近期亮點

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用於治療具有顆粒蛋白突變的額竇痴呆 (FTD) 患者 (GRN) 的 PBFT02 的全球 1/2 期 uplift-D 試驗繼續取得進展：該公司在 FTD 項目中繼續保持勢頭，在巴西、加拿大和美國啟動了六個臨牀試驗基地，預計未來幾個月將在歐洲啟動更多臨牀試驗站點。事實證明，患者識別和招募計劃是有效的，有多項 GRN+ 在全球試驗場所對患者進行識別和資格評估。預計將在2023年第四季度公佈三名第1組患者的安全性和腦脊液前粒蛋白水平的初步數據。

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在針對GM1的全球1/2期Imagine-1臨牀試驗中，強有力的臨牀執行力促使以3劑量治療多名患者：招募接受最高劑量3劑量治療的早期和晚期嬰兒GM1患者，繼續取得良好進展。該公司仍有望在2024年中期之前報告來自3劑量患者的初步安全性和生物標誌物數據。

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現金跑道進入2025年第四季度：繼7月完成資源重新分配之後，該公司已將其現金流道延長至2025年第四季度。這種戰略財務管理確保有足夠的資源來繼續提供來自正在進行的研發工作的有意義的臨牀數據。該公司仍然堅定不移地致力於謹慎的資源分配。

即將到來的預期里程碑

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在2023年第四季度針對FTD的uplift-D臨牀試驗中，提供來自三名隊列1患者的初始安全性和生物標誌物數據。

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在 2024 年中期 GM1 的 Imagine-1 臨牀試驗中，提供 Dose 3 患者的初始安全性和生物標誌物數據。

2023 年第三季度財務業績

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現金狀況：截至2023年9月30日，現金、現金等價物和有價證券為1.328億美元，而截至2022年9月30日為2.138億美元。該公司預計，當前的現金、現金等價物和有價證券將在2025年第四季度為運營提供資金。

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研發（研發）費用：截至2023年9月30日的季度，研發費用為1,510萬美元，而截至2022年9月30日，研發費用為1,540萬美元。

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一般和管理（G＆A）費用：截至2023年9月30日的季度，併購費用為820萬美元，而截至2022年9月30日，為1,070萬美元。下降主要與員工薪酬成本以及設施和其他開支的減少有關，這是我們裁員所致。

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淨虧損：截至2023年9月30日的季度，淨虧損為2710萬美元，即每股基本和攤薄後淨虧損0.49美元，而2022年同期為2670萬美元，即每股基本和攤薄後淨虧損0.49美元。

關於《通行生物》

Passage Bio（納斯達克股票代碼：PASG）是一家臨牀階段的基因藥物公司，其使命是為治療選擇有限或未獲批准的中樞神經系統疾病患者提供改變生活的療法。我們的產品組合涵蓋兒科和成人中樞神經系統適應症，我們目前正在推進GM1神經節苷酸增多症和額竇痴呆的臨牀項目以及我們的臨牀前產品線，包括肌萎縮性側索硬化症和亨廷頓氏病項目。我們公司總部位於賓夕法尼亞州費城，已與著名的賓夕法尼亞大學基因療法項目簽訂了戰略合作和許可協議，以開展我們的發現和支持IND的臨牀前工作。通過此次合作，我們增加了獲得廣泛基因療法候選產品組合和未來基因療法創新的渠道，然後我們將這些創新與深厚的臨牀、監管、製造和商業專業知識相結合，以快速推進我們強大的優化基因療法產品線。在我們快速而堅韌地工作時，我們時刻關注可能從我們的療法中受益的患者。更多信息可在www.passagebio.com上獲得。

前瞻性陳述

本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法》的安全港條款作出的 “前瞻性陳述”，包括但不限於：我們對預期里程碑的時間和執行的期望，包括臨牀試驗的進展和此類試驗的臨牀數據的可用性；我們對合作者和合作夥伴執行關鍵計劃能力的期望；我們對生產計劃和戰略的期望；我們對現金的期望跑道；以及我們的主要候選產品治療各自靶向單基因中樞神經系統疾病的能力。這些前瞻性陳述可能附有 “目標”、“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“預期”、“預測”、“目標”、“打算”、“可能”、“可能”、“計劃”、“可能”、“將” 等詞語以及其他具有類似含義的詞語和術語。這些陳述涉及風險和不確定性，可能導致實際結果與此類陳述中反映的結果存在重大差異，包括：我們開發候選產品並獲得監管部門批准的能力；臨牀前研究和臨牀試驗的時間和結果；與臨牀試驗相關的風險，包括我們充分管理臨牀活動的能力；臨牀試驗期間獲得的額外數據或分析可能產生的意外問題，監管機構可能需要更多信息或進一步的研究，或者可能無法批准或可能延遲批准我們的候選藥物；不良安全事件的發生；臨牀前研究或臨牀試驗的積極結果可能無法在後續試驗中複製或在早期臨牀試驗中取得成功的風險，可能無法預測後期臨牀試驗的結果；未能保護和執行我們的知識產權和其他所有權；我們對合作者和其他第三方開發和製造候選產品的依賴，以及其他方面我們的業務不受我們的完全控制；與當前和潛在的延誤、停工或供應鏈中斷相關的風險；以及公司不時向證券交易委員會（SEC）提交的文件以及向美國證券交易委員會（SEC）提交的其他報告中 “風險因素” 部分描述的其他風險和不確定性。Passage Bio沒有義務公開更新可能不時發表的任何前瞻性陳述，無論是書面還是口頭陳述，無論是由於新信息、未來發展還是其他原因。

Passage Bio, Inc

資產負債表


	（未經審計）
（以千計，股票和每股數據除外）	2023年9月30日		2022年12月31日
資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	33,579	$	34,601
有價證券		99,201		155,009
預付費用和其他流動資產		1,282		926
預付費研發		1,649		6,508
流動資產總額		135,711		197,044
財產和設備，淨額		16,067		22,515
使用權資產-經營租賃		17,045		19,723
其他資產		433		4,267
總資產	$	169,256	$	243,549
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款	$	2,749	$	4,065
應計費用和其他流動負債		13,713		11,011
經營租賃負債		3,349		3,275
流動負債總額		19,811		18,351
經營租賃負債——非流動		23,169		23,832
負債總額		42,980		42,183

股東權益：
普通股，面值0.0001美元：已授權3億股；截至2023年9月30日已發行和流通54,812,972股，截至2022年12月31日已發行和流通54,614,690股		5		5
額外的實收資本		704,173		694,733
累計其他綜合收益（虧損）		(192)		(966)
累計赤字		(577,710)		(492,406)
股東權益總額		126,276		201,366
負債和股東權益總額	$	169,256	$	243,549

Passage Bio, Inc

運營報表和綜合損失報表

（未經審計）


	截至9月30日的三個月				截至9月30日的九個月
（以千計，股票和每股數據除外）	2023		2022		2023		2022
運營費用：
研究和開發	$	15,098	$	15,362	$	49,258	$	68,396
收購了在建研發		—		1,500		—		3,000
一般和行政		8,184		10,664		35,295		38,754
長期資產的減值		5,390		—		5,390		—
運營損失		(28,672)		(27,526)		(89,943)		(110,150)
其他收入（支出），淨額		1,562		825		4,639		1,096
淨虧損	$	(27,110)	$	(26,701)	$	(85,304)	$	(109,054)
每股信息：
普通股每股淨虧損，基本和攤薄後	$	(0.49)	$	(0.49)	$	(1.56)	$	(2.01)
已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值		54,789,410		54,473,945		54,697,967		54,379,397
綜合損失：
淨虧損	$	(27,110)	$	(26,701)	$	(85,304)	$	(109,054)
有價證券的未實現收益（虧損）		148		110		774		(1,055)
綜合損失	$	(26,962)	$	(26,591)	$	(84,530)	$	(110,109)

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