美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
表單
（Mark One）
根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告 |
在截至的季度期間
或者
根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告 |
委員會文件編號：
（其章程中規定的註冊人的確切姓名）
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（州或其他司法管轄區 公司或組織） |
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（美國國税局僱主 證件號） |
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（主要行政辦公室地址） |
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（郵政編碼） |
(
(註冊人的電話號碼，包括區號）
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題 |
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交易品種 |
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每個交易所的名稱 |
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用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。
用勾號指明註冊人是否以電子方式提交了根據第 S-T 條第 405 條要求提交的所有交互式數據文件（§在過去 12 個月（或註冊人必須提交此類文件的較短期限）中（本章第 232.405 節）。
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速過濾器 |
☐ |
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加速過濾器 |
☐ |
☑
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規模較小的申報公司 |
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新興成長型公司 |
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。 ☐
用勾號指明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第 12b-2 條）。是的 ☐沒有
2023年11月10日已發行的註冊人普通股數量，面值為0.001美元：21,067,071股
目錄
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頁面 |
第一部分 — 財務信息 |
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第 1 項。財務報表（未經審計） |
5 |
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截至2023年9月30日和2022年12月31日的簡明合併資產負債表 |
5 |
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的簡明合併運營報表 |
6 |
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的綜合虧損簡明合併報表 |
7 |
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的簡明合併股東權益表 |
8 |
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的簡明合併現金流量表 |
10 |
簡明合併財務報表附註 |
11 |
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第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析 |
31 |
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第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露 |
43 |
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第 4 項。控制和程序 |
43 |
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第二部分 — 其他信息 |
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第 1A 項。風險因素 |
44 |
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第 6 項。展品 |
46 |
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簽名 |
48 |
2
關於前瞻性陳述和行業數據的警示性説明
本10-Q表季度報告或季度報告包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。除歷史事實陳述外，本季度報告中包含的所有陳述，包括有關我們的戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、管理計劃和目標以及預期市場增長的陳述，均為前瞻性陳述。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“目標”、“將” 等詞語旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。此外，“我們相信” 的陳述和類似陳述反映了我們對相關主題的信念和觀點。本季度報告中包含的前瞻性陳述和觀點基於截至本季度報告發布之日我們獲得的信息，儘管我們認為此類信息構成了此類陳述的合理依據，但此類信息可能有限或不完整，不應將我們的聲明理解為表明我們已經對所有可能可用的相關信息進行了詳盡的調查或審查。
除其他外，這些前瞻性陳述包括有關以下內容的陳述：
3
我們實際上可能無法實現前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或期望，您不應過分依賴我們的前瞻性陳述。實際結果或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異。新的風險和不確定性時有出現，我們無法預測所有可能對本季度報告中的前瞻性陳述產生影響的風險和不確定性。
我們的前瞻性陳述也沒有反映我們未來可能進行或進行的任何收購、合併、處置、合作、合資或投資的潛在影響。
該報告還包括我們從行業出版物以及第三方進行的研究、調查和研究中獲得的統計數據和其他行業和市場數據，以及我們自己的估計。本報告中使用的所有市場數據都涉及許多假設和限制，提醒您不要過分重視此類數據。行業出版物和第三方研究、調查和研究通常表明，他們的信息是從被認為可靠的來源獲得的，儘管他們不保證此類信息的準確性或完整性。我們對他米巴羅汀或任何未來候選產品的潛在市場機會的估計包括基於我們的行業知識、行業出版物、第三方研究和其他調查的幾個關鍵假設，這些假設可能基於較小的樣本量，可能無法準確反映市場機會。儘管我們認為我們的內部假設是合理的，但沒有獨立消息來源證實這些假設。
您應該完整閲讀本季度報告，並瞭解我們的實際未來業績可能與我們的預期存在重大差異。除非法律要求，否則我們不承擔任何義務更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。
4
第一部分 — 金融所有信息
第 1 項。金融街賬單（未經審計）
賽羅斯製藥有限公司
壓縮合並TED 資產負債表
（以千計，股票和每股數據除外）
（未經審計）
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9月30日 |
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十二月三十一日 |
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2023 |
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2022 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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有價證券 |
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未開票的應收賬款 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨額 |
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其他長期資產 |
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限制性現金 |
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使用權資產 — 經營租賃 |
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使用權資產 — 融資租賃 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付賬款 |
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應計費用 |
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遞延收入，當期部分 |
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融資租賃債務，流動部分 |
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經營租賃債務，流動部分 |
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債務，流動部分 |
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流動負債總額 |
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經營租賃債務，扣除流動部分 |
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認股證負債 |
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債務，扣除債務折扣，長期 |
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股東權益： |
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優先股，$ |
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普通股，$ |
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額外的實收資本 |
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累計其他綜合收益 |
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累計赤字 |
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股東權益總額 |
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負債和股東權益總額 |
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見隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註。
5
賽羅斯製藥有限公司
簡明合併運營報表
（以千計，股票和每股數據除外）
（未經審計）
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三個月已結束 |
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九個月已結束 |
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9月30日 |
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9月30日 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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收入 |
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運營費用： |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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交易相關費用 |
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— |
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重組（附註13） |
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— |
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運營費用總額 |
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運營損失 |
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利息收入 |
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利息支出 |
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認股權證負債公允價值的變化 |
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適用於普通股股東的淨虧損 |
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) |
適用於普通股股東的每股淨虧損——基本虧損和攤薄後虧損 |
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( |
) |
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) |
適用於普通股股東的每股淨虧損的加權平均普通股數量——基本和攤薄 |
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||||
見隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註。
6
賽羅斯製藥有限公司
壓縮合並狀態綜合損失
（以千計）
（未經審計）
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三個月已結束 |
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九個月已結束 |
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9月30日 |
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9月30日 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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淨虧損 |
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其他綜合（虧損）收益： |
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扣除税款的有價證券未實現持有（虧損）收益 |
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綜合損失 |
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見隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註。
7
賽羅斯製藥有限公司
簡明的股東權益合併報表
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月中
（以千計，共享數據除外）
（未經審計）
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普通股 |
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累積的 |
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額外 |
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其他 |
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的數量 |
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標準桿數 |
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付費 |
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全面 |
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累積的 |
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股東 |
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股份 |
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價值 |
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資本 |
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收益（損失） |
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赤字 |
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公平 |
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截至2022年6月30日的餘額 |
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限制性股票單位的歸屬 |
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股票薪酬支出 |
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以私募方式發行股票，扣除發行成本 $ |
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合併後發行股票，扣除發行成本 $ |
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由於反向股票拆分而贖回部分股份 |
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其他綜合收益 |
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淨虧損 |
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2022 年 9 月 30 日的餘額 |
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(226 |
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截至 2023 年 6 月 30 日的餘額 |
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限制性股票單位的歸屬 |
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股票薪酬支出 |
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其他綜合損失 |
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淨虧損 |
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截至 2023 年 9 月 30 日的餘額 |
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— |
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( |
) |
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8
賽羅斯製藥有限公司
簡明的股東權益合併報表
在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中
（以千計，共享數據除外）
（未經審計）
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普通股 |
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累積的 |
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額外 |
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其他 |
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的數量 |
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標準桿數 |
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付費 |
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全面 |
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累積的 |
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股東 |
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股份 |
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價值 |
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資本 |
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收入（虧損） |
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赤字 |
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公平 |
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截至2021年12月31日的餘額 |
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行使股票期權 |
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限制性股票單位的歸屬 |
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根據員工股票購買計劃發行股票 |
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股票薪酬支出 |
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以私募方式發行股票，扣除發行成本 $ |
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合併後發行股票，扣除發行成本 $ |
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由於反向股票拆分而贖回部分股份 |
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其他綜合損失 |
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淨虧損 |
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2022 年 9 月 30 日的餘額 |
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截至2022年12月31日的餘額 |
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根據員工股票購買計劃發行股票 |
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股票薪酬支出 |
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其他綜合損失 |
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淨虧損 |
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截至 2023 年 9 月 30 日的餘額 |
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9
賽羅斯製藥有限公司
壓縮合並 S現金流量表
（以千計）
（未經審計）
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九個月已結束 |
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9月30日 |
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2023 |
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2022 |
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經營活動 |
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淨虧損 |
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為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整： |
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折舊和攤銷 |
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減值 |
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非現金租賃費用 |
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分配給與私募相關的認股權證的交易成本 |
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股票薪酬支出 |
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認股權證負債公允價值的變化 |
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有價證券溢價和折扣的淨攤銷 |
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債務折扣的攤銷和遞延債務成本的增加 |
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運營資產和負債的變化： |
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預付費用和其他流動資產 |
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未開票的應收賬款 |
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其他長期資產 |
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應計費用 |
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遞延收入 |
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經營租賃負債 |
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用於經營活動的淨現金 |
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投資活動 |
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購買財產和設備 |
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購買有價證券 |
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有價證券的到期日 |
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投資活動提供的淨現金 |
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籌資活動 |
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支付融資租賃債務 |
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通過員工股票購買計劃發行普通股的收益 |
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通過行使股票期權發行普通股的收益 |
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向債權人支付與債務修改有關的款項 |
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扣除已支付的發行成本後，通過合併獲得的現金和現金等價物 |
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發行普通股及隨附認股權證和私募預先融資認股權證的收益，扣除發行成本 |
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由於反向股票拆分而贖回部分股票 |
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融資活動提供的淨現金 |
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現金、現金等價物和限制性現金淨增加（減少） |
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現金、現金等價物和限制性現金 （參見附註 7 中的對賬） |
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期初 |
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期末 |
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現金流信息的補充披露： |
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支付利息的現金 |
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非現金投資和融資活動： |
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截至期末已收到但尚未支付的財產和設備 |
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截至期末已發生但尚未支付的發行成本 |
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見隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註。
10
賽羅斯製藥有限公司
簡明控制枱的註釋註明日期的財務報表
（未經審計）
1。業務性質
Syros Pharmicals, Inc.（“公司”）是特拉華州的一家公司，成立於2011年11月，是一家生物製藥公司，致力於為血液系統惡性腫瘤患者的一線治療制定新的護理標準。
該公司面臨着與其他早期公司相似的許多風險，包括對關鍵人物的依賴；治療人類疾病的藥物的開發和商業化所固有的風險；來自其他公司的競爭，其中許多公司規模更大、資本更充足；與獲得和維持必要的知識產權保護有關的風險；以及需要獲得足夠的額外融資來資助他米巴洛汀及其任何其他候選產品的開發。如果公司無法在需要時或以優惠條件籌集資金，它將被迫推遲、減少、取消或剝奪某些研發計劃或未來對其候選產品的商業化權利。
自成立以來，公司每年都出現鉅額淨營業虧損。預計至少在未來幾年內，它將繼續蒙受鉅額且不斷增加的淨營業虧損。截至2023年9月30日，該公司的現金及現金等價物為 $
2022 年 9 月 16 日，公司向特拉華州國務卿提交了重述公司註冊證書（“重訂公司註冊證書”）的修正案，生效
2022年9月16日，公司根據截至2022年7月3日的協議和合並計劃（“合併協議”）完成了對特拉華州的一家公司Tyme Technologies, Inc.（“Tyme”）的收購。公司發行了大約
2022 年 9 月 16 日，公司以私募形式發行（“2022 年私募配售”）
2023年4月6日，公司以S-3表格或2023年註冊聲明向美國證券交易委員會提交了通用上架註冊聲明，要求不時註冊出售，最高不超過美元
2023 年 10 月 2 日，公司宣佈了一項戰略調整，優先考慮關鍵開發和上市前活動，以推進用於治療新診斷的高風險骨髓增生異常綜合徵和新診斷的急性髓系白血病的他米巴羅汀。該公司將停止進一步投資用於治療新診斷的急性早幼粒細胞白血病的 SY-2101（口服三氧化二砷）的臨牀開發以及該公司的臨牀前和發現階段項目。 在 與這些決定有關，該公司制定了某些
11
費用 削減措施（“重組”），包括減少大約
根據其目前的運營計劃，公司管理層認為，截至2023年9月30日，自本10-Q表季度報告發布之日起，公司將在至少12個月內滿足其流動性需求。
2。重要會計政策摘要
演示基礎
公司的合併財務報表是根據美國普遍接受的會計原則（“美國公認會計原則”）編制的。這些附註中任何提及適用指南的內容均指財務會計準則委員會（“FASB”）的《會計準則編纂法》（“ASC”）和《會計準則更新》（“ASU”）中權威的美國公認會計原則。
未經審計的中期簡明合併財務報表是在與已審計財務報表相同的基礎上編制的。公司管理層認為，隨附的未經審計的中期簡明合併財務報表包含公允列報公司截至2023年9月30日的財務狀況、截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的經營業績、截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的股東權益表以及截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月的現金流量表所必需的所有調整。這種調整屬於正常和反覆的性質。截至2023年9月30日的三個月和九個月的業績不一定代表截至2023年12月31日的年度業績，或者在未來的任何時期。
整合原則
隨附的簡明合併財務報表包括公司及其全資子公司的賬目，(i) Syros Securities Corporation，該公司於2014年12月成立，專門代表自己買入、出售和持有證券，(ii) Syros Pharmicals（愛爾蘭）有限公司，該公司於2019年1月成立的愛爾蘭有限責任公司，特拉華州的一家公司Tyme Technologies, Inc. 與申報有關的公司2022 年 9 月 16 日與特拉華州國務卿簽發的合併證書，根據該合併，該公司於 2022 年 6 月為實施合併而成立的特拉華州公司 Tack Acquisition Corp. 與泰姆科技公司合併成立（參見注釋1）。合併中刪除了所有公司間往來業務和餘額。
估算值的使用
按照美國公認會計原則編制財務報表要求管理層作出影響財務報表和附註中報告金額的估計和假設。管理層在選擇適當的財務會計政策和制定用於編制財務報表的估計數和假設時會考慮許多因素。管理層必須在此過程中做出重大判斷。此外，其他因素可能會影響估計值，包括但不限於預期的業務和運營變化、與編制估算時使用的假設相關的敏感度和波動性，以及歷史趨勢是否能代表未來趨勢。管理層的估算過程可能會得出一系列可能合理的估算值，管理層必須選擇在該合理估計範圍內的金額。公司管理層持續評估其估算值，其中包括但不限於與收入確認、認股權證負債、股票薪酬支出、應計支出、所得税以及評估是否存在使人們對公司繼續經營的能力產生重大懷疑的條件和事件有關的估計。實際結果可能與這些估計值或假設有所不同。
12
細分信息
運營部門被確定為企業的組成部分，首席運營決策者或決策小組在決定如何分配資源和評估績效時，可以根據這些組成部分進行單獨的獨立財務信息進行評估。該公司的首席運營決策者是其首席執行官。公司和首席運營決策者審視公司的運營並管理其業務
現金和現金等價物
公司認為，收購時原始到期日為三個月或更短的所有高流動性工具均為現金等價物。現金等價物，包括投資於美國國債的貨幣市場基金，以及隔夜回購協議和公司債務證券，按公允價值列報。該公司在主要金融機構設有銀行賬户。
資產負債表外風險和信用風險集中度
該公司有
金融工具的公允價值
ASC 820， 公允價值測量（“ASC 820”）為以公允價值計量的工具建立了公允價值層次結構，該層次結構區分了基於市場數據（可觀測輸入）的假設和公司自己的假設（不可觀察的輸入）。可觀察的輸入是市場參與者根據從公司獨立來源獲得的市場數據在對資產或負債進行定價時使用的輸入。不可觀察的輸入是那些反映了公司對市場參與者在對資產或負債進行定價時將使用的投入的假設。它們是在當時情況下現有的最佳信息基礎上制定的。
ASC 820將公允價值確定為交易所價格或退出價格，代表在市場參與者之間的有序交易中出售資產或轉移負債所獲得的金額。作為在公允價值衡量標準中考慮市場參與者假設的基礎，ASC 820建立了三級公允價值層次結構，區分了以下幾點：
1級——相同資產或負債在活躍市場上的報價市場價格（未經調整）。
級別 2-級別 1 中包含的報價以外的可直接或間接觀察的輸入，例如報價的市場價格、利率和收益率曲線。
3級——使用公司制定的估計值或假設得出的無法觀察的輸入，這些估計值或假設反映了市場參與者將要使用的估算值或假設。
如果估值基於市場上不太可觀察或不可觀察的模型或輸入，則公允價值的確定需要更多的判斷。因此，對於歸類為3級的工具，公司在確定公允價值時行使的判斷力最大。金融工具在公允價值層次結構中的等級基於對公允價值衡量有重要意義的所有投入中的最低水平。
由於其短期性質，現金和現金等價物、預付費用、其他流動資產、限制性現金、應付賬款、應計費用和遞延收入在簡明合併資產負債表中反映的賬面金額接近各自的公允價值。
財產和設備
財產和設備包括實驗室設備、計算機設備、傢俱和固定裝置以及租賃物業改進，所有這些都按成本減去累計折舊後的費用列報。未改善或延長相關資產壽命的維護和維修支出在發生時記作支出。少校
13
改善作為財產和設備的增補而資本化。折舊和攤銷採用直線法在資產的估計使用壽命內予以確認。
在建工程按成本列報，涉及尚未投入使用的租賃地改善工程的費用。
持有待售資產
當滿足以下所有標準時，資產被視為持有待售：（i）管理層承諾出售該資產；（ii）處置計劃不太可能被重大修改或終止；（iii）資產在目前狀態下可以立即出售；（iv）完成資產出售所需的行動已經啟動；（v）很可能出售該資產，預計將完成出售將在一年內發生；以及 (vi) 該資產正在積極上市，出售，價格合理當前的市場價值。
長期資產減值
當事件或情況變化表明資產的賬面價值可能無法收回時，公司會評估長期資產的潛在減值。可收回性是通過將資產的賬面價值與資產預計產生的未來未貼現淨現金流進行比較來衡量的。如果認為此類資產已減值，則應確認的減值以資產賬面價值超過其公允價值的金額來衡量。
歸類為待售的長期資產按其賬面金額或公允價值減去出售成本中較低者來衡量。長期資產在被歸類為待售時不進行折舊或攤銷，如果賬面金額超過資產的公允價值減去出售成本，則減值損失將被確認。
與重組有關，該公司於2023年10月簽訂了獨家拍賣協議，通過公開拍賣出售其所有實驗室設備。該公司得出結論，這些資產符合待售標準，並已將資產減記為其公允價值減去出售成本美元
收入確認
迄今為止，該公司的唯一收入包括合作和許可收入。該公司沒有從產品銷售中獲得任何收入，預計在可預見的將來也不會從產品銷售中獲得任何收入。
公司根據ASC 606確認收入， 與客户簽訂合同的收入 （“ASC 606”）。ASC 606 適用於與客户簽訂的所有合同，但其他標準範圍內的合同除外，例如租賃、保險、合作安排和金融工具。根據ASC 606，實體在其客户獲得對承諾商品或服務的控制權時確認收入，該金額反映了該實體期望在換取這些商品或服務時獲得的對價。要確定實體確定屬於ASC 606範圍的安排的收入確認，該實體執行以下五個步驟：
只有在公司有可能收取應得的對價以換取向客户轉讓的商品或服務時，公司才對合同適用五步模式。如果合同在開始時被確定在ASC 606的範圍內，則公司將評估該合同中承諾的商品或服務，確定哪些商品和服務是履約義務，並評估每種承諾的商品或服務是否不同。然後，公司將履約義務履行時（或在）履行履約義務時分配給相應履約義務的交易價格金額確認為收入。
14
如果公司在客户支付對價之前或付款到期之前向客户轉讓商品或服務，則公司將記錄合同資產，不包括任何作為應收賬款列報的金額。公司將未開票的應收賬款作為合同資產列入其合併資產負債表。公司記錄向客户開具賬單的應收賬款，公司有無條件的對價權。公司對合同資產和應收賬款進行減值評估，迄今為止，尚未記錄任何減值損失。
公司可能會不時簽訂ASC 606範圍內的協議。這些安排的條款通常包括向公司支付以下一項或多項：不可退還的預付許可費或預付的研發服務；開發、監管和商業里程碑付款；以及許可產品淨銷售的特許權使用費。每筆付款都會產生許可和合作收入，但許可產品淨銷售的特許權使用費收入除外，這些收入將被歸類為特許權使用費收入。
研究和開發
與研究與開發有關的支出在發生期間記作支出。研發費用包括與開發公司基因控制平臺和候選產品相關的內部和外部成本。研發成本包括工資和福利、材料和供應、外部研究、臨牀前和臨牀開發費用、股票薪酬支出和設施成本。設施成本主要包括租金、水電費、折舊和攤銷的分配。
在某些情況下，公司必須就未來收到的用於研發活動的商品或服務向供應商支付不可退還的預付款。在這種情況下，即使未來沒有其他研究和開發用途，在提供相關商品或服務之前，不可退還的預付款也會被推遲並資本化。
公司記錄了估計的持續研究成本的應計金額。在評估應計負債的充足性時，公司會分析正在進行的工作的進展，包括活動的階段或完成情況、收到的發票和成本。在確定任何報告期結束時的應計餘額時，可以作出重大判斷和估計。實際業績可能與公司的估計有所不同。
公司可以授予開發和商業化候選產品的權利。對於每筆許可內交易，公司都會評估其是否收購了足以構成美國公認會計原則所定義的 “業務” 的流程或活動以及投入。根據美國公認會計原則，“業務” 由應用於能夠創造產出的投入和流程組成。儘管企業通常有產出，但一套綜合活動並不需要產出才有資格成為企業。當公司確定其沒有獲得足夠的流程或活動來組建業務時，任何預付款以及里程碑付款將在發生期間立即記作收購的研發費用。
認股證
根據ASC 480-10，公司將已發行的認股權證記為負債或權益， 某些兼具負債和權益特徵的金融工具的會計處理（“ASC 480-10”）或 ASC 815-40，與公司自有股票掛鈎並可能以公司自有股票結算的衍生金融工具的會計處理(“ASC 815-40”）。根據ASC 480-10，如果認股權證是強制性贖回的，並且需要以現金、其他資產或可變數量的股票進行結算，則被視為負債。如果認股權證不符合ASC 480-10的負債分類，則公司將考慮ASC 815-40的要求來確定認股權證應歸類為負債還是權益。根據ASC 815-40，無論觸發事件發生的可能性如何，可能需要現金結算的合約均為負債。責任分類認股權證
15
是 按發行日和每個報告期末的公允價值計量。在發行日之後，認股權證公允價值的任何變化均作為收益或虧損記入合併運營報表。如果認股權證不需要根據ASC 815-40進行負債分類，則為了得出認股權證應歸類為股權，公司將評估認股權證是否與普通股掛鈎，以及根據ASC 815-40或其他適用的GAAP標準，認股權證是否被歸類為股權。股票分類的認股權證在發行日按公允價值記賬，發行日之後確認的公允價值沒有變化。
股票薪酬支出
公司根據ASC 718核算其股票薪酬獎勵， 補償—股票補償（“ASC 718”）。ASC 718要求根據授予日期的公允價值，在合併運營報表中將向員工和董事支付的所有股票款項，包括限制性股票單位的授予和股票期權獎勵，認列為支出。與向員工和董事發放的補助金一致，向其他服務提供商（稱為非員工）發放的限制性股票單位和股票期權獎勵是根據獎勵的授予日公允價值計量的，並在歸屬期內公司簡明的合併運營報表中列出費用。對於符合 “普通期權” 資格的獎勵，公司股票期權的預期期限是使用 “簡化” 方法確定的。授予非僱員的股票期權的預期期限可以使用期權授予的合同條款或 “簡化” 方法來確定。無風險利率是參照授予獎勵時有效的美國國債收益率曲線確定的，期限與該獎勵的預期期限大致相等。預期股息收益率基於這樣一個事實，即公司從未支付過現金分紅，也不會在可預見的將來支付任何現金分紅。公司使用其普通股的價值來確定限制性股票獎勵的公允價值。
公司在相關服務期（通常為歸屬期）內按直線法將股票獎勵的公允價值計入員工和非僱員。公司在沒收時核算沒收情況，而不是在授予時估計沒收情況。歸根結底，歸屬期內確認的實際支出將僅適用於那些歸屬的期權。
根據員工股票購買計劃進行折扣購買的薪酬支出是使用Black-Scholes模型來衡量的，以計算回顧準備金的公允價值加上購買折扣，並被確認為發行期內的薪酬支出。
對於包含基於績效的里程碑的股票獎勵，公司根據加速歸因模型記錄股票薪酬支出。管理層根據截至報告日的業績條件的預期滿意程度，評估何時有可能實現基於績效的里程碑。
所得税
公司使用更有可能的門檻來識別和解決不確定的税收狀況，以考慮不確定的税收狀況。對不確定税收狀況的評估基於各種因素，包括但不限於法律的變化、對納税申報表中採取或預計將採取的税收立場的衡量、受審計事項的有效解決、新的審計活動以及與税收狀況有關的事實或情況的變化。
每股淨虧損
適用於普通股股東的基本每股淨收益是通過將適用於普通股股東的淨收益除以該期間已發行股票的加權平均值計算得出的，不考慮普通股等價物。適用於普通股股東的攤薄後每股淨收益是通過根據該期間已發行普通股等價物的攤薄效應調整已發行股票的加權平均值計算得出的，計算方法是使用國庫股法和假設轉換法確定。就計算適用於普通股股東的攤薄後每股淨虧損而言，股票期權、未歸屬限制性股票單位和認股權證被視為普通股等價物，但不包括在適用於普通股股東的攤薄後每股淨虧損的計算中，因為它們的影響會產生反攤薄作用；因此，適用於普通股股東的基本和攤薄後每股淨虧損在報告的所有期限內是相同的。
截至2023年9月30日,
16
這 基本和攤薄後的每股淨虧損計算。截至2022年9月30日，2020年預融資認股權證已包含在基本和攤薄後的每股淨虧損計算中。
以下普通股等價物被排除在所述期間適用於普通股股東的攤薄後每股淨虧損的計算範圍之外，因為將它們包括在內會產生反攤薄效應：
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截至9月30日， |
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2023 |
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2022 |
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股票期權 |
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未歸屬的限制性股票單位 |
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認股權證* |
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總計 |
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* 截至2023年9月30日，這包括
最近通過的會計公告
2016年6月，財務會計準則委員會發布了ASU 2016-13《金融工具——信貸損失（主題326）：衡量金融工具信貸損失》（“ASU 2016-13”），要求衡量和確認按攤銷成本持有的金融資產的預期信貸損失。ASU 2016-13 用預期損失模型取代了已發生的損失減值模型，該模型要求使用前瞻性信息來計算信用損失估算值。它還取消了非暫時性減值的概念，要求可供出售債務證券的信貸損失通過信貸損失備抵來記錄，而不是作為證券攤銷成本基礎的降低。ASU 2016-13 將在2022年12月15日之後開始的財政年度內對小型申報公司生效，並允許提前採用。該公司
3。資本重組
2022 年 9 月 16 日，公司發行了大約
17
在資本重組會計模式下，收購的淨資產按公允價值確認，超過淨資產公允價值的任何超額對價均反映為權益減少。合併產生的交易成本也反映為權益的減少。
截至2022年9月16日，泰姆淨資產的賬面價值因其短期性質而接近公允價值，如下所示：
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公允價值 |
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現金和現金等價物 |
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有價證券 |
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預付費用 |
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總計 |
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$ |
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在合併中從泰姆手中收購的開發計劃沒有任何價值。
該公司支出 $
4。合作和研究安排
與全球血液治療公司合作
2019年12月17日，公司與現為輝瑞公司子公司Global Blood Therapeutics, Inc.（“GBT”）簽訂了許可和合作協議（“GBT合作協議”），根據該協議，雙方同意進行研究合作，以發現誘導胎兒血紅蛋白的新靶標，以開發治療鐮狀細胞病和β地中海貧血的新小分子療法。研究術語（“研究期限”）最初的期限為
根據GBT合作協議的條款，GBT向公司支付了$的預付款
公司向GBT授予了獲得全球獨家許可的選擇權（“期權”），並有權根據公司通過合作開發、製造和商業化合作產生的任何化合物或產品而獲得的相關知識產權和專有技術，獲得全球獨家許可（“期權”）。該期權與GBT合作協議終止的生效日期同時終止，公司是
GBT 協作收入
該公司分析了GBT合作協議，得出的結論是，該協議代表了在ASC 606範圍內與客户簽訂的合同。
該公司確定了一項單一履約義務，其中包括（i）GBT在最初的研究期內獲得的非排他性研究許可證，以及（ii）在最初的研究期限內提供的研發服務。GBT合作協議包括該選項。該期權沒有向GBT提供它在不簽訂GBT合作協議的情況下將獲得的實質性權利，這主要是因為期權行使費至少等於標的商品的獨立銷售價格。非排他性研究許可證沒有區別，因為如果沒有合同中可單獨識別的研發服務，GBT就無法從該許可證中受益。非排他性研究許可證僅允許GBT評估根據研究計劃開發的候選化合物，或在研究計劃期間進行分配給它的工作
18
研究期限。如果沒有公司提供的研發服務，包括提供數據包信息，GBT就無法從非排他性研究許可證中獲得任何好處。因此，這兩項承諾是對綜合產出（提供允許GBT做出期權行使決策的數據包）的輸入，併合併為一項單一的履約義務（非排他性研究許可和研發服務履約義務）。
一開始，總交易價格被確定為大約 $
ASC 606要求實體只有在通過向客户轉讓承諾的商品或服務來履行履約義務時才確認收入。當客户獲得控制權時，商品或服務被視為已轉讓。由於非排他性研究許可證和研發服務代表一項履約義務，公司已決定，在提供服務和GBT從服務中受益後，它將在一段時間內履行其履約義務，因為該安排的總體目的是讓公司提供服務。公司將根據與研發活動相關的成本以及未來為履行履約義務而預計產生的成本，確認與履約義務相關的收入，因為研發服務是使用輸入法提供的。控制權的移交發生在此期間，是衡量履行履約義務進展情況的最佳衡量標準。
在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，該公司確認的收入為美元
與 Incyte 公司的協議
2018年1月，公司與Incyte簽訂了目標發現、研究合作和期權協議（“Incyte合作協議”）。Incyte合作協議於2019年11月進行了修訂。根據Incyte合作協議的條款，Incyte向公司支付了美元
2018年1月，公司還與Incyte簽訂了股票購買協議（“股票購買協議”），根據該協議，總收購價為美元
Incyte 協作收入
該公司分析了Incyte合作協議，得出結論，該協議代表了與ASC 606範圍內的客户簽訂的合同。
該公司確定了一項單一履約義務，其中包括（i）只要仍有未行使的期權，Incyte就會保留研究許可證（“研究許可證”），以及（ii）在研究期內提供的研發服務。Incyte合作協議包括以下選項：(x) 為被指定為最終驗證目標的某些目標爭取更多時間行使許可選項，以及 (y)
19
獲得每個經過驗證的目標的許可權，公司管理層一開始就認為這兩者都不屬於實質性權利，因此也不是履約義務。
2019年11月修正案之後的總交易價格為 $
公司根據與研發活動相關的成本以及未來為履行績效義務而預計產生的成本，通過輸入法提供研發服務，確認與績效義務相關的收入。控制權的移交發生在這段時間內，是衡量履行履約義務進展情況的最佳標準。截至2022年12月31日，公司已完成研究計劃分配給其的所有目標驗證活動，所有遞延收入均已確認。
該公司做到了
下表列出了合同負債的變化 截至2023年9月30日的九個月（以千計）：
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餘額為 |
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增補 |
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扣除額 |
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截至 2023 年 9 月 30 日的餘額 |
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合同負債： |
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遞延收入-GBT |
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合同負債總額 |
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5。現金、現金等價物和有價證券
現金等價物是流動性很高的投資，購買時可以很容易地轉換為現金，原始到期日為三個月或更短。有價證券包括購買時原始到期日超過90天的證券。公司將這些有價證券歸類為可供出售證券，並按公允價值記錄在隨附的簡明合併資產負債表中。未實現的收益或虧損包含在累計的其他綜合虧損中。面值的溢價或折扣在標的證券壽命期內攤銷為利息收入。
截至當日，現金、現金等價物和有價證券包括以下內容 2023 年 9 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日（以千計）：
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未實現 |
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未實現 |
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公平 |
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2023年9月30日 |
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攤銷成本 |
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收益 |
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損失 |
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價值 |
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現金和現金等價物： |
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現金和貨幣市場基金 |
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總計： |
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20
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未實現 |
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未實現 |
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公平 |
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2022年12月31日 |
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攤銷成本 |
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收益 |
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損失 |
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價值 |
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現金和現金等價物： |
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現金和貨幣市場基金 |
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有價證券： |
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公司債務證券-在一年或更短的時間內到期 |
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) |
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商業票據 |
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市政債券 |
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美國國債——在一年或更短的時間內到期 |
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) |
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總計 |
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) |
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$ |
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儘管可以出售證券以滿足運營需求或其他需求，但通常持有至到期日。出售證券的成本是根據特定的識別方法確定的，目的是記錄已實現的損益。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中，有
截至2023年9月30日，該公司有
6。公允價值測量
截至的經常性按公允價值計量的資產和負債 2023年9月30日和2022年12月31日如下（以千計）：
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活躍 |
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可觀察 |
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無法觀察 |
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市場 |
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輸入 |
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輸入 |
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描述 |
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2023年9月30日 |
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（第 1 級） |
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（第 2 級） |
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（第 3 級） |
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資產： |
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現金和現金等價物： |
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現金和貨幣市場基金 |
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總計： |
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負債： |
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認股證負債 |
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總計 |
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$ |
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活躍 |
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可觀察 |
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無法觀察 |
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市場 |
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輸入 |
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輸入 |
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描述 |
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2022年12月31日 |
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|
（第 1 級） |
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（第 2 級） |
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（第 3 級） |
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資產： |
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現金和現金等價物： |
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現金和貨幣市場基金 |
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有價證券： |
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公司債務證券-在一年或更短的時間內到期 |
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商業票據 |
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市政債券 |
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美國國債——在一年或更短的時間內到期 |
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總計 |
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負債： |
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認股證負債 |
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總計 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
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確定認股權證公允價值時使用的假設
21
公司發行了2022年認股權證，總共購買了多達
用於記錄認股權證公允價值的Black Scholes定價模型假設摘要如下：
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2023年9月30日 |
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2022年12月31日 |
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股票價格 |
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$ |
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平均無風險利率 |
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平均預期壽命（以年為單位） |
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平均預期波動率 |
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% |
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% |
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按公允價值計量的三級負債的經常性變化
下表反映了公司三級認股權證負債的變化 截至2023年9月30日的九個月和截至2022年12月31日的財年（以千計）：
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2023年9月30日 |
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2022年12月31日 |
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截至年初的認股權證負債的公允價值 |
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$ |
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$ |
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發行的與2022年私募相關的認股權證 |
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公允價值的變化 |
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期末認股權證負債的公允價值 |
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$ |
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$ |
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7。限制性現金
截至2023年9月30日和2022年12月31日，該公司有 $
在執行總部租約時，公司必須向房東提供金額為美元的信用證
下表列出了簡明合併資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金的對賬情況，這些對賬總額與截至公司簡明合併現金流量表中顯示的金額總和 2023 年 9 月 30 日和 2022 年 9 月 30 日（以千計）：
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9月30日 |
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2023 |
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2022 |
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現金和現金等價物 |
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扣除流動部分的限制性現金 |
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現金、現金等價物和限制性現金總額 |
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$ |
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$ |
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8。牛津金融貸款協議
2020年2月12日，公司與牛津金融有限責任公司（“貸款人”）簽訂了貸款和擔保協議（“貸款協議”）。根據貸款協議，本金總額不超過美元的定期貸款
22
公司支付了$的設施費
關於貸款協議，公司向貸款人授予了公司現在擁有或以後獲得的所有個人財產的擔保權益，不包括知識產權（但包括知識產權的付款權和收益權），以及對知識產權的負面質押。貸款協議還包含公司的某些違約事件、陳述、擔保和非財務契約。
關於2020年2月第一批融資的融資，公司發行了貸款人認股權證
牛津認股權證之所以被歸類為永久股權的一部分，是因為它們是獨立的金融工具，在法律上可以與發行認股權證的普通股分開行使，可以立即行使，不體現公司回購股票的義務，並且允許持有人在行使時獲得固定數量的普通股。此外，牛津認股權證不提供任何價值或回報保證。
截至目前，公司的未來貸款總還款額如下 2023 年 9 月 30 日（以千計）：
截至2023年12月31日的三個月 |
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$ |
— |
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截至2024年12月31日的年度 |
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截至2025年12月31日的年度 |
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截至2026年12月31日的年度 |
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最低還款總額 |
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減去未攤銷的債務折扣 |
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( |
) |
加上最終費用的累積增加 |
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減少當前部分 |
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( |
) |
長期債務，扣除流動部分 |
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$ |
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在截至2023年9月30日的三個月和九個月中, 與貸款協議相關的利息支出約為美元
23
9。應計費用
截至的應計費用包括以下內容 2023 年 9 月 30 日和 2022 年 12 月 31 日（以千計）：
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2023年9月30日 |
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2022年12月31日 |
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外部研究和臨牀前開發 |
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僱員薪酬和福利（注13） |
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專業費用 |
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設施和其他 |
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應計費用 |
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$ |
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10。承付款和或有開支
經營租賃
2019 年 1 月 8 日，公司簽訂了一份租約（“總部租約”），內容約為
在執行總部租約時，公司必須向房東提供金額為美元的信用證
該公司
以下是對截至截至運營租賃負債賬面價值的年度未貼現現金流的到期日分析 2023 年 9 月 30 日（以千計）：
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正在運營 |
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截至 2023 年 12 月 31 日的三個月 |
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$ |
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截至2024年12月31日的年度 |
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截至2025年12月31日的年度 |
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截至2026年12月31日的年度 |
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截至 2027 年 12 月 31 日及以後的財年 |
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最低租賃付款總額 |
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減去估算的利息 |
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) |
租賃負債總額 |
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24
下表概述了截至目前公司經營租賃的總租賃成本以及這些租賃的加權平均信息 2023 年 9 月 30 日（以千計）：
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截至2023年9月30日的九個月 |
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租賃成本： |
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運營租賃成本 |
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為計量負債所包括的金額支付的現金： |
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來自經營租賃的運營現金流 |
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其他信息： |
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截至2023年9月30日的九個月 |
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加權平均剩餘租賃期限（年）-經營租賃 |
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加權平均折扣率-經營租賃 |
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在採用ASC 842後，公司擁有使用權資產和租賃負債，從而記錄了臨時的税收差額。這種臨時税收差異是確認使用權資產和相關租賃負債而此類資產和負債沒有相應的税收基礎的結果。
資產購買協議
Orsenix, LLC
2020 年 12 月 4 日，公司與 Orsenix, LLC（“Orsenix”）簽訂了資產購買協議（“資產購買協議”），根據該協議，公司收購了 Orsenix 與一種新型口服形式的三氧化二砷（公司稱之為 SY-2101）相關的資產。根據資產購買協議的條款，公司必須向Orsenix支付：
公司支付商業里程碑款項的義務在 SY-2101 首次商業銷售十週年後到期。資產購買協議要求公司在此期間做出商業上合理的努力，在美國開發和商業化用於APL的 SY-2101，並在交易完成三週年之際或之前採取商業上合理的努力為第一名 SY-2101 臨牀試驗的患者注射劑量；但是，公司保留自行決定運營所收購資產的唯一自由裁量權。從Orsenix收購的資產不符合ASC 805 “業務合併”（“ASC 805”）中對企業的定義，因為收購的資產的幾乎所有公允價值都集中在單一的可識別資產中，即 SY-2101 的權利。此外，由於收購的資產不包括實質性流程，因此該資產不符合ASC 805被視為業務的最低要求。由於 SY-2101 將來沒有其他用途，該公司記錄了美元
許可協議
TMRC Co.有限公司
2015年9月，該公司與TMRC Co.簽訂了獨家許可協議。Ltd.（“TMRC”）將在北美和歐洲開發和商業化用於治療癌症的他米巴羅汀。該協議於2016年4月進行了修訂和重申，並於2021年1月進行了進一步修訂，以擴大公司的許可範圍，將中美洲和南美洲、澳大利亞、以色列和俄羅斯包括在內。
25
作為該許可證的交換，公司同意支付不可退還的預付款 $
該公司還與TMRC簽訂了供應管理協議，根據該協議，該公司同意就每生產一千克他米巴羅汀向TMRC支付費用。公司產生了$的費用
11。股東權益
增加授權股份和反向股票分割
生效於
2022 年 9 月 16 日，公司普通股的授權股份數量按比例調整了
通過私募發行證券
2022 年 9 月 16 日，公司以私募形式發行
2020年12月8日，公司以私募形式發行（“2020年私募配售”）
在 如果某些基本交易涉及公司、2022年認股權證和2020年認股權證的持有人，則可能要求公司根據Black-Scholes的估值使用特定的輸入進行付款。
26
這個 2022年預融資認股權證和2020年預融資認股權證的持有人沒有類似的權利。因此，公司將2022年認股權證和2020年認股權證列為負債，而2022年預融資認股權證和2020年預融資認股權證符合永久股權標準分類。2022年預融資認股權證和2020年預融資認股權證被歸類為永久股權的一部分，因為它們是獨立的金融工具，可以合法地與發行的普通股分開行使，可以立即行使，不代表公司有義務回購其股份，並允許持有人在行使時獲得固定數量的普通股。此外，2022年預融資認股權證和2020年預融資認股權證不提供任何價值或回報保證。發行時2022年認股權證和2020年認股權證的初始公允價值為美元
可轉換優先股和2019年認股權證
2019 年 4 月 9 日，公司完成了
2019 年 11 月，所有
每份2019年認股權證的普通股每股行使價為美元
12。股票支付
2016 年股票激勵計劃
2016年股票激勵計劃（“2016年計劃”）於2015年12月15日獲得董事會通過，並於2016年6月17日獲得股東批准，並於2016年7月6日公司首次公開募股（“IPO”）結束後生效。2016年計劃取代了2012年的股權激勵計劃（“2012年計劃”）。根據2012年計劃，任何未償還的期權或獎勵仍未償還且有效。2022年9月16日，2016年計劃被2022年股權激勵計劃（“2022年EIP”）所取代，根據2016年計劃，不得再發放任何獎勵。
2016 年員工股票購買計劃
2016年員工股票購買計劃（“2016年ESPP”）於2015年12月15日獲得董事會通過，於2016年6月17日獲得股東批准，並在首次公開募股結束後於2016年7月6日生效。截至2025日曆年的每個日曆年的第一天，根據2016年ESPP預留髮行的公司普通股數量自動增加，金額等於（i）中的最小值
27
2016 ESPP 增加了
激勵補助金
在截至2021年12月31日的年度中，公司授予非法定股票期權，用於購買總額為
2022 年激勵性股票激勵計劃
2022 年 1 月 25 日，公司董事會通過了 2022 年激勵性股票激勵計劃（“2022 年計劃”），根據該計劃，公司可以授予非法定股票期權、股票增值權、限制性股票、限制性股票單位和其他股票獎勵
2022 年股權激勵計劃
2022年EIP於2022年7月14日由董事會通過，經股東批准並於2022年9月15日生效。2022年的EIP取代了2016年的計劃。2016年計劃下未兑現的任何期權或獎勵仍然懸而未決且有效。根據2022年EIP，公司可以授予激勵性股票期權、非法定股票期權、股票增值權、限制性股票、限制性股票單位和其他股票獎勵。
股票期權
股票期權協議的條款，包括歸屬要求，由董事會確定，但須遵守適用的股票計劃的規定。公司授予的股票期權獎勵通常歸屬於
截至目前股票期權狀況摘要 以下是2022年12月31日和2023年9月30日以及截至2023年9月30日的九個月中的變化：
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聚合 |
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加權 |
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剩餘的 |
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固有的 |
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平均值 |
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合同的 |
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價值 |
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股份 |
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行使價格 |
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壽命（以年為單位） |
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（以千計） |
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截至 2022 年 12 月 31 日已發行 |
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已授予 |
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已取消 |
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截至2023年9月30日未付清 |
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$ |
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可在 2023 年 9 月 30 日行使 |
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$ |
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$ |
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依照 根據合併協議的條款，公司假設某些泰姆股票期權在合併完成前不久已發行且未行使。該公司向以下機構發行了期權
28
購買
有
截至2023年9月30日，有 $
限制性股票單位和限制性股票獎勵
經公司董事會批准，不時向某些員工授予具有時間歸屬標準的限制性股票單位。這些限制性股票單位中的大多數每年歸屬時間超過一年
公司已向管理層授予基於績效的限制性股票單位，這些單位的歸屬將在某些臨牀開發里程碑實現後進行。當歸屬條件有可能實現時，與這些基於績效的限制性股票單位相關的股票薪酬支出將被確認。在截至2023年9月30日的九個月中，公司沒有確認任何與實現基於績效的里程碑相關的股票薪酬支出。
截至2022年12月31日限制性股票單位和限制性股票獎勵狀況摘要；以及 2023年9月30日以及截至2023年9月30日的九個月中的變化如下所示：
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股份 |
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視乎而定 |
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限制性股票 |
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單位和 |
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加權 |
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限制性股票 |
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平均補助金 |
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獎項 |
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日期公允價值 |
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截至 2022 年 12 月 31 日已發行 |
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已授予 |
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既得 |
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被沒收 |
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截至2023年9月30日未付清 |
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截至2023年9月30日，有 $
股票薪酬支出
有
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截至9月30日的三個月 |
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截至9月30日的九個月 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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加權平均無風險利率 |
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% |
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預期的期權期限（以年為單位） |
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波動性 |
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% |
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29
截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中每股期權的加權平均授予日公允價值是 $
下表彙總了向員工和非僱員發放的股票期權、限制性股票單位和限制性普通股的股票薪酬支出，以及公司簡明合併運營報表中記錄的2016年ESPP的股票薪酬支出：
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截至9月30日的三個月 |
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截至9月30日的九個月 |
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2023 |
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2022 |
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2023 |
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2022 |
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研究和開發 |
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一般和行政 |
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重組 |
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股票薪酬支出總額 |
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$ |
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由於營業虧損，公司沒有記錄與股票薪酬或期權行使相關的税收優惠。税收優惠將在實現時入賬。
13。重組
由於重組，公司支出了 $
截至 2023 年 9 月 30 日，$
30
它em 2。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析應與本10-Q表季度報告其他地方出現的未經審計的財務報表和相關附註以及我們在2023年3月2日或2022 10-K向美國證券交易委員會（SEC）提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告中包含的經審計的財務信息及其附註一起閲讀。 我們的實際業績和某些事件發生的時間可能與任何前瞻性陳述中討論、預測、預期或表明的結果存在重大差異。我們提醒您，前瞻性陳述不能保證未來的業績，我們的實際運營業績、財務狀況和流動性以及我們運營所在行業的發展可能與本季度報告中包含的前瞻性陳述存在重大差異。此外，即使我們的經營業績、財務狀況和流動性以及我們運營所在行業的發展與本季度報告中包含的前瞻性陳述一致，它們也可能無法預測未來時期的業績或發展。
還應根據2022 10-K和本10-Q表季度報告中在 “風險因素” 標題下確定的風險，考慮以下信息和任何前瞻性陳述。我們提醒您不要過分依賴我們做出的任何前瞻性陳述，這些陳述僅代表其發表之日。除非法律和美國證券交易委員會規則特別要求，否則我們不承擔任何義務公開更新或修改任何此類聲明，以反映我們的預期或任何此類陳述可能依據的事件、條件或情況的任何變化，或者可能影響實際業績與前瞻性陳述中陳述的結果可能存在差異的可能性。
概述
我們是一家生物製藥公司，致力於為血液惡性腫瘤患者的一線治療制定新的護理標準。出於幫助基本上未通過其他靶向治療的血液疾病患者的動機，我們正在研發選擇性視黃酸受體 α 或 rarα 激動劑（SELECT-MDS-1），這是一項 3 期臨牀試驗，評估在基因組學定義的高危骨髓增生異常綜合徵（HR-MDS）子集中使用他米巴羅汀與阿扎胞苷的聯合療法為此，我們正在進行 SELECT-AML-1，這是一項隨機的 2 期臨牀試驗，評估他米巴羅汀與 venetoclax 的聯合用途在基因組學定義的急性髓系白血病或急性髓細胞白血病患者中，阿扎西替丁不適合接受標準強化化療的候選人。
我們的產品線還包括 SY-2101，一種新的口服三氧化二砷（ATO），我們之前在一項針對新診斷的低風險急性早幼粒細胞白血病（APL）患者的劑量確認研究中對其進行了評估。2023 年 10 月，我們宣佈了一項戰略調整，優先考慮關鍵開發和發佈前活動，以推進 SELECT-MDS-1 和 SELECT-AML-1。我們已經停止了對 SY-2101 臨牀開發以及臨牀前和發現階段項目的進一步投資。視資金供應情況而定，我們未來可能會進一步開發 SY-2101。此外，我們目前正在探索 SY-5609（一種高度選擇性和有效的細胞週期蛋白依賴性激酶 7 或 CDK7 的口服抑制劑）的外包許可機會。在一項1期臨牀試驗中，我們已將其作為單一藥物評估用於特定實體瘤患者，並與化療聯合用於胰腺癌患者。
Tamibarotene
在2020年12月舉行的第62屆美國血液學會年會和博覽會（ASH 2020）上，我們公佈了完全註冊的2期臨牀試驗的數據，該試驗評估了他米巴羅汀聯合阿扎西替丁對不適合標準強化化療候選的新診斷的急性髓細胞白血病患者以及使用我們的專有藥物前瞻性選擇的復發或難治性急性急性髓細胞白血病患者的安全性和有效性 RARA，編碼 RARα 的基因，生物標誌物。截至2020年10月1日的數據截止日期，有51名新診斷的急性髓細胞白血病患者，包括有無患者 RARA基因過度表達，有資格進行安全性分析。在這些患者中，他米巴羅汀與阿扎胞苷聯合用藥的耐受性總體良好，沒有證據表明與單藥阿扎胞苷相比毒性增加，包括骨髓抑制率與單藥阿扎胞苷相當。截至數據截止時，在18名患者中 RARA 臨牀反應可評估的過度表達，綜合完全緩解率為61％，其中50％的患者實現完全緩解（CR），11％的患者在血細胞計數恢復不完整（cRI）的情況下實現完全緩解。初始複合CR的中位時間為1.2個月，複合完全緩解的中位持續時間為10.8個月，達到CR或CRI的患者的總存活率（OS）中位數為18.0個月。截至數據截止日期，在28名患者中，沒有數據 RARA 臨牀反應可評估的過度表達，總體反應率（ORR）為43％，綜合完全緩解率為32％，25％的患者達到CR，7％的患者達到CrI。初始綜合完全緩解的中位時間為 3.0 個月，中位持續時間為
31
綜合完全緩解期為10.3個月。我們還提供了翻譯數據，表明大多數新診斷的不適合的急性髓細胞白血病患者都患有 RARA 參與我們的2期研究的過度表達具有一種與venetoclax耐藥相關的單核細胞疾病表型。這些數據表明 RARA生物標誌物不僅選擇更有可能對他米巴羅汀治療產生反應的患者，還可以選擇可能不太可能從venetoclax治療中受益的患者。在美國和歐洲，每年約有25,000名患者被診斷出患有不適的急性髓細胞白血病，我們預計，到2025年，所有急性髓細胞白血病患者的總體潛在市場機會將增長到約66億美元。
根據這些數據以及我們對持續需求未得到滿足的領域的評估，我們將他米巴羅汀與阿扎胞苷聯合用於一項允許註冊的3期臨牀試驗，該試驗適用於新診斷的HR-MDS患者 RARA 過度表達，我們稱之為 SELECT-MDS-1。HR-MDS 是一種與急性髓細胞白血病密切相關的血液系統惡性腫瘤，我們認為大約 50% 的 HR-MDS 患者表達過度 RARA。我們認為，在美國和歐洲，每年約有21,000名患者被診斷出患有HR-MDS，我們預計，到2026年，所有風險羣體的MDS患者的潛在市場機會總額將增長到約33億美元。SELECT-MDS-1 試驗正在評估新診斷的 HR-MDS 患者 RARA 在雙盲安慰劑對照研究設計中，隨機分配 2:1 接受他米巴羅汀與阿扎胞苷聯合治療，或安慰劑與阿扎胞替丁聯合使用。主要療效終點基於190名患者，提供90％以上的功率來檢測實驗組和控制組之間的CR率差異，單側α值為0.025。在最近的通訊中，美國食品藥品監督管理局（FDA）繼續支持使用CR率作為可接受的療效終點，以全面或加速批准治療新診斷的HR-MDS，並提供緩解持續時間的支持數據。根據美國食品藥品管理局的反饋，我們在 2023 年 3 月修訂了 SELECT-MDS-1 臨牀試驗協議，將總共包括大約 550 名患者，使我們能夠評估總體存活率（即操作系統）作為關鍵的次要終點，這可以讓該試驗在需要時作為確認性研究，將加速批准轉換為全面批准。修訂後的臨牀試驗協議的設計能力為80％，可以檢測實驗組和控制組之間關鍵次要終點的操作系統速率差異，單側α值也為0.025。我們目前正在為 SELECT-MDS-1 患者給藥，我們預計將在2024年第一季度完成支持 CR 主要終點分析所需的 190 名患者的入組，並在 2024 年第四季度中期之前報告 SELECT-MDS-1 試驗的關鍵 CR 數據。
此外，我們在新診斷的不適急性髓細胞白血病患者中使用了他米巴羅汀與venetoclax和阿扎西替丁聯合使用 RARA 過度表達。我們正在進行的 2 期臨牀試驗，名為 SELECT-AML-1，包括一項單臂安全性引導，用於確認試驗隨機部分使用的三聯劑的給藥方案，該試驗將評估他米巴羅汀與 venetoclax 和 azacitidine 聯合使用與 venetoclax 和 azacitidine 在大約 80 名隨機分組的患者中的安全性和有效性，1：1。我們在2022年12月舉行的美國血液學會第64屆年會（ASH 2022）上報告了來自正在進行的試驗的安全前導部分的臨牀活動數據。截至數據截止，八名新診斷的、不健康的患者呈陽性 RARA 過度表達已被納入該試驗，其中包括六名反應可評估的患者。在該人羣中，與venetoclax和azacitidine的雙重組合相比，以批准劑量給藥的他米巴羅汀與venetoclax和azacitidine聯合使用時，沒有證據表明毒性增加。這包括骨髓抑制率，與該人羣中使用venetoclax和azacitidine的報告相當。在這些患者中，cr/CRi率為83％，包括兩名達到CR的患者（33％）和三名達到CRi的患者（50％）。在獲得CR或cRi的五名患者中，有四名（80％）的單核細胞表達評分很高，也就是MES，這可能與venetoclax耐藥性有關。CR/CRI 反應的中位時間為 33 天，中位治療持續時間為 76.5 天，中位隨訪持續時間為 107 天。與venetoclax和azacitidine的標準治療組合相比，這些早期數據有優勢，後者顯示新診斷的不健康急性髓細胞白血病患者的綜合CR率為66％。該試驗的主要終點將是綜合CR率。該試驗還將評估三聯體作為對照組中對venetoclax和azacitidine無反應的患者的救助策略。我們預計將在 2023 年 12 月初報告來自 SELECT-AML-1 試驗隨機分組的大約 20 名患者的初步數據，包括複合 CR 和耐受性數據。預計這些初步數據將為我們瞭解在venetoclax和阿扎西替丁的標準治療組合中添加他米巴羅汀的潛在臨牀益處提供依據，該數據集中的大多數患者已經完成了至少兩個治療週期。我們預計將在2024年報告來自 SELECT-AML-1 試驗的更多數據。
2022年3月，我們與Qiagen Manchester Limited（Qiagen）簽訂了一項協議，根據該協議，Qiagen同意開發一種作為伴隨診斷測試的檢測方法並將其商業化，以確定我們專有的表達水平 RARA用於治療新診斷的高危多發性硬化症患者的他米巴羅汀的生物標誌物。Qiagen還將負責獲得和維持商業診斷測試的監管批准。
32
其他節目
SY-2101 之前正在開發用於治療 APL，APL 是急性髓細胞白血病的一種亞型，其定義是融合 RARA和早幼粒細胞白血病，或 PML，基因。APL 約佔所有急性髓細胞白血病病例的 10%，在美國和歐洲，每年約有 2,000 名患者被診斷患有 APL。靜脈注射或靜脈注射的ATO配方獲準與全反式視黃酸（ATRA）聯合用於新診斷的低風險APL患者，雖然超過80％的患者可以治癒，但在典型的誘導和鞏固治療過程中，其給藥最多需要140次兩到四小時的輸液。我們相信，通過提供一種更加便捷的選擇，可以減輕患者的治療負擔，改善獲得醫療保健系統的機會，降低醫療保健系統的成本，因此，SY-2101 有可能成為APL的一線護理標準療法。在之前的 1 期臨牀試驗中，SY-2101 顯示出生物利用度、藥代動力學或 PK，暴露與靜脈注射 ATO 相似，並且總體上具有良好的耐受性。2023 年 10 月，我們宣佈將停止 SY-2101 的進一步開發，以便優先考慮他米巴羅汀的持續開發。我們正在結束 SY-2101 的 1 期劑量確認研究。視資金供應情況而定，我們未來可能會進一步開發 SY-2101。
此外，我們目前正在尋找對外許可機會，以進一步開發 SY-5609，這是我們高度選擇性和有效的 CDK7 抑制劑。我們已經完成了一項評估復發/難治性胰腺導管腺癌或 PDAC、HR+ 乳腺癌和其他實體瘤患者的 SY-5609 期臨牀試驗。SY-5609 的 1/1b 期試驗包括一項劑量遞增研究，該研究評估了特定晚期實體瘤患者的單藥物 SY-5609 以及與 Fulvestrant 聯合用於 HR+ 乳腺癌的劑量擴大研究，該研究旨在為評估第二組 PDAC 患者的 SY-5609 和吉西他濱雙聯療法以及 SY-5609、吉西他濱和納布-紫杉醇的三聯療法提供信息或者第三線治療。
戰略融資
2022 年 7 月 3 日，我們與特拉華州的一家公司和我們的全資子公司 Tack Acquisition Corp.（合併子公司）和特拉華州的一家公司 Tyme Technologies, Inc.（泰姆）簽訂了協議和合並計劃或合併協議，規定將合併子公司與泰姆合併，泰姆作為我們的全資子公司或合併後倖存下來。在2022年9月16日合併完成後，我們收購了6,710萬美元的淨現金、現金等價物和有價證券，扣除了遣散費和泰姆管理層在合併完成前做出的約450萬美元的其他承諾。
同樣在2022年7月3日，在合併協議執行和交付之前，我們與某些合格投資者簽訂了證券購買協議，根據該協議，投資者同意購買我們的普通股股票和/或預先注資的認股權證以購買我們的普通股，以及購買額外普通股（或預先融資的認股權證）或PIPE Financing 的隨附認股權證。
2022 年 9 月 16 日，PIPE 融資與合併同時結束。合併結束時，我們向泰姆股東共發行了7,546,014股普通股。在PIPE Finanding中，我們共發行了6,387,173股普通股，並向某些投資者發行了預先注資的認股權證，用於購買共計7,426,739股普通股，以及在每種情況下，還發行了隨附的認股權證，用於額外購買多達13,813,912股普通股（或代之購買普通股的預籌認股權證）。在扣除我們應支付的預計發行費用之前，我們從PIPE融資中獲得了1.299億美元的總收益，不包括認股權證的任何行使。
財務運營概述
收入
迄今為止，我們尚未從產品銷售中獲得任何收入，預計在可預見的將來也不會從產品銷售中獲得任何收入。在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，我們確認了與GBT合作相關的收入分別為380萬美元和960萬美元。在截至2022年9月30日的三個月和九個月中，我們確認的收入分別為390萬美元和1,560萬美元，其中37美元
33
百萬美元和1,440萬美元與我們與GBT的合作有關，20萬美元和120萬美元與我們與Incyte的合作有關。與 GBT 的合作於 2023 年 10 月 16 日起終止，我們預計不會在該日期之後確認來自 GBT 的合作收入。我們預計不會在隨後的報告期內確認來自Incyte的合作收入。
開支
研究和開發費用
研發費用主要包括我們的研究活動產生的成本，包括開發我們的基因控制平臺和開發我們的候選產品，其中包括：
研究和開發費用在發生時記為支出。向供應商支付的不可退還的預付款，對於將來將要收到的用於研發活動的商品或服務，即使未來沒有其他的研究和開發用途，也要推遲並資本化，直到提供相關商品或服務為止。
我們通常在研發項目中使用員工、顧問和基礎設施資源。我們按候選產品或開發計劃跟蹤外包開發成本，但我們不會將人員成本、其他內部成本或某些外部顧問成本分配給特定的候選產品或開發計劃。根據我們目前的運營計劃，我們預計未來與臨牀前和藥物發現計劃有關的任何研發費用都將由合作合作伙伴報銷。
下表彙總了我們在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月中按項目劃分的外部研發費用以及未分配給項目的支出（以千計）：
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三個月已結束 |
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九個月已結束 |
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9月30日 |
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9月30日 |
||||||||||||
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2023 |
|
|
2022 |
|
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
||||
他米巴羅汀外部成本 |
|
|
$ |
14,435 |
|
|
$ |
9,363 |
|
|
|
$ |
42,771 |
|
|
$ |
31,310 |
|
|
SY-5609 計劃外部成本 |
|
|
|
173 |
|
|
|
1,233 |
|
|
|
|
2,516 |
|
|
|
5,290 |
|
|
SY-2101 計劃外部成本 |
|
|
|
999 |
|
|
|
498 |
|
|
|
|
4,007 |
|
|
|
3,227 |
|
|
其他研究和平臺計劃外部成本 |
|
|
|
2,507 |
|
|
|
3,654 |
|
|
|
|
6,239 |
|
|
|
11,505 |
|
|
員工相關費用，不包括股票薪酬 |
|
|
|
6,865 |
|
|
|
7,678 |
|
|
|
|
21,644 |
|
|
|
22,809 |
|
|
基於股票的薪酬 |
|
|
|
1,586 |
|
|
|
1,496 |
|
|
|
|
4,236 |
|
|
|
4,324 |
|
|
設施和其他費用 |
|
|
|
1,715 |
|
|
|
1,837 |
|
|
|
|
5,237 |
|
|
|
5,565 |
|
|
研發費用總額 |
|
|
$ |
28,280 |
|
|
$ |
25,759 |
|
|
|
$ |
86,650 |
|
|
$ |
84,030 |
|
|
在我們尋求推進涉及他米巴羅汀的臨牀試驗時，我們預計在可預見的將來會產生大量的研發費用。目前，我們無法合理地估計或知道完成他米巴羅汀或任何未來候選產品的開發所需努力的性質、時間和成本。我們也無法預測候選產品的銷售何時會開始大量淨現金流入（如果有的話）。這是由於與開發此類候選產品相關的許多風險和不確定性，包括以下方面的不確定性：
34
與我們的候選產品的開發有關的任何這些變量的結果發生任何變化都可能意味着與開發這些候選產品相關的成本和時機的重大變化。例如，如果美國食品藥品管理局或其他監管機構推遲了我們計劃的臨牀試驗開始，或者要求我們進行超出我們目前預期的臨牀試驗或其他測試，或者如果我們在任何計劃中的臨牀試驗的註冊出現嚴重延遲，我們可能需要花費大量額外的財政資源和時間來完成候選產品的臨牀開發。
一般和管理費用
一般和管理費用主要包括行政、財務、信息技術和行政職能人員的工資和其他相關費用，包括股票薪酬。其他重大成本包括未包括在研發費用中的公司設施成本、與專利和公司事務相關的法律費用以及會計和諮詢服務費。
重組成本
重組成本主要包括遣散費、離職後福利、就業服務、減值費用以及我們因調整戰略和成本削減措施而產生的任何其他費用。
交易相關費用
與交易相關的費用主要包括分配給與PIPE融資相關的認股權證的支出成本，這些認股權證記為負債，以及向前泰姆公司員工支付的遣散費。
35
利息收入
利息收入包括我們的現金、現金等價物和有價證券投資的利息收入，包括相關的溢價和折扣攤銷。
利息支出
利息支出包括利息、債務折扣攤銷、與我們的應付貸款相關的遞延融資成本的攤銷以及融資租賃安排的利息。
認股權證負債公允價值的變化
認股權證負債公允價值的變化是我們在每個報告期末重新衡量認股權證負債的公允價值的結果。
關鍵會計政策與估計
我們的管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析以我們的財務報表為基礎，這些報表是根據美國公認的會計原則或美國公認會計原則編制的。這些財務報表的編制要求我們做出影響財務報表中報告的資產、負債、收入和支出金額以及或有資產和負債披露的判斷和估計。我們的估算基於歷史經驗、已知趨勢和事件以及在當時情況下被認為合理的各種其他因素。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。我們會根據情況、事實和經驗的變化不斷評估我們的判斷和估計。估計數如有重大修正，將從估計數變動之日起反映在財務報表中。
我們認為，我們最關鍵的會計政策是與收入確認、應計研發費用和股票薪酬有關的會計政策。正如我們在 2022 年 10-K 中所討論的那樣，我們的關鍵會計政策沒有重大變化。
運營結果
截至2023年9月30日的三個月與2022年9月30日的比較
下表彙總了截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月的經營業績，以及這些項目的美元變化（以千計）：
|
|
截至9月30日的三個月 |
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|
|
|
|
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|||||||
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2023 |
|
|
2022 |
|
|
美元變化 |
|
|
% 變化 |
|
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||||
運營報表數據： |
|
|
|
|
|
|
|
|
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|
|
|
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||||
收入 |
|
$ |
3,762 |
|
|
$ |
3,891 |
|
|
$ |
(129 |
) |
|
|
(3 |
) |
% |
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究和開發 |
|
|
28,280 |
|
|
|
25,759 |
|
|
|
2,521 |
|
|
|
10 |
|
% |
一般和行政 |
|
|
7,764 |
|
|
|
8,076 |
|
|
|
(312 |
) |
|
|
(4 |
) |
% |
交易相關費用 |
|
|
— |
|
|
|
9,510 |
|
|
|
(9,510 |
) |
|
|
(100 |
) |
% |
重組成本 |
|
|
2,354 |
|
|
|
— |
|
|
|
2,354 |
|
|
|
— |
|
% |
運營費用總額 |
|
|
38,398 |
|
|
|
43,345 |
|
|
|
(4,947 |
) |
|
|
(11 |
) |
% |
運營損失 |
|
|
(34,636 |
) |
|
|
(39,454 |
) |
|
|
4,818 |
|
|
|
(12 |
) |
% |
利息收入 |
|
|
1,633 |
|
|
|
392 |
|
|
|
1,241 |
|
|
|
317 |
|
% |
利息支出 |
|
|
(1,303 |
) |
|
|
(1,051 |
) |
|
|
(252 |
) |
|
|
24 |
|
% |
認股權證負債公允價值的變化 |
|
|
(5,837 |
) |
|
|
9,860 |
|
|
|
(15,697 |
) |
|
|
(159 |
) |
% |
淨虧損 |
|
$ |
(40,143 |
) |
|
$ |
(30,253 |
) |
|
$ |
(9,890 |
) |
|
|
33 |
|
% |
收入
36
在截至2023年9月30日的三個月中，收入為380萬美元，所有這些都歸因於我們與GBT的合作。在截至2022年9月30日的三個月中，收入為390萬美元，其中370萬美元來自我們與GBT的合作，20萬美元來自我們與Incyte的合作。
研發費用
研發費用增加了約250萬美元，增長了10％，從截至2022年9月30日的三個月的2580萬美元增加到截至2023年9月30日的三個月的2,830萬美元。下表彙總了我們在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月中的研發費用，以及這些項目的變化（以千美元計）：
|
|
截至9月30日的三個月 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
美元變化 |
|
|
% 變化 |
|
|
||||
外部研究和開發 |
|
$ |
16,730 |
|
|
$ |
12,796 |
|
|
$ |
3,934 |
|
|
|
31 |
|
% |
員工相關費用，不包括股票薪酬 |
|
|
6,865 |
|
|
|
7,678 |
|
|
|
(813 |
) |
|
|
(11 |
) |
% |
基於股票的薪酬 |
|
|
1,586 |
|
|
|
1,496 |
|
|
|
90 |
|
|
|
6 |
|
% |
諮詢、許可和專業費用 |
|
|
1,384 |
|
|
|
1,952 |
|
|
|
(568 |
) |
|
|
(29 |
) |
% |
設施和其他費用 |
|
|
1,715 |
|
|
|
1,837 |
|
|
|
(122 |
) |
|
|
(7 |
) |
% |
研發費用總額 |
|
$ |
28,280 |
|
|
$ |
25,759 |
|
|
$ |
2,521 |
|
|
|
10 |
|
% |
研發支出的增加主要歸因於與推進我們的主要臨牀項目相關的活動，包括：
一般和管理費用
一般和管理費用減少了約30萬美元，下降了4％，從截至2022年9月30日的三個月的810萬美元降至截至2023年9月30日的三個月的780萬美元。一般和管理費用的變化主要歸因於諮詢和專業費用的減少，但股票薪酬的增加部分抵消了這一點。
重組成本
截至2023年9月30日的三個月中，重組成本主要包括遣散費、離職後福利、就業服務、減值費用以及與調整戰略和成本削減措施相關的任何其他費用。
交易相關費用
在截至2022年9月30日的三個月中，交易相關費用主要包括分配給與PIPE融資相關的認股權證的支出成本（計為負債）以及向前泰姆員工支付的遣散費，在截至2023年9月30日的三個月中，這些費用沒有再次出現。
利息收入
37
利息收入通常來自我們對現金、現金等價物和有價證券的投資。截至2023年9月30日的三個月中，與截至2022年9月30日的三個月相比，利息收入有所增加，這是由於截至2023年9月30日的三個月期間的利率高於2022年同期。
利息支出
利息支出與我們在牛津大學的信貸額度和設備融資安排有關。利息支出從截至2022年9月30日的三個月增加到截至2023年9月30日的三個月，這是由於截至2023年9月30日的三個月期間的利率高於2022年同期。
認股權證負債公允價值的變化
在截至2023年9月30日的三個月中，認股權證負債公允價值的變化主要是由普通股價格的上漲推動的。在截至2022年9月30日的三個月中，認股權證負債公允價值的變化主要是由普通股價格的下跌推動的。
截至2023年9月30日的九個月與2022年9月30日的比較
下表彙總了我們截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月的經營業績，以及這些項目的變化（以千美元計）：
|
|
截至9月30日的九個月 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
美元變化 |
|
|
% 變化 |
|
|
||||
運營報表數據： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
收入 |
|
$ |
9,550 |
|
|
$ |
15,634 |
|
|
$ |
(6,084 |
) |
|
$ |
(39 |
) |
% |
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研究和開發 |
|
|
86,650 |
|
|
|
84,030 |
|
|
|
2,620 |
|
|
|
3 |
|
% |
一般和行政 |
|
|
22,394 |
|
|
|
21,970 |
|
|
|
424 |
|
|
|
2 |
|
% |
交易相關費用 |
|
|
— |
|
|
|
9,510 |
|
|
|
(9,510 |
) |
|
|
(100 |
) |
% |
重組成本 |
|
|
2,354 |
|
|
|
— |
|
|
|
2,354 |
|
|
|
— |
|
% |
運營費用總額 |
|
|
111,398 |
|
|
|
115,510 |
|
|
|
(4,112 |
) |
|
|
(4 |
) |
% |
運營損失 |
|
|
(101,848 |
) |
|
|
(99,876 |
) |
|
|
(1,972 |
) |
|
|
2 |
|
% |
利息收入 |
|
|
5,533 |
|
|
|
539 |
|
|
|
4,994 |
|
|
|
927 |
|
% |
利息支出 |
|
|
(3,798 |
) |
|
|
(3,008 |
) |
|
|
(790 |
) |
|
|
26 |
|
% |
認股權證負債公允價值的變化 |
|
|
(77 |
) |
|
|
12,465 |
|
|
|
(12,542 |
) |
|
|
(101 |
) |
% |
淨虧損 |
|
$ |
(100,190 |
) |
|
$ |
(89,880 |
) |
|
$ |
(10,310 |
) |
|
$ |
11 |
|
% |
收入
在截至2023年9月30日的九個月中，收入為960萬美元，所有這些都歸因於我們與GBT的合作。在截至2022年9月30日的九個月中，收入為1,560萬美元，其中1,440萬美元來自我們與GBT的合作，120萬美元來自我們與Incyte的合作。
研發費用
研發費用增加了約260萬美元，從截至2022年9月30日的九個月的8,400萬美元增加到截至2023年9月30日的九個月的8,670萬美元。下表
38
彙總了截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月的研發費用，以及這些項目的變化（以千美元計）：
|
|
截至9月30日的九個月 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
|
美元變化 |
|
|
% 變化 |
|
|
||||
外部研究和開發 |
|
$ |
49,186 |
|
|
$ |
46,678 |
|
|
$ |
2,508 |
|
|
|
5 |
|
% |
員工相關費用，不包括股票薪酬 |
|
|
21,644 |
|
|
|
22,809 |
|
|
|
(1,165 |
) |
|
|
(5 |
) |
% |
基於股票的薪酬 |
|
|
4,236 |
|
|
|
4,324 |
|
|
|
(88 |
) |
|
|
(2 |
) |
% |
諮詢、許可和專業費用 |
|
|
6,347 |
|
|
|
4,654 |
|
|
|
1,693 |
|
|
|
36 |
|
% |
設施和其他費用 |
|
|
5,237 |
|
|
|
5,565 |
|
|
|
(328 |
) |
|
|
(6 |
) |
% |
研發費用總額 |
|
$ |
86,650 |
|
|
$ |
84,030 |
|
|
$ |
2,620 |
|
|
|
3 |
|
% |
研發費用的變化主要歸因於與推進我們的主要臨牀項目相關的活動，包括：
一般和管理費用
一般和管理費用增加了約40萬美元，增長了2％，從截至2022年9月30日的九個月的2,200萬美元增加到截至2023年9月30日的九個月的2,240萬美元。一般和管理費用的變化主要歸因於諮詢和專業費用的增加以及股票薪酬的增加。
重組成本
截至2023年9月30日的九個月中，重組成本主要包括遣散費、離職後福利、就業服務、減值費用以及與調整戰略和成本削減措施相關的任何其他費用。
交易相關費用
在截至2022年9月30日的九個月中，交易相關費用主要包括分配給與PIPE融資相關的認股權證的支出成本，這些認股權證記為負債，以及向前泰姆員工支付的遣散費，在截至2023年9月30日的九個月中，這些費用沒有再次出現。
利息收入
利息收入通常來自我們對現金、現金等價物和有價證券的投資。在截至2023年9月30日的九個月中，與截至2022年9月30日的九個月相比，利息收入有所增加，這是由於截至2023年9月30日的九個月中，與2022年同期相比，平均現金餘額更高，利率更高。
利息支出
利息支出與我們在牛津大學的信貸額度和設備融資安排有關。利息支出從截至2022年9月30日的九個月增加到截至2023年9月30日的九個月，這是由於截至2023年9月30日的九個月中，利息支出與2022年同期相比有所提高。
39
認股權證負債公允價值的變化
在截至2023年9月30日的九個月中，認股權證負債公允價值的變化主要是由普通股價格上漲推動的，但部分被認股權證剩餘預期壽命的減少所抵消。在截至2022年9月30日的九個月中，認股權證負債公允價值的變化主要是由普通股價格的下跌推動的。
流動性和資本資源
流動性來源
從成立到2023年9月30日，我們主要通過發行股權證券、許可和合作協議（包括與Incyte和GBT的協議）以及與牛津的信貸額度來為我們的運營提供資金。
2022 年 7 月 3 日，我們與泰姆簽訂了合併協議。同樣在2022年7月3日，在合併協議執行和交付之前，我們與某些合格投資者簽訂了證券購買協議。
在2022年9月16日合併完成之際，根據合併協議的條款，我們收購了約6,710萬美元的淨現金、現金等價物和有價證券。PIPE Financing 於 2022 年 9 月 16 日與合併同時結束，根據合併，我們在扣除應支付的發行費用之前獲得了總收益為 1.299 億美元，不包括行使在 PIPE 融資中發行的認股權證。
2020年2月12日，我們與牛津大學簽訂了貸款和擔保協議或貸款協議。根據貸款協議，我們可以獲得本金總額不超過6,000萬美元的定期貸款。2020年2月12日，一筆2,000萬美元的定期貸款獲得了資金，另有2,000萬美元的定期貸款於2020年12月23日注資。2022年7月3日，我們與牛津大學簽訂了貸款協議的修正案或貸款修正案。根據《貸款修正案》，牛津同意修改貸款協議，以便除其他外，將僅限利息期從2023年3月1日延長至2024年3月1日，並將到期日從2025年2月1日延長至2026年2月1日，在實現某些里程碑並支付某些費用後，將僅限利息期進一步延長至2024年9月1日，到期日延長至2026年8月1日。截至2023年9月30日，根據貸款協議，仍有2,000萬美元可用，由牛津大學自行決定。
2023年4月6日，我們在S-3表格或2023年註冊聲明中向美國證券交易委員會提交了通用上架註冊聲明，要求在一次或多次註冊發行中不時登記出售不超過2.5億美元的普通股、優先股、債務證券、認股權證和/或單位。2023年註冊聲明於2023年4月28日宣佈生效。此外，2023年4月，我們與Cowen and Company, LLC或Cowen簽訂了市場銷售協議，根據該協議，我們可以根據2023年註冊聲明，通過Cowen發行和出售總髮行價不超過5,000萬美元的普通股。
簽訂2023年銷售協議後，我們根據2020年7月12日的原始銷售協議終止了之前的上市計劃。在終止時，該協議下可用的全部7,500萬美元仍未售出。
截至2023年9月30日，根據2023年註冊聲明，仍有2.5億美元的證券可供未來發行。
截至2023年9月30日，根據與Cowen的銷售協議，我們的5,000萬美元普通股仍可供未來發行。
截至2023年9月30日，我們的現金及現金等價物約為1.122億美元。
40
現金流
下表提供了截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月的現金流信息（以千計）：
|
|
截至9月30日的九個月 |
|
|||||
|
|
2023 |
|
|
2022 |
|
||
提供的淨現金（用於）： |
|
|
|
|
|
|
||
經營活動 |
|
$ |
(91,145 |
) |
|
$ |
(91,982 |
) |
投資活動 |
|
|
35,815 |
|
|
|
29,464 |
|
籌資活動 |
|
|
82 |
|
|
|
141,748 |
|
現金、現金等價物和限制性現金淨增加（減少） |
|
$ |
(55,248 |
) |
|
$ |
79,230 |
|
用於經營活動的淨現金
截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中，用於經營活動的淨現金主要來自經非現金費用調整後的淨虧損和營運資金組成部分的變化。
在截至2023年9月30日的九個月中，用於經營活動的淨現金為9,110萬美元，而截至2022年9月30日的九個月中，用於經營活動的淨現金為9,200萬美元。在截至2023年9月30日的九個月中，用於經營活動的淨現金減少主要是由於利息收入和支出淨增加了420萬美元，淨運營資產的變化減少了490萬美元，在截至2023年9月30日的九個月中，運營虧損增加了200萬美元，在截至9月30日的九個月中，分配給與PIPE融資相關的認股權證的500萬美元交易成本被部分抵消，2022。
投資活動提供的淨現金
在截至2023年9月30日的九個月中，投資活動提供的淨現金為3580萬美元，而在截至2022年9月30日的九個月中，投資活動提供的淨現金為2950萬美元。在截至2022年9月30日的九個月中，投資活動提供的淨現金主要是由於有價證券的到期日為8,700萬美元，在截至2023年9月30日的九個月中，購買的5100萬美元有價證券以及購買的20萬美元不動產和設備部分抵消。在截至2022年9月30日的九個月中，投資活動提供的淨現金主要是由於有價證券的到期日為3,000萬美元，部分被購買的50萬美元不動產和設備所抵消。
融資活動提供的淨現金
在截至2023年9月30日的九個月中，融資活動提供的淨現金為10萬美元，而截至2022年9月30日的九個月中，融資活動提供的淨現金為1.418億美元。截至2023年9月30日的九個月中，融資活動提供的現金主要來自根據員工股票購買計劃發行普通股的收益。相比之下，截至2022年9月30日的九個月中，融資活動提供的淨現金主要來自發行普通股及隨附的2022年認股權證和2022年PIPE融資中預融資認股權證的1.281億美元收益，扣除發行成本，以及扣除發行成本後的1,420萬美元合併（資本重組）收益，部分被與我們的貸款和證券修正案相關的30萬美元支付給牛津大學的30萬美元所抵消協議，以及根據我們的融資租賃支付的20萬美元款項。
資金需求
預計我們的持續活動將產生鉅額開支，尤其是在我們繼續推進他米巴羅汀的臨牀試驗、尋求開發與他米巴羅汀一起使用的伴隨診斷測試以及為他米巴羅汀或我們成功開發的任何未來候選產品尋求上市批准之際。此外，如果我們獲得他米巴羅汀或任何其他候選產品的上市許可，則預計將產生與建立銷售、營銷、分銷和其他商業基礎設施以將此類產品商業化相關的鉅額商業化費用。我們將需要獲得與持續運營有關的大量額外資金。如果我們無法在需要時或以優惠條件籌集資金，我們將被迫推遲、減少、取消或許可我們的開發計劃或未來對候選產品的商業化權利。
41
我們相信，截至2023年9月30日，我們的現金和現金等價物將使我們能夠為2025年之前的計劃運營支出和資本支出需求提供資金。 我們未來的短期和長期資金需求將取決於許多因素，包括：
識別潛在候選產品和進行臨牀試驗是一個耗時、昂貴且不確定的過程，需要很多年才能完成，而且我們可能永遠無法生成獲得上市批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，他米巴羅汀或任何未來的候選產品如果獲得批准，可能無法取得商業成功。因此，我們將需要繼續依靠額外的融資來實現我們的業務目標。我們可能無法以可接受的條件獲得足夠的額外融資，或者根本無法獲得資金。
在我們能夠創造可觀的產品收入之前，我們預計將通過股票發行、債務融資、合作、戰略聯盟和許可安排相結合的方式為我們的現金需求提供資金。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資金，普通股股東的所有權利益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對普通股股東權利產生不利影響的優惠。債務融資（如果有）可能涉及協議，這些協議可能包括限制或限制我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或申報分紅。
如果我們通過與第三方的額外合作、戰略聯盟或許可安排籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究項目或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集額外資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化工作，或者授予開發和銷售我們本來希望自己開發和銷售的候選產品的權利。
42
第 3 項。定量和定性ve 關於市場風險的披露
我們面臨與利率變動相關的市場風險。我們面臨的主要市場風險是利率敏感度，利率敏感度受到美國總體利率水平變化的影響，特別是因為我們對現金等價物的投資以貨幣市場基金的形式投資並投資於美國國庫或政府債務。但是，由於我們投資組合期限的短期性質以及投資的低風險狀況，我們認為，市場利率的立即變化10％預計不會對我們投資組合的公允市場價值或我們的財務狀況或經營業績產生重大影響。
我們還面臨與外幣匯率變動相關的市場風險。我們與位於亞洲和歐洲的供應商簽訂合同，某些發票以外幣計價。我們會受到與這些安排有關的外幣匯率波動的影響。我們目前不對衝我們的外幣匯率風險。截至2023年9月30日，我們沒有以外幣計價的大量負債。
通貨膨脹通常通過增加我們的勞動力成本和臨牀試驗成本來影響我們。我們認為，在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中，通貨膨脹沒有對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大影響。
第 4 項。控件和程序
管理層對我們的披露控制和程序的評估
我們維持經修訂的1934年《證券交易法》或《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條定義的 “披露控制和程序”，旨在確保我們在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息（1）在美國證券交易委員會規則和表格規定的期限內記錄、處理、彙總和報告，以及（2）和累積酌情與我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官溝通，以便及時關於要求披露的決定。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和運作多麼良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，我們的管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時必須運用其判斷。我們的披露控制和程序旨在為實現其控制目標提供合理的保證。
我們的管理層在擔任首席執行官的首席執行官和擔任首席財務官的首席財務官的參與下，評估了截至2023年9月30日，即本10-Q表季度報告所涉期末，我們的披露控制和程序的有效性。根據此類評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至當日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化
在本10-Q表季度報告所涵蓋期間，我們的財務報告內部控制沒有發生任何對我們的財務報告內部控制產生重大影響或合理可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
43
第二部分 — 其他R 信息
第 1A 項。Risk 個因子。
以下信息更新了截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告或2022年10-K表第一部分第1A項 “風險因素” 中討論的風險因素，並應與之一起閲讀。本10-Q表和2022年10-K表季度報告中包含的任何風險因素都可能對我們的業務、財務狀況或未來業績產生重大影響，而這些風險因素可能不是我們面臨的唯一風險。我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的其他風險和不確定性也可能對我們的業務、財務狀況或未來業績產生重大不利影響.
與候選產品的發現、開發和商業化相關的風險
在短期內，我們取決於他米巴羅汀的成功。如果我們無法單獨或與合作者一起完成他米巴羅汀的臨牀開發、獲得上市批准或成功商業化，或者如果我們在這樣做時遇到嚴重延誤，我們的業務將受到嚴重損害。
我們目前沒有獲準銷售的產品，而是將精力和財務資源集中在他米巴羅汀的開發上。我們創造產品收入的能力將在很大程度上取決於他米巴羅汀的成功臨牀開發和最終的商業化。
未經美國食品和藥物管理局的上市許可，我們和任何合作者不得在美國商業化、營銷、推廣或銷售任何候選產品。外國監管機構，例如EMA，在外國司法管轄區也施加了類似的要求。在獲得監管機構批准銷售他米巴羅汀或任何未來候選產品之前，我們必須進行廣泛的臨牀試驗，以證明我們的候選產品在人體中的安全性和有效性。
候選產品的臨牀試驗需要激活臨牀試驗場所並招收足夠數量的患者，包括患有候選產品打算治療的疾病並符合其他資格標準的患者。我們在臨牀試驗中獲得數據的預期時間以及從這些試驗中提供的數據量將取決於我們能否持續激活臨牀試驗站點、招募符合條件的患者以及患者對參與試驗的其他資格標準的滿意程度。就他米巴羅汀而言，我們的數據獲取時間還取決於過度表達RARA生物標誌物的患病率以及反洗錢和MDS領域新產品批准的影響。該試驗的位點激活率和患者入組率很難預測，而且隨着我們擴大研究的全球影響範圍，我們在 SELECT-MDS-1 試驗中發現的位點激活速度比預期的要慢。無法保證我們會在預期的時候註冊臨牀試驗或獲得臨牀試驗的數據。
臨牀測試費用昂貴，難以設計和實施，可能需要很多年才能完成，而且結果尚不確定。如果有的話，我們無法保證任何臨牀試驗都能按計劃進行或按計劃完成。在產品開發的任何階段，我們的候選產品的臨牀開發都容易受到固有的失敗風險的影響。此外，我們或任何合作者可能會遇到與臨牀試驗有關的許多可能的不可預見的不良事件，其中許多是我們無法控制的，包括：
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此外，我們正在國外進行 SELECT-MDS-1 和 SELECT-AML-1 臨牀試驗，將來可能會在美國以外進行其他臨牀試驗。我們在美國以外沒有員工或強大的運營能力，我們依靠第三方，例如合同研究組織或CRO，在國外進行臨牀試驗。在國外進行臨牀試驗會帶來額外的風險，可能會延遲我們的臨牀試驗的完成。這些風險包括由於醫療保健服務或文化習俗的差異而導致在國外註冊的患者未能遵守臨牀協議、管理與外國監管計劃相關的額外管理負擔以及與此類外國相關的政治和經濟風險。
我們未能成功完成他米巴羅汀或任何未來候選產品的臨牀試驗，也未能證明獲得監管部門批准上市此類候選產品所需的有效性和安全性，這可能會給我們或任何合作者帶來額外成本，這將削弱我們從產品銷售、監管和商業化里程碑以及特許權使用費中獲得收入的能力，並將嚴重損害我們的業務。
我們面臨激烈的競爭，這可能會導致其他人比我們更早或更成功地開發或商業化產品。
我們預計，對於我們或任何合作者未來可能尋求開發或商業化的任何候選產品，我們以及任何合作者都將面臨來自全球主要製藥公司、專業製藥公司和生物技術公司的激烈競爭。具體而言，有許多大型製藥和生物技術公司目前正在銷售和銷售產品，或正在開發候選產品，以治療我們涉及他米巴羅汀的臨牀試驗中針對的關鍵適應症。
例如，我們知道，自2018年以來，美國食品藥品管理局批准了幾種新藥，用於治療新診斷的不適合的急性髓細胞白血病或新診斷的不適合的急性髓細胞白血病中的患者亞羣（包括ivosidenib、venetoclax和glasdegib），還有一種新藥於2020年獲得美國食品藥品管理局批准，用於治療MDS或MDS中的患者亞羣（地西他濱/西達祖裏定）。Tamibarotene 還可能面臨來自目前正在臨牀開發的其他藥物的競爭
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適用於反洗錢和藥物管理系統，包括艾伯維公司、羅氏控股公司、諾華公司、阿斯泰克製藥公司和輝瑞公司處於後期開發階段的藥物
我們的競爭對手可能會成功地開發、獲取或許可比我們目前正在開發或可能開發的任何候選產品更有效、副作用更少或副作用更可容忍、更易於獲得或成本更低的技術和產品，這可能會使我們的候選產品過時且失去競爭力。例如，急性髓細胞白血病患者治療護理標準的不斷變化，以及本病經批准和正在研究的藥物的反應率和緩解持續時間，可能導致他米巴羅汀的臨牀開發路徑更長、更復雜，這反過來又會影響他米巴羅汀臨牀試驗的潛在投資回報。在我們或任何合作者能夠獲得我們的產品批准之前，我們的競爭對手也可能獲得美國食品藥品管理局或其他上市許可，這可能導致我們的競爭對手在我們或任何合作者進入市場之前建立強大的市場地位。
我們的許多現有和潛在的未來競爭對手在研發、製造、臨牀前測試、進行臨牀試驗、獲得上市批准和銷售批准的產品方面擁有比我們更多的財務資源和專業知識。製藥和生物技術行業的合併和收購可能會導致更多的資源集中在少數競爭對手身上。規模較小或處於早期階段的公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型老牌公司的合作安排。這些競爭對手還與我們競爭，招聘和留住合格的科學和管理人員，建立臨牀試驗場地和臨牀試驗患者登記，以及獲取對我們候選產品開發的補充或必需的技術。
第 6 項。E展出。
展品編號 |
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展品描述 |
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3.1 |
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經修訂的註冊人公司註冊證書，包括註冊人A系列可轉換優先股的優先權、權利和限制指定證書（參照註冊人於2022年11月14日提交的截至2022年9月30日的季度10-Q表季度報告（文件編號001-37813）附錄3.1納入）。 |
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3.2 |
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第二次修訂和重述的註冊人章程（參照註冊人於 2021 年 8 月 5 日提交的截至 2021 年 6 月 30 日的季度 10-Q 表季度報告（文件編號 001-37813）附錄 3.2 納入）。 |
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10.1* |
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退休和過渡協議，註冊人與醫學博士南希·西蒙尼安簽訂於 2023 年 9 月 28 日 |
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10.2*^ |
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註冊人與 Conley Chee 於 2023 年 9 月 28 日簽發的經修訂和重述的要約信. |
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31.1 |
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根據經修訂的1934年《證券交易法》頒佈的第13a-14（a）條對首席執行官進行認證。 |
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31.2 |
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根據經修訂的1934年《證券交易法》頒佈的第13a-14（a）條對首席財務官進行認證。 |
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32.1 |
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根據經修訂的1934年《證券交易法》和《美國證券交易法》第18編第63章第1350條頒佈的第13a-14（b）條對首席執行官進行認證。 |
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32.2 |
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根據經修訂的1934年《證券交易法》和《美國法典》第18編第63章第1350條頒佈的第13a-14（b）條對首席財務官進行認證。 |
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101.INS |
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行內 XBRL 實例文檔（實例文檔未出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在行內 XBRL 文檔中）。 |
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101.SCH |
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內聯 XBRL 分類擴展架構文檔 |
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101.CAL |
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內聯 XBRL 計算鏈接庫文檔 |
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101.DEF |
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內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔 |
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101.LAB |
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內聯 XBRL 標籤 Linkbase 文檔 |
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101.PRE |
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內聯 XBRL 分類法演示鏈接庫文檔 |
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104 |
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封面互動數據（格式為 Inline XBRL 幷包含在附錄 101 中） |
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* 表示管理合同或補償計劃。
^ 根據S-K法規第601 (b) (10) (iv) 項，本附錄的部分內容已被省略。
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簽名URES
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
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賽羅斯製藥有限公司 |
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日期：2023 年 11 月 14 日 |
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來自： |
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/s/ 傑森·哈斯 |
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傑森·哈斯 |
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首席財務官（首席財務官） |
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