Arcturus Therapeutics 公佈2023年第三季度財務更新
和管道進展
預計現金流道將延長至 2026 年底
在 CSL 合作下實現了 3500 萬美元的里程碑
ARCT-154 仍有望在 12 月獲得 日本保密協議的批准
在第 3 期雙價 COVID 疫苗比較試驗中達到招生目標
ARCT-032 1b 期研究已開始招生； 本月為首位囊性纖維化患者給藥
ARCT-032 因囊性纖維化獲得美國食品藥品管理局頒發的罕見兒科疾病稱號
美國東部時間下午 4:30 舉行的投資者電話會議 2023 年 11 月 14
聖地亞哥--(美國商業資訊)--2023年11月14日--Arcturus Therapeutics Holdings Inc.（以下簡稱 “公司”，“Arcturus”，納斯達克股票代碼：ARCT）是一家專注於傳染病疫苗開發以及肝臟和呼吸道罕見病領域機遇的全球后期臨牀信使公司 今天公佈了截至2023年9月30日的第三季度財務業績，並提供了公司最新情況。
Arcturus Therapeutics總裁兼首席執行官約瑟夫·佩恩説：“本季度我們在擴展下一代STARR® 疫苗平臺方面取得了長足的進展。”“我們的 單價 ARCT-154 COVID疫苗仍有望在12月獲得批准，我們達到了二價COVID 疫苗3期研究的目標招生人數，預計將在2024年第三季度獲得PMDA批准。”
佩恩先生繼續説：“我們還推進了 我們的mRNA治療產品線，計劃為1b期研究的第一位參與者注射劑量 ARCT-032，這是一種針對囊性纖維化患者的吸入性mRNA 候選治療藥物。這項研究將增進我們對患者 ARCT-032 的安全性和耐受性的理解。它推動了我們為未得到滿足的需求最大的CF人羣提供福利的努力，包括那些不適合使用目前批准的CFTR調製劑的人。”
首席財務官安德魯·薩辛宣佈：“我們很高興地宣佈，我們預期的現金 跑道已延長至2026年底。”“ 費用降低、開發里程碑增加以及向CSL轉移製造技術的時間表加快，共同促成了 跑道的延長。此外，我們的合資mRNA製造合作伙伴ARCALIS還從 日本政府那裏獲得了大量資金，迄今已承諾提供高達1.65億美元。我們預計該設施將成為基於mRNA的 疫苗和療法的領先製造商，能夠在出現病毒菌株後的100天內生產疫苗。”
近期企業要聞
| · | 第 3 階段 COVID-19 助推器的最新初步數據已在 11 號會上公佈第四柏林國際 mRNA 健康會議。與美國食品藥品管理局批准的單價 mRNA 疫苗相比，單價 ARCT-154 的耐久性提高了多倍 ，在增強後 6 個月內，針對 Omicron BA.4/5 的中和抗體的效度提高了多倍。3期加強劑 耐久性數據與先前收集的 在瓦倫西亞第九屆ESWI流感會議上公佈的1/2期加強劑臨牀試驗耐久性數據一致。 |
| · | ARCALIS Inc. 是該公司在日本的製造合資企業，旨在支持mRNA 疫苗和療法的生產，該公司繼續取得運營進展，同時還獲得了日本政府的財政支持。 ARCALIS已經完成了最先進的mRNA藥物物質製造設施的建設，根據日本政府於2023年8月宣佈的額外資金 ，相關的DNA模板製造設施的建設正在進行中。 迄今為止，日本政府已向ARCALIS撥款高達1.65億美元，用於建立mRNA藥物物質和基於mRNA的 藥品製造能力，並建造DNA模板製造設施。 |
| · | 在CSL的資金和運營支持下，LUNAR-FLU（ARCT-2138）計劃繼續取得進展。 LUNAR-FLU 採用 Arcturus 經過驗證的下一代 STARR® mRNA 平臺。1期臨牀試驗（N = 132） 的啟動預計將很快開始。 |
| · | Arcturus實現了3500萬美元的里程碑，預計將在2023年11月收到CSL的款項。里程碑 的款項將用於資助其與CSL合作下的 LUNAR-COV19 疫苗計劃的開發活動。 |
| · | CSL最近公佈了該公司經過驗證的下一代STARR® mRNA COVID疫苗 平臺的預期全球商業上市時間表，預計將在2024-2026年之間在日本、歐盟、英國和美國等主要市場 獲得上市許可批准。 |
| · | 一項旨在比較免疫原性 與雙價 Comirnaty® 的 3 期二價 COVID 疫苗試驗已達到 850 名參與者的初始入學目標。註冊流程將於 2023 年 11 月完成。 |
| · | 該公司仍然致力於開發 ARCT-810，這是一種治療鳥氨酸轉氨甲酰酶 (OTC) 缺乏症的 mRNA 候選藥物。 |
| o | 美國的 ARCT-810 1b 期單劑量遞增研究已完成 對所有隊列（N = 16 名患者）的入組和給藥。Arcturus預計，最後一次數據庫鎖定將在2023年第四季度 發生。 |
| o | 在英國和歐洲進行的 ARCT-810 2 期研究將招收多達 24 名患有非處方藥缺乏症的青少年和成人。正在進行的研究正在評估兩個劑量水平，包括每位參與者每兩週給藥最多六（6）次 。 |
| o | 更新了2024年上半年第二階段中期數據指南，並採取 項行動，通過增加研究地點和患者服務來應對歐洲持續面臨的入學率挑戰。 |
| · | 該公司正在推進 ARCT-032，這是一種用於囊性纖維化的吸入 mRNA 候選藥物，採用 Arcturus 的 LUNAR® 輸送技術配製而成 。 |
| o | 在新西蘭一項針對32名健康受試者的1期研究中完成了劑量，分為四 (4) 組 個單劑量隊列。 |
| o | 1b期註冊於2023年10月啟動，第一批參與者定於本月給藥。 研究旨在招收最多 8 名患有囊性纖維化的成年人，每位參與者接受兩次 ARCT-032 注射。 |
| o | 2023 年 9 月，CF 基金會同意將其財務承諾增加到 2,500 萬美元，以推進 ARCT-032。 |
| o | 2023 年 10 月，ARCT-032 獲得美國食品藥品管理局頒發的罕見兒科疾病稱號。因此，如果 ARCT-032 獲得美國食品藥品管理局對兒科適應症的批准，Arcturus 有資格獲得另一款產品的後續上市申請的優先審查憑證。 |
| o | 新的活動證明 在活體中（G551D CF Ferret 模型）數據在11月的北美囊腫 纖維化會議（NACFC）上公佈。研究中的雪貂需要使用CFTR調節劑Kalydeco® 進行持續治療，以防止疾病進展。單次給藥 ARCT-032 顯示成功轉染了氣道上皮細胞，並將 的粘液纖毛清除率恢復到 Kalydeco 維持的水平以上。 |
截至 2023 年 9 月 30 日的三個月和九 個月的財務業績
與戰略 聯盟和合作相關的收入：
Arcturus 的主要收入來源 來自許可費、諮詢和相關技術轉讓費、預訂費以及從與製藥和生物技術合作伙伴的研發安排中獲得的合作付款 。在截至2023年9月30日的三個月中，我們報告的收入為4,510萬美元，而2022年9月30日的三個月為1,340萬美元。在截至2023年9月30日的三個月中，收入與去年同期相比增加了3170萬美元。增長主要歸因於 與CSL Seqirus的合作協議中確認的收入以及與BARDA的協議中確認的撥款收入。在截至2023年9月30日的九個月中，收入 與截至2022年9月30日的九個月相比增加了9,030萬美元。 的增長歸因於收入增加了1.330億美元，這主要與與CSL Seqirus的合作協議有關。 這一增長主要被2023年來自其他COVID項目客户的收入減少所抵消。
運營費用：
截至2023年9月30日的三個月，總運營支出 為6,450萬美元，而截至2022年9月30日的三個月為5,020萬美元。截至2023年9月30日的九個月中，總運營支出為1.959億美元，而截至2022年9月30日的 九個月為1.55億美元。
研究與開發費用：
我們的研發 費用主要包括外部製造成本、合同研究 組織開展的體內研究和臨牀試驗、臨牀和監管顧問、人事相關費用、設施相關費用以及與開展研發活動相關的 實驗室用品。截至2023年9月30日的三個月，研發費用為5,110萬美元，而去年同期為3,770萬美元，這主要反映了臨牀研究和製造 成本增加1160萬美元，人事相關費用增加了200萬美元。截至2023年9月30日的九個月中，研發費用為1.555億美元 ，而去年同期為1.208億美元，這主要反映了 製造成本增加2780萬美元。
一般和管理費用：
一般和行政 費用主要包括我們的行政、行政、法律和會計職能的工資和相關福利、法律和會計服務的專業 服務費以及其他一般和管理費用。截至2023年9月30日的三個月和九個月，一般和管理費用 分別為1,340萬美元和4,040萬美元，而去年同期分別為1,250萬美元 和3,420萬美元。增加的主要原因是人員開支 和工資增加、差旅和諮詢費用增加以及與新設施相關的租金支出增加。
淨虧損：
在截至2023年9月30日的三個月 中，Arcturus報告淨虧損約1,620萬美元，或攤薄後每股虧損0.61美元，而在截至2022年9月30日的三個月中， 淨虧損為3530萬美元，攤薄後每股虧損1.33美元。在截至2023年9月 30日的九個月中，Arcturus報告淨虧損約1,800萬美元，或攤薄後每股虧損0.68美元，而截至2022年9月30日的九個月中，淨虧損1.08億美元，攤薄後每股虧損4.09美元。
現金狀況和資產負債表：
截至2023年9月30日，現金、現金等價物 和限制性現金為3.691億美元，截至2022年12月31日為3.940億美元。截至2023年9月30日，我們已經從CSL Seqirus獲得了總共約3.65億美元的預付款，並取得了里程碑式的進展。我們預計將繼續從CSL Seqirus收到 筆未來的里程碑款項，這將支持冠狀病毒、流感和其他三種呼吸道疫苗 計劃的持續發展。根據目前的渠道和計劃，預期的現金流道將延續到2026年底。
財報電話會議： 2023 年 11 月 14 日星期二 @ 美國東部時間下午 4:30
| · | 國內：1-877-407-0784 |
| · | 國際：1-201-689-8560 |
| · | 會議編號：13740896 |
| · | 網絡直播：鏈接 |
關於 Arcturus Therapeut
Arcturus Therapeutics Holdings Inc.（納斯達克股票代碼：ARCT）成立於2013年，總部位於加利福尼亞州聖地亞哥 ，是一家全球后期臨牀mRNA藥物 和疫苗公司，其支持技術包括：(i) LUNAR®脂質介導傳遞，(ii) STARR®mRNA 技術 (sa-mRNA) 和 (iii) mRNA 藥物物質以及藥品製造專業知識。該公司正在全球範圍內與CSL Seqirus合作開發創新的mRNA疫苗，並在日本成立了一家合資企業ARCALIS，專注於生產mRNA 疫苗和療法。Arcturus的產品線包括可能治療鳥氨酸轉氨甲酰酶 缺乏症和囊性纖維化的候選RNA治療藥物，以及針對SARS-CoV-2（COVID-19）和流感的合作mRNA疫苗項目。Arcturus 的 多功能 RNA 治療平臺可以應用於多種類型的核酸藥物，包括信使 RNA、小幹擾 RNA、環狀 RNA、反義 RNA、自擴增 RNA、DNA 和基因編輯療法。 其廣泛的專利組合（在美國、歐洲、日本、中國和其他 國家頒發的專利和專利申請）涵蓋了Arcturus的技術。欲瞭解更多信息，請訪問 www.arcturusRx.com。此外，請通過 Twitter 和 LinkedIn 聯繫我們。
前瞻性陳述
本新聞稿包含前瞻性陳述 ，這些陳述涉及1995年《私人證券訴訟改革法》所規定的安全港的重大風險和不確定性。除本新聞稿中包含的歷史事實陳述外，任何陳述均為前瞻性陳述， 包括與戰略、未來運營、公司管道（包括 ARCT-032 和 ARCT-810）和合作項目（包括與CSL Seqirus合作的 COVID-19 和流感項目）成功的可能性、ARCALIS 獲得日本政府授予的全部或任何部分資金的可能性，ARCALIS 的持續進展以及對 ARCALIS 設施的期望 ，ARCT-032 研究的預期實施情況，包括持續招生、ARCT-032 研究的結果、CF 計劃為 CF 人羣帶來益處的可能性、LUNAR-FLU 計劃的持續進展、包括 ARCT-154 在內的任何產品在日本或其他任何地方獲得監管部門批准的可能性和時間、 臨牀前或臨牀數據預測未來臨牀結果的可能性、CSL 預計將獲得的 3500 萬美元里程碑， COVID商業上市的可能性疫苗平臺及其時間表、完成第 3 階段雙價 COVID 疫苗試驗的時機、公司對 ARCT-810 的持續承諾、ARCT-810 階段 1b 研究最終數據庫鎖定的時間、ARCT-810 2 期研究的註冊完成和中期數據的時機、公司 的持續 ARCT-032 進展、ARCT-032 的 1b 期臨牀研究的註冊、可能性 ARCT-032 將獲得批准或向 Arcturus 提供優先審核憑證，實現的可能性CSL Seqirus合作下的未來里程碑、公司的預期 支出和向CSL轉讓製造技術的預期時間表、收取應收賬款 的可能性或時間，包括CSL Seqirus的預期付款、其當前的現金狀況和預期的現金消耗和資金流失，以及 總體業務和經濟狀況的影響。Arcturus實際上可能無法實現計劃、執行意圖或滿足 任何前瞻性陳述（如前所述）中披露的預期或預測，因此您不應過分依賴此類前瞻性陳述。這些陳述僅是當前的預測或預期，受已知和未知的 風險、不確定性和其他因素的影響，這些因素可能導致我們或我們行業的實際業績、活動水平、業績或 成就與前瞻性陳述的預期存在重大差異，包括Arcturus最新的10-K表年度報告以及隨後向或提交的文件中在 標題 “風險因素” 下討論的內容向美國證券交易委員會提交的文件 ，可在美國證券交易委員會的網站www.sec.gov上查閲。除非法律另有要求，否則Arcturus不承擔任何更新或修改任何前瞻性陳述的意圖或義務，這些陳述僅代表其發表之日， 是由於新信息、未來事件或情況或其他原因造成的。
商標緻謝
本 公告中出現的 Arcturus 徽標和 Arcturus 的其他商標，包括 LUNAR® 和 STARR®，均為 Arcturus 的財產。本公告中的所有其他商標、服務商標和商品名稱 均為其各自所有者的財產。
ARCTURUS THERAPEUTICS 控股有限公司及其子公司
簡明的合併資產負債表
| 2023年9月30日 | 十二月三十一日 2022 | |||||||
| （以千計，面值信息除外） | （未經審計） | |||||||
| 資產 | ||||||||
| 流動資產： | ||||||||
| 現金和現金等價物 | $ | 311,918 | $ | 391,883 | ||||
| 限制性現金 | 35,000 | — | ||||||
| 應收賬款 | 38,220 | 2,764 | ||||||
| 預付費用和其他流動資產 | 8,130 | 8,686 | ||||||
| 流動資產總額 | 393,268 | 403,333 | ||||||
| 財產和設備，淨額 | 12,715 | 12,415 | ||||||
| 經營租賃使用權資產，淨額 | 29,534 | 32,545 | ||||||
| 非流動限制性現金 | 22,133 | 2,094 | ||||||
| 總資產 | $ | 457,650 | $ | 450,387 | ||||
| 負債和股東權益 | ||||||||
| 流動負債： | ||||||||
| 應付賬款 | $ | 18,362 | $ | 7,449 | ||||
| 應計負債 | 28,553 | 30,232 | ||||||
| 長期債務的當前部分 | — | 60,655 | ||||||
| 遞延收入 | 40,768 | 28,648 | ||||||
| 流動負債總額 | 87,683 | 126,984 | ||||||
| 遞延收入，扣除流動部分 | 41,911 | 20,071 | ||||||
| 長期債務 | 20,000 | — | ||||||
| 經營租賃負債，扣除流動部分 | 27,018 | 30,216 | ||||||
| 其他非流動負債 | 976 | 2,804 | ||||||
| 負債總額 | 177,588 | 180,075 | ||||||
| 股東權益 | ||||||||
| 普通股，面值0.001美元；已授權6萬股；截至2023年9月30日，已發行和流通股為26,723股，截至2022年12月31日為26,555股 | 27 | 27 | ||||||
| 額外的實收資本 | 636,194 | 608,426 | ||||||
| 累計赤字 | (356,159 | ) | (338,141 | ) | ||||
| 股東權益總額 | 280,062 | 270,312 | ||||||
| 負債和股東權益總額 | $ | 457,650 | $ | 450,387 | ||||
ARCTURUS THERAPEUTICS 控股有限公司及其子公司
簡明合併運營報表 和綜合虧損
（未經審計）
| 三個月已結束 | 九個月已結束 | |||||||||||||||
| 9月30日 | 9月30日 | |||||||||||||||
| （以千計，每股數據除外） | 2023 | 2022 | 2023 | 2022 | ||||||||||||
| 收入： | ||||||||||||||||
| 協作收入 | $ | 43,376 | $ | 13,369 | $ | 132,670 | $ | 45,706 | ||||||||
| 補助金收入 | 1,764 | — | 3,274 | — | ||||||||||||
| 總收入 | 45,140 | 13,369 | 135,944 | 45,706 | ||||||||||||
| 運營費用： | ||||||||||||||||
| 研究和開發，網絡 | 51,077 | 37,688 | 155,513 | 120,770 | ||||||||||||
| 一般和行政 | 13,377 | 12,488 | 40,364 | 34,211 | ||||||||||||
| 運營費用總額 | 64,454 | 50,176 | 195,877 | 154,981 | ||||||||||||
| 運營損失 | (19,314 | ) | (36,807 | ) | (59,933 | ) | (109,275 | ) | ||||||||
| 權益法投資的損失 | — | — | — | (515 | ) | |||||||||||
| 外幣收益（虧損） | 4 | 1,862 | (175 | ) | 3,237 | |||||||||||
| 清償債務的收益 | — | — | 33,953 | — | ||||||||||||
| 財務收入（支出），淨額 | 3,981 | (321 | ) | 9,710 | (1,445 | ) | ||||||||||
| 所得税前淨虧損 | (15,329 | ) | (35,266 | ) | (16,445 | ) | (107,998 | ) | ||||||||
| 所得税準備金 | 893 | — | 1,573 | — | ||||||||||||
| 淨虧損 | $ | (16,222 | ) | $ | (35,266 | ) | $ | (18,018 | ) | $ | (107,998 | ) | ||||
| 基本和攤薄後的每股淨虧損 | $ | (0.61 | ) | $ | (1.33 | ) | $ | (0.68 | ) | $ | (4.09 | ) | ||||
| 加權平均已發行股票、基本股和攤薄後股票 | 26,574 | 26,467 | 26,559 | 26,423 | ||||||||||||
| 綜合損失： | ||||||||||||||||
| 淨虧損 | $ | (16,222 | ) | $ | (35,266 | ) | $ | (18,018 | ) | $ | (107,998 | ) | ||||
| 綜合損失 | $ | (16,222 | ) | $ | (35,266 | ) | $ | (18,018 | ) | $ | (107,998 | ) | ||||
投資者關係和媒體聯繫人
Arcturus Therapeu
Neda Safarzadeh
副總裁，人力資源/公關/營銷主管
(858) 900-2682
IR@ArcturusRx.com