Editas Medicine 今天在美國血液學會 (ASH) 年會和公司贊助的網絡研討會上公佈了 17 名患者的新 EDIT-301 安全性和有效性數據。所有隨訪 ≥ 5 個月的 RUBY 患者均已達到正常血紅蛋白水平，胎兒血紅蛋白水平大於 40% 所有在 RUBY 試驗中接受治療的患者在 edit-301 輸液後均無血管閉塞事件 EDIT-301 耐受性良好，表現出一致的安全性使用白消安和自體造血幹細胞進行骨髓消融調理移植 EDIT-301 現在被稱為 renizgamglogene autogedtemcel（reni-cel）公司贊助的關於 RUBY 和 eDithal 數據的網絡研討會，將於美國東部時間今天下午 1:00 舉行；ASH 海報將於今天下午 9:00 發佈。美國東部時間/太平洋時間下午 6:00，馬薩諸塞州劍橋，2023 年 12 月 11 日 — 臨牀階段基因組編輯公司 Editas Medicine, Inc.（納斯達克股票代碼：EDIT）今天宣佈，在 RUBY 嚴重鐮狀細胞病 (SCD) 試驗 (n=11) 和 eDI 中，有 17 名患者（現被稱為 renizgamglogene autogedtemcel (reni-cel) 輸血依賴性β地中海貧血（TDT）的Thal試驗（n=6）。EDIT-301自去年6月在歐洲血液學協會（EHA）年度大會和公司贊助的網絡研討會上發佈數據以來，17名接受治療的患者的總數據集包括另外12名患者。RUBY和eDithal的臨牀試驗正在對Reni-cel進行研究，該藥物可能是一次性耐用的基因編輯藥物，適用於嚴重的SCD和TDT患者。Editas Medicine將於美國東部時間今天下午1點在公司贊助的網絡研討會上介紹RUBY和EdiThal的試驗數據。這些數據也將在太平洋時間下午 6:00（美國東部時間晚上 9:00）在加利福尼亞州聖地亞哥舉行的美國血液學會（ASH）年會上以海報形式公佈。在迄今為止的RUBY和eDithal試驗中，reni-cel均具有良好的耐受性，並繼續顯示出與兩項試驗中所有患者使用白消安進行骨髓消融治療和自體造血幹細胞移植相一致的安全性（n=17）。自使用 reni-cel 治療以來，所有 RUBY 患者均無血管閉塞事件 (VOE)（n=11）。所有隨訪≥5個月的RUBY患者均保持正常的血紅蛋白水平和> 40％的胎兒血紅蛋白水平。所有EditHal患者的總血紅蛋白均有早期強勁的增長，超過了9 g/dl（n=6）的輸血獨立性閾值。“這些具有更大患者羣體的新數據支持我們的信念，即reni-cel可以成為一種具有臨牀差異化、一次性、耐用的藥物，可以為鐮狀細胞病和β地中海貧血患者提供改變生活的臨牀益處，特別是推動貧血癥的早期強有力的糾正和胎兒血紅蛋白的持續增加，” 99.1高級副總監Baisong Mei説

Editas Medicine 總裁兼首席醫學官。“我要感謝為RUBY和EdiThal試驗做出貢獻的臨牀試驗參與者、他們的家人、臨牀醫生和合作機構的同事。我們期待在2024年中期為更多患者提供劑量，並進一步分享RUBY和eDiThal的臨牀更新。”“RUBY和ediThal試驗的這些初步結果令人鼓舞。這種正在研究的基因編輯療法耐受性良好，並顯示出令人鼓舞的療效，我們期待繼續評估其對需要新治療選擇的患者羣體的有效性。” 克利夫蘭兒童診所小兒血液腫瘤學和血液與骨髓移植科主任拉比·漢納醫學博士説。安全性 reni-cel 耐受性良好，顯示出與白消安和骨髓清理劑一致的安全性所有患者均進行自體造血幹細胞移植RUBY 和 eDithal 試驗（n=17）。reni-cel 輸液後，所有隨訪>2個月的接受治療的患者在一個月內成功植入中性粒細胞，在1.6個月內成功植入血小板。沒有報告與reni-cel治療相關的嚴重不良事件（SAE）。RUBY 對嚴重鐮狀細胞病的療效 RUBY 試驗在 RUBY 試驗中，自 reni-cel 輸液以來，所有接受治療的患者都沒有VOE。Reni-cel 治療可提早促使總血紅蛋白和胎兒血紅蛋白大幅增加。隨訪5個月的患者血紅蛋白水平保持正常，胎兒血紅蛋白水平大於40％（n=6；隨訪範圍為5-18個月）。所有接受治療且隨訪時間超過1個月的RUBY患者均遵循相似的總血紅蛋白和胎兒血紅蛋白增加軌跡（n=10）。輸血依賴性 β 地中海貧血的 ediThal 試驗在 ediThal 試驗中，隨訪超過 1 個月（n=5）的患者表現出總血紅蛋白和胎兒血紅蛋白的早期強勁增加，總血紅蛋白升高於 9 g/dL 的輸血獨立閾值。網絡研討會演示詳情：公司網絡研討會演講的實時和存檔網絡直播可通過此網絡直播鏈接或公司網站 “投資者” 部分的活動與演示頁面觀看。網絡研討會結束後，將在Editas Medicine網站的 “投資者” 部分重播，網址為 https://www.editasmedicine.com/。ASH 演示文稿詳情：

標題：Ascas12a 對含有 EDIT-301 的 HBG1/2 啟動子進行基因編輯可使嚴重鐮狀細胞病和輸血依賴性 β-地中海貧血患者的血紅蛋白快速持續正常化並增加胎兒血紅蛋白升高主講作者：拉比·漢娜，醫學博士，美國俄亥俄州克利夫蘭克利夫蘭兒童診所兒科血液腫瘤學和血液與骨髓移植部日期/時間：星期一，2023 年 12 月 11 日，太平洋時間下午 6:00 — 8:00 /美國東部時間晚上 9:00 — 11:00 地點：聖地亞哥會議中心，G-H 大廳會議：801。基因療法：海報三出版號：4996 該摘要可在ASH網站上查閲。關於 renizgamglogene autogedtemcel（reni-cel）reni-cel，前身為 EDIT-301，是一種用於治療嚴重鐮狀細胞病（SCD）和輸血依賴性 β 地中海貧血（TDT）的實驗性基因編輯藥物，正在研究中。reni-cel 由患者衍生的 CD34+ 造血幹細胞和祖細胞組成，在伽瑪珠蛋白基因（HBG1 和 HBG2）啟動子上編輯，其中存在自然存在的胎兒血紅蛋白 (HbF) 誘導突變，這是一種新型、專有、高效和特異性的基因編輯核酶。源自 reni-cel CD34+ 細胞的紅細胞顯示胎兒血紅蛋白產量持續增加，這有可能為重度 SCD 和 TDT 患者提供一次性、持久的治療益處。關於 RUBY 試驗 RUBY 試驗是一項單臂、開放標籤、多中心 1/2 期研究，旨在評估 reni-cel 對嚴重鐮狀細胞病患者的安全性和有效性。入組患者將接受一次reni-cel給藥。RUBY試驗標誌着在臨牀試驗中首次使用ascas12a成功編輯人體細胞。更多詳情可在 www.clinicaltrials.gov（NCT# 04853576）上查閲。關於 ediThal 試驗 ediThal 試驗是一項單臂、開放標籤、多中心 1/2 期研究，旨在評估 reni-cel 對輸血依賴性 β 地中海貧血患者的安全性和有效性。患者將接受一次reni-cel給藥。更多詳情可在 www.clinicaltrials.gov（NCT# 05444894）上查閲。關於Editas Medicine作為一家臨牀階段的基因組編輯公司，Editas Medicine致力於將CRISPR/Cas12a和CRISPR/Cas9基因組編輯系統的力量和潛力轉化為針對全球嚴重疾病患者的強大治療渠道。Editas Medicine 旨在發現、開發、製造和商業化治療各種疾病的變革、耐用、精準的基因組藥物。Editas Medicine是博德研究所Cas12a專利財產以及布羅德研究所和哈佛大學人類藥物Cas9專利財產的獨家被許可人。有關最新信息和科學演講，請訪問www.editasmedicine.com。

前瞻性陳述本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述和信息。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目”、“目標”、“應該”、“會” 等詞語旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別性詞語。本新聞稿中的前瞻性陳述包括公司接收和公佈其臨牀試驗和臨牀前研究數據的時機，包括2024年中期的進一步RUBY和eDithal臨牀更新，以及公司候選產品的潛力和期望。公司實際上可能無法實現這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。由於各種重要因素，實際結果或事件可能與這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異，這些因素包括：臨牀前研究和臨牀試驗（包括RUBY和eDithal試驗）以及包括reni-cel（EDIT-301）在內的公司候選產品的臨牀開發所固有的不確定性；臨牀前研究和臨牀試驗結果的可用性和時機；臨牀試驗的中期結果是否具有預測性試驗的最終結果或未來試驗的結果；對監管機構批准進行試驗或推銷產品的預期，以及是否有足夠的資金來滿足公司可預見和不可預見的運營支出和資本支出要求。這些風險和其他風險在 “風險因素” 標題下進行了更詳細的描述，該報告包含在公司最新的10-K表年度報告中，該報告已存檔於證券交易委員會，並由公司隨後向證券交易委員會提交的文件更新，以及公司未來可能向美國證券交易委員會提交的其他文件中。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本文發佈之日，公司明確表示沒有義務更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。### 媒體和投資者聯繫人：Cristi Barnett (617) 401-0113 cristi.barnett@editasmed.com