fold-20230930
0001178879假的--12-312023Q313526435622245600011788792023-01-012023-09-3000011788792023-10-25xbrli: 股票00011788792023-09-30iso421:USD00011788792022-12-31iso421:USDxbrli: 股票00011788792023-07-012023-09-3000011788792022-07-012022-09-3000011788792022-01-012022-09-300001178879美國通用會計準則：普通股成員2023-06-300001178879US-GAAP：額外實收資本會員2023-06-300001178879US-GAAP：Warrant 會員2023-06-300001178879US-GAAP：綜合收入會員2023-06-300001178879US-GAAP：留存收益會員2023-06-3000011788792023-06-300001178879美國通用會計準則：普通股成員2023-07-012023-09-300001178879US-GAAP：額外實收資本會員2023-07-012023-09-300001178879摺疊：attheMarket 會員美國通用會計準則：普通股成員2023-07-012023-09-300001178879摺疊：attheMarket 會員US-GAAP：額外實收資本會員2023-07-012023-09-300001178879摺疊：attheMarket 會員2023-07-012023-09-300001178879US-GAAP：綜合收入會員2023-07-012023-09-300001178879US-GAAP：留存收益會員2023-07-012023-09-300001178879美國通用會計準則：普通股成員2023-09-300001178879US-GAAP：額外實收資本會員2023-09-300001178879US-GAAP：Warrant 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成員US-GAAP：高級貸款會員2023-10-012023-10-310001178879US-GAAP：後續活動成員美國公認會計準則：有擔保債務成員US-GAAP：高級貸款會員2023-10-012023-10-310001178879US-GAAP：後續活動成員美國通用會計準則：普通股成員2023-10-012023-10-310001178879US-GAAP：後續活動成員US-GAAP：私募會員2023-10-310001178879US-GAAP：後續活動成員2023-10-012023-10-310001178879摺疊：GalaFoldMember2023-07-012023-09-300001178879摺疊：GalaFoldMember2022-07-012022-09-300001178879摺疊：GalaFoldMember2023-01-012023-09-300001178879摺疊：GalaFoldMember2022-01-012022-09-300001178879摺疊：pombilitiopfoldaMember2023-07-012023-09-300001178879摺疊：pombilitiopfoldaMember2022-07-012022-09-300001178879摺疊：pombilitiopfoldaMember2023-01-012023-09-300001178879摺疊：pombilitiopfoldaMember2022-01-012022-09-300001178879國家：美國2023-07-012023-09-300001178879國家：美國2022-07-012022-09-300001178879國家：美國2023-01-012023-09-300001178879國家：美國2022-01-012022-09-300001178879US-GAAP：非美國會員2023-07-012023-09-300001178879US-GAAP：非美國會員2022-07-012022-09-300001178879US-GAAP：非美國會員2023-01-012023-09-300001178879US-GAAP：非美國會員2022-01-012022-09-300001178879US-GAAP：現金和現金等價物成員不包括商業票據2023-09-300001178879美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2023-09-300001178879US-GAAP：存款證會員2023-09-300001178879US-GAAP：現金和現金等價物成員不包括商業票據2022-12-310001178879美國公認會計準則：貨幣市場基金成員2022-12-310001178879US-GAAP：存款證會員2022-12-3100011788792022-01-012022-12-310001178879摺疊：SeniorSecuredTerment Loandue2026 會員US-GAAP：高級貸款會員2023-09-300001178879摺疊：SeniorSecuredTerment Loandue2026 會員US-GAAP：高級貸款會員2022-12-310001178879美國公認會計準則：有擔保債務成員摺疊：A2029 SeniorSecured定期貸款會員SRT: 場景預測成員2023-10-012023-12-310001178879摺疊：attheMarket 會員2023-09-300001178879US-GAAP：員工股權會員2023-07-012023-09-300001178879US-GAAP：員工股權會員2022-07-012022-09-300001178879US-GAAP：員工股權會員2023-01-012023-09-300001178879US-GAAP：員工股權會員2022-01-012022-09-300001178879US-GAAP：員工股權會員2023-09-300001178879US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2022-12-310001178879US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2023-01-012023-09-300001178879US-GAAP：限制性股票單位 RSU 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成員2022-01-012022-09-300001178879摺疊：Bradley Cambell 會員2023-07-012023-09-300001178879摺疊：Jeffrey Castelli 會員2023-07-012023-09-300001178879摺疊：Jeffrey Castelli 會員2023-09-300001178879摺疊：DavidClark 會員2023-07-012023-09-300001178879摺疊：JohnFCrowley 會員2023-07-012023-09-300001178879摺疊：艾倫·羅森伯格會員2023-07-012023-09-300001178879摺疊：艾倫·羅森伯格會員2023-09-30



美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
 
表單10-Q
（Mark One）
 
☒       根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告
在截至的季度期間 2023年9月30日
或者
☐       根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告
對於從到的過渡期
委員會檔案編號 001-33497
Amicus Therapeutics,
（其章程中規定的註冊人的確切姓名）
特拉華 71-0869350
（州或其他司法管轄區 （美國國税局僱主
公司或組織） 識別碼）
Hulfish 街 47 號, 普林斯頓, 新澤西
08542
（主要行政辦公室地址）（郵政編碼）
(609)
662-2000
（註冊人的電話號碼，包括區號）
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題交易品種註冊的每個交易所的名稱
普通股，面值每股0.01美元
摺疊納斯達克全球市場
用勾號指明註冊人 (1) 在過去 12 個月（或註冊人必須提交此類報告的較短期限）中是否已提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去 90 天內是否遵守了此類申報要求。 是的☒ 沒有 ☐
用勾號指明註冊人在過去 12 個月（或註冊人必須提交此類文件的較短期限）中是否以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。 是的☒沒有 ☐
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速過濾器☒加速過濾器☐
非加速過濾器 ☐規模較小的申報公司☐
新興成長型公司☐
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。☐
用勾號指明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第 12b-2 條）。是的 ☐ 不是 ☒
截至2023年10月25日，註冊人普通股的已發行股票數量，每股面值0.01美元，為 293,245,738股份。


AMICUS THERAPEUTICS, INC
 
截至2023年9月30日的季度期的10-Q表
 
 頁面
第 I 部分財務信息
 
3
第 1 項。
合併財務報表和附註（未經審計）
3
截至2023年9月30日和2022年12月31日的合併資產負債表
3
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的合併運營報表
4
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的綜合虧損合併報表
5
截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月的合併股東權益變動表
6
截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月合併現金流量表
8
合併財務報表附註
9
第 2 項。
管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
19
第 3 項。
關於市場風險的定量和定性披露
27
第 4 項。
控制和程序
27
第二部分。其他信息
27
  
 第 1 項。
法律訴訟
27
    
 第 1A 項。
風險因素
27
    
 第 2 項。
未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
27
    
 第 3 項。
優先證券違約
28
    
 第 4 項。
礦山安全披露
28
    
 第 5 項。
其他信息
29
    
 第 6 項。
展品
30
  
簽名
31
  

i

關於前瞻性陳述的特別説明
這份10-Q表季度報告包含涉及風險、不確定性和假設的前瞻性陳述。前瞻性陳述是除歷史事實陳述以外的所有陳述，這些陳述討論了我們當前對戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、計劃和管理目標的預期和預測。這些陳述前面可能有 “目標”、“預期”、“相信”、“可以”、“估計”、“預期”、“預測”、“打算”、“可能”、“可能”、“可能”、“展望”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目”、“尋找”、“應該”、“將”、“將”、“將”、“” 會”，其否定詞或複數，以及其他含義相似的詞語和術語，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別性詞語。
這些前瞻性陳述是基於我們當前對未來事件的預期和預測。儘管我們認為我們在前瞻性陳述方面做出的假設是合理的，但我們無法向您保證這些假設和預期將被證明是正確的。您應該明白，以下重要因素可能會影響我們未來的業績，並可能導致這些業績或其他結果與我們的前瞻性陳述中表達或暗示的結果存在重大差異：
•我們的候選藥物臨牀試驗的範圍、進展、結果和成本；
•我們的商業、臨牀和臨牀前研究的藥物供應的製造成本，包括製造 Pombiliti 的成本™（也稱為 “ERT” 或 “ATB200” 或 “cipaglucosidase alfa”）；
•我們可能不時確定的在研候選藥物的臨牀前研究和後續臨牀試驗的未來結果，包括我們獲得監管部門批准和將這些療法商業化以及獲得市場對此類療法接受的能力；
•對我們的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果；
•與審查我們的候選產品有關的監管標準的任何變化；
•我們追求的其他候選產品的數量和開發要求；
•商業化活動的成本，包括產品營銷、銷售和分銷；
•競爭技術的出現和其他不利的市場發展;
•對我們的產品和候選產品的潛在市場機會的估計；
•我們成功將 Galafold 商業化的能力®(也被稱為 “鹽酸咪伽司他”);
•我們成功將 Pombiliti 商業化的能力™和 Opfolda™如果監管申請獲得批准，則在歐盟、英國和美國以及其他地方（統稱為 “AT-GAA”）；
•我們製造或供應足夠的臨牀或商業產品的能力，包括Galafold®，龐比利蒂™和 Opfolda™;
•我們獲得加拉福爾德補償的能力®，龐比利蒂™和 Opfolda™;
•我們履行上市後承諾或持續獲得監管部門批准 Galafold 要求的能力®，龐比利蒂™和 Opfolda™;
•我們獲得市場對 Galafold 接受的能力®，龐比利蒂™和 Opfolda™;
•準備、提交和起訴專利申請以及維護、執行和辯護知識產權相關索賠（包括Hatch-Waxman訴訟）的費用；
•已經或可能對我們提起的訴訟或我們正在提起或可能對他人提起的訴訟（包括Hatch-Waxman訴訟）的影響；
•我們在多大程度上收購或投資企業、產品和技術；
•我們成功地將收購的產品和技術整合到我們的業務中，或者成功從我們的業務中剝離或許可現有產品和技術的能力，包括我們無法完全實現交易的預期收益或可能需要比預期更長的時間才能實現的可能性；
•我們建立許可協議、合作、合作伙伴關係或其他類似安排以及從任何此類合作者那裏獲得里程碑、特許權使用費或其他付款的能力；
•與新出現的環境、社會和治理標準相關的成本以及我們遵守這些標準的能力；
1

•我們準確預測收入、運營支出或其他影響盈利能力的指標的能力；
•外幣匯率的波動；以及
•會計準則的變化。
鑑於這些風險和不確定性，我們實際上可能無法實現我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期，您不應過分依賴我們的前瞻性陳述。實際業績或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異。我們在截至2022年12月31日的財年10-K表年度報告的第一部分第1A項——風險因素中包含了重要因素，我們認為這些因素可能導致實際業績或事件與我們做出的前瞻性陳述存在重大差異。這些因素以及此處描述的其他風險因素不一定是可能導致實際業績或發展與我們在任何前瞻性陳述中表達的結果或發展存在重大差異的重要因素。其他未知或不可預測的因素也可能損害我們的結果。我們的前瞻性陳述並未反映未來任何合作、聯盟、業務合併、合作伙伴關係、某些資產的戰略外向許可、收購臨牀前階段、臨牀階段、已上市產品或平臺技術或我們可能進行的其他投資的潛在影響。因此，無法保證我們預期的實際結果或進展會得到實現，也無法保證即使已基本實現，也無法保證它們會給我們帶來預期的後果或影響。鑑於這些不確定性，提醒投資者不要過分依賴此類前瞻性陳述。
您應該完整閲讀這份10-Q表季度報告以及我們截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告（包括其中以引用方式納入的文件），同時瞭解我們的實際未來業績可能與我們的預期存在重大差異。這些前瞻性陳述僅代表截至本報告發布之日。我們沒有義務公開更新或修改任何前瞻性陳述，即使經驗或未來發展明確表明，除非法律要求，否則此類陳述中表達或暗示的預期業績將無法實現，我們也沒有義務公開更新或修改任何前瞻性陳述。
2

第一部分財務信息
第 1 項。合併財務報表和附註（未經審計）
Amicus Therapeutics,
合併資產負債表
（未經審計）
（以千計，股票和每股金額除外）
2023年9月30日2022年12月31日
資產
流動資產：
現金和現金等價物$263,320 $148,813 
對有價證券的投資16,980 144,782 
應收賬款73,331 66,196 
庫存56,936 23,816 
預付費用和其他流動資產52,689 40,209 
流動資產總額463,256 423,816 
經營租賃使用權資產，淨額29,511 29,534 
財產和設備，減去累計折舊 $25,018和 $22,281分別在2023年9月30日和2022年12月31日
31,072 30,778 
無形資產，減去累計攤銷額1,682和 $0分別在2023年9月30日和2022年12月31日
21,318 23,000 
善意197,797 197,797 
其他非流動資產21,130 19,242 
總資產$764,084 $724,167 
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款$23,154 $15,413 
應計費用和其他流動負債138,535 93,636 
應付或有對價— 21,417 
經營租賃負債7,765 8,552 
流動負債總額169,454 139,018 
長期債務394,071 391,990 
經營租賃負債52,454 51,578 
延期賠償5,906 4,656 
遞延所得税— 4,939 
其他非流動負債8,962 8,939 
負債總額630,847 601,120 
承付款和意外開支
股東權益：
普通股，$0.01面值， 500,000,000授權股份， 290,667,041和 281,108,273分別於2023年9月30日和2022年12月31日發行和流通的股票
2,890 2,815 
額外的實收資本2,787,275 2,664,744 
累計其他綜合虧損：
外幣折算調整(6,573)(11,989)
可供出售證券的未實現虧損(195)(116)
認股證71 83 
累計赤字(2,650,231)(2,532,490)
股東權益總額133,237 123,047 
負債和股東權益總額$764,084 $724,167 

參見隨附的合併財務報表附註
3

Amicus Therapeutics,
合併運營報表
（未經審計）
（以千計，股票和每股金額除外）
截至9月30日的三個月截至9月30日的九個月
2023202220232022
產品淨銷售額$103,501 $81,691 $284,274 $241,137 
銷售商品的成本9,946 13,436 26,002 29,215 
毛利93,555 68,255 258,272 211,922 
運營費用：
研究和開發40,704 52,970 117,352 212,806 
銷售、一般和管理65,651 47,272 205,031 158,767 
應付或有對價公允價值的變動1,995 567 2,583 (506)
資產減值損失— — 1,134 6,616 
折舊和攤銷2,228 1,286 5,691 4,031 
運營費用總額110,578 102,095 331,791 381,714 
運營損失(17,023)(33,840)(73,519)(169,792)
其他收入（支出）：
利息收入1,471 563 5,407 1,052 
利息支出(12,986)(9,620)(37,322)(26,024)
其他收入（支出）3,833 13,634 (13,007)22,804 
所得税前虧損 (24,705)(29,263)(118,441)(171,960)
所得税優惠（費用）3,128 (4,023)700 (8,743)
歸屬於普通股股東的淨虧損$(21,577)$(33,286)$(117,741)$(180,703)
每股普通股歸屬於普通股股東的淨虧損——基本虧損和攤薄虧損$(0.07)$(0.12)$(0.40)$(0.63)
加權平均已發行普通股——基本股和攤薄後普通股295,759,435289,223,709293,314,167288,841,092
                                                                                    
參見隨附的合併財務報表附註
4

Amicus Therapeutics,
綜合損失合併報表
（未經審計）
（以千計）
 截至9月30日的三個月截至9月30日的九個月
 2023202220232022
淨虧損$(21,577)$(33,286)$(117,741)$(180,703)
其他綜合（虧損）收益：
外幣折算調整（虧損）收益(10,910)(22,121)5,416 (43,975)
可供出售證券的未實現（虧損）收益(18)283 (79)(84)
其他綜合（虧損）收益(10,928)(21,838)5,337 (44,059)
綜合損失$(32,505)$(55,124)$(112,404)$(224,762)

參見隨附的合併財務報表附註
5

Amicus Therapeutics,
股東權益變動綜合報表
（未經審計）
（以千計，股票金額除外）
截至2023年9月30日的三個月
普通股額外
付費
資本		認股證其他
全面
損失		累積的
赤字		總計
股東
公平
股份金額
截至 2023 年 6 月 30 日的餘額286,992,923 $2,856 $2,733,148 $71 $4,160 $(2,628,654)$111,581 
行使的股票期權，淨額372,467 4 3,438 — — — 3,442 
限制性股票單位的歸屬，扣除税款299,297 — (2,347)— — — (2,347)
基於股票的薪酬— — 16,511 — — — 16,511 
與市面發行相關的股票發行，扣除發行成本3,002,354 30 36,525 — — — 36,555 
可供出售證券的未實現虧損— — — — (18)— (18)
外幣折算調整— — — — (10,910)— (10,910)
淨虧損— — — — — (21,577)(21,577)
截至 2023 年 9 月 30 日的餘額290,667,041 $2,890 $2,787,275 $71 $(6,768)$(2,650,231)$133,237 

截至2023年9月30日的九個月
普通股額外
付費
資本		認股證其他
全面
收益（損失）		累積的
赤字		總計
股東
公平
股份金額
截至2022年12月31日的餘額281,108,273 $2,815 $2,664,744 $83 $(12,105)$(2,532,490)$123,047 
行使的股票期權，淨額1,025,684 11 7,836 — — — 7,847 
限制性股票單位的歸屬，扣除税款2,068,048 (16,355)— — — (16,355)
基於股票的薪酬— — 67,982 — — — 67,982 
行使認股權證1,220,100 12 12 (12)— — 12 
與市面發行相關的股票發行，扣除發行成本5,244,936 52 63,056 — — — 63,108 
可供出售證券的未實現虧損— — — — (79)— (79)
外幣折算調整— — — — 5,416 — 5,416 
淨虧損— — — — — (117,741)(117,741)
截至 2023 年 9 月 30 日的餘額290,667,041 $2,890 $2,787,275 $71 $(6,768)$(2,650,231)$133,237 
6

截至 2022 年 9 月 30 日的三個月
普通股額外
付費
資本		認股證其他
全面
收益（損失）		累積的
赤字		總計
股東
公平
股份金額
截至2022年6月30日的餘額280,456,667 $2,811 $2,631,110 $83 $(17,240)$(2,443,339)$173,425 
行使的股票期權，淨額172,118 2 1,331 — — — 1,333 
限制性股票單位的歸屬，扣除税款258,351 — (1,841)— — — (1,841)
基於股票的薪酬— — 14,772 — — — 14,772 
可供出售證券的未實現收益— — — — 283 — 283 
外幣折算調整— — — — (22,121)— (22,121)
淨虧損— — — — — (33,286)(33,286)
2022 年 9 月 30 日的餘額280,887,136 $2,813 $2,645,372 $83 $(39,078)$(2,476,625)$132,565 

截至 2022 年 9 月 30 日的九個月
普通股額外
付費
資本		認股證其他
全面
損失		累積的
赤字		總計
股東
公平
股份金額
截至2021年12月31日的餘額278,912,800 $2,808 $2,595,419 $83 $4,981 $(2,295,922)$307,369 
行使的股票期權，淨額506,823 5 3,186 — — — 3,191 
限制性股票單位的歸屬，扣除税款1,467,513 — (11,119)— — — (11,119)
基於股票的薪酬— — 57,886 — — — 57,886 
可供出售證券的未實現虧損— — — — (84)— (84)
外幣折算調整— — — — (43,975)— (43,975)
淨虧損— — — — — (180,703)(180,703)
2022 年 9 月 30 日的餘額280,887,136 $2,813 $2,645,372 $83 $(39,078)$(2,476,625)$132,565 


參見隨附的合併財務報表附註
7

Amicus Therapeutics,
合併現金流量表
（未經審計）
（以千計）
截至9月30日的九個月
20232022
經營活動
淨虧損$(117,741)$(180,703)
為使淨虧損與經營活動中使用的淨現金相一致而進行的調整：
債務折扣和遞延融資的攤銷2,080 1,963 
折舊和攤銷5,691 4,031 
基於股票的薪酬67,982 57,886 
或有應付對價公允價值的非現金變化2,583 (506)
外幣重新計量損失18,121 2,828 
遞延税(4,939)— 
資產減值費用和其他資產註銷2,360 17,271 
運營資產和負債的變化：
應收賬款(8,614)(7,426)
庫存(42,233)4,913 
預付費用和其他流動資產(26,010)(5,583)
應付賬款、應計費用和其他流動負債41,101 25,465 
其他非流動資產和負債(4,993)(5,942)
支付或有對價(7,937)— 
用於經營活動的淨現金$(72,549)$(85,803)
投資活動
有價證券的出售和贖回180,828 259,920 
購買有價證券(53,098)(99,811)
資本支出(5,709)(1,089)
投資活動提供的淨現金$122,021 $159,020 
籌資活動
支付融資租賃(82)(92)
為既得限制性股票單位繳納的預扣税(16,355)(11,119)
行使的股票期權收益，淨額7,847 3,191 
行使認股權證的收益，淨額12 — 
與市場發行相關的股票發行收益，扣除發行成本63,108 — 
支付或有對價(1,063)— 
由（用於）融資活動提供的淨現金$53,467 $(8,020)
匯率變動對現金、現金等價物和限制性現金的影響$10,218 $(33,120)
期末現金、現金等價物和限制性現金淨增加113,157 32,077 
期初的現金、現金等價物和限制性現金153,115 249,456 
期末現金、現金等價物和限制性現金$266,272 $281,533 
現金流信息的補充披露
在此期間支付的現金以支付利息 $35,448 $24,058 
繳納税款的現金$6,473 $935 
期末未付資本支出$877 $53 

參見隨附的合併財務報表附註
8

Amicus Therapeutics,
合併財務報表附註
（未經審計）
1. 業務描述
Amicus Therapeutics, Inc.（以下簡稱 “公司”）是一家專為患者服務的全球生物技術公司，專注於發現、開發和提供治療罕見疾病的新藥。該公司開發並商業化了第一種針對法布里病的口服單一療法，該療法已獲得全球廣泛批准，以及第一種已在歐盟（“歐盟”）、英國（“英國”）和美國（“美國”）批准的用於遲發龐貝病的雙組分療法。該公司致力於發現和開發針對Fabry和Pompe病的下一代療法。
公司投資組合的基石是加拉福爾德®（也被稱為 “migalastat”），這是第一款也是唯一一款獲準用於具有適宜遺傳變異的法布里氏病患者的口服精準醫學。Migalastat 目前已獲批准，商品名為 Galafold®在美國、歐盟、英國和日本，全球多個地區已獲得多項額外批准，申請尚待批准。
Pombiliti™+ Opfolda™（也被稱為 AT-GAA、ATB200/AT2221 或 cipaglucosidase alfa-atga/miglustat）是一種治療遲發龐貝病的新型雙組分療法，於 2023 年 6 月獲得歐盟委員會（“EC”）、2023 年 8 月英國藥品和保健產品監管局（“MHRA”）和美國食品藥品監督管理局（“MHRA”）的批准 2023年9月，“美國食品藥品管理局”）。該公司開始為 Pombiliti 推出活動™+ Opfolda™在這些市場上，並已開始向其他歐洲國家的醫療保健機構進行報銷。
該公司的累計赤字為美元2.7截至2023年9月30日，預計在截至2023年12月31日的財政年度內將蒙受損失。該公司歷來通過股票發行為其運營提供資金，Galafold®收入、債務發行、合作和其他融資安排。
2023 年 10 月，該公司簽訂了 $400與黑石另類信貸顧問有限責任公司和黑石生命科學顧問有限責任公司（統稱 “黑石”）簽訂的百萬美元貸款協議（“2029年到期的優先擔保定期貸款”），利率等於3個月期限SOFR，但須遵守以下條件 2.5% 下限，加上期限 SOFR 調整為 0.26161%，邊距為 6.25在2027年初之前需要純息還款的百分比，到期日為 六年在 2029 年。這筆交易的淨收益為 $387.4百萬，扣除費用和預估費用後。沒有與2029年到期的優先有擔保定期貸款相關的認股權證或股權轉換功能。同時，該公司還與黑石集團管理的基金簽訂了證券購買協議，將總計私募股票 2,467,104公司普通股的股票，收購價為美元12.16每股。扣除發行成本後的私募收益為 $29.8百萬。
公司使用2029年到期的優先有擔保定期貸款和私募的收益來預付2026年到期的優先有擔保定期貸款，包括未償本金、應計利息和預付保費。剩餘的收益將用於資助正在進行的業務。
根據其目前的運營模式，公司認為，包括預期收入在內的當前現金狀況足以為公司至少未來12個月的運營和正在進行的研究計劃提供資金。潛在的業務發展合作、管道擴張和對製造能力的投資可能會影響公司未來的資本需求。
9

2. 重要會計政策摘要
演示基礎
公司已根據美國公認會計原則（“美國公認會計原則”）中期財務信息以及10-Q表和S-X條例第10-01條的説明編制了隨附的未經審計的合併財務報表。因此，它們不包括美國公認會計原則要求的完整財務報表所需的所有信息和披露。管理層認為，隨附的未經審計的合併財務報表反映了公允列報公司中期財務信息所需的所有調整，其中僅包括正常的經常性調整。
隨附的未經審計的合併財務報表和相關附註應與公司截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告中包含的公司財務報表和相關附註一起閲讀。有關公司會計政策的完整描述，請參閲截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告。
合併
合併財務報表包括公司及其子公司的賬目。公司間賬户和交易在合併中被刪除。
外幣交易
公司大多數外國子公司的本位幣是其當地貨幣。對於以美元以外的本位幣進行交易的非美國子公司，資產和負債按資產負債表日的當前匯率折算。收入和支出項目按該期間的平均外匯匯率折算。將公司對外業務財務報表折算成美元所產生的調整不包括在淨收益的確定範圍內，並記入累計其他綜合收益，累計其他綜合收益是股東權益的單獨組成部分。
估算值的使用
根據美國公認會計原則編制財務報表要求管理層做出估算和假設，這些估計和假設會影響報告的資產和負債金額、財務報表日或有資產和負債的披露以及報告期內報告的收入和支出金額。實際結果可能與這些估計值不同。
現金、現金等價物、有價證券和限制性現金
公司認為，在收購之日購買的到期日不超過三個月的所有高流動性投資均為現金等價物。有價證券包括到期日超過三個月的固定收益投資和其他可在成熟市場上輕鬆買入或出售的高流動性投資。這些投資被歸類為可供出售，並在公司的合併資產負債表上按公允價值列報。未實現的持股收益和虧損在公司合併綜合虧損表中的其他綜合虧損中列報。公允價值基於可用的市場信息，包括報價的市場價格、經紀人或交易商報價或其他可觀察到的輸入。
限制性現金主要包括為滿足某些協議的要求而持有的資金，這些資金的使用受到限制，幷包含在公司合併資產負債表上的其他非流動資產中。
10

信用風險的集中度
公司面臨信用風險集中影響的金融工具主要包括現金、現金等價物和有價證券。公司將其現金和現金等價物存放在銀行賬户中，這些賬户有時會超過聯邦保險限額。該公司將其有價證券投資於高質量的商業金融工具。在本報告所述的任何期間，公司均未確認此類賬户的任何信用風險損失。該公司認為，其現金、現金等價物或有價證券沒有面臨重大信用風險。
該公司面臨主要與Galafold產品銷售相關的應收賬款的信用風險®。截至2023年9月30日，該公司的應收賬款主要來自歐洲、美國和日本的產品銷售。公司將定期評估客户的財務實力，為預期損失（如果有）設立備抵金。對於因指定患者銷售而產生的應收賬款，付款條件是預先確定的，公司會定期評估每位客户的信譽。截至2023年9月30日，該公司的可疑賬户備抵額為美元0.1百萬。
收入確認
如果其產品以商業形式或通過有償的搶先體驗計劃提供，則該公司已錄得銷售收入。產品訂單通常來自分銷商和藥店，最終付款人通常是政府當局。
公司在履行對客户的履約義務後確認收入，這種情況發生在藥店或分銷商獲得控制權的時候。交易價格根據公司客户合同中的固定對價確定，並扣除可變對價（第三方折扣和回扣）的估算值後入賬。確定的可變對價在確認銷售收入時記錄為收入減少。公司確認收入的前提是未來一段時間內可能不會出現重大收入逆轉。這些估計數可能與收到的實際考慮有所不同。公司在每個報告期對這些估算值進行評估，以反映已知的變化。
下表彙總了按產品分列的公司淨產品銷售額：
截至9月30日的三個月截至9月30日的九個月
（以千計）2023202220232022
Galafold®
$100,733 $81,631 $281,177 $241,056 
Pombiliti™+ Opfolda™
2,768 60 3,097 81 
產品淨銷售總額$103,501 $81,691 $284,274 $241,137 
下表彙總了按地理區域分列的公司淨產品銷售額：
截至9月30日的三個月截至9月30日的九個月
（以千計）2023202220232022
美國$37,801 $30,222 $103,760 $81,940 
前美國65,700 51,469 180,514 159,197 
產品淨銷售總額$103,501 $81,691 $284,274 $241,137 
庫存和銷售成本
直到監管部門批准 Pombiliti™+ Opfolda™，該公司將所有制造成本列為研發費用。監管部門批准後，該公司開始將與收購和製造Pombiliti相關的成本資本化™+ Opfolda™.
11

庫存按成本和可變現淨值中較低者列報，由先入先出法確定。定期審查庫存，根據預計的銷售活動和產品保質期來識別流動緩慢或過時的庫存。在評估所生產庫存的可回收性時，考慮了未來通過銷售相關庫存獲得收入的可能性，並對超過預期需求的庫存量減記庫存價值。過期庫存被處置，相關成本在公司的合併運營報表中被確認為銷售商品的成本。
出售商品的成本包括已售庫存成本、製造和供應鏈成本、產品運輸和處理成本、過剩和過時庫存準備金以及應付特許權使用費。在監管部門批准之前，可供出售庫存的一部分被列為研發成本，因此，銷售商品的成本和相關的毛利率不一定代表未來的銷售成本和毛利率。
無形資產和商譽
當總對價超過所收購的有形和可識別的無形資產的公允價值時，公司將在業務合併中記錄商譽。商譽每年在10月1日進行減值評估，每當事件或情況表明資產的賬面金額可能無法收回時。公司首先評估定性因素，以確定是否需要進行定量測試。如果需要，或者如果公司選擇繞過定性評估，則會進行量化商譽減值測試。如果確定公司的單一申報單位的賬面價值（包括商譽）超過其公允價值，則差額將記入減值損失。
有限壽命的無形資產按成本入賬，扣除累計攤銷額和減值費用（如果適用）。有限壽命的無形資產的攤銷按資產的估計使用壽命進行直線記錄，如果可以可靠地確定，也可以根據消費經濟收益的模式進行記錄。每當事件或情況變化表明資產的賬面金額可能無法收回時，公司都會對有限壽命的無形資產進行減值審查。如果確定了減值，則公司將資產減記為其估計的公允價值，並記錄減值損失，減值虧損額等於在做出此類決定的期間內該資產賬面價值超過其估計公允價值的部分。
在截至2023年9月30日的九個月中，沒有出現任何減值指標。
近期會計發展
公司評估了最近的會計公告，認為這些聲明都不會對公司的合併財務報表或相關披露產生重大影響。

3. 無形資產
截至2023年9月30日，該公司的無形資產包括2013年收購Callidus Biopharma, Inc.時收購的鉛酶替代療法資產，此前被記作在研發。2023 年 3 月，由於歐盟委員會批准了龐比利蒂™，該公司在最初的監管獨家經營期內開始攤銷資產 7年份。公司完成了減值評估，然後將分類更改為沒有減值的固定壽命無形資產。截至2023年9月30日的三個月和九個月的攤銷費用為美元0.8百萬和美元1.7分別為百萬。有限壽命無形資產的估計攤銷總額為美元2.5截至2023年12月31日的年度為百萬美元，以及3.3此後四年內為百萬美元。

12

4. 現金、現金等價物、有價證券和限制性現金
截至2023年9月30日，該公司持有美元263.3百萬美元現金和現金等價物以及 $17.0公司合併資產負債表上按公允價值列報的百萬只有價證券。未實現的持股收益和虧損通常在公司合併綜合虧損表中的其他綜合（虧損）收益中列報。如果確定有價證券的公允價值低於公司成本基礎的下降不是暫時性的，或者可供出售債務證券的公允價值被確定為低於攤銷成本，並且公司打算或很有可能在收回之前出售該證券並且不被視為信用損失，則該證券將被減記為其估計的公允價值作為新的成本基礎和減記金額作為減值費用包含在收益中。如果確定可供出售債務證券的未實現損失是信用損失造成的，則公司將確認備抵金，相應的信用損失將計入收益。
公司定期將多餘的運營現金投資於主要金融機構和貨幣市場基金的存款，以及可以在成熟市場輕鬆買入和出售的固定收益投資。公司認為，根據公司政策，證券的信用評級很高，因此持有這些金融工具所產生的市場風險已得到緩解。原始到期日超過三個月但少於一年的投資被歸類為流動投資。
除非下文另有説明，否則現金、現金等價物和有價證券被歸類為流動證券，包括以下內容：
 截至2023年9月30日
（以千計）成本格羅斯
未實現
獲得		格羅斯
未實現
損失		公平
價值
現金和現金等價物$263,320 $— $— $263,320 
商業票據16,826 3 — 16,829 
貨幣市場100 — — 100 
存款證51 — — 51 
$280,297 $3 $— $280,300 
包含在現金和現金等價物中$263,320 $— $— $263,320 
包含在有價證券中16,977 3 — 16,980 
現金、現金等價物和有價證券總額$280,297 $3 $— $280,300 

 截至2022年12月31日
（以千計）成本格羅斯
未實現
獲得		格羅斯
未實現
損失		公平
價值
現金和現金等價物$148,813 $— $— $148,813 
商業票據144,299 82 — 144,381 
貨幣市場350 — — 350 
存款證51 — — 51 
$293,513 $82 $— $293,595 
包含在現金和現金等價物中$148,813 $— $— $148,813 
包含在有價證券中144,700 82 — 144,782
現金、現金等價物和有價證券總額$293,513 $82 $— $293,595 
在截至2023年9月30日的九個月和截至2022年12月31日的財年中，都有 不已實現的收益或虧損。出售證券的成本基於特定的識別方法。
截至2023年9月30日，有價證券的未實現虧損頭寸反映了臨時減值，不是信用損失的結果。此外，由於這些頭寸處於虧損狀態不到十二個月，並且公司不打算在收回之前出售這些證券，因此損失將在其他綜合（虧損）收益中確認。該公司有 不截至2023年9月30日和2022年12月31日均處於未實現虧損狀態的證券。
13

下表提供了公司合併資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金的對賬情況，其總額與公司合併現金流量表中顯示的相同金額的總和。
截至9月30日，
（以千計）20232022
現金和現金等價物$263,320 $277,592 
限制性現金2,952 3,941 
合併現金流量表中顯示的現金、現金等價物和限制性現金$266,272 $281,533 
5. 庫存
截至2023年9月30日和2022年12月31日，庫存包括以下內容：
（以千計）2023年9月30日2022年12月31日
原材料$36,062 $10,054 
在處理中工作14,316 9,615 
成品6,558 4,147 
庫存總額$56,936 $23,816 
該公司的庫存儲備金為 $0.3百萬和美元0.4截至2023年9月30日和2022年12月31日，分別為百萬美元。

6. 債務
該公司的債務包括以下內容：
（以千計）2023年9月30日2022年12月31日
2026年到期的優先擔保定期貸款：
校長$400,000 $400,000 
減去：債務折扣 (1)
(3,384)(4,571)
減去：遞延融資 (1)
(2,545)(3,439)
長期債務的淨賬面價值(2)
$394,071 $391,990 
______________________________
(1)包含在公司的合併資產負債表中，包含在長期債務中，並使用有效利率法在2026年到期的優先有擔保定期貸款的剩餘期限內攤銷為利息支出。
(2)根據ASC 470-50 “債務”，如果公司有意且有能力對債務進行長期再融資，則在合併資產負債表上將長期債務的流動部分歸類為非流動負債。因此，截至2023年9月30日，該債務在公司的合併資產負債表中被記為長期負債。
2023 年 10 月，該公司簽訂了 $400與黑石集團簽訂的百萬美元貸款協議（“2029年到期的優先擔保定期貸款”），利率等於3個月的SOFR，但須遵守以下條件 2.5% 下限，加上期限 SOFR 調整為 0.26161%，邊距為 6.25在2027年初之前需要純息還款的百分比，到期日為 六年在 2029 年。這筆交易的淨收益為 $387.4百萬，扣除費用和預估費用後。沒有與2029年到期的優先有擔保定期貸款相關的認股權證或股權轉換功能。
公司使用2029年到期的優先有擔保定期貸款和私募的收益來預付2026年到期的優先有擔保定期貸款，包括未償本金、應計利息和預付保費。關於預付款，該公司預計因提前償還債務而蒙受的損失約為美元13.92023年第四季度為百萬美元，主要與預付保費以及未攤銷債務折扣和遞延融資成本的註銷有關。
14

利息支出
下表分別列出了截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月中與公司債務相關的確認利息支出：
截至9月30日的三個月截至9月30日的九個月
（以千計）2023202220232022
合同利息支出$12,270 $8,945 $35,289 $24,034 
債務折扣的攤銷$411 $382 $1,187 $1,121 
遞延融資的攤銷$310 $286 $893 $842 

7. 股東權益
在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，公司共發行和出售了 3,002,354和 5,244,936通過其市場股票計劃（“自動櫃員機計劃”），股票的加權平均公開發行價格為美元12.68和 $12.50每股，淨收益為美元36.6百萬和美元63.1分別為百萬。截至2023年9月30日，總計為美元184.4根據自動櫃員機計劃，仍有價值百萬的股票可供發行和出售。
2023年10月，關於2029年到期的優先擔保定期貸款，公司與黑石集團管理的基金簽訂了證券購買協議，私募總額為 2,467,104公司普通股的股票，收購價為美元12.16每股。扣除發行成本後的私募收益為 $29.8百萬。

8. 股票薪酬
公司經修訂和重述的 2007 年股權激勵計劃（“計劃”）規定，向員工、董事、顧問和顧問授予限制性股票單位和購買公司普通股的期權，價格由公司董事會決定。該計劃旨在鼓勵公司的員工和顧問持有股票，併為他們提供額外的激勵措施，以促進公司業務的成功。董事會或其委員會負責確定獲得期權的個人、每個人將獲得的期權數量、每股期權價格以及每種期權的行使期權。
股票期權補助
授予的股票期權的公允價值是在授予之日使用Black-Scholes期權定價模型估算的，並採用以下加權平均假設：
 截至9月30日的三個月截至9月30日的九個月
 2023202220232022
預期的股價波動58.4 %61.0 %59.2 %62.2 %
無風險利率4.3 %3.1 %3.9 %1.7 %
期權的預期壽命（年）5.55.35.55.3
每股預期年度分紅$— $— $— $— 
 截至2023年9月30日的九個月中，公司股票期權摘要如下：
15

的數量
股份		加權平均運動量
價格		剩餘加權平均值
年份		聚合
固有的
價值
 （以千計）  （單位：百萬）
2022 年 12 月 31 日未償還的期權19,064 $11.31   
已授予5,522 $12.03   
已鍛鍊(1,032)$7.61   
被沒收(248)$11.51   
已過期(50)$14.39 
未償期權，2023年9月30日23,256 $11.64 6.7$32.1 
已歸屬和未歸屬預計將歸屬，2023 年 9 月 30 日21,389 $11.58 6.5$31.1 
可在 2023 年 9 月 30 日行使13,246 $11.12 5.1$27.9 
截至2023年9月30日，與授予的非既得股票期權相關的未確認補償成本總額為美元39.8百萬，預計將在加權平均期內確認 三年.
限制性股票單位 和基於績效的限制性股票單位（統稱 “RSU”）
根據該計劃授予的RSU通常需要分級歸屬，並取決於員工的持續服務。如果在解除歸屬限制之前終止僱用，RSU 通常會被沒收。公司支出 RSU 的成本，該成本確定為授予當日限制股權單位所依據的普通股的公允市場價值，在歸屬限制失效期間按比例分配。 截至2023年9月30日的九個月中，該計劃下的RSU非既得活動摘要如下：
的數量
股份		加權
平均補助金
日期博覽會
價值		加權
平均值
剩餘的
年份		聚合
固有的
價值
（以千計）（單位：百萬）
截至2022年12月31日的非既得單位9,717 $13.07   
已授予4,514 $13.08   
既得(3,252)$12.25   
被沒收(648)$10.07   
截至2023年9月30日的非既得單位10,331 $13.56 2.2$125.6 
截至 2023 年 9 月 30 日，有 $63.1百萬未確認的補償成本總額與具有基於服務的歸屬條件的未歸屬限制性股權單位有關。預計這些成本將在加權平均期內確認 兩年.
與股權獎勵相關的薪酬支出
下表彙總了與公司股權獎勵相關的合併運營報表中確認的與薪酬支出相關的信息：
 截至9月30日的三個月截至9月30日的九個月
（以千計）2023202220232022
研發費用$4,380 $5,428 $16,987 $19,172 
銷售費用、一般費用和管理費用12,131 9,344 50,995 38,714 
股權薪酬支出總額$16,511 $14,772 $67,982 $57,886 
16

9. 以公允價值計量的資產和負債
公司的金融資產和負債以公允價值計量，並按公允價值層次結構進行分類，其定義如下：
第 1 級— 公司在衡量日能夠獲得的相同資產或負債的活躍市場報價。
第 2 級— 活躍市場中除報價以外的、可以直接或間接觀察到的資產或負債的投入。
第 3 級— 資產或負債不可觀察的輸入。
下表列出了截至2023年9月30日按公允價值層次結構中這些衡量標準所處級別彙總的公司經常性資產和負債的公允價值摘要：
（以千計） 第 2 級總計
資產：  
商業票據$16,829 $16,829 
貨幣市場6,818 6,818 
 $23,647 $23,647 
（以千計） 第 2 級總計
負債：  
遞延補償計劃負債$6,718 $6,718 
 $6,718 $6,718 
下表列出了截至2022年12月31日按公允價值層次結構中這些衡量標準所處級別彙總的公司經常性資產和負債的公允價值摘要：
（以千計）第 2 級總計
資產：
商業票據$144,381 $144,381 
貨幣市場5,808 5,808 
 $150,189 $150,189 
（以千計）第 2 級第 3 級總計
負債：   
應付或有對價$— $21,417 $21,417 
遞延補償計劃負債5,458 — 5,458 
 $5,458 $21,417 $26,875 
公司2026年到期的優先擔保定期貸款屬於公允價值層次結構中的2級類別，公允價值是使用活躍市場中類似負債的報價以及負債可觀察到的投入（報價除外），例如在通常報價間隔內可觀察到的利率，確定公允價值。2026年到期的優先擔保定期貸款的賬面價值 近似公允價值。遞延薪酬計劃負債作為其他非流動負債的一部分記錄在公司的合併資產負債表上。
截至2023年9月30日或2022年12月31日，該公司沒有任何三級資產。使用第三級投入按公允價值計量的負債包括或有對價。
17

現金、貨幣市場基金和有價證券
公司將其在公允價值層次結構中的現金歸類為1級，因為這些資產是使用衡量日相同資產在活躍市場上的報價進行估值的。公司將其對有價證券的投資視為可供出售，並將這些資產和公允價值層次結構中的貨幣市場基金歸類為二級，主要利用非活躍市場中的經紀人報價對這些證券進行估值。
應付或有對價
應付或有對價源於2013年11月收購了Callidus Biopharma, Inc.（“Callidus”）。該公司達到了監管里程碑 $9.02023 年 3 月的百萬美元和15.02023 年 9 月，百萬美元與龐比利蒂的批准有關™ 分別由歐盟委員會和美國食品和藥物管理局制定。那個 $9.02023年第二季度支付了百萬美元的里程碑款項，而這筆款項為美元15.0截至2023年9月30日，百萬里程碑付款以現金支付，作為應付賬款的一部分記錄在公司的合併資產負債表上。
下表分別顯示了截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月中應付或有對價餘額的變化：
截至9月30日的三個月截至9月30日的九個月
（以千計）2023202220232022
期初餘額$13,005 $19,266 $21,417 $20,339 
該期間公允價值的變化，包含在合併運營報表中1,995 567 2,583 (506)
里程碑以現金支付或支付(15,000)— (24,000)— 
餘額，期末$— $19,833 $— $19,833 

10. 每股普通股基本虧損和攤薄後淨虧損
下表提供了計算每股普通股股東應歸屬於普通股股東的基本淨虧損和攤薄後淨虧損時使用的分子和分母的對賬表：
 截至9月30日的三個月截至9月30日的九個月
（以千計，每股金額除外）2023202220232022
分子：  
歸屬於普通股股東的淨虧損$(21,577)$(33,286)$(117,741)$(180,703)
分母：
已發行普通股的加權平均值——基本股和攤薄後的普通股295,759,435 289,223,709 293,314,167 288,841,092 
稀釋普通股等價物將包括已發行普通股期權和未歸屬RSU的攤薄效應。由於具有反稀釋作用，所有時期可能具有攤薄作用的普通股等價物均被排除在攤薄後的每股收益分母之外。已發行的加權平均普通股包括行使價為美元的未償還的預融資認股權證0.01.
下表列出了由於使用庫存股法具有反稀釋作用而被排除在計算之外的普通股的潛在股份：
 截至9月30日，
（以千計）20232022
購買普通股的期權23,256 19,236 
未歸屬的限制性股票單位10,331 9,839 
可能發行的股票總數33,587 29,075 

18

第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
以下討論應與本10-Q表季度報告中包含的未經審計的合併財務報表及其附註以及截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告中包含的經審計的合併財務報表及其附註一起閲讀。我們在本節中做出的某些陳述是聯邦證券法所指的前瞻性陳述。有關前瞻性陳述的完整討論，請參閲本表格10-Q季度報告中標題為 “關於前瞻性陳述的特別説明” 的部分。某些風險因素可能導致實際結果、業績或成就與以下討論所表達或暗示的結果存在重大差異。有關此類風險因素的討論，請參閲我們截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告中標題為 “風險因素” 的部分。
概述
我們是一家以患者為中心的全球生物技術公司，專注於發現、開發和提供治療罕見疾病的新藥。我們已經開發並商業化了第一種口服法布里氏病單一療法，該療法已獲得全球廣泛批准，以及第一種已在歐盟（“歐盟”）、英國（“英國”）和美國（“美國”）批准的用於遲發龐貝病的雙組分療法。我們致力於發現和開發治療法布里病和龐貝病的下一代療法。
我們投資組合的基石是 Galafold®（也被稱為 “migalastat”），這是第一款也是唯一一款獲準用於具有適宜遺傳變異的法布里氏病患者的口服精準醫學。Migalastat 目前已獲批准，商品名為 Galafold®在美國、歐盟、英國和日本，全球多個地區已獲得多項額外批准，申請尚待批准。
Pombiliti™+ Opfolda™（也被稱為 AT-GAA、ATB200/AT2221 或 cipaglucosidase alfa-atga/miglustat）是一種治療遲發龐貝病的新型雙組分療法，於 2023 年 6 月獲得歐盟委員會（“EC”）、2023 年 8 月英國藥品和保健產品監管局（“MHRA”）和美國食品藥品監督管理局（“MHRA”）的批准 2023年9月，“美國食品藥品管理局”）。我們開始了 Pombiliti 的發佈活動™+ Opfolda™在這些市場上，並已開始向其他歐洲國家的醫療保健機構進行報銷。
我們的戰略
我們的戰略是通過內部開發、聯合開發、收購或獲得許可的產品和候選產品，為罕見病患者創造、製造、測試和提供最高質量的藥物，這些產品和候選產品有可能過時，為患者帶來顯著的益處，併成為一流或一流的產品。我們正在利用我們的全球能力發展和擴大我們在法布瑞病和龐貝病領域的領先特許經營權，重點研究下一代療法和新平臺技術。
我們的主要進展包括：
•在法布瑞病方面取得商業和監管方面的成功。在截至2023年9月30日的九個月中，加拉福爾德®收入為2.812億美元的合併收入。我們繼續看到強勁的商業勢頭和向其他地區的擴張。在我們手術時間最長的國家，我們看到以前未接受治療的患者越來越多地來到加拉福爾德® 與有治療經驗的患者相比。在美國，我們繼續看到來自不斷增長且非常廣泛的處方者羣體的患者人數顯著增加。在所有市場中，我們都看到這種口服治療方案的依從性和依從性都很高。
•龐貝病項目里程碑。Pombiliti™+ Opfolda™於 2023 年 6 月獲得歐盟委員會的批准，MHRA 於 2023 年 8 月獲得批准，並於 2023 年 9 月獲得美國食品藥品管理局的批准。此外，全球還有多種擴展訪問機制。
•管道的進步和增長。我們正在利用我們的全球能力發展和擴大我們在法布瑞病和龐貝病領域的領先特許經營權，重點研究下一代療法和新平臺技術。
•財務實力。截至2023年9月30日，現金、現金等價物和有價證券總額為2.803億美元。根據目前的運營模式，我們認為當前的現金狀況，包括預期的收入，足以至少在未來12個月內為我們的運營和正在進行的研究項目提供資金。潛在的業務發展合作、管道擴張和對製造能力的投資可能會產生影響
19

我們未來的資本需求。
 我們的商業產品和候選產品
Galafold® （migalastat HCl）用於治療法布里病
我們的口服精準醫學 Galafold®於 2018 年 8 月獲得美國食品藥品管理局加速批准，品牌名稱為 Galafold®用於治療經證實確診為法布里氏病且基於體外分析數據的適合的半乳糖苷酶α基因（“GLA”）變異的成年人。美國食品藥品管理局已經批准了 Galafold®適用於 351 個適用的 GLA 變體。Galafold®2016年5月在歐盟和英國被批准作為長期治療16歲及以上、確診為法布里病且具有適宜突變（變體）的成人和青少年的一線療法。經批准的歐盟和英國標籤包括1,384種適合加拉福爾德的突變®治療，佔所有法布里病患者的一半。全球 40 多個國家已經批准了 12 歲及以上、體重 45 千克或以上的青少年的上市許可。我們計劃繼續推出 Galafold®在其他國家，包括12歲及以上的青少年。
作為一種口服單一療法，加拉福爾德®旨在結合並穩定那些在良好實驗室規範（“GLP”）基於細胞的適應性測定中發現遺傳變異的患者的內源性α-半乳糖苷酶A（“α-gal A”）酶。Galafold®是一種口服精準藥物，旨在治療具有適宜遺傳變異的患者的法布里病，目前，它不打算與ERT同時使用。
Galafold®美國專利組合包括54項橙皮書列出的專利，包括10項物質成分專利，其中38項至少在2038年之前提供保護。
Fabry 病的下一代
我們致力於為所有患有法布里氏病的人提供持續的創新。作為我們長期承諾的一部分，我們還在繼續發現下一代遺傳藥物，並簽訂了學術研究合作協議，以探索法布里病的下一代藥理學伴侶。
Pombiliti™（cipaglucosidase alfa-atga）+ Opfolda™（miglustat）用於治療龐貝病
我們利用我們的生物製劑能力開發了 Pombiliti™+ Opfolda™，一種治療遲發龐貝病的新型治療模式。龐比利蒂™+ Opfolda™由一種獨特設計的 rhGaA 酶、ATB200 或 cipaglucosidase alfa-atga 組成，其碳水化合物結構經過優化，可增強溶酶體的吸收，與用作酶穩定劑的 AT2221 或 miglustat 聯合使用。Miglustat 結合並穩定 ATB200，減少血液循環中 rhGaA 的失活，從而改善關鍵疾病相關組織中活性酶的吸收。Miglustat 不是直接有助於降低糖原的活性成分。
Pombiliti™+ Opfolda™於 2023 年 6 月獲得歐盟委員會的批准，MHRA 於 2023 年 8 月獲得批准，並於 2023 年 9 月獲得美國食品藥品管理局的批准。我們開始了 Pombiliti 的發佈活動™+ Opfolda™在這些市場上，並已開始向其他歐洲國家的醫療保健機構進行報銷。
此外，我們正在對遲發龐貝病（“LOPD”）和嬰兒發作龐貝病（“IOPD”）人羣的兒科患者進行臨牀研究。
龐貝病的下一代
我們致力於為所有龐貝病患者持續創新。作為我們長期承諾的一部分，我們還在繼續發現治療龐貝病的下一代遺傳藥物。
戰略聯盟和安排
我們將繼續酌情評估業務發展機會，以建立股東價值，併為我們提供開發和銷售以罕見病和孤兒病為重點的技術或產品所需的財務、技術、臨牀和商業資源。我們正在定期探索潛在的合作、聯盟和其他業務發展機會。這些機會可能包括業務合併、合作伙伴關係、某些資產的戰略性對外許可，或收購符合我們為罕見病和孤兒病患者開發和提供療法的戰略計劃的臨牀前階段、臨牀階段或已上市產品或平臺技術。
20

合併經營業績
截至2023年9月30日的三個月，與2022年9月30日相比
下表提供了公司的部分財務信息：
截至9月30日的三個月
（以千計）20232022改變
產品淨銷售額$103,501 $81,691 $21,810 
銷售商品的成本9,946 13,436 (3,490)
銷售的商品成本佔產品淨銷售額的百分比9.6 %16.4 %(6.8)%
運營費用：
研究和開發40,704 52,970 (12,266)
銷售、一般和管理65,651 47,272 18,379 
應付或有對價公允價值的變動1,995 567 1,428 
折舊和攤銷2,228 1,286 942 
其他收入（支出）：
利息收入1,471 563 908 
利息支出(12,986)(9,620)(3,366)
其他收入3,833 13,634 (9,801)
所得税優惠（費用）3,128 (4,023)7,151 
歸屬於普通股股東的淨虧損$(21,577)$(33,286)$11,709 
淨產品銷售額。在截至2023年9月30日的三個月中，淨產品銷售額與去年同期相比增加了2180萬美元。增長主要是由於Galafold的持續增長®在美國、歐洲和日本市場，推出Pombiliti™+ Opfolda™在歐洲，外幣兑換帶來了380萬美元的有利影響。
銷售商品的成本。銷售的商品成本包括製造成本以及與Galafold產品淨銷售相關的特許權使用費®。銷售成本佔產品淨銷售額的百分比下降了6.8％，這主要是由於上一年的庫存註銷。
研究和開發費用。下表彙總了我們的主要開發計劃和產生的自付第三方費用：
（以千計）截至9月30日的三個月
項目20232022
第三方直接項目費用  
Galafold®（法布里病）
$4,505 $2,613 
Pombiliti™+ Opfolda™（龐貝病）
15,233 24,052 
基因治療計劃1,137 462 
臨牀前項目和其他項目616 6 
第三方直接項目支出總額21,491 27,133 
其他項目成本  
人事成本15,194 18,691 
其他費用4,019 7,146 
其他項目費用總額19,213 25,837 
研究和開發費用總額$40,704 $52,970 
研發成本減少了1,230萬美元，這主要是由於臨牀製造成本降低而導致龐貝病項目支出減少所致。由於重新分配資源以支持我們的龐比利蒂，人事和其他費用有所減少™+ Opfolda™ Galafold 的商業推出和持續增長®.
21

銷售、一般和管理費用。 銷售、一般和管理費用增加了1,840萬美元，這主要是由人事成本推動的，包括重新分配資源以支持我們的龐比利蒂™+ Opfolda™ 商業發射活動和第三方專業費用。
利息支出。340萬美元的增長是由於同期債務期浮動利率上升。
其他收入。980萬美元的差異主要與重新計量以外幣計價的餘額引起的外匯匯率變動有關。
所得税優惠。我們在不同的司法管轄區都要繳納所得税。所得税優惠主要是由於對某些税收事項的分散處理，這導致我們税收管轄區的預測收入發生了變化。
合併經營業績
截至2023年9月30日的九個月與2022年9月30日相比較
下表提供了公司的部分財務信息：
截至9月30日的九個月
（以千計）20232022改變
產品淨銷售額$284,274 $241,137 $43,137 
銷售商品的成本26,002 29,215 (3,213)
銷售的商品成本佔產品淨銷售額的百分比9.1 %12.1 %(3.0)%
運營費用：
研究和開發117,352 212,806 (95,454)
銷售、一般和管理205,031 158,767 46,264 
應付或有對價公允價值的變動2,583 (506)3,089 
資產減值損失1,134 6,616 (5,482)
折舊和攤銷5,691 4,031 1,660 
其他（支出）收入：
利息收入5,407 1,052 4,355 
利息支出(37,322)(26,024)(11,298)
其他（支出）收入(13,007)22,804 (35,811)
所得税優惠（費用）700 (8,743)9,443 
歸屬於普通股股東的淨虧損$(117,741)$(180,703)$62,962 
淨產品銷售額。在截至2023年9月30日的九個月中，淨產品銷售額與去年同期相比增加了4,310萬美元。增長主要是由於Galafold的持續增長®在美國、歐洲和日本市場，以及Pombiliti的推出™+ Opfolda™ 在歐洲。
銷售商品的成本。銷售的商品成本包括製造成本以及與Galafold產品淨銷售相關的特許權使用費®。銷售成本佔產品淨銷售額的百分比下降了3.0％，這主要是由於上一年的庫存註銷。
22

研究和開發費用。下表彙總了我們的主要開發計劃和產生的自付第三方費用：
（以千計）截至9月30日的九個月
項目20232022
第三方直接項目費用  
Galafold®（法布里病）
$10,971 $9,652 
Pombiliti™+ Opfolda™（龐貝病）
44,126 72,615 
基因治療計劃1,892 45,379 
臨牀前項目和其他項目1,326 99 
第三方直接項目支出總額58,315 127,745 
其他項目成本  
人事成本47,108 62,518 
其他費用11,929 22,543 
其他項目費用總額59,037 85,061 
研究和開發費用總額$117,352 $212,806 
研發成本減少了9,550萬美元，這主要是由於我們的基因療法產品組合的戰略優先次序降低，這導致去年合同退出成本得到確認。此外，由於臨牀製造成本降低，龐貝病項目支出減少了。由於重新分配資源以支持我們的龐比利蒂，人事和其他費用有所減少™+ Opfolda™ Galafold 的商業推出和持續增長®.
銷售、一般和管理費用。 銷售、一般和管理費用增加了4,630萬美元，這主要是由與重新分配資源以支持我們的龐比利蒂有關的人事成本推動的™+ Opfolda™商業發佈和第三方專業費用，但去年因戰略性取消基因療法產品組合優先級而註銷的雲計算成本和軟件許可費部分抵消。
資產減值損失。 減少550萬美元的主要原因是去年我們對基因療法投資組合進行了戰略性調整，這使我們認識到資產減值虧損。
利息支出。1130萬美元的增長是由於同期債務期浮動利率上升。
其他（費用）收入。3 580萬美元的差異主要與重新計量以外幣計價的餘額引起的外匯匯率變動有關。
所得税優惠。我們在不同的司法管轄區都要繳納所得税。所得税優惠主要是由於確認了與遞延所得税資產的部分估值補貼相關的税收優惠，該補貼是將正在進行的研發重新歸類為有固定壽命的無形資產所致。
流動性和資本資源
這是我們大量的研發支出，以及用於建立商業組織以支持Galafold啟動的支出®，自2002年成立以來，我們一直沒有盈利，也出現了營業虧損。我們歷來通過股票發行、產品收入、債務發行、合作和其他融資安排為我們的運營提供資金。
流動性來源
2022 年 11 月，我們與高盛公司簽訂了銷售協議。有限責任公司將創建市場股票計劃（“ATM計劃”），根據該計劃，我們可以提議出售總髮行收益不超過2.5億美元的普通股。在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，我們通過自動櫃員機計劃共發行和出售了3,002,354股和5,244,936股股票，加權平均公開發行價格為每股12.68美元和12.50美元，淨收益分別為3,660萬美元和6,310萬美元。截至2023年9月30日，根據自動櫃員機計劃，仍有總價值1.844億美元的股票可供發行和出售。
23

2023 年 10 月，我們簽訂了 2029 年到期的優先擔保定期貸款。扣除費用和估計支出後，該交易淨收益為3.874億美元。沒有與2029年到期的優先有擔保定期貸款相關的認股權證或股權轉換功能。同時，我們還與黑石集團管理的基金簽訂了證券購買協議，以每股12.16美元的收購價格私募共計2467,104股普通股。扣除發行成本後的私募收益為2980萬美元。我們使用2029年到期的優先有擔保定期貸款和私募的收益來預付2026年到期的優先有擔保定期貸款，包括未償本金、應計利息和預付保費。剩餘的收益將用於資助正在進行的業務。
現金流討論
截至2023年9月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券為2.803億美元。我們將超出我們在流動性和資本保值方面的即時需求的現金投資於各種計息工具，包括貨幣市場賬户。只要有可能，我們力求將集中度和風險程度的潛在影響降至最低。儘管我們在金融機構的現金餘額超過了保險限額，但我們預計此類現金餘額不會有任何損失。有關現金、現金等價物和有價證券的更多詳細信息，請參閲 “— 附註4。現金、現金等價物、有價證券和限制性現金”，載於我們的合併財務報表附註。
用於經營活動的淨現金
截至2023年9月30日的九個月中，用於運營的淨現金為7,250萬美元。用於運營的淨現金組成部分包括截至2023年9月30日的九個月的淨虧損1.177億美元，由6,800萬美元的股票薪酬所抵消，2590萬美元的其他非現金調整，以及運營資產和負債變動淨增的4,870萬美元。 運營資產和負債的變化主要是由於庫存增加了4,220萬美元，預付費用和其他流動資產增加了2,600萬美元，但與Pombiliti相關的應付賬款和應計費用增加4,110萬美元部分抵消了這一點™+ Opfolda™開展活動並增加與Galafold商業銷售增加相關的銷售回扣®.
截至2022年9月30日的九個月中，用於運營的淨現金為8,580萬美元。用於運營的淨現金組成部分包括截至2022年9月30日的九個月的淨虧損1.807億美元，由5,790萬美元的股票薪酬所抵消，2560萬美元的其他非現金調整，以及運營資產和負債變動淨增加的1140萬美元。 運營資產和負債的變化主要是由於與之相關的應付賬款和應計費用增加了2550萬美元 戰略性地降低了我們的基因療法產品組合的優先級，導致合同義務的非經常性支出，我們將不再從中獲得進一步的經濟利益，也無法獲得應計税款和銷售回扣，由合同製造、第三方研發服務和年度績效獎金的支付所抵消。由於Galafold的商業銷售增加，應收賬款增加了740萬美元，這也影響了用於運營的淨現金®.
投資活動提供的淨現金
截至2023年9月30日的九個月中，投資活動提供的淨現金為1.22億美元。我們的投資活動主要包括投資和資本支出的購買、銷售和到期日。投資活動提供的淨現金反映了1.808億美元用於出售和贖回有價證券，但部分抵消了 5,310 萬美元 用於購買有價證券和 570 萬美元 用於資本支出。
截至2022年9月30日的九個月中，投資活動提供的淨現金為1.590億美元。我們的投資活動主要包括投資和資本支出的購買、銷售和到期日。投資活動提供的淨現金反映了用於出售和贖回有價證券的2.599億美元，部分抵消了用於購買有價證券的9,980萬美元和用於資本支出的110萬美元。
（用於）融資活動提供的淨現金
截至2023年9月30日的九個月中，融資活動提供的淨現金為5,350萬美元。融資活動提供的淨現金主要反映與自動櫃員機計劃發行相關的股票發行所得的6,310萬美元（扣除發行成本）和行使股票期權的780萬美元收益，部分抵消了向既得限制性股票單位繳納的1,640萬美元預扣税。
24

截至2022年9月30日的九個月中，用於融資活動的淨現金為800萬美元。用於融資活動的淨現金主要反映了為既得限制性股票單位繳納的1,110萬美元的預扣税，部分抵消了行使股票期權的320萬美元收益。
資金需求
我們預計，在可預見的將來，將繼續產生鉅額成本，這主要是由於研發費用，包括與進行臨牀試驗相關的費用。我們未來的資本需求將取決於多種因素，包括：
•我們的候選藥物臨牀試驗的範圍、進展、結果和成本；
•我們的商業、臨牀和臨牀前研究的藥物供應的製造成本，包括製造 Pombiliti 的成本™ （也稱為 “ERT” 或 “ATB200” 或 “cipaglucosidase alfa”）；
•我們可能不時確定的在研候選藥物的臨牀前研究和後續臨牀試驗的未來結果，包括我們獲得監管部門批准和將這些療法商業化以及獲得市場對此類療法接受的能力；
•對我們的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果；
•與審查我們的候選產品有關的監管標準的任何變化；
•我們追求的其他候選產品的數量和開發要求；
•商業化活動的成本，包括產品營銷、銷售和分銷；
•競爭技術的出現和其他不利的市場發展;
•對我們的產品和候選產品的潛在市場機會的估計；
•我們成功將 Galafold 商業化的能力®(也被稱為 “鹽酸咪伽司他”);
•我們成功將 Pombiliti 商業化的能力™和 Opfolda™如果監管申請獲得批准，則在歐盟、英國和美國以及其他地方（統稱為 “AT-GAA”）；
•我們製造或供應足夠的臨牀或商業產品的能力，包括Galafold®，龐比利蒂™和 Opfolda™;
•我們獲得加拉福爾德補償的能力®，龐比利蒂™和 Opfolda™;
•我們履行上市後承諾或持續獲得監管部門批准 Galafold 要求的能力®，龐比利蒂™和 Opfolda™;
•我們獲得市場對 Galafold 接受的能力®，龐比利蒂™和 Opfolda™;
•準備、提交和起訴專利申請以及維護、執行和辯護知識產權相關索賠（包括Hatch-Waxman訴訟）的費用；
•已經或可能對我們提起的訴訟或我們正在提起或可能對他人提起的訴訟（包括Hatch-Waxman訴訟）的影響；
•我們在多大程度上收購或投資企業、產品和技術；
•我們成功地將收購的產品和技術整合到我們的業務中，或者成功從我們的業務中剝離或許可現有產品和技術的能力，包括我們無法完全實現交易的預期收益或可能需要比預期更長的時間才能實現的可能性；
•我們建立許可協議、合作、合作伙伴關係或其他類似安排以及從任何此類合作者那裏獲得里程碑、特許權使用費或其他付款的能力；
•與新出現的環境、社會和治理標準相關的成本以及我們遵守這些標準的能力；
•我們準確預測收入、運營支出或其他影響盈利能力的指標的能力；
•外幣匯率的波動；以及
•會計準則的變化。
25

我們可能會通過債務或股權的公共或私人融資來尋求額外的資金。根據我們目前的運營模式，我們認為當前的現金狀況，包括預期的收入，足以至少在未來12個月內為我們的運營和正在進行的研究項目提供資金。業務發展合作、管道擴張和製造能力投資的潛在影響可能會影響我們未來的資本需求。
關鍵會計政策與重要判斷 
對我們的財務狀況和經營業績的討論和分析基於我們的財務報表，這些報表是我們根據美國公認會計原則編制的。這些財務報表的編制要求我們做出估算和假設，這些估計和假設會影響財務報表之日報告的資產和負債金額、或有資產和負債的披露，以及報告期內報告的收入和支出。我們會持續評估我們的估計和判斷，包括下文更詳細地描述的估計和判斷。我們的估算基於歷史經驗以及我們認為在這種情況下合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值做出判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看不出來。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。
在截至2023年9月30日的九個月中，我們作為重要會計政策和估算披露的項目沒有重大變化 “——附註2。公司財務報表的 “重要會計政策摘要”，載於公司截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告。
最近的會計公告
請參閲 “—註釋 2。我們的合併財務報表附註中的 “重要會計政策摘要”。
26

第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
自2023年7月1日起，我們將2026年到期的優先有擔保定期貸款中使用的參考利率從倫敦銀行同業拆借利率過渡到調整後的定期擔保隔夜融資利率（“SOFR”），即基於SOFR的前瞻性期限利率，加上0.26％的信用利差調整。因此，我們的浮動利率債務現在僅與調整後期限SOFR掛鈎，包括2023年10月2日簽訂的2029年到期的新優先擔保定期貸款協議（見”— 注意 6。債務”，瞭解更多詳情）。我們仍然認為，假設我們的浮動利率債務的利率提高或降低100個基點將導致截至2023年9月30日的季度利息支出變化100萬美元。
我們使用2029年到期的優先有擔保定期貸款和私募的收益來預付2026年到期的優先有擔保定期貸款，包括未償本金、應計利息和預付保費。
截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告第二部分第7A項 “市場風險的定量和定性披露” 總結了我們的市場風險及其管理方式。截至2023年9月30日，除上文討論外，自2022年12月31日以來，我們的市場風險或此類風險管理沒有實質性變化。
第 4 項。控制和程序
評估披露控制和程序
截至本10-Q表季度報告所涉期末，在我們的首席執行官兼首席財務官的監督下，在我們的管理層參與下，對我們的披露控制和程序（根據經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）第13a-15（e）條和第15d-15（e）條）的有效性進行了評估。根據該評估，首席執行官和首席財務官得出結論，截至該期末，我們的披露控制和程序可以有效地記錄、處理、總結和報告我們在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息，並且可以有效確保我們在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到收集和傳達致我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官（視情況而定），以便及時就所需的披露做出決定。
在本報告所涵蓋的財政季度中，我們在上一財季對財務報告的內部控制（定義見《交易法》第13a-15（f）條和第15d-15（f）條）沒有發生任何變化，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響或有理由可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。
第二部分。其他信息
第 1 項。法律訴訟
2022年第四季度，公司收到了來自美國梯瓦製藥有限公司（“梯瓦”）、奧羅賓多製藥有限公司（“奧羅賓多”）和盧平有限公司（“盧平”）的第四段認證通知函，內容涉及向美國食品藥品管理局提交的申請縮寫新藥申請（“ANDA”），要求批准上市仿製藥Galafold®。2022年11月，該公司在美國特拉華特區地方法院對Teva、Lupin和Aurobindo提起了四項訴訟，指控其侵犯了其在橙皮書上市的專利，並將大力執行其Galafold®知識產權。
第 1A 項。風險因素
我們先前在截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告中披露的風險因素沒有重大變化。
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
近期未註冊證券的銷售
沒有。
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發行人購買股票證券
下表提供了截至2023年9月30日的三個月內購買普通股的某些信息：
時期
購買的股票總數 (1)
每股支付的平均價格作為公開宣佈的計劃或計劃的一部分購買的股票總數根據計劃或計劃可能購買的股票的最大數量（或近似美元價值）
2023 年 7 月 1 日至 2023 年 7 月 31 日53,583 $13.40 — — 
2023 年 8 月 1 日至 2023 年 8 月 31 日123,214 $12.79 — — 
2023 年 9 月 1 日至 2023 年 9 月 30 日24,701 $13.07 — — 
總計201,498 $12.99 — — 
______________________________
(1)代表為支付與限制性股票單位歸屬相關的税款而預扣的普通股
第 3 項。優先證券違約
沒有。
第 4 項。礦山安全披露
沒有。
28

第 5 項。其他信息
規則 10b5-1 交易計劃
下表描述了在本報告所涵蓋的季度內，每位董事和高管（定義見《交易法》第16a-1（f）條，他們通過、修改或終止了旨在滿足《交易法》第10b5-1（c）條的正面抗辯的交易計劃（每項計劃均為 “第10b5-1條交易計劃”）。下文所述的每項規則10b5-1交易計劃都是在開放的內幕交易窗口內通過的，符合公司關於內幕交易和與公司證券相關的交易的政策。
姓名
（標題）		已採取的行動
（行動日期）		規則 10b5-1 交易計劃規定購買/出售
交易計劃的期限(1)
證券總數
布拉德利·坎貝爾
(總裁兼首席執行官)
收養
(2023年8月23日)
出售2024年12月31日
不確定 (2)
傑弗裏·卡斯泰利
(首席開發官)
收養
(2023年8月25日)
出售2024年5月15日52,264
大衞克拉克
(首席人事官)
收養
(2023年8月25日)
出售2024年8月15日
不確定 (3)
約翰·克勞利
(執行主席)
收養
(2023年9月6日)
出售2024年4月15日
不確定 (3)
艾倫·羅森伯格
(首席法務官兼公司祕書)
收養
(2023年9月8日)
出售2024年12月7日95,000
____________________________
(1) 本列中的日期代表每位董事或高管的規則10b5-1交易計劃的預定到期日期。如果根據該規則所考慮的所有交易都在該日期之前發生，則每個規則10b5-1交易計劃可能早於規定的日期終止。
(2)坎貝爾先生的第10b5-1條交易計劃規定（i）行使最多19萬股股票期權和出售最多19萬股標的普通股，以及（ii）出售數量不確定的普通股。第 (ii) 條中的普通股將通過坎貝爾先生2021年業績限制性股票單位（“PRSU”）獎勵的結算獲得。獲得和可供出售的普通股數量將取決於（a）2021年PRSU獎勵中每個績效目標的實現水平，以及（b）為履行適用的預扣税義務而預扣的普通股。
(3)根據本規則第10b5-1條交易計劃出售的普通股將通過2021年PRSU獎勵的結算以及2020年、2021年、2022年和2023年年度限制性股票單位獎勵的相應歸屬獲得。獲得和可供出售的普通股數量將取決於（i）2021年PRSU獎勵中每個績效目標的實現水平，以及（ii）為履行適用的預扣税義務而預扣的普通股。
29

第 6 項。展品
展覽
數字		 描述
10.1
Amicus Therapeutics, Inc.、Amicus Therapeutics, Inc. 的某些子公司作為擔保人、黑石另類信貸顧問有限責任公司、黑石生命科學顧問有限責任公司、某些貸款人不時簽訂的貸款協議以及作為貸款人代理人的全國協會威爾明頓信託於2023年10月2日簽署（參照公司當前表格8-報告附錄10.1納入 K 於 2023 年 10 月 2 日向美國證券交易委員會提交）
10.2
Amicus Therapeutics, Inc. 與簽名頁上標明的買方簽訂的2023年10月2日簽訂的證券購買協議（參照公司於2023年10月2日向美國證券交易委員會提交的8-K表最新報告的附錄10.2納入）
10.3
Amicus Therapeutics, Inc. 與西蒙·哈福德簽訂的 2023 年 8 月 21 日簽訂的僱傭協議
31.1 
根據經修訂的1934年《證券交易法》頒佈的第13a-14條和第15d-14條對首席執行官進行認證
   
31.2 
根據經修訂的1934年《證券交易法》頒佈的第13a-14條和第15d-14條對首席財務官進行認證
   
32.1 
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條對首席執行官和首席財務官進行認證
   
101.INS
Inline XBRL 實例文檔-實例文檔不出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在 Inline XBRL 文檔中
101.SCH 內聯 XBRL 分類擴展架構文檔
101.CAL 內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔
101. 實驗室 內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔
101.PRE 內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔
101.DEF 內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔
104封面交互式數據文件（採用內聯 XBRL 格式幷包含在附錄 101 中）




30

簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促成由經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
 AMICUS THERAPEUTICS, INC
  
日期：2023年11月8日來自：/s/ 布拉德利 ·L· 坎貝爾
  布拉德利·L·坎貝爾
  總裁兼首席執行官
  （首席執行官）
  
日期：2023年11月8日來自：/s/ 西蒙·哈福德
  西蒙·哈福德
  首席財務官
  （首席財務官）

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