附錄 99.1

Benitec Biopharma宣佈第一批受試者分期給藥

1b/2a 候選基因療法 BB-301 的臨牀試驗

眼嚥肌營養不良症的治療

公告標誌着首次在人體受試者中進行的臨牀試驗的啟動

採用 Benitecs 的 Silence and Replace DNA 導向 RNA 幹擾基因療法 平臺

加利福尼亞州海沃德，2023 年 11 月 30 日 Benitec Biopharma Inc.（納斯達克股票代碼：BNTC） （貝尼特克或本公司）是一家臨牀階段、專注於基因療法的生物技術公司，基於其專有的 Silence and Replace DNA 定向 RNA 幹擾 (ddrNAI) 平臺開發新型遺傳藥物。治療研究。BB-301BB-301 是該公司首款採用 “沉默與替換” 方法的候選基因療法，目前正在開發用於治療與眼嚥肌營養不良相關的吞嚥困難。

第一個受試者的給藥標誌着 52 周隨訪 期的開始，該期旨在促進對 BB-301 1b/2a 期臨牀治療研究的主要和次要終點的結論性評估。臨時安全性和有效性評估將在給藥 BB-301 後的每 90 天期限結束時進行 。

我們很高興有機會開始對 BB-301 進行臨牀評估， 迄今為止取得的研發進展也令我們感到鼓舞。醫學博士 Jerel A. Banks 説，我們深切感謝我們美國臨牀試驗基地的臨牀研究團隊、我們在法國的臨牀和科研顧問以及我們在加拿大的專家演講 語言病理學研究顧問的堅定不移的奉獻精神，他們都指導了我們對 OPMD 自然史的理解以及我們實施理想的流程和程序以促進對 BB-301 進行初步臨牀 評估.，博士，執行董事長兼首席執行官Benitec。今天，我們已經朝着對基於Silence 和Replace的基因定義疾病管理方法進行臨牀驗證邁出了關鍵一步，我們的中心目標仍然是改善患有OPMD的患者的生活。

眼嚥肌營養不良症（OPMD）是一種危及生命的慢性遺傳性疾病，在美國、 加拿大、西歐和以色列影響約15,000名患者。OPMD 患者失去吞嚥液體和固體的能力，導致慢性營養不良、吸入和吸入性肺炎的致命發作。目前，尚無獲批准用於 治療 OPMD 的治療藥物。

在收集 6 個月的基線數據後，參加貝尼特克正在進行的 OPMD 自然史 (NH) 研究的受試者將有資格轉入 BB-301 1b/2a 期臨牀治療研究，以治療與 OPMD 相關的吞嚥困難。BB-301 的給藥程序為期 1 天后，將對每位研究受試者進行評估，評估結果與在 NH 研究期間評估的相同，包括定量射線照相吞嚥研究，以促進 客觀評估 OPMD 相關吞嚥困難下嚥部收縮肌的吞嚥安全性、吞嚥效率和功能表現。目前，有19名受試者在美國 臨牀試驗中心報名參加了 NH 研究，每位受試者都有可能延續到 BB-301 1b/2a 期臨牀治療研究。BB-301 1b/2a 期臨牀治療研究預計將於 2024 年中期公佈臨時安全性和有效性數據。

關於 BB-301

BB-301 是一種新型、經過改良的 AAV9 衣殼，表達一種獨特的單一雙功能結構，可促進密碼子優化的聚A 結合蛋白 Nuclear-1 (PABPN1) 和兩種針對突變體 PABPN1 的小型 RNA (siRNA) 的共同表達。這兩個 siRNA 被建模成 microRNA 主幹，以抑制錯誤突變體 PABPN1 的表達，同時允許對密碼子進行優化 PABPN1 的表達，用功能版本的蛋白質代替突變體。我們相信，BB-301的沉默和替換機制在提供功能性替代蛋白的同時停止突變體表達，在治療OPMD方面具有獨特的地位。

關於 Benitec Biopharma Inc.

Benitec Biopharma Inc. （Benitec或公司）是一家臨牀階段的生物技術公司，總部位於加利福尼亞州海沃德，專注於新型遺傳藥物的發展。專有的 DNA 導向 RNA 幹擾 Silence and Replace 平臺將 RNA 幹擾（簡稱 RNAi）與基因療法相結合，創造出一種藥物，在單次給藥治療結構後，可同時促進 致病基因的持續沉默，同時促進野生型替代基因的交付。該公司正在開發基於沉默和替換的療法，用於治療慢性和危及生命的人類 疾病，包括眼嚥肌營養不良症（OPMD）。該公司的全面概述可以在貝尼特克的網站上找到，網址為www.benitec.com。

前瞻性陳述

除此處列出的歷史 信息外，本新聞稿中列出的事項包括前瞻性陳述，包括有關Benitecs開發和商業化其候選產品的計劃、ddrNai的啟動和完成時間、臨牀試驗中患者入組和給藥的時間、預期的監管申報時間、臨牀效用和潛在屬性以及 ddrNai 的 益處的陳述 Benitecs 的候選產品、未來潛在的超額許可和合作、知識產權地位和獲得額外融資來源的能力，以及 其他前瞻性陳述。

這些前瞻性陳述基於公司當前的預期，受風險和 的不確定性影響，這些風險和 不確定性可能導致實際結果存在重大差異，包括意想不到的延遲；進一步的研發和臨牀試驗結果可能不成功或 不足以滿足適用的監管標準或保證持續發展；招收足夠數量的受試者參與臨牀試驗的能力；FDA 和其他方面的決定政府當局；公司 保護和執行其專利和其他知識產權的能力；公司對與合作伙伴和其他第三方關係的依賴；公司產品和 公司合作伙伴產品的功效或安全性；公司產品和公司合作伙伴產品在市場上的接受程度；市場競爭；銷售、營銷、製造和 分銷要求；大於預期支出；與訴訟或戰略活動相關的支出；鑑於 市場狀況和其他因素，包括我們的資本結構，公司通過增加收入和獲得額外融資來滿足其資本需求的能力；我們繼續經營的能力；公司預計其現金和現金等價物足以執行其業務計劃的時間長度；COVID-19 疫情的 影響，即由資本結構引起的疾病 SARS-CoV-2病毒和類似事件，可能對 公司的業務以及臨牀前和未來的臨牀試驗產生不利影響；地方、區域、國家和國際經濟狀況和事件的影響；以及公司向美國證券交易委員會提交的報告中不時詳述的其他風險。公司否認任何更新這些前瞻性陳述的意圖或義務。

投資者關係聯繫人：

伊琳娜·科夫勒

生命科學顧問

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