附錄 99.1
Benitec Biopharma發佈2024年第一季度財務業績並提供最新運營情況
19 名受試者報名參加了 OPMD 自然史研究，其中多名受試者今年進入了 BB-301 1b/2a 期臨牀治療研究的資格期
加利福尼亞州海沃德，2023 年 11 月 13 日 Benitec Biopharma Inc.（納斯達克股票代碼：BNTC）（貝尼特克或公司）是一家臨牀階段、專注於基因療法的生物技術公司，基於其專有的DNA定向RNA幹擾（DdrNAI）平臺開發新型遺傳藥物，今天公佈了截至2023年9月30日的第一財季的財務業績。公司已向美國證券交易委員會提交了截至2023年9月30日的季度10-Q表的季度報告。
貝尼特克執行董事長兼首席執行官傑雷爾·班克斯博士説，今年 獲得美國食品藥品管理局對 BB-301 IND 申請的批准，以及 OPMD 自然歷史研究的註冊速度繼續超出我們的預期，我們完全有能力開始對被診斷患有眼嚥肌肉萎縮症的受試者進行 BB-301 的評估。 首席研究員和美國臨牀試驗中心的臨牀團隊正在敲定在 2023 年 12 月或 2024 年 1 月為第一位研究受試者注射 BB-301 的計劃。 Oculopharyngeal 肌肉萎縮症社區成員的濃厚興趣，以及美國臨牀試驗機構執行的出色臨牀試驗，將支持 在未來幾個月內為 BB-301 生成可靠的安全性和有效性數據。
運營更新
與開發用於治療眼咽型肌營養不良症 (OPMD) 相關吞嚥困難的 BB-301 相關的關鍵里程碑以及其他公司最新情況概述如下：
BB-301 臨牀 開發計劃概述：
| | BB-301 1b/2a 期臨牀開發項目將在 美國和加拿大進行，該計劃的主要內容總結如下： |
| | 該計劃將包括大約 76 周的隨訪，我們 預計將包括： |
| | OPMD自然史（NH）研究：6個月的治療前觀察期，用於評估每位研究參與者的基線傾向和與OPMD相關的吞嚥困難（吞嚥障礙）的自然病史。 |
| | BB-301 給藥： 給藥 1 天，開始參與 1b/2a 期單臂、開放標籤、順序、劑量遞增 隊列研究。BB-301BB-301 將直接輸送到每個研究對象的咽部收縮肌肉。 |
| | 1b/2a 期治療評估：在 給藥後進行 52 周的隨訪，對 BB-301 1b/2a 期臨牀治療研究的主要和次要終點進行結論性評估，中期安全性和 療效結果預計將在給藥 BB-301 後的每 90 天期結束時公佈。 |
| | OPMD NH 研究將描述每個 OPMD 受試者在基線時所承受的吞嚥困難水平，並通過使用以下定量放射照相測量方法（即視頻熒光鏡吞嚥研究或 VFSS）評估 隨後的吞嚥困難進展。下文概述的 VFSS 共同提供了對全球 吞嚥功能和咽部收縮肌（即功能惡化推動OPMD疾病進展的肌肉）功能的客觀評估： |
| | 咽部總殘留物% (C2-4)2 |
| | 最大收縮時咽部區域 (phamPC) |
| | 吞嚥毒性量表的動態成像等級（摘要） |
| | 谷狀殘留物 % (C2-4)2，吡啶類鼻竇殘留物% (C2-4)2,和其他咽部 殘留物% (C2-4)2 |
| | 標準化殘留比量表 (NRRS)v，NRRSp) |
| | 咽部構造比例 (PCR) |
| | 新罕布什爾州OPMD的研究還將採用全球吞嚥能力和口咽吞嚥困難的臨牀衡量標準， 以及兩種不同的患者報告的針對口咽吞嚥困難評估的結果工具。 |
| | 在 OPMD NH 研究中完成 6 個月的 隨訪後，參與者就有可能有資格參加 BB-301 1b/2a 期臨牀治療研究。 |
| | BB-301 1b/2a 期臨牀治療研究： |
| | 這個 人類首創(FIH) 研究 將評估對患有 OPMD 相關吞嚥困難受試者的肌肉注射劑量 BB-301 的安全性和臨牀活性。 |
| | FIH研究的主要終點將是安全性。 |
| | 次要終點旨在通過一系列臨牀和視頻透視評估來確定 BB-301 對被診斷患有 OPMD 並伴有吞嚥困難的受試者的吞嚥效率、吞嚥安全性和咽部收縮肌肉功能的影響。至關重要的是，FIH研究中使用的每項臨牀和 視頻透視評估都將等同於新罕布什爾州OPMD 研究中使用的評估，以促進對每個研究對象進行比較臨牀和統計分析。 |
| | 將在 BB-301 肌肉注射後的每 90 天 期間（第 1 天）對主要和次要終點進行評估。 |
| | 在 OPMD NH 研究期間進行的 VFSS 和臨牀 吞嚥評估為特徵，每位 OPMD 研究參與者觀察到的吞嚥困難 NH 將作為從 OPMD NH 研究延續到 BB-301 1b/2a 期臨牀治療研究後 BB-301 安全性和有效性的比較評估的基準。 |
公司最新消息：
| | 2022 年 12 月，Benitec 開始在美國的主要臨牀研究地點篩查 OPMD 受試者。 |
| | 2023年1月，貝尼特克宣佈將第一位OPMD受試者納入美國 州的OPMD NH研究。 |
| | 截至2023年10月，已有19名受試者被錄取到美國的OPMD NH研究。 |
| | OPMD 受試者加入美國臨牀試驗基地的 OPMD NH 研究的步伐支持了我們 的中心臨牀開發目標：（1）在 2023 年 12 月或 2024 年 1 月開始向 OPMD 受試者臨牀給藥，以及（2）披露接受 BB-301 的受試者的初始臨時安全性和有效性數據 。BB-301 |
臨牀開發計劃的監管更新：
北美：
| | 向研究倫理委員會（REB）正式提交加拿大 主要臨牀研究基地的全面OPMD NH Study試驗包已經完成，Benitec正在等待REB的正式迴應。 |
| | 加拿大開始臨牀研究中心激活和OPMD 患者篩查和入組需要REB批准OPMD 研究試用包。 |
財務要聞
2024 年第一季度財務業績
截至2023年9月30日的季度， 的總收入為0美元，而截至2022年9月30日的季度為0美元。
截至2023年9月30日 的季度總支出為590萬美元，而截至2022年9月30日的季度為460萬美元。在截至2023年9月30日的季度中，公司獲得的特許權使用費和許可費抵免額為10.6萬美元 ，而截至2022年9月30日的三個月為0美元。截至2023年9月30日的季度中的支出貸記反映了不再到期的許可費應計額的逆轉。公司承擔了 440萬美元的研發費用，而截至2022年9月30日的同期為270萬美元。研發費用主要與用於治療 OPMD 的 BB-301 的持續臨牀開發有關。一般和管理費用為160萬美元，而截至2022年9月30日的季度為190萬美元。
截至2023年9月30日的季度運營虧損為590萬美元，而截至2022年9月30日的季度 虧損為460萬美元。截至2023年9月30日的季度，歸屬於股東的淨虧損為600萬美元，合每股基本虧損和攤薄後每股虧損2.76美元，而截至2022年9月30日的季度淨虧損為510萬美元，合每股基本虧損和攤薄後每股虧損7.98美元。截至2023年9月30日，該公司擁有2590萬美元的現金及現金等價物。
BENITEC BIOPHARMA INC.
合併資產負債表
（以 千計，面值和股票金額除外）
| 2023 年 9 月 30 日 | 6月30日 2023 |
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| （未經審計） | ||||||||
| 資產 |
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| 流動資產： |
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| 現金和現金等價物 |
$ | 25,864 | $ | 2,477 | ||||
| 限制性現金 |
13 | 13 | ||||||
| 貿易和其他應收賬款 |
53 | 55 | ||||||
| 預付費和其他資產 |
482 | 1,184 | ||||||
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| 流動資產總額 |
26,412 | 3,729 | ||||||
| 財產和設備，淨額 |
68 | 87 | ||||||
| 存款 |
25 | 25 | ||||||
| 預付費和其他資產 |
85 | 97 | ||||||
| 使用權 資產 |
463 | 526 | ||||||
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| 總資產 |
$ | 27,053 | $ | 4,464 | ||||
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| 負債和股東權益 |
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| 流動負債： |
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| 貿易和其他應付賬款 |
$ | 3,794 | $ | 3,231 | ||||
| 應計員工福利 |
460 | 472 | ||||||
| 租賃負債，流動部分 |
280 | 275 | ||||||
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| 流動負債總額 |
4,534 | 3,978 | ||||||
| 租賃負債，減去流動部分 |
211 | 284 | ||||||
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| 負債總額 |
4,745 | 4,262 | ||||||
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| 承付款和或有開支（注10） |
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| 股東權益： |
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| 普通股，面值為0.0001美元 已獲批准；截至2023年9月30日和2023年6月30日分別發行和流通了2,547,434股和1,671,485股 |
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| 額外的實收資本 |
196,931 | 168,921 | ||||||
| 累計赤字 |
(173,843 | ) | (167,889 | ) | ||||
| 累計其他綜合虧損 |
(780 | ) | (830 | ) | ||||
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| 股東權益總額 |
22,308 | 202 | ||||||
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| 負債和股東權益總額 |
$ | 27,053 | $ | 4,464 | ||||
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所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。
BENITEC BIOPHARMA INC.
合併運營報表和綜合虧損報表
（未經審計）
（以千計， 份額和每股金額除外）
| 截至9月30日的三個月 | ||||||||
| 2023 | 2022 | |||||||
| 收入： |
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| 來自客户的許可收入 |
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| 總收入 |
$ | | $ | | ||||
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| 運營費用： |
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| 特許權使用費和許可費 |
(106 | ) | | |||||
| 研究和開發 |
4,429 | 2,660 | ||||||
| 一般和行政 |
1,551 | 1,920 | ||||||
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| 運營費用總額 |
5,874 | 4,580 | ||||||
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| 運營損失 |
(5,874 | ) | (4,580 | ) | ||||
| 其他收入（虧損）： |
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| 外幣交易損失 |
(56 | ) | (507 | ) | ||||
| 利息支出，淨額 |
(6 | ) | (9 | ) | ||||
| 其他費用，淨額 |
(18 | ) | | |||||
| 未實現的投資收益 |
| 3 | ||||||
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| 其他損失總額，淨額 |
(80 | ) | (513 | ) | ||||
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| 淨虧損 |
$ | (5,954 | ) | $ | (5,093 | ) | ||
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| 其他綜合收入： |
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| 未實現的外幣折算收益 |
50 | 507 | ||||||
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| 其他綜合收入總額 |
50 | 507 | ||||||
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| 綜合損失總額 |
$ | (5,904 | ) | $ | (4,586 | ) | ||
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| 淨虧損 |
$ | (5,954 | ) | $ | (5,093 | ) | ||
| 每股淨虧損：基本虧損和攤薄後 |
$ | (2.76 | ) | $ | (7.98 | ) | ||
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| 加權平均已發行股票數量：基本和攤薄 |
2,157,065 | 638,572 | ||||||
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所附附附註是這些合併財務報表的組成部分。
關於 BB-301
BB-301 是一種經過改良的新型 AAV9 衣殼，表達了一種獨特的單一雙功能結構，可促進密碼子優化 Poly-A 結合蛋白 Nuclear-1 (PABPN1) 和兩種針對突變體 PABPN1 的小型抑制性 RNA (siRNA) 的共同表達。兩個 siRNA 被建模成 microRNA 主幹，以抑制錯誤突變體 PABPN1 的 表達，同時允許表達經過密碼子優化的 PABPN1，用功能版本的蛋白質代替突變體。我們相信，BB-301 的沉默和替換 機制在提供功能性替代蛋白的同時停止突變體的表達，在治療 OPMD 方面具有獨特的地位。
關於 Benitec Biopharma Inc.
Benitec Biopharma Inc.（貝尼特克或本公司）是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於新型遺傳藥物的發展，總部位於加利福尼亞州海沃德。專有的 DNA 導向 RNA 幹擾 Silence and Replace 平臺將 RNA 幹擾（即 RNAi， ， ）與基因療法相結合，開發出可在單次給藥治療結構後同時促進致病基因持續沉默和野生型替代基因同時輸送的藥物。該公司正在 開發基於沉默和替代療法的療法，用於治療慢性和危及生命的人類疾病，包括眼嚥肌營養不良症（OPMD）。該公司的全面概述可以在貝尼特克的網站上找到，網址為 www.benitec.com。
前瞻性陳述
除此處列出的歷史信息外，本新聞稿中列出的事項包括前瞻性陳述，包括關於 Benitecs 計劃開發和商業化其候選產品的聲明 、臨牀前和臨牀試驗的啟動和完成時間、臨牀試驗中患者入組和給藥時間 、預期的監管申報時間、ddrNai 和 Benitecs 候選產品的臨牀效用以及潛在屬性和益處的聲明，未來可能發放的許可證和 合作、知識產權地位和獲得更多融資來源的能力以及其他前瞻性陳述。
這些前瞻性陳述基於公司當前的預期，受風險和不確定性影響，這些風險和不確定性可能導致 的實際結果存在重大差異，包括意想不到的延遲；進一步的研發和臨牀試驗結果可能不成功或不足以滿足適用的監管標準 標準或保證持續發展；招收足夠數量的受試者參與臨牀試驗的能力；FDA 和其他方面的決定政府當局；公司保護和執行其專利和 其他知識產權的能力；公司對與合作伙伴和其他第三方關係的依賴；公司產品和公司 合作伙伴產品的功效或安全性；公司產品和公司合作伙伴產品在市場上的接受度；市場競爭；銷售、營銷、製造和分銷要求；大於 預期支出；與訴訟或戰略活動相關的支出；公司在考慮到市場條件和其他因素（包括我們的資本結構）的情況下通過增加收入和獲得額外融資來滿足其資本需求的能力；我們繼續經營的能力；公司預計其現金和現金等價物足以執行其業務計劃的時間長度；COVID-19 疫情的影響，即由我們的資本結構引起的疾病 SARS-CoV-2病毒和類似事件，可能對公司 業務以及臨牀前和未來的臨牀試驗產生不利影響；地方、區域、國家和國際經濟狀況和事件的影響；以及 公司不時向美國證券交易委員會提交的報告中詳述的其他風險。公司否認任何更新這些前瞻性陳述的意圖或義務。
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威廉·温德姆
索爾伯裏戰略傳播副總裁
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