prax-20230930
假的2023Q3000168954812 月 31 日http://fasb.org/us-gaap/2023#ResearchAndDevelopmentExpensehttp://fasb.org/us-gaap/2023#GeneralAndAdministrativeExpense00016895482023-01-012023-09-3000016895482023-11-03xbrli: 股票00016895482023-09-30iso421:USD00016895482022-12-31iso421:USDxbrli: 股票00016895482023-07-012023-09-3000016895482022-07-012022-09-3000016895482022-01-012022-09-300001689548美國通用會計準則：普通股成員2022-12-310001689548US-GAAP：額外實收資本會員2022-12-310001689548US-GAAP：留存收益會員2022-12-310001689548US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2022-12-310001689548US-GAAP：額外實收資本會員2023-01-012023-03-3100016895482023-01-012023-03-310001689548美國通用會計準則：普通股成員2023-01-012023-03-310001689548US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-01-012023-03-310001689548US-GAAP：留存收益會員2023-01-012023-03-310001689548美國通用會計準則：普通股成員2023-03-310001689548US-GAAP：額外實收資本會員2023-03-310001689548US-GAAP：留存收益會員2023-03-310001689548US-GAAP：累積的其他綜合收入成員2023-03-3100016895482023-03-310001689548US-GAAP：額外實收資本會員2023-04-012023-06-3000016895482023-04-012023-06-300001689548美國通用會計準則：普通股成員Prax: 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美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
 表單 10-Q
（Mark One）
☒根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告
在截至的季度期間 2023年9月30日
或者
☐
根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告
在過渡期內                     到                     
委員會檔案編號： 001-39620
PRAXIS 精準醫療有限公司
（其章程中規定的註冊人的確切姓名）
特拉華 47-5195942
（公司或組織的州或其他司法管轄區） （美國國税局僱主識別號）
高街 99 號, 30 樓
波士頓, MA
02110
（主要行政辦公室地址） （郵政編碼）
註冊人的電話號碼，包括區號： 617-300-8460
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題交易
符號		每個交易所的名稱
在哪個註冊了
普通股，面值每股0.0001美元普拉克斯納斯達克全球精選市場
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。是的☒ 不是 ☐
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。是的☒ 不 ☐
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速過濾器☐加速過濾器☐
非加速過濾器☒規模較小的申報公司☒
 新興成長型公司☐
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。☐
用勾號指明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第 12b-2 條）。是的☐不是 ☒
截至2023年11月3日，註冊人已經 128,550,152，普通股，每股面值0.0001美元，已發行。


關於前瞻性陳述的特別説明
本10-Q表季度報告包含基於我們管理層的信念和假設以及我們管理層目前可用的信息的明示或暗示的前瞻性陳述。儘管我們認為這些前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但這些陳述與未來事件或我們未來的運營或財務業績有關，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就與這些前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。本10-Q表季度報告中包含的前瞻性陳述包括但不限於以下方面的陳述：
•我們的候選產品開發活動和臨牀試驗的成功、成本和時機；
•我們對我們為候選產品獲得和維持知識產權保護的能力的期望；
•能夠從第三方許可與我們的候選產品相關的其他知識產權，並遵守我們現有的許可協議和合作協議；
•我們的第三方研究機構合作者繼續開展與我們的候選產品相關的研發活動的能力和意願；
•考慮到他人的知識產權，如果獲得批准，我們有能力將候選產品商業化；
•我們為我們的運營獲得資金的能力，包括完成進一步開發以及候選產品的商業化所需的資金；
•如果獲得批准，我們的候選產品的商業化；
•我們研究、開發候選產品並在獲得批准後將其商業化的計劃；
•未來與第三方就我們的候選產品（如果獲得批准）和任何其他經批准的產品的商業化達成的協議；
•我們的候選產品的市場規模和增長潛力，以及我們為這些市場服務的能力；
•我們的候選產品的市場接受率和程度（如果獲得批准）；
•我們的候選產品的定價和報銷（如果獲得批准）；
•美國和國外的監管發展;
•我們與第三方供應商和製造商簽訂合同的能力及其充分履約的能力；
•已經或可能推出的競爭療法的成功；
•我們吸引和留住關鍵科學或管理人員的能力；
•我們對支出、未來收入、資本要求和額外融資需求的估算的準確性；以及
•我們對計劃中的反向股票拆分的預期。
在某些情況下，您可以通過諸如 “可能”、“應該”、“期望”、“打算”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛力”、“繼續” 等術語或其他可比術語的否定詞來識別前瞻性陳述。這些陳述只是預測。您不應過分依賴前瞻性陳述，因為它們涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，在某些情況下，這些因素超出了我們的控制範圍，可能會對業績產生重大影響。可能導致實際業績與當前預期存在重大差異的因素包括截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告中標題為 “風險因素” 的部分中列出的因素，我們的


截至2023年3月31日的季度10-Q表季度報告、截至2023年6月30日的季度我們的10-Q表季度報告以及截至2023年9月30日的季度10-Q表季度報告。如果其中一個或多個風險或不確定性發生，或者如果我們的基本假設被證明是不正確的，則實際事件或結果可能與前瞻性陳述所暗示或預測的事件或結果有很大差異。任何前瞻性陳述都不能保證未來的表現。您應該完整閲讀這份10-Q表季度報告以及我們在10-Q表季度報告中引用的作為證物向美國證券交易委員會提交的文件，同時要了解我們的實際未來業績可能與這些前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績存在重大差異。
本10-Q表季度報告中的前瞻性陳述代表了我們截至本10-Q表季度報告發布之日的觀點。我們預計，隨後的事件和事態發展將導致我們的看法發生變化。但是，儘管我們可能會選擇在未來的某個時候更新這些前瞻性陳述，但除非適用法律要求，否則我們目前無意這樣做。因此，在本10-Q表季度報告發布之日之後的任何日期，您都不應依賴這些前瞻性陳述來代表我們的觀點。
這份10-Q表季度報告還包含有關我們的行業、業務和候選產品市場的估計、預測和其他信息。基於估計、預測、預測、市場研究或類似方法的信息本質上會受到不確定性的影響，實際事件或情況可能與這些信息中假設的事件和情況存在重大差異。除非另有明確説明，否則我們從我們自己的內部估算和研究，以及市場研究公司和其他第三方編寫的報告、研究和類似數據、行業、醫學和一般出版物、政府數據和類似來源中獲得該行業、業務、市場和其他數據。儘管我們不知道本10-Q表季度報告中提供的任何第三方信息存在任何錯誤陳述，但他們的估計，尤其是與預測有關的估計，涉及許多假設，受風險和不確定性影響，並可能因各種因素而發生變化，包括我們在截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告、截至3月的季度10-Q表季度報告中標題為 “風險因素” 的部分中討論的因素 2023 年 31 月 31 日，我們的 10-Q 表季度報告截至2023年6月30日的季度以及本10-Q表季度報告中的其他地方。


目錄

  頁面
第一部分
財務信息
第 1 項。
財務報表（未經審計）
截至2023年9月30日和2022年12月31日的簡明合併資產負債表
1
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的簡明合併運營報表
2
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的綜合虧損簡明合併報表
3
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的簡明合併股東權益表
4
截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月的簡明合併現金流量表
6
簡明合併財務報表附註
7
第 2 項。
管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
16
第 3 項。
關於市場風險的定量和定性披露
26
第 4 項。
控制和程序
26
第二部分。
其他信息
28
第 1 項。
法律訴訟
28
第 1A 項。
風險因素
28
第 2 項。
未註冊的股權證券銷售、所得款項的使用和發行人購買股權證券
29
第 3 項。
優先證券違約
30
第 4 項。
礦山安全披露
30
第 5 項。
其他信息
30
第 6 項。
展品
31
簽名
32


第一部分—財務信息
第 1 項。財務報表。
PRAXIS 精準醫療有限公司
簡明的合併資產負債表
（未經審計）
（金額以千計，股票和每股數據除外）
2023年9月30日2022年12月31日
資產
流動資產：
現金和現金等價物$101,085 $61,615 
有價證券— 38,874 
預付費用和其他流動資產2,242 10,351 
流動資產總額103,327 110,840 
財產和設備，淨額700 971 
經營租賃使用權資產2,282 2,901 
其他非流動資產416 416 
總資產$106,725 $115,128 
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款$7,166 $14,672 
應計費用6,979 15,850 
經營租賃負債1,095 1,005 
遞延收入的本期部分1,552 2,818 
流動負債總額16,792 34,345 
長期負債：
經營租賃負債的非流動部分1,661 2,495 
遞延收入的非流動部分1,516 2,182 
負債總額19,969 39,022 
承付款和或有開支（注6）
股東權益：
優先股，$0.0001面值； 10,000,000授權股份和 不截至2023年9月30日和2022年12月31日已發行或流通的股份
— — 
普通股，$0.0001面值； 150,000,000授權股份； 128,547,336截至2023年9月30日已發行和流通的股份，以及 49,382,453截至2022年12月31日已發行和流通的股票
13 5 
額外的實收資本713,786 606,918 
累計其他綜合虧損— (173)
累計赤字(627,043)(530,644)
股東權益總額86,756 76,106 
負債和股東權益總額$106,725 $115,128 
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
1

PRAXIS 精準醫療有限公司
簡明合併運營報表
（未經審計）
（金額以千計，股票和每股數據除外）
三個月已結束
9月30日		九個月已結束
9月30日
2023202220232022
協作收入$468 $— $1,932 $— 
運營費用：
研究和開發17,260 30,439 68,378 126,711 
一般和行政8,724 13,851 32,121 46,822 
運營費用總額25,984 44,290 100,499 173,533 
運營損失(25,516)(44,290)(98,567)(173,533)
其他收入：
其他收入，淨額884 345 2,168 677 
其他收入總額884 345 2,168 677 
淨虧損$(24,632)$(43,945)$(96,399)$(172,856)
歸屬於普通股股東的每股淨虧損，基本虧損和攤薄後$(0.18)$(0.96)$(1.12)$(3.79)
已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值135,591,429 45,774,376 86,447,174 45,591,888 
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
2

PRAXIS 精準醫療有限公司
綜合虧損的簡明合併報表
（未經審計）
（金額以千計）
三個月已結束
9月30日		九個月已結束
9月30日
2023202220232022
淨虧損$(24,632)$(43,945)$(96,399)$(172,856)
扣除税款後的有價證券未實現虧損的變化— 144 173 (360)
綜合損失$(24,632)$(43,801)$(96,226)$(173,216)
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
3

PRAXIS 精準醫療有限公司
簡明的股東權益合併報表
（未經審計）
（金額以千計，股票數據除外）
普通股額外
付費
資本		累積的
赤字		累積其他
綜合損失		總計
股東
公平
股份金額
截至2022年12月31日的餘額49,382,453 $5 $606,918 $(530,644)$(173)$76,106 
股票薪酬支出— — 7,593 — — 7,593 
通過市場公開發行發行普通股，扣除發行成本 8,403,809 1 18,095 — — 18,096 
限制性股票單位的歸屬172,798 — — — — — 
因歸屬限制性股票單位而扣繳税款的股份(43,317)— (127)— — (127)
行使股票期權時發行普通股44,644 — 101 — — 101 
扣除税款後的有價證券未實現虧損的變化— — — — 154 154 
淨虧損— — — (37,455)— (37,455)
截至2023年3月31日的餘額57,960,387 $6 $632,580 $(568,099)$(19)$64,468 
股票薪酬支出— — 5,775 — — 5,775 
通過後續公開發行和隨附的預先注資認股權證發行普通股，扣除承銷折扣、佣金和發行成本4,484
64,449,690 6 63,433 — — 63,439 
通過市場公開發行發行普通股，扣除發行成本5,888,128 1 6,031 — — 6,032 
根據員工股票購買計劃發行普通股234,947 — 208 — — 208 
限制性股票單位的歸屬10,813 — — — — — 
因歸屬限制性股票單位而扣繳税款的股份(3,742)— (4)— — (4)
扣除税款後的有價證券未實現虧損的變化— — — — 19 19 
淨虧損— — — (34,312)— (34,312)
截至 2023 年 6 月 30 日的餘額128,540,223 $13 $708,023 $(602,411)$— $105,625 
股票薪酬支出— — 5,763 — — 5,763 
限制性股票單位的歸屬3,500 — — — — — 
因歸屬限制性股票單位而扣繳税款的股份(1,059)— (1)— — (1)
行使股票期權時發行普通股4,672 — 1 — — 1 
淨虧損— — — (24,632)— (24,632)
截至 2023 年 9 月 30 日的餘額128,547,336 $13 $713,786 $(627,043)$— $86,756 

所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。





4

PRAXIS 精準醫療有限公司
股東權益簡明合併報表（續）
（未經審計）
（金額以千計，股票數據除外）
普通股額外
付費
資本		累積的
赤字		累積其他
綜合損失		總計
股東
公平
股份金額
截至2021年12月31日的餘額45,300,514 $5 $567,598 $(316,615)$(176)$250,812 
股票薪酬支出— — 7,886 — — 7,886 
通過市場公開發行發行普通股，扣除發行成本70,410 — 1,368 — — 1,368 
限制性股票單位的歸屬81,130 — — — — — 
因歸屬限制性股票單位而扣繳税款的股份(17,850)— (230)— — (230)
行使股票期權時發行普通股72,278 — 333 — — 333 
扣除税款後的有價證券未實現虧損的變化— — — — (430)(430)
淨虧損— — — (68,717)— (68,717)
截至2022年3月31日的餘額45,506,482 $5 $576,955 $(385,332)$(606)$191,022 
股票薪酬支出— — 7,611 — — 7,611 
根據員工股票購買計劃發行普通股51,645 — 454 — — 454 
限制性股票單位的歸屬6,361 — — — — — 
因歸屬限制性股票單位而扣繳税款的股份(2,225)— (17)— — (17)
行使股票期權時發行普通股13,143 — 67 — — 67 
扣除税款後的有價證券未實現虧損的變化— — — — (74)(74)
淨虧損— — — (60,194)— (60,194)
截至2022年6月30日的餘額45,575,406 $5 $585,070 $(445,526)$(680)$138,869 
股票薪酬支出— — 6,730 — — 6,730 
通過市場公開發行發行普通股，扣除發行成本為美元109
1,105,006 — 2,962 — — 2,962 
限制性股票單位的歸屬5,312 — — — — — 
因歸屬限制性股票單位而扣繳税款的股份(1,638)— (6)— — (6)
行使股票期權時發行普通股180,241 — 409 — — 409 
扣除税款後的有價證券未實現虧損的變化— — — — 144 144 
淨虧損— — — (43,945)— (43,945)
2022 年 9 月 30 日的餘額46,864,327 $5 $595,165 $(489,471)$(536)$105,163 
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
5

PRAXIS 精準醫療有限公司
簡明的合併現金流量表
（未經審計）
（金額以千計）
九個月已結束
9月30日
20232022
來自經營活動的現金流：
淨虧損$(96,399)$(172,856)
為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整：
折舊費用321 314 
股票薪酬支出19,131 22,227 
非現金運營租賃費用619 556 
有價證券溢價和折扣的攤銷，淨額47 807 
運營資產和負債的變化：
預付費用和其他流動資產8,109 2,326 
應付賬款(7,556)(658)
應計費用(8,871)(8,431)
經營租賃負債(744)(578)
遞延收入(1,932)— 
其他— 56 
用於經營活動的淨現金(87,275)(156,237)
來自投資活動的現金流：
購買財產和設備— (444)
購買有價證券— (83,022)
有價證券的到期日39,000 157,761 
投資活動提供的淨現金39,000 74,295 
來自融資活動的現金流：
通過後續公開發行和隨附的預先注資認股權證發行普通股，扣除承銷折扣、佣金和發行成本63,439 — 
市場發行的收益，扣除發行成本24,128 4,330 
支付市場發行的發行成本— (262)
支付與限制性股票單位歸屬相關的預扣税(132)(253)
行使股票期權和員工購買股票計劃所得收益310 1,263 
融資活動提供的淨現金87,745 5,078 
現金、現金等價物和限制性現金的增加（減少）39,470 (76,864)
現金、現金等價物和限制性現金，期初62,031 139,720 
現金、現金等價物和限制性現金，期末$101,501 $62,856 
現金、現金等價物和限制性現金的對賬：
現金和現金等價物101,085 62,440 
限制性現金416 416 
現金、現金等價物和限制性現金總額$101,501 $62,856 
非現金活動的補充披露：
應付賬款中包含後續公開募股的發行成本$184 $— 
應付賬款所列財產和設備的採購$50 $— 
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
6

PRAXIS 精準醫療有限公司
簡明合併財務報表附註
（未經審計）
1. 業務性質
Praxis Precision Medicines, Inc.（“Praxis” 或 “公司”）是一家處於臨牀階段的生物製藥公司，將遺傳性癲癇的見解轉化為以神經元興奮抑制失衡為特徵的中樞神經系統（CNS）療法的開發。正常的大腦功能需要在神經元迴路的激發和抑制之間取得微妙的平衡，當神經元迴路失調時，會導致功能異常以及罕見和更普遍的神經系統疾病。該公司正在通過以下方式將遺傳見解應用於神經系統疾病療法的發現和開發 二專有平臺，利用其對大腦中共享生物靶標和迴路的理解。目前，每個平臺都有多個項目，在其他項目和適應症擴展方面有很大的潛力：
•Cerebrum™ 是該公司的小分子平臺，利用對神經元興奮性和神經元網絡的深刻理解，並應用一系列計算和實驗工具來開發口服精準療法
•Solidus™，該公司的反義寡核苷酸（ASO）平臺，是一種基於專有計算方法的高效、有針對性的精準醫療發現和開發引擎
該公司的平臺採用深思熟慮、務實和以患者為導向的方法，利用一套轉化工具，包括新的轉基因和預測性轉化動物模型以及電生理學標誌物，為患者提供有效的概念驗證途徑。通過這種方法，公司建立了多元化的多模式CNS投資組合 四針對運動障礙和癲癇的臨牀階段候選產品。對於該公司在Cerebrum™ 平臺下最先進的候選產品，ulixacaltamide（也稱為 PRAX-944），即特發性震顫（“ET”）2b期Essential1臨牀試驗的頭條結果，已於2023年第一季度公佈。該公司於2023年第四季度啟動了ET的3期研究，預計將於2024年上半年完成招生，預計將於2024年下半年得出最終結果。該公司發起了 其 PRAX-562 第二階段EMBOLD研究將於2023年第一季度進行，預計將在2024年上半年公佈總體結果。該公司還於2023年5月公佈了其 PRAX-628 第一階段研究的積極結果。2023 年 6 月，該公司啟動了一項第 2 階段概念驗證研究，評估了照片陣發性反應 (“PPR”) 患者的 PRAX-628，預計結果將於 2023 年第四季度公佈。PPR 研究完成後，Praxis 計劃在 2024 年上半年啟動局灶性癲癇 PRAX-628 的 2 期研究。對於該公司在Solidus™ 平臺下最先進的候選產品elsunersen（也稱為 PRAX-222），該公司在其EMBRAVE研究的第一組中完成了給藥，並於2023年10月公佈了第一劑量羣組的初步數據。
Praxis於2015年註冊成立，並於2016年開始運營。公司的運營資金主要來自發行可贖回可轉換優先股的收益，以及根據其上架註冊聲明通過首次公開募股、後續公開發行和上市發行出售普通股和預融資認股權證的收益。從成立到2023年9月30日，該公司籌集了美元613.6扣除發行成本後，這些交易的現金收益總額為百萬美元。
公司面臨生物技術行業早期公司常見的風險和不確定性，包括但不限於與完成臨牀前研究和臨牀試驗、候選產品獲得監管部門批准、競爭對手開發新的生物製藥產品、對關鍵人員的依賴、專有技術的保護、遵守政府法規以及獲得額外資金為運營提供資金的能力相關的風險。在商業化之前，目前正在開發的項目將需要額外的重大研發工作，包括臨牀前和臨牀測試以及監管部門的批准。這些工作需要大量的額外資本、足夠的人員和基礎設施以及廣泛的合規報告能力。即使公司的產品開發工作取得了成功，也不確定公司何時（如果有的話）會從產品銷售中獲得收入。
流動性
7

根據2014-15年度財務會計準則委員會（“FASB”）會計準則更新（“ASU”）， 披露有關實體持續經營能力的不確定性（副主題 205-40），公司已經評估了總體上是否存在條件和事件，這些條件和事件使人們對公司在這些簡明合併財務報表發佈之日起一年內繼續作為持續經營企業的能力產生了重大懷疑。
自成立以來，公司經常蒙受損失，包括淨虧損美元96.4截至2023年9月30日的九個月中為百萬美元。此外，截至2023年9月30日，該公司的累計赤字為美元627.0百萬。該公司預計，在可預見的將來，將繼續產生營業虧損。
該公司預計，截至2023年9月30日，其現金及現金等價物為美元101.1百萬美元將足以在這些簡明合併財務報表發佈之日起至少一年內為推進其研究工作和臨牀試驗所需的運營支出和資本支出提供資金。分析包括考慮公司當前的財務需求和正在進行的研發計劃，這些計劃僅限於通過當前的臨牀試驗推進候選產品，但不能超越這些試驗。因此，該公司得出結論，自這些簡明合併財務報表發佈之日起一年內，它沒有發現任何條件或事件使人們對公司繼續經營的能力產生重大懷疑。公司目前的運營計劃基於可能被證明是錯誤的假設，公司可能比預期更快地使用其資本資源。在這種情況下，公司將評估進一步削減開支或比其他方式更快地獲得額外融資，這些融資可能無法獲得或只能以公司無法接受的條款提供。
2. 重要會計政策摘要
演示基礎
隨附的簡明合併財務報表是根據美利堅合眾國公認的會計原則（“GAAP”）編制的。這些説明中任何提及適用指導的內容均意味着指財務會計準則委員會會計準則編纂（“ASC”）和ASU中的權威GAAP。
除下文所述外，在編制截至2023年9月30日的三個月和九個月的簡明合併財務報表時使用的重要會計政策與公司2022年10-K表年度報告中所包含的合併財務報表附註2中討論的重要會計政策一致。
未經審計的中期簡明合併財務信息
隨附的截至2023年9月30日的簡明合併資產負債表、截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的簡明合併運營報表、截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的簡明合併綜合虧損表、截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月的簡明合併現金流量表以及截至9月的三個月和九個月的簡明合併股東權益表 30、2023 和 2022 是未經審計。未經審計的中期財務報表的編制基礎與經審計的年度合併財務報表相同，管理層認為反映了所有調整，其中僅包括公允報表公司截至2023年9月30日的財務狀況、截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的經營業績以及截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月的現金流所需的正常經常性調整。截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的財務報表披露是精簡的，不包括根據公認會計原則編制年度財務報表所需的所有披露。
截至2023年9月30日的三個月和九個月的業績不一定表示截至2023年12月31日的財年、任何其他中期或未來任何年度或期間的預期業績。
估算值的使用
根據公認會計原則編制簡明合併財務報表要求管理層做出影響報告的資產和負債金額的估算和假設，
8

披露簡明合併財務報表發佈之日的或有資產和負債以及報告期內報告的支出金額。這些簡明合併財務報表中反映的重要估計和假設包括但不限於應計和預付的研發費用、合作收入、股票薪酬支出以及公司遞延所得税淨資產的可收回性和相關估值補貼。根據情況、事實和經驗的變化，定期對估計數進行審查。估計數的變化記錄在已知的時期。實際結果可能與這些估計存在重大差異。
普通股認股權證
根據FASB ASC No.480的指導方針，公司對購買其普通股的認股權證進行了核算，區分負債和權益(ASC 480) 和 ASC 編號 815， 衍生品和套期保值(ASC 815)。公司根據對每份合同具體條款和條件的評估，將為購買普通股而發行的認股權證歸類為股權工具或負債工具。此類評估包括確定認股權證是獨立的金融工具還是嵌入主工具中，認股權證是否是ASC 480範圍內的負債，認股權證是否符合ASC 815中衍生品的定義，以及認股權證是否符合ASC 815中指數化和股票分類標準規定的股票分類要求。公司在發行時確定其認股權證的分類，並在必要時更新其評估。符合所有股票分類標準的認股權證被記錄為額外實收資本的一部分。
每股淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法是將淨虧損除以該期間已發行普通股的加權平均數。對已發行普通股的加權平均數的計算不包括非歸屬的限制性普通股，但包括預先注資認股權證基礎的普通股。攤薄後的每股淨虧損是通過考慮潛在稀釋普通股的稀釋效應後，將淨虧損除以該期間已發行普通股的加權平均數來計算的。就此計算而言，購買普通股的未償還期權、未歸屬的限制性普通股和根據2020年ESPP可發行的潛在股票被視為潛在的稀釋性普通股。公司在列報的所有時期均出現了淨虧損，因此基本和攤薄後的每股淨虧損相同，因為納入潛在的稀釋證券將具有反稀釋作用。
最近通過的會計公告
2020年8月5日，財務會計準則委員會發布了亞利桑那州立大學第2020-06號， 債務 — 帶有轉換和其他期權的債務（副主題 470-20）以及衍生品和套期保值 — 實體自有股權合約（副主題 815-40）：可轉換工具和實體自有股權合約的會計處理（亞利桑那州立大學 2020-06）。亞利桑那州立大學2020-06簡化了某些具有負債和權益特徵的金融工具的會計處理，包括可轉換工具和實體自有權益合約。亞利桑那州立大學2020-06取消了具有現金轉換功能的可轉換債務和具有受益轉換功能的可轉換工具的分離模型，並簡化了與實體自有股權合約的權益分類有關的衍生品範圍例外指南。此外，亞利桑那州立大學2020-06修訂了攤薄後的每股收益指引，包括要求對所有可轉換工具使用if轉換法。新標準還引入了對可轉換工具的額外披露。亞利桑那州立大學2020-06在2021年12月15日之後的財年對申報公司規模不大的上市公司有效。對於所有其他實體，亞利桑那州立大學2020-06的有效期為2023年12月15日之後開始的財政年度。允許提前採用，但不得早於2020年12月15日之後開始的財政年度。亞利桑那州立大學2020-06必須在財政年度開始時通過。ASU 2020-06 可以使用完整或修改後的回顧性過渡方法進行應用。公司採用了 ASU 2020-06，自 2023 年 1 月 1 日起生效。亞利桑那州立大學2020-06的採用並未對公司的財務報表產生影響。
3. 有價證券
截至2023年9月30日，該公司未持有任何有價證券。 以下是截至2022年12月31日的公司投資組合摘要（以千計）：
9

截至2022年12月31日
未實現總額估計的
成本收益損失公允價值
可供出售證券：
公司債務證券$35,042 $— $(163)$34,879 
美國政府機構發行的債務證券4,005 — (10)3,995 
到期日為一年或更短的證券總數$39,047 $— $(173)$38,874 
可供出售證券總數$39,047 $— $(173)$38,874 
截至2022年12月31日，該公司已經 7公允市場總價值為美元的證券38.9百萬美元處於未實現虧損狀態。該公司預計到期時其債務證券的攤銷成本基礎將全部收回，但備抵額未被確認。
在每個報告期末對證券進行減值評估。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月中，公司沒有記錄任何與可供出售證券相關的減值。
4. 公允價值測量
公允價值的定義是市場參與者在衡量日期通過有序交易出售資產所獲得的價格。公司根據公允價值層次結構對以公允價值計量的金融資產進行分類。以下公允價值層次結構用於根據用於對金融資產進行估值的可觀察輸入和不可觀察的輸入對金融資產進行分類：
•第1級：相同資產在活躍市場上可獲得的未調整報價；
•第 2 級：活躍市場中類似資產的報價、不活躍市場的報價，或在資產的整個期限內直接或間接觀察不到的投入；或
•第 3 級：價格或估值技術，需要既對資產估值具有重要意義又不可觀察的輸入。
截至2023年9月30日，該公司沒有經常持有任何以公允價值計量的金融資產。 下表定期顯示有關公司按公允價值計量的金融資產的信息，並顯示了截至2022年12月31日用於確定此類公允價值的公允價值層次結構（以千計）：
截至2022年12月31日
第 1 級第 2 級第 3 級總計
資產：
現金等價物：
貨幣市場基金$34,181 $— $— $34,181 
有價證券：
公司債務證券— 34,879 — 34,879 
美國政府機構發行的債務證券3,995 — — 3,995 
$38,176 $34,879 $— $73,055 
5. 應計費用
應計費用包括以下各項（以千計）：
10

2023年9月30日2022年12月31日
應計外部研發費用$4,348 $10,734 
應計的人事相關費用2,020 2,803 
應計的其他費用611 2,313 
應計費用總額$6,979 $15,850 
6. 承付款和或有開支
2021 年 5 月，公司簽訂了位於馬薩諸塞州波士頓的辦公空間的轉租協議，該協議將於 2026 年 1 月 31 日到期，無法選擇提前續訂或終止。基本租金大約增加了 2每年百分比。公司向房東開具了與保證金相關的信用證，由限制性現金擔保，該信用證反映在截至2023年9月30日和2022年12月31日的簡明合併資產負債表上的其他非流動資產中。該租賃符合運營租賃的資格。
7. UCB 期權和許可協議
2022年12月，公司與UCB Biopharma SRL（“UCB”）簽訂了期權和許可協議（“合作協議”），以發現小分子療法作為KCNT1相關癲癇的潛在治療方法。根據合作協議的條款，公司已同意提供與生物學相關的一般研究服務，作為雙方商定的研究計劃的一部分，以換取 $5.0百萬預付款。此外，該公司還向UCB提供了獨家選擇權，允許其向研究計劃中確定的任何最終的 KCNT1 小分子開發候選藥物進行全球開發和商業化許可。如果UCB行使對全球開發和商業化權利進行許可的選擇權，則合作協議規定，UCB將承擔研究、開發、製造和商業化的責任和成本。根據合作協議的條款，公司將有資格獲得期權費以及未來基於成功的開發和商業化里程碑補助金，總額最高為美元98.5百萬，此外還有合作協議中任何由此產生的產品的淨銷售額的分級特許權使用費。
該公司得出結論，UCB是客户，因此，該安排屬於主題606的範圍。在合作協議生效時，公司確定了一項履約義務，即為UCB提供研究服務。公司確定交易價格為 $5.0百萬，包括它收到的預付款。提供給UCB的期權被確定為非物質權利。
在研究服務期間，公司使用輸入法確認其研究服務履行義務在一段時間內的收入。在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，公司確認了美元0.5百萬和美元1.9在簡明合併運營報表中，與合作協議相關的合作收入分別為百萬美元。截至2023年9月30日，美元3.1百萬美元包含在簡明合併資產負債表的遞延收入中，其中 $1.6百萬被歸類為當前。
8. 普通股和優先股
普通股
截至2023年9月30日和2022年12月31日，該公司的法定股本包括 150,000,000普通股，$0.0001面值。
截至2023年9月30日和2022年12月31日，該公司做到了 不它持有任何國庫股。
2023 年 6 月公開發行
2023年6月21日，公司完成了以下公開發行：(i) 總計 64,449,690其普通股的公開發行價格為美元0.95每股，包括承銷商完全行使購買權 9,299,690增發普通股，以及（ii）預先注資的購買認股權證 7,050,000股份
11

普通股，公開發行價格為美元0.9499認股權證所依據的每股普通股。每份預先注資的認股權證的每股購買價格代表普通股的每股發行價格減去美元0.0001每股標的股票的每股行使價。本次發行產生的淨收益總額約為 $63.4百萬，扣除公司應付的承保折扣、佣金和其他發行費用。
預先注資的認股權證可在發行之日或之後的任何時候行使，但受實益所有權凍結措施的約束，這可能會限制可行使性。任何持有人均不得行使認股權證中任何會導致該持有人及其關聯公司實益擁有的普通股總數超過的部分 9.99%，或該持有人及其關聯公司實益擁有的證券的總投票權將超過 9.99%。預先注資的認股權證的持有人可以增加或減少該百分比，最高可達 19.99% 通過至少提供 61提前幾天通知本公司。預先注資的認股權證不會過期。預先注資的認股權證可以通過實物或淨股結算進行結算。某些基本面交易發生後，預先融資認股權證的持有人有權在行使認股權證時獲得相同數量和種類的證券、現金或財產，這些證券、現金或財產與他們在交易前夕持有根據認股權證發行的普通股時有權獲得的證券、現金或財產相同。如果某些基本面交易中支付給普通股持有人的對價僅包括現金和/或有價證券，則預先注資的認股權證將自動被視為根據在該交易完成前立即生效的無現金行使完全行使。截至2023年9月30日，所有預先出資的認股權證均未行使，仍未兑現。
該公司確定預先注資的認股權證是獨立的金融工具，因為它們在法律上既可以分離，也可以與發行中出售的普通股分開行使。因此，公司對預先注資的認股權證進行了評估，以確定它們是否代表需要根據ASC 480中的指導進行負債分類的工具。但是，該公司得出結論，由於其特性，預先注資的認股權證不屬於ASC 480範圍內的負債。此外，該公司確定，預先注資的認股權證不符合ASC 815下衍生品的定義，因為它們不符合沒有或很少初始淨投資的標準。因此，公司根據ASC No.815-40的指導方針評估了預先注資的認股權證， 實體自有股權合同，以確定適當的治療方法。該公司得出結論，預先注資的認股權證既與其自有股票掛鈎，又符合股票分類的所有其他條件。因此，公司已將預先注資的認股權證歸類為永久股權。
為未來發行的預留股份
公司已保留以下普通股以備將來發行：
9月30日
2023		十二月三十一日
2022
為行使未償還股票期權而預留的股份9,876,256 8,838,028 
為行使預先注資的認股權證而保留的股份7,050,000 — 
根據2020年股票期權和激勵計劃為未來獎勵保留的股份2,444,985 1,650,955 
根據2020年員工股票購買計劃為未來獎勵保留的股份932,077 839,922 
為歸屬限制性股票單位而預留的股份633,615 743,950 
留待未來發行的授權普通股總股20,936,933 12,072,855 
優先股
截至2023年9月30日和2022年12月31日，該公司的法定股本包括 10,000,000未指定優先股的股票，美元0.0001面值。
9. 股票薪酬
2020年股票期權和激勵計劃
截至2023年9月30日和2022年12月31日，根據2020年股票期權和激勵計劃（“2020年計劃”）獲準發行的普通股總數為 9,918,602股票和 7,449,480分別為股份。
2017 年股票激勵計劃
12

截至2023年9月30日和2022年12月31日，根據2017年股票激勵計劃（“2017年計劃”）獲準發行的普通股總數為 5,937,763股份。在2020年計劃生效後，根據2017年計劃發行新期權的任何授權均被取消，2017年計劃下將不再發放任何獎勵。
2020 年員工股票購買計劃
截至2023年9月30日和2022年12月31日，根據2020年員工股票購買計劃（“2020年ESPP”）獲準發行的普通股總數為 1,308,408股票和 981,306分別是股票。
限制性股票單位
下表彙總了公司的限制性股票單位活動：
股份加權
平均值
授予日期
公允價值
截至 2022 年 12 月 31 日，尚未歸屬743,950 $23.07 
已發行316,750 2.85 
既得(187,111)26.81 
被沒收(239,974)11.72 
截至2023年9月30日未歸屬633,615 $15.91 
截至2023年9月30日，與未歸屬限制性股票單位相關的未確認補償成本總額為美元7.4百萬，預計將在加權平均期內得到確認 2.04年份。
股票期權
下表彙總了公司的股票期權活動：
的數量
股份		加權
平均值
行使價格
每股		加權
平均值
剩餘的
合同的
任期		聚合
內在價值
（以年為單位）（以千計）
截至 2022 年 12 月 31 日，未兑現8,838,028 $13.93 
已授予2,925,941 2.78 
已鍛鍊(49,316)2.07 $90 
已取消或沒收(1,838,397)12.78 
截至2023年9月30日未償還9,876,256 $10.90 7.97$222 
自2023年9月30日起可行使5,223,043 $12.59 7.44$112 
已歸屬，預計將於2023年9月30日歸屬9,876,256 $10.90 7.97$222 
股票期權的估值
在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，公司在Black-Scholes期權定價模型中用於確定授予員工和非員工的股票期權的授予日期公允價值的加權平均假設如下：
三個月已結束
9月30日		九個月已結束
9月30日
20232023
無風險利率4.35 %3.57 %
預期期限（以年為單位）6.006.00
預期波動率90.01 %88.30 %
預期股息收益率— %— %
每股加權平均授予日期公允價值$1.02 $2.08 
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截至2023年9月30日，與未歸屬股票期權相關的未確認補償成本總額為美元29.1百萬，預計將在加權平均期內得到確認 1.68年份。
股票薪酬
股票薪酬支出分配如下（以千計）：
三個月已結束
9月30日		九個月已結束
9月30日
2023202220232022
研究和開發$2,035 $1,999 $6,176 $8,200 
一般和行政3,728 4,731 12,955 14,027 
股票薪酬支出總額$5,763 $6,730 $19,131 $22,227 
10. 每股淨虧損
根據每個期末的未償還金額列報的以下潛在普通股被排除在所述期間歸屬於普通股股東的攤薄後每股淨虧損的計算範圍之外，因為將其包括在內本來是反攤薄的：
三個月已結束
9月30日		九個月已結束
9月30日
2023202220232022
未償還的股票期權9,876,256 9,159,415 9,876,256 9,159,415 
未歸屬的限制性股票單位633,615 789,419 633,615 789,419 
根據2020年ESPP可發行的潛在股票161,713 48,182 161,713 48,182 
10,671,584 9,997,016 10,671,584 9,997,016 
行使與2023年6月承銷公開發行相關的預融資認股權證後可發行的普通股包含在截至2023年9月30日的三個月和九個月內已發行普通股的加權平均數的計算中。根據ASC 260-10-45-13中的指導方針，標的普通股幾乎無需對價即可發行，也沒有與認股權證相關的歸屬條件或突發事件。因此，在計算自發行之日起每股淨虧損時，預先融資認股權證所依據的普通股總數被視為未償還股票。
11. 關聯方交易
2019年9月11日，公司與RogCon Inc.（“RogCon”）簽訂了合作與許可協議（“許可協議”）。根據許可協議，RogCon 授予公司一項獨家全球許可，允許其研究、開發和商業化用於治療由 SCN2A 基因的任何突變引起的所有形式的癲癇和/或神經發育障礙的產品。根據許可協議的條款，公司將自費和費用開展相關研究計劃下分配給它的研發活動。此外，公司有責任向RogCon償還與RogCon應公司要求開展的研發活動相關的任何費用。RogCon 的一位創始人於 2020 年 6 月成為該公司的總法律顧問。公司繼續向RogCon償還其在許可協議下開展的活動所產生的自付費用。在報告的所有期間發生的費用並不大。
12. 重組
2022 年 6 月，公司開始在 Cerebrum™ 和 Solidus™ 平臺上進行戰略調整，這導致公司裁員。
該公司支出 $1.0與調整相關的費用百萬美元，其中 $0.6百萬獲得認可 研究和開發費用和 $0.4百萬獲得認可 一般和管理費用在截至2022年9月30日的九個月的合併運營報表中。這些費用涉及
14

員工遣散費、福利和相關費用。截至2022年12月31日，與戰略調整有關的所有費用均已支付。
13. 後續事件
公司考慮在資產負債表日期之後但在簡明合併財務報表發佈之前發生的事件或交易，為某些估計提供更多證據，或確定需要額外披露的事項。公司得出結論，隨後沒有發生任何需要披露的事件。
15

第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析。
您應該閲讀以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析，以及本10-Q表季度報告其他地方出現的簡要合併財務報表和相關附註，以及我們於2023年2月7日向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的10-K表年度報告中包含的經審計的財務信息及其附註。本討論和分析中包含或本10-Q表季度報告其他地方列出的某些信息，包括有關我們的業務和相關融資計劃和戰略的信息，包括涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。由於許多因素，包括截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告、截至2023年3月31日的季度10-Q表季度報告、截至2023年6月30日的季度的10-Q表季度報告以及截至2023年9月30日的季度10-Q表季度報告中列出的因素，我們的實際業績可能與所述業績存在重大差異以下討論和分析中包含的前瞻性陳述或暗示。
概述
我們是一家處於臨牀階段的生物製藥公司，將遺傳性癲癇的見解轉化為中樞神經系統（CNS）療法的開發，這些疾病以神經元興奮抑制失衡為特徵。正常的大腦功能需要在神經元迴路中保持激發和抑制的微妙平衡，失調時會導致功能異常以及罕見和更普遍的神經系統疾病。利用我們對大腦中共同生物靶點和迴路的理解，我們正在通過兩個專有平臺將遺傳學見解應用於神經系統疾病療法的發現和開發。目前，每個平臺都有多個項目，有很大的潛力進行額外的程序和適應症擴展：
•Cerebrum™，我們的小分子平臺，利用對神經元興奮性和神經元網絡的深入理解，並應用一系列計算和實驗工具來開發口服精準療法
•Solidus™，我們的反義寡核苷酸或 ASO 平臺，是一種基於專有計算方法的高效、有針對性的精準醫療發現和開發引擎
我們的平臺採用深思熟慮、務實和以患者為導向的方法，利用包括新型轉基因和預測性轉化動物模型和電生理標誌物在內的一套轉化工具，為患者提供有效的概念驗證途徑。通過這種方法，我們建立了多元化的多模態中樞神經系統產品組合，包括四種針對運動障礙和癲癇的臨牀階段候選產品。對於我們在Cerebrum™ 平臺下最先進的候選產品ulixacaltamide（也稱為 PRAX-944），特發性震顫（ET）2b 期 Essential1 臨牀試驗的頭條結果已於 2023 年第一季度公佈。我們在2023年第四季度啟動了ET 3期研究，預計入學將於2024年上半年完成，預計將於2024年下半年得出初步結果。我們在 2023 年第一季度啟動了 PRAX-562 第 2 階段 EMBOLD 研究，預計將在 2024 年上半年公佈總體結果。我們還在 2023 年 5 月宣佈了 PRAX-628 1 期研究的積極結果。2023 年 6 月，我們啟動了一項第 2 期概念驗證研究，評估照片陣發性反應（PPR）患者的 PRAX-628，預計將在2023年第四季度得出結果。PPR研究完成後，我們計劃在2024年上半年啟動局灶性癲癇的2期研究。對於我們在Solidus™ 平臺下最先進的候選產品elsunersen（也稱為 PRAX-222），我們在EMBRAVE研究的第一組中完成了給藥，並於2023年10月公佈了第一劑隊列的初步數據。
我們成立於 2015 年，並於 2016 年開始運營。自成立以來，我們幾乎將所有資源用於開發臨牀前和臨牀候選產品，建立我們的知識產權或知識產權、投資組合、業務規劃、籌集資金以及為這些業務提供一般和管理支持。我們採用 “虛擬” 研發模式，嚴重依賴外部顧問、合作者、合同開發和製造組織以及合同研究組織（CRO）來開展臨牀前和臨牀活動。自成立以來，我們主要通過出售和發行股權證券的收益為我們的運營提供資金。
我們是一家處於發展階段的公司，我們沒有從產品銷售中獲得任何收入，如果有的話，預計在幾年內也不會產生任何收入。我們所有的候選產品仍處於臨牀前和臨牀階段
16

發展。如果獲得批准，我們創造足以實現盈利的產品收入的能力將在很大程度上取決於我們的一個或多個候選產品的成功開發和最終商業化。自成立以來，我們經常出現營業虧損，包括截至2023年9月30日的九個月淨虧損9,640萬美元。截至2023年9月30日，我們的累計赤字為6.27億美元。隨着我們擴大研發活動，我們預計在可預見的將來將產生可觀的支出和營業損失。此外，根據臨牀試驗的時間以及我們在其他研發活動上的支出，我們的運營虧損可能在逐季和逐年之間波動很大。我們預計，與正在進行的活動相關的支出將保持或增加，因為我們：
•將我們的主要候選產品尤利沙卡爾他胺推進到治療ET的後期臨牀試驗；
•在 EMBOLD 臨牀試驗中推進我們的 PRAX-562 候選產品；
•在 EMBRAVE 臨牀試驗中推進我們的 PRAX-222 候選產品；
•推進我們的 PRAX-628 候選產品；
•推動我們的臨牀前候選藥物進入臨牀試驗；
•進一步投資我們的管道；
•進一步投資我們的製造能力；
•為我們的候選產品尋求監管部門的批准；
•維護、擴大、保護和捍衞我們的知識產權組合；
•獲取或許可技術；
•建立銷售、營銷和分銷基礎設施，將我們可能獲得營銷批准的任何產品商業化；以及
•在需要時，增加我們的員工人數，以支持我們的開發工作和未來的任何商業化工作。
因此，我們將需要大量額外資金來支持我們的持續運營和執行我們的增長戰略。在我們能夠從產品銷售中獲得可觀收入之前（如果有的話），我們希望通過出售股權、債務融資或其他資本來源（包括與其他公司的潛在合作或其他戰略交易）為我們的運營融資。我們可能無法在需要時以優惠條件或根本無法籌集額外資金或簽訂此類其他協議或安排。如果我們未能籌集資金或在需要時簽訂此類協議，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止一種或多種候選產品的開發和商業化，或者推遲我們對潛在許可或收購的追求。
由於與產品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法預測支出增加的時間或金額，也無法預測何時或是否能夠實現或維持盈利。即使我們能夠創造產品銷售額，我們也可能無法盈利。如果我們未能實現盈利或無法持續維持盈利，那麼我們可能無法在計劃水平上繼續運營，被迫減少或終止業務。
截至2023年9月30日，我們的現金及現金等價物為1.011億美元。我們相信，截至2023年9月30日，我們的現金和現金等價物將使我們能夠為2025年第一季度的運營費用和資本支出提供資金。我們的分析基於我們當前的財務需求和正在進行的研發計劃，這些計劃僅限於通過當前的臨牀試驗，但不能超越候選產品的發展。我們的評估基於可能被證明是錯誤的假設，我們可以比目前預期的更快地使用我們的資本資源。請參閲 “—流動性和資本資源”。
財務運營概述
收入
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自成立以來，我們沒有從產品銷售中獲得任何收入，如果有的話，預計幾年內我們也不會從產品銷售中獲得任何收入。正如我們在簡明合併財務報表附註7中所討論的那樣，我們於2022年12月與UCB Biopharma SRL（UCB）簽訂了期權和許可協議或合作協議。在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，我們分別從合作協議中確認了50萬美元和190萬美元的合作收入。
運營費用
研究和開發費用
我們的業務性質和活動的主要重點產生了大量的研發成本。研發費用代表我們在以下方面產生的成本：
•開發我們的知識產權組合的成本；
•為開發候選人而開展的探索工作；
•我們的候選產品的臨牀開發成本；以及
•開發我們的製造技術和基礎設施的成本。
上述費用包括以下類別：
•人事相關費用，包括工資、福利和股票薪酬支出；
•根據與開展我們的臨牀前和臨牀研究以及許可安排的第三方（例如顧問、研究機構和 CRO）達成的協議所產生的費用；
•維持對監管要求的遵守所產生的成本；
•第三方合同開發和製造組織為採購、開發和製造臨牀前和臨牀研究材料而產生的成本；以及
•折舊、攤銷以及其他直接和分配費用，包括因我們的研發活動而產生的租金和其他運營成本，例如信息技術。
我們將研發費用記作已發生的費用。我們使用供應商和臨牀研究機構向我們提供的信息，根據對完成特定任務進展的評估，確認外部開發成本。這些活動的付款基於個別協議的條款，這些條款可能與產生的成本模式不同，並在我們的簡明合併資產負債表中作為預付費用或應計費用反映在我們的簡明合併資產負債表中。將來收到的用於研究和開發活動的商品或服務的不可退還的預付款將被遞延並資本化，即使未來沒有其他用於研究和開發的用途。資本化金額在相關貨物的交付或服務完成時計為費用。
作為一家在虛擬環境中運營的公司，我們的研發成本中有很大一部分是外部成本。我們在啟動時跟蹤特定平臺和候選產品的直接外部研發費用。由於正在進行的研究數量和我們跨平臺使用資源的能力，我們的研發平臺產生的間接或共享運營成本，例如人員、設施成本和某些諮詢成本，不會在特定平臺的基礎上記錄或維護。
下表反映了我們的研發費用，包括按平臺彙總的直接支出以及在報告所述的每個時期內認列為研發支出的間接或共享運營成本（以千計）：
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三個月已結束
9月30日		九個月已結束
9月30日
2023202220232022
Cerebrum™
$5,832 $16,293 $23,857 $76,720 
Solidus™
2,806 3,655 16,330 13,883 
人事相關（包括股票薪酬）6,840 8,714 21,744 30,590 
其他間接研發費用1,782 1,777 6,447 5,518 
研發費用總額$17,260 $30,439 $68,378 $126,711 
研發活動是我們商業模式的核心。處於臨牀開發後期階段的候選產品通常比處於臨牀開發早期階段的候選產品具有更高的開發成本，這主要是由於後期臨牀試驗的規模和持續時間都有所增加。我們預計，在可預見的將來，隨着我們推進候選產品進入開發階段，隨着我們繼續發現和開發其他候選產品，建立製造能力並擴展到其他治療領域，我們的研發費用將保持或增加。
目前，我們無法合理估計或知道完成任何候選產品的開發和獲得監管部門批准所必需的工作的性質、時間和估計成本。我們也無法預測何時（如果有的話）會從候選產品的銷售或許可中開始大量淨現金流入。這是由於與藥物開發相關的眾多風險和不確定性，包括以下方面的不確定性：
•我們增加和留住關鍵研發人員的能力；
•臨牀前和臨牀開發活動的時間和進展；
•我們決定開展的臨牀前和臨牀項目的數量和範圍；
•我們有能力成功完成臨牀試驗，其安全性、耐受性和有效性特徵令美國食品藥品管理局或任何類似的外國監管機構滿意；
•我們成功開發候選產品、獲得監管部門批准然後成功將其商業化的能力；
•我們成功註冊並完成了臨牀試驗；
•與開發我們在內部確定或通過合作收購的任何其他候選產品相關的成本；
•我們發現、開發和利用生物標誌物的能力，以證明候選產品的靶向參與度、途徑參與度以及對疾病進展的影響；
•如果我們的候選產品獲得批准，我們有能力與第三方製造商簽訂和維持協議，為我們的臨牀試驗和商業生產提供臨牀供應；
•任何合作、許可或其他安排的條款和時間，包括根據該協議支付任何里程碑付款的條款和時間；
•如果獲得批准，我們獲得和維護我們的候選產品的專利、商業祕密和其他知識產權保護以及監管排他性的能力；
•我們已收到相關監管機構的營銷批准；
•如果獲得批准，我們單獨或與他人合作實現產品商業化的能力；以及
•我們的候選產品的持續可接受的安全狀況。
在開發我們的任何候選產品方面，這些變量中的任何一個發生變化都會顯著改變與開發該候選產品相關的成本、時間和可行性。例如，如果 FDA 或其他監管機構要推遲我們計劃啟動的臨牀試驗，或者要求我們進行超出我們目前預期的臨牀試驗或其他測試，或者如果我們遇到重大延遲
19

報名參加我們計劃中的任何臨牀試驗，我們都可能需要花費大量額外的財務資源和時間來完成我們的臨牀開發活動。我們的任何候選產品可能永遠不會獲得監管部門的批准。藥物商業化將需要數年時間，需要大量的開發成本。
一般和管理費用
一般和管理費用主要包括與人事相關的成本，包括我們擔任行政、財務、法律、商業和行政職能的人員的工資、福利和股票薪酬。一般和管理費用還包括與公司事務有關的法律費用；會計、審計、税務和行政諮詢服務的專業費用；支持市場評估和情景規劃的商業相關成本；保險費用；行政差旅費用；設施相關費用，包括直接折舊成本和辦公室租金的分配支出和其他運營成本，例如信息技術。保護和捍衞我們知識產權的成本按發生時計為支出，歸類為一般和管理費用。這些成本與業務運營有關，與研發職能或任何單個平臺或候選產品無關。
我們預計，隨着我們在需要時增加員工人數，以支持研發活動的預期增長以及候選產品的潛在商業化，我們的一般和管理費用將來可能會增加。我們還預計，在提交專利申請以保護研發活動產生的創新時，還將產生額外的知識產權相關費用。
其他收入
其他收入，淨額
其他淨收入包括來自我們的現金、現金等價物和有價證券的利息收入以及投資溢價和折扣的攤銷。
所得税
自成立以來，由於我們不確定能否從這些項目中獲得收益，因此我們沒有為每年的淨虧損或獲得的研發税收抵免記錄任何美國聯邦或州的所得税優惠。所得税按適用的税率確定，並根據不可扣除的費用、研發税收抵免和其他永久差異進行了調整。我們的所得税規定可能會受到估算變化的重大影響。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月中，沒有確認所得税條款。
運營結果
截至2023年9月30日的三個月與2022年9月30日的比較
下表彙總了我們列報的每個時期的簡明合併運營報表（以千計）：
三個月已結束
9月30日		改變
20232022
協作收入$468 $— $468 
運營費用：
研究和開發17,260 30,439 (13,179)
一般和行政8,724 13,851 (5,127)
運營費用總額25,984 44,290 (18,306)
運營損失(25,516)(44,290)18,774 
其他收入：
其他收入，淨額884 345 539 
其他收入總額884 345 539 
淨虧損$(24,632)$(43,945)$19,313 
協作收入
20

50萬美元的合作收入增加與根據2022年12月與UCB簽訂的合作協議所產生的研究服務所記錄的收入以及根據2022年12月簽署的與UCB的合作協議產生的成本有關。
研發費用
下表彙總了我們在報告所述期間的研發費用以及這些項目的變化（以千計）：
三個月已結束
9月30日		改變
20232022
Cerebrum™
$5,832 $16,293 $(10,461)
Solidus™
2,806 3,655 (849)
人事相關（包括股票薪酬）6,840 8,714 (1,874)
其他間接研發費用1,782 1,777 5 
研發費用總額$17,260 $30,439 $(13,179)
研發費用減少1,320萬美元主要歸因於以下幾點：
•與我們的Cerebrum™ 平臺相關的支出減少了1,050萬美元，這主要是由於：
◦我們的ulixacaltamide項目支出減少了420萬美元，這主要是由於去年第一階段的支出以及與我們的Essential1研究相關的活動減少，但部分被與Essential3研究啟動活動相關的成本所抵消；
◦由於我們在2022年第二季度的戰略調整，我們 PRAX-114 計劃的臨牀相關支出減少了290萬美元；
◦我們的 PRAX-562 項目支出減少了 140 萬美元，主要與上一年的製造支出和第 1 階段的試驗支出有關，但被本季度與 EMBOLD 2 期臨牀試驗相關的成本部分抵消；
◦我們早期資產的活動減少了140萬美元；以及
◦我們的 PRAX-628 1 期臨牀試驗的臨牀相關支出減少了 60 萬美元。
•與我們的Solidus™ 平臺相關的支出減少了80萬美元，主要與上一年的 PRAX-222 毒理學支出和臨牀研究支出有關，但被本季度用於EMBRAVE 2期臨牀試驗的支出部分抵消；以及
•由於員工人數減少，人事相關成本減少了190萬美元。
一般和管理費用
一般和管理費用減少510萬美元主要歸因於以下方面：
•由於人數減少，人事費用減少了250萬美元；
•諮詢費用和專業費用減少了190萬美元，以及
•其他一般和管理費用減少70萬美元。
其他收入
截至2023年9月30日的三個月的其他收入包括我們的現金和現金等價物的利息收入。截至2022年9月30日的三個月的其他收入包括我們的現金、現金等價物和有價證券的利息收入以及投資溢價和折扣攤銷。
截至2023年9月30日的九個月與2022年9月30日的比較
21

下表彙總了我們列報的每個時期的簡明合併運營報表（以千計）：
九個月已結束
9月30日		改變
20232022
協作收入$1,932 $— $1,932 
運營費用：
研究和開發68,378 126,711 (58,333)
一般和行政32,121 46,822 (14,701)
運營費用總額100,499 173,533 (73,034)
運營損失(98,567)(173,533)74,966 
其他收入：
其他收入，淨額2,168 677 1,491 
其他收入總額2,168 677 1,491 
淨虧損$(96,399)$(172,856)$76,457 
協作收入
190萬美元的合作收入增加與根據2022年12月與UCB簽訂的合作協議所產生的研究服務所記錄的收入以及根據2022年12月簽訂的與UCB的合作協議產生的成本有關。
研發費用
下表彙總了我們在報告所述期間的研發費用以及這些項目的變化（以千計）：
九個月已結束
9月30日		改變
20232022
Cerebrum™
$23,857 $76,720 $(52,863)
Solidus™
16,330 13,883 2,447 
人事相關（包括股票薪酬）21,744 30,590 (8,846)
其他間接研發費用6,447 5,518 929 
研發費用總額$68,378 $126,711 $(58,333)
研發費用減少5,830萬美元主要歸因於以下幾點：
•與我們的Cerebrum™ 平臺相關的支出減少了5,290萬美元，這主要是由於：
◦由於我們在2022年第二季度的戰略調整，我們 PRAX-114 計劃的臨牀相關支出減少了2900萬美元；
◦我們的 PRAX-562 項目支出減少了 1160 萬美元，主要與上一年的製造支出和第 1 階段的試驗支出有關，但部分被我們 2023 年 EMBOLD 2 期臨牀試驗的成本所抵消；
◦我們的ulixacaltamide項目支出減少了910萬美元，這主要是由於上一年的2a期和1期試驗支出、上一年的製造成本以及本年度與我們的Essential1試驗相關的支出減少，但與我們的Essential3研究相關的啟動成本部分抵消了這些支出；
◦由於優先考慮臨牀階段項目，我們早期階段資產的活動減少了540萬美元；以及
◦在我們的 1 期臨牀試驗和 2 期 PPR 臨牀試驗的推動下，我們 PRAX-628 計劃的臨牀相關支出增加了220萬美元。
•由於員工人數減少，人事相關費用減少了880萬美元；
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•與我們的Solidus™ 平臺相關的支出增加了240萬美元，這主要是由與2023年啟動 PRAX-222 EMBRAVE研究相關的成本以及愛奧尼斯製藥公司或愛奧尼斯獲得的相關里程碑付款所推動的，但被上一年度產生的製造費用和愛奧尼斯在2022年獲得的200萬美元許可費所部分抵消；以及
•間接費用增加了90萬美元，其中沒有一項是個人重大的。
一般和管理費用
一般和管理費用減少了1,470萬美元，主要歸因於以下方面：
•專業費用和諮詢費用減少680萬美元；
•由於員工人數減少，人事相關成本減少了560萬美元；以及
•其他一般和管理費用減少了230萬美元。
其他收入
截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月的其他收入包括我們的現金、現金等價物和有價證券的利息收入以及投資溢價和折扣攤銷。
流動性和資本資源
流動性來源
自成立以來，我們在每個時期都蒙受了重大損失。我們尚未將任何候選產品商業化，這些候選產品處於臨牀前和臨牀開發的不同階段，我們預計在幾年內不會從任何產品的銷售中獲得收入，如果有的話。
迄今為止，我們的運營資金主要來自發行可贖回的可轉換優先股以及根據上架註冊聲明通過首次公開募股、後續公開募股和在場發行出售普通股所得的收益。從成立到2023年9月30日，扣除發行成本，我們已從此類交易中籌集了總現金收益6.136億美元。截至2023年9月30日，我們的現金及現金等價物為1.011億美元。
2021年11月，我們與傑富瑞集團（Jefferies）簽訂了公開市場銷售協議或銷售協議，規定在市場發行中不時發行、發行和出售總額不超過1.25億美元的普通股，由傑富瑞擔任銷售代理。我們於 2023 年 6 月終止了銷售協議。在截至2023年9月30日的九個月中，我們根據銷售協議發行並出售了14,291,937股股票，總淨收益為2410萬美元。我們根據銷售協議共發行和出售了18,279,207股股票，扣除佣金和應付的發行費用後，總淨收益為4,070萬美元。
2023年6月21日，我們完成了以下公開發行：（i）以每股0.95美元的公開發行價格共計64,449,690股普通股，包括承銷商完全行使額外購買9,299,690股普通股的選擇權，以及（ii）以每股0.9499美元的公開發行價格購買7,050,000股普通股的預先注資認股權證。每份預先注資的認股權證的每股購買價格代表普通股的每股發行價格，減去每股標的每股0.0001美元的行使價。扣除我們應付的承保折扣、佣金和其他發行費用後，本次發行產生的淨收益總額約為6,340萬美元。
現金流
下表提供了有關我們在所列每個期間的現金流的信息（以千計）：
23

九個月已結束
9月30日
20232022
提供的淨現金（用於）：
經營活動$(87,275)$(156,237)
投資活動39,000 74,295 
籌資活動87,745 5,078 
現金、現金等價物和限制性現金的淨增加（減少）$39,470 $(76,864)
經營活動
我們使用現金支付運營費用和支持業務的營運資金需求極大地影響了我們的運營活動現金流。從歷史上看，由於我們投資於開發投資組合、藥物發現工作和相關基礎設施，我們的運營活動現金流為負。經營活動中使用的現金主要來自經非現金費用調整後的淨虧損以及運營資產和負債的變化，這主要是支出增加和供應商付款時間增加的結果。
在截至2023年9月30日的九個月中，用於經營活動的淨現金為8,730萬美元，這主要是由於我們的淨虧損為9,640萬美元，運營資產和負債的變化為1,100萬美元，這主要與應計費用和應付賬款的減少有關，但被主要與股票薪酬相關的2,010萬美元非現金費用部分抵消。
在截至2022年9月30日的九個月中，用於經營活動的淨現金為1.562億美元，這主要是由於我們的1.729億美元淨虧損和730萬美元的運營資產和負債變動，這主要與應計支出減少有關，但被主要與股票薪酬相關的2390萬美元非現金費用部分抵消。
投資活動
在截至2023年9月30日的九個月中，投資活動提供的淨現金為3,900萬美元，主要與有價證券的到期日有關。
在截至2022年9月30日的九個月中，投資活動提供的7,430萬美元淨現金主要與有價證券的到期日有關，部分被購買有價證券所抵消。
融資活動
在截至2023年9月30日的九個月中，融資活動提供的淨現金為8,770萬美元，主要包括市場發行和2023年6月後續公開募股的淨收益。
在截至2022年9月30日的九個月中，融資活動提供的510萬美元淨現金包括430萬美元的市場發行淨收益、根據員工股票購買計劃購買普通股和行使股票期權的收益，部分被我們在市場上發行的發行成本的支付以及與限制性股票單位歸屬相關的税款所抵消。
運營計劃和未來資金需求
我們預計，由於我們正在進行的研發活動，我們的支出將大幅增加，尤其是在我們推進候選產品的臨牀前活動和臨牀試驗的情況下。因此，我們預計在可預見的將來將出現鉅額營業虧損和負運營現金流。我們預計，如果我們：
•在我們的 Cerebrum™ 和 Solidus™ 平臺上推進臨牀階段候選產品的臨牀開發；
•推進任何其他候選產品的開發；
•進行研究並繼續潛在候選產品的臨牀前開發；
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•對製造能力進行戰略投資；
•維護我們的知識產權組合並機會主義地收購補充知識產權；
•尋求我們的候選產品獲得監管部門的批准；
•有可能建立銷售、營銷和分銷基礎設施，擴大製造能力，將我們可能獲得監管部門批准的任何產品商業化；
•在需要時，增加臨牀、科學、運營、財務和管理信息系統和人員，包括支持我們的產品開發和未來可能的商業化工作以及支持我們作為上市公司的運營的人員；以及
•在上述任何方面遇到任何延誤或遇到任何問題，包括但不限於失敗的研究、複雜的結果、安全問題或其他監管挑戰。
我們無法估計營運資金需求的確切金額，但根據我們目前的運營計劃，我們認為，截至2023年9月30日，我們的現金和現金等價物將使我們能夠為2025年第一季度的運營費用和資本支出需求提供資金。但是，我們的估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比預期更快地耗盡資本資源。
由於與產品開發相關的許多風險和不確定性，以及可能與第三方合作開發我們的候選產品，我們可能會錯誤地估計與完成候選產品的研發相關的資本支出和運營費用增加的時間和金額。我們的資金需求以及運營支出的時間和金額將取決於許多因素，包括但不限於：
•我們的平臺和候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗的範圍、進展、結果和成本；
•我們開發或可能許可的候選產品和技術的數量和特徵；
•我們獲得營銷批准的任何候選產品的未來商業化活動（包括製造、營銷、銷售和分銷）的成本和時間；
•在美國和其他司法管轄區獲得產品監管部門批准所需的成本（如果有），以及獲得批准的司法管轄區的監管機構可能要求的上市後研究費用；
•準備、提交和起訴專利申請、維護和執行我們的知識產權以及為任何與知識產權相關的索賠進行辯護的費用和時間；
•延續我們現有的許可安排，簽訂新的合作和許可安排；
•我們在維持業務運營方面產生的成本；
•與成為上市公司相關的成本；
•我們獲得營銷批准的任何候選產品的商業銷售所獲得的收入（如果有）；
•競爭性技術和市場發展的影響；以及
•儘管我們目前沒有完成任何此類收購或企業投資的承諾或協議，但我們在多大程度上收購或投資企業、產品和技術，包括為候選產品簽訂許可或合作安排。
識別潛在候選產品以及進行臨牀前測試和臨牀試驗是一個耗時、昂貴且不確定的過程，需要數年才能完成，而且我們可能永遠無法生成獲得上市批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，我們的候選產品如果獲得批准，可能無法取得商業成功。我們的商業收入（如果有）將產生
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來自於我們預計在很多年內都不會上市（如果有的話）的產品的銷售。因此，我們需要獲得大量額外資金來實現我們的業務目標。
我們可能無法以可接受的條件獲得足夠的額外資金，或者根本無法獲得足夠的額外資金。我們目前沒有任何承諾的外部資金來源。市場波動還可能對我們在需要時獲得資本的能力產生不利影響。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資金，則現有股東的所有權利益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對普通股持有人權利產生不利影響的優惠。額外的債務融資和優先股融資（如果有）可能涉及協議，這些協議可能包括限制或限制我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或申報分紅，並可能要求發行認股權證，這可能會導致普通股持有人的稀釋。
如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或許可安排籌集額外資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能會被要求推遲、限制或終止我們的產品開發計劃或任何未來的商業化工作，或者向第三方授予開發和銷售候選產品的權利，否則我們更願意自己開發和銷售這些候選產品。
關鍵會計政策與重要判斷和估計
我們的管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析以我們的簡明合併財務報表為基礎，這些報表是根據美國公認的會計原則編制的。這些簡明合併財務報表的編制要求我們做出估算和假設，這些估計和假設會影響簡明合併財務報表發佈之日報告的資產和負債金額、或有資產和負債的披露，以及報告期內發生的報告的支出。我們的估計基於我們的歷史經驗以及我們認為在這種情況下合理的其他各種因素，其結果構成了對資產和負債賬面價值做出判斷的基礎，而這些判斷從其他來源不容易看出。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值有所不同。
我們的關鍵會計政策與2023年2月7日向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告中 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析——關鍵會計政策以及重大判斷和估計” 標題下所述的政策沒有變化，但在本10-Q表季度報告其他地方的簡明合併財務報表附註2中披露的除外。
最近發佈的會計公告
我們已經審查了最近發佈的所有準則，並確定，除本10-Q表季度報告其他地方的簡明合併財務報表附註2中披露的外，此類準則不會對我們的簡明合併財務報表產生重大影響，也不會以其他方式適用於我們的當前業務。
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
我們面臨與利率變化相關的市場風險。我們面臨的主要市場風險敞口是利率敏感性，利率敏感性受到美國總體利率水平變化的影響，特別是因為我們隨時可能持有的現金、現金等價物和有價證券可能是貨幣市場基金或有價債務證券，也可能投資於美國財政部和美國政府機構的債務。但是，由於我們投資組合中工具的短期性質和低風險狀況，市場利率立即變化為100個基點不會對我們的財務狀況或經營業績產生重大影響。
第 4 項。控制和程序。
管理層對我們的披露控制和程序的評估
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我們維持經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）第13a-15（e）條和第15d-15（e）條定義的 “披露控制和程序”，即發行人的控制和其他程序，旨在確保發行人在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規定的期限內記錄、處理、彙總和報告的規則和表格。披露控制和程序包括但不限於旨在確保發行人根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到收集並酌情傳達給發行人的管理層，包括其首席執行官和首席財務官或履行類似職能的人員，以便及時就要求的披露做出決定。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和運作多麼良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，我們的管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用其判斷。
截至2023年9月30日，我們的管理層在首席執行官和首席財務官（分別為我們的首席執行官和首席財務官）的參與下，評估了我們披露控制和程序的有效性。根據對截至2023年9月30日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，截至當日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化
在本10-Q表季度報告所涵蓋期間，我們的財務報告內部控制沒有發生任何對我們的財務報告內部控制產生重大影響或合理可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
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第二部分——其他信息
第 1 項。法律訴訟。
截至本10-Q表季度報告發布之日，我們不是任何重大法律事務或索賠的當事方。我們可能會成為正常業務過程中出現的法律事務和索賠的當事方。我們無法預測任何此類法律事務或索賠的結果，儘管有潛在的結果，但由於辯護和和解成本、管理資源轉移和其他因素，其存在可能會對我們產生不利影響。
第 1A 項。風險因素。
下文列出的風險因素更新了先前在2023年2月7日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告中標題為 “風險因素” 的部分以及我們於2023年5月11日和8月向美國證券交易委員會提交的截至2023年3月31日和2023年6月30日的季度10-Q表季度報告中標題為 “風險因素” 的部分中披露的風險因素，應與之一起閲讀分別是 2023 年 9 月 9 日。
與臨牀前和臨牀開發相關的風險
隨着更多患者數據的出現，我們不時公佈或發佈的臨牀試驗的中期、初步和初步數據可能會發生變化，並且需要接受審計和驗證程序，這可能會導致最終數據的重大變化。
我們可能會不時公開披露臨牀試驗的初步或主要數據，這些數據基於對當時可用數據的初步分析，在對與特定研究或試驗相關的數據進行更全面的審查後，結果和相關發現和結論可能會發生變化。作為數據分析的一部分，我們還做出假設、估計、計算和結論，但我們可能沒有收到或有機會對所有數據進行全面和仔細的評估。因此，一旦收到更多數據並進行了全面評估，我們報告的標題或初步結果可能與相同研究的未來結果不同，或者不同的結論或考慮因素可能會證實這些結果。標題或初步數據仍需接受審計和驗證程序，這可能會導致最終數據與我們之前報告的標題或初步數據存在重大差異。因此，在最終數據可用之前，應謹慎查看標題和初步數據。
我們會不時披露臨牀前研究和臨牀試驗的臨時數據。隨着患者入組的持續和更多患者數據的出現，我們完成的臨牀試驗的臨時數據存在一種或多種臨牀結果可能發生重大變化的風險。臨時數據和最終數據之間的不利變化可能會嚴重損害我們的業務和前景。此外，我們或競爭對手將來進一步披露中期數據可能會導致普通股價格波動。
此外，包括監管機構在內的其他機構可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，或者可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能會影響特定計劃的價值、特定候選產品的可批准性或商業化以及我們公司的總體價值。此外，我們選擇公開披露的有關特定研究或臨牀試驗的信息通常是從更廣泛的可用信息中選出的。其他人可能不同意我們認為披露中應包含的重要信息或其他適當信息，我們決定不披露的任何信息最終都可能被視為對未來有關特定候選產品或我們業務的決策、結論、觀點、活動或其他方面的重要信息。如果我們報告的中期、初步或主要數據與後來的結果、最終結果或實際結果不同，或者包括FDA和類似的外國監管機構在內的其他人不同意得出的結論，即我們獲得批准的能力， 並將我們的候選產品商業化可能會受到損害，這可能會損害我們的業務、財務狀況、經營業績和前景。
與我們的反向股票拆分相關的風險
反向股票拆分可能不會有意義地或根本不會提高我們普通股的每股市場價格，任何此類上漲都可能無法持續或可能不足以增加投資者的興趣，維持股東的流動性或維持我們的市值。
2023年11月6日，我們的股東批准了對經修訂和重述的公司註冊證書的修正案，以1比5到1比25之間的任意整數對普通股的所有流通股進行反向股票拆分，或者反向股票分割，但須遵守董事會的規定
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在股東不採取進一步行動的情況下，有權選擇是否實施反向股票拆分，如果是，則有權從批准的區間中確定反向股票拆分比率。儘管我們預計反向股票拆分將導致普通股每股市價上漲，但我們無法保證這種上漲會發生，也無法保證這種上漲會導致普通股的市場價格永久或持續上漲，這取決於許多因素，包括我們的業務和財務業績、總體市場狀況以及我們未來的成功前景。
即使假設我們的普通股每股市場價格上漲是反向股票拆分的結果，也不能保證這種上漲會提高機構投資者對普通股的投資水平或增加分析師和經紀人對我們公司的興趣。此外，反向股票拆分可能會減少反向股票拆分後的已發行股票數量，從而對股東的流動性產生不利影響，特別是如果我們的普通股價格沒有因反向股票拆分而上漲，或者在反向股票拆分前不久已發行普通股數量的減少不成比例地上漲。已發行股票數量的減少可能導致普通股交易量減少和做市商數量減少，從而減少股東的流動性。
此外，如果我們普通股的每股市場價格未能與反向股票拆分比率成比例地增長，或者如果反向股票拆分後普通股的總價值下降，那麼股東持有的普通股的價值也將降低。在某些情況下，進行反向股票拆分的公司的每股股價隨後回落至反向拆分前的水平，因此，無法保證在反向股票拆分實施後，普通股的總市值將保持不變。
上述任何情況都將對我們的普通股產生不利影響，並可能對我們的業務產生不利影響。
反向股票拆分可能不會使我們的普通股交易更加正常化，也不會降低普通股的市場波動性，並可能導致股東的交易成本增加。
市場可能會對反向股票拆分持負面看法，很難預測市場將如何應對普通股的反向股票拆分。由於反向股票拆分後流通的普通股數量較少，我們的普通股交易量可能會減少，而且，由於交易量減少，與反向股票拆分之前普通股的交易量和波動性相比，較小的普通股交易量可能會導致波動性增加。
反向股票拆分還將增加擁有少於100股普通股的 “碎股” 的股東數量。購買或出售少於100股的股票（“零手” 交易）可能會導致某些經紀商，特別是 “全方位服務” 經紀商的交易成本逐漸增加。因此，那些在反向股票拆分後擁有少於100股普通股的股東在出售我們的普通股時可能需要支付更高的交易成本。
反向股票拆分後可發行的普通股授權股可能不足以實現我們當前和預期的公司宗旨。
由於反向股票拆分將以1比5至1比25的比例減少普通股的流通數量，但不會減少我們有權發行的普通股數量，因此反向股票拆分將導致普通股未發行數量相對增加。普通股未發行股份數量的相對增加可能不足以實現我們當前和預期的公司宗旨，包括融資活動、普通股的公開發行或私募發行、根據我們的激勵計劃發行期權和其他股權獎勵以及戰略業務發展交易。如果事實證明，反向股票拆分產生的普通股未發行數量的增加不足以實現我們的公司宗旨，則我們可能需要推遲公司活動並承擔額外費用，以獲得股東批准以增加我們的普通股法定股份，或者我們可能不得不完全放棄此類活動。因此，我們可能無法迅速或根本無法採取行動來實現我們的公司宗旨，這可能會對我們的業務和前景產生不利影響。
第 2 項未註冊的股權證券銷售、所得款項的使用和發行人購買股權證券。
近期未註冊股權證券的銷售
在截至2023年9月30日的三個月中，我們沒有出售任何未註冊證券。
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發行人及關聯買家購買股權證券
在截至2023年9月30日的三個月中，我們沒有回購任何普通股。
第 3 項。優先證券違約。
不適用。
第 4 項。礦山安全披露。
不適用。
第 5 項。其他信息。
沒有。
30

第 6 項。展品。
展覽
數字		描述
3.1
經修訂和重述的Praxis Precision Mediciness, Inc. 公司註冊證書（參照註冊人於2020年10月20日提交的8-K表最新報告（文件編號001-39620）的附錄3.1納入）。
3.2
經修訂和重述的Praxis Precision Mediciness, Inc. 章程（參照註冊人於2022年1月7日提交的8-K表最新報告（文件編號001-39620）的附錄3.1納入）。
31.1*
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的1934年《證券交易法》第13a-14（a）條和第15d-14（a）條對首席執行官進行認證。
31.2*
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條通過的1934年《證券交易法》第13a-14（a）條和第15d-14（a）條對首席財務官進行認證。
32.1**
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18章第1350條對首席執行官和首席財務官進行認證。
101.INS*內聯 XBRL 實例文檔
101.SCH*內聯 XBRL 分類擴展架構文檔
101.CAL*內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔
101.DEF*內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔
101.LAB*內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔
101.PRE*內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔
104封面交互式數據文件（嵌入在行內 XBRL 文檔中）
*隨函提交。
** 本附錄32.1中提供的認證被視為本10-Q表季度報告附件，就經修訂的1934年《證券交易法》第18條而言，不被視為 “已提交”。除非註冊人特別以提及方式納入經修訂的1933年《證券法》或經修訂的1934年《證券交易法》，否則此類認證不得被視為以提及方式納入任何申報中。
31

簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
 PRAXIS 精準醫療有限公司
日期： 2023年11月7日來自： /s/ Marcio Souza
  馬西奧·索薩
  首席執行官兼董事（首席執行官）
日期： 2023年11月7日來自： /s/ 蒂莫西·凱利
  蒂莫西·凱利
  首席財務官（首席財務官）
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