6-K 表格

美國證券交易委員會

華盛頓特區 20549

外國私人發行人的報告

根據第 13a-16 或 15d-16 條

1934 年的《證券交易法》

2023 年 11 月

委員會檔案編號：001-38757

武田製藥有限公司

（將註冊人姓名翻譯成英文）

日本橋本町二丁目1-1

東京都中央區 103-8668

日本

（主要行政辦公室地址）

用複選標記表示註冊人是否在表格20-F或40-F表的封面下提交或將提交年度報告。

20-F 表格 40-F 表格 ☐

用複選標記表示註冊人是否在法規 S-T 規則 101 (b) (1) 允許的情況下以紙質形式提交 6-K 表格：☐

用複選標記表示註冊人是否在法規 S-T 規則 101 (b) (7) 允許的情況下以紙質形式提交 6-K 表格：☐

此表格中提供的信息：

展覽

簽名

根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使下列簽署人代表其簽署本報告，並獲得正式授權。

新聞發佈

武田的 ADZYNMA（ADAMTS13，重組-krhn）被美國食品藥品管理局批准為首款也是唯一一種用於治療先天性血栓性血小板減少性紫癜 (ctTP) 的重組 ADAMTS13 酶替代療法

•cttp 是一種超罕見的凝血障礙，與危及生命的急性事件和使人衰弱的慢性症狀有關

•武田延續70多年來推動稀有血液學界創新的傳統

日本大阪和馬薩諸塞州劍橋，2023年11月9日——武田（TSE: 4502/NYSE: TAK）今天宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准ADZYNMA（ADAMTS13，重組-krhn）用於預防和按需治療患有先天性血栓性血小板減少性紫癜（ctTP）的成人和兒科患者。ADZYNMA 是第一個也是唯一一個獲得美國食品藥品管理局批准的重組 ADAMTS13 (radamts13) 蛋白，旨在通過替換缺乏的 ADAMTS13 酶來滿足 ctTP 患者未得到滿足的醫療需求。1,2

武田美國業務部總裁兼美國國家負責人朱莉·金説：“ctTP患者面臨嚴重的、危及生命的健康挑戰，直到今天，他們還沒有任何經批准的專門針對其疾病的治療方法。”“在我們努力幫助治療選擇有限或沒有治療選擇的患者時，開發罕見病的創新療法是一項鼓舞人心的挑戰，作為血液學領域的領導者，我們已經接受了70多年的挑戰。今天，我們很自豪能夠為罕見病社區提供ADZYNMA，這是美國食品藥品管理局批准的首個針對ctTp患者的治療方案。”

ctTP 是一種超罕見的慢性血液凝固障礙，由 ADAMTS13 酶缺乏引起。3 它與急性事件和使人衰弱的慢性症狀或血栓性血小板減少性紫癜 (TTP) 表現相關，可能包括血小板減少、微血管病溶血性貧血、頭痛和腹痛。3,4,5 如果不加以治療，急性 TTP 事件的死亡率為 > 90% .3,5

俄亥俄州立大學韋克斯納醫學中心內科教授、美國血栓微血管病學聯盟（USTMA）聯合主任、俄亥俄州立大學韋克斯納醫學中心內科教授、斯佩羅·卡塔蘭醫學博士説：“近幾十年來，在更好地理解 ADAMTS13 缺乏症與 ctTP 之間的聯繫方面取得了重大進展，最終我們終於有了美國食品藥品管理局批准的這種罕見疾病患者的治療方案。” 也是 ADZYNMA 臨牀試驗研究員。“與目前的血漿療法相比，ADZYNMA 為患者提供了一種替代其缺乏的 ADAMTS13 酶的治療選擇，具有良好的療效和安全性，並減少了給藥時間和用量。今天標誌着一項重大成就，為ctTp患者社區提供了新的可能性。”

美國食品藥品管理局對ADZYNMA的批准得到了第一項隨機、對照、開放標籤、交叉CtTP3期試驗的療效、藥代動力學、安全性和耐受性數據以及繼續試驗的數據所提供的全部證據的支持。在第 3 期試驗中，患者根據入組第 1-6 個月（第 1 期）的方案，每隔一週或每週接受 40 IU/kg ADZYNMA IV 或基於血漿的治療，然後轉到第 7-12 個月（第 2 期）的替代治療，所有患者在 13-18 個月（第 3 期）內接受 ADZYNMA 治療。1

在接受 ADZYNMA 預防性治療期間，沒有患者出現急性 TTP 事件（n=37），而接受血漿治療的患者中出現了一起急性 TTP 事件（n=38）。1 在第 3 期研究對照期 1 和 2 期間，接受 ADZYNMA 的患者沒有報告亞急性 TTP 事件，而接受血漿基療法的患者中有 5 起亞急性 TTP 事件。在持續期（第 3 期）中，兩名接受 ADZYNMA 預防治療的患者出現了兩次亞急性事件。1

接受ADZYNMA治療的患者，血小板減少症表現的平均年化事件率（SD）為2.0（4.706）（9/37例患者出現表現），而接受血漿療法的患者的平均年化事件率（SD）為4.44（6.312）。1 雖然比較的臨牀意義尚不清楚，但血小板減少症是TTP的表現，因此是疾病活動的重要生物標誌物。

ADZYNMA 是 ADAMTS13 蛋白的重組形式。在藥代動力學評估中，與血漿類療法相比，接受 40 IU/kg ADZYNMA IV（n=23）的患者在單次輸注後，ADAMTS13 活性增加了四到五倍。1

與基於血漿的療法相比，ADZYNMA表現出良好的安全性。最常見的不良反應（發病率> 5%）是頭痛、腹瀉、偏頭痛、腹痛、噁心、上呼吸道感染、頭暈和嘔吐。1 沒有接受 ADZYNMA 的患者出現中和抗體。1

該批准不會導致武田對截至2024年3月31日的財年（FY2023）的合併預測發生任何變化。

關於 ADZYNMA

ADZYNMA（ADAMTS13，重組-krhn）是一種人體重組 “一種具有血小板反應素基序的分解素和金屬蛋白酶 13” ADAMTS13（radamtS13），適用於先天性血栓性血小板減少性紫癜（ctTP）的成人和兒科患者的預防性或按需酶替代療法（ERT）。1

ADZYNMA 此前被美國 FDA 授予孤兒藥稱號 (ODD)，用於治療和預防 TTP（包括其獲得性特發性和繼發性），以及快速通道和罕見兒科疾病稱號。美國食品藥品管理局向武田頒發了一張罕見兒科疾病代金券，以批准ADZYNMA。ADZYNMA還獲得了歐洲藥品管理局（EMA）和日本厚生、勞動和福利省（MHLW）的ODD，用於治療TTP。

重要安全信息

對ADZYNMA或其成分出現危及生命的超敏反應的患者禁用 ADZYNMA。

超敏反應：ADZYNMA 可能會出現過敏型超敏反應，包括過敏反應。應教育患者瞭解超敏反應的早期徵兆，例如心動過速、胸悶、喘息和/或急性呼吸窘迫、低血壓、全身性蕁麻疹、瘙癢、鼻結膜炎、血管性水腫、嗜睡、噁心、嘔吐、感覺異常和坐立不安。如果出現嚴重過敏反應的體徵和症狀，請立即停止服用 ADZYNMA 並提供適當的支持性護理。

免疫原性：ADZYNMA 有可能產生免疫原性。患者可能會產生針對 ADAMTS13 的中和抗體，這可能會導致對 ADAMTS13 的反應減少或缺乏反應。患者可能會產生針對宿主細胞蛋白的抗體，這可能會導致不良反應。沒有關於ADZYNMA免疫原性的數據，也沒有關於以前未接受治療的患者（對血漿基產品天真的受試者）的免疫原性或宿主細胞蛋白的數據。

不良反應：與ADZYNMA相關的最常觀察到的不良反應（超過5％的受試者）是頭痛、腹瀉、偏頭痛、腹痛、噁心、上呼吸道感染、頭暈和嘔吐。

在特定人羣中使用：對照臨牀試驗尚未確定懷孕期間使用ADZYNMA的安全性。有限的數據不足以告知與藥物相關的不良發育後果風險。沒有關於人乳中存在 ADZYNMA、其對產奶量或母乳餵養嬰兒的影響的信息。

要報告疑似的不良反應，請致電 1-877-TAKEDA-7（1-877-825-3327）聯繫武田製藥美國公司，或通過 1-800-FDA-1088 或 www.fda.gov/medwatch 聯繫美國食品藥品管理局。

請查看完整的處方信息，包括患者信息。

關於 ctTP

ctTP 是一種超罕見、慢性和使人衰弱的凝血障礙，與危及生命的急性事件和使人衰弱的慢性症狀或 TTP 表現有關。6,7 TTP 的患病率估計為 2-6 例/百萬。該病的遺傳形式 ctTP 在 TTP 患者中佔 ≤ 5%。7,8,9 它是由於缺乏 von Willebrand 因子 (VWF) 裂解蛋白酶 ADAMTS13 而發生的，它會導致超大 VWF 多聚體在血液中積累。6 超大 VWF 多聚體的積累會導致血小板聚集和粘附失控。4,7 這可能導致人體小血管異常凝血，與微血管病溶血性貧血和血小板水平低（血小板減少症）有關。4

ctTP 有急性和慢性兩種表現（包括中風和心血管疾病），如果不加以治療，急性 TTP 事件的死亡率大於 90%。3,10 ctTP 還可能導致持續的廣泛器官損傷和其他由缺乏 adamts13 狀態導致的併發症。5,7,10,11

關於武田

武田致力於為人們創造更好的健康，為世界創造更光明的未來。我們的目標是在我們的核心治療和業務領域發現和提供改變生活的治療方法，包括胃腸道和炎症、罕見病、血漿衍生療法、腫瘤學、神經科學和疫苗。我們的目標是與合作伙伴一起，通過我們動態和多樣化的渠道改善患者體驗並推動新的治療選擇前沿發展。作為一家總部位於日本的以價值為基礎、以研發為導向的領先生物製藥公司，我們以對患者、員工和地球的承諾為指導。我們在大約 80 個國家和地區的員工受我們的目標驅動，並以兩個多世紀以來定義我們的價值觀為基礎。欲瞭解更多信息，請訪問 www.takeda.com。

媒體聯繫人：

日本媒體

齋藤純

jun.saito@takeda.com

美國和國際媒體

梅根·奧斯特羅爾

megan.ostrower@takeda.com

+1 772-559-4924

重要通知

就本通知而言，“新聞稿” 是指武田製藥有限公司（“武田”）就本新聞稿討論或分發的本文件、任何口頭陳述、任何問答環節以及任何書面或口頭材料。本新聞稿（包括任何口頭簡報和與之相關的任何問答）無意且不構成、代表或構成任何司法管轄區內任何購買、收購、認購、交換、出售或以其他方式處置任何證券的要約、邀請或招標的任何要約、邀請或招標的一部分。沒有通過本新聞稿向公眾發行股票或其他證券。除非根據經修訂的1933年《美國證券法》進行註冊或獲得該法的豁免，否則不得在美國發行證券。本新聞稿（連同可能提供給收件人的任何進一步信息）的條件是收件人僅將其用於信息目的（不用於評估任何投資、收購、處置或任何其他交易）。任何不遵守這些限制的行為都可能構成對適用的證券法的違反。武田直接和間接擁有投資的公司是獨立的實體。在本新聞稿中，為了方便起見，有時使用 “武田” 來提及武田及其子公司。同樣，“我們”、“我們” 和 “我們的” 等詞也用於指一般子公司或為其工作的子公司。這些表達方式也用於識別一個或多個特定公司並無任何有用的目的。

前瞻性陳述

本新聞稿和與本新聞稿相關的任何材料可能包含有關武田未來業務、未來地位和經營業績的前瞻性陳述、信念或觀點，包括對武田的估計、預測、目標和計劃。前瞻性陳述通常包括諸如 “目標”、“計劃”、“相信”、“希望”、“繼續”、“期望”、“目標”、“打算”、“確保”、“將”、“應該”、“將”、“可以”、“可以”、“預期”、“估計”、“項目” 或類似的表達方式或負面表達。這些前瞻性陳述基於對許多重要因素的假設，包括以下因素，這些因素可能導致實際業績與前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異：武田全球業務的經濟狀況，包括日本和美國的總體經濟狀況；競爭壓力和發展；包括全球醫療改革在內的適用法律和法規的變化；新產品開發固有的挑戰，包括不確定性臨牀成功和監管機構的決策及其時機；新產品和現有產品商業成功的不確定性；製造困難或延誤；利息和匯率波動；對上市產品或候選產品安全性或有效性的主張或擔憂；健康危機，例如新型冠狀病毒疫情，對武田及其客户和供應商（包括武田運營所在國的外國政府）或其業務其他方面的影響；時機和影響與被收購公司的合併後整合工作；剝離非武田運營核心資產的能力以及任何此類撤資的時機；以及武田最新的20-F表年度報告和武田向美國證券交易委員會提交的其他報告中確定的其他因素，可在武田網站 https://www.takeda.com/investors/sec-filings/ 或www.sec.gov上查閲。除非法律或證券交易所規則要求，否則武田不承諾更新本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述或其可能發表的任何其他前瞻性陳述。過去的業績並不能作為未來業績的指標，武田在本新聞稿中的業績或陳述可能並不代表武田未來業績，也不是對武田未來業績的估計、預測、保證或預測。

醫療信息

本新聞稿包含有關產品的信息，這些產品可能並非在所有國家都有售，或者可能以不同的商標、不同的適應症、不同的劑量或不同的強度出售。此處包含的任何內容均不應被視為任何處方藥（包括正在開發的處方藥）的招標、促銷或廣告。

ADZYNMA 是武田製藥國際股份公司的商標。

###

1 ADZYNMA（ADAMTS13，重組-krhn）處方信息；2023 年

2 Scully M 等人。Blood。2017；130:2055-63

3 Van Dorland H 等人。Haematologica。2019；104:2107-16

4 Chiasakul T 和 Cuker A. Am Soc Humetol。2018；2018 (1): 530—538

5 Joly BS 等人，Blood。2017；129 (21): 2836—2846

6 Alwan F 等人，Blood。2019；133:1644-51

7 Kremer Hovinga JA 等人Nat Rev Dis Primers。2017；3:17020

8 Kremer Hovinga JA，George JN。遺傳性血栓性血小板減少性紫癜。N Engl J Med. 2019；381 (17): 1653-1662

9 Orpha.net。先天性血栓性血小板減少性紫癜。https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Disease_Search.php?lng=EN&data_id=12422&Disease_Disease_Search_diseaseGroup=Congenital-thrombotic-thrombocytopenic-purpura&Disease_Disease_Search_diseaseType=Pat&Disease(s)/group%20of%20diseases=Congenital-thrombotic-。2023 年 9 月已訪問

10 Zheng XL 等人J Thromb Haemost。2020；18 (10): 2486-95

11 Sukumar S 等人。J Clin Med. 2021；10:536