我們的業務增長和運營能力產生負面影響。同樣，我們依賴第三方進行臨牀試驗，與其信息技術系統或數據有關的類似事件也可能對我們的業務產生重大不利影響。
我們的合同可能不包含責任限制，即使有，也不能保證我們的合同中的責任限制足以保護我們免受與我們的數據隱私和安全義務相關的責任、損害或索賠。我們不能確定我們的保險範圍是否足夠或足以保護我們免受或減輕因我們的隱私和安全做法而產生的責任，我們不能確定此類保險將繼續以商業合理的條款或根本不存在，或者此類保險將支付未來的索賠。
除了經歷安全事件外，第三方還可能從公共來源、數據經紀人或其他方式收集、收集或推斷有關我們的敏感數據，這些信息會泄露有關我們組織的競爭敏感細節，並可能被用來破壞我們的競爭優勢或市場地位。此外，由於我們的員工、人員或供應商使用生成性人工智能技術，或與此相關，公司的敏感數據可能會泄露、披露或泄露。
如果證券或行業分析師不發表關於我們業務的研究報告，或發表不準確或不利的研究報告，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場在一定程度上取決於證券或行業分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告。如果跟蹤我們的一位或多位分析師下調了我們的股票評級，或者發表了關於我們業務的不準確或不利的研究報告，我們的股價可能會下跌。如果這些分析師中的一位或多位停止對我們公司的報道或未能定期發佈有關我們的報告，對我們股票的需求可能會減少，這可能會導致我們的股價和交易量下降。
第二項股權證券的未經登記的銷售和收益的使用
股權證券的未登記銷售
沒有。
發行人購買股票證券
2023年10月30日，根據與VTV治療公司的普通股回購協議，我們以每股7.64美元的價格從VTV治療公司回購了576,443股普通股，總購買價約為440萬美元。回購是在一筆私人、非承銷的交易中直接進行的。隨後，我們註銷了回購的股份。
收益的使用
我們根據於2021年4月8日宣佈生效的S一號表格(編號333-254534)的登記聲明開始招股，共登記了7,187,500股我們的普通股。2021年4月13日，我們完成了IPO，以每股15.00美元的公開發行價出售了6,250,000股普通股，扣除承銷商的折扣和佣金以及與發行相關的費用後，總收益為9,380萬美元。扣除660萬美元的承保折扣和佣金以及約260萬美元的發售費用後，淨收益為8460萬美元。Jefferies LLC、Leerink和Piper Sandler&Co.擔任聯合簿記管理人。
截至2023年9月30日，我們已經使用了IPO淨收益中的約2380萬美元。我們將剩餘的淨收益投資於高流動性的貨幣市場基金和短期投資。IPO的剩餘淨收益將與我們的現金、現金等價物和短期
99
投資，以資助PMM和LC-FAOD患者繼續研究和開發mavodelpar，其他臨牀試驗和臨牀前研究，以及商業準備工作，併為營運資金和其他一般用途提供資金。發售所得款項並無直接或間接支付予本公司任何董事或高級管理人員(或其聯繫人)或擁有本公司任何類別股權證券10.0%或以上的人士或任何其他聯屬公司。
項目3.高級證券違約
沒有。
項目4.礦山安全信息披露
沒有。
項目5.其他信息
簽訂新的銷售協議
2023年11月13日，我們與Leerink Partners LLC(Leerink)簽訂了一項市場股權發售銷售協議(2023年銷售協議)，根據該協議，我們可不時全權決定通過Leerink(2023年自動櫃員機設施)發售和出售我們的普通股，總金額高達1.00億美元。根據2023年銷售協議，我們不需要出售股份。根據《2023年銷售協議》，我們普通股的銷售(如果有的話)可以在證券法第415條規定的被視為“在市場上出售”的任何交易中進行。《2023年銷售協議》包含慣例陳述、擔保和協議、各方的賠償權利和義務以及終止條款。我們將向Leerink支付相當於根據2023年銷售協議通過其出售的任何普通股的總毛收入3.0%的佣金。在向美國證券交易委員會提交與2023年自動取款機發行相關的招股説明書補充資料之前，不得根據2023年銷售協議進行銷售。
2023年自動櫃員機的發行是根據日期為2023年11月13日的招股説明書補編和相關招股説明書根據我們的S-3表格貨架登記聲明(註冊號333-264616)提交給美國證券交易委員會的。
2023年銷售協議的副本作為附件10.1附在本季度報告的10-Q表格中。Cooley LLP對2023年自動櫃員機發行中發行的證券的有效性的意見副本作為本季度報告的附件5.1以Form 10-Q形式提交。
先售協議的終止
2023年11月13日，我們和Leerink同意終止我們於2022年5月2日與Leerink簽訂的銷售協議(前期銷售協議)，自2023年11月13日起生效。根據預先銷售協議，吾等獲準不時全權酌情透過Leerink以任何法律允許的方式發售或出售普通股，總髮行價最高可達2,000萬美元，按證券法第415條所界定的“按市場發售”方式計算。於終止前，吾等已根據預先銷售協議按加權平均價每股2.48美元出售及發行約500,000股普通股，為吾等帶來總計120萬美元的總收益。關於預售協議的終止，吾等終止了日期為2022年5月9日的招股説明書，該招股説明書涉及根據預售協議的條款可發行的2000萬美元普通股。
100
項目6.展品
展品索引
展品 |
|
描述 |
3.1 |
|
修改和重新發布的註冊人註冊證書(通過參考2021年4月13日提交給美國證券交易委員會的註冊人當前報告的8-K表格的附件3.1併入)。 |
|
|
|
3.2 |
|
修訂和重新修訂註冊人章程(通過參考註冊人於2021年4月13日提交給美國證券交易委員會的當前表格8-K報告的附件3.2而併入)。 |
|
|
|
4.1 |
|
普通股證書表格(參照於2021年4月5日向美國證券交易委員會備案的註冊人登記説明書附件4.1，經修訂的S-1表格(文件編號333-254534))。 |
|
|
|
4.2 |
|
註冊人及其部分股東於2020年12月9日在註冊人及其部分股東之間修訂及重訂的《投資者權利協議》(以引用經修訂的註冊人登記説明書S-1表格附件4.2併入，於2021年3月19日提交美國證券交易委員會的第333-254534號文件)。 |
|
|
|
5.1 |
|
Cooley LLP的意見。 |
|
|
|
10.1 |
|
註冊人和Leerink Partners LLC之間的銷售協議，日期為2023年11月13日。 |
|
|
|
31.1 |
|
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條頒發首席執行幹事證書。 |
|
|
|
31.2 |
|
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302節頒發首席財務幹事證書。 |
|
|
|
32.1* |
|
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席執行官和首席財務官的認證。 |
|
|
|
101.INS |
|
內聯XBRL實例文檔-實例文檔不顯示在交互數據文件中，因為其XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。 |
|
|
|
101.SCH |
|
內聯XBRL分類擴展架構文檔 |
|
|
|
101.CAL |
|
內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 |
|
|
|
101.DEF |
|
內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 |
|
|
|
101.LAB |
|
內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 |
|
|
|
101.PRE |
|
內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔 |
|
|
|
104 |
|
封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含在附件101中) |
* 根據《美國法典》第18編第1350節(根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過)，隨附的附件32.1為本季度報告中的Form 10-Q，不應被視為由註冊人就修訂後的1934年《證券交易法》第18節的目的而提交。
101
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式安排由正式授權的簽署人代表其簽署本報告。
日期：2023年11月13日
|
Reneo製藥公司 |
|
|
|
|
|
發信人： |
撰稿/S/格雷戈裏·J·弗萊舍 |
|
姓名： |
格雷戈裏·J·弗萊舍 |
|
標題： |
*總裁和首席執行官 |
|
|
行政主任(首席行政主任) |
|
|
|
|
發信人： |
撰稿/S/林珍妮 |
|
姓名： |
詹妮弗·P·林 |
|
標題： |
--財務行政部高級副總裁 |
|
|
首席財務會計官(首席財務會計官) |
|
|
|
102