附錄 99.1

https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1787400/000095017023062019/img220989892_0.jpg 

 

 

Nkarta公佈2023年第三季度財務業績和公司亮點

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美國食品藥品管理局批准用於治療狼瘡腎炎的 NKX019 的 IND 擴大了進入自身免疫性疾病的渠道
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NKX019 是同類首創的工程化 NK 細胞療法，具有在自身免疫性疾病中改善疾病的潛力，同時保持 NK 驅動的安全性
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新的研發項目建立在學術研究的基礎上，即CD19靶向細胞療法後自身免疫性疾病患者可持久、無藥物緩解
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與狼瘡研究聯盟的臨牀研究附屬機構 Lupus Therapeutics 合作，通過狼瘡臨牀研究者網絡 (LuCin) 中的頂級學術中心支持 NKX019 的評估
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計劃於2024年更新多項臨牀產品線，包括NHL、急性髓細胞白血病和狼瘡腎炎
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成本控制措施預計將Nkarta的預計現金跑道延長一年，至2026年
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截至2023年9月30日，現金及現金等價物為2.784億美元

加利福尼亞州南舊金山，2023年11月9日——開發工程自然殺傷（NK）細胞療法的臨牀階段生物製藥公司Nkarta, Inc.（納斯達克股票代碼：NKTX）今天公佈了截至2023年9月30日的第三季度財務業績。

“本月早些時候，我們宣佈了Nkarta未來的大膽計劃。這包括將我們的NK細胞療法產品線擴展到自身免疫性疾病，預計將在2024年進行重要更新，以及將我們預計的現金流道延長至2026年。” Nkarta總裁兼首席執行官保羅·黑斯廷斯説。“我們的產品線現在有三個臨牀階段的NK細胞療法項目，每個項目都增加了我們成功的機會。我們推進這些計劃的戰略以嚴格的資本配置、快速執行和業務優先級排序為中心。”

黑斯廷斯繼續説：“在我們繼續致力於為癌症患者開發新型細胞療法的同時，針對自身免疫性疾病患者的基於NK細胞的療法的前景也令我們深受鼓舞。在最近的學術研究中，對於接受CD19定向細胞療法治療的患者，早期療效是深遠的。我們的目標是使用 NKX019 複製這些顯著的、可能改變疾病的功效，與此同時

 

 

利用 NK 細胞的優勢。除了提供卓越的現成可及性外，我們的目標是在NK細胞生物學的安全性、NK細胞動力學的潛在優勢以及減少淋巴消耗需求的基礎上再接再厲。患有嚴重自身免疫性疾病的患者需要安全的新型療法，我們期待在2024年上半年開始對難治性狼瘡腎炎患者進行 NKX019 的臨牀試驗。”

自身免疫性疾病中的 NKX019

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2023 年 10 月，Nkarta 宣佈擴大其產品線，將自身免疫性疾病包括在內，此前美國食品藥品管理局批准了其針對狼瘡腎炎 (LN) 的 IND 申請。NKX019
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將 NKX019 擴展到另一個疾病類別是基於學術研究，這些研究報告了重度、難治性自身免疫性疾病患者對以 CD19 為導向的細胞療法具有持久的完整反應。
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這項多中心、開放標籤、劑量遞增臨牀試驗將在多達 12 名難治性 LN 患者中評估 NKX019 的安全性和臨牀活性。患者將在淋巴消耗（LD）後的第0、7和14天接種三劑週期 NKX019，每劑量10億或15億個細胞，使用單藥環磷酰胺（cy），這種藥物在系統性紅斑狼瘡（SLE）和LN中具有既定的安全性。
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Nkarta已與狼瘡研究聯盟的臨牀研究附屬機構Lupus Therapeutics合作，通過狼瘡臨牀研究者網絡（LuCin）的部分站點加速 NKX019 的開發。
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Nkarta計劃在2024年上半年對LN研究中的第一位患者進行給藥。
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正在評估其他自身免疫性疾病，以進行可能的臨牀研究，以利用 NKX019。

急性髓系白血病 (AML) 中的 NKX101

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2023 年 6 月，Nkarta 報告了其 1 期臨牀試驗的最新臨牀數據，該試驗評估了復發或難治性 (r/r) 急性髓細胞白血病患者的 NKX101。在服用含有氟達拉濱和阿糖胞苷（Flu/Ara-C）的 LD 後接受 NKX101 的患者中，6 人中有 4 人達到了 cr/CRi。預計 Flu/Ara-C LD 將成為 NKX101 向前發展的基礎。
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Nkarta 計劃在 2023 年 12 月的美國血液學會年會上展示一張海報，上面附上 2023 年 6 月報告中的六名患者在流感/Ara-C LD 後接受 NKX101 的隨訪數據。
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正如先前宣佈的那樣，Nkarta成功地向FDA提交了製造工藝變更修正案，這是正在進行的擴大規模和為潛在的商業製造做準備的一部分。在暫停庫存積累之後，使用通過優化製造流程生成的材料恢復了患者入組。

2

 

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正如先前宣佈的那樣，Nkarta計劃在2024年上半年發佈最新信息，其中包括來自另外12至20名在流感/Ara-C LD後接受 NKX101 治療的患者的初步安全和反應數據。

非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 中的 NKX019

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2023 年 10 月，Nkarta 宣佈在 r/r NHL 的 NKX019 第一階段研究中開設一個新的隊列。新隊列引入了壓縮給藥時間表，患者在流感/CY LD 後的第 0、3 和 7 天接種 NKX019 劑量。在之前的隊列中，NKX019 是在 LD 之後的第 0、7 和 14 天給藥。新的給藥時間表旨在在 LD 後的第一週內加強 NKX019 的暴露量，那時內部數據表明 NKX019 的暴露量最高。新隊列將針對大B細胞淋巴瘤（LBCL）患者（n=6），包括之前接受過CD19定向的CAR-T細胞療法的患者。
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Nkarta預計將在2024年中期公佈劑量壓縮隊列的初步數據。
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2022 年 12 月，Nkarta 宣佈開放劑量擴張隊列，評估 LBCL 患者的 NKX019 單一療法和 NKX019 聯合利妥昔單抗。根據研究劑量發現部分中 NKX019 的初步結果，Nkarta 優先考慮前面提到的壓縮給藥隊列，不再將患者納入這些隊列。

其他企業亮點

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2023 年 10 月，Nkarta 宣佈了成本控制措施，其中包括裁員約 10%，嚴格限制未來的員工人數，計劃將運營集中到單一地點，以及儘早成功優化恩加達的製造平臺。

2023 年第三季度財務摘要

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截至2023年9月30日，恩加達的現金、現金等價物、限制性現金和投資為2.784億美元。
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2023年第三季度的研發（研發）費用為2,220萬美元。2023年第三季度，研發費用中包含的非現金股票薪酬支出為210萬美元。
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2023年第三季度的一般和行政（G＆A）費用為710萬美元。2023年第三季度，併購支出中包含的非現金股票薪酬支出為220萬美元。
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2023年第三季度的淨虧損為2560萬美元，合每股基本虧損和攤薄後每股虧損0.52美元。該淨虧損包括580萬美元的非現金費用，主要包括基於股份的薪酬和折舊。

3

 

財務指導

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Nkarta預計，其目前的現金和現金等價物將足以為其當前的運營計劃提供到2026年的資金。

 

關於 NKX101
NKX101 是一種同種異體、冷凍保存、現成的癌症免疫療法候選藥物，它使用來自健康捐贈者外周血的自然殺傷 (NK) 細胞。它採用嵌合抗原受體 (CAR) 設計，靶向腫瘤細胞上的 NKG2D 配體。NKG2D 是一種存在於天然的 NK 細胞上的關鍵激活受體，它通過檢測癌細胞上廣泛表達的應激配體來誘導殺死細胞的免疫反應。NKX101 還採用膜結合形式的白介素 15 (IL15) 進行設計，在沒有外源性細胞因子支持的情況下具有更大的持久性和活性。

關於 NKX019
NKX019 是一種異基因、低温保存、現成的候選免疫療法，它使用源自健康成年捐贈者的外周血的自然殺傷 (NK) 細胞。它採用人源化 CD19 定向的 CAR 設計，可增強細胞靶向，並採用專有的膜結合型白介素-15（IL-15），在沒有外源細胞因子支持的情況下具有更高的持久性和活性。CD19是正常B細胞以及與自身免疫性疾病和B細胞衍生惡性腫瘤有關的細胞的生物標誌物。

關於恩加達
Nkarta是一家處於臨牀階段的生物技術公司，致力於推進同種異體、現成的自然殺傷（NK）細胞療法的開發。通過將其細胞擴張和冷凍保存平臺與專有的細胞工程技術和基於CRISPR的基因組工程能力相結合，Nkarta正在建立一系列未來的細胞療法，這些療法專為深層治療活動而設計，旨在在門診治療環境中廣泛使用。欲瞭解更多信息，請訪問該公司的網站 www.nkartatx.com。

關於前瞻性陳述的警示説明

根據經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法》，本新聞稿中包含的有關非歷史事實事項的聲明是 “前瞻性陳述”。諸如 “預期”、“相信”、“期望”、“打算”、“計劃”、“潛力”、“項目”、“將” 和 “未來” 或類似表達方式旨在識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述的示例包括但不限於有關Nkarta對以下任何或全部內容的預期的陳述：Nkarta對NK細胞療法（包括 NKX101 和 NKX019）持續和未來的臨牀開發和商業潛力的立場、計劃、戰略和時間表；NK 細胞療法（包括用於治療急性髓細胞白血病的 NKX101 和用於治療 NHL 和自身免疫性疾病的 NKX019）的治療潛力、可及性、耐受性和安全性，例如 LN；計劃和時間表NKX101 和 NKX019 臨牀數據或其他臨牀更新的未來可用性和披露；NKX101 和 NKX019 的潛在機會和策略，以及 Nkarta 評估和利用此類機會和策略的能力；以及

4

 

Nkarta的預期現金跑道。本新聞稿中包含的 NKX101 和 NKX019 的中期臨牀數據存在以下風險：隨着患者入組的持續和有關現有患者的更多數據的出現，一項或多項臨牀結果可能會發生重大變化。

由於此類陳述存在風險和不確定性，因此實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。這些風險和不確定性包括：Nkarta 有限的經營歷史和歷史虧損；Nkarta 缺乏任何獲準銷售的產品及其實現盈利的能力；臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能無法預測未來結果的風險；Nkarta 籌集額外資金以完成其候選產品的開發和商業化的能力；Nkarta 依賴其兩種主要候選產品 NKX101 的臨牀成功 NKX019；可能是 Nkarta延遲啟動、註冊或完成任何臨牀試驗；來自正在開發類似用途產品的第三方的競爭；Nkarta 獲得、維護和保護其知識產權的能力；Nkarta 在製造、臨牀試驗和臨牀前研究方面對第三方的依賴；CAR NK 細胞療法制造過程的複雜性；進行臨牀試驗所必需的組件和用品的可用性；以及與臨牀試驗對我們業務的影響有關的風險 COVID-19疫情或類似的公共衞生危機。

Nkarta向美國證券交易委員會（“SEC”）提交的文件更全面地描述了這些風險和其他風險和不確定性，包括恩加達於2023年8月10日向美國證券交易委員會提交的截至2023年6月30日的季度10-Q表季度報告的 “風險因素” 部分，以及Nkarta隨後向美國證券交易委員會提交或提供的其他文件。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述僅代表其發表之日。除非法律要求，否則Nkarta沒有義務更新此類聲明以反映在聲明發表之日之後發生的事件或存在的情況。

 

5

 

Nkarta, Inc.

簡明的運營報表

（以千計，股票和每股數據除外）

（未經審計）

 

 

 

 

截至9月30日的三個月

 

 

截至9月30日的九個月

 

 

 

2023

 

 

2022

 

 

2023

 

 

2022

 

運營費用

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究和開發

 

$

22,194

 

 

$

23,435

 

 

$

73,451

 

 

$

64,053

 

一般和行政

 

 

7,100

 

 

 

6,827

 

 

 

27,014

 

 

 

19,919

 

運營費用總額

 

 

29,294

 

 

 

30,262

 

 

 

100,465

 

 

 

83,972

 

運營損失

 

 

(29,294

)

 

 

(30,262

)

 

 

(100,465

)

 

 

(83,972

)

其他收入，淨額：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

 

3,616

 

 

 

1,900

 

 

 

10,651

 

 

 

2,698

 

其他收入，淨額

 

 

33

 

 

 

17

 

 

 

67

 

 

 

19

 

其他收入總額，淨額

 

 

3,649

 

 

 

1,917

 

 

 

10,718

 

 

 

2,717

 

淨虧損

 

$

(25,645

)

 

$

(28,345

)

 

$

(89,747

)

 

$

(81,255

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

基本和攤薄後的每股淨虧損

 

$

(0.52

)

 

$

(0.58

)

 

$

(1.83

)

 

$

(1.94

)

用於計算的加權平均份額
每股淨虧損，基本虧損和攤薄後虧損

 

 

49,062,799

 

 

 

48,630,328

 

 

 

48,985,373

 

 

 

41,878,716

 

 

Nkarta, Inc.

簡明資產負債表

（以千計）

（未經審計）

 

 

 

9月30日
2023

 

 

十二月三十一日
2022

 

資產

 

 

 

 

 

 

現金、現金等價物、限制性現金和投資

 

$

278,356

 

 

$

354,886

 

財產和設備，淨額

 

 

77,687

 

 

 

61,908

 

經營租賃使用權資產

 

 

40,519

 

 

 

45,749

 

其他資產

 

 

9,302

 

 

 

10,395

 

總資產

 

$

405,864

 

 

$

472,938

 

負債和股東權益

 

 

 

 

 

 

應付賬款、應計負債和其他負債

 

$

19,583

 

 

$

17,797

 

經營租賃負債

 

 

89,465

 

 

 

82,934

 

負債總額

 

 

109,048

 

 

 

100,731

 

股東權益

 

 

296,816

 

 

 

372,207

 

負債和股東權益總額

 

$

405,864

 

 

$

472,938

 

 

 

Nkarta 媒體/投資者聯繫人：

格雷格·曼

Nkarta, Inc.

gmann@nkartatx.com

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