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附錄 99.1

 

 

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阿什莉·鄧斯頓

 

投資者關係和公共事務董事

adunston@atyrpharma.com

 

 

aTyr Pharma公佈2023年第三季度業績並提供公司最新情況

EFZO-FIT對肺結節病的埃夫佐菲莫德的3期研究預計將於2024年第二季度初完成入組。

EFZO-CONNECT 對 ssc-ild 中依佐菲替莫的第 2 期研究啟動了患者給藥。

截至2023年第三季度，擁有1.056億美元的現金、現金等價物和投資。

聖地亞哥——2023年11月9日——atYR Pharma, Inc.（納斯達克股票代碼：LIFE）（“aTyR” 或 “公司”）是一家臨牀階段生物技術公司，致力於通過其專有的tRNA合成酶平臺發現和開發一流藥物，今天公佈了2023年第三季度業績，並提供了公司最新情況。

aTyR總裁兼首席執行官M.D.、M.S. S.Shukla表示：“在第三季度，我們在間質性肺病（ILD）的主要候選治療藥物efzofitimod的臨牀開發計劃方面取得了有意義的進展。“我們對肺結節病患者的全球關鍵3期EFZO-FIT研究進行了積極的數據和安全監測委員會（DSMB）審查，肺結節病患者是肺結節病的一種主要的ILD，醫療需求未得到滿足。這項研究繼續在美國、歐洲和日本招生，根據目前的預測，我們預計將在2024年第二季度初完成這項研究的招生。此外，我們為系統性硬化症（SSc或硬皮病）相關ILD（ssc-ild）患者的2期EFZO-CONNECT研究中的第一位患者給藥，該研究目前正在美國註冊。”

2023 年第三季度及以後各期亮點

•
繼續參與全球關鍵的3期EFZO-FIT研究，以評估埃夫佐菲莫德對肺結節病患者的療效和安全性。這是一項為期52周的隨機、雙盲、安慰劑對照的研究，由三個平行隊列組成，隨機分配為3.0 mg/kg或5.0 mg/kg efzofitimod或安慰劑，每月靜脈注射，共12劑。該研究旨在招收多達264名肺結節病受試者。該研究已在美國、歐洲和日本的幾乎所有中心開放招生，預計將

1

 

擴大到包括巴西的中心。根據目前的入學預測，該公司預計將在2024年第二季度初完成該研究的招生。
•
完成了對 EFZO-FIT 第 3 階段研究的 DSMB 積極評價。評估了埃夫佐菲莫對肺結節病患者安全性和耐受性的預先計劃中期分析的數據，其中包括對完成治療的患者的評估。與先前的研究一致，沒有與藥物相關的嚴重不良事件。DSMB評估説，該研究可以在不加修改的情況下繼續進行，並且該藥物不會對患者構成任何需要採取額外安全措施的不當風險。
•
給藥了第二期EFZO-CONNECT研究中的第一位患者，以評估埃夫佐菲莫德對Ssc-ild患者的療效、安全性和耐受性。這項概念驗證研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、為期 28 周的研究，由三個平行隊列組成，隨機分配 2:2:1 至 270 mg 或 450 mg 的依佐菲替莫或安慰劑，每月靜脈注射，總共 6 劑。該研究旨在在美國多箇中心招收25名患者。該研究的主要目的是評估多劑量靜脈注射依夫佐菲莫德對SSC-ild患者的肺部、皮膚和全身表現的療效。
•
efzofitimod的同行評審文章發表在《藥理學前沿》雜誌上。這份名為 “肺結節病患者埃夫佐菲替莫的暴露反應分析” 的出版物重點介紹了在肺結節病患者的1b/2a期研究中，埃夫佐菲替莫在多個臨牀相關終點上表現出的陽性暴露反應。
•
在2023年歐洲呼吸學會（ERS）國際大會上展示了兩張依佐菲莫德海報。這些海報提供了來自埃夫佐菲替莫在肺結節病患者中的1b/2a期研究的彙總事後分析的新數據，該研究進一步證明瞭鑑定依佐菲替莫結合夥伴neuropilin-2（NRP2）在ssc-ild患者皮膚中的表達的療效和發現。
•
efzofitimod的海報獲準在即將舉行的2023年美國風濕病學會（ACR）Convergence 上發表。該會議定於2023年11月10日至15日在加利福尼亞州聖地亞哥舉行。該海報提供了新數據，證明瞭依佐非替莫在類風濕關節炎（RA）和RA相關肺纖維化的臨牀前模型中的作用。
o
海報 1322 — 同類首款靶向 nrp2 的免疫調節劑 Efzofitimod 將於太平洋標準時間 2023 年 11 月 13 日星期一上午 9:00 至上午 11:00 在臨牀前模型中改善類風濕關節炎和相關的肺纖維化。

2

 

2023 年第三季度財務亮點和現金狀況

•
現金和投資頭寸：截至2023年9月30日，現金、限制性現金、現金等價物和投資為1.056億美元。根據公司目前的運營計劃和現有現金，公司更新了先前的指導方針，並認為通過提交治療肺結節病的依佐菲替莫的生物製劑許可證申請（BLA），其現金流將足以為公司的運營提供資金。
•
研發費用：2023年第三季度的研發費用為1,030萬美元，主要包括EFZO-FIT和2期EFZO-CONNECT研究的臨牀試驗成本、efzofitimod計劃的製造成本以及efzofitimod和發現計劃的研發成本。
•
併購費用：2023年第三季度的一般和管理費用為260萬美元。
•
合作和許可收入：2023年第三季度與Kyorin協議相關的合作和許可收入為40萬美元，其中包括在EFZO-FIT研究的日本部分向Kyorin出售的藥品材料。

關於 Efzofitimod

Efzofitimod是臨牀開發中首創的生物免疫調節劑，用於治療間質性肺病（ILD），這是一組可能導致肺部炎症和纖維化或疤痕的免疫介導疾病。Efzofitimod 是一種 tRNA 合成酶衍生療法，可選擇性地通過 neuropilin-2 調節活化的髓系細胞，從而在不抑制免疫的情況下緩解炎症，並有可能防止纖維化進展。aTyR 目前正在針對肺結節病（一種主要的 ILD 形式）患者的全球 3 期 EFZO-FIT 研究和針對系統性硬化患者的第 2 期 EFZO-CONNECT 研究中對依佐菲替莫進行研究 sis（SsC 或硬皮病）相關的 ILD。這些形式的ILD的治療選擇有限，需要更安全、更有效的、能夠改善療效的疾病治療方法。

關於 aTyr

aTyr 是一家臨牀階段的生物技術公司，利用進化智能將 tRNA 合成酶生物學轉化為治療纖維化和炎症的新療法。tRNA 合成酶是古老的必需蛋白，進化出調節人類細胞外多種途徑的新結構域。atYR 的發現平臺專注於通過發現由其源自所有 20 個 tRNA 合成酶的專有結構域驅動的信號通路來解鎖隱藏的治療幹預點。YR 的主要候選治療藥物是 efzofitimod，臨牀開發中首創的生物免疫調節劑，用於治療間質性肺病，這是一組可能導致肺部炎症和進行性纖維化或疤痕形成的免疫介導疾病。欲瞭解更多信息，請訪問 www.atyrpharma.com。

3

 

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。前瞻性陳述通常通過使用 “相信”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“將”、“項目” 等詞語以及此類詞語或類似表達方式的變體來識別。我們打算將這些前瞻性陳述納入此類安全港條款的涵蓋範圍，並出於遵守這些安全港條款的目的發表本聲明。這些前瞻性陳述包括以下陳述：我們相信我們將有足夠的現金流通過提交治療肺結節病的依佐菲替莫的BLA來為公司的運營提供資金；EFZO-FIT和EFZO-CONNECT研究的預期規模、入組患者人數和國籍；efzofitimod的潛在治療益處和應用；以及某些開發活動和開發的時間表和計劃目標，包括我們對 EFZO-FIT 第 3 階段研究的期望肺結節病患者的依佐菲替莫將在2024年第二季度初完成入組。這些前瞻性陳述還反映了我們當前對計劃、意圖、預期、戰略和前景的看法，這些看法基於我們目前獲得的信息以及我們做出的假設。儘管我們認為這些前瞻性陳述所反映或暗示的計劃、意圖、預期、戰略和前景是合理的，但我們無法保證這些計劃、意圖、預期或策略會得到實現或實現。所有前瞻性陳述均基於我們管理層的估計和假設，儘管我們認為這些估計和假設是合理的，但本質上是不確定的。此外，實際業績可能與這些前瞻性陳述中描述的結果存在重大差異，並將受到我們無法控制的各種風險和因素的影響，包括但不限於我們的假設和預期，即通過提交用於肺結節病的埃夫佐菲莫的BLA，我們將有足夠的現金流為公司的運營提供資金，這可能不準確，NRP2和tRNA合成酶生物學不準確完全可以理解，最終的長期影響尚不確定不斷變化的宏觀經濟和地緣政治狀況，臨牀試驗延遲的風險，與候選產品的發現、開發和監管相關的風險，包括臨牀試驗或其他研究的結果可能無法支持進一步開發的風險，我們可能出於各種原因停止或推遲任何現有或未來候選產品的臨牀前或臨牀開發活動的風險，我們的合作協議可能會提前終止的事實，以及我們可能不這樣做的風險能夠籌集我們的業務和產品開發計劃所需的額外資金，以及我們最新的10-K表年度報告、10-Q表季度報告和我們在美國證券交易委員會其他文件中列出的風險。除非法律要求，否則我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

 

4

 

ATYR PHARMA INC.

 

合併運營報表

 

（以千計，股票和每股數據除外）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

三個月已結束

 

 

九個月已結束

 

 

 

9月30日

 

 

9月30日

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

 

 

（未經審計）

 

收入：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

許可和合作協議收入

 

$

353

 

 

$

—

 

 

$

353

 

 

$

—

 

總收入

 

 

353

 

 

 

—

 

 

 

353

 

 

 

—

 

運營費用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和開發

 

$

10,319

 

 

$

9,867

 

 

$

29,538

 

 

$

27,898

 

一般和行政

 

 

2,649

 

 

 

3,625

 

 

 

9,775

 

 

 

10,556

 

運營費用總額

 

 

12,968

 

 

 

13,492

 

 

 

39,313

 

 

 

38,454

 

運營損失

 

 

(12,615

)

 

 

(13,492

)

 

 

(38,960

)

 

 

(38,454

)

其他收入（支出）總額，淨額

 

 

1,273

 

 

 

247

 

 

 

3,324

 

 

 

634

 

合併淨虧損

 

 

(11,342

)

 

 

(13,245

)

 

 

(35,636

)

 

 

(37,820

)

歸因於盤古生物製藥有限公司非控股權益的淨虧損

 

 

2

 

 

 

1

 

 

 

7

 

 

 

3

 

歸屬於Atyr Pharma, Inc.的淨虧損

 

$

(11,340

)

 

$

(13,244

)

 

$

(35,629

)

 

$

(37,817

)

基本和攤薄後的每股淨虧損

 

$

(0.20

)

 

$

(0.46

)

 

$

(0.69

)

 

$

(1.34

)

用於計算基本和攤薄後每股淨虧損的股票

 

 

57,885,393

 

 

 

28,663,047

 

 

 

51,700,864

 

 

 

28,184,698

 

 

 

ATYR PHARMA INC.

 

簡明合併資產負債表

 

（以千計）

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

9月30日

 

 

十二月三十一日

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

 

（未經審計）

 

 

 

 

現金、現金等價物、限制性現金和可供出售的投資

 

$

105,582

 

 

$

69,311

 

其他應收賬款

 

 

2,087

 

 

 

11,775

 

財產和設備，淨額

 

 

5,644

 

 

 

3,059

 

經營租賃、使用權資產

 

 

6,812

 

 

 

7,250

 

融資租賃、使用權資產

 

 

1,791

 

 

 

1,248

 

預付費用和其他資產

 

 

3,153

 

 

 

3,143

 

總資產

 

$

125,069

 

 

$

95,786

 

 

 

 

 

 

 

 

應付賬款、應計費用和其他負債

 

$

11,648

 

 

$

12,968

 

經營租賃負債的當前部分

 

 

774

 

 

 

630

 

融資租賃負債的當期部分

 

 

459

 

 

 

264

 

長期經營租賃負債，扣除流動部分

 

 

12,548

 

 

 

9,633

 

長期融資租賃負債，扣除流動部分

 

 

1,437

 

 

 

1,007

 

股東權益總額

 

 

98,203

 

 

 

71,284

 

負債和股東權益總額

 

$

125,069

 

 

$

95,786

 

 

5