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成員2022-07-012022-09-300001640266US-GAAP：研發費用會員2022-07-012022-09-300001640266US-GAAP：一般和管理費用會員2022-07-012022-09-300001640266US-GAAP：員工股權會員2022-07-012022-09-300001640266US-GAAP：股票補償計劃成員2022-01-012022-09-300001640266US-GAAP：限制性股票單位 RSU 成員2022-01-012022-09-300001640266US-GAAP：研發費用會員2022-01-012022-09-300001640266US-GAAP：一般和管理費用會員2022-01-012022-09-300001640266US-GAAP：員工股權會員2022-01-012022-09-300001640266US-GAAP：額外實收資本會員2023-07-012023-09-3000016402662023-07-012023-09-300001640266US-GAAP：額外實收資本會員2023-04-012023-06-3000016402662023-04-012023-06-300001640266US-GAAP：額外實收資本會員2023-01-012023-03-3100016402662023-01-012023-03-310001640266US-GAAP：額外實收資本會員2022-07-012022-09-3000016402662022-07-012022-09-300001640266US-GAAP：額外實收資本會員2022-04-012022-06-3000016402662022-04-012022-06-300001640266US-GAAP：額外實收資本會員2022-01-012022-03-3100016402662022-01-012022-03-3100016402662022-01-012022-09-3000016402662023-09-3000016402662022-12-3100016402662023-10-3000016402662023-01-012023-09-30xbrli: 股票iso421:USDutr: sqftiso421:USDxbrli: 股票vygr: itemVYGR: 程序xbrli: purevygr: 多個

美國

證券交易委員會

華盛頓特區 20549

表單 10-Q


☒	根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告

在截至的季度期間 2023年9月30日


☐	根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告

在從 ______ 到 ______ 的過渡時期

委員會文件編號： 001-37625

Voyager Therapeutics, Inc

（註冊人的確切姓名如其章程所示）


特拉華		46-3003182
（州或其他司法管轄區公司或組織）		（美國國税局僱主證件號）

海登大道 75 號, 列剋星敦, 馬薩諸塞		02421
（主要行政辦公室地址）		（郵政編碼）

(857) 259-5340

（註冊人的電話號碼，包括區號）

馬薩諸塞州劍橋市悉尼街 64 號 02139

（如果自上次報告以來發生了變化，則以前的姓名、以前的地址和以前的財政年度）

根據該法第12（b）條註冊的證券：


每個班級的標題	交易品種	註冊的每個交易所的名稱
普通股，面值0.001美元	VYGR	斯達克全球精選市場

用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。是的 ⌧沒有 ☐

用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。是的 ⌧沒有 ☐

用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。



大型加速過濾器	☐	加速過濾器	☐
非加速過濾器	☒	規模較小的申報公司	☒
		新興成長型公司	☐

如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。 ☐

用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的 ☐沒有 ☒

截至2023年10月30日，註冊人普通股的已發行股數量，面值為每股0.001美元 43,995,363.

前瞻性陳述

這份10-Q表季度報告包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。除本10-Q表季度報告中包含的歷史事實陳述外，所有陳述，包括有關我們的戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、計劃、管理目標和預期市場增長的陳述，均為前瞻性陳述。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。

“預期”、“相信”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“預測”、“項目”、“目標”、“潛力”、“考慮”、“預期”、“目標”、“將”、“可能”、“應該”、“繼續” 等詞語旨在識別前瞻性陳述，儘管不是所有前瞻性陳述都包含這些識別性詞語。除其他外，這些前瞻性陳述包括有關以下內容的陳述：

●

我們計劃開發和商業化基於腺相關病毒（AAV）、基因療法和我們的專有抗體的候選產品；

●

我們有能力繼續開發我們專有的基因治療平臺技術，包括我們的 TRACER^TM發現平臺和我們的矢量化抗體平臺，以及我們的專有抗體；

●

我們識別和優化候選產品和專有的 AAV 機殼的能力；

●

我們與我們的合作伙伴 Neurocrine Biosciences, Inc. 以及我們的被許可方 Alexion、AstraZeneca Rare Disease 或 Alexion（前被許可方輝瑞公司的繼任者）和諾華製藥股份公司簽訂的戰略合作和許可協議，並由他們提供資金；

●

我們正在進行和計劃中的臨牀前開發工作、相關時間表和研究；

●

我們未來建立合作、戰略聯盟或期權和許可安排的能力；

●

我們提交候選產品申請以及獲得和維持監管部門批准的時間和能力，包括為我們的項目提交在研新藥或IND申請的能力；

●

我們對收入、支出、或有負債、未來收入、現有現金資源和資本需求的估計；

●

我們的知識產權地位以及我們為專有資產獲得、維護和執行知識產權保護的能力；

●

我們對候選產品的潛在市場規模以及我們為這些市場服務的能力的估計；

●

我們對額外資金的需求以及我們籌集額外資本的計劃和能力，包括通過股票發行、債務融資、合作、戰略聯盟以及期權和許可安排；

●

我們的競爭地位以及競爭產品的成功，這些產品已經或可能成為我們所追求的跡象；

●

包括美國、歐盟和其他重要地區（例如日本）在內的政府法律和法規的影響；以及

●

我們能夠成功地控制成本，並根據我們的戰略計劃成功確定候選產品渠道和平臺開發目標的優先順序。

這些前瞻性陳述只是預測，我們實際上可能無法實現前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期。您不應過分依賴我們的前瞻性陳述。實際業績或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異。這些前瞻性陳述主要基於我們當前對未來事件和趨勢的預期和預測，我們認為這些事件和趨勢可能會影響我們的業務、財務狀況和經營業績。我們在2023年3月7日向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告中包含的重要因素，特別是 “第一部分，第1A項——風險因素”，以及我們的10-Q表季度報告，特別是 “第二部分，第1A項——風險因素”，這些因素可能導致未來的實際業績或事件與我們做出的前瞻性陳述存在重大差異。我們的前瞻性陳述並未反映我們未來可能進行的任何收購、合併、處置、戰略合作、合資企業或投資的潛在影響。

您應該閲讀這份10-Q表季度報告以及我們作為10-Q表季度報告的附錄提交的文件，同時瞭解我們的實際未來業績可能與我們的預期存在重大差異。除非適用法律要求，否則我們沒有義務更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

VOYAGER THERAPEUTICS, INC

表格 10-Q


		頁面
第一部分財務信息
第 1 項。	簡明合併財務報表（未經審計）	5
	簡明的合併資產負債表	5
	簡明合併運營報表和綜合（虧損）收益	6
	簡明的股東權益合併報表	7
	簡明的合併現金流量表	8
	未經審計的簡明合併財務報表附註	9
第 2 項。	管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析	28
第 3 項。	關於市場風險的定量和定性披露	47
第 4 項。	控制和程序	47

第二部分。其他信息
第 1 項。	法律訴訟	48
第 1A 項。	風險因素	48
第 2 項。	未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
第 6 項。	展品	48
	簽名	50

第一部分財務信息

Voyager Therapeutics, Inc

簡明合併資產負債表

（金額以千計，股票和每股數據除外）

（未經審計）


	9月30日		十二月三十一日
	2023		2022
資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	65,269	$	98,959
有價證券，當前		187,667		19,889
關聯方合作應收賬款		3,253		257
預付費用和其他流動資產		5,736		5,394
流動資產總額		261,925		124,499
財產和設備，淨額		17,109		17,857
存款和其他非流動資產		1,593		1,515
經營租賃、使用權資產		14,026		15,485
總資產	$	294,653	$	159,356
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款	$	3,270	$	2,566
應計費用		11,051		7,816
其他流動負債		3,106		2,832
遞延收入，當前		44,261		59,377
流動負債總額		61,688		72,591
遞延收入，非當期		37,826		6,450
其他非流動負債		18,919		21,295
負債總額		118,433		100,336
承付款和意外開支（見附註8）
股東權益：
優先股，$0.001面值： 5,000,0002023年9月30日和2022年12月31日授權的股票；不截至2023年9月30日和2022年12月31日已發行和流通的股份		—		—
普通股， $0.001面值： 120,000,0002023年9月30日和2022年12月31日授權的股票； 43,909,161和 38,613,891股份發行的和傑出的分別在2023年9月30日和2022年12月31日		44		38
額外的實收資本		494,001		452,713
累計其他綜合虧損		(248)		(219)
累計赤字		(317,577)		(393,512)
股東權益總額		176,220		59,020
負債和股東權益總額	$	294,653	$	159,356

隨附的註釋是這些精簡版c的組成部分合併財務報表。

Voyager Therapeutics, Inc

簡明合併運營報表和綜合（虧損）收益

（金額以千計，股票和每股數據除外）

（未經審計）


	三個月已結束				九個月已結束
	9月30日				9月30日
	2023		2022		2023		2022
協作收入	$	4,614	$	41,086	$	159,947	$	42,457
運營費用：
研究和開發		25,863		19,337		66,416		46,213
一般和行政		8,258		7,307		25,580		22,518
運營費用總額		34,121		26,644		91,996		68,731
營業（虧損）收入		(29,507)		14,442		67,951		(26,274)
利息收入		3,429		545		8,567		816
其他收入		—		2,637		3		2,676
其他收入總額，淨額		3,429		3,182		8,570		3,492
所得税前（虧損）收入		(26,078)		17,624		76,521		(22,782)
所得税（福利）準備金		(177)		—		586		—
淨（虧損）收入	$	(25,901)	$	17,624	$	75,935	$	(22,782)
其他綜合（虧損）收入：
可供出售證券的未實現（虧損）淨收益		(115)		27		(29)		(199)
其他綜合（虧損）收入總額		(115)		27		(29)		(199)
綜合（虧損）收入	$	(26,016)	$	17,651	$	75,906	$	(22,981)

每股淨（虧損）收益，基本	$	(0.59)	$	0.46	$	1.85	$	(0.59)
攤薄後每股淨（虧損）收益	$	(0.59)	$	0.45	$	1.78	$	(0.59)

已發行普通股加權平均值，基本		43,864,838		38,507,542		40,962,116		38,292,497
已發行普通股的加權平均值，攤薄		43,864,838		39,570,394		42,610,724		38,292,497

所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。

Voyager Therapeutics, Inc

股東權益簡明合併報表

（金額以千計，股票數據除外）

（未經審計）


						累積的
				額外		其他
	普通股			付費		全面		累積的		股東
	股份	金額		資本		（虧損）收入		赤字		公平

截至2021年12月31日的餘額	37,918,395	$	38	$	442,259	$	(138)	$	(347,104)	$	95,055
既得股票期權的行使	11,484		—		12		—		—		12
限制性股票單位的歸屬	312,090		—		—		—		—		—
股票薪酬支出	—		—		2,268		—		—		2,268
可供出售證券的未實現虧損，扣除税款	—		—		—		(85)		—		(85)
淨虧損	—		—		—		—		(21,319)		(21,319)
截至2022年3月31日的餘額	38,241,969	$	38	$	444,539	$	(223)	$	(368,423)	$	75,931
既得股票期權的行使	63,012		—		575		—		—		575
限制性股票單位的歸屬	32,165		—		—		—		—		—
在ESPP下發行普通股	102,105		—		313		—		—		313
股票薪酬支出	—		—		2,460		—		—		2,460
可供出售證券的未實現虧損，扣除税款	—		—		—		(141)		—		(141)
淨虧損	—		—		—		—		(19,087)		(19,087)
截至2022年6月30日的餘額	38,439,251	$	38	$	447,887	$	(364)	$	(387,510)	$	60,051
既得股票期權的行使	5,341		—		15		—		—		15
限制性股票單位的歸屬	75,744		—		—		—		—		—
股票薪酬支出	—		—		2,106		—		—		2,106
可供出售證券的未實現收益，扣除税款	—		—		—		27		—		27
淨收入	—		—		—		—		17,624		17,624
2022 年 9 月 30 日的餘額	38,520,336	$	38	$	450,008	$	(337)	$	(369,886)		79,823

截至2022年12月31日的餘額	38,613,891	$	38	$	452,713	$	(219)	$	(393,512)		59,020
既得股票期權的行使	51,993		—		185		—		—		185
限制性股票單位的歸屬	374,417		—		—		—		—		—
發行與 2023 年 Neurocrine 合作協議相關的普通股	4,395,588		5		31,116		—		—		31,121
股票薪酬支出	—		—		2,504		—		—		2,504
可供出售證券的未實現收益，扣除税款	—		—		—		87		—		87
淨收入	—		—		—		—		124,044		124,044
截至2023年3月31日的餘額	43,435,889	$	43	$	486,518	$	(132)	$	(269,468)	$	216,961
既得股票期權的行使	198,348		1		1,228		—		—		1,229
限制性股票單位的歸屬	62,828		—		—		—		—		—
在ESPP下發行普通股	62,344				418						418
股票薪酬支出	—		—		2,627		—		—		2,627
可供出售證券的未實現虧損，扣除税款	—		—		—		(1)		—		(1)
淨虧損	—		—		—		—		(22,208)		(22,208)
截至 2023 年 6 月 30 日的餘額	43,759,409	$	44	$	490,791	$	(133)	$	(291,676)	$	199,026
既得股票期權的行使	127,252		—		415		—		—		415
限制性股票單位的歸屬	22,500		—		—		—		—		—
股票薪酬支出	—		—		2,795		—		—		2,795
可供出售證券的未實現虧損，扣除税款	—		—		—		(115)		—		(115)
淨虧損	—		—		—		—		(25,901)		(25,901)
截至 2023 年 9 月 30 日的餘額	43,909,161	$	44	$	494,001	$	(248)	$	(317,577)	$	176,220

所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。

Voyager Therapeutics, Inc

簡明合併現金流量表

（金額以千計）

（未經審計）


	九個月已結束
	9月30日
	2023		2022
經營活動產生的現金流
淨收益（虧損）	$	75,935	$	(22,782)
為將淨收益（虧損）與（用於）經營活動提供的淨現金進行對賬而進行的調整：
股票薪酬支出		8,108		6,998
折舊		3,106		5,357
有價證券的溢價和折扣的攤銷		(1,832)		(23)
處置固定資產的損失		143		—
其他非現金物品		—		(2,468)
運營資產和負債的變化：
應收賬款		—		(10,000)
關聯方合作應收賬款		(2,996)		507
預付費用和其他流動資產		(342)		(1,652)
經營租賃、使用權資產		1,459		3,005
應付賬款		704		763
應計費用		3,236		1,536
經營租賃負債		(2,102)		(3,280)
其他非流動負債		—		(151)
遞延收入		16,260		21,925
由（用於）經營活動提供的淨現金		101,679		(265)
來自投資活動的現金流
購買財產和設備		(2,501)		(1,558)
購買有價證券		(194,975)		(54,848)
出售和到期有價證券的收益		29,000		35,000
用於投資活動的淨現金		(168,476)		(21,406)
來自融資活動的現金流
行使股票期權的收益		1,829		602
與2023年Neurocrine合作協議相關的普通股發行收益		31,121		—
根據ESPP購買普通股的收益		235		232
融資活動提供的淨現金		33,185		834
現金、現金等價物和限制性現金的淨減少		(33,612)		(20,837)
現金、現金等價物和限制性現金，期初		100,474		119,212
期末現金、現金等價物和限制性現金	$	66,862	$	98,375
現金和非現金活動的補充披露
已發生但尚未支付的資本支出	$	—	$	40

所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。

旅行者療法公司

未經審計的簡明合併財務報表附註

1。業務性質

Voyager Therapeutics, Inc.（以下簡稱 “公司”）是一家致力於突破基因療法和神經病學壁壘的生物技術公司。該公司專注於利用其在衣殼發現和神經藥理學方面的專業知識來解決限制基因療法和神經病學學科的分娩障礙，目標是阻止或減緩疾病進展或降低症狀嚴重程度，從而為患者提供具有臨牀意義的影響。該公司的基因療法平臺使其能夠設計、優化、製造和交付其基於腺相關病毒（“AAV”）的基因療法，該公司認為這些療法有可能安全地提供持久療效。該公司在AAV基因療法和神經科學領域的專家團隊首先識別和選擇公司認為AAV基因療法或其他生物療法可以滿足大量未得到滿足的醫療需求的疾病，並得到靶標驗證的支持，為人類生物學證明提供有效的途徑，具有強大的臨牀前藥理學，並具有強大的商業潛力。然後，該公司設計和優化AAV載體或其他生物療法，以使其在靶組織或細胞中具有活性、療效或輸送到靶組織或細胞。

該公司正在開發專有的AAV衣殼，即包含構成載體載荷的遺傳物質的外部病毒蛋白殼。該公司的團隊開發了一個名為TRACERTM（通過細胞類型特異性表達對AAV進行Tropism重定向）的專有AAV衣殼發現平臺，該平臺利用定向進化來促進選擇具有增強組織遞送特性的AAV衣殼，例如更有效地穿過血腦屏障（“BBB”）。TRACER發現平臺是一個廣泛適用的、基於RNA的功能性AAV衣殼發現平臺，它允許在包括非人類靈長類動物在內的多個物種中對具有細胞特異性轉導特性的AAV衣殼進行快速體內進化。該公司認為，與傳統衣殼相比，其通過TRACER發現平臺（“TRACER Capsids”）發現的衣殼有可能顯著提高其單劑量基因療法的療效和安全性，該公司預計單劑量基因療法將通過全身輸液提供。該公司利用TRACER發現平臺生成了多個TRACER Capsids家族，靜脈注射後具有強大的中樞神經系統（“CNS”）向性。該公司在科學會議上公佈了數據，這些數據表明，大腦內的多個區域有很強的轉導，並且有多個物種的活性。該公司已經鑑定了部分TRACER Capsid家族的受體以及特定受體的配體，並正在進行實驗，以評估利用其受體在BBB中穿梭非病毒遺傳藥物的可能性。

除了在潛在的許可安排中利用TRACER Capsids外，該公司還在推進自己的神經系統疾病候選藥物專有產品線，重點是阿爾茨海默氏病。該公司全資擁有的優先產品線項目包括用於肌萎縮性側索硬化症（“ALS”）的超氧化物歧化酶1（“SOD1”）基因療法和阿爾茨海默氏病的抗tau抗體。該公司於2023年第一季度在其抗tau抗體項目中確定了主要開發候選藥物，於2023年第三季度啟動了良好的實驗室規範毒理學研究，並預計將在2024年上半年向美國食品藥品監督管理局（“FDA”）提交研究性新藥申請（“IND”）。該公司將繼續評估其SOD1計劃的臨牀前研究數據，並預計將在2023年確定主要的開發候選藥物。該公司預計將在2025年中期為其SOD1計劃提交IND。該公司的產品線還包括四項早期研究計劃，旨在開發用於治療阿爾茨海默氏病、亨廷頓氏病和HER2+轉移性乳腺癌腦轉移的基因療法。

除了這些全資項目外，公司還與Neurocrine Biosciences, Inc.（“Neurocrine”）合作，積極推進兩個後期臨牀前階段的項目：針對帕金森氏病和其他Gba1介導疾病的葡萄糖腦苷酶1（“GBA1”）基因治療計劃（“GBA1計劃”），以及Friedreich的FXN基因治療計劃的共濟失調。該公司還擁有強大的神經系統疾病全資和合作基因治療項目的早期研究渠道。

該公司有遭受年度淨營業虧損的歷史。截至2023年9月30日，該公司的累計赤字為美元317.6百萬。該公司沒有產生任何產品收入，其運營資金主要來自費用、里程碑付款和與之前相關的成本補償

與賽諾菲健贊公司（“賽諾菲 Genzyme”）、艾伯維生物技術有限公司和艾伯維愛爾蘭無限公司的合作、與Neurocrine的持續合作、與Alexion、阿斯利康罕見病（“Alexion”）（前被許可方輝瑞公司（“輝瑞”）的繼承權和許可協議諾華製藥股份公司（“諾華”），以及其股票證券的公開發行和私募配售。

截至2023年9月30日，該公司的現金、現金等價物和有價證券為美元252.9百萬。公司致力於維持強勁的資產負債表，以支持其平臺和渠道的進步和發展。公司將繼續評估其在未來各時期的計劃現金需求。該公司預計，其現金、現金等價物和有價證券，以及Neurocrine合作下預計將獲得的開發成本補償金和利息收入，將足以滿足公司在2025年中期之前的計劃運營支出和資本支出需求。

無法保證公司能夠按公司可以接受的條件獲得額外的債務或股權融資，也無法保證能夠及時或根本無法從合作伙伴那裏獲得產品收入或收入。公司未能在需要時以可接受的條件獲得足夠的資金，可能會對公司的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響。

2。重要會計政策摘要和列報依據

演示基礎

隨附的公司未經審計的簡明合併財務報表是根據美國普遍接受的中期財務報告會計原則（“GAAP”）編制的。因此，它們不包括GAAP要求的完整財務報表所需的所有信息和腳註。欲瞭解更多信息，請參閲公司於2023年3月7日向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告中所包含的合併財務報表和腳註。管理層認為，這些中期簡明合併財務報表反映了公允列報各期公司財務狀況和經營業績所必需的所有正常經常性調整。這些附註中任何提及適用指導的內容都是指財務會計準則理事會的《會計準則編纂》（“ASC”）和《會計準則更新》中規定的美國權威性公認會計原則。

整合原則

未經審計的中期合併財務報表包括公司截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告所附的 “合併財務報表附註” 附註2中 “重要會計政策和列報依據摘要” 標題下披露的公司及其全資子公司的賬目。公司間餘額和交易已被刪除。

估算值的使用

根據公認會計原則編制合併財務報表要求管理層做出影響合併財務報表和隨附附註中報告的金額的估算和假設。公司管理層持續評估其估算，其中包括但不限於與收入確認、應計費用、股票薪酬支出和所得税相關的估算。公司的估算基於歷史經驗以及其認為在這種情況下合理的其他市場特定假設或其他相關假設。實際結果可能與這些估計或假設不同。

重要會計政策摘要

如公司截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告所附的 “合併財務報表附註” 中附註2 “重要會計政策摘要和列報依據” 所述，公司的重要會計政策沒有變化。

3。公允價值測量

截至2023年9月30日和2022年12月31日，經常性按公允價值計量的資產和負債如下：


			報價		意義重大
			處於活動狀態		其他		意義重大
			的市場		可觀察		無法觀察
			相同的資產		輸入		輸入
資產	總計		（第 1 級）		（第 2 級）		（第 3 級）

2023年9月30日	（以千計）
包含在現金和現金等價物中的貨幣市場基金	$	58,098	$	58,098	$	—	$	—
有價證券：
美國國庫券		111,071		111,071		—		—
美國政府機構證券		34,232		34,232		—		—
公司債券		27,780		—		27,780		—
商業票據		14,583		—		14,583		—
總計	$	245,764	$	203,401	$	42,363	$	—
2022年12月31日
包含在現金和現金等價物中的貨幣市場基金	$	91,724	$	91,724	$	—	$	—
有價證券：
美國國庫券		19,889		19,889		—		—
總計	$	111,613	$	111,613	$	—	$	—

公司根據相同證券活躍市場的報價來衡量貨幣市場基金、美國國債和美國政府機構證券的公允價值。公司根據近期不活躍市場的證券交易或類似工具的報價以及從可觀察到的市場數據中得出或證實的其他重要投入，來衡量二級證券、公司債券和商業票據的公允價值。

4。現金、現金等價物、限制性現金和可供出售的有價證券

截至2023年9月30日和2022年12月31日，現金、現金等價物和有價證券包括以下內容：


	攤銷		未實現		未實現		公平
	成本		收益		損失		價值

	（以千計）
截至2023年9月30日
包含在現金和現金等價物中的貨幣市場基金	$	58,098	$	—	$	—	$	58,098
有價證券：
美國國庫券		111,120		3		(52)		111,071
美國政府機構證券		34,273		—		(41)		34,232
公司債券		27,811		—		(31)		27,780
商業票據		14,583		—		—		14,583
貨幣市場基金和有價證券總額	$	245,885	$	3	$	(124)	$	245,764
截至2022年12月31日
包含在現金和現金等價物中的貨幣市場基金	$	91,724		—		—	$	91,724
有價證券：
美國國庫券		19,980		—		(91)		19,889
貨幣市場基金和有價證券總額	$	111,704	$	—	$	(91)	$	111,613

截至2023年9月30日，公司所有有價證券的合同到期日為一年或更少。

每當投資的公允價值低於攤銷成本並且有證據表明投資的賬面金額無法在合理的時間內收回時，公司就會對投資進行審查。在這些投資方面，公司評估公允價值的下降是否由信用損失或其他因素造成，同時考慮公允價值低於攤銷成本的程度、評級機構對證券評級的任何變化以及與證券特別相關的不利條件等因素。如果該評估表明存在信貸損失，則將預期從證券中收取的現金流的現值與證券的攤餘成本基礎進行比較。如果預計收取的現金流的現值小於攤銷成本基礎，則存在信貸損失，並在簡明的合併資產負債表上記錄信貸損失備抵金，但以公允價值小於攤銷成本基準的金額為限。任何與信貸無關的減值均計入其他綜合（虧損）收入。信貸損失備抵的變化在簡明合併運營報表中作為一般和管理費用信用損失支出（或沖銷）的準備金入賬。當公司認為可供出售證券不可收回或符合出售意向或要求的標準時，損失將從補貼中扣除。

該公司持有 $81.8百萬和美元19.9截至2023年9月30日和2022年12月31日，分別有百萬只處於未實現虧損狀態的有價證券。2023年9月30日和2022年12月31日的未實現虧損歸因於利率的變化，未實現的虧損不代表信貸損失。該公司不打算出售這些證券，在收回攤餘成本基礎之前，也不太可能被要求出售這些證券。

下表提供了簡明合併資產負債表中現金、現金等價物和限制性現金的對賬情況，其總額與簡明合併現金流量表中顯示的相同金額的總和：


	截至9月30日		截至12月31日，
	2023		2022

	（以千計）
現金和現金等價物	$	65,269	$	98,959
存款和其他非流動資產中包含的限制性現金		1,593		1,515
現金、現金等價物和限制性現金總額	$	66,862	$	100,474

5。應計費用

截至2023年9月30日和2022年12月31日，應計費用包括以下內容：


	截至9月30日		截至12月31日，
	2023		2022

	（以千計）
員工補償成本	$	4,809	$	4,559
研究和開發成本		4,196		1,895
專業服務		755		726
應計商品和服務		1,291		636
總計	$	11,051	$	7,816

6。租賃義務

經營租賃

截至2023年9月30日，該公司在馬薩諸塞州劍橋市悉尼街64號的辦公和實驗室空間租約有效期至2026年11月30日，並租賃了位於馬薩諸塞州列剋星敦海登大道75號的實驗室和辦公空間，有效期至2031年1月31日。

2021年9月，公司與BioNTech US, Inc.（“BioNTech US”）簽訂協議，轉租公司當時在馬薩諸塞州劍橋市悉尼街75號租賃的部分辦公和實驗室空間（“轉租協議”）。轉租期限約為 3.3年份。轉租並未解除公司在租賃下的原有義務，因此公司沒有因為轉租而調整運營租賃使用權資產，並將轉租記為單獨的租約。

2022年6月22日，公司簽訂了租賃終止協議（“租賃終止協議”），並終止了悉尼街75號辦公和實驗室空間的租約，立即生效。關於租賃終止協議，公司還簽訂了轉租終止協議（“轉租終止協議”），並終止了與美國BioNTech 的轉租協議。公司沒有因租賃終止協議或轉租終止協議而承擔任何終止罰款。該公司取消承認相關的使用權資產，金額約為 $14.5百萬美元和運營租賃負債為美元17.0相應地，百萬美元，從而獲得$的收益2.5在截至2022年6月30日的三個月期間，百萬美元。

公司的租賃協議要求公司維持現金押金或不可撤銷的信用證，總金額為美元1.5向房東支付了百萬美元，作為履行租約義務的擔保。

2023 年 8 月 11 日，公司對其位於馬薩諸塞州列剋星敦海登大道 75 號的實驗室和辦公空間的現有租約進行了第一修正案（“第一修正案”），根據該修正案，公司同意租賃大約 61,307平方英尺的額外辦公和實驗室空間。第一修正案的期限從房東提供空間供公司使用的日期開始，並於2031年1月31日到期，除非提前終止或延長。截至2023年9月30日，該空間尚未可供公司使用，因此，租約尚未開始。第一修正案的生效日期估計為2024年2月1日左右。

在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，公司承擔的租賃費用均為美元0.9百萬和美元2.7分別為百萬，用於經營租賃。在截至2022年9月30日的三個月和九個月中，公司承擔的租賃費用均為美元1.0百萬和美元3.8分別為百萬，用於經營租賃。截至2023年9月30日，加權平均剩餘租賃期限為 5.3年份，用於確定運營租賃負債的加權平均增量借款利率為 7.4%.

下表彙總了截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月根據轉租協議產生的營業轉租收入：


	三個月已結束				九個月已結束
	9月30日				9月30日
	2023		2022		2023		2022

	（以千計）
營業轉租收入	$	—	$	—	$	—	$	1,380

7。其他負債

截至2023年9月30日和2022年12月31日，其他流動和非流動負債包括以下內容：


	截至9月30日		截至12月31日，
	2023		2022

	（以千計）
其他流動負債
租賃責任		3,106		2,832
其他流動負債總額	$	3,106	$	2,832

其他非流動負債
租賃責任	$	17,919	$	20,294
其他		1,000		1,001
其他非流動負債總額	$	18,919	$	21,295

8。重要協議

2022年12月31日合併財務報表附註9描述了公司的重要協議，該報告包含在截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告中。在截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中，除了將輝瑞協議轉讓給Alexion外，公司與Neurocrine於2019年3月簽署的合作協議（“2019年Neurocrine合作協議”）以及2021年10月與輝瑞簽署的期權和許可協議（“輝瑞協議”）沒有實質性變化。因此，截至2023年9月30日，公司對這些協議的會計處理沒有變化。

該公司錄得的收入為 $1.5百萬和美元1.1在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月中，分別為2019年Neurocrine合作協議下的百萬美元。該公司錄得的收入為 $5.2百萬和美元2.5在截至的九個月內，2019年Neurocrine合作協議下的百萬美元

分別為2023年9月30日和2022年9月30日。該公司做到了不在截至2023年9月30日或2022年9月30日的三到九個月內，確認與Alexion協議相關的任何合作收入。

2023 年 Neurocrine 合作協議

協議摘要

2023 年 1 月 8 日，公司與 Neurocrine 簽訂了合作和許可協議（“2023 年 Neurocrine 合作協議”），用於研究、開發、製造和商業化針對 GBA1 計劃的基因治療產品，以及三早期的研究項目側重於針對中樞神經系統疾病或與稀有遺傳靶標相關的疾病的基因療法的研究、開發、製造和商業化（“2023年發現計劃”，與GBA1計劃合稱為 “2023年神經分泌計劃”）。2023 年 Neurocrine 合作協議於 2023 年 2 月 21 日（“神經分泌生效日期”）生效。

協作和許可

根據2023年Neurocrine合作協議，該公司和Neurocrine已同意合作開展2023年Neurocrine計劃。根據2023年Neurocrine合作協議的條款，在遵守公司根據該協議保留的權利的前提下，公司自Neurocrine生效之日起，根據公司的某些知識產權，向Neurocrine授予了獨家、收取版税、可再許可的全球許可，用於研究、開發、製造和商業化在2023年Neurocrine計劃下產生的基因治療產品（“2023年合作產品”）。

根據雙方商定的工作計劃，在自Neurocrine生效日期開始至Neurocrine生效日期三週年結束的時期（經公司和Neurocrine雙方書面同意後可以延長）（“2023年發現期”），在與Neurocrine持續合作的聯合指導委員會（“JSC”）的監督下，公司負責確定衣殼的實現目標標準，制定候選開發方案，並開展其他與 2023 年相關的臨牀前活動協作產品。根據JSC商定的工作計劃和預算，Neurocrine已同意承擔公司為每個2023年Neurocrine項目開展臨牀前開發活動所產生的所有費用。如果公司在此期間或在某些情況下控制權變更後違反其責任，則Neurocrine有權但沒有義務承擔公司根據該2023年Neurocrine計劃開展的活動。

在公司收到根據GBA1計劃開發的候選產品的第一期1期臨牀試驗的頭條數據後，該公司被授予在美國GBA1計劃中共同開發和共同商業化2023年協作產品的選擇權（“2023年Co-Co選項”）。如果公司選擇行使其 2023 年 Co-Co 期權，公司和 Neurocrine 同意達成成本和利潤分享安排（“2023 年 Co-Co 協議”），根據該協議，公司和 Neurocrine 同意在美國共同開發和商業化 GBA1 計劃中的 2023 年合作產品（“2023 Co-Co 產品”），並平均分配 GBA1 計劃在美國的成本、利潤和虧損，每個當事方有權或負責 50美國 2023 年每款 Co-Co 產品的利潤和虧損百分比，但特定例外情況除外。雙方同意，2023年共同合作協議將賦予公司在事先向Neurocrine發出書面通知後以任何理由終止2023年共同合作協議的權利，並賦予Neurocrine在某些情況下控制權變更時終止或修改2023年共同合作協議的權利。如果公司行使其 2023 年 Co-Co 期權，雙方還同意，Neurocrine 有權獲得（除其 50% 利潤份額） 50在公司有償還義務之前佔公司利潤份額的百分比 50在這項活動之前，Neurocrine承擔的與GBA1計劃有關的所有開發成本的百分比已從中扣除 50佔公司利潤份額的百分比。

候選人選擇

任何一方均可向JSC通知其希望提名為開發候選產品的任何候選基因治療產品，包括公司衣殼和根據2023年Neurocrine計劃正在開發的有效載荷（“合作候選產品”）。在這種情況下，JSC應確定是否存在此類提名的合作

候選人符合某些發展標準。最大值為四在 2023 年發現期內的任何給定時間，正在任何 2023 年 Neurocrine 項目下進行開發的潛在候選開發對象。如果合作候選人未能滿足JSC制定的標準並被排除在開發候選人的考慮範圍之外或被指定為開發候選人，則新的合作候選人可能會被提名為潛在的開發候選人，以取代失敗或成功的合作候選人，但不超過四在2023年探索期內，每個項目的潛在開發候選人隨時都在考慮之中。

製造業

雙方已同意，適用的開發計劃應具體規定公司與Neurocrine在2023年發現期內生產與適用的2023年Neurocrine計劃相關的合作候選產品的責任分配。根據2023年合作協議，雙方還同意，如果公司進行合作候選產品的生產的任何部分，則適用的開發計劃應包括公司有義務按照Neurocrine的合理要求，按照公司與Neurocrine共同商定的條款，協助將此類製造責任的技術轉讓給Neurocrine或第三方合同製造組織。2023 年發現期結束後，Neurocrine 將負責所有合作候選產品和產品的製造。

財務條款

根據 2023 年 Neurocrine 合作協議的條款，Neurocrine 於 2023 年 2 月向公司支付了約為 $ 的預付款136.0百萬，大約 $39.0百萬美元用於購買 4,395,588公司普通股，價格為美元8.88每股。2023年合作協議規定，根據GBA1計劃，Neurocrine向公司支付2023年合作產品的開發里程碑款項，金額最高為美元985.0百萬；以及（b）每個三2023 年探索計劃，最高金額為 $175.0每個 2023 年的探索計劃將獲得百萬美元。公司可能有權獲得最高金額的商業里程碑款項二GBA1 計劃下的 2023 年合作產品最高可達 $950.0每個 2023 年協作產品均為百萬美元一每個 2023 年探索計劃下的 2023 年合作產品最高可達 $275.0每個 2023 年探索計劃百萬美元。

Neurocrine還同意根據2023年協作產品的未來淨銷售額向公司支付分級特許權使用費。對於美國境內外淨銷售額，此類特許權使用費百分比分別為（a）GBA1計劃的低兩位數至二十位數以及高個位數至十位數中期，以及（b）2023年每個探索計劃的特許權使用費百分比分別為高個位數至十位數中期和個位數中期至低兩位數。在逐國和2023年Neurocrine計劃by-2023年Neurocrine計劃的基礎上，雙方商定，特許權使用費將在該國家/地區首次商業銷售2023年協作產品開始支付，並在 (a) 涵蓋2023年協作產品組成或其在該國的批准使用方法的最後一項專利到期、失效或放棄時終止，(b) 十年從 2023 年協作產品在該國的首次商業銷售以及 (c) 該國的監管獨家經營權到期（“2023 年特許權使用期限”）開始。特許權使用費最多可減少多達 50特定情況下的百分比，包括與2023年協作產品相關的專利權到期、每個國家的生物仿製藥獲得批准，或要求向與任何2023年合作產品的開發和商業化相關的第三方支付許可費。此外，授予Neurocrine的許可將在適用於該國家/地區的2023年協作產品的2023年特許權使用期到期後，自動轉換為全額付款、永久、不可撤銷的免版税許可，該許可按國家/地區和2023年協作產品到2023年協作產品。

終止

除非提前終止，否則 2023 年 Neurocrine 合作協議的到期日為 (a) 全球所有 2023 年協作產品最後到期的 2023 年特許權使用費到期，或 (b) 任何 2023 年 Co-Co 協議到期或終止，以較晚者為準。Neurocrine 可以通過提供至少 (a) 項來終止 2023 年 Neurocrine 合作協議的全部內容或在 2023 年 Neurocrine 計劃和/或逐國基礎上終止 2023 年 Neurocrine 合作協議 180 天如果此類通知是在任何產品的首次商業銷售之前提供的，則提前通知

終止適用的 2023 年協作產品或 (b) 一年如果此類通知是在終止適用的任何產品首次商業銷售之後提供的，則提前通知。Neurocrine 可以通過向公司提供書面終止通知來終止與給定 2023 年合作產品相關的 2023 年 Neurocrine 合作協議三十天在完成任何臨牀試驗後，如果此類臨牀試驗的結果未能達到適用協議中規定的預先規定的主要終點，或者在與此類2023年合作產品相關的臨牀試驗期間有一項安全發現，即 (a) 在患者中基本不可逆轉或不可監測，或 (b) 導致 Neurocrine 決定將此類2023年協作產品指定為 2023 年合作協議下的終止產品。

如果Neurocrine質疑該專利權的有效性或可執行性，則公司可以終止與公司特定專利權有關的2023年Neurocrine合作協議。在有補救期的前提下，如果發生全部或部分重大違約，任何一方均可終止 2023 年 Neurocrine 合作協議，但須遵守特定條件。

2023 年 Neurocrine 股票購買協議

關於2023年Neurocrine合作協議的執行，Neurocrine與該公司還於2023年1月8日簽訂了股票購買協議，出售和發行以下股票 4,395,588向Neurocrine出售普通股，價格為美元8.88每股，總收購價約為 $39.0百萬。根據股票購買協議的條款和條件，公司於2023年2月23日向Neurocrine發行並出售了這些股票。

會計分析

成立之初，公司確定2023年Neurocrine合作協議是根據ASC主題606（“ASC 606”）與客户簽訂的合同，鑑於2023年Neurocrine合作協議不代表2019年Neurocrine合作協議的範圍或價格在法律上可強制執行的變化，因此無需考慮修改情況。因此，該公司決定，2023年Neurocrine協議應單獨核算。2023 年 Neurocrine 合作協議包括以下履約義務：(i) GBA1 計劃的開發和商業化許可，(ii) GBA1 計劃的研發服務，以及 (iii) 2023 年每個探索計劃的研發服務以及每個項目的開發和商業化許可證。GBA1計劃的許可證是不同的，因為考慮到受該許可約束的候選產品的開發階段，Neurocrine可以單獨從此類許可證中受益，也可以從業內常見的其他資源中受益。同樣，除許可證外，GBA1計劃的研發服務在合同範圍內為Neurocrine提供了獨特的權益。2023年探索計劃的研發服務沒有區別，因為Neurocrine本身無法從此類許可證中受益，也無法從行業中常見的其他資源中受益，因為該公司獨特的專業知識在市場上不容易獲得，如果沒有相應的研究服務。GBA1許可證、GBA1研發服務以及2023年探索計劃的組合許可證和研發服務彼此不同，因為Neurocrine可以分別從每個項目中受益。

該公司確定了 $143.9百萬美元的固定交易價格，包括 $136.0百萬預付費用，保費為 $7.9百萬與 $ 相關39.0百萬股權投資 4,395,588以發行之日的公允價值計量的股票。公司還有權獲得公司在2023年發現期內與每個計劃相關的費用報銷。

這些金額可根據開發計劃確定，公司擁有合同權利，要求支付根據商定的項目開發計劃產生的費用。

該公司使用最有可能的金額方法來估算費用補償，並得出結論，這些金額不需要限制。截至2023年9月30日，預計報銷額為美元13.3截至該日根據預期產生的成本為百萬美元。由於付款的不確定性以及實現發展和監管里程碑的不確定性，在達到某些里程碑時向公司支付的額外對價不包括在交易價格中。

公司已根據每項履約義務的相對獨立銷售價格，將固定交易價格分配給單獨的履約義務。履約義務的估計獨立銷售價格是使用GBA1計劃和三項2023年探索計劃許可證的估計銷售價格制定的，主要使用調整後的市場評估方法，考慮了折扣、概率加權現金流分析以及特定實體和市場因素。該公司沒有將任何固定交易價格分配給GBA1研發服務績效義務，因為此類服務的對價反映了市場匯率。

該公司得出結論，與每個計劃的成本報銷相關的可變對價將分配給每個相應的計劃，因為費用補償專門與根據2023年Neurocrine合作協議提供的相應計劃服務有關。研究服務的報銷按市場費率計算，如果沒有與研究補償相關的可變對價，則將固定對價分配給所有履約義務説明瞭預計將獲得的這些債務的估計金額。根據最初的發展計劃，截至2023年9月30日，分配給每個計劃的與預期成本補償相關的可變對價總額如下：


履約義務	金額
	（以千計）
變量考量
GBA1 計劃	$	6,189
2023 年探索計劃 1		3,417
2023 年探索計劃 2		2,354
2023 年探索計劃 3		1,292
總計	$	13,252

根據相對獨立的銷售價格分配，固定交易價格對單獨履約義務的分配如下：


履約義務	金額
	（以千計）
固定對價
GBA1 計劃	$	69,459
2023 年探索計劃 1		24,807
2023 年探索計劃 2		24,807
2023 年探索計劃 3		24,807
總計	$	143,880

在向Neurocrine交付GBA1計劃的開發和商業化許可證後，公司將分配給GBA1計劃的開發和商業化許可證的固定交易價格確認為2023年第一季度的合作收入。公司使用基於輸入的衡量標準（例如迄今為止產生的成本），按比例確認服務期內分配給2023年發現計劃三項績效義務的對價，以估算已履行的比例，並在每個報告期末重新衡量其完成進度。成比例的績效是根據工作計劃成本和時間表估計值確定的。

在截至2023年3月31日的三個月中，公司確認了美元69.5與 2023 年 Neurocrine 合作協議相關的百萬美元收入，與 GBA1 計劃的開發和商業化許可證的交付有關。在截至2023年9月30日的三個月中，公司確認了美元2.0與在此期間提供的研發服務相關的百萬美元合作收入以及GBA1計劃的相應應收費用報銷。在截至2023年9月30日的三個月中，公司確認了美元1.1與分配給的固定交易價格相關的百萬美元收入三2023 年探索計劃，以及在此期間提供的研發服務以及相應的應收費用報銷三2023 年探索計劃。在截至2023年9月30日的九個月中，公司確認了美元4.2與該期間提供的研發服務相關的百萬美元合作收入以及GBA的相應應收費用報銷款1

節目。在截至2023年9月30日的九個月中，公司確認了美元1.8與分配給的固定交易價格相關的百萬美元收入三2023 年探索計劃，以及在此期間提供的研發服務以及相應的應收費用報銷三2023 年探索計劃。截至 2023 年 9 月 30 日，有 $72.8與 2023 年 Neurocrine 合作協議相關的百萬美元遞延收入，其中 $37.7百萬被歸類為當前和 $35.1根據預計提供服務的期限，在隨附的資產負債表中，百萬美元被歸類為非流動資金。

下表顯示了截至2023年9月30日的九個月中，公司在2023年Neurocrine合作協議下的關聯方合作應收賬款和合同負債餘額的變化：


	餘額為						餘額為
	2022年12月31日		增補		扣除額		2023年9月30日

		(以千計）
關聯方合作應收賬款	$	-	$	4,364	$	(2,445)	$	1,919
合同負債：
遞延收入	$	-	$	74,420	$	(1,643)	$	72,777

該公司的支出約為 $0.4獲得 2023 年 Neurocrine 合作協議所需的百萬美元成本，該協議僅在交易完成時支付，因此考慮了與客户簽訂合同並資本化的增量成本。這些費用記入預付費用，並按照確認分配給履約義務的對價的方式攤銷為運營費用。加上截至2023年9月30日的九個月中確認的合作收入，約為美元0.2花費了獲得 2023 年 Neurocrine 合作協議所花費的百萬美元。

Alexion 期權和許可協議（前身為輝瑞期權和許可協議）

摘要協議的

2021年10月1日，公司與輝瑞簽訂了期權和許可協議，根據該協議，輝瑞向輝瑞授予某些TRACER衣殼獲得獨家許可（“輝瑞許可選項”）的選擇權，以開發和商業化由衣殼和特定的輝瑞轉基因（“輝瑞轉基因”）組成的某些候選AAV基因療法。根據輝瑞協議的條款，在截至2022年10月1日結束的初始研究期（“輝瑞研究期限”）內，輝瑞有權評估capsids與最多 capsids 組合的潛在用途二輝瑞轉基因可幫助治療相應的中樞神經系統（“CNS”）和心血管疾病。

在輝瑞研究期內，公司同意向輝瑞提供一定數量的編碼指定現有機殼的材料，以供輝瑞評估。此外，在輝瑞研究期內，公司同意向輝瑞滾動披露輝瑞研究期內為所有此類衣殼候選人確定的性能特徵。輝瑞有權自行決定選擇任何衣殼候選人進行評估，以確定其對此類衣殼候選人行使輝瑞許可證期權的利益。輝瑞有權最多鍛鍊身體二輝瑞許可證選項，前提是它只能行使一每個輝瑞轉基因的輝瑞許可證選項。

自2022年9月30日起，輝瑞對特定的輝瑞轉基因的衣殼行使輝瑞牌照期權，用於潛在治療一種罕見的神經系統疾病。輝瑞沒有行使選擇權，許可使用衣殼進行心血管疾病的潛在治療。因此，根據輝瑞協議的條款，輝瑞對心血管疾病行使輝瑞牌照期權的權利已終止，該心血管疾病衣殼的所有權利已歸還給公司。輝瑞行使輝瑞牌照期權將輝瑞的研究期限延長至2024年10月1日，在此期間，公司可以自行決定並承擔費用，開展額外的研究活動，以確定可能用於治療與行使適用的輝瑞許可期權相關的罕見神經系統疾病的AAV基因療法的其他專有衣殼。

根據輝瑞許可證期權的行使，公司向輝瑞授予了全球獨家許可，輝瑞有權根據公司的某些知識產權，對使用衣殼候選藥物並採用相應的輝瑞轉基因（“輝瑞許可中樞神經系統產品”）進行再許可開發和商業化的罕見神經系統疾病產品。

2023 年 7 月 28 日，Alexion 就輝瑞的臨牀前基因療法資產和支持技術簽訂了最終購買和許可協議。自2023年9月20日交易完成之日起，Alexion收購了輝瑞協議（現為 “Alexion協議”）下的所有權利，併成為輝瑞在該協議下的權益繼承人。此次收購不影響期權和許可協議的實質性條款。在2024年10月1日之前，儘管公司沒有義務開展額外的研究活動來確定可能用於治療罕見神經系統疾病的AAV基因療法的其他專有衣殼，但它已同意繼續滾動向Alexion披露為所有此類候選衣殼確定的性能特徵（如果有）。在輝瑞研究期（現為 “Alexion Research Term”）期間，Alexion可以對此類衣殼候選人進行額外評估，並有權用任何其他衣殼候選物代替輝瑞在行使輝瑞許可證期權時選擇獲得許可的衣殼。

根據Alexion協議，Alexion全權負責輝瑞許可的CNS產品（現為 “Alexion許可產品”）的開發和商業化，並擁有唯一的決策權。Alexion必須做出商業上合理的努力來開發和獲得監管部門的批准，至少要有一Alexion 許可的 CNS 產品，輝瑞至少在 (a) 美國和 (b) 行使了輝瑞許可期權一以下國家：英國、法國、德國、意大利、西班牙和日本（均被稱為 “Alexion主要市場國家”），但受某些限制。Alexion還必須做出商業上合理的努力，在美國將每款Alexion許可的CNS產品商業化，並且至少一Alexion主要市場國家，Alexion或其指定的關聯公司或分許可證持有者已獲得監管部門批准的此類Alexion許可CNS產品，但須遵守某些限制。

根據Alexion協議的條款，輝瑞向公司預付了美元30.02021 年 10 月為百萬。輝瑞牌照期權行使後, 輝瑞向公司支付了美元10.0百萬。公司還有資格獲得特定的開發、監管和商業化里程碑補助金，總額最高為美元115.0百萬美元，用於第一款相應的Alexion許可CNS產品達到相應的里程碑。按Alexion許可的CNS產品按Alexion許可的CNS產品計算，公司還有資格獲得（a）特定的銷售里程碑付款，總額不超過美元175.0每款Alexion許可的CNS產品為百萬美元，以及（b）按每種Alexion許可的CNS產品年淨銷售額的中高個位數百分比分級上漲特許權使用費。特許權使用費在包括專利權到期、某些第三方許可的付款和生物仿製藥市場滲透率在內的慣常情況下可能會有所減少，但須遵守特定的限制。

根據Alexion協議的條款，公司和Alexion均擁有該方控制的所有專利或專有技術的全部權利、所有權和權益，這些專利或專有技術在Alexion協議生效之日或之前存在，或者在該生效日期之後由該方單獨或代表該方發明、開發、創造、生成或獲得。

除某些特定的例外情況外，在Alexion協議有效期內以及公司和Alexion根據Alexion協議開展活動的過程中，由雙方或代表雙方共同發明或以其他方式開發的任何專利和專有技術將遵循美國專利法規定的發明權。除某些限制和例外情況外，公司同意 (a) 在Alexion Research任期內，不代表第三方實施任何旨在開發或商業化衣殼候選物的內部計劃或計劃，也不得根據公司對此類衣殼候選藥的權利授予任何第三方或關聯公司使用任何治療產品與任何輝瑞轉基因（現為 “Alexion Transgene”）組合使用任何治療產品的權利或許可) 在任何用於治療、診斷和預防的人類和獸醫用途的適應症中；以及 (b)）不授予任何第三方或關聯公司根據公司專利使用任何許可的capsid與任何Alexion Transgene結合使用的任何權利或許可。

除非提前終止，否則Alexion協議將在所有國家/地區所有Alexion許可CNS產品的特許權使用費期限到期時到期。在有補救期的前提下，任何一方均可終止

如果另一方出現未得到糾正的重大違規行為，則全部或部分Alexion協議，但須遵守規定的條件。Alexion還可以根據特定條件終止Alexion協議的全部或部分，理由是公司破產、發生違反全球貿易管制法的行為或公司不遵守某些反賄賂或反腐敗契約。Alexion還可以出於任何原因或無理由終止全部或部分Alexion協議九十天'給公司的書面通知。

如果Alexion出於某些原因終止，則公司根據Alexion協議授予Alexion的許可將不可撤銷和永久有效，如果Alexion協議仍然有效，Alexion根據該許可本應支付的所有里程碑款項和特許權使用費將大幅減少。

會計分析

成立之初，公司確定Alexion協議是根據ASC 606與客户簽訂的合同。公司根據ASC 606評估了Alexion協議下承諾的商品和服務，並確定Alexion協議包含二履約義務包括二物質權利，一適用於每個 Pfizer 許可證選項。該公司得出結論，輝瑞的每種許可期權都提供了一項實質性權利，因為每種期權的對價低於公司在合同範圍之外本應獲得的金額。最初的承諾不包括行使期權後將交付的標的商品或服務，而是代表客户有權按規定的行使費行使輝瑞牌照期權的價值。輝瑞牌照期權行使後，在2024年10月1日之前，儘管公司沒有義務在行使期權後進行額外的研究活動，以確定可能用於治療中樞神經系統或心血管疾病的AAV基因療法的其他專有衣殼，但它已同意繼續滾動向Alexion披露為所有此類候選衣殼確定的性能特徵（如果有）。Alexion可以對此類衣殼候選人進行額外評估，並有權用任何其他衣殼候選人代替輝瑞在行使輝瑞許可證選項時選擇獲得許可的衣殼。該公司認定，這項承諾向Alexion提供評估輝瑞牌照選項並可能用其他衣殼候選人代替輝瑞在行使輝瑞牌照選項時選擇許可的衣殼（如果有），這是該安排中的一項額外履約義務（“Alexion替代權履行義務”）。

公司收到了一筆不可退還的預付款，金額為美元30.0百萬美元作為Alexion協議下的對價，該協議代表了成立時的交易價格。在行使輝瑞牌照期權或達到某些里程碑時向公司支付的額外對價不包括在交易價格中，因為這些對價與期權費用和只有在行使期權之後才能實現的里程碑有關。

該公司根據輝瑞牌照期權的相對獨立銷售價格為其分配交易價格。每項實質性權利的獨立銷售價格的估算基於調整後的市場評估方法。該公司得出結論，市場願意單獨為每種輝瑞許可證選項支付同等金額。該公司在考慮了 (a) 下游經濟學，包括與輝瑞每種許可證期權相關的期權費、里程碑和特許權使用費，以及 (b) 可比的市場數據後得出這一結論。該公司確定，Alexion替代權履約義務的獨立銷售價格與使用相對獨立銷售價格模型分配的交易價格相比微不足道，因此，沒有為Alexion替代權履約義務分配任何交易價格。這一決定得到了對獨立銷售價格的定性和定量評估的支持，該評估考慮了識別其他潛在衣殼候選藥物的成本以及替代許可證的可能性。因此，基於每種產品的相對獨立銷售價格二物質權利，分配給單獨履約義務的交易價格為美元15.0每項實質權利獲得百萬美元。分配給每項重大權利的金額最初記作遞延收入。

在截至2022年9月30日的三個月和九個月中，公司確認了$40.0與Alexion協議相關的百萬美元合作收入。沒有根據Alexion協議，截至2023年9月30日的三個月和九個月的收入已確認。

諾華期權和許可協議

協議摘要

2022年3月4日（“諾華生效日期”），公司與諾華簽訂了期權和許可協議（“諾華協議”）。根據諾華協議，公司已向諾華授予期權（“諾華許可選項”），許可TRACER Capsids（“諾華許可Capsids”），供某些靶標專用，用於開發和商業化腺相關病毒基因療法候選藥物，包括諾華許可的Capsid和針對此類靶點的有效載荷（“諾華有效載荷”）。

在從諾華生效之日開始至諾華生效一週年結束的時期內，或者如果諾華行使諾華許可證期權，則在諾華行使諾華許可證期權三週年之際（“諾華研究期限”），公司已向諾華授予非排他性研究許可，允許其評估公司的 TRACER Capsid 是否可能與諾華有效載荷一起用於項目瞄準三特定基因（“諾華的初始目標”）。支付額外費用後，諾華還可能評估該公司的TRACER Capsids最多可與之一起使用二其他目標（“諾華附加目標”），但須遵守某些條件，包括該目標不屬於公司當前發展計劃（諾華初始目標和諾華附加目標合稱 “諾華目標”），也未與之合理競爭。在諾華研究期內（視情況而定），公司可以自行決定並承擔費用，開展進一步的研究活動，以確定其他的TRACER Capsids。如果公司選擇這樣做，公司已同意向諾華滾動披露此類新款TRACER Capsids的性能特徵。

在適用的諾華研究期內，諾華最多可行使三諾華許可證選項——或最多五如果諾華正在評估諾華的其他目標，則諾華的許可證選項——總體而言，前提是諾華只能行使這些目標一每個 Novartis Target 都有諾華許可證選項。在行使任何諾華許可選項後，公司同意向諾華授予目標獨佔的全球許可，諾華有權根據公司的某些知識產權，將適用的諾華許可Capsid開發和商業化並應用於包含相應諾華有效載荷的產品（“諾華許可產品”）的權利。在行使諾華許可選項後，公司同意提供某些額外的專有技術，使諾華能夠利用諾華許可的Capsid和相應的諾華有效載荷用於諾華許可產品。諾華可以在適用的諾華研究期限內，但在行使諾華許可期權之後，對公司的候選衣殼進行額外評估，並有權用任何其他 TRACER Capsid 代替諾華許可的 Capsid。

在遵守公司上述披露義務的前提下，公司和諾華已同意獨立開展各自的研究和評估活動，溝通由以下人員管理二聯盟經理由公司和諾華的指定人員組成。

根據諾華協議，諾華全權負責諾華許可產品的開發和商業化，並擁有唯一的決策權。諾華必須做出商業上合理的努力來開發和獲得監管部門的批准，至少為一諾華為其在 (a) 美國和 (b) 至少 (b) 行使諾華許可選項的每個 Novartis Target 的許可產品三以下國家：英國、法國、德國、意大利、西班牙和日本（均為 “諾華主要市場國家”），但受某些限制。諾華還必須做出商業上合理的努力，在美國將每款諾華特許產品商業化，並且至少三諾華或其指定關聯公司或分許可證持有者已獲得監管部門批准的此類諾華許可產品的諾華主要市場國家，但須遵守某些限制。

在適用的諾華研究期內，公司已同意向諾華提供質粒，用於生產 TRACER Capsids，以供應要求進行評估。公司還向諾華授予了非排他性許可，該許可在行使諾華許可選項後生效，此外還授予諾華根據上述公司某些知識產權獲得目標專有許可，在諾華許可的Capsid-by-Novartis許可Capsid的基礎上，根據公司的某些專有技術，可以利用包含相應諾華許可產品的適用諾華許可Capsid 有效載荷。

根據諾華協議的條款，諾華向公司預付了美元54.0百萬。自 2023 年 3 月 1 日起，諾華行使諾華的許可期權，對該公司的 TRACER Capsid 發現平臺生成的新型衣殼進行許可，用於基因治療項目二未公開的諾華初始目標。隨着諾華的期權行使開始二諾華最初的目標，該公司獲得了 $25.02023 年 4 月將獲得百萬美元期權行權付款，並有資格獲得相關的潛在開發、監管和商業里程碑付款，以及基於採用諾華許可的 Capsids 的諾華許可產品的淨銷售額的中高個位數分級特許權使用費。那個二最初獲得許可的諾華目標與公司內部和合作渠道中的目標不同。此外，在研究期內，諾華保留擴大協議範圍的權利，將許可capsid的選項包括在內，最高許可期限為二其他諾華目標，視供應情況而定，費用為 $18.0每增加一個諾華目標，就有百萬美元。在這樣的擴張下，公司將有資格獲得一美元12.5每行使一筆額外的諾華目標，將收取百萬美元的許可期權行使費，以及未來每個附加諾華目標公司的潛在里程碑付款，以及包含諾華許可Capsids的諾華許可產品的中高等級個位數特許權使用費。

諾華選擇不為 capsid 發放許可證一在適用的諾華許可選項到期之前，諾華協議下的初始諾華目標。因此，公司授予諾華與該初始諾華目標相關的非排他性研究許可已終止，諾華對該初始諾華目標的研究期限已到期，公司不再有資格獲得與該初始諾華目標相關的開發、監管和商業里程碑付款或特許權使用費。與諾華初始目標有關的所有權都已歸還給公司。

根據諾華協議的條款，任何一方都擁有該方控制的所有專利或專有技術的全部權利、所有權和權益，這些專利或專有技術在諾華生效日期當天或之前存在，或者在諾華生效日期之後由該方單獨或代表該方發明、開發、創造、生成或獲得。除某些特定的例外情況外，在《諾華協議》有效期內以及雙方在《諾華協議》下的活動過程中，由雙方共同發明或以其他方式開發的任何專利和專有技術將遵循美國專利法規定的發明權。

除某些限制和例外情況外，公司已同意 (a) 在諾華研究期內，不代表第三方實施任何旨在開發或商業化任何公司衣殼的內部計劃或計劃，也不得根據公司在此類衣殼中的權利授予任何第三方或關聯公司開發任何含有衣殼的治療產品以及旨在對之具有治療作用的有效載荷的權利或許可任何諾華目標；以及 (b) 在諾華行使諾華之後許可選項，不得授予任何第三方或關聯公司根據本公司的專利使用任何諾華許可的Capsid來開發適用於Novartis Target的任何權利或許可。

除非提前終止，否則諾華協議將在所有國家/地區所有諾華特許產品的特許權使用費期限到期時到期。在有補救期的前提下，如果另一方出現未得到糾正的重大違規行為，任何一方均可在規定的條件下終止全部或部分諾華協議。諾華還可能因公司破產、發生違反全球貿易管制法或公司不遵守某些反賄賂或反腐敗契約而終止全部或部分諾華協議，但須遵守特定的條件。諾華可以出於任何原因或無理由終止全部或部分諾華協議九十天'給公司的書面通知。

如果諾華因故終止某些許可，則公司根據《諾華協議》向諾華授予的許可證將不可撤銷和永久有效，如果諾華協議仍然有效，諾華根據此類許可本應支付的所有里程碑款項和特許權使用費將大幅減少。

會計分析

成立之初，公司確定諾華協議是根據ASC 606與客户簽訂的合同。該公司評估了承諾的商品和服務，並確定諾華協議包含三履約義務包括三物質權利，一適用於每個 Novartis 許可證選項。該公司得出結論，諾華的每個許可選項都提供一項實質性權利，因為每個選項的對價都低於

本公司本應在合同範圍之外收到的款項。最初的承諾不包括行使期權後將交付的標的商品或服務，而是代表客户有權按規定的行使費行使諾華許可期權所帶來的價值。諾華行使許可期權後，在2025年3月4日之前，儘管公司沒有義務對任何期權行使進行額外的研究活動以確定可能用於治療中樞神經系統或心血管疾病的AAV基因療法的其他專有衣殼，但它已同意繼續向諾華滾動披露為所有此類候選衣殼確定的性能特徵（如果有）。諾華可以對此類候選衣殼進行進一步評估，並有權使用任何其他衣殼候選物代替其先前在行使諾華許可證期權時選擇許可的諾華許可衣殼。公司認定，向諾華提供評估並可能用其他衣殼候選產品取代其先前在行使諾華許可期權（如果有）時選擇許可的諾華許可套管的承諾，是該安排中的一項額外履約義務（“諾華替代權履行義務”）。該公司得出結論，其他諾華目標的期權不是實質性權利，因為該價格反映了期權的獨立銷售價格。因此，如果行使，公司將分別考慮其他諾華目標的期權。

公司收到了一筆不可退還的預付款，金額為美元54.0百萬美元作為諾華協議下的對價，該協議代表成立時的交易價格。在行使諾華許可期權或達到某些里程碑時向公司支付的額外對價不包括在交易價格中，因為這些對價與期權費和只有在行使期權之後才能實現的里程碑有關。

公司將交易價格分配給三物質權利基於其相對獨立的銷售價格。每項實質性權利的獨立銷售價格的估算基於調整後的市場評估方法。該公司得出結論，市場願意單獨為每種諾華許可證選項支付同等金額。該公司在考慮了（i）下游經濟學（包括與每個諾華許可證期權相同的期權費、里程碑和特許權使用費）以及（ii）可比的市場數據後得出這一結論。該公司確定，諾華替代權履行義務的獨立銷售價格與使用相對獨立銷售價格模型分配的交易價格相比微不足道，因此沒有為諾華替代權履行義務分配任何交易價格。這一決定得到了對獨立銷售價格的定性和定量評估的支持，該評估考慮了識別其他潛在衣殼候選藥物的成本以及替代許可證的可能性。因此，基於每種產品的相對獨立銷售價格三物質權利，分配給單獨履約義務的交易價格為美元18.0每項實質權利獲得百萬美元。

分配給每項重大權利的金額記作遞延收入。

在截至2023年3月31日的三個月中，公司確認了美元79.0與諾華協議相關的百萬美元合作收入。其中 $79.0百萬，美元54.0百萬美元歸因於行使二諾華許可選項的實質權利以及第三項實質性權利的到期，此前已推遲至2022年12月31日。剩下的 $25.0百萬代表期權行使費 $25.0百萬。這筆款項是公司在2023年第二季度收到的。

與 Touchlight IP 有限公司簽訂的許可協議

2022年11月3日，公司與Touchlight IP Limited（“Touchlight”）簽訂了許可協議（“Touchlight許可協議”），授權公司歷史上使用某種DNA製備工藝（“受試者DNA製備流程”），並授權對使用受試者DNA製備工藝創建的TRACER Capsids進行潛在開發。

Touchlight許可協議的條款包括一次性的、不可退還的技術訪問費，金額為美元5.0百萬，這筆款項是在2022年第四季度支付的。該公司記錄了 $5.0因此，在截至2022年12月31日的年度中，研發費用為百萬美元。

Touchlight許可協議的條款還包括未來的里程碑付款以及如果公司或其項目合作者或被許可人選擇在治療中使用，則應支付給Touchlight的低個位數特許權使用費

產品 TRACER Capsids 是在歷史上使用受試者 DNA 製備過程創建的。此外，公司有義務向Touchlight支付較低的個位數特許權使用費，用於支付公司未來收到的與Tracer Capsids的許可相關的款項，這些款項是在受試者DNA製備流程的歷史使用中創建的，不包括公司任何治療計劃的許可或合作。

在截至2023年3月31日的三個月中，該公司錄得了美元1.0按照《Touchlight 許可協議》的條款，向研發費用支付百萬美元，同時諾華行使諾華的許可期權，對公司TRACER Capsid發現平臺生成的新型衣殼進行許可，用於針對以下疾病的基因治療項目二未公開的諾華初始目標。這筆款項是在2023年第二季度支付給Touchlight的。

其他許可協議

2023年6月28日，該公司與Sangamo Therapeutics, Inc.（“Sangamo”）就一種可能的朊病毒病治療方法簽訂了最終許可協議。利用其專有的表觀遺傳學調控平臺，Sangamo開發了鋅指轉錄調節劑，它認為該調節劑可以特異性而有效地阻斷朊蛋白的表達，而後者是朊病毒病的致病驅動因素。公司有資格獲得一定的許可費、任何使用公司衣殼的產品的潛在商業銷售特許權使用費，如果Sangamo取消了prion計劃的許可，則有資格獲得與該計劃有關的所有許可收入的一部分。公司已根據ASC 606對本許可協議進行了評估，並確定該協議對財務報表不重要，所有可變對價均受到充分限制。

其他協議

在截至2016年12月31日的年度中，公司與一家非營利組織簽訂了研發資助協議，該組織最多提供美元4.0在實現臨牀和開發里程碑後，向公司提供百萬美元的資金。該協議規定，公司將償還某些情況下收到的款項，包括協議終止，並支付的金額不超過 2.6乘以成功開發的任何產品並將其商業化後獲得的資金。在截至2017年12月31日的年度中，公司獲得了一筆里程碑式的款項，金額為美元1.0百萬。該公司對該安排進行了評估，得出的結論是，這是一項研發融資安排，因為公司很可能會償還根據該安排收到的款項。結果，$1.0截至2017年12月31日止年度的百萬美元在簡明合併資產負債表中記為非流動負債。

訴訟

截至2023年9月30日或2022年12月31日，公司不是任何重大法律事務或索賠的當事方。截至2023年9月30日或2022年12月31日，公司沒有為任何訴訟負債設立應急準備金。

9。股票薪酬

股票薪酬支出

簡明合併運營報表和綜合（虧損）收益表中確認的所有股票薪酬獎勵的總薪酬成本如下：


	三個月已結束				九個月已結束
	9月30日				9月30日
	2023		2022		2023		2022

	（以千計）
研究和開發	$	919	$	588	$	2,472	$	2,170
一般和行政		1,959		1,601		5,636		4,828
股票薪酬支出總額	$	2,878	$	2,189	$	8,108	$	6,998

簡明合併運營報表和綜合（虧損）收益表中按獎勵類型分列的股票薪酬支出如下：


	三個月已結束				九個月已結束
	9月30日				9月30日
	2023		2022		2023		2022

	（以千計）
股票期權	$	2,021	$	1,357	$	5,587	$	4,452
限制性股票獎勵和單位		774		748		2,339		2,382
員工股票購買計劃獎勵		83		84		182		164
股票薪酬支出總額	$	2,878	$	2,189	$	8,108	$	6,998

限制性股票單位

截至2023年9月30日的九個月中，公司股權獎勵計劃下未歸屬限制性股票單位活動的狀況和變化摘要如下：


		加權
		平均值
		授予日期
		公允價值
	單位	每單位
截至2022年12月31日的未歸屬限制性股票單位	1,112,563	$	5.27
已授予	725,550	$	7.52
既得	(459,745)	$	5.68
被沒收	(65,641)	$	4.65
截至2023年9月30日的未歸屬限制性股票單位	1,312,727	$	6.40

限制性股票單位的股票補償基於授予之日公司普通股的公允價值，並在歸屬期內予以確認。公司授予的限制性股票單位通常以等額歸屬，每年超過三年。在截至2023年9月30日的九個月內授予的所有限制性股票單位每年均等額歸屬三年。與限制性股票單位相關的股票薪酬費用為 $0.8百萬和美元2.3截至2023年9月30日的三個月和九個月中，分別為百萬美元。與限制性股票單位相關的股票薪酬費用為 $0.7百萬和美元2.4截至2022年9月30日的三個月和九個月中，分別為百萬美元。

截至2023年9月30日，該公司有與其未歸屬限制性股票單位相關的未確認股票薪酬支出，金額為美元6.0百萬，預計將在剩餘的平均歸屬期內確認 2.3年份。

股票期權

以下是截至2023年9月30日的九個月的股票期權活動摘要：


		加權		剩餘的	聚合
		平均值		合同的	固有的
		運動		生活	價值
	股份	價格		（以年為單位）	（以千計）
截至 2022 年 12 月 31 日已發行	6,199,571	$	8.12	7.9	$	6,095
已授予	2,250,400	$	8.64
已鍛鍊	(377,593)	$	5.02
取消或沒收	(326,785)	$	9.60
截至 2023 年 9 月 30 日仍未付清	7,745,593	$	8.42	7.9	$	9,348
2023 年 9 月 30 日可行使	3,527,536	$	9.66	6.7	$	4,355

截至2023年9月30日，該公司與其未歸屬股票期權相關的未確認股票薪酬支出為美元19.1百萬美元，預計將在剩餘的加權平均歸屬期內確認 2.9年份。

10。每股淨（虧損）收益

下表列出了可能具有攤薄效應的未償還證券，這些證券在計算攤薄後的每股淨（虧損）收益時被排除在外，因為將其包括在內將具有反攤薄作用：


	截至9月30日的三個月		截至9月30日的九個月
	2023	2022	2023	2022
未歸屬限制性普通股獎勵	22,500	64,608	22,500	64,608
未歸屬的限制性普通股單位	1,312,727	523,627	714,164	941,275
未償還的股票期權	7,745,593	5,433,867	6,695,548	6,079,071
總計	9,080,820	6,022,102	7,432,212	7,084,954

基本淨（虧損）收入截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月和九個月中，攤薄後的加權平均已發行股票如下：


		截至 9 月 30 日的三個月				截至9月30日的九個月
		2023		2022		2023		2022


分子：
淨（虧損）收入（以千計）	$	(25,901)	$	17,624	$	75,935	$	(22,782)
每股基本淨（虧損）收益的分母：
加權平均流通股數-基本		43,864,838		38,507,542		40,962,116		38,292,497
攤薄後每股淨（虧損）收益的分母：
加權平均流通股數-基本		43,864,838		38,507,542		40,962,116		38,292,497
普通股期權和限制性股票單位		—		1,062,852		1,648,608		—
攤薄後的加權平均流通股數		43,864,838		39,570,394		42,610,724		38,292,497

11。關聯方交易

在截至2023年9月30日的九個月中，公司獲得了公司前首席科學官黛娜·薩博士的科學顧問委員會和其他科學諮詢服務。在截至2023年9月30日的三個月和九個月中，向薩博士支付的服務費用總額為美元157,500和 $541,300，分別地。在截至2022年9月30日的三個月和九個月中，向薩博士支付的服務費用總額為美元93,600和 $185,925，分別地。在 2023 年第二季度，公司和 Sah 博士同意收取 $ 的費用50,000每月獲得Sah博士的諮詢服務。該協議於 2023 年 6 月生效。

在2022年3月開始擔任總裁兼首席執行官之前，公司接受了現任總裁兼首席執行官阿爾弗雷德·桑德羅克醫學博士、博士提供的與戰略規劃、運營和管理相關的諮詢服務。為提供服務而向桑德羅克博士支付的費用總額為 $60,000截至2022年9月30日的九個月內。

根據公司與Neurocrine的每份合作協議，該公司和Neurocrine已同意對公司的某些候選AAV基因療法產品進行研究、開發和商業化活動。來自Neurocrine的應收款項反映為關聯方合作應收賬款。截至2023年9月30日，該公司的收入約為美元1.3與2019年Neurocrine合作協議相關的百萬筆關聯方合作應收賬款。截至2023年9月30日，該公司的收入約為美元1.9與 2023 年 Neurocrine 合作協議相關的百萬美元關聯方合作應收賬款。

第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析

以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析應與本10-Q表季度報告中其他地方出現的未經審計的簡明合併財務報表和相關附註以及我們於2023年3月7日向美國證券交易委員會（SEC）提交的截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告中包含的經審計的財務信息及其附註一起閲讀。

我們的實際業績和某些事件發生的時間可能與任何前瞻性陳述中討論、預測、預期或指出的結果存在重大差異。我們提醒您，前瞻性陳述不能保證未來的業績，我們的實際經營業績、財務狀況和流動性以及我們開展業務的行業發展可能與本10-Q表季度報告中包含的前瞻性陳述存在重大差異。此外，即使我們的經營業績、財務狀況和流動性以及我們運營所在行業的發展與本10-Q表季度報告中包含的前瞻性陳述一致，它們也可能無法預測未來時期的業績或發展。

應根據截至2022年12月31日止年度的10-K表年度報告第一部分第1A項 “風險因素” 以及10-Q表季度報告第二部分第1A項（如果適用）中討論的因素，考慮以下信息和任何前瞻性陳述，這些因素可能導致未來的實際業績或事件與我們做出的前瞻性陳述存在重大差異。在我們未來向美國證券交易委員會提交的文件中，可能會不時發現其他風險因素。

這些前瞻性陳述是根據經修訂的1933年《證券法》第27A條、《證券法》、經修訂的1934年《證券交易法》第21E條或《交易法》的安全港條款作出的。這些聲明既不是承諾也不是保證。我們提醒讀者不要過分依賴我們發表的任何前瞻性陳述，這些陳述僅代表其發表之日。除非法律和美國證券交易委員會規則有明確要求，否則我們不承擔任何義務公開更新或修改任何此類陳述，以反映我們的預期或任何此類陳述可能基於的事件、條件或情況的任何變化，或者可能影響實際結果與前瞻性陳述中列出的結果可能存在差異的任何變化。

概述

我們是一家致力於突破基因治療和神經病學壁壘的生物技術公司。我們專注於利用我們在衣殼發現和神經藥理學方面的專業知識來解決限制基因療法和神經病學學科的分娩障礙，目標是阻止或減緩疾病進展或降低症狀嚴重程度，從而為患者提供具有臨牀意義的影響。我們的基因治療平臺使我們能夠設計、優化、製造和交付基於腺相關病毒（AAV）的基因療法，我們認為這些療法有可能安全地提供持久療效。我們的AAV基因療法和神經科學領域的專家團隊首先識別並選擇了我們認為AAV基因療法或其他生物療法能夠滿足大量未得到滿足的醫療需求、得到靶向驗證的支持、為人類生物學證明提供有效的途徑、提供強大的臨牀前藥理學表現並具有強大商業潛力的疾病。然後，我們會設計和優化 AAV 載體或其他生物療法，以使其在靶組織或細胞中具有活性、療效或向靶向組織或細胞的遞送。

我們正在鑑定專有的 AAV 衣殼，即包含構成載體載荷的遺傳物質的外層病毒蛋白殼。我們的團隊開發了一個名為TRACER的專有AAV衣殼發現平臺^TM（通過細胞類型特異性表達 RNA 對 AAV 進行向性重定向），它採用定向進化來促進

選擇具有增強組織遞送特性的 AAV 衣殼，例如更有效地穿過血腦屏障或 BBB。TRACER 發現平臺是一個廣泛適用的、功能齊全的基於 RNA 的 AAV 衣殼發現平臺，可實現快速 在活體中在包括非人類靈長類動物在內的多個物種中具有細胞特異性轉導特性的AAV衣殼的進化。我們相信，與傳統衣殼相比，我們通過TRACER發現平臺（我們稱之為TRACER Capsids）發現的衣殼有可能顯著提高單劑量基因療法的療效和安全性，我們預計單劑量基因療法將通過全身輸液提供。我們利用 TRACER 發現平臺生成了靜脈注射後具有強健的中樞神經系統（CNS）向性的 TRACER Capsids 家族。我們在科學會議上提供的數據表明，大腦中的多個區域有很強的轉導作用，並且有多個物種的活性。我們已經鑑定了某些TRACER Capsid家族的受體以及特定受體的配體，並且正在進行實驗，以評估利用我們的受體將非病毒遺傳藥物穿過BBB的可能性。

除了在潛在的許可安排中利用TRACER Capsids外，我們還在推進自己的神經系統疾病候選藥物專有產品線，重點是阿爾茨海默氏病（AD）。我們全資擁有的優先產品線項目包括超氧化物歧化酶1或SOD1、肌萎縮性側索硬化症（ALS）的基因療法和用於AD的抗tau抗體。我們已經在2023年第一季度確定了抗tau抗體計劃的先導開發候選藥物，於2023年第三季度啟動了良好的實驗室規範（GLP）毒理學研究，我們預計將在2024年上半年向美國食品藥品監督管理局提交該計劃的在研新藥申請（IND）。我們將繼續評估我們的SOD1計劃的臨牀前研究數據，並預計將在2023年確定主要的開發候選藥物。我們預計將在2025年中期為我們的SOD1計劃提交IND。我們的研發項目還包括四項早期研究計劃，旨在開發用於治療AD、亨廷頓氏病和HER2+轉移性乳腺癌腦轉移的基因療法。除了這些全資項目外，我們還與Neurocrine合作積極推進兩個後期臨牀前階段的項目：葡萄糖腦苷酶1或GBA1，針對帕金森氏病和其他Gba1介導疾病的基因治療項目，以及針對弗裏德賴希共濟失調的FXN基因治療項目。

AAV 基因療法

基因療法是一種直接改變患者基因表達的方法，以解決疾病的根本原因或主要表現。我們認為，基因療法的靶向性質可以提供強大的治療選擇，併為這些患者提供有意義和持久的益處。

儘管 AAV 基因療法有可能用於多種治療方法，但我們目前專注於基因替換、基因敲除和向量化抗體方法。基因替代旨在恢復未表達、表達水平異常低或功能突變導致功能喪失的蛋白質的表達。基因敲除或基因沉默旨在減少具有不利影響的病理突變的RNA或蛋白質的表達。使用 AAV 向量化抗體進行輸送能夠增加腦實質和間質液中大型抗體的暴露，否則這些抗體在被動給藥時穿透到 BBB 的穿透力微乎其微。我們的基因治療方法使用 AAV 載體，我們認為這些載體是基因治療的理想載體，原因有以下幾個：

●

適用性廣. AAV 能夠將治療基因轉導或轉移到多種細胞類型中，包括中樞神經系統、心臟和其他組織中的靶細胞。

●

安全.我們不認為已知AAV會導致人類任何疾病。

●

不容易整合. AAV 不容易融入靶細胞的基因組，我們認為這一特性降低了癌症發生或誘發癌症的可能性。

●

可擴展性. AAV 能夠以商業質量和規模製造。

我們認為神經系統疾病非常適合使用AAV基因療法進行治療，原因如下：

●

經過驗證的目標. 許多神經系統、心臟病和其他疾病是由明確的基因突變引起的，這些基因代表了經過基因驗證的AAV基因治療藥物靶標。

●

定向交付. 我們相信，我們的TRACER Capsids可以顯著增強以較低劑量向特定類型的細胞和組織提供基因治療。

●

耐用表情。使用AAV載體進行一次性給藥和轉移治療基因後，可以在中樞神經系統和其他組織中實現長期基因表達。由於直接向中樞神經系統和其他組織注射藥物的重複或持續給藥非常複雜，因此一次性AAV基因療法具有顯著的優勢。

旅行者基因療法平臺

我們已經建立了一個基因治療平臺，我們相信該平臺使我們能夠成為AAV基因療法和神經系統疾病交匯處的領先公司。我們的AAV基因療法領域的專家團隊首先識別並選擇非常適合使用AAV基因療法進行治療的疾病。然後，我們設計和優化 AAV 載體，識別用於向靶組織或細胞輸送載荷的衣殼，包括治療基因（我們稱之為轉基因）和推動轉基因表達的啟動子。最後，我們利用既定的給藥途徑和給藥技術的進步，優化我們的AAV載體向對相關疾病至關重要的靶細胞的傳輸。我們認為，優化所有這些參數是項目整體成功的關鍵因素。我們預計，我們當前和未來的管道計劃將利用我們的基因治療平臺帶來的技術進步。

疾病選擇

經過內部審查後，我們已將開發的管道計劃列為優先事項。該綜述根據以下標準評估了每個優先項目所帶來的機會：未得到滿足的醫療需求高、靶點驗證、獲得人類生物學證明的有效途徑、穩健的臨牀前藥理學和強大的商業潛力。

向量工程和優化

AAV 載體的關鍵成分包括：（a）衣殼；（b）轉基因；（c）載荷控制元素，包括啟動子或其他調節轉基因表達的 DNA 序列。我們已經或打算推進我們的多個臨牀前項目，通過使用我們認為最適合我們每個項目的AAV載體來選擇領先的臨牀候選藥物，要麼通過使用我們現有的衣殼序列，行使第三方覆蓋的衣殼序列的非排他性全球商業許可，要麼設計或優化TRACER Capsids。我們還已經建立或打算建立在AAV載體中設計、篩選和推進基因序列的能力，包括轉基因和有效載荷控制元素，以便為我們的每項臨牀前項目創建優化的候選治療方案。

TRACER 探索之旅

我們的科學家開發了TRACER，這是一種專有的AAV衣殼發現平臺，可根據包括非人類靈長類動物或NHP在內的多個物種的BBB交叉和細胞特異性轉導特性，為特定治療應用選擇TRACER Capsids。我們認為，與第一代療法相比，這些 TRACER Capsids 可以在較低劑量下顯著增強向大腦中特定類型細胞的基因輸送，並且可能減少安全性和耐受性問題。這些 TRACER Capsids 目前處於表徵的後期階段，有待部署到我們的基因療法開發計劃中。我們將繼續使用我們的TRACER發現平臺開展篩查活動，以識別其他專有的AAV9和AAV5衍生的TRACER Capsids，並完善先前發現的TRACER Capsids，以靶向或去靶向多種組織和細胞類型。在美國基因與細胞療法學會 26^第四2023 年 5 月的年會，或 2023 年 ASGCT

會議上，我們提供的數據表明，劑量為 2x10 時，大腦多個區域的細胞轉導率超過 50%¹²在土撥鼠中靜脈注射我們的 VCAP-102 TRACER Capsid 後，每千克的載體基因組。

我們正在積極參與討論，通過潛在的選擇權和許可以及其他安排，向第三方提供TRACER Capsids以供其藥物研發計劃中使用。我們認為，與我們的TRACER Capsids相關的期權和許可證交易有很大的機會。為了最大限度地發揮我們的TRACER Capsids在我們自己的項目以及期權和許可交易中的潛力，我們迄今為止保留了與此類TRACER Capsids相關的所有權利，但與期權持有人或被許可人的轉基因或合作者計劃結合使用的特定權利除外。

合作協議

2019 年神經分泌合作

2019年1月，我們與Neurocrine簽訂了合作協議，即2019年Neurocrine合作協議，以研究、開發和商業化我們的某些AAV基因療法產品或2019年合作產品。根據2019年神經分泌合作協議，我們同意合作開展四個合作計劃，我們將其統稱為2019年神經分泌計劃：治療帕金森氏病的NBIB-1817（VY-AADC）計劃，或弗裏德賴希共濟失調治療計劃或FA計劃，包括開發 VY-FXN01 候選產品，還有兩個未公開的項目，即2019年的探索計劃。2021 年 8 月，與 VY-AADC 計劃有關的合作終止。根據FA計劃，我們和Neurocrine目前正在開發一種用於治療弗裏德賴希共濟失調的基因療法。弗裏德賴希共濟失調是一種使人衰弱的神經退行性疾病，導致腿部和手臂協調性差、行走能力逐漸喪失、全身虛弱、感覺喪失、脊柱側彎、糖尿病和心肌病以及視力、聽力和言語障礙。聯合指導委員會在2019年發現計劃下批准的兩個目標的制定工作正在進行中。

根據2019年Neurocrine合作協議的條款，Neurocrine已向我們支付了1.15億美元的預付款。關於2019年Neurocrine合作協議，Neurocrine還向我們支付了5,000萬美元，作為對價購買了4,179,728股普通股的股權。2019 年 Neurocrine 合作協議規定，Neurocrine 根據 (a) VY-AADC 計劃向我們支付了 2019 年合作產品的總開發里程碑款項，金額高達 1.70 億美元，鑑於 2019 年 Neurocrine 合作協議已部分終止，我們不再有資格獲得這筆款項；(b) 最高為 1.95 億美元的 FA 計劃，以及 (c) 兩個 2019 年探索計劃均不超過美元每個 2019 年探索計劃都會有 1.3 億英鎊。我們可能有權獲得高達2.75億美元的商業里程碑補助金，但2019年所有Neurocrine計劃的商業里程碑付款總額上限為11億美元。

Neurocrine還同意根據2019年協作產品的未來淨銷售額向我們支付特許權使用費。如適用，美國境內外淨銷售額的此類特許權使用費百分比在 (a) VY-AADC計劃的範圍內，分別從十幾歲到三十歲，低到十幾歲，鑑於2019年Neurocrine合作協議已部分終止，我們不再有資格獲得這些百分比；(b) FA計劃的特許權使用費百分比分別從低到十幾歲，從高個位數到十中期；以及 (c) 對於每個 2019 年探索計劃，分別從高個位數到十位數，以及從中個位數到低位數。在逐個國家和項目的基礎上，特許權使用費將從 2019 年協作產品的首次商業銷售開始，並在 (x) 涵蓋該國家/地區的 2019 年協作產品或其使用方法的最後一項專利到期、(y) 自該國家/地區首次商業銷售 2019 年協作產品起 10 年和 (z) 該國家/地區的監管專有權到期或 2019 年特許權使用期到期時終止。在特定情況下，特許權使用費最多可減少50％，包括與2019年合作產品相關的專利權到期、給定國家/地區的生物仿製藥產品的批准或要求向與任何2019年合作產品的開發和商業化相關的第三方支付許可費。此外，授予Neurocrine的許可證將在適用於該國家/地區的2019年協作產品的 2019 年特許權使用期到期後自動轉換為全額付款、無特許權使用費、永久、不可撤銷、逐個產品的獨家許可。

2023 年神經分泌合作

2023 年 1 月 8 日，我們與 Neurocrine 簽訂了第二份合作協議，即 2023 年 Neurocrine 合作協議，以研究、開發、製造和商業化針對編碼葡萄糖神經酰胺酶 β 1 或 GBA1 的基因的基因治療產品，用於治療帕金森氏病和其他與 GBA1 相關的疾病，或者 GBA1 計劃，以及三個以研究為重點的新項目，開發、製造和商業化旨在治療中樞神經系統疾病的基因療法，或與稀有遺傳靶標相關的疾病，或2023年發現計劃，以及與GBA1計劃合稱為2023年神經分泌計劃。

根據2023年Neurocrine合作協議的條款，2023年2月，Neurocrine向我們支付了約1.36億美元的預付款，並以每股8.88美元的價格購買了4,395,588股普通股，約3,900萬美元。2023年合作協議還規定，Neurocrine為2023年Neurocrine計劃或2023年合作產品下產生的基因治療產品支付總額的開發里程碑款項，（a）GBA1計劃最高為9.85億美元，（b）2023年三項探索計劃中每項2023年發現計劃最高為1.75億美元。根據GBA1計劃，我們可能有權獲得最多兩款 2023 年合作產品的總商業里程碑付款，每個 2023 年合作產品最高可達 9.5 億美元；根據每個 2023 年 “探索計劃”，我們可能有權獲得一款 2023 年合作產品的總商業里程碑付款，每個 2023 年探索計劃最高為 2.750 億美元。

2023 年 Neurocrine 合作協議於 2023 年 2 月 21 日生效。2023年2月23日，我們收到了預付款，我們的普通股根據適用的股票購買協議發行並出售給了Neurocrine。

許可協議

2021 年 10 月，我們與輝瑞簽訂了期權和許可協議，即《輝瑞協議》，根據該協議，我們授予輝瑞某些特定 TRACER Capsids 獲得獨家許可或輝瑞許可選項的選項，以開發和商業化由衣殼和特定的輝瑞轉基因（或輝瑞轉基因）組成的某些 AAV 候選基因療法。自2022年9月30日起，輝瑞對特定的輝瑞轉基因的衣殼行使輝瑞牌照期權，以潛在治療一種罕見的神經系統疾病。在對罕見神經系統疾病行使輝瑞許可選項方面，我們向輝瑞授予了全球獨家許可，根據我們的某些知識產權，我們有權再許可使用衣殼候選藥物開發和商業化罕見神經系統疾病產品，並採用相應的輝瑞轉基因或輝瑞許可的中樞神經系統產品。輝瑞沒有行使選擇權，許可使用衣殼進行心血管疾病的潛在治療。因此，根據輝瑞協議的條款，輝瑞對心血管疾病行使輝瑞牌照期權的權利已終止，該心血管疾病衣殼的所有權利已歸我們所有。

2023年7月28日，Alexion、阿斯利康罕見病或Alexion就輝瑞的臨牀前基因療法資產和支持技術簽訂了最終購買和許可協議。自2023年9月20日交易完成之日起，Alexion收購了輝瑞在《輝瑞協議》下的所有權利，併成為輝瑞在該協議下的權益繼承人。我們將收購後的輝瑞協議稱為Alexion協議。此次收購不影響期權和許可協議的實質性條款。

根據Alexion協議的條款，輝瑞已向我們支付了3000萬美元的預付款，並支付了1000萬美元，這筆款項涉及在2022年第四季度行使輝瑞牌照期權（我們也稱為Alexion許可期權），用於在2022年第四季度行使一種罕見的神經系統疾病。為了實現適用的里程碑，我們還有資格獲得首款輝瑞許可CNS產品（我們也將其稱為Alexion許可的CNS產品）的特定開發、監管和商業化里程碑補助金，總額高達1.15億美元。按Alexion許可的CNS產品逐個Alexion許可CNS產品計算，我們還有資格獲得（a）每款Alexion許可CNS產品最高1.75億美元的特定銷售里程碑付款，以及（b）按每款Alexion許可CNS產品年淨銷售額的中高個位數百分比分級上漲的特許權使用費。特許權使用費可能會在包括專利申請到期、某些第三方許可的付款以及生物仿製藥的市場滲透率在內的慣常情況下可能有所減少，但須遵守具體規定

限制。有關Alexion協議的進一步描述，請參閲附註8， 重要協議，以及本10-Q表季度報告其他地方包含的未經審計的簡明合併財務報表，標題為 “——Alexion期權和許可協議（前身為輝瑞期權和許可協議）”。

2022 年 3 月，我們與合作伙伴諾華簽訂了期權和許可協議，即諾華協議。根據諾華協議，我們已授予諾華期權或諾華許可期權，許可TRACER Capsids或諾華許可的Capsids專用於某些靶標，用於開發和商業化某些腺相關病毒基因療法候選藥物，包括諾華許可衣殼和指向該靶標的有效載荷。自 2023 年 3 月 1 日起，諾華行使諾華許可期權，對我們的 TRACER Capsid 發現平臺生成的新型衣殼進行許可，用於針對兩個未公開靶標的基因治療項目。在適用的諾華許可證期權到期之前，諾華選擇不為諾華協議下的第三個目標提供上層許可。與該目標有關的所有權都歸還給了我們。有關諾華協議的更多描述，請參閲附註8， 重要協議，以及本10-Q表季度報告其他地方包含的未經審計的簡明合併財務報表，標題為 “—諾華期權和許可協議”。

2022 年 11 月，我們與 Touchlight IP Limited（簡稱 Touchlight）簽訂了許可協議或《觸摸燈許可協議》，授權我們在歷史上使用某個 DNA 製備過程或受體 DNA 製備流程，並授權對使用受體 DNA 製備工藝創建的 TRACER Capsids 進行潛在開發。

我們的管道概述

我們利用我們的TRACER發現平臺和其他基因治療平臺、我們在專有抗體方面的專業知識以及我們的矢量化抗體平臺，組裝了一系列專有的AAV基因療法和其他遺傳藥物，用於治療我們認為有大量未得到滿足的醫療需求的神經系統疾病。根據疾病的不同，我們正在尋求開發使用基因替代或基因沉默方法的AAV基因療法，以及使用被動給藥或向量化遞送方法的抗體。我們的目標是通過顯著增加或減少靶組織中相關蛋白質的表達，解決特定疾病的根本原因或主要表現。

下表總結了我們的項目管線，所有這些項目都在臨牀前開發中：

全資項目

用於治療 AD 的抗 Tau 抗體計劃

疾病概述

我們正在開發專有抗體，這些抗體可以選擇性地靶向和減少病理性tau的擴散，用於治療tauopathies，我們的主要適應症是AD。tau病理學的傳播與AD的疾病進展和認知能力下降密切相關，AD在美國影響了大約600萬人，給社會帶來了越來越大的醫療保健負擔。最近，抗澱粉樣蛋白抗體已獲準用於治療AD，但仍有大量醫療需求未得到滿足。

我們的治療方法

長期以來，我們一直專注於開發專有和互補的方法，以破壞被認為是 AD 和其他tauopathys的核心 taupathics 的進展。減少毒性 tau 聚集體可能會減緩這些疾病的疾病進展和認知能力下降。我們正在探索我們的抗tau抗體的被動給藥。我們的抗tau抗體具有差異化的特性，包括改進了對tau蛋白特定區域的靶向，與第一代方法相比，可以提供更好的特性。我們認為，我們的靶向 C 末端的抗體與其他方法有很大區別。此外，我們認為，在IND申請獲得批准後，利用人體tau的正電子發射斷層掃描（PET）成像進行臨牀評估，以及測量血漿和腦脊液生物標誌物，有可能高效、加速地演示人類生物學證明。

臨牀前研究

在2022年8月的阿爾茨海默氏症協會國際會議上，我們公佈了我們專有的抗tau抗體的數據，該抗體靶向中間域和C末端，具有高親和力，在小鼠模型的臨牀前研究中顯示出良好的生物物理特性和強大的活性。在 P301S 種子繁殖 taupathy 小鼠模型中，我們的 C 末端靶向抗 tau 抗體阻斷了絲狀 tau 的播種/繁殖，並顯示誘導的 tau 病理顯著減少。2023 年 3 月，我們在2023 年 AD/PD 會議上公佈了新數據，重點介紹了導致主要候選人 VY-TAU01 被選中的差異化特徵。

計劃狀態

2023 年 1 月，我們選擇了一種領先的人源化抗 tau 抗體候選藥來推進對抗 AD。主要候選者 VY-TAU01 針對 C 末端域。VY-TAU01 之所以被選中，是因為它的親和力、選擇性和生物物理特性。2023 年 4 月，我們收到了美國食品藥品管理局針對 VY-TAU01 的預審書面反饋。簽約製造商的工藝開發和生產已經啟動，我們在2023年第三季度啟動了一項GLP毒理學研究，以使IND能夠在2024年上半年提交。

AD 治療的早期研究計劃

在2023年第一季度，我們宣佈了一項早期研究計劃，研究一種針對tau的基因療法，用於治療AD。該程序將 siRNA tau 擊倒有效載荷與靜脈注射的 TRACER Capsid 相結合。

2023 年 8 月，我們宣佈了另一項早期研究計劃，研究一種靶向抗澱粉樣蛋白的基因療法，用於治療 AD。該程序將矢量化抗澱粉樣蛋白抗體與靜脈注射的TRACER Capsid相結合。

用於治療肌萎縮性側索硬化症的 SOD1 基因沉默計劃

疾病概述

我們正在開發一種基因療法，利用BBB滲透劑、CNS-Tropic Tracer Capsid，通過基因沉默方法治療由SOD1突變引起的肌萎縮性側索硬化症。SOD1 ALS通常在診斷後大約三年內致命，在美國影響約800名患者，歐盟約有1,000名患者，日本有500名患者。人們認為，肌萎縮性側索硬化症患者的SOD1突變會導致中毒性功能增強，從而導致整個脊髓、腦幹和大腦皮層中上部運動神經元的運動神經元退化。

我們的治療方法

我們認為，通過靜脈注射 AAV 基因療法構建的矢量化高效小幹擾 RNA（siRNA）的療法可以廣泛抑制 SOD1 的中樞神經系統。這有可能減緩具有SOD1突變的ALS患者功能能力的下降。我們認為，一項證明腦脊液中SOD1減少和血漿中神經絲輕鏈減少的1期臨牀試驗將分別提供靶向作用和運動神經元流失減弱的證據。

臨牀前研究

在 2022 年 5 月的美國基因與細胞療法學會第 25 屆年會（即 ASGCT 2022 年會議）上，我們提供了臨牀前數據，這些數據表明，在使用小鼠 bb-Penternet 衣殼靜脈注射矢量化 siRNA 後，SOD1-ALS 小鼠模型的運動性能、體重和存活率都有顯著改善。

計劃狀態

我們已經鑑定出一種強大而特異的矢量化 siRNA 轉基因，在小鼠模型中使用 BBB 穿透劑衣殼進行傳遞時，該轉基因可顯著延長壽命和運動功能。我們將繼續評估該項目的臨牀前研究數據，並預計將在2023年確定主要的開發候選藥物。我們預計將在2025年中期為該項目提交IND。

其他早期研究計劃

2023 年 1 月，我們宣佈啟動一項治療亨廷頓舞蹈病的最新早期研究計劃。更新後的基因療法項目利用了疾病生物學的最新見解，將靜脈注射 TRACER Capsid 與矢量化 siRNA 相結合，可以特異性擊倒 mhTT 和 MSH3。 2023 年 4 月，在克羅地亞杜布羅夫尼克舉行的第 18 屆年度亨廷頓舞蹈症治療大會上，公佈了靶向 mhTT 的 siRNA 篩選和向量化的早期數據。

我們全資擁有的早期研究項目還包括一項探索針對HER2的矢量化抗體的項目，該抗體用於治療HER2+轉移性乳腺癌的腦轉移。臨牀前數據表明，我們針對HER2的矢量化抗體可抑制增殖並促進抗體依賴性細胞的細胞毒性，這一過程會招募自然殺傷細胞、巨噬細胞和/或稱為小膠質細胞的駐留在大腦中的先天免疫細胞來消滅腫瘤細胞。

合作計劃

GBA1 治療帕金森氏病的基因替代計劃（2023 年 Neurocrine Collaboration）

疾病概述

我們正在開發一種利用BBB滲透劑、CNS-Tropic Tracer Capsid的基因療法，通過基因替代方法治療與GBA1突變相關的疾病。這種基因療法的主要適應症是伴有GBA1突變的帕金森氏病。GBA1（編碼溶酶體葡萄糖腦苷酶的基因）的突變，或

Gcase 是帕金森氏病等突觸核病最常見的遺傳風險因素。帕金森氏病是最常見的神經退行性疾病之一，在美國影響約一百萬名患者，全球有超過1000萬名患者。多達10％的帕金森氏病患者有GBA1突變，這些突變使患帕金森氏病的風險增加了約20倍。Gba1 突變會降低 Gcase 的活性，導致 Gcase 底物積累，該底物與 α-突觸核蛋白聚合物有關，被認為對神經元有毒。

我們的治療方法

我們認為，恢復 Gcase 活性可能會減緩疾病進展，並有可能減緩神經變性。我們預計通過靜脈注射AAV基因療法來提供GBA1，從而能夠廣泛分佈到多個受影響的大腦區域，並避免使用更具侵入性的方法。我們認為，測量作為腦脊液生物標誌物的葡萄糖苷等Gcase底物可能有助於生物學證明的有效臨牀演示。攜帶GBA1突變的帕金森氏病患者的腦脊液中Gcase酶的此類底物會升高，我們預計，如果我們的基因療法恢復大腦中Gcase酶的表達，底物水平將恢復正常。這種基因療法還可能對特發性帕金森氏病具有潛在用途，有證據表明，即使沒有出現GBA1突變，帕金森氏病患者的黑質Gcase活性也會喪失，而且總體上有溶酶體功能障礙的證據。

臨牀前研究

在ASGCT 2022會議上，我們提供了臨牀前數據，這些數據表明，在GBA1功能喪失小鼠模型中，中樞神經系統靶點參與和治療相關水平的Gcase的交付，以及靜脈注射後三個月或更長時間的持續表達。在 AD/PD 2023 會議上，我們公佈了來自其他小鼠功效研究的新數據，這些研究表明，三種潛在的開發候選藥物在幾種功效生物標誌物方面均表現出顯著改善。我們在ASGCT 2023年會議上公佈了數據，總結了小鼠的發現以及一項非人靈長類動物研究的其他數據，該研究表明，與受帕金森氏病影響的大腦兩個區域，通過單次靜脈注射劑量給藥報告轉基因，與傳統的AAV9相比，精子和黑質細胞的生物分佈和基因表達有了顯著改善。

計劃狀態

根據2023年神經分泌合作協議，我們正在開發針對編碼GBA1的基因的基因治療產品，用於治療帕金森氏病和其他與GBA1相關的疾病。GBA1 項目目前處於臨牀前開發階段。我們和Neurocrine正在確定一種主要候選藥物，該候選藥物將包括TRACER Capsid、啟動子和轉基因。如果我們和Neurocrine成功地為該項目確定了主要的開發候選藥物，我們計劃完成IND支持研究，以評估其安全性和有效性。

弗裏德賴希的共濟失調計劃：VY-FXN01（2019 年 Neurocrine Collaboration）

疾病概述

弗裏德賴希共濟失調是一種使人衰弱的神經退行性疾病，可導致腿部和手臂協調性差、行走能力逐漸喪失、全身無力、感覺喪失、脊柱側彎、糖尿病和心肌病以及視力、聽力和言語受損。典型的發病年齡為10至12歲，預期壽命嚴重縮短，患者通常死於神經系統和心臟併發症的年齡在35至45歲之間。根據弗裏德賴希的共濟失調研究聯盟的數據，美國大約有6,400名患有這種疾病的患者。儘管弗裏德賴希共濟失調的一種治療方法最近已獲得美國食品藥品管理局的批准，但我們認為仍有大量需求未得到滿足。

弗裏德賴希的共濟失調患者的FXN基因突變會減少frataxin蛋白的產生，從而導致感官通路退化和各種使人衰弱的症狀。弗裏德賴希共濟失調是一種常染色體隱性遺傳病，這意味着一個人必須從父母雙方那裏獲得有缺陷的FXN基因拷貝才能患上這種疾病。一份健康的 FXN 基因副本，即正常弗拉他辛蛋白水平的 50% 就足夠了

預防疾病表型。因此，我們認為，通過AAV基因療法將FXN蛋白水平恢復到正常水平的至少50％可能會使治療成功。

我們的治療方法

我們正在尋求開發一種AAV基因治療方法，我們相信該方法將通過靜脈注射將FXN基因的功能版本傳遞到感官途徑。我們認為這種方法有可能改善弗裏德賴希共濟失調患者的平衡、行走能力、感官能力、協調能力、力量和功能能力。大多數弗裏德賴希的共濟失調患者產生的frataxin蛋白水平很低，儘管這不足以預防疾病，但會使患者的免疫系統暴露於frataxin中。這降低了AAV基因療法表達的FXN蛋白觸發有害免疫反應的可能性。

臨證前研究

我們最初對非人靈長類動物進行了臨牀前研究，在鞘內注射後，在脊柱區域的靶感覺神經節或神經元簇內實現了較高的FXN表達水平。最近，我們通過靜脈注射對非人靈長類動物進行了臨牀前研究，並在感覺神經節和心臟內達到了目標FXN表達水平。平均而言，使用AAV載體在大腦中觀察到的FXN表達水平高於對照正常人腦組織中存在的FXN水平。在小腦齒狀核中也觀察到FXN的表達，小腦齒狀核是中樞神經系統的另一個經常受到弗裏德賴希共濟失調影響的區域，通常被認為難以靶向治療。

我們的計劃狀態

作為 2019 年 Neurocrine 合作協議的一部分，我們正在開發用於治療弗裏德賴希共濟失調的 VY-FXN01。VY-FXN01 目前處於臨牀前開發階段。我們和Neurocrine正在確定主要候選藥物，該候選藥物將由衣殼、啟動子和FXN轉基因組成，並正在評估TRACER Capsids在該計劃中的潛在用途。我們正在完成 AAV 衣殼生物分佈實驗，以確認靜脈注射後衣殼血清型可有效轉導非人靈長類動物的疾病靶組織。如果我們和Neurocrine成功確定了該計劃的開發主要候選藥物，我們計劃完成IND支持研究，以評估其安全性和有效性。

累計赤字

我們有遭受重大損失的歷史。截至2023年9月30日，我們的累計赤字為3.176億美元。我們預計，在可預見的將來，將繼續產生鉅額支出和運營虧損。我們預計，與正在進行的活動相關的支出將大幅增加，因為我們:

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開展臨牀前開發活動，啟動與我們的tau抗體計劃和SOD1 ALS基因治療計劃相關的GLP毒理學研究和臨牀試驗；

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繼續投資我們的基因治療平臺，通過繼續開發我們的專有抗體和矢量化抗體平臺，優化衣殼工程和載荷開發、製造、給藥和輸送技術；

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增加對TRACER發現平臺的投資和支持，以促進AAV衣殼的選擇，並擴大投資範圍，在中樞神經系統和其他組織中發現具有廣泛向性的TRACER Capsids，用於特定治療應用；

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增加我們在鑑定TRACER Capsids受體和相關舉措方面的投資，以利用這些受體進一步發現新的衣殼和交付非病毒遺傳藥物；

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在我們的戰略合作框架下進行聯合研發，以研究、開發和商業化我們的某些在編項目，包括根據2019年神經分泌合作協議實施的FA計劃，以及根據2023年Neurocrine合作協議進行的GBA1基因治療項目；

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繼續履行我們現有合作伙伴以及我們可能建立的任何新夥伴關係規定的義務；

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為我們的其他項目啟動額外的臨牀前研究和臨牀試驗，並繼續研究和開發我們的其他項目；

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繼續我們的工藝研發活動，並建立我們的研究級和商業製造能力；

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使用我們的AAV基因療法識別其他需要治療的疾病，並開發其他計劃或候選產品；

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為我們的任何成功完成臨牀開發的候選產品尋求上市和監管部門的批准；

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維護、擴大、保護和執行我們的知識產權組合；

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識別、獲取或許可其他候選產品和技術；

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擴大我們的運營、財務和管理系統和人員，包括支持我們的臨牀開發、製造和商業化工作以及我們作為上市公司的運營的人員；

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隨着我們擴大臨牀試驗和商業化工作，增加我們的產品責任和臨牀試驗保險覆蓋範圍；以及

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繼續作為上市公司運營。

財務運營概述

收入

迄今為止，我們尚未從產品銷售中獲得任何收入，預計在可預見的將來也不會從產品銷售中獲得任何收入。在截至2023年9月30日的三個月中，我們確認了來自2023年Neurocrine合作協議的310萬美元合作收入和來自2019年Neurocrine合作協議的150萬美元合作收入。在截至2023年9月30日的九個月中，我們確認了來自諾華協議的7,900萬美元合作收入、來自2023年Neurocrine合作協議的7,550萬美元合作收入、來自2019年Neurocrine合作協議的520萬美元合作收入以及30萬美元的其他合作收入。

有關我們與合作相關的收入確認政策的更多信息，以及對2023年Neurocrine合作協議和諾華協議關鍵條款的描述，請參閲附註8， 重要協議，這是本10-Q表季度報告中包含的簡明合併財務報表。

在可預見的將來，我們預計我們幾乎所有的收入都將來自2019年Neurocrine合作協議和2023年Neurocrine合作協議、Alexion協議、諾華協議以及我們未來可能達成的任何其他戰略合作和對外許可安排。如果我們的開發工作取得成功，我們也可能從產品銷售中獲得收入。

開支

研究和開發費用

研發費用主要包括我們的研究活動所產生的成本，包括我們的項目發現工作，以及我們的項目、基因治療平臺、專有抗體和矢量化抗體平臺的開發，其中包括：

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員工-相關費用，包括工資、福利和股票薪酬支出；

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資助代表我們進行研發、臨牀前活動、製造和生產設計的第三方開展的研究的成本；

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購買用於設計、開發和製造臨牀前研究材料的實驗室用品和非資本設備的成本；

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顧問費；

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設施成本，包括租金、折舊和維護費用；

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確保和保護與我們的研發活動相關的知識產權的成本；以及

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維護費我們的第三方許可協議下的許可。

研發費用在發生時記作支出。某些活動（例如製造、臨牀前研究和臨牀試驗）的成本通常是在使用供應商和合作者提供給我們的信息和數據對完成特定任務的進展進行評估的基礎上確定的。

研發活動是我們商業模式的核心。我們正處於候選產品開發的早期階段。在截至2023年9月30日的九個月中，我們的研發費用與去年同期相比有所增加。隨着我們開發計劃的進展以及我們確定候選產品並啟動臨牀前研究和臨牀試驗，我們預計研發成本將繼續增加。但是，目前，我們無法合理地估計或知道完成候選產品開發所需工作的性質、時間和估計成本。

由於與藥品開發相關的許多風險和不確定性，我們無法準確預測支出增加的時間或金額。如果出現以下情況，我們的費用將增加：

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FDA或歐洲藥品管理局或其他監管機構要求我們重新設計或修改試驗或研究，或者在目前預期的試驗或研究之外進行試驗或研究；

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在獲得監管許可以啟動我們計劃的臨牀計劃方面存在任何延遲；或

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在患者入組或完成我們的臨牀試驗或候選產品的開發方面存在任何延遲.

一般和管理費用

一般和管理費用主要包括行政、財務、會計、業務發展、法律和人力資源職能人員的工資和其他相關費用，包括股票薪酬。其他重大成本包括未包含在研發費用中的公司設施成本、與專利和公司事務相關的法律費用以及會計和諮詢服務費用。

在截至2023年9月30日的九個月中，我們的一般和管理費用與去年同期相比有所增加。隨着我們開發計劃的進展，我們

確定候選產品並啟動臨牀前研究和臨牀試驗，我們將繼續預計，為支持這些額外的研發活動而增加一般和管理費用。

其他收入，淨額

截至2023年9月30日的九個月的其他淨收入，主要包括我們有價證券的利息收入。

關鍵會計政策與估計

我們認為，一些會計政策對於瞭解我們的歷史和未來表現非常重要。我們認為這些政策至關重要，因為這些特定領域通常要求我們對估算時不確定的問題做出判斷和估計。與截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告中確定的關鍵會計政策相比，在截至2023年9月30日的九個月中，我們的關鍵會計政策沒有變化。重要的是，接下來對我們經營業績的討論必須結合我們在2023年3月7日向美國證券交易委員會提交的10-K表年度報告中披露的關鍵會計政策。

運營結果

截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月的比較

下表彙總了截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月的經營業績，以及這些項目的美元變動：


	三個月已結束
	9月30日
	2023		2022		改變

	（以千計）
協作收入	$	4,614	$	41,086	$	(36,472)
運營費用：
研究和開發		25,863		19,337		6,526
一般和行政		8,258		7,307		951
運營費用總額		34,121		26,644		7,477
其他收入，淨額：
利息收入		3,429		545		2,884
其他收入		—		2,637		(2,637)
其他收入總額，淨額		3,429		3,182		247
所得税前淨（虧損）收入	$	(26,078)	$	17,624	$	(43,702)

協作收入

截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月，合作收入分別為460萬美元和4,110萬美元。合作收入的減少主要是由於在截至2022年9月30日的三個月中確認了4,000萬美元的收入，這與輝瑞決定行使輝瑞許可選項的第一項物質權利以及與輝瑞許可選項相關的第二項物質權利的到期有關。在截至2023年9月30日的三個月中，我們確認了與2023年Neurocrine合作協議相關的310萬美元收入以及與2019年Neurocrine合作協議相關的150萬美元收入。

研發費用

研發費用增加了650萬美元，從截至2022年9月30日的三個月的1,930萬美元增加到截至2023年9月30日的三個月的2590萬美元。下表彙總了

我們在截至2023年9月30日和2022年9月30日的三個月中的研發費用，以及這些項目的美元變動：


	三個月已結束
	9月30日
	2023		2022		改變

	（以千計）
員工和顧問	$	11,264	$	7,804	$	3,459
外部研究和開發		10,663		7,787		2,876
設施和其他		1,836		1,846		(10)
專業費用		2,100		1,900		201
研發費用總額	$	25,863	$	19,337	$	6,526

截至2023年9月30日的三個月中，研發費用的增加主要歸因於以下幾點：

●

與截至2022年9月30日的三個月相比，與研發職能員工人數增加相關的員工和顧問相關成本增加約350萬美元，包括有針對性的招聘開發團隊以支持我們不斷髮展的渠道；

●

與項目相關支出增加相關的外部研發成本約為290萬美元，特別是在我們的抗tau抗體計劃的製造和IND支持研究上，同時增加對 Neurocrine 計劃的支持在2023年第三季度；以及

●

大約20萬美元的專業費用增加，主要與項目相關支出的增加有關。

一般和管理費用

一般和管理費用增加了100萬美元，從截至2022年9月30日的三個月的730萬美元增加到截至2023年9月30日的三個月的830萬美元。一般和管理費用的增加主要歸因於以下方面：

●

與截至2022年9月30日的三個月相比，與一般和管理職能員工人數增加相關的薪酬成本和股票薪酬增加了約160萬美元；

●

部分被主要與折舊費用減少相關的設施和其他成本減少的約40萬美元所抵消。

●

因法律和專利費用減少而被約20萬美元部分抵消。

其他收入，網

在截至2023年9月30日的三個月中，確認了扣除約340萬美元的其他收入，而在截至2022年9月30日的三個月中，確認的其他收入為320萬美元。截至2023年9月30日的三個月，利息收入為340萬美元，而截至2022年9月30日的三個月，利息收入為50萬美元。增長是由於在截至2023年9月30日的三個月中，與截至2022年9月30日的三個月相比，現金等價物和有價證券餘額增加，利率上升。在截至2022年9月30日的三個月中，確認了約260萬美元的其他收入，主要與《冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法》或《CARES法案》下的員工留用税抵免有關。

截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月的比較

下表彙總了截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月的經營業績，以及這些項目的美元變動：


	九個月已結束
	9月30日
	2023		2022		改變

	（以千計）
協作收入	$	159,947	$	42,457	$	117,490
運營費用：
研究和開發		66,416		46,213		20,203
一般和行政		25,580		22,518		3,062
運營費用總額		91,996		68,731		23,265
其他收入，淨額：
利息收入		8,567		816		7,751
其他收入		3		2,676		(2,673)
其他收入總額，淨額		8,570		3,492		5,078
所得税前淨收益（虧損）	$	76,521	$	(22,782)	$	99,303

協作收入

截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月中，合作收入分別為1.599億美元和4,250萬美元。合作收入的增加是在截至2023年9月30日的九個月中確認收入7,900萬美元的結果，這與諾華決定行使兩個諾華許可證期權以及第三份諾華許可證期權到期有關。此外，在截至2023年9月30日的九個月中，我們確認了與2023年Neurocrine合作協議相關的7,550萬美元收入、與2019年Neurocrine合作協議相關的520萬美元收入以及30萬美元的其他合作收入。在截至2022年9月30日的九個月中，合作收入主要與輝瑞決定行使輝瑞許可選項的第一項物質權利以及與輝瑞許可選項相關的第二項物質權利的到期有關，這導致收入確認為4,000萬美元。

研發費用

研發費用增加了2,020萬美元，從截至2022年9月30日的九個月的4,620萬美元增加到截至2023年9月30日的九個月的6,640萬美元。下表彙總了截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月的研發費用，以及這些項目的美元變動：


	九個月已結束
	9月30日
	2023		2022		改變

	（以千計）
員工和顧問	$	31,280	$	21,370	$	9,910
外部研究和開發		24,051		12,382		11,669
設施和其他		5,039		6,465		(1,426)
專業費用		6,046		5,996		50
研發費用總額	$	66,416	$	46,213	$	20,203

截至2023年9月30日的九個月中，研發費用的增加主要歸因於以下幾點：

●

與去年同期相比，研發部門員工人數增加導致員工和顧問相關成本增加約990萬美元；以及

●

與項目相關支出增加相關的外部研發成本約為1170萬美元，特別是在我們的抗tau抗體計劃的製造和IND支持研究上，同時增加對 Neurocrine 計劃的支持在2023年期間，以及與諾華行使兩個諾華許可選項相關的Touchlight費用；

●

部分被設施和其他成本減少的約140萬美元所抵消，這主要與2022年第二季度終止悉尼街75號辦公和實驗室空間的租約有關。

一般和管理費用

一般和管理費用增加了310萬美元，從截至2022年9月30日的九個月的2,250萬美元增加到截至2023年9月30日的九個月的2560萬美元。一般和管理費用的增加主要歸因於與去年同期相比，與一般和管理職能的員工人數增加相關的薪酬成本和股票薪酬增加了約310萬美元。

其他收入，淨額

在截至2023年9月30日的三個月中，確認了扣除約860萬美元的其他收入，而在截至2022年9月30日的三個月中，確認的其他收入為350萬美元。截至2023年9月30日的九個月中，利息收入為860萬美元，而截至2022年9月30日的九個月中，利息收入為80萬美元。增長是由於在截至2023年9月30日的九個月中，與截至2022年9月30日的九個月相比，現金等價物和有價證券餘額增加，利率上升。在截至2022年9月30日的九個月中，確認了約270萬美元的其他收入，主要與CARES法案下的員工留存税抵免有關。

流動性和資本資源

流動性來源

我們的運營資金主要來自私募可贖回的可轉換優先股、公開發行普通股、戰略合作以及期權和許可安排，包括我們的2019年Neurocrine合作協議和2023年Neurocrine合作協議、我們分別根據Alexion協議和諾華協議與Alexion和Novartis的持續期權和許可安排，以及我們之前的合作協議。

截至2023年9月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券為2.529億美元。我們致力於維持強勁的資產負債表，以支持我們平臺和渠道的進步和發展。我們將繼續評估我們在未來和未來各時期的計劃現金需求。我們預計，我們的現金、現金等價物和有價證券，以及Neurocrine合作下預計將獲得的開發成本補償金和利息收入，將足以滿足我們在2025年中期之前的計劃運營支出和資本支出需求。

現金流

下表提供了有關截至2023年9月30日和2022年9月30日的九個月的現金流的信息：


	九個月已結束
	9月30日
	2023		2022

	（以千計）
提供（用於）的淨現金：
經營活動	$	101,679	$	(265)
投資活動		(168,476)		(21,406)
籌資活動		33,185		834
現金、現金等價物和限制性現金的淨減少	$	(33,612)	$	(20,837)

淨現金 已提供按（用於）經營活動

在截至2023年9月30日的九個月中，經營活動提供的淨現金為1.017億美元，而在截至2022年9月30日的九個月中，用於經營活動的淨現金為30萬美元。增長的主要原因是截至2023年9月30日的九個月中，我們的淨收入為7,590萬美元，而截至2022年9月30日的九個月淨虧損為2,280萬美元。

用於投資活動的淨現金

在截至2023年9月30日的九個月中，用於投資活動的淨現金為1.685億美元，而截至2022年9月30日的九個月中為2140萬美元。這一變化主要是由於在截至2023年9月30日的九個月中，與截至2022年9月30日的九個月相比，有價證券的購買量有所增加。

融資活動提供的淨現金

在截至2023年9月30日的九個月中，融資活動提供的淨現金為3,320萬美元，這得益於與2023年Neurocrine合作協議相關的普通股發行收益。在截至2022年9月30日的九個月中，融資活動提供的淨現金主要歸因於股票期權的行使。

資金需求

在此期間，我們的支出增加了截至2023年9月30日的九個月，與之相比九個月隨着我們發展計劃的進展和員工人數的增加，已於 2022 年 9 月 30 日結束。我們預計，隨着我們繼續研發、對候選產品進行臨牀試驗和尋求上市許可，也隨着我們繼續簽訂合作協議或開展與合作協議相關的活動，我們的支出將繼續增加。此外，如果我們獲得任何候選產品的上市許可，我們預計將承擔與項目銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額費用，前提是此類銷售、營銷和分銷不是潛在合作者的責任。此外，我們預計，與上市公司運營、執行財務報表控制、滿足監管和質量標準、滿足醫療保健合規要求以及維持產品、臨牀試驗以及董事和高級職員責任保險覆蓋範圍相關的成本將增加。我們還預計，由於整體經濟中存在的通貨膨脹狀況，商品和服務成本以及支付給員工的薪酬水平將增加。因此，我們將需要為我們的持續運營獲得大量額外資金。如果我們無法在需要時或以可接受的條件籌集資金或進行業務發展交易，我們可能被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃或任何未來的商業化工作。

根據我們目前的運營計劃，我們預計截至2023年9月30日我們現有的現金、現金等價物和有價證券，以及預計將收到的開發成本補償款

根據我們與Neurocrine的合作和許可協議，這將使我們能夠在2025年中期之前滿足我們的計劃運營費用和資本支出要求。我們未來的資本需求將取決於許多因素，包括:

●

範圍，我們產品的產品發現、臨牀前研究和臨牀試驗的進展、結果和成本候選人們;

●

這我們研發計劃的範圍、進展、成果、成本、優先順序和數量；

●

我們的戰略合作、期權和許可協議以及我們未來可能達成的任何類似安排的進展和狀態，包括我們負責的任何研發成本、這些協議內外可能承諾的未來額外義務以及我們從合作伙伴或許可方那裏收到的任何未來里程碑款項和特許權使用費；

●

根據我們可能簽署的任何合作或許可協議，例如Touchlight許可協議，我們在多大程度上有義務報銷臨牀前開發和臨牀試驗費用，或者里程碑的實現或觸發里程碑和特許權使用費支付的其他進展；

●

對我們的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果；

●

我們是否有能力以優惠條件為我們的候選產品建立和維持合作、分銷或其他營銷安排（如果有）；

●

準備、提交和起訴專利申請、維護和執行我們的知識產權以及為知識產權相關索賠進行辯護的成本和時間；

●

我們在多大程度上收購或許可其他候選產品和技術，包括與此類候選產品或技術相關的任何知識產權，收購或投資其他業務，或超越我們的候選產品、capsid或其他技術的許可；

●

提高我們的製造能力和確保預商業化生產安排的成本商業化生產；

●

我們或我們的合作者從我們未來獲得上市批准的任何候選產品中銷售的產品水平；

●

作為上市公司運營以及維持充足的產品、臨牀試驗以及董事和高級職員責任保險的成本；以及

●

設立的費用或簽訂銷售、製造、營銷、分銷和其他商業化合同如果我們獲得監管部門的批准才能推銷我們的候選產品。

識別潛在候選產品並進行臨牀前研究和臨牀試驗是一個耗時、昂貴且不確定的過程，需要數年才能完成。我們可能永遠不會生成獲得市場批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，我們的候選產品如果獲得批准，可能無法取得商業成功。我們的產品收入（如果有）以及我們的合作協議下的任何商業里程碑付款或特許權使用費，都將來自於可能在很多年內無法上市（如果有的話）的產品的銷售。因此，我們將需要繼續依靠額外的融資和業務發展交易來實現我們的業務目標。我們可能無法以可接受的條件獲得足夠的額外融資，或者根本無法獲得資金。

在我們能夠創造足以實現持續盈利的產品收入之前（如果有的話），我們希望通過股票發行、債務融資、合作、戰略相結合的方式為我們的現金需求提供資金

聯盟，以及期權和許可證安排。除了我們有權從合作合作伙伴和許可方那裏獲得的用於報銷某些研發費用、潛在期權行使、實現特定的監管和商業里程碑以及根據我們的合作支付的特許權使用費以及期權和許可協議（如適用）的款項外，我們沒有任何承諾的外部資金來源。如果我們通過出售股權或股票掛鈎證券（包括可轉換債務）籌集額外資金，我們的股東所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優先權，對我們作為普通股持有人的現有股東權利產生不利影響。債務融資和優先股融資（如果有）可能涉及協議，其中包括限制或限制我們採取具體行動能力的契約，例如承擔額外債務、獲得額外資本、收購或剝離業務、進行資本支出或申報分紅。

如果我們通過合作、戰略聯盟或與第三方的期權和許可協議籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能不利於我們的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化工作，或者授予開發和銷售我們本來希望自己開發和推銷的候選產品的權利。

合同義務

我們在正常業務過程中與臨牀研究組織、合同製造組織和機構簽訂協議，以許可知識產權。在提前 30 至 90 天發出書面通知後，我們通常可以隨時取消這些合同。

我們的知識產權許可協議包括潛在的里程碑付款，這筆款項取決於使用協議許可的知識產權開發產品，並取決於臨牀試驗或監管部門批准里程碑的實現。根據適用協議的條款，我們可能還需要支付年度維護費或最低應付金額，從低四位數到低五位數不等。在某些情況下，如果獲得批准，我們還必須使用根據適用協議許可的知識產權，根據產品的銷售向許可人支付特許權使用費。

我們還因租賃位於馬薩諸塞州劍橋和列剋星敦的設施的辦公和實驗室空間而產生的不可取消的運營租賃承諾。欲瞭解更多信息，請參閲本10-Q表季度報告其他地方包含的未經審計的簡明合併財務報表附註6。

資產負債表外安排

根據適用的美國證券交易委員會規則，在本報告所述期間，我們沒有任何資產負債表外安排，目前也沒有。

第 3 項。有關市場風險的定量和定性披露

我們面臨與利率變動相關的市場風險。我們的政策要求我們投資高質量的發行人，限制我們對任何個人發行人的風險敞口，並確保足夠的流動性。我們面臨的主要市場風險是利率敏感度，利率敏感度受到美國總體利率水平變化的影響，特別是因為我們的投資，包括現金等價物，以貨幣市場基金和有價證券的形式投資於美國國債。由於我們投資組合的期限較短，投資風險較低，因此利率立即變動100個基點不會對投資組合的公允市場價值產生重大影響。

我們目前沒有面臨與外幣匯率變動相關的市場風險；但是，未來我們可能會與位於亞洲和歐洲的供應商簽訂合同，屆時可能會受到外幣匯率波動的影響。

通貨膨脹通常通過增加我們的勞動力、商品和服務成本來影響我們。我們認為，在截至2023年9月30日的九個月中，通貨膨脹沒有對我們的業務、財務狀況或經營業績產生重大影響。

第 4 項。控制和程序

管理層對披露控制和程序的評估

我們維護《交易法》第13a-15（e）條或第15d-15（e）條中定義的 “披露控制和程序”，指公司的控制和其他程序，旨在確保在美國證券交易委員會規則和表格中規定的時限內記錄、處理、彙總和報告公司在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息。我們的披露控制和程序包括但不限於控制措施和其他程序，旨在確保我們在根據《交易法》提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累並傳達給我們的管理層，包括適當的首席執行官和首席財務官，以便及時就所需的披露做出決定。

截至2023年9月30日，我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了我們披露控制和程序的有效性。我們的管理層認識到，任何控制措施和程序，無論設計和操作多麼完善，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制措施和程序的成本效益關係時必須運用其判斷力。我們的首席執行官兼首席財務官根據上述評估得出結論，截至2023年9月30日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上有效。

我們將繼續審查和記錄我們的披露控制和程序，並可能不時進行更改，以提高其有效性並確保我們的系統隨着業務的發展而發展。

財務報告內部控制的變化

在截至2023年9月30日的九個月中，我們對財務報告的內部控制沒有變化，如《交易法》第13a-15（f）條和第15d-15（f）條所定義的那樣，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響或有理由可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。

第二部分。其他信息

第 1 項。法律訴訟

在正常業務過程中，我們不時參與與知識產權、商業安排和其他事項有關的訴訟、索賠、調查、訴訟和訴訟威脅。儘管無法確定地預測任何此類事項的結果，但在截至2023年9月30日的三個月中，我們沒有參與任何未決的重大訴訟。政府沒有懸而未決的重大訴訟，據我們所知，也沒有考慮對我們提起任何重大訴訟。如果我們的任何董事、高級管理層成員或關聯公司是對我們或我們子公司不利的一方，或者對我們或我們子公司擁有不利的重大利益，我們不參與任何重大訴訟。

第 1A 項。風險因素

我們面臨許多風險，這些風險可能會對我們的業務、經營業績、財務狀況和未來前景產生不利影響，包括我們在2023年3月7日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告或2022年10-K風險因素中確定的風險。我們注意到，2023年7月28日，Alexion、阿斯利康罕見病或Alexion就輝瑞公司或輝瑞的臨牀前基因療法資產和支持技術簽訂了最終購買和許可協議。自2023年9月20日交易完成之日起，Alexion收購了輝瑞在2021年10月1日與輝瑞簽訂的期權和許可協議或《輝瑞協議》下的所有權利，併成為輝瑞在該協議下的權益繼承人。在《輝瑞協議》下的持續權利和義務背景下提及輝瑞的 10-K 風險因素應被理解為在 2023 年 9 月 20 日及之後將亞歷克遜視為輝瑞在該協議下的權益繼承人。2022 年 10-K 風險因素沒有其他實質性變化。

第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用

2023年7月10日，我們向兩位高管發行了非法定股票期權，以每股10.18美元的行使價購買了總計16.7萬股普通股。2023年8月7日，我們向一位高管發行了非法定股票期權，以每股8.68美元的行使價購買總計12.2萬股普通股。2023年9月5日，我們向兩位高管發行了非法定股票期權，以每股9.26美元的行使價購買總計90,000股普通股。2023年9月6日，我們向一位高管發行了非法定股票期權，以每股9.39美元的行使價購買總計44,000股普通股。根據納斯達克上市規則第5635 (c) (4) 條，這些期權都是在我們2015年股票期權計劃之外授予的，是激勵該高管接受我們的工作機會的材料。我們打算在S-8表格上提交註冊聲明，以便在期權標的股票可以行使之前註冊股票期權所依據的普通股。

第 6 項。展品

作為本季度報告一部分提交或提供的證物列在展覽索引中，該索引以引用方式納入此處。

展品索引

以引用方式納入：

展覽
沒有。

描述

表格或
日程安排

展覽
沒有。

備案
和... 約會
秒

美國證券交易委員會文件
數字

已歸檔
在此附上

10.1

Voyager Therapeutics, Inc.與LS 75 Hayden, LLC之間簽訂的租賃協議第一修正案，日期為2023年8月11日。

8-K

10.1

08/16/2023

001-37625

31.1

根據《交易法》第13a-14條或第15d-14條對首席執行官進行認證。

31.2

根據《交易法》第13a-14條或第15d-14條對首席財務官進行認證。

32.1+

根據《交易法》第13a-14（b）條或第15d-14（b）條以及美國法典第18條第1350條對首席執行官和首席財務官進行認證。

101.INS

行內 XBRL 實例文檔 — 實例文檔未出現在交互式數據文件中，因為 XBRL 標籤嵌入在行內 XBRL 文檔中。

101.SCH

內聯 XBRL 分類擴展架構文檔。

101.CAL

內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔。

101.DEF

內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔。

101.LAB

內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔.

101.PRE

內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔。

104

封面頁交互式數據文件 — 封面頁交互式數據文件不出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在 Inline XBRL 文檔中

+	此處附錄32.1中提供的證書被視為隨本10-Q表季度報告一起提供，就經修訂的1934年《證券交易法》第18條而言，除非註冊人特別以引用方式納入該證書，否則不會被視為 “提交”。

簽名

根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使下列簽署人代表其簽署本報告，並獲得正式授權。


日期：2023 年 11 月 6 日	VOYAGER THERAPEUTICS, INC

	來自：	/s/ 阿爾弗雷德·桑德洛克，醫學博士，博士
		阿爾弗雷德·桑德洛克，醫學博士，博士
		首席執行官、總裁兼董事
		（首席執行官）

	來自：	/s/ Peter P. Pfreundschuh
		Peter P. Pfreundschuh
		首席財務官
		（首席財務和會計官）