附錄 99.1

Avidity Biosciences公佈2023年第三季度財務業績和近期亮點

Avidity在10月份的世界肌肉協會（WMS）大會上報告了新的AOC 1001陽性數據，這表明1型肌強直性營養不良症（DM1）患者的多個其他功能終點持續改善，長期安全性和耐受性良好

AOC 1044 因在美國和歐盟治療 DMD 而獲得 “孤兒” 稱號

Avidity 仍有望在未來九個月內報告三個臨牀開發項目（DM1、DMD 和 FSHD）的數據讀數

聖地亞哥，2023年11月8日 /PRNewswire/——致力於提供一種名為抗體寡核苷酸偶聯物（AoCs™）的新一類RNA療法的生物製藥公司Avidity Biosciences, Inc.（納斯達克股票代碼：RNA）今天公佈了截至2023年9月30日的第三季度的財務業績和近期亮點。截至2023年第三季度，Avidity的現金、現金等價物和有價證券總額為5.426億美元。

總裁兼首席執行官莎拉·博伊斯説：“10月初，我們公佈了新的AOC 1001陽性數據，該數據表明，DM1患者在多個其他功能終點方面有所改善，長期安全性和耐受性良好。”“此外，作為部分臨牀緩解措施的一部分，我們宣佈已完成12名參與者的劑量從2 mg/kg提高到4 mg/kg，並期待最終確定AOC 1001的3期研究設計和全球監管路徑。我們繼續在所有三個臨牀開發項目中取得重大進展，今年仍有望在DMD中報告AOC 1044的數據，以及2024年上半年在FSHD中報告AOC 1001和AOC 1020的數據”。

首席財務官兼首席商務官邁克·麥克萊恩表示：“隨着資金將持續到2025年下半年，我們的投資組合將繼續執行，我們對推進DM1、DMD和FSHD臨牀開發計劃所取得的進展仍然非常有信心。”“最近在世界肌肉協會（WMS）大會上公佈的積極的AOC 1001數據增強了我們對涵蓋多個治療領域的AOC平臺的信心，也增強了我們實現願景的能力，即通過徹底改變RNA療法的交付來深刻改善人們的生活”。

近期亮點

•2023年10月，Avidity公佈了新的AOC 1001正面數據，表明在WMS的多個附加功能終點有所改善，並且DM1患者的長期安全性和耐受性良好。新數據顯示，其他功能指標有所改善，包括握手、肌肉力量（手動）、肌肉力量（手動肌肉測試）、綜合分數以及上下定量肌肉測試。

綜合評分）和患者報告的預後，增強了先前報告的顯示肌張力障礙、肌肉力量和活動能力改善的正面數據。

•作為部分臨牀緩解措施的一部分，12名參與者的劑量從2 mg/kg增加到4 mg/kg AOC 1001的數據顯示，給藥後沒有神經系統事件，核磁共振成像也沒有變化。Avidity 將繼續儘快解決部分臨牀停滯問題。同時，該公司正在敲定AOC 1001的第三階段研究設計和全球監管路徑。

•Avidity 已開始給患有 Duchenne 肌肉萎縮症的參與者給藥，這些突變易於跳過 exon 44（DMD44）。

•2023 年 8 月和 10 月，美國食品藥品管理局和 EMA 分別授予 DMD44 的 AOC 1044 孤兒稱號。

即將舉行的里程碑

•該公司繼續推進三項不同的罕見病臨牀項目，AOC 1001用於DM1，AOC 1020用於治療面肩肱肌營養不良症（FSHD），AOC 1044 用於治療 DMD44。即將到來的里程碑包括：

◦計劃於今年第四季度進行的 EXPLORE44™ 試驗中來自健康志願者的數據

◦初步瞭解計劃於2024年上半年進行的 MARINA-OLE™ 試驗的療效數據

◦計劃於2024年上半年進行的FORTITUDE™ 試驗中，大約一半的參與者進行了初步評估

2023 年第三季度財務業績

現金、現金等價物和有價證券：截至2023年9月30日，現金、現金等價物和有價證券總額為5.426億美元，而截至2022年12月31日為6.107億美元。

•合作收入：合作收入，包括可報銷費用，主要與Avidity與禮來公司的合作關係有關，2023年第三季度的總收入為280萬美元，而2022年第三季度為250萬美元，2023年前九個月為740萬美元，而2022年前九個月為650萬美元。

•研發（R&D）費用：研發費用包括與研發活動相關的外部和內部成本。2023年第三季度的這些支出為4,770萬美元，而2022年第三季度為3,730萬美元；2023年前九個月的支出為1.382億美元，而2022年前九個月為1.048億美元。增長主要是由AOC 1001、AOC 1020和AOC 1044的進步以及與公司整體研究能力擴展相關的外部和內部成本推動的。

•一般和行政（G&A）費用：G&A 費用主要包括與員工相關的費用、專業費用、保險費用以及專利申請和維護費。2023年第三季度的這些支出為1,370萬美元

而2022年第三季度為1,010萬美元，2023年前九個月為3,810萬美元，而2022年前九個月為2730萬美元。增長的主要原因是為支持公司擴大業務而增加的人事成本和專業費用。

關於 Avidity

Avidity Biosciences, Inc.我們的使命是通過提供一類新的 RNA 療法——抗體寡核苷酸偶聯物 (AoCs™) 來深刻改善人們的生活。Avidity正在通過其專有的AOC徹底改變RNA領域，這些AOC旨在將單克隆抗體的特異性與寡核苷酸療法的精確性相結合，以解決以前無法通過現有RNA療法治療的靶標和疾病。利用其專有的AOC平臺，Avidity首次成功地將RNA靶向輸送到肌肉中，並在三種罕見肌肉疾病的臨牀開發項目中處於該領域領先地位：1型肌強直性營養不良症（DM1）、杜氏肌肉萎縮症（DMD）和麪肌萎縮症（FSHD）。Avidity正在通過內部發現工作和關鍵合作伙伴關係不斷髮展和擴大包括心臟病學和免疫學項目在內的產品線，從而擴大AOC的覆蓋範圍。Avidity 總部位於加利福尼亞州聖地亞哥。有關我們的 AOC 平臺、臨牀開發渠道和人員的更多信息，請訪問 www.aviditybiosciences.com 並通過 LinkedIn 和 X 與我們互動。

前瞻性陳述

Avidity提醒讀者，本新聞稿中包含的有關非歷史事實的陳述是前瞻性陳述。這些陳述基於公司當前的信念和期望。此類前瞻性陳述包括但不限於以下方面的陳述：Avidity為解決與AOC 1001相關的部分臨牀停滯所做的努力；與AOC 1001相關的安全性、耐受性和功能數據的描述；與MARINA-OLE™ 研究和AOC 1001相關的預期；MARINA-OLE、EXPLORE44™ 和FORTITUDE™ 試驗數據的預計發佈時間；對3期研究的預期以及該研究的全球監管路徑 AOC 1001；Avidity 的資產負債表以及 Avidity 的現金餘額滿足資產負債表的能力公司的運營需求；AOC 1001、AOC 1044和AOC 1020臨牀項目進展計劃及其時機；與包括禮來公司在內的合作伙伴共同推進項目；Avidity候選產品治療罕見病的潛力以及Avidity為將其帶給患有相關疾病的人所做的努力；以及AoCs靶向肝臟以外的一系列不同細胞和組織的潛力，並用於治療心臟病和免疫疾病。

Avidity不應將包含前瞻性陳述視為表示這些計劃將得到實現。由於Avidity業務固有的風險和不確定性，實際結果可能與本新聞稿中列出的結果有所不同，包括但不限於：Avidity可能無法解決與1/2期MARINA® 試驗中發生的嚴重不良事件相關的部分臨牀擱置問題，這可能導致AOC 1001的臨牀開發延遲；與AOC 1001相關的其他參與者數據可能與生成的數據不一致最新的數據截止時間，以及對以下內容的進一步分析現有數據和新數據分析

可能得出與截至此類數據截止時已確立的結論不同的結論；Avidity的候選產品出現意想不到的不良副作用或療效不足，這可能會延遲或限制其開發、監管批准和/或商業化，或者可能導致額外的臨牀擱置，因此可能無法及時解除、召回或產品責任索賠；Avidity處於開發初期；Avidity基於其AOC平臺發現和開發候選產品的方法不合時宜久經考驗，而且公司不知道是否它將能夠開發任何具有商業價值的產品；臨牀前研究或臨牀試驗的啟動、註冊、數據讀取和完成可能出現延遲；其臨牀前研究和公司候選產品的臨牀試驗取得成功；Avidity在臨牀前和臨牀測試以及產品製造方面對第三方的依賴；Avidity可能無法實現其合作的預期收益；美國和國外的監管發展；Avidity可以用盡它可用資本資源比目前預期的要早且未能籌集到額外所需的資金；以及Avidity於2023年2月28日向美國證券交易委員會（SEC）提交的截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告以及隨後向美國證券交易委員會提交的文件中描述的其他風險。Avidity提醒讀者不要過分依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅代表截至本文發佈之日，公司沒有義務更新此類陳述以反映本文發佈之日之後發生的事件或情況。本警示聲明根據1995年《私人證券訴訟改革法》的安全港條款對所有前瞻性陳述進行了全面限定。

投資者聯繫人：

傑弗裏·格蘭德，CFA

(619) 837-5014

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